Pierwszy na świecie biologiczny biorównoważny natalizumab opracowany od podstaw w Polsce przez naukowców z Rezon Bio (marka Polpharma Biologics) trafi do pacjentów w kraju. Biorównoważny natalizumab należy do grupy leków biologicznych. Najbardziej zaawansowanych produktów współczesnej medycyny. Ich opracowanie wymaga lat pracy, specjalistycznej wiedzy z zakresu biologii komórkowej i inżynierii białek, a także ogromnych nakładów finansowych. To obszar, w którym sukces odnoszą tylko nieliczne firmy na świecie.

• Biorównoważny natalizumab zwiększy dostęp do leczenia dla ok. 60 tys. pacjentów chorujących na stwardnienie rozsiane oraz 100 tys. na chorobę Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego (WZJG) w Polsce.
• Biorównoważny natalizumab powstał w zakładach Rezon Bio, w Polsce i jest komercjalizowany w ramach współpracy z firmą Sandoz.

 

Leki biologiczne są obecnie postrzegane jako terapia dająca szansę na wyleczenie lub zahamowanie chorób, które opierają się tradycyjnym lekom. Ich opracowanie i produkcja jest jednak skomplikowana i wymaga wielu lat zaawansowanych prac badawczo-rozwojowych, wyspecjalizowanej kadry biotechnologicznej, ale również rozbudowanej infrastruktury.   

 

– Biorównoważny natalizumab to już drugie skomercjalizowane przeciwciało monoklonalne, które powstaje w naszych laboratoriach. Od początku istnienia Polpharma Biologics, działającej od niedawna pod marką Rezon Bio, pokonujemy kolejne bariery i udowadniamy, że Polska może wyróżnić się również w obszarze tak wysokospecjalistycznych usług, jak produkcja leków biologicznych. Naszą misją, wpisaną w strategię zrównoważonego rozwoju, jest poszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii, więc czujemy wyjątkową satysfakcję, że możemy przyczynić się do poprawy sytuacji pacjentów w Polsce. Rozpoczynając nowy rozdział w historii naszej firmy jako Organizacja Kontraktowego Rozwoju i Produkcji.  [z ang. CDMO, Contract Development and Manufacturing organization] poprzez naszych klientów będziemy mogli jeszcze bardziej zwiększać ten pozytywny wpływ – mówi dr Adriana Kiędzierska-Mencfeld, CEO Rezon Bio.

 

Precyzyjne działanie leków biologicznych  

 

Leki biologiczne regulują naturalne procesy zachodzące w organizmie. Nazwa „biologiczne” zwraca uwagę na sposób ich wytwarzania – leki te powstają w żywych strukturach. Obecnie są to najczęściej bakterie oraz linie komórkowe hodowane w laboratorium. Skuteczność leków biologicznych polega na ich precyzji. Potrafią dokładnie dopasować się do cząsteczki, która jest źródłem choroby.

 

Polska od lat umacnia swoją pozycję w obszarze produkcji leków biologicznych, również na komercyjną skalę. W kraju przybywa ekspertów, którzy mogą zdobywać doświadczenie zawodowe na miarę światowych firm bez potrzeby wyjazdu za granicę. Krajowa specjalizacja biotechnologiczna i dalszy wzrost tego dynamicznie rozwijającego się sektora otwiera nowe możliwości. Z jednej strony pacjenci zyskują dostęp do nowoczesnych i dostępnych cenowo opcji leczenia, z drugiej tworzymy nowe miejsca pracy i pozwalamy rozwijać się kolejnym pokoleniom biotechnologów.

 

– Biorównoważny natalizumab to efekt ponad dziesięciu lat pracy naszego zespołu. Dlatego tak bardzo cieszy nas informacja, że jest on dostępny w kraju. Nie byłoby to możliwe, gdyby nie determinacja i zaangażowanie naszych naukowców, biotechnologów, osób odpowiedzialnych za badania kliniczne, ekspertów od rejestracji oraz partnerów biznesowych. Kiedy zaczynaliśmy pracę nad biorównoważnym natalizumabem ten sektor w Polsce praktycznie nie istniał, mieliśmy problem z zebraniem odpowiedniego zespołu. Mimo wszystko udało się i w gdańskim ośrodku powstało pierwsze polskie przeciwciało monoklonalne będące substancją aktywną leku zaakceptowanego m.in. przez EMA i FDA – komentuje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Innowacji w Rezon Bio, który od początku kierował pracami nad  biorównoważnym natalizumabem.

 

401 substancji czynnych – tyle pozycji liczy zaktualizowana Krajowa Lista Leków Krytycznych. To o ponad sto więcej niż dotychczas. Dokument, który dotyczy realnego bezpieczeństwa pacjentów, powstał w kontekście coraz częstszych braków leków i niestabilnych łańcuchów dostaw w Europie. Dla systemu ochrony zdrowia to sygnał ostrzegawczy, ale też krok w kierunku budowania odporności na kryzysy.

Jak informuje Ministerstwo Zdrowia, aktualizacja listy została przeprowadzona w odpowiedzi na drugą edycję Europejskiej Listy Leków Krytycznych, ogłoszoną w grudniu 2024 roku. Jednym z jej głównych celów jest „wzmocnienie bezpieczeństwa lekowego Polski – szczególnie w kontekście globalnych zakłóceń w łańcuchach dostaw i rosnącej liczby braków leków”.

Proces opracowania nowej listy nie był arbitralny. Ministerstwo skorzystało zarówno z danych europejskich, jak i szerokich konsultacji krajowych. Do współpracy zaproszono konsultantów krajowych, Głównego Inspektora Farmaceutycznego, Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, a także MON, MSWiA, NFZ i RARS. Przeanalizowano 296 nowych propozycji, z których część trafiła na listę.

Każdy lek oceniano według kilku kryteriów: znaczenia klinicznego, dostępności zamienników, miejsca produkcji, przeciętnego miesięcznego zużycia, statusu rejestracyjnego i dostępności w aptekach. Ministerstwo zaznacza też, że „za lek krytyczny może zostać uznany każdy preparat złożony, który zawiera co najmniej jedną substancję z listy”.

Wśród 100 nowych substancji znalazły się zarówno leki stosowane w leczeniu rzadkich chorób i nowotworów (ibrutinib, gemtuzumab ozogamicin, vismodegib), jak i leki stosowane w stanach nagłych (epinefryna, remifentanyl, dexmedetomidyna). Obecne są też środki przeciwdrobnoustrojowe (ceftolozan z tazobaktamem, gancyklowir, fidaksomycyna), leki przeciwzakrzepowe, hormonalne, immunoglobuliny, a także szczepionki – m.in. przeciwko tężcowi, błonicy, rotawirusom i kleszczowemu zapaleniu mózgu.

Nowa wersja listy uwzględnia również preparaty radioaktywne i biologiczne. Na liście znalazły się technet-99m, jod-125 i rad-223, co pokazuje, jak bardzo współczesna medycyna zależy od dostępu do zaawansowanych technologicznie substancji. Ich brak może sparaliżować diagnostykę i terapię w wielu dziedzinach, nie tylko w onkologii.

Lista leków krytycznych to nie tylko dokument urzędowy. To odzwierciedlenie priorytetów zdrowia publicznego w dobie globalnych napięć – od pandemii po wojny i kryzysy surowcowe. Dla pacjentów oznacza to jedno: państwo ma świadomość zagrożeń i podejmuje działania, by uniknąć sytuacji, w której brak podstawowego leku może kosztować życie.

Lista leków krytycznych: TU

Źródło: Ministerstwo Zdrowia

Na rzadkie choroby eozynofilowe (EGPA i HES) cierpi zaledwie kilkaset osób w kraju. Rozpoznawane są późno, mimo że już nawet rutynowe badanie krwi, jakim jest morfologia z rozmazem, może wskazywać na ich rozwój. Refundowane w Polsce leczenie opiera się na sterydach i immunosupresji, które niosą ryzyko poważnych powikłań, m.in. cukrzycy, otyłości czy nadciśnienia. Przełomem w terapii rzadkich chorób eozynofilowych jest mepolizumab – terapia biologiczna, której skuteczność w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) jest większa, niż ta stwierdzona w procesie rejestracji. Preparat jest już w Polsce dostępny, wciąż jednak nie powstał program lekowy, który pozwoliłby na jego refundację. Tymczasem połowa osób cierpiących na EGPA umiera w ciągu czterech lat od diagnozy.

Na 15 maja przypada Światowy Dzień Układowych Zapaleń Naczyń. To dzień poświęcony edukacji społeczeństwa na temat chorób o podłożu zapalnym i autoimmunologicznym, których główną cechą jest naciekanie leukocytów na ściany naczyń krwionośnych, prowadząc do ich niedrożności. Proces chorobowy może objąć naczynia krwionośne ważnych narządów wewnętrznych. To prowadzi do szeregu groźnych konsekwencji zagrażających życiu chorych osób. Układowe zapalenia naczyń mogą obejmować zarówno duże (zapalenie tętnic Takayasu, olbrzymiokomórkowe zapalenie tętnic), średnie (guzkowe zapalenie tętnic, choroba Kawasakiego), jak i małe naczynia krwionośne (rzadkie choroby eozynofilowe i mikroskopowe zapalenie naczyń).

Przy okazji Światowego Dnia Układowych Zapaleń Naczyń lekarze i pacjenci chcą zwrócić szczególną uwagę na potrzeby osób zmagających się z rzadkimi chorobami eozynofilowymi. Do tej grupy schorzeń należą: eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) i zespół hipereozynofilowy (HES). Wspólnym mechanizmem tych chorób jest nadmierny rozrost liczby eozynofilów, kwasochłonnych komórek, obecnych we krwi. Ich pierwotną rolą u zdrowego człowieka jest zwalczanie bakterii, wirusów, grzybów oraz komórek nowotworowych. Gdy liczba eozynofilów jest nadmierna, gromadzą się w różnych tkankach i powodują uszkodzenie narządów wewnętrznych. To zaś prowadzi do nieswoistych objawów, a nieleczona choroba może zakończyć się śmiercią pacjenta w ciągu zaledwie kilku lat.

– Dolegliwości powodowane przez tę grupę chorób są bardzo zróżnicowane i zmienne. To może być astma eozynofilowa, eozynofilowe zapalenie zatok albo przewlekłe zapalenie zatok z polipami, a także HES i EGPA. To cztery najważniejsze choroby eozynofilowe, pierwsze dwie są częste, podczas gdy dwie kolejne są rzadkie – wyjaśnia prof. Piotr Kuna specjalista chorób wewnętrznych, alergolog, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii UM w Łodzi.

Wspólną cechą wszystkich chorób eozynofilowych, a szczególnie EGPA i HES, jest ogólne uczucie zmęczenia, któremu często towarzyszą bóle mięśni i stawów o bardzo niecharakterystycznym przebiegu.

– Pacjenci mówią, że czują się słabi, zmęczeni. Czasem rozpoznaje się u nich zespół przewlekłego zmęczenia. Objawy są wielonarządowe i wiele zależy od stopnia zaawansowania choroby, pacjenci czują się schorowani, towarzyszy im niemożność działania, niemożność pracy. Kiedy choroba się rozwinie, najczęściej stają się osobami niepełnosprawnymi, niezdolnymi do utrzymania aktywności zawodowej – mówi prof. Piotr Kuna.

Tymczasem morfologia krwi z rozmazem, może stanowić istotny drogowskaz w kierunku postawienia prawidłowego rozpoznania. Jednak ze względu na nieswoistość objawów i nadal niską czujność diagnostyczną w przypadku nieprawidłowych wartości eozynofilów w rozmazie, odyseja diagnostyczna osób cierpiących na te choroby jest wieloletnia. Okazuje się, że od wystąpienia pierwszych objawów lub zaobserwowania nieprawidłowych wyników morfologii krwi do postawienia właściwej diagnozy mija średnio aż 7 lat.

– W tym czasie niestety zostają uszkodzone liczne narządy wewnętrzne, przede wszystkim płuca, ale nie tylko one. W przypadku EGPA zmiany mogą dotyczyć praktycznie każdego narządu: mięśnia sercowego, nerek, przewodu pokarmowego, płuc czy obwodowego układu nerwowego. – wskazuje prof. Piotr Kuna.

W rzadkich chorobach eozynofilowych czas odgrywa bardzo dużą rolę. Połowa chorych z EGPA umiera w ciągu 4 lat od postawienia diagnozy.

 

Do niedawna możliwości terapeutyczne były bardzo ograniczone. Wachlarz opcji leczenia otwierały sterydy systemowe w dość wysokich dawkach, a zamykały preparaty immunosupresyjne. Wadą obu tych metod były częste i bardzo obciążające organizm pacjenta skutki uboczne.

– Mam 23-letnią pacjentkę, u której w wieku 17 lat rozpoznano EGPA. Przyjmuje doustne leki sterydowe. Dzisiaj jej największym problemem nie jest sama choroba, a powikłania związane z leczeniem sterydami. Doszło do rozwoju cukrzycy, nadciśnienia, patologicznej otyłości i zaćmy, nie mówiąc już o miopatii, czyli uszkodzeniu mięśni, która sprawia, że pacjentka ledwo się porusza. – ubolewa prof. Kuna.

Światełkiem w tunelu dla pacjentów i klinicystów jest mepolizumab. To przeciwciało monoklonalne, które neutralizuje cytokinę odpowiedzialną za dojrzewanie, wzrost i aktywację eozynofilów – interleukinę 5. W badaniach rejestracyjnych wykazano, że przeciwciało jest niezwykle skuteczne w leczeniu EGPA. Stosowanie tej terapii nie tylko hamuje dalszy rozwój choroby, ale pozwala na utrzymanie kontroli choroby oraz na jej trwałą remisję. Lek podaje się podskórnie, w czterotygodniowych odstępach.

Przeciwciało jest zarejestrowane w Polsce do leczenia EGPA, jednakże do tej pory nie został stworzony program lekowy umożliwiający podawanie tej terapii pacjentom w ramach refundacji. Obecnie 30 chorych, w kilku ośrodkach w kraju otrzymuje lek w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych tzw. RTDL.

– Wiemy, że w Ministerstwie Zdrowia trwają prace nad takim programem. Cały problem polega jednak na tym, że środowisko lekarzy zajmujących się tymi chorobami i pacjenci chcieliby, żeby przeciwciało było od razu stosowane w leczeniu obydwu rzadkich chorób eozynofilowych – EGPA i HES. Wszystkie one mają przecież ten sam patomechanizm. Ministerstwo Zdrowia jest jednak bardzo konserwatywne i chce leczyć ludzi tak, jak się ich leczyło przed trzema dekadami, czyli ujmując w program tylko jedną chorobę – wyjaśnia prof. Piotr Kuna.

Jak dodaje, pacjenci są zawiedzeni, bo nie po to daje się im leczenie, żeby już na początku tworzyć barierę dostępności do leku. W kraju jest zaledwie kilkuset chorych na rzadkie choroby eozynofilowe. To często ludzie w wieku średnim, w przypadku których dostęp do leczenia może diametralnie poprawić jakość ich życia.

Klinicyści podkreślają, że za refundacją terapii przemawia również jej wysoka skuteczność.

– Ta skuteczność w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) nie tylko się potwierdza, ale jest wyższa, niż wykazano w badaniach rejestracyjnych. To ciekawe, bo badania rejestracyjne są obarczone wieloma restrykcjami włączenia i dopiero badania RWE, w których do leczenia włącza się dużo szerszą, już nie tak ograniczoną grupę chorych, pokazują rzeczywistą wartość terapii. W tym przypadku wyniki okazują się być dużo lepsze – dodaje prof. Piotr Kuna.

Dr Jakub Gierczyński, ekspert ochrony zdrowia, w jednym z wywiadów podkreśla, że po zastosowaniu mepolizumabu efekty kliniczne są spektakularne.

– Pacjent, który jest na wózku inwalidzkim, potrafi z niego zejść i lepiej funkcjonować. Rzeczywiście więc terapia biologiczna doprowadza do poprawy stanu pacjenta, jak również obniżenia dawek steroidów z kilkudziesięciu do kilku jednostek. Czekamy więc na ten przełom. Wiemy, że procedura refundacyjna została uruchomiona. Potrzeby osób cierpiących na choroby rzadkie są traktowane w ostatnich latach priorytetowo i mamy nadzieję, że w przypadku eozynofilowej ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (EGPA) i zespołu hipereozynofilowego (HES), chorzy będą mieli w jak najszybszym możliwym czasie dostęp refundacyjny do tych terapii, również w ramach jednego programu lekowego – wskazał dr Jakub Gierczyński.

– Rzadkie choroby eozynofilowe HES i EGPA odbierają chorym możliwość normalnego życia i funkcjonowania. W stosunkowo niedługim czasie prowadzą do niepełnosprawności, wykluczając chorego z życia zawodowego, społecznego i rodzinnego. Pacjenci z tymi chorobami codziennie zmagają się z bólem i bezsilnością, ponieważ stają się zależni od osób trzecich, od opiekunów i rodziny. Należy zwrócić uwagę na to, że często są to osoby młode, które chcą pracować, chcą być pełnosprawnymi matkami, ojcami, angażować się społecznie. Do tej pory nie było dla nich nadziei na powrót do normalności, ale pojawiło się leczenie biologiczne, które może odwrócić bieg choroby i może pomóc tym pacjentom normalnie żyć. Jeżeli mepolizumab powoduje, że chorzy wstają z wózków inwalidzkich, to jako środowisko pacjentów pytamy – co stoi na przeszkodzie, żeby chorzy mogli go dostać w ramach refundacji? – mówi Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią. I dodaje – ponieważ HES i EGPA mają takie samo podłoże rozwoju i praktycznie nie różnią się od siebie przebiegiem, uważamy, że te jednostki chorobowe powinny być objęte leczeniem w ramach jednego programu lekowego. To da możliwość większej kontroli choroby i kompleksowego leczenia zarówno pacjentom, jak i lekarzom.

Ważny krok dla polskiego sektora biotechnologicznego. Komisja Europejska zatwierdziła pierwszy na świecie biopodobny natalizumab wykorzystywany w leczeniu stwardnienia rozsianego. Decyzja Komisji została ogłoszona na podstawie pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA), zalecającą Komisji Europejskiej wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w krajach UE biopodobnego natalizumabu. Lek został w całości opracowany i jest produkowany przez Polpharma Biologics. Decyzja Komisji Europejskiej oraz wcześniejsza akceptacja przez FDA umożliwi dostępność leku już nie tylko na amerykańskim, ale również europejskim rynku. Prawa do dystrybucji zostały przekazane firmie Sandoz – partnerowi komercyjnemu Polpharma Biologics.

Natalizumab opracowany i produkowany przez Polpharma Biologics jest pierwszym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®^[1]. Został dopuszczony do obrotu w Europie jako pojedyncza terapia modyfikująca przebieg choroby (DMT) u dorosłych z wysoce aktywnym rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym (RRMS). Jest to postępująca, przewlekła i zapalna choroba neurodegeneracyjna ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na mobilność pacjenta i wymaga leczenia przez całe życie.

 

W sierpniu 2023 roku biopodobny natalizumab otrzymał certyfikację od FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków). Pozytywna decyzja kolejnej agencji rejestracyjnej to milowy krok dla całego sektora biotechnologii medycznej w Polsce. Biopodobny natalizumab został opracowany w Polsce, a teraz otwierają się możliwości w zakresie jego dostępności na światowych rynkach.

 

– Polski sektor biotechnologii medycznej nabiera teraz dużo większego znaczenia. Pokazaliśmy na globalnym rynku, że w naszym kraju można tworzyć leki biopodobne i produkować je na globalne rynki. Stworzyliśmy odpowiednie warunki laboratoryjno-produkcyjne, a pracownikom umożliwiliśmy pozyskanie specjalistycznych kompetencji. Teraz mamy tego efekt: po raz kolejny uzyskaliśmy zgody na dopuszczenie na rynek od dwóch kluczowych agencji regulacyjnych, EMA i FDA – mówi Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce.

– Substancją aktywną leku Tyruko^® jest biopodobne przeciwciało monoklonalne o nazwie natalizumab. Jest ono wytwarzane przez komórki ssacze i ma bardzo skomplikowaną strukturę. Wymaga ona od biotechnologów specjalistycznych umiejętności, a sam proces opracowania leku biologicznego trwa wiele lat. Sierpniowa zgoda na dopuszczenie do obrotu przez FDA, a teraz pozytywna decyzja Komisja Europejskiej potwierdzają, że stawiliśmy czoła wyzwaniu. Teraz z niecierpliwością patrzymy w przyszłość i pracujemy nad rozwojem kolejnych leków biopodobnych – dodaje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Programu odpowiedzialny za rozwój biopodobnego natalizumabu w Polpharma Biologics.

Biopodobny natalizumab został opracowany, a następnie rozwijany przez naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji pracujących w zespołach Polpharma Biologics. Firma jest odpowiedzialna za rozwój i produkcję leku a wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.

 

Akceptacja EMA jest ważna we wszystkich krajach członkowskich, a także tych należących do Europejskiego Obszaru Gospodarczego: Islandii, Liechtensteinu, Norwegii oraz Irlandii Północnej.

 

Natalizumab to drugi po ranibizumabie^[2] lek biopodobny produkowany przez Polpharma Biologics zatwierdzony przez EMA i FDA. Firma koncentruje się na rozwoju leków biologicznych, które poszerzają dostęp do terapii chorób przewlekłych z zakresu m.in. neurologii, immunologii, okulistyki i innych chorób przewlekłych.

 

Polpharma Biologics jest międzynarodową grupą biotechnologiczną, która prowadzi zintegrowaną działalność w Unii Europejskiej (UE) i specjalizuje się w opracowywaniu oraz produkcji leków biopodobnych stosowanych w leczeniu szeregu schorzeń w głównych obszarach terapeutycznych. W sierpniu 2023 Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziłda biopodobny natalizumab na terenie U.S. W 2022 roku EMA i FDA zatwierdziły biopodobny ranibizumab² (stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej i wspólnie opracowany z firmą FORMYCON), który dostarczany jest dla partnerów komercyjnych z Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics w Gdańsku. 

Programy prowadzone w Polpharma Biologics rozpoczynają się od opracowania linii komórkowych i przechodzą przez kolejne etapy rozwoju technicznego i klinicznego po produkcję na skalę komercyjną. W ten sposób leki są przygotowywane do celów przyszłej współpracy komercyjnej z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Polpharma Biologics posiada wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania i produkcji leków w oparciu o mikrobiologiczne i ssacze systemy ekspresyjne.  

Dwa Centra Rozwoju i Produkcji w Polsce (Gdańsk i Warszawa-Duchnice) oraz Centrum Rozwoju Linii Komórkowych w Holandii (Utreht) pozwalają stwarzać spółce Polpharma Biologics szerokie możliwości rozwoju dla specjalistów z dziedziny biotechnologii.

Więcej informacji na stronie www.polpharmabiologics.com.  

Polpharma Biologics opracowała pierwszy na świecie lek biopodobny do natalizumabu, który otrzymał certyfikację Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). To preparat wykorzystywany w leczeniu stwardnienia rozsianego i choroby Leśniowskiego-Crohna. Polpharma Biologics opracowała cały proces rozwoju leku budując jednocześnie infrastrukturę pozwalającą na jego produkcję w przemysłowej skali. – Polska myśl biotechnologiczna zyskuje światową rangę. Dla nas to dowód, że nasz kraj ma kompetencje i infrastrukturę, aby być liczącym się partnerem na globalnym rynku biotechnologicznym – mówi Piotr Korycki, prezes Polpharma Biologics w Polsce. Prawo do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku zostało przekazane firmie Sandoz.

Biopodobny natalizumab, opracowany przez Polpharma Biologics jest pierwszym zatwierdzonym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®.^[1] Lek będzie mógł  być stosowany w leczeniu wszystkich nawracających odmian stwardnienia rozsianego, m.in. klinicznie izolowanego zespołu (CIS), nawracająco-remisyjnego stwardnienia rozsianego (RRMS) oraz choroby Leśniowskiego-Crohna u dorosłych.  

Biopodobny natalizumab został opracowany tak, aby miał taką samą drogę podania (podanie dożylne – i.v.), schemat dawkowania, jak w przypadku leku referencyjnego. Został od podstaw opracowany, a następnie rozwijany przez naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji Polpharma Biologics. Polpharma Biologics jest odpowiedzialna za rozwój i produkcję leku. Wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.

Proces uzyskania certyfikacji FDA jest jednym z najbardziej rygorystycznych i wymaga spełnienia licznych kryteriów. – Decyzja FDA to efekt determinacji i gigantycznego wysiłku naszych zespołów badawczych. To także sukces polskiego sektora biotechnologicznego. Stworzyliśmy w kraju kompetencje związane z rozwojem leków biopodobnych. Dzięki tej pracy wyspecjalizowaliśmy najwyższej klasy ekspertów zajmujących się opracowaniem i produkcją przeciwciał monoklonalnych. Ten historyczny moment może być kołem zamachowym dla polskiej biotechnologii. To również jasny sygnał dla globalnego rynku: w Polsce są opracowywane i produkowane leki biologiczne  – mówi Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce. 

Rynek biotechnologii medycznej nie tylko w Polsce, ale i na świecie rozwija się bardzo dynamicznie. Polska ma szansę stać się liderem tego sektora, a kolejne certyfikaty FDA są tego dowodem. Natalizumab to drugi po ranibizumabie* lek biopodobny produkowany przez Polpharma Biologics zatwierdzony przez FDA.

– Już teraz wytwarzamy leki nie tylko w bakteryjnych systemach ekspresyjnych, ale też z wykorzystaniem komórek ssaczych. Przeciwciała monoklonalne uzyskiwane w komórkach ssaczych są zdecydowanie trudniejsze w rozwoju ze względu na skomplikowaną strukturę, ale to właśnie dzięki takiej strukturze mogą być wykorzystywane w leczeniu wielu chorób, o których do niedawna mówiliśmy że są nieuleczalne. Dlatego z niecierpliwością patrzymy w przyszłość i pracujemy nad rozwojem kolejnych leków biopodobnych – dodaje dr Rafał Derlacz, Dyrektor Programu odpowiedzialny za rozwój biopodobnego natalizumabu w Polpharma Biologics.

Stwardnienie rozsiane jest postępującą, przewlekłą, zapalną chorobą neurodegeneracyjną ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na życie osób dotkniętych chorobą i wymaga leczenia przez całe życie.^[2] Statystycznie blisko połowa wszystkich pacjentów w ciągu dekady od diagnozy musi zaprzestać wykonywania pracy. Po 15 latach pacjenci potrzebują urządzeń, które wspomagają chodzenie, a po 25 latach wielu z nich nie jest w stanie chodzić.^[3]

 

*Biopodobny ranibizumab do leku referencyjnego Lucentis®. Lucentis® to zastrzeżony znak towarowy firmy

 

 

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków wydał rekomendację dopuszczenia do dystrybucji na rynkach europejskich leku biologicznego, który został opracowany przez Polpharma Biologics. Chodzi o biopodobny natalizumab przeznaczony do stosowania u chorych ze stwardnieniem rozsianym. Następny krok to zatwierdzenie przez Komisję Europejską, która na bazie opinii CHMP wyda ostateczną decyzję o dopuszczeniu do obrotu.

Rekomendacja CHMP to ważny moment nie tylko dla polskiego sektora biotechnologicznego, ale przede wszystkim dla europejskich pacjentów, którzy chorują na stwardnienie rozsiane. W ramach partnerstwa komercyjnego Polpharma Biologics jest odpowiedzialna za rozwój, produkcję i dostawy leku. Wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz.

Opinia CHMP to rekomendacja naukowa dla Komisji Europejskiej, na podstawie której podejmowane są decyzje o tym, czy dany lek biologiczny może zostać dopuszczony do obrotu we wszystkich krajach członkowskich, a także tych należących do Europejskiego Obszaru Gospodarczego: Islandii, Liechtensteinu, Norwegii oraz Irlandii Północnej. EMA ustala ramy regulacyjne, które dotyczą produktów leczniczych w Unii Europejskiej. W ten sposób kontroluje i dba o bezpieczeństwo farmakoterapii.

W momencie zatwierdzenia opracowany i produkowany przez Polpharma Biologics biopodobny natalizumab będzie pierwszym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri®[1]. Jego rejestracja odzwierciedlać będzie europejskie wskazania dotyczące tego leku w zakresie pojedynczej terapii modyfikującej przebieg choroby (disease modifying therapy – DMT) w leczeniu osób dorosłych z wysoce aktywną rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS). Biopodobny natalizumab został opracowany tak, aby miał taką samą drogę podania (podanie dożylne – i.v.), schemat dawkowania i prezentację, jak w przypadku leku referencyjnego.

– Biopodobny natalizumab to efekt kilkunastu lat pracy i determinacji naszego zespołu. Cały proces, od rozwoju po produkcję, został opracowany przez naszych naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji, którzy sprawili, że dziś stawiamy ten krok milowy. Jesteśmy dumni, tym bardziej że natalizumab to już drugi lek biopodobny wytworzony przez naszą firmę, który otrzymuje rekomendacje najbardziej wymagających jednostek regulacyjnych – mówi Michael Soldan, CEO Polpharma Biologics Group.

– To szczególnie ważne dla pacjentów, którzy w przyszłości mają szansę na rozszerzenie dostępu do leczenia. To także przełomowe wydarzenie dla rozwoju sektora biotechnologicznego w Polsce. Nasz kraj jest na dobrej drodze, aby wykorzystać szansę i stać się liderem biotechnologicznym w tej części Europy – uzupełnia Piotr Korycki, Prezes Zarządu Polpharma Biologics w Polsce.

Stwardnienie rozsiane jest postępującą, przewlekłą, zapalną chorobą neurodegeneracyjną ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na życie osób dotkniętych chorobą i wymaga leczenia przez całe życie[2]. Statystycznie blisko połowa wszystkich pacjentów w ciągu dekady od diagnozy musi zaprzestać wykonywania pracy. Po 15 latach pacjenci potrzebują urządzeń, które wspomagają chodzenie, a po 25 latach wielu z nich nie jest w stanie chodzić[3].

Dokumentacja rejestracyjna złożona do EMA, która dotyczy biopodobnego natalizumabu, obejmowała zestaw danych analitycznych, przedklinicznych oraz wyniki badań klinicznych zarówno fazy I, jak i fazy III ANTELOPE u pacjentów z RRMS. W obu badaniach osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe, co wskazuje, że lek biopodobny odpowiadał lekowi referencyjnemu pod względem skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i immunogenności. Badania zostały opisane w czasopiśmie naukowym „Neurology” w artykule „Efficacy and safety of proposed natalizumab biosimilar PB006 versus Tysabri® in patients with relapsing remitting multiple sclerosis: Primary data from the Phase III Antelope study, który jest dostępny online: https://n.neurology.org/content/98/18_Supplement/1103[4].

Polpharma Biologics jest międzynarodową grupą biotechnologiczną, która prowadzi zintegrowaną działalność w Unii Europejskiej (UE) i specjalizuje się w opracowywaniu oraz produkcji leków biopodobnych stosowanych w leczeniu szeregu schorzeń w głównych obszarach terapeutycznych. W 2022 roku EMA i FDA zatwierdziły biopodobny ranibizumab (stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej), który dostarczany jest dla partnerów komercyjnych z Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics w Gdańsku.

Programy prowadzone w Polpharma Biologics rozpoczynają się od opracowania linii komórkowych i przechodzą przez kolejne etapy rozwoju technicznego i klinicznego do produkcji na skalę komercyjną. W ten sposób leki są przygotowywane do celów przyszłej współpracy komercyjnej z globalnymi firmami farmaceutycznymi. Polpharma Biologics posiada wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania i produkcji leków w oparciu o mikrobiologiczne i ssacze systemy ekspresyjne.

Centrum rozwoju linii komórkowych w Holandii oraz dwa Centra Rozwoju i Produkcji w Polsce (Gdańsk i Warszawa-Duchnice) pozwalają stwarzać spółce Polpharma Biologics szerokie możliwości rozwoju dla specjalistów z dziedziny biotechnologii. Więcej informacji na stronie www.polpharmabiologics.com.

 

 

Drugiego maja obchodzimy Światowy Dzień Astmy, organizowany od 1998 roku przez międzynarodową organizację GINA (Global Initiative for Asthma), która współpracuje z WHO. Sama GINA w tym roku obchodzi 30-lecie istnienia.

Tegorocznemu Światowemu Dniu Astmy, odbywającemu się w blisko 100 państwach na całym świecie, towarzyszy hasło „Asthma care for All”. GINA zwraca tym samym uwagę na sytuację pacjentów z astmą żyjących w krajach o niskich i średnich dochodach, i których w największym stopniu dotykają problemy z dostępem do diagnostyki i nowoczesnych terapii. To również u nich obserwuje się najwyższą śmiertelność w wyniku tej choroby.

Astma jest obecnie jedną z najczęstszych przewlekłych chorób układu oddechowego o wieloczynnikowej etiologii. Rozwój astmy zależy od predyspozycji genetycznych oraz od czynników środowiskowych, podłożem patomechanizmów jest zaś przewlekłe zapalenie dróg oddechowych. Jego typowe objawy to duszność, świsty, kaszel czy też ucisk w klatce piersiowej.

W Polsce na astmę choruje około 4 mln osób, ale tylko 2,2 mln spośród z nich zostało zdiagnozowanych i korzysta z aktywnego leczenia. Ze względu na wysoką liczbę pacjentów, astmę uznaje się u nas za chorobę społeczną. W populacji chorych grupa z ciężką postacią astmy stanowi 5–10 proc., co oznacza od 50 tys. do 100 tys. osób, które narażone są na najpoważniejsze powikłania i najgorsze rokowania.

Astmę klasyfikuje się m.in. w zależności od stopnia ciężkości i poziomu kontroli. Zastosowanie prawidłowej terapii umożliwia dobrą kontrolę choroby, co dla chorego – zwłaszcza z łagodną i umiarkowaną astmą – oznacza możliwość normalnego funkcjonowania. Zaniechanie leczenia może doprowadzić do zaostrzenia objawów, stałego upośledzenia pracy płuc, a nawet zagrozić życiu. Z raportu „Badanie świadomości różnych aspektów astmy” wynika, że w naszym kraju świadomości takiej nie ma 70 proc. chorych na astmę.

Największym wyzwaniem jest astma ciężka, którą charakteryzuje brak odpowiedzi na standardowe leczenie. Pacjenci cierpiący na tę postać choroby doznają bardziej nasilonych objawów, takich jak duszność czy ból w klatce piersiowej, i są bardziej niż w przypadku astmy łagodnej bądź umiarkowanej narażeni na schorzenia współistniejące, m.in. otyłość, bezdech senny czy depresję.

Badania kliniczne pokazują, że w leczeniu astmy ciężkiej bardzo wysoką skuteczność wykazują leki biologiczne. Są one zalecane także w terapii rzadkich chorób eozynofilowych, czyli wiążących się z podwyższonym poziomem eozynofilii w krwi: HES (zespół hipereozynofilowy) i EGPA (ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń) oraz z przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa.

Eozynofile, które są rodzajem leukocytów, w zdrowym organizmie służą m.in. do walki z patogenami. Ich podwyższony poziom współwystępuje z chorobami powszechnymi, np. astmą ciężką (w 80 proc. przypadków) i przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa (w 90 proc.). Z kolei przy chorobach rzadkich, jak HES i EGPA, pojawia się zawsze.

Jak uważa prof. Piotr Kuna, każdy z nas przynajmniej raz w roku powinien wykonać badanie morfologiczne krwi z oznaczeniem poziomu eozynofilii. Wynik może być pierwszym sygnałem do pogłębienia diagnostyki. Niestety, lekarze często nie zwracają uwagi na poziom eozynofili, co znacznie opóźnia właściwe rozpoznanie, zwłaszcza chorób rzadkich.

Wspólnym podłożem niektórych postaci astmy i pewnych chorób o genezie autozapalnej i alergicznej jest zapalenie typu 2. Nazwa pochodzi od limfocytów T2, które sprzyjają przejściu zapaleń indukowanych przez alergeny, wirusy oraz inne czynniki uszkadzające nabłonek w stan przewlekły. W przypadku tego procesu leki biologiczne również są skuteczne.

W Polsce w ramach programu lekowego refundowanego ze środków NFZ dostępne są mepolizumab i benralizumab dedykowane astmie eozynofilowej oraz omalizumab do terapii astmy ciężkiej IgE-zależnej. W ubiegłym roku do programy włączono dupilumab, zalecany w astmie ciężkiej T2-zależnej. Również inne zeszłoroczne zmiany przyniosły korzyści pacjentom z astmą ciężką: nie muszą oni już przerywać terapii biologicznej po dwóch latach stosowania, a leczenie można kontynuować tak długo, jak jest to niezbędne ze względu na stan chorego.

Ważną cechą terapii biologicznej jest jej bezdyskusyjne bezpieczeństwo. Zalecany w astmie ciężkiej i chorobach o podłożu eozynofilowych mepolizumab został przebadany w 41 badaniach klinicznych, na ponad 4 tys. pacjentów. Mimo to leczenie biologiczne w astmie nie jest w Polsce powszechne: tylko nieco ponad 2,5 tys. pacjentów uczestniczy w programie lekowym astmy ciężkiej, podczas gdy liczbę osób z niekontrolowaną astmą ciężką szacuje się na 32 tysiące.

Jak wskazuje dr n. med. Aleksandra Kucharczyk, pacjenci i lekarze oczekują kolejnych zmian w programie lekowym B.44, w tym uwzględnienia dalszego leczenia ciężkiej astmy eozynofilowej u dzieci w PL B.44; konieczne jest dopuszczenie kontynuacji leczenia biologicznego w wybranych przypadkach u kobiet w ciąży. Dostępność terapii biologicznej w Polsce poprawiłaby odpowiednia wycena tego świadczenia.

O tym, jak sami chorzy na astmę oceniają oferowane im możliwości leczenia, jak wygląda ich życie, przed i po rozpoczęciu terapii biologicznej, jakie emocje im towarzyszą i co chcieliby zmienić w systemie opieki traktuje raport „Życie z astmą ciężką”. Publikacja przedstawia badania opracowane i skomentowane przez socjolożkę dr Dominikę Łęcką i alergologa dr. Piotra Dąbrowieckiego.

 

 

Drugiego maja obchodzimy Światowy Dzień Astmy, organizowany od 1998 roku przez międzynarodową organizację GINA (Global Initiative for Asthma), która współpracuje z WHO. Sama GINA w tym roku obchodzi 30-lecie istnienia.

Tegorocznemu Światowemu Dniu Astmy, odbywającemu się w blisko 100 państwach na całym świecie, towarzyszy hasło „Asthma care for All”. GINA zwraca tym samym uwagę na sytuację pacjentów z astmą żyjących w krajach o niskich i średnich dochodach, i których w największym stopniu dotykają problemy z dostępem do diagnostyki i nowoczesnych terapii. To również u nich obserwuje się najwyższą śmiertelność w wyniku tej choroby.

Astma jest obecnie jedną z najczęstszych przewlekłych chorób układu oddechowego o wieloczynnikowej etiologii. Rozwój astmy zależy od predyspozycji genetycznych oraz od czynników środowiskowych, podłożem patomechanizmów jest zaś przewlekłe zapalenie dróg oddechowych. Jego typowe objawy to duszność, świsty, kaszel czy też ucisk w klatce piersiowej.

W Polsce na astmę choruje około 4 mln osób, ale tylko 2,2 mln spośród z nich zostało zdiagnozowanych i korzysta z aktywnego leczenia. Ze względu na wysoką liczbę pacjentów, astmę uznaje się u nas za chorobę społeczną. W populacji chorych grupa z ciężką postacią astmy stanowi 5–10 proc., co oznacza od 50 tys. do 100 tys. osób, które narażone są na najpoważniejsze powikłania i najgorsze rokowania.

Astmę klasyfikuje się m.in. w zależności od stopnia ciężkości i poziomu kontroli. Zastosowanie prawidłowej terapii umożliwia dobrą kontrolę choroby, co dla chorego – zwłaszcza z łagodną i umiarkowaną astmą – oznacza możliwość normalnego funkcjonowania. Zaniechanie leczenia może doprowadzić do zaostrzenia objawów, stałego upośledzenia pracy płuc, a nawet zagrozić życiu. Z raportu „Badanie świadomości różnych aspektów astmy” wynika, że w naszym kraju świadomości takiej nie ma 70 proc. chorych na astmę.

Największym wyzwaniem jest astma ciężka, którą charakteryzuje brak odpowiedzi na standardowe leczenie. Pacjenci cierpiący na tę postać choroby doznają bardziej nasilonych objawów, takich jak duszność czy ból w klatce piersiowej, i są bardziej niż w przypadku astmy łagodnej bądź umiarkowanej narażeni na schorzenia współistniejące, m.in. otyłość, bezdech senny czy depresję.

Badania kliniczne pokazują, że w leczeniu astmy ciężkiej bardzo wysoką skuteczność wykazują leki biologiczne. Są one zalecane także w terapii rzadkich chorób eozynofilowych, czyli wiążących się z podwyższonym poziomem eozynofilii w krwi: HES (zespół hipereozynofilowy) i EGPA (ziarniniakowatość eozynofilowa z zapaleniem naczyń) oraz z przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa.

Eozynofile, które są rodzajem leukocytów, w zdrowym organizmie służą m.in. do walki z patogenami. Ich podwyższony poziom współwystępuje z chorobami powszechnymi, np. astmą ciężką (w 80 proc. przypadków) i przewlekłym zapaleniem zatok przynosowych z polipami nosa (w 90 proc.). Z kolei przy chorobach rzadkich, jak HES i EGPA, pojawia się zawsze.

Jak uważa prof. Piotr Kuna, każdy z nas przynajmniej raz w roku powinien wykonać badanie morfologiczne krwi z oznaczeniem poziomu eozynofilii. Wynik może być pierwszym sygnałem do pogłębienia diagnostyki. Niestety, lekarze często nie zwracają uwagi na poziom eozynofili, co znacznie opóźnia właściwe rozpoznanie, zwłaszcza chorób rzadkich.

Wspólnym podłożem niektórych postaci astmy i pewnych chorób o genezie autozapalnej i alergicznej jest zapalenie typu 2. Nazwa pochodzi od limfocytów T2, które sprzyjają przejściu zapaleń indukowanych przez alergeny, wirusy oraz inne czynniki uszkadzające nabłonek w stan przewlekły. W przypadku tego procesu leki biologiczne również są skuteczne.

W Polsce w ramach programu lekowego refundowanego ze środków NFZ dostępne są mepolizumab i benralizumab dedykowane astmie eozynofilowej oraz omalizumab do terapii astmy ciężkiej IgE-zależnej. W ubiegłym roku do programy włączono dupilumab, zalecany w astmie ciężkiej T2-zależnej. Również inne zeszłoroczne zmiany przyniosły korzyści pacjentom z astmą ciężką: nie muszą oni już przerywać terapii biologicznej po dwóch latach stosowania, a leczenie można kontynuować tak długo, jak jest to niezbędne ze względu na stan chorego.

Ważną cechą terapii biologicznej jest jej bezdyskusyjne bezpieczeństwo. Zalecany w astmie ciężkiej i chorobach o podłożu eozynofilowych mepolizumab został przebadany w 41 badaniach klinicznych, na ponad 4 tys. pacjentów. Mimo to leczenie biologiczne w astmie nie jest w Polsce powszechne: tylko nieco ponad 2,5 tys. pacjentów uczestniczy w programie lekowym astmy ciężkiej, podczas gdy liczbę osób z niekontrolowaną astmą ciężką szacuje się na 32 tysiące.

Jak wskazuje dr n. med. Aleksandra Kucharczyk, pacjenci i lekarze oczekują kolejnych zmian w programie lekowym B.44, w tym uwzględnienia dalszego leczenia ciężkiej astmy eozynofilowej u dzieci w PL B.44; konieczne jest dopuszczenie kontynuacji leczenia biologicznego w wybranych przypadkach u kobiet w ciąży. Dostępność terapii biologicznej w Polsce poprawiłaby odpowiednia wycena tego świadczenia.

O tym, jak sami chorzy na astmę oceniają oferowane im możliwości leczenia, jak wygląda ich życie, przed i po rozpoczęciu terapii biologicznej, jakie emocje im towarzyszą i co chcieliby zmienić w systemie opieki traktuje raport „Życie z astmą ciężką”. Publikacja przedstawia badania opracowane i skomentowane przez socjolożkę dr Dominikę Łęcką i alergologa dr. Piotra Dąbrowieckiego.

 

 

Przełomowy krok w rozwoju polskiego sektora biotechnologicznego – na rynek amerykański i europejski trafił biopodobny ranibizumab – pierwszy lek biologiczny wyprodukowany w kraju przez Polpharma Biologics. Jest on dopuszczony do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD) oraz innych poważnych chorób oka, takich jak cukrzycowy obrzęk plamki żółtej (ang. DME), retinopatia cukrzycowa proliferacyjna (ang. PDR), obrzęk plamki w przebiegu zakrzepu naczyń siatkówki (pnia siatkówki żyły środkowej, ang. CRVO i/lub gałęzi siatkówki żyły środkowej, ang. BRVO) oraz neowaskularyzacja naczyniówkowa (ang. CNV).

Biopodobny ranibizumab został opracowany przez Bioeq, spółkę joint venture zawartą pomiędzy Polpharma Biologics, a firmą Formycon. Polpharma Biologics uczestniczyła w pracach nad transferem technologii i walidacją procesu wytwarzania oraz metod analitycznych. Lek jest produkowany w gdańskim Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics. Za komercjalizację leku w USA jest odpowiedzialna firma Coherus BioSciences, Inc. a na terenie Unii Europejskiej Teva Pharmaceutical Industries Ltd. 

 

Lek został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w sierpniu 2022 r., po spełnieniu standardów biopodobieństwa z produktem referencyjnym, w tym bezpieczeństwa, skuteczności i jakości. Certyfikacja Komisji Europejskiej została przyznana również w sierpniu 2022 po wydaniu pozytywnej opinii przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) i ma zastosowanie do wszystkich 27 państw członkowskich Unii Europejskiej oraz Islandii, Norwegii i Liechtensteinu

 

Michael Soldan, CEO Polpharma Biologics Group: Daleki jestem od używania wielkich słów w biznesie, ale rozpoczęcie dystrybucji na amerykańskim i europejskim rynku leku produkowanego w Polsce, jest ważnym zwrotem dla polskiego sektora biotechnologicznego. To uwieńczenie kilkunastu lat pracy ekspertów Polpharma Biologics i wieloletniej współpracy z naszymi partnerami.  Jesteśmy dumni, że jako zespół rozwinęliśmy  tak ważne kompetencje związane wytwarzaniem  leków biologicznych – to również moment, w którym możemy mówić, że staliśmy się firmą o zasięgu globalnym.

 

 

Dowiedz się więcej na www.polpharmabiologics.com
­­

Przełomowy krok w rozwoju polskiego sektora biotechnologicznego – na rynek amerykański i europejski trafił biopodobny ranibizumab – pierwszy lek biologiczny wyprodukowany w kraju przez Polpharma Biologics. Jest on dopuszczony do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD) oraz innych poważnych chorób oka, takich jak cukrzycowy obrzęk plamki żółtej (ang. DME), retinopatia cukrzycowa proliferacyjna (ang. PDR), obrzęk plamki w przebiegu zakrzepu naczyń siatkówki (pnia siatkówki żyły środkowej, ang. CRVO i/lub gałęzi siatkówki żyły środkowej, ang. BRVO) oraz neowaskularyzacja naczyniówkowa (ang. CNV).

Biopodobny ranibizumab został opracowany przez Bioeq, spółkę joint venture zawartą pomiędzy Polpharma Biologics, a firmą Formycon. Polpharma Biologics uczestniczyła w pracach nad transferem technologii i walidacją procesu wytwarzania oraz metod analitycznych. Lek jest produkowany w gdańskim Centrum Rozwoju i Produkcji Polpharma Biologics. Za komercjalizację leku w USA jest odpowiedzialna firma Coherus BioSciences, Inc. a na terenie Unii Europejskiej Teva Pharmaceutical Industries Ltd. 

 

Lek został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w sierpniu 2022 r., po spełnieniu standardów biopodobieństwa z produktem referencyjnym, w tym bezpieczeństwa, skuteczności i jakości. Certyfikacja Komisji Europejskiej została przyznana również w sierpniu 2022 po wydaniu pozytywnej opinii przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) i ma zastosowanie do wszystkich 27 państw członkowskich Unii Europejskiej oraz Islandii, Norwegii i Liechtensteinu

 

Michael Soldan, CEO Polpharma Biologics Group: Daleki jestem od używania wielkich słów w biznesie, ale rozpoczęcie dystrybucji na amerykańskim i europejskim rynku leku produkowanego w Polsce, jest ważnym zwrotem dla polskiego sektora biotechnologicznego. To uwieńczenie kilkunastu lat pracy ekspertów Polpharma Biologics i wieloletniej współpracy z naszymi partnerami.  Jesteśmy dumni, że jako zespół rozwinęliśmy  tak ważne kompetencje związane wytwarzaniem  leków biologicznych – to również moment, w którym możemy mówić, że staliśmy się firmą o zasięgu globalnym.

 

 

Dowiedz się więcej na www.polpharmabiologics.com
­­

Mistrzowie kamuflażu – tak o swoich pacjentach opowiadają lekarze. Mowa o chorych na łuszczycę i łuszczycowe zapalenie stawów. Są to choroby przewlekłe, których objawy w większości przypadków nawracają wielokrotnie i mają zmienne nasilenie. Nadal jednak brakuje skutecznego leczenia dostosowanego do potrzeb pacjentów.

Zwykła wysypka, zapalenie skóry – ktoś kto nie doświadczył łuszczycy może bagatelizować takie objawy, często zresztą, jak mówią lekarze, łuszczyca bywa początkowo mylona z alergiami czy reakcjami na detergenty. Tymczasem to nieuleczalna choroba skóry, której objawy w większości przypadków nawracają wielokrotnie i mają zmienne nasilenie.

 

Dlaczego tak się dzieje? Jednoznacznej odpowiedzi nadal nie ma. Wiadomo jednak, że częściowo wpływ na to mogą mieć genetyka, środowisko, ale także i styl życia: stres, palenie, picie alkoholu, otyłość, przyjmowane leki oraz „przechodzone” infekcje. Przewlekły stan zapalny prowadzi do rozwoju charakterystycznych zmian skórnych. Najczęściej to czerwonobrunatne plamy pokryte białoszarą łuską. Dodatkowo często pojawiają się: pieczenie, świąd, pękanie czy krwawienia skóry. Temu wszystkiemu może towarzyszyć ból. Najczęstszy wariant choroby to łuszczyca plackowata, która dotyka od 80 do 85 proc. pacjentów. W tej postaci zmiany są najczęściej zlokalizowane na tułowiu, łokciach, kolanach, brzuchu, ale mogą też zajmować paznokcie, dłonie i stopy, skóra głowy czy narządy płciowe. W większości przypadków diagnoza łuszczycy jest prosta i wymaga tylko oględzin skóry. W dokładnej ocenie zmian skórnych pomocny może być dermatoskop – urządzenie przypominające szkło powiększające. Czasami w celu potwierdzenia rozpoznania niezbędne jest pobranie biopsji skóry i wykonanie badania histopatologicznego.

 

Kluczowe pytanie jest takie: czy da się ją w ogóle wyleczyć? Podobnie jak w przypadku innych chorób o podłożu immunologicznym, nie ma jeszcze lekarstwa, które by prowadziło do całkowitego wyleczenia. Istnieją jednak terapie, dzięki którym pacjenci mogą żyć bez oznak choroby. Od niedawna, w ramach programu lekowego leczenia łuszczycy, refundowane są leki biologiczne najnowszej klasy. I choć dermatolodzy bardzo się cieszą z ich dostępności, wskazują, że ten dostęp jest w dalszym ciągu niewystarczający.

W przypadku leków starszej generacji tj. inhibitorów TNF-alfa czas leczenia jest nieograniczony (dopóki pacjent ma adekwatną odpowiedź na leczenie). W przypadku nowocześniejszych cząsteczek, takich jak inhibitory interleukiny 17, 23, 12/23 obowiązuje 96-tygodniowy okres leczenia. Po tym okresie, terapia jest przerywana, a pacjent musi czekać na nawrót choroby.

Dopiero wtedy leki mogą zostać ponownie włączone. To zdaniem lekarzy jest absurdem i nie ma uzasadnienia medycznego – tak jakby w cukrzycy czy nadciśnieniu, odbierać leczenie po określonym czasie, tylko dlatego, że takie są zapisy administracyjne. Zdaniem lekarzy decyzja o wyborze odpowiedniego leku i wstrzymaniu leczenia powinna być pozostawiona lekarzowi, jak innych programach np. reumatologicznych. (…) „Mówimy o pacjentach chorujących ciężko. Często jest tak, że ten czas 96 tygodni to nie jest remisja choroby, tylko jest to kontrola choroby na poziomie minimalnej aktywności choroby określonej jako na przykład 1% powierzchni zajętości ciała. Czyli pacjent dobrze odpowiedział, ale nie ma całkowitego ustąpienia zmian skórnych. W tym aspekcie administracyjne przerwania leczenia łuszczycy stanowi problem, dlatego, że odstawienie w tym przypadku leku powoduje szybki nawrót choroby. Mamy dane z praktyki klinicznej wskazujące na to, że efektywność leczenia przerwanego i podawanego na nowo niestety jest słabsza. Dlatego, że te czynniki złej odpowiedzi na leczenie są bardzo różnorakie. Należy do nich przede wszystkim wysoka aktywność choroby, współistnienie chorób towarzyszących między innymi otyłości, ale także nieefektywne terapie bądź jej przerywanie. Z tego powodu wydaje się, że administracyjne ograniczenia czasu leczenia nie powinny mieć miejsca.” – mówił podczas konferencji prof. Witold Owczarek. 

 

Dlaczego niedopuszczanie do nawrotów choroby jest tak ważne? Łuszczyca, to choroba, która ma ogromny wpływ na jakość życia. Zmiany skórne wpływają na odbiór chorej osoby w pracy, na jej życie towarzyskie, szkolne. Wiele osób, wbrew temu, że nie ma to nic wspólnego z prawdą – boi się, że może się zarazić. W efekcie pacjenci wkładają ogromny wysiłek w to, żeby chorobę ukryć. Są, jak mówią dermatolodzy, mistrzami kamuflażu. Nie chodzą do fryzjera – jeżeli mają zaatakowaną skórę głowy – bo się wstydzą. Unikają czarnych ubrań, np. marynarek, bo natychmiast widać na nich białe kawałki naskórka. To jednak nie koniec ich zmagań: zmiany skórne powodują uporczywe swędzenie. A to nie tylko jest nieprzyjemne, ale także utrudnia skupienie się czy wręcz wykonywanie pracy. Z kolei w przypadku łuszczycy narządów płciowych swędzenie tych okolic jest dramatyczne w wielu sytuacjach i negatywnie wpływające na sytuację zawodową i towarzyską.  Łuszczyca paznokci u rąk uniemożliwia wykonywanie precyzyjnych czynności manualnych. Pacjenci z cięższym przebiegiem łuszczycy wymagają leczenia systemowego. W konwencjonalnej terapii ogólnej od wielu lat z powodzeniem stosowane są takie leki jak metotreksat, cyklosporyna czy acytretyna. U dużej grupy pacjentów taka terapia jest wystarczająca. Jednak u osób u których istniały przeciwskazania do tych leków lub u których zmiany miały charakter uporczywy, do niedawna nie było skutecznych opcji terapeutycznych. Pojawienie się pierwszych leków biologicznych, zmieniło życie wielu pacjentów, bardzo często po kilku lub kilkudziesięciu latach choroby. Niektórzy mówią, że po raz pierwszy od wielu lat kupili sobie koszule z krótkim rękawem, szorty, poszli z dziećmi na basen, awansowali w pracy.

 

Nawet u jednej trzeciej pacjentów z łuszczycą może rozwinąć się łuszczycowe zapalenie stawów (ŁZS). Szacuje się, że w Polsce problem dotykać może od 40 do 230 tys. pacjentów. ŁZS, to przewlekła choroba zapalna w której przebiegu dochodzi do zapalenia stawów obwodowych w tym palców i przyczepów ścięgnistych, z towarzyszącym zajęciem stawów kręgosłupa. Podobnie jak w przypadku łuszczycy plackowatej – czynników inicjujących proces chorobowy może być wiele. Początek choroby pojawia się zazwyczaj między 20, a 50, rokiem życia u pacjentów z łuszczycą i może rozwinąć się zarówno u tych, którzy mają nasilone objawy skórne, jak i tych, którzy mają pojedyncze ogniska.  U ok. 80 proc. chorych z ŁZS występują zmiany łuszczycowe w obrębie paznokci. ŁZS może towarzyszyć wszystkim typom łuszczycy skóry.

Przebieg, podobnie jak przy łuszczycy, przebieg choroby jest nieprzewidywalny i może przyjąć postać od łagodnej do ciężkiej. W ciężkim przebiegu (ok. 5%) może prowadzić do inwalidztwa. Pacjenci mają problemy z wykonywaniem zwykłych czynności – odczuwają sztywność stawów, ból i zmęczenie. Mają trudności z chodzeniem po schodach, noszeniem ciężkich rzeczy, stawy się zniekształcają. Ograniczenia dotyczą życia zawodowego, ale i osobistego, co może prowadzić do depresji. Dodatkowym obciążeniem jest współwystępowanie ŁZS z innymi chorobami m.in. układu krążenia czy osteoporozą. W programie leczenia ŁZS możliwy jest wybór optymalnej terapii dostosowanej do pacjenta i stosowanie jej, dopóki jest skuteczna. Na dziś refundowane są leki z grupy anty-TNF, anty IL-17 oraz inhibitory kinazy JAK.  „Dziś mówi się o medycynie precyzyjnej. My zawsze dobieramy i szyjemy na miarę to, czym dysponujemy, żeby u pacjenta lek był po pierwsze najbardziej bezpieczny i po drugie najbardziej efektywny.” – podkreślała prof. Brygida Kwiatkowska. Jednak wśród dostępnej grupy leków, brakuje leków biologicznych najnowszej klasy skierowanych przeciwko IL-23. Badania wykazały, że stosowanie tych leków u pacjentów z ŁZS zmniejsza ból i obrzęk stawów, nasilenie zmian skórnych, poprawia sprawność fizyczną i jakość życia związaną ze zdrowiem, a także zmniejsza tempo postępu uszkodzenia stawów. Dostęp do leków z grupy anty IL-23 poszerzyłby wachlarz możliwości terapeutycznych o nowy mechanizm działania.  

 

Obok walki o zniesienie administracyjnych ograniczeń i zwiększenie dostępu do najnowszych leków, dermatolodzy wskazują na jeszcze jedna istotną kwestię, która staje się coraz bardziej paląca. Rośnie populacja dzieci, u których wykrywana jest łuszczyca, a lista leków refundowanych w ich przypadku ogranicza się do jednej pozycji.  

 

 

Mistrzowie kamuflażu – tak o swoich pacjentach opowiadają lekarze. Mowa o chorych na łuszczycę i łuszczycowe zapalenie stawów. Są to choroby przewlekłe, których objawy w większości przypadków nawracają wielokrotnie i mają zmienne nasilenie. Nadal jednak brakuje skutecznego leczenia dostosowanego do potrzeb pacjentów.

Zwykła wysypka, zapalenie skóry – ktoś kto nie doświadczył łuszczycy może bagatelizować takie objawy, często zresztą, jak mówią lekarze, łuszczyca bywa początkowo mylona z alergiami czy reakcjami na detergenty. Tymczasem to nieuleczalna choroba skóry, której objawy w większości przypadków nawracają wielokrotnie i mają zmienne nasilenie.

 

Dlaczego tak się dzieje? Jednoznacznej odpowiedzi nadal nie ma. Wiadomo jednak, że częściowo wpływ na to mogą mieć genetyka, środowisko, ale także i styl życia: stres, palenie, picie alkoholu, otyłość, przyjmowane leki oraz „przechodzone” infekcje. Przewlekły stan zapalny prowadzi do rozwoju charakterystycznych zmian skórnych. Najczęściej to czerwonobrunatne plamy pokryte białoszarą łuską. Dodatkowo często pojawiają się: pieczenie, świąd, pękanie czy krwawienia skóry. Temu wszystkiemu może towarzyszyć ból. Najczęstszy wariant choroby to łuszczyca plackowata, która dotyka od 80 do 85 proc. pacjentów. W tej postaci zmiany są najczęściej zlokalizowane na tułowiu, łokciach, kolanach, brzuchu, ale mogą też zajmować paznokcie, dłonie i stopy, skóra głowy czy narządy płciowe. W większości przypadków diagnoza łuszczycy jest prosta i wymaga tylko oględzin skóry. W dokładnej ocenie zmian skórnych pomocny może być dermatoskop – urządzenie przypominające szkło powiększające. Czasami w celu potwierdzenia rozpoznania niezbędne jest pobranie biopsji skóry i wykonanie badania histopatologicznego.

 

Kluczowe pytanie jest takie: czy da się ją w ogóle wyleczyć? Podobnie jak w przypadku innych chorób o podłożu immunologicznym, nie ma jeszcze lekarstwa, które by prowadziło do całkowitego wyleczenia. Istnieją jednak terapie, dzięki którym pacjenci mogą żyć bez oznak choroby. Od niedawna, w ramach programu lekowego leczenia łuszczycy, refundowane są leki biologiczne najnowszej klasy. I choć dermatolodzy bardzo się cieszą z ich dostępności, wskazują, że ten dostęp jest w dalszym ciągu niewystarczający.

W przypadku leków starszej generacji tj. inhibitorów TNF-alfa czas leczenia jest nieograniczony (dopóki pacjent ma adekwatną odpowiedź na leczenie). W przypadku nowocześniejszych cząsteczek, takich jak inhibitory interleukiny 17, 23, 12/23 obowiązuje 96-tygodniowy okres leczenia. Po tym okresie, terapia jest przerywana, a pacjent musi czekać na nawrót choroby.

Dopiero wtedy leki mogą zostać ponownie włączone. To zdaniem lekarzy jest absurdem i nie ma uzasadnienia medycznego – tak jakby w cukrzycy czy nadciśnieniu, odbierać leczenie po określonym czasie, tylko dlatego, że takie są zapisy administracyjne. Zdaniem lekarzy decyzja o wyborze odpowiedniego leku i wstrzymaniu leczenia powinna być pozostawiona lekarzowi, jak innych programach np. reumatologicznych. (…) „Mówimy o pacjentach chorujących ciężko. Często jest tak, że ten czas 96 tygodni to nie jest remisja choroby, tylko jest to kontrola choroby na poziomie minimalnej aktywności choroby określonej jako na przykład 1% powierzchni zajętości ciała. Czyli pacjent dobrze odpowiedział, ale nie ma całkowitego ustąpienia zmian skórnych. W tym aspekcie administracyjne przerwania leczenia łuszczycy stanowi problem, dlatego, że odstawienie w tym przypadku leku powoduje szybki nawrót choroby. Mamy dane z praktyki klinicznej wskazujące na to, że efektywność leczenia przerwanego i podawanego na nowo niestety jest słabsza. Dlatego, że te czynniki złej odpowiedzi na leczenie są bardzo różnorakie. Należy do nich przede wszystkim wysoka aktywność choroby, współistnienie chorób towarzyszących między innymi otyłości, ale także nieefektywne terapie bądź jej przerywanie. Z tego powodu wydaje się, że administracyjne ograniczenia czasu leczenia nie powinny mieć miejsca.” – mówił podczas konferencji prof. Witold Owczarek. 

 

Dlaczego niedopuszczanie do nawrotów choroby jest tak ważne? Łuszczyca, to choroba, która ma ogromny wpływ na jakość życia. Zmiany skórne wpływają na odbiór chorej osoby w pracy, na jej życie towarzyskie, szkolne. Wiele osób, wbrew temu, że nie ma to nic wspólnego z prawdą – boi się, że może się zarazić. W efekcie pacjenci wkładają ogromny wysiłek w to, żeby chorobę ukryć. Są, jak mówią dermatolodzy, mistrzami kamuflażu. Nie chodzą do fryzjera – jeżeli mają zaatakowaną skórę głowy – bo się wstydzą. Unikają czarnych ubrań, np. marynarek, bo natychmiast widać na nich białe kawałki naskórka. To jednak nie koniec ich zmagań: zmiany skórne powodują uporczywe swędzenie. A to nie tylko jest nieprzyjemne, ale także utrudnia skupienie się czy wręcz wykonywanie pracy. Z kolei w przypadku łuszczycy narządów płciowych swędzenie tych okolic jest dramatyczne w wielu sytuacjach i negatywnie wpływające na sytuację zawodową i towarzyską.  Łuszczyca paznokci u rąk uniemożliwia wykonywanie precyzyjnych czynności manualnych. Pacjenci z cięższym przebiegiem łuszczycy wymagają leczenia systemowego. W konwencjonalnej terapii ogólnej od wielu lat z powodzeniem stosowane są takie leki jak metotreksat, cyklosporyna czy acytretyna. U dużej grupy pacjentów taka terapia jest wystarczająca. Jednak u osób u których istniały przeciwskazania do tych leków lub u których zmiany miały charakter uporczywy, do niedawna nie było skutecznych opcji terapeutycznych. Pojawienie się pierwszych leków biologicznych, zmieniło życie wielu pacjentów, bardzo często po kilku lub kilkudziesięciu latach choroby. Niektórzy mówią, że po raz pierwszy od wielu lat kupili sobie koszule z krótkim rękawem, szorty, poszli z dziećmi na basen, awansowali w pracy.

 

Nawet u jednej trzeciej pacjentów z łuszczycą może rozwinąć się łuszczycowe zapalenie stawów (ŁZS). Szacuje się, że w Polsce problem dotykać może od 40 do 230 tys. pacjentów. ŁZS, to przewlekła choroba zapalna w której przebiegu dochodzi do zapalenia stawów obwodowych w tym palców i przyczepów ścięgnistych, z towarzyszącym zajęciem stawów kręgosłupa. Podobnie jak w przypadku łuszczycy plackowatej – czynników inicjujących proces chorobowy może być wiele. Początek choroby pojawia się zazwyczaj między 20, a 50, rokiem życia u pacjentów z łuszczycą i może rozwinąć się zarówno u tych, którzy mają nasilone objawy skórne, jak i tych, którzy mają pojedyncze ogniska.  U ok. 80 proc. chorych z ŁZS występują zmiany łuszczycowe w obrębie paznokci. ŁZS może towarzyszyć wszystkim typom łuszczycy skóry.

Przebieg, podobnie jak przy łuszczycy, przebieg choroby jest nieprzewidywalny i może przyjąć postać od łagodnej do ciężkiej. W ciężkim przebiegu (ok. 5%) może prowadzić do inwalidztwa. Pacjenci mają problemy z wykonywaniem zwykłych czynności – odczuwają sztywność stawów, ból i zmęczenie. Mają trudności z chodzeniem po schodach, noszeniem ciężkich rzeczy, stawy się zniekształcają. Ograniczenia dotyczą życia zawodowego, ale i osobistego, co może prowadzić do depresji. Dodatkowym obciążeniem jest współwystępowanie ŁZS z innymi chorobami m.in. układu krążenia czy osteoporozą. W programie leczenia ŁZS możliwy jest wybór optymalnej terapii dostosowanej do pacjenta i stosowanie jej, dopóki jest skuteczna. Na dziś refundowane są leki z grupy anty-TNF, anty IL-17 oraz inhibitory kinazy JAK.  „Dziś mówi się o medycynie precyzyjnej. My zawsze dobieramy i szyjemy na miarę to, czym dysponujemy, żeby u pacjenta lek był po pierwsze najbardziej bezpieczny i po drugie najbardziej efektywny.” – podkreślała prof. Brygida Kwiatkowska. Jednak wśród dostępnej grupy leków, brakuje leków biologicznych najnowszej klasy skierowanych przeciwko IL-23. Badania wykazały, że stosowanie tych leków u pacjentów z ŁZS zmniejsza ból i obrzęk stawów, nasilenie zmian skórnych, poprawia sprawność fizyczną i jakość życia związaną ze zdrowiem, a także zmniejsza tempo postępu uszkodzenia stawów. Dostęp do leków z grupy anty IL-23 poszerzyłby wachlarz możliwości terapeutycznych o nowy mechanizm działania.  

 

Obok walki o zniesienie administracyjnych ograniczeń i zwiększenie dostępu do najnowszych leków, dermatolodzy wskazują na jeszcze jedna istotną kwestię, która staje się coraz bardziej paląca. Rośnie populacja dzieci, u których wykrywana jest łuszczyca, a lista leków refundowanych w ich przypadku ogranicza się do jednej pozycji.  

 

 

Komisja Europejska wydała pozwolenie dopuszczające do obrotu na terenie Unii Europejskiej lek FYB201/Ranivisio®[1] (Ranivisio – Ranibizumab) – biopodobny do leku referencyjnego Lucentis®[2]. FYB201 został opracowany przez Bioeq, spółkę joint venture pomiędzy Polpharma Biologics i firmą Formycon. Lek jest stosowany w leczeniu wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD) i innymi poważnymi chorobami oka.

Specjaliści z Polpharma Biologics współuczestniczyli w pracach nad rozwojem leku. Za komercjalizację na terenie Unii Europejskiej odpowiedzialna jest firma Teva Pharmaceutical Industries Ltd. EMA to trzecia agencja regulacyjna po MHRA i FDA, która wydała zgodę na dystrybucję biopodobnego ranibizumabu współtworzonego przez Polpharma Biologics.

Ranivisio^® (Ranivisio – Ranibizumab) został dopuszczony do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD), cukrzycowego obrzęku plamki żółtej (ang. DME), neowaskularyzacji naczyniówkowej (ang. CNV), retinopatii cukrzycowej proliferacyjnej (ang. PDR), obrzęku plamki w przebiegu zakrzepu naczyń siatkówki (pnia siatkówki żyły środkowej, ang. CRVO i/lub gałęzi siatkówki żyły środkowej, ang. BRVO). Skuteczność i bezpieczeństwo leku zostały potwierdzone w badaniu III fazy Columbus AMD i okazały się porównywalne z lekiem referencyjnym.[i]

EMA (ang. European Medicines Agency) to kolejna agencja regulacyjna, która zatwierdziła biopodobny ranibizumab. Wcześniej zgodę na dystrybucję leku udzieliły brytyjska agencja MHRA (ang. Medicines Healthcare products Regulatory Agency) oraz amerykańska FDA (ang. Food and Drug Administration). Wprowadzenie leku na rynki europejskie planowane jest w nadchodzącym roku, podczas gdy produkt jest już dostępny w Wielkiej Brytanii od lipca 2022 r. pod nazwą handlową Ongavia®3[ii]’