Pacjenci z zaawansowanym rakiem pęcherza w Polsce nadal nie będą mieli dostępu do nowoczesnej terapii skojarzonej enfortumabem wedotyny z pembrolizumabem. Mimo pozytywnych rekomendacji klinicznych Ministerstwo Zdrowia podjęło negatywną decyzję refundacyjną, co – zdaniem organizacji pacjenckich, ogranicza szanse chorych na skuteczniejsze leczenie i dłuższe życie.

 

Terapia skojarzona enfortumabem wedotyny z pembrolizumabem (EV+P) to długo wyczekiwana przez lekarzy i pacjentów opcja leczenia zaawansowanego raka urotelialnego, dająca realną szansę na poprawę wyników terapii. W dostępnych publikacjach oceniana jest jako terapia o wysokiej wartości klinicznej, co znajduje odzwierciedlenie w aktualnych wytycznych klinicznych – zarówno polskich, jak i międzynarodowych.

W ostatnich miesiącach pojawiła się realna szansa na objęcie tej terapii refundacją w Polsce. Jak wynika jednak z informacji przekazywanych przez podmioty odpowiedzialne oraz środowisko organizacji pacjenckich, proces refundacyjny zakończył się ostatecznie negatywną decyzją Ministerstwa Zdrowia. Oznacza to, że polscy pacjenci nie będą mieli nadal dostępu do leczenia, które w wielu krajach europejskich stanowi już standard postępowania, dając realna szansę na przedłużenie życia.

– W praktyce chorzy nadal będą leczeni, ale chemioterapią, mimo dostępności bardziej skutecznych i mniej obciążających organizm opcji terapeutycznych. Ta decyzja jest dla nas niezrozumiała i krzywdząca. Tym bardziej, że część chorych nie powinna być leczona chemioterapią. Niezrozumiałe, że w tym samym czasie resort zdrowia znajduje ogromne środki na kolejne podwyżki wynagrodzeń w ochronie zdrowia, a nie ma ich na leczenie pacjentów – mówi Elżbieta Żukowska, prezes Stowarzyszenia „UroConti”.

Z dostępnych danych wynika, że każdego roku w Polsce diagnozę raka pęcherza moczowego otrzymuje ok. 7–8 tys. osób, podczas gdy liczba wykonywanych zabiegów operacyjnych wynosi ok. 2 tys. rocznie. Oznacza to, że jedynie część pacjentów kwalifikuje się do leczenia operacyjnego, a znaczna grupa chorych wymaga leczenia farmakologicznego – zarówno ze względu na brak możliwości przeprowadzenia operacji, jak i progresję choroby.

Stowarzyszenie „UroConti” podkreśla, że w związku z napływającymi sygnałami dotyczącymi możliwego braku refundacji terapii EV+P już wcześniej podejmowało działania mające na celu zwrócenie uwagi na potrzeby pacjentów – zarówno samodzielnie, jak i we współpracy z innymi organizacjami pacjenckimi.

– Zależy nam na tym, aby pacjenci w Polsce mieli dostęp do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną i standardami obowiązującymi w innych krajach europejskich. Nie jestem w stanie zrozumieć, że będąc 20 gospodarką świata, kupując najdroższe samoloty wojskowe, nie stać naszego państwa na refundacje terapii, której bardzo brakowało nam w leczeniu raka pęcherza. – dodaje Elżbieta Żukowska.

Stowarzyszenie zapowiada dalsze działania na rzecz poprawy dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentów z rakiem pęcherza moczowego w Polsce.

Terapia EV+P jest uznawana za jedną z najważniejszych innowacji w leczeniu zaawansowanego raka urotelialnego i znajduje się w aktualnych wytycznych klinicznych. Pomimo tego proces refundacyjny w Polsce zakończył się decyzją odmowną. W praktyce oznacza to, że pacjenci nadal będą leczeni głównie chemioterapią, choć dostępne są skuteczniejsze i mniej obciążające opcje. Organizacje pacjenckie, w tym Stowarzyszenie „UroConti”, wskazują na nierówności w dostępie do leczenia w porównaniu z innymi krajami europejskimi i zapowiadają dalsze działania na rzecz zmiany tej decyzji.

Stowarzyszenie „UroConti”

Stowarzyszenie „UroConti” jest organizacją pożytku publicznego (rok założenia: 2007). Obecnie posiada 8 oddziałów wojewódzkich i 3 sekcje tematyczne: prostaty, pęcherza oraz neurourologii. Organizacja zrzesza osoby z chorobami dna miednicy. Misją Stowarzyszenia jest poprawa jakości życia osób z chorobami urologicznymi, uroginekologicznymi i proktologicznymi oraz popularyzacja wiedzy na ich temat, w tym na temat metod profilaktyki, diagnostyki, leczenia, pielęgnacji i opieki. Członkiem Stowarzyszenia może zostać każda osoba dotknięta chorobami dna miednicy, jak również chcąca działać profilaktycznie.

Więcej informacji na: www.uroconti.pl

Źródło: Komunikat Prasowy

Glejak wielopostaciowy pozostaje jednym z największych wyzwań współczesnej neuroonkologii. To najczęstszy i jednocześnie najbardziej agresywny pierwotny nowotwór mózgu u dorosłych, którego leczenie – mimo postępu technologicznego i terapeutycznego – wciąż przynosi ograniczone efekty. Trwające badania nad immunoterapią otwierają jednak nowe kierunki poszukiwań skuteczniejszych metod leczenia.

Nowotwory ośrodkowego układu nerwowego stanowią stosunkowo niewielki odsetek wszystkich zachorowań onkologicznych, ale ich znaczenie kliniczne jest szczególne. W Polsce odpowiadają za około 2% przypadków nowotworów złośliwych, co przekłada się na blisko 3000 nowych rozpoznań rocznie. Obejmują zarówno guzy pierwotne – takie jak glejaki czy oponiaki – jak i zmiany wtórne, będące przerzutami z innych narządów, najczęściej z płuca lub piersi.

W ostatnich latach istotnie zmieniło się podejście do klasyfikacji tych nowotworów. Aktualna klasyfikacja WHO z 2021 roku wprowadziła szerokie wykorzystanie diagnostyki molekularnej, która dziś stanowi jeden z kluczowych elementów rozpoznania i kwalifikacji do leczenia. Coraz większe znaczenie mają cechy genetyczne guza, które pozwalają nie tylko precyzyjniej określić jego typ, ale także przewidywać przebieg choroby i potencjalną odpowiedź na terapię.

Choroba o wyjątkowo agresywnym przebiegu

Glejak wielopostaciowy (glioblastoma, GBM) charakteryzuje się szybkim wzrostem, dużą zmiennością molekularną oraz naciekającym charakterem, który uniemożliwia całkowite chirurgiczne usunięcie guza bez ryzyka poważnych powikłań neurologicznych. Standard leczenia obejmuje maksymalnie bezpieczną resekcję, a następnie radioterapię i chemioterapię z zastosowaniem temozolomidu. Mimo tego rokowanie pozostaje niekorzystne – mediana przeżycia wynosi około 15 miesięcy, a odsetek trzyletnich przeżyć nie przekracza 10%.

Jednym z kluczowych mechanizmów odpowiadających za oporność glejaka na leczenie jest jego zdolność do unikania odpowiedzi immunologicznej organizmu.

– „Za agresywnym charakterem wzrostu guza oraz jego opornością na nowe metody terapii stoi między innymi unikalna właściwość komórek glejaka polegająca na hamowaniu aktywności układu odpornościowego gospodarza. W warunkach prawidłowych zasadniczą rolę w rozpoznawaniu i eliminacji komórek nowotworowych odgrywają limfocyty T, jednak w przypadku glejaka ich funkcja ulega istotnemu osłabieniu” – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Wojciech Kaspera, kierownik projektu.

Jak podkreśla, komórki nowotworowe aktywnie wykorzystują mechanizmy immunosupresji:

– „Komórki guza wykazują ekspresję białek powierzchniowych, które modulują aktywność punktów kontroli odpowiedzi immunologicznej. Interakcja tych cząsteczek z receptorami na limfocytach T prowadzi do ich funkcjonalnej inaktywacji. W konsekwencji dochodzi do osłabienia odpowiedzi przeciwnowotworowej, co umożliwia dalszą progresję choroby”.

Projekt PIRG – próba przełamania immunosupresji

Jednym z projektów, który ma na celu zmianę tego niekorzystnego scenariusza, jest badanie PIRG (Pembrolizumab in Glioblastoma), finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Jego celem jest ocena skuteczności immunoterapii u pacjentów z nowo rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym.

Projekt realizowany jest przez Śląski Uniwersytet Medyczny we współpracy z Narodowym Instytutem Onkologii w Gliwicach oraz partnerami międzynarodowymi, w tym Institute of Cancer Research w Londynie. Badanie ma charakter wieloośrodkowy i obejmuje pacjentów na wczesnym etapie choroby.

Kluczową rolę w terapii odgrywa pembrolizumab – przeciwciało monoklonalne blokujące receptor PD-1 na limfocytach T.

– „Pembrolizumab jest przeciwciałem monoklonalnym blokującym receptor PD-1 na powierzchni limfocytów T. Zablokowanie interakcji pomiędzy PD-1 i PD-L1 może doprowadzić do przywrócenia aktywności przeciwnowotworowej limfocytów T i umożliwić skuteczniejszą kontrolę wzrostu guza” – tłumaczy prof. Wojciech Kaspera.

Jednym z najbardziej innowacyjnych elementów projektu jest zastosowanie leczenia w schemacie neoadjuwantowym, czyli jeszcze przed operacją.

– „Zakładamy, że wczesne włączenie inhibitora PD-1 może doprowadzić do aktywacji odpowiedzi immunologicznej jeszcze przed usunięciem guza, a także zwiększyć skuteczność dalszego leczenia, w tym radioterapii i chemioterapii” – podkreśla badacz.

W badaniu uczestniczy 36 pacjentów. Analizie poddawane są zarówno próbki krwi, jak i materiał tkankowy uzyskany podczas operacji, co pozwala lepiej zrozumieć zmiany zachodzące w mikrośrodowisku guza oraz identyfikować potencjalne biomarkery odpowiedzi na leczenie.

Immuno-PET – krok w stronę mniej inwazyjnej diagnostyki

Istotnym elementem projektu jest wykorzystanie technologii immuno-PET, umożliwiającej nieinwazyjne obrazowanie ekspresji PD-L1. W badaniu stosowany jest znakowany radioaktywnie atezolizumab, co pozwala na ocenę biologii guza jeszcze przed jego usunięciem.

– „Zastosowanie immuno-PET ukierunkowanego na szlak PD-1/PD-L1 pozwala na scharakteryzowanie guza przed jego resekcją i kwalifikację pacjenta do leczenia w sposób spersonalizowany, a także na monitorowanie skuteczności terapii” – wyjaśnia prof. Wojciech Kaspera.

Badania obrazowe realizowane są w Narodowym Instytucie Onkologii w Gliwicach pod kierunkiem prof. Gabrieli Kramer-Marek. Zespół odpowiada m.in. za opracowanie i standaryzację procedur oraz przygotowanie radioznacznika wykorzystywanego w badaniu.

Zastosowanie immuno-PET ma szczególne znaczenie w kontekście guzów mózgu, gdzie dotychczas podstawową metodą oceny molekularnej pozostaje biopsja stereotaktyczna. Nowe podejście może ograniczyć konieczność wykonywania procedur inwazyjnych i przyczynić się do rozwoju medycyny spersonalizowanej.

Kierunek: leczenie skojarzone i medycyna personalizowana

Wyniki projektu PIRG zostały opublikowane w czasopiśmie „Neuro-Oncology”, co potwierdza jego znaczenie naukowe i translacyjny charakter. Badanie łączy różne obszary medycyny – immunoterapię, leczenie chirurgiczne oraz nowoczesne techniki obrazowania i diagnostyki molekularnej.

Eksperci podkreślają, że to właśnie integracja różnych metod terapeutycznych może w przyszłości poprawić rokowanie pacjentów z glejakiem wielopostaciowym. Szczególnie istotną rolę odgrywają niekomercyjne badania kliniczne finansowane ze środków publicznych, które pozwalają rozwijać nowe strategie leczenia w obszarach o wysokiej, niezaspokojonej potrzebie medycznej.

Choć glejak wielopostaciowy nadal pozostaje chorobą o bardzo złym rokowaniu, rozwój immunoterapii oraz zaawansowanych metod diagnostycznych daje nadzieję na stopniową poprawę wyników leczenia i jakości życia pacjentów.

Od 1 lipca 2025 roku obowiązuje nowa, trzecia już w tym roku lista leków refundowanych. Jak poinformował wiceminister zdrowia Marek Kos podczas prezentacji dokumentu, pacjenci zyskają dostęp do aż 101 nowych cząsteczkowskazań – w tym 41 onkologicznych. Szczególne znaczenie mają terapie dedykowane nowotworom piersi, płuca, GIST oraz białaczkom i nowotworom układu moczowego. To największy pakiet refundacyjny od lat, a zarazem dowód na dynamiczny rozwój polityki lekowej w Polsce.

„Od 2022 r. mamy znaczny wzrost leków refundowanych. Staramy się utrzymać wysoki poziom. W tej chwili, przy trzeciej tegorocznej liście, mamy już 101 cząsteczkowskazań – 41 z nich to wskazania onkologiczne i 60 nieonkologicznych” – powiedział Marek Kos.

Jednym z najważniejszych wydarzeń tej listy jest refundacja trastuzumabu derukstekanu w leczeniu zaawansowanego raka piersi typu HER2-low. Jak wyjaśnia dr n. med. Katarzyna Pogoda z NIO-PIB: „To przełomowy krok naprzód zarówno dla pacjentek, jak i środowiska klinicznego”. Pacjentki z nowo zdefiniowanym rakiem HER2-low – IHC 1+ lub IHC 2+ z ujemnym testem FISH – do tej pory były traktowane jako HER2-ujemne i wykluczone z terapii anty-HER2. Dzięki refundacji, jak podkreśla dr Pogoda, „doprowadziliśmy do sytuacji, w której każda pacjentka z zaawansowanym rakiem piersi – niezależnie od statusu HER2 – ma szansę na leczenie nowoczesnym koniugatem”.

Również pacjentki z przerzutowym rakiem piersi zyskają nową opcję w postaci nab-paklitakselu – zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z karboplatyną. Ta sama kombinacja trafi również do refundacji w pierwszej linii leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP).

Refundacją objęto również ozymertynib w nowym schemacie leczenia. „Dotychczas ozymertynib stosowano w monoterapii. Dzięki zmianie, u części chorych, będzie można rozważyć intensyfikację leczenia” – tłumaczy dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z NIO-PIB. Badanie FLAURA 2 wykazało, że terapia skojarzona wydłuża czas wolny od progresji, a u pacjentów z przerzutami do mózgu – także całkowite przeżycie.

Kolejną nowością jest immunoterapia pembrolizumabem, która od lipca będzie refundowana w leczeniu okołooperacyjnym lub jako terapia uzupełniająca po resekcji guza, niezależnie od ekspresji PD-L1. „To rozszerzenie wskazań otwiera możliwość wdrożenia skutecznego leczenia dla większej grupy pacjentów” – podkreśla dr Knetki-Wróblewska.

Wśród przełomowych decyzji refundacyjnych znalazł się również ripretynib – lek dla pacjentów z GIST w co najmniej czwartej linii leczenia systemowego. „Ripretynib, inhibitor wielokinazowy, wykazuje wysoką skuteczność w populacji pacjentów, u których standardowe opcje leczenia zostały wyczerpane” – zaznacza prof. Piotr Rutkowski z NIO-PIB. W badaniu INVICTUS wykazano, że mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 6,3 miesiąca wobec 1 miesiąca w grupie placebo.

W obszarze raka urotelialnego refundacją objęto trzy terapie: pembrolizumab w II linii, erdafitynib dla pacjentów z mutacją FGFR3 oraz niwolumab w połączeniu z chemioterapią w I linii leczenia. „Szczególnie objęcie refundacją pembrolizumabu w II linii leczenia było przez pacjentów i lekarzy od dawna bardzo wyczekiwane” – mówi dr hab. n. med. Jakub Kucharz, prof. NIO-PIB.

Zdecydowane zmiany dotyczą także leczenia białaczek. Bosutynib i nilotynib będą dostępne już w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. „Dzięki refundacji nilotynibu w pierwszej linii leczenia pacjenci zyskają dodatkowe możliwości terapeutyczne, co jest szczególnie ważne, gdy standardowe leki nie przynoszą oczekiwanych efektów” – komentuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska z NIO-PIB.

Na liście pojawił się również Luspatarcept – dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wymagającymi przetoczeń. „Lek ten może poprawić jakość ich życia, ponieważ będzie dostępny już na początku leczenia, gdy inne metody, takie jak leki stymulujące produkcję krwinek czerwonych, nie przynoszą rezultatów” – podkreśla ekspertka.

Rekordowa lista refundacyjna objęła również terapie dla chorób nieonkologicznych, w tym rzadkich i przewlekłych. Wśród nich m.in. omaweloksolon (ataksja Friedreicha), maraliksybat (zespół Alagille’a), lebrykizumab (AZS), rytlecytynib (łysienie plackowate), a także empagliflozyna w nowych wskazaniach. „Z rozszerzenia wskazań refundacyjnych skorzystają m.in. pacjenci z cukrzycą typu 2., przewlekłą niewydolnością serca i przewlekłą chorobą nerek. To ważne zmiany nie tylko dla setek tysięcy, ale może już nawet miliona osób” – podkreślał Marek Kos.

Wiceszef resortu zwrócił także uwagę na poprawę szybkości procesów decyzyjnych. „Liczba dni aktywnego procedowania wniosku od 2022 do 2025 r. (do lipca) spadła z 479 do 229 dni. Procedowanie po naszej stronie wniosków refundacyjnych mocno przyspieszyło i chcemy, żeby te okresy były jeszcze krótsze”.

Lipcowa lista refundacyjna to nie tylko zestaw nowych substancji – to krok ku systemowi lepiej odpowiadającemu na realne potrzeby pacjentów, szczególnie tych onkologicznych i rzadkich. To także sygnał, że dostęp do terapii celowanych, immunoterapii i leczenia opartego na biomarkerach nie jest już przyszłością – ale codziennością polskiej medycyny.

Źródło: NIO-PIB

Lipcowa lista leków refundowanych wprowadza zmiany w schemacie leczenia refundowanego raka piersi. To jeden z głównych obszarów działalności Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej, która od lat prowadzi szereg działań edukacyjnych i świadomościowych, do aktywności organizacji należy również dialog z Ministerstwem Zdrowia w sprawie niezbędnych zmian w dostępie do nowoczesnego leczenia. Od lipca pacjentki będą miały możliwość otrzymania długo oczekiwanej immunoterapii pembrolizumabem w potrójnie ujemnym raku piersi oraz tukatynibem w HER2 dodatnim raku piersi. 

Ponadto nowe obwieszczenie przyniosło dobre informacje dla pacjentów hematoonkologicznych z chorobami rzadkimi, takimi jak: amyloidoza łańcuchów lekkich, makroglobulinemia Waldenströma oraz szpiczak plazmocytowy. 

Resort zdrowia opublikował informację podsumowującą dotychczasowe działania w zakresie polityki lekowej. Wzrasta liczba pozytywnych decyzji refundacyjnych, wprowadzane są zmiany w programach lekowych. Publiczne wypowiedzi przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia wskazują na intensyfikację prac w dostępności leczenia systemowego nowotworów ginekologicznych. To dziedzina, w której obserwuje się znaczny wzrost zachorowalności oraz śmiertelności pacjentek w Polsce. Eksperci oraz pacjenci apelują o ujednolicenie ścieżek postępowania oraz podjęcie działań edukacyjnych dla chorych, a także dla personelu.

W kontekście nowelizacji schematu leczenia refundowanego wskazuje się na korzyści związane z zapewnieniem odpowiedniego leczenia – immunoterapii dostarlimabem w przypadku zaawansowanego i nawrotowego raka endometrium. 

Kolejnym obszarem, w którym Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej dostrzega konieczność zmian jest rak płuca, który nadal stanowi najczęstszą przyczynę zgonów nowotworowych.

W tym kontekście niezbędne wydaje się podjęcie niezwłocznych działań na rzecz szybkiego wykrywania tego nowotworu. Jest to szczególnie istotne dla możliwości zastosowania wczesnych interwencji i poprawy efektów leczenia. Pacjentom obecnie brakuje też dostępu do leczenia uzupełniającego w przypadku operacyjnego raka płuc oraz dla dorosłych chorych z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca.

źródło: Fundacja OnkoCafe