Medicalpress
Wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa to ultrarzadka, ale wyjątkowo groźna choroba krwi. W Polsce żyje z nią zaledwie kilkadziesiąt osób, a każdy jej rzut może prowadzić do udaru, krwotoku czy niewydolności nerek. Często nierozpoznawana na czas, wymaga specjalistycznej diagnostyki i szybkiego wdrożenia leczenia. Pacjenci przez lata byli skazani na uciążliwe i krótkotrwałe terapie osoczem, ale dziś pojawia się nadzieja – nowoczesny enzymatyczny lek w formie zastrzyku, który może diametralnie zmienić ich życie. 17 września, w Światowy Dzień TTP, eksperci i pacjenci przypominają, że diagnoza ratuje życie, a szybkie rozpoznanie to jedyna szansa na powstrzymanie choroby.
Życie 32-letniej Adrianny Mleczko z Warszawy dzieli się na dwie niemal równe części. Pierwszych objawów nie może pamiętać, miała zaledwie kilka miesięcy. Ale i z reszty dzieciństwa zachowała tylko strzępy wspomnień.

– Pamiętam, że ciągle jeździłam do szpitala. Tych hospitalizacji było tak dużo, że nie jestem w stanie wyliczyć, bo choroba była ze mną od zawsze. Utkwiły mi w pamięci sytuacje, kiedy mój stan drastycznie się pogarszał. Nagle pojawiały się siniaki, wybroczyny, miałam trudności z mówieniem. Przypominam sobie mamę, jak szybko pakuje mi torbę do szpitala, bo jest mało czasu, żeby ratować moje życie, a ja leżę w jadącym samochodzie. A potem te całe długie dnie, tygodnie w szpitalu, najdłużej byłam na oddziale aż cztery miesiące. Całe dzieciństwo w ogóle słabo i jak przez mgłę pamiętam, bo przez leki i słaby stan zdrowia ta głowa jednak jest słabsza – opowiada Adrianna. Do 14 roku Adrianna nie usłyszała żadnej konkretnej diagnozy, były tylko przypuszczenia. W szpitalu wykonywano jej transfuzje krwi i podawano sterydy.

Wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa ‒ choroba ultrarzadka

Kiedy lekarze postawili na atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy, pierwszy raz podano jej osocze. Ale pech chciał, że na osocze miała alergię. Skutek? Obrzęki, wstrząs anafilaktyczny, ciało pokryte pokrzywką. Żeby przygotować organizm do uczulającego Adę osocza, lekarze stosowali tzw. premedykację, co oznacza, że dalej przyjmowała sterydy.

Dziewczyna za każdym razem bardzo długo dochodziła do siebie, jednak leczenie osoczem jakoś działało, wyniki krwi ‒ na krótko ‒ ale się poprawiały.

– Miałam już 16 lat, gdy w końcu jeden z lekarzy zainteresował się mną, zaczął zgłębiać temat. Zastanawiał się, czy to rzeczywiście nerki są podłożem choroby. Wysłał moją krew na dokładne badanie i dopiero ono potwierdziło, że przyczyną choroby jest brak enzymu ADAMTS13. Diagnoza brzmiała: cTTP, czyli wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa. Mimo to leczenie na wiele lat wcale się nie zmieniło – wspomina 32-latka.

Chorobę odkryto 101 lat temu

Pierwszy przypadek choroby został opisany przez amerykańskiego lekarza patologa, Eliego Moschcowitza, którego w 1924 roku zaintrygowała śmierć 16-letniej pacjentki. Młoda kobieta cierpiała na paraliż, śpiączkę, a jej blade ciało pokrywały liczne wybroczyny i siniaki. Po sekcji zwłok stwierdził, że naczynia krwionośne kobiety były wypełnione płytkami krwi. Choć przyczyn choroby w tamtych czasach lekarz upatrywał w działaniu toksyn i zakrzepową plamicę małopłytkową czasem nazywa się „chorobą Moschcowitza” lub „zespołem Moschcowitza”, to dziś wiadomo, że wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa to genetyczna i jedna z najrzadszych chorób układu krwiotwórczego. I że przez niski poziom enzymu o nazwie ADAMTS13 dochodzi do tworzenia się zakrzepów w naczyniach krwionośnych. A to jest dla życia i zdrowia niezwykle groźne, gdyż krew w takiej sytuacji ma utrudnioną drogę dopływu do licznych narządów.

Lekarze nie zawsze potrafią ją rozpoznać

– Dla wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej typowe jest to, że gdy tego jednego enzymu brakuje, to duże cząsteczki białka „sklejają” płytki krwi. W ten sposób w naczyniach włosowatych i tętniczkach mózgu, serca i nerek tworzą się mikrozakrzepy. Grozi to niedokrwieniem tkanek i narządów. Jeśli pacjent nie jest leczony, każdy rzut choroby może zakończyć się zgonem z powodu udaru, krwotoku, niewydolności nerek – tłumaczy dr Joanna Zdziarska, hematolog z Oddziału Klinicznego Hematologii i Chorób Wewnętrznych Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

cTTP jest chorobą ultrarzadką. Rocznie odnotowuje się ok. 4–11 przypadków na milion.

– W Polsce nie jest to duża grupa, w tej chwili w opiece mamy kilkudziesięciu pacjentów. Można też przypuszczać, że wiele osób nie ma prawidłowej diagnozy – podkreśla dr Zdziarska. Wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową dziedziczy się w sposób recesywny: wadliwy gen dostaje się zarówno od matki, jak i od ojca. Zazwyczaj zostaje rozpoznana późno. Ujawnia się najczęściej na skutek infekcji a u kobiet natomiast może ją aktywować ciąża.

Ze względu na to, że jest to choroba niezwykle rzadka, to neurolodzy, nefrolodzy, lekarze medycyny ratunkowej ‒ czyli medycy, którzy jako pierwsi mają do czynienia z pacjentami z cTTP ‒ nie zawsze potrafią ją rozpoznać.

Pacjenci z cTTP błądzą, trafiają do wielu różnych specjalistów

– Skojarzyć objawy wrodzonej zakrzepowej plamicy małopłytkowej nie jest prosto. Zmiany w morfologii nie są widoczne od razu, dlatego pacjent zamiast do hematologa, najpierw trafia do wielu innych specjalistów. Po drugie cTTP to choroba, która wymaga odpowiedniej diagnostyki, a badania nie są dostępne wszędzie, w Polsce jest zaledwie kilka punktów, gdzie są wykonywane: w Warszawie, Poznaniu, Krakowie, Gdańsku i Lublinie – wymienia dr Zdziarska.

Standardowe leczenie cTTP polega na uzupełnianiu brakującego enzymu ADAMTS13 poprzez przetaczanie osocza, które ten enzym zawiera.

Bywa jednak, że ‒ tak jak Adrianna ‒ niektórzy pacjenci mają alergię na osocze, a u tych, którym wykonuje się te dożylne wlewy, może dochodzić do zakażeń.

– Wlewy to leczenie o stosunkowo krótkim działaniu. Wiążą się z pobytem w szpitalu, dokąd trzeba się zgłosić raz na dwa tygodnie, na mniej więcej trzydniowy pobyt. Wszystko po to, żeby podać preparat i niestety jeszcze czasem leczyć skutki uboczne, między innymi w postaci nudności. A rzuty choroby może wystąpić nagle, niespodziewanie. Pacjent może trafić do szpitala w stanie zagrożenia życia – analizuje dr. Zdziarska i dodaje, że w dodatku choroba jest nieprzewidywalna.

– Może być tak, że rzut pojawi się raz, rzuty mogą być też regularne. U niektórych pacjentów aż tak często, że wymagają profilaktyki, regularnego leczenia po to, żeby tych rzutów uniknąć. Nie da się tego przewidzieć – zaznacza lekarka.

Przełom w leczeniu: w formie zastrzyku i niekoniecznie w szpitalu

Adrianna przez swoją chorobę i ciągłe pobyty w szpitalu miała braki w nauce, koniecznością stało się nauczanie indywidualne.

– No i nie doświadczyłam typowego, beztroskiego dzieciństwa, jakie mają inne dzieci. Wszystko zawsze było podszyte tą chorobą i cokolwiek robiłam, to myślałam chorobie. Musiałam być bardzo uważna. Widziałam, że jestem dużo bardziej dojrzała niż inne dzieci. One nie zawsze rozumiały, że ja bardzo doceniałam życie i zdrowie. Że podchodziłam do wielu spraw filozoficznie, a inne dzieci po prostu goniły za zabawą. Sytuacja zmieniła się diametralnie razem ze zmianą leczenia. W tym momencie na pewno jestem w stanie normalnie się spełniać i zawodowo, i prywatnie – uśmiecha się kobieta, która ostatecznie skończyła studia pedagogiczne i pracuje z małymi dziećmi jako nauczycielka. Bo od 28 roku życia do dziś Adrianna przyjmuje nowy lek, rekombinowany enzym ADAMTS13.

– To jest właśnie ta substancja, której brakuje pacjentom. Enzym wskakuje w brakujące miejsce jak puzzel. Jest przyjmowana przez chorych w formie zastrzyku, nawet samodzielnie i niekoniecznie w szpitalu – mówi Katarzyna Lisowska, prezeska fundacji Per Humanus, administratorka facebookowej grupy „Zakrzepowa plamica małopłytkowa choroba nasza i naszych bliskich”. – Preparat nie jest jeszcze refundowany w Polsce, pacjenci do tej pory korzystali z darowizny producenta leku. Obecnie jest w trakcie procesu refundacyjnego, czekamy na decyzję Ministerstwa Zdrowia – dodaje.

Pacjenci mogą normalnie żyć

Dla pacjentów dotkniętych tą chorobą nowy sposób leczenia jest szansą na zmianę jakości i komfortu życia.

 – To przecież młodzi ludzie. Chcą normalnie żyć, funkcjonować, uczyć się, pracować, mieć dzieci. I to się udaje! Wcześniej byli stałymi bywalcami szpitali, a dzięki nowoczesnej terapii ich życie zmieniło się na o niebo lepsze – zauważa Katarzyna Lisowska, która aktywnie udziela się także w Stowarzyszeniu Hematoonkologiczni oraz od 16 lat wspiera swojego męża i innych pacjentów z chorobami krwi.

Adrianna do teraz zmaga się ze skutkami choroby, bo wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa zostawiła w jej organizmie trwałe ślady.

– Ponieważ nie byłam prawidłowo leczona od urodzenia, to moje nerki działają dużo słabiej. Organizm szybko się męczy, więc potrzebuję dużo więcej czasu na regenerację niż osoby zdrowe. Czasem w rozmowach widzę, że mój mózg potrzebuje chwili, żeby przemyśleć coś, co chcę powiedzieć. Ale mam nadzieję, że nikt więcej w Polsce już nie umrze na cTTP, tak jak moja siostra, która w wieku 9 lat, gdy ja byłam jeszcze maleńka, odeszła. Nie została w porę zdiagnozowana i nie doczekała skutecznego leku – kończy ze smutkiem Adrianna.

Diagnoza ratuje życie

Co roku 17 września na całym świecie obchodzony jest Międzynarodowy Dzień Zakrzepowej Plamicy Małopłytkowej (Światowy Dzień TTP). Jest po to, aby uświadomić, czym ta choroba jest i aby zwrócić uwagę na potrzeby pacjentów borykających się z niedoborem enzymu ADAMTS13. Międzynarodowy Dzień Zakrzepowej Plamicy Małopłytkowej służy szerzeniu wiedzy o jej objawach nie tylko w społeczeństwie, ale także wśród środowiska medycznego, bo to podejrzenia ratowników medycznych, lekarzy dyżurujących na SOR-ach i w podstawowej opiece zdrowotnej, dzięki odpowiedniemu rozpoznaniu i wdrożeniu leczenia, mogą uratować życie pacjenta.

Źródło: Komunikat Prasowy

Zapotrzebowanie na osocze i leki produkowane z tego cennego składnika krwi stale rośnie. W wielu przypadkach nie da się ich zastąpić żadną inną formą terapii. Dla setek tysięcy pacjentów są jedyną szansą na zdrowie i życie, a liczba wskazań do ich stosowania cały czas wzrasta. „Osocze to płynne złoto, które płynie w naszych żyłach. Potrzebujemy zwiększyć jego dawstwo w Polsce” – mówiła prof. Sylwia Kołtan, konsultant krajowa w dziedzinie immunologii klinicznej, podczas konferencji z cyklu „Healthcare Policy Roundtable”, poświęconej polskiej polityce osoczowej na tle europejskim.
Wydarzenie zorganizowane 12 lipca przez Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” i Instytut Rozwoju Spraw Społecznych zgromadziło czołowych polskich i zagranicznych ekspertów w dziedzinie osocza oraz przedstawicieli instytucji publicznych i organizacji pacjentów.

W czasie pandemii COVID-19 Polacy doświadczyli kryzysu związanego z dostępnością do produktów osoczopochodnych, która jest uzależniona od ilości poboru osocza. Najwięcej donacji odbywa się w Stanach Zjednoczonych, skąd aż 40% osocza jest eksportowane do krajów europejskich. Na skutek pandemii poziom dawstwa tego składnika krwi obniżył się, powodując deficyty leków produkowanych z osocza na rynkach w całej Europie. O tym, jak uniezależnić Polskę od dostaw osocza z zagranicy i zapewnić możliwie jak największą samowystarczalność w zakresie produktów osoczopochodnych dyskutowali zaproszeni uczestnicy konferencji.

Rosnące zapotrzebowanie na leki osoczopochodne

Obserwowane w ostatnich latach rosnące zapotrzebowanie kliniczne na leki z ludzkiego osocza związane jest z coraz lepszą diagnostyką wielu chorób, a co za tym idzie, rozszerzeniem wskazań terapeutycznych do ich stosowania.

Leki produkowane z osocza mają bardzo szerokie zastosowanie, m.in. u pacjentów po transplantacji narządów i tkanek, operacjach kardiochirurgicznych, z ciężką niewydolnością serca, hemofilią, pokrewnymi skazami krwotocznymi oraz w profilaktyce konfliktu serologicznego. Wykorzystywane są również w leczeniu oparzeń i wstrząsów, w pierwotnych i wtórnych zaburzeniach odporności, a także w hematoonkologii, neurologii oraz wielu chorobach rzadkich.

„W naszym szpitalu mamy ogromny program leczenia dzieci z wrodzonymi błędami odporności, gdzie w ciągu zaledwie roku zużycie osocza zwiększyło się o połowę, co jeszcze bardziej podkreśla potrzebę skutecznego zarządzania zasobami tego składnika krwi” – przekazał dr Marek Migdał, dyrektor Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie. Dodał, że w trakcie pandemii przybyło wielu nowych pacjentów z zespołem PIMS, którzy wymagali immunosupresji przy stosowaniu dużych dawek immunoglobulin.

Prof. Kołtan zwróciła uwagę na potrzebę zapewnienia dostępu do pełnego zestawu preparatów osoczopochodnych, aby pacjenci mogli być leczeni w sposób optymalny. „Jako klinicyści powinniśmy mieć możliwość doboru najlepszej, spersonalizowanej terapii dla danego pacjenta” – oceniła. Z kolei prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowa w dziedzinie alergologii, wskazała, że dużym osiągnięciem było wprowadzenie możliwości leczenia pacjentów immunoglobulinami podawanymi podskórnie, które chorzy mogą sobie aplikować samodzielnie w domu. „Korzysta z nich coraz więcej pacjentów, spada liczba podań dożylnych” – dodała.

Jak powstają leki z osocza?

Produkcja leków pochodzących z osocza to wyjątkowo skomplikowany proces, który zaczyna się od pobrania cennego surowca – ludzkiego osocza krwi. Ta życiodajna substancja jest pozyskiwana od zdrowych dawców, którzy dobrowolnie oddają ją, aby uratować życie innych ludzi. Jak podkreślił dr Tomasz Kluszczyński, autor Zielonej Księgi „właściwe wykorzystanie immunoglobulin”, proces od pobrania do dostarczenia gotowego leku pacjentowi może trwać nawet do 12 miesięcy. W tym czasie odbywa się odpowiednie przetwarzanie zebranych komórek oraz dokładne testowanie ich bezpieczeństwa, aby nie zagrażały pacjentom potencjalnymi patogenami od dawców osocza.

Brakuje osocza do produkcji leków

„Rosnące zapotrzebowanie na produkty osoczopochodne skutkuje wzrastającym zapotrzebowaniem na samo osocze, niezbędne do ich wytworzenia” – podkreśliła prof. Kołtan.

W Polsce ilość pozyskiwanego osocza jest stosunkowo niewielka i wynosi jedynie 5,2 litra na 1000 mieszkańców. To zdecydowanie mniej w porównaniu do innych krajów Europy Środkowo-Wschodniej.

„Jeśli popatrzymy na takie kraje jak Czechy, Austrię, Niemcy czy Węgry, to obserwujemy wielokrotnie więcej pobieranego osocza per capita niż w Polsce, nawet dziesięciokrotnie. Są to kraje, w których istnieje koegzystencja dwóch różnych systemów poboru osocza – publicznego i prywatnego. W ramach tego drugiego działają prywatne ośrodki, w których można oddać osocze” – podkreślił dr Kluszczyński.

Większość osocza jest pozyskiwana w Polsce z krwi pełnej, co stanowi aż 97% całości, podczas gdy jedynie 3% pochodzi z o wiele bardziej efektywnej plazmaferezy. Ta druga metoda polega na pobraniu od dawcy krwi pełnej do separatora osocza, który automatycznie dokonuje oddzielenia osocza od krwinek czerwonych – są one cyklicznie zwracane dawcy podczas donacji. W przypadku plazmaferezy można jednorazowo oddawać 600 ml osocza, co dwa tygodnie, dzięki czemu możliwe jest pozyskanie jego znacznie większych ilości niż podczas konwencjonalnego pobrania krwi. Dla porównania, krew pełną można oddawać rzadziej, jednorazowo w ilości 450 ml.

Prof. Kołtan podkreśliła, że w Polsce osocze pozyskiwane jest odwrotnie niż na całym świecie.

„Gdyby objętość osocza pozyskiwanego metodą plazmaferezy w przeliczeniu na 1000 mieszkańców wzrosła z 0,6 litrów do 20 litrów, to zwiększylibyśmy rocznie objętość pozyskiwanego osocza z ok. 25 000 litrów na ok. 755 520 litrów” – dodała.

Z kolei prof. Jahnz-Różyk zwróciła uwagę na ogromną ilość potrzebnego osocza do leczenia pacjentów.

„Aby móc leczyć przez rok jednego pacjenta z niedoborami odporności potrzebnych jest 130 donacji osocza. W przypadku niedoboru alfa-1-antytrypsyny – 900, a w hemofilii aż 1200” – wyjaśniła specjalistka.

Cel: zwiększyć pobór osocza

Zgromadzeni eksperci wskazywali, że bez zwiększenia poziomu donacji osocza i efektywności jego przetwarzania, niedobory produktów osoczopochodnych, których doświadczyliśmy w trakcie pandemii, będą się powiększać, zagrażając bezpieczeństwu lekowemu Polski. Kwestię tę podnosiła w dyskusji również dr n. społ. Aurelia Ostrowska, dyrektor Departamentu Wojskowej Służby Zdrowia w Ministerstwie Obrony Narodowej.

„Musimy podnosić społeczną świadomość na temat dawstwa osocza, która obecnie jest bardzo niska” – zaznaczyła prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”. Do tej pory w przestrzeni publicznej temat osocza funkcjonował jedynie w kontekście COVID-19 i dawstwa ozdrowieńców. O ile oddawanie krwi pełnej jest mocno ugruntowane, to pozyskiwanie samego osocza wymaga szczególnego zachęcania społeczeństwa do jego donacji.

W trakcie konferencji wskazywano na potrzebę wprowadzenia odpowiednich rekompensat, które mobilizowałyby dawców do oddawania osocza. Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy Plasma Protein Therapeutics Association Europe (PPTA), zauważył, że cztery kraje europejskie, w których pobór osocza jest najwyższy, czyli wspomniane wcześniej Czechy, Austria, Niemcy, i Węgry, zapewniają dawcom rekompensatę o stałej stawce. Takie rozwiązanie jest obecnie przedmiotem debat w Unii Europejskiej, toczących się w ramach prac legislacyjnych nad tzw. Rozporządzeniem SoHO, które dotyczy norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego – w tym także osocza. Dyskusja w Brukseli koncentruje się w tym obszarze wokół zgodności zasad dobrowolnej i nieodpłatnej donacji z przyjęciem stałej stawki rekompensaty.

W Polsce obecnie zarówno dawcy osocza, jak i krwi pełnej mają takie same przywileje. Otrzymują posiłek regeneracyjny o równowartości 6-7 tabliczek czekolady, mogą skorzystać z ulgi podatkowej, a także z dwóch dni wolnych od pracy, przysługujących im w dniu pobrania oraz w dniu następnym.

„Przepisy dotyczące krwi i osocza powinny być w tym zakresie zróżnicowane. Donacja osocza możliwa jest co dwa tygodnie, stąd za jego oddanie przysługują aż 52 dni wolne, natomiast za oddanie krwi pełnej, którą można oddawać rzadziej – do 12 dni wolnych” – zaznaczył Maarten Van Baelen.

Zaproszeni uczestnicy wskazywali, że dodatkowe dni wolne za oddanie krwi i osocza stanowią duże obciążenie dla pracodawców. Odniósł się do tej kwestii obecny na konferencji prof. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

„Dwa dni wolne dla dawców są rzeczywiście rozwiązaniem dyskusyjnym. Zwolnienia generują tak duże koszty dla systemu, że prawdopodobnie ekwiwalent finansowy byłby mniejszym kosztem dla budżetu państwa. Nie powinniśmy tego traktować jako opłaty dla dawcy, ale raczej jako zwrot poniesionych kosztów w związku z donacją. To trudny temat, będziemy o tym dyskutować” – przekazał prof. Sierpiński.

W trakcie spotkania wskazano również lukę w obowiązującym prawie – studenci, gospodynie domowe i osoby prowadzące działalność gospodarczą nie mają możliwości skorzystania z ulg podatkowych, ani dni wolnych. W ich przypadku rekompensata za oddanie krwi i jej składników jest aktualnie znikoma.

Czy Polska doczeka się własnej fabryki osocza?

W kraju toczą się obecnie prace legislacyjne w obszarze osocza. Projekt ustawy o krwiodawstwie i krwiolecznictwie jest już po etapie międzyresortowych uzgodnień i konsultacji publicznych. Nowe przepisy mają poprawić pobór i gospodarowanie osoczem, aby uniezależnić Polskę od dostaw z zagranicy i zapewnić niezakłócony dostęp do terapii osoczopochodnych dla pacjentów. Wśród projektowanych rozwiązań znalazło się utworzenie Narodowego Frakcjonatora Osocza, który miałby przetwarzać osocze na produkty osoczopochodne.

„Wokół fabryki osocza w Polsce od wielu lat krążą czarne chmury. Obecnie mamy trzecie podejście i jesteśmy o kilka prostych dalej, niż kiedykolwiek udało się to zrobić. Chcielibyśmy, żeby jeszcze w tej kadencji rządu ustawa o krwiodawstwie i krwiolecznictwie, tworząca jednocześnie system polityki osoczowej w Polsce, została przyjęta przez Radę Ministrów” – przekazał prezes ABM, który jest także Pełnomocnikiem Prezesa Rady Ministrów ds. Rozwoju Sektora Biotechnologii i Niezależności Polski w Zakresie Produktów Krwiopochodnych.

„Najważniejsze jest stworzenie rozwiązań systemowych, czyli opracowanie polityki osoczowej w ramach ogólnej polityki zdrowotnej kraju. W międzyczasie trzeba znaleźć możliwości, żeby przetwarzać osocze” – ocenił Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.

Eksperci medyczni są zgodni, że aktualny poziom poboru osocza w Polsce nie zapewnia wystarczających ilości surowca do opłacalnego frakcjonowania na poziomie krajowym.

„Żeby zbudować fabrykę, trzeba mieć najpierw co w niej przerabiać. Musimy zwiększyć pobór osocza za pośrednictwem plazmaferezy co najmniej dwukrotnie. Wówczas utworzenie Narodowego Frakcjonatora Osocza miałoby sens” – oceniła prof. Kołtan.

Specjaliści wskazywali, że w Polsce wykorzystuje się klinicznie tylko 16% pobranego osocza – reszta to jego nadwyżki. Uczestnicy konferencji podkreślali, że dywersyfikacja sprzedaży nadwyżek osocza dla różnych podmiotów mogłaby przyczynić się do zwiększenia efektywności gospodarowania osoczem.

O dążeniu do samowystarczalności w zakresie poboru osocza i jego przetwarzania mówił dr Tomasz Kluszczyński.

„Nie ma w Europie kraju, który byłby w pełni samowystarczalny. Konsumpcja leków osoczopochodnych nie zawsze wyznacza poziom samowystarczalności. Samowystarczalność to tak naprawdę ilość leków produkowanych z osocza, która jest potrzebna, żeby zaspokoić rzeczywistą potrzebę medyczną pacjentów. A jest ona prawdopodobnie 2-3 razy większa niż zużycie tych preparatów” – ocenił.

Unijne Rozporządzenie SoHO – jak wpłynie na gospodarkę osoczem w Polsce?

Tematyka osocza i produktów osoczopochodnych podejmowana jest nie tylko w Polsce, ale również w Unii Europejskiej. Równolegle w Brukseli trwają prace legislacyjne nad Rozporządzeniem UE ws. norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego przeznaczonych do zastosowania u ludzi (tzw. Rozporządzenie SoHO).

Dr n. pr. Tymoteusz Zych, autor opinii Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego ws. unijnego rozporządzenia, zwrócił uwagę, że ułatwi ono import osocza poprzez wzajemne uznawanie pomiędzy krajami zezwoleń wydanych dla banków tkanek, które dostarczają osocze w innych państwach członkowskich.

„Projekt przewiduje także obowiązek tworzenia krajowych planów awaryjnych dotyczących substancji pochodzenia ludzkiego o krytycznym znaczeniu. Chodzi o zapewnienie łańcuchów dostaw w sytuacjach, kiedy mogą zostać one zaburzone. To wszystko oznacza bardzo konkretne oszczędności w skali Unii Europejskiej” – wyjaśnił prawnik. Proponowane zapisy rozporządzenia przewidują także bardzo silne gwarancje praw dawców substancji pochodzenia ludzkiego, w tym osocza.

Dr Zych wskazał jednocześnie, że polski i europejski obszar prawny w zakresie polityki osoczowej będą podlegały zmianom w sposób paralelny, jako że treść unijnego rozporządzenia wpływa bezpośrednio na polski porządek prawny.

Małgorzata Bogusz, prezes Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych i członek Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego przekazała, że wnioski z debaty i rekomendacje ekspertów specjalizujących się w tematyce osocza, którzy uczestniczyli w konferencji, zostaną opublikowane w formie raportu i przekazane decydentom w Warszawie oraz Brukseli.

Źródło: Instytut Rozwoju Spraw Społecznych

Leki z osocza, będącego jednym ze składników krwi, to jedyna gwarancja nie tylko zdrowia, ale i życia dla setek tysięcy ludzi, a zapotrzebowanie na nie rośnie. W ostatnich latach byliśmy świadkami kryzysów z dostępem do tych terapii. Jedyny sposób na to, aby nie dochodziło do dramatu, jest zwiększenie dawstwa osocza oraz możliwości jego przetwarzania. To kierunek, w którym Polska chce zmierzać w najbliższych latach.
O tym wszystkim była mowa podczas międzynarodowej konferencji „Osocze ratuje życie” zorganizowanej 7 października br. w Instytucie – „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” przez tę placówkę oraz Instytut Rozwoju Spraw Społecznych. Wzięli w niej udział m.in. naukowcy, klinicyści, przedstawiciele pacjentów oraz instytucji publicznych. Wydarzenie było częścią jubileuszowego 10. Międzynarodowego Tygodnia Świadomości o Osoczu.

Według dr. Radosława Sierpińskiego, prezesa Agencji Badań Medycznych zapewnienie potrzebującym leków produkowanych z osocza to kwestia nie tylko bezpieczeństwa zdrowotnego, ale wręcz narodowego. Leki te mają bowiem coraz szersze zastosowanie, a jednocześnie w wielu wskazaniach nie mają żadnych zastępników.

Zastosowanie leków z osocza:

Biorący udział w konferencji eksperci medyczni podkreślali, że powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich wskazań, w których stosowane są leki osoczopochodne. Jak wyjaśniła prof. Małgorzata Pac, jeśli pacjent potrzebuje leku o działaniu immunomodulującym – istnieją możliwości jego zastąpienia. Jeśli jednak lek zastępuje białko czy białka, których organizm chorego nie wytwarza, nie da się leku produkowanego z osocza czymkolwiek zastąpić.

„To jedyna opcja terapeutyczna dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności (PNO). Nie mają alternatywy. Dla innych pacjentów są najbezpieczniejszą i najbardziej efektywną opcją leczenia, jak w chorobach neurologicznych” – mówiła prof. Sylwia Kołtan z Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, krajowa konsultant w dziedzinie immunologii klinicznej.

Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego podała, że jeśli chodzi tylko o grupę pacjentów z pierwotnymi (wrodzonymi) niedoborami odporności, obecnie w ramach programów lekowych lekami osoczopochodnymi w 2020 roku leczonych było 2351 chorych, natomiast liczba pacjentów, którzy otrzymywali te leki poza programami lekowymi wyniosła ponad 42 tysiące. W Europie pacjentów zmagających się tylko z PNO jest około 44 tysięcy.

Jednocześnie eksperci podkreślali, że trudno sobie wyobrazić pracę zaawansowanego oddziału bez dostępu do osocza i leków osoczopochodnych.

„W Centrum Zdrowia Dziecka tylko w ubiegłym roku zużyliśmy 190 tys. dawek osocza i 18 tys. gramów immunoglobulin” – powiedział dr Marek Migdał, dyrektor CZD.

A prof. Piotr Kaliciński, chirurg i transplantolog z CZD podkreślił, że z punktu widzenia lekarza na oddziale szpitalnym podstawową potrzebą jest wypisanie zapotrzebowania na leki osoczopochodne w razie konieczności i niezwłoczne otrzymanie ich na taki wniosek.

Leki te dosłownie ratują życie. Tomasz Kluszczyński, autor białej księgi „Społeczno-ekonomiczna wartość leków osoczopochodnych” wskazał, że zanim zostały wprowadzone do leczenia pierwotnych niedoborów odporności, przeżywalność tych chorych nie przekraczała 30 proc.; w hemofilii średnia długość życia wynosiła około 19 lat, a dziś jest to ponad 70 lat. Dziś ci pacjenci nie tylko żyją, ale kształcą się, pracują, zakładają rodziny.

Zapotrzebowanie rośnie

W czasie konferencji podkreślano, że stale i dynamicznie rośnie zapotrzebowanie na leki z osocza. Jak mówili eksperci, wynika to ze splotu kilku czynników.

Prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w CZD wskazywała na przykład, że dzięki dostępowi do coraz lepszych narzędzi diagnostycznych częściej i wcześniej niż w latach ubiegłych stwierdza się choroby, w których terapia opiera się na lekach produkowanych z osocza.

W ostatnich latach coraz większe grupy pacjentów uzyskują skuteczne leczenie zaawansowanymi farmakoterapiami (np. w chorobach autoimmunologicznych, w hematoonkologii itp.). Ratują życie, ale nie są one jednak wolne od skutków ubocznych i u pewnych grup pacjentów dochodzi do rozwoju wtórnych niedoborów odporności, w przypadku których trzeba sięgać po leki osoczopochodne.

Dr Sierpiński zwrócił uwagę, że już prowadzone są prace naukowe nad stosowaniem leków pochodzących z osocza w terapii chorób neurodegeneracyjnych, a obecnie stosuje się je już w dermatologii w ciężkich chorobach skóry niejako poza wskazaniami rejestracyjnymi.

Deficyty i ryzyko dramatycznych sytuacji

Leki wytwarzane z osocza stanowią szczególny rodzaj farmaceutyków: wytwarza się je z ludzkich komórek. Czas od pobrania osocza do aplikacji gotowego leku potrzebującemu pacjentowi wynosi nawet 12 miesięcy – chodzi nie tylko o odpowiedne przetworzenie pozyskanych komórek, ale i dogłębne sprawdzenie ich bezpieczeństwa, aby nie zakazić chorych potencjalnymi patogenami dawców osocza.

Jednocześnie produkcja tych leków zależy przede wszystkim od dawstwa, przy czym – jak wyjaśniał Tomasz Kluszczyński – w sytuacji, jeśli osocze pobiera się z krwi pełnej, możliwe jest uzyskanie 200 ml od jednego dawcy, a jeśli w procesie plazmaferezy – nawet ponad 600 ml. Aby produkować leki, trzeba mieć zapewnioną całą siatkę dawców. Prof. Jahnz-Różyk wskazała, że tylko na roczną terapię jednego pacjenta z PNO potrzeba około 190 donacji osocza. Jak mówiono na konferencji, jeden dawca może oddawać osocze w Polsce nie częściej niż raz na dwa tygodnie (w procesie plazmaferezy).

Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) zwrócił uwagę, że z powodu ograniczeń w czasie pandemii dawstwo osocza spadło w Europie o około 14 proc., na czym ucierpiała produkcja leków, a zatem i pacjenci.

Deficyty leków osoczopochodnych zdarzają się. Jak mówił Adrian Goretzky, prezes Fundacji Instytut Edukacji Zdrowotnej, którego zdrowie i życie jest uzależnione od tych medykamentów, ostatnio do takiej sytuacji w Polsce doszło wiosną tego roku. Lekarze obecni na konferencji przyznali, że nie zdarzyło się, by leków osoczopochodnych całkowicie zabrakło, ale występowały niedobory. Prof. Kołtan mówiła, że dochodziło wtedy do racjonowania leków.

„Musieliśmy dawać mniejsze, suboptymalne dawki, osobiście szukałam ośrodków dla pacjentów, którzy w swoich ośrodkach nie mogli dostać leków” – mówiła.

Widmo kolejnych kryzysów nie jest nierealne

„Najbardziej boję się, że w sytuacji niedoboru to my padniemy ich ofiarą, bo niejako jesteśmy >>na końcu tej kolejki<<, a mamy coraz więcej chorych, którzy potrzebują leków osoczopochodnych” – mówił prof. Cezary Kępka, zastępca dyrektora ds. nauki Narodowego Instytutu Kardiologii.

Jego obawa wynika z tego, że kardiologia nie wiąże się w oczywisty sposób ze stosowaniem leków pochodzących z osocza, gdy tymczasem coraz częściej są one w tej dziedzinie z powodzeniem wykorzystywane.

Tomasz Kluszczyński mówił, że w kontekście potencjalnych deficytów leków przydałoby się zorganizowanie zespołów klinicystów z różnych dziedzin, którzy opracowaliby priorytety i zasady postępowania w takich sytuacjach. Zgadza się z nim prof. Kołtan, która uzupełniła, że na wzór dystrybucji szczepionek przeciwko COVID-19 należałoby stworzyć odpowiednie, solidarystyczne mechanizmy na poziomie ogólnoeuropejskim w sytuacji deficytu leków z osocza.

Konieczne zwiększenie poziomu dawstwa osocza

Uczestnicy konferencji podkreślali nierównomierny poziom zarówno dawstwa osocza, jak i jego frakcjonowania na terenie Europy. Tomasz Kluszczyński wskazał, że 40 proc. osocza pobieranego w Europie pochodzi z Niemiec. Ponadto na naszym kontynencie tylko cztery kraje mają „nadwyżki” pobieranego osocza (nie znaczy to, że nie jest ono wykorzystywane; wprost przeciwnie – zyskują na tym pacjenci z innych krajów; na dodatek, z przyczyn klinicznych warto, by osocze pochodziło od dawców z różnych regionów geograficznych – przyp. red.). Kraje z „nadwyżkami” pobieranego osocza to Niemcy, Austria, Węgry i Czechy. Jak podano na konferencji, w każdym z tych krajów system dawstwa jest publiczno-prywatny (działają np. prywatne ośrodki pobierania osocza). Przewidziane są niewielkie rekompensaty dla dawców za poświęcony czas i dojazd, ewentualnie dzień wolny od pracy.

Krajem, który obecnie podnosi poziom dawstwa osocza, są Włochy. Dr Alice Simonetti z Włoskiego Stowarzyszenia Krwiodawców mówiła, że dawstwo zogniskowane jest wokół prężnych stowarzyszeń, które nie tylko grupują dawców, ale i promują ideę dawstwa osocza i pozyskują nowych.

Dyskutanci nie mieli wątpliwości, że poziom dawstwa osocza trzeba w Polsce zwiększyć. Powoływano się tu na przykład udanej promocji dawstwa komórek macierzystych ze szpiku – Polska jest obecnie jednym z potentatów europejskich, i nie tylko, w tej dziedzinie.

Będą zmiany

Podczas konferencji podniesiono, że nad zmianą regulacji związanych z dawstwem osocza oraz produkcji na jego bazie leków pracuje obecnie zarówno Parlament Europejski, jak i szereg instytucji i organów unijnych. Zmiany będą również w Polsce.

„W tej chwili przygotowujemy ustawę systemową, która zamieni starą ustawę o krwiodawstwie. Jest już prawie gotowa i wkrótce projekt trafi do konsultacji zewnętrznych. Jeśli wszystkie prace się powiodą, możemy myśleć o wprowadzeniu tej ustawy w życie w połowie przyszłego roku” – zapowiedział dr Sierpiński.

Jak wyjaśnił, projekt zawiera zapisy przewidujące zbudowanie zakładu frakcjonującego osocze (innymi słowy fabryki, która będzie wytwarzać leki osoczopochodne), ale w pierwszej kolejności odpowiedniego „biura”, które zajmie się pozyskiwaniem licencji i niezbędnego know-how do produkcji leków.

„Fabryka to widoczny, ale końcowy efekt. Wcześniej konieczne są prace, które umożliwią końcową produkcję” – zaznaczył. Wyjaśnił, że budowę można by zacząć na początku 2024 roku.

Jednocześnie uczestnicy dyskusji wskazywali, że konieczne jest podniesienie świadomości dawstwa osocza i jego promocji, przy czym do ustalenia będą takie kwestie, jak organizacja pobierania osocza oraz ewentualne rekompensaty dla dawców.

„Nie wystarczy mieć fabrykę frakcjonowania osocza, ale trzeba mieć przede wszystkim osocze” – podkreślił Tomasz Kluszczyński.

Dr Sierpiński wskazał, że jeśli zachować zasadę dwóch dni wolnego dla dawcy osocza za każdą donację, stworzyłoby to problemy dla pracodawców. Na ten sam problem zwrócił uwagę Kamil Sobolewski z Pracodawców RP, który wyliczył, że jeśli jeden dawca oddawałby osocze dwa razy w miesiącu, zyskiwałby dodatkowe ponad 40 dni urlopu.

„Ekwiwalent finansowy powinien być osiągalny. Zwrot kosztów dojazdu, rekompensata za poświęcony czas” – mówił dr Sierpiński.

Tego rodzaju rozwiązania stosowane są w krajach o wysokim dawstwie osocza.

Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polski, wyraził nadzieję, że tym razem uda się doprowadzić do takich zmian legislacyjnych, organizacyjnych i edukacyjnych, że Polska nie tylko będzie pozyskiwać więcej osocza, ale też produkować leki na jego bazie.

Fakty o osoczu i jego pobieraniu

Osocze to płynny składnik krwi, zawierający białka m.in. albuminy, immunoglobuliny (stosowane np. w zapobieganiu i leczeniu konfliktu serologicznego, zaburzeniach odporności, chorobach autoimmunologicznych) oraz czynniki krzepnięcia (stosowane w leczeniu skaz krwotocznych).

Jak pobiera się osocze w toku plazmaferezy:

Osocze można też pobierać z krwi pełnej; wówczas jego objętość z jednej donacji to zaledwie ok. 200 ml a pobór jest możliwy tylko kilka razy w roku.

Źródło: Serwis Zdrowie

Leki z osocza, będącego jednym ze składników krwi, to jedyna gwarancja nie tylko zdrowia, ale i życia dla setek tysięcy ludzi, a zapotrzebowanie na nie rośnie. W ostatnich latach byliśmy świadkami kryzysów z dostępem do tych terapii. Jedyny sposób na to, aby nie dochodziło do dramatu, jest zwiększenie dawstwa osocza oraz możliwości jego przetwarzania. To kierunek, w którym Polska chce zmierzać w najbliższych latach.
O tym wszystkim była mowa podczas międzynarodowej konferencji „Osocze ratuje życie” zorganizowanej 7 października br. w Instytucie – „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” przez tę placówkę oraz Instytut Rozwoju Spraw Społecznych. Wzięli w niej udział m.in. naukowcy, klinicyści, przedstawiciele pacjentów oraz instytucji publicznych. Wydarzenie było częścią jubileuszowego 10. Międzynarodowego Tygodnia Świadomości o Osoczu.

Według dr. Radosława Sierpińskiego, prezesa Agencji Badań Medycznych zapewnienie potrzebującym leków produkowanych z osocza to kwestia nie tylko bezpieczeństwa zdrowotnego, ale wręcz narodowego. Leki te mają bowiem coraz szersze zastosowanie, a jednocześnie w wielu wskazaniach nie mają żadnych zastępników.

Zastosowanie leków z osocza:

Biorący udział w konferencji eksperci medyczni podkreślali, że powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich wskazań, w których stosowane są leki osoczopochodne. Jak wyjaśniła prof. Małgorzata Pac, jeśli pacjent potrzebuje leku o działaniu immunomodulującym – istnieją możliwości jego zastąpienia. Jeśli jednak lek zastępuje białko czy białka, których organizm chorego nie wytwarza, nie da się leku produkowanego z osocza czymkolwiek zastąpić.

„To jedyna opcja terapeutyczna dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności (PNO). Nie mają alternatywy. Dla innych pacjentów są najbezpieczniejszą i najbardziej efektywną opcją leczenia, jak w chorobach neurologicznych” – mówiła prof. Sylwia Kołtan z Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, krajowa konsultant w dziedzinie immunologii klinicznej.

Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego podała, że jeśli chodzi tylko o grupę pacjentów z pierwotnymi (wrodzonymi) niedoborami odporności, obecnie w ramach programów lekowych lekami osoczopochodnymi w 2020 roku leczonych było 2351 chorych, natomiast liczba pacjentów, którzy otrzymywali te leki poza programami lekowymi wyniosła ponad 42 tysiące. W Europie pacjentów zmagających się tylko z PNO jest około 44 tysięcy.

Jednocześnie eksperci podkreślali, że trudno sobie wyobrazić pracę zaawansowanego oddziału bez dostępu do osocza i leków osoczopochodnych.

„W Centrum Zdrowia Dziecka tylko w ubiegłym roku zużyliśmy 190 tys. dawek osocza i 18 tys. gramów immunoglobulin” – powiedział dr Marek Migdał, dyrektor CZD.

A prof. Piotr Kaliciński, chirurg i transplantolog z CZD podkreślił, że z punktu widzenia lekarza na oddziale szpitalnym podstawową potrzebą jest wypisanie zapotrzebowania na leki osoczopochodne w razie konieczności i niezwłoczne otrzymanie ich na taki wniosek.

Leki te dosłownie ratują życie. Tomasz Kluszczyński, autor białej księgi „Społeczno-ekonomiczna wartość leków osoczopochodnych” wskazał, że zanim zostały wprowadzone do leczenia pierwotnych niedoborów odporności, przeżywalność tych chorych nie przekraczała 30 proc.; w hemofilii średnia długość życia wynosiła około 19 lat, a dziś jest to ponad 70 lat. Dziś ci pacjenci nie tylko żyją, ale kształcą się, pracują, zakładają rodziny.

Zapotrzebowanie rośnie

W czasie konferencji podkreślano, że stale i dynamicznie rośnie zapotrzebowanie na leki z osocza. Jak mówili eksperci, wynika to ze splotu kilku czynników.

Prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w CZD wskazywała na przykład, że dzięki dostępowi do coraz lepszych narzędzi diagnostycznych częściej i wcześniej niż w latach ubiegłych stwierdza się choroby, w których terapia opiera się na lekach produkowanych z osocza.

W ostatnich latach coraz większe grupy pacjentów uzyskują skuteczne leczenie zaawansowanymi farmakoterapiami (np. w chorobach autoimmunologicznych, w hematoonkologii itp.). Ratują życie, ale nie są one jednak wolne od skutków ubocznych i u pewnych grup pacjentów dochodzi do rozwoju wtórnych niedoborów odporności, w przypadku których trzeba sięgać po leki osoczopochodne.

Dr Sierpiński zwrócił uwagę, że już prowadzone są prace naukowe nad stosowaniem leków pochodzących z osocza w terapii chorób neurodegeneracyjnych, a obecnie stosuje się je już w dermatologii w ciężkich chorobach skóry niejako poza wskazaniami rejestracyjnymi.

Deficyty i ryzyko dramatycznych sytuacji

Leki wytwarzane z osocza stanowią szczególny rodzaj farmaceutyków: wytwarza się je z ludzkich komórek. Czas od pobrania osocza do aplikacji gotowego leku potrzebującemu pacjentowi wynosi nawet 12 miesięcy – chodzi nie tylko o odpowiedne przetworzenie pozyskanych komórek, ale i dogłębne sprawdzenie ich bezpieczeństwa, aby nie zakazić chorych potencjalnymi patogenami dawców osocza.

Jednocześnie produkcja tych leków zależy przede wszystkim od dawstwa, przy czym – jak wyjaśniał Tomasz Kluszczyński – w sytuacji, jeśli osocze pobiera się z krwi pełnej, możliwe jest uzyskanie 200 ml od jednego dawcy, a jeśli w procesie plazmaferezy – nawet ponad 600 ml. Aby produkować leki, trzeba mieć zapewnioną całą siatkę dawców. Prof. Jahnz-Różyk wskazała, że tylko na roczną terapię jednego pacjenta z PNO potrzeba około 190 donacji osocza. Jak mówiono na konferencji, jeden dawca może oddawać osocze w Polsce nie częściej niż raz na dwa tygodnie (w procesie plazmaferezy).

Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) zwrócił uwagę, że z powodu ograniczeń w czasie pandemii dawstwo osocza spadło w Europie o około 14 proc., na czym ucierpiała produkcja leków, a zatem i pacjenci.

Deficyty leków osoczopochodnych zdarzają się. Jak mówił Adrian Goretzky, prezes Fundacji Instytut Edukacji Zdrowotnej, którego zdrowie i życie jest uzależnione od tych medykamentów, ostatnio do takiej sytuacji w Polsce doszło wiosną tego roku. Lekarze obecni na konferencji przyznali, że nie zdarzyło się, by leków osoczopochodnych całkowicie zabrakło, ale występowały niedobory. Prof. Kołtan mówiła, że dochodziło wtedy do racjonowania leków.

„Musieliśmy dawać mniejsze, suboptymalne dawki, osobiście szukałam ośrodków dla pacjentów, którzy w swoich ośrodkach nie mogli dostać leków” – mówiła.

Widmo kolejnych kryzysów nie jest nierealne

„Najbardziej boję się, że w sytuacji niedoboru to my padniemy ich ofiarą, bo niejako jesteśmy >>na końcu tej kolejki<<, a mamy coraz więcej chorych, którzy potrzebują leków osoczopochodnych” – mówił prof. Cezary Kępka, zastępca dyrektora ds. nauki Narodowego Instytutu Kardiologii.

Jego obawa wynika z tego, że kardiologia nie wiąże się w oczywisty sposób ze stosowaniem leków pochodzących z osocza, gdy tymczasem coraz częściej są one w tej dziedzinie z powodzeniem wykorzystywane.

Tomasz Kluszczyński mówił, że w kontekście potencjalnych deficytów leków przydałoby się zorganizowanie zespołów klinicystów z różnych dziedzin, którzy opracowaliby priorytety i zasady postępowania w takich sytuacjach. Zgadza się z nim prof. Kołtan, która uzupełniła, że na wzór dystrybucji szczepionek przeciwko COVID-19 należałoby stworzyć odpowiednie, solidarystyczne mechanizmy na poziomie ogólnoeuropejskim w sytuacji deficytu leków z osocza.

Konieczne zwiększenie poziomu dawstwa osocza

Uczestnicy konferencji podkreślali nierównomierny poziom zarówno dawstwa osocza, jak i jego frakcjonowania na terenie Europy. Tomasz Kluszczyński wskazał, że 40 proc. osocza pobieranego w Europie pochodzi z Niemiec. Ponadto na naszym kontynencie tylko cztery kraje mają „nadwyżki” pobieranego osocza (nie znaczy to, że nie jest ono wykorzystywane; wprost przeciwnie – zyskują na tym pacjenci z innych krajów; na dodatek, z przyczyn klinicznych warto, by osocze pochodziło od dawców z różnych regionów geograficznych – przyp. red.). Kraje z „nadwyżkami” pobieranego osocza to Niemcy, Austria, Węgry i Czechy. Jak podano na konferencji, w każdym z tych krajów system dawstwa jest publiczno-prywatny (działają np. prywatne ośrodki pobierania osocza). Przewidziane są niewielkie rekompensaty dla dawców za poświęcony czas i dojazd, ewentualnie dzień wolny od pracy.

Krajem, który obecnie podnosi poziom dawstwa osocza, są Włochy. Dr Alice Simonetti z Włoskiego Stowarzyszenia Krwiodawców mówiła, że dawstwo zogniskowane jest wokół prężnych stowarzyszeń, które nie tylko grupują dawców, ale i promują ideę dawstwa osocza i pozyskują nowych.

Dyskutanci nie mieli wątpliwości, że poziom dawstwa osocza trzeba w Polsce zwiększyć. Powoływano się tu na przykład udanej promocji dawstwa komórek macierzystych ze szpiku – Polska jest obecnie jednym z potentatów europejskich, i nie tylko, w tej dziedzinie.

Będą zmiany

Podczas konferencji podniesiono, że nad zmianą regulacji związanych z dawstwem osocza oraz produkcji na jego bazie leków pracuje obecnie zarówno Parlament Europejski, jak i szereg instytucji i organów unijnych. Zmiany będą również w Polsce.

„W tej chwili przygotowujemy ustawę systemową, która zamieni starą ustawę o krwiodawstwie. Jest już prawie gotowa i wkrótce projekt trafi do konsultacji zewnętrznych. Jeśli wszystkie prace się powiodą, możemy myśleć o wprowadzeniu tej ustawy w życie w połowie przyszłego roku” – zapowiedział dr Sierpiński.

Jak wyjaśnił, projekt zawiera zapisy przewidujące zbudowanie zakładu frakcjonującego osocze (innymi słowy fabryki, która będzie wytwarzać leki osoczopochodne), ale w pierwszej kolejności odpowiedniego „biura”, które zajmie się pozyskiwaniem licencji i niezbędnego know-how do produkcji leków.

„Fabryka to widoczny, ale końcowy efekt. Wcześniej konieczne są prace, które umożliwią końcową produkcję” – zaznaczył. Wyjaśnił, że budowę można by zacząć na początku 2024 roku.

Jednocześnie uczestnicy dyskusji wskazywali, że konieczne jest podniesienie świadomości dawstwa osocza i jego promocji, przy czym do ustalenia będą takie kwestie, jak organizacja pobierania osocza oraz ewentualne rekompensaty dla dawców.

„Nie wystarczy mieć fabrykę frakcjonowania osocza, ale trzeba mieć przede wszystkim osocze” – podkreślił Tomasz Kluszczyński.

Dr Sierpiński wskazał, że jeśli zachować zasadę dwóch dni wolnego dla dawcy osocza za każdą donację, stworzyłoby to problemy dla pracodawców. Na ten sam problem zwrócił uwagę Kamil Sobolewski z Pracodawców RP, który wyliczył, że jeśli jeden dawca oddawałby osocze dwa razy w miesiącu, zyskiwałby dodatkowe ponad 40 dni urlopu.

„Ekwiwalent finansowy powinien być osiągalny. Zwrot kosztów dojazdu, rekompensata za poświęcony czas” – mówił dr Sierpiński.

Tego rodzaju rozwiązania stosowane są w krajach o wysokim dawstwie osocza.

Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polski, wyraził nadzieję, że tym razem uda się doprowadzić do takich zmian legislacyjnych, organizacyjnych i edukacyjnych, że Polska nie tylko będzie pozyskiwać więcej osocza, ale też produkować leki na jego bazie.

Fakty o osoczu i jego pobieraniu

Osocze to płynny składnik krwi, zawierający białka m.in. albuminy, immunoglobuliny (stosowane np. w zapobieganiu i leczeniu konfliktu serologicznego, zaburzeniach odporności, chorobach autoimmunologicznych) oraz czynniki krzepnięcia (stosowane w leczeniu skaz krwotocznych).

Jak pobiera się osocze w toku plazmaferezy:

Osocze można też pobierać z krwi pełnej; wówczas jego objętość z jednej donacji to zaledwie ok. 200 ml a pobór jest możliwy tylko kilka razy w roku.

Źródło: Serwis Zdrowie

Od lat stale wzrasta zapotrzebowanie na leki osoczopochodne, a przez to również na składnik niezbędny do ich produkcji – osocze. Rośnie zarówno liczba zastosowań terapeutycznych, jak i liczba pacjentów korzystających z terapii lekami osoczopochodnymi. Jest to jedyna możliwa metoda leczenia dla 300 tysięcy osób w całej Unii Europejskiej.
Wyzwania związane z niewystarczającym poziomem dawstwa osocza, systemami zarządzania osoczem oraz z dostępnością leków osoczopochodnych są coraz mocniej odczuwalne zarówno w Polsce, jak i na świecie. O potencjalnych rozwiązaniach problemu dyskutowali uczestnicy panelu „Wiele perspektyw, jeden cel – efektywny system dawstwa osocza jako odpowiedź na zapotrzebowanie związane z terapiami opartymi na osoczu w Polsce i w Europie”, który odbył się podczas 31. Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

W panelu wzięli udział: prof. Radosław Sierpiński – prezes Agencji Badań Medycznych a jednocześnie pełnomocnik Prezesa Rady Ministrów ds. rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych; dr Tomasz Latos – przewodniczący Sejmowej Komisji Zdrowia; David Viochna – wiceprzewodniczący Czeskiego Stowarzyszenia ds. Plazmaferezy, a zarazem zastępca dyrektora w BioLife Plasma Services, spółce Takeda; Maarten Van Baelen – dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) oraz prof. Sylwia Kołtan z Katedry Pediatrii, Hematologii i Onkologii Collegium Medicum UMK, pełniąca również funkcję konsultanta krajowego w dziedzinie immunologii klinicznej.

„Osocze ma szeroki i zróżnicowany zakres wskazań terapeutycznych, kluczowy dla utrzymania prawidłowego stanu zdrowia. W wielu przypadkach terapie bazujące na osoczu i lekach osoczopochodnych nie są możliwe do zastąpienia lekami rekombinowanymi” – wyjaśniała prof. Sylwia Kołtan.

Istnieje kilka sposobów poboru osocza, z którego później można m.in. wytworzyć leki. Plazmafereza jest skuteczniejszym sposobem pobierania osocza niż pobranie krwi pełnej, ponieważ od dawcy pobiera się tylko osocze, a pozostałe składniki krwi są przetaczane z powrotem do dawcy. Dzięki temu można uzyskać więcej osocza na jedną donację niż w przypadku osocza pozyskiwanego z krwi pełnej. Ponadto dawcy mogą oddawać samo osocze znacznie częściej niż krew pełną. To niezwykle istotne, ponieważ do wyprodukowania leków potrzebnych na roczną terapię chorego z wrodzonym brakiem odporności potrzeba 130 donacji, a w przypadku osoby cierpiącej na hemofilię jest to aż 1200 donacji. Leki osoczopochodne są również stosowane w leczeniu rozległych oparzeń, konfliktu serologicznego u kobiet w ciąży czy na oddziałach intensywnej terapii. Dlatego tak ważne jest usprawnienie obecnego systemu oddawania osocza, ponieważ w naszym kraju nadal pobiera się kilkukrotnie mniej osocza niż np. w Czechach.

„Jest potencjał na to, żeby pozyskiwać więcej osocza w Polsce. Chcemy to robić. Jest to szczególnie ważne w obliczu kryzysów” – zapowiadał prof. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Wielkim wyzwaniem pozostaje fakt, że cała Europa jest w ogromnej mierze uzależniona od osocza pochodzącego od dawców z USA. Ta zależność sprawia, że kraje na naszym kontynencie są bardziej podatne na zakłócenia w łańcuchach dostaw leków. Dlatego polski rząd chce, żeby nasz kraj stał się samowystarczalny w tym obszarze. Planowane jest m.in. usprawnienie systemu poboru osocza oraz stworzenie polskiego frakcjonatora, choć to ostatnie jest bardzo skomplikowanym przedsięwzięciem. Jak przewidują przedstawiciele rządu, jego uruchomienie nastąpi po około 6 latach od wprowadzenia znowelizowanej ustawy o służbie krwi, której projekt niedługo powinien trafić do konsultacji społecznych.

Jak zwracał uwagę David Viochna, zanim zostanie osiągnięty długoterminowy plan związany z budową frakcjonatora osocza, by zapewnić pacjentom ciągłość dostępu do terapii, warto wziąć pod uwagę rozwiązania tymczasowe, które mogą zostać wprowadzone natychmiast i zapewnią najbardziej efektywne wykorzystanie już pobieranego osocza. Istnieje kilka możliwych rozwiązań pozwalających na lepsze zabezpieczenie ciągłości dostępu do terapii osoczopochodnych. Jednym z nich jest koncepcja związana z wymianą gotowych leków osoczopochodnych w zamian za pobrane osocze (P4P – plasma for product). Forma i szczegółowy charakter umowy „plasma for product” jest zawsze ustalany z konkretnym krajem, gdyż nie istnieje jeden model w tym zakresie.

Uczestnicy panelu bardzo wyraźnie podkreślali również fundamentalną kwestię – pilną potrzebę podnoszenia świadomości w zakresie dawstwa osocza. Na to wyzwanie zwracał uwagę m.in. dr Tomasz Latos, przewodniczący Sejmowej Komisji Zdrowia, sygnalizując, że brakuje powszechnej wiedzy, że oprócz dawstwa krwi jest jeszcze dawstwo osocza. „Zauważam brak świadomości w zakresie dawstwa osocza. To jest bardzo duży problem – bez dawców nie pozyskamy osocza dla chorych, a o dawstwie osocza właściwie się nie mówi” – podsumowała prof. Sylwia Kołtan, podczas 31. Forum Ekonomicznego odbywającego się w dniach 6-8 września w Karpaczu.

Źródło: PAP

Od lat stale wzrasta zapotrzebowanie na leki osoczopochodne, a przez to również na składnik niezbędny do ich produkcji – osocze. Rośnie zarówno liczba zastosowań terapeutycznych, jak i liczba pacjentów korzystających z terapii lekami osoczopochodnymi. Jest to jedyna możliwa metoda leczenia dla 300 tysięcy osób w całej Unii Europejskiej.
Wyzwania związane z niewystarczającym poziomem dawstwa osocza, systemami zarządzania osoczem oraz z dostępnością leków osoczopochodnych są coraz mocniej odczuwalne zarówno w Polsce, jak i na świecie. O potencjalnych rozwiązaniach problemu dyskutowali uczestnicy panelu „Wiele perspektyw, jeden cel – efektywny system dawstwa osocza jako odpowiedź na zapotrzebowanie związane z terapiami opartymi na osoczu w Polsce i w Europie”, który odbył się podczas 31. Forum Ekonomicznego w Karpaczu.

W panelu wzięli udział: prof. Radosław Sierpiński – prezes Agencji Badań Medycznych a jednocześnie pełnomocnik Prezesa Rady Ministrów ds. rozwoju sektora biotechnologii i niezależności Polski w zakresie produktów krwiopochodnych; dr Tomasz Latos – przewodniczący Sejmowej Komisji Zdrowia; David Viochna – wiceprzewodniczący Czeskiego Stowarzyszenia ds. Plazmaferezy, a zarazem zastępca dyrektora w BioLife Plasma Services, spółce Takeda; Maarten Van Baelen – dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) oraz prof. Sylwia Kołtan z Katedry Pediatrii, Hematologii i Onkologii Collegium Medicum UMK, pełniąca również funkcję konsultanta krajowego w dziedzinie immunologii klinicznej.

„Osocze ma szeroki i zróżnicowany zakres wskazań terapeutycznych, kluczowy dla utrzymania prawidłowego stanu zdrowia. W wielu przypadkach terapie bazujące na osoczu i lekach osoczopochodnych nie są możliwe do zastąpienia lekami rekombinowanymi” – wyjaśniała prof. Sylwia Kołtan.

Istnieje kilka sposobów poboru osocza, z którego później można m.in. wytworzyć leki. Plazmafereza jest skuteczniejszym sposobem pobierania osocza niż pobranie krwi pełnej, ponieważ od dawcy pobiera się tylko osocze, a pozostałe składniki krwi są przetaczane z powrotem do dawcy. Dzięki temu można uzyskać więcej osocza na jedną donację niż w przypadku osocza pozyskiwanego z krwi pełnej. Ponadto dawcy mogą oddawać samo osocze znacznie częściej niż krew pełną. To niezwykle istotne, ponieważ do wyprodukowania leków potrzebnych na roczną terapię chorego z wrodzonym brakiem odporności potrzeba 130 donacji, a w przypadku osoby cierpiącej na hemofilię jest to aż 1200 donacji. Leki osoczopochodne są również stosowane w leczeniu rozległych oparzeń, konfliktu serologicznego u kobiet w ciąży czy na oddziałach intensywnej terapii. Dlatego tak ważne jest usprawnienie obecnego systemu oddawania osocza, ponieważ w naszym kraju nadal pobiera się kilkukrotnie mniej osocza niż np. w Czechach.

„Jest potencjał na to, żeby pozyskiwać więcej osocza w Polsce. Chcemy to robić. Jest to szczególnie ważne w obliczu kryzysów” – zapowiadał prof. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Wielkim wyzwaniem pozostaje fakt, że cała Europa jest w ogromnej mierze uzależniona od osocza pochodzącego od dawców z USA. Ta zależność sprawia, że kraje na naszym kontynencie są bardziej podatne na zakłócenia w łańcuchach dostaw leków. Dlatego polski rząd chce, żeby nasz kraj stał się samowystarczalny w tym obszarze. Planowane jest m.in. usprawnienie systemu poboru osocza oraz stworzenie polskiego frakcjonatora, choć to ostatnie jest bardzo skomplikowanym przedsięwzięciem. Jak przewidują przedstawiciele rządu, jego uruchomienie nastąpi po około 6 latach od wprowadzenia znowelizowanej ustawy o służbie krwi, której projekt niedługo powinien trafić do konsultacji społecznych.

Jak zwracał uwagę David Viochna, zanim zostanie osiągnięty długoterminowy plan związany z budową frakcjonatora osocza, by zapewnić pacjentom ciągłość dostępu do terapii, warto wziąć pod uwagę rozwiązania tymczasowe, które mogą zostać wprowadzone natychmiast i zapewnią najbardziej efektywne wykorzystanie już pobieranego osocza. Istnieje kilka możliwych rozwiązań pozwalających na lepsze zabezpieczenie ciągłości dostępu do terapii osoczopochodnych. Jednym z nich jest koncepcja związana z wymianą gotowych leków osoczopochodnych w zamian za pobrane osocze (P4P – plasma for product). Forma i szczegółowy charakter umowy „plasma for product” jest zawsze ustalany z konkretnym krajem, gdyż nie istnieje jeden model w tym zakresie.

Uczestnicy panelu bardzo wyraźnie podkreślali również fundamentalną kwestię – pilną potrzebę podnoszenia świadomości w zakresie dawstwa osocza. Na to wyzwanie zwracał uwagę m.in. dr Tomasz Latos, przewodniczący Sejmowej Komisji Zdrowia, sygnalizując, że brakuje powszechnej wiedzy, że oprócz dawstwa krwi jest jeszcze dawstwo osocza. „Zauważam brak świadomości w zakresie dawstwa osocza. To jest bardzo duży problem – bez dawców nie pozyskamy osocza dla chorych, a o dawstwie osocza właściwie się nie mówi” – podsumowała prof. Sylwia Kołtan, podczas 31. Forum Ekonomicznego odbywającego się w dniach 6-8 września w Karpaczu.

Źródło: PAP

Pierwotne niedobory odporności (PNO) to grupa zaburzeń spowodowanych nieprawidłowym funkcjonowaniem układu immunologicznego lub jego brakiem zdolności do zwalczania zakażeń. PNO mogą być diagnozowane w każdym wieku. Szacuje się, że w Polsce cierpi na nie ok. 20 000 osób, a tylko 4000–5000 przypadków zostało do tej pory wykrytych. Wczesne wykrycie choroby oraz wdrożenie odpowiedniego leczenia, pozwala zmniejszyć częstość infekcji i poważnych powikłań układowych. W zależności od typu PNO leczenie ma różnorodny przebieg. Najczęściej pacjenci potrzebują regularnego uzupełniania niedoborów przeciwciał, czyli tzw. terapii zastępczej immunoglobulinami (IGRT).
Takie leczenie trwa z reguły całe życie. Produkty do terapii zastępczej są pozyskiwane z osocza krwi, którego dawcą jest zdrowa osoba. Startuje kampania edukacyjna „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?” mająca na celu zwiększenie świadomości społecznej na temat pierwotnych niedoborów odporności oraz osocza jako bezcennego daru, którym większość z nas może podzielić się z potrzebującymi.

Kaja ma 7 lat. Pierwotny niedobór odporności wykryto u niej wkrótce po urodzeniu. Był to czas, kiedy jej starszy brat, również ze zdiagnozowanym PNO, nie miał jeszcze wdrożonego właściwego leczenia. Często „łapał” infekcje, a siostra się od niego zarażała. Pierwsze podanie immunoglobulin, jeszcze dożylne w szpitalu, dziewczynka miała w wieku 3 lat. Bardzo szybko zastąpiono je preparatem immunoglobulin podawanym w domu, co przełożyło się na wzrost komfortu życia dla całej rodziny. Przede wszystkim jednak dzięki terapii immunoglobulinami u Kai znacząco zmniejszyła się częstotliwość chorowania. Wczesna diagnostyka i wdrożenie właściwego leczenia sprawiły, że jej codzienność nie odbiega od codzienności rówieśników.

Po lekcjach chodzę na angielski, dwa razy w tygodniu mam trening siatkówki. Ostatnio zaczęłam też uczestniczyć w zajęciach na Dziecięcej Politechnice Świętokrzyskiej. Jeżdżę na rowerze, hulajnodze i bawię się ze swoją kotką Nelą. Dzięki temu, że pani doktor wcześnie postawiła diagnozę, przyjmuję immunoglobuliny i mogę robić to, co robią inne dzieci – opowiada Kaja, ambasadorka kampanii „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?”, a zarazem najmłodsza Honorowa Krajowa Konsultantka do spraw Codziennego Życia z PNO i Honorowa Prezeska stowarzyszenia „Immunoprotect”.

Odkąd Kaja ma zastosowane właściwe leczenie przede wszystkim wzrósł nasz komfort psychiczny. Nie musimy się martwić, czy dziecko jutro obudzi się chore, czy zdrowe. Wcześniej destabilizowało to naszą sytuację zawodową i rodzinną, ponieważ często musieliśmy w szybkim czasie organizować opiekę dla córki – dzieli się doświadczeniem Dorota Konat, mama Kai. – Dla niej najważniejsze są kontakty społeczne i to, żeby mogła chodzić do szkoły, brać udział w uroczystościach, przedstawieniach, wycieczkach. Teraz oczywiście też zdarzają się epizody infekcji, ale nie odbiegają one od zwykłych corocznych infekcji, z jakimi każdy z nas się boryka.
 
PNO – ogromne niedoszacowanie i opóźnienia w rozpoznaniu
Pierwotne niedobory odporności to grupa ponad 450 różnorodnych chorób związanych z nieprawidłowym funkcjonowaniem jednego lub kilku elementów układu odpornościowego. Skutkiem tego mogą być m.in. nawracające zakażenia układu  oddechowego i innych narządów oraz zwiększone ryzyko rozwoju chorób autoimmunizacyjnych czy nowotworowych. PNO są zazwyczaj diagnozowane w wieku dziecięcym, choć zdarza się, że schorzenie zostaje rozpoznane dopiero u osoby dorosłej.

PNO są chorobami rzadkimi, niektóre z nich niezwykle rzadkimi, a nawet ultrarzadkimi. Niemniej jednak co roku w Polsce rodzi się kilkadziesiąt dzieci z poważnymi niedoborami odporności. W naszym kraju zarówno czas rozpoznania choroby, jak i odsetek zdiagnozowanych pacjentów znacząco odbiegają od międzynarodowych standardów.
 
W zakresie rozpoznawania pierwotnych niedoborów odporności obserwujemy w Polsce ogromne niedoszacowanie. Nawet 80% osób wciąż pozostaje niezdiagnozowanych. Rozpoznanie PNO często jest również opóźnione. Opóźnienie diagnostyczne w naszym kraju wynosi u dzieci średnio ok. 5 lat, ale zdarzają się opóźnienia 10-letnie i dłuższe. U dorosłych wskaźniki są jeszcze gorsze – średnie opóźnienie przekracza 11,5 roku, a u niektórych pacjentów nawet 20 lat – stwierdza dr hab. Sylwia Kołtan, prof. UMK, konsultant krajowy w dziedzinie immunologii klinicznej, Katedra Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 im. dr. A. Jurasza w Bydgoszczy.
 
Objawy sugerujące niedobór odporności
Lista objawów ostrzegawczych pierwotnych niedoborów odporności jest zarówno u dzieci, jak i u dorosłych dość jasno sprecyzowana.

Dziesięć objawów ostrzegawczych PNO u dzieci to:
Objawy ostrzegawcze PNO o osób dorosłych:
Po zaobserwowaniu co najmniej dwóch z powyższych objawów lekarz pierwszego kontaktu (internista, lekarz medycyny rodzinnej, pediatra) powinien pilnie skierować osobę z podejrzeniem PNO do specjalisty immunologa w celu dalszej diagnostyki.

Ważne jest, abyśmy jako społeczeństwo mieli świadomość, że istnieją objawy ostrzegawcze mogące świadczyć o pierwotnych niedoborach odporności, i byli w stanie je wychwycić, co pozwoli nam omówić tę sytuację z lekarzem. W całym procesie diagnostyczno-terapeutycznym rola lekarza pierwszego kontaktu to klucz do sukcesu. Stąd nasza kampania edukacyjna – stwierdza lek. med. Monika Mach-Tomalska z Oddziału Immunologii Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie.
 
Wyprzedzić czas zanim nastąpi spustoszenie w organizmie
W przypadku osób z pierwotnymi niedoborami odporności brak właściwego rozpoznania, a w konsekwencji również brak odpowiedniego leczenia mogą być przyczyną ciężkich, zagrażających życiu zakażeń lub nieodwracalnych zmian narządowych.

Bardzo istotne jest zdiagnozowanie choroby przed ewentualnym pogorszeniem się stanu klinicznego osoby z PNO oraz zastosowanie odpowiedniego leczenia, np. zastępczej terapii immunoglobulinami. Chory powinien też zostać objęty specjalistyczną opieką immunologa klinicznego, która pozwoli zapobiec wielu powikłaniom i umożliwi tryb życia zbliżony do normalnego.
 
Czasu nie da się cofnąć, a zmiany w narządach, wynikające z braku odpowiedniego leczenia mogą być nieodwracalne i w związku z tym towarzyszyć osobie z pierwotnym niedoborem odporności do końca życia. PNO są grupą chorób, których zwykle nie widać gołym okiem, co nie powinno usypiać naszej czujności – nie ulegajmy przekonaniu, że to czego nie widzimy, nie stanowi zagrożenia. Osoby z PNO chorują częściej i/lub ciężej – stwierdza lek. med. Mach-Tomalska.

Główną przyczyną zgonów osób z pierwotnymi niedoborami odporności wciąż są powikłania infekcyjne. Zakażenia i stany wynikające z PNO mogą prowadzić do uszkodzenia narządów, np. zaburzeń czynności płuc i czynności przewodu pokarmowego, niedosłuchu. Występują hospitalizacje, częste nieobecności w szkole czy pracy, częste stosowania antybiotyków.
 
Skuteczna terapia immunoglobulinami
Podstawowym leczeniem stosowanym u części osób z pierwotnymi niedoborami odporności jest zastępcza terapia immunoglobulinami, która zapewnia ochronę przed infekcjami. U wybranych pacjentów łagodzi objawy autoimmunizacji. Leczenie immunoglobulinami pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności to terapia trwająca całe życie, a dzięki różnym opcjom terapii może być dopasowana do potrzeb i stylu życia pacjenta.

Pacjenci z PNO i ich zespół leczący często wybierają stosowanie leku drogą podskórną. Takie leczenie po odpowiednim przeszkoleniu, w przeciwieństwie do leczenia dożylnego, może być samodzielnie podawane w domu, przez pacjenta lub jego opiekunów. Ogranicza to konieczność wizyt pacjenta w szpitalu, narażenia na kontakt ze szpitalnymi patogenami. Jest oszczędnością czasu dla pacjentów, ich opiekunów oraz zespołu leczącego – wyjaśnia dr n. med. Ewa Więsik-Szewczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie.

Według raportu „Badanie jakości życia oraz preferencji leczenia pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności w Polsce” z metody podskórnej korzysta dziś więcej osób niż z metody dożylnej.
 
Jak mówi Kaja, ogromnym pozytywem jest to, że jesteśmy niezależni. Możemy jechać na wakacje, na ferie, nie martwić się, że co miesiąc mamy wizytę w szpitalu, tak jak w przypadku podań dożylnych. Zabieramy ze sobą pompę do podawania leku, preparat, strzykawki, igły i możemy podać lek niemal w każdych warunkach. Preparat, który stosujemy, nie wymaga przechowywania w lodówce, co również jest jego atutem – mówi Dorota Konat, mama Kai.
 
Osocze – skarb w ludzkiej krwi
Produkty do terapii zastępczej immunoglobulinami pozyskuje się z osocza krwi ofiarowanego przez zdrową osobę i dla wielu chorych są one bezcenne. W przypadku osób, u których stwierdzono niedobór lub nieprawidłowości białek osocza, liczy się każdy pozyskany mililitr. Preparaty osoczopochodne charakteryzuje bowiem skomplikowany i złożony proces wytwarzania. Jest on również bardziej kosztowny niż produkcja tradycyjnych leków. Aby móc otrzymać ilość preparatu immunoglobulin wystarczającą do leczenia jednego pacjenta z chorobami układu odpornościowego w ciągu roku, trzeba pozyskać osocze z ok. 130 donacji.

W wyniku pandemii COVID-19 wystąpił kryzys światowego dawstwa osocza. Dlatego lekarze wpierający kampanię „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomoc?” zachęcają do oddawania tego bezcennego daru, którym wielu z nas może podzielić się z potrzebującymi.

Zwiększenie ilości osocza pozyskiwanego w Europie pozwoliłoby na zapewnienie ciągłości leczenia osobom z chorobami rzadkimi. 300 000 pacjentów cierpiących na takie choroby na naszym kontynencie jest uzależnionych od terapii opartych na produktach osoczopochodnych. Milion osób mógłby skorzystać z terapii osoczopochodnych przy lepszym diagnozowaniu i dostępie do leczenia – stwierdza profesor Kołtan.

Należy również zaznaczyć, że oddawanie osocza i oddawanie krwi to dwa odrębne zagadnienia. W przypadku osocza – w przeciwieństwie do krwi pełnej – od dawców pobiera się tylko płynną część krwi. Pozostałe jej składniki wracają do organizmu – całość procesu nazywa się plazmaferezą. Dlatego dawcą osocza można być znacznie częściej niż dawcą krwi.
 
Indywidualizacja monitorowania terapii
Coraz większa rola telemedycyny sprawi, że również osoby z pierwotnymi niedoborami odporności będą korzystać z tej formy kontaktu. Początkiem już dziś są telewizyty i dostawy domowe leku, które po raz pierwszy dla pacjentów z PNO leczonych podskórnie, zostały wprowadzone podczas pandemii COVID-19. Dzięki temu niektórzy pacjenci zgłaszają się na wizyty co 6 miesięcy.

Ale takie leczenie domowe wymaga od pacjenta dyscypliny i systematyczności. Monitorowanie leczenia i stanu zdrowia przez pacjenta, za pomocą nowoczesnych narzędzi elektronicznych czy aplikacji, może przełożyć się na skuteczność leczenia i optymalne wykorzystanie tak cennych preparatów immunoglobulin. Takie rozwiązania mają za zadanie na każdym etapie wspierać proces leczenia oraz zaangażowane w nie osoby – mówi doktor Więsik-Szewczyk.

Należy pamiętać, że osoba ze zdiagnozowanym pierwotnym niedoborem odporności będzie leczona do końca życia. Droga każdego pacjenta z PNO jest niepowtarzalna, dlatego terapia, jej prowadzenie i monitorowanie również powinna być dostosowana do indywidualnych potrzeb i stylu funkcjonowania. Z biegiem lat, wraz ze zmianami zachodzącymi w życiu osoby z PNO, będzie się też zmieniał rodzaj wsparcia, które powinna otrzymywać.
 
O kampanii
Inicjatorem kampanii edukacyjnej pt. „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?” jest Stowarzyszenie na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”. Rozpoczęcie działań zaplanowano na czas Światowego Tygodnia Pierwotnych Niedoborów Odporności, przypadającego w tym roku na 22–29 kwietnia. Pierwszy etap działań potrwa do 31 maja br.

Na potrzeby kampanii przygotowano materiały edukacyjne (film, infografiki) oraz będzie realizowana komunikacja w mediach o zasięgu ogólnopolskim. Dodatkowo na portalu www.madraopieka.pl, stanowiącym kompendium wiedzy o pierwotnych niedoborach odporności, zostanie przygotowana specjalna strefa informacyjna o aktywnościach kampanii. Na dalszych etapach kampanii planowane są m.in. warsztaty edukacyjne na temat pierwotnych niedoborów odporności, organizowane w szkołach na terenie całego kraju. Chcemy w jak największym stopniu dotrzeć z wiedzą z zakresu PNO do polskiego społeczeństwa, a w szczególności do rodziców małych dzieci, dlatego nasza najmłodsza ekspertka i jednocześnie pacjentka jest ambasadorką kampanii – wyjaśnia Paweł Górniak, prezes zarządu Stowarzyszenia na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”.

źródło: komunikat

Pierwotne niedobory odporności (PNO) to grupa zaburzeń spowodowanych nieprawidłowym funkcjonowaniem układu immunologicznego lub jego brakiem zdolności do zwalczania zakażeń. PNO mogą być diagnozowane w każdym wieku. Szacuje się, że w Polsce cierpi na nie ok. 20 000 osób, a tylko 4000–5000 przypadków zostało do tej pory wykrytych. Wczesne wykrycie choroby oraz wdrożenie odpowiedniego leczenia, pozwala zmniejszyć częstość infekcji i poważnych powikłań układowych. W zależności od typu PNO leczenie ma różnorodny przebieg. Najczęściej pacjenci potrzebują regularnego uzupełniania niedoborów przeciwciał, czyli tzw. terapii zastępczej immunoglobulinami (IGRT).
Takie leczenie trwa z reguły całe życie. Produkty do terapii zastępczej są pozyskiwane z osocza krwi, którego dawcą jest zdrowa osoba. Startuje kampania edukacyjna „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?” mająca na celu zwiększenie świadomości społecznej na temat pierwotnych niedoborów odporności oraz osocza jako bezcennego daru, którym większość z nas może podzielić się z potrzebującymi.

Kaja ma 7 lat. Pierwotny niedobór odporności wykryto u niej wkrótce po urodzeniu. Był to czas, kiedy jej starszy brat, również ze zdiagnozowanym PNO, nie miał jeszcze wdrożonego właściwego leczenia. Często „łapał” infekcje, a siostra się od niego zarażała. Pierwsze podanie immunoglobulin, jeszcze dożylne w szpitalu, dziewczynka miała w wieku 3 lat. Bardzo szybko zastąpiono je preparatem immunoglobulin podawanym w domu, co przełożyło się na wzrost komfortu życia dla całej rodziny. Przede wszystkim jednak dzięki terapii immunoglobulinami u Kai znacząco zmniejszyła się częstotliwość chorowania. Wczesna diagnostyka i wdrożenie właściwego leczenia sprawiły, że jej codzienność nie odbiega od codzienności rówieśników.

Po lekcjach chodzę na angielski, dwa razy w tygodniu mam trening siatkówki. Ostatnio zaczęłam też uczestniczyć w zajęciach na Dziecięcej Politechnice Świętokrzyskiej. Jeżdżę na rowerze, hulajnodze i bawię się ze swoją kotką Nelą. Dzięki temu, że pani doktor wcześnie postawiła diagnozę, przyjmuję immunoglobuliny i mogę robić to, co robią inne dzieci – opowiada Kaja, ambasadorka kampanii „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?”, a zarazem najmłodsza Honorowa Krajowa Konsultantka do spraw Codziennego Życia z PNO i Honorowa Prezeska stowarzyszenia „Immunoprotect”.

Odkąd Kaja ma zastosowane właściwe leczenie przede wszystkim wzrósł nasz komfort psychiczny. Nie musimy się martwić, czy dziecko jutro obudzi się chore, czy zdrowe. Wcześniej destabilizowało to naszą sytuację zawodową i rodzinną, ponieważ często musieliśmy w szybkim czasie organizować opiekę dla córki – dzieli się doświadczeniem Dorota Konat, mama Kai. – Dla niej najważniejsze są kontakty społeczne i to, żeby mogła chodzić do szkoły, brać udział w uroczystościach, przedstawieniach, wycieczkach. Teraz oczywiście też zdarzają się epizody infekcji, ale nie odbiegają one od zwykłych corocznych infekcji, z jakimi każdy z nas się boryka.
 
PNO – ogromne niedoszacowanie i opóźnienia w rozpoznaniu
Pierwotne niedobory odporności to grupa ponad 450 różnorodnych chorób związanych z nieprawidłowym funkcjonowaniem jednego lub kilku elementów układu odpornościowego. Skutkiem tego mogą być m.in. nawracające zakażenia układu  oddechowego i innych narządów oraz zwiększone ryzyko rozwoju chorób autoimmunizacyjnych czy nowotworowych. PNO są zazwyczaj diagnozowane w wieku dziecięcym, choć zdarza się, że schorzenie zostaje rozpoznane dopiero u osoby dorosłej.

PNO są chorobami rzadkimi, niektóre z nich niezwykle rzadkimi, a nawet ultrarzadkimi. Niemniej jednak co roku w Polsce rodzi się kilkadziesiąt dzieci z poważnymi niedoborami odporności. W naszym kraju zarówno czas rozpoznania choroby, jak i odsetek zdiagnozowanych pacjentów znacząco odbiegają od międzynarodowych standardów.
 
W zakresie rozpoznawania pierwotnych niedoborów odporności obserwujemy w Polsce ogromne niedoszacowanie. Nawet 80% osób wciąż pozostaje niezdiagnozowanych. Rozpoznanie PNO często jest również opóźnione. Opóźnienie diagnostyczne w naszym kraju wynosi u dzieci średnio ok. 5 lat, ale zdarzają się opóźnienia 10-letnie i dłuższe. U dorosłych wskaźniki są jeszcze gorsze – średnie opóźnienie przekracza 11,5 roku, a u niektórych pacjentów nawet 20 lat – stwierdza dr hab. Sylwia Kołtan, prof. UMK, konsultant krajowy w dziedzinie immunologii klinicznej, Katedra Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 im. dr. A. Jurasza w Bydgoszczy.
 
Objawy sugerujące niedobór odporności
Lista objawów ostrzegawczych pierwotnych niedoborów odporności jest zarówno u dzieci, jak i u dorosłych dość jasno sprecyzowana.

Dziesięć objawów ostrzegawczych PNO u dzieci to:
Objawy ostrzegawcze PNO o osób dorosłych:
Po zaobserwowaniu co najmniej dwóch z powyższych objawów lekarz pierwszego kontaktu (internista, lekarz medycyny rodzinnej, pediatra) powinien pilnie skierować osobę z podejrzeniem PNO do specjalisty immunologa w celu dalszej diagnostyki.

Ważne jest, abyśmy jako społeczeństwo mieli świadomość, że istnieją objawy ostrzegawcze mogące świadczyć o pierwotnych niedoborach odporności, i byli w stanie je wychwycić, co pozwoli nam omówić tę sytuację z lekarzem. W całym procesie diagnostyczno-terapeutycznym rola lekarza pierwszego kontaktu to klucz do sukcesu. Stąd nasza kampania edukacyjna – stwierdza lek. med. Monika Mach-Tomalska z Oddziału Immunologii Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie.
 
Wyprzedzić czas zanim nastąpi spustoszenie w organizmie
W przypadku osób z pierwotnymi niedoborami odporności brak właściwego rozpoznania, a w konsekwencji również brak odpowiedniego leczenia mogą być przyczyną ciężkich, zagrażających życiu zakażeń lub nieodwracalnych zmian narządowych.

Bardzo istotne jest zdiagnozowanie choroby przed ewentualnym pogorszeniem się stanu klinicznego osoby z PNO oraz zastosowanie odpowiedniego leczenia, np. zastępczej terapii immunoglobulinami. Chory powinien też zostać objęty specjalistyczną opieką immunologa klinicznego, która pozwoli zapobiec wielu powikłaniom i umożliwi tryb życia zbliżony do normalnego.
 
Czasu nie da się cofnąć, a zmiany w narządach, wynikające z braku odpowiedniego leczenia mogą być nieodwracalne i w związku z tym towarzyszyć osobie z pierwotnym niedoborem odporności do końca życia. PNO są grupą chorób, których zwykle nie widać gołym okiem, co nie powinno usypiać naszej czujności – nie ulegajmy przekonaniu, że to czego nie widzimy, nie stanowi zagrożenia. Osoby z PNO chorują częściej i/lub ciężej – stwierdza lek. med. Mach-Tomalska.

Główną przyczyną zgonów osób z pierwotnymi niedoborami odporności wciąż są powikłania infekcyjne. Zakażenia i stany wynikające z PNO mogą prowadzić do uszkodzenia narządów, np. zaburzeń czynności płuc i czynności przewodu pokarmowego, niedosłuchu. Występują hospitalizacje, częste nieobecności w szkole czy pracy, częste stosowania antybiotyków.
 
Skuteczna terapia immunoglobulinami
Podstawowym leczeniem stosowanym u części osób z pierwotnymi niedoborami odporności jest zastępcza terapia immunoglobulinami, która zapewnia ochronę przed infekcjami. U wybranych pacjentów łagodzi objawy autoimmunizacji. Leczenie immunoglobulinami pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności to terapia trwająca całe życie, a dzięki różnym opcjom terapii może być dopasowana do potrzeb i stylu życia pacjenta.

Pacjenci z PNO i ich zespół leczący często wybierają stosowanie leku drogą podskórną. Takie leczenie po odpowiednim przeszkoleniu, w przeciwieństwie do leczenia dożylnego, może być samodzielnie podawane w domu, przez pacjenta lub jego opiekunów. Ogranicza to konieczność wizyt pacjenta w szpitalu, narażenia na kontakt ze szpitalnymi patogenami. Jest oszczędnością czasu dla pacjentów, ich opiekunów oraz zespołu leczącego – wyjaśnia dr n. med. Ewa Więsik-Szewczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie.

Według raportu „Badanie jakości życia oraz preferencji leczenia pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności w Polsce” z metody podskórnej korzysta dziś więcej osób niż z metody dożylnej.
 
Jak mówi Kaja, ogromnym pozytywem jest to, że jesteśmy niezależni. Możemy jechać na wakacje, na ferie, nie martwić się, że co miesiąc mamy wizytę w szpitalu, tak jak w przypadku podań dożylnych. Zabieramy ze sobą pompę do podawania leku, preparat, strzykawki, igły i możemy podać lek niemal w każdych warunkach. Preparat, który stosujemy, nie wymaga przechowywania w lodówce, co również jest jego atutem – mówi Dorota Konat, mama Kai.
 
Osocze – skarb w ludzkiej krwi
Produkty do terapii zastępczej immunoglobulinami pozyskuje się z osocza krwi ofiarowanego przez zdrową osobę i dla wielu chorych są one bezcenne. W przypadku osób, u których stwierdzono niedobór lub nieprawidłowości białek osocza, liczy się każdy pozyskany mililitr. Preparaty osoczopochodne charakteryzuje bowiem skomplikowany i złożony proces wytwarzania. Jest on również bardziej kosztowny niż produkcja tradycyjnych leków. Aby móc otrzymać ilość preparatu immunoglobulin wystarczającą do leczenia jednego pacjenta z chorobami układu odpornościowego w ciągu roku, trzeba pozyskać osocze z ok. 130 donacji.

W wyniku pandemii COVID-19 wystąpił kryzys światowego dawstwa osocza. Dlatego lekarze wpierający kampanię „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomoc?” zachęcają do oddawania tego bezcennego daru, którym wielu z nas może podzielić się z potrzebującymi.

Zwiększenie ilości osocza pozyskiwanego w Europie pozwoliłoby na zapewnienie ciągłości leczenia osobom z chorobami rzadkimi. 300 000 pacjentów cierpiących na takie choroby na naszym kontynencie jest uzależnionych od terapii opartych na produktach osoczopochodnych. Milion osób mógłby skorzystać z terapii osoczopochodnych przy lepszym diagnozowaniu i dostępie do leczenia – stwierdza profesor Kołtan.

Należy również zaznaczyć, że oddawanie osocza i oddawanie krwi to dwa odrębne zagadnienia. W przypadku osocza – w przeciwieństwie do krwi pełnej – od dawców pobiera się tylko płynną część krwi. Pozostałe jej składniki wracają do organizmu – całość procesu nazywa się plazmaferezą. Dlatego dawcą osocza można być znacznie częściej niż dawcą krwi.
 
Indywidualizacja monitorowania terapii
Coraz większa rola telemedycyny sprawi, że również osoby z pierwotnymi niedoborami odporności będą korzystać z tej formy kontaktu. Początkiem już dziś są telewizyty i dostawy domowe leku, które po raz pierwszy dla pacjentów z PNO leczonych podskórnie, zostały wprowadzone podczas pandemii COVID-19. Dzięki temu niektórzy pacjenci zgłaszają się na wizyty co 6 miesięcy.

Ale takie leczenie domowe wymaga od pacjenta dyscypliny i systematyczności. Monitorowanie leczenia i stanu zdrowia przez pacjenta, za pomocą nowoczesnych narzędzi elektronicznych czy aplikacji, może przełożyć się na skuteczność leczenia i optymalne wykorzystanie tak cennych preparatów immunoglobulin. Takie rozwiązania mają za zadanie na każdym etapie wspierać proces leczenia oraz zaangażowane w nie osoby – mówi doktor Więsik-Szewczyk.

Należy pamiętać, że osoba ze zdiagnozowanym pierwotnym niedoborem odporności będzie leczona do końca życia. Droga każdego pacjenta z PNO jest niepowtarzalna, dlatego terapia, jej prowadzenie i monitorowanie również powinna być dostosowana do indywidualnych potrzeb i stylu funkcjonowania. Z biegiem lat, wraz ze zmianami zachodzącymi w życiu osoby z PNO, będzie się też zmieniał rodzaj wsparcia, które powinna otrzymywać.
 
O kampanii
Inicjatorem kampanii edukacyjnej pt. „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?” jest Stowarzyszenie na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”. Rozpoczęcie działań zaplanowano na czas Światowego Tygodnia Pierwotnych Niedoborów Odporności, przypadającego w tym roku na 22–29 kwietnia. Pierwszy etap działań potrwa do 31 maja br.

Na potrzeby kampanii przygotowano materiały edukacyjne (film, infografiki) oraz będzie realizowana komunikacja w mediach o zasięgu ogólnopolskim. Dodatkowo na portalu www.madraopieka.pl, stanowiącym kompendium wiedzy o pierwotnych niedoborach odporności, zostanie przygotowana specjalna strefa informacyjna o aktywnościach kampanii. Na dalszych etapach kampanii planowane są m.in. warsztaty edukacyjne na temat pierwotnych niedoborów odporności, organizowane w szkołach na terenie całego kraju. Chcemy w jak największym stopniu dotrzeć z wiedzą z zakresu PNO do polskiego społeczeństwa, a w szczególności do rodziców małych dzieci, dlatego nasza najmłodsza ekspertka i jednocześnie pacjentka jest ambasadorką kampanii – wyjaśnia Paweł Górniak, prezes zarządu Stowarzyszenia na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”.

źródło: komunikat