Jeżeli dziecko często choruje, infekcje mają ciężki lub nietypowy przebieg, są nawracające i wymagają przedłużonej antybiotykoterapii, jeżeli konieczna jest opieka wielu specjalistów – warto się zastanowić, czy u podłoża wszystkich problemów zdrowotnych dziecka nie leżą wrodzone błędy odporności. Istotne, aby podejrzenie wrodzonego błędu odporności pojawiło się już podczas kontaktu z lekarzem POZ – pediatrią lub internistą. Wczesne wykrycie choroby oraz wdrożenie odpowiedniego leczenia pozwalają bowiem zmniejszyć częstość infekcji i związanych z nimi poważnych powikłań układowych.

 

Ze względu na postęp w diagnostyce wielu chorób, u podłoża których znajdują się zaburzenia odporności, nazwa „pierwotne niedobory odporności” (PNO) została zmieniona na „wrodzone błędy odporności”, które podlegają diagnostyce immunologicznej i genetycznej.

Nazwa „pierwotne niedobory odporności” sugerowała wszystkim – i lekarzom, i pacjentom, i rodzicom – że mówimy tylko o chorobach związanych z występowaniem problematycznych infekcji. Natomiast funkcje układu immunologicznego są znacznie bardziej skomplikowane. O wrodzonych błędach odporności możemy mówić także w sytuacjach, kiedy infekcje nie występują wcale albo współwystępują z innymi problemami – tłumaczy dr hab. n. med. Sylwia Kołtan, prof. UMK, Konsultant Krajowy w dziedzinie Immunologii Klinicznej (Katedra Pediatrii, Hematologii i Onkologii Collegium Medicum w Bydgoszczy, Uniwersytet Mikołaja Kopernika w Toruniu). – Wrodzone błędy odporności nie tylko poszerzają spektrum myślenia o chorobach z tej grupy jako o niedoborze, lecz także zwracają uwagę na możliwość pojawienia się innych problemów zdrowotnych u naszych pacjentów. Obecnie wyróżnia się dziesięć kategorii wrodzonych błędów odporności.

Przede wszystkim należy pamiętać, że dzieci mogą chorować na wrodzone błędy odporności, i że choroby z tej grupy istnieją. Jeżeli do pediatry trafia pacjent, który cierpi z powodu nietypowej infekcji, wywoływanej przez niestandardowe dla dzieci drobnoustroje, albo przebieg takiej infekcji jest daleki od schematów, ciężki lub wręcz wyjątkowo ciężki, to już jest wskazanie do zastanowienia się, czy u tego dziecka nie występuje jakiś niedobór, błąd odporności.

O wrodzonych błędach odporności powinniśmy pomyśleć przy nawracających chorobach układu oddechowego oraz przy pewnych schorzeniach przewodu pokarmowego – nie tylko powiązanych z chorobami infekcyjnymi. Takie podejrzenie powinno się również pojawić przy zmianach skórnych, szczególne tych ciężkich, czyli zakażeniach bakteryjnych, grzybiczych, wirusowych zakażeniach skóry, atopowym zapaleniu skóry (szczególnie ciężkim), wyprysku, erytrodermii, ziarniniakach skóry. Kolejną istotną sprawą jest to, że u dzieci, które mają wrodzone błędy odporności, mogą pojawiać się powikłania w postaci chorób nowotworowych – mówi prof. dr hab. n. med. Teresa Jackowska, Prezes Polskiego Towarzystwa Pediatrycznego, Kierownik Kliniki Pediatrii CMKP w Warszawie. 

W przypadku infekcji układu oddechowego – np. zapalenia zatok, zapalenia płuc o etiologii bakteryjnej, zapalenia oskrzeli, zapalenia ucha – istotne jest zwrócenie uwagi na te, które się przedłużają, wymagają szybkiego wdrożenia antybiotyków czy nawet zastosowania przedłużonej antybiotykoterapii. Jest to sygnał alarmowy dla lekarza pediatry, aby zaczął podejrzewać i diagnozować wrodzone błędy odporności.

Znaki szczególne to duża częstotliwość, ciężki przebieg, a w chorobach autoimmunizacyjnych bądź ciężkich chorobach alergicznych – wczesny początek, słaba odpowiedź na leczenie i przebieg, który jest często nietypowy. Bardzo charakterystyczny dla pacjentów z wrodzonymi błędami odporności jest fakt, że są oni objęci opieką wielu specjalistów – mówi prof. Kołtan – Nie tak rzadko w pediatrii mamy też problem z nawrotowymi anginami, w tej grupie dzieci będą pacjenci z tak zwanym PFAPA, czyli nawrotowym zapaleniem gardła, aftami, odczynowym powiększeniem węzłów chłonnych, a przede wszystkim z cykliczną gorączką. Jest to objaw tak charakterystyczny, że rodzice niemal są w stanie stwierdzić: „O, jutro znowu będzie gorączka”.

Istnieje dziesięć sygnałów ostrzegawczych, które powinny skłonić rodzica do kontaktu z lekarzem pediatrą, a lekarza pediatrę do poszerzenia diagnostyki w kierunku wrodzonych błędów odporności.

Jednak nawet najcięższe choroby immunologiczne, nie zawsze dają o sobie znać w pierwszych dniach czy tygodniach życia. Może zdarzyć się tak, że ciężki złożony niedobór odporności okaże się klinicznie widoczny dla rodzica i dla lekarza dopiero wtedy, gdy dziecko będzie miało kilka miesięcy.

Właśnie dla najcięższych chorób immunologicznych bardzo typowe jest to, że dzieci trafiają do szpitala z podejrzeniem wcale nie wrodzonego błędu odporności, tylko z powodu jakiegoś innego problemu, na przykład przewlekłej biegunki czy różnych nieprawidłowości w morfologii krwi obwodowej – dodaje prof. Kołtan.

Opóźnienie diagnozy w przypadku najcięższych niedoborów odporności (tzw. ciężki złożony niedobór odporności, SCID) może mieć w konsekwencji tragiczne skutki. Jeśli rozpoznanie choroby nastąpi do trzeciego miesiąca życia i odpowiednio wcześnie zostanie wdrożona właściwa terapia, to jest ogromna szansa, że takie dziecko uda się wyleczyć całkowicie. Jeśli rozpoznanie choroby nastąpi po trzecim miesiącu życia, to niestety szanse na pełne wyleczenie istotnie maleją.

Dlatego tak ważne jest zrobienie pierwszego kroku i już na poziomie lekarza POZ, dokładne zebranie wywiadu rodzinnego, który stanowi podstawę rozpoznania. Należy jak najszybciej sprawdzić, czy w rodzinie były już zdiagnozowane: wrodzone błędy odporności, inne ciężkie choroby, zgony o nieustalonej przyczynie, poronienia oraz martwe porody. Trzeba też skompletować dokładne informacje o tym, jakie choroby występowały u dziecka do tej pory i jaki był ich przebieg.

Niezwykle ważną dla nas informację stanowi fakt, że w rodzinie wystąpiły wrodzone błędy odporności. Zarówno dla rodziców jak i dla lekarzy, sprawa jest wtedy dużo łatwiejsza bo wszyscy zachowują czujność, myślą o tym niedoborze i wiedzą, że powinien on być wykluczony albo potwierdzony u diagnozowanego dziecka, w celu ustalenia dalszej opieki nad nim – stwierdza prof. Kołtan.

We wstępnej diagnozie lekarz POZ powinien zlecić również wykonanie badań laboratoryjnych: morfologii krwi z rozmazem oraz proteinogram. Morfologię trzeba dobrze zinterpretować, zwracając uwagę nie tylko na krwinki białe (granulocyty czy limfocyty), lecz także na krwinki płytkowe i parametry czerwonokrwinkowe. Zalecane jest też wykonanie badania stężenia gammaglobulin IgG, IgM, IgA, czyli podstawowych białek odporności. Niestety w ramach opieki POZ to badanie jest płatne. Bezpłatnie może zlecić je tylko immunolog, co niestety wydłuża czas zdiagnozowania dziecka z wrodzonym błędem odporności.

Jeżeli w tych badaniach są już bardzo duże odchylenia, radzimy i zalecamy, aby natychmiast skierować dziecko do oddziału zajmującego się diagnostyką i leczeniem wrodzonych błędów odporności. Jeśli natomiast odchylenia są niewielkie, warto udać się do najbliższego szpitala ogólnopediatrycznego, gdzie zostaną wykonane inne badania, mogące potwierdzić albo wykluczyć daną jednostkę chorobową – wyjaśnia prof. Jackowska.

Kiedy dziecko wraca od immunologa po diagnozie, niezwykle ważne jest to, żeby wszyscy ze sobą współpracowali. Tej współpracy dowodzi immunolog kliniczny. Opracowuje on zalecenia dotyczące codziennej opieki nad dzieckiem, rozmawia z rodzicami, wskazuje odpowiednią dietę, tłumaczy czego dziecko powinno unikać, czyli na przykład zatłoczonych miejsc, nasłonecznienia, urazów, bo one mogą być niebezpieczne. Immunolog definiuje również objawy alarmowe – mówi prof. Kołtan. – Kolejną osobą w zespole opiekującym się pacjentem jest lekarz pediatra POZ, który reaguje w takich „codziennych” sytuacjach, jak np. wystąpienie gorączki.

Po ustaleniu diagnozy i zgodnie z zaleceniami immunologa należy zrealizować pakiet szczepień ochronnych. Powinny one dotyczyć nie tylko chorego dziecka, lecz także jego otoczenia. Są to tzw. szczepienia „kokonowe”. Dzieci częściej zarażają się w środowisku domowym, niż na przykład na placu zabaw.

Niejednokrotnie lekarz POZ nie otrzymuje odpowiednio szybko informacji, że doszło do rozpoznania wrodzonych błędów odporności o ciężkim przebiegu. Dlatego rodzice powinni natychmiast powiadomić o tym pediatrę, który może podjąć działania jeszcze przed wypisaniem dziecka z oddziału immunologii. Dobrze więc, aby „strategia kokonowa” rozpoczęła się podczas przeprowadzania diagnozy, czyli przed powrotem pacjenta do domu – podsumowuje prof. Jackowska.

Podstawowym leczeniem stosowanym u części osób z wrodzonymi błędami odporności jest zastępcza terapia immunoglobulinami, która zapewnia dziecku ochronę przed infekcjami. Produkty do niej pozyskuje się z osocza krwi ofiarowanego przez zdrową osobę. Aby móc otrzymać ilość preparatu immunoglobulin wystarczającą do leczenia jednego pacjenta z wrodzonym błędem odporności w ciągu roku, trzeba pozyskać osocze z ok. 130 donacji. Dla chorych zatem osocze stanowi bezcenny dar, którym większość z nas może podzielić się z potrzebującymi.

Wrodzone błędy odporności wymagają zazwyczaj leczenia przez całe życie, dlatego tak ważna jest edukacja samego chorego, jego rodziny oraz najbliższego otoczenia. Istotne, aby wiedzę czerpać z rzetelnych źródeł, portali organizacji pacjenckich, np. www.immunoprotect.pl lub platformy stworzonej we współpracy z ekspertami medyczni w dziedzinie immunologii klinicznej i pediatrii www.madraopieka.pl

Ważną rolę w szerzeniu wiedzy w obszarze wrodzonych błędów odporności odgrywają kampanie edukacyjno-społeczne. Tegoroczna druga odsłona kampanii „Odpornością można się dzielić” jest realizowana pod tytułem „O co cho z tym PNO?” i koncentruje się na zwiększeniu rozpoznawalności sygnałów wskazujących na wrodzone błędy odporności u dzieci oraz skróceniu ścieżki diagnostycznej między lekarzem pierwszego kontaktu, pediatrą a immunologiem klinicznym. Materiały edukacyjne w formie wideo dostępne są pod adresem https://madraopieka.pl/odpornoscia-mozna-sie-dzielic/o-co-cho-pno/?utm_source=PR&utm_medium=informacja_prasowa&utm_campaign=O-co_cho_PNO&utm_term=link

 

Inicjatorem działań edukacyjnych kampanii „Odpornością można się dzielić. O co cho z tym PNO” jest Stowarzyszenia na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”. Partnerami kampanii są: Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, Krajowe Forum na rzecz terapii chorób rzadkich – ORPHAN, Fundacja Wymarzona Odporność. Mecenasem kampanii jest firma Takeda.

 

 

 

Pierwotne niedobory odporności (PNO) to grupa zaburzeń spowodowanych nieprawidłowym funkcjonowaniem układu immunologicznego lub jego brakiem zdolności do zwalczania zakażeń. PNO mogą być diagnozowane w każdym wieku. Szacuje się, że w Polsce cierpi na nie ok. 20 000 osób, a tylko 4000–5000 przypadków zostało do tej pory wykrytych. Wczesne wykrycie choroby oraz wdrożenie odpowiedniego leczenia, pozwala zmniejszyć częstość infekcji i poważnych powikłań układowych. W zależności od typu PNO leczenie ma różnorodny przebieg. Najczęściej pacjenci potrzebują regularnego uzupełniania niedoborów przeciwciał, czyli tzw. terapii zastępczej immunoglobulinami (IGRT).

Kaja ma 7 lat. Pierwotny niedobór odporności wykryto u niej wkrótce po urodzeniu. Był to czas, kiedy jej starszy brat, również ze zdiagnozowanym PNO, nie miał jeszcze wdrożonego właściwego leczenia. Często „łapał” infekcje, a siostra się od niego zarażała. Pierwsze podanie immunoglobulin, jeszcze dożylne w szpitalu, dziewczynka miała w wieku 3 lat. Bardzo szybko zastąpiono je preparatem immunoglobulin podawanym w domu, co przełożyło się na wzrost komfortu życia dla całej rodziny. Przede wszystkim jednak dzięki terapii immunoglobulinami u Kai znacząco zmniejszyła się częstotliwość chorowania. Wczesna diagnostyka i wdrożenie właściwego leczenia sprawiły, że jej codzienność nie odbiega od codzienności rówieśników.

Po lekcjach chodzę na angielski, dwa razy w tygodniu mam trening siatkówki. Ostatnio zaczęłam też uczestniczyć w zajęciach na Dziecięcej Politechnice Świętokrzyskiej. Jeżdżę na rowerze, hulajnodze i bawię się ze swoją kotką Nelą. Dzięki temu, że pani doktor wcześnie postawiła diagnozę, przyjmuję immunoglobuliny i mogę robić to, co robią inne dzieci – opowiada Kaja, ambasadorka kampanii „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?”, a zarazem najmłodsza Honorowa Krajowa Konsultantka do spraw Codziennego Życia z PNO i Honorowa Prezeska stowarzyszenia „Immunoprotect”.

Odkąd Kaja ma zastosowane właściwe leczenie przede wszystkim wzrósł nasz komfort psychiczny. Nie musimy się martwić, czy dziecko jutro obudzi się chore, czy zdrowe. Wcześniej destabilizowało to naszą sytuację zawodową i rodzinną, ponieważ często musieliśmy w szybkim czasie organizować opiekę dla córki – dzieli się doświadczeniem Dorota Konat, mama Kai. – Dla niej najważniejsze są kontakty społeczne i to, żeby mogła chodzić do szkoły, brać udział w uroczystościach, przedstawieniach, wycieczkach. Teraz oczywiście też zdarzają się epizody infekcji, ale nie odbiegają one od zwykłych corocznych infekcji, z jakimi każdy z nas się boryka.

Pierwotne niedobory odporności to grupa ponad 450 różnorodnych chorób związanych z nieprawidłowym funkcjonowaniem jednego lub kilku elementów układu odpornościowego. Skutkiem tego mogą być m.in. nawracające zakażenia układu  oddechowego i innych narządów oraz zwiększone ryzyko rozwoju chorób autoimmunizacyjnych czy nowotworowych. PNO są zazwyczaj diagnozowane w wieku dziecięcym, choć zdarza się, że schorzenie zostaje rozpoznane dopiero u osoby dorosłej.

PNO są chorobami rzadkimi, niektóre z nich niezwykle rzadkimi, a nawet ultrarzadkimi. Niemniej jednak co roku w Polsce rodzi się kilkadziesiąt dzieci z poważnymi niedoborami odporności. W naszym kraju zarówno czas rozpoznania choroby, jak i odsetek zdiagnozowanych pacjentów znacząco odbiegają od międzynarodowych standardów.

 

W zakresie rozpoznawania pierwotnych niedoborów odporności obserwujemy w Polsce ogromne niedoszacowanie. Nawet 80% osób wciąż pozostaje niezdiagnozowanych. Rozpoznanie PNO często jest również opóźnione. Opóźnienie diagnostyczne w naszym kraju wynosi u dzieci średnio ok. 5 lat, ale zdarzają się opóźnienia 10-letnie i dłuższe. U dorosłych wskaźniki są jeszcze gorsze – średnie opóźnienie przekracza 11,5 roku, a u niektórych pacjentów nawet 20 lat – stwierdza dr hab. Sylwia Kołtan, prof. UMK, konsultant krajowy w dziedzinie immunologii klinicznej, Katedra Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 im. dr. A. Jurasza w Bydgoszczy.

 

Lista objawów ostrzegawczych pierwotnych niedoborów odporności jest zarówno u dzieci, jak i u dorosłych dość jasno sprecyzowana.

Dziesięć objawów ostrzegawczych PNO u dzieci to:

• 4 lub więcej nowych zakażeń ucha w ciągu roku,
• 2 lub więcej nowych zakażeń zatok w ciągu roku,
• 2 lub więcej zapaleń płuc w ciągu roku,
• nieprzybieranie na wadze lub zahamowanie prawidłowego rozwoju dziecka,
• stosowanie antybiotyków przez 2 miesiące lub dłużej z niewielkim efektem,
• uporczywe pleśniawki w jamie ustnej lub zakażenia grzybicze na skórze,
• 2 lub więcej zakażeń tkanek głębokich, w tym posocznica,
• nawracające, głębokie ropnie skóry i innych narządów,
• PNO w wywiadzie rodzinnym,
• konieczność stosowania antybiotyków dożylnych do leczenia zakażenia.

Objawy ostrzegawcze PNO o osób dorosłych:

• powtarzające się zakażenia inwazyjne (dwa lub więcej zapaleń płuc, nawracająca posocznica, ropnie, zapalenie opon mózgowych),
• zakażenia oportunistyczne lub spowodowane przez nietypowe patogeny (np. pneumocystozowe zapalenie płuc),
• słaba odpowiedź na wydłużoną lub wielokrotną antybiotykoterapię, zwłaszcza dożylną,
• przewlekła biegunka z objawami lub bez objawów zapalenia jelita grubego
• niskie stężenie IgG w surowicy, przewlekła limfopenia, neutropenia
  lub małopłytkowość,
• przedłużające się lub nawracające, nietypowe lub oporne na leczenie zmiany w jamie ustnej (afty i owrzodzenia) lub wysypki skórne (rumień, teleangiektazje, nawracające wysypki krostkowe/guzkowate/rumieniowe),
• przewlekłe powiększenie tkanek limfatycznych, uogólniona limfadenopatia, powiększenie śledziony o niejasnej przyczynie lub niewyczuwalne węzły chłonne i migdałki,
• dodatni wywiad rodzinny w kierunku PNO, chorób autoimmunologicznych, białaczki lub chłoniaka.

Po zaobserwowaniu co najmniej dwóch z powyższych objawów lekarz pierwszego kontaktu (internista, lekarz medycyny rodzinnej, pediatra) powinien pilnie skierować osobę z podejrzeniem PNO do specjalisty immunologa w celu dalszej diagnostyki.

Ważne jest, abyśmy jako społeczeństwo mieli świadomość, że istnieją objawy ostrzegawcze mogące świadczyć o pierwotnych niedoborach odporności, i byli w stanie je wychwycić, co pozwoli nam omówić tę sytuację z lekarzem. W całym procesie diagnostyczno-terapeutycznym rola lekarza pierwszego kontaktu to klucz do sukcesu. Stąd nasza kampania edukacyjna – stwierdza lek. med. Monika Mach-Tomalska z Oddziału Immunologii Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie.

 

W przypadku osób z pierwotnymi niedoborami odporności brak właściwego rozpoznania, a w konsekwencji również brak odpowiedniego leczenia mogą być przyczyną ciężkich, zagrażających życiu zakażeń lub nieodwracalnych zmian narządowych.

Bardzo istotne jest zdiagnozowanie choroby przed ewentualnym pogorszeniem się stanu klinicznego osoby z PNO oraz zastosowanie odpowiedniego leczenia, np. zastępczej terapii immunoglobulinami. Chory powinien też zostać objęty specjalistyczną opieką immunologa klinicznego, która pozwoli zapobiec wielu powikłaniom i umożliwi tryb życia zbliżony do normalnego.

 

Czasu nie da się cofnąć, a zmiany w narządach, wynikające z braku odpowiedniego leczenia mogą być nieodwracalne i w związku z tym towarzyszyć osobie z pierwotnym niedoborem odporności do końca życia. PNO są grupą chorób, których zwykle nie widać gołym okiem, co nie powinno usypiać naszej czujności – nie ulegajmy przekonaniu, że to czego nie widzimy, nie stanowi zagrożenia. Osoby z PNO chorują częściej i/lub ciężej – stwierdza lek. med. Mach-Tomalska.

Główną przyczyną zgonów osób z pierwotnymi niedoborami odporności wciąż są powikłania infekcyjne. Zakażenia i stany wynikające z PNO mogą prowadzić do uszkodzenia narządów, np. zaburzeń czynności płuc i czynności przewodu pokarmowego, niedosłuchu. Występują hospitalizacje, częste nieobecności w szkole czy pracy, częste stosowania antybiotyków.

 

Podstawowym leczeniem stosowanym u części osób z pierwotnymi niedoborami odporności jest zastępcza terapia immunoglobulinami, która zapewnia ochronę przed infekcjami. U wybranych pacjentów łagodzi objawy autoimmunizacji. Leczenie immunoglobulinami pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności to terapia trwająca całe życie, a dzięki różnym opcjom terapii może być dopasowana do potrzeb i stylu życia pacjenta.

Pacjenci z PNO i ich zespół leczący często wybierają stosowanie leku drogą podskórną. Takie leczenie po odpowiednim przeszkoleniu, w przeciwieństwie do leczenia dożylnego, może być samodzielnie podawane w domu, przez pacjenta lub jego opiekunów. Ogranicza to konieczność wizyt pacjenta w szpitalu, narażenia na kontakt ze szpitalnymi patogenami. Jest oszczędnością czasu dla pacjentów, ich opiekunów oraz zespołu leczącego – wyjaśnia dr n. med. Ewa Więsik-Szewczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie.

Według raportu „Badanie jakości życia oraz preferencji leczenia pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności w Polsce” z metody podskórnej korzysta dziś więcej osób niż z metody dożylnej.

 

Jak mówi Kaja, ogromnym pozytywem jest to, że jesteśmy niezależni. Możemy jechać na wakacje, na ferie, nie martwić się, że co miesiąc mamy wizytę w szpitalu, tak jak w przypadku podań dożylnych. Zabieramy ze sobą pompę do podawania leku, preparat, strzykawki, igły i możemy podać lek niemal w każdych warunkach. Preparat, który stosujemy, nie wymaga przechowywania w lodówce, co również jest jego atutem – mówi Dorota Konat, mama Kai.

 

Produkty do terapii zastępczej immunoglobulinami pozyskuje się z osocza krwi ofiarowanego przez zdrową osobę i dla wielu chorych są one bezcenne. W przypadku osób, u których stwierdzono niedobór lub nieprawidłowości białek osocza, liczy się każdy pozyskany mililitr. Preparaty osoczopochodne charakteryzuje bowiem skomplikowany i złożony proces wytwarzania. Jest on również bardziej kosztowny niż produkcja tradycyjnych leków. Aby móc otrzymać ilość preparatu immunoglobulin wystarczającą do leczenia jednego pacjenta z chorobami układu odpornościowego w ciągu roku, trzeba pozyskać osocze z ok. 130 donacji.

W wyniku pandemii COVID-19 wystąpił kryzys światowego dawstwa osocza. Dlatego lekarze wpierający kampanię „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomoc?” zachęcają do oddawania tego bezcennego daru, którym wielu z nas może podzielić się z potrzebującymi.

Zwiększenie ilości osocza pozyskiwanego w Europie pozwoliłoby na zapewnienie ciągłości leczenia osobom z chorobami rzadkimi. 300 000 pacjentów cierpiących na takie choroby na naszym kontynencie jest uzależnionych od terapii opartych na produktach osoczopochodnych. Milion osób mógłby skorzystać z terapii osoczopochodnych przy lepszym diagnozowaniu i dostępie do leczenia – stwierdza profesor Kołtan.

Należy również zaznaczyć, że oddawanie osocza i oddawanie krwi to dwa odrębne zagadnienia. W przypadku osocza – w przeciwieństwie do krwi pełnej – od dawców pobiera się tylko płynną część krwi. Pozostałe jej składniki wracają do organizmu – całość procesu nazywa się plazmaferezą. Dlatego dawcą osocza można być znacznie częściej niż dawcą krwi.

 

Coraz większa rola telemedycyny sprawi, że również osoby z pierwotnymi niedoborami odporności będą korzystać z tej formy kontaktu. Początkiem już dziś są telewizyty i dostawy domowe leku, które po raz pierwszy dla pacjentów z PNO leczonych podskórnie, zostały wprowadzone podczas pandemii COVID-19. Dzięki temu niektórzy pacjenci zgłaszają się na wizyty co 6 miesięcy.

Ale takie leczenie domowe wymaga od pacjenta dyscypliny i systematyczności. Monitorowanie leczenia i stanu zdrowia przez pacjenta, za pomocą nowoczesnych narzędzi elektronicznych czy aplikacji, może przełożyć się na skuteczność leczenia i optymalne wykorzystanie tak cennych preparatów immunoglobulin. Takie rozwiązania mają za zadanie na każdym etapie wspierać proces leczenia oraz zaangażowane w nie osoby – mówi doktor Więsik-Szewczyk.

Należy pamiętać, że osoba ze zdiagnozowanym pierwotnym niedoborem odporności będzie leczona do końca życia. Droga każdego pacjenta z PNO jest niepowtarzalna, dlatego terapia, jej prowadzenie i monitorowanie również powinna być dostosowana do indywidualnych potrzeb i stylu funkcjonowania. Z biegiem lat, wraz ze zmianami zachodzącymi w życiu osoby z PNO, będzie się też zmieniał rodzaj wsparcia, które powinna otrzymywać.

 

Inicjatorem kampanii edukacyjnej pt. „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?” jest Stowarzyszenie na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”. Rozpoczęcie działań zaplanowano na czas Światowego Tygodnia Pierwotnych Niedoborów Odporności, przypadającego w tym roku na 22–29 kwietnia. Pierwszy etap działań potrwa do 31 maja br.

Na potrzeby kampanii przygotowano materiały edukacyjne (film, infografiki) oraz będzie realizowana komunikacja w mediach o zasięgu ogólnopolskim. Dodatkowo na portalu www.madraopieka.pl, stanowiącym kompendium wiedzy o pierwotnych niedoborach odporności, zostanie przygotowana specjalna strefa informacyjna o aktywnościach kampanii. Na dalszych etapach kampanii planowane są m.in. warsztaty edukacyjne na temat pierwotnych niedoborów odporności, organizowane w szkołach na terenie całego kraju. Chcemy w jak największym stopniu dotrzeć z wiedzą z zakresu PNO do polskiego społeczeństwa, a w szczególności do rodziców małych dzieci, dlatego nasza najmłodsza ekspertka i jednocześnie pacjentka jest ambasadorką kampanii – wyjaśnia Paweł Górniak, prezes zarządu Stowarzyszenia na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”.

źródło: komunikat

Pierwotne niedobory odporności (PNO) to grupa zaburzeń spowodowanych nieprawidłowym funkcjonowaniem układu immunologicznego lub jego brakiem zdolności do zwalczania zakażeń. PNO mogą być diagnozowane w każdym wieku. Szacuje się, że w Polsce cierpi na nie ok. 20 000 osób, a tylko 4000–5000 przypadków zostało do tej pory wykrytych. Wczesne wykrycie choroby oraz wdrożenie odpowiedniego leczenia, pozwala zmniejszyć częstość infekcji i poważnych powikłań układowych. W zależności od typu PNO leczenie ma różnorodny przebieg. Najczęściej pacjenci potrzebują regularnego uzupełniania niedoborów przeciwciał, czyli tzw. terapii zastępczej immunoglobulinami (IGRT).

Kaja ma 7 lat. Pierwotny niedobór odporności wykryto u niej wkrótce po urodzeniu. Był to czas, kiedy jej starszy brat, również ze zdiagnozowanym PNO, nie miał jeszcze wdrożonego właściwego leczenia. Często „łapał” infekcje, a siostra się od niego zarażała. Pierwsze podanie immunoglobulin, jeszcze dożylne w szpitalu, dziewczynka miała w wieku 3 lat. Bardzo szybko zastąpiono je preparatem immunoglobulin podawanym w domu, co przełożyło się na wzrost komfortu życia dla całej rodziny. Przede wszystkim jednak dzięki terapii immunoglobulinami u Kai znacząco zmniejszyła się częstotliwość chorowania. Wczesna diagnostyka i wdrożenie właściwego leczenia sprawiły, że jej codzienność nie odbiega od codzienności rówieśników.

Po lekcjach chodzę na angielski, dwa razy w tygodniu mam trening siatkówki. Ostatnio zaczęłam też uczestniczyć w zajęciach na Dziecięcej Politechnice Świętokrzyskiej. Jeżdżę na rowerze, hulajnodze i bawię się ze swoją kotką Nelą. Dzięki temu, że pani doktor wcześnie postawiła diagnozę, przyjmuję immunoglobuliny i mogę robić to, co robią inne dzieci – opowiada Kaja, ambasadorka kampanii „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?”, a zarazem najmłodsza Honorowa Krajowa Konsultantka do spraw Codziennego Życia z PNO i Honorowa Prezeska stowarzyszenia „Immunoprotect”.

Odkąd Kaja ma zastosowane właściwe leczenie przede wszystkim wzrósł nasz komfort psychiczny. Nie musimy się martwić, czy dziecko jutro obudzi się chore, czy zdrowe. Wcześniej destabilizowało to naszą sytuację zawodową i rodzinną, ponieważ często musieliśmy w szybkim czasie organizować opiekę dla córki – dzieli się doświadczeniem Dorota Konat, mama Kai. – Dla niej najważniejsze są kontakty społeczne i to, żeby mogła chodzić do szkoły, brać udział w uroczystościach, przedstawieniach, wycieczkach. Teraz oczywiście też zdarzają się epizody infekcji, ale nie odbiegają one od zwykłych corocznych infekcji, z jakimi każdy z nas się boryka.

Pierwotne niedobory odporności to grupa ponad 450 różnorodnych chorób związanych z nieprawidłowym funkcjonowaniem jednego lub kilku elementów układu odpornościowego. Skutkiem tego mogą być m.in. nawracające zakażenia układu  oddechowego i innych narządów oraz zwiększone ryzyko rozwoju chorób autoimmunizacyjnych czy nowotworowych. PNO są zazwyczaj diagnozowane w wieku dziecięcym, choć zdarza się, że schorzenie zostaje rozpoznane dopiero u osoby dorosłej.

PNO są chorobami rzadkimi, niektóre z nich niezwykle rzadkimi, a nawet ultrarzadkimi. Niemniej jednak co roku w Polsce rodzi się kilkadziesiąt dzieci z poważnymi niedoborami odporności. W naszym kraju zarówno czas rozpoznania choroby, jak i odsetek zdiagnozowanych pacjentów znacząco odbiegają od międzynarodowych standardów.

 

W zakresie rozpoznawania pierwotnych niedoborów odporności obserwujemy w Polsce ogromne niedoszacowanie. Nawet 80% osób wciąż pozostaje niezdiagnozowanych. Rozpoznanie PNO często jest również opóźnione. Opóźnienie diagnostyczne w naszym kraju wynosi u dzieci średnio ok. 5 lat, ale zdarzają się opóźnienia 10-letnie i dłuższe. U dorosłych wskaźniki są jeszcze gorsze – średnie opóźnienie przekracza 11,5 roku, a u niektórych pacjentów nawet 20 lat – stwierdza dr hab. Sylwia Kołtan, prof. UMK, konsultant krajowy w dziedzinie immunologii klinicznej, Katedra Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 im. dr. A. Jurasza w Bydgoszczy.

 

Lista objawów ostrzegawczych pierwotnych niedoborów odporności jest zarówno u dzieci, jak i u dorosłych dość jasno sprecyzowana.

Dziesięć objawów ostrzegawczych PNO u dzieci to:

• 4 lub więcej nowych zakażeń ucha w ciągu roku,
• 2 lub więcej nowych zakażeń zatok w ciągu roku,
• 2 lub więcej zapaleń płuc w ciągu roku,
• nieprzybieranie na wadze lub zahamowanie prawidłowego rozwoju dziecka,
• stosowanie antybiotyków przez 2 miesiące lub dłużej z niewielkim efektem,
• uporczywe pleśniawki w jamie ustnej lub zakażenia grzybicze na skórze,
• 2 lub więcej zakażeń tkanek głębokich, w tym posocznica,
• nawracające, głębokie ropnie skóry i innych narządów,
• PNO w wywiadzie rodzinnym,
• konieczność stosowania antybiotyków dożylnych do leczenia zakażenia.

Objawy ostrzegawcze PNO o osób dorosłych:

• powtarzające się zakażenia inwazyjne (dwa lub więcej zapaleń płuc, nawracająca posocznica, ropnie, zapalenie opon mózgowych),
• zakażenia oportunistyczne lub spowodowane przez nietypowe patogeny (np. pneumocystozowe zapalenie płuc),
• słaba odpowiedź na wydłużoną lub wielokrotną antybiotykoterapię, zwłaszcza dożylną,
• przewlekła biegunka z objawami lub bez objawów zapalenia jelita grubego
• niskie stężenie IgG w surowicy, przewlekła limfopenia, neutropenia
  lub małopłytkowość,
• przedłużające się lub nawracające, nietypowe lub oporne na leczenie zmiany w jamie ustnej (afty i owrzodzenia) lub wysypki skórne (rumień, teleangiektazje, nawracające wysypki krostkowe/guzkowate/rumieniowe),
• przewlekłe powiększenie tkanek limfatycznych, uogólniona limfadenopatia, powiększenie śledziony o niejasnej przyczynie lub niewyczuwalne węzły chłonne i migdałki,
• dodatni wywiad rodzinny w kierunku PNO, chorób autoimmunologicznych, białaczki lub chłoniaka.

Po zaobserwowaniu co najmniej dwóch z powyższych objawów lekarz pierwszego kontaktu (internista, lekarz medycyny rodzinnej, pediatra) powinien pilnie skierować osobę z podejrzeniem PNO do specjalisty immunologa w celu dalszej diagnostyki.

Ważne jest, abyśmy jako społeczeństwo mieli świadomość, że istnieją objawy ostrzegawcze mogące świadczyć o pierwotnych niedoborach odporności, i byli w stanie je wychwycić, co pozwoli nam omówić tę sytuację z lekarzem. W całym procesie diagnostyczno-terapeutycznym rola lekarza pierwszego kontaktu to klucz do sukcesu. Stąd nasza kampania edukacyjna – stwierdza lek. med. Monika Mach-Tomalska z Oddziału Immunologii Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie.

 

W przypadku osób z pierwotnymi niedoborami odporności brak właściwego rozpoznania, a w konsekwencji również brak odpowiedniego leczenia mogą być przyczyną ciężkich, zagrażających życiu zakażeń lub nieodwracalnych zmian narządowych.

Bardzo istotne jest zdiagnozowanie choroby przed ewentualnym pogorszeniem się stanu klinicznego osoby z PNO oraz zastosowanie odpowiedniego leczenia, np. zastępczej terapii immunoglobulinami. Chory powinien też zostać objęty specjalistyczną opieką immunologa klinicznego, która pozwoli zapobiec wielu powikłaniom i umożliwi tryb życia zbliżony do normalnego.

 

Czasu nie da się cofnąć, a zmiany w narządach, wynikające z braku odpowiedniego leczenia mogą być nieodwracalne i w związku z tym towarzyszyć osobie z pierwotnym niedoborem odporności do końca życia. PNO są grupą chorób, których zwykle nie widać gołym okiem, co nie powinno usypiać naszej czujności – nie ulegajmy przekonaniu, że to czego nie widzimy, nie stanowi zagrożenia. Osoby z PNO chorują częściej i/lub ciężej – stwierdza lek. med. Mach-Tomalska.

Główną przyczyną zgonów osób z pierwotnymi niedoborami odporności wciąż są powikłania infekcyjne. Zakażenia i stany wynikające z PNO mogą prowadzić do uszkodzenia narządów, np. zaburzeń czynności płuc i czynności przewodu pokarmowego, niedosłuchu. Występują hospitalizacje, częste nieobecności w szkole czy pracy, częste stosowania antybiotyków.

 

Podstawowym leczeniem stosowanym u części osób z pierwotnymi niedoborami odporności jest zastępcza terapia immunoglobulinami, która zapewnia ochronę przed infekcjami. U wybranych pacjentów łagodzi objawy autoimmunizacji. Leczenie immunoglobulinami pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności to terapia trwająca całe życie, a dzięki różnym opcjom terapii może być dopasowana do potrzeb i stylu życia pacjenta.

Pacjenci z PNO i ich zespół leczący często wybierają stosowanie leku drogą podskórną. Takie leczenie po odpowiednim przeszkoleniu, w przeciwieństwie do leczenia dożylnego, może być samodzielnie podawane w domu, przez pacjenta lub jego opiekunów. Ogranicza to konieczność wizyt pacjenta w szpitalu, narażenia na kontakt ze szpitalnymi patogenami. Jest oszczędnością czasu dla pacjentów, ich opiekunów oraz zespołu leczącego – wyjaśnia dr n. med. Ewa Więsik-Szewczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie.

Według raportu „Badanie jakości życia oraz preferencji leczenia pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności w Polsce” z metody podskórnej korzysta dziś więcej osób niż z metody dożylnej.

 

Jak mówi Kaja, ogromnym pozytywem jest to, że jesteśmy niezależni. Możemy jechać na wakacje, na ferie, nie martwić się, że co miesiąc mamy wizytę w szpitalu, tak jak w przypadku podań dożylnych. Zabieramy ze sobą pompę do podawania leku, preparat, strzykawki, igły i możemy podać lek niemal w każdych warunkach. Preparat, który stosujemy, nie wymaga przechowywania w lodówce, co również jest jego atutem – mówi Dorota Konat, mama Kai.

 

Produkty do terapii zastępczej immunoglobulinami pozyskuje się z osocza krwi ofiarowanego przez zdrową osobę i dla wielu chorych są one bezcenne. W przypadku osób, u których stwierdzono niedobór lub nieprawidłowości białek osocza, liczy się każdy pozyskany mililitr. Preparaty osoczopochodne charakteryzuje bowiem skomplikowany i złożony proces wytwarzania. Jest on również bardziej kosztowny niż produkcja tradycyjnych leków. Aby móc otrzymać ilość preparatu immunoglobulin wystarczającą do leczenia jednego pacjenta z chorobami układu odpornościowego w ciągu roku, trzeba pozyskać osocze z ok. 130 donacji.

W wyniku pandemii COVID-19 wystąpił kryzys światowego dawstwa osocza. Dlatego lekarze wpierający kampanię „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomoc?” zachęcają do oddawania tego bezcennego daru, którym wielu z nas może podzielić się z potrzebującymi.

Zwiększenie ilości osocza pozyskiwanego w Europie pozwoliłoby na zapewnienie ciągłości leczenia osobom z chorobami rzadkimi. 300 000 pacjentów cierpiących na takie choroby na naszym kontynencie jest uzależnionych od terapii opartych na produktach osoczopochodnych. Milion osób mógłby skorzystać z terapii osoczopochodnych przy lepszym diagnozowaniu i dostępie do leczenia – stwierdza profesor Kołtan.

Należy również zaznaczyć, że oddawanie osocza i oddawanie krwi to dwa odrębne zagadnienia. W przypadku osocza – w przeciwieństwie do krwi pełnej – od dawców pobiera się tylko płynną część krwi. Pozostałe jej składniki wracają do organizmu – całość procesu nazywa się plazmaferezą. Dlatego dawcą osocza można być znacznie częściej niż dawcą krwi.

 

Coraz większa rola telemedycyny sprawi, że również osoby z pierwotnymi niedoborami odporności będą korzystać z tej formy kontaktu. Początkiem już dziś są telewizyty i dostawy domowe leku, które po raz pierwszy dla pacjentów z PNO leczonych podskórnie, zostały wprowadzone podczas pandemii COVID-19. Dzięki temu niektórzy pacjenci zgłaszają się na wizyty co 6 miesięcy.

Ale takie leczenie domowe wymaga od pacjenta dyscypliny i systematyczności. Monitorowanie leczenia i stanu zdrowia przez pacjenta, za pomocą nowoczesnych narzędzi elektronicznych czy aplikacji, może przełożyć się na skuteczność leczenia i optymalne wykorzystanie tak cennych preparatów immunoglobulin. Takie rozwiązania mają za zadanie na każdym etapie wspierać proces leczenia oraz zaangażowane w nie osoby – mówi doktor Więsik-Szewczyk.

Należy pamiętać, że osoba ze zdiagnozowanym pierwotnym niedoborem odporności będzie leczona do końca życia. Droga każdego pacjenta z PNO jest niepowtarzalna, dlatego terapia, jej prowadzenie i monitorowanie również powinna być dostosowana do indywidualnych potrzeb i stylu funkcjonowania. Z biegiem lat, wraz ze zmianami zachodzącymi w życiu osoby z PNO, będzie się też zmieniał rodzaj wsparcia, które powinna otrzymywać.

 

Inicjatorem kampanii edukacyjnej pt. „Odpornością można się dzielić. Jak mogę pomóc?” jest Stowarzyszenie na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”. Rozpoczęcie działań zaplanowano na czas Światowego Tygodnia Pierwotnych Niedoborów Odporności, przypadającego w tym roku na 22–29 kwietnia. Pierwszy etap działań potrwa do 31 maja br.

Na potrzeby kampanii przygotowano materiały edukacyjne (film, infografiki) oraz będzie realizowana komunikacja w mediach o zasięgu ogólnopolskim. Dodatkowo na portalu www.madraopieka.pl, stanowiącym kompendium wiedzy o pierwotnych niedoborach odporności, zostanie przygotowana specjalna strefa informacyjna o aktywnościach kampanii. Na dalszych etapach kampanii planowane są m.in. warsztaty edukacyjne na temat pierwotnych niedoborów odporności, organizowane w szkołach na terenie całego kraju. Chcemy w jak największym stopniu dotrzeć z wiedzą z zakresu PNO do polskiego społeczeństwa, a w szczególności do rodziców małych dzieci, dlatego nasza najmłodsza ekspertka i jednocześnie pacjentka jest ambasadorką kampanii – wyjaśnia Paweł Górniak, prezes zarządu Stowarzyszenia na rzecz osób z niedoborami odporności „Immunoprotect”.

źródło: komunikat

Jest dobra wiadomość dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na szczepienie przeciwko COVID-19 w wystarczający sposób – Europejska Agencja ds. Leków EMA (European Medicines Agency) zarejestrowała kombinację przeciwciał monoklonalnych o przedłużonym działaniu Evusheld w profilaktyce przedekspozycyjnej COVID-19. To gotowe przeciwciała, które zabezpieczają przed zakażeniem SARS-CoV-2 i ciężkim przebiegiem COVID 19. Korzyści z zastosowania leku mogą odnieść przede wszystkim osoby z deficytami odporności, które nie odpowiedziały na szczepienie przeciwko COVID-19 – zwłaszcza pacjenci około transplantacyjni, hematoonkologiczni i dializowani. Z rejestracji cieszą się zarówno lekarze, jak i sami pacjenci, którzy od kilku miesięcy mówili o konieczności dodatkowego zabezpieczenia pacjentów z grup ryzyka przed koronawirusem.

Uważa się, że około 2% światowej populacji stanowi grupę zwiększonego ryzyka wystąpienia niedostatecznej odpowiedzi na szczepionki przeciw COVID-19. Może to dotyczyć osób z nowotworami krwi lub innymi nowotworami leczonymi chemioterapią oraz osób przyjmujących leki po przeszczepieniu narządu lub przyjmujących leki immunosupresyjne z powodu innych schorzeń. Evusheld jest rekomendowany przez Polskie Towarzystwo Epidemiologów i Lekarzy Chorób Zakaźnym dla osób z umiarkowaną lub poważnie obniżoną odpornością, które mogą mieć niewystarczającą odpowiedź immunologiczną na szczepienie przeciwko COVID-19 bądź nie mogą przyjąć żadnej dostępnej szczepionki przeciw COVID-19.

Lek został zarejestrowany na podstawie wyników badania klinicznego III fazy PROVENT, które wykazało, że Evusheld o 77% zmniejsza ryzyko rozwoju objawowego COVID-19 w porównaniu z placebo w analizie podstawowej i aż o 83% w analizie po okresie sześciu miesięcy. Ochrona przed wirusem utrzymywała się przez co najmniej sześć miesięcy.

– Pacjenci około transplantacyjni to bardzo szczególna grupa, dla której pandemia niestety się nie skończyła. Pomimo spadku liczby zakażeń koronawirusem w ostatnich tygodniach ta grupa wciąż wymaga zabezpieczenia, zwłaszcza przed podwariantem Omikron, który jest dominujący i wysoce zakaźny w całej Europie. Mówimy o pacjentach, którzy ze względu na przyjmowanie leków immunosupresyjnych nie są w stanie odpowiedzieć na szczepienie przeciwko COVID-19. Ogromnie cieszy mnie rejestracja leku Evusheld, bo podanie gotowych przeciwciał daje tym pacjentom szanse na uniknięcie zakażenia i ciężkich powikłań. To tym bardziej ważne, bo Evusheld jest skuteczny w przypadku Omikronu i wszystkich jego podtypów –  BA.1, BA.1.1 i BA.2. Szczep BA.2 odpowiada obecnie za prawie 60% przypadków COVID-19 w Europie. Mam nadzieję, że lek będzie dostępny jeszcze przed jesienną falą pandemii – powiedział prof. Bartosz Kubisa z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Gotowe przeciwciała monoklonalne w Evusheld zapewniają natychmiastową ochronę przed wirusem SARS-CoV-2. Minimalne stężenie przeciwciał jest w organizmie już po 6 godzinach, maksymalne stężenie po kilku dniach. To szczególnie istotne dla pacjentów, którzy nie mogą czekać na wytworzenie własnych przeciwciał po podaniu szczepionki przeciw COVID-19.

– Pacjenci przygotowujący się do transplantacji muszą mieć pewność, że są zabezpieczeni przed wirusem SARS-CoV-2. Informacja o dawcy i możliwości wykonania przeszczepienia może pojawić się w każdej chwili, dlatego podanie gotowych przeciwciał, które od razu dają ochronę, a nie czekanie na ich wytworzenie przez własny organizm, jest szczególnie ważne dla pacjentów, którzy czekają na przeszczep, bo infekcja może przekreślić ich starania o nowe życie. Zabezpieczenie przed COVID-19 jest również bardzo ważne dla pacjentów po transplantacji, oni z uwagi na przyjmowanie leków immunosupresyjnych nie odpowiadają na szczepienie, a gotowe przeciwciała dadzą im ochronę – powiedział Grzegorz Perzyński, prezes Fundacji Transplantacja Liversrtrong, pacjent po przeszczepieniu wątroby.

Zalecana dawka produktu Evusheld w Europie to 150 mg tiksagewimabu i 150 mg cylgawimabu podawane w dwóch oddzielnych, sekwencyjnych wstrzyknięciach domięśniowych. Evusheld jest jedyną kombinacją przeciwciał o przedłużonym działaniu z pozytywnymi danymi z III fazy badań klinicznych w zapobieganiu i leczeniu COVID-19.

 

Jest dobra wiadomość dla pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na szczepienie przeciwko COVID-19 w wystarczający sposób – Europejska Agencja ds. Leków EMA (European Medicines Agency) zarejestrowała kombinację przeciwciał monoklonalnych o przedłużonym działaniu Evusheld w profilaktyce przedekspozycyjnej COVID-19. To gotowe przeciwciała, które zabezpieczają przed zakażeniem SARS-CoV-2 i ciężkim przebiegiem COVID 19. Korzyści z zastosowania leku mogą odnieść przede wszystkim osoby z deficytami odporności, które nie odpowiedziały na szczepienie przeciwko COVID-19 – zwłaszcza pacjenci około transplantacyjni, hematoonkologiczni i dializowani. Z rejestracji cieszą się zarówno lekarze, jak i sami pacjenci, którzy od kilku miesięcy mówili o konieczności dodatkowego zabezpieczenia pacjentów z grup ryzyka przed koronawirusem.

Uważa się, że około 2% światowej populacji stanowi grupę zwiększonego ryzyka wystąpienia niedostatecznej odpowiedzi na szczepionki przeciw COVID-19. Może to dotyczyć osób z nowotworami krwi lub innymi nowotworami leczonymi chemioterapią oraz osób przyjmujących leki po przeszczepieniu narządu lub przyjmujących leki immunosupresyjne z powodu innych schorzeń. Evusheld jest rekomendowany przez Polskie Towarzystwo Epidemiologów i Lekarzy Chorób Zakaźnym dla osób z umiarkowaną lub poważnie obniżoną odpornością, które mogą mieć niewystarczającą odpowiedź immunologiczną na szczepienie przeciwko COVID-19 bądź nie mogą przyjąć żadnej dostępnej szczepionki przeciw COVID-19.

Lek został zarejestrowany na podstawie wyników badania klinicznego III fazy PROVENT, które wykazało, że Evusheld o 77% zmniejsza ryzyko rozwoju objawowego COVID-19 w porównaniu z placebo w analizie podstawowej i aż o 83% w analizie po okresie sześciu miesięcy. Ochrona przed wirusem utrzymywała się przez co najmniej sześć miesięcy.

– Pacjenci około transplantacyjni to bardzo szczególna grupa, dla której pandemia niestety się nie skończyła. Pomimo spadku liczby zakażeń koronawirusem w ostatnich tygodniach ta grupa wciąż wymaga zabezpieczenia, zwłaszcza przed podwariantem Omikron, który jest dominujący i wysoce zakaźny w całej Europie. Mówimy o pacjentach, którzy ze względu na przyjmowanie leków immunosupresyjnych nie są w stanie odpowiedzieć na szczepienie przeciwko COVID-19. Ogromnie cieszy mnie rejestracja leku Evusheld, bo podanie gotowych przeciwciał daje tym pacjentom szanse na uniknięcie zakażenia i ciężkich powikłań. To tym bardziej ważne, bo Evusheld jest skuteczny w przypadku Omikronu i wszystkich jego podtypów –  BA.1, BA.1.1 i BA.2. Szczep BA.2 odpowiada obecnie za prawie 60% przypadków COVID-19 w Europie. Mam nadzieję, że lek będzie dostępny jeszcze przed jesienną falą pandemii – powiedział prof. Bartosz Kubisa z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Gotowe przeciwciała monoklonalne w Evusheld zapewniają natychmiastową ochronę przed wirusem SARS-CoV-2. Minimalne stężenie przeciwciał jest w organizmie już po 6 godzinach, maksymalne stężenie po kilku dniach. To szczególnie istotne dla pacjentów, którzy nie mogą czekać na wytworzenie własnych przeciwciał po podaniu szczepionki przeciw COVID-19.

– Pacjenci przygotowujący się do transplantacji muszą mieć pewność, że są zabezpieczeni przed wirusem SARS-CoV-2. Informacja o dawcy i możliwości wykonania przeszczepienia może pojawić się w każdej chwili, dlatego podanie gotowych przeciwciał, które od razu dają ochronę, a nie czekanie na ich wytworzenie przez własny organizm, jest szczególnie ważne dla pacjentów, którzy czekają na przeszczep, bo infekcja może przekreślić ich starania o nowe życie. Zabezpieczenie przed COVID-19 jest również bardzo ważne dla pacjentów po transplantacji, oni z uwagi na przyjmowanie leków immunosupresyjnych nie odpowiadają na szczepienie, a gotowe przeciwciała dadzą im ochronę – powiedział Grzegorz Perzyński, prezes Fundacji Transplantacja Liversrtrong, pacjent po przeszczepieniu wątroby.

Zalecana dawka produktu Evusheld w Europie to 150 mg tiksagewimabu i 150 mg cylgawimabu podawane w dwóch oddzielnych, sekwencyjnych wstrzyknięciach domięśniowych. Evusheld jest jedyną kombinacją przeciwciał o przedłużonym działaniu z pozytywnymi danymi z III fazy badań klinicznych w zapobieganiu i leczeniu COVID-19.