okrelizumab – Medicalpress

Problemy z chodzeniem, przewlekłe zmęczenie, zawroty głowy i zaburzenia emocjonalne przez lata nie zostały połączone w jedną diagnozę. Dopiero w wieku 17 lat Wiktoria usłyszała, że choruje na stwardnienie rozsiane. Dziś wraz z mamą opowiada o wieloletniej drodze do rozpoznania, opóźnionym wdrożeniu właściwego leczenia oraz o tym, dlaczego w stwardnieniu rozsianym każda zwłoka może oznaczać nieodwracalną utratę sprawności.

Pierwsze objawy pojawiły się już w dzieciństwie, ale przez lata nikt nie potrafił połączyć ich w jedną całość. Dopiero w wieku 17 lat Wiktoria usłyszała diagnozę stwardnienia rozsianego. Dziś ma 24 lata i wraz z mamą opowiada o długiej drodze do rozpoznania choroby, walce o skuteczne leczenie i o tym, jak jedna decyzja terapeutyczna może zmienić całe życie pacjenta.

Jakie były pierwsze objawy choroby? Kiedy się pojawiły?

Wiktoria: Pierwsze wyraźne objawy pojawiły się, gdy miałam około 16 lat. Zaczęło się od problemów z pęcherzem, zaburzeń emocjonalnych, a później doszły trudności z chodzeniem i coraz większe przygarbienie sylwetki.

Dziś, z perspektywy czasu, widzę, że choroba dawała o sobie znać już dużo wcześniej, jeszcze w szkole podstawowej. Podczas szkolnych wycieczek bardzo szybko się męczyłam, a po zajęciach na basenie nie byłam w stanie wrócić pieszo do domu. Mama musiała przyjeżdżać po mnie samochodem. Zdarzały się także niewyjaśnione zawroty głowy. Kiedyś przewróciłam się na boisku bez wyraźnej przyczyny i złamałam rękę. Lekarze badali wtedy nawet błędnik, ale nikt nie podejrzewał choroby neurologicznej.

Patrycja, mama Wiktorii: W tamtym czasie nikt nie łączył tych objawów w jedną całość. Każdy problem był traktowany osobno i szukano dla niego innego wyjaśnienia. W liceum pojawiły się kolejne trudności. Wiktoria zmagała się z fobią społeczną, a jednocześnie coraz bardziej odczuwała skutki postępującej choroby.

Wiktoria: Bardzo ciężko było mi wejść do klasy znajdującej się na najwyższym piętrze szkoły. Rówieśnicy żartowali, że mam słabą kondycję, a ja sama nie rozumiałam, dlaczego zwykłe czynności sprawiają mi taką trudność.

Jak wyglądała droga do diagnozy?

Patrycja, mama Wiktorii: Trafiałyśmy od jednego specjalisty do drugiego – nefrologa, ortopedy, psychologa. Słyszałyśmy, że problem może być związany z kręgosłupem. Nikt nie łączył tych objawów z chorobą neurologiczną. Zaburzenia emocjonalne również wydawały się czymś zupełnie niezwiązanym z późniejszą diagnozą. Wszystkie wizyty i badania wykonywałyśmy prywatnie, bo w publicznym systemie ochrony zdrowia czas oczekiwania był bardzo długi. W końcu jeden z lekarzy skierował Wiktorię na rezonans magnetyczny. Badanie wykazało zmiany demielinizacyjne i jako matka od razu przeczuwałam, że może chodzić o stwardnienie rozsiane. Najgorsze było jednak to, że nikt nie powiedział nam, gdzie dalej szukać pomocy. Nie wiedziałyśmy, do którego szpitala się zgłosić, gdzie działa neurologia dziecięca. Tymczasem stan Wiktorii wyraźnie się pogarszał i potrzebowała pomocy już nawet przy codziennych czynnościach. Ostatecznie trafiłyśmy do Górnośląskiego Centrum Zdrowia Dziecka, gdzie postawiono diagnozę.

Co czułyście, kiedy padła diagnoza?

Wiktoria: Dla mnie była to przede wszystkim ulga. Wreszcie dowiedziałam się, dlaczego mając 17 lat nie mogę normalnie chodzić. Najbardziej bałam się usłyszeć, że nic mi nie jest albo że lekarze nie wiedzą, co mi dolega.

Patrycja, mama Wiktorii: Przed diagnozą wiele osób uważało Wiktorię za leniwą. Słyszała, że nie chce ćwiczyć na WF-ie, jeździć na rowerze czy chodzić na spacery. Diagnoza była wyjaśnieniem tych objawów – i dla nas i dla otoczenia.

Paradoksalnie, po pobycie w szpitalu i zetknięciu się z innymi ciężkimi chorobami, stwardnienie rozsiane nie wydawało się nam najgorszym możliwym scenariuszem. Przede wszystkim, wiedziałyśmy, że nie jest to choroba śmiertelna. Oczywiście pojawiło się wiele obaw dotyczących przyszłości i tego, jak poradzimy sobie również pod względem finansowym.

Czy po diagnozie udało się zatrzymać postęp choroby?

Wiktoria: Początkowo otrzymałam leczenie tabletkowe. Miałam wtedy 17 lat i ze względu na wiek nie kwalifikowałam się do terapii, którą otrzymuję obecnie. Nikt nie poinformował nas o możliwości zastosowania leczenia o wyższej skuteczności. Niestety choroba stale postępowała. Coraz bardziej pogarszało się chodzenie, później także sprawność rąk. Bywały dni, kiedy nie byłam w stanie wstać z łóżka. Nie doświadczałam typowych rzutów – objawy po prostu stopniowo się nasilały.

Patrycja, mama Wiktorii: Przy leczeniu tabletkowym choroba była obecna w naszym życiu każdego dnia. Musiałam stale przypominać córce o przyjmowaniu leków, co często prowadziło do napięć między nami. Gdy Wiktoria skończyła 18 lat, musiałyśmy samodzielnie szukać ośrodka, który przejmie dalsze leczenie. Nikt nas nigdzie nie pokierował. W nowym szpitalu kontynuowano dotychczasową terapię, nie analizując dokładnie postępu choroby. Sytuację dodatkowo utrudniała pandemia – wizyty ograniczały się właściwie do wydawania leków.

Wiktoria: W końcu doszło do tego, że zaczęłam poruszać się na wózku. Dopiero wtedy przeprowadzono ponownie pełną diagnostykę. Okazało się, że mam pierwotnie postępującą postać stwardnienia rozsianego. Diagnoza została zmieniona po trzech latach od rozpoznania choroby. I wtedy udało się wdrożyć leczenie okrelizumabem podawanym dożylnie. Otrzymuję ten lek już prawie cztery lata i choroba praktycznie się zatrzymała. Mój stan jest stabilny od momentu rozpoczęcia tej terapii. Mam też więcej energii, nie odczuwam już tak ogromnego zmęczenia jak wcześniej. Poprawiła się również sprawność moich rąk. Bardzo żałuję, że wcześniej nie dostałam tego właśnie leczenia. Być może pozwoliłoby mi to uniknąć tak dużej niepełnosprawności.

Patrycja, mama Wiktorii: Nasz historia pokazuje, że każdy przypadek SM przebiega inaczej, dlatego tak ważny jest dostęp do szerokiego wachlarza terapii, niezależnie od wieku pacjenta. Jeśli dziecko kwalifikuje się do leczenia wysoko skutecznego, powinno otrzymać je jak najszybciej. W początkowym okresie choroby czas ma ogromne znaczenie.

Czy po diagnozie były momenty złości i buntu?

Wiktoria: Oczywiście. Byłam zła na cały świat. Przez pewien czas nie chciałam nawet się rehabilitować. Nie mogłam pogodzić się z tym, że choroba pojawiła się właśnie wtedy, gdy wchodziłam w dorosłość. Dziś jest już inaczej. Zaakceptowałam chorobę i uczę się z nią żyć. Wychodzę z domu, poznaję ludzi, mam chłopaka.

Jak dziś wygląda Wasza codzienność?

Wiktoria: Choroba zmieniła moje spojrzenie na życie. Dziś bardziej doceniam małe rzeczy. Staram się żyć tu i teraz. Nie wybiegam daleko w przyszłość, ale na co dzień znajduję sobie wiele zajęć – szydełkuję, maluję, układam klocki LEGO. Dlatego sprawność rąk jest dla mnie tak ważna. Obecnie robię także prawo jazdy. Paradoksalnie dzięki wózkowi mogę dotrzeć do miejsc, do których wcześniej nie byłam w stanie dojść o własnych siłach.

Patrycja, mama Wiktorii: Ze względu na konieczność opieki nad córką musiałam zrezygnować z pracy zawodowej. Musieliśmy też dostosować dom do potrzeb osoby z niepełnosprawnością. Niestety nadal napotykamy mnóstwo barier. Nawet miejsca oznaczone jako dostępne często nie są w pełni przystosowane. Zdarza się na przykład, że toaleta dla osób z niepełnosprawnościami ma ciężkie drzwi, których osoba na wózku nie jest w stanie samodzielnie otworzyć.

Co chciałybyście powiedzieć rodzicom dzieci, które właśnie usłyszały diagnozę SM?

Patrycja, mama Wiktorii: Przede wszystkim, żeby się nie poddawali i wspierali swoje dziecko najlepiej, jak potrafią. Jednocześnie nie można dopuścić do tego, żeby całe życie kręciło się wyłącznie wokół choroby. Dziecko musi mieć przestrzeń, aby czasem o niej zapomnieć, śmiać się, wygłupiać i robić zwyczajne rzeczy.

Wiktoria: Bardzo ważne jest dobre leczenie od samego początku choroby – to może zmienić całe życie pacjenta. To nie tylko kwestia zdrowia i samodzielności, ale także przyszłości – możliwości nauki, pracy i niezależności. Nieskutecznie leczone stwardnienie rozsiane generuje ogromne koszty społeczne. Dziś ani ja, ani moja mama nie pracujemy. Jeśli nasza historia pomoże choć jednej rodzinie szybciej trafić na właściwe leczenie, będzie to miało ogromny sens.

źródło: informacja prasowa

Podczas tegorocznego 40. Kongresu European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS), odbywającego się we wrześniu w Kopenhadze, zaprezentowano dane, które potwierdzają ogromne korzyści z włączenia – jak najszybciej po diagnozie stwardnienia rozsianego – wysoko skutecznego leczenia, z wykorzystaniem leków z klasy przeciwciał anty CD-20. Pierwszym, zarejestrowanym lekiem z tej klasy był okrelizumab. Podczas kongresu ECTRIMS najnowsze dane dotyczące skuteczności okrelizumabu w opóźnianiu nieodwracalnych deficytów neurologicznych u pacjentów z SM przedstawiał amerykański neurolog, prof. Stephen L. Hauser, którego odkrycia naukowe w obszarze immunologii doprowadziły do opracowania tego leku. Prof. Hauser był także gościem specjalnym tegorocznego XXV Zjazdu Polskiego Towarzystwa Neurologicznego w Białymstoku, gdzie wygłosił wykład „The Quest to Solve MS”.

„Stwardnienie rozsiane (SM) jest chorobą w trzech aktach. W pierwszej fazie, pacjent nie doświadcza jeszcze żadnych objawów choroby, ale w jego organizmie zaczyna się patologiczny proces autoimmunologiczny. Faza druga to faza zapalna, która zazwyczaj trwa kilkanaście lat i charakteryzuje się występowaniem rzutów choroby, z których każdy może pozostawić pewien deficyt neurologiczny. W tym czasie w rezonansie magnetycznym widoczne są nowe lub powiększające się patologiczne zmiany w mózgu. Zachodzi także tzw. cicha progresja choroby, czyli progresja niezależna od rzutów (PIRA). Faza trzecia to faza neurodegeneracyjna, w której rzuty już nie występują, lub występują sporadycznie, a stan neurologiczny pacjenta systematycznie się pogarsza. Stąd tak ważne jest zatrzymanie postępu choroby jak najwcześniej, na początku fazy zapalnej. Zgodnie z aktualną wiedzą medyczną, wiemy, że wczesne wdrożenie terapii o wysokiej skuteczności (HETA) może pomóc zachować funkcje, których nie będzie można przywrócić w przypadku późniejszego włączenia tej terapii. Opublikowano już wiele analiz potwierdzających, że wczesne stosowanie skuteczniejszej terapii wysokoefektywnej wiąże się z mniejszą niepełnosprawnością po 6-10 latach niż w przypadku rozpoczęcia tej terapii w późniejszym okresie przebiegu choroby” – mówi prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Czas ma znaczenie

Najnowsze dane dotyczące skuteczności wczesnego leczenia okrelizumabem zaprezentował podczas wrześniowego kongresu ECTRIMS prof. Stephen L. Hauser z Wydziału Neurologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco (UCSF), uznany na arenie międzynarodowej autorytet w dziedzinie neuroimmunologii. Jednym z największych dotychczasowych osiągnięć prof. Hausera było odkrycie mechanizmów odpornościowych, uczestniczących w powstawaniu patologicznych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym w przebiegu stwardnienia rozsianego. Doprowadziło to do opracowania przełomowych terapii opartych na limfocytach B. Pierwszym lekiem z klasy leków anty-CD20, które celują w nieprawidłowo działające limfocyty B, był okrelizumab, a czas obserwacji efektów tej terapii wynosi już 11 lat. Okrelizumab to obecnie jedyny lek zarejestrowany do stosowania zarówno w rzutowo-remisyjnej, jak i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego. Jak przyznał prof. Stephen Hauser, w USA już około połowa pacjentów z SM jest leczonych okrelizumabem. Ponieważ jest to lek podawany raz na 6 miesięcy we wlewie dożylnym, przeprowadzanym w ośrodku medycznym, dużą zaletą tej terapii jest fakt, że lekarz ma pewność, iż pacjent przyjął go we właściwy sposób i we właściwej dawce.

„Wyniki przedłużonego badania klinicznego OPERA, zaprezentowane w Kopenhadze przez prof. Hausera, dowodzą, że w ciągu 11 lat u większości pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM, leczonych okrelizumabem nie wystąpiła progresja choroby, przy czym większe korzyści uzyskali pacjenci, którzy wcześniej rozpoczęli to leczenie. Aż 3 na 4 pacjentów otrzymujących okrelizumab od początku trwania obserwacji było wolnych od progresji niepełnosprawności, co oznacza 24% zmniejszenie ryzyka potwierdzonej progresji niepełnosprawności w tej grupie w porównaniu z pacjentami, którzy okrelizumab otrzymali 2 lata później. W ciągu 11 lat ciągłego leczenia okrelizumabem około 92% pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną SM nie wymagało wsparcia chodu, co oznacza 41% zmniejszenie ryzyka konieczności wsparcia chodu u tych pacjentów w porównaniu z grupą kontrolną, która przez pierwsze 2 lata otrzymywała interferon, a dopiero po tym czasie przeszła na leczenie okrelizumabem” – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska.

Równie korzystne są wyniki przedłużonego badania klinicznego ORATORIO, w którym uczestniczyli pacjenci z pierwotnie postępującą postacią SM. W ciągu 11 lat ciągłego leczenia okrelizumabem około 80% pacjentów z PPMS nie potrzebowało wózka inwalidzkiego, co oznacza 31% redukcję ryzyka konieczności korzystania z wózka u tych chorych w porównaniu z grupą kontrolną, czyli z pacjentami, którzy okrelizumab otrzymali 2 lata później. Wczesne leczenie okrelizumabem zapobiega więc ciężkiej niepełnosprawności u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym.

Zachować sprawność fizyczną i poznawczą

Inne dane z badania OPERA, również prezentowane podczas kongresu ECTRIMS, wskazują, że pacjenci leczeni okrelizumabem przez okres 10 lat mieli porównywalne tempo utraty objętości (atrofii) mózgu do populacji osób bez SM, a zatem były to wartości odpowiadające normalnemu starzeniu się mózgu. Większe korzyści w tym zakresie odnieśli jednak pacjenci rozpoczynający terapię okrelizumabem wcześniej. Co ważne, w ponad 11-letnim okresie obserwacji w badaniach klinicznych okrelizumab w dalszym ciągu wykazuje stabilny i korzystny profil bezpieczeństwa, zarówno w populacji pacjentów z rzutowo-remisyjną, jak i pierwotnie postępującą postacią SM. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były reakcje związane z wlewem oraz zakażenia. Odsetek pacjentów przerywających leczenie z powodu działań niepożądanych był niski i nie zwiększał się z biegiem czasu.

„Wczesne rozpoczęcie terapii wysokoefektywnej pozwala zahamować postęp choroby i dłużej zachować pacjentom sprawność fizyczną i poznawczą. Leczenie takie jest obecnie dostępne dla pacjentów z SM w Polsce w ramach programu lekowego B.29. Jest niezwykle istotne, aby pacjenci ze stwardnieniem rozsianym byli jak najszybciej włączani do tej terapii, gdyż przynosi ona ewidentne korzyści nie tylko pacjentom, ale też całemu naszemu społeczeństwu – poprzez redukcję kosztów związanych chociażby z absencją pacjentów w pracy czy rentami” – podsumowuje prof. Alina Kułakowska.

KOMENTARZ

dr n. med. Jakub Gierczyński, MBA, ekspert systemu ochrony zdrowia

Poprawiający się od kliku ostatnich lat dostęp do skutecznej terapii stwardnienia rozsianego może mieć istotny wpływ na utrzymanie produktywności chorych na SM w Polsce. Według najnowszych danych Zakładu Ubezpieczeń Społecznych, liczba dni absencji chorobowej z powodu stwardnienia rozsianego wyniosła 205 tys. w 2023 roku i spadła o 12% (28 tys. dni) w porównaniu do 2018 roku, w którym odnotowano ok. 233 tys. dni absencji chorobowej z powodu SM. Wydatki ZUS związane z niezdolnością do pracy spowodowaną rozpoznaniem G35 – Stwardnienie rozsiane, spadły w 2022 roku vs. 2019 roku o 0,4%, z odpowiednio 243,3 mln zł w 2019 roku do 242,2 mln zł w 2022 roku. Warto zauważyć, że wydatki ZUS związane z niezdolnością do pracy ogółem wrosły w 2022 roku w porównaniu do 2019 roku aż o 20%. W 2022 roku ZUS odnotował spadek wydatków w zakresie rent z tytułu niezdolności do pracy z powodu SM o 4% (z 207,2 mln zł w 2019 roku do 199,6 mln zł w 2022 roku), przy wzroście wydatków tytułem absencji chorobowej o 2%, w porównaniu do 2019 roku.

źródło: PTN

Innowacyjny wysoko skuteczny lek, stosowany w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) – okrelizumab – w postaci podskórnej został oficjalnie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską 20 czerwca 2024 roku. To dodatkowa opcja leczenia, która pozwala na skrócenie czasu podawania leku do 10 minut, przy zachowaniu takiej samej skuteczności i profilu bezpieczeństwa, jakie ma postać dożylna okrelizumabu. Forma podskórna, tak samo jak postać dożylna tego leku, jest podawana co 6 miesięcy. To ogromna korzyść dla pacjentów, którzy mogą pojawiać się w szpitalu na krótką wizytę, związaną z podaniem leku, zaledwie dwa razy w roku.

Taka forma leczenia nie koliduje z aktywnością zawodową i planami życiowymi pacjenta, a co ważne – dzięki podaniu leku w szpitalu, zarówno pacjent jak i lekarz mają 100% pewności przyjęcia preparatu we właściwej dawce i we właściwy sposób. Nowa podskórna forma okrelizumabu, pozwalająca na skrócenie czasu podawania leku w szpitalu, to także korzyść dla personelu medycznego i oszczędność ich czasu pracy.

Okrelizumab – pierwsza zarejestrowana tzw. terapia anty-CD20 – to lek, który zmienił sposób leczenia stwardnienia rozsianego. To humanizowane przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do zwalczania limfocytów B CD20-dodatnich, czyli specyficznego typu komórek odpornościowych, które uważa się za kluczowy czynnik przyczyniający się do powstawania uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Badania wykazały, że okrelizumab hamuje aktywność kliniczną i radiologiczną choroby, znacząco zmniejszając progresję niepełnosprawności, co pozwala pacjentom zachować sprawność w perspektywie długoterminowej. Bezpieczeństwo i skuteczność okrelizumabu są poparte ponad dziesięcioletnimi badaniami klinicznymi oraz praktyką kliniczną. Co istotne, okrelizumab jest jedynym lekiem zatwierdzonym do stosowania zarówno u chorych z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS), jak i z postacią pierwotnie postępującą tej choroby (PPMS). Dotychczas z terapii okrelizumabem skorzystało już 350 000 pacjentów z SM na całym świecie, co odpowiada ponad 1 000 000 pacjento-lat ekspozycji.

Podskórna postać okrelizumabu to nowy sposób podawania tego samego przeciwciała monoklonalnego, w połączeniu z rekombinowaną ludzką hialuronidazą. To enzym, który lokalnie i tymczasowo degraduje wybrane łańcuchy hialuronowe i kolagenowe w przestrzeni podskórnej, co zwiększa przepuszczalność tkanki pod skórą i umożliwia szybkie rozproszenie i wchłonięcie okrelizumabu. Technologia ta jest już z powodzeniem wykorzystywana w innych podawanych podskórnie lekach, np. w leczeniu onkologicznym.

Decyzja o rejestracji podskórnej formy okrelizumabu była oparta na pozytywnych wynikach badania klinicznego OCARINA II. Badanie to potwierdziło równoważność okrelizumabu podawanego w postaci infuzji dożylnej i podskórnej, wykazując porównywalną skuteczność, ocenioną na podstawie aktywności rzutowej i radiologicznej w okresie 48 tygodni, oraz porównywalny profil bezpieczeństwa u prawie 240 pacjentów z RRMS i PPMS. Ponad 92% pacjentów ankietowanych w ramach badania OCARINA II stwierdziło, że są zadowoleni lub bardzo zadowoleni z podawania okrelizumabu w postaci 10-minutowych wstrzyknięć podskórnych.

Wstrzyknięcie podskórne okrelizumabu zostało zaprojektowane do podawania przez personel medyczny w placówkach służby zdrowia – umożliwia to podanie odpowiednio dużej objętości leku i zachowanie interwału 6 miesięcy między podaniami, tak jak ma to miejsce w przypadków wlewów dożylnych. Postać podskórna okrelizumabu oferuje alternatywną drogę podawania dobrze scharakteryzowanego leku, i rozszerza możliwości leczenia pacjentów z RRMS i PPMS, wpływając na poprawę dostępności i wygody leczenia zarówno dla pacjentów jak i pracowników służby zdrowia oraz na zmniejszenie nierówności w dostępie do terapii wysokoefektywnych w leczeniu stwardnienia rozsianego.

Forma dożylna okrelizumabu jest nadal rozwijana.

źródło:Expert PR

Opublikowany 16 czerwca br. przez Ministerstwo Zdrowia projekt lipcowej listy refundacyjnej przewiduje ważne zmiany w programie lekowym B.29 dotyczącym leczenia immunomodulującego stwardnienia rozsianego (SM). To program, który w obecnym kształcie, obowiązuje od listopada 2022 i zapewnia pacjentom dostęp do leczenia wysoko skutecznego już od samego początku trwania choroby, co jest zgodne ze światowymi i europejskimi standardami leczenia SM. W pierwszej linii terapii brakowało jednak dwóch nowoczesnych leków – okrelizumabu i kladrybiny. Od lipca to się zmieni i oba te leki także będą mogły być podawane pacjentom zaraz po diagnozie rzutowo-remisyjnej postaci SM.

Ogromny postęp w terapii stwardnienia rozsianego trwa od ponad 20 lat. Na rynek wchodzą coraz to nowsze terapie immunomodulujące o wysokiej skuteczności, które pozytywnie zmieniają przebieg tej choroby. Zgodnie z obecną wiedzą na temat patomechanizmu stwardnienia rozsianego, bardzo istotne jest, żeby skuteczne leczenie rozpocząć jak najwcześniej, zanim u pacjenta dojdzie do nieodwracalnych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. W Polsce dostęp do nowoczesnych terapii był jednak przez wiele lat mocno ograniczony. Dzięki wspólnym wysiłkom środowiska klinicystów, organizacji pacjenckich i decydentów, w ostatnich miesiącach sytuacja bardzo istotnie się poprawiła. W listopadzie 2022 r. zostały wprowadzone duże zmiany w programie lekowym dotyczącym leczenia SM, które umożliwiły prawidłową, nowoczesną terapię, zgodną z międzynarodowymi rekomendacjami eksperckimi.

W ostatnich latach zmienił się paradygmat leczenia SM. Na świecie coraz częściej stosowany jest model terapii, który polega na stosowaniu leków o wysokiej skuteczności od samego początku, czyli tuż po rozpoznaniu choroby. W stwardnieniu rozsianym mamy do czynienia z dwoma procesami: procesem zapalnym, który jest najsilniejszy na początku choroby i z procesem neurodegeneracyjnym, który nasila się wraz z czasem trwania choroby. Leki, które w tej chwili są zarejestrowane do leczenia stwardnienia rozsianego, działają hamująco głównie na proces zapalny i dlatego powinniśmy zrobić wszystko, żeby rozpocząć efektywne leczenie właśnie wtedy, gdy dominuje proces zapalny, a chory jest w dobrym stanie neurologicznym. Układ nerwowy nie regeneruje się lub regeneruje się tylko w niewielkim stopniu, dlatego, jeżeli dojdzie do jego uszkodzenia i wystąpienia objawów neurologicznych, to najczęściej będą to zmiany nieodwracalne. Natomiast zahamowanie choroby na samym początku jej trwania zapobiega wystąpieniu niesprawności, co oczywiście przekłada się na jakość życia chorych, którzy mogą funkcjonować zupełnie normalnie, realizować się rodzinnie i społecznie oraz pracować zawodowo. Choć obowiązujący od listopada program lekowy to krok milowy dla pacjentów z SM w dostępie do terapii wysoko skutecznych, to zawsze może być lepiej. Dlatego z radością przyjęliśmy projekt nowej listy refundacyjnej i wprowadzenie do programu, już w 1. linii leczenia, kolejnych dwóch leków o wysokiej skuteczności. Są bowiem pacjenci, u których – z różnych względów – chcielibyśmy sięgać po któryś z tych leków od początku leczenia i teraz będzie to możliwe – mówi prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Okrelizumab to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20, który znajduje się na limfocytach B. Jak pokazały, wieloletnie już badania kliniczne, jest to lek bardzo skuteczny zarówno w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej SM, jak i postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego. U pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną SM otrzymujących leczenie okrelizumabem bardzo istotnie malała liczba rzutów choroby i następowało zahamowanie narastania niepełnosprawności (zmniejszało się ryzyko rozwinięcia niepełnosprawności ocenianej na 6 punktów w skali EDSS), a u ponad 1/3 pacjentów występowała nawet poprawa w skali EDSS. Lek ten ma także bardzo wyraźny wpływ za zahamowanie procesu atrofii czyli zanikania tkanki mózgu oraz na zachowanie funkcji poznawczych. Profil bezpieczeństwa okrelizumabu jest dobrze poznany i jest to profil korzystny.

Ogromnie cieszymy się z kolejnej, dobrej decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło jeszcze mocniej rozszerzyć dostęp do leków wysoko skutecznych, możliwych do zastosowania w 1. linii leczenia SM. Dzięki temu, polscy pacjenci uzyskają dostęp do szerokiej gamy leków immunomodulujących, zarejestrowanych do leczenia stwardnienia rozsianego w postaci rzutowo-remisyjnej, zgodnie z ich zapisami rejestracyjnymi. To daje możliwość personalizacji terapii, na czym bardzo nam zależy, ponieważ SM jest chorobą niezwykle zindywidualizowaną, nie ma dwóch osób, które miałyby dokładnie taki sam przebieg choroby. Dzięki obecnej szerokiej dostępności leków w Polsce, terapia może być indywidualnie, precyzyjnie dobierana do pacjenta, z uwzględnieniem aktywności choroby oraz preferencji pacjenta i jego trybu życia. Dla aktywnych zawodowo osób z SM, ważne jest, żeby stosowane leczenie było jak najmniej obciążające i nie wiązało się z koniecznością częstych absencji w pracy oraz wieloma wizytami w poradni lub w szpitalu – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Osoby z SM to najczęściej ludzie młodzi, aktywni zawodowo, mający różne życiowe plany, a podejmowane leczenie nie powinno kolidować z tymi zamierzeniami i ambicjami. Dlatego wybór terapii powinien być wspólną decyzją lekarza i pacjenta. Im szerszy jest wachlarz dostępnych terapii, tym większe są możliwości wyboru, co jest oczywiście z korzyścią dla pacjentów i ich dobrostanu. Jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia za zrozumienie dla naszych potrzeb i za poszerzenie palety pierwszoliniowych opcji terapeutycznych o okrelizumab i kladrybinę – mówi Malina Wieczorek, prezes Fundacji SM – walcz o siebie.

źródło: PTN

O przełomie w leczeniu stwardnienia rozsianego i o koniecznych zmianach w programach lekowych, umożliwiających leczenie nowoczesnymi, skutecznymi lekami pacjentów we wczesnym stadium tej choroby mówi prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego. Na czym on polega?

To prawda. Choć nadal nie potrafimy wyleczyć stwardnienia rozsianego, to u większości pacjentów potrafimy bardzo skutecznie łagodzić przebieg tej choroby. Jest to zasługą nowych leków, które w ciągu ostatnich 20 lat są systematycznie wprowadzane do praktyki klinicznej. Nasi polscy pacjenci mogą być leczeni tymi lekami w ramach programów lekowych pierwszej i drugiej linii. Początkowo dostęp do leków modyfikujących przebieg choroby był dosyć ograniczony, ale obecnie praktycznie każdy pacjent w Polsce, który ma postawione rozpoznanie postaci rzutowo-remisyjnej SM i ma aktywną postać tej choroby, czyli w ciągu ostatniego roku miał rzut bądź aktywne ognisko widoczne w obrazie rezonansu magnetycznego, może być leczony w programie lekowym pierwszej linii. Mamy też program lekowy drugiej linii, w którym znajduje się kilka preparatów tzw. wysoko skutecznych. Aktualnie głównym problemem jest właśnie dość ograniczony dostęp do tych wysoko skutecznych leków znajdujących się w programie drugiej linii. Kryteria włączenia pacjentów do programów drugiej linii są tak skonstruowane, że pacjent, aby otrzymać lek drugoliniowy, musi doświadczyć bardzo istotnego pogorszenia stanu zdrowia, pomimo leczenia lekiem pierwszoliniowym. To niestety sprawia, że często pacjenci zaczynają efektywniejsze leczenie dopiero wtedy, gdy już dojdzie do nieodwracalnych zmian w centralnym układzie nerwowym. Dlatego bardzo ważne jest, aby system leczenia SM w Polsce, oparty na programach lekowych dwóch linii, został przemodelowany. Najłatwiejszym sposobem wydaje się włączenie do programu lekowego pierwszej linii leków wysoko skutecznych Kilka z nich jest w trakcie ubiegania się o refundację w ramach programu pierwszej linii i uzyskało już w tym celu pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Co oznacza pojęcie „leki wysoko skuteczne” w terapii SM?

Spośród kilkunastu preparatów, które mamy obecnie zarejestrowane do leczenia stwardnienia rozsianego, niektóre skuteczniej niż inne hamują postęp choroby czyli przede wszystkim narastanie niepełnosprawności. Zwykle wiąże się to również z silniejszą supresją aktywności rzutowej i rezonansowej choroby. Oczywiście przekłada się to na znacznie lepszą jakość życia chorych – pacjenci mogą prowadzić zupełnie normalne życie, uczyć się, pracować, zakładać rodziny, być rodzicami.

Jakich konkretnie zmian potrzebują klinicyści, by efektywniej leczyć pacjentów?

Zasadne byłoby, żeby wszystkie leki zarejestrowane do leczenia stwardnienia rozsianego mogłyby być stosowane w Polsce zgodnie z informacjami zawartymi w charakterystykach produktów leczniczych czyli zgodnie z warunkami według, których leki te zostały zarejestrowane, a nie w oparciu o sztywne, arbitralnie ustalone kryteria programów lekowych, np. programu drugiej linii. Aktualnie, leki znajdujące się w programie pierwszej linii możemy stosować w praktyce zgodnie z ich charakterystykami produktów leczniczych, natomiast w przypadku leków wysoko skutecznych, znajdujących się w programie drugiej linii, nie mamy takiej możliwości. Chcielibyśmy móc włączać leczenie tymi preparatami u pacjentów wcześniej, zgodnie z ChPL, bo wiadomo, że każdy lek modyfikujący przebieg stwardnienia rozsianego działa tym skuteczniej im szybciej zostanie zastosowany.

Jednym z pierwszych wysoko skutecznych leków dla chorych na rzutowo-remisyjną postać stwardnienia rozsianego był okrelizumab. Obecnie dostępne są już wyniki z ośmioletniej obserwacji pacjentów otrzymujących ten lek. Co mówią te wyniki o długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwie okrelizumabu?

Okrelizumab to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20, który znajduje się na limfocytach B. Jak pokazały badania, na podstawie których okrelizumab został zarejestrowany, jest to lek bardzo skuteczny zarówno w leczeniu postaci rzutowo-remisyjnej SM, jak i postaci pierwotnie postępującej stwardnienia rozsianego. Rzeczywiście dostępne są już wyniki obserwacji wieloletnich, czyli badań klinicznych, które były kontynuowane po wprowadzeniu leku na rynek. Po rejestracji leku, badania, które dostarczyły wyników będących podstawą do tej rejestracji, weszły w tzw. fazę otwartą, przedłużoną, w której wszyscy uczestniczący w nich pacjenci otrzymywali leczenie okrelizumabem. U pacjentów od początku przyjmujących okrelizumab kontynuowano to leczenie, natomiast pacjenci, którzy w badaniu rejestracyjnym byli leczeni tzw. aktywnym komparatorem (czyli interferonem beta 1a) zostali przełączeni na leczenie okrelizumabem. Uzyskane wyniki zostały zaprezentowane w październiku ubiegłego roku podczas Kongresu Europejskiego Komitetu ds. Leczenia i Badań nad Stwardnieniem Rozsianym (ang. European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, ECTRIMS). Pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM dotyczyło badanie OPERA OLE. Okazało się, że w trakcie 5,5 letniej obserwacji w fazie przedłużonej badania utrzymywały się korzystne efekty działania leku. Przede wszystkim u pacjentów, którzy zostali przełączeni z interferonu beta 1a na okrelizumab bardzo istotnie zmalała liczba rzutów choroby – roczny wskaźnik rzutów obniżył się i osiągnął poziom jak u pacjentów leczonych od początku okrelizumabem. Zaobserwowano również korzystny wpływ okrelizumabu na zahamowanie narastania potwierdzonej niepełnosprawności w obu grupach pacjentów. Badacze analizowali czas do rozwinięcia się u pacjentów niepełnosprawności ocenianej jako 6 punktów w rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (ang. Expanded Disability Status Scale, EDSS), co oznacza stan, w którym pacjent zaczyna wymagać pomocy przy chodzeniu, np. stosowania laski. Okazało się, że okrelizumab istotnie zmniejszał ryzyko rozwinięcia takiej niepełnosprawności, a wyniki w tym zakresie były korzystniejsze w grupie pacjentów, którzy otrzymali okrelizumab wcześniej i byli nim leczeni nieprzerwanie. Reasumując, okrelizumab okazał się lekiem o długotrwałej skuteczności i jednocześnie długotrwałe przyjmowanie tego leku nie wiązało się z żadnymi nowymi, niespodziewanymi działaniami niepożądanymi. Profil bezpieczeństwa okrelizumabu jest coraz lepiej poznany i jest to profil korzystny.

Okrelizumab jest jedynym lekiem zarejestrowanym do leczenia pacjentów z pierwotnie postępującą postacią SM. Czy dla tej postaci choroby także dostępne są wyniki dotyczącego długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa tego leku?

Tak. Na tej samej konferencji zostały zaprezentowane również wyniki z fazy przedłużonej badania ORATORIO OLE, które dotyczyło pacjentów z postacią pierwotnie postępującą SM. W badaniu tym porównywano skuteczność i bezpieczeństwo okrelizumabu w dwóch grupach chorych: pacjentów od początku leczonych okrelizumabem oraz pacjentów, którzy w fazie rejestracyjnej badania otrzymywali placebo, a po rejestracji leku, w fazie przedłużonej badania zostali przełączeni na leczenie okrelizumabem. Okazało się że, u pacjentów, którzy od początku otrzymywali okrelizumab, utrzymywały się pozytywne efekty tej terapii, natomiast u pacjentów, którzy otrzymali go dopiero w fazie przedłużonej również pojawiły się pozytywne efekty czyli zahamowanie narastania niepełnosprawności. Jednak pacjenci, u których leczenie okrelizumabem rozpoczęto wcześniej, wypadali w tej wieloletniej obserwacji korzystniej niż ci, którzy początkowo otrzymywali placebo, a okrelizumab otrzymali dopiero po 2-3 latach. Różnicy pomiędzy tymi grupami nie udało się zniwelować. T wyraźnie pokazuje, jak ważne jest, aby leczenie wysoko skutecznym lekiem, jakim jest okrelizumab, było włączane u pacjentów jak najwcześniej. W badaniu ORATORIO OLE także nie stwierdzono w czasie wieloletniej obserwacji żadnych nowych, niespodziewanych działań niepożądanych. Profil bezpieczeństwa okrelizumabu u pacjentów z pierwotnie postępującą postacią SM jest także korzystny.

Podczas ubiegłorocznej konferencji ECTRIMS ukazało się również doniesienie dotyczące wpływu okrelizumabu na aktywność rezonansową u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym – oceniano, czy u pacjentów pojawiają się nowe ogniska uszkodzenia w ośrodkowym układzie nerwowym, czy pojawiają się ogniska aktywne oraz jak leczenie wpływa na atrofię mózgu. Okazało się, że wszystkie te parametry są tym korzystniejsze, im wcześniej zostanie zastosowane leczenie okrelizumabem. To kolejny dowód na to, że wczesne rozpoczęcie leczenia lekiem wysoko skutecznym przynosi najlepsze efekty.

Powyższe badania dowodzą, że pacjenci odnoszą niepodważalne korzyści przy stosowaniu tego wysoko skutecznego preparatu, dlatego dla nas klinicystów ważne jest, aby można było stosować go jak najwcześniej, wtedy, gdy korzyści są największe. Mamy nadzieję na dobre zmiany w tym obszarze.

źródło: komunikat

W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego. Na czym on polega?

Co oznacza pojęcie „leki wysoko skuteczne” w terapii SM?

Jakich konkretnie zmian potrzebują klinicyści, by efektywniej leczyć pacjentów?

źródło: komunikat

Zapisz się do Newslettera