Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy typ ostrej białaczki u dorosłych, który charakteryzuje się agresywnym przebiegiem i niskim odsetkiem przeżyć. Jak podkreślają lekarze, o powodzaeniu leczenia w dużej mierze decyduje szybkie rozpoznanie choroby. Utrudniają to jednak jej nieswoiste objawy, które często bywają bagatelizowane. Organizacje pacjentów zwracają uwagę na rolę lekarzy podstawowej opieki we wczesnej diagnostyce oraz potrzeby związane z wytyczeniem jasnych ścieżek terapeutycznych dla osób już zdiagnozowanych.

– Ostra białaczka szpikowa występuje w około pięciu przypadkach na 100 tys. mieszkańców rocznie. Częściej chorują mężczyźni, a mediana wieku zachorowania to około 60. roku życia – informuje w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Piotr Rzepecki, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego.

AML jest najczęstszą ostrą białaczką u dorosłych. Stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ten rodzaj nowotworu. Choroba przebiega agresywnie, przez co odsetek pięcioletnich przeżyć wynosi zaledwie 25 proc. Nieleczona może doprowadzić do zgonu nawet w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Lekarze podkreślają, że skuteczność terapii zależy w dużej mierze od tego, jak wcześnie będzie zastosowana. Nie ułatwia tego gwałtowny przebieg choroby i nieswoiste objawy.

– To objawy ogólne takie jak zmęczenie, osłabienie, bóle kostno-stawowe, zlewne poty, podwyższona temperatura, objawy niedokrwistości, ale również zawroty głowy czy częste omdlenia. To też objawy wynikające z obniżonej odporności, a więc często występujące infekcje, w tym grzybicze, nawracające anginy, opryszczki i niegojące się zakażenia skóry – wymienia dr Michał Sutkowski, prezes elekt Kolegium Lekarzy Rodzinnych w Polsce.

Jak podkreśla, już te objawy powinny wzbudzić czujność i u pacjenta, i u jego lekarza pierwszego kontaktu. Tym bardziej że zwykle nie występują one oddzielnie, ale razem. Jednak tym, co najczęściej wywołuje niepokój, są problemy wskazujące na plamicę, czyli rodzaj skazy krwotocznej.

– To czerwone plamy na ciele, głównie na skórze, ale też na śluzówkach. Następne są objawy, które wynikają z nacieczenia narządów wewnętrznych. Mogą to być dolegliwości, które będą imitowały zaburzenia funkcji mózgu, ośrodkowego układu nerwowego i serca. Dodatkowo mogą się pojawić powiększone węzły chłonne, rzadziej – powiększona śledziona i wątroba. To także objawy takie jak zaburzenia widzenia, szumy uszne, zawroty głowy, które w 5–20 proc. przypadków wynikają z leukostazy, czyli dużej ilości blastów, nieprawidłowych leukocytów, które są kwintesencją ostrej białaczki szpikowej – tłumaczy dr Michał Sutkowski.

Ekspert podkreśla, że prawidłową diagnozę często może postawić już lekarz rodzinny. Podstawowym badaniem w diagnostyce jest morfologia krwi z rozmazem, najlepiej ręcznym. Takie badanie jest w koszyku świadczeń gwarantowanych w podstawowej opiece zdrowotnej.

– Kiedy pacjent trafi do szpitala, to ma szansę na skuteczne leczenie, powrót do funkcjonowania i nowego życia. Gorzej jest w momencie, kiedy pacjent tam nie trafi, bo albo on, albo lekarz POZ-u coś przeoczy. Objawy są różne i czasami ktoś nam zwraca uwagę, że źle wyglądamy, dentysta mówi o stanie zapalnym w jamie ustnej, a my się na przykład budzimy w nocy, jest nam gorąco, przebieramy się, mamy zlewne poty. Teoretycznie ostra białaczka szpikowa daje objawy grypopodobne i czasami my sami je lekceważymy. Najtrudniejsze dzisiaj dla pacjentów jest to, żeby zostać zdiagnozowanym, być dobrze leczonym i mieć leczenie podtrzymujące, żeby dalej funkcjonować – wskazuje Katarzyna Lisowska z Fundacji Per Humanus.

Ważną arolę w diagnostyce AML odgrywają badania genetyczne. Dotychczas naukowcy zidentyfikowali kilkadziesiąt mutacji, które wpływają na rokowania pacjenta i warunkują proces leczenia. U około 30 proc. pacjentów z AML występuje mutacja w obrębie genu FLT3, której obecność niekorzystnie wpływa na rokowanie. Przekłada się to na  mały odsetek uzyskiwanych remisji, częste nawroty i krótki czas przeżycia chorych. Obecność tej mutacji jest wskazaniem do intensyfikacji leczenia.

– Stąd konieczność zastosowania, poza klasyczną chemioterapią, również terapii niwelujących niekorzystne działanie tej nieprawidłowości. W Polsce mamy do dyspozycji trzy takie leki. Dwa z nich są refundowane w ramach programów lekowych – wyjaśnia prof. Piotr Rzepecki.

U pacjentów ze wskazaniem do transplantacji szpiku ryzyko nawrotu choroby jest na poziomie 70–80 proc., po transplantacji spada ono do 30–40 proc. Gdy po przeszczepie szpiku choroba powraca, pacjent jest poddawany dalszemu leczeniu. W takiej sytuacji zastosowanie mogą mieć leki off-label. Chodzi o nowoczesne terapie celowane, które już są refundowane w leczeniu nawrotów ostrej białaczki szpikowej, ale nie mają refundacji w leczeniu po transplantacji. Jak podkreśla prof. Rzepecki, dobrze by było, gdyby były one dostępne w ramach programu lekowego. Sytuacja ta dotyczy na przykład pacjentów z mutacją FLT3. 

– Pacjenci, którzy się do nas zgłaszają, szukają przede wszystkim informacji na temat dostępnego leczenia, ponieważ są to już osoby, które mają diagnozę i potrzebują nowoczesnych terapii, ośrodków, do których mogą się udać, a także sprawdzonej wiedzy. Leczenie i jego dostępność bardzo się zmieniły w ostatnich latach, a my w fundacji tę wiedzę cały czas aktualizujemy – mówi Katarzyna Lisowska.

Źródło: Newseria

W Polsce co roku diagnozuje się 1,2–1,6 tys. pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Ten agresywny nowotwór może prowadzić do śmierci w ciągu zaledwie kilku tygodni. – Dotychczas pacjenci nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent z nich. Chorzy po prostu umierali – mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Sytuacja zmieniła się jednak od 1 września br. W ramach programu leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową refundacją objęto trzy nowoczesne terapie. Lekarze mówią wprost, że to przełom w polskiej hematoonkologii, dzięki któremu chorzy będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami.

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Rozwija się w szpiku, który jest fabryką białych i czerwonych krwinek oraz płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, a linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają.

– Ostra białaczka szpikowa to choroba, która postępuje w trybie natychmiastowym. Jeżeli nie zostanie rozpoznana przez lekarza rodzinnego przy standardowym badaniu morfologii krwi, to chory zazwyczaj trafia do szpitala już w bardzo ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Przyczyna AML nie jest znana, choć wyodrębniono już wiele czynników środowiskowych i genetycznych predysponujących lub inicjujących jej wystąpienie. Do objawów choroby należą m.in. zmęczenie, które często towarzyszy niedokrwistości, zawroty głowy, bladość, skłonność do krwawień, wybroczyn i sińców, nocne poty i gorączka. Często są one jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. Ostra białaczka szpikowa u wielu chorych wciąż jest wykrywana przypadkowo, przy okazji rutynowej morfologii krwi. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki, która obejmuje m.in. biopsję szpiku z oceną cytologiczną komórek w mikroskopie świetlnym. Szpik poddawany jest również badaniom cytogenetycznym i molekularnym.

– AML jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska. – Przyjmuje się, że choruje mniej więcej 4 na 100 tys. osób rocznie, co w Polsce każdego roku daje około 1,2–1,6 tys. nowych przypadków. Zapadalność rośnie istotnie wraz z wiekiem, mediana wynosi ok. 70 lat. Ponad połowa chorych na ostrą białaczkę szpikową to osoby powyżej 60. roku życia, w starszym wieku, które często mają wiele chorób dodatkowych. To utrudnia włączenie agresywnej chemioterapii, która stanowi złoty standard leczenia młodszych pacjentów.

Jak wskazuje, to właśnie wiek chorego i jego predyspozycje genetyczne są dwoma głównymi czynnikami, które przesądzają o rokowaniach.

– W tej chwili dzięki nowym badaniom molekularnym, takim jak sekwencjonowanie nowej generacji, wiemy już, że AML to choroba bardzo zróżnicowana pod względem genetycznym. Możemy wyodrębnić takie podtypy genetyczne, które rokują lepiej, rokują standardowo albo rokują bardzo źle – mówi kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Inny złoty standard, czyli najskuteczniejszy sposób leczenia AML, to przeszczep komórek krwiotwórczych. Ta metoda jest jednak możliwa do zastosowania głównie u młodszych pacjentów, w ogólnie dobrym stanie zdrowia.

– Niestety ta opcja nie zawsze jest możliwa do wykonania u osób w starszym wieku, zwłaszcza powyżej 70. roku życia – precyzuje prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostatnimi laty w leczeniu AML dokonał się jednak skokowy postęp, który stwarza szansę szerszemu gronu pacjentów. W Europie zarejestrowano bowiem kilka nowych leków, które – dodane do klasycznej chemioterapii na wczesnym etapie leczenia – dają szansę wyleczenia znacznej części chorych. Od 1 września br. trzy z nich zostały objęte w Polsce refundacją w ramach programu lekowego B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”.

– Dzięki tej decyzji będziemy mogli leczyć ostre białaczki szpikowe w pierwszej linii tak, jak leczy się na świecie, tzn. stosować spersonalizowaną terapię, dopasowaną do profilu mutacji genetycznej – podkreśla kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Pierwsza z terapii objętych refundacją to gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33. To przeciwciało monoklonalne, które znacząco poprawia odsetek remisji i wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu. Jego skuteczność sięga aż 75 proc.

– Gemtuzumab ozogamycyny jest immunotoksyną, która za pomocą przeciwciała monoklonalnego dostarcza truciznę wprost do komórki nowotworowej. W metaanalizie, czyli zbiorczej analizie pięciu dużych badań klinicznych, wykazano, że w grupie standardowego ryzyka cytogenetycznego zwiększa on szansę na wyleczenie z 55 do 75 proc. Zwiększa ją również w grupie pośredniego ryzyka cytogenetycznego. Tutaj ten efekt jest dużo mniejszy, ale też wyraźny – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.

Od 1 września br. refundacją objęty zostały też wenetoklaks – lek dla chorych starszych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. Jak podkreśla prof. Sebastian Giebel, to grupa chorych, która do tej pory właściwie nie miała szans na wyleczenie, a teraz jest ona szacowana na 20–25 proc. Kolejny lek to gilterytynib – dla pacjentów z nawrotem choroby bądź odpornych na dotychczasowe leczenie i z niekorzystnymi rokowaniami. Co istotne, dla tej grupy chorych nie ma już innej alternatywy.

– To jest całkowity przełom dla naszych pacjentów, ponieważ wcześniej nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent. Chorzy po prostu umierali. Natomiast to, co zadziało się w ostatnim czasie, to jest ogromny przełom, za który jesteśmy wdzięczni – podkreśla Katarzyna Lisowska.

Jak wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, dzięki tej decyzji lekarze będą mieli do wyboru szerokie spektrum opcji terapeutycznych, a polscy pacjenci będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami. Dotychczas jedynym lekiem w programie lekowym B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” była midostauryna dla dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową i z udokumentowaną mutacją genu FLT3. Była to pierwsza w Polsce terapia refundowana (od 1 maja 2021 roku) w programie lekowym dla tej grupy chorych.

źródło: newseria

W Polsce co roku diagnozuje się 1,2–1,6 tys. pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Ten agresywny nowotwór może prowadzić do śmierci w ciągu zaledwie kilku tygodni. – Dotychczas pacjenci nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent z nich. Chorzy po prostu umierali – mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Sytuacja zmieniła się jednak od 1 września br. W ramach programu leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową refundacją objęto trzy nowoczesne terapie. Lekarze mówią wprost, że to przełom w polskiej hematoonkologii, dzięki któremu chorzy będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami.

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Rozwija się w szpiku, który jest fabryką białych i czerwonych krwinek oraz płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, a linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają.

– Ostra białaczka szpikowa to choroba, która postępuje w trybie natychmiastowym. Jeżeli nie zostanie rozpoznana przez lekarza rodzinnego przy standardowym badaniu morfologii krwi, to chory zazwyczaj trafia do szpitala już w bardzo ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Przyczyna AML nie jest znana, choć wyodrębniono już wiele czynników środowiskowych i genetycznych predysponujących lub inicjujących jej wystąpienie. Do objawów choroby należą m.in. zmęczenie, które często towarzyszy niedokrwistości, zawroty głowy, bladość, skłonność do krwawień, wybroczyn i sińców, nocne poty i gorączka. Często są one jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. Ostra białaczka szpikowa u wielu chorych wciąż jest wykrywana przypadkowo, przy okazji rutynowej morfologii krwi. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki, która obejmuje m.in. biopsję szpiku z oceną cytologiczną komórek w mikroskopie świetlnym. Szpik poddawany jest również badaniom cytogenetycznym i molekularnym.

– AML jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska. – Przyjmuje się, że choruje mniej więcej 4 na 100 tys. osób rocznie, co w Polsce każdego roku daje około 1,2–1,6 tys. nowych przypadków. Zapadalność rośnie istotnie wraz z wiekiem, mediana wynosi ok. 70 lat. Ponad połowa chorych na ostrą białaczkę szpikową to osoby powyżej 60. roku życia, w starszym wieku, które często mają wiele chorób dodatkowych. To utrudnia włączenie agresywnej chemioterapii, która stanowi złoty standard leczenia młodszych pacjentów.

Jak wskazuje, to właśnie wiek chorego i jego predyspozycje genetyczne są dwoma głównymi czynnikami, które przesądzają o rokowaniach.

– W tej chwili dzięki nowym badaniom molekularnym, takim jak sekwencjonowanie nowej generacji, wiemy już, że AML to choroba bardzo zróżnicowana pod względem genetycznym. Możemy wyodrębnić takie podtypy genetyczne, które rokują lepiej, rokują standardowo albo rokują bardzo źle – mówi kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Inny złoty standard, czyli najskuteczniejszy sposób leczenia AML, to przeszczep komórek krwiotwórczych. Ta metoda jest jednak możliwa do zastosowania głównie u młodszych pacjentów, w ogólnie dobrym stanie zdrowia.

– Niestety ta opcja nie zawsze jest możliwa do wykonania u osób w starszym wieku, zwłaszcza powyżej 70. roku życia – precyzuje prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostatnimi laty w leczeniu AML dokonał się jednak skokowy postęp, który stwarza szansę szerszemu gronu pacjentów. W Europie zarejestrowano bowiem kilka nowych leków, które – dodane do klasycznej chemioterapii na wczesnym etapie leczenia – dają szansę wyleczenia znacznej części chorych. Od 1 września br. trzy z nich zostały objęte w Polsce refundacją w ramach programu lekowego B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”.

– Dzięki tej decyzji będziemy mogli leczyć ostre białaczki szpikowe w pierwszej linii tak, jak leczy się na świecie, tzn. stosować spersonalizowaną terapię, dopasowaną do profilu mutacji genetycznej – podkreśla kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Pierwsza z terapii objętych refundacją to gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33. To przeciwciało monoklonalne, które znacząco poprawia odsetek remisji i wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu. Jego skuteczność sięga aż 75 proc.

– Gemtuzumab ozogamycyny jest immunotoksyną, która za pomocą przeciwciała monoklonalnego dostarcza truciznę wprost do komórki nowotworowej. W metaanalizie, czyli zbiorczej analizie pięciu dużych badań klinicznych, wykazano, że w grupie standardowego ryzyka cytogenetycznego zwiększa on szansę na wyleczenie z 55 do 75 proc. Zwiększa ją również w grupie pośredniego ryzyka cytogenetycznego. Tutaj ten efekt jest dużo mniejszy, ale też wyraźny – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.

Od 1 września br. refundacją objęty zostały też wenetoklaks – lek dla chorych starszych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. Jak podkreśla prof. Sebastian Giebel, to grupa chorych, która do tej pory właściwie nie miała szans na wyleczenie, a teraz jest ona szacowana na 20–25 proc. Kolejny lek to gilterytynib – dla pacjentów z nawrotem choroby bądź odpornych na dotychczasowe leczenie i z niekorzystnymi rokowaniami. Co istotne, dla tej grupy chorych nie ma już innej alternatywy.

– To jest całkowity przełom dla naszych pacjentów, ponieważ wcześniej nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent. Chorzy po prostu umierali. Natomiast to, co zadziało się w ostatnim czasie, to jest ogromny przełom, za który jesteśmy wdzięczni – podkreśla Katarzyna Lisowska.

Jak wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, dzięki tej decyzji lekarze będą mieli do wyboru szerokie spektrum opcji terapeutycznych, a polscy pacjenci będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami. Dotychczas jedynym lekiem w programie lekowym B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” była midostauryna dla dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową i z udokumentowaną mutacją genu FLT3. Była to pierwsza w Polsce terapia refundowana (od 1 maja 2021 roku) w programie lekowym dla tej grupy chorych.

źródło: newseria

Od 1 września w życie weszły istotne zmiany dla pacjentów cierpiących na ostre białaczki szpikowe (AML). Najnowszy wykaz refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych zawiera leki, których refundacja przyniesie prawdziwy przełom w walce z tymi rzadkimi nowotworami m.in. w terapii nawrotowej i opornej.

W ostatnich miesiącach pacjenci oraz eksperci z dziedziny hematoonkologii wielokrotnie publicznie podnosili kwestię braku dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu ostrych białaczek szpikowych. W ich ocenie główny problem stanowił fakt, iż nowoczesne terapie, które zostały zarejestrowane w ostatnich latach na świecie i wręcz zrewolucjonizowały walkę z AML, nie były dostępne dla polskich pacjentów. To uległo zmianie.

Opublikowane przez Ministerstwo Zdrowia obwieszczenie w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, które weszło w życie 1 września 2022 r. zawiera znaczne rozszerzenie dostępnych leków w programie lekowym B.114. „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową”.

Tym samym, jak podkreśla Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, daje pacjentom nową nadzieję. – Od września ścieżki leczenia pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi wyglądają zupełnie inaczej. Dotychczas, oprócz tradycyjnej chemioterapii, dostępny w Polsce był tylko jeden nowoczesny lek i to wyłącznie w pierwszej linii leczenia. Po zmianach pojawiły się nowe opcje terapeutyczne, znacznie rozszerzające grupę pacjentów, którzy mogą liczyć na dostęp do nowoczesnych terapii. Zabezpieczona została także druga linia leczenia dla pacjentów z mutacją FLT3 z oporną i nawrotową ostrą białaczką szpikową. Nie boję się powiedzieć, że jest to prawdziwy przełom w leczeniu AML w Polsce, o który razem z ekspertami czynnie zabiegaliśmy. Z tego miejsca pragnę podziękować Ministerstwu Zdrowia za uwzględnienie niezaspokojonych dotąd potrzeb zdrowotnych pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi.

Ostra białaczka szpikowa to złośliwa choroba nowotworowa układu krwiotwórczego
Ze względu na jej zróżnicowanie genetyczne i występowanie wielu mutacji, które wymuszają stosowanie innych metod leczenia, często określa się AML liczbą mnogą, czyli ostrymi białaczkami szpikowymi. Obecnie zalicza się do tej grupy ponad 20 zbliżonych chorób. Co roku, w Polsce stwierdza się ok. 800 nowych przypadków ostrych białaczek szpikowych.

AML jest niezwykle groźną, błyskawicznie postępującą chorobą. Przy braku szybkiego włączenia odpowiedniego leczenia może w ciągu kilku tygodni doprowadzić do śmierci. Z perspektywy polskich pacjentów oraz ich rodzin, decyzja o objęciu nowoczesnych terapii w AML refundacją to niezwykle korzystna zmiana, dająca nadzieję na dłuższe i lepsze życie.

Od 1 września w życie weszły istotne zmiany dla pacjentów cierpiących na ostre białaczki szpikowe (AML). Najnowszy wykaz refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych zawiera leki, których refundacja przyniesie prawdziwy przełom w walce z tymi rzadkimi nowotworami m.in. w terapii nawrotowej i opornej.

W ostatnich miesiącach pacjenci oraz eksperci z dziedziny hematoonkologii wielokrotnie publicznie podnosili kwestię braku dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu ostrych białaczek szpikowych. W ich ocenie główny problem stanowił fakt, iż nowoczesne terapie, które zostały zarejestrowane w ostatnich latach na świecie i wręcz zrewolucjonizowały walkę z AML, nie były dostępne dla polskich pacjentów. To uległo zmianie.

Opublikowane przez Ministerstwo Zdrowia obwieszczenie w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, które weszło w życie 1 września 2022 r. zawiera znaczne rozszerzenie dostępnych leków w programie lekowym B.114. „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową”.

Tym samym, jak podkreśla Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, daje pacjentom nową nadzieję. – Od września ścieżki leczenia pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi wyglądają zupełnie inaczej. Dotychczas, oprócz tradycyjnej chemioterapii, dostępny w Polsce był tylko jeden nowoczesny lek i to wyłącznie w pierwszej linii leczenia. Po zmianach pojawiły się nowe opcje terapeutyczne, znacznie rozszerzające grupę pacjentów, którzy mogą liczyć na dostęp do nowoczesnych terapii. Zabezpieczona została także druga linia leczenia dla pacjentów z mutacją FLT3 z oporną i nawrotową ostrą białaczką szpikową. Nie boję się powiedzieć, że jest to prawdziwy przełom w leczeniu AML w Polsce, o który razem z ekspertami czynnie zabiegaliśmy. Z tego miejsca pragnę podziękować Ministerstwu Zdrowia za uwzględnienie niezaspokojonych dotąd potrzeb zdrowotnych pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi.

Ostra białaczka szpikowa to złośliwa choroba nowotworowa układu krwiotwórczego
Ze względu na jej zróżnicowanie genetyczne i występowanie wielu mutacji, które wymuszają stosowanie innych metod leczenia, często określa się AML liczbą mnogą, czyli ostrymi białaczkami szpikowymi. Obecnie zalicza się do tej grupy ponad 20 zbliżonych chorób. Co roku, w Polsce stwierdza się ok. 800 nowych przypadków ostrych białaczek szpikowych.

AML jest niezwykle groźną, błyskawicznie postępującą chorobą. Przy braku szybkiego włączenia odpowiedniego leczenia może w ciągu kilku tygodni doprowadzić do śmierci. Z perspektywy polskich pacjentów oraz ich rodzin, decyzja o objęciu nowoczesnych terapii w AML refundacją to niezwykle korzystna zmiana, dająca nadzieję na dłuższe i lepsze życie.

Projekt wrześniowej listy refundacyjnej zakłada, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową dostaną dostęp do leczenia gilterytynibem w monoterapii w 2. linii leczenia opornej lub nawrotowej postaci tej choroby, a pacjenci nowozdiagnozowani do leczenia 2 nowymi schematami terapii: wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym oraz gemtuzumabu ozogamycyny w skojarzeniu ze standardową chemioterapią. To dobra wiadomość, z której cieszą się pacjenci i środowisko medyczne. Do wypełnienia listy TOP10 priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii pozostały jeszcze dwa inhibitory kinazy Brutona (ibrutynib i akalabrutynib), na które wyczekują pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową.

Do niedawna pacjenci z ostrą białaczką szpikową mieli dostęp do jednej nowoczesnej terapii. Refundacja midostauryny w maju 2021 roku zabezpieczyła potrzeby jedynie 25-30% pacjentów z tą postacią choroby, u których występowała mutacja genu FLT3. Pacjenci z tzw. wtórną białaczką, po przeszczepieniu czekali na gilterytynib, którego zastosowanie poprawia rokowania dając wyższy odsetek całkowitych remisji i dłuższe całkowite przeżycie. Na nowoczesną terapię czekali również starsi pacjenci nie kwalifikujący się do intensywnego leczenia, dla których jedyną opcją terapeutyczną było zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym. Wyczekiwano również refundacji gemtuzumabu ozogamycyny, który dodany do chemioterapii w podgrupie chorych o korzystnym rokowaniu, zwiększa szansę na wyleczenie. Na szczęście wszystkie te grupy właśnie zostały zabezpieczone przed resort zdrowia, bo leki znalazły się w projekcie najnowszej listy refundacynej.

– Ogromnie cieszymy się z tego, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową będą mieli dostęp do nowoczesnych terapii. To z pewnością wpłynie na jakość i długość ich życia. Widzimy, że Ministerstwo Zdrowia realizuje krok po kroku plan rozszerzania listy dostępnych dla pacjentów terapii w hematoonkologii. Bardzo za to dziękujemy. Mamy nadzieję, że kolejne decyzje refundacyjne będą pozytywne dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową – zwłaszcza tych, u których występują złe czynniki rokownicze – powiedziała Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Grupa pacjentów, którzy z niecierpliwością czekają na dostęp do nowoczesnego leczenia to chorzy z przewlekłą białaczką limfocytową, u których występuje mutacja TP53, delecja 17p i niezmutowany status genów IGVH. Te zmiany cytogenetyczne w komórkach nowotworowych sprawiają, że przebieg choroby może być bardzo agresywny i dynamiczny. Tacy chorzy wymagają celowanego leczenia, które nie jest obecnie dla nich dostępne. Rozwiązaniem dla nich jest zastosowanie inhibitorów kinazy Brutona już w 1. linii leczenia.

– Mamy nadzieję, że kolejnym krokiem resortu zdrowia będzie refundacja inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu, na które czekają pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową. Wśród nich jest grupa, u których przebieg choroby, pomimo przewlekłości w nazwie, może być bardzo dynamiczny i agresywny ze względu na obecność mutacji w genach. Dla nich czas ma ogromne znaczenie i ważne, aby już w 1. linii leczenia otrzymywali nowoczesne terapie, które w tej chwili nie są dostępne – dodała Katarzyna Lisowska.

Tylko tych dwóch leków brakuje, aby w pełni zrealizować listę priorytetów refundacyjnych TOP10 HEMATO na rok 2021. Lista została stworzona przez ekspertów medycznych – konsultanta krajowego, konsultantów wojewódzkich i szefów klinik hematoonkologicznych.

Projekt wrześniowej listy refundacyjnej zakłada, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową dostaną dostęp do leczenia gilterytynibem w monoterapii w 2. linii leczenia opornej lub nawrotowej postaci tej choroby, a pacjenci nowozdiagnozowani do leczenia 2 nowymi schematami terapii: wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym oraz gemtuzumabu ozogamycyny w skojarzeniu ze standardową chemioterapią. To dobra wiadomość, z której cieszą się pacjenci i środowisko medyczne. Do wypełnienia listy TOP10 priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii pozostały jeszcze dwa inhibitory kinazy Brutona (ibrutynib i akalabrutynib), na które wyczekują pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową.

Do niedawna pacjenci z ostrą białaczką szpikową mieli dostęp do jednej nowoczesnej terapii. Refundacja midostauryny w maju 2021 roku zabezpieczyła potrzeby jedynie 25-30% pacjentów z tą postacią choroby, u których występowała mutacja genu FLT3. Pacjenci z tzw. wtórną białaczką, po przeszczepieniu czekali na gilterytynib, którego zastosowanie poprawia rokowania dając wyższy odsetek całkowitych remisji i dłuższe całkowite przeżycie. Na nowoczesną terapię czekali również starsi pacjenci nie kwalifikujący się do intensywnego leczenia, dla których jedyną opcją terapeutyczną było zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym. Wyczekiwano również refundacji gemtuzumabu ozogamycyny, który dodany do chemioterapii w podgrupie chorych o korzystnym rokowaniu, zwiększa szansę na wyleczenie. Na szczęście wszystkie te grupy właśnie zostały zabezpieczone przed resort zdrowia, bo leki znalazły się w projekcie najnowszej listy refundacynej.

– Ogromnie cieszymy się z tego, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową będą mieli dostęp do nowoczesnych terapii. To z pewnością wpłynie na jakość i długość ich życia. Widzimy, że Ministerstwo Zdrowia realizuje krok po kroku plan rozszerzania listy dostępnych dla pacjentów terapii w hematoonkologii. Bardzo za to dziękujemy. Mamy nadzieję, że kolejne decyzje refundacyjne będą pozytywne dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową – zwłaszcza tych, u których występują złe czynniki rokownicze – powiedziała Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Grupa pacjentów, którzy z niecierpliwością czekają na dostęp do nowoczesnego leczenia to chorzy z przewlekłą białaczką limfocytową, u których występuje mutacja TP53, delecja 17p i niezmutowany status genów IGVH. Te zmiany cytogenetyczne w komórkach nowotworowych sprawiają, że przebieg choroby może być bardzo agresywny i dynamiczny. Tacy chorzy wymagają celowanego leczenia, które nie jest obecnie dla nich dostępne. Rozwiązaniem dla nich jest zastosowanie inhibitorów kinazy Brutona już w 1. linii leczenia.

– Mamy nadzieję, że kolejnym krokiem resortu zdrowia będzie refundacja inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu, na które czekają pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową. Wśród nich jest grupa, u których przebieg choroby, pomimo przewlekłości w nazwie, może być bardzo dynamiczny i agresywny ze względu na obecność mutacji w genach. Dla nich czas ma ogromne znaczenie i ważne, aby już w 1. linii leczenia otrzymywali nowoczesne terapie, które w tej chwili nie są dostępne – dodała Katarzyna Lisowska.

Tylko tych dwóch leków brakuje, aby w pełni zrealizować listę priorytetów refundacyjnych TOP10 HEMATO na rok 2021. Lista została stworzona przez ekspertów medycznych – konsultanta krajowego, konsultantów wojewódzkich i szefów klinik hematoonkologicznych.

Ostra białaczka szpikowa to najtrudniejszy do leczenia nowotwór układu krwiotwórczego, o najgorszym rokowaniu – uważa prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT). To także jedna z niewielu chorób hematoonkologicznych, w której pacjenci nie uzyskali w ostatnich latach znaczącej poprawy w  dostępie do skutecznych i bezpiecznych terapii.

Ostra białaczka szpikowa odpowiada za aż 70% ostrych białaczek u dorosłych. Ponadto, jest bardzo szybko postępującym nowotworem – nieleczona prowadzi do śmierci nawet
w ciągu kilku dni lub tygodni.

– Pacjenci zgłaszają się przede wszystkim do lekarza rodzinnego. Choroba jest rzeczywiście ostra. Pacjenci zgłaszają się ze skazami skórno-śluzówkowymi, infekcjami lub osłabieniem. Od lekarza najczęściej trafiają do najbliższego szpitala. Chorzy muszą jak najszybciej otrzymać transfuzję koncentratu płytek czy krwinek czerwonych, później trafiają do ośrodków hematologicznych. Oni naprawdę nie mogą czekać – powiedziała podczas konferencji prasowej prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT).

System opieki nad pacjentami z nowotworami krwi wymaga dostosowania polityki zdrowotnej do trendu rosnącej liczby zachorowań. Nie może się to odbyć bez kompleksowych zmian w aktualnie obowiązującym schemacie leczenia refundowanego.

–  Od wielu miesięcy toczą się prace nad nowelizacją schematu leczenia refundowanego ostrych białaczek szpikowych. To bardzo istotne dla chorych. Dostępność terapii w tak szybko postępującej chorobie ma zasadnicze znaczenie – powiedziała Katarzyna Lisowska, Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Z tego też powodu należy dokonać zmian m.in. w zakresie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), aby pacjenci w najtrudniejszej sytuacji mogli realnie skorzystać z tej ścieżki. Obecnie obowiązujący system często w praktyce to uniemożliwia. Jest to spowodowane istnieniem wykazu leków niefinansowych w ramach RDTL, w którym są uwzględniane terapie  z wydaną negatywną rekomendacją  Prezesa AOTMiT. Problem w tym, że taka rekomendacja może wynikać z innych przesłanek niż kliniczne.

Podczas konferencji prasowej podpisano apel, w którym zwrócono się z prośbą o wprowadzenie zmian w zakresie możliwości opieki nad tą grupą chorych. W imieniu pacjentów, zaapelowano o niezwłoczną publikację rozporządzenia Ministra Zdrowia w sprawie powołania Polskiego Rejestru Onkohematologicznego (PROH) oraz rozpoczęcie zbierania danych o jakości i efektywności leczenia chorób hematoonkologicznych na poziomie krajowym oraz regionalnym. Wśród postulatów znalazł się także zapis dotyczący kompleksowej zmiany obowiązującego programu lekowego oraz wniosek o zapewnienie dostępu do skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych zarówno w pierwszej, jak i drugiej linii leczenia, zgodnie z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych. Zwrócono także uwagę na możliwość rozwoju projektu „Zdrowe Dane” oraz podania do publicznej wiadomości informacji o jakości i efektywności opieki nad chorymi z chorobami hematoonkologicznymi w formie raportu, jak również cyklicznej publikacji informacji w tej sprawie. W apelu podniesiono kwestię zapewnienia możliwie równego dostępu do opieki na terenie całego kraju, poprzez wyłonienie ośrodków referencyjnych, wyspecjalizowanych w opiece nad chorymi z ostrą białaczką szpikową oraz podmiotów współpracujących. Ostatnim punktem, o który zawnioskowano, jest nowelizacja ustawy o Funduszu Medycznym i usunięcie niekorzystnego dla pacjentów przepisu o wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

Jednocześnie działania resortu zdrowia w ostatnich latach uznano za obiecujące oraz wymagające kontynuacji . Zapewniono o pełnym wsparciu oraz gotowości zaangażowania się w realizację postulatów.

–  Rzeczywiście za ostatnie decyzje refundacyjne należy się ogromny szacunek i wdzięczność. Natomiast ostra białaczka szpikowa trochę została w tyle. Na pewno czekamy na opcje stosowane w pierwszej linii oraz opornej i nawrotowej postaci choroby. Chodzi o wybór terapii, musimy dostosować leczenie do ryzyka molekularnego – dodała prof. dr hab. Iwona Hus.

źródło: komunikat

Ostra białaczka szpikowa to najtrudniejszy do leczenia nowotwór układu krwiotwórczego, o najgorszym rokowaniu – uważa prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT). To także jedna z niewielu chorób hematoonkologicznych, w której pacjenci nie uzyskali w ostatnich latach znaczącej poprawy w  dostępie do skutecznych i bezpiecznych terapii.

Ostra białaczka szpikowa odpowiada za aż 70% ostrych białaczek u dorosłych. Ponadto, jest bardzo szybko postępującym nowotworem – nieleczona prowadzi do śmierci nawet
w ciągu kilku dni lub tygodni.

– Pacjenci zgłaszają się przede wszystkim do lekarza rodzinnego. Choroba jest rzeczywiście ostra. Pacjenci zgłaszają się ze skazami skórno-śluzówkowymi, infekcjami lub osłabieniem. Od lekarza najczęściej trafiają do najbliższego szpitala. Chorzy muszą jak najszybciej otrzymać transfuzję koncentratu płytek czy krwinek czerwonych, później trafiają do ośrodków hematologicznych. Oni naprawdę nie mogą czekać – powiedziała podczas konferencji prasowej prof. dr hab. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT).

System opieki nad pacjentami z nowotworami krwi wymaga dostosowania polityki zdrowotnej do trendu rosnącej liczby zachorowań. Nie może się to odbyć bez kompleksowych zmian w aktualnie obowiązującym schemacie leczenia refundowanego.

–  Od wielu miesięcy toczą się prace nad nowelizacją schematu leczenia refundowanego ostrych białaczek szpikowych. To bardzo istotne dla chorych. Dostępność terapii w tak szybko postępującej chorobie ma zasadnicze znaczenie – powiedziała Katarzyna Lisowska, Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Z tego też powodu należy dokonać zmian m.in. w zakresie ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), aby pacjenci w najtrudniejszej sytuacji mogli realnie skorzystać z tej ścieżki. Obecnie obowiązujący system często w praktyce to uniemożliwia. Jest to spowodowane istnieniem wykazu leków niefinansowych w ramach RDTL, w którym są uwzględniane terapie  z wydaną negatywną rekomendacją  Prezesa AOTMiT. Problem w tym, że taka rekomendacja może wynikać z innych przesłanek niż kliniczne.

Podczas konferencji prasowej podpisano apel, w którym zwrócono się z prośbą o wprowadzenie zmian w zakresie możliwości opieki nad tą grupą chorych. W imieniu pacjentów, zaapelowano o niezwłoczną publikację rozporządzenia Ministra Zdrowia w sprawie powołania Polskiego Rejestru Onkohematologicznego (PROH) oraz rozpoczęcie zbierania danych o jakości i efektywności leczenia chorób hematoonkologicznych na poziomie krajowym oraz regionalnym. Wśród postulatów znalazł się także zapis dotyczący kompleksowej zmiany obowiązującego programu lekowego oraz wniosek o zapewnienie dostępu do skutecznych i bezpiecznych opcji terapeutycznych zarówno w pierwszej, jak i drugiej linii leczenia, zgodnie z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych. Zwrócono także uwagę na możliwość rozwoju projektu „Zdrowe Dane” oraz podania do publicznej wiadomości informacji o jakości i efektywności opieki nad chorymi z chorobami hematoonkologicznymi w formie raportu, jak również cyklicznej publikacji informacji w tej sprawie. W apelu podniesiono kwestię zapewnienia możliwie równego dostępu do opieki na terenie całego kraju, poprzez wyłonienie ośrodków referencyjnych, wyspecjalizowanych w opiece nad chorymi z ostrą białaczką szpikową oraz podmiotów współpracujących. Ostatnim punktem, o który zawnioskowano, jest nowelizacja ustawy o Funduszu Medycznym i usunięcie niekorzystnego dla pacjentów przepisu o wykazie leków niepodlegających finansowaniu w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

Jednocześnie działania resortu zdrowia w ostatnich latach uznano za obiecujące oraz wymagające kontynuacji . Zapewniono o pełnym wsparciu oraz gotowości zaangażowania się w realizację postulatów.

–  Rzeczywiście za ostatnie decyzje refundacyjne należy się ogromny szacunek i wdzięczność. Natomiast ostra białaczka szpikowa trochę została w tyle. Na pewno czekamy na opcje stosowane w pierwszej linii oraz opornej i nawrotowej postaci choroby. Chodzi o wybór terapii, musimy dostosować leczenie do ryzyka molekularnego – dodała prof. dr hab. Iwona Hus.

źródło: komunikat

Hematoonkologia to jedna z tych dziedzin, w której w ciągu ostatnich kilku lat bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii dla polskich pacjentów. Co nie znaczy, że nie można zrobić więcej, aby leczenie chorych było jeszcze skuteczniejsze. Eksperci, którzy wzięli udział w sesjach dotyczących hematoonkologii podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022” zgodnie przyznali, że celem na najbliższy rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w najczęściej występujących nowotworach krwi – przewlekłej białaczce limfocytowej, szpiczaku plazmocytowym i ostrej białaczce szpikowej. 

Leczenie nowotworów krwi opiera się w 70% na farmakoterapii, a terapie celowane dostępne od kilku lat na rynku pozwalają dopasować leczenie indywidualnie do każdego pacjenta. Bardzo ważne w leczeniu nowotworów krwi jest również zastosowanie nowoczesnych leków zaraz po diagnozie. Jak podkreślił prof. Dominik Dytfeld optymalna pierwsza linia leczenia pozwala oczekiwać jak najlepszych wyników w dalszej walce z nowotworem. Im jest ona bardziej intensywna, tym lepiej się leczy chorobę na późniejszym etapie. W przypadku nowotworów krwi remisja choroby trwa ok. 3 lata, a jej czas jest krótszy po każdej kolejnej linii leczenia. To dlatego eksperci zgodnie przyznali, że największym priorytetem w hematoonkologii na 2022 rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w trzech jednostkach chorobowych – szpiczaku plazmocytowym, przewlekłej białaczce limfocytowej i ostrej białaczce szpikowej.

 – Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia i w hematoonkologii są dwa zasadnicze kierunki zmian – wchodzą leki celowane, te które precyzyjniej są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Taką sytuację mamy w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie podejście do leczenia powinno być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy są w dobrym stanie ogólnym i mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii i do niej jest dostęp. Wśród tych chorych są pacjenci, którzy mają niekorzystne genetyczne czynniki ryzyka – mutację TP53 czy niezmutowane geny kodujące ciężki łańcuch immunoglobulin i u tych chorych w 1. linii leczenia jest potrzeba inhibitorów kinazy Brutona. Jest potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia. Trzecią grupą, jeżeli chodzi o 1. linię w PBL są chorzy, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Tutaj mamy spore osiągnięcie na listopadowej liście refundacyjnej – mamy u tych chorych możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Konieczność uzupełnienia 1. linii leczenia dla pacjentów z PBL podkreślał również prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie – mówiliśmy dużo o indywidualnym podejściu do leczenia i grupach pacjentów, którzy nie będą nawet na tak nowe leczenie odpowiadać. Jedna z tych grup zaznacza się bardzo mocno. To grupa, która nie ma zmutowanych genów immunoglobulinowych. Ten status mutacji genów jest czynnikiem rokowniczym, który świadczy o tym, że pacjenci dostają nowoczesne leczenie, ale Ci, którzy mają złe rokowanie nadal będą je mieli, a Ci co mają dobre rokowanie, będą odpowiadali lepiej. Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią osiągamy ogromny sukces, ale mamy coś lepszego. U tej grupy pacjentów inhibitory kinazy Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Takie leczenie powinniśmy oferować pacjentom. To dwa leki – ibrutynib i akalabrutynib, i liczymy, że w 2022 roku ten brak optymalnego leczenia dla 1. linii zostanie zaspokojony.

Przewlekła białaczka limfocytowa była szeroko omawiana podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022”, bo to najczęściej występujący nowotwór krwi w Polsce. Dużo uwagi poświęcono również szpiczakowi plazmocytowemu, bo ten nowotwór krwi jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o częstość występowania.

Prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytety Medycznego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak to trudna i nieuleczalna w tej chwili choroba nowotworowa, która mogłaby stać się choroba przewlekłą, gdyby dostęp do leczenia w Polsce był lepszy. Jak podkreślił Pan Profesor w szpiczaku wymagana jest sekwencja leczenia, tzn. że gdy jeden lek przestanie działać trzeba zastosować kolejny, aby w ten sposób uzyskać przewlekłość choroby. Najlepsza sytuacja to taka, w której lek jest dostępny dla pacjenta w momencie rejestracji.

– Jeżeli chodzi o największe potrzeby, które poprawiłyby los pacjentów ze szpiczakiem to wzmocnienie pierwszej linii. Widać brak lenalidomidu w 1. linii, zwłaszcza w populacji starszych pacjentów, którzy nie korzystają z transplantacji autologicznych czy innych intensywnych terapii. Ten lek poprawiłby warunki i wyniki leczenia tych chorych zwłaszcza, że jest lekiem doustnym. Brakuje daratumumabu, który mógłby być podawany podskórnie, a wciąż jest refundowany w formie dożylnej. Ta lista jest bardzo długa. Chciałbym, aby każdy zarejestrowany lek był dostępny dla polskiego hematoonkologa i polskiego pacjenta – powiedział prof. Dominik Dytfeld.

O dostępie do nowoczesnych leków dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym mówił również Łukasz Rokicki, z Fundacji Carita: w Europie mamy 19 zarejestrowanych leków, które są dostępne dla pacjentów ze szpiczakiem, u nas mamy ich 9. Indywidualizacja leczenia pacjenta jest bardzo ważna. Szpiczak jest złożoną chorobą i każdy pacjent jest inny, trzeba zastosować różne schematy terapeutyczne i dobrze byłoby, aby narzędzi w rękach lekarzy było jak najwięcej, zarówno w 1. linii, ale też w dalszych liniach leczenia.

Uczestnicy konferencji podkreślali, że ostatnie lata i decyzje refundacyjne przyniosły wiele dobrych rozwiązań dla pacjentów hematoonkologicznych. Prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreśliła, że jedną z grup, która jest wciąż w trudnej sytuacji są pacjenci z ostrą białaczką szpikową.

– Postęp, który dokonał się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej wiąże się z rejestracją w Europie 7 nowych leków, z czego dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Z tych 7 leków 6 jest zarejestrowanych w 1. linii leczenia. Przed nami niezwykle ważne zadanie, bo włączenie optymalnego leczenia już na początku choroby stwarza największe szanse na wyleczenie. Gdybym miała zidentyfikować największą potrzebę, to jest nią leczenie chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. To chorzy, nie tylko w starszym wieku, powyżej 70. roku życia, ale również chorzy w wieku 50+, którzy z powodu chorób współistniejących nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. Dla tej grupy mamy nowy standard leczenia – skojarzenie wenetoklaksu z azacytyzyną – powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska. 

Skuteczność terapii jest uzależniona również od tego w jakim momencie nowotwór zostanie wykryty i jak szybko rozpocznie się jego leczenie. Dlatego podczas sesji poruszona była również kwestia diagnostyki. Chodzi nie tylko o diagnostykę profilaktyczną, o której wszyscy powinni pamiętać – w przypadku nowotworów krwi pierwszym badaniem, które należy regularnie wykonywać jest morfologia. Chodzi również o nowoczesną diagnostykę genetyczną, która pozwala włączać odpowiednie leczenie i indywidualizować je u każdego pacjenta.

 

Eksperci medyczni i przedstawiciele organizacji pacjentów podkreślili, że priorytetem w hematoonkologii w 2022 roku będzie uzupełnienie 1. linii leczenia. Potrzeby zostały podzielone na 4 główne grupy. Są to:

 – pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia, czyli osoby starsze lub obciążeni chorobami współistniejącymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do lenalidomidu;

– pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych z niekorzystnymi czynnikami genetycznymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu;

– pacjenci chorzy na chłoniaki agresywne, gdzie jest ogromna potrzeba refundacji leczenia w sytuacjach, kiedy nie działa standardowa immunochemioterapia;

– pacjenci z ostrą białaczką szpikową i refundacja leczenia dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Dla nich niezbędne jest leczenie wenetoklaksem w połączeniu z azacytyzyną.

Miejmy nadzieję, że w 2022 roku uda się zaspokoić przynajmniej część z tych potrzeb.

 

Hematoonkologia to jedna z tych dziedzin, w której w ciągu ostatnich kilku lat bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii dla polskich pacjentów. Co nie znaczy, że nie można zrobić więcej, aby leczenie chorych było jeszcze skuteczniejsze. Eksperci, którzy wzięli udział w sesjach dotyczących hematoonkologii podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022” zgodnie przyznali, że celem na najbliższy rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w najczęściej występujących nowotworach krwi – przewlekłej białaczce limfocytowej, szpiczaku plazmocytowym i ostrej białaczce szpikowej. 

Leczenie nowotworów krwi opiera się w 70% na farmakoterapii, a terapie celowane dostępne od kilku lat na rynku pozwalają dopasować leczenie indywidualnie do każdego pacjenta. Bardzo ważne w leczeniu nowotworów krwi jest również zastosowanie nowoczesnych leków zaraz po diagnozie. Jak podkreślił prof. Dominik Dytfeld optymalna pierwsza linia leczenia pozwala oczekiwać jak najlepszych wyników w dalszej walce z nowotworem. Im jest ona bardziej intensywna, tym lepiej się leczy chorobę na późniejszym etapie. W przypadku nowotworów krwi remisja choroby trwa ok. 3 lata, a jej czas jest krótszy po każdej kolejnej linii leczenia. To dlatego eksperci zgodnie przyznali, że największym priorytetem w hematoonkologii na 2022 rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w trzech jednostkach chorobowych – szpiczaku plazmocytowym, przewlekłej białaczce limfocytowej i ostrej białaczce szpikowej.

 – Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia i w hematoonkologii są dwa zasadnicze kierunki zmian – wchodzą leki celowane, te które precyzyjniej są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Taką sytuację mamy w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie podejście do leczenia powinno być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy są w dobrym stanie ogólnym i mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii i do niej jest dostęp. Wśród tych chorych są pacjenci, którzy mają niekorzystne genetyczne czynniki ryzyka – mutację TP53 czy niezmutowane geny kodujące ciężki łańcuch immunoglobulin i u tych chorych w 1. linii leczenia jest potrzeba inhibitorów kinazy Brutona. Jest potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia. Trzecią grupą, jeżeli chodzi o 1. linię w PBL są chorzy, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Tutaj mamy spore osiągnięcie na listopadowej liście refundacyjnej – mamy u tych chorych możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Konieczność uzupełnienia 1. linii leczenia dla pacjentów z PBL podkreślał również prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie – mówiliśmy dużo o indywidualnym podejściu do leczenia i grupach pacjentów, którzy nie będą nawet na tak nowe leczenie odpowiadać. Jedna z tych grup zaznacza się bardzo mocno. To grupa, która nie ma zmutowanych genów immunoglobulinowych. Ten status mutacji genów jest czynnikiem rokowniczym, który świadczy o tym, że pacjenci dostają nowoczesne leczenie, ale Ci, którzy mają złe rokowanie nadal będą je mieli, a Ci co mają dobre rokowanie, będą odpowiadali lepiej. Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią osiągamy ogromny sukces, ale mamy coś lepszego. U tej grupy pacjentów inhibitory kinazy Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Takie leczenie powinniśmy oferować pacjentom. To dwa leki – ibrutynib i akalabrutynib, i liczymy, że w 2022 roku ten brak optymalnego leczenia dla 1. linii zostanie zaspokojony.

Przewlekła białaczka limfocytowa była szeroko omawiana podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022”, bo to najczęściej występujący nowotwór krwi w Polsce. Dużo uwagi poświęcono również szpiczakowi plazmocytowemu, bo ten nowotwór krwi jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o częstość występowania.

Prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytety Medycznego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak to trudna i nieuleczalna w tej chwili choroba nowotworowa, która mogłaby stać się choroba przewlekłą, gdyby dostęp do leczenia w Polsce był lepszy. Jak podkreślił Pan Profesor w szpiczaku wymagana jest sekwencja leczenia, tzn. że gdy jeden lek przestanie działać trzeba zastosować kolejny, aby w ten sposób uzyskać przewlekłość choroby. Najlepsza sytuacja to taka, w której lek jest dostępny dla pacjenta w momencie rejestracji.

– Jeżeli chodzi o największe potrzeby, które poprawiłyby los pacjentów ze szpiczakiem to wzmocnienie pierwszej linii. Widać brak lenalidomidu w 1. linii, zwłaszcza w populacji starszych pacjentów, którzy nie korzystają z transplantacji autologicznych czy innych intensywnych terapii. Ten lek poprawiłby warunki i wyniki leczenia tych chorych zwłaszcza, że jest lekiem doustnym. Brakuje daratumumabu, który mógłby być podawany podskórnie, a wciąż jest refundowany w formie dożylnej. Ta lista jest bardzo długa. Chciałbym, aby każdy zarejestrowany lek był dostępny dla polskiego hematoonkologa i polskiego pacjenta – powiedział prof. Dominik Dytfeld.

O dostępie do nowoczesnych leków dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym mówił również Łukasz Rokicki, z Fundacji Carita: w Europie mamy 19 zarejestrowanych leków, które są dostępne dla pacjentów ze szpiczakiem, u nas mamy ich 9. Indywidualizacja leczenia pacjenta jest bardzo ważna. Szpiczak jest złożoną chorobą i każdy pacjent jest inny, trzeba zastosować różne schematy terapeutyczne i dobrze byłoby, aby narzędzi w rękach lekarzy było jak najwięcej, zarówno w 1. linii, ale też w dalszych liniach leczenia.

Uczestnicy konferencji podkreślali, że ostatnie lata i decyzje refundacyjne przyniosły wiele dobrych rozwiązań dla pacjentów hematoonkologicznych. Prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreśliła, że jedną z grup, która jest wciąż w trudnej sytuacji są pacjenci z ostrą białaczką szpikową.

– Postęp, który dokonał się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej wiąże się z rejestracją w Europie 7 nowych leków, z czego dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Z tych 7 leków 6 jest zarejestrowanych w 1. linii leczenia. Przed nami niezwykle ważne zadanie, bo włączenie optymalnego leczenia już na początku choroby stwarza największe szanse na wyleczenie. Gdybym miała zidentyfikować największą potrzebę, to jest nią leczenie chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. To chorzy, nie tylko w starszym wieku, powyżej 70. roku życia, ale również chorzy w wieku 50+, którzy z powodu chorób współistniejących nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. Dla tej grupy mamy nowy standard leczenia – skojarzenie wenetoklaksu z azacytyzyną – powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska. 

Skuteczność terapii jest uzależniona również od tego w jakim momencie nowotwór zostanie wykryty i jak szybko rozpocznie się jego leczenie. Dlatego podczas sesji poruszona była również kwestia diagnostyki. Chodzi nie tylko o diagnostykę profilaktyczną, o której wszyscy powinni pamiętać – w przypadku nowotworów krwi pierwszym badaniem, które należy regularnie wykonywać jest morfologia. Chodzi również o nowoczesną diagnostykę genetyczną, która pozwala włączać odpowiednie leczenie i indywidualizować je u każdego pacjenta.

 

Eksperci medyczni i przedstawiciele organizacji pacjentów podkreślili, że priorytetem w hematoonkologii w 2022 roku będzie uzupełnienie 1. linii leczenia. Potrzeby zostały podzielone na 4 główne grupy. Są to:

 – pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia, czyli osoby starsze lub obciążeni chorobami współistniejącymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do lenalidomidu;

– pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych z niekorzystnymi czynnikami genetycznymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu;

– pacjenci chorzy na chłoniaki agresywne, gdzie jest ogromna potrzeba refundacji leczenia w sytuacjach, kiedy nie działa standardowa immunochemioterapia;

– pacjenci z ostrą białaczką szpikową i refundacja leczenia dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Dla nich niezbędne jest leczenie wenetoklaksem w połączeniu z azacytyzyną.

Miejmy nadzieję, że w 2022 roku uda się zaspokoić przynajmniej część z tych potrzeb.

 

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. 

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

źródło: newseria

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. 

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

źródło: newseria