21 czerwca, w Światowy Dzień ALS, poznańska Cytadela stała się miejscem wyjątkowej instalacji „800 flag dla ALS”, z których każda symbolizuje jedną osobę słyszącą w Polsce co roku diagnozę stwardnienia zanikowego bocznego. To poruszające wydarzenie łączy pamięć o chorych z nową nadzieją, jaką daje uruchomiony program lekowy B.176, oferujący terapię celowaną dla pacjentów z mutacją w genie SOD1. Polska po raz pierwszy tak głośno upomina się o los chorych, dla których szybka diagnostyka i dostęp do nowoczesnego leczenia to dziś realna walka o życie.

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS/SLA) jest jedną z najcięższych chorób neurodegeneracyjnych, która prowadzi do szybkiego i nieodwracalnego osłabienia siły mięśni. Istotą choroby jest uszkodzenie neuronów ruchowych, czyli komórek nerwowych odpowiedzialnych za kontrolę pracy mięśni i wykonywanie ruchów. W miarę postępu schorzenia dochodzi do narastającego osłabienia i zaniku mięśni, co przekłada się na coraz większy brak samodzielności chorego. ALS ma charakter wyniszczający i rozwija się szybko. Średni czas przeżycia wynosi od 3 do 5 lat od pojawienia się pierwszych objawów. W stadium zaawansowanym pojawia się porażenie czterokończynowe, trudności z oddychaniem, mówieniem i połykaniem, a najczęstszą przyczyną zgonu pozostaje niewydolność oddechowa.

Szacuje się, że około 15 proc. przypadków ALS ma podłoże genetyczne i wynika z mutacji pojedynczych genów. Zdecydowana większość zachorowań pojawia się jednak sporadycznie, bez uchwytnej przyczyny. Choroba może także występować rodzinnie.

Jedna flaga – jedna historia – jeden człowiek

Akcja „800 flag dla ALS”, zainspirowana amerykańskim ruchem „I AM ALS” na National Mall w Waszyngtonie, odbywa się w Polsce po raz pierwszy i ma na celu zwiększenie świadomości społecznej na temat trudności związanych z tą postępującą chorobą neurodegeneracyjną. Patronat honorowy nad tym wydarzeniem objął Prezydent Miasta Poznania.

– Instalacja 800 flag to dla chorych i ich rodzin moment szczególny, dający poczucie, że przestają być niewidzialni – komentuje Ewa Waksmundzka, członek Zarządu Stowarzyszenia Dignitas Dolentium. Jak zaznacza, rodziny zareagowały na tę pierwszą w Polsce taką akcję z ogromnym wzruszeniem, traktując ją jako wyraz solidarności. Jednak, jak dodaje przedstawicielka stowarzyszenia, codzienna sytuacja chorych wciąż wymaga systemowych zmian, szczególnie w zakresie dostępu do wentylacji domowej, specjalistów i diagnostyki genetycznej.

– Mamy program lekowy, ale nowi pacjenci nie są do niego włączani, ponieważ nie każdy z diagnozą ALS jest kierowany na badania genetyczne, a to one są kluczem do leczenia SOD1 – stwierdza Ewa Waksmundzka.

Podkreśla ona, że niedopuszczalne jest oczekiwanie na wynik badania genetycznego średnio 9 miesięcy, podczas gdy w przypadku tej błyskawicznie postępującej choroby diagnoza jest potrzebna w 3-4 tygodnie, by zatrzymać jej postęp na wczesnym etapie.

Wyścig z czasem

Kluczowe znaczenie czasu w diagnostyce potwierdzają najnowsze dane medyczne. – Wyniki badania klinicznego VALOR to kamień milowy; pokazują one, że terapia tofersenem prowadzi do trwałego obniżenia poziomu neurofilamentów o 60–70 proc., co świadczy o wyhamowaniu procesu niszczenia neuronów – wyjaśnia prof. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz z Kliniki Neurologii WUM. Jak zaznacza ekspertka, u około 25 proc. pacjentów odnotowano nawet niespotykaną wcześniej w ALS poprawę siły mięśni oraz znaczące wydłużenie czasu do wystąpienia niewydolności oddechowej.

– Program lekowy B.176 realizuje obecnie 41 ośrodków w całym kraju, co pozwala podjąć leczenie blisko domu – zauważa prof. Kuźma-Kozakiewicz. Dodaje ona, że szacunkowo w Polsce może być leczonych od 80 do 100 pacjentów z mutacją SOD1, a aby przyspieszyć ten proces, każdy neurolog może skierować chorego bezpośrednio na badanie genetyczne, co skraca ścieżkę do otrzymania leku.

Dla samych pacjentów dostęp do nowoczesnej terapii to przede wszystkim szansa na odzyskanie skrawków dawnego życia.

– Na właściwe rozpoznanie ALS i potwierdzenie mutacji SOD1 czekałam aż 3 lata, tracąc w tym czasie sprawność – mówi Monika Partyka, pacjentka chora na ALS. Jak podkreśla, moment włączenia do leczenia był dla niej przełomem, a efekty terapii widoczne są każdego dnia. – Odkąd otrzymuję lek, czyli od października 2023 roku,  postęp choroby wyhamował, a ja czuję się silniejsza. Widoczna poprawa daje mi nadzieję na utrzymanie samodzielności, o której wcześniej mogłam tylko marzyć, ale także na aktywne życie zawodowe i rodzinne – wyznaje Monika Partyka. Jej historia pokazuje, że wczesne wdrożenie leczenia to nie tylko statystyka, ale realne życie w lepszej jakości dla grupy chorych, która po raz pierwszy w historii dostała taką szansę.

Genetyka kluczem do walki z ALS

Opublikowane w październiku ubiegłego roku pierwsze polskie wytyczne dotyczące diagnostyki klinicznej i genetycznej ALS fundamentalnie zmieniają podejście do rozpoznawania tej choroby. Genetyka przestała być jedynie naukowym dodatkiem – stała się kluczowym elementem, który pozwala nie tylko postawić precyzyjną diagnozę, ale również objąć rodziny chorych niezbędnym poradnictwem genetycznym

O ALS

Stwardnienie zanikowe boczne (łac. sclerosis lateralis amyotrophica – SLA, ang. amyotrophic lateral sclerosis – ALS) to rzadka, nerwowo-mięśniowa choroba o charakterze neurozwyrodnieniowym. Cechuje się ciężkim i postępującym przebiegiem. W Polsce z ALS zmaga się blisko ok. 2700 – 3000 osób. Każdego roku diagnozę słyszy około 800 osób, z tej liczby około 100 osób ma mutację w genie SOD1. Na świecie liczba pacjentów z tym schorzeniem szacowana jest na około 300 tysięcy.

Więcej o ALS na stronie Dignitas Dolentium: www.mnd.pl

Źródło: inf pras

Od 1 października 2025 roku chorzy na ALS z mutacją w genie SOD1 otrzymali szansę na leczenie w programie lekowym B.176 „Leczenie chorych na stwardnienie zanikowe boczne”. Do tej pory do realizacji programu przystąpiło 41 ośrodków z różnych regionów Polski. Teraz kluczowe jest wykonywanie badań genetycznych określających mutację SOD1 u wszystkich chorych na ALS i włączanie leczenia na wczesnym etapie choroby.

W 2025 roku Stowarzyszenie Dignitas Dolentium zainicjowało kampanię „Sto żyć. ALS”. Nazwa kampanii nawiązuje do liczby chorych z mutacją w genie SOD1, których szacuje się, że w Polsce jest ok. 100 osób. To stu pacjentów – sto żyć, które dziś zyskało realną szansę na zatrzymanie postępu choroby.

– Środowisko pacjentów bardzo pozytywnie oceniło uruchomienie programu lekowego dla chorych z ALS. Pacjenci z mutacją w genie SOD1 uzyskali dostęp do nowoczesnego leczenia celowanego. To ogromna zmiana w terapii tej ciężkiej choroby. Podstawą kwalifikacji do programu jest wykonanie badań genetycznych oraz potwierdzenie mutacji w genie SOD1. Dlatego istotne jest, by każdy chory z postawionym rozpoznaniem ALS miał wykonane badania genetyczne. Niestety dostęp do tych badań wciąż pozostaje mocno ograniczony. Z informacji, które do nas docierają wiemy, że nie każdy pacjent ma zlecane badania genetyczne. Ponadto problemem jest również długi czas oczekiwania na ich wykonanie średnio – ok. 9 miesięcy. Tymczasem w przebiegu ALS kluczowy jest właśnie czas: im szybciej pacjent otrzyma diagnozę i wynik badania genetycznego, tym prędzej będzie mógł zostać objęty leczeniem – mówi Ewa Waksmundzka, członek Zarządu Stowarzyszenia „Dignitas Dolentium”.

Kamień milowy w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

Jak wyjaśnia prof. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, stwardnienie zanikowe boczne jest jedną z najcięższych chorób neurodegeneracyjnych, ponieważ prowadzi do szybkiego i nieodwracalnego osłabienia siły mięśni, co skutkuje zaburzeniami połykania i mowy oraz niewydolnością oddechową, która jest główną przyczyną śmierci. Dla większości chorych nie istnieje w tej chwili opcja leczenia, która pozwalałaby odwrócić lub zatrzymać postęp ALS.

– Wprowadzenie terapii tofersenem dla pacjentów z mutacją w genie SOD1, jest kamieniem milowym w leczeniu ALS. W populacji chorych na stwardnienie zanikowe boczne takich pacjentów może być ok. 3,5 proc.. Nowoczesne leczenie istotnie zmienia rokowanie tych chorych. Jednak, żeby pacjent mógł je otrzymać, wymagane jest potwierdzenia mutacji w genie SOD1. Stąd istnieje konieczność uwzględnienia w diagnostyce ALS badań genetycznych, które powinny być wykonywane absolutnie u wszystkich chorych ze stwardnieniem zanikowym bocznym – podkreśla prof. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz.

Jakie kryteria musi spełnić pacjent, aby zostać zakwalifikowanym do programu lekowego B.176? Konieczne jest postawienie rozpoznania ALS, potwierdzenie obecności mutacji w genie SOD1 za pomocą badania genetycznego i wiek powyżej 18 lat. W procesie kwalifikacji do programu nie ma znaczenia czas trwania choroby czy wydolności oddechowa.

– Pacjent powinien być w stabilnym stanie ogólnym, bez ciężkich schorzeń współtowarzyszących, które mogłyby potencjalnie skrócić jego przeżycie, takich jak np. choroba nowotworowa, niewydolność krążenia czy nerek – dodaje ekspertka.

Nowoczesne leczenie blisko domu

Pacjent z objawami sugerującymi ALS powinien jak najszybciej zostać skonsultowany przez neurologa. Jeśli lekarz podejrzewa, że osłabienie mięśni może być następstwem stwardnienia zanikowego bocznego, może od razu skierować pacjenta do pracowni genetycznej. Prof. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz podkreśla, że z uwagi na niewystarczającą liczbę genetyków klinicznych w Polsce i związany z tym długi okres oczekiwania na konsultację, to ważne, aby chorego kierować do pracowni diagnostyki genetycznej, a dopiero po uzyskaniu nieprawidłowego wyniku – do poradni genetycznej. W ten sposób można znacząco skrócić czas oczekiwania na diagnostykę genetyczną.

– Co ważne, z uwagi na specyfikę ALS, pacjenci z podejrzeniem tej choroby w większości pracowni genetycznych są traktowani priorytetowo. Na badania genetyczne pacjenta może skierować każdy specjalista neurologii. Jeśli skierowanie pacjenta na diagnostykę genetyczną przebiegnie sprawnie, chory w ciągu ok. 2 miesięcy uzyska informację dotyczącą potencjalnej mutacji w genie SOD1, a także ewentualnych nieprawidłowych wariantów w około 20 innych genach związanych z ALS. Co prawda, w ALS uwarunkowanym mutacjami w genach innych niż SOD1 nie mamy w tej chwili leczenia celowanego, ale to może się zmienić. Z dużą nadzieją czekamy na celowaną terapię dla pacjentów z mutacją w genie FUS – mówi prof. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz.

Skuteczność leczenia, w przypadku SOD1 z wykorzystaniem celowanej terapii, zależy od tego, jak szybko pacjent zostanie nią objęty. Od 1 października 2025 roku pacjenci z SOD1 mają dostęp do tofersenu w ramach lekowego B.176 „Leczenie chorych na stwardnienie zanikowe boczne”.

– Sieć 41 ośrodków jest rozmieszczona dość równomiernie, dzięki czemu większość pacjentów może korzystać z leczenia stosunkowo blisko miejsca zamieszkania. To ważne, ponieważ leczenie w fazie nasycającej wymaga częstych wizyt w ośrodku – nawet trzech w miesiącu. Następnie w leczeniu podtrzymującym podanie leku odbywa się co miesiąc. Obecnie z leczenia korzysta około 30 pacjentów, tymczasem szacujemy, że docelowo może być ich od 80 do 100 osób. Widzimy więc, że wciąż wielu chorych ze względu na brak badań genetycznych, nie jest leczonych – przyznaje prof. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz.

Potrzeba opieki koordynowanej dla pacjentów z ALS

Poprawa dostępu do nowoczesnego leczenia to oczywiście nie jedyna potrzeba pacjentów z ALS i ich rodzin. Zalecenia American Academy of Neurology rekomendują objęcie pacjentów z diagnozą ALS opieką koordynowaną, co pozwala nie tylko poprawić jakość ich życia, ale również wydłużyć przeżycie.

– Chorzy leczeni w ośrodkach, które mogą zapewnić im interdyscyplinarną opiekę, m.in. pulmonologa, fizjoterapeuty, dietetyka, oraz wsparcie żywieniowe i oddechowe, żyją dłużej i później wymagają włączenia wentylacji mechanicznej. Niestety, w Polsce wciąż brakuje takich ośrodków oferujących pacjentom z ALS opiekę koordynowaną. Z perspektywy rodzin sprawujących opiekę nad chorymi, ogromną niezaspokojoną potrzebę są ośrodki opieki wytchnieniowej – mówi prof. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz.

Oprócz opieki koordynowanej pacjenci z czasem trwania choroby wymagają wentylacji mechanicznej, która ratuje życie.  

– Jednym z ważnych dla chorych problemów jest dostęp do wentylacji mechanicznej, a niestety od stycznia obserwujemy w tym zakresie utrudnienia. Tymczasem na pewnym etapie ALS wspomaganie oddychania jest po prostu konieczne – podkreśla Ewa Waksmundzka.

Źródło: Komunikat Prasowy

Polski system leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) jest od lat uznawany za jeden z najlepiej zorganizowanych w Europie – od powszechnych badań przesiewowych noworodków po nowoczesne terapie dostępne w programie lekowym. Teraz pojawia się kolejny krok, który może istotnie usprawnić codzienność pacjentów i ich rodzin, a jednocześnie odciążyć ośrodki kliniczne. Chodzi o wprowadzenie do programu leczenia SMA nowej postaci terapeutycznej: leku podawanego doustnie w formie tabletek.

Ta zmiana – jak podkreśla dr Artur Fałek, ekspert systemu ochrony zdrowia – nie tylko poprawi wygodę i logistykę leczenia, lecz także może przynieść wymierne oszczędności dla płatnika oraz zwiększyć możliwości całego systemu, w tym dostęp do terapii dla nowych pacjentów. Doustna forma leku, dłuższa trwałość i rzadsza konieczność wizyt w ośrodku to rozwiązania, które wpisują się w obecne potrzeby zarówno pacjentów, jak i samego programu.

Podczas 21. Forum Rynku Zdrowia w Warszawie wręczono 19. Portrety Polskiej Medycyny – wyróżnienia dla lekarzy, menedżerów i wydarzeń, które w minionym roku szczególnie przyczyniły się do rozwoju polskiego systemu ochrony zdrowia. Nagrodzeni zostali m.in. wybitni specjaliści, pionierzy nowoczesnych terapii oraz autorzy innowacyjnych operacji i inicjatyw. Gala była nie tylko okazją do uhonorowania liderów, ale też do podkreślenia roli oddolnych działań w kształtowaniu przyszłości medycyny w Polsce.

Warszawa, 21 października 2025 r. – Podczas 21. edycji Forum Rynku Zdrowia – corocznego i najważniejszego wydarzenia poświęconego polityce zdrowotnej i reformom systemu ochrony zdrowia w Polsce – odbyła się gala Portretów Polskiej Medycyny. 20 października 2025 roku nagrodzono innowacyjne operacje na skalę Europy, ekspertów i menedżerów wykazujących się wiedzą, doświadczeniem oraz zaangażowaniem w budowaniu systemu ochrony zdrowia w Polsce, a także lekarzy, wybitnych specjalistów i pionierów w zakresie terapii różnych jednostek chorobowych.

Forum Rynku Zdrowia to najważniejsze w Polsce wydarzenie poświęcone polityce zdrowotnej i reformom systemu ochrony zdrowia. Podczas wydarzenia blisko 200 ekspertów debatuje o najważniejszych tematach dla branży. Tegoroczne Forum, odbywające się pod hasłem „Między ustawami a oddolną inicjatywą – jak naprawdę zmienia się system ochrony zdrowia?”, było próbą diagnozy obecnych problemów i sposobu ich rozwiązania, jak również wskazaniem kierunków niezbędnych zmian, zarówno legislacyjnych, jak i organizacyjnych, ponad podziałami.

Ważnym elementem Forum była wieczorna gala, podczas której zostały przyznane, już po raz dziewiętnasty, Portrety Polskiej Medycyny. Organizatorzy uhonorowali menedżerów, lekarzy oraz wydarzenia, którzy w minionym roku przyczyniły się do rozwoju sektora oraz znacząco wpłynęły na funkcjonowanie systemu ochrony zdrowia w Polsce.

– Dziękuję kapitule 19. Portretów Polskiej Medycyny za zaangażowanie w wybór kandydatów. W tegorocznych nominacjach braliśmy pod uwagę motto Forum Rynku Zdrowia, czyli zwracaliśmy uwagę na te działania, które mają siłę wprowadzania oddolnej zmiany – powiedziała podczas wieczornej gali Klara Klinger, redaktorka naczelna Rynku Zdrowia.

Portret Polskiej Medycyny w kategorii Lekarz Rynku Zdrowia otrzymał prof. Mirosław Ząbek, jeden z najwybitniejszych polskich neurochirurgów, pionier w wykorzystywaniu nowoczesnych metod w operacjach mózgu i kręgosłupa. W ostatnim roku przeprowadził unikatowe zabiegi, ratujące życie pacjentów w sytuacjach, w których medycyna wydawała się bezradna.

Wyróżnienia w tej samej kategorii otrzymali prof. Iwona Maroszyńska, neonatolożka i pionierka wprowadzania nowoczesnych technologii w leczeniu najmłodszych pacjentów. Jako pierwsza w Polsce wdrożyła terapię ECMO dla noworodków z ciężką niewydolnością oddechową, a jej klinika do dziś pozostaje kluczowym ośrodkiem w kraju prowadzącym tę procedurę u noworodków.

Wyróżniona została również dr n.med. Aleksandra Lewandowska, konsultantka krajowa w dziedzinie psychiatrii dzieci i młodzieży, od lat zaangażowana w reformowanie systemu ochrony zdrowia w jednym z najtrudniejszych obszarów – psychiatrii. Jako koordynatorka medyczna w Szpitalu im. J. Babińskiego w Łodzi i wiceprzewodnicząca Rady ds. Zdrowia Psychicznego przy Ministerstwie Zdrowia odgrywa kluczową rolę w kształtowaniu polityki zdrowotnej w psychiatrii dziecięcej.

Portret Polskiej Medycyny w kategorii Menedżer Rynku Zdrowia został przyznany Departamentowi Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, reprezentowanemu przez Katarzynę Piotrowską-Radziewicz oraz Mateusza Oczkowskiego. Nagroda podkreśla to, że skuteczne zmiany w systemie mogą rodzić się także „od dołu”. Choć Departament nie znajduje się na najwyższym szczeblu w strukturze Ministerstwa Zdrowia, to właśnie konsekwentne, oddolne działania menedżerów stały się motorem usprawnień w polityce lekowej.

Wyróżnieni w kategorii Menedżer Rynku Zdrowia zostali również Magdalena Kuncewicz, doświadczona i skuteczna dyrektorka, od 30 lat związana z ochroną zdrowia, która kierując Szpitalem MSWiA w Poznaniu, zna system od podszewki. Kolejne wyróżnienia otrzymali ex aequo mgr piel. Michalina Łukasiewicz oraz dr n.med. Paweł Grabowski, którzy od lat są zaangażowani w to, co dziś staje się jednym z kluczowych kierunków zmian w systemie – rozwój opieki długoterminowej i hospicyjnej. Ich determinacja i empatia sprawiły, że powstały instytucje, tworzone oddolnie i wbrew ograniczeniom systemu, odpowiadające na realne potrzeby pacjentów.

Wydarzeniem Rynku Zdrowia, które otrzymało Portret Polskiej Medycyny, zostały pierwsze w Europie telechirurgiczne operacje, wykonane przez zespoły szpitali MSWiA w Gdańsku oraz MSWiA w Warszawie. Operacje zostały przeprowadzone na pacjentach oddalonych o 300 km od chirurgów wykonujących zabieg. Specjaliści sterowali robotem z poziomu konsoli znajdującej się w szpitalu MSWiA w Gdańsku, zaś pacjenci, z pełnym zespołem operacyjnym i częścią operującą, przebywali w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA w Warszawie. Był to pierwszy w Europie przypadek operacji przeprowadzonej między szpitalami.

Kapituła postanowiła przyznać wyróżnienie w kategorii Wydarzenie Rynku Zdrowia operacji usunięcia guza serca u dziecka w pierwszych minutach po porodzie. Zabieg uratował życie noworodka obciążonego skrajnie niekorzystną diagnozą prenatalną. Operacja przeprowadzona w 11. minucie życia pozwoliła na usunięcie guza większego niż serce. Jej powodzenie wymagało nie tylko najwyższej precyzji, lecz także współpracy bardzo dużego zespołu lekarskiego. Drugim wyróżnionym wydarzeniem w kategorii została polska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej w obszarze zdrowia, która przyniosła wymierne rezultaty – udało się wynegocjować kompromis w sprawie pakietu farmaceutycznego, który zmienia reguły gry na europejskim rynku farmaceutycznym, a także zainicjować Akt o lekach krytycznych, który ma być początkiem szukania większej niezależności lekowej Europy. Polska zwróciła również uwagę na ochronę zdrowia psychicznego dzieci i młodzieży w erze cyfrowej, robiąc pierwszy krok poprzez wprowadzenie tematu nie tylko do agendy komisarza do spraw zdrowia, ale też do agendy i priorytetów całej Komisji Europejskiej.

Lekarzy, menedżerów i wydarzenia wybrała kapituła Portretów Polskiej Medycyny, składająca się z wybitnych przedstawicieli różnych zawodów medycznych, laureatów poprzednich edycji wyróżnień oraz przedstawicieli redakcji Rynku Zdrowia.

XXI Forum Rynku Zdrowia odbyło się w terminie 20-21 października 2025 roku w hotelu Sheraton Grand Warsaw. Tegoroczne Forum to blisko 40 sesji merytorycznych, rozmów na Otwartej Scenie Forum Rynku Zdrowia oraz spotkań zamkniętych w gronie ekspertów systemu ochrony zdrowia w Polsce.

Organizatorem wydarzenia jest Grupa PTWP, wydawca portalu rynekzdrowia.pl oraz inicjator debat i wydarzeń dla branży medycznej, w tym Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Health Challenges Congress – HCC), Forum Zdrowia Kobiet oraz Forum Zdrowia Dzieci.

Więcej informacji dostępnych jest na stronie www.forumrynkuzdrowia.pl

oraz www.rynekzdrowia.pl

Informacje o Grupie PTWP:

Polskie Towarzystwo Wspierania Przedsiębiorczości jest firmą działającą w obszarze zintegrowanych rozwiązań w zakresie komunikacji i nowych mediów, jej aktywność skupia się na rynku internetowym. Wydawca branżowych portali m.in.: rynekzdrowia.pl, wnp.pl, propertynews.pl, portalspozywczy.pl, dlahandlu.pl, portalsamorzadowy.pl, pulsHR.pl, farmer.pl.

Grupa PTWP zajmuje się organizacją kongresów, konferencji, seminariów i wydarzeń specjalnych na czele z Europejskim Kongresem Gospodarczym – European Economic Congress (EEC) – jedną z najbardziej prestiżowych imprez odbywających się w Europie Centralnej. W skład Grupy PTWP wchodzi także spółka PTWP Event Center zarządzająca Międzynarodowym Centrum Kongresowym i Halą Widowiskowo-Sportową Spodek w Katowicach. W 2024 roku akcje spółki Polskie Towarzystwo Wspierania Przedsiębiorczości SA (PTWP) zadebiutowały na rynku głównym Giełdy Papierów Wartościowych w Warszawie (GPW). 

Zapraszamy do odwiedzenia: www.ptwp.pl  

Źródło: Komunikat Prasowy

Rak piersi wykryty we wczesnym stadium jest niemal całkowicie wyleczalny, jednak dla wielu pacjentek oznacza długotrwałe ryzyko nawrotu, nawet po kilkunastu czy kilkudziesięciu latach od zakończenia terapii. Październikowa lista leków refundowanych przynosi istotną zmianę: refundacją zostanie objęty rybocyklib – nowoczesny inhibitor CDK4/6, który znacząco obniża ryzyko nawrotu w szerokiej populacji pacjentek z wczesnym hormonozależnym rakiem piersi HR+/HER2-. To przełom, dzięki któremu polskie pacjentki mogą być leczone zgodnie z najlepszymi światowymi standardami.

Wczesny rak piersi to taki, który nie rozprzestrzenił się poza pierś lub węzły chłonne. W większości przypadków – ok. 75% – rak piersi rozpoznawany jest dziś właśnie we wczesnych stadiach¹. Jednak mimo dotychczasowych opcji terapeutycznych pacjenci we wczesnym, tj. II i III stopniu zaawansowania, HR+/HER2- raka piersi są nadal obarczeni ryzykiem nawrotu nawet w odległej przyszłości, a choroba często ma wtedy postać nieuleczalnego zaawansowanego raka.

„Obecnie w Polsce większość przypadków raka piersi udaje się rozpoznać we wczesnym stadium choroby, co wiąże się z wyraźnie lepszym rokowaniem dla pacjentek. Na tym etapie podstawą terapii nadal pozostaje leczenie chirurgiczne i radioterapia – czyli leczenie miejscowe, a w leczeniu systemowym stosujemy m.in. chemioterapię oraz hormonoterapię. Trzeba jednak pamiętać, że nawet nowotwór rozpoznany we wczesnym stadium jest obarczony dużym ryzykiem nawrotu, który może pojawić się po 10, 20, a nawet 30 latach i przybrać postać zaawansowanego raka. Dlatego tak istotne jest, by wykorzystać wszelkie dostępne narzędzia, które pozwalają to ryzyko ograniczyć. Przykładem takiego rozwiązania są inhibitory CDK 4/6: rybocyklib i abemacyklib. W przypadku rybocyklibu wyniki badania klinicznego NATALEE wykazały, że zastosowanie go u pacjentek z grupy pośredniego i wysokiego ryzyka, czyli tak naprawdę takich chorych, gdzie ryzyko przekracza mniej więcej 30%, dodanie tego leku znacząco obniża ryzyko nawrotu raka piersi” – mówi prof. dr hab. Elżbieta Senkus-Konefka z Kliniki Onkologii i Radioterapii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Dziś paradygmat leczenia raka piersi się zmienia – wyniki dużych badań przeprowadzonych w ostatnich latach pokazały, że dodanie we wczesnym raku piersi do standardowego leczenia nowych leków – tzw. cyklibów, zwiększa szansę na to, że choroba nie wróci. Pierwszy cyklib został zrefundowany w Polsce 1 kwietnia 2025 roku, drugi będzie dostępny w ramach refundacji od 1 października b.r. – niespełna rok od dopuszczenia leku przez Komisję Europejską do stosowania w szerokiej populacji pacjentów z wczesnym rakiem piersi HR+/HER2- o wysokim ryzyku nawrotu.

„Polscy onkolodzy mają duże doświadczenie z rybocyklibem w leczeniu zaawansowanego raka piersi. W zaawansowanym hormonozależnym HER2-ujemnym raku piersi inhibitory CDK4/6, tzw. cykliby, od lat stanowią standard leczenia pierwszej linii. Możliwość wykorzystania rybocyklibu w leczeniu wczesnego raka piersi to duża zmiana – zarówno z punktu widzenia lekarzy, jak i pacjentów. Z leczenia rybocyklibem na pewno będzie mogła skorzystać duża grupa pacjentów z rakiem luminalnym – hormonozależym, który jest najczęstszym typem raka piersi. Co istotne skuteczność rybocyklibu udowodniono w bardzo szerokiej grupie chorych. W przypadku wczesnego raka piersi jest to jedyny inhibitor CDK4/6 zalecany w leczeniu zarówno u pacjentów z przerzutami do węzłów chłonnych, jak i u pacjentów bez zajęcia węzłów, u których stwierdzono dodatkowe cechy wysokiego ryzyka nawrotu (wysoki stopień złośliwości, wysoki wskaźnik Ki-67)” – mówi dr n. med. Roman Dubiański, onkolog kliniczny z Zachodniopomorskiego Centrum Onkologii w Szczecinie.

Rybocyklib został dopuszczony przez Komisję Europejską do stosowania w szerokiej populacji pacjentów z wczesnym rakiem piersi HR+/HER2- o wysokim ryzyku nawrotu pod koniec listopada 2024 roku. Decyzja oparta była o dane z badania fazy III NATALEE, w którym wykazano, że stosowanie rybocyklibu w skojarzeniu z adjuwantową hormonoterapią pozwala uzyskać klinicznie istotne korzyści w zakresie przeżycia wolnego od choroby inwazyjnej (iDFS) u pacjentów we wczesnym, II lub III stopniu zaawansowania HR+/HER2- raka piersi we wszystkich podgrupach, w tym pacjentów bez zajęcia węzłów chłonnych.

„Przed nami ogromna zmiana w podejściu do wczesnego raka piersi – dzięki decyzjom Ministerstwa Zdrowia możemy zabezpieczyć szeroką grupę pacjentek z wczesnym rakiem piersi terapią uzupełniającą, która istotnie ogranicza ryzyko nawrotu choroby. To przełom w leczeniu wczesnego raka piersi HR+/HER2- i nowa nadzieja na długoterminowe przeżycie bez nawrotu choroby. Dzięki włączeniu terapii do refundacji w Polsce w tak krótkim czasie od rejestracji produktu w tym wskazaniu, Polska jest dziś modelowym przykładem państwa, które obejmuje właściwą opieką wszystkie pacjentki z wczesnym rakiem piersi obarczone wysokim ryzykiem nawrotu, zmieniając paradygmat leczenia tej choroby” – mówi Victoria Tian, Country President Novartis Poland.

Rak piersi jest najczęściej występującym nowotworem złośliwym na świecie − wśród kobiet stanowi ok. 23% wszystkich zachorowań i odpowiada za ok. 14% zgonów. Rocznie na całym świecie rozpoznaje się go u 2,3 mln kobiet, a ok. 670 tys. umiera. W Polsce każdego roku odnotowuje się ok. 22 tys. nowych przypadków zachorowań oraz 7-8 tys. zgonów z jego powodu, a liczba przypadków śmiertelnych nie spada.

Włączenie rybocyklibu do listy refundacyjnej w Polsce to kamień milowy w leczeniu wczesnego raka piersi HR+/HER2-. Po raz pierwszy pacjentki z przerzutami do węzłów chłonnych oraz te obarczone wysokim ryzykiem nawrotu bez przerzutów zyskują dostęp do terapii, która istotnie zwiększa szanse na życie wolne od choroby. Decyzja Ministerstwa Zdrowia wpisuje Polskę w grono krajów, które zapewniają swoim pacjentkom nowoczesne leczenie zgodne z wynikami najnowszych badań klinicznych. To także sygnał dla środowiska medycznego i pacjentów, że standardy terapii w Polsce ulegają dynamicznej modernizacji, dając kobietom więcej nadziei na trwałe wyleczenie i dłuższe życie w zdrowiu.

Źródło: Komunikat Prasowy

– To była długo wyczekiwana terapia i ogromna nadzieja dla naszych chorych. Do tej pory mogliśmy mówić wyłącznie o leczeniu objawowym, dziś mamy lek, który realnie zmienia przebieg ALS u pacjentów z mutacją w genie SOD1. Cieszymy się, że wreszcie będzie dostępny w Polsce dla wszystkich chorych z tą mutacją w ramach programu lekowego – mówi Paweł Bała, prezes Stowarzyszenia Dignitas Dolentium.

Choroba, która nie może czekać

Stwardnienie zanikowe boczne to jedna z najcięższych chorób neurozwyrodnieniowych. W krótkim czasie odbiera pacjentom możliwość poruszania się, mówienia, a na końcu także samodzielnego oddychania. W Polsce żyje z nią około 3 tys. osób, a co roku diagnozuje się blisko 800 nowych przypadków. Średni czas przeżycia od momentu rozpoznania wynosi zaledwie 3–5 lat, ale są też tacy, którzy chorują mniej niż rok – u nich niewydolność oddechowa następuje bardzo szybko. ALS najczęściej rozpoznaje się u osób w wieku od 40 do 70 lat, a średni wiek diagnozy to około 55 lat. Zdarzają się jednak przypadki zachorowań u osób poniżej 30. roku życia.

Pierwsza terapia modyfikująca przebieg stwardnienia zanikowego bocznego

Tofersen, zarejestrowany w Europie w 2024 roku, to oligonukleotyd antysensowny (ASO), który hamuje produkcję toksycznego białka SOD1. Dzięki temu możliwe jest zatrzymanie lub znaczące spowolnienie rozwoju choroby.

Eksperci podkreślają, że to pierwszy lek, który u większości pacjentów z mutacją w genie SOD1 hamuje postęp choroby, a w niektórych przypadkach poprawia stan funkcjonalny. To świadczy o wysokiej skuteczności leku, co w przypadku chorób neurozwyrodnieniowych jest absolutnym przełomem.

– To wspaniała wiadomość dla naszych pacjentów, ale też dla lekarzy, którzy ich leczą. To pierwszy zarejestrowany lek, który może zmienić przebieg choroby – nie mówimy jeszcze o wyleczeniu, ale o realnej nadziei na wydłużenie życia i zahamowanie postępu ALS – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Refundacja to dopiero początek

Szacuje się, że w Polsce do leczenia tofersenem kwalifikuje się około 80-100 osób z mutacją w genie SOD1. Refundacja oznacza, że terapia trafi teraz do wszystkich potrzebujących chorych.

– Refundacja tofersenu to przełom w leczeniu pacjentów z mutacją w genie SOD1. Dzięki szerokiemu prowadzeniu diagnostyki genetycznej możemy tych chorych identyfikować i szybko kierować na terapię. Liczymy, że wszyscy pacjenci z potwierdzoną mutacją będą mogli już wkrótce rozpocząć leczenie w ramach programu lekowego w naszych ośrodkach. Dotychczasowe wyniki leczenia są bardzo obiecujące. Z obserwacji prowadzonych w Polsce w ramach wczesnego dostępu do terapii (EAP) na grupie ok. 20 pacjentów, aż 79 proc. z nich odnosi korzyść z leczenia tofersenem w postaci zatrzymania postępu choroby, a u niektórych także nastąpiła poprawy stanu neurologicznego. To coś, czego w stwardnieniu zanikowym bocznym nie mieliśmy nigdy wcześniej, to przełom dla pacjentów, ich rodzin i całego środowiska medycznego – podkreśla prof. dr hab. n. med. Magdalena Kuźma-Kozakiewicz z Katedry i Kliniki Neurologii, Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego – dodając:

– Problemem pozostaje zbyt długi czas oczekiwania na wykonanie badań genetycznych. Pacjenci często są kierowani do poradni genetycznych, gdzie niedobór specjalistów powoduje wielomiesięczne opóźnienia w przeprowadzeniu badań. To sprawia, że dostęp do terapii, która może zatrzymać postęp choroby, jest odsuwany w czasie. Konieczne jest stworzenie szybkiej ścieżki diagnostycznej, aby osoby z podejrzeniem stwardnienia zanikowego bocznego mogły w krótkim czasie potwierdzić obecność mutacji i rozpocząć leczenie.

Stowarzyszenia pacjentów i eksperci podkreślają, że sam lek nie wystarczy – potrzebne są zmiany systemowe. Najważniejsza to skrócenie ścieżki diagnostycznej, szczególnie w zakresie badań genetycznych, które powinny być dostępne jak najszybciej po pojawieniu się objawów choroby. Dziś pacjenci w Polsce na badania genetyczne czekają średnio od 9 miesięcy do nawet 2,5 roku – w tym czasie choroba postępuje i pacjent traci zdrowie oraz kolejne funkcje ruchowe.

– Chorzy na ALS nie mają czasu. Szybki dostęp do genetyki to nie luksus, ale konieczność. Tylko tak możemy wykorzystać potencjał nowej terapii, za której refundację Ministerstwu Zdrowia jesteśmy ogromnie wdzięczni – podsumowuje Paweł Bała.

Refundacja tofersenu to historyczny moment w polskiej medycynie – po raz pierwszy pacjenci z ALS i mutacją w genie SOD1 mogą liczyć na terapię, która modyfikuje przebieg choroby. Szacuje się, że w Polsce kwalifikuje się do niej 80–100 osób. Dotychczasowe doświadczenia z wczesnego dostępu do leczenia pokazały, że aż 79% pacjentów odnosi z niego korzyści, w tym zatrzymanie postępu ALS. Eksperci i organizacje pacjenckie podkreślają jednak, że aby w pełni wykorzystać potencjał tej terapii, konieczne są zmiany systemowe – przede wszystkim skrócenie czasu oczekiwania na badania genetyczne. Chorzy na ALS nie mogą czekać – szybka diagnostyka to klucz do skutecznego leczenia.

Polska Grupa ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG) od pół wieku wyznacza kierunki terapii, które zmieniają życie pacjentów z nowotworami krwi. Dla środowiska medycznego to przykład długofalowej współpracy klinicystów, badaczy i ośrodków w całej Polsce – prowadzone przez PALG badania kliniczne znajdują odzwierciedlenie w międzynarodowych rekomendacjach i codziennej praktyce klinicznej. Z okazji jubileuszu publikujemy rozmowę z prof. Sebastianem Gieblem, Prezesem PALG, który podsumowuje dokonania grupy i dzieli się planami na przyszłość.

„Leczenie białaczek w Polsce jest obecnie na bardzo dobrym, międzynarodowym poziomie. Badania kliniczne, które proponujemy w ramach PALG, mają na celu dalszą poprawę wyników leczenia naszych pacjentów” – mówi prof. Sebastian Giebel, Prezes Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych.

O tym, jak wówczas wyglądało leczenie, wiem z opowieści. Leczenie było dużo mniej intensywne i mniej skuteczne niż obecnie, a w Polsce i krajach naszego regionu znacząco odbiegało od standardów, które wówczas obowiązywały w Europie czy Stanach Zjednoczonych. Wyleczalność była niewielka, samo rozpoznanie ostrej białaczki było niemal wyrokiem.

Działalność PALG została zainicjowana na zjeździe w Gdańsku w 1975 roku z inicjatywy kilku wiodących ekspertów z dziedziny hematologii, reprezentujących ośrodki akademickie. Mieli oni z jednej strony potrzebę skoordynowania działań w zakresie leczenia ostrych białaczek (początkowo grupa zajmowała się wyłącznie ostrymi białaczkami), a z drugiej strony chcieli wprowadzać w Polsce doświadczenia z krajów bardziej pod tym względem zaawansowanych i zapewnić chorym dostęp do bardziej skutecznego leczenia.

Grupa założycielska to było kilka osób reprezentujących największe ośrodki hematologiczne w Polsce. Z czasem grupa rozrastała się, a obecnie skupiamy hematologów z 36 ośrodków. Pierwsze lata działalności to była próba implementacji w Polsce zagranicznych standardów. Nie było to proste, jednak wyniki leczenia naszych chorych znacznie się poprawiły już w ciągu pierwszych 10 lat działania Polskiej Grupy Leczenia Białaczek. Później cele stały się bardziej ambitne: członkowie PALG zaczęli planować prospektywne badania kliniczne, by zweryfikować hipotezy dotyczące optymalizacji leczenia. Początkowo badania były prowadzone w ramach programów rządowych.

Gdy zacząłem zajmować się hematologią, było realizowane jedno z pierwszych badań klinicznych dotyczących ostrej białaczki limfoblastycznej: PALG4-96, które dotyczyło stosowania czynnika wzrostu kolonii granulocytowych, by zmniejszyć toksyczność hematologiczną chemioterapii w tej grupie chorych. To badanie wykazało, że jeśli stosuje się takie leczenie, to głębokość neutropenii jest mniejsza, a w określonych podgrupach pacjentów przekłada się to także na skuteczność. Leczenie umożliwia intensywność chemioterapii, a przez to skuteczność leczenia rośnie. To było pierwsze badanie, w którym wziąłem udział jako młody lekarz, hematolog.

Pod koniec XX wieku skala prowadzonych badań klinicznych przez PALG stawała się coraz większa, a przede wszystkim przeprowadziliśmy bardzo znaczące badanie w ostrej białaczce szpikowej, które porównywało obowiązujący od lat standard: daunarubicyna z cytarabiną w leczeniu indukującym z dwoma eksperymentalnymi protokołami, czyli daunarubicyna z cytarabiną w skojarzeniu z fluderabiną lub z kladrybiną. Kladrybina to był wówczas w Polsce stosunkowo łatwo dostępny lek, produkowany w Polsce w oparciu o oryginalną linię. Mieliśmy dowody z badań przedklinicznych, że dodanie kladrybiny może zwiększyć skuteczność tradycyjnych schematów chemioterapii. Wykazaliśmy to w naszym badaniu – było to badanie trzeciej fazy, okazało się, że dodanie kladrybiny zwiększa szansę całkowitej remisji i możliwość wyleczenia chorych.

Wyniki tego badania zostały opublikowane w 2012 roku w Journal of Clinical Oncology, zostały uwzględnione w amerykańskich zaleceniach NCCN. Nasz schemat został wskazany jako jeden z rekomendowanych przez międzynarodowe towarzystwa naukowe.

Przeprowadziliśmy całą serię badań klinicznych, które miały na celu optymalizację leczenia białaczek. Jesteśmy aktywni i rozpoznawalni na świecie.

Jeśli chodzi o ostrą białaczkę limfoblastyczną, to byliśmy jedną z pierwszych grup badawczych na świecie, która wykazała, że ocena odpowiedzi na poziomie minimalnej choroby resztkowej, czyli z wykorzystaniem bardzo czułych technik laboratoryjnych, ma największe przełożenie na długofalowe wyniki leczenia chorych. Udowodniliśmy (badanie PALG 4-2002), że jeśli po leczeniu indukującym wykrywana jest choroba resztkowa, to szansa na wyleczenie jest dużo mniejsza. Ma to szalenie ważne implikacje, to najważniejszy czynnik prognostyczny, który warunkuje, czy danego chorego będziemy kwalifikowali do transplantacji allogenicznych komórek krwiotwórczych, czy nie.

Jeśli chodzi o przewlekłe białaczki, to wiodącym badaczem był prof. Tadeusz Robak; testował skuteczność kladrybiny w różnych konfiguracjach w tej grupie chorych. Wykazał, że ten lek ma znaczenie i jego stosowanie jest zasadne. Później zmieniały się standardy leczenia, jednak na pewnym etapie odcisnęliśmy w historii medycyny swój ślad.

W przypadku przewlekłej białaczki szpikowej, warto wspomnieć o analizie porównania bezpieczeństwa i skuteczności generyków imatynibu, czyli pierwszego leku celowanego w onkologii. Początkowo nie mieliśmy przekonania, czy zastąpienie leku oryginalnego generykiem nie wpłynie negatywnie na rokowanie chorych; okazało się, że tak się nie stało. Byliśmy pierwszą grupą na świecie, która dostarczyła takiego dowodu. Analizę przeprowadził prof. Tomasz Sacha z Krakowa.

Tak, to istota naszych działań jako lekarzy i jako naukowców: weryfikujemy hipotezy, które pozwalają na optymalizacje naszego postepowania.

Jesteśmy podzieleni na sekcje tematyczne, powiązane z rodzajami rozpoznań: ostre białaczki (szpikowa, limfoblastyczna); przewlekłe (limfocytowa, szpikowa), zespoły mielodysplastyczne, ale także ze względu na techniki terapeutyczne: mamy sekcję zajmującą się transplantacjami komórek krwiotwórczych, a także opiekę wspomagającą (sekcja zajmująca się powikłaniami infekcyjnymi). Każda z sekcji ma swojego lidera, który tworzy zespół wywodzący się z różnych ośrodków w Polsce, dyskutuje wraz z zespołem możliwość wdrożenia nowych protokołów, stara się pozyskać środki do realizacji nowych projektów. Każdy z nowych projektów ma swoją wartość i potencjał, jeśli chodzi o poprawę możliwości leczenia chorych.

Białaczki nie są chorobami częstymi, dlatego nie byłoby możliwe przeprowadzenie badania klinicznego w obrębie jednego ośrodka; konieczna jest współpraca wieloośrodkowa. Realizujemy ją zarówno w obrębie Polski, jak innych krajów. Blisko współpracujemy z takimi grupami jak nasza – zarówno w Europie, jak i w Stanach Zjednoczonych. Niektóre badania realizujemy wspólnie. Przykładem jest badanie PALG AML1-2016, w którym brały udział wszystkie ośrodki w Polsce, a także wiodący ośrodek z Nowego Jorku.

Członkowie PALG są też autorami i współautorami międzynarodowych zaleceń dotyczących leczenia ostrej białaczki szpikowej (prof. Agnieszka Wierzbowska), ostrej białaczki limfoblastycznej (ja), przewlekłej białaczki limfocytowej (prof. Tadeusz Robak), różnych aspektów leczenia z zastosowaniem allotransplantacji komórek krwiotwórczych (dr hab. Tomasz Czerw oraz ja).

Myślę, że tak – dlatego je realizujemy. Gdy np. pojawia się nowy lek, ale nie zostały jeszcze przetestowane jego kombinacje z innymi, wcześniej stosowanymi, a są przesłanki z badań biologicznych, że dana kombinacja może być skuteczniejsza, to tworzymy protokół, w ramach którego chcemy testować daną kombinację. Oczywiście, wiąże się to z koniecznością zapewnienia finansowania, ponieważ wszelkie badania kliniczne muszą być w odpowiedni sposób monitorowane, prowadzone zgodnie z najwyższymi standardami, by zagwarantować największe bezpieczeństwo pacjentom, a także badaczom, których trzeba również ubezpieczyć. Wymaga to odpowiedniej infrastruktury, musi być ścisła koordynacja między ośrodkami. Dlatego PALG ma swoje biuro, jest ono zlokalizowane w Instytucie Onkologii w Gliwicach, dysponuje personelem, wyposażeniem. Często spotykamy się z innymi badaczami, także on-line. Wymiana myśli i koncepcji jest dziś bardzo sprawna.

Oceniam bardzo dobrze. Możliwości leczenia polskich pacjentów są porównywalne w stosunku do pacjentów z innych krajów, a nawet w pewnych obszarach jesteśmy awangardą, jeśli chodzi o dostęp do nowych terapii, które możemy zaoferować chorym.

Wydaje się, że tak. Jest to nowotwór bardzo agresywny, za wszelką cenę trzeba walczyć o wyleczenie. Obecnie u młodszych pacjentów szansa na wyleczenie stale rośnie, obecnie może sięgać powyżej 50 proc. U pacjentów starszych możliwości intensywnego leczenia są mniejsze, a postęp jest wolniejszy; wciąż jest tu wiele do zrobienia.

Na pewno nasza dyskusja będzie koncentrować się nad tym, co zrobić, by leczenie było jeszcze bardziej skuteczne. Jeśli chodzi o ostrą białaczkę szpikową, to niedawno zainicjowaliśmy projekt MAGIC. To duże badanie kliniczne, finansowane w ramach grantu ABM: staramy się bardzo indywidualizować terapię, dzielimy pacjentów na podgrupy, w zależności od podtypu białaczki i jej cech genetycznych. Dostosowujemy odpowiednią kombinację leków do podtypów, testujemy też nowe kombinacje – m.in. dodajemy kladrybinę do schematów uznawanych obecnie za obowiązujący standard. To badanie jest w toku, wiążemy z nim duże nadzieje, zakładając, że personalizacja leczenia, dostosowanie do indywidualnych cech choroby, może przyczynić się do poprawy wyników leczeniu.

W toku znajduje się również inne badanie kliniczne, finansowane przez ABM, dotyczące ostrej białaczki limfoblastycznej, w którym porównujemy dwa rodzaje przeciwciała monoklonalnego: rytuksymab i obinutuzumab dodane do chemioterapii w pierwszej linii leczenia. Do tej pory standardem jest rytuksymab; natomiast obinutuzumab to przeciwciało nowszej generacji; zakładamy, że jego podawanie może przyczynić się do zwiększenia skuteczności leczenia.

Z kolei w przewlekłej białaczce limfocytowej personalizacja terapii dotyczy oceny odpowiedzi na poziomie minimalnej choroby resztkowej; jeśli odpowiedź jest wyjątkowo dobra, to można skrócić leczenie, które normalnie trwa 2 lata, by zmniejszyć ryzyko ewentualnych działań niepożądanych.

Mamy też niezwykle ambitne plany dotyczące nowotworów mieloproliferacyjnych, jak czerwienica prawdziwa czy nadpłytkowość samoistna, gdzie również planujemy przeprowadzenie badania klinicznego, które może zmienić sposób postępowania.

Bardzo; wcześniej musieliśmy starać się pozyskiwać środki w sposób mało usystematyzowany, szukaliśmy potencjalnych darczyńców; a nie było to łatwe. Obecnie, jeśli projekt jest atrakcyjny naukowo i możliwy do przeprowadzenia, to jest szansa na pozyskanie realnych środków z Agencji Badań Medycznych. Obecnie prowadzimy kilka badań finansowanych przez Agencję Badań Medycznych, dzięki temu możemy to robić w pełni profesjonalnie.

Prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach. Prezes Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych i wiceprezes Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków. Jest m.in. autorem europejskich rekomendacji dotyczących leczenia chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną i międzynarodowym ekspertem w dziedzinie transplantacji komórek krwiotwórczych.

Tysiąc dzieci – tysiąc historii, które mogły się dalej toczyć dzięki transplantacji. Centrum Zdrowia Dziecka osiągnęło właśnie niezwykły kamień milowy: ponad 1000 udanych przeszczepów wątroby u najmłodszych pacjentów. To nie tylko liczby, ale także dowód wieloletniego zaangażowania, kompetencji i współpracy setek specjalistów.

Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” (IPCZD) ogłosił wykonanie tysięcznej transplantacji wątroby u dziecka. To czyni go trzecim ośrodkiem w Unii Europejskiej realizującym takie zabiegi na tak dużą skalę. CZD dołącza tym samym do światowej czołówki ośrodków zrzeszonych w sieci TransplantChild, obok takich placówek jak King’s College Hospital w Londynie, Bicêtre Hospital w Paryżu, St. Luc w Brukseli, a także ośrodków w USA – UPMC w Pittsburghu oraz UCLA Medical Center w Los Angeles.

Historia przeszczepów wątroby w Centrum Zdrowia Dziecka sięga 1990 roku. Jak przypomniał prof. Piotr Kaliciński, kierownik Kliniki Chirurgii Dziecięcej i Transplantacji Narządów IPCZD:

– Pierwszą transplantację wątroby u dziecka przeprowadziliśmy 1 marca 1990 roku. Przez pierwsze dziesięć lat wykonaliśmy 43 transplantacje. Obecnie tyle operacji wykonujemy rocznie. Przełomem było wdrożenie, wraz z Kliniką Chirurgii Ogólnej, Transplantacyjnej i Wątroby Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, programu rodzinnych przeszczepów.

To właśnie w CZD zrealizowano także pierwszy w Polsce rodzinny przeszczep wątroby (1999 r.) oraz pierwszy skojarzony przeszczep wątroby i nerki (2000 r.).

Dzięki doświadczeniu zespołu możliwe jest wykonywanie przeszczepów nawet u najmłodszych dzieci. W komunikacie Ministerstwa Zdrowia podano:

Zespół Instytutu przeprowadza transplantacje nawet u noworodków z masą 3000 g. Najmłodszy biorca miał 7 dni, zaś dawca 11 dni. Obecnie pacjent ma ponad 20 lat. Chociaż rodzi się coraz mniej dzieci, to lista oczekujących na przeszczep wcale się nie zmniejsza. Wiele wcześniaków nadal wymaga tego typu pomocy.

Połowa przeszczepów wątroby pochodzi od żywych dawców, a czas oczekiwania zwykle nie przekracza kilku miesięcy.

Sukces transplantologii dziecięcej w Polsce to efekt nie tylko zaangażowania klinik, ale także wsparcia systemowego. Dzięki środkom z Narodowego Programu Medycyny Transplantacyjnej, w 2016 roku przy IPCZD powstał Ośrodek Transplantacji Dziecięcej. Jak zaznaczył dyrektor Instytutu, dr n. med. Marek Migdał: – Dzięki sprawnemu systemowi kwalifikacji, przygotowania i prowadzenia po transplantacji dzieci z Polski nie muszą szukać pomocy za granicą. Polscy lekarze szkolą również kolegów z sąsiednich krajów. Mamy umowę z dwoma ośrodkami w Ukrainie. Swoim doświadczeniem dzielimy się z lekarzami z Kijowa i Lwowa.

Podczas uroczystości z okazji tysięcznej transplantacji w IPCZD gościli przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia – dyrektor Departamentu Nadzoru i Kontroli Rafał Główczyński oraz naczelnik Wydziału Transplantologii i Krwiolecznictwa Magdalena Kramska. W wystąpieniach podkreślano znaczenie Narodowego Programu Medycyny Transplantacyjnej oraz kolejnych etapów systemowego wspierania rozwoju tej dziedziny.

CZD zaznacza również wagę współpracy z fundacjami i partnerami społecznymi. W komunikacie podziękowano m.in. Fundacji Polsat, Fundacji TVN, Fundacji Radia ZET, Fundacji WOŚP oraz Fundacji ForArt, z którą od lat organizowane są koncerty charytatywne na rzecz dzieci leczonych w Instytucie.

Źródła: CZD, MZ