Medicalpress

Nowotwory mózgu u dzieci należą do najbardziej wymagających klinicznie chorób – nie tylko ze względu na samo leczenie, ale także długofalowe konsekwencje dla rozwoju, funkcjonowania i jakości życia. W przypadku glejaków o niskim stopniu złośliwości, mimo relatywnie wolnego przebiegu choroby, leczenie często wiąże się z wieloletnią terapią, powikłaniami oraz koniecznością podejmowania trudnych decyzji terapeutycznych.

Komisja Europejska przyznała warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla toworafenibu w monoterapii u pacjentów od 6. miesiąca życia z nawrotowym lub opornym na leczenie glejakiem o niskim stopniu złośliwości (pLGG) związanym z zaburzeniami w genie BRAF. Wskazanie obejmuje pacjentów, u których choroba postępuje pomimo wcześniejszego leczenia systemowego.

Choroba przewlekła, wieloletnie leczenie

Pediatric low-grade glioma (pLGG) to najczęstszy nowotwór mózgu u dzieci. W Unii Europejskiej co roku rozpoznaje się ponad 800 nowych przypadków związanych z zaburzeniami genu BRAF, które odpowiadają za ponad połowę wszystkich zachorowań w tej grupie.

Choć guzy te mają zazwyczaj powolny przebieg, ich lokalizacja w ośrodkowym układzie nerwowym sprawia, że mogą prowadzić do poważnych powikłań, takich jak zaburzenia widzenia, trudności w mówieniu czy problemy z funkcjami motorycznymi. Choroba często ma charakter przewlekły, a dzieci – zwłaszcza te, u których nie udało się uzyskać pełnej resekcji chirurgicznej – wymagają długotrwałego leczenia i wielokrotnych interwencji terapeutycznych.

Do tej pory standard postępowania obejmował przede wszystkim leczenie chirurgiczne, chemioterapię oraz radioterapię, które – choć skuteczne – wiążą się z ryzykiem powikłań i długoterminowych następstw zdrowotnych.

Terapia celowana w określony mechanizm molekularny

Toworafenib jest inhibitorem kinaz RAF, działającym na zmienione formy białka BRAF oraz powiązane szlaki sygnałowe odpowiedzialne za wzrost i podział komórek. Zaburzenia w obrębie genu BRAF należą do najczęstszych zmian molekularnych obserwowanych w pLGG, co czyni je istotnym celem terapeutycznym.

Zastosowanie terapii celowanej oznacza podejście ukierunkowane na konkretny mechanizm biologiczny choroby, co odróżnia ją od tradycyjnych metod leczenia o szerszym, mniej selektywnym działaniu.

Dane z badania FIREFLY-1

Podstawą decyzji regulatora są wyniki badania II fazy FIREFLY-1, obejmującego 137 dzieci i młodych dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie pLGG z zaburzeniami BRAF.

W badaniu odnotowano:
Profil bezpieczeństwa określono jako możliwy do kontrolowania, a większość działań niepożądanych miała łagodny lub umiarkowany charakter.

Kierunek zmian w leczeniu nowotworów dziecięcych

Nowotwory wieku dziecięcego nadal pozostają obszarem, w którym dostęp do nowych terapii jest ograniczony – w ostatnich latach tylko niewielka część nowych leków była rozwijana z myślą o populacji pediatrycznej. Decyzje regulatorów dotyczące terapii ukierunkowanych molekularnie wpisują się w szerszy trend rozwoju leczenia spersonalizowanego również w tej grupie pacjentów.

Jak wskazuje prof. François Doz z Institut Curie, leczenie dzieci z glejakiem o niskim stopniu złośliwości często wiąże się z wieloletnią niepewnością i koniecznością podejmowania trudnych decyzji terapeutycznych, a nowe opcje leczenia mogą stanowić dodatkową możliwość postępowania w tej grupie chorych.

Kolejne badania w toku

Toworafenib jest obecnie oceniany również w badaniu III fazy FIREFLY-2, obejmującym pacjentów wymagających leczenia pierwszej linii. Wyniki tych badań będą miały znaczenie dla dalszej oceny roli tej terapii w praktyce klinicznej.

Źródło: Informacja prasowa Ipsen z 22 kwietnia 2026 r.; dane z badania FIREFLY-1.
Narodowy Instytut Onkologii w Warszawie, jako jednostka prowadząca Krajowy Rejestr Nowotworów (KRN), dołączył do prestiżowego europejskiego projektu CancerWatch, który ma zrewolucjonizować sposób gromadzenia i wykorzystywania danych onkologicznych. W inicjatywie, zrzeszającej 92 partnerów z 29 krajów, Polska pełni szczególną rolę dzięki wieloletniemu doświadczeniu w monitorowaniu zachorowalności i trendów nowotworowych.
Jak podkreśla prof. Joanna Didkowska, kierownik KRN, udział w projekcie potwierdza, że dane gromadzone przez polski rejestr spełniają najwyższe standardy jakości i są kluczowe dla skutecznego planowania polityki zdrowotnej, profilaktyki i leczenia. Szczególne znaczenie ma tu pełne włączenie Polski do europejskiego raportu dotyczącego onkologii dziecięcej, co plasuje nasz kraj w gronie liderów w zakresie jakości i kompletności danych.

Instytut, będąc jednym z 92 partnerów z 29 krajów, wnosi do inicjatywy unikalne doświadczenie w zakresie monitorowania zachorowalności i trendów onkologicznych. Dzięki wieloletniej pracy KRN, Polska jest jednym z liderów w dostarczaniu wysokiej jakości danych do europejskiego systemu nadzoru onkologicznego.

Projekt CancerWatch jest strategicznym krokiem dla polskiej onkologii. Umożliwia nam nie tylko wpisanie się w europejskie trendy, ale przede wszystkim potwierdza, że dane gromadzone przez Krajowy Rejestr Nowotworów spełniają najwyższe standardy. Wysoka jakość tych danych ma bezpośrednie przełożenie na skuteczniejsze planowanie zasobów, prowadzenie prewencji i optymalizację leczenia — to jest realny, lokalny wpływ globalnej współpracy – prof. dr hab. n. med. Joanna Didkowska, Kierownik Krajowego Rejestru Nowotworów oraz Zakładu Epidemiologii i Prewencji Pierwotnej Nowotworów NIO-PIB.

Polska liderem danych w onkologii dziecięcej

Dzięki integracji danych z KRN, Polska – jako jedna z nielicznych obok Chorwacji, Cypru i Szwajcarii – przekazała pełny, ogólnokrajowy zbiór statystyk dotyczących zachorowalności na nowotwory u dzieci do opublikowania w Europejskim Systemie Informacji o Chorobach Nowotworowych (ECIS) do roku 2022.

Tak kompleksowe dane mają kluczowe znaczenie dla analizy i porównania trendów w onkologii dziecięcej na poziomie europejskim. Pełne dołączenie do raportu, obejmujące całość populacji pacjentów pediatrycznych, stanowi potwierdzenie wysokiej jakości i kompletności informacji gromadzonych przez Krajowy Rejestr Nowotworów.

Gwarancja poufności i bezpieczeństwa danych

Narodowy Instytut Onkologii podkreśla, że żadne dane indywidualne pacjentów nie są i nie będą przedmiotem wymiany w ramach projektu CancerWatch. Zapewniona jest pełna poufność, anonimizacja oraz zgodność z krajowymi i unijnymi przepisami o ochronie danych osobowych, w tym z RODO. 

Europejski projekt CancerWatch – rewolucja w gromadzeniu danych onkologicznych

Projekt CancerWatch, wspólną inicjatywę Unii Europejskiej, koordynowaną przez Norweski Instytut Zdrowia Publicznego (NIPH) oficjalnie zainaugurowano we wrześniu w Oslo.

Celem CancerWatch jest poprawa jakości, porównywalności i aktualności danych pochodzących z populacyjnych rejestrów nowotworowych w całej Europie. Działania projektu mają kluczowe znaczenie dla realizacji Europejskiego Planu Walki z Rakiem oraz Europejskiego Rejestru Nierówności w Dziedzinie Onkologii, które opierają się na rzetelnych i porównywalnych danych epidemiologicznych.

Jak podkreśla Giske Ursin, Koordynatorka Projektu z Norweskiego Instytutu Zdrowia Publicznego, poprawa jakości danych onkologicznych w skali kontynentu umożliwi prowadzenie bardziej precyzyjnych badań i skuteczniejsze planowanie działań zdrowotnych:

„Dzięki poprawie jakości i aktualności europejskich danych onkologicznych, projekt CancerWatch zapewni solidne podstawy dla prac badawczych i strategii, co ostatecznie pozwoli na poprawę wskaźników przeżycia i jakości życia pacjentów onkologicznych.”

Z kolei Gijs Geleijnse, Koordynator Naukowy projektu, zwraca uwagę, że inicjatywa ma także wymiar praktyczny i społeczny:

„Poprawa jakości danych jest równoznaczna z podniesieniem efektywności kontroli nad chorobami nowotworowymi. W ramach projektu CancerWatch tworzymy podstawy dla skuteczniejszych działań obejmujących profilaktykę, diagnostykę i leczenie, a także dla bardziej sprawiedliwego dostępu do opieki zdrowotnej w całej Europie.”

Znaczenie projektu podkreśla również Philippe Roux, Kierownik Jednostki ds. Chorób Nowotworowych oraz Polityk Zdrowotnych w Dyrekcji Generalnej ds. Zdrowia i Bezpieczeństwa Żywności Komisji Europejskiej:

„Europejski Rejestr Nierówności w Dziedzinie Onkologii stanowi kluczowy instrument, który pomaga państwom członkowskim UE w identyfikacji nierówności w profilaktyce, opiece i wynikach leczenia nowotworów. Fundamentem ECIS są wysokiej jakości dane populacyjne. W ramach projektu CancerWatch wzmocnimy te podstawy, dostarczając aktualne informacje, które przyczynią się do zmniejszenia nierówności w leczeniu nowotworów w całej Europie.”

W ramach działań projektowych przewidziano wsparcie rejestrów nowotworowych w zakresie cyfryzacji procesów gromadzenia danych, harmonizacji standardów raportowania oraz bezpiecznej wymiany zagregowanych informacji.

Ważnym elementem projektu jest również opracowanie rozwiązań technicznych i prawnych umożliwiających szersze wykorzystanie danych w ramach przyszłego Europejskiego Systemu Danych Zdrowotnych (EHDS). Dzięki temu informacje z rejestrów nowotworowych będą mogły być wykorzystywane w sposób bezpieczny, zgodny z przepisami o ochronie danych, a jednocześnie użyteczny dla planowania polityk zdrowotnych i badań naukowych.

Projekt CancerWatch realizowany jest w okresie od września 2025 do sierpnia 2028, a jego finansowanie zapewnia Program EU4Health (umowa o dotację nr CR-g-24-40).

Więcej informacji: www.encr.eu/CancerWatch 

Źródło: NIO