Najtrudniejsze przypadki ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci coraz częściej mogą być skutecznie leczone dzięki terapii CAR-T – jednej z najbardziej zaawansowanych metod współczesnej hematoonkologii. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, uznawana za lidera terapii CAR-T w Polsce, opracowała własną strategię tzw. spersonalizowanego pomostowania, która pozwala osiągać wyniki leczenia przewyższające rezultaty notowane w wielu zagranicznych ośrodkach.

Terapia CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Polega na genetycznej modyfikacji limfocytów pacjenta w taki sposób, aby potrafiły one samodzielnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Zanim wyprodukowany w zagranicznym laboratorium „żywy lek” trafi z powrotem do chorego dziecka, mija około 4-5 tygodni. Ten czas oczekiwania ma kluczowe znaczenie – wyjaśnia kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak:

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

• odpowiedź na leczenie u 71% pacjentów według kryteriów RANO-HGG oraz 53% według RAPNO-LGG,
• kliniczną korzyść u odpowiednio 77% i 58% chorych,
• medianę czasu do uzyskania odpowiedzi wynoszącą 5,4 miesiąca,
• medianę czasu utrzymywania odpowiedzi na poziomie 18 miesięcy.

Ponad 80 proc. dzieci w wieku szkolnym w Polsce ma próchnicę i jest to jeden z najwyższych wyników w Europie. Choroby jamy ustnej dotyczą ok. 80 proc. całej populacji. Jak podkreślają eksperci, to poważny problem zdrowotny, który przekłada się na stan innych narządów wewnętrznych, a któremu jednocześnie można w dużej mierze zapobiegać. Dlatego Koalicja na rzecz Zdrowia Jamy Ustnej uruchomiła program edukacyjny dotyczący próchnicy. Pilotaż startuje właśnie w województwie śląskim.

 

– Wydajemy tylko 20 euro na profilaktykę na rok na osobę. To bardzo mało i jesteśmy pod tym względem w ogonie Europy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria dr n. med. Agnieszka Gorgoń-Komor, senator RP, wiceprzewodnicząca senackiej Komisji Zdrowia, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Badań Naukowych i Innowacji w Ochronie Zdrowia, honorowa patronka programu pilotażowego. – Zdrowie jamy ustnej jest kluczowe. Wiele chorób zapalnych ma swój początek w jamie ustnej, próchnicy i zmianach okołowierzchołkowych.

Z raportu Health Inclusivity Index, opracowanego przez Haleon, wynika, że próchnica generuje koszty sięgające około 4 mld zł rocznie dla systemu opieki zdrowotnej w Polsce. Jednocześnie podniesienie poziomu wiedzy zdrowotnej społeczeństwa może przynieść nawet 16 mld zł oszczędności.

– Profilaktyka stomatologiczna to jedna z najbardziej opłacalnych inwestycji w zdrowie społeczeństwa. Wczesna edukacja pozwala uniknąć bólu, powikłań i kosztownego leczenia w przyszłości. W wielu krajach profilaktyka jest elementem systemu – zaczyna się wcześnie i jest wpisana w codzienność, na przykład w szkołach. Naczelna Izba Lekarska wspiera i promuje wszelkie postawy i inicjatywy związane z tematyką profilaktyki prozdrowotnej, zwłaszcza w zakresie zdrowia jamy ustnej – podkreślił podczas inauguracji programu dr Paweł Barucha, wiceprezes Naczelnej Rady Lekarskiej, która wchodzi w skład Koalicji na rzecz Zdrowia Jamy Ustnej.

Z analiz Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z 2025 roku wynika, że próchnica występuje u ok. 41 proc. trzylatków, a już w wieku sześciu–siedmiu lat dotyczy ponad 80 proc. dzieci. W grupie 10-latków odsetek ten sięga ponad 86 proc., co potwierdza bardzo wysoką częstość tej choroby już na wczesnym etapie życia. W dorosłej populacji schorzenia jamy ustnej dotyczą ok. 80 proc. osób, generując koszty leczenia sięgające nawet kilku miliardów złotych rocznie dla systemu ochrony zdrowia. Większości tych przypadków można zapobiec poprzez wczesną edukację i regularną profilaktykę.

Alarmujący stan zdrowia jamy ustnej Polaków oraz niska świadomość w obszarze profilaktyki skłoniły ekspertów do powołania w grudniu ub.r. Koalicji na rzecz Zdrowia Jamy Ustnej. To pierwsza w kraju szeroka inicjatywa łącząca lekarzy, organizacje społeczne, decydentów i biznes, której celem jest zwiększanie świadomości zdrowotnej oraz wypracowanie rozwiązań systemowych w zakresie profilaktyki stomatologicznej.

– Z inicjatywy senator, dr n. med. Agnieszki Gorgoń-Komor, ale też innych koalicjantów Koalicji na rzecz Zdrowia Jamy Ustnej postanowiliśmy przejść od słów do czynów, czyli skupić się na pomocy rodzicom, placówkom szkolnym i przedszkolnym w kształtowaniu dobrych nawyków od najmłodszych lat – podkreśla Agnieszka Kępińska-Sadowska, dyrektorka ds. komunikacji i relacji zewnętrznych Haleon w Europie Środkowo-Wschodniej, członka koalicji.

Eksperci Koalicji na rzecz Zdrowia Jamy Ustnej podkreślają, że nieleczone stany zapalne mogą zwiększać ryzyko chorób sercowo-naczyniowych, zaburzeń metabolicznych oraz powikłań ogólnoustrojowych. W praktyce klinicznej sanacja jamy ustnej, czyli kompleksowe wyleczenie stanów zapalnych, bywa warunkiem koniecznym do przeprowadzenia zabiegów kardiologicznych. W przypadku dzieci skutki obejmują także sferę psychospołeczną.

– Wiąże się to nie tylko z bólem i dyskomfortem, lecz także z częstszym występowaniem obniżonego nastroju, lęku, stresu i niższej samooceny. Dlatego profilaktykę i edukację warto traktować jako element troski o dobrostan dziecka, a nie wyłącznie o stan uzębienia – podkreśliła podczas konferencji Joanna Bogdanowicz-Antos, prezeska Fundacji Zdrowego Postępu, która wchodzi w skład Koalicji na rzecz Zdrowia Jamy Ustnej.

Jednym z kluczowych działań koalicji jest pilotażowy program edukacyjny dla przedszkolaków i uczniów klas I–III szkół podstawowych w województwie śląskim, który został zainaugurowany 1 kwietnia w Bielsku-Białej. Zakłada on wprowadzenie zajęć dotyczących higieny jamy ustnej do szkół i przedszkoli oraz budowanie nawyków zdrowotnych już na tym etapie edukacji.

– Będziemy oferowali bezpłatne lekcje, które zyskały przychylność Ministerstwa Zdrowia i Ministerstwa Edukacji Narodowej – mówi Agnieszka Kępińska-Sadowska.

Program realizowany jest w dwóch wariantach. W pierwszym nauczyciele prowadzą zajęcia na podstawie gotowych scenariuszy i materiałów dydaktycznych przygotowanych przez ekspertów. W drugim zajęcia prowadzą studenci stomatologii, przekazując dzieciom praktyczną wiedzę na temat higieny jamy ustnej.

– Chętnie angażujemy się w działania edukacyjne i chcemy przekazywać dzieciom wiedzę w prosty, praktyczny sposób. Widzimy, że ciągle brakuje świadomości w zakresie podstawowej profilaktyki próchnicy. Im wcześniej pokażemy, na czym polega właściwa higiena jamy ustnej, tym większa szansa, że ta wiedza przełoży się na poprawne i trwałe nawyki zdrowotne – powiedział Tomasz Kinkel, narodowy koordynator ds. profilaktyki i wiceprzewodniczący Polskiego Towarzystwa Studentów Stomatologii.

W ramach pilotażu szkoły otrzymują bezpłatne materiały i wsparcie organizacyjne. Do programu zapraszane są zarówno szkoły publiczne, jak i niepubliczne oraz przedszkola. Lekcje mają charakter praktyczny i obejmują m.in. naukę prawidłowego szczotkowania zębów, częstotliwości higieny oraz znaczenia profilaktyki w codziennym życiu.

– Chcemy, żeby wiedza przekazywana dzieciakom była oparta na faktach i zgodna z wytycznymi medycznymi. Mamy wiele do zrobienia. Serce mi krwawi, kiedy studenci ze Skandynawii i innych krajów przyjeżdżają do Polski uczyć się, jak wygląda próchnica. Mamy ogromną pracę organiczną do wykonania – przekonuje dr n. med. Agnieszka Gorgoń-Komor.

Program potrwa do czerwca 2026 roku, a jego efekty będą analizowane po zakończeniu pilotażu. Organizatorzy przewidują ewaluację z udziałem uczniów, rodziców i szkół oraz przygotowanie rekomendacji dotyczących dalszego wdrażania programu.

– Musimy się skupić na działaniach. Tym właśnie jest nasza koalicja i program pilotażowy. Cieszymy się, że zaczynamy w Bielsku-Białej, oczywiście będziemy też wyciągać wnioski, słuchać rodziców, będzie ankieta ewaluacyjna wśród dzieci. Bardzo nam zależy na tym, żeby ten program dalej rozwijać – zapowiada Agnieszka Kępińska-Sadowska.

– Zdrowe nawyki budowane od najmłodszych lat to konkretne korzyści na poziomie indywidualnym i społecznym. Programy profilaktyczne realizowane we współpracy sektora publicznego, ekspertów, organizacji społecznych i biznesu to inwestycja, która w dłuższej perspektywie może ograniczać koszty leczenia i wzmacniać kapitał społeczny. Dlatego potrzebujemy rozwiązań, które pozwolą skalować dobre praktyki – mówił podczas inauguracji programu Kacper Olejniczak, dyrektor Departamentu Ochrony Zdrowia Konfederacji Lewiatan, członka koalicji.

Źródło: Newseria

W Klinice Okulistyki Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie przeprowadzono pierwszą w Polsce operację leczenia wrodzonej zaćmy u dzieci z zastosowaniem innowacyjnej techniki chirurgicznej „bag-in-the-lens”. To przełomowy moment dla polskiej okulistyki dziecięcej – nie tylko ze względu na nowoczesność metody, ale również z powodu osoby wykonującej zabieg. Dr n. med. Mieszko Lachota, który przeprowadza operacje tą metodą, jest najmłodszym chirurgiem na świecie, który opanował tę zaawansowaną procedurę mikrochirurgiczną.

Technika „bag-in-the-lens” została opracowana przez prof. Marie-José Tassignon – uznaną na całym świecie belgijską okulistkę. Polega ona na usunięciu zmętniałej soczewki i wszczepieniu specjalnie zaprojektowanego implantu, który zakotwicza się jednocześnie w przedniej i tylnej torebce soczewki. Dzięki temu konstrukcja jest wyjątkowo stabilna i minimalizuje ryzyko powikłań, takich jak tzw. zaćma wtórna, która często występuje u dzieci operowanych klasycznymi metodami.

Eliminacja tego powikłania oznacza mniejsze ryzyko konieczności kolejnych interwencji, takich jak zabiegi laserowe, a tym samym – mniej stresu i mniejsze obciążenie dla małych pacjentów oraz ich rodzin. Ale to nie koniec korzyści. Metoda zmniejsza także ryzyko rozwoju jaskry wtórnej – groźnej choroby prowadzącej do uszkodzenia nerwu wzrokowego. Co więcej, zastosowana soczewka może być w przyszłości wymieniona na implant o innej mocy, co daje nowe możliwości korekcji wzroku po zakończeniu wzrostu gałki ocznej.

– To znaczący postęp w okulistyce dziecięcej. Dzięki tej metodzie możemy realnie poprawić rokowania dzieci z wrodzoną zaćmą, zapewniając im większą szansę na prawidłowy rozwój widzenia. Cieszę się, że możemy oferować tę technikę naszym pacjentom w CZD – podkreśla dr Mieszko Lachota.

Centrum Zdrowia Dziecka od lat pełni rolę lidera w leczeniu chorób dziecięcych i nieustannie wdraża nowoczesne technologie medyczne. Wprowadzenie metody „bag-in-the-lens” do rutynowej praktyki chirurgicznej w CZD to kolejny krok w stronę nowoczesnej, skutecznej i indywidualnie dopasowanej okulistyki dziecięcej w Polsce.