Starzenie się społeczeństwa sprawia, że choroby neurologiczne stają się jednym z najpoważniejszych wyzwań zdrowotnych XXI wieku. Eksperci alarmują, że bez lepszej organizacji opieki, rozwoju profilaktyki i wdrożenia kompleksowych strategii liczba pacjentów z udarami, chorobami otępiennymi, chorobą Parkinsona czy migreną będzie dynamicznie rosła, generując ogromne koszty społeczne i ekonomiczne.

Już jedna na trzy osoby w krajach Unii Europejskiej cierpi na choroby mózgu. Udary mózgu, choroby otępienne i migreny są jednymi z najważniejszych wyzwań zdrowotnych dla współczesnej Europy, a liczba pacjentów nimi obarczonych będzie rosła w miarę starzenia się populacji Starego Kontynentu. O zadaniach, z jakimi muszą się w tej sytuacji zmierzyć środowisko kliniczne i decydenci, dyskutowali uczestnicy okrągłego stołu „Neurologia w Polsce w kontekście europejskiego planu zdrowia mózgu”, organizowanego przez Instytut Rozwoju Spraw Społecznych, Komitet Nauk Klinicznych Polskiej Akademii Nauk i Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.

Spotkanie, które odbyło się 22 czerwca br. w siedzibie Polskiej Akademii Nauk w Pałacu Staszica w Warszawie, otwiera cykl debat eksperckich organizowanych wspólnie przez Instytut Rozwoju Spraw Społecznych, Komitet Nauk Klinicznych Polskiej Akademii Nauk i Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego pod patronatem Rzecznika Praw Pacjenta, Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego, European Migraine & Headache Alliance (EMHA) i organizacji pacjentów Alzheimer Polska.

Po wdrożeniu europejskich planów w obszarze onkologii i chorób sercowo-naczyniowych Komisja Europejska analizuje możliwość stworzenia Europejskiego Planu Zdrowia Mózgu (European Brain Plan) – kompleksowej strategii odpowiadającej na wyzwania z zakresu zdrowia mózgu. W Polsce priorytet „Zdrowe serce, zdrowy mózg” został wskazany jako jeden z trzech najważniejszych dla Ministerstwa Zdrowia.

Przewodniczący Komisji Zdrowia SANT w Parlamencie Europejskim dr Adam Jarubas podkreślił, że szefowa Komisji Europejskiej Ursula von der Leyen już w 2024 r. określiła neurologię jako europejski priorytet, do swojej misji włączył ją również komisarz ds. zdrowia i dobrostanu zwierząt Olivér Várhelyi:

„Doświadczenie opracowania i realizacji kompleksowych planów w obszarze chorób onkologicznych i sercowo-naczyniowych jest dla organów unijnych w Brukseli inspiracją do stworzenia analogicznego schematu postępowania w obszarze neurologii. By dać pewien europejski kontekst: jedna na trzy osoby w Unii Europejskiej cierpi na choroby mózgu. Z nieco większym nasileniem te schorzenia występują w Europie Zachodniej. To może mieć związek z szerszym dostępem do diagnostyki, większą oczekiwaną długością życia czy bardziej zaawansowanym starzeniem się tych społeczeństw. Mówiąc o chorobach neurologicznych, mamy przede wszystkim na myśli demencję – w Europie problem ten dotyczy ponad 9 milionów osób, a prognozy wskazują, że do 2050 roku będzie ich ponad 14 milionów, czyli o ponad połowę więcej. Siedem milionów osób zmaga się z chorobą Alzheimera, a prognozy wskazują, że w najbliższych pięciu latach liczba ta może się podwoić. Podobnie jest w przypadku choroby Parkinsona, na którą w tej chwili cierpi 10 milionów ludzi na świecie, a do 2050 roku może ich być dwukrotnie więcej. 13 osób na 10 tysięcy mieszkańców Europy zmaga się ze stwardnieniem zanikowym bocznym i tu również możemy mówić o tendencji wzrostowej. Trzeba pamiętać, że poza dramatem chorych i ich bliskich, choroby neurologiczne, w tym choroby mózgu, wiążą się z wymiernymi kosztami społeczno-gospodarczymi. Koszty choroby Alzheimera w Unii Europejskiej szacowane są na ponad 250 mld euro rocznie, a demencji – ok. 300 mld euro rocznie”.

Krajowy konsultant w dziedzinie neurologii prof. Bartosz Karaszewski zaznaczył, że choroby neurologiczne od dawna powinny być priorytetem dla zdrowia publicznego z uwagi na najbardziej znaczące DALY (ang. Disability-Adjusted Life Years – utrata jednego roku życia w pełnym zdrowiu, jedna z miar obciążenia chorobami w populacji) oraz fakt, że generują dla systemu większe koszty, niż pozostałe choroby razem wzięte. Pierwsza trójka chorób, które w największym stopniu wpływają na neurologiczne DALY, to udar mózgu, choroba Alzheimera i inne z przebiegiem otępiennym oraz migrena. Konsultant krajowy nawoływał do lepszego wykorzystania zasobów, którymi system już dysponuje: „To są po prostu liczby. To jest po prostu matematyka. Bo jeżeli uwzględnimy nie tylko DALY, ale także długość życia w niepełnosprawności, stopień niepełnosprawności i zaangażowanie opiekunów, to neurologia i choroby mózgu są dyscypliną medycyny najbardziej obciążającą populację europejską”.

Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego prof. Alina Kułakowska podkreśliła, że największe wyzwania polskiej neurologii to rosnąca liczba pacjentów, niedobory kadr medycznych, niedoskonała organizacja opieki neurologicznej oraz brak działań profilaktycznych. Kluczowe jest więc utworzenie sieci neurologicznej z referencyjnością ośrodków, która zapewni rozwój skoordynowanej opieki: „Z punktu widzenia dobra pacjenta bardzo ważna jest interdyscyplinarność, ponieważ osobami z chorobami neurologicznymi opiekują się także psychiatrzy, geriatrzy czy interniści. Jednak to neurolog diagnozuje choroby i leczy najwięcej z nich. Neurolodzy realizują ponad 20 programów lekowych, ale problemem są niedoszacowane kontrakty. W tym roku znów możemy się spodziewać ogromnych nadwykonań. Cieszymy się zatem z sukcesów, jak rozwój diagnostyki i terapii. Jednak koszty leczenia spędzają nam sen z powiek, ponieważ chcielibyśmy, żeby pacjenci nie mieli problemu z dostępem do leczenia”.

Prezes-elekt Krajowej Rady ds. Neurologii przy Ministerstwie Zdrowia prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz wyraziła uznanie dla Krajowego Programu Działań Wobec Chorób Otępiennych i podkreśliła potrzebę stworzenia ścieżki pacjenta z objawami otępienia. Kluczowa jest wczesna diagnostyka, ponieważ przełomowe nowe terapie dla takich pacjentów muszą być włączane na początkowym etapie choroby. To jednak nie jedyne wyzwania, na które zwraca uwagę Krajowa Rada ds. Neurologii – podkreśla jej przewodnicząca: „Priorytetem jest zapewnienie pacjentom z padaczką lekooporną dostępu do leczenia operacyjnego czy odpowiedni zakres świadczeń ambulatoryjnych dla pacjentów z chorobą Parkinsona. Istotny jest także problem tranzycji pacjentów z opieki pediatrycznej do tej dedykowanej osobom dorosłym; musimy mieć na uwadze, że do części programów lekowych włącza się pacjentów, kiedy są dziećmi, a później oni nadal potrzebują tego leczenia. Co do kierunków na 2026 rok, konieczne jest wdrażanie priorytetu >>zdrowe serce, zdrowy mózg<<, który jest dopiero na początku realizacji, oczywiście – sieć neurologiczna, ale także współpraca z Centrum e-Zdrowia pod kątem opracowania odpowiedniego zakresu danych. Chodzi o takie dane, które pozwolą stwierdzić, jak wprowadzane zmiany wpływają na system”.

yły wiceminister zdrowia, a obecnie wiceprzewodniczący Senackiej Komisji Zdrowia, z zawodu lekarz neurolog Wojciech Konieczny uważa, że ważna jest odpowiednia konstrukcja krajowej sieci neurologicznej:

„Neurologia jako dziedzina medycyny powinna mieć rzeczywiście priorytetowe znaczenie. To musi być jednoznacznie zaznaczone, inaczej neurologia może zostać wyparta przez inne dziedziny i sprowadzona do funkcji konsultacyjnej. W Ministerstwie Zdrowia obserwowałem inercję systemu: jeśli jakiś jego element nie zostanie prosto zdefiniowany, różne polityczne zawirowania mogą wynaturzyć to, co realnie powinniśmy zrobić”.

Edyta Ekwińska, wiceprezes organizacji pacjentów Alzheimer Polska, określiła jako swój główny cel wsparcie osób z chorobą Alzheimera w uzyskaniu możliwości korzystania z programów lekowych:

„Europejska Agencja Leków dopuściła nowe leki i rekomenduje zorganizowanie dostępu do nich na zasadach programu lekowego. Pacjenci czekają na skuteczne leczenie od 25 lat. Choć te programy mają ograniczony zasięg, bo obejmą od 5 do 10 proc. chorych, nawet to może mieć ogromne znaczenie dla utrzymania ich na rynku pracy”.

Prezes Fundacji Chorób Mózgu Wojciech Machajek położył nacisk na rolę opiekunów osób z chorobami neurodegeneracyjnymi: „Wobec braku rozwiązań usprawniających dostęp do systemowej opieki, wobec problemów z organizacją opieki wytchnieniowej, opiekunowie nie są po prostu elementem systemu – oni ten system podtrzymują”.

Zaznaczył też, że z ogłoszonego 10 lat temu Dekalogu Polskiej Neurologii udało się zrealizować tylko jeden punkt – uczynić neurologię specjalizacją priorytetową. Nadal jednak mamy do czynienia z problemami w programach lekowych, jak wstrzymanie nowych włączeń pacjentów, kolejki nawet do 2 lat oczekiwania na wizytę, pogłębiająca się dysproporcja między dostępem a realnym zapotrzebowaniem.

Instytut Rozwoju Spraw Społecznych to obywatelski think-tank, który jest miejscem pogłębionej debaty, opracowywania analiz, formułowania propozycji rozwiązań i wymiany poglądów między wieloma środowiskami. Jego misją jest analizowanie zjawisk ekonomiczno-społecznych przez pryzmat kwestii zdrowia i opieki zdrowotnej, które mają wpływ na każdą dziedzinę życia i aktywności gospodarczej.

Źródło: PAP MediaRoom

Migrena nie jest „zwykłym bólem głowy”. To przewlekła choroba neurologiczna, która potrafi odebrać młodym ludziom zdolność do pracy, chęć planowania przyszłości i zakładania rodziny. Choć nowoczesne leczenie pozwala skutecznie kontrolować chorobę, dla większości pacjentów w Polsce pozostaje ono poza realnym zasięgiem.

Migrena dla laików to taki silniejszy „zwykły ból głowy”: coś uciążliwego, ale niekoniecznie poważnego, co można przeczekać z lekiem przeciwbólowym w ręku. Tymczasem z perspektywy neurologii i samych chorych migrena jest przewlekłą chorobą neurologiczną, która realnie odbiera ludziom zdolność do normalnego życia. W Polsce dotyka nawet czterech milionów osób, a jej konsekwencje wykraczają daleko poza sferę zdrowia, wpływając na decyzje życiowe, sytuację zawodową i rodzinną. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) od lat umieszcza migrenę w czołówce chorób najbardziej negatywnie wpływających na jakość życia. Wśród wszystkich chorób zajmuje trzecie miejsce jako przyczyna wyłączania ludzi z aktywnego życia zawodowego i społecznego.

Jak podkreśla Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, migrena jest jedną z najczęstszych chorób neurologicznych – dotyka około 15 proc. populacji. Jej przyczyny nie są do końca poznane, dlatego zaliczana jest do tzw. idiopatycznych bólów głowy. Nie potrafimy jej wyleczyć raz na zawsze. Możemy jednak – i powinniśmy – skutecznie ją leczyć i kontrolować.

Największe nasilenie choroby przypada na okres szczytowej aktywności życiowej: między 25. a 35. rokiem życia. Migrena dotyczy przede wszystkim kobiet w wieku 20-50 lat, choć chorują także mężczyźni. Dla wielu pacjentek to właśnie choroba staje się jednym z niewidzialnych czynników wpływających na decyzje o macierzyństwie. Obawa przed utratą samodzielności, częstą absencją w pracy czy niemożnością sprawowania opieki nad dzieckiem sprawia, że migrena przestaje być wyłącznie problemem medycznym, a zaczyna determinować rzeczywistość.

„Charakterystyczną cechą migreny jest jej napadowość. Pomiędzy napadami pacjenci często czują się zupełnie zdrowi. Sam napad bywa jednak doświadczeniem skrajnie inwalidyzującym. Silnemu, zazwyczaj pulsującemu bólowi głowy towarzyszy nadwrażliwość na światło i dźwięki, nudności, wymioty, a nawet nasilanie się bólu przy najprostszej aktywności ruchowej, takiej jak chodzenie czy wchodzenie po schodach” – tłumaczy prof. Kułakowska. „W praktyce oznacza to całkowite wyłączenie z życia zawodowego i rodzinnego. Chory szuka ciszy, ciemności i snu, który często przerywa atak” – dodaje.

Jak podkreślano podczas „Forum bólów głowy”, konferencji z udziałem specjalistów z całego kraju, szczególnie dramatyczną postacią choroby jest migrena przewlekła. Rozpoznaje się ją wtedy, gdy ból głowy występuje przez co najmniej 15 dni w miesiącu, z czego przynajmniej 8 dni spełnia kryteria bólu migrenowego. W Polsce cierpi na nią kilkaset tysięcy osób, głównie w wieku produkcyjnym.

Jednym z kluczowych wyzwań, zdaniem lekarzy, jest niedostateczne rozpoznawanie migreny. Choć jej diagnostyka opiera się na kryteriach klinicznych i w rękach neurologa jest stosunkowo prosta, wielu pacjentów latami funkcjonuje z błędnym rozpoznaniem „zwykłych bólów głowy”. Tymczasem – jak podkreśla prof. Kułakowska – migrena to choroba neurologiczna i powinna być rozpoznawana oraz prowadzona właśnie przez neurologów. Brak właściwej diagnozy oznacza brak właściwego leczenia, a to zwiększa ryzyko przejścia migreny epizodycznej w postać przewlekłą.

To szczególnie istotne, ponieważ już przy czterech napadach migreny w miesiącu zaleca się włączenie leczenia profilaktycznego. Nieleczona lub źle leczona migrena może bowiem prowadzić do trwałych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym i paradoksalnie zwiększać częstość napadów. Wczesna interwencja nie jest więc luksusem, ale inwestycją w przyszłe zdrowie pacjenta.

Współczesna medycyna dysponuje szerokim wachlarzem możliwości terapeutycznych. Leczenie migreny obejmuje nie tylko przerywanie napadów, ale także profilaktykę. W tej pierwszej grupie mieszczą się zarówno klasyczne leki przeciwbólowe, jak i preparaty dedykowane migrenie, takie jak tryptany czy nowsze: gepanty. W cięższych postaciach choroby kluczowe znaczenie ma jednak leczenie zapobiegające napadom, które może diametralnie zmienić życie pacjenta.

Dostępne obecnie nowoczesne terapie profilaktyczne – w tym toksyna botulinowa oraz przeciwciała monoklonalne anty-CGRP – potrafią istotnie zmniejszyć liczbę dni z bólem głowy w miesiącu. U części chorych redukcja napadów sięga 50 procent, u niektórych dochodzi wręcz do ich całkowitego ustąpienia. Migrena, choć pozostaje chorobą na całe życie, może być dzięki nim skutecznie kontrolowana.

Problem, jaki podnoszono na „Forum bólów głowy”, polega jednak na tym, że w Polsce nowoczesne leczenie migreny przewlekłej jest dostępne niemal wyłącznie w ramach programu lekowego. Program ten, choć sam w sobie jest ogromnym krokiem naprzód, obarczony jest licznymi ograniczeniami administracyjnymi i organizacyjnymi. Jak wskazują dane, leczony jest w nim zaledwie niewielki odsetek pacjentów spełniających kryteria – kilka tysięcy osób.

Zdaniem prof. Kułakowskiej program wymaga pilnych zmian. Migrena jest chorobą przewlekłą, a tymczasem obecne zapisy ograniczają możliwość powrotu pacjenta do programu do dwóch razy w życiu. To rozwiązanie trudne do obrony zarówno medycznie, jak i etycznie, ponieważ u wielu chorych po przerwaniu skutecznej terapii dochodzi do nawrotu ciężkich objawów. Jak podkreśla ekspertka: leczenie, które działa, zostaje im po prostu odebrane.

Jak sygnalizują neurolodzy, jeszcze poważniejszym problemem jest brak refundacji leków stosowanych w migrenie epizodycznej i w profilaktyce poza programami lekowymi. Nowoczesne preparaty, w tym gepanty, są kosztowne i w całości finansowane z kieszeni pacjentów.

„Obowiązujące przepisy refundacyjne sprawiają, że nawet częściowa refundacja – na przykład 30-procentowa – bywa niemożliwa ze względów formalnych. W rezultacie wielu pacjentów nie korzysta z terapii, bo po prostu nie może sobie na nią pozwolić” – mówi prof. Kułakowska.

Zdaniem ekspertów zgromadzonych na „Forum bólów głowy”: z perspektywy systemu ochrony zdrowia to krótkowzroczność. Migrena generuje ogromne koszty pośrednie: absencję chorobową, spadek produktywności i obciążenie systemu świadczeń społecznych. Skuteczne leczenie profilaktyczne przynosi nie tylko poprawę jakości życia chorych, ale także realne korzyści ekonomiczne. Pacjent, który nie ma napadów, pracuje, płaci podatki i pełni swoje role społeczne.

Eksperci coraz głośniej podnoszą argument, że refundacja nowoczesnych leków profilaktycznych w ramach refundacji aptecznej byłaby rozwiązaniem korzystnym zarówno dla pacjentów, jak i dla państwa. Pozwoliłaby dotrzeć do znacznie większej grupy chorych, odciążyć programy lekowe i zmniejszyć niewidzialne koszty migreny, które dziś ponosimy wszyscy.

Migrena nie jest fanaberią ani „kobiecą przypadłością”. To ciężka, przewlekła choroba neurologiczna, która – jeśli pozostaje nieleczona – potrafi zrujnować życie. Właściwie rozpoznana i skutecznie leczona może jednak przestać być wyrokiem. Warunkiem jest dostęp do nowoczesnej terapii i system refundacyjny, który uwzględnia nie tylko koszty leków, ale także realne koszty braku leczenia.

 

W Polsce żyje około 9 tysięcy osób chorujących na miastenię rzekomoporaźną – przewlekłą chorobę autoimmunologiczną, która prowadzi do osłabienia mięśni, często uniemożliwiając normalne funkcjonowanie. Dla około 5% najciężej chorych pacjentów szansą na poprawę stanu zdrowia są nowoczesne terapie dostępne w programie lekowym B.157. Tymczasem środowisko medyczne i pacjenci ostrzegają, że program może zostać sparaliżowany przez brak finansowania. „Zagrożony dostęp do leczenia miastenii w programie lekowym to dla nas, osób chorych, kwestia życia i śmierci” – alarmuje Sylwia Łukomska, prezeska Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face.

 

 

„Sytuacja jest generalnie trudna. Problem finansowania dotyczy wszystkich programów lekowych, i jak słyszymy – nie tylko w neurologii, ale też w innych  dyscyplinach medycyny. Jeśli chodzi o neurologię, to tutaj problem jest szczególnie mocno widoczny i dotkliwy, ponieważ w ostatnich latach pojawiło się wiele nowych terapii, które otworzyły możliwość leczenia osób wcześniej nieobjętych skuteczną opieką. To przełożyło się na gwałtowny wzrost zapotrzebowania na środki na realizację programów lekowych. Jednocześnie nałożyły się na to trudności wynikające z konieczności zapewnienia ciągłości leczenia w warunkach poważnego kryzysu finansowego w NFZ” – ocenia prof. dr hab. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 4 w Lublinie, prezes poprzedniej kadencji Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Terapia może zostać przerwana?

Ta alarmująca sytuacja dotyczy również chorych na miastenię, która często ma gwałtowny i nieprzewidywalny przebieg. Choroba może prowadzić do przełomu miastenicznego, w którym znaczne osłabienie mięśni oddechowych zagraża życiu pacjenta. Leczenie wymaga wówczas natychmiastowej interwencji, często w oddziale intensywnej terapii. Im szybciej pacjent trafi do szpitala, tym ma większe szanse na przeżycie.

„U pacjentów z ciężką, uogólnioną, seropozytywną miastenią, u których istnieje ryzyko przełomu miastenicznego, powinniśmy sięgać po nowoczesne, działające przyczynowo leki, które niedawno zostały wprowadzone, i które wykazują dużą skuteczność w stabilizacji choroby. Leki te są stosowane w ramach programu lekowego B.157, a dzisiaj wyzwaniem jest zarówno kontynuowanie tej terapii u pacjentów już nimi leczonych, jak też włączanie do programu pacjentów nowo diagnozowanych” – podkreśla prof. Konrad Rejdak.

Według specjalisty, mimo dużego zainteresowania ośrodków neurologicznych realizacją programu lekowego leczenia miastenii, tylko jedna trzecia z nich rozpoczęła realną rekrutację pacjentów, a nawet te, które to zrobiły, zderzyły się z brakiem środków. „Bardzo ważne jest, aby kryterium braku finansów nie wpływało na decyzje terapeutyczne” – zaznacza prof. Rejdak.

O dramatycznej sytuacji mówią także pacjenci. „Do naszej organizacji docierają sygnały z całej Polski, że leczenie osób chorych na miastenię w ramach programu lekowego jest zagrożone. Pacjenci zostali poinformowani, że Narodowy Fundusz Zdrowia do chwili obecnej nie rozliczył nadwykonań w programie B.157 za bieżący rok, a szpitale nie mają możliwości dalszego kredytowania kosztownych terapii. Istnieje zatem realne ryzyko, że najbardziej potrzebujący pacjenci nie zostaną włączeni do leczenia. Tymczasem pacjenci z ciężką uogólnioną miastenią nie mogą czekać. Życie z tą chorobą oznacza codzienną walkę z uciążliwymi objawami oraz często całkowite wykluczenie z życia zawodowego, rodzinnego i społecznego. Warty podkreślenia jest fakt, że w ramach programu B.157 obecnie leczonych jest zaledwie kilkudziesięciu pacjentów, podczas gdy na etapie uruchamiania programu zakładano, że terapią zostanie objętych ponad 400 osób. Tak znacząca różnica pomiędzy planem a realnym dostępem, połączona z pojawiającymi się problemami z ciągłością świadczeń, powoduje, że pacjenci z ciężką, uogólnioną miastenią pozostają w sytuacji niepewności, zamiast otrzymywać stabilną, przewidywalną opiekę” – podkreśla Sylwia Łukomska, prezeska Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face.

Choroba, która odbiera niezależność

Miastenia to przewlekła, autoimmunologiczna choroba nerwowo-mięśniowa, w której zaburzeniu ulega przekazywanie impulsów nerwowych do mięśni. Objawia się ona postępującym osłabieniem mięśni – twarzy, kończyn, a także tych odpowiedzialnych za mowę, połykanie i oddychanie. Jej przebieg jest zmienny i nieprzewidywalny – jednego dnia chory może funkcjonować względnie normalnie, a kolejnego nie jest w stanie wstać z łóżka czy wykonać najprostszych czynności. Dla wielu pacjentów życie z miastenią oznacza rezygnację z pracy zawodowej, ograniczenie kontaktów społecznych i dużą zależność od opiekunów. To choroba, która skutecznie odbiera samodzielność i utrudnia pełne uczestnictwo w życiu społecznym.

Nowoczesne terapie dają pacjentom z miastenią szansę na powrót do życia zawodowego, rodzinnego i społecznego. Dla wielu osób oznaczają nie tylko poprawę jakości życia, ale realne ocalenie zdrowia i życia. Brak dostępu do terapii pogłębia natomiast nie tylko cierpienie pacjentów, ale też koszty systemu. Częste hospitalizacje, zamiast stabilnego leczenia ambulatoryjnego, oznaczają większe obciążenie finansowe.

„Bardzo liczymy na to, że decydenci pilnie przeanalizują obecną sytuację i podejmą takie działania, które zapewnią chorym na uogólnioną ciężką miastenię rzeczywisty nieprzerwany dostęp do leczenia refundowanego w ramach programu lekowego B.157” – mówi Sylwia Łukomska.

Potrzebę stabilizacji finansowania podkreśla również prof. Konrad Rejdak: „Nie mówimy o masowych liczbach. Jednak bez sprawnego systemu finansowania program lekowy leczenia miastenii może pozostać martwym zapisem. Rozwiązanie jest takie, aby zapewnić szpitale, że środki na leczenie tych pacjentów się znajdą. W neurologii mamy dwa fundamenty – płatność za leki i płatność dla personelu. Ważne jest, aby oba te elementy były zapewnione”.

Najważniejsze jest jedno: aby kryzys finansowy nie decydował o tym, kto otrzyma szansę na leczenie, a kto jej nie dostanie.

Źródło: Komunikat prasowy

Nowa rekomendacja Prezesa AOTMiT może zmienić sposób leczenia SMA w Polsce. Dlaczego tabletki to nie tylko wygoda, ale realna szansa na odciążenie systemu i poprawę jakości życia pacjentów?

Rekomendacja Prezesa AOTMiT dotycząca włączenia do programu lekowego SMA nowych tabletek z rysdyplamem otwiera drogę do przełomowej zmiany, na którą od lat czekali pacjenci, rodziny i środowisko kliniczne. W chorobie tak wymagającej jak rdzeniowy zanik mięśni liczy się nie tylko skuteczność terapii, lecz także jej forma, wygoda stosowania oraz to, jak bardzo obciąża ona system ochrony zdrowia. Wszystko wskazuje na to, że tabletki mogą przynieść korzyści jednocześnie pacjentom, szpitalom i państwu.

Od kilku lat programy lekowe są jednym z filarów opieki nad najciężej chorymi pacjentami. Według Map Potrzeb Zdrowotnych w 2024 roku w 127 programach lekowych leczono 293 tysiące pacjentów w 560 ośrodkach. Koszt programów osiągnął 12,6 miliarda złotych, z czego zdecydowaną większość — ponad 11 miliardów — stanowiły wydatki na leki. Jednocześnie aż 32 procent świadczeń było realizowanych w warunkach hospitalizacji jednego dnia lub pełnej hospitalizacji. Eksperci od lat podkreślają, że opieka będzie efektywna tylko wtedy, gdy znaczną część świadczeń uda się przenieść na niższe poziomy — do opieki ambulatoryjnej i domowej. Takie podejście nie obniża jakości leczenia, a odciąża system i poprawia komfort pacjentów. Wiele wskazuje na to, że w SMA ten krok właśnie nadchodzi.

Dr Jakub Gierczyński zwraca uwagę, że „najbardziej preferowaną jest doustna forma leku podawanego w ramach programu lekowego”. Trend jest widoczny w całej Europie — Europejska Agencja Leków dopuszcza coraz więcej terapii w formach niewymagających nadzoru szpitalnego, co umożliwia ich stosowanie w domu. Według analiz z 2024 roku w programach lekowych funkcjonowało już 108 leków doustnych i 56 podskórnych, a raporty pokazują jasno: to kierunek, który pozwala zwiększyć efektywność ochrony zdrowia.

Szczególnie wyraźnie widać to w SMA. Program lekowy B.102 FM „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni” generuje dziś znacznie większe obciążenie szpitali niż przeciętny program lekowy. W 2024 roku aż 75 procent świadczeń odbywało się w trybie hospitalizacji jednego dnia lub pełnej hospitalizacji — podczas gdy średnia dla programów ogółem wynosi 32 procent. To efekt stosowanych terapii: nusinersenu podawanego dokanałowo oraz onasemnogenu abeparwowek, który wymaga wlewu dożylnego. Rysdyplam dostępny dotychczas w formie płynnej stosowanej doustnie również wymagał częstego odbierania leku — co dwa miesiące.

Nowe tabletki mogą ten model diametralnie zmienić. Jak wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, „lek w postaci płynnej musi być przechowywany w lodówce, co może być wyzwaniem np. dla nastolatka jadącego na wycieczkę szkolną”. Dodatkowo konieczność odbioru co dwa miesiące oznacza regularne wizyty w ośrodku, nawet jeśli pacjent nie wymaga badań kontrolnych. Tabletki nie wymagają chłodzenia, mają dłuższą trwałość i mogą być wydawane raz na pół roku. To fundamentalna zmiana dla pacjentów, zwłaszcza mieszkających daleko od ośrodków prowadzących terapię.

„Tabletki pozwolą zredukować liczbę wizyt o dwie w każdym półroczu. Dla pacjentów to możliwość większej mobilności, swobodnego podróżowania i realne zwiększenie ich niezależności. Tabletkowa forma leku może również poprawić funkcjonowanie ośrodków – zmniejszy obciążenie apteki szpitalnej (…) oraz liczba wizyt, co odciąży poradnie i oddziały neurologiczne” – podkreśla prof. Kotulska-Jóźwiak.

Zmiana jest potrzebna nie tylko ze względów organizacyjnych, ale także ekonomicznych. Najnowszy raport dotyczący kosztów realizacji programu SMA pokazuje, że w przypadku dwóch ze stosowanych terapii — nusinersenu i onasemnogenu — ośrodki ponoszą koszty wyższe niż przychody z kontraktów NFZ. Jedynie rysdyplam w formie doustnej nie obciąża dodatkowo szpitali. Wprowadzenie tabletek może więc odciążyć także stronę finansową programów.

Dla pacjentów to przede wszystkim poprawa jakości życia. Chorzy na SMA od lat podkreślają, że elastyczność terapii — możliwość przyjmowania leku w domu, zmniejszenie liczby wizyt, brak potrzeby schładzania leku — to czynniki, które decydują o ich codziennym funkcjonowaniu. Takie wnioski pojawiły się w „Audytach Pacjenckich” Krajowego Forum Orphan oraz w raporcie Fundacji My Pacjenci, gdzie wskazywano na konieczność indywidualizacji planu opieki oraz zwiększenia dostępu do doustnych terapii.

Dane z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia SMA pokazują, że rysdyplam stosuje obecnie już 398 pacjentów — niemal 40 procent wszystkich chorych. Dla osób powyżej 2 roku życia i o masie ciała powyżej 20 kg tabletki mogą stać się standardem, który poprawi nie tylko komfort, lecz także efektywność systemu.

Rekomendacja Prezesa AOTMiT jest zatem czymś więcej niż decyzją refundacyjną. To sygnał, że polski system ochrony zdrowia jest gotowy na bardziej elastyczny, pacjenckocentryczny model leczenia chorób rzadkich. Model, w którym technologia nie tylko leczy, ale także ułatwia życie — i pacjentom, i tym, którzy o nich dbają.

Źródło: Komunikat Prasowy

W Lublinie rozwija się modelowy system opieki neurologicznej nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Eksperci, przedstawiciele władz zdrowotnych i środowisk akademickich spotkali się na regionalnej debacie, by omówić wyzwania i sukcesy w leczeniu m.in. rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) oraz innych neurologicznych chorób rzadkich. Województwo lubelskie pokazało, że kompleksowa opieka, szybki dostęp do nowoczesnego leczenia i dobra współpraca między ośrodkami mogą stać się wzorem dla innych regionów Polski. Materiał ukazuje także znaczenie dobrej organizacji systemu w zakresie diagnostyki, tranzycji pacjentów i rozwoju specjalistycznej opieki neurologicznej w przyszłości.

Pod hasłem „choroby rzadkie” kryje się długa lista różnych i w większości uwarunkowanych genetycznie schorzeń.

– Patrząc na te choroby zbiorczo, okazuje się, że cierpi na nie 6-8% populacji, a to już jest ogromna liczba pacjentów. 50-70% tych chorób dotyka układu nerwowego, dlatego neurologia, zarówno pacjentów w wieku dziecięcym, jak i dorosłych jest bardzo ważną dziedziną – mówił prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, konsultant wojewódzki ds. neurologii woj. lubelskiego, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, kierownik Klinicznego Oddziału Neurologii SPSK nr 4 w Lublinie, podczas debaty regionalnej „Neurologiczne choroby rzadkie w województwie lubelskim” (Lublin, 9 maja 2025 r.).

 

Lista rzadkich chorób neurologicznych jest długa. Najczęstszą jest miastenia gravis, a także dystrofia mięśniowa Duchenna’a, rdzeniowy zanik mięśni (SMA), ataksje rdzeniowo-móżdżkowe, ataksja Friedreicha, choroba Wilsona, czy stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

Trudne do zdiagnozowania i w wielu przypadkach bez opcji terapeutycznych, były dotychczas niemal niedostrzegane przez system zdrowotny. Dopiero teraz budujemy sieć, jeśli chodzi o diagnostykę, leczenie oraz ośrodki. Wokół programu leczenia tworzy się cała infrastruktura postępowania diagnostycznego.

Przykładem jest SMA. Terapia nusinersenem, dostępna od 2019 roku, zmieniła oblicze choroby. W 2022 roku do programu lekowego B.102 dołączyły dwie inne opcje terapeutyczne: terapia genowa i risdiplam. Od kwietnia 2024 roku ogromnym sukcesem jest możliwość podawania nusinersenu kobietom w ciąży. Leczenie poprawia zarówno ich funkcjonowanie, jak i pozwala na donoszenie i urodzenie dziecka.

Województwo lubelskie, które było gospodarzem spotkania, może poszczycić się bardzo dobrze zorganizowanym modelem opieki medycznej, zarówno w neurologii, jak i SMA.

Tłumaczył, że jest to efekt pewnej specyfiki geograficznej województwa, w którym skumulowane są instytucje medyczne, dzięki którym chorzy mogą skorzystać z kompleksowej opieki: – Naszym atutem jest to, że reprezentujemy bardzo silny ośrodek akademicki. Jest to pewna ukształtowana kultura medyczna i współpraca. Dajemy przykład innym województwom. Chcemy też rozszerzyć współpracę z ośrodkami POZ i lekarzami rodzinnymi. Już dzisiaj mamy świetną sieć ogólnych poradni neurologicznych, choć brakuje nam jeszcze sieci poradni sprofilowanych na konkretne grupy schorzeń – zaznaczył.

Kolejnym sukcesem województwa lubelskiego jest bardzo dobra współpraca między ośrodkami przy przesyłaniu pacjentów małoletnich do ośrodków dla dorosłych. Eksperci podkreślali, że pod tym względem wdrożenie leczenia SMA w województwie lubelskim jest modelowym standardem dla innych województw i kolejnych wdrożeń postępów w neurologii.

O doskonałej współpracy między oddziałami obu placówek mówiła również prof. dr hab. n. med. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, konsultant wojewódzka ds. neurologii dziecięcej woj. lubelskiego, kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie:

O ile sytuacja w SMA wygląda bardzo dobrze, o tyle nie we wszystkich chorobach rzadkich, na które chorują dzieci, tranzycja odbywa się w tak płynny sposób.

Wiceminister zdrowia, Marek Kos, zapewniał, że na pewno będzie działać w tym kierunku: – Dzisiaj granicą wiekową jest 18 lat, ale dobrze wiemy, że są pewne wyjątki związane chociażby z terminem ukończenia studiów albo z innymi terminami granicznymi. To jest do zrobienia w formie propozycji rządowej.

Przypomniał też, że resort zdrowia prowadzi obecnie prace w zakresie problemu związanego z czasowością orzeczeń o niepełnosprawności: – Te zmiany są niezbędne, konieczne i kwestia zwiększenia granicy wiekowej jest dyskutowana. Chcę te działania podjąć – deklarował.

 

Wyzwaniem w neurologicznych chorobach rzadkich nadal pozostaje diagnostyka.

Z kolei Wojciech Machajek, prezes Fundacji Chorób Mózgu, apelował do studentów medycyny, by wybierali neurologię:

– Mózg to ostatni narząd, który nie jest jeszcze do końca poznany. Jest jeszcze dużo do sprawdzenia, do naprawy, to jest bardzo ciekawe – przekonywał. – Z drugiej strony chciałbym prosić, żeby wyceny w programach lekowych w neurologii były wyższe, bo pacjentów niestety nie zabraknie.

SMA jest przykładem wielkiego sukcesu polskiej neurologii i dowodzi, że Polska może odgrywać wiodącą rolę także w systemowym podejściu do innych neurologicznych chorobach rzadkich. Tymczasem, jak podkreślali eksperci, nakłady na neurologię są niewystarczające, zwłaszcza w kontekście rosnącej liczby pacjentów.

– Polskie Towarzystwo Neurologiczne przygotowało raport, w którym policzono wszystkie konsultacje, których udzielają neurolodzy. W 2023 roku pomoc medyczną uzyskało 6 milionów pacjentów, czyli prawie 15% społeczeństwa. To pokazuje wysiłek, jaki wykonujemy i powinno znaleźć swoje odzwierciedlenie w postrzeganiu neurologii w naszym systemie – podkreślał prof. Rejdak.

Źródło: materiały prasowe