Z okazji Światowego Dnia Mózgu, obchodzonego 22 lipca warto przypomnieć, że wśród licznych chorób ośrodkowego układu nerwowego są także te rzadkie, wciąż słabo rozpoznawalne, a niosące ogromne konsekwencje dla pacjentów i ich rodzin. Jedną z takich chorób jest NMOSD – autoimmunologiczne schorzenie neurologiczne, które jeszcze do niedawna często błędnie diagnozowano jako stwardnienie rozsiane. Mimo postępu w diagnostyce i leczeniu, pacjenci z NMOSD wciąż zmagają się z niewystarczającym dostępem do nowoczesnych terapii. Eksperci i organizacje pacjenckie podkreślają, że konieczne są zmiany systemowe, które uwzględnią potrzeby tej szczególnej grupy chorych.

Z okazji Światowego Dnia Mózgu warto pamiętać nie tylko o najczęstszych schorzeniach ośrodkowego układu nerwowego (OUN), ale również o chorobach rzadkich, które często pozostają w cieniu. Kluczowe jest budowanie szerokiej świadomości społecznej w tym zakresie oraz edukacja na temat objawów, możliwościach diagnostycznych i dostępnych terapii – również w przypadku tych mniej znanych jednostek chorobowych.

Nowoczesna medycyna oferuje coraz więcej skutecznych rozwiązań, które mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów. Światowy Dzień Mózgu, to okazja do budowania świadomości na temat szeregu chorób neurologicznych. Charakteryzują się one dużą różnorodnością zaburzeń i objawów, a dziś chcielibyśmy zwrócić szczególną uwagę na (NMOSD). Spektrum zaburzeń kryjących się pod nazwą NMOSD obejmuje rzadkie i ciężkie choroby autoimmunologiczne ośrodkowego układu nerwowego (OUN), którym mogą towarzyszyć ciężkie, nawracające ataki prowadzące do ślepoty, paraliżu, a nawet śmierci. Aktualne dane wskazują, że w Europie około 10 000 osób żyje z NMOSD.

Proces diagnostyczny NMOSD przez wiele lat stanowił wyzwanie, a pacjentom często stawiano błędną diagnozę stwardnienia rozsianego (SM). Wiązało się to również z zastosowaniem niewłaściwej terapii nacelowanej na leczenie SM. „NMOSD jest zaliczana do chorób rzadkich, ale nie jest więc bardzo rzadka. Średni wiek zachorowania wynosi 39 lat (choć zdarzają się także zachorowania w wieku dziecięcym czy po 50 roku życia), a kobiety chorują aż dziewięć razy częściej niż mężczyźni. Ze względu na podobieństwo objawów do stwardnienia rozsianego, aż 20% chorych na NMOSD początkowo jest diagnozowanych jako chorujący na SM. Do rozpoznania NMOSD niezbędne jest wykonanie kompleksowych badań diagnostycznych, przeprowadzanych zazwyczaj w warunkach szpitalnych: specjalistycznych badań krwi (w kierunku obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4), rezonansu magnetycznego oraz badań płynu mózgowo-rdzeniowego. Wyniki tych badań pozwalają na rozróżnienie choroby Devica i stwardnienia rozsianego. To niezwykle ważne, gdyż niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą nie tylko nie pomóc w NMOSD, ale nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów” – mówi prof. dr hab. med. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

„W leczeniu NMOSD wyróżnia się leczenie objawowe, stosowane po rzucie oraz leczenie przewlekłe, nazywane leczeniem modyfikującym przebieg choroby, które ma zatrzymać postęp choroby, zapobiec kolejnym rzutom i zahamować rozwój niesprawności. Nadrzędnym celem jest poprawa jakości życia pacjenta. Do niedawna w tym celu stosowane były różne, działające niespecyficzne, preparaty immunosupresyjne, lecz w ostatnich latach pojawiły się nowe leki, znacznie bardziej skuteczne, bo konkretnie nakierowane na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. Wprowadzenie nowych leków jest konsekwencją naszej coraz większej wiedzy na temat mechanizmów powstawania choroby. Leki te działają przyczynowo i dzięki temu bardzo efektywnie zapobiegają kolejnym rzutom choroby” – podkreśla prof. Zakrzewska-Pniewska.

Można zauważyć duży postęp w świadomości społecznej na temat dbania o zdrowy mózg i układ nerwowy, ale to nadal zbyt mało. Niestety, szeroka edukacja, w tym kadr medycznych, na temat innych zwłaszcza tych rzadkich jednostek chorobowych, w tym NMOSD, wciąż jest niewystarczająca – mówi Anna Gryżewska, Dyrektor biura Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego. – Należy pamiętać, że NMOSD nie jest wariantem SM. To odrębna choroba o innym przebiegu, rokowaniu i potrzebach terapeutycznych.

Obecnie w ramach programu lekowego B.138.FM jest dostępna tylko jedna opcja leczenia. Potrzeba medyczna w tym obszarze pozostaje niezaspokojona, a pacjenci oczekują poszerzenia opcji terapeutycznych, które zapewnią większy komfort leczenia na przykład dzięki rzadszemu podaniu leku, obecnie proponowane rozwiązania zakładają podawanie leku raz w miesiącu. Polscy pacjenci podobnie jak i pacjenci w innych krajach UE chcą mieć dostęp do większej ilości leków i innych możliwości leczenia– podkreśla przedstawicielka Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego. Zarówno NMOSD, jak i inne choroby neurologiczne w znaczny sposób rzutują na codzienne funkcjonowanie pacjentów i ich jakość życia. Objawy takie jak zmęczenie, ból, zaburzenia widzenia czy ograniczenia ruchowe mogą wpływać nie tylko na samopoczucie fizyczne, ale także na zdrowie psychiczne, aktywność społeczną i zawodową.

Co warto podkreślić to to, że choroba nie dotyka wyłącznie pacjenta. Jest ona wyzwaniem również dla bliskich, którzy są obok i zapewniają mu codzienną opiekę i pomoc. Z okazji Światowego Dnia Mózgu pragniemy zaapelować do decydentów o uwzględnienie potrzeb pacjentów z NMOSD w systemie ochrony zdrowia. Zapewnienie dostępu do odpowiedniego leczenia dla osób z chorobami neurologicznymi jest niezbędnym elementem efektywnego i skoncentrowanego na pacjencie systemu opieki zdrowotnej, który odpowiada na rzeczywiste potrzeby chorych.

Świadomość społeczna wokół zdrowia mózgu rośnie, ale wciąż brakuje wiedzy na temat rzadkich chorób neurologicznych, takich jak NMOSD. Tymczasem pacjenci nie mogą czekać – potrzebują szybkiej, trafnej diagnozy oraz dostępu do skutecznych, nowoczesnych terapii. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego apeluje do decydentów o poszerzenie programu lekowego i zwiększenie dostępnych opcji leczenia. Zdrowie neurologiczne to nie tylko kwestia medyczna, ale i społeczna – to codzienne życie, praca, relacje i niezależność. Z okazji Światowego Dnia Mózgu przypomnijmy sobie o tych, których schorzenia pozostają w cieniu, choć ich potrzeby są bardzo realne

Światowy Dzień Mózgu Światowy Dzień Mózgu został ustanowiony w 1975 r na pamiątkę założenia podczas Międzynarodowego Kongresu Neurologicznego w Brukseli Światowej Federacji Neurologii i jest obchodzony 22 lipca. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego (PTSR) Misją naszej organizacji jest poprawa jakości życia osób ze stwardnieniem rozsianym i innymi chorobami neurologicznymi oraz zapewnienie dostępu do leczenia i rehabilitacji oraz różnych form wsparcia tak, by mogły realizować swoje pasje, spełniać marzenia, pracować i aktywnie uczestniczyć w życiu społecznym. Bezpośrednio działając, wspieramy chorych i ich bliskich, mówimy o SM w przestrzeni publicznej, wpływamy na polskie prawo, by jak najlepiej chroniło dobro chorych, realizujemy szereg projektów i działań na rzecz pacjentów i ich bliskich. Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego działa ponad 35 lat obecnie zrzesza ok. 3,5 tys. członków w 24 oddziałach na terenie całej Polski.

Źródło: Komunikat Prasowy/www.ptsr.org.pl

Miastenia, nazywana najczęstszą z chorób rzadkich, to schorzenie, które dotyka około 9 tysięcy Polaków. Choć w ostatnich latach w leczeniu tej przewlekłej choroby autoimmunologicznej dokonał się przełom, a nowoczesne terapie biologiczne są już częściowo refundowane w Polsce, wielu pacjentów nadal nie może z nich skorzystać. Jak pokazują dane, realny dostęp do innowacyjnych leków w ramach programu lekowego B.157 jest nadal mocno ograniczony. Eksperci podkreślają, że skuteczne leczenie miastenii nie tylko poprawia jakość życia chorych, ale także zmniejsza obciążenia dla systemu ochrony zdrowia i całego społeczeństwa.

 

Pani Profesor, mówi się, że miastenia to najczęstsza wśród neurologicznych chorób rzadkich. Czym właściwie jest miastenia i z czym zmagają się osoby, które na nią chorują?
Miastenia, a dokładniej miastenia rzekomoporaźna, to przewlekła choroba autoimmunologiczna o podłożu nerwowo-mięśniowym. Charakteryzuje się przede wszystkim nadmierną męczliwością mięśni, która może dotyczyć zarówno pojedynczych mięśni – na przykład powiek czy poruszających naszymi oczami (tzw. gałkoruchowych) – lub innych niż oczne grup mięśniowych, w tym mięśni odpowiedzialnych za mówienie, połykanie, oddychanie czy poruszanie się. Wówczas mówimy o miastenii uogólnionej. W skrajnych przypadkach może dojść do tzw. przełomu miastenicznego związanego z zajęciem przez chorobę mięśni oddechowych. Jest to bardzo poważny stan zagrażający życiu pacjenta i wymagający intensywnej terapii prowadzonej w warunkach hospitalizacji.

Jak miastenia wpływa na codzienne życie pacjentów?

W bardzo różnym stopniu. Ponad 60% pacjentów z miastenią choruje łagodnie, a połowa osiąga stan remisji nawet bez stosowania żadnych leków. U niektórych do dobrej kontroli objawów wystarcza podawanie leków objawowych. U wielu innych niestety choroba w dużym stopniu zaburza codzienne funkcjonowanie. Pacjenci mają trudności z wykonywaniem podstawowych czynności, takich jak chodzenie po schodach, podnoszenie się z łóżka, a nawet przygotowanie posiłku czy ubranie się. Szacujemy, że połowa chorych jest zmuszona do rezygnacji z pracy zawodowej, nie z wyboru, lecz z powodu niemożności jej wykonywania. A trzeba podkreślić, że około połowa z ok. 9 tys. pacjentów z miastenią to osoby w wieku produkcyjnym. Miastenia to choroba, która u wielu chorych bardzo znacząco ogranicza ich samodzielność. Co trzeci chory potrzebuje stałej pomocy opiekuna. To ogromne obciążenie – nie tylko dla pacjenta, ale i dla jego najbliższych, a co za tym idzie – dla całego społeczeństwa.

Czy coś się zmienia w leczeniu tej choroby?

Na szczęście, zmienia się bardzo dużo. Można wręcz powiedzieć, że w ostatnich latach dokonał się prawdziwy przełom w leczeniu miastenii. Do tej pory dominowało leczenie objawowe i immunosupresyjne – skuteczne u niektórych chorych, ale niosące ze sobą przy wieloletnim stosowaniu poważne skutki uboczne. Od 2024 roku w Polsce działa program lekowy B.157 dedykowany dla chorych na uogólnioną miastenię, w ramach którego refundowane są obecnie trzy leki biologiczne, w tym dwie nowoczesne, spersonalizowane terapie ukierunkowane na przyczynę choroby. Są to leki znacznie skuteczniejsze i lepiej tolerowane przez pacjentów. Dla osób, dla których życie z miastenią oznacza codzienne zmaganie się z niezwykle uciążliwymi objawami oraz całkowite wyłączenie z aktywności społecznej, rodzinnej i zawodowej, te leki stanowią szansę na odmianę ich losu i powrót do normalności. Chcielibyśmy leczyć ich skutecznie, bezpiecznie i nowocześnie, redukując działania niepożądane.

Czy pacjenci rzeczywiście mają dostęp do tych nowoczesnych terapii?

I tu niestety pojawia się pewien problem. Program lekowy formalnie działa, ale realny dostęp do leczenia jest wciąż bardzo ograniczony. Z danych wynika, że do tej pory włączono do programu około 60 pacjentów, podczas gdy spełniających kryteria kwalifikacji jest szacunkowo około 150 chorych. To oznacza, że dwie trzecie pacjentów nadal nie może skorzystać z leczenia, które może im uratować życie lub bardzo znacząco poprawić jego jakość – zapewnić im samodzielność i bezpieczeństwo, a także pozwolić ich opiekunom na powrót do swoich codziennych aktywności.

Dlaczego tak się dzieje?

Powodów jest kilka. Proces kontraktowania tego programu w poszczególnych województwach był rozłożony w czasie, podobnie proces zakupu innowacyjnych leków – procedury przetargowe wciąż trwają. Mam nadzieję, że wchodzimy okres realnej realizacji tego programu i że barier administracyjnych już nie będzie. Nadal jednak nowych włączeń pacjentów do tego programu lekowego jest bardzo mało. Warto też zwrócić uwagę na postulaty środowiska neurologicznego zgłaszane od wielu lat. To konieczność retaryfikacji tzw. obsługi programów lekowych, a więc pracy ludzkiej. Programy lekowe są bardzo wymagające w realizacji, związane z licznymi obciążeniami administracyjnymi, czasochłonne dla lekarzy. Prowadzenie kolejnych programów powinno pozwalać na zatrudnianie pracowników niezbędnych dla realizacji tych niezwykle ważnych świadczeń, powinno być powodem dumy i zadowolenia dyrektorów naszych placówek. Dumy z tego, ze leczymy nowocześnie najbardziej potrzebujących pacjentów, ale także zadowolenia, że są to procedury rentowne dla szpitala.

Jakie są Pani oczekiwania wobec przyszłości leczenia miastenii w Polsce?
Chciałabym, aby każdy pacjent z miastenią, który kwalifikuje się do leczenia nowoczesnymi lekami, faktycznie miał do niego dostęp. Dziś często stoimy przed dramatycznym wyborem: dać pacjentowi przestarzały lek z licznymi skutkami ubocznymi, czy nie dać mu nic. A przecież mamy dostępne nowoczesne terapie, które mogą przywrócić tym ludziom normalne życie – możliwość pracy oraz bycia aktywnym członkiem rodziny i społeczeństwa. Wierzę, że krok po kroku będziemy się do tego zbliżać – w tempie, które wyznacza współczesna medycyna i standardy leczenia miastenii na świecie.

Miastenia to choroba, która – choć rzadka – w wielu przypadkach drastycznie obniża jakość życia pacjentów. Dzięki nowoczesnym lekom refundowanym w Polsce od 2024 roku pojawiła się realna szansa na poprawę zdrowia i funkcjonowania chorych. Niestety, bariery administracyjne, niedostateczne finansowanie i ograniczenia kadrowe sprawiają, że dostęp do terapii nadal jest zbyt mały. Eksperci apelują o usprawnienie programu lekowego, który może stać się narzędziem skutecznej i nowoczesnej opieki nad osobami z miastenią. Tylko pełna realizacja potencjału tych terapii pozwoli pacjentom na odzyskanie samodzielności, a ich opiekunom – na powrót do normalnego życia.

Źródło: Komunikat Prasowy

W opublikowanym 12 marca projekcie kwietniowej listy refundacyjnej znajduje się nowy program lekowy – dedykowany nowoczesnemu leczeniu osób z dziedziczną amyloidozą transtyretynową. W jego ramach pacjenci będą mogli otrzymywać innowacyjny lek, której celem jest przede wszystkim zahamowanie postępu polineuropatii, czyli uszkodzenia nerwów. Polineuropatia powoduje postępujące trudności w poruszaniu się, bóle, zaburzenia czucia, powoduje trudności w codziennym funkcjonowaniu oraz ogranicza niezależność pacjentów, którzy wraz postępem choroby, wymagają coraz większej pomocy ze strony opiekunów.

 

Dziedziczna amyloidoza transtyretynowa jest ultra rzadką chorobą uwarunkowaną genetycznie, u której podłoża leży nieprawidłowe wytwarzanie w organizmie białka o nazwie transtyretyna. Taka nieprawidłowa transtyretyna jest niestabilna i przekształca się w amyloid, czyli bezpostaciowe włókienkowe białko, które odkłada się w różnych narządach, powodując ich uszkodzenia. Narządami, które są szczególnie podatne na akumulowanie się amyloidu w dziedzicznej amyloidozie transtyretynowej są nerwy obwodowe i serce, ale amyloid może uszkadzać też inne narządy, jak nerki czy gałki oczne. Jeśli choroba się ujawni, to niestety ma charakter postępujący i objawy systematycznie narastają. Dochodzi do ciężkiego uszkodzenia serca, czyli kardiomiopatii, oraz do ciężkich uszkodzeń nerwów obwodowych, czyli polineuropatii. Polineuropatia sprawia, że pacjent przestaje czuć, przestaje chodzić, ma zaburzoną pracę wielu narządów wewnętrznych, co objawia się trudnościami z oddawaniem moczu, nasilonymi biegunkami i zaparciami, zaburzeniami rytmu serca, zasłabnięciami. Polineuropatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej jest ciężką, wyniszczającą chorobą, i jeśli nie jest leczona, prowadzi do śmierci pacjenta, średnio w ciągu 10 lat od pojawienia się objawów – wyjaśnia dr n. med. Marta Lipowska z Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych Europejskiej Sieci Referencyjnej ERN EURO NMD.

Poważne uszkodzenia nerwów obwodowych, do których stopniowo dochodzi u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową, sprawiają, że chorzy nie są w stanie wykonywać wielu prac domowych, stają się też niezdolni do pracy zawodowej, co w konsekwencji powoduje pogorszenie ich sytuacji finansowej, a nierzadko również problemy w relacjach. Polineuropatia bardzo obciążająca, zarówno dla pacjentów, jak i ich opiekunów i rodziny. Zarówno osoby chore, jak i ich bliscy doświadczają depresji, poczucia lęku i zmęczenia. Dlatego jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia za zrozumienie dla naszych potrzeb i naszej sytuacji, i za podjęcie decyzji o refundacji wutrisiranu, czyli pierwszego leku, który powstrzymuje rozwój polineuropatii u osób z amyloidozą – mówi Zbigniew Pawłowski, prezes Stowarzyszenia Rodzin Pacjentów z Amyloidozą TTR, który sam cierpi na tę chorobę.

Wutrisiran jest cząsteczką, która wycisza nieprawidłowy gen odpowiedzialny za produkcję w organizmie transtyretyny. W ten sposób hamuje syntezę tego białka, a więc uderza w mechanizm rozwoju choroby. Leki wyciszające zmutowany gen, zarejestrowane do leczenia polineuropatii u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową, są już standardem w krajach UE, w Polsce dotychczas były dostępne jedynie w ramach procedury RDTL (ratunkowego dostępu do terapii lekowych). Jako klinicyści bardzo cieszymy się z objęcia leku z tej klasy refundacją. To da nam możliwość wyboru takiej terapii, o takim mechanizmie działania, który będzie najlepiej dopasowany do konkretnego pacjenta i do jego objawów. Bardzo ważne jest to, żeby skuteczne leczenie polineuropatii rozpoczynać jak najwcześniej, na pewno na etapie, gdy pacjent samodzielnie chodzi, bo jeśli dojdzie do uszkodzeń nerwów obwodowych, to te uszkodzenia są już nieodwracalne. Leczenie hamuje postęp choroby, ale nie jest w stanie cofnąć objawów, które już się u pacjenta pojawiły – zaznacza dr n. med. Marta Lipowska.

Zapowiedź wprowadzenia programu lekowego dedykowanego leczeniu polineuropatii u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową to dla nas szansa na odzyskanie kontroli nad chorobą, na wydłużenie i poprawę komfortu życia, na realizowanie swoich planów osobistych, rodzinnych i zawodowych. Dlatego decyzja o refundacji nowoczesnego leczenia będzie miała także niezaprzeczalne korzyści społeczne – ograniczy liczbę hospitalizacji i liczbę rent inwalidzkich, a pacjentom pozwoli dłużej pracować, płacić składki i spełniać się społecznie. Dla nas, pacjentów i naszych rodzin, ale też dla całego społeczeństwa ważne będzie zatem, aby leczenie to stało się faktycznie dostępne tak szybko, jak tylko będzie to możliwe po wejściu w życie kwietniowej listy refundacyjnej – podkreśla Zbigniew Pawłowski.

Leczenie dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej przebiegającej z polineuropatią to jedno z siedmiu wskazań w obszarze chorób rzadkich, które pojawiły się na kwietniowej liście leków refundowanych.

źródło: ExpertPR

Postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego to jedno z największych osiągnięć medycyny ostatnich lat. Aktualnie każdy pacjent w Polsce, który spełnia kryteria kwalifikacji do programu lekowego B.29, może otrzymać wysoko skuteczną terapię, dzięki której możliwe jest zatrzymanie postępu choroby. Wciąż pojawiają się nowocześniejsze formy terapeutyczne, dzięki którym możliwa jest dalsza poprawa jakości leczenia, z utrzymaniem jego skuteczności i bezpieczeństwa. O korzyściach wynikających ze stosowania nowoczesnych postaci leków modyfikujących przebieg SM mówi prof. dr hab. n. med. Ewa Krzystanek z Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu w Katowicach Śląskiego Uniwersytetu Medycznego, główna badaczka w badaniu TIME&MOTION.

Leczenie wysoko skuteczne stwardnienia rozsianego to stosowanie u pacjenta terapii, które mają udowodnioną dużą skuteczność w hamowaniu aktywności choroby: zmniejszeniu liczby rzutów, hamowaniu progresji niepełnosprawności oraz ograniczeniu zmian w mózgu widocznych w rezonansie magnetycznym (RM). Są to leki immunomodulacyjne, ponieważ działają poprzez modulowanie lub tłumienie układu immunologicznego, który atakuje układ nerwowy osoby chorującej na SM. Obecnie leki wysoko skuteczne są refundowane w programie lekowym B.29 już w pierwszej linii, czyli mogą je otrzymać pacjenci zaraz po diagnozie SM. Oczywiście, mogą być też stosowane jako leczenie drugiej linii, czyli u pacjentów wcześniej leczonych innymi lekami, których skuteczność okazała się niewystarczająca. W praktyce decyzja dotycząca zastosowania leczenia wysoko skutecznego jest podejmowana przez neurologa we współpracy z pacjentem – na podstawie aktywności choroby, czynników prognostycznych, ogólnego stanu zdrowia, a także preferencji i indywidualnych potrzeb pacjenta.

W programie lekowym B.29 leczonych jest coraz więcej pacjentów. Coraz więcej z nich otrzymuje, w ramach programu, leczenie wysoko skuteczne. To bardzo dobry trend. Ale z drugiej strony, generuje to duże obciążenie dla placówek medycznych realizujących ten program – wymagany jest większy nakład pracy lekarzy, pielęgniarek, farmaceutów szpitalnych i pozostałego personelu medycznego, wzrastają też koszty związane m.in. z podawaniem leków i premedykacją. Przy ograniczonych zasobach kadrowych i finansowych tworzą się kolejki pacjentów oczekujących na włączenie do programu lekowego. Sposobem na – chociaż częściowe – rozwiązanie tych problemów jest stosowanie nowoczesnych form leków, np. podawanych podskórnie. Dzięki temu można wyraźnie skrócić czas pobytu pacjenta w ośrodku, zmniejszyć zaangażowanie pracowników ochrony zdrowia i zredukować koszty. Wykorzystując te same zasoby, można leczyć więcej pacjentów. Te korzyści, zauważalne zarówno z perspektywy świadczeniodawcy opieki zdrowotnej, jak i pacjentów, zostały wykazane w badaniu TIME&MOTION, przeprowadzonym w 2024 roku w sześciu ośrodkach medycznych, leczących pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.

 

Obecnie każda osoba, u której zostało zdiagnozowane stwardnienie rozsiane ma możliwość otrzymania wysoce skutecznego leczenia w ramach programu lekowego. Leczenie wysoko skuteczne umożliwia kontrolowanie choroby i chroni przed jej postępem. Niezwykle ważne jest, żeby leczenie takie rozpocząć jak najszybciej po wystąpieniu pierwszych objawów choroby i diagnozie. Obecnie dostępne są terapie, które pozwalają na całkowitą kontrolę nad chorobą, a jednocześnie zapewniają komfort i wysoką jakość życia. Dla wielu aktywnych zawodowo i społecznie osób ze stwardnieniem rozsianym ważny jest brak konieczności częstych podań leku. Podanie leku raz na pół roku w szpitalu daje długotrwały spokój i wolność od konieczności pamiętania o podaniu czy przechowywaniu leku. Dla nas, osób z SM, cenna jest każda nowa terapia i każda nowocześniejsza postać leków. Dzięki szerokiemu wachlarzowi dostępnych opcji terapeutycznych, leczenie może być idealnie dobrane dla każdego chorego – w zależności od jego indywidualnych potrzeb, preferencji i stylu życia. A im lepiej jest dopasowane leczenie, tym większa jest szansa na to, że pacjent będzie przestrzegał zaleceń dotyczących terapii. Z tych względów, cieszymy się z tego, że na rynku pojawiła się nowa, podskórna postać wysoko skutecznego leku na SM. Leczenie podskórne pozwala nie tylko efektywnie zapanować nad chorobą, ale też znacząco skraca czas pobytu w szpitalu – co dla osób z SM, najczęściej młodych, mających dużo planów, realizujących się w pracy lub w macierzyństwie, ma niebagatelne znaczenie. Cieszy nas stały postęp w terapii stwardnienia rozsianego i rozszerzanie arsenału leków o coraz nowocześniejsze i wygodniejsze dla nas formy. Chcemy iść z duchem czasu, podobnie jak pacjenci w innych krajach UE.

 

Znamy już ostateczny kształt styczniowej listy leków refundowanych. Ministerstwo Zdrowia opublikowało obwieszczenie, które wchodzi w życie od 1 stycznia. W refundacji pojawi się 31 nowych cząsteczek, z czego 13 to terapie stosowane w onkologii. Chociaż pozytywny trend refundacyjny wciąż jest utrzymywany, to na styczniowej liście nie znalazło się kilka terapii, na które pacjenci czekają od wielu miesięcy, np. leki stosowane w nowotworach kobiecych.

Jak wynika z podsumowania przedstawionego przez Ministerstwo Zdrowia, od 1 stycznia 2025 r. na liście leków refundowanych pojawi się 31 nowych cząsteczko-wskazań, z czego 13 z nich stosowanych w onkologii. W tej grupie 7 terapii to leki dla pacjentów z nowotworami krwi, m.in. chłoniakami B-komórkowymi czy ostrą białaczką szpikową.

– Od początku powstania HematoKoalicji, w swoich wystąpieniach często podkreślam, że w hematoonkologii nowoczesne leki mają szczególne znaczenie, gdyż liczba dostępnych opcji terapeutycznych jest w tych wskazaniach ograniczona. Dlatego każda nowa terapia w tych wskazaniach jest bardzo ważna. Ogromnie cieszy mnie również udostępnienie podskórnej immunoterapii atezolizumabem w raku płuca oraz zmiany w programie B.56, czyli leczeniu raka prostaty. To nowotwory, które należą do ścisłej czołówki pod względem zachorowalności i umieralności w Polsce – powiedziała Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej i liderka HematoKoalicji. – W dalszym ciągu pozostaje grupa pacjentów chorych na zaawansowanego, opornego na kastrację raka prostaty, tzw. mCRPC, którzy nie mają zdiagnozowanej mutacji w genach BRCA1/2 i czekają na dostęp do leczenia terapią skojarzoną olaparybem z abirateronem – dodała.

Ważną zmianą, która wchodzi w życie od 1 stycznia 2025 r. jest refundacja cemiplimabu w nawrotowym raku szyjki macicy. Na styczniowej liście leków refundowanych pojawiły się także nowe terapie finansowane ze środków Funduszu Medycznego, który w szczególny sposób miał wspierać leczenie właśnie pacjentów onkologicznych oraz z chorobami rzadkimi. Jak zauważa Anna Kupiecka, chociaż pozytywny trend refundacyjny z ostatnich lat jest utrzymywany, to wciąż są obszary, które wymagają pilnego zaadresowania, jeśli chodzi o możliwości leczenia.

– Z perspektywy pacjentów onkologicznych, na najnowszej liście leków refundowanych brakuje terapii trastuzumabem derukstekanem dla pacjentek z zaawansowanym hormonozależnym rakiem piersi z niską ekspresją HER2. Leczenie, o które apelujemy to jedyna nadzieja na życie, na poprawę rokowania, na oddalenie w czasie paliatywnej chemioterapii. W obszarze raka piersi liczymy również na refundację tzw. podwójnej blokady w formie podskórnej. Zastosowanie form doustnych i podskórnych tam, gdzie jest to możliwe, odciąża kadry medyczne i pozwala wygenerować oszczędności finansowe, co powinno być szczególnie istotne w obliczu sytuacji finansowej NFZ. Wciąż czekamy także na przesunięcie do wcześniejszej linii immunoterapii dostarlimabem w raku endometrium – wylicza Anna Kupiecka.

– Jako środowisko ginekologów-onkologów czujemy rozczarowanie, że dostarlimab nie pojawił się na styczniowej liście leków refundowanych. Możliwości leczenia pacjentek z rakiem endometrium są ograniczone tylko do nawrotu, nie mamy dostępu do immunoterapii w pierwszej linii. Mając na uwadze bardzo dobre wyniki badania rejestracyjnego dla tego leku, liczyliśmy, że od Nowego Roku będziemy mogli zaoferować pacjentkom terapię, która potencjalnie daje nadzieje nawet na wyleczenie choroby w zaawansowanym stadium – powiedziała prof. dr hab. n. med. Anita Chudecka-Głaz, Konsultant wojewódzka w województwie zachodniopomorskim w dziedzinie ginekologii onkologicznej. – To leczenie potrzebne w szczególności dla pacjentek z zaawansowanym rakiem endometrium w III i IV stopniu zaawansowania klinicznego. – dodała.

Nowe obwieszczenie leków refundowanych wejdzie w życie 1 stycznia 2025 r. Kolejna lista refundacyjna będzie ogłaszana w marcu i będzie dotyczyła terapii, które mogą zyskać finansowanie od 1 kwietnia 2025 r.

– Wierzymy, że zgodnie z obietnicami Ministerstwa, resort będzie dążył do lepszego zaopiekowania grup, które nie maja pełnej szansy na innowacje oraz zostanie położony większy nacisk na profilaktykę – np. poprzez refundację szczepionki na półpasiec czy szerszy dostęp do bezpłatnych szczepień. Liczymy na to, że styczniowa lista to przedsmak kolejnych zmian i w 2025 r. trend poszerzania dostępu do terapii zgodnie z aktualnym stanem wiedzy medycznej będzie utrzymywany – podsumowała Anna Kupiecka.

Na tę decyzję czekali lekarze, organizacje pacjentów, ale przede wszystkim pacjentki z rakiem szyjki macicy, u których nastąpił nawrót choroby. Do tej pory mogły być one leczone chemioterapią i radioterapią, która nie zawsze była skuteczna. Od 1 stycznia 2025 roku pacjentki z zaawansowanym rakiem szyjki macicy będą miały dostęp do nowoczesnej immunoterapii – cemiplimabu. Rak szyjki macicy jest ciągle bardzo istotnym problemem społecznym – prawie ¾ chorych w Polsce ciągle umiera z jego powodu. To ponad 1500 osób rocznie.

Immunoterapia jest wykorzystywana w wielu nowotworach, teraz będzie wykorzystywana w leczeniu raka szyjki macicy. Układ immunologiczny człowieka broni jego organizm przed chorobami i atakuje nieprawidłowe komórki, w tym komórki nowotworowe. Zdarza się,  że komórki nowotworowe są zdolne do tego, aby uniknąć układu immunologicznego, co oznacza, że są odporne na podawane leczenie,  a leczenie przestaje być skuteczne.

– Cemiplimab (LIBTAYO) jest lekiem będącym przeciwciałem monoklonalnym (ludzką immunoglobuliną klasy G4 (IgG4), wiążącym się z receptorem programowanej śmierci (PD-1) znajdującym się na limfocytach i blokującym jego oddziaływanie z ligandami PD-L1 i PD-L2 znajdującymi się na komórkach nowotworowych. Zablokowanie tej interakcji powoduje odblokowania systemu immunologicznego organizmu i niszczenie komórek nowotworowych poprzez własne limfocyty (komórki krwi) pacjentki. Takie leczenie będzie dostępne od 1 stycznia 2025 u chorych na raka szyjki macicy po nieskutecznej I lub II linii leczenia opartej o platynę. Taka terapia jest skuteczniejszą niż dostępne do tej pory schematy leczenia –  powiedział dr hab. n. med. Radosław Mądry z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Rak szyjki macicy jest w Polsce często diagnozowany w zaawansowanym stadium. Dzieje się tak dlatego, że wciąż zbyt mało kobiet korzysta z badań profilaktycznych, które pozwalają wcześnie wykryć chorobę. Poza tym szacuje się, że u ok. 80% pacjentek nowotwór powróci w ciągu 2-3 lat od diagnozy pierwotnej. Tym bardziej ważne jest, aby kobiety, u których nastąpił nawrót miały dostęp do skutecznego leczenia.

– Ogromnie cieszę się z decyzji Ministerstwa Zdrowia, która umożliwi pacjentkom z nawrotem raka szyjki macicy leczenie nowoczesną terapią. W naszej Fundacji mamy wiele pacjentek,

 u których nowotwór szyjki macicy powrócił i u których tradycyjna chemioterapia czy radioterapia nie przynosiły oczekiwanych efektów. Teraz będą one mogły skorzystać z nowego leku, a rezultaty leczenia będą lepsze. To bardzo ważne dla tych kobiet, bo daje im nadzieję na przyszłość – powiedziała Anna Kupiecka, prezeska Fundacji Onkocafe.

Fundacja Onkocafe od wielu lat wspiera kobiety chorujące onkologicznie, w tym  z nowotworami ginekologicznymi.

 

Zaburzenia lipidowe, znane również jako dyslipidemia, to problem, który dotyka coraz większą liczbę osób. Szacuje się, że w Polsce dotyczy on aż 60% dorosłych. Polega na nieprawidłowościach w poziomach lipidów (cholesterolu i triglicerydów) w osoczu krwi. Choć często przebiega bezobjawowo, brak leczenia może prowadzić do poważnych konsekwencji zdrowotnych, takich jak miażdżyca, zawały serca czy udary – przestrzegają eksperci American Heart of Poland.

Ze względu na ryzyko związane z dyslipidemią niezwykle ważna jest profilaktyka, obejmująca zdrową dietę, regularną aktywność fizyczną oraz badania kontrolne. Jednak w niektórych przypadkach, szczególnie u osób z zaawansowanymi zaburzeniami lipidowymi lub genetycznie uwarunkowaną hipercholesterolemią, profilaktyka i standardowe leczenie mogą okazać się niewystarczające. W takich sytuacjach pacjenci mogą skorzystać z nowoczesnych terapii dostępnych w ramach programu lekowego Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ).

– Programy lekowe to świadczenia gwarantowane, które umożliwiają dostęp do innowacyjnych i kosztownych terapii, niedostępnych w ramach standardowych świadczeń. Są skierowane do pacjentów z określonymi jednostkami chorobowymi, w tym hipercholesterolemią rodzinną, u których inne metody leczenia zawiodły lub są przeciwwskazane – wyjaśnia Magdalena Nowak, farmaceutka American Heart of Poland, kierownik Apteki Szpitalnej w Polsko-Amerykańskich Klinikach Serca w Bielsku-Białej.

Każdy program lekowy jest precyzyjnie zdefiniowany i publikowany jako załącznik do obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków. Opis programu obejmuje: kryteria kwalifikacji pacjenta (np. diagnoza, wyniki badań laboratoryjnych), kryteria wyłączenia z programu, schemat dawkowania leków i sposób ich podawania, a także wymagane badania diagnostyczne przy kwalifikacji i w trakcie leczenia.

Zakwalifikowani pacjenci są leczeni bezpłatnie. Decyzję o włączeniu do programu podejmuje lekarz w placówce posiadającej odpowiedni kontrakt z NFZ.

– Celem programu B101 jest obniżenie poziomu lipidów u pacjentów spełniających określone kryteria, u których tradycyjne metody leczenia okazały się nieskuteczne. Dotyczy on głównie osób z hipercholesterolemią rodzinną oraz pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem chorób sercowo-naczyniowych – mówi dr n. farm. Katarzyna Molęda-Krawiec, specjalista farmacji aptecznej, farmacji szpitalnej, dyrektor ds. farmacji American Heart of Poland.

Program obejmuje m.in. pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną w wieku powyżej 18 lat, u których stwierdzono stężenie LDL-C wyższe niż 100 mg/dl mimo stosowania maksymalnych dawek statyn i ezetymibu oraz nietolerancję statyn. Do programu kwalifikowani są także pacjenci z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, którzy w ciągu ostatnich 24 miesięcy przeszli zawał serca lub inne poważne incydenty wieńcowe.

W programie B101 stosuje się innowacyjne inhibitory PCSK9 (przeciwciała), dzięki którym możliwe jest obniżenie LDL-C. W programie aplikowane są inhibitory PCSK9 takie jak: alirokumab, ewolokumab, inklisiran. Od września 2023 r. program został rozszerzony o lomitaptyd, stosowany w leczeniu rzadkiej homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej.

– Inhibitory PCSK9 zwiększają liczbę receptorów LDL na powierzchni hepatocytów, co przyspiesza usuwanie „złego” cholesterolu z osocza. Dzięki temu są one skuteczne w przypadkach, gdzie standardowe leczenie zawiodło. Leki podawane są podskórnie, a ich główną zaletą jest wygodne dawkowanie – od wstrzyknięć co dwa tygodnie do aplikacji raz na 6 miesięcy (inklisiran) – opisuje Magdalena Nowak, American Heart of Poland.

Inhibitory PCSK9 są dobrze tolerowane, z nielicznymi działaniami niepożądanymi, takimi jak reakcje w miejscu wstrzyknięcia. – Farmaceuci odgrywają kluczową rolę w edukacji pacjentów – uczą ich prawidłowego podawania leków oraz zasad zdrowego stylu życia – podkreśla farmaceutka American Heart of Poland.

– Dzięki programowi lekowemu B101 pacjenci z zaawansowanymi zaburzeniami lipidowymi mają szansę na skuteczne leczenie i poprawę jakości życia. Refundacja NFZ eliminuje bariery finansowe, umożliwiając dostęp do najnowocześniejszych terapii – podsumowuje dr n. med. Paweł Kaźmierczak, dyrektor medyczny, członek Zarządu American Heart of Poland.

Więcej informacji oraz aktualne załączniki dotyczące programów lekowych można znaleźć na stronie Ministerstwa Zdrowia.

 

26 listopada w Warszawie odbyła się konferencja prasowa Fundacji SMA „Nowe możliwości i wyzwania w leczeniu i opiece nad osobami z SMA”. Celem konferencji było podsumowanie roku 2024, który przyniósł chorym z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce wiele pozytywnych zmian, m.in. umożliwienie leczenia kobiet w ciąży czy rozszerzenie wskazań refundacyjnych dla terapii doustnej. Prelegenci i zaproszeni goście zauważyli jednak, że wciąż istnieje kilka niezaspokojonych potrzeb osób chorych oraz problemów wymagających rozwiązania m.in. płynne przejście spod opieki neurologa dziecięcego pod opiekę neurologa zajmującego się osobami dorosłymi.

Dr hab. Monika Gos z Zakładu Badań Przesiewowych i Diagnostyki Metabolicznej Instytutu Matki i Dziecka rozpoczęła od przedstawienia aktualnych danych dotyczących programu badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA, który jest realizowany na terenie całej Polski od kwietnia 2022. „Znaczenie badań przesiewowych jest ogromne, bo dzięki badaniu genetycznemu można wykryć SMA zanim jeszcze pojawią się jakiekolwiek objawy i zanim dojdzie do obumierania motoneuronów. To pozwala już na bardzo wczesnym etapie choroby wdrożyć leczenie i zahamować jej progresję. W efekcie, dzieci z SMA rozwijają się w podobnym tempie jak ich zdrowi rówieśnicy i w podobnym wieku osiągają kolejne kamienie milowe rozwoju motorycznego.  Badanie przesiewowe jest wykonywane tylko wtedy, gdy rodzice wyrażą na nie zgodę. Z naszych danych wynika, że początkowo takiej zgody nie udziela 0,5% rodziców noworodków, jednak po kontakcie z naszej strony, przypomnieniu o takiej zgodzie oraz wyjaśnieniu, na czym polega to badanie i czemu służy, zdecydowana większość z tych rodziców zgadza się na badanie. Dotychczas w programie przebadaliśmy ponad 904 tys. noworodków. U 122 z nich wykryliśmy SMA,  co daje częstość występowania rdzeniowego zaniku mięśni w populacji polskiej: 1 na 7400 urodzeń. Najwięcej nowo zdiagnozowanych pacjentów jest w województwie małopolskim. Zdecydowana większość dzieci, u których wykryto SMA kwalifikuje się do rozpoczęcia leczenia” – referowała ekspertka.

W Polsce leczenie rdzeniowego zaniku mięśni odbywa się w ramach programu lekowego B.102.FM, w którym refundowane są wszystkie trzy leki dopuszczone do stosowania w leczeniu tej choroby. „Na dzisiaj w programie lekowym mamy 719 pacjentów leczonych nusinersenem, 320 leczonych risdiplamem oraz 44 pacjentów po podaniu terapii genowej. Liczby te zmieniają się bardzo szybko, co pokazuje, że program lekowy działa bardzo prężnie. Wydaje się, że obecnie wszyscy pacjenci z SMA w Polsce, którzy kwalifikują się do leczenia, takie leczenie otrzymują. Co jednak nie oznacza, że sytuacja jest idealna, bo są wciąż obszary, które wymagają poprawy. Jedną z takich kwestii jest zabezpieczenie dostępu do rehabilitacji dla pacjentów, którzy jej potrzebują. Trzeba pamiętać, że większość chorych z SMA to osoby, u których leczenie zostało wdrożone, gdy choroba poczyniła już postępy i ci chorzy wymagają leczenia kompleksowego, systematycznej, ciągłej rehabilitacji czy odpowiedniego zaopatrzenia ortopedycznego. Jeśli chodzi o program lekowy, to w 2024 roku została wprowadzona do niego ważna zmiana, która umożliwia u pacjentów nowo włączanych do leczenia wybór terapii pomiędzy risdiplamem a nusinersenem lub terapią genową w przypadku noworodków. Druga ważna zmiana to umożliwienie leczenia nusinersenem w ciąży” – mówiła prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii Centrum Zdrowia Dziecka, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

„Dziś mamy kilka bardzo zróżnicowanych grup pacjentów z SMA i każda z nich ma zupełnie inne potrzeby dotyczące rehabilitacji. Małe dzieci zdiagnozowane w badaniu przesiewowym, które otrzymały leczenie przedobjawowo, wymagają czujnej obserwacji pod kątem ewentualnego pojawienia się pewnych małych dysfunkcji. Dzieci w wieku przedszkolnym lub wczesnoszkolnym, u których leczenie rozpoczęto dość wcześnie, ale już na etapie objawowym, mają problemy związane z nierównomiernym rozkładem siły mięśniowej, co wymaga szczegółowego badania oraz odpowiednio dobranej rehabilitacji i działań prewencyjnych, aby nie dopuścić do rozwoju skoliozy.  Mamy też dzieci, które są przygotowywane do leczenia operacyjnego skoliozy lub po takich operacjach i one również wymagają specyficznego podejścia. Ostatnią i niestety wciąż zapomnianą grupą są osoby dorosłe żyjące z SMA” – zwracała uwagę dr Agnieszka Stępień z Wydziału Rehabilitacji AWF, prezes Stowarzyszenia Fizjoterapia Polska.

O nowych nadziejach w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni mówiła dr Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynatorka Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA. Jak poinformowała, obecnie trwają badania nad zwiększeniem dawki leku podawanego dooponowo, czyli nusinersenu. Część pacjentów odczuwa bowiem, że efekt działania tego leku słabnie wraz z czasem upływającym od momentu podania. Trwają też prace nad wdrożeniem nowych metod podawania leków – w przypadku nusinersenu nad podawaniem z wykorzystaniem podskórnego portu z cewnikiem do kanału kręgowego zamiast standardowej procedury punkcji lędźwiowej, natomiast w przypadku risdiplamu, który obecnie jest dostępny w postaci syropu, nową formą będą tabletki – łatwiejsze do przechowywania zarówno dla pacjentów w domu, jak i dla szpitali.

Obiecującą nową możliwością w leczeniu SMA wydaje się być łączenie stosowanych już terapii z lekami, działającymi na inny punkt uchwytu, czyli na mięśnie, tak aby poprawić ich siłę i masę mięśniową. Te nowe leki to inhibitory miostatyny. „Miostatyna to białko, które sprawia, że nasze mięśnie przestają przyrastać. Stąd koncepcja, że zahamowanie działania miostatyny sprawi, że mięśnie będą przyrastać, a ich siła będzie się zwiększać. Obecnie trwają badania kliniczne, w których oceniane jest bezpieczeństwo i skuteczność działania inhibitorów miostatyny w połączeniu z nusinersenem oraz z risdiplamem. Z dużą ciekawością i nadzieją czekamy na wyniki tych badań” – zaznaczała dr Anna Łusakowska.

„Inwestycje w leczenie rdzeniowego zaniku mięśni są niewątpliwie opłacalne – nie tylko dlatego, że dzięki leczeniu przedłuża się życie osób chorych, ale także dlatego, że obecnie osoby z SMA mogą uczyć się, pracować zawodowo i bez przeszkód funkcjonować w społeczeństwie, co znacząco redukuje koszty pośrednie związane z rdzeniowym zanikiem mięśni” – podkreślał prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Eksperci podkreślali, że chociaż obecne zapisy programu lekowego leczenia SMA są bardzo korzystne, to istnieją pewne problemy z jego realizacją – zwłaszcza w przypadku osób dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni, co wynika przede wszystkim z faktu zbyt małej liczby ośrodków dla dorosłych, realizujących ten program. Wyzwaniem systemowym jest również przenoszenie opieki z ośrodka pediatrycznego do ośrodka dla dorosłych w momencie osiągnięcia przez chorego pełnoletności.

„Coraz więcej pacjentów pediatrycznych z SMA staje się osobami dorosłymi i musimy im zagwarantować płynną realizację leczenia w programie lekowym. Dlatego konieczne wzmacnianie ośrodków dla osób dorosłych i rzetelne oszacowanie, czy nie ma potrzeby otwierania nowych takich ośrodków. Niezbędna jest także współpraca pomiędzy ośrodkami, która obecnie jest dobra. Wszystko po to, żeby pacjent wchodzący w dorosłość miał nie tylko gwarancję tego, że leczenie nie zostanie przerwane, co jest zapisane w programie lekowym, ale również komfort przejścia do zupełnie nowego środowiska, co samo w sobie jest trudnym momentem. Dlatego uważam, że ważnym zadaniem do wykonania w najbliższym czasie jest opracowanie  dobrze opisanej procedury tranzycji” – mówiła prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym WUM w Warszawie.

O doświadczeniach związanych z przejściem spod opieki pediatrycznej do opieki dla osób dorosłych opowiadała Małgorzata Rybarczyk-Bończak, mama 19-letniego Szymona z SMA: „Wkroczenie w pełnoletność osoby z SMA 1, z dużą niepełnosprawnością ruchową jest pełne wyzwań, nie tylko związanych z zachowaniem ciągłości leczenia w programie lekowym, które wymagają dużego zaangażowania ze strony opiekunów. Bardzo dużym stresem była dla nas niepewność, jak będzie wyglądała tranzycja do innego ośrodka, a także leczenie w tym ośrodku. Najbardziej obawialiśmy się jednak ryzyka przerwania leczenia, co dla osoby z SMA może przynieść nieodwracalne konsekwencje zdrowotne”

„Nieco obawiam się zmiany w traktowaniu i w podejściu do pacjenta w szpitalu dla dorosłych, a także tego w jaki sposób będą tam wykonywane różne procedury medyczne” – dodawała  siedemnastoletnia Emilia Raczek, chorująca na SMA.

„Na pewno opracowanie jasnych standardów tranzycji spod opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych zwiększyłoby poczucie bezpieczeństwa chorych na SMA i ich bliskich w tym ważnym momencie życia. To kolejne działanie, które nasza Fundacja gorąco popiera, ponieważ jego celem jest podnoszenie jakości życia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce” – podsumowała Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.

Anita Najmrocka od 2010 roku choruje na ciężką autoimmunologiczną chorobę układu nerwowego – NMOSD czyli spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Doświadczyła takich objawów jak dojmujący ból, niedowłady, trudności z poruszaniem się, utrata wzroku. Przed pierwsze dwa lata szukała diagnozy, przez kolejne dziewięć – otrzymywała różne niespecyficzne leki immunosupresyjne, co jednak nie chroniło jej przed kolejnymi rzutami choroby. Kilka razy w roku trafiała do szpitala, bywało nawet tak, że rzuty pojawiały się co 2 miesiące. Była zrezygnowana, zamknięta w sobie, w chorobie, w domu. Od trzech lat Anita przyjmuje satralizumab – innowacyjny lek, który działa przyczynowo na NMOSD. Od tego czasu nie miała żadnego rzutu choroby, a jej życie zmieniło się diametralnie.

NMOSD („neuromyelitis optica spectrum disorder” czyli spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego) jest rzadką chorobą układu nerwowego o agresywnym, rzutowo-remisyjnym przebiegu. Rzuty NMSOD przypominają rzuty stwardnienia rozsianego, lecz są zazwyczaj cięższe, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, co prowadzi do szybkiego narastania niepełnosprawności u pacjentów. Bezpośrednią przyczyną NMOSD jest nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4, zlokalizowanemu głównie w obrębie nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. W wyniku ataku przeciwciał na akwaporynę 4 dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w tych obszarach tkanki nerwowej oraz do obumierania komórek tworzących tę tkankę.

Obecnie w Polsce dostępny jest już lek, który uderza w przyczynę NMOSD. To satralizumab, należący do nowoczesnej grupy przeciwciał monoklonalnych. Jego działanie polega na hamowaniu procesu zapalnego i zapobieganiu obumieraniu neuronów. W ten sposób zapobiega wystąpieniu rzutów choroby, a co za tym idzie – hamuje rozwój niepełnosprawności. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Od listopada 2022 roku lek ten jest refundowany dla pacjentów z NMOSD, spełniających określone kryteria, w programie lekowym B. 138.FM.

Pierwsze objawy wystąpiły w 2010 roku i były bardzo niespecyficzne. Najpierw pojawiła  się przeczulica skóry, która powodowała ogromny ból. Potem doszły niedowłady i problemy z chodzeniem. Miałam wykonywane różne badania, ale wyniki wychodziły prawidłowo, a tymczasem mój stan pogarszał się z miesiąca na miesiąc. Szukałam pomocy u wielu różnych lekarzy, aż po półtora roku trafiłam po raz pierwszy do szpitala. Wówczas miałam już ogromny problem z poruszaniem się. Chodziłam jedynie, z dużym trudem, do toalety. Na dodatek wszystko strasznie mnie bolało. Byłam totalnie zrezygnowana, ponieważ wciąż nie miałam diagnozy mojej choroby. W szpitalu lekarze podejrzewali stwardnienie rozsiane, ale wyniki badania płynu mózgowo-rdzeniowego i innych badań wykluczyły SM. Otrzymałam więc jedynie leczenie sterydami, po to, aby choć trochę ułatwić mi funkcjonowanie. Niestety już po trzech tygodniach pojawiło się kolejne zaostrzenie – miałam wysoką gorączkę i nie mogłam zupełnie się poruszać. Znowu trafiłam na oddział w szpitalu, gdzie ponownie miałam wykonaną punkcję lędźwiową, która, tak jak i poprzednia, nie potwierdziła stwardnienia rozsianego. Po dwóch tygodniach straciłam wzrok w lewym oku. Znowu podano mi sterydy, które złagodziły objawy, ale niestety nie cofnęły ich w 100 procentach. Zostałam jednak odesłana do szpitala uniwersyteckiego w Gdańsku i tam została postawiona diagnoza zespołu Devica, czyli NMOSD. Od momentu pierwszych objawów minęły już dwa lata.

Moment diagnozy był bardzo trudny. Lekarze niewiele powiedzieli mi o mojej chorobie, informacji szukałam więc w internecie. Wyczytałam tam, że średnia przeżywalność u pacjentów z NMOSD wynosi 5 lat. Przeraziło mnie to, bo miałam małe dziecko i nie wyobrażałam sobie, że zostanie beze mnie. To było okropne.

Wówczas możliwe było jedynie leczenie niespecyficznymi lekami obniżającymi odporność, a przy rzutach sterydami. Niestety leczenie to nie było skuteczne. Bywało tak, że rzuty pojawiały się co 2 miesiące, i każdego roku kilka razy byłam hospitalizowana. Aż w 2021 roku zaczęłam terapię nowym lekiem działającym na przyczynę NMOSD – satralizumabem. I niemal zapomniałam, że choruję. Od chwili rozpoczęcia tego leczenia nie miałam żadnego rzutu choroby. Tak długie przerwy między rzutami nigdy wcześniej się nie zdarzały, więc to z pewnością jest efekt tego leczenia.

Choroba przestała mi przeszkadzać w codziennym życiu. Mogę robić wszystko i cieszyć się życiem z moimi najbliższymi – córką i mężem. Świadomość tego, że przyjmuję lek, który działa, powoduje, że czuję się nieporównywalnie lepiej także psychicznie. Wcześniej zamykałam się w sobie, w tej chorobie, w domu. Teraz mogę spokojnie planować przyszłość, bez strachu przed tym, co się wydarzy. Ponieważ NMOSD jest chorobą nieprzewidywalną, zanim zaczęłam leczenie satralizumabem, cały czas się zamartwiałam tym, co przyniesie przyszłość, i trudno było mi cokolwiek zaplanować, nawet wakacje.  Aktualnie moja córka zaczęła studia, więc myślę o tym, żebym i ja rozpoczęła jakiś nowy etap w życiu, zrobiła coś dla siebie. Myślę, że to dobry czas na to, bo czuję się naprawdę dobrze i mam nadzieję, że tak też będzie dalej. Już nie wyobrażam sobie, jak mogłabym żyć bez leczenia satralizumabem.

Chciałabym zaapelować do wszystkich osób, które dowiadują się, że chorują na NMOSD – nie przerażajcie się. Choć początkowo trudno jest zaakceptować taką wiadomość, to warto wiedzieć, że obecnie jest dostępne skuteczne leczenie. I mam wielką nadzieję, że ten lek otrzyma każdy, kto go potrzebuje i spełnia warunki kwalifikacji do programu lekowego.

 

KOMENTARZ DR N. MED. ROBERT BONEK
członkini zarządu głównego Polskiego Towarzystwa Neurologicznego

NMOSD to choroba o znacznie bardziej agresywnym przebiegu niż stwardnienie rozsiane, która potrafi w bardzo krótkim czasie spowodować duże deficyty neurologiczne u pacjenta. I są to deficyty nieodwracalne, ponieważ w NMOSD od początku trwania choroby dochodzi do uszkodzenia komórek układu nerwowego. Inaczej niż w SM, w NMOSD demielinizacja jest procesem wtórnym. Dlatego rzuty NMOSD są cięższe i pozostawiają bardziej nasilone deficyty neurologiczne. Z tego powodu uważam, że niezbędne jest utrzymanie programu lekowego dotyczącego leczenia NMOSD. Aktualnie ten program lekowy dotyczy tylko pacjentów z seropozytywnym NMOSD czyli z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 i objętych jest nim ponad 130 chorych. Pacjenci ci otrzymują leczenie przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko receptorowi interleukiny 6 – satralizumabem.

Moje doświadczenie kliniczne z tym lekiem są bardzo dobre. U pacjentów, u których przed leczeniem przebieg choroby był agresywny z częstymi zaostrzeniami i pogorszeniami stanu klinicznego, po włączeniu leczenia satralizumabem udało się uzyskać pełną kontrolę kliniczną przebiegu choroby.

U wszystkich chorych, u których zastosowałem satralizumab doszło do ustąpienia jakiejkolwiek aktywności klinicznej i radiologicznej choroby, wszyscy mogli wrócić do normalnego funkcjonowania, u żadnego pacjenta – jak do tej pory – nie doszło do nawrotu choroby. Co warte podkreślenia, są to zarówno chorzy z nowo zdiagnozowanym NMOSD, jak i pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali inne rodzaje terapii, w tym także inne leczenie biologiczne, co jednak nie chroniło ich przed nawrotami NMOSD.

NMOSD to rzadka choroba układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym i agresywnym przebiegu. Dzięki zapisom programu lekowego B.138.FM, mamy w Polsce możliwość leczenia pacjentów z seropozytywnym NMOSD zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną i aktualnymi rekomendacjami eksperckimi – mówi prof. dr hab. n. med. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

To prawda. NMOSD (skrót pochodzi od angielskiej nazwy „neuromyelitis optica spectrum disorder” oznaczającej grupę chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego) jest, podobnie jak stwardnienie rozsiane, chorobą autoimmunologiczną układu nerwowego, przebiegającą z tzw. rzutami, czyli zaostrzeniami, oraz okresami remisji. Rzuty są jednak zazwyczaj cięższe niż w stwardnieniu rozsianym, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, co prowadzi do narastania niepełnosprawności. Głównym sprawcą objawów w NMOSD nie jest demielizacja, ale stan zapalny prowadzący do obumierania komórek układu nerwowego, obejmujący najczęściej nerwy wzrokowe (jedno – lub obustronnie) oraz rdzeń kręgowy – zazwyczaj  kilka jego segmentów. Charakterystyczne objawy NMOSD wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego to: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, silne bóle kończyn, napadowe bolesne kurcze mięśni oraz zaburzenia oddawania moczu i stolca. Typowe objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego obejmują natomiast: ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku do całkowitej  ślepoty). W NMOSD może dojść również do zajęcia struktury zwanej pniem mózgu, czyli części układu nerwowego pomiędzy rdzeniem a mózgiem, stąd objawy tej choroby mogą być zupełnie nieoczywiste, takie jak: uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy, bóle twarzy, porażenie nerwu twarzowego, zaburzenia słuchu, zaburzenia połykania czy zaburzenia równowagi.

NMOSD i SM różnią się nie tylko niektórymi objawami i rokowaniem, ale przede wszystkim – mechanizmem powstawania i odpowiedzią na leczenie. U podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4, zlokalizowanemu głównie w obrębie nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. W wyniku ataku przeciwciał na akwaporynę 4 dochodzi do rozwoju stanu zapalnego w tym obszarach tkanki nerwowej oraz do obumierania komórek tworzących tę tkankę. Ponieważ NMOSD jest chorobą o dynamicznym, agresywnym przebiegu, konieczne jest jak najszybsze postawienie diagnozy, a w ślad za nią – jak najszybsze wdrożenie właściwego leczenia.

Do rozpoznania NMOSD niezbędne jest wykonanie kompleksowych badań diagnostycznych, przeprowadzanych zazwyczaj w warunkach szpitalnych: specjalistycznych badań krwi (w kierunku  obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4), rezonansu magnetycznego oraz badania płynu mózgowo-rdzeniowego. Wyniki tych badań pozwalają na rozróżnienie NMOSD i stwardnienia rozsianego. To niezwykle ważne, gdyż niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą nie tylko nie pomóc w NMOSD, ale nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów.

Leczenie oferowane w programie lekowym jest przewlekłym leczeniem immunosupresyjnym, nazywanym leczeniem modyfikującym przebieg choroby, które ma zatrzymać postęp choroby i zapobiec kolejnym rzutom. Jest to bardzo ważne, bo – jak wspominałam już wcześniej – po każdym rzucie pozostaje pewien deficyt neurologiczny, co prowadzi do narastającej niepełnosprawności. Ta immunoterapia hamuje zatem rozwój niepełnosprawności. Pacjenci włączeni do programu lekowego otrzymują terapię innowacyjnym lekiem – satralizumabem. Lek ten należy do nowoczesnej grupy przeciwciał monoklonalnych, a jego działanie polega na hamowaniu procesu zapalnego i zapobieganiu obumieraniu neuronów, poprzez wpływ na układ cytokin. Oznacza to, że lek uderza bezpośrednio w przyczynę choroby. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Może być stosowany jako jedyny lek modyfikujący przebieg NMOSD lub w leczeniu skojarzonym z inną terapią immunosupresyjną (np. doustnymi kortykosteroidami, azatiopryną czy mykofenolanem mofetylu). Korzystny profil bezpieczeństwa oraz skuteczność satralizumabu w grupie pacjentów z NMOSD, z obecnymi przeciwciałami przeciwko akwaporynie 4 potwierdziły wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraSTAR. Dzięki zapisom programu B.138.FM mamy w Polsce możliwość leczenia pacjentów z seropozytywnym NMOSD (czyli z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4) zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami eksperckimi, w tym rekomendacjami zespołu ekspertów Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego z 2023 roku oraz niemieckiej grupy naukowców i klinicystów zajmujących się od lat NMOSD (NEMOS) z 2024 roku.

Zgodnie z zapisami programu lekowego B.138.FM, do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria: wiek powyżej 12 roku życia; rozpoznanie NMOSD, w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne w tym potwierdzenie obecności w osoczu przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4); stan neurologiczny oceniany  za pomocą skali EDSS wynoszący od 0 do 6,5 punktów; brak przeciwwskazań do stosowania tego leku, określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego; brak wcześniejszego leczenia innym lekiem z tej samej grupy, co satralizumab.

W przypadku pacjentek, będących w wieku rozrodczym, zalecane jest stosowanie antykoncepcji. Natomiast u pacjentek w ciąży włączenie leczenia satralizumabem jest zależne od decyzji lekarza. Pacjentki, które przerwały, z powodu ciąży, leczenie satralizumabem w ramach programu lekowego, są do niego automatycznie włączane, bez konieczności ponownej kwalifikacji, po zakończeniu ciąży.

Kwalifikacji pacjentów do leczenia satralizumabem w programie lekowym dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze spektrum NMOSD, na podstawie wniosku przygotowanego przez neurologa opiekującego się danym chorym i przesłanego do Zespołu.

Skuteczność satralizumabu jest potwierdzona solidnymi dowodami naukowymi: wynikami badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraSTAR, które wykazały długoterminową i znaczną redukcję częstości rzutów u pacjentów z obecnością przeciwciał anty-AQP4 poddanych tej terapii, a także korzystny profil bezpieczeństwa, oraz naszymi obserwacjami z praktyki klinicznej. Zespół Koordynacyjny zakwalifikował do leczenia w programie lekowym już ponad 130 pacjentów w skali kraju. Widzimy, że jest to lek, który może zapobiegać trwałej niepełnosprawności, co w NMOSD ma kluczowe znaczenie. Wcześniej stosowana immunoterapia często nie chroniła pacjentów przed rzutami i chorym groziło  postępowanie niepełnosprawności. Istotne jest, aby w Polsce była możliwość przewlekłego leczenia pacjentów z NMOSD tak skuteczną i bezpieczną terapią, jaką jest satralizumab.

Program lekowy B.138.FM jest kluczowy dla pacjentów z NMOSD, ponieważ oferuje leczenie, które wykracza poza poprzedni standard terapeutyczny, skutecznie hamując postęp choroby. Dzięki wprowadzeniu satralizumabu, pacjenci mają teraz dostęp do leczenia, które bezpośrednio uderza w mechanizm choroby, co przekłada się na skuteczne zapobieganie kolejnym rzutom oraz ograniczanie narastania deficytów neurologicznych.

Program lekowy umożliwia systematyczne przewlekłe leczenie pacjentów, co jest niezwykle ważne, ponieważ NMOSD to choroba o bardzo agresywnym przebiegu. Włączenie terapii jak najszybciej po postawieniu diagnozy pozwala na zminimalizowanie negatywnych skutków rzutów, a co za tym idzie, na ochronę pacjentów przed narastającą niepełnosprawnością.

Kontynuacja tego programu jest uzasadniona, ponieważ dla pacjentów z NMOSD nie istnieje aktualnie alternatywa o porównywalnej skuteczności i bezpieczeństwie oparta na solidnych dowodach naukowych.

źródło: kom. pras.

Od 1 października 2024 roku do refundacji wchodzi mepolizumab w ramach programu B.156 „Leczenie chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa”. Jest to druga terapia biologiczna w tym programie. W przypadkach chorób o podłożu eozynofilowym terapia daje rezultaty, które przewyższają oczekiwania pacjentów i lekarzy. Po informacji o systemowej refundacji leku, kluczowe dla pacjentów jest jak najszybsze zakontraktowanie świadczeń przez ośrodki, aby nie musieli czekać na leczenie.

Obecność polipów dramatycznie upośledza jakość życia chorego

Towarzyszące chorobie polipy bardzo często są objawem zapalenia o podłożu eozynofilowym i mogą występować również w przebiegu astmy eozynofilowej, eozynofilowej ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) oraz w zespole hipereozynofilowym (HES). Dodatkowo u części chorych może pojawić się zespół nietolerancji niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ).

To współistnienie wielu chorób powoduje czasami problemy nie tylko z postawieniem diagnozy, lecz także z wieloma objawami oraz trudnością w ich leczeniu. Agnieszka Kustos choruje od prawie 20 lat na PZZPzPN, której współtowarzyszą: astma eozynofilowa, nietolerancja NLPZ, aspiryny i alergia na pyłki traw. Pacjentka zmagała się z ciągłymi stanami zapalnymi i bólami zatok, utratą węchu, trudnościami w oddychaniu i przede wszystkim z ciągle odrastającymi polipami w nosie.

– Po pierwszej operacji zatok, gdy już po trzech miesiącach okazało się, że muszę mieć drugą operację na polipy, które w tak krótkim czasie znowu odrosły, pojawiło się uczucie bezradność, zarówno u mnie, jak i u lekarzy, którzy się mną zajmowali. Żyłam od jednej do drugiej operacji, pomiędzy przeróżnymi terapiami – opowiada.

Obecność polipów dramatycznie upośledza jakość życia chorego. – Myślę, że największym wyzwaniem i obciążeniem dla pacjentów jest stały rozrost polipów, które trzeba było co pewien czas usuwać. Dla chorych oznacza to wielokrotne zabiegi operacyjne, które są nie tylko bolesne, ale również obarczone ryzykiem powikłań – opowiada Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

Każdy taki zabieg wiąże się z wizytami u lekarza, pobytem w szpitalu oraz absencją w pracy. Oprócz kolejnych interwencji medycznych, leczenie generuje koszty społeczne i systemowe. Pacjenci wymagają szczególnej opieki medycznej przez złożoność objawów choroby.

– Codzienność życia z polipami jest koszmarem. Szczególnie dotkliwe są problemy ze snem spowodowane blokadą nosa. Bardzo niska jakość snu wpływa zaś na codzienne funkcjonowanie, życie rodzinne i zawodowe. Pojawiają się przewlekłe bóle głowy, chroniczne zmęczenie, nierzadko chorzy tracą węch. Wielu z nich zmaga się z problemami psychicznymi i emocjonalnymi. Są zniechęceni i rozczarowani, niespełnieni z powodu trudności w realizacji swoich potrzeb życiowych. Nic dziwnego, że wielu pacjentów zmaga się równocześnie ze stanami depresyjnymi – dodaje Grzegorz Baczewski

Refundacja jest, pacjenci czekają na leczenie                                                    

W ostatnim czasie zaczęły się pojawiać nowe możliwości leczenia chorób, których podłożem jest zapalenie eozynofilowe, jak w przewlekłym zapaleniu zatok z polipami.

W kwietniu tego roku do refundacji wszedł jeden z leków biologicznych, dupilumab. Od października następuje rozszerzenie programu B.156 o kolejny lek biologiczny – mepolizumab, dedykowany chorym z ciężkimi postaciami zapalenia zatok, któremu towarzyszą polipy nosa o podłożu eozynofilowym.

– Są to leki działające na tzw. zapalenie typu 2 (T2), które toczy się w górnych drogach oddechowych. Za jego rozwój przede wszystkim odpowiadają komórki eozynofilowe. T2 leży u podstaw wielu chorób zapalnych: alergicznego nieżytu nosa, astmy oskrzelowej, atopowego zapalenia skóry i właśnie polipów nosa. Pierwsze doświadczenia leczenia polipów za pomocą leków biologicznych wynikło z możliwości leczenia astmy ciężkiej w programie lekowym B.44 „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy”. Dzięki temu programowi mamy już kilkuletnie doświadczenia z codziennej praktyki klinicznej, która pokazuje, że przy zastosowaniu leków biologicznych poprawa następuje również w górnych drogach oddechowych, co dotyczy także polipów. Poza tym skuteczność i bezpieczeństwo tych terapii jest udokumentowana szeregiem prac naukowych i badaniami klinicznymi. Na pewno szerszy dostęp do tego leczenia będzie przełomem dla wielu pacjentów – wyjaśnia dr n. med. Magdalena Arcimowicz, specjalista otolaryngolog i alergolog z Katedry i Kliniki Otorynolaryngologii, Chirurgii Głowy i Szyi Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Na dziś wydaje się, że jest to najlepszy sposób leczenia, jakiego do tej pory nie było. Leki biologiczne, w tym mepolizumab okazały się strzałem w dziesiątkę, ponieważ w przypadkach chorób o podłożu eozynofilowym daje rezultaty, które przewyższyły oczekiwania pacjentów i lekarzy. Przywraca ich do życia i codziennego funkcjonowania. Pacjenci wracają do normalności – podkreśla Grzegorz Baczewski.

Potwierdza to pacjentka, Agnieszka Kustos: – Po rozpoczęciu leczenia biologicznego poczułam się tak, jakbym wygrała los na loterii. Polipy się cofnęły, zaczęłam mieć bardzo dobrą wydolność płuc, zaczęłam regularnie ćwiczyć, biegać na bieżni i jeździć na rowerze.

Kwestią do rozwiązania jest jednak zapewnienie pacjentom realnej dostępności do terapii. Kolejnym krokiem po ogłoszeniu informacji o refundacji leku jest rozpisanie przez NFZ konkursów na prowadzenie świadczenia i jego zakontraktowanie przez ośrodki medyczne. Do tego czasu pacjenci muszą jednak czekać.

Jak pokazuje przykład jednej z pierwszych terapii biologicznych włączonych do refundacji w leczeniu polipów, czas oczekiwania może się przedłużać.

– Mam długą listę pacjentów, których przy najbardziej restrykcyjnych kryteriach mogłabym włączyć do programu leczenia biologicznego, jednak nie jest on dostępny w woj. mazowieckim. W innych województwach już funkcjonuje, a w naszym regionie nie ma jeszcze żadnego ośrodka, który go realizuje. Przypuszczam, że problem polega również na tym, że został skierowany tylko i wyłącznie do środowiska laryngologicznego. Tymczasem bardzo duże doświadczenie w leczeniu biologicznym mają ośrodki alergologiczne. Mając na uwadze współchorobowość w polipach nosa, jako laryngolog i alergolog uważam, że należałoby wprowadzić wielospecjalistyczne ośrodki leczenia biologicznego, a program nie powinien być dedykowany wyłącznie dla jednej specjalności – opowiada dr Arcimowicz.

– Jeżeli jest informacja, że możliwość leczenia staje się realna, to dla pacjentów jest to światełko w tunelu. Dostajemy wiele pytań od chorych i ich rodzin odnośnie tego, gdzie mogą podjąć leczenie. Na razie wiemy, że są to tylko pojedyncze ośrodki w Polsce, a możliwości są znacznie większe. Wierzymy, że nastąpi przyspieszenie rozpisywania konkursów przez NFZ i ich rozstrzyganie, tym bardziej teraz, gdy są dostępne dwie terapie. Polipy nosa to postępująca i ciężka choroba, wymagająca szybkiego dostępu do terapii, by nie dopuścić do kolejnych zabiegów operacyjnych – podkreśla Grzegorz Baczewski.

– Mimo tych wszystkich obecnie zawirowań związanych z wdrożeniem programu B.156, pragniemy wyrazić naszą wdzięczność Ministerstwu Zdrowia za zauważenie potrzeb pacjentów z polipami nosa i podjęcie pozytywnej decyzji refundacyjnej dla mepolizumabu. Zwracamy się również przy tym do Pani Izabeli Leszczyny, Minister Zdrowia z prośbą o rozpatrzenie postulatów środowiska medycznego, do którego również się dołączamy dotyczącego możliwości leczenia pacjentów z polipami nosa także przez alergologów, którzy mają w tym zakresie olbrzymie doświadczenie, oczywiście przy wsparciu specjalistów laryngologów. Wierzymy, że to rozwiązałoby wiele problemów z leczeniem i opieką nad tymi pacjentami – dodaje.

Źródło: Fundacja Centrum Walki z Alergią

Aż 4 terapie na zaprezentowanym 13 września projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 października 2024 r. dotyczą cząsteczek ze wskazaniami w leczeniu chłoniaków.

Co roku 15 września obchodzimy Światowy Dzień Wiedzy o Chłoniakach. Cały wrzesień w znacznym stopniu poświęcony jest hematoonkologii jaki miesiąc świadomości nowotworów krwi. W tym roku na 2 dni przed Światowym Dniem Wiedzy o Chłoniakach, Ministerstwo Zdrowia opublikowało projekt październikowej listy refundacyjnej, na którym znalazły się ważne i bardzo potrzebne dla chorych na nowotwory układu chłonnego terapie.

Aż 4 terapie na zaprezentowanym 13 września projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, który wejdzie w życie 1 października 2024 r. dotyczą cząsteczek ze wskazaniami w leczeniu chłoniaków. O szczegółach poinformował na zorganizowanej z tej okazji konferencji prasowej, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Marek Kos, podkreślając, że są to terapie, które były bardzo oczekiwane przez ekspertów klinicznych, a przede wszystkim przez środowisko pacjenckie:

 

– Jest to leczenie od trzeciej linii dorosłych chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, w przypadku preparatu Columvi jak również Tepkinly. Jeżeli chodzi Yescartę, jest to leczenie od drugiej linii. (…) Wszystkie wskazania, jeżeli chodzi o chłoniaki B-komórkowe są to wskazania dla leczenia chorób rzadkich – powiedział Marek Kos.

 

Na projekcie październikowej listy refundacyjnej znalazły się przeciwciała dwuswoiste – glofitamab i epkorytamab, o które zabiegało środowisko ekspertów i pacjentów dla chorych na chłoniaka DLBCL. Ponadto na liście znalazła się terapia CAR-T – aksykaptagen cyloleucel – również we wskazaniem w chłoniakach B-komórkowych. Ponadto rozszerzono grupę pacjentów z chłoniakiem Hodgkina, którzy mogą być leczeniu immunoterapią z wykorzystaniem brentuksymabu wedotyny o pacjentów w III stadium zaawansowania.

 

–  Chłoniaki to choroby niezwykle różnorodne, każdy wymaga indywidualnego podejścia i wdrożenia innego protokołu leczenia, ale jest coś co je łączy. W przypadku nawrotu każdy chłoniak jest trudniejszy do leczenia. Tym bardziej jako HematoKoalicja z ogromną radością przyjęliśmy informację o refundacji dwóch przeciwciał bispecyficznych, epkorytamabu i glofitamabu, dla pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B od III linii leczenia. To niewątpliwe dopełnienie programu dla tej grupy pacjentów, która nie miała dostępu do skutecznego i dostępnego od ręki leczenia w przypadku nawrotu choroby po II linii. Chociaż schemat działania przeciwciał dwuswoistych jest podobny do leczenia CAR-T, to mają one znaczną przewagę – są dostępne tu i teraz i mogą być zastosowane od razu po podjęciu decyzji terapeutycznej w postaci podania podskórnego lub krótkich wlewów. Czas odgrywa kluczową rolę w terapii nowotworów, tu liczy się naprawdę każdy dzień. Chciałabym w tym miejscu serdecznie podziękować wszystkim osobom – ekspertom medycznym, organizacjom, pacjentom, pracownikom Ministerstwa Zdrowia oraz przede wszystkim Ministrze Zdrowie, Izabeli Leszczynie, za to, że możemy ogłosić ten wielki sukces akurat w przeddzień Światowego Dnia Wiedzy o Chłoniakach. Niewątpliwie możemy przyznać, że dzięki kolejnym refundacjom standard leczenia w Polsce przybliża nas do najlepszych światowych praktyk – powiedziała Anna Kupiecka, Prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej i Liderka HematoKoalicji.

 

W ramach obchodów Światowego Dnia Wiedzy o Chłoniakach oraz Miesiąca Świadomości Nowotworów Krwi, HematoKoalicja planuje organizację webinaru na temat chłoniaków z udziałem prof. dr hab. n. med. Iwony Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie. Webinar rozpocznie się 23 września o godz. 18:00, a transmisja i zapis ze spotkania będą dostępne na profilach HematoKoalicji oraz Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej na Facebook’u.