Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym żyją dziś znacznie dłużej niż jeszcze kilkanaście lat temu. Coraz skuteczniejsze terapie pozwalają wielu z nich funkcjonować z tą chorobą przez lata. U większości chorych następuje jednak nawrót, dlatego coraz większe znaczenie ma dostęp do kolejnych linii leczenia. Eksperci podkreślają, że szczególnie pierwszy nawrót może zdecydować o długości kolejnej remisji i dalszym przebiegu choroby.

– Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem wywodzącym się z komórek układu odpornościowego, który nadal jest uznawany za chorobę nieuleczalną. W ostatnich latach coraz częściej mówimy o funkcjonalnym wyleczeniu, czyli takim stanie, kiedy po pojedynczym leczeniu przez kolejnych pięć lat pacjent ani nie wymaga leczenia, ani nie widać objawów choroby, nawet na bardzo niskim poziomie nie ma detekcji nieprawidłowych plazmocytów. Wydaje się, że ta sytuacja może się zmieniać w związku ze stosowaniem coraz skuteczniejszych metod leczenia – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

Szpiczak plazmocytowy coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, ale często  bywa rozpoznawany za późno. Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii zwracają uwagę nie tylko na znaczenie czujności onkologicznej, ale też na ogromny postęp, jaki dokonał się w leczeniu i monitorowaniu tej choroby. Dziś zmieniają się już nie tylko same terapie, ale również możliwości precyzyjnej oceny, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie i jak skutecznie udało się opanować chorobę.

W  Narodowym  Instytucie Onkologii w Warszawie jednym z ważnych kroków w postępowaniu  w szpiczaku plazmocytowym  było wdrożenie nowoczesnej metody oceny skuteczności leczenia, tj. oznaczenie minimalnej choroby resztkowej za pomocą  cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością wykrywać pojedyncze komórki nowotworowe i lepiej oceniać skuteczność terapii, a tym samym dokładniej prognozować dalszy przebieg choroby. W praktyce oznacza to dla pacjentów bardziej precyzyjne leczenie, lepsze monitorowanie efektów terapii i dostęp do standardów, które wyznaczają dziś kierunek rozwoju współczesnej hematoonkologii.

Szpiczak – po pierwsze czujność

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego i odpornościowego. Rozwija się z plazmocytów, czyli komórek odpornościowych produkujących immunoglobuliny, a więc białka odpowiedzialne za reakcje obronne organizmu. Najczęściej rozpoznawany jest u osób starszych, zwykle w szóstej i siódmej dekadzie życia, jednak lekarze coraz częściej obserwują zachorowania również u osób młodszych, nawet między 40. a 50. rokiem życia. To choroba, która nie zawsze daje jeden wyraźny sygnał alarmowy. Znacznie częściej rozwija się etapami, a jej objawy rozpraszają uwagę i prowadzą diagnostykę w różnych kierunkach.

– To właśnie czyni szpiczaka chorobą tak zdradliwą. Pacjent może przez długi czas funkcjonować z objawami, które osobno nie wydają się szczególnie alarmujące: narastającym zmęczeniem, niedokrwistością, pogarszającą się funkcją nerek, bólami kostnymi czy nawracającymi infekcjami. – mówi dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO – Bywa, że pacjent trafia najpierw do reumatologa, ortopedy, nefrologa a nawet na oddział kardiologiczny, zanim ktoś połączy wszystkie elementy w jedną całość. U części chorych punktem zwrotnym okazuje się złamanie patologiczne, czyli złamanie kości osłabionej przez proces nowotworowy. U innych pierwszym tropem stają się nieprawidłowości laboratoryjne: anemia, białko w moczu, zaburzenia funkcji nerek. Zestawienie wszystkich elementów daje obraz, który powinien uruchomić właściwą diagnostykę – uzupełnia ekspertka. 

Z perspektywy społecznej i medycznej najważniejsze jest więc to, by nie oceniać objawów  oddzielnie . Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii od lat podkreślają ten problem i angażują się w działania edukacyjne skierowane do lekarzy rodzinnych i specjalistów różnych dziedzin. To część szerszej zmiany myślenia: im wcześniej pojawi się podejrzenie choroby, tym większa szansa na szybkie włączenie skutecznego leczenia.

Szpiczak – po drugie postęp 

Czujność onkologiczna jest dziś szczególnie ważna, bo współczesna terapia szpiczaka plazmocytowego wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze dwie dekady temu, kiedy średni czas przeżycia wielu pacjentów wynosił wtedy zaledwie kilka lat od diagnozy.

– Jeszcze niedawno szpiczak był chorobą, w której nasze możliwości były nieporównywalnie mniejsze. Dziś dysponujemy szerokim wachlarzem terapii i możemy prowadzić chorych przez kolejne linie leczenia, wydłużając ich życie i poprawiając jego komfort. To jest jedna z największych zmian, jakie dokonały się we współczesnej hematoonkologii – zaznacza dr Agnieszka Druzd-Sitek.

– Do tego postępu doprowadziło kilka przełomów terapeutycznych. Klinika Nowotworów Układu Chłonnego NIO przeszła wszystkie etapy tej rewolucji — od czasów klasycznej chemioterapii, przez wdrażanie autotransplantacji komórek macierzystych, po udział w badaniach klinicznych nad lekami, które później zmieniały standard leczenia. Dziś pacjenci mają dostęp nie tylko do chemioterapii i autotransplantacji, ale także do nowoczesnych form immunoterapii, w tym przeciwciał monoklonalnych i bispecyficznych. W perspektywie pozostaje także terapia CAR-T, która w tym wskazaniu wciąż oczekuje na decyzje refundacyjne – kontynuuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Szpiczak– po trzecie jakość życia 

Nowoczesne leczenie nie oznacza dziś wyłącznie wydłużenia życia za wszelką cenę. Coraz ważniejsze staje się również to, jak pacjent żyje w trakcie terapii i po niej. W przypadku szpiczaka ma to szczególne znaczenie, ponieważ choroba dotyczy głównie osób starszych, a skuteczne leczenie pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i niezależność od opieki innych.

– Nie wolno myśleć o osobach starszych w taki sposób, że poprawa ich rokowania ma mniejsze znaczenie. To są ludzie, którzy mają swoje miejsce w rodzinie i w życiu społecznym. Im lepiej leczymy, tym dłużej zachowują samodzielność i tym większą mają szansę żyć nie tylko dłużej, ale po prostu lepiej – podkreśla prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Rola NIO w leczeniu szpiczaka

Narodowy Instytut Onkologii odgrywa w kontekście szpiczaka ważną rolę nie tylko jako ośrodek leczący, ale także jako centrum rozwijające i wdrażające nowoczesne standardy. W Klinice Nowotworów Układu Chłonnego co roku rozpoznaje się i prowadzi wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a doświadczenie zespołu obejmuje zarówno codzienną praktykę kliniczną, jak i udział w badaniach, które realnie wpływały na sposób leczenia tej choroby.

Szczególne znaczenie ma tu udział Instytutu w badaniach klinicznych oraz w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. To właśnie dzięki temu zespół pozostaje w stałym kontakcie z rozwojem światowej medycyny, a pacjenci mogą korzystać z terapii oraz narzędzi diagnostycznych, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w najbardziej zaawansowanych ośrodkach na świecie.

– Siłą naszego ośrodka jest to, że łączymy codzienną opiekę nad pacjentem z aktywnym uczestnictwem w badaniach klinicznych i projektach naukowych. To nie jest tylko kwestia prestiżu. To oznacza realny wpływ na to, jak szybko nowe rozwiązania trafiają do praktyki i jak szerokie możliwości możemy zaoferować chorym – mówi prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

O pozycji Instytutu decyduje także jego zaplecze diagnostyczne i wielodyscyplinarne. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która bardzo często wymaga współpracy wielu specjalności: hematologii, transplantologii, radioterapii, ortopedii, neurochirurgii, patomorfologii, diagnostyki laboratoryjnej, cytogenetyki,  i zaawansowanej diagnostyki obrazowej. W przypadku zajęcia kości, guzów w obrębie kanału kręgowego, ryzyka ucisku rdzenia czy ciężkich zaburzeń metabolicznych liczy się możliwość natychmiastowej reakcji.

– To właśnie ten model kompleksowej opieki sprawia, że pacjent nie trafia do miejsca, które jedynie stawia rozpoznanie albo rozpoczyna terapię, lecz do ośrodka zdolnego przeprowadzić go przez cały proces leczenia. W praktyce oznacza to większe bezpieczeństwo, mniej opóźnień i większą ciągłość terapii – podsumowuje prof. Romejko Jarosińska.

Ekspertki zwracają uwagę na fakt, że istotnym krokiem w rozwoju Kliniki było również wdrożenie oznaczania  minimalnej choroby resztkowej metodą cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością ocenić, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie, a tym samym lepiej prognozować dalszy przebieg choroby i kwalifikować pacjentów do badań klinicznych. Dla ośrodka oznacza to wejście do grona placówek pracujących według najbardziej wymagających standardów europejskich.

– Współczesne leczenie szpiczaka nie kończy się na podaniu leku. Równie ważna staje się precyzyjna ocena tego, jak głęboko udało się opanować chorobę. Dlatego wdrożenie oceny minimalnej choroby resztkowej było dla nas tak ważnym krokiem — to rozwiązanie, które ma bezpośrednie przełożenie zarówno na codzienną praktykę, jak i na możliwość udziału w najbardziej zaawansowanych badaniach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Czujność i nadzieja 

Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii chcą więc jasno przekazać, że z  jednej strony potrzebna jest większa czujność wobec objawów, które łatwo uznać za zwyczajne lub wynikające z wieku. Z drugiej — Warto mówić o szpiczaku nie tylko przez pryzmat zagrożenia, ale także przez pryzmat realnej nadziei. To choroba, w której współczesna medycyna zrobiła ogromny krok naprzód i świetnie sobie z nią radzi. Coraz częściej mamy do czynienia nie z krótką perspektywą, ale z długim, wieloletnim prowadzeniem chorego. To zmienia wszystko — i dla pacjenta, i dla jego bliskich, i dla lekarza – podsumowuje dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Źródło: NIO

Przewlekła obturacyjna choroba płuc pozostaje jedną z najpoważniejszych chorób przewlekłych na świecie i trzecią przyczyną zgonów globalnie. Mimo stosowania nowoczesnych terapii wziewnych ponad połowa pacjentów nadal doświadcza zaostrzeń, które przyspieszają postęp choroby i zwiększają ryzyko hospitalizacji oraz zgonu. Nowe wyniki badań III fazy OBERON i TITANIA wskazują, że eksperymentalna terapia biologiczna – tozorakimab – może istotnie zmniejszać częstość takich epizodów u chorych z POChP.

Wyniki dwóch dużych badań klinicznych III fazy – OBERON i TITANIA – wskazują, że eksperymentalne przeciwciało monoklonalne tozorakimab może zmniejszać częstość zaostrzeń przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP). W obu badaniach osiągnięto główny punkt końcowy, wykazując statystycznie istotną redukcję rocznej liczby umiarkowanych i ciężkich zaostrzeń choroby w porównaniu z placebo.

Tozorakimab jest biologiczną terapią skierowaną przeciwko interleukinie-33 (IL-33) – cząsteczce uczestniczącej w inicjowaniu i podtrzymywaniu procesów zapalnych w drogach oddechowych. Lek opracowywany przez AstraZeneca może stać się pierwszą terapią w swojej klasie terapeutycznej, jeśli jego skuteczność i bezpieczeństwo zostaną potwierdzone w dalszych analizach.

Wyniki dwóch badań III fazy

Badania OBERON i TITANIA miały identyczną konstrukcję – były to randomizowane, podwójnie zaślepione badania kontrolowane placebo, w których oceniano skuteczność i bezpieczeństwo tozorakimabu u dorosłych pacjentów z objawową POChP. Do obu badań włączono łącznie 2306 chorych, u których w ciągu roku poprzedzającego kwalifikację wystąpiły co najmniej dwa umiarkowane lub jedno ciężkie zaostrzenie choroby.

Wszyscy uczestnicy pozostawali wcześniej przez co najmniej trzy miesiące na standardowej terapii wziewnej. Następnie otrzymywali tozorakimab w dawce 300 mg co cztery tygodnie lub placebo – jako leczenie dodane do dotychczasowej terapii – przez okres 52 tygodni.

Analiza wykazała zmniejszenie rocznej liczby umiarkowanych i ciężkich zaostrzeń POChP w porównaniu z placebo. Efekt obserwowano zarówno w głównej analizowanej populacji byłych palaczy, jak i w całej badanej grupie obejmującej byłych oraz obecnych palaczy. Co istotne, korzyści z terapii były widoczne niezależnie od liczby eozynofili we krwi oraz stopnia upośledzenia czynności płuc.

Lek był ogólnie dobrze tolerowany, a jego profil bezpieczeństwa oceniono jako korzystny.

Jak podkreślił prof. Frank Sciurba z Uniwersytetu w Pittsburghu, główny badacz programu LUNA, wyniki sugerują, że blokowanie szlaku IL-33 może przynosić istotne klinicznie korzyści w szerokiej populacji pacjentów z POChP.

„POChP od dawna pozostaje chorobą trudną w leczeniu, o dużej heterogenności i znacznym niezaspokojonym zapotrzebowaniu terapeutycznym. Nawet połowa pacjentów na świecie pozostaje zagrożona zaostrzeniami, hospitalizacjami i powikłaniami sercowo-płucnymi” – wskazał badacz (tłum. red.).

Nowy mechanizm działania

Tozorakimab jest przeciwciałem monoklonalnym wiążącym interleukinę-33 – mediator zapalenia, który znajduje się na wczesnym etapie tzw. kaskady zapalnej. W praktyce oznacza to, że blokowanie tego sygnału może wpływać na kilka mechanizmów choroby jednocześnie.

Lek hamuje sygnalizację zarówno zredukowanej, jak i utlenionej formy IL-33. Dzięki temu może jednocześnie ograniczać przewlekły stan zapalny oraz zaburzenia związane z nadprodukcją śluzu w drogach oddechowych – dwa procesy odgrywające kluczową rolę w zaostrzeniach POChP i stopniowym pogarszaniu funkcji płuc.

Jak podkreśla dr Sharon Barr z firmy AstraZeneca, blokowanie IL-33 może oznaczać „fundamentalnie nowe podejście do terapii biologicznej w POChP”, różniące się od dotychczasowych strategii leczenia.

Choroba o ogromnej skali

Przewlekła obturacyjna choroba płuc należy do najpoważniejszych chorób cywilizacyjnych współczesnego świata. Szacuje się, że dotyczy około 400 milionów osób i pozostaje jedną z głównych przyczyn zgonów globalnie.

W Polsce choruje prawdopodobnie około 2–3 milionów osób, jednak znacząca część przypadków pozostaje nierozpoznana. Objawy – takie jak duszność wysiłkowa, przewlekły kaszel czy odkrztuszanie wydzieliny – rozwijają się często powoli i przez wiele lat bywają bagatelizowane lub przypisywane paleniu tytoniu czy starzeniu się organizmu.

POChP ma charakter postępujący i wiąże się z przewlekłym stanem zapalnym dróg oddechowych prowadzącym do trwałego ograniczenia przepływu powietrza. Z czasem dochodzi do przebudowy oskrzeli i uszkodzenia pęcherzyków płucnych, co powoduje narastającą duszność, spadek wydolności wysiłkowej oraz pogorszenie jakości życia.

Najpoważniejszym problemem klinicznym są zaostrzenia choroby – nagłe epizody pogorszenia objawów wymagające intensyfikacji leczenia, a często także hospitalizacji. Każde takie zdarzenie przyspiesza progresję choroby i zwiększa ryzyko kolejnych epizodów oraz powikłań sercowo-naczyniowych. Mimo stosowania nowoczesnych terapii wziewnych ponad połowa pacjentów nadal doświadcza zaostrzeń.

Szerszy program badań

Badania OBERON i TITANIA są częścią programu klinicznego LUNA, obejmującego cztery badania III fazy. Kolejne dwa projekty – PROSPERO oraz MIRANDA – są obecnie w toku.

Badanie PROSPERO ma charakter długoterminowy i obejmuje pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badania. Jego celem jest ocena wpływu terapii na częstość ciężkich zaostrzeń w okresie do 104 tygodni.

Z kolei w badaniu MIRANDA analizowany jest inny schemat dawkowania – podawanie leku co dwa tygodnie – również w połączeniu ze standardową terapią wziewną.

Tozorakimab jest także badany w innych wskazaniach, w tym w ciężkich wirusowych zakażeniach dolnych dróg oddechowych oraz w astmie. W Stanach Zjednoczonych terapia otrzymała status Fast Track od Amerykańskiej Agencjia Żywności i Leków (FDA) zarówno w POChP, jak i w leczeniu ciężkich wirusowych chorób dolnych dróg oddechowych.

Pełne wyniki badań OBERON i TITANIA mają zostać przedstawione podczas jednego z najbliższych kongresów naukowych.

Źródło: opracowanie redakcji na podstawie komunikatu prasowego AstraZeneca pt. “Tozorakimab met primary endpoint in OBERON and TITANIA Phase III trials in patients with COPD”, 27 marca 2026 r.

W New England Journal of Medicine opublikowano właśnie wyniki przełomowego badania klinicznego III fazy, oceniającego skuteczność terapii uzupełniającej cemiplimabem u pacjentów z wysokim ryzykiem nawrotu raka kolczystokomórkowego skóry. Wśród współautorów znalazł się prof. Piotr Rutkowski, kierujący Kliniką Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie. To nie tylko naukowy sukces, ale i realna nadzieja na zmianę standardów leczenia tej agresywnej postaci nowotworu skóry.

W badaniu prowadzonym od czerwca 2019 do sierpnia 2024 roku wzięło udział 526 pacjentów po leczeniu chirurgicznym i radioterapii, obciążonych wysokim ryzykiem nawrotu. Spośród nich 415 osób zostało zakwalifikowanych do randomizacji i przydzielonych do grupy otrzymującej cemiplimab lub placebo.

„Cemiplimab, czyli przeciwciało monoklonalne, to nowoczesna forma immunoterapii, która znajduje już zastosowanie w leczeniu innych nowotworów, takich jak rak płuca czy czerniak, a teraz zyskuje potwierdzenie skuteczności w nowym wskazaniu” – mówi prof. Rutkowski. Jak podkreśla, udział polskich pacjentów w badaniu to szansa na dostęp do innowacyjnych terapii, zanim staną się one standardem klinicznym: „To ważne, że Narodowy Instytut Onkologii jest częścią międzynarodowych projektów, bo dzięki temu nasi pacjenci mogą korzystać z leczenia na światowym poziomie”.

Rezultaty badania okazały się wyjątkowo obiecujące. W grupie pacjentów otrzymujących cemiplimab odnotowano jedynie 24 przypadki nawrotu lub zgonu, podczas gdy w grupie placebo takich zdarzeń było aż 65. Przekłada się to na konkretne dane: po dwóch latach aż 87,1% pacjentów z grupy leczonej cemiplimabem pozostawało wolnych od choroby, w porównaniu do 64,1% w grupie placebo.

„To pierwsze badanie na świecie, które tak jednoznacznie pokazuje, że immunoterapia może skutecznie zapobiegać nawrotom raka kolczystokomórkowego skóry po leczeniu radykalnym. Dotychczas nie mieliśmy żadnej skutecznej opcji terapeutycznej dla pacjentów po zakończeniu leczenia chirurgicznego i radioterapii. Wyniki tego badania otwierają więc zupełnie nowe perspektywy – po raz pierwszy mamy narzędzie, które realnie poprawia szanse pacjentów na długotrwałe pozostanie wolnym od choroby. To prawdziwy przełom” – podkreśla prof. Rutkowski.

Co więcej, terapia zmniejszyła nie tylko ryzyko nawrotu miejscowego, ale również powstawania przerzutów odległych. Szczególnie istotne jest to, że skuteczność cemiplimabu była niezależna od obecności biomarkera PD-L1, co oznacza możliwość zastosowania leku u szerokiej grupy pacjentów, niezależnie od ich profilu molekularnego. „Z punktu widzenia praktyki klinicznej to bardzo ważna informacja. Fakt, że skuteczność cemiplimabu nie zależy od poziomu ekspresji PD-L1, oznacza, iż terapia ta może przynieść korzyść szerokiej grupie pacjentów” – dodaje prof. Rutkowski.

Nawet w przypadkach, gdy choroba uległa wznowie – czyli u pacjentów z grupy placebo – cemiplimab okazał się skuteczny jako leczenie kolejnej linii. Aż 43% z nich odpowiedziało pozytywnie na leczenie immunologiczne. Jednak, jak zauważa prof. Rutkowski, największe korzyści obserwuje się wtedy, gdy lek podawany jest profilaktycznie, zaraz po zakończeniu leczenia radykalnego. „Warto podkreślić, że choć cemiplimab wykazuje skuteczność także w leczeniu nawrotów, to największe korzyści osiąga się, gdy jest podawany wcześniej, zanim choroba zdąży się ponownie rozwinąć. Dlatego właśnie immunoterapia powinna być stosowana przede wszystkim jako leczenie uzupełniające, a nie jedynie jako terapia ratunkowa”.

Terapia uzupełniająca cemiplimabem może wkrótce zmienić podejście do leczenia chorych z wysokim ryzykiem nawrotu raka kolczystokomórkowego skóry. To kolejny dowód na to, że immunoterapia znajduje zastosowanie nie tylko w zaawansowanych stadiach choroby, ale również jako profilaktyka nawrotów po leczeniu radykalnym. Włączenie tego typu terapii do codziennej praktyki klinicznej może poprawić nie tylko przeżywalność, ale i jakość życia pacjentów.

Co równie istotne – udział polskich pacjentów w badaniach klinicznych staje się coraz bardziej znaczący. Dostarcza nie tylko realnych korzyści terapeutycznych, ale też wiedzy, która wpływa na rozwój medycyny w skali globalnej. „To efekt wspólnego wysiłku naukowców, klinicystów i pacjentów, dzięki któremu możliwe jest ciągłe doskonalenie opieki onkologicznej” – podsumowuje prof. Rutkowski.