Medicalpress
Jeszcze kilkanaście lat temu leczenie łuszczycy ograniczało się głównie do maści i fototerapii. Dziś mówimy już o prawdziwej rewolucji – od klasycznych leków miejscowych, przez nowoczesne terapie biologiczne, aż po najnowsze doustne inhibitory TYK2. Europejska Agencja Leków (EMA) co roku dopuszcza kolejne preparaty, a celem leczenia – zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi – jest osiągnięcie skóry niemal wolnej od zmian.
 
Łuszczyca nie jest już chorobą, z którą trzeba się pogodzić – dziś medycyna daje realną szansę na niemal całkowicie czystą skórę. Od maści i fototerapii, przez klasyczne leki doustne, aż po nowoczesne terapie biologiczne i najnowsze inhibitory TYK2 – wachlarz opcji terapeutycznych stale się poszerza. Decyzje Europejskiej Agencji Leków (EMA) i międzynarodowe wytyczne wyznaczają nowy cel: skuteczna kontrola choroby i lepsza jakość życia pacjentów.

Topiki – pierwszy krok w terapii

Podstawą leczenia łuszczycy o łagodnym nasileniu są leki miejscowe. To m.in. glikokortykosteroidy w kremach czy maściach oraz pochodne witaminy D3. Mają działanie przeciwzapalne i hamują nadmierne namnażanie komórek skóry. Coraz częściej stosuje się też terapie skojarzone, np. preparaty łączące steroid i kalcypotriol, co poprawia skuteczność i ogranicza działania niepożądane.

Fototerapia – światło jako lek

U pacjentów, u których topiki nie wystarczają, z pomocą przychodzi fototerapia. Najczęściej stosuje się promieniowanie wąskopasmowe UVB (NB-UVB). Badania potwierdzają, że nowoczesne domowe urządzenia są równie skuteczne jak leczenie w gabinecie – przy zachowaniu odpowiedniego nadzoru lekarskiego. To ważna alternatywa dla osób, które mają utrudniony dostęp do specjalistycznych ośrodków.

Leki doustne – klasyczne i nowoczesne

Kolejnym etapem są leki systemowe doustne.

Terapie biologiczne – precyzyjne uderzenie w zapalenie

Przełom w leczeniu łuszczycy przyniosły leki biologiczne, czyli przeciwciała monoklonalne działające wybiórczo na określone mediatory stanu zapalnego.

Dzięki tym lekom pacjenci coraz częściej osiągają PASI 90–100, czyli niemal całkowitą czystość skóry – coś, co jeszcze dekadę temu było nieosiągalne.

TYK2 – nowa era leków doustnych

Najświeższą nowością, zatwierdzoną przez European Medicines Agency (EMA) w marcu 2023 r., jest deukrawacytynib – pierwszy przedstawiciel inhibitorów TYK2 (Tyrosine Kinase 2). To lek doustny, który łączy zalety tabletek z mechanizmem działania zbliżonym do biologów.

TYK2 jest enzymem biorącym udział w przekazywaniu sygnałów zapalnych zależnych od IL-12, IL-23 i interferonów. Hamując go, deukrawacytynib skutecznie ogranicza proces zapalny w łuszczycy.

Dla kogo?

Badania kliniczne pokazały, że deukrawacytynib daje znacznie lepsze efekty niż apremilast, a profil bezpieczeństwa jest korzystny. To sprawia, że inhibitor TYK2 może stać się ważnym ogniwem pomiędzy klasycznymi lekami doustnymi a terapiami biologicznymi.

Cel leczenia 2025: Treat-to-Target

Wytyczne europejskie i międzynarodowe jasno wskazują: celem leczenia jest uzyskanie skóry czystej lub prawie czystej (≤1% powierzchni ciała zajętej zmianami) w ciągu pierwszych 3 miesięcy. Jeśli ten efekt nie jest osiągnięty, należy zmienić terapię. To podejście, określane jako Treat-to-Target, daje pacjentowi realną szansę na życie bez wstydu i bólu.

Leczenie łuszczycy w 2025 roku to paleta możliwości – od prostych maści, przez światło UVB, po nowoczesne biologiczne przeciwciała i innowacyjne inhibitory TYK2. Decyzje EMA sprawiają, że wachlarz opcji w Europie stale się poszerza. Dziś pacjent i lekarz mogą wspólnie wybrać terapię szytą na miarę – a perspektywa życia z czystą skórą staje się realna jak nigdy dotąd.

 
Jeszcze kilka lat temu leczenie łuszczycy ograniczało się głównie do maści, sterydów i cierpliwego przeczekiwania zaostrzeń. Dziś coraz więcej mówi się o przełomie – nowoczesne terapie biologiczne pozwalają nie tylko złagodzić objawy, ale też skutecznie zahamować rozwój choroby, poprawić jakość życia i uniknąć groźnych powikłań. Problem? Nie każdy pacjent ma do nich dostęp.

Łuszczyca to nie tylko problem skóry – to przewlekła choroba zapalna, która może prowadzić do poważnych powikłań: chorób serca, cukrzycy, otyłości czy łuszczycowego zapalenia stawów. Jak podkreślają eksperci, odpowiednio dobrana terapia biologiczna może te ryzyka znacząco ograniczyć. Łuszczyca coraz rzadziej oznacza tylko silne sterydy i ryzyko skutków ubocznych. Dziś to przede wszystkim nowoczesne leki biologiczne i tabletki, które oferują nie tylko skuteczność, ale też poprawę jakości życia i łatwość stosowania.

– Leczenie biologiczne poprawia jakość życia pacjenta, hamuje rozwój powikłań i chorób współistniejących – mówił prof. Witold Owczarek, krajowy konsultant ds. dermatologii i wenerologii, podczas majowej debaty zorganizowanej przez Fundację AMICUS w Centrum Prasowym PAP.

Coraz więcej pacjentów w Polsce korzysta z biologików. Co ważne, są to leki bardzo skuteczne i bezpieczne, które pozwalają utrzymać remisję nawet przez wiele lat. Niektóre z nich można przyjmować raz na kilka tygodni w formie wygodnego zastrzyku podskórnego, a na horyzoncie pojawiły się nawet pierwsze doustne tabletki. To ogromna zmiana w komforcie leczenia.

System nie nadąża za potrzebami

Niestety, mimo rozwoju medycyny dostęp do nowoczesnych terapii wciąż bywa ograniczony. – Ośrodków leczących łuszczycę mamy oficjalnie czterdzieści, ale realnie ciężar spoczywa na dziesięciu – wskazywała prof. Irena Walecka, konsultant wojewódzki ds. dermatologii na Mazowszu. – Czasem więcej czasu spędzamy z dokumentami niż z pacjentem – dodała, zwracając uwagę na biurokrację, która obciąża personel i spowalnia leczenie.

Kolejną przeszkodą są opóźnienia w finansowaniu. – Szpital czeka nawet osiem miesięcy na zapłatę za leki. To zamraża pieniądze, zagraża płynności finansowej, a czasem kończy się wizytą komornika – alarmowała prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa ds. reumatologii.

Efekt? Coraz więcej pacjentów, mimo kwalifikacji do programu lekowego, słyszy w ośrodkach: „Brak środków. Proszę czekać”. Fundacja AMICUS potwierdza, że takie sygnały otrzymuje niemal codziennie.

Łuszczyca to także zdrowie psychiczne

To, co dzieje się z ciałem, wpływa też na psychikę. Według danych Fundacji AMICUS nawet 50 proc. pacjentów z łuszczycą i ŁZS zmaga się z objawami depresji. – Nie pamiętam, kiedy przespałam całą noc – mówiła Olga Pluta, pacjentka zmagająca się ze spondyloartropatią. – Z osoby aktywnej stałam się osobą, która walczy o każdy dzień bez bólu.

Leczenie biologiczne często przynosi nie tylko poprawę objawów skórnych czy stawowych, ale również lepsze samopoczucie, zmniejszenie depresji i większą aktywność zawodową. Według raportu AMICUS co dziesiąta osoba z łuszczycą straciła pracę z powodu choroby – skuteczne leczenie jest więc także inwestycją w gospodarkę.

Przyszłość leczenia – personalizacja i wygoda

Nowoczesne podejście do łuszczycy to nie tylko nowe leki, ale też zmiana myślenia. Coraz większą rolę odgrywa personalizacja leczenia – dopasowanie terapii do stylu życia pacjenta. Na przykład tabletki zamiast zastrzyków, dłuższe okresy między dawkami, a w przyszłości także leczenie wspierane przez sztuczną inteligencję, która pomoże przewidzieć, co u danego pacjenta zadziała najlepiej. Nowe leki nie tylko działają szybciej, ale też utrzymują efekty na dłużej. Niektóre z nich dają poprawę nawet na 10 lat. A to oznacza mniej nawrotów, mniej hospitalizacji, więcej normalnego życia.

Potrzebna zmiana systemowa

Eksperci są zgodni – aby więcej pacjentów mogło skorzystać z tych możliwości, potrzebne są zmiany w organizacji i finansowaniu leczenia. – Wydatki powinny być przemyślane, ale też racjonalne. Chodzi o to, by przy ograniczonych środkach pomóc jak największej liczbie osób.

– Bez terminowych płatności ze strony NFZ nawet najlepsze wsparcie Fundacji nie wystarczy – mówi Dagmara Samselska, prezeska AMICUS. Fundacja od lat działa na rzecz pacjentów, prowadząc edukację, infolinię, webinary i pomagając odnaleźć się w skomplikowanym systemie.

Przyszłość: genetyka i komórki odpornościowe

Na badawczych horyzontach jest terapia ukierunkowana na przywrócenie równowagi układu odpornościowego. Naukowcy z MedUni Vienna odkryli, że enzym SSAT upośledza komórki regulatoryjne (Treg), doprowadzając do nadmiernego zapalenia. Jeśli kontrola tego mechanizmu zostanie przełożona na terapię — może to otworzyć zupełnie nową ścieżkę leczenia łuszczycy

Co to oznacza dla pacjenta?

Nowoczesne leczenie łuszczycy to ogromny krok naprzód – większa skuteczność, mniejsze objawy, lepsza jakość życia i mniej powikłań. Ale żeby ten postęp był realny dla wszystkich, potrzebne są zmiany systemowe: mniej biurokracji, szybsze finansowanie, więcej ośrodków. Bo każda osoba z łuszczycą zasługuje na leczenie, które naprawdę działa – i daje nadzieję na normalne życie.

Źródło: PAP MediaRoom

Od 1 października 2024 roku do refundacji wchodzi mepolizumab w ramach programu B.156 „Leczenie chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa”. Jest to druga terapia biologiczna w tym programie. W przypadkach chorób o podłożu eozynofilowym terapia daje rezultaty, które przewyższają oczekiwania pacjentów i lekarzy. Po informacji o systemowej refundacji leku, kluczowe dla pacjentów jest jak najszybsze zakontraktowanie świadczeń przez ośrodki, aby nie musieli czekać na leczenie.

Obecność polipów dramatycznie upośledza jakość życia chorego

Towarzyszące chorobie polipy bardzo często są objawem zapalenia o podłożu eozynofilowym i mogą występować również w przebiegu astmy eozynofilowej, eozynofilowej ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) oraz w zespole hipereozynofilowym (HES). Dodatkowo u części chorych może pojawić się zespół nietolerancji niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ).

To współistnienie wielu chorób powoduje czasami problemy nie tylko z postawieniem diagnozy, lecz także z wieloma objawami oraz trudnością w ich leczeniu. Agnieszka Kustos choruje od prawie 20 lat na PZZPzPN, której współtowarzyszą: astma eozynofilowa, nietolerancja NLPZ, aspiryny i alergia na pyłki traw. Pacjentka zmagała się z ciągłymi stanami zapalnymi i bólami zatok, utratą węchu, trudnościami w oddychaniu i przede wszystkim z ciągle odrastającymi polipami w nosie.

– Po pierwszej operacji zatok, gdy już po trzech miesiącach okazało się, że muszę mieć drugą operację na polipy, które w tak krótkim czasie znowu odrosły, pojawiło się uczucie bezradność, zarówno u mnie, jak i u lekarzy, którzy się mną zajmowali. Żyłam od jednej do drugiej operacji, pomiędzy przeróżnymi terapiami – opowiada.

Obecność polipów dramatycznie upośledza jakość życia chorego. – Myślę, że największym wyzwaniem i obciążeniem dla pacjentów jest stały rozrost polipów, które trzeba było co pewien czas usuwać. Dla chorych oznacza to wielokrotne zabiegi operacyjne, które są nie tylko bolesne, ale również obarczone ryzykiem powikłań – opowiada Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

Każdy taki zabieg wiąże się z wizytami u lekarza, pobytem w szpitalu oraz absencją w pracy. Oprócz kolejnych interwencji medycznych, leczenie generuje koszty społeczne i systemowe. Pacjenci wymagają szczególnej opieki medycznej przez złożoność objawów choroby.

– Codzienność życia z polipami jest koszmarem. Szczególnie dotkliwe są problemy ze snem spowodowane blokadą nosa. Bardzo niska jakość snu wpływa zaś na codzienne funkcjonowanie, życie rodzinne i zawodowe. Pojawiają się przewlekłe bóle głowy, chroniczne zmęczenie, nierzadko chorzy tracą węch. Wielu z nich zmaga się z problemami psychicznymi i emocjonalnymi. Są zniechęceni i rozczarowani, niespełnieni z powodu trudności w realizacji swoich potrzeb życiowych. Nic dziwnego, że wielu pacjentów zmaga się równocześnie ze stanami depresyjnymi – dodaje Grzegorz Baczewski

Refundacja jest, pacjenci czekają na leczenie                                                    

W ostatnim czasie zaczęły się pojawiać nowe możliwości leczenia chorób, których podłożem jest zapalenie eozynofilowe, jak w przewlekłym zapaleniu zatok z polipami.

W kwietniu tego roku do refundacji wszedł jeden z leków biologicznych, dupilumab. Od października następuje rozszerzenie programu B.156 o kolejny lek biologiczny – mepolizumab, dedykowany chorym z ciężkimi postaciami zapalenia zatok, któremu towarzyszą polipy nosa o podłożu eozynofilowym.

– Są to leki działające na tzw. zapalenie typu 2 (T2), które toczy się w górnych drogach oddechowych. Za jego rozwój przede wszystkim odpowiadają komórki eozynofilowe. T2 leży u podstaw wielu chorób zapalnych: alergicznego nieżytu nosa, astmy oskrzelowej, atopowego zapalenia skóry i właśnie polipów nosa. Pierwsze doświadczenia leczenia polipów za pomocą leków biologicznych wynikło z możliwości leczenia astmy ciężkiej w programie lekowym B.44 „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy”. Dzięki temu programowi mamy już kilkuletnie doświadczenia z codziennej praktyki klinicznej, która pokazuje, że przy zastosowaniu leków biologicznych poprawa następuje również w górnych drogach oddechowych, co dotyczy także polipów. Poza tym skuteczność i bezpieczeństwo tych terapii jest udokumentowana szeregiem prac naukowych i badaniami klinicznymi. Na pewno szerszy dostęp do tego leczenia będzie przełomem dla wielu pacjentów – wyjaśnia dr n. med. Magdalena Arcimowicz, specjalista otolaryngolog i alergolog z Katedry i Kliniki Otorynolaryngologii, Chirurgii Głowy i Szyi Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Na dziś wydaje się, że jest to najlepszy sposób leczenia, jakiego do tej pory nie było. Leki biologiczne, w tym mepolizumab okazały się strzałem w dziesiątkę, ponieważ w przypadkach chorób o podłożu eozynofilowym daje rezultaty, które przewyższyły oczekiwania pacjentów i lekarzy. Przywraca ich do życia i codziennego funkcjonowania. Pacjenci wracają do normalności – podkreśla Grzegorz Baczewski.

Potwierdza to pacjentka, Agnieszka Kustos: – Po rozpoczęciu leczenia biologicznego poczułam się tak, jakbym wygrała los na loterii. Polipy się cofnęły, zaczęłam mieć bardzo dobrą wydolność płuc, zaczęłam regularnie ćwiczyć, biegać na bieżni i jeździć na rowerze.

Kwestią do rozwiązania jest jednak zapewnienie pacjentom realnej dostępności do terapii. Kolejnym krokiem po ogłoszeniu informacji o refundacji leku jest rozpisanie przez NFZ konkursów na prowadzenie świadczenia i jego zakontraktowanie przez ośrodki medyczne. Do tego czasu pacjenci muszą jednak czekać.

Jak pokazuje przykład jednej z pierwszych terapii biologicznych włączonych do refundacji w leczeniu polipów, czas oczekiwania może się przedłużać.

– Mam długą listę pacjentów, których przy najbardziej restrykcyjnych kryteriach mogłabym włączyć do programu leczenia biologicznego, jednak nie jest on dostępny w woj. mazowieckim. W innych województwach już funkcjonuje, a w naszym regionie nie ma jeszcze żadnego ośrodka, który go realizuje. Przypuszczam, że problem polega również na tym, że został skierowany tylko i wyłącznie do środowiska laryngologicznego. Tymczasem bardzo duże doświadczenie w leczeniu biologicznym mają ośrodki alergologiczne. Mając na uwadze współchorobowość w polipach nosa, jako laryngolog i alergolog uważam, że należałoby wprowadzić wielospecjalistyczne ośrodki leczenia biologicznego, a program nie powinien być dedykowany wyłącznie dla jednej specjalności – opowiada dr Arcimowicz.

– Jeżeli jest informacja, że możliwość leczenia staje się realna, to dla pacjentów jest to światełko w tunelu. Dostajemy wiele pytań od chorych i ich rodzin odnośnie tego, gdzie mogą podjąć leczenie. Na razie wiemy, że są to tylko pojedyncze ośrodki w Polsce, a możliwości są znacznie większe. Wierzymy, że nastąpi przyspieszenie rozpisywania konkursów przez NFZ i ich rozstrzyganie, tym bardziej teraz, gdy są dostępne dwie terapie. Polipy nosa to postępująca i ciężka choroba, wymagająca szybkiego dostępu do terapii, by nie dopuścić do kolejnych zabiegów operacyjnych – podkreśla Grzegorz Baczewski.

– Mimo tych wszystkich obecnie zawirowań związanych z wdrożeniem programu B.156, pragniemy wyrazić naszą wdzięczność Ministerstwu Zdrowia za zauważenie potrzeb pacjentów z polipami nosa i podjęcie pozytywnej decyzji refundacyjnej dla mepolizumabu. Zwracamy się również przy tym do Pani Izabeli Leszczyny, Minister Zdrowia z prośbą o rozpatrzenie postulatów środowiska medycznego, do którego również się dołączamy dotyczącego możliwości leczenia pacjentów z polipami nosa także przez alergologów, którzy mają w tym zakresie olbrzymie doświadczenie, oczywiście przy wsparciu specjalistów laryngologów. Wierzymy, że to rozwiązałoby wiele problemów z leczeniem i opieką nad tymi pacjentami – dodaje.

Źródło: Fundacja Centrum Walki z Alergią

Szacuje się, że w Polsce astma dotyka ok. 4 mln. osób, z tej liczby 2,2 mln chorych jest zdiagnozowanych i podjęto u nich leczenie. Niestety 38 tys. pacjentów doświadcza astmy ciężkiej, która objawią się dusznością, uporczywym kaszlem, problemami z oddychaniem, zaostrzeniami choroby prowadzącymi do inwalidztwa i często do przedwczesnej śmierci. Wprawdzie obecny program lekowy B.44 zapewnia pacjentom leczenie biologiczne, ale chorzy mogą z niego skorzystać dopiero po wcześniejszym zastosowaniu doustnych leków systemowych (kortykosteroidów), które powodują liczne powikłania w postaci dodatkowych chorób, np. cukrzycy, zaćmy, nadciśnienia tętniczego czy osteoporozy. Szansą na poprawę jakości życia osób z astmą ciężką jest poszerzenie dostępu do terapii biologicznej poprzez zmianę zapisów kryteriów włączania do programu lekowego i zwiększenie leczenia w warunkach domowych.
Astma to choroba przewlekła, a jej rozwój zależy od predyspozycji genetycznych i czynników środowiskowych. Zaczyna się najczęściej w dzieciństwie i towarzyszy choremu przez całe życie. Ze względu na wysoki wskaźnik zachorowalności astma staje się chorobą społeczną, a wzrost zapadalności na nią wpisuje się w trend epidemii chorób alergicznych.

– W Polsce na rozpoznanie astmy czeka się średnio ponad siedem lat i to jest zdecydowanie za długo. Średnia europejska wynosi 3,5 roku. Można to zmienić, edukując lekarzy, bo tylko wyedukowany lekarz rozpozna objawy – kaszel, świsty, duszności – które wydają się proste. Problem w tym, że astma jest chorobą zmienną i często się zdarza, że jej objawy nie występują w gabinecie lekarza, niemniej wtedy musimy uwierzyć pacjentowi. W przypadku pacjentów, którzy wchodzą na ścieżkę diagnostyczną w kierunku astmy, mamy dobre standardy leczenia, standardy GINA, standardy Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, które mówią wprost, co należy zrobić. Stawiamy rozpoznanie: astma oskrzelowa, dajemy leki wziewne i ten pacjent zdrowieje. Jednak dotyczy to jedynie połowy chorych, druga połowa ma objawy i nie ma postawionego rozpoznania. Chorzy stosują niepotrzebnie antybiotyki na infekcje, które wcale nie są infekcjami, ale zaostrzeniami choroby – mówi agencji Newseria Biznes dr n. med. Piotr Dąbrowiecki, alergolog z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Infekcyjnych i Alergologii Wojskowego Instytutu Medycznego, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP.

Szacuje się, że w Polsce objawy astmy ma ponad 4 mln osób, ale tylko ok. 2,2 mln ma świadomość choroby i jest aktywnie leczonych – pokazuje najnowszy raport „Życie z astmą ciężką. Punkt widzenia pacjenta”, opracowany w ramach Koalicji na rzecz Leczenia Astmy.

– Ważne jest, abyśmy umieli odróżniać astmę ciężką od tak zwanej astmy trudnej. To są dwie różne sytuacje, niekoniecznie rozpoznawalne przez lekarzy pierwszego kontaktu, a czasami nawet i przez specjalistów – mówi prof. dr hab. n. med. Karina Jahnz-Różyk, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej Wojskowego Instytutu Medycznego. – Z astmą trudną mamy do czynienia wtedy, kiedy pacjent na przykład nie bierze leków i wtedy jego choroba systematycznie się pogarsza i wchodzi w etap ciężki. Natomiast astma ciężka, kwalifikująca się do potencjalnego leczenia biologicznego, to taka, w której nie uzyskujemy kontroli choroby pomimo stosowania maksymalnej dawki glikokortykosteroidów wziewnych i innych leków, które są dla  ciężkiej postaci astmy przeznaczone.

Grupa pacjentów z ciężką astmą stanowi w Polsce ok. 10 proc. wszystkich chorych, czyli ok. 38 tys. osób. Jednak pomimo tego, że ciężka astma występuje stosunkowo rzadko, to wiąże się ona z poważnymi powikłaniami i złym rokowaniem.

– Pacjent, który ma ciężką postać astmy, żeby normalnie żyć, musi często stosować doustne sterydy. Tymczasem już nawet kilka dni leczenia wysoką dawką to jest tyle, ile powinno wynosić całoroczne zużycie leków wziewnych sterydowych. To jest bardzo silna terapia, która oczywiście pomaga pacjentowi (brak kaszlu, duszności, zaostrzeń), ale jednocześnie oznacza szereg powikłań. Jaskra, zaćma, osteoporoza, cukrzyca typu 2, choroba wrzodowa żołądka i dwunastnicy, nadciśnienie, ryzyko sepsy – to wszystko są koszty zdrowotne używania doustnych sterydów. Ale pacjent z ciężką postacią astmy, żeby żyć, musi je brać – podkreśla dr n. med. Piotr Dąbrowiecki.

W przypadku chorych na ciężką postać astmy uporczywe objawy – ciągły kaszel, problemy z oddychaniem i zaostrzenia – często powodują konieczność hospitalizacji, mocno obniżają jakość życia chorych, którzy są zmuszeni m.in. do rezygnacji z aktywności zawodowej i społecznej, a ponadto żyją w ciągłym strachu przed kolejnymi atakami choroby. To prowadzi do nadużywania sterydowych leków wziewnych i systemowych.

– Z raportu wynika, że tolerujemy nadużywanie przez naszych pacjentów leków ratunkowych w astmie – aż 2/3 specjalistów, u których leczą się chorzy na astmę, nadużywa krótko działających leków rozszerzających oskrzela. To jest za dużo. Kiedy pacjent stosuje lek ratunkowy, powinna się nam zapalić czerwona lampka, bo to znaczy, że nie jest stabilny i trzeba się nim mocniej zaopiekować,  zmienić sposób leczenia – mówi przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP. – Większość lekarzy dobrze sobie radzi z tym tematem, ale jest też pewna grupa, która nadal tkwi w zaszłościach terapeutycznych, sięgających jeszcze poprzedniego wieku, że antidotum na ciężką astmę to steryd doustny. Nie, antidotum na ciężką astmę to leczenie biologiczne.

Leczenie biologiczne dla chorych z ciężką postacią astmy jest w Polsce dostępne w ramach programu lekowego B.44, który funkcjonuje od ponad 10 lat. Dla pacjentów, którzy często nie mają już innej, skutecznej opcji terapeutycznej, jest to jedyna szansa na poprawę jakości życia. Obecnie w programie lekowym B.44 jest leczonych ok. 3,1 tys. pacjentów w ponad 60 ośrodkach w Polsce. To wciąż o wiele za mało. – Biorąc pod uwagę fakt, że liczba pacjentów z astmą ciężką, którzy kwalifikują się do włączenia do programu lekowego, to grupa ok. 35–38 tys. chorych, to tylko ok. 10 proc. z nich jest objętych leczeniem biologicznym. Zadajemy sobie pytanie, z czego to może wynikać, jakie są bariery? Wydaje się, że ośrodki prowadzące leczenie biologiczne są dość równomiernie rozłożone na mapie całego kraju, ale praktyczne znaczenie mogą mieć tu logistyka i kwestia dojazdów – tłumaczy prof. Maciej Kupczyk.

– Jako Polskie Towarzystwo Alergologiczne staramy się, żeby ten program lekowy był usprawniany, żeby były w nim najnowsze leki i żeby było w nim coraz więcej pacjentów – dodaje prof. Karina Jahnz-Różyk.
Lekarze podkreślają, że leczenie biologiczne w przypadku astmy ciężkiej przynosi u pacjentów ogromną poprawę: uczucie duszności i kaszel występują rzadziej lub całkowicie zanikają. Zmniejsza się liczba zaostrzeń choroby i poprawia jakość życia. W przypadku chorych leczonych tą terapią zmniejsza się istotnie stosowanie leków wziewnych i zazwyczaj pacjenci przestają stosować systemowe sterydy doustne, co zmniejsza liczbę późniejszych powikłań. Poprawiają się parametry czynnościowe płuc (spirometria), wyniki badania PEF się normalizują.

– Do leczenia biologicznego, z definicji, włączamy tych pacjentów, którzy mają astmę ciężką niekontrolowaną, czyli częste zaostrzenia, nasilone objawy dzienne i nocne, przebudzenia z powodu duszności, mają potrzebę stosowania sterydów systemowych i powikłania tego rodzaju leczenia, mają kłopoty związane z częstymi, nieplanowanymi wizytami lekarskimi, wizytami pogotowia ratunkowego, hospitalizacjami – mówi prof. Maciej Kupczyk. – Po włączeniu terapii biologicznej, kiedy dobrze dobierzemy lek, osiągamy spektakularną poprawę kliniczną. Ci pacjenci nie muszą przyjeżdżać do szpitala, wracają do codziennej aktywności w domu, pracy, szkole, poprawia się również ich jakość życia.

– Stosując leki biologiczne, jesteśmy w tej chwili w stanie uwolnić pacjenta od objawów astmy ciężkiej, zmniejszyć lub w ogóle pozwolić na odstawienie doustnych sterydów, które bardzo obciążają pacjenta i za które on płaci później, ponosząc duże koszty zdrowotne – dodaje dr n. med. Piotr Dąbrowiecki.

– Obecnie dostęp pacjentów z astmą ciężką do leczenia biologicznego jest najważniejszy. Lecząc się tradycyjnymi metodami, pozostają niezaopiekowani, ich życie jest naznaczone tą chorobą, która wyklucza ich z życia codziennego. Ci pacjenci w efekcie często są też obciążeni problemami psychicznymi, mają problemy finansowe i rodzinne, ponieważ leczenie to jest kosztochłonne, ciężkie dla ich bliskich. Pacjenci mają poczucie, że są stygmatyzowani, przeżywają stygmat kaszlu, przeżywają stygmat wykluczenia, zaburzają się ich relacje społeczne i relacje z przyjaciółmi, często zrywają się przyjaźnie przez to, że nie mogą nawet wyjść z domu – podsumowuje Katarzyna Kunert, rzeczniczka Fundacji Centrum Walki z Alergią. – Leczenie biologiczne dla pacjentów z astmą ciężką powinno być szerzej dostępne, powinno obejmować również takie grupy jak osoby palące czy kobiety w ciąży. Z naszego raportu wyraźnie wynika, że leczenie biologiczne jest medycznym fenomenem, który ma szansę przywrócić pacjentów do normalnego funkcjonowania w rodzinie i społeczeństwie.

Źródło informacji: Newseria

W Polsce jest około 38 tys. pacjentów z astmą ciężką. Nadzieją dla nich jest leczenie biologiczne, jednak korzysta z niego tylko 7 proc. chorych (średnia unijna to 15 proc.). Możliwość poszerzenia dostępu do tej formy terapii była przedmiotem dyskusji podczas konferencji „Leczenie astmy ciężkiej w Polsce. Gdzie jesteśmy, a gdzie chcemy być?”, która odbyła się 8 grudnia w Hotel Polonia Palace w Warszawie.
Uczestnicy konferencji dyskutowali o tym, jak poprawić jakość życia pacjentów z astmą ciężką, a także o roli wczesnej diagnostyki w leczeniu astmy oraz wyzwaniach i rozwiązaniach w edukacji pacjentów i lekarzy.
Prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii UM w Łodzi, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego przedstawił korzyści zdrowotne i społeczne z leczenia biologicznego w astmie ciężkiej w porównaniu do terapii konwencjonalnej z zastosowaniem steroidów systemowych.

„Pacjenci z astmą ciężką wymagają wysokich dawek leków wziewnych, a mimo to mają chorobę niekontrolowaną. Mają nieplanowe wizyty lekarskie, na SOR-ach, hospitalizacje. Koszty pośrednie to zwolnienia lekarskie, absencja w pracy. Wdrożenie optymalnego leczenia astmy ciężkiej jest opłacalne dla systemu” – mówił prof. Maciej Kupczyk.

Podkreślał, że w Polsce jest duża grupa pacjentów z astmą ciężką, która nigdy nie była skierowana do specjalisty. Te osoby często nadmiernie polegają na sterydach systemowych, których przewlekłe stosowanie w okresie zaostrzenia choroby wiąże się z dużym obciążeniem dla pacjenta. I może prowadzić do powikłań jak: zwiększenie ryzyka żylnej choroby zakrzepowej, zatorowości płucnej, zapalenia płuc, osteoporozy, jaskry, zaćmy, otyłości, nadciśnienia tętniczego. To obciążenia nie tylko dla pacjenta, ale też dla systemu opieki zdrowotnej.

„Zależy nam, żeby rozpoznać chorobę i włączyć odpowiednie leczenie. Staramy się wyjść z prostymi przekazami do lekarzy-specjalistów, żeby potrafili wcześnie rozpoznać astmę trudną, niekontrolowaną, z częstymi zaostrzeniami” – tłumaczył prof. Maciej Kupczyk.

Jego zdaniem już dwie wstawki sterydów systemowych w roku u pacjenta z astmą oskrzelową powinny być sygnałem alarmowym, że musi on być skierowany do specjalisty alergologa lub pulmonologa. Później ewentualnie do ośrodka referencyjnego, gdzie może skorzystać z leczenia biologicznego.
Prof. Maciej Kupczyk dodał, że standardy Polskiego Towarzystwa Alergologicznego opisują dostępne dla pacjentów ścieżki leczenia biologicznego, wśród których są takie terapie jak mepolizumab, benralizumab, dupilumab i oczekiwany tezepelumab.
Według opinii prof. Kariny Jahnz-Różyk, krajowego konsultanta ds. alergologii, kierownika Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej WIM, program lekowy B.44 „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy” jest dobrze ukierunkowany – problem leży gdzie indziej – w rozpoznaniu.

„Nie potrzeba zmian w samym programie, tylko właściwego rozpoznania choroby. Zanim pacjent dotrze do ośrodka, błąka się po systemie. Wielkim problemem jest choćby odróżnienie astmy trudnej od ciężkiej” – mówiła prof. Karina Jahnz-Różyk.

Do jej gabinetu przychodzą pacjenci, u których choroba rozwinęła się i dokonała szkód, ponieważ wiele lat temu nie byli dobrze zdiagnozowani.

„Pacjent był u lekarza piętnaście lat temu. Stosuje leki, które wzajemnie się wykluczają, nie potrafi się dobrze inhalować. Bo w przeszłości nie zaopiekowano się nim dobrze” – tłumaczy prof. Karina Jahnz-Różyk.

Według dr n. ekon. Michała Seweryna, prezesa EconMed Europe, wadą programu lekowego B.44 jest nadmierna biurokracja.

„Lekarze przyznają, że biurokracja pochłania im najwięcej czasu. W Polsce zaburzony jest balans pomiędzy nadzorem a zaangażowaniem lekarzy w sprawy, które nie są bezpośrednio związane z opieką nad pacjentami. To wymaga zmian” – podkreślał Michał Seweryn.

Jego zdaniem korzystnym rozwiązaniem byłoby dopuszczenie terapii domowej.

„Wydawanie pacjentowi leku do domu wydaje się najkorzystniejsze z punktu widzenia systemowego. Choć jest tu pewien problem: z perspektywy pacjenta, który mieszka w dużym mieście, przyjazd po lek do ośrodka jest łatwy, jeśli ma przejechać 200 km z małej miejscowości – już nie” – tłumaczył Michał Seweryn.

Na problem niedostrzegania przez lekarzy „sygnałów alarmowych”, które daje astma ciężka, zwrócił uwagę dr n. med. Piotr Dąbrowiecki – przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP, Klinika Chorób Infekcyjnych i Alergologii WIM.

„Większość lekarzy toleruje fakt, że pacjenci zbyt często sięgają po leki ratunkowe. A przecież biorąc je w nadmiarze, daje nam informację, że dzieje się z nim coś złego. Należy pamiętać, że każdy pacjent, któremu wypisujemy trzecie opakowanie leku ratunkowego, wymaga większej uwagi” – podkreślał Piotr Dąbrowiecki.

W jego opinii problem mógłby rozwiązać projekt e-Recepta 2.0 Astma.

„Dzięki temu rozwiązaniu lekarz otrzymuje z systemu informację, że pacjent, który przyszedł na wizytę, może mieć astmę ciężką i należałoby go skierować do specjalistycznego ośrodka leczenia” – tłumaczył Piotr Dąbrowiecki.

Katarzyna Kunert, rzeczniczka Fundacji Centrum Walki z Alergią, podkreślała, że w Polsce wciąż jest wielu chorych na astmę ciężką, którzy nie mają odpowiedniej opieki.

„Chciałabym, żeby te osoby dowiedziały się, że leczenie biologiczne jest dostępne, skuteczne i ma spektakularne efekty. Chodzi nie tylko o dotkniętych chorobą, ale również ich bliskich” – mówiła Katarzyna Kunert.

Podczas konferencji o swoich problemach opowiedział Krzysztof Szyperek, od trzydziestu lat chory na astmę ciężką.

„Sterydy zmieniły mnie fizycznie i rozwaliły psychicznie. Lek ratunkowy był ze mną zawsze, także w nocy przy łóżku. W każdym pomieszczeniu miałem nebulizator. To nie jest tylko moja choroba, ale także mojej mamy, siostry i całej rodziny” – mówił Krzysztof Szyperek.

Jego życie zmieniło się, gdy zdecydował się na terapię biologiczną.

„Teraz jest inaczej. Nie biorę już sterydów. Leki biologiczne pozwalają mi odzyskać wiarę w życie. Szkoda, że nie urodziłem się piętnaście lat wcześniej, bo miałbym dostęp do tego leczenia” – mówił Krzysztof Szyperek.

I dodał:

„Dziś nie wziąłem ze sobą inhalatora, nie wiem nawet, gdzie jest”.

Źródło informacji: PAP MediaRoom
W ostatnim czasie medycyna dokonała niesamowitych postępów w leczeniu chorych rzadkich, a dzięki wprowadzonym rozwiązaniom medycznym wielu pacjentów może prowadzić niemal normalne życie. Nadal jednak istnieją schorzenia, które pozostaje enigmą medycyny i pomimo najnowszych możliwości terapeutycznych pozostają w cieniu. Jedną z nich jest nabyta zakrzepowa plamica małopłytkowa, iTTP/aTTP, rzadka i groźna choroba krwi, która nadal pozostaje tajemnicą i wyzwaniem dla lekarzy na całym świecie.
 
Ultrarzadka i ultraniebezpieczna
Nabyta zakrzepowa plamica małopłytkowa  (iTTP/aTTP) to rzadka, ale niezwykle groźna choroba hematologiczna, która może pojawić się nagle i prowadzić do poważnych powikłań zdrowotnych, w tym także do śmierci. Na całym świecie, zapadalność na iTTP/aTTP szacowana jest na 1,47-3,10 / mln osób, co czyni ją chorobą ultrarzadką. W Polsce rocznie wykrywa się 30 przypadków, ale eksperci podkreślają, że może być ich więcej, ponieważ zdarza się że choroba nie jest na czas rozpoznana.  Tak niewielka skala problemu może cieszyć jednak ma to także swoją ciemną stronę: brakuje powszechnej wiedzy o chorobie oraz doświadczenia, które tak bardzo jest potrzebne do wykrycia problemu.
 
Epizod iTTP/aTTP: Zagrożenie Życia.
Najważniejszą cechą iTTP/aTTP jest to, że każdy epizod tej choroby stanowi realne zagrożenie życia. Pojawiające się wyniku choroby zakrzepy, mogą prowadzić do niedokrwienia różnych organów, takich jak mózg, serce czy nerki. To właśnie te zakrzepy, które powstają w krążeniu, sprawiają, że powikłania choroby mogą doprowadzić do śmierci lub długotrwałej niepełnosprawności.
 
Młodzi pacjenci na drodze walki.
Pacjenci, u których pojawia się pierwszy epizod iTTP/aTTP, to zazwyczaj młode osoby w wieku 30-40 lat. To ludzie, którzy z dnia na dzień muszą praktycznie zawiesić swoje dotychczasowe życie zawodowe, rodzinne i społeczne, aby stawić czoła tej groźnej chorobie.
 
Ryzyko i diagnoza.
Czynniki ryzyka związane z iTTP/aTTP mogą obejmować szereg różnych czynników. m.in. otyłość, obecność wirusa HIV, reumatoidalne zapalenie stawów oraz toczeń rumieniowaty. Co ciekawe, niedawne badania sugerują, że iTTP/aTTP może być także jednym z potencjalnych skutków ubocznych COVID-19, co zwiększa znaczenie monitorowania pacjentów zakażonych koronawirusem. Choroba może pojawić się również u osób poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych krwi lub przeszczepowi szpiku kostnego. Niektóre leki mogą również zwiększać ryzyko wystąpienia iTTP/aTTP.
 
Walka z iTTP/aTTP: wyzwanie i szansa.
Po potwierdzeniu diagnozy konieczne jest natychmiastowe wdrożenie leczenia. Jednym z możliwych podejść terapeutycznych jest leczenie plazmaferezą, Należy jednak pamiętać, że tego typu terapia często wymaga długotrwałych pobytów w szpitalu i nie chroni przed niebezpiecznymi nawrotami choroby. Obecna, standardowa terapia, która opiera się na plazmaferezie i immunosupresji, służy suplementacji ADAMTS-13 i eliminacji przeciwciał anty-ADAMTS-13. Terapia ma jednak ograniczone działanie – śmiertelność wynosi około 10%–20%, a większość zgonów występuje w ciągu 14 dni od rozpoznania (mediana 9 dni).
 
W leczeniu iTTP/aTTP kluczowe jest szybkie uzyskanie remisji, czyli przywrócenie prawidłowej liczby płytek krwi poprzez zatrzymanie procesu powstawania zakrzepów. To właśnie to osiągnięcie remisji umożliwia zatrzymanie postępu choroby i minimalizację uszkodzeń narządowych. Jednak nawet u około 30% pacjentów, po zastosowaniu standardowego leczenia, dochodzi do nawrotu choroby.
 
Nowa nadzieja w leczeniu.
iTTP/aTTP to choroba, która nadal pozostaje enigmą medycyny, jednak w miarę jak pozyskujemy więcej informacji na jej temat, istnieje nadzieja na bardziej skuteczne metody leczenia oraz na zwiększenie świadomości tej rzadkiej choroby, co może pomóc w szybszym rozpoznawaniu i skuteczniejszym leczeniu pacjentów.
 
W ostatnim czasie dla pacjentów z iTTP/aTTP pojawiły się nowe nadzieje związane z leczeniem choroby. Jednym z przełomów jest terapia biologiczna przeciwciałem monoklonalnym – stosowana jako uzupełnienie terapii standardowej (PEX + immunosupresja), która jest skierowana na zabezpieczenie pacjentów przed nawrotami choroby. co stanowi istotny krok naprzód w walce z tą groźną chorobą. Takie leczenie to także szansa na poprawę jakości życia pacjentów dotkniętych tą rzadką chorobą.

źródło: B4H
Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN), u którego podłoża leży zapalenie typu 2 dotyka aż 4% populacji, a ciężki przebieg choroby stwierdza się u ponad 17 000 chorych. Jak wynika z przygotowanego przez Fundację Wygrajmy Zdrowie i Polskie Towarzystwo Chorób Atopowych raportu „Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) – jak pomóc pacjentom?” ta niesłusznie bagatelizowana przez społeczeństwo i nawracająca choroba znacznie obniża jakość życia pacjentów, negatywnie wpływa na ich zdrowie fizyczne i psychiczne, aktywność społeczną i zawodową oraz jest przyczyną licznych hospitalizacji i nadmiernych zwolnień chorobowych.
Według danych ZUS przewlekłe zapalenie zatok przynosowych tylko w 2022 roku było przyczyną 461 712 dni absencji chorobowych i aż 50 237 wystawionych zwolnień.

– To znacznie więcej zwolnień niż generuje łuszczyca, padaczka czy niejeden typ nowotworu np. tarczycy, jajnika, gruczołu krokowego, a nawet płuca – podkreślają Hubert Godziątkowski prezes Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych i Szymon Chrostowski prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie inicjatorzy raportu. Jak zatem pomóc pacjentom w walce z nawracającym PZZPzPN?

Zdaniem ekspertów niezbędne jest zwiększenie świadomości społecznej na temat PZZPzPN, zarówno wśród pacjentów, jak i lekarzy rodzinnych, diagnoza choroby na jak najwcześniejszym etapie oraz zapewnienie chorym dostępu do skutecznego leczenia w postaci rekomendowanej przez polskie i międzynarodowe towarzystwa naukowe terapii biologicznej, stosowanej już z powodzeniem w takich jednostkach jak astma czy atopowe zapalenie skóry.

 
Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) to przewlekła choroba o nawrotowym charakterze, której objawy bardzo często są niesłusznie bagatelizowane zarówno przez lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej, jak i samych pacjentów, mimo że negatywnie wpływają zarówno na jakość życia pacjenta, jak i jego codzienne funkcjonowanie.
Najczęstszymi dolegliwościami, z jakimi na co dzień zmagają się pacjenci, są: zatkany nos, upośledzenie lub utrata węchu czy smaku, spływanie wydzieliny po tylnej ścianie gardła, przewlekły katar, a także niekończące się bóle oraz uczucie rozpierania głowy. Trudności w oddychaniu i nasilające się w godzinach nocnych objawy powodują problemy ze snem i bezdech senny.
 
– Niewystarczający lub nieodpowiedni sen może prowadzić do zmęczenia, drażliwości, trudności w koncentracji i pogorszenia ogólnego samopoczucia, a także obniżenia wydajności w pracy. U chorych z polipami nosa występuje większa skłonność do zakażeń górnych dróg oddechowych, co może wymagać częstych wizyt u lekarza i stosowania antybiotyków – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Dariusz Jurkiewicz, kierownik Kliniki Otolaryngologii i Onkologii Laryngologicznej w Wojskowym Instytucie Medycznym Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie, przewodniczący Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Otorynolaryngologów Chirurgów Głowy i Szyi.

Bagatelizowanie objawów i potrzeba edukacji
Ze względu na stopniowy rozwój i rozłożone w czasie nasilanie się objawów, często wielu pacjentów przyzwyczaja się do nich i pomimo obniżającej się stopniowo jakości życia, stara się żyć w miarę normalnie. Stosują tzw. samoleczenie objawowe w postaci leków obkurczających błonę śluzową nosa czy środków przeciwbólowych. Do lekarza, chorzy trafiają dopiero w momencie nasilenia objawów lub gdy już żadne ze stosowanych produktów dostępnych bez recepty nie przynoszą ulgi. A i tu nie zawsze od razu są szybko i prawidłowo diagnozowani oraz leczeni.  Zdaniem autorów raportu przyczyna tkwi w braku świadomości lekarzy POZ na temat PZZPzPN, skutków zdrowotnych i społecznych oraz bagatelizowania objawów.

Dopiero w przypadku braku efektów leczenia antybiotykoterapią, lekarz rodzinny kieruje pacjenta do specjalisty. W zależności od dominujących objawów klinicznych są to odpowiednio alergolog, pulmonolog lub laryngolog. Dopiero lekarz specjalista stawia prawidłowe rozpoznanie i podejmuje leczenie.
 
– Postępowanie terapeutyczne obejmuje płukanie jam nosa, leczenie objawowe oraz podawanie glikokortykosteroidów, najczęściej w postaci kropli do nosa, okresowo w postaci tabletek. Leki te hamują procesy zapalne. Pomimo tego u podgrupy pacjentów objawy ponownie nawracają, co wymaga leczenia operacyjnego. – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Maciej Kupczyk, specjalista chorób wewnętrznych, chorób płuc i alergologii z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.
 
Jak wynika z raportu, leczenie chirurgiczne, które wdrażane jest w przypadku nasilania się objawów choroby, pomimo stosowania farmakoterapii, jest skuteczne i bezpieczne, jednak często wiąże się również z ryzykiem nawrotu choroby odrośnięcia polipów i potrzebą wielokrotnych reoperacji średnio po 22 miesiącach od zabiegu. Operacje zatok nie pozostają także bez konsekwencji, mogą powodować poważne powikłania i zwiększać uciążliwość przewlekłego zapalenia zatok przynosowych i są niejednokrotnie przyczyną bolesnych i traumatycznych doświadczeń dla pacjentów.
 
– Szacuje się, że u około 15-20 tysięcy pacjentów w Polsce widzimy obraz ciężkiego zapalenia, z nawracającymi polipami. Prowadzi to do wielokrotnie powtarzanych operacji, co stanowi olbrzymie obciążenie dla pacjentów, ich rodzin, ale też dla płatnika i systemu opieki zdrowia – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Maciej Kupczyk, specjalista chorób wewnętrznych, chorób płuc i alergologii z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.
Dlaczego PZZPzPN ma tendencje do nawrotu?
U podłoża przewlekłego zapalenia zatok z polipami nosa leży tzw. zapalenie typu 2.

– Pod tym pojęciem kryją się procesy układu immunologicznego wywołane przez szereg potencjalnych czynników uszkadzających (np. wirusy, bakterie, alergeny czy zanieczyszczenie środowiska), prowadzące do napływu komórek zapalnych do dróg oddechowych, uszkodzenia otaczających tkanek, ich przebudowy i formowania polipów. Przy braku optymalnego leczenia zapalenie nasila się, a u pacjenta obserwujemy nawrót objawów choroby. Tylko działając na przyczynę tej choroby, jesteśmy w stanie skutecznie i trwale leczyć pacjentów – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Maciej Kupczyk, specjalista chorób wewnętrznych, chorób płuc i alergologii z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.

–  Znaczne obniżenie jakości życia pacjentów ze względu na przewlekły i nawrotowy charakter schorzenia oraz towarzyszący mu ciągły ból i uczucie rozpierania głowy, konieczność wielokrotnych operacji, powoduje u pacjentów znaczne obciążenie emocjonalne, wyczerpanie, zmęczenie i brak energii do wykonywania codziennych czynności. W konsekwencji nierzadko ta choroba prowadzi do depresji i wykluczenia społecznego – zwraca uwagę Szymon Chrostowski.
 
Szansa w postaci leczenia biologicznego
 
Jedyną szansą dla pacjentów z ciężkim przebiegiem choroby i nieskutecznością standardowego leczenia lub przeciwskazaniami do operacji byłaby terapia biologiczna, która z powodzeniem stosowana jest w innych chorobach wywołanych zapaleniem typu 2 takich jak AZS czy astma i jest rekomendowana zarówno przez klinicystów, jak i towarzystwa naukowe – podkreśla Hubert Godziątkowski. Refundacja leczenia biologicznego dla pacjentów z PZZPzPN pozwoliłaby nie tylko na lepszą kontrolę objawów i poprawę jakości życia pacjentów ich powrót do aktywności społecznej i zawodowej, ale również miałaby wpływ na spadek kosztów pośrednich i bezpośrednich związanych z chorobą – dodaje Hubert Godziątkowski.

– Przykładem takiego leku jest dupilumab, który blokując aktywność interleukin 4 i 13 hamuje procesy zapalenia typu 2. Lek ten wykazał doskonałą skuteczność w zmniejszeniu objawów choroby, poprawie jakości życia, spadku zapotrzebowanie na leki i ponowne zabiegi operacyjne. Mam nadzieję, że niedługo będziemy mogli również zastosować tą nowoczesną i bezpieczną terapię u naszych pacjentów z PZZPzPN – puentuje dr hab. n. med. Maciej Kupczyk, specjalista chorób wewnętrznych, chorób płuc i alergologii z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.

Na pozytywną decyzję Ministra Zdrowia odnośnie do refundacji tego leku czekają zarówno pacjenci, jak i lekarze. – Będzie ona kluczowa do uzyskania dostępności leczenia dupilumabem pacjentów z PZZPzPN w Polsce. – doprecyzowała prof. Dr hab. n. med. Kirina Jahnz-Różyk, Konsultant krajowa w dziedzinie alergologii, Kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej, Wojskowy Instytut Medyczny – Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie.

Link do raportu:
Raport PZZPzPN_finał.pdf

źródło: Fundacja Wygrajmy Zdrowie, PTCA
Ponad 88 proc. osób, które miały zabieg usuwania polipów z nosa, przyznało, że operacja nie przyniosła oczekiwanego i trwałego efektu – wynika z badania zaprezentowanego na konferencji z okazji Światowego Dnia Świadomości Przewlekłego Zapalenia Zatok Przynosowych z Polipami Nosa. Spotkanie zapoczątkowało kampanię pod hasłem „Masz to w nosie?”, która ma zwiększyć świadomość społeczną choroby.
Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) to choroba marginalizowana przez społeczeństwo i pacjentów, mimo że dotyczy 4 proc. populacji. Chorują na nią głównie młodzi dorośli, którym PZZPzPN w istotny sposób upośledza jakość życia. Wbrew powszechnej opinii jest to poważna choroba układu oddechowego, która ma wyjątkowo negatywny wpływ na życie pacjentów.
To choroba niedoceniania zarówno przez system opieki, jak i pacjentów, która uprzykrza i obniża jakość życia. Charakteryzuje się również tym, że często nawraca. Mam pacjentkę, która miała już 17 zabiegów” – tłumaczy prof. Maciej Kupczyk, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, Uniwersytet Medyczny w Łodzi.
Polipy to uwypuklone twory wynikające z nacieku zapalnego w zatokach albo przewodach nosowych. Najczęstszym podłożem powstania polipów jest zapalenie zatok, które zwykle występuje w ostrej postaci jako konsekwencja infekcji, jednak nieleczone może przerodzić się w zapalenie przewlekłe, które jest bagatelizowaną i rzadko prawidłowo rozpoznawaną chorobą, a w konsekwencji może prowadzić do groźnych powikłań takich jak stany zapalne oczodołu, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych czy zakrzepica żył w obrębie zatok.
Aż 70 proc. ankietowanych, u których zdiagnozowano przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa, określiło negatywny wpływ tej choroby na jakość życia jako duży albo bardzo duży” – opisuje wyniki badania na temat PZZPzPN jego pomysłodawca, Hubert Godziątkowski, prezes zarządu Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych.
Według niego odpowiedzi osób biorących udział w badaniu wyraźnie obrazują skalę problemu i tłumaczą, jak dużym obciążeniem jest ta choroba. Zdaniem Godziątkowskiego objawy PZZPzPN w znacznym stopniu ograniczają możliwość aktywności społecznej i fizycznej pacjentów.
Pacjenci to głównie osoby w wieku produkcyjnym. Ci z bardzo ciężkim przebiegiem praktycznie nie funkcjonują w społeczeństwie. Nie pracują, nie wytwarzają produktu krajowego, nie wychodzą z domu” – wyjaśnia Hubert Godziątkowski.
Konieczność hospitalizacji i długotrwała rekonwalescencja po operacji stanowią przeszkodę w życiu zawodowym pacjentów. Zwolnienia lekarskie po zabiegu usuwania polipów trwają średnio 15 dni, ale respondenci wskazywali, że niekiedy ich zwolnienie sięgało kilku miesięcy. Dodatkowo, dni wolne od pracy pacjenci z polipami nosa są zmuszeni brać również wtedy, kiedy występuje u nich nasilenie objawów oraz podczas licznych, nawracających infekcji górnych dróg oddechowych, które często towarzyszą tej chorobie.
Koszty społeczne polipów nosa są niemałe: choroba zaburza jakość snu, ale też nie pozostaje bez wpływu na poczucie pewności siebie, zwłaszcza, gdy wiąże się z utratą węchu. Jej przewlekłość i trudności terapeutyczne mogą być powodem obniżenia nastroju, a nawet depresji” – mówi Szymon Chrostowski, prezes zarządu Fundacji Wygrajmy Zdrowie.
Problemem pacjentów są również zaostrzenia astmy oskrzelowej, która często współistnieje z PZZPzPN. Choroby te mają wspólne podłoże – zapalenie typu 2., czyli mechanizm wiążący się z nadmierną, nieadekwatną do zagrożenia reaktywnością układu immunologicznego. Zapalenie typu 2. jest odpowiedzialne za większość ciężkich postaci przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa i astmy oskrzelowej, ale też innych chorób, m.in. atopowego zapalenia skóry czy eozynofilowego zapalenia przełyku.

Klinicyści wskazują, że gdy choroby te współistnieją ze sobą, leczenie staje się bardzo wymagające. Zdaniem lekarzy nadzieją dla pacjentów jest leczenie biologiczne, które wykazuje wysoką skuteczność wśród pacjentów o umiarkowanych i ciężkich postaciach chorób zapalnych typu 2.
Leki biologiczne blokują ten czynnik, który indukuje nasilenie procesu zapalnego. Działają na te patomechanizmy, które są decydujące dla progresji ciężkich postaci choroby i jej przewlekania. Dlatego po terapii biologicznej ryzyko nawrotów polipów nosa jest zdecydowanie mniejsze” – opisuje działanie terapii biologicznej prof. Maciej Kupczyk.
Leczenie biologiczne stosuje się już od dawna w Stanach Zjednoczonych i niektórych krajach Europy. W Polsce terapia biologiczna jest z powodzeniem stosowana w leczeniu astmy oraz atopowego zapalenia skóry. Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa to nowe wskazanie dla tej terapii i szansa na skuteczne leczenie dla kolejnej grupy pacjentów.
Badania kliniczne wykazały bardzo wysoką skuteczność terapii biologicznej. Są to leki, które możemy stosować u pacjentów z najcięższymi postaciami przewlekłego zapalenia zatok, z nawracającymi pomimo operacji polipami nosa” – dodaje prof. Maciej Kupczyk.
O korzyściach wynikających z leczenia biologicznego mówi także prof. Dariusz Jurkiewicz, kierownik Kliniki Otolaryngologii i Onkologii Laryngologicznej z Klinicznym Oddziałem Chirurgii Czaszkowo-Szczękowo-Twarzowej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie.
Pacjenci, którzy poddali się leczeniu biologicznemu, są zachwyceni. Mają z tego dużą korzyść” – mówi Dariusz Jurkiewicz.
Jego zdaniem szeroka edukacja na temat możliwych objawów przewlekłego zapalenia zatok jest niezbędna, aby lekarze mogli pomóc pacjentom, zanim ich choroba przeistoczy się w ciężką postać z polipami nosa.
U pacjentów, którzy zostaną zdiagnozowani na odpowiednim etapie i którzy we właściwym czasie wdrożą skuteczne leczenie biologiczne, będziemy mogli uniknąć podawania inwazyjnych leków i przeprowadzania powtarzających się operacji” – podkreśla prof. Dariusz Jurkiewicz.
 
źródło: PAP MediaRoom
Ponad 88 proc. osób, które miały zabieg usuwania polipów z nosa, przyznało, że operacja nie przyniosła oczekiwanego i trwałego efektu – wynika z badania zaprezentowanego na konferencji z okazji Światowego Dnia Świadomości Przewlekłego Zapalenia Zatok Przynosowych z Polipami Nosa. Spotkanie zapoczątkowało kampanię pod hasłem „Masz to w nosie?”, która ma zwiększyć świadomość społeczną choroby.
Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) to choroba marginalizowana przez społeczeństwo i pacjentów, mimo że dotyczy 4 proc. populacji. Chorują na nią głównie młodzi dorośli, którym PZZPzPN w istotny sposób upośledza jakość życia. Wbrew powszechnej opinii jest to poważna choroba układu oddechowego, która ma wyjątkowo negatywny wpływ na życie pacjentów.
To choroba niedoceniania zarówno przez system opieki, jak i pacjentów, która uprzykrza i obniża jakość życia. Charakteryzuje się również tym, że często nawraca. Mam pacjentkę, która miała już 17 zabiegów” – tłumaczy prof. Maciej Kupczyk, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, Uniwersytet Medyczny w Łodzi.
Polipy to uwypuklone twory wynikające z nacieku zapalnego w zatokach albo przewodach nosowych. Najczęstszym podłożem powstania polipów jest zapalenie zatok, które zwykle występuje w ostrej postaci jako konsekwencja infekcji, jednak nieleczone może przerodzić się w zapalenie przewlekłe, które jest bagatelizowaną i rzadko prawidłowo rozpoznawaną chorobą, a w konsekwencji może prowadzić do groźnych powikłań takich jak stany zapalne oczodołu, zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych czy zakrzepica żył w obrębie zatok.
Aż 70 proc. ankietowanych, u których zdiagnozowano przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa, określiło negatywny wpływ tej choroby na jakość życia jako duży albo bardzo duży” – opisuje wyniki badania na temat PZZPzPN jego pomysłodawca, Hubert Godziątkowski, prezes zarządu Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych.
Według niego odpowiedzi osób biorących udział w badaniu wyraźnie obrazują skalę problemu i tłumaczą, jak dużym obciążeniem jest ta choroba. Zdaniem Godziątkowskiego objawy PZZPzPN w znacznym stopniu ograniczają możliwość aktywności społecznej i fizycznej pacjentów.
Pacjenci to głównie osoby w wieku produkcyjnym. Ci z bardzo ciężkim przebiegiem praktycznie nie funkcjonują w społeczeństwie. Nie pracują, nie wytwarzają produktu krajowego, nie wychodzą z domu” – wyjaśnia Hubert Godziątkowski.
Konieczność hospitalizacji i długotrwała rekonwalescencja po operacji stanowią przeszkodę w życiu zawodowym pacjentów. Zwolnienia lekarskie po zabiegu usuwania polipów trwają średnio 15 dni, ale respondenci wskazywali, że niekiedy ich zwolnienie sięgało kilku miesięcy. Dodatkowo, dni wolne od pracy pacjenci z polipami nosa są zmuszeni brać również wtedy, kiedy występuje u nich nasilenie objawów oraz podczas licznych, nawracających infekcji górnych dróg oddechowych, które często towarzyszą tej chorobie.
Koszty społeczne polipów nosa są niemałe: choroba zaburza jakość snu, ale też nie pozostaje bez wpływu na poczucie pewności siebie, zwłaszcza, gdy wiąże się z utratą węchu. Jej przewlekłość i trudności terapeutyczne mogą być powodem obniżenia nastroju, a nawet depresji” – mówi Szymon Chrostowski, prezes zarządu Fundacji Wygrajmy Zdrowie.
Problemem pacjentów są również zaostrzenia astmy oskrzelowej, która często współistnieje z PZZPzPN. Choroby te mają wspólne podłoże – zapalenie typu 2., czyli mechanizm wiążący się z nadmierną, nieadekwatną do zagrożenia reaktywnością układu immunologicznego. Zapalenie typu 2. jest odpowiedzialne za większość ciężkich postaci przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa i astmy oskrzelowej, ale też innych chorób, m.in. atopowego zapalenia skóry czy eozynofilowego zapalenia przełyku.

Klinicyści wskazują, że gdy choroby te współistnieją ze sobą, leczenie staje się bardzo wymagające. Zdaniem lekarzy nadzieją dla pacjentów jest leczenie biologiczne, które wykazuje wysoką skuteczność wśród pacjentów o umiarkowanych i ciężkich postaciach chorób zapalnych typu 2.
Leki biologiczne blokują ten czynnik, który indukuje nasilenie procesu zapalnego. Działają na te patomechanizmy, które są decydujące dla progresji ciężkich postaci choroby i jej przewlekania. Dlatego po terapii biologicznej ryzyko nawrotów polipów nosa jest zdecydowanie mniejsze” – opisuje działanie terapii biologicznej prof. Maciej Kupczyk.
Leczenie biologiczne stosuje się już od dawna w Stanach Zjednoczonych i niektórych krajach Europy. W Polsce terapia biologiczna jest z powodzeniem stosowana w leczeniu astmy oraz atopowego zapalenia skóry. Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa to nowe wskazanie dla tej terapii i szansa na skuteczne leczenie dla kolejnej grupy pacjentów.
Badania kliniczne wykazały bardzo wysoką skuteczność terapii biologicznej. Są to leki, które możemy stosować u pacjentów z najcięższymi postaciami przewlekłego zapalenia zatok, z nawracającymi pomimo operacji polipami nosa” – dodaje prof. Maciej Kupczyk.
O korzyściach wynikających z leczenia biologicznego mówi także prof. Dariusz Jurkiewicz, kierownik Kliniki Otolaryngologii i Onkologii Laryngologicznej z Klinicznym Oddziałem Chirurgii Czaszkowo-Szczękowo-Twarzowej Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie.
Pacjenci, którzy poddali się leczeniu biologicznemu, są zachwyceni. Mają z tego dużą korzyść” – mówi Dariusz Jurkiewicz.
Jego zdaniem szeroka edukacja na temat możliwych objawów przewlekłego zapalenia zatok jest niezbędna, aby lekarze mogli pomóc pacjentom, zanim ich choroba przeistoczy się w ciężką postać z polipami nosa.
U pacjentów, którzy zostaną zdiagnozowani na odpowiednim etapie i którzy we właściwym czasie wdrożą skuteczne leczenie biologiczne, będziemy mogli uniknąć podawania inwazyjnych leków i przeprowadzania powtarzających się operacji” – podkreśla prof. Dariusz Jurkiewicz.
 
źródło: PAP MediaRoom
Komisja Europejska wydała pozwolenie dopuszczające do obrotu na terenie Unii Europejskiej lek FYB201/Ranivisio®[1] (Ranivisio – Ranibizumab) – biopodobny do leku referencyjnego Lucentis®[2]. FYB201 został opracowany przez Bioeq, spółkę joint venture pomiędzy Polpharma Biologics i firmą Formycon. Lek jest stosowany w leczeniu wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD) i innymi poważnymi chorobami oka.
Specjaliści z Polpharma Biologics współuczestniczyli w pracach nad rozwojem leku. Za komercjalizację na terenie Unii Europejskiej odpowiedzialna jest firma Teva Pharmaceutical Industries Ltd. EMA to trzecia agencja regulacyjna po MHRA i FDA, która wydała zgodę na dystrybucję biopodobnego ranibizumabu współtworzonego przez Polpharma Biologics.

Zatwierdzenie Komisji Europejskiej następuje po wydaniu pozytywnej opinii przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) w czerwcu 2022 roku i ma zastosowanie do wszystkich 27 państw członkowskich Unii Europejskiej oraz Islandii, Norwegii i Liechtensteinu.
 
Ranivisio® (Ranivisio – Ranibizumab) został dopuszczony do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD), cukrzycowego obrzęku plamki żółtej (ang. DME), neowaskularyzacji naczyniówkowej (ang. CNV), retinopatii cukrzycowej proliferacyjnej (ang. PDR), obrzęku plamki w przebiegu zakrzepu naczyń siatkówki (pnia siatkówki żyły środkowej, ang. CRVO i/lub gałęzi siatkówki żyły środkowej, ang. BRVO). Skuteczność i bezpieczeństwo leku zostały potwierdzone w badaniu III fazy Columbus AMD i okazały się porównywalne z lekiem referencyjnym.[i]
 
EMA (ang. European Medicines Agency) to kolejna agencja regulacyjna, która zatwierdziła biopodobny ranibizumab. Wcześniej zgodę na dystrybucję leku udzieliły brytyjska agencja MHRA (ang. Medicines Healthcare products Regulatory Agency) oraz amerykańska FDA (ang. Food and Drug Administration). Wprowadzenie leku na rynki europejskie planowane jest w nadchodzącym roku, podczas gdy produkt jest już dostępny w Wielkiej Brytanii od lipca 2022 r. pod nazwą handlową Ongavia®3[ii]’

“Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku przez europejskie organy regulacyjne to wielka satysfakcja dla Polpharma Biologics i naszych partnerów. To potwierdzenie światowej klasy ekspertyzy naszych naukowców oraz dowód, że spełniamy rygorystyczne wymogi największych agencji  odpowiedzialnych za rejestrację leku na różnych rynkach światowych.” – powiedział Michael Soldan, CEO Polpharma Biologics Group.
 
AMD jest najczęstszą przyczyną poważnych zaburzeń widzenia lub ślepoty – szacuje się, że do 2050 r. nawet 77 milionów Europejczyków zostanie dotkniętych tym problemem. Konsekwencje AMD niosą ze sobą znaczne obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej i społeczeństwa. Oczekuje się, że coraz częstsze występowanie tej choroby pochłonie znaczne ilości zasobów i funduszy opieki zdrowotnej w całej UE.[iii]
 
O lekach biopodobnych
Leki biopodobne to leki biologiczne wykazujące wysokie podobieństwo do innego, już dopuszczonego do obrotu leku biologicznego tzw. referencyjnego, dla którego wygasła ochrona rynkowa. Ich skuteczność i bezpieczeństwo działania są potwierdzane przez najbardziej rygorystyczne agencje regulacyjne. Dzięki udowodnionemu biopodobieństwu analitycznemu i klinicznemu leki biopodobne poszerzają możliwość stosowania zaawansowanych terapii w leczeniu przewlekłych i często zagrażających życiu chorób. Ich wykorzystywanie ma wpływ na obniżenie kosztów terapii ponoszonych przez systemy zdrowotne i w konsekwencji na zwiększanie dostępności leku dla pacjentów.

O Polpharma Biologics
Grupa biotechnologiczna Polpharma Biologics zajmuje się rozwojem i wytwarzaniem leków biologicznych. Od ponad 10 lat prowadzi działalność badawczo-rozwojową na niespotykaną wcześniej skalę w polskim sektorze biotechnologicznym. Konsekwentnie inwestuje nie tylko w laboratoria i linie produkcyjne, ale też w know-how, tworząc wysokospecjalistyczne miejsca pracy oraz rozwijając współpracę nauki z biznesem.  
Dzięki użyciu nowoczesnych platform rozwoju linii komórkowych Polpharma Biologics opracowuje produkty biopodobne przeznaczone do leczenia szeregu schorzeń z istotnych obszarów terapeutycznych: chorób neurologicznych, immunologicznych i okulistyki. Na tle innych firm Polpharma Biologics wyróżnia się możliwościami przeprowadzenia pełnego procesu rozwoju leku biologicznego: od rozwoju linii komórkowej, poprzez rozwój metod analitycznych, opracowanie charakterystyki procesu, po produkcję substancji czynnej na skalę przemysłową. Gotowe leki są wprowadzane na rynek we współpracy z największymi globalnymi firmami farmaceutycznymi.  
Polpharma Biologics to zespół blisko 1000 specjalistów, z których ponad 10 procent to eksperci z tytułem naukowym doktora. Firma posiada trzy nowoczesne ośrodki: Ośrodek Badań i Produkcji w Gdańsku, Ośrodek Badań i Produkcji w Warszawie-Duchnicach i Centrum Rozwoju Linii Komórkowych w Utrechcie w Holandii. Ośrodki te można zaliczyć do grona najbardziej zaawansowanych tego typu obiektów w Europie. 
 
 
 
[1] Ranivisio® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Bioeq AG.
[2] Lucentis® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Genentech Inc.
3 Ongavia® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
 
[i]  Ranivisio® (Ranivisio – Ranibizumab). EU Summary of Product Characteristics, Sierpień 2021. Dostępne: https://www.ema.europa.eu/en. Ostatni dostęp: sierpień 2022.
[ii] Ongavia® (ranibizumab). UK Summary of Product Characteristics, Sierpień 2021. Dostępnet: https://www.medicines.org.uk/emc/product/13885/smpc/print. Ostatni dostęp: sierpień 2022.
[iii] Li JQ, Welchowski T, Schmid M, et al. Prevalence and incidence of age-related macular degeneration in Europe: a systematic review and meta-analysis British Journal of Ophthalmology 2020;104:1077-1084. Dostępne: https://bjo.bmj.com/content/104/8/1077. Ostatni dostęp: sierpień 2022.
Komisja Europejska wydała pozwolenie dopuszczające do obrotu na terenie Unii Europejskiej lek FYB201/Ranivisio®[1] (Ranivisio – Ranibizumab) – biopodobny do leku referencyjnego Lucentis®[2]. FYB201 został opracowany przez Bioeq, spółkę joint venture pomiędzy Polpharma Biologics i firmą Formycon. Lek jest stosowany w leczeniu wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD) i innymi poważnymi chorobami oka.
Specjaliści z Polpharma Biologics współuczestniczyli w pracach nad rozwojem leku. Za komercjalizację na terenie Unii Europejskiej odpowiedzialna jest firma Teva Pharmaceutical Industries Ltd. EMA to trzecia agencja regulacyjna po MHRA i FDA, która wydała zgodę na dystrybucję biopodobnego ranibizumabu współtworzonego przez Polpharma Biologics.

Zatwierdzenie Komisji Europejskiej następuje po wydaniu pozytywnej opinii przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) w czerwcu 2022 roku i ma zastosowanie do wszystkich 27 państw członkowskich Unii Europejskiej oraz Islandii, Norwegii i Liechtensteinu.
 
Ranivisio® (Ranivisio – Ranibizumab) został dopuszczony do leczenia wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (ang. nAMD), cukrzycowego obrzęku plamki żółtej (ang. DME), neowaskularyzacji naczyniówkowej (ang. CNV), retinopatii cukrzycowej proliferacyjnej (ang. PDR), obrzęku plamki w przebiegu zakrzepu naczyń siatkówki (pnia siatkówki żyły środkowej, ang. CRVO i/lub gałęzi siatkówki żyły środkowej, ang. BRVO). Skuteczność i bezpieczeństwo leku zostały potwierdzone w badaniu III fazy Columbus AMD i okazały się porównywalne z lekiem referencyjnym.[i]
 
EMA (ang. European Medicines Agency) to kolejna agencja regulacyjna, która zatwierdziła biopodobny ranibizumab. Wcześniej zgodę na dystrybucję leku udzieliły brytyjska agencja MHRA (ang. Medicines Healthcare products Regulatory Agency) oraz amerykańska FDA (ang. Food and Drug Administration). Wprowadzenie leku na rynki europejskie planowane jest w nadchodzącym roku, podczas gdy produkt jest już dostępny w Wielkiej Brytanii od lipca 2022 r. pod nazwą handlową Ongavia®3[ii]’

“Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku przez europejskie organy regulacyjne to wielka satysfakcja dla Polpharma Biologics i naszych partnerów. To potwierdzenie światowej klasy ekspertyzy naszych naukowców oraz dowód, że spełniamy rygorystyczne wymogi największych agencji  odpowiedzialnych za rejestrację leku na różnych rynkach światowych.” – powiedział Michael Soldan, CEO Polpharma Biologics Group.
 
AMD jest najczęstszą przyczyną poważnych zaburzeń widzenia lub ślepoty – szacuje się, że do 2050 r. nawet 77 milionów Europejczyków zostanie dotkniętych tym problemem. Konsekwencje AMD niosą ze sobą znaczne obciążenie dla systemów opieki zdrowotnej i społeczeństwa. Oczekuje się, że coraz częstsze występowanie tej choroby pochłonie znaczne ilości zasobów i funduszy opieki zdrowotnej w całej UE.[iii]
 
O lekach biopodobnych
Leki biopodobne to leki biologiczne wykazujące wysokie podobieństwo do innego, już dopuszczonego do obrotu leku biologicznego tzw. referencyjnego, dla którego wygasła ochrona rynkowa. Ich skuteczność i bezpieczeństwo działania są potwierdzane przez najbardziej rygorystyczne agencje regulacyjne. Dzięki udowodnionemu biopodobieństwu analitycznemu i klinicznemu leki biopodobne poszerzają możliwość stosowania zaawansowanych terapii w leczeniu przewlekłych i często zagrażających życiu chorób. Ich wykorzystywanie ma wpływ na obniżenie kosztów terapii ponoszonych przez systemy zdrowotne i w konsekwencji na zwiększanie dostępności leku dla pacjentów.

O Polpharma Biologics
Grupa biotechnologiczna Polpharma Biologics zajmuje się rozwojem i wytwarzaniem leków biologicznych. Od ponad 10 lat prowadzi działalność badawczo-rozwojową na niespotykaną wcześniej skalę w polskim sektorze biotechnologicznym. Konsekwentnie inwestuje nie tylko w laboratoria i linie produkcyjne, ale też w know-how, tworząc wysokospecjalistyczne miejsca pracy oraz rozwijając współpracę nauki z biznesem.  
Dzięki użyciu nowoczesnych platform rozwoju linii komórkowych Polpharma Biologics opracowuje produkty biopodobne przeznaczone do leczenia szeregu schorzeń z istotnych obszarów terapeutycznych: chorób neurologicznych, immunologicznych i okulistyki. Na tle innych firm Polpharma Biologics wyróżnia się możliwościami przeprowadzenia pełnego procesu rozwoju leku biologicznego: od rozwoju linii komórkowej, poprzez rozwój metod analitycznych, opracowanie charakterystyki procesu, po produkcję substancji czynnej na skalę przemysłową. Gotowe leki są wprowadzane na rynek we współpracy z największymi globalnymi firmami farmaceutycznymi.  
Polpharma Biologics to zespół blisko 1000 specjalistów, z których ponad 10 procent to eksperci z tytułem naukowym doktora. Firma posiada trzy nowoczesne ośrodki: Ośrodek Badań i Produkcji w Gdańsku, Ośrodek Badań i Produkcji w Warszawie-Duchnicach i Centrum Rozwoju Linii Komórkowych w Utrechcie w Holandii. Ośrodki te można zaliczyć do grona najbardziej zaawansowanych tego typu obiektów w Europie. 
 
 
 
[1] Ranivisio® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Bioeq AG.
[2] Lucentis® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Genentech Inc.
3 Ongavia® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
 
[i]  Ranivisio® (Ranivisio – Ranibizumab). EU Summary of Product Characteristics, Sierpień 2021. Dostępne: https://www.ema.europa.eu/en. Ostatni dostęp: sierpień 2022.
[ii] Ongavia® (ranibizumab). UK Summary of Product Characteristics, Sierpień 2021. Dostępnet: https://www.medicines.org.uk/emc/product/13885/smpc/print. Ostatni dostęp: sierpień 2022.
[iii] Li JQ, Welchowski T, Schmid M, et al. Prevalence and incidence of age-related macular degeneration in Europe: a systematic review and meta-analysis British Journal of Ophthalmology 2020;104:1077-1084. Dostępne: https://bjo.bmj.com/content/104/8/1077. Ostatni dostęp: sierpień 2022.
Choroba Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego to nie tylko ból brzucha, biegunki i osłabienie. Podczas zaostrzeń nie da się normalnie żyć, chory może trafić na stół operacyjny, może dojść do niepełnosprawności. Ale medycyna nie jest już bezradna, a dzięki nowoczesnym lekom często udaje się zapobiec powikłaniom. Dowiedz się więcej.
Wciąż nie wiadomo, dlaczego dochodzi do rozwoju choroby Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Pewne jest, że są to choroby przewlekłe, o charakterze zapalnym, prawdopodobnie na podłożu autoimmunologicznym, najczęściej przebiegające z okresami zaostrzeń i remisji, ale są pacjenci, u których proces chorobowy postępuje cały czas. Obydwie też charakteryzują się wysokim ryzykiem powikłań w innych układach narządów niż pokarmowy. Obydwie, nieleczone, prowadzić mogą do niepełnosprawności. Początek i rozwój przypadać może zarówno na dzieciństwo, jak i wiek co najmniej dojrzały, ale szczyt zachorowań to okres między 20. a 40. rokiem życia.

„W wyniku przewlekłego stanu zapalnego, który jest na całe życie, nie ma sposobu, by te choroby wyleczyć, chyba że we wrzodziejącym zapaleniu jelit wytnie się całkowicie jelito grube. Natomiast w chorobie Leśniowskiego – Crohna nie ma takiej możliwości, bo ona może zajmować kolejne odcinki jelita, mogą tworzyć się przetoki między światłem jelita a skórą, w okolicach okołoodbytniczych. Te przetoki mogą zniekształcać rejon odbytnicy i dróg rodnych. Stan zapalny najczęściej objawia się biegunką z krwią i śluzem, bólem brzucha, stanem podgorączkowym, stałym poczuciem choroby. Mogą pojawić się bóle stawowe i w konsekwencji zapalenie stawów i inne powikłania np. kostne, oczne, jak zapalenie tęczówki – mówi Jarosław Reguła, kierownik Kliniki Gastroenterologii Onkologicznej w Centrum Onkologii” — Instytucie im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.

Obydwie choroby zaliczane są do grupy nieswoistych zapaleń jelit.

Objawy choroby Leśniowskiego-Crohna

Objawy wrzodziejącego zapalenia jelita grubego

Czynniki przyczyniające się do zaostrzenia chorób jelit

W leczeniu nieswoistych chorób jelit stosuje się szereg leków, a niezbędne są również interwencje niefarmakologiczne. Na przykład zmniejsza się liczba i intensywność zaostrzeń w tych chorobach po zaniechaniu palenia tytoniu. Pacjenci muszą też przestrzegać odpowiedniej diety, którą najlepiej jest uzgodnić indywidualnie z lekarzem i dietetykiem. Zalecane są również techniki wspomagające radzenie sobie ze stresem. Bywa, że konieczne są interwencje chirurgiczne.

Poza tym w leczeniu nieswoistych chorób zapalnych jelit stosuje się m.in. leki sterydowe (mają działanie przeciwzapalne), leki immunosupresyjne (niejako „wyciszające” układ odpornościowy) oraz – u chorujących ciężko – leki biologiczne.

Te ostatnie to grupa medykamentów, produkowanych za pomocą bardzo zaawansowanych technologii z wykorzystaniem organizmów żywych, która zrewolucjonizowała współczesną medycynę. Europejska Agencja Leków wskazuje, że „większość obecnie stosowanych klinicznie leków biologicznych zawiera substancje czynne składające się z białek”, a ich produkcja jest zwykle bardziej złożonym procesem niż pozyskiwanie leków – w uproszczeniu – „syntetycznych” w drodze reakcji chemicznych. „Większość leków biologicznych produkowanych jest z zastosowaniem metod biotechnologicznych, często wykorzystujących skomplikowane systemy komórkowe i technologię rekombinacji DNA” – czytamy w opracowaniu EMA dotyczącym leków biologicznych i biopodobnych. Warto pamiętać, że prawodawstwo unijne narzuca ściśle określone, bardzo restrykcyjne wymogi dla producentów leków biologicznych.

Dostępność leków biologicznych – jest poprawa 

Z dostępnością do części terapii, zwłaszcza tej lekami biologicznymi, było przez całe lata krucho. Obecnie sytuacja zmieniła się znacznie na korzyść. M.in. od 1 stycznia tego roku pacjenci przyjmujący leki biologiczne nie muszą się już obawiać, że terapia zostanie przerwana z przyczyn administracyjnych. Przed początkiem tego roku pacjent w zależności od programu lekowego mógł otrzymywać lek biologiczny przez okres od roku do dwóch lat. Tego czasu nie dawało się wydłużyć także wtedy, gdy lek okazywał się skuteczny i bezpieczny u danego pacjenta – lekarz musiał odstawić lek i czekać w nadziei, że pacjentowi się nie pogorszy albo czekać wręcz na pogorszenie, by pacjenta znowu leczyć w ramach programu lekowego i doprowadzić do remisji.

„To wiązało się z olbrzymimi dramatami, ludzie tracili pracę, musieli rezygnować ze studiów, bo zaostrzenie choroby wiąże się z częstymi hospitalizacjami, uniemożliwia normalne funkcjonowanie. Choroby jelit to niewyobrażalny ból brzucha, biegunki, osłabienie. Cieszymy się z decyzji o zniesieniu ram czasowych leczenia biologicznego. Szczególnie wdzięczni jesteśmy ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, który jest otwarty na postulaty środowiska pacjentów i dialog z koalicją organizacji chorych na NChZJ. Liczymy, że tak będzie również w sprawie ułatwienia dostępu do terapii biologicznej i innych postulatów” – mówi Jacek Hołub, rzecznik prasowy Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Chorobami Jelit „J-elita”, cierpiący na chorobę Leśniowskiego – Crohna od 2001 r. W chwili diagnozy miał 28 lat.

Podobnie uważa prof. Jarosław Reguła.

„To rzeczywiście była najważniejsza sprawa, jaka wydarzyła się w leczeniu naszych pacjentów. Leczenie biologiczne jest stosowane w najcięższych przypadkach nieswoistych chorób jelit. Likwiduje ono stan zapalny, doprowadza do remisji. W większości państw jest tak, że jeśli leczenie skutkuje, jest kontynuowane, a w Polsce było przerywane. Czekało się na nawrót choroby, żeby można było znów włączyć to leczenie. Wskutek nawrotu pacjent mógł skończyć na stole operacyjnym, mieć powikłania lub nawet umrzeć – tłumaczy prof. Jarosław Reguła. – Cieszę się, że ten niemądry przepis został zniesiony na przełomie roku” – dodaje ekspert.

Zdaniem stowarzyszeń pacjentów leki biologiczne powinny być stosowane w Polsce u większej grupy chorych niż obecnie.

„Jako Towarzystwo >>J-elita<< od wielu lat wskazujemy, że należy obniżyć restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych. W Polsce mamy ok. 100 tys. pacjentów cierpiących na NChZJ. Jedynie między 3 a 4 tys. z nas korzysta z leczenia biologicznego, podczas gdy na zachodzie Europy dostęp do niego ma kilkukrotnie więcej chorych. Wcześniejsze włączenie nowoczesnej terapii może nie tylko znacząco poprawić nasz stan zdrowia i nie dopuścić do rozwoju choroby uniemożliwiającej nam normalne życie, ale obniża także wydatki państwa na leczenie i opiekę nad chorymi. Dzięki terapii biologicznej możemy uniknąć powikłań, operacji usunięcia fragmentu jelita lub całego jelita grubego i wyłonienia stomii. Możemy pracować i normalnie funkcjonować, unikamy niepełnosprawności i długotrwałych hospitalizacji, nie pobieramy świadczeń, zasiłków i nie przechodzimy na rentę, na garnuszek państwa. Pamiętajmy, że większość pacjentów dotkniętych nieswoistymi zapaleniami jelit to ludzie młodzi. 3/4 diagnoz pojawia się do 35. roku życia” – argumentuje Jacek Hołub.

W programach lekowych z lekami biologicznymi jest obecnie około 1 proc. osób z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i u ok. 8 proc. osób z chorobą Leśniowskiego – Crohna. W krajach zachodnich te odsetki są wyraźnie wyższe.

Ograniczenie w dostępie do leków biologicznych wynika przede wszystkim z systemowych założeń przyjętych w Polsce przez regulatorów rynku opieki zdrowotnej. Zanim pacjent będzie mógł stosować terapię lekami biologicznymi, musi przejść odpowiednią kwalifikację. W chorobie Leśniowskiego- Crohna stosuje się tzw. punktację CDAI (skala oceny stanu zdrowia chorego w ciągu ostatnich siedmiu dni). Punkty zlicza się m.in. na podstawie objawów, a maksymalnie pacjent może „zebrać” 450 punktów. W polskich programach lekowych można być zakwalifikowanym do leczenia biologicznego, gdy się uzbiera 300 punktów. W większości krajów Europy Zachodniej zakwalifikowany jest pacjent, który uzbiera 220 punktów.

„Polskie kryteria wzięły się z tego, że leki biologiczne dotychczas były bardzo drogie, więc Ministerstwo Zdrowia chciało ograniczać wydatki, zawężając je do leczenia tych, którzy najbardziej tego potrzebują. Kolejnym naszym zadaniem będzie więc zmiana kryteriów tak, by pacjenci ze średnim zaawansowaniem choroby, jeśli tego wymagają, mogli być objęci leczeniem biologicznym” – tłumaczy prof. Jarosław Reguła.

Zastrzega jednak, że przy kwalifikacji do leczenia biologicznego ta punktacja nie jest kluczowa. 

„Ocenia się także ogólny stan pacjenta, czy wcześniejsze próby jego leczenia się powiodły” – dodaje krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii.

Przypomina, że u części osób z klasycznym przebiegiem chorób: Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego leki standardowe, jak mesalazyna, czy krótko podawane na początku choroby sterydy, są wystarczające i nie ma potrzeby terapii lekami biologicznymi.

Kolejny krok naprzód – podawanie podskórne

Ostatnio zniknęła spora niedogodność ze stosowaniem jednego z leków biologicznych – wedolizumabu. Substancja ta jest refundowana także wtedy, gdy podawana jest w formie podskórnej. Dlaczego to ważna zmiana?

„Decyzja o refundacji wedolizumabu w formie podskórnej bardzo ucieszyła nas, pacjentów, ponieważ może znacząco podnieść komfort życia chorych na terapii biologicznej. Dzięki tej formie podania leku chorzy będą mogli korzystać z niego w warunkach domowych. Mówiąc krótko, będziemy go sobie mogli podawać samodzielnie, co nie jest trudne. Nie będziemy musieli już jeździć na każde podanie leku do szpitala, co wiąże się z koniecznością zwolnienia się z pracy lub ze szkoły, a obecnie z ryzykiem zakażenia omikronem. Odpadną nam koszty związane z dojazdami, bo przecież nie wszyscy pacjenci mieszkają w dużych miastach, gdzie mają dostęp do ośrodków oferujących terapię biologiczną” – mówi Jacek Hołub. 

Jego zdaniem, podawanie podskórne leków biologicznych ważne jest również w kontekście personalizacji leczenia, gdyż decyzja o formie podania leku może być podjęta w czasie rozmowy między lekarzem a pacjentem, z uwzględnieniem jego indywidualnej sytuacji życiowej i potrzeb. 

„Jeśli ktoś obawia się samodzielnego podawania sobie leku, może korzystać z podania dożylnego, w szpitalu. Z naszej perspektywy jest to naprawdę dobra decyzja, za którą jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia” – zapewnia Jacek Hołub.

Korzyści są oczywiste także z punktu widzenia prof. Reguły.

„Lek biologiczny adalimumab występował wyłącznie w formie podskórnej, lek ustekinumab podaje się najpierw dożylnie, a potem podskórnie, ale pacjent musiał przyjechać do szpitala. Dopiero ostatnio to trochę się zmieniło. Generalnie, pozostałe leki biologiczne były podawane w formie dożylnej. Taka forma podania jest obciążona ryzykiem, bo w trakcie podawania może nastąpić wstrząs. Pacjentom nie było łatwo przyjechać do szpitala oddalonego o np. 200 km od miejsca zamieszkania. Dla nich to świetnie, że od 1 lipca podskórnie można podawać kolejny lek biologiczny” – zapewnia prof. Jarosław Reguła.

Dlaczego był problem dojazdów? Bo ośrodki zajmujące się leczeniem biologicznym są rozmieszczone po Polsce nieregularnie. Spośród pacjentów leczonych biologicznie w woj. mazowieckim ponad 30 proc. dojeżdża z innych województw. W woj. lubuskim czy opolskim są jedynie pojedyncze ośrodki leczące biologicznie nieswoiste choroby zapalne jelit. Dzieje się tak, gdyż tego typu leczenie jest nieopłacalne z punktu widzenia gospodarności szpitala – trudno tu mówić o zysku ekonomicznym.

„Leczenie biologiczne odbywa się naprawdę dzięki entuzjazmowi i chęci leczenia pacjentów. Koszt leku jest co prawda refundowany, ale opłaty związane z badaniami diagnostycznymi pacjentów, jak rezonans czy kolonoskopia, są na prawach ryczałtu – trzy-, czterokrotnie niższego niż rzeczywiste koszty. Szpital, który prowadzi leczenie biologiczne, generuje straty. Działa jednak w poczuciu misji. To dlatego jest problem z dostępnością leczenia biologicznego” – tłumaczy prof. Jarosław Reguła.

Źródło: Serwis Zdrowie

Choroba Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego to nie tylko ból brzucha, biegunki i osłabienie. Podczas zaostrzeń nie da się normalnie żyć, chory może trafić na stół operacyjny, może dojść do niepełnosprawności. Ale medycyna nie jest już bezradna, a dzięki nowoczesnym lekom często udaje się zapobiec powikłaniom. Dowiedz się więcej.
Wciąż nie wiadomo, dlaczego dochodzi do rozwoju choroby Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Pewne jest, że są to choroby przewlekłe, o charakterze zapalnym, prawdopodobnie na podłożu autoimmunologicznym, najczęściej przebiegające z okresami zaostrzeń i remisji, ale są pacjenci, u których proces chorobowy postępuje cały czas. Obydwie też charakteryzują się wysokim ryzykiem powikłań w innych układach narządów niż pokarmowy. Obydwie, nieleczone, prowadzić mogą do niepełnosprawności. Początek i rozwój przypadać może zarówno na dzieciństwo, jak i wiek co najmniej dojrzały, ale szczyt zachorowań to okres między 20. a 40. rokiem życia.

„W wyniku przewlekłego stanu zapalnego, który jest na całe życie, nie ma sposobu, by te choroby wyleczyć, chyba że we wrzodziejącym zapaleniu jelit wytnie się całkowicie jelito grube. Natomiast w chorobie Leśniowskiego – Crohna nie ma takiej możliwości, bo ona może zajmować kolejne odcinki jelita, mogą tworzyć się przetoki między światłem jelita a skórą, w okolicach okołoodbytniczych. Te przetoki mogą zniekształcać rejon odbytnicy i dróg rodnych. Stan zapalny najczęściej objawia się biegunką z krwią i śluzem, bólem brzucha, stanem podgorączkowym, stałym poczuciem choroby. Mogą pojawić się bóle stawowe i w konsekwencji zapalenie stawów i inne powikłania np. kostne, oczne, jak zapalenie tęczówki – mówi Jarosław Reguła, kierownik Kliniki Gastroenterologii Onkologicznej w Centrum Onkologii” — Instytucie im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.

Obydwie choroby zaliczane są do grupy nieswoistych zapaleń jelit.

Objawy choroby Leśniowskiego-Crohna

Objawy wrzodziejącego zapalenia jelita grubego

Czynniki przyczyniające się do zaostrzenia chorób jelit

W leczeniu nieswoistych chorób jelit stosuje się szereg leków, a niezbędne są również interwencje niefarmakologiczne. Na przykład zmniejsza się liczba i intensywność zaostrzeń w tych chorobach po zaniechaniu palenia tytoniu. Pacjenci muszą też przestrzegać odpowiedniej diety, którą najlepiej jest uzgodnić indywidualnie z lekarzem i dietetykiem. Zalecane są również techniki wspomagające radzenie sobie ze stresem. Bywa, że konieczne są interwencje chirurgiczne.

Poza tym w leczeniu nieswoistych chorób zapalnych jelit stosuje się m.in. leki sterydowe (mają działanie przeciwzapalne), leki immunosupresyjne (niejako „wyciszające” układ odpornościowy) oraz – u chorujących ciężko – leki biologiczne.

Te ostatnie to grupa medykamentów, produkowanych za pomocą bardzo zaawansowanych technologii z wykorzystaniem organizmów żywych, która zrewolucjonizowała współczesną medycynę. Europejska Agencja Leków wskazuje, że „większość obecnie stosowanych klinicznie leków biologicznych zawiera substancje czynne składające się z białek”, a ich produkcja jest zwykle bardziej złożonym procesem niż pozyskiwanie leków – w uproszczeniu – „syntetycznych” w drodze reakcji chemicznych. „Większość leków biologicznych produkowanych jest z zastosowaniem metod biotechnologicznych, często wykorzystujących skomplikowane systemy komórkowe i technologię rekombinacji DNA” – czytamy w opracowaniu EMA dotyczącym leków biologicznych i biopodobnych. Warto pamiętać, że prawodawstwo unijne narzuca ściśle określone, bardzo restrykcyjne wymogi dla producentów leków biologicznych.

Dostępność leków biologicznych – jest poprawa 

Z dostępnością do części terapii, zwłaszcza tej lekami biologicznymi, było przez całe lata krucho. Obecnie sytuacja zmieniła się znacznie na korzyść. M.in. od 1 stycznia tego roku pacjenci przyjmujący leki biologiczne nie muszą się już obawiać, że terapia zostanie przerwana z przyczyn administracyjnych. Przed początkiem tego roku pacjent w zależności od programu lekowego mógł otrzymywać lek biologiczny przez okres od roku do dwóch lat. Tego czasu nie dawało się wydłużyć także wtedy, gdy lek okazywał się skuteczny i bezpieczny u danego pacjenta – lekarz musiał odstawić lek i czekać w nadziei, że pacjentowi się nie pogorszy albo czekać wręcz na pogorszenie, by pacjenta znowu leczyć w ramach programu lekowego i doprowadzić do remisji.

„To wiązało się z olbrzymimi dramatami, ludzie tracili pracę, musieli rezygnować ze studiów, bo zaostrzenie choroby wiąże się z częstymi hospitalizacjami, uniemożliwia normalne funkcjonowanie. Choroby jelit to niewyobrażalny ból brzucha, biegunki, osłabienie. Cieszymy się z decyzji o zniesieniu ram czasowych leczenia biologicznego. Szczególnie wdzięczni jesteśmy ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, który jest otwarty na postulaty środowiska pacjentów i dialog z koalicją organizacji chorych na NChZJ. Liczymy, że tak będzie również w sprawie ułatwienia dostępu do terapii biologicznej i innych postulatów” – mówi Jacek Hołub, rzecznik prasowy Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Chorobami Jelit „J-elita”, cierpiący na chorobę Leśniowskiego – Crohna od 2001 r. W chwili diagnozy miał 28 lat.

Podobnie uważa prof. Jarosław Reguła.

„To rzeczywiście była najważniejsza sprawa, jaka wydarzyła się w leczeniu naszych pacjentów. Leczenie biologiczne jest stosowane w najcięższych przypadkach nieswoistych chorób jelit. Likwiduje ono stan zapalny, doprowadza do remisji. W większości państw jest tak, że jeśli leczenie skutkuje, jest kontynuowane, a w Polsce było przerywane. Czekało się na nawrót choroby, żeby można było znów włączyć to leczenie. Wskutek nawrotu pacjent mógł skończyć na stole operacyjnym, mieć powikłania lub nawet umrzeć – tłumaczy prof. Jarosław Reguła. – Cieszę się, że ten niemądry przepis został zniesiony na przełomie roku” – dodaje ekspert.

Zdaniem stowarzyszeń pacjentów leki biologiczne powinny być stosowane w Polsce u większej grupy chorych niż obecnie.

„Jako Towarzystwo >>J-elita<< od wielu lat wskazujemy, że należy obniżyć restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych. W Polsce mamy ok. 100 tys. pacjentów cierpiących na NChZJ. Jedynie między 3 a 4 tys. z nas korzysta z leczenia biologicznego, podczas gdy na zachodzie Europy dostęp do niego ma kilkukrotnie więcej chorych. Wcześniejsze włączenie nowoczesnej terapii może nie tylko znacząco poprawić nasz stan zdrowia i nie dopuścić do rozwoju choroby uniemożliwiającej nam normalne życie, ale obniża także wydatki państwa na leczenie i opiekę nad chorymi. Dzięki terapii biologicznej możemy uniknąć powikłań, operacji usunięcia fragmentu jelita lub całego jelita grubego i wyłonienia stomii. Możemy pracować i normalnie funkcjonować, unikamy niepełnosprawności i długotrwałych hospitalizacji, nie pobieramy świadczeń, zasiłków i nie przechodzimy na rentę, na garnuszek państwa. Pamiętajmy, że większość pacjentów dotkniętych nieswoistymi zapaleniami jelit to ludzie młodzi. 3/4 diagnoz pojawia się do 35. roku życia” – argumentuje Jacek Hołub.

W programach lekowych z lekami biologicznymi jest obecnie około 1 proc. osób z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i u ok. 8 proc. osób z chorobą Leśniowskiego – Crohna. W krajach zachodnich te odsetki są wyraźnie wyższe.

Ograniczenie w dostępie do leków biologicznych wynika przede wszystkim z systemowych założeń przyjętych w Polsce przez regulatorów rynku opieki zdrowotnej. Zanim pacjent będzie mógł stosować terapię lekami biologicznymi, musi przejść odpowiednią kwalifikację. W chorobie Leśniowskiego- Crohna stosuje się tzw. punktację CDAI (skala oceny stanu zdrowia chorego w ciągu ostatnich siedmiu dni). Punkty zlicza się m.in. na podstawie objawów, a maksymalnie pacjent może „zebrać” 450 punktów. W polskich programach lekowych można być zakwalifikowanym do leczenia biologicznego, gdy się uzbiera 300 punktów. W większości krajów Europy Zachodniej zakwalifikowany jest pacjent, który uzbiera 220 punktów.

„Polskie kryteria wzięły się z tego, że leki biologiczne dotychczas były bardzo drogie, więc Ministerstwo Zdrowia chciało ograniczać wydatki, zawężając je do leczenia tych, którzy najbardziej tego potrzebują. Kolejnym naszym zadaniem będzie więc zmiana kryteriów tak, by pacjenci ze średnim zaawansowaniem choroby, jeśli tego wymagają, mogli być objęci leczeniem biologicznym” – tłumaczy prof. Jarosław Reguła.

Zastrzega jednak, że przy kwalifikacji do leczenia biologicznego ta punktacja nie jest kluczowa. 

„Ocenia się także ogólny stan pacjenta, czy wcześniejsze próby jego leczenia się powiodły” – dodaje krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii.

Przypomina, że u części osób z klasycznym przebiegiem chorób: Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego leki standardowe, jak mesalazyna, czy krótko podawane na początku choroby sterydy, są wystarczające i nie ma potrzeby terapii lekami biologicznymi.

Kolejny krok naprzód – podawanie podskórne

Ostatnio zniknęła spora niedogodność ze stosowaniem jednego z leków biologicznych – wedolizumabu. Substancja ta jest refundowana także wtedy, gdy podawana jest w formie podskórnej. Dlaczego to ważna zmiana?

„Decyzja o refundacji wedolizumabu w formie podskórnej bardzo ucieszyła nas, pacjentów, ponieważ może znacząco podnieść komfort życia chorych na terapii biologicznej. Dzięki tej formie podania leku chorzy będą mogli korzystać z niego w warunkach domowych. Mówiąc krótko, będziemy go sobie mogli podawać samodzielnie, co nie jest trudne. Nie będziemy musieli już jeździć na każde podanie leku do szpitala, co wiąże się z koniecznością zwolnienia się z pracy lub ze szkoły, a obecnie z ryzykiem zakażenia omikronem. Odpadną nam koszty związane z dojazdami, bo przecież nie wszyscy pacjenci mieszkają w dużych miastach, gdzie mają dostęp do ośrodków oferujących terapię biologiczną” – mówi Jacek Hołub. 

Jego zdaniem, podawanie podskórne leków biologicznych ważne jest również w kontekście personalizacji leczenia, gdyż decyzja o formie podania leku może być podjęta w czasie rozmowy między lekarzem a pacjentem, z uwzględnieniem jego indywidualnej sytuacji życiowej i potrzeb. 

„Jeśli ktoś obawia się samodzielnego podawania sobie leku, może korzystać z podania dożylnego, w szpitalu. Z naszej perspektywy jest to naprawdę dobra decyzja, za którą jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia” – zapewnia Jacek Hołub.

Korzyści są oczywiste także z punktu widzenia prof. Reguły.

„Lek biologiczny adalimumab występował wyłącznie w formie podskórnej, lek ustekinumab podaje się najpierw dożylnie, a potem podskórnie, ale pacjent musiał przyjechać do szpitala. Dopiero ostatnio to trochę się zmieniło. Generalnie, pozostałe leki biologiczne były podawane w formie dożylnej. Taka forma podania jest obciążona ryzykiem, bo w trakcie podawania może nastąpić wstrząs. Pacjentom nie było łatwo przyjechać do szpitala oddalonego o np. 200 km od miejsca zamieszkania. Dla nich to świetnie, że od 1 lipca podskórnie można podawać kolejny lek biologiczny” – zapewnia prof. Jarosław Reguła.

Dlaczego był problem dojazdów? Bo ośrodki zajmujące się leczeniem biologicznym są rozmieszczone po Polsce nieregularnie. Spośród pacjentów leczonych biologicznie w woj. mazowieckim ponad 30 proc. dojeżdża z innych województw. W woj. lubuskim czy opolskim są jedynie pojedyncze ośrodki leczące biologicznie nieswoiste choroby zapalne jelit. Dzieje się tak, gdyż tego typu leczenie jest nieopłacalne z punktu widzenia gospodarności szpitala – trudno tu mówić o zysku ekonomicznym.

„Leczenie biologiczne odbywa się naprawdę dzięki entuzjazmowi i chęci leczenia pacjentów. Koszt leku jest co prawda refundowany, ale opłaty związane z badaniami diagnostycznymi pacjentów, jak rezonans czy kolonoskopia, są na prawach ryczałtu – trzy-, czterokrotnie niższego niż rzeczywiste koszty. Szpital, który prowadzi leczenie biologiczne, generuje straty. Działa jednak w poczuciu misji. To dlatego jest problem z dostępnością leczenia biologicznego” – tłumaczy prof. Jarosław Reguła.

Źródło: Serwis Zdrowie