Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym żyją dziś znacznie dłużej niż jeszcze kilkanaście lat temu. Coraz skuteczniejsze terapie pozwalają wielu z nich funkcjonować z tą chorobą przez lata. U większości chorych następuje jednak nawrót, dlatego coraz większe znaczenie ma dostęp do kolejnych linii leczenia. Eksperci podkreślają, że szczególnie pierwszy nawrót może zdecydować o długości kolejnej remisji i dalszym przebiegu choroby.

– Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem wywodzącym się z komórek układu odpornościowego, który nadal jest uznawany za chorobę nieuleczalną. W ostatnich latach coraz częściej mówimy o funkcjonalnym wyleczeniu, czyli takim stanie, kiedy po pojedynczym leczeniu przez kolejnych pięć lat pacjent ani nie wymaga leczenia, ani nie widać objawów choroby, nawet na bardzo niskim poziomie nie ma detekcji nieprawidłowych plazmocytów. Wydaje się, że ta sytuacja może się zmieniać w związku ze stosowaniem coraz skuteczniejszych metod leczenia – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

Hematoonkologia jest dziś wskazywana jako jeden z najlepiej rozwiniętych obszarów pod względem dostępu do terapii refundowanych w Polsce, a nowoczesne leczenie wyraźnie poprawiło wyniki leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – oceniali eksperci podczas kongresu Rzecznicy Zdrowia. Jednocześnie alarmowali, że obraz polskiej hematoonkologii, szeroko komentowany w mediach jako przykład refundacyjnego sukcesu, odnosił się przede wszystkim do sytuacji sprzed roku i efektów decyzji refundacyjnych z 2025 r. Jak zaznaczano podczas debaty, dziś system stoi przed kolejnymi wyzwaniami związanymi z dostępem do terapii po pierwszym nawrocie choroby.

Punktem wyjścia do dyskusji podczas panelu „Hematologia: koordynacja ścieżki pacjenta od diagnozy do terapii” był najnowszy raport Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczący leczenia szpiczaka plazmocytowego pt. „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego”. Analiza, przygotowana we współpracy z ekspertami klinicznymi, pokazuje wyraźną poprawę wyników leczenia pacjentów w Polsce i zmniejszenie dystansu do krajów Europy Zachodniej.

– Odważyłbym się nawet stwierdzić, że hematoonkologia to jest ekstraklasa refundacyjna w Polsce, jeśli chodzi o zabezpieczenie pacjentów w bardzo szerokie narzędzia pod postacią nowych terapii, które są dostępne – mówił Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. Jak dodał, zmiana jest zauważana także poza Polską. – Sami konsultanci czy eksperci zaczepiają nas i mówią, że są teraz bardzo dumni, bo koledzy im zazdroszczą.

Jak wskazywali eksperci, pozytywny obraz hematoonkologii obecny w debacie publicznej jest niezaprzeczalny, jednak nie oddaje już w pełni aktualnej sytuacji pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Refundacyjny przełom z 2025 r. poprawił wyniki leczenia w pierwszej linii, ale jednocześnie uwidocznił nowe potrzeby terapeutyczne pacjentów po nawrocie choroby.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat zmieniły perspektywę przeżycia chorych na szpiczaka plazmocytowego – podkreślił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Jak jednak dodał – Czuję się odpowiedzialny za tę informację, którą rok temu przywiozłem z paneli europejskich, że tak dobrze jest w Polsce. To jest informacja z tamtego roku. Teraz są nadal potrzeby do refundacji i cieszę się, że są procesy w trakcie, które niewątpliwie wpłyną na dalszą poprawę przeżycia dla chorych na szpiczaka plazmocytowego.

Sukces pierwszej linii stworzył nowe wyzwania

Raport NFZ pokazuje, że poprawa wyników leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym stworzyła nowe wyzwania terapeutyczne. Najskuteczniejsze leki, które jeszcze kilka lat temu były stosowane głównie po nawrocie choroby, dziś coraz częściej trafiają już do pierwszej linii leczenia.

– Świat idzie do przodu i zmienia się cały paradygmat terapii, bo po pierwsze intensyfikuje się linia pierwsza, która wykorzystuje te wszystkie terapie, które wcześniej stosowane były w linii drugiej, trzeciej i kolejnej. […]  Najlepsze leki, które dotychczas stosowaliśmy posegregowane na kolejne linie, teraz one wszystkie się spotykają w linii pierwszej i powstaje taka próżnia, bo dotychczas stosowane terapie w ramach linii drugiej są właściwie już nieadekwatne do sytuacji i ta linia druga jest zwyczajnie słaba – mówił prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jak dodaje – W tym obszarze wydaje mi się, że szczególnie to widać, że odstajemy od tego, co oferuje rynek, czy zarejestrowane terapie. Wydaje mi się, że to jest ten obszar, w którym ta przestrzeń do nadrobienia, czy do wyrównania znowu z Europą jest najbardziej widoczna.

W efekcie, coraz trudniejsze jest skuteczne leczenie pacjentów po pierwszym nawrocie choroby, co potwierdza także Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

– No i pojawia się największe wyzwanie i to również widać w tym naszym raporcie, że analizując terapie drugiej linii widzimy, że te terapie już teraz nie są optymalne. One po prostu są często terapiami, do których porównujemy leki, które były rejestrowane w ostatnich latach – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Dlatego eksperci apelowali o szybkie udostępnienie nowych terapii dla pacjentów po nawrocie szpiczaka plazmocytowego.

– Potrzeba nowoczesnych terapii, które są z jednej strony bardzo skuteczne, z drugiej strony też bezpieczne i o tej potrzebie leczenia skuteczną, nowoczesną terapią w ramach linii drugiej teraz mówimy bardzo głośno. […] Tym lekiem, którego bardzo potrzeba, jest belantamab. Jest to lek, który jest zarejestrowany właśnie w ciągu ostatnich kilku miesięcy, który jest adresowany szczególnie dla pacjentów leczonych z powodu wznowy choroby w ramach linii drugiej. Jest to cząsteczka, która ma unikalną strukturę, bo nie tylko spełnia definicję immunoterapii, bo atakuje konkretne antygeny obecne na komórce nowotworowej, ale również przez obecność toksyny komórkowej w zakresie tej cząsteczki zwiększa skuteczność tej terapii – powiedział prof. Dytfeld.

O znaczeniu skutecznego zabezpieczenia leczenia po nawrocie mówił również przedstawiciel organizacji pacjentów. Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie tłumaczył, że dla wielu chorych największym obciążeniem jest ciągła niepewność związana z nawrotowym charakterem choroby.

– Zabezpieczenie tego pierwszego nawrotu silnymi rozwiązaniami w drugiej linii leczenia powodowałoby, że już na etapie tak naprawdę leczenia myślę, że lekarze czy stowarzyszenie mogłoby się podzielić taką informacją – masz dobrą ścieżkę leczenia, faktycznie wystającą ponad standard na tle Europy i bardzo się cieszymy, że tak się dzieje. Liczymy, że to tempo zostanie utrzymane. Po nawrocie nadal będziesz miał, miała dostęp do leków, które są bardzo skuteczne. Stąd też myślę, że szpiczak w tym roku jest w kluczowym momencie – zaznaczył Dominik Romiński. Jak dodał – Na jednej z debat padło sformułowanie, że jeśli faktycznie szpiczak zostanie zaopiekowany zgodnie z wytycznymi tej listy TOP TEN Hemato, którą przygotowało PTHIT z panem profesorem, będzie można mówić
o funkcjonalnym wyleczeniu. Także jest to pewna nadzieja, jest to też ogromne zobowiązanie ze strony środowiska i mam nadzieję, że ona w tym roku faktycznie doczeka takiego przełomu, że będziemy mogli się z tych owoców cieszyć – zaznaczył Dominik Romiński.

Coraz więcej pacjentów, coraz większe obciążenie systemu

Sukces nowoczesnych terapii oznacza coraz większe wyzwania organizacyjne dla systemu ochrony zdrowia. Pacjenci żyją dłużej, liczba chorych pozostających pod opieką hematologów rośnie,
a największe ośrodki są coraz bardziej przeciążone. Część pacjentów mogłaby być skutecznie prowadzona bliżej miejsca zamieszkania.

– Duże, wysokospecjalistyczne ośrodki powinny koncentrować się przede wszystkim na najtrudniejszych przypadkach i najbardziej zaawansowanych terapiach – podkreślał prof. Dominik Dytfeld.

Odpowiedzią na te wyzwania ma być przygotowywany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej. Celem projektu jest lepsza koordynacja leczenia, uporządkowanie współpracy między ośrodkami oraz szersze wykorzystanie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej.

Źródło: inf pras

Narodowy Fundusz Zdrowia opublikował raport „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego B.54.”, który po raz pierwszy w tak szerokim zakresie prezentuje dane dotyczące rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów z tym nowotworem w Polsce. Analiza obejmuje lata 2023–2025 i opiera się na danych z Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) oraz sprawozdawczości świadczeniodawców. Dokument pokazuje nie tylko epidemiologię choroby, ale również sposób wykorzystania nowoczesnych terapii, sekwencyjność leczenia oraz efekty decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach.

Z perspektywy systemowej raport dostarcza jednego z najpełniejszych dostępnych dziś obrazów funkcjonowania programu lekowego w hematologii i stanowi przykład wykorzystania danych płatnika publicznego do oceny realnych wyników leczenia.

Szpiczak plazmocytowy – choroba wieloliniowa i przewlekła

Szpiczak plazmocytowy, dawniej określany jako szpiczak mnogi, jest nowotworem układu krwiotwórczego, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania komórek plazmatycznych powstających z limfocytów B. Choroba odpowiada za około 1 proc. wszystkich nowotworów złośliwych i około 14 proc. nowotworów układu krwiotwórczego. W Polsce co roku rozpoznaje się około 2–2,5 tys. nowych przypadków, a zdecydowana większość zachorowań dotyczy osób powyżej 50. roku życia.

Szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną, o charakterze przewlekłym i wieloliniowym. W praktyce klinicznej oznacza to konieczność stosowania kolejnych linii terapii w miarę postępu choroby lub utraty skuteczności wcześniejszego leczenia. Podstawowym czynnikiem determinującym strategię terapeutyczną jest możliwość wykonania autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (ASCT). U pacjentów kwalifikujących się do tej procedury leczenie obejmuje terapię indukcyjną, następnie wysokodawkową chemioterapię i przeszczepienie, po którym często stosowane jest leczenie konsolidujące lub podtrzymujące. U chorych niekwalifikujących się do transplantacji stosuje się mniej intensywne, wielolekowe schematy systemowe.

W ostatnich latach rozwój nowych terapii – w tym przeciwciał monoklonalnych, inhibitorów proteasomu czy terapii immunologicznych – znacząco zmienił możliwości leczenia tej choroby. W Polsce wiele z tych opcji terapeutycznych zostało wprowadzonych do refundacji właśnie poprzez program lekowy B.54.

Program lekowy B.54. jako kluczowy element systemu leczenia

Program lekowy „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (B.54.)” obejmuje zarówno pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą, jak i chorych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem. Program podzielony jest na dwie główne części odpowiadające etapom terapii: pierwszą linię leczenia oraz kolejne linie stosowane w przypadku nawrotu lub progresji choroby.

W analizowanym okresie w ramach programu dostępnych było kilkanaście schematów terapeutycznych opartych na różnych kombinacjach leków. Wśród nich znalazły się m.in. schematy zawierające daratumumab, bortezomib, lenalidomid, karfilzomib czy pomalidomid. W ostatnich latach zakres programu został rozszerzony o kolejne nowoczesne terapie, w tym przeciwciała bispecyficzne i nowe leki immunologiczne.

Dzięki kolejnym decyzjom refundacyjnym program stopniowo obejmował coraz więcej nowoczesnych terapii, co – jak pokazują dane – przełożyło się zarówno na wzrost liczby leczonych pacjentów, jak i zmianę struktury stosowanych schematów leczenia.

Rosnąca liczba pacjentów objętych leczeniem

Z danych NFZ wynika, że liczba pacjentów żyjących z rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego w Polsce systematycznie rośnie. W pierwszym półroczu 2023 r. leczenie otrzymywało około 5,5 tys. chorych, natomiast w pierwszej połowie 2025 r. było to już ponad 6,7 tys. pacjentów.

W analizowanym okresie obserwowano również wyraźny wzrost liczby pacjentów leczonych w ramach programu lekowego B.54., przy jednoczesnym spadku liczby chorych leczonych wyłącznie w ramach katalogu chemioterapii. Oznacza to, że coraz większa część terapii jest prowadzona w ramach dedykowanego programu lekowego obejmującego nowoczesne schematy terapeutyczne.

Jednocześnie liczba nowych rozpoznań pozostaje względnie stabilna. W 2023 r. odnotowano około 2,1 tys. nowych przypadków szpiczaka plazmocytowego, a w 2024 r. liczba ta była bardzo zbliżona.

Zmienia się natomiast struktura populacji leczonych pacjentów – średni wiek chorych rozpoczynających terapię w programie wzrósł z około 65,6 roku w pierwszym półroczu 2023 r. do 67,8 roku w latach 2024–2025, co odzwierciedla epidemiologię choroby i starzenie się populacji pacjentów.

Nowe schematy leczenia coraz częściej stosowane

Analiza NFZ pokazuje również wyraźną zmianę w strukturze stosowanych schematów terapeutycznych. W 2023 r. najczęściej stosowanym schematem leczenia był DVd (daratumumab, bortezomib i deksametazon). Od 2024 r. dominującą pozycję zaczął jednak zajmować schemat DRd (daratumumab, lenalidomid i deksametazon), który może być stosowany zarówno w pierwszej, jak i w kolejnych liniach leczenia.

Drugim najczęściej stosowanym schematem w pierwszej linii leczenia pozostaje DVTd (daratumumab, bortezomib, talidomid i deksametazon). W kolejnych liniach terapii wykorzystywane są także inne schematy, m.in. KRd, Kd czy EloPd, a w ostatnim czasie w programie pojawiły się również nowe terapie immunologiczne, takie jak teklistamab czy elranatamab.

Zmiany te pokazują, że polska praktyka kliniczna coraz szybciej adaptuje nowe możliwości terapeutyczne i że decyzje refundacyjne bezpośrednio wpływają na rzeczywiste strategie leczenia.

Coraz więcej podań leków i rosnące finansowanie terapii

Wraz ze wzrostem liczby leczonych pacjentów rośnie również skala wykorzystania leków w programie. Liczba podań leków w ramach programu B.54. wzrosła z 13 157 w pierwszym półroczu 2023 r. do ponad 26 000 w pierwszym półroczu 2025 r.

Większość terapii realizowana jest w trybie hospitalizacji jednodniowej, choć część podań odbywa się w trybie ambulatoryjnym. W analizowanym okresie podania ambulatoryjne stanowiły około jedną piątą wszystkich podań leków w programie.

Rosnąca liczba terapii znajduje również odzwierciedlenie w wydatkach systemu ochrony zdrowia. W pierwszym półroczu 2025 r. wartość refundacji świadczeń związanych ze szpiczakiem plazmocytowym wyniosła 481 mln zł, z czego 73 proc. stanowiły koszty programów lekowych i chemioterapii.

Jednocześnie finansowanie procedur autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (ASCT) wyniosło w tym okresie 36,9 mln zł.

Analiza rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów

Jednym z najciekawszych elementów raportu jest analiza ścieżek terapeutycznych pacjentów. Na podstawie danych dotyczących ponad 1100 chorych możliwe było prześledzenie kolejności stosowanych schematów leczenia w ciągu dwóch lat od rozpoczęcia terapii.

Najczęściej obserwowaną sytuacją było pozostanie pacjenta przy jednym schemacie leczenia przez cały okres obserwacji. Dotyczyło to m.in. schematów DVTd, DVd i DRd. Jednocześnie część chorych przechodziła na kolejne schematy, np. z DVd na EloPd lub KRd, co odzwierciedla naturalny przebieg choroby i konieczność stosowania kolejnych linii terapii.

Analiza pokazuje także, jak w praktyce wygląda sekwencyjność leczenia – czyli kolejność stosowania poszczególnych terapii w kolejnych liniach choroby.

Real-world evidence coraz ważniejsze w decyzjach systemowych

Zdaniem ekspertów raport NFZ jest ważnym przykładem wykorzystania danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w ocenie skuteczności systemu leczenia.

Jak podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów:

„Najważniejszym wnioskiem płynącym z aktualnego raportu jest wyraźna poprawa przeżycia pacjentów leczonych w pierwszej linii terapii szpiczaka plazmocytowego. Dotyczy ona zarówno chorych kwalifikowanych do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, jak i – co szczególnie istotne – pacjentów niekwalifikujących się do ASCT, u których skala poprawy jest najbardziej widoczna w porównaniu z danymi historycznymi.”

Ekspert zwraca uwagę, że obserwowany postęp jest bezpośrednim efektem decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach oraz rozszerzenia dostępu do nowoczesnych terapii już w pierwszej linii leczenia.

Podobną perspektywę przedstawia prof. Mariusz Gujski, przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Ochrony Zdrowia:

„Raport pokazuje, że mierzalne wskaźniki programu B.54. to nie tylko „statystyka”, lecz real-world evidence, które powinno zasilać decyzje kliniczne i politykę lekową. Z perspektywy zdrowia publicznego, różnice w czasie dostępu czy długości utrzymania terapii wskazują miejsca, gdzie trzeba poprawić organizację opieki i koordynację ścieżki pacjenta.”

Raport NFZ pokazuje, że rozwój programów lekowych, rozszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii oraz systematyczne monitorowanie wyników leczenia mogą przekładać się na mierzalne efekty zdrowotne. W tym sensie program B.54. staje się nie tylko narzędziem finansowania terapii, ale także platformą generowania wiedzy o funkcjonowaniu systemu leczenia nowotworów hematologicznych w Polsce.

Eksperci wskazują na kolejne potrzeby

Choć raport NFZ dobrze pokazuje skalę leczenia i kierunek zmian, nie odpowiada jeszcze na wszystkie pytania dotyczące dalszego rozwoju terapii szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Dane płatnika publicznego pozwalają ocenić, jak działa obecny program lekowy B.54., ale nie obejmują tego, co z perspektywy klinicznej może być kolejnym etapem jego ewolucji. Tymczasem hematolodzy coraz wyraźniej wskazują, że wraz z poprawą wyników leczenia w pierwszej linii rośnie znaczenie dostępu do nowych terapii stosowanych przy nawrocie choroby, a także do silniejszych schematów leczenia już na wcześniejszych etapach postępowania.

Eksperci przypominają, że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą z definicji wieloliniową, a więc taką, w której planowanie leczenia nie kończy się na pierwszym skutecznym schemacie. Wraz z kolejnymi nawrotami potrzebne są terapie o nowych mechanizmach działania, ponieważ wcześniejszych kombinacji nie zawsze można skutecznie powtarzać. W tym kontekście jako obszary nadal niezaspokojonych potrzeb wskazywane są m.in. silniejsze schematy pierwszej linii, szerszy dostęp do nowoczesnych terapii w leczeniu nawrotowego szpiczaka, w tym leków takich jak belantamab mafodotyny, a także rozwój dostępu do terapii CAR-T. To właśnie te kierunki mogą w kolejnych latach przesądzić o tym, czy poprawa widoczna dziś w danych NFZ przełoży się na dalsze wydłużanie przeżycia i jeszcze dłuższe remisje choroby.

Szerzej o nowych kierunkach leczenia szpiczaka plazmocytowego i postulowanych zmianach w dostępie do terapii pisaliśmy również w materiale: „Nowe terapie zmieniają leczenie szpiczaka. Pacjenci mogą żyć z chorobą nawet kilkanaście lat”.