Jak wygląda leczenie terapią CAR-T? Kto może z niego skorzystać i jakie daje możliwości pacjentom z nowotworami krwi? Na te i inne pytania odpowie prof. Lidia Gil w nowej kampanii edukacyjnej Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej. Cykl krótkich materiałów wideo ma przybliżyć pacjentom jedną z najbardziej innowacyjnych metod współczesnej hematoonkologii.

Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej rozpoczyna nowy projekt edukacyjny poświęcony jednej z najnowocześniejszych metod leczenia nowotworów hematoonkologicznych – terapii CAR-T. W serii 10 krótkich materiałów wideo prof. dr hab. n. med. Lidia Gil – wybitna ekspertka i jedna z pionierek terapii CAR‑T w Polsce – odpowiada na najczęściej zadawane pytania pacjentów i ich bliskich, wyjaśniając, na czym polega to leczenie, dla kogo jest dostępne i jakie daje realne szanse chorym.

„Żywy lek” skrojony na miarę pacjenta

Terapia CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T‑cell therapy) to przełomowa, w pełni spersonalizowana forma leczenia, która wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. Proces rozpoczyna się od pobrania limfocytów T podczas aferezy. Następnie komórki są modyfikowane genetycznie w wyspecjalizowanym laboratorium, aby rozpoznawały komórki nowotworowe. Po podaniu z powrotem do organizmu pacjenta CAR‑T działają jak „żywy lek” – potrafią nie tylko niszczyć komórki nowotworowe, ale także pozostawać aktywne w organizmie tak długo, jak długo funkcjonują.

– Dla mnie to najwspanialsza terapia, jaką mogę dziś prowadzić. Jest niezwykle inspirująca intelektualnie, ale przede wszystkim daje pacjentom realną szansę na trwałe wyleczenie, nawet wtedy, gdy wcześniejsze metody zawiodły – podkreśla prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Rzetelna wiedza w przystępnej formie

Kampania „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” powstała w odpowiedzi na ogromne zapotrzebowanie na wiarygodne, zrozumiałe informacje dotyczące terapii CAR‑T. W krótkich, dynamicznych materiałach wideo prof. Gil wyjaśnia m.in.:

• kto obecnie może skorzystać z refundowanej terapii CAR‑T w Polsce
  (pacjenci z agresywnymi chłoniakami – od kwietnia br. także pacjenci nieprzeszczepowi mogą otrzymać terapię Breyanzi – oraz ostrą białaczką limfoblastyczną),
• jak wygląda cały proces leczenia – od pobrania komórek, przez ich produkcję, aż po hospitalizację,
• gdzie znajdują się akredytowane ośrodki (obecnie 15 placówek w Polsce),
• jak przebiega kwalifikacja pacjenta przed ogólnopolską komisją ekspertów.

Od obaw do nadziei

Choć terapia CAR‑T jest stosowana w Polsce od 2019 roku, wciąż budzi wiele pytań i emocji. Eksperci zwracają uwagę, że w odróżnieniu od tradycyjnych metod leczenia, takich jak przeszczepienie szpiku, często kojarzone z dużym lękiem, CAR‑T dla wielu pacjentów oznacza przede wszystkim nadzieję.

– Z radością kontynuujemy temat terapii CAR-T. Widzimy, że w hematoonkologii zachodzą realne zmiany – pojawiają się terapie, które nie tylko wydłużają życie, ale też pozwalają osiągnąć długotrwałą remisję i wrócić do codziennej aktywności. CAR‑T, w tym dostępna od kwietnia terapia Breyanzi, to dla wielu chorych przejście od braku opcji do realnej nadziei na powrót do normalnego życia. Naszą rolą jest pokazywać, że za tymi przełomami stoją konkretne dane i prawdziwe historie pacjentów – oraz że dostęp do takich terapii powinien być jak najszerszy i jak najszybszy – podsumowuje Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem lepiej.

Nowa generacja terapii dostępna dla polskich chorych od kwietnia jest coraz bezpieczniejsza, wiąże się z coraz lepszym profilem działań niepożądanych i pozwala mieć nadzieję na podawanie jej w przyszłości w trybie ambulatoryjnym, bez długotrwałych hospitalizacji. Kampania Fundacji OnkoCafe ma wzmocnić ten przekaz, pokazując terapię CAR‑T jako realną, dostępną i opartą na twardych danych medycznych opcję terapeutyczną.

Materiały z serii „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” będą publikowane sukcesywnie w mediach społecznościowych Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Źródło: inf pras

 

Najtrudniejsze przypadki ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci coraz częściej mogą być skutecznie leczone dzięki terapii CAR-T – jednej z najbardziej zaawansowanych metod współczesnej hematoonkologii. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, uznawana za lidera terapii CAR-T w Polsce, opracowała własną strategię tzw. spersonalizowanego pomostowania, która pozwala osiągać wyniki leczenia przewyższające rezultaty notowane w wielu zagranicznych ośrodkach.

Terapia CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Polega na genetycznej modyfikacji limfocytów pacjenta w taki sposób, aby potrafiły one samodzielnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Zanim wyprodukowany w zagranicznym laboratorium „żywy lek” trafi z powrotem do chorego dziecka, mija około 4-5 tygodni. Ten czas oczekiwania ma kluczowe znaczenie – wyjaśnia kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak:

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

Wrzesień to Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi – czas, w którym szczególnie podkreśla się znaczenie innowacyjnych terapii i rosnących możliwości medycyny w walce z chorobami hematoonkologicznymi. Dzięki nowym metodom leczenia pacjenci z tak agresywnymi nowotworami jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi zyskują coraz większą szansę na poprawę jakości życia, a w wielu przypadkach także na całkowite wyleczenie. Mimo imponującego postępu, wciąż istnieją wyzwania związane z dostępnością do przełomowych terapii, które mogłyby zmienić los wielu chorych.

Wrzesień, uznawany za Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi, to czas, by szerzyć wiedzę o chorobach onkologicznych krwi i podkreślać znaczenie nowoczesnych terapii ratujących życie. Hematoonkologia należy dziś do najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny, zarówno w obszarze diagnostyki, jak i leczenia. Wykorzystanie potencjału innowacyjnych technologii w chorobach takich jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi otwiera przed pacjentami realną szansę na skuteczniejsze leczenie, poprawę jakości codziennego życia, a często także na jego wydłużenie.

Z okazji Światowego Miesiąca Świadomości Nowotworów Krwi chcemy podkreślić ich wyjątkową specyfikę i zwrócić uwagę na wyzwania, z którymi mierzą się pacjenci dotknięci tymi chorobami. W przeciwieństwie do wielu innych nowotworów, nie rozpoczynają się one od powstania zlokalizowanego guza, którego można usunąć chirurgicznie, zanim choroba się rozprzestrzeni. Zmienione komórki od początku obecne są we krwi, szpiku kostnym lub innych elementach układu chłonnego, co wymaga zupełnie innego podejścia terapeutycznego. Jedną z takich chorób jest ostra białaczka limfoblastyczna, zaliczana do najbardziej agresywnych nowotworów.

– Jeszcze do niedawna rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej wiązało się z bardzo niekorzystnym rokowaniem. Dziś, dzięki rozwojowi innowacyjnych metod terapii, pacjenci mają coraz większą szansę na wyleczenie. Najnowsze dane pokazują, że zastosowanie blinatumomabu w pierwszej linii leczenia pozwala osiągnąć odsetek wyleczeń na poziomie 70–75%. To przełom w leczeniu jednej z najbardziej agresywnych chorób nowotworowych. U części chorych pozwala on na uniknięcie przeszczepu macierzystych komórek krwiotwórczych, który jest obarczony dużym ryzykiem powikłań zagrażających życiu lub negatywnie wpływających na jego jakość. – prof. dr. hab. n. med. Sebastian Giebel, Kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach. Niestety, mimo udowodnionej skuteczności blinatumomabu, leczenie to wciąż nie jest refundowane. Zarówno środowisko medyczne, jak i sami chorzy z niecierpliwością oczekują na rozszerzenie programu lekowego, które pozwoliłoby im skorzystać z tej nowoczesnej terapii.

Ogromny postęp w leczeniu w ostatnich latach możemy zaobserwować również w szpiczaku mnogim. Na szczególne uznanie zasługują możliwości terapeutyczne pierwszej linii, które w Polsce stoją na poziomie porównywalnym do standardów europejskich. Trzeba jednak pamiętać, że na tym walka z chorobą się nie kończy. Skuteczna terapia wymaga wsparcia na kolejnych etapach leczenia, aby zapewnić pacjentom jak najlepszą opiekę, gdy choroba zaczyna postępować, a dotychczas stosowane metody przestają być wystarczające.

– W leczeniu szpiczaka kluczowe znaczenie ma wzmocnienie drugiej linii terapii poprzez włączenie daratumumabu i zastosowanie trójlekowej kombinacji KdD (karfilzomib, daratumumab, deksametazon). Taki schemat pozwala niemal dwukrotnie wydłużyć czas wolny od progresji choroby, co stanowi istotny przełom dla pacjentów z opornym szpiczakiem plazmocytowym – podkreśla dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, hematolog z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Aktualnie pilna niezaspokojona potrzeba medyczna jest właśnie w drugiej linii leczenia. Mimo bardzo dobrej dostępności nowoczesnych terapii, nadal nie udaje się uchronić chorych przed rozwojem oporności na leki stosowane w pierwszej linii, co w momencie progresji choroby staje się poważnym wyzwaniem. Dlatego tak ważne jest, aby pacjenci mieli możliwość skorzystania z bardziej zaawansowanych i skutecznych rozwiązań w kolejnych etapach terapii. Obecnie lekarze mogą sięgnąć po schemat karfilzomib z deksametazonem (Kd), który jednak nie zapewnia oczekiwanej skuteczności.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to wyjątkowa okazja, by z jednej strony docenić ogromny postęp dokonujący się w dziedzinie hematoonkologii, a z drugiej skupić się na wyzwaniach, które wciąż stoją przed pacjentami i systemem ochrony zdrowia. – Choroby takie jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi wymagają szczególnej uwagi, bo skuteczność nowoczesnych terapii daje realną szansę na wydłużenie życia, a niekiedy nawet na całkowite wyleczenie. Fundacja Carita od lat wspiera chorych w walce o dostęp do szybkiej diagnostyki, innowacyjnych terapii i kompleksowej opieki. Potrzeby pacjentów hematoonkologicznych rosną, zarówno ze względu na coraz większe możliwości terapeutyczne, jak i starzejące się społeczeństwo. Aby im sprostać, system musi nadążać za dynamicznym rozwojem nauki i medycyny – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec. 

Dzięki coraz większej uwadze poświęcanej hematoonkologii, polskie standardy leczenia, zwłaszcza w takich chorobach jak szpiczak plazmocytowy, stoją dziś na bardzo wysokim poziomie. To ogromny krok naprzód, ale wciąż pozostają obszary wymagające poprawy. Ambicją Fundacji Carita jest, aby każdy pacjent w Polsce miał dostęp do przełomowych terapii, które nie tylko wspierają lekarzy w skutecznej walce z nowotworami krwi, lecz także realnie dają szansę na dłuższe i lepsze życie.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to nie tylko okazja do edukacji społecznej, lecz także ważny moment do refleksji nad potrzebami pacjentów i systemu ochrony zdrowia. Postęp w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej i szpiczaka mnogiego pokazuje, że innowacyjne terapie potrafią diametralnie zmieniać rokowania, a nawet ratować życie. Jednak, aby pacjenci w Polsce mogli w pełni skorzystać z tych możliwości, konieczne jest zapewnienie im szerokiego i równego dostępu do nowoczesnych terapii. Tylko wtedy dynamiczny rozwój hematoonkologii przełoży się na realną poprawę jakości opieki i dłuższe życie chorych.

Źródło: Komunikat Prasowy