Medicalpress
Konferencja „SM – i co z tego?” jest dziś największym w Polsce wydarzeniem skierowanym do osób ze stwardnieniem rozsianym i ich bliskich, a jednocześnie największym tego typu wydarzeniem pacjenckim w całym polskim systemie ochrony zdrowia. Od siedmiu lat tworzy przestrzeń do zdobywania rzetelnej wiedzy oraz do wzajemnego poznania się i wymiany doświadczeń pomiędzy uczestnikami.
W tegorocznej edycji po raz kolejny pobito rekord liczby uczestników i po raz pierwszy przekroczono barierę 1 tys. osób. Wśród blisko 80 ekspertów znalazło się m.in. aż 30 lekarzy neurologów oraz lekarze innych specjalizacji (m.in. psychiatra, urolog, ginekolog, seksuolog), a także psychologowie, fizjoterapeuci, dietetycy oraz przedstawiciele instytucji, takich jak ZUS czy Agencja Badań Medycznych. W wydarzeniu uczestniczyli eksperci z wielu ośrodków zajmujących się SM z całej Polski.

Ze względu na rosnącą skalę wydarzenia, konferencja po raz pierwszy odbyła się w 2 lokalizacjach. Po raz kolejny było to Europejskie Centrum Solidarności w Gdańsku, ale część aktywności była realizowana również w położonym obok Muzeum Sali BHP. W programie znalazło się blisko 150 aktywności prowadzonych równolegle w 13 salach. Tegoroczna edycja potwierdziła, jak duża jest potrzeba takiego formatu. Przez dwa dni uczestnicy mogli brać udział m.in. w wykładach, warsztatach tematycznych, sesjach pytań i odpowiedzi oraz indywidualnych dyżurach specjalistów.

– Dziś diagnoza stwardnienia rozsianego oznacza zupełnie inne perspektywy niż jeszcze kilkanaście lat temu, ale pacjent nadal musi odnaleźć się w dużej liczbie informacji, zaleceń i decyzji dotyczących dalszego życia z chorobą. Nie chodzi tylko o leczenie, ale też o pracę, rodzinę, aktywność, plany na przyszłość i codzienne funkcjonowanie. Chcemy, żeby osoby z SM mają miejsce, w którym mogą uporządkować wiedzę, zadać własne pytania i lepiej zrozumieć, co diagnoza oznacza w ich konkretnej sytuacji – mówi Monika Łada, prezeska Fundacji StwardnienieRozsiane.info, organizatora konferencji.

„SM – i co z tego?” nie jest klasyczną konferencją medyczną. To interdyscyplinarne spotkanie, w którym wiedza naukowa łączy się z codziennym doświadczeniem osób z SM. Uczestnicy mogą nie tylko wysłuchać wystąpień specjalistów, ale także zadać im pytania bezpośrednio w ramach różnych zaplanowanych form aktywności.
– Od początku zależało nam na tym, żeby „SM – i co z tego?” nie było wydarzeniem, na którym pacjent tylko słucha kolejnych wykładów. Stwardnienie rozsiane bywa nazywane chorobą o tysiącu twarzy, a potrzeby edukacyjne osób z SM także są bardzo różne. Zależą m.in. od momentu po diagnozie, sytuacji życiowej, planów i doświadczeń z leczeniem. Dlatego program jest tak różnorodny i realizowany równolegle w 13 salach, żeby każdy uczestnik mógł ułożyć własną ścieżkę udziału i wybrać te wykłady, warsztaty, sesje pytań i odpowiedzi czy dyżury ekspertów, które najlepiej odpowiadają jego aktualnym potrzebom – dodaje Monika Łada, prezeska Fundacji.

Organizatorem konferencji „SM – i co z tego?” jest Fundacja StwardnienieRozsiane.info, która od lat prowadzi działania edukacyjne skierowane do osób z SM i ich bliskich. Partnerem merytorycznym konferencji od pierwszej edycji jest Klinika Neurologii Dorosłych Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. Prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski, ordynator kliniki i krajowy konsultant w dziedzinie neurologii, jest liderem ekspercko-programowego wymiaru konferencji.

– To wydarzenie świetnie eksponuję skalę potrzeb, jakie istnieją dziś w obszarze edukacji pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w zakresie koordynacji wielodyscyplinarnej opieki – zauważa prof. Bartosz Karaszewski. – Stwardnienie rozsiane jest jedną z tych chorób, dla których określenie „rewolucja terapeutyczna” jest adekwatne. Potrafimy wydłużyć czas aktywnego funkcjonowania pacjenta z SM o kilkanaście, dwadzieścia, a nawet więcej lat. Cykliczna edukacja setek pacjentów i ich bliskich najpewniej powiększają jeszcze efekt leczenia modyfikującego przebieg choroby – dodaje prof. Karaszewski.

Tegorocznej konferencji po raz pierwszy towarzyszył także Dzień Ekspercki, skierowany do osób pracujących lub planujących pracować z pacjentami ze stwardnieniem rozsianym. W jego programie znalazły się m.in. debaty o potrzebach i kierunkach rozwoju systemu leczenia SM w Polsce, prezentacja raportu „Dobre praktyki w organizacji opieki nad pacjentami z SM” oraz spotkania warsztatowe poświęcone różnym aspektom opieki.

Kolejna konferencja „SM – i co z tego?” odbędzie się w maju 2027 r., ponownie w Gdańsku.

Źródło: inf pras

Stwardnienie rozsiane kojarzy się głównie z chorobą osób dorosłych, tymczasem w Polsce żyje kilkaset dzieci i nastolatków z tą diagnozą. U młodych pacjentów SM jest bardziej aktywne niż u większości dorosłych, ale ich układ nerwowy ma większe zdolności regeneracyjne, a odpowiednio wcześnie wdrożone leczenie może znacząco spowolnić rozwój choroby. Problemem pozostaje jednak ograniczony dostęp do nowoczesnych, wysoko skutecznych terapii. O wyzwaniach związanych z leczeniem pediatrycznego stwardnienia rozsianego, postawach młodych pacjentów wobec choroby oraz koniecznych zmianach systemowych mówi prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn, neurolog dziecięcy, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.
Pani Profesor, jak często w Polsce diagnozuje się stwardnienie rozsiane u dzieci i młodzieży? Ilu młodych pacjentów dotyczy ta choroba?

Stwardnienie rozsiane u osób poniżej 18. roku życia jest chorobą rzadką. Na świecie szacuje się, że dotyczy około 30 tys. dzieci i młodzieży, co stanowi niewielki odsetek wszystkich chorych na SM, których globalnie jest to około 2,8 miliona. Badania wskazują, że od 2,5 do 7% pacjentów chorych na SM ma pierwsze objawy przed ukończeniem 18. roku życia. W Polsce, pod kierunkiem prof. Waldemara Broli, przeprowadziliśmy analizę epidemiologiczną, na podstawie  danych z 2019 roku. Z danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynikało, że na dzień 31 grudnia 2019 r. zarejestrowanych było 424 dzieci i nastolatków z rozpoznaniem SM (podczas gdy dorosłych pacjentów było ponad 44 tys.). Najwięcej dzieci z SM było w województwie mazowieckim, co najprawdopodobniej wynikało z faktu, że w tym województwie jest najwięcej ośrodków lecących stwardnienie rozsiane u dzieci. Chorobowość pediatrycznego SM – czyli POMS (Pediatric Onset Multiple Sclerosis) – wynosiła wówczas 5,19 na 100 tys. dzieci i młodzieży. Zapadalność w latach 2010–2019 oscylowała wokół 0,5 przypadku na 100 tys. rocznie.

Średni wiek, w którym rozpoznajemy stwardnienie rozsiane u dzieci to niecałe 16 lat, ale rozpiętość jest tutaj bardzo duża – od 4.do 18. roku życia. Co ciekawe, czas od wystąpienia pierwszych objawów do rozpoznania wynosił średnio 7 miesięcy (rozpiętość od 0 do 62 miesięcy, a więc nawet ponad 5 lat!). Zaobserwowaliśmy, że w populacji przed okresem dojrzewania równie często chorują dziewczynki i chłopcy, natomiast po okresie dojrzewania – zdecydowanie częściej dziewczynki.

Jaki jest najczęstszy przebieg stwardnienia rozsianego u dzieci i młodzieży?

Zdecydowanie dominuje postać rzutowo-remisyjna, która dotyczy około 96% młodych pacjentów. Postacie pierwotnie postępujące są w tej grupie wyjątkowo rzadkie; jeżeli w ogóle się pojawiają, powinny skłaniać do bardzo pogłębionej diagnostyki różnicowej i poszukiwania innych jednostek chorobowych. Generalnie u dzieci, zwłaszcza przed 12. rokiem życia, jesteśmy zobligowani do mocno rozbudowanej diagnostyki różnicowej i musimy wykluczyć m.in. zespoły endokrynologiczne, mitochondrialne, genetycznie uwarunkowane choroby metaboliczne, choroby infekcyjne, naczyniowe oraz inne niż SM choroby demielinizacyjne, np. MOGAD.

U około jednej trzeciej dzieci ze stwardnieniem rozsianym początek choroby jest wieloobjawowy. Najczęściej są to zaburzenia widzenia, ale obserwujemy także objawy ruchowe, czuciowe czy móżdżkowe.

Wiemy, że u dzieci rzuty występują częściej niż u dorosłych, ale objawy zwykle szybciej ustępują. Z czego to wynika?

To prawda, roczny wskaźnik rzutów u dzieci jest wyższy niż u dorosłych – badania amerykańskie wskazują, że bez podjęcia leczenia nawet 40% dzieci doświadcza kolejnego rzutu w ciągu pierwszego roku od diagnozy, a 60% w ciągu dwóch lat. U dzieci większa jest też tzw. aktywność rezonansowa SM, to oznacza więcej zmian zapalnych w ośrodkowym układzie nerwowym. Wynika to z tego, że u dzieci i młodzieży dominują mechanizmy zapalne, natomiast procesy neurozwyrodnieniowe, które są typowe dla dorosłych pacjentów, pojawiają się znacznie później. Warto jednak wiedzieć, że młody układ nerwowy ma znacznie większe zdolności kompensacyjne i regeneracyjne, dlatego nawet ciężkie rzuty często ustępują szybko i niemal całkowicie po wdrożeniu leczenia przeciwzapalnego. Młodzi pacjenci reagują też bardzo dobrze na leczenie przewlekłe, modyfikujące przebieg, dzięki czemu dziś możemy hamować także u nich aktywność rzutową i rezonansową choroby, jak również postęp niepełnosprawności. W przypadku dzieci, podobnie jak u pacjentów dorosłych, kluczowe jest jak najwcześniejsze i jak najskuteczniejsze leczenie – po to, aby maksymalnie opóźnić postęp SM.

Z jakimi postawami wobec choroby i terapii spotyka się Pani najczęściej u młodzieży? Czy bunt jest dużym problemem?

Paradoksalnie – w naszej klinice nie obserwujemy silnego buntu u naszych młodych pacjentów. Być może dlatego, że bardzo uważnie prowadzimy z nimi rozmowy. Nie mówimy im od razu pierwszego dnia: „to choroba na całe życie”. Dajemy im czas, rozmawiamy etapami, włączamy w te rozmowy rodziców i psychologa. Młodzi pacjenci są bardzo świadomi i chętnie angażują się w proces leczenia, zwłaszcza gdy mają poczucie współdecydowania.

Jak dziś wygląda leczenie dzieci i młodzieży z SM w Polsce?

Działamy w ramach programu lekowego B.29, który niestety nadal ma poważne ograniczenia wiekowe. Do 10. roku życia możemy stosować interferony i octan glatirameru. Od 10. roku życia – teriflunomid lub fingolimod, a od 12. roku życia fumaran dimetylu oraz w drugiej linii leczenia natalizumab. Pozostałe terapie, w tym terapie wysoko skuteczne HET, są zarejestrowane dopiero od 18. roku życia, co bywa bardzo frustrujące, zwłaszcza gdy pacjentowi niewiele brakuje do osiemnastki, a choroba jest bardzo aktywna.

Czy badania kliniczne zmieniają sytuację tych pacjentów?

Zdecydowanie tak. W kilku ośrodkach w Polsce prowadzimy badania kliniczne z zastosowaniem nowoczesnych, wysoko skutecznych terapii u młodzieży. Aktualnie nasz ośrodek uczestniczy w badaniu klinicznym z okrelizumabem, czyli lekiem podawanym raz na pół roku dożylnie. Młodzi pacjenci bardzo chętnie biorą udział w tym badaniu, a wyniki są obiecujące. Dlatego liczymy, że wkrótce okrelizumab będzie dostępny rutynowo również dla dzieci i młodzieży.

Dlaczego forma podawania leczenia jest tak ważna u młodych pacjentów?

Młody człowiek nie chce czuć się chory, a codzienne przyjmowanie leku przypomina o chorobie. Terapie podawane rzadziej – na przykład raz na pół roku – są dla pacjentów znacznie bardziej akceptowalne. Ponadto nastolatek, który musi codziennie pamiętać o tabletce, po prostu może zapominać o jej zażyciu. A nieregularność leczenia oznacza większą aktywność choroby, więcej rzutów i szybszy postęp zmian w ośrodkowym układzie nerwowym. Dlatego sposób podania leku ma ogromne znaczenie – zarówno dla skuteczności terapii, jak i dla jakości życia pacjentów.

Jakie zmiany w systemie opieki nad dziećmi i młodzieżą z SM uważa Pani dziś za najpilniejsze?

Przede wszystkim lepszy i wcześniejszy dostęp do terapii o wysokiej skuteczności. Musimy odejść od starego, nieaktualnego już paradygmatu, że dzieci powinny otrzymywać łagodniej działające leki. Druga bardzo istotna kwestia to edukacja – zwłaszcza dotycząca szczepień. Szczepienia są bezpieczne, konieczne, nie osłabiają skuteczności leczenia i nie wywołują SM. Musimy o tym jasno mówić zarówno rodzicom, jak i pacjentom. Jako Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych opublikowaliśmy w ubiegłym roku kompleksowe rekomendacje dotyczące szczepień w chorobach neurologicznych u dzieci, na które można się powoływać w takich rozmowach. I wreszcie – niezbędna jest poprawa dostępu do profesjonalnego wsparcia psychologicznego, które jest nieodłącznym elementem leczenia choroby przewlekłej u młodego człowieka.

Źródło: Komunikat Prasowy

Od 1 stycznia 2026 roku pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni w Polsce mogą korzystać z refundowanej postaci tabletkowej rysdyplamu w ramach programu lekowego B.102FM. To ta sama skuteczna terapia, którą znamy z formy płynnej, jednak jej nowa postać znacząco upraszcza codzienną logistykę. Jak dawkować tabletki, jak je przyjmować i jak z nimi podróżować wyjaśnia dr n. med. Anna Łusakowska z Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
Od 1 stycznia 2026 w programie lekowym dotyczącym leczenia w Polsce są dostępne tabletki rysdyplamu. Co ta decyzja oznacza dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni?

To bardzo ważny moment dla całej społeczności osób żyjących z SMA. Finansowanie od 1 stycznia tego roku tabletek rysdyplamu w ramach programu lekowego oznacza realny dostęp do tej postaci terapii dla pacjentów w Polsce i realny wybór. To nie jest nowa substancja – to jest ta sama sprawdzona terapia, która od 2022 roku jest dostępna w formie roztworu doustnego, ale w nowej postaci, która dla wielu chorych może uprościć codzienne leczenie. Tabletki zostały zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków w czerwcu 2025 roku jako forma biorównoważna wobec roztworu doustnego. Oznacza to, że mają taką samą skuteczność i profil bezpieczeństwa jak roztwór, co zostało potwierdzono w badaniach klinicznych. Nie zmienia się mechanizm działania ani efektywność leczenia. Zmienia się natomiast forma, a to w chorobie przewlekłej, takiej jak SMA, może mieć dla dużej grupy chorych ogromne znaczenie.

Na czym polega ta zmiana z perspektywy codziennego stosowania?

Tabletka to bardzo wygodne rozwiązanie. Każda tabletka zawiera 5 mg rysdyplamu, czyli dokładnie tyle, ile maksymalna dawka stosowana w postaci płynnej. Przyjmuje się ją raz dziennie, o stałej porze. Można ją połknąć w całości – tabletka jest niewielka, wielkości około połowy ziarna kukurydzy – albo rozpuścić w niewielkiej ilości wody. To bardzo istotne, żeby pacjenci wiedzieli, jak robić to prawidłowo. Tabletki nie wolno gryźć, kruszyć ani żuć. Jeśli decydujemy się na rozpuszczenie, wrzucamy ją do niewielkiej ilości wody – w Europie może to być woda z kranu albo butelkowana – i czekamy, aż się rozpuści. Zajmuje to maksymalnie około trzech minut. Gotowy roztwór trzeba wypić w ciągu dziesięciu minut i nie powinien być on wystawiany na bezpośrednie światło słoneczne. Nie przygotowujemy dawki „na zapas”. Lek może być przyjmowany z posiłkiem lub niezależnie od niego. To są drobne szczegóły, ale w praktyce bardzo ważne. Zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego i zapisami programu lekowego tabletki mogą być stosowane u pacjentów, którzy ukończyli 2. rok życia oraz ważą co najmniej 20 kilogramów.

Dużo mówi się o podróżowaniu i przechowywaniu leku. Dlaczego to taka istotna kwestia?

W codziennym życiu z SMA to właśnie logistyka bywa największym obciążeniem. Tabletki można przechowywać w temperaturze pokojowej, w oryginalnym blistrze. Zajmują znacznie mniej miejsca niż butelki z roztworem, a ich ciężar można praktycznie pominąć. Nie wymagają chłodzenia ani specjalnych warunków przewozu. To oznacza, że pacjent może spakować lek w postaci tabletek do torby i wyjechać na weekend, wakacje czy delegację bez organizowania lodówki turystycznej czy zastanawiania się, czy w hotelu będzie dostęp do chłodzenia. Nie musi też spieszyć się z powrotem do domu na przyjęcie leku o określonej porze, bo blister z tabletkami może wszędzie zabrać ze sobą – do pracy, na uczelnię, do teatru czy kina. Dla wielu osób i całych rodzin, szczególnie tych aktywnych, to ogromna zmiana – mniej stresu, mniej planowania, a więcej spontaniczności. Oczywiście trzeba zachować podstawowe zasady: nie wyjmować tabletek z blistra wcześniej, nie przekładać ich do organizerów, nie zostawiać w nagrzanym samochodzie.

Jak wygląda wydawanie tabletek w programie lekowym?

Jedno opakowanie zawiera 28 tabletek, w blistrach po 7 tabletek. Blistry są oznaczone dniami tygodnia, co ułatwia kontrolę przyjmowania dawki – prosty zabieg, a jakże wspomagający kontrolę, czy lek został przyjęty, co dodatkowo wspiera spokój chorego i jego bliskich. W ciągu roku pacjent otrzymuje 13 opakowań, czyli 364 tabletki. Lek może być wydawany co sześć miesięcy – na przykład siedem opakowań przy jednej wizycie i sześć przy kolejnej – co pozwala połączyć odbiór leku z obowiązkowymi wizytami kontrolnymi. To duże ułatwienie, bo nie ma konieczności wizyt związanych wyłącznie z odbiorem leku. To zmniejsza problem dodatkowego organizowania transportu, a także przekłada się na mniej absencji w pracy czy w szkole.

Jeśli pacjent przechodzi z leczenia postacią płynną na tabletki, nie wymaga to ponownej kwalifikacji do programu ani zgody Zespołu Koordynacyjnego. Decyzję podejmuje lekarz prowadzący podczas standardowej wizyty. Dobrze jest jednak wcześniej poinformować ośrodek o chęci takiej zmiany, aby mógł zamówić odpowiednią postać leku.

Co w sytuacji, gdy tabletki okażą się źle tolerowane przez pacjenta?

W takiej sytuacji lekarz może podjąć decyzję o powrocie do formy płynnej. Najważniejsze jest dobro pacjenta i indywidualne dopasowanie terapii. Mamy dziś tę przewagę, że dysponujemy różnymi opcjami i możemy reagować elastycznie.

Jak Pani ocenia znaczenie wprowadzenia tabletek?

Rysdyplam w postaci tabletek to nadal ten sam skuteczny lek, który znamy i stosujemy już od kilku lat. Ale w wymiarze codziennym ta zmiana jest bardzo realna, bo oznacza większą samodzielność pacjentów, łatwiejsze podróżowanie, rzadsze wizyty w ośrodku, mniej obciążeń logistycznych. W chorobie przewlekłej leczenie musi być przede wszystkim skuteczne, ale powinno też dawać się wkomponować w normalne życie danego chorego i jego bliskich. Rysdyplam w tabletkach to właśnie umożliwia i dla wielu pacjentów ta „mała” zmiana będzie miała naprawdę duże znaczenie. Dostępność tabletek w programie lekowym oceniam jako kolejny krok w stronę bardziej spersonalizowanej i przyjaznej opieki nad osobami z SMA.

Źródło: Komunikat Prasowy

Nowe podejście do leczenia serca po zawale daje nadzieję na przełom. Naukowcy z USA opracowali innowacyjną terapię, która może zapobiec niewydolności serca dzięki aktywacji naturalnych mechanizmów regeneracyjnych organizmu. To potencjalny krok milowy w medycynie regeneracyjnej – a na razie skuteczność potwierdzają testy na modelach zwierzęcych.
Naukowcy z University of California w San Diego oraz Northwestern University w Evanston (USA) opracowali innowacyjną terapię wspomagającą gojenie się serca po zawale. Eksperymentalny preparat podawany dożylnie, opracowany na bazie polimerów białkopodobnych, znacząco poprawiał funkcję serca i ograniczał uszkodzenia mięśnia sercowego u szczurów.
Wyniki tych przełomowych badań zostały opublikowane na łamach prestiżowego czasopisma „Advanced Materials”.

Jak działa nowy preparat?

Zasadniczym celem terapii jest aktywacja układu odpornościowego oraz ochrona komórek serca przed skutkami stresu oksydacyjnego i zapalenia, jakie pojawiają się w wyniku zawału. Leczenie opiera się na zablokowaniu destrukcyjnej interakcji pomiędzy dwoma białkami: KEAP1 i Nrf2.

W normalnych warunkach białko Nrf2 chroni komórki przed stanem zapalnym, ale po zawale KEAP1 wiąże się z nim i prowadzi do jego degradacji. Preparat PLP (polimer podobny do białka) działa jak „fałszywe” Nrf2, wiążąc KEAP1 i uniemożliwiając mu degradację prawdziwego białka ochronnego.

Testy na zwierzętach – obiecujące rezultaty

Badania przeprowadzono na szczurach, którym wstrzyknięto preparat PLP lub – dla porównania – roztwór soli fizjologicznej. Przez pięć tygodni od zawału serca nie ujawniano, który osobnik otrzymał daną substancję. Następnie wykonano badanie MRI, które wykazało znacznie lepszą regenerację i funkcję serca u gryzoni leczonych PLP.

Co więcej, testy molekularne ujawniły zwiększoną ekspresję genów odpowiedzialnych za gojenie się tkanek – to potwierdzenie, że terapia działa nie tylko objawowo, ale i u podstaw biologicznych procesów naprawczych.

Prewencja niewydolności serca – nieosiągalny dotąd cel?

Jedną z największych trudności w leczeniu pacjentów po zawale serca jest zapobieganie rozwojowi przewlekłej niewydolności serca. Obecne metody terapeutyczne często nie wystarczają, by skutecznie zregenerować uszkodzoną tkankę.
„Zapobieganie niewydolności serca po zawale serca jest nadal główną niezaspokojoną potrzebą kliniczną” – mówi prof. Karen Christman z UC San Diego. Jej zespół dąży do opracowania terapii, którą można by wdrażać już w ciągu pierwszych godzin po zawale – zanim pojawią się trwałe zmiany w sercu.

Potencjał terapii – nie tylko dla serca

Co ważne, twórcy terapii uważają, że opracowana platforma PLP może mieć szersze zastosowanie w medycynie.
„Ta platforma terapeutyczna ma ogromny potencjał w leczeniu wielu chorób, w tym zwyrodnienia plamki żółtej, stwardnienia rozsianego i chorób nerek” – podkreśla współautor badania, prof. Nathan Gianneschi z Northwestern University.

Choć przed zespołem kolejne fazy badań – m.in. na modelach większych zwierząt i w przyszłości na ludziach – dotychczasowe wyniki dają nadzieję na realny przełom w terapii chorób serca i innych przewlekłych schorzeń zapalnych.

Źródło: PAP / Nauka w Polsce

Innowacyjny wysoko skuteczny lek, stosowany w leczeniu  pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) – okrelizumab – w postaci podskórnej został oficjalnie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską 20 czerwca 2024 roku. To dodatkowa opcja leczenia, która pozwala na skrócenie czasu podawania leku do 10 minut, przy zachowaniu takiej samej skuteczności i profilu bezpieczeństwa, jakie ma postać dożylna okrelizumabu. Forma podskórna, tak samo jak postać dożylna tego leku, jest podawana co 6 miesięcy. To ogromna korzyść dla pacjentów, którzy mogą pojawiać się w szpitalu na krótką wizytę, związaną z podaniem leku, zaledwie dwa razy w roku.

Taka forma leczenia nie koliduje z aktywnością zawodową i planami życiowymi pacjenta, a co ważne – dzięki podaniu leku w szpitalu, zarówno pacjent jak i lekarz mają 100% pewności przyjęcia preparatu we właściwej dawce i we właściwy sposób. Nowa podskórna forma okrelizumabu, pozwalająca na skrócenie czasu podawania leku w szpitalu, to także korzyść dla personelu medycznego i oszczędność ich czasu pracy.

Okrelizumab – pierwsza zarejestrowana tzw. terapia anty-CD20 – to lek, który zmienił sposób leczenia stwardnienia rozsianego. To humanizowane przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do zwalczania limfocytów B CD20-dodatnich, czyli specyficznego typu komórek odpornościowych, które uważa się za kluczowy czynnik przyczyniający się do powstawania uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Badania wykazały, że okrelizumab hamuje aktywność kliniczną i radiologiczną choroby, znacząco zmniejszając progresję niepełnosprawności, co pozwala pacjentom zachować sprawność w perspektywie długoterminowej. Bezpieczeństwo i skuteczność okrelizumabu są poparte ponad dziesięcioletnimi badaniami klinicznymi oraz praktyką kliniczną. Co istotne, okrelizumab jest jedynym lekiem zatwierdzonym do stosowania zarówno u chorych z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS), jak i z postacią pierwotnie postępującą tej choroby (PPMS). Dotychczas z terapii okrelizumabem skorzystało już 350 000 pacjentów z SM na całym świecie, co odpowiada ponad 1 000 000 pacjento-lat ekspozycji.

Podskórna postać okrelizumabu to nowy sposób podawania tego samego przeciwciała monoklonalnego, w połączeniu z rekombinowaną ludzką hialuronidazą. To enzym, który lokalnie i tymczasowo degraduje wybrane łańcuchy hialuronowe i kolagenowe w przestrzeni podskórnej, co zwiększa przepuszczalność tkanki pod skórą i umożliwia szybkie rozproszenie i wchłonięcie okrelizumabu. Technologia ta jest już z powodzeniem wykorzystywana w innych podawanych podskórnie lekach, np. w leczeniu onkologicznym.

Decyzja o rejestracji podskórnej formy okrelizumabu była oparta na pozytywnych wynikach badania klinicznego OCARINA II. Badanie to potwierdziło równoważność okrelizumabu podawanego w postaci infuzji dożylnej i podskórnej, wykazując porównywalną skuteczność, ocenioną na podstawie aktywności rzutowej i radiologicznej w okresie 48 tygodni, oraz porównywalny profil bezpieczeństwa u prawie 240 pacjentów z RRMS i PPMS. Ponad 92% pacjentów ankietowanych w ramach badania OCARINA II stwierdziło, że są zadowoleni lub bardzo zadowoleni z podawania okrelizumabu w postaci 10-minutowych wstrzyknięć podskórnych.

Wstrzyknięcie podskórne okrelizumabu zostało zaprojektowane do podawania przez personel medyczny w placówkach służby zdrowia – umożliwia to podanie odpowiednio dużej objętości leku i zachowanie interwału 6 miesięcy między podaniami, tak jak ma to miejsce w przypadków wlewów dożylnych. Postać podskórna okrelizumabu oferuje alternatywną drogę podawania dobrze scharakteryzowanego leku, i rozszerza możliwości leczenia pacjentów z RRMS i PPMS, wpływając na poprawę dostępności i wygody leczenia zarówno dla pacjentów jak i pracowników służby zdrowia oraz na zmniejszenie nierówności w dostępie do terapii wysokoefektywnych w leczeniu stwardnienia rozsianego.

Forma dożylna okrelizumabu jest nadal rozwijana.

źródło:Expert PR

Z kilku miesięcy do kilku dni udaje się skrócić czas potrzebny na opracowywanie nowych leków peptydowych dzięki zaangażowaniu algorytmów w proces typowania cząsteczek. W pracach nad potencjalnymi terapiami, zwłaszcza na etapie przedklinicznym, szczególnie dobrze sprawdzają się cyfrowe bliźniaki, czyli modele struktur żywych organizmów wiernie odtworzone w wirtualnym świecie. W ocenie ekspertów sektor biotechnologiczny wciąż nie jest zaawansowany we wdrażaniu nowych technologii i automatyzacji, ale dynamicznie nadrabia zapóźnienia.

– Technologii, których używamy w przemyśle biotechnologicznym, jest cała masa, od bardzo zaawansowanych, takich jak sztuczna inteligencja czy cyfrowy bliźniak, czyli  digital twin, aż po bardzo proste i znane rzeczy związane z automatyzacją procesów, przetwarzaniem danych, zbieraniem danych i ich analityką. Technologie bardziej zaawansowane stwarzają gigantyczne nowe możliwości przyspieszenia procesu R&D i szukania nowych leków – mówi w wywiadzie dla agencji Newseria Innowacje Łukasz Paciorkowski, dyrektor ds. strategii w A4BEE, wrocławskiej firmy dostarczającej rozwiązania do zarządzania procesami produkcyjnymi i laboratoryjnymi. 

– Natomiast sam sektor biotechnologiczny jest dosyć zapóźniony w automatyzacji, a więc technologie związane z obsługą procesu są właśnie teraz wdrażane w większości firm, z którymi pracujemy.

Najnowsze technologie pozwalają znacznie przyspieszyć proces opracowywania nowych terapii i ich przedkliniczną ocenę. Technologie medyczne wykorzystujące sztuczną inteligencję pomagają m.in. w preselekcji cząsteczek wchodzących w badania kliniczne, w wyszukiwaniu pacjentów odpowiednich do badań klinicznych, ale też już w trakcie samych badań – przez ocenę wyników badań w czasie rzeczywistym czy automatyzowanie udostępniania danych. Przykładowo polski start-up PioLigOn opracował algorytm komputerowy do projektowania kandydatów na leki peptydowe, który może skrócić fazę odkrywania leku z kilku miesięcy do zaledwie kilku dni, poprzez jednoczasową eksplorację od 500 do nawet 10 tryliardów aminokwasów.

– Sektor biotechnologiczny jest bardzo rozstrzelony w kwestii używania różnego rodzaju technologii. Są firmy, które są bardzo zacofane, używają manualnych procesów, dużo papieru, ale są też firmy, które przodują w implementacji najnowszych technologii, takich jak sztuczna inteligencja czy cyfrowy bliźniak. Są też firmy, które są zupełnie pomiędzy tymi dwiema skrajnościami, tak więc znajdziemy różnego rodzaju firmy na różnym poziomie dojrzałości cyfrowej – mówi Łukasz Paciorkowski.

Cyfrowe bliźniaki to rozwiązanie pozwalające sprawdzać działanie technologii medycznych na modelu wytworzonym w świecie wirtualnym.

– Cyfrowy bliźniak to jest kopia fizycznego systemu, procesu lub organizmu przeniesiona do cyfrowego świata. Umożliwia to tworzenie symulacji w cyfrowym bliźniaku zamiast tworzenia eksperymentów w fizycznym świecie. Na przykład w biotechnologii jest to używane w taki sposób, aby robić symulację tego, jak bioreaktor czy komórka będzie się rozwijać w danym układzie procesowym – wskazuje ekspert.

Podejście to rozwijają m.in. Insilico Biotechnology AG i Meyer Chroma Technology (MCT) w platformie do opracowywania procesów produkcji na początkowym etapie. Insilico Digital Twins umożliwiło firmom biofarmaceutycznym skuteczną symulację procesów hodowli komórkowej. Insilico dostarcza też narzędzia pozwalające prognozować prawdopodobieństwo powodzenia sukcesu pojedynczych badań klinicznych.

– Największą możliwość rozwoju w biotechnologii dają technologie, które są w stanie przenieść proces fizyczny i białkowy do części cyfrowej. To pozwala na znaczące ograniczenie kosztów związanych z tworzeniem nowych eksperymentów i ich powtarzaniem w różnych wariantach w środowisku fizycznym, przyspiesza znacząco cały proces R&D i wytwarzania nowych leków oraz sprawdzenia i symulowania różnych procesów w celu ich optymalizacji – wskazuje dyrektor w A4BEE.

Oferowana przez firmę platforma Gateway służy właśnie gromadzeniu, przechowywaniu i organizowaniu wszystkich potrzebnych w procesie prac nad nowymi lekami danych, co skraca czas całego procesu, zwiększa jego elastyczność i skalowanie.

– W A4BEE skupiamy się głównie na rozwiązaniach z obszaru modularności. To jest koncepcja, która pozwala na bardzo szybkie dostosowywanie linii produkcyjnych czy laboratoryjnych do nowych wymagań procesu czy produktu, który jest tworzony przez firmy biotechnologiczne. Naszym głównym celem jest położenie fizycznych systemów, które można składać jak klocki Lego z technologiami digitalowymi i bardzo łatwym sposobem wykorzystywania danych w procesie – wyjaśnia Łukasz Paciorkowski.

Według Grand View Research światowy rynek biotechnologii był w 2023 roku wyceniany na 1,55 bln dol. Do końca dekady będzie to niemal 3,9 bln dol.

źródło:biznes.newseria.pl

Lista TOP 10 HEMATO to zestawienie najważniejszych terapii i leków przeznaczonych do leczenia nowotworów krwi i układu chłonnego, które zdaniem ekspertów powinny zostać objęte refundacją. Niedawno opublikowano najnowszą wersję rankingu wypracowanego na podstawie opinii czołowych polskich hematologów – członków Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. W zestawieniu znajduje się wiele technologii, na udostępnienie których czekają polscy pacjenci.

Lista TOP 10 HEMATO 2024 to nowe zestawienie najbardziej potrzebnych, zdaniem ekspertów, leków w hematologii w Polsce spośród zarejestrowanych, ale nierefundowanych cząsteczkowskazań. Poprzednie zestawienie z 2022 r. po ponad 1,5 roku stało się w dużej mierze nieaktualne, ponieważ wiele terapii zostało w kolejnych miesiącach udostępnionych w Polsce. Stąd pojawiła się potrzeba aktualizacji listy.

W najnowszym zestawieniu najwięcej jest terapii celowanych i immunoterapii. Prym wiodą tzw. przeciwciała bispecyficzne czy przeciwciała dwuswoiste. Spośród 10 cząsteczkowskazań w rankingu, stanowią one aż połowę oczekiwanych terapii. Są to leki stosowane w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, chłoniaka grudkowego oraz szpiczaka plazmocytowego. W rankingu znajdują się również 3 terapie CAR-T, 1 inhibitor IDH1 oraz 1 inhibitor kinazy Brutona. Pod względem wskazań, najwięcej terapii dotyczy chłoniaków oraz szpiczaka plazmocytowego – po 4. Pozostałe 2 terapie to ostre białaczki: limfoblastyczna oraz szpikowa. Warto również zauważyć, że większość wybranych terapii przeznaczona jest do użycia w kolejnych liniach leczenia. Wszystkie te informacje wskazują na to, w jakim kierunku obecnie powinny zmierzać działania refundacyjne.

Na szczycie listy znalazła się terapia CAR-T breksukabtagen autoleucel we wskazaniu ostrej białaczki limfoblastycznej. To terapia dostępna już dla polskich pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza. Na kolejnych miejscach znajdują się przeciwciała bispecyficzne: glofitamab dla pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B oraz mosunetuzumab dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym. Mosunetuzumab znalazł się na liście po raz drugi – również w 2022 r. był w czołówce priorytetów. Pacjenci z opornym i nawrotowym chłoniakiem grudkowym wciąż czekają na dostęp do tego leczenia, gdyż obecnie brakuje w Polsce standardu leczenia tej choroby po 2 liniach leczenia.

Podobna sytuacja dotyczy chorych z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, inaczej DLBCL. Oni również oczekują możliwości leczenia przeciwciałem bispecyficznym po 2 liniach leczenia. Terapia na 2. miejscu w zestawieniu TOP 10 HEMATO, to glofitamab – cząsteczka zarejestrowana właśnie w tym wskazaniu.

– Chłoniaki to nowotwory, które cechują się początkową podatnością na leczenie i narastającą opornością w przypadku kolejnych nawrotów. Obecnie po 2. linii leczenia chorzy nie mogą liczyć na dostęp do terapii zgodnych z aktualnym stanem wiedzy medycznej. Stąd uważamy, że zapewnienie dostępu do nowych opcji terapeutycznych powinno być priorytetem w tym obszarze – powiedziała Anna Kupiecka, prezes zarządu Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej – Możliwość zastosowania przeciwciał bispecyficznych pozwala na szybkie podjęcie leczenia, a także niweluje nierówności w zdrowiu wynikające z miejsca zamieszkania pacjenta, gdyż terapia może być dostępna w każdym ośrodku hematologicznym. Nie bez znaczenia jest również fakt, że zarówno glofitamab, jak i mosunetuzumab to terapie ograniczone w czasie, co ma korzyści tak dla pacjentów jak i dla systemu – dodała.

Z grupy przeciwciał bispecyficznych pochodzą również teklistamab, talketamab i erlanatamab. Wszystkie używane są w leczeniu szpiczaka plazmocytowego.

– Dzięki postępowi medycyny szpiczak plazmocytowy stał się chorobą przewlekłą. Pacjenci żyją coraz dłużej, a z tym wiąże się również konieczność zapewniania dostępu do nowych możliwości leczenia w kolejnych liniach. Ważne, by możliwości indywidualizacji terapii były jak największe. Pamiętajmy, że każdy pacjent jest inny i wymaga indywidualnego podejścia. Dlatego liczymy na nowe refundacje w leczeniu nawrotowej postaci szpiczaka – powiedziała Anna Kupiecka.

Wśród pozostałych terapii wymienianych na liście znajdują się: ivosidenib, który wykorzystywany jest w leczeniu ostrych białaczek szpikowych u pacjentów z mutacją w genie IDH1 i starszych, czyli niekwalifikujących się do intensywnej chemioterapii, zanubrutynib, który jest już finansowany w makroglobulinemii Waldenstroma i przewlekłej białaczce limfocytowej, a oczekiwana przez ekspertów refundacja dotyczy leczenia chłoniaka indolentnego strefy brzeżnej oraz dwie terapie CAR-T, z których to jedna jest stosowana w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, a druga w szpiczaku plazmocytowym.

 – Lista TOP 10 HEMATO pokazuje, że pomimo nadrobienia dystansu w obszarze refundacji nowych terapii w ostatnich latach, wciąż występują pilne potrzeby dostępu do nowych opcji leczenia. Wszystkie wskazane przez ekspertów terapie są bardzo ważne i potrzebne dla pacjentów hematoonkologicznych. Liczymy na to, że będą one sukcesywnie udostępniane w Polsce, aby nasi pacjenci mogli być leczeni zgodnie ze światowymi standardami i aktualnym stanem wiedzy medycznej – podsumowała Anna Kupiecka.

źródło: Fundacja Onkocafe – Razem Lepiej