Lekarze regularnie spotykają się z obawami pacjentów przed statynami – wynika z badania ankietowego przeprowadzonego wśród 260 lekarzy, głównie związanych z podstawową opieką zdrowotną i medycyną rodzinną. Najczęstsze lęki dotyczą możliwych działań niepożądanych ze strony mięśni i wątroby. Autorzy publikacji podkreślają jednak, że ciężkie powikłania występują rzadko, a samodzielne odstawienie leczenia może zwiększać ryzyko zawału serca i udaru mózgu.

Statyny należą do najlepiej przebadanych leków stosowanych w profilaktyce chorób sercowo-naczyniowych. Zmniejszają ryzyko zawału serca, udaru mózgu i zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych. Mimo to wielu pacjentów nadal obawia się ich bardziej niż samej choroby. Badanie zespołu z udziałem naukowców z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu pokazuje, że „statynofobia” nie jest zjawiskiem marginalnym.

Autorzy publikacji przeprowadzili ankietę wśród 260 lekarzy, głównie związanych z podstawową opieką zdrowotną i medycyną rodzinną. Pytali ich o sytuacje, w których pacjenci odmawiają rozpoczęcia leczenia statynami albo samodzielnie przerywają terapię z powodu obaw przed działaniami niepożądanymi.

Najważniejsze ustalenia badania

Z badania wynika, że 84% lekarzy spotkało się z odmową leczenia z powodu obawy pacjentów przed uszkodzeniem mięśni, a 81% wskazało na lęk pacjentów przed uszkodzeniem wątroby. Większość ankietowanych lekarzy oceniła, że około 10–20% pacjentów samodzielnie przerywa leczenie statynami. Jednocześnie według doświadczeń respondentów istotne działania niepożądane obserwowane są u mniej niż 10% leczonych. Aż 96,5% lekarzy deklaruje, że edukuje pacjentów na temat terapii statynami.

– Najbardziej rozpowszechnionym i jednocześnie szkodliwym mitem jest przekonanie, że statyny „niszczą wątrobę” lub powodują poważne działania niepożądane u większości pacjentów. W rzeczywistości są to leki dobrze przebadane i bezpieczne, a ciężkie powikłania występują rzadko. Kolejnym mitem jest twierdzenie, że skoro pacjent „dobrze się czuje”, to nie potrzebuje leczenia. Tymczasem dyslipidemia przez długi czas przebiega bezobjawowo, a brak leczenia zwiększa ryzyko incydentów sercowo-naczyniowych – mówi dr Mateusz Babicki z Katedry i Zakładu Medycyny Rodzinnej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

Mięśnie i wątroba: najczęstsze źródła obaw pacjentów

Najczęściej zgłaszane obawy dotyczą potencjalnego wpływu statyn na mięśnie i wątrobę. Autorzy publikacji podkreślają jednak, że rzeczywiste ryzyko ciężkich działań niepożądanych jest niewielkie, a wiele lęków wynika z błędnych przekonań lub niepełnej wiedzy.

W przypadku wątroby na początku terapii może pojawić się przejściowy wzrost aktywności enzymów wątrobowych. Najczęściej nie oznacza on trwałego uszkodzenia narządu i nie zawsze wymaga odstawienia leku. Zgodnie z wytycznymi Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego i Europejskiego Towarzystwa Miażdżycowego, wzrost aktywności ALT lub AST poniżej trzykrotności górnej granicy normy nie stanowi sam w sobie wskazania do odstawienia statyny.

Objawy mięśniowe również mogą występować, ale wymagają właściwej oceny klinicznej. W badaniach obserwacyjnych zgłaszano je u 7–29% pacjentów, natomiast w randomizowanych badaniach kontrolowanych placebo częstość ich występowania była znacznie niższa i wynosiła od 1,5 do 5%. Najcięższe powikłanie, rabdomioliza, występuje wyjątkowo rzadko – średnio u około jednego na 100 tysięcy pacjentów leczonych statynami.

– Jednym z głównych powodów rezygnacji z terapii statynami są obawy pacjentów dotyczące działań niepożądanych, szczególnie uszkodzenia mięśni i wątroby. Często wynikają one z rozpowszechnionych mitów, a nie z rzeczywistych danych klinicznych. Lekarze wskazują również na wpływ dezinformacji obecnej w mediach i internecie, która podważa zaufanie do leczenia – podkreśla dr Babicki.

Dezinformacja może prowadzić do przerwania skutecznego leczenia

Ponad połowa lekarzy biorących udział w badaniu wskazała, że fałszywe przekonania pacjentów i brak zgody na terapię są jednym z najczęstszych problemów utrudniających skuteczne leczenie. Znaczenie może mieć również efekt nocebo, czyli sytuacja, w której samo oczekiwanie działań niepożądanych zwiększa prawdopodobieństwo ich zgłaszania.

Lekarze spotykają się także z mniej typowymi obawami pacjentów. Według ankietowanych 20% lekarzy zetknęło się z lękiem przed rozwojem cukrzycy, 17% – przed demencją, 8% – przed zaburzeniami erekcji, 4% – przed zaćmą, a 3,5% – przed rakiem prostaty.

Autorzy publikacji podkreślają, że dostępne dowody naukowe nie potwierdzają związku statyn ze zwiększonym ryzykiem demencji, zaćmy czy raka prostaty. W przypadku cukrzycy statyny mogą wiązać się z niewielkim, zależnym od dawki wzrostem ryzyka nowych rozpoznań, zwłaszcza u osób z istniejącymi czynnikami ryzyka, takimi jak otyłość, nadciśnienie tętnicze czy podwyższone stężenie triglicerydów. Korzyści ze zmniejszenia ryzyka zawału serca, udaru mózgu i innych incydentów sercowo-naczyniowych zdecydowanie przewyższają jednak to ryzyko.

Eksperci: nie odstawiać leczenia bez konsultacji z lekarzem

Szczególnej uwagi wymagają pacjenci z wysokim i bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. To oni odnoszą największe korzyści z leczenia statynami, a jednocześnie najwięcej tracą na jego przedwczesnym przerwaniu.

– Kluczowa jest jasna, uczciwa i zindywidualizowana komunikacja. Pacjent powinien rozumieć zarówno korzyści, takie jak realne zmniejszenie ryzyka zawału czy udaru, jak i możliwe działania niepożądane, wraz z podkreśleniem ich rzeczywistej częstości. Istotne jest również budowanie relacji opartej na zaufaniu i gotowości do odpowiadania na pytania oraz rozwiewania wątpliwości – wyjaśnia dr Babicki.

Autorzy badania zwracają uwagę, że możliwe działania niepożądane należy rozpoznawać, monitorować i omawiać z lekarzem. Nie powinny być jednak mylone z mitami, które mogą pozbawić pacjentów skutecznej ochrony przed chorobami sercowo-naczyniowymi.

Materiał powstał na podstawie artykułu: Facts and myths about the use and effects of statins in patients with dyslipidaemia: a survey of physicians Agata Hendzel, Filip Krzyżanowski, Karolina Kłoda, Agnieszka Mastalerz-Migas, Mateusz Babicki
Źródło: inf pras

Od 12 lipca 2026 r. zacznie obowiązywać nowelizacja rozporządzenia Ministra Zdrowia dotyczącego przewozu przez granicę środków odurzających, substancji psychotropowych oraz prekursorów kategorii 1 na własne potrzeby lecznicze. Zmiana nie oznacza nowych obowiązków dla pacjentów, ale wprowadza nowy wzór dokumentu wydawanego przez Głównego Inspektora Farmaceutycznego lub właściwego wojewódzkiego inspektora farmaceutycznego w zależności od kierunku podróży.

Jak podkreśla Główny Inspektorat Farmaceutyczny, nowelizacja dotyczy wyłącznie wzoru dokumentu uprawniającego do przewozu leków zawierających środki odurzające lub substancje psychotropowe na własne potrzeby lecznicze. Dokumenty wydane przed 12 lipca pozostają ważne zgodnie z dotychczas obowiązującymi przepisami.

Nowe przepisy nie wprowadzają zakazu przewożenia takich leków ani nie zmieniają zasad uzyskiwania zgody. Ich celem jest uporządkowanie dokumentacji oraz dostosowanie wzoru do obowiązujących przepisów.

Kogo dotyczą przepisy?

Zmiany dotyczą osób podróżujących z lekami zawierającymi substancje kontrolowane, m.in. niektórymi lekami przeciwbólowymi opioidowymi, preparatami stosowanymi w psychiatrii, neurologii czy medyczną marihuaną – o ile zawierają substancje objęte przepisami o środkach odurzających lub substancjach psychotropowych. O tym, czy dany produkt podlega tym regulacjom, decyduje jego skład, a nie fakt, że jest wydawany na receptę.

GIF przypomina również, że procedura zależy od kierunku wyjazdu:

• przy podróży do państw Unii Europejskiej i strefy Schengen odpowiedni dokument wydaje właściwy wojewódzki inspektor farmaceutyczny,
• w przypadku wyjazdu poza UE lub Schengen dokument wydaje Główny Inspektor Farmaceutyczny.

Wniosek warto złożyć z wyprzedzeniem

W związku z okresem wakacyjnym GIF apeluje do pacjentów, aby nie odkładali formalności na ostatnią chwilę. Liczba wniosków przed sezonem urlopowym znacząco wzrasta, dlatego urząd rekomenduje ich składanie co najmniej 15 dni przed planowaną podróżą. Należy uwzględnić nie tylko czas potrzebny na przeprowadzenie postępowania administracyjnego, ale również doręczenie dokumentów. Wnioski złożone tuż przed wyjazdem mogą nie zostać rozpatrzone na czas.

Dokument to element bezpiecznej podróży

Eksperci przypominają, że odpowiednie przygotowanie dokumentacji jest szczególnie ważne w przypadku osób przewlekle przyjmujących leki zawierające substancje kontrolowane. Brak wymaganego dokumentu podczas przekraczania granicy może prowadzić do problemów podczas kontroli celnych lub granicznych.

Dlatego przed wyjazdem warto sprawdzić, czy stosowany lek podlega przepisom dotyczącym substancji kontrolowanych, a w razie wątpliwości skorzystać z informacji publikowanych przez Główny Inspektorat Farmaceutyczny.

Źródło: GIF

Przyznanie statusu terapii przełomowej opiera się na analizie eksploracyjnej z badania klinicznego fazy 1b, która wykazała, że u części dzieci z SMA, wcześniej leczonych terapią genową i pozostających w suboptymalnym stanie klinicznym, po rozpoczęciu stosowania salanersenu doszło do spowolnienia neurodegeneracji oraz klinicznie istotnej poprawy funkcji ruchowych. Salanersen jest badanym oligonukleotydem antysensownym (ASO), podawanym raz w roku, który może w przyszłości stać się istotną opcją terapeutyczną w leczeniu SMA.

Biogen Inc. poinformował, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała salanersenowi status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy Designation) w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Status terapii przełomowej to procedura, której celem jest przyspieszenie rozwoju i oceny leków przeznaczonych do leczenia ciężkich chorób, jeżeli wstępne dowody kliniczne wskazują, że dany lek może przynieść istotną poprawę względem dostępnej terapii w odniesieniu do klinicznie istotnego punktu lub punktów końcowych. Salanersen jest nowym, badanym oligonukleotydem antysensownym (ASO), który może oferować wysoką skuteczność w leczeniu SMA przy dawkowaniu raz w roku.

 

„Przyznanie salanersenowi przez FDA statusu terapii przełomowej potwierdza, że w obszarze rdzeniowego zaniku mięśni nadal istnieją niezaspokojone potrzeby i że można zrobić więcej dla osób dotkniętych tą chorobą” – powiedziała Diana Castro z Neurology Rare Disease Center w Flower Mound w Teksasie. „W badaniu klinicznym fazy 1b salanersenu obserwowaliśmy nieoczekiwaną poprawę w zakresie eksploracyjnych punktów końcowych u dzieci wcześniej leczonych terapią genową, które po otrzymaniu salanersenu uzyskały kluczowe funkcje, takie jak siedzenie i chodzenie. Z entuzjazmem patrzymy na potencjał salanersenu i chcemy wspierać rozwój programu fazy III.”

Decyzja FDA opiera się na danych z badania klinicznego fazy 1b salanersenu, które zostały niedawno zaprezentowane podczas konferencji 2026 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference oraz 5th International Scientific Congress on SMA (SMA Europe 2026). Po rozpoczęciu stosowania salanersenu raz w roku u dzieci z SMA, u których odpowiedź na wcześniejszą terapię genową była suboptymalna, zaobserwowano klinicznie istotną poprawę funkcji ruchowych, a także spowolnienie neurodegeneracji mierzone obniżeniem poziomu neurofilamentów. Salanersen był ogólnie dobrze tolerowany w badaniu.

„Przyznanie statusu terapii przełomowej odzwierciedla dalsze zaangażowanie FDA w obszar SMA i uznanie dla potencjalnie istotnego wpływu, jaki może mieć salanersen” – powiedział Kenneth Hobby, prezes Cure SMA. „Potwierdza ono to, co społeczność SMA przekazała ostatnio Agencji: pilne, niezaspokojone potrzeby wciąż istnieją, a obiecujące terapie zasługują na szybką ścieżkę rozwoju.”  

„Przyznanie tego statusu odzwierciedla ocenę FDA, zgodnie z którą salanersen ma potencjał, aby wykazać istotną poprawę względem dostępnych terapii” – powiedziała dr farm. Stephanie Fradette, Head of the Rare Neurology Development Unit w Biogen. „To ważny kamień milowy dla naszego portfolio SMA w momencie, gdy rozwijamy badania fazy III, zaprojektowane tak, aby określić rolę salanersenu w przyszłym krajobrazie leczenia SMA.”

STELLAR-1 (rekrutacja trwa) – badanie otwarte, które oceni działanie salanersenu u małych (poniżej 6. tygodnia życia), wcześniej nieleczonych i klinicznie przedobjawowych niemowląt, z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem SMA.

SOLAR (rekrutacja trwa) – badanie otwarte, które oceni działanie salanersenu u nastolatków i dorosłych (w wieku 15–60 lat) z SMA, którzy nie byli wcześniej leczeni, albo byli wcześniej leczeni rysdyplamem.

STELLAR-2 (rozpoczęcie rekrutacji planowane na czerwiec 2026 r.) – randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane procedurą pozorowaną, które oceni działanie salanersenu po rozpoczęciu terapii około 6 miesięcy po podaniu onasemnogene abeparvovec-xioi u niemowląt z SMA, które otrzymały terapię genową w fazie przedobjawowej w wieku 6 tygodni lub wcześniej.

Więcej informacji o badaniach STELLAR-1 (NCT07221669), STELLAR-2 (NCT07444450) i SOLAR (NCT07444476) jest dostępnych w serwisie ClinicalTrials.gov.

Salanersen (BIIB115) to nowatorski oligonukleotyd antysensowny (ASO), podawany dokanałowo, rozwijany w leczeniu SMA. Salanersen został zaprojektowany tak, aby korygować splicing pre-mRNA genu SMN2 i zwiększać produkcję białka SMN. Wyróżnia się nową chemią cząsteczki, która zwiększa siłę działania i może umożliwiać potencjalną wysoką skuteczność przy dawkowaniu raz w roku.

Salanersen jest oceniany w trzech globalnych badaniach fazy III, zaprojektowanych w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dawki 80 mg podawanej raz w roku w szerokiej populacji osób żyjących z SMA. Biogen uzyskał od Ionis Pharmaceuticals, Inc. prawa do globalnego rozwoju, wytwarzania i komercjalizacji salanersenu. Salanersen został odkryty przez Ionis.

Badanie kliniczne fazy 1b objęło uczestników (n=24; w wieku od 0,5 do 12 lat), którzy otrzymali co najmniej 2 dawki salanersenu (40 mg lub 80 mg). Dawka 80 mg będzie dalej oceniana w badaniach fazy III.

U uczestników, którzy otrzymywali salanersen w dawce 40 mg i 80 mg oraz u których wyjściowo stwierdzono podwyższone stężenia lekkiego łańcucha neurofilamentu (NfL) – potencjalnego markera trwającej neurodegeneracji – po sześciu miesiącach zaobserwowano istotne obniżenie poziomu NfL (o 75%); redukcja ta utrzymywała się przez cały okres obserwacji. Wszyscy 24 uczestnicy leczeni salanersenem wykazali poprawę względem wartości wyjściowej w odniesieniu do co najmniej jednego punktu końcowego. Co istotne, 12 z 24 uczestników osiągnęło co najmniej jeden nowy kamień milowy rozwoju motorycznego według WHO, a wszyscy uczestnicy utrzymali kamienie milowe funkcji ruchowych udokumentowane na początku badania. Salanersen był ogólnie dobrze tolerowany zarówno w dawce 40 mg, jak i 80 mg w trwającym badaniu fazy I, a większość działań niepożądanych miała nasilenie łagodne do umiarkowanego. W momencie analizy najczęstszymi działaniami niepożądanymi w grupie 40 mg były zakażenie górnych dróg oddechowych i wymioty, natomiast w grupie 80 mg – gorączka i zakażenie górnych dróg oddechowych.

SMA jest rzadką, genetyczną chorobą nerwowo‑mięśniową, która dotyka osoby w każdym wieku. Charakteryzuje się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i dolnej części pnia mózgu, co prowadzi do postępującego zaniku mięśni i osłabienia.¹ Przyczyną SMA jest niedobór białka SMN (survival motor neuron), wynikający z uszkodzenia genu SMN1 lub jego braku, a nasilenie choroby może być różne.¹ Niektóre osoby z SMA nigdy nie osiągają zdolności siedzenia; niektóre potrafią siedzieć, ale nigdy nie chodzą; jeszcze inne chodzą, lecz z czasem mogą utracić tę zdolność.²  Bez leczenia dzieci z najcięższą postacią SMA zazwyczaj nie dożywają drugiego roku życia. ¹  

SMA dotyczy około 1 na 10 000 żywych urodzeń,^3-6 jest jedną z głównych genetycznych przyczyn zgonu niemowląt ⁷ i powoduje różny stopień niepełnosprawności u nastolatków i dorosłych.²

 

Założona w 1978 roku firma Biogen jest wiodącą firmą biotechnologiczną i pionierem w dziedzinie innowacyjnych rozwiązań naukowych, mającą na celu dostarczanie nowych leków, które zmieniają życie pacjentów i tworzą wartość dla akcjonariuszy i społeczności. W naszych działaniach wykorzystujemy głębokie zrozumienie ludzkiej biologii i stosujemy różne rozwiązania, aby opracowywać przełomowe terapie lub rozwiązania, zapewniające lepsze wyniki leczenia. Nasze podejście opiera się na podejmowaniu odważnego ryzyka, zbilansowanego zwrotem z inwestycji dla zapewnienia długoterminowego wzrostu.

 

1. National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH. Spinal Muscular Atrophy Fact Sheet. https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Dostęp: marzec 2026.
2. Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Muscle strength and motor function throughout life in a cross-sectional cohort of 180 patients with spinal muscular atrophy types 1c–4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
3. Arkblad E, Tulinius M, Kroksmark AK, Henricsson M, Darin N. A population-based study of genotypic and phenotypic variability in children with spinal muscular atrophy. Acta Paediatr. 2009 May;98(5):865-72. doi: 10.1111/j.1651-2227.2008.01201.x. Epub 2009 Jan 20. 
4. Jedrzejowska M, Milewski M, Zimowski J, Zagozdzon P, Kostera-Pruszczyk A, Borkowska J, Sielska D, Jurek M, Hausmanowa-Petrusewicz I. Incidence of spinal muscular atrophy in Poland–more frequent than predicted? Neuroepidemiology. 2010;34(3):152-7. doi: 10.1159/000275492. Epub 2010 Jan 15.
5. Prior TW, Snyder PJ, Rink BD, Pearl DK, Pyatt RE, Mihal DC, Conlan T, Schmalz B, Montgomery L, Ziegler K, Noonan C, Hashimoto S, Garner S. Newborn and carrier screening for spinal muscular atrophy. Am J Med Genet A. 2010 Jul;152A(7):1608-16. doi: 10.1002/ajmg.a.33474.
6. Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, Akmaev VR, Zhou Z, Rohlfs EM, Flynn K, Hendrickson BC, Scholl T, Sirko-Osadsa DA, Allitto BA. Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis for spinal muscular atrophy: clinical laboratory analysis of >72,400 specimens. Eur J Hum Genet. 2012 Jan;20(1):27-32. doi: 10.1038/ejhg.2011.134. Epub 2011 Aug 3.
7. Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Natural history of infantile-onset spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891. doi:10.1002/ana.25101.

 

Polacy wiedzą, że nowotwory należą do najpoważniejszych zagrożeń zdrowotnych i potrafią wskazać podstawowe czynniki ryzyka zachorowania, jednak w praktyce rzadko korzystają z działań profilaktycznych i badań przesiewowych. Dodatkowo znaczna część społeczeństwa pozostaje podatna na pseudomedyczne przekazy dotyczące zapobiegania nowotworom – wynika z raportu „Wiedza, postawy i zachowania Polaków w zakresie profilaktyki onkologicznej”, przygotowanego przez badaczy Szkoły Zdrowia Publicznego Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego.

Raport powstał na podstawie badania przeprowadzonego w styczniu 2026 r. na reprezentatywnej grupie 1087 dorosłych mieszkańców Polski. Jego autorzy analizowali poziom wiedzy dotyczącej nowotworów, znajomość czynników ryzyka i objawów alarmowych oraz zachowania związane z profilaktyką onkologiczną.

Badanie wykazało, że tylko 12,7 proc. Polaków ocenia swoją wiedzę o chorobach nowotworowych jako wysoką lub bardzo wysoką. Ponad jedna trzecia badanych uznała natomiast, że posiada niski lub bardzo niski poziom wiedzy na ten temat.

– Nasze badanie ujawnia niepokojący paradoks: Polacy boją się nowotworów, ale nie podejmują działań, które mogłyby ich uchronić. Co piąty respondent wierzy, że suplementy diety chronią przed rakiem, a co szósty – że skuteczne są tzw. „detoksy” – wskazała dr hab. Justyna Grudziąż-Sękowska z Zakładu Epidemiologii i Zdrowia Populacyjnego CMKP. Dodała, że zjawisko to jest efektem narastającej dezinformacji zdrowotnej obecnej zwłaszcza w mediach społecznościowych.

Z raportu wynika także, iż najlepiej rozpoznawanym czynnikiem ryzyka nowotworów pozostaje palenie tytoniu, które wskazało blisko 65 proc. respondentów. Ponad 60 proc. badanych wymieniało także predyspozycje genetyczne i nadmierną ekspozycję na promieniowanie UV. Znacznie mniej osób zdaje sobie sprawę ze znaczenia otyłości, niskiej aktywności fizycznej czy zakażeń niektórymi drobnoustrojami. Nadwagę lub otyłość jako czynnik zwiększający ryzyko nowotworów wskazało jedynie 41,9 proc. badanych.

– W debacie publicznej o nowotworach dominuje temat palenia tytoniu – i słusznie, bo rozpoznaje go blisko 65 proc. badanych. Tymczasem otyłość, która zwiększa ryzyko co najmniej kilkunastu typów nowotworów, jest wskazywana tylko przez 42 proc. respondentów. To poważna luka, którą programy profilaktyczne muszą wypełnić – podkreślił dr Kuba Sękowski z Zakładu Prawa, Historii i Komunikacji Medycznej CMKP.

Podobne wnioski płyną z analizy odpowiedzi dotyczących profilaktyki. Ponad 57 proc. respondentów wskazało regularne badania przesiewowe jako skuteczną metodę ograniczania ryzyka nowotworów. Taki sam odsetek uznał, że kluczowe znaczenie ma zaprzestanie palenia papierosów. Jednocześnie tylko niespełna 40 proc. ankietowanych wskazało utrzymywanie prawidłowej masy ciała jako element profilaktyki onkologicznej.

Autorzy raportu zwracają uwagę, że świadomość znaczenia badań profilaktycznych nie przekłada się na rzeczywiste uczestnictwo w programach przesiewowych. Według danych NFZ zgłaszalność do mammografii wynosi około 33 proc., do cytologii około 14 proc., a do badań przesiewowych w kierunku raka jelita grubego około 17–20 proc. uprawnionych osób.

– Wyniki naszego badania potwierdzają diagnozę, którą znamy już z danych NFZ: Polacy wiedzą, że badania przesiewowe są ważne, ale biorą w nich udział zbyt rzadko. Luka między deklarowaną wiedzą a rzeczywistym zachowaniem to największe wyzwanie dla projektowania programów profilaktycznych finansowanych ze środków publicznych – powiedział Sękowski. Jak zaznaczył, sama edukacja nie wystarczy, potrzebne jest również usuwanie barier organizacyjnych i tworzenie dodatkowych zachęt do udziału w badaniach.

Jednym z najbardziej niepokojących wniosków raportu jest skala podatności na niezweryfikowane naukowo informacje dotyczące profilaktyki nowotworowej. Regularne przyjmowanie suplementów diety jako metodę ochrony przed nowotworami wskazało 20,8 proc. respondentów, a 16,2 proc. wierzy w skuteczność tzw. detoksów, specjalnych soków lub herbat.

Badanie pokazało również wyraźne różnice między kobietami i mężczyznami. Kobiety częściej kontrolują stan zdrowia, mierzą ciśnienie tętnicze, monitorują masę ciała i obserwują zmiany skórne. Wśród mężczyzn szczególnie niski jest odsetek osób wykonujących samobadanie jąder – regularnie robi to jedynie 29,9 proc. badanych.

– Dane jednoznacznie wskazują, że profilaktyka onkologiczna ma w Polsce twarz kobiety. Tymczasem prawie 70 proc. mężczyzn nie wykonuje regularnego samobadania jąder, mimo że rak jądra jest jednym z najczęstszych nowotworów u młodych mężczyzn – wskazała dr hab. Grudziąż-Sękowska. Dodała, że konieczne jest tworzenie odrębnych strategii komunikacji zdrowotnej kierowanych do mężczyzn.

Z raportu wynika ponadto, że regularną samokontrolę objawów mogących sugerować rozwój nowotworu deklaruje jedynie 21,5 proc. respondentów. Tylko co czwarty badany regularnie kontroluje masę ciała i obwód talii, a 17 proc. nie prowadzi żadnych działań profilaktycznych w warunkach domowych.

– Najważniejszym wnioskiem z badania jest wyraźny rozdźwięk pomiędzy wiedzą a działaniem. Ponad połowa Polaków dostrzega znaczenie badań przesiewowych i wczesnego wykrywania nowotworów, jednak regularną samokontrolę objawów mogących sugerować chorobę nowotworową deklaruje jedynie 21,5 proc. badanych – zauważył prof. Mateusz Jankowski z Zakładu Epidemiologii i Zdrowia Populacyjnego CMKP. Jak dodał, największym wyzwaniem staje się obecnie nie samo zwiększanie świadomości zdrowotnej, ale przekładanie wiedzy na trwałe nawyki i codzienne zachowania.

Autorzy raportu podkreślili, że wobec ponad 180 tys. nowych zachorowań na nowotwory rocznie edukacja zdrowotna powinna stać się jednym z kluczowych elementów polityki zdrowotnej państwa. Ich zdaniem potrzebne są długofalowe działania edukacyjne, walka z dezinformacją oraz skuteczniejsze zachęcanie Polaków do udziału w badaniach przesiewowych i regularnej kontroli stanu zdrowia. (PAP)

Źródło: nauka w Polsce

Ponad 20 ekspertów, sześć sesji merytorycznych i jeden wniosek: technologia, o której jeszcze niedawno mówiliśmy jako o przyszłości, działa już dziś – w polskich szpitalach, gabinetach i na salach zabiegowych.

11 czerwca 2026 roku w Hotelu Sound Garden w Warszawie odbyła się pierwsza edycja konferencji CARDIO FUTURE 2026 –  Heart Of Tomorrow – wydarzenie, które połączyło kardiologów zachowawczych, interwencyjnych, diagnostów, kardiochirurgów oraz ekspertów technologii medycznych.

Dlaczego CARDIO FUTURE?

• Chcemy przejść od medycyny reaktywnej do medycyny proaktywnej i predykcyjnej. Do systemu, który wykorzystuje sztuczną inteligencję, zaawansowaną telemedycynę oraz cyfrowe narzędzia nie zamiast lekarza, ale jako jego potężne wsparcie – mówi dr hab. n. med. Łukasz Kołtowski, Przewodniczący Komitetu Naukowego konferencji. Taka transformacja wymaga jednak odwagi, otwartego umysłu i transferu wiedzy prosto z laboratoriów do codziennej praktyki klinicznej. Konferencja CARDIO FUTURE staje się dziś przestrzenią, w której wybitni klinicyści, innowatorzy, naukowcy oraz praktycy spotykają się, by wspólnie te najnowsze rozwiązania wdrażać do polskich szpitali i gabinetów.

• Przyszłość kardiologii nie należy do jednostek. Wymaga ona ścisłej współpracy w ramach ekosystemu innowacji. Potrzebujemy współodpowiedzialności: klinicystów i naukowców, którzy muszą stale weryfikować i adaptować najnowsze wytyczne do realiów klinicznych. – – mówił z kolei dr hab. n. med. Paweł Balsam, Kierownik Oddziału Klinicznego Elektrokardiologii, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM oraz Przewodniczący Komitetu Naukowego CARDIO FUTURE 2026. Potrzebujemy inżynierów i twórców technologii by dostarczali narzędzia skrojone pod realne potrzeby lekarzy i pacjentów, a nie tylko efektowne gadżety. I oczywiście potrzebujemy wsparcia decydentów – by system nadążał z finansowaniem i refundacją nowoczesnych, skutecznych technologii medycznych oraz nowoczesnych cząsteczek.” – dodał ekspert.

Jednym z głównych wątków konferencji była rola sztucznej inteligencji w codziennej praktyce. Prof. Paweł Balsam opowiedział o własnym doświadczeniu z systemem gabinetowym wykorzystującym AI: „Mam podczas każdej wizyty dodatkowe 5–6 minut na rozmowę z pacjentem. Przy wizycie, która trwa 20 minut, to dodatkowa jedna czwarta czasu, bo kończę wizytę i nie klikam w klawiaturę. Mam gotową notatkę z wizyty, przygotowaną przez algorytm.”

To przesłanie powtarzało się w wielu wypowiedziach ekspertów: technologia nie ma zastąpić relacji lekarz-pacjent, ale ją wzmocnić. „Wracamy do tego, co uczyły nas pracownie internistyczne z początku XX wieku – że rozmowa i badanie podmiotowe były podstawą” – mówił prof. Paweł Balsam.

Algorytmy już ratują życie

Podczas panelu eksperckiego padły konkretne przykłady technologii, które już działają w polskich ośrodkach. AI analizuje obrazy z ultrasonografii wewnątrznaczyniowej w kilka sekund – zadanie, które doświadczonemu lekarzowi zajmuje kilka minut. Jak wskazywano podczas debaty, najnowsze publikacje porównujące operatorów kardiologii inwazyjnej z algorytmami pokazują, że najlepsi eksperci potrzebują dwa razy więcej czasu i popełniają dwa razy więcej błędów przy takich obrazowaniach – bo mają zajętą głowę pacjentem i mało czasu na skupienie się na obrazach.

Szczególną uwagę poświęcono diagnostyce zawału serca. Część zawałów wciąż nie jest rozpoznawana na czas – z tragicznymi konsekwencjami dla pacjentów. Sztuczna inteligencja wyprzedza nas w tej kwestii. Są to technologie dziś zwalidowane, opublikowane wieloośrodkowo. W Belgii badanie wieloośrodkowe wykazało, że algorytm działający na podstawie zdjęcia EKG telefonem komórkowym skraca czas do otwarcia naczynia. A skrócenie tego czasu ratuje serce – podkreślano podczas dyskusji.

Telemonitoring – technologia czeka na system

Ważnym tematem konferencji był telemonitoring pacjentów z niewydolnością serca. Z doświadczeń polskich projektów pilotażowych wynika jednoznacznie, że takie rozwiązania redukują częstość hospitalizacji o blisko 40%” i są dobrze akceptowane zarówno przez pacjentów, jak i personel medyczny. Problemem pozostaje system. Jak podkreślano podczas debaty, w polskim systemie telekardiologii mamy ograniczoną liczbę świadczeń refundowanych. Bez gwarancji refundacji nie jesteśmy w stanie rozwijać i kontynuować takich rozwiązań. Eksperci zgodnie wskazywali, że czekają na impuls systemowy – strategię, która pozwoli skalować rozwiązania telemedyczne na cały kraj, zamiast pozostawiać je rozproszonymi projektami pilotażowymi.

QUO VADIS, polska kardiologio?

Konferencja zakończyła się pytaniem o przyszłość i wnioski ekspertów były jednoznaczne. Prof. dr hab. n. med. Maciej Banach ocenił miejsce polskiej kardiologii na tle Europy bez wahania: „Jesteśmy bardzo dobrzy jako grupa badawcza, jeśli chodzi o wiedzę, doświadczenie i praktykę kliniczną – nie ustępujemy niczym kolegom z Wielkiej Brytanii, Stanów Zjednoczonych czy Australii.” Wskazał jednak na obszary do nadrobienia – dostępność niektórych badań obrazowych oraz programy lekowe, które wciąż obejmują zbyt mało pacjentów. Docenił natomiast polskie programy profilaktyczne, oceniając je jako lepsze niż w wielu krajach Europy Zachodniej. Eksperci byli zgodni również co do tego, że żaden webinar nie zastąpi spotkania na żywo.

• Jestem ogromną fanką spotkań na żywo, a to dlatego, że możemy poznać się osobiście, porozmawiać i robić to, o czym mówiła jedna z wykładowczyń w znakomitym wykładzie dotyczącym tomografii komputerowej i sztucznej inteligencji, wspomniała o tym, że to czego nam brakuje to jest często komunikacja – mówiła dr hab. n. med. Aleksandra Gąsecka van der Pol, I Katedra i Klinika Kardiologii, Wydział Lekarski, Warszawski Uniwersytet Medyczny. Na takim wydarzeniu jak dzisiaj możemy się komunikować niezależnie od tego jaką dziedzinę reprezentujemy, czy jest to medycyna inwazyjna, nieinwazyjna, kardiologia, możemy porozmawiać, nawiązać współpracę, przekazać pacjenta, a tego nigdy nie zrobimy online.” – dodała prelegentka.

 

Heart of Tomorrow – spojrzenie w przyszłość czy kontakt z przyszłością?

Tytuł konferencji sprowokował pytanie o samą naturę wydarzenia. „Dla mnie zdecydowanie jest to kontakt z przyszłością tu i teraz” – odpowiedział prof. Banach. „Nie da się powiedzieć, że za 10 lat będzie kompletna wizja kardiologii. Ona będzie nawiązywała do tej, którą znamy dziś – tylko nowocześniejsza, szybsza, wcześniejsza.”

Co dalej?

• Spotkaliśmy się tutaj, żeby pokazać, że przyszłość kardiologii nie jest gdzieś daleko – ona dzieje się w tej chwili, w polskich szpitalach i gabinetach. Ten dzień pokazał, że mamy w Polsce zespoły, które naprawdę wdrażają innowacje, i ekspertów, którzy są gotowi się tą wiedzą dzielić. To właśnie jest sens CARDIO FUTURE – nie tylko mówić o przyszłości, ale ją razem budować” – podsumował dr hab. n. med. Łukasz Kołtowski, Przewodniczący Komitetu Naukowego konferencji.

– Jest to rozwiązanie, które znacząco ułatwi dostępność do kluczowej diagnostyki pacjentom bliżej miejsca zamieszkania. Ma to szczególne znaczenie w monitorowaniu skuteczności leczenia, wczesnym wykrywaniu nawrotów choroby oraz kontroli ewentualnych działań niepożądanych terapii. Ponieważ obserwacja po leczeniu jest integralną częścią opieki onkologicznej, zapewnienie dostępu do badań na tym etapie ma fundamentalne znaczenie dla bezpieczeństwa chorych – podkreśla prof. Edyta Szurowska, członkini Zespołu do spraw wypracowania rekomendacji związanych z poprawą jakości i dostępności badań w diagnostyce obrazowej, powołanego przez Ministerstwo Zdrowia, konsultant krajowa w dziedzinie radiologii i diagnostyki obrazowej.

Decyzja jest efektem prowadzonego przez Ministerstwo Zdrowia monitorowania dostępności świadczeń i czasu oczekiwania na badania, zgodnie z wcześniejszymi zapowiedziami resortu, a także prac podjętych w ramach powołanego przez ministerstwo Zespołu ds. wypracowania rekomendacji związanych z poprawą jakości i dostępności badań w diagnostyce obrazowej, powołanego przez Ministerstwo Zdrowia.

Zespół wskazuje na konieczność stworzenia możliwości obserwacji ścieżek leczenia pacjentów onkologicznych oraz zapewnienia ciągłości i pełnego finansowania diagnostyki związanej z monitorowaniem pacjentów onkologicznych w trakcie leczenia onkologicznego (pacjenci z założoną kartą DILO) i w oznaczonym okresie po jego ukończeniu (tzw. follow up), co pozwoli na:

• monitorowanie czasu diagnostyki wstępnej i pogłębionej, 
• wyłączenie badań obrazowych i endoskopowych ww. pacjentów z mechanizmów degresyjnych w przypadku obecnych regulacji dot. ASDK.

Do czasu wypracowania docelowych rozwiązań i ich wdrożenia z zastosowaniem karty e-Dilo (po planowanej nowelizacji Ustawy o KSO) oraz odpowiednio dostosowanego e-Skierowania, Zespół rekomenduje przyjęcie rozwiązania zaproponowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia przedstawia propozycję zmiany zarządzenia Prezesa NFZ w taki sposób, aby:

1. podmiot wystawiający skierowanie na badanie związane z monitorowaniem postępów leczenia lub follow up zamieszczał w e-skierowaniu jednoznaczną informację na ten temat (Pole uwagi/jednoznaczny kod ICD-10),
2. na podstawie m.in informacji z e-skierowania, o których mowa w pkt 1 lub karty DILO w przypadku monitorowania leczenia, podmiot realizujący badanie sprawozda do systemu NFZ rozliczane świadczenie opatrzone odpowiednim znacznikiem.

Świadczenia wykonane i wykazane do rozliczenia w sposób opisany powyżej z zakresu ASDK zostaną wyłączenie ze stosowania współczynników (0,5; 0,6) wprowadzonych zarządzeniem Prezesa NFZ nr 34/2026/DSOZ z 31 marca 2026 r. z zastrzeżeniem stosowania odrębnych i właściwych zasad dla pakietów diagnostycznych w ramach karty DILO, w programach lekowych oraz monitorowania leczenia w trakcie radioterapii.

To kolejny ważny krok na rzecz lepszego funkcjonowania diagnostyki obrazowej w Polsce i wzmacniania kompleksowej opieki nad pacjentami onkologicznymi.

Źródło: MZ

Światowy Dzień Świadomości Hematoonkologii staje się nie tylko okazją do budowania wiedzy o chorobach układu krwiotwórczego, lecz także momentem, w którym wyraźnie widać kierunek zmian systemowych. Zapowiedziany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej, oparty na doświadczeniach już funkcjonujących rozwiązań stanowi ważny krok w stronę bardziej spójnego, przewidywalnego i opartego na jakości modelu opieki.

Współczesna hematoonkologia należy do najbardziej wymagających obszarów medycyny. Zarówno pod względem diagnostyki, jak i leczenia. Choroby układu krwiotwórczego charakteryzują się dużą różnorodnością biologiczną, często dynamicznym przebiegiem i koniecznością stosowania zaawansowanych terapii, w tym leczenia komórkowego. W tym kontekście, ogłoszona 8 kwietnia przez Resort Zdrowia oraz Instytut Hematologii i Transfuzjologii, zapowiedź budowy Krajowej Sieci Hematologicznej staje się naturalną odpowiedzią na potrzebę uporządkowania opieki nad pacjentami i zapewnienia jej jednolitej jakości w skali całego kraju.

Fundamentem budowy sieci ma być pilotaż, który zakłada opracowanie 19 standardowych ścieżek terapeutycznych oraz przygotowanie organizacyjnych podstaw funkcjonowania przyszłej sieci. Jak podkreśla w wystąpieniu inicjującym powołanie Sieci wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk – koncepcja tego rozwiązania powstała już w 2023 roku, natomiast realizacja pilotażu została zaplanowana na okres od 1 lipca 2026 r. do września 2029 r.

Kluczowym elementem przygotowywanego pilotażu, realizowanego przez Instytut Hematologii i Transfuzjologii w partnerstwie z Centrum e-Zdrowia w ramach programu Fundusze Europejskie dla Rozwoju Społecznego (FERS),  będą standardy, które mają realnie uporządkować opiekę nad pacjentem – od jasno zdefiniowanych ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych, przez model organizacji leczenia, aż po zasady współpracy pomiędzy ośrodkami na różnych poziomach referencyjności. To właśnie te rozwiązania mają w praktyce przełożyć się na większą przewidywalność procesu leczenia oraz jego spójną jakość w całym kraju.

– Projekt pilotażu należy więc postrzegać jako przełomowy krok w kierunku ujednolicenia opieki hematologicznej w Polsce – tym bardziej, że już dziś nasz kraj należy do europejskich liderów w tym obszarze.  – mówiła podczas konferencji minister Kacperczyk. Polska została sklasyfikowana na trzecim miejscu w Europie pod względem dostępności do terapii hematoonkologicznych, oferując pacjentom pełen wachlarz nowoczesnych metod leczenia, w tym terapie najwyższej generacji. W samym tylko ubiegłym roku około 400 pacjentów skorzystało z terapii CAR-T, co potwierdza zarówno skalę wdrożenia, jak i dojrzałość systemu.

Istotnym punktem odniesienia dla budowy nowego modelu jest doświadczenie Krajowej Sieci Onkologicznej i funkcjonujących w niej wyspecjalizowanych ośrodków, takich jak Narodowy Instytut Onkologii, który pełni funkcję Krajowego Ośrodka Monitorującego. Rola ta obejmuje m.in. analizę danych klinicznych, monitorowanie jakości leczenia, opracowywanie wskaźników efektywności oraz wspieranie jednolitego wdrażania standardów w skali całego kraju. To właśnie dzięki temu możliwe jest nie tylko bieżące zarządzanie systemem, ale również jego ciągłe doskonalenie w oparciu o twarde dane i mierzalne rezultaty.

Model ten, oparty na koordynacji, transparentności i jakości, już dziś pokazuje swoją skuteczność. Dlatego budowa Krajowej Sieci Hematologicznej stanowi jego naturalną konsekwencję i rozszerzenie na obszar chorób układu krwiotwórczego. W praktyce oznacza to przeniesienie sprawdzonych mechanizmów organizacyjnych, w tym monitorowania efektów leczenia i zarządzania ścieżką pacjenta, do kolejnego, wysoce wyspecjalizowanego segmentu opieki.

Pozycja Instytutu w projektowanym systemie wynika nie tylko ze skali działalności, lecz przede wszystkim z doświadczenia budowanego konsekwentnie od dekad. Szczególnym przykładem tych kompetencji jest działalność Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego – wyspecjalizowanej jednostki, która od momentu powstania, w połowie lat 90., rozwijana była jako miejsce kompleksowej diagnostyki i leczenia tej grupy nowotworów. Od początku jej funkcjonowanie opiera się na ścisłej współpracy interdyscyplinarnej, obejmującej patomorfologię, diagnostykę molekularną czy nowoczesne metody obrazowania, co umożliwia precyzyjne rozpoznanie i dobór terapii zgodnych z aktualnymi standardami światowymi.

– Każdego roku trafia do nas blisko sześciuset nowych pacjentów, w tym chorzy z rzadkimi nowotworami układu chłonnego oraz przypadki wymagające leczenia wysokospecjalistycznego, kierowane z całego kraju. – wyjaśnia prof. Joanna Romejko-Jarosińska kierująca Kliniką.  Prowadzimy także  intensywną działalność terapeutyczną, realizując zaawansowane procedury – w tym autotransplantacje komórek krwiotwórczych oraz nowoczesne terapie komórkowe CAR-T, a równolegle rozwijamy działalność naukową i badawczą, obejmująca liczne projekty krajowe i międzynarodowe oraz szeroki portfel badań klinicznych, zapewniających pacjentom dostęp do innowacyjnych metod leczenia.- dodaje ekspertka.

Pozycja Kliniki jako jednego z wiodących ośrodków hematoonkologicznych w Polsce nie jest rezultatem ostatnich lat, lecz efektem konsekwentnie i długofalowo budowanego doświadczenia. – W 1996 roku wdrożyliśmy jedną z najbardziej intensywnych terapii dla chłoniaka Burkitta (CODOX/IVAC), uzyskując trwałą remisję u pacjentki, która pozostaje zdrowa do dziś. Równolegle klinika aktywnie uczestniczyła w przełomowych badaniach klinicznych – m.in. tych, które potwierdziły znaczenie włączenia rytuksymabu do leczenia chłoniaków grudkowych, zmieniając standardy terapii na świecie. – kontynuuje profesor Romejko-Jarosińska.

Ważnym kamieniem milowym był także rozwój programu przeszczepowego w Narodowym Instytucie Onkologii w Warszawie zapoczątkowany w 1997 roku przez profesora Jana Walewskiego Od tego czasu  w klinice wykonano ponad 1500 przeszczepień komórek krwiotwórczych, rozwijając równolegle zaplecze laboratoryjne i współpracę w zakresie terapii komórkowych. Naturalną kontynuacją tego kierunku jest wdrożenie w 2024 roku stosowania terapii CAR-T– jednej z najbardziej zaawansowanych metod leczenia współczesnej hematoonkologii.  To potwierdzenie, że ośrodek od dekad współtworzy i wdraża rozwiązania, które dziś definiują standardy nowoczesnej hematoonkologii i stają się fundamentem projektowanej Krajowej Sieci Hematologicznej.

Światowy Dzień Świadomości Hematoonkologii staje się nie tylko okazją do budowania wiedzy o chorobach układu krwiotwórczego, lecz także momentem, w którym wyraźnie widać kierunek zmian systemowych. Zapowiedziany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej, oparty na doświadczeniach już funkcjonujących rozwiązań stanowi ważny krok w stronę bardziej spójnego, przewidywalnego i opartego na jakości modelu opieki. To właśnie połączenie wieloletniej praktyki klinicznej, rozwoju nowoczesnych terapii i świadomego projektowania systemu daje realną szansę na dalsze wzmacnianie pozycji Polski jako jednego z liderów europejskiej hematoonkologii – z korzyścią, przede wszystkim, dla pacjentów.

 

 

 

Rząd przyjął projekt nowelizacji ustawy o prawach pacjenta i Rzeczniku Praw Pacjenta, określany jako „Lex Szarlatan”. Nowe przepisy mają wzmocnić ochronę pacjentów przed pseudomedycyną, fałszywymi terapiami i medyczną dezinformacją rozpowszechnianą m.in. w internecie i mediach społecznościowych. Rzecznik Praw Pacjenta otrzyma nowe uprawnienia umożliwiające szybsze reagowanie na niebezpieczne praktyki, w tym możliwość wydawania ostrzeżeń publicznych i natychmiastowego wstrzymywania działań zagrażających zdrowiu pacjentów. Projekt przewiduje również wysokie kary finansowe dla podmiotów naruszających zbiorowe prawa pacjentów.

Medycyna nuklearna jest obecnie już nie tylko dziedziną diagnostyczną – proponuje coraz efektywniejsze metody lecznicze – metody skuteczne i bezpieczne jednocześnie. O najciekawszych kierunkach badań w obszarze procedur radioizotopowych mówi prof. Leszek Królicki z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Panie Profesorze, jakie tematy są obecnie najgorętszymi punktami programów tegorocznych konferencji oraz badań klinicznych prowadzonych w dziedzinie medycyny nuklearnej?

Wiele jest takich zagadnień, ale według mnie największe zainteresowanie towarzyszy obecnie teranostyce w medycynie nuklearnej i procedurom leczniczym z zastosowaniem radioligandów. Już od pewnego czasu medycyna nuklearna jest nie tylko dziedziną diagnostyczną, ale proponuje coraz skuteczniejsze metody lecznicze – metody, jak wspomniałem, skuteczne, ale również bezpieczne. Co więcej, są to procedury, które mogą być stosowane u chorych na rozsianą chorobę nowotworową, a więc wtedy, gdy podstawowe, klasyczne techniki postępowania leczniczego nie zdają egzaminu.

Na czym polegają procedury teranostyczne?

Metody te polegają na podaniu choremu odpowiedniej substancji, która w sposób swoisty łączy się przede wszystkim z komórkami patologicznymi (zgodnie z ideą prof. Paula Erlicha: „magic bullet”). Substancje te mogą być nośnikiem odpowiednich emiterów promieniowania jonizującego. Aby jeszcze zwiększyć skuteczność tych metod leczniczych, prowadzone są prace nad zastosowaniem emiterów promieniowania jonizującego bardziej skutecznych niż dotychczasowe radioizotopy i zastosowaniem nowych ligandów (tych substancji, które dostarczają radioizotop do komórki patologicznej).

Jakie są zdaniem Pana Profesora najciekawsze trendy w badaniach?

Dla mnie ciekawym zagadnieniem jest łączenie terapii radioizotopowych z innymi formami leczenia, na przykład z chemioterapeutykami, leczeniem biologicznym, radioterapią. W przypadku chemioterapii trwają prace nad połączeniem leczenia radioizotopowego z chemioterapeutykami blokującymi mechanizmy naprawy DNA. Idea ta zakłada, że znaczna część uszkodzeń DNA po działaniu promieniowania jonizującego ulega naprawie, a więc zastosowanie leków blokujących mechanizmy naprawy DNA powinno zwiększać skuteczność leczenia radioizotopowego.

Z kolei łączenie klasycznej radioterapii i procedur radioizotopowych ma inne uzasadnienie. Przyjmuje się, że radioterapia powinna być ukierunkowana na zniszczenie głównej masy guza, co niestety nie oznacza wyleczenia, ponieważ, jak wiemy, należy spodziewać się komórek nowotworowych krążących we krwi, czy też mikroprzerzutów. I właśnie na tą składową choroby ma zadziałać uzupełniająco terapia radioligandowa.

O czym zdaniem Pana Profesora świadczą kierunki prowadzonych badań?

Jak wspomniałem, powyższe obszary badań wskazują, że medycyna nuklearna staje się w coraz większym zakresie specjalizacją nie tylko diagnostyczną, ale terapeutyczną. Medycyna nuklearna staje się absolutnie fascynującą metodą radioterapii, ale radioterapii precyzyjnej, inteligentnej. Powiem więcej – radioterapii molekularnej.

A jakie wyzwania czekają jeszcze świat nauki w obszarze medycyny nuklearnej?

Jeszcze wiele problemów musi być rozwiązanych. Przykładem jest dozymetria, a właściwie mikrodozymetria. Jeśli zaczynamy traktować radiofarmaceutyki jako leki, to powinniśmy ustalić zasady ich dawkowania – dawkowania indywidualnego, ustalonego dla każdego chorego. Tym właśnie zajmuje się dozymetria. Drugim polem dalszych badań są procesy z zakresu radiobiologii. Dotychczas przyjmowaliśmy, że promieniowanie jonizujące jest czynnikiem uszkadzającym  jądro komórkowe – a dokładniej łańcuch DNA. A przecież promieniowanie jonizujące działa również na inne struktury komórkowe – na mitochondria, błonę komórkową, układy enzymatyczne komórki. Co więcej, ciągle mało wiemy o mechanizmach takich jak efekt sąsiedztwa (bystander effect), czy też efekt „abscopalny”.

Na czym polegają te zjawiska?

Pierwsze zjawisko polega na tym, że uprzednio napromienione komórki uszkadzają inne, sąsiadujące komórki, które nie były napromieniane. Drugie zjawisko polega na regresji zmian przerzutowych po naświetleniu guza pierwotnego. Zjawisko to może wskazywać, że leczenie z zastosowaniem promieniowania jonizującego nie ogranicza się tylko do bezpośredniego działania promieniowania beta czy alfa na komórki nowotworowe, ale  inicjuje szereg innych mechanizmów (jeszcze nie do końca poznanych), decydujących o ostatecznym efekcie leczniczym – między innymi prawdopodobnie wpływa na mechanizmy immunologiczne.

Na jakie nowe doniesienia szczególnie czekają specjaliści?

W medycynie nuklearnej zawsze najbardziej ekscytującym polem zainteresowań będą badania nad nowymi ligandami – substancjami mającymi na celu dostarczyć swoiście radioizotop w okolicę komórki nowotworowej. Historycznie najważniejszym radiofarmaceutykiem jest radioaktywny jod, pozwalający na diagnostykę i leczenie szeregu schorzeń tarczycy. Stosunkowo nowymi związkami są analogi somatostatyny, łączące się z komórkami guzów neuroendokrynnych oraz peptyd PSMA (a właściwie antagonista tego białka), zlokalizowany w błonie komórkowej komórek raka prostaty, ale nie tylko. Peptyd ten wykazuje również zwiększoną ekspresję w komórkach nowotworowych charakteryzujących się nasiloną angiogenezą. Nowym bohaterem staje się peptyd FAPI – stwierdzany na błonie komórkowej fibroblastów towarzyszących komórkom nowotworowym, a także pentixafor – chemokina odgrywająca istotną rolę w przebiegu – między innymi – chorób szpiku kostnego. Zupełnie nowymi kandydatami do dalszych badań są: klaudyna, nektyna, Trop-2, neurotensyna, czy substancja P.  

Jak wyniki badań mogą wpłynąć na praktykę kliniczną?

Wyniki naszych badań oczywiście będą wpływały na codzienną praktykę. Należy spodziewać się znacznego wzrostu zapotrzebowania na procedury z zakresu medycyny nuklearnej. Ten wzrost zapotrzebowania będzie związany z dwoma mechanizmami: wprowadzaniem zupełnie nowych procedur diagnostycznych i leczniczych (teranostyka) oraz zastosowaniem znanych już metod diagnostycznych, które będą podstawą kwalifikowania chorych do nowych – nie radioizotopowych – procedur leczniczych i monitorowania ich przebiegu. Najlepszym przykładem jest badanie obecności amyloidu (patologicznego białka) w mózgu. Amyloid jest nieodłącznym wskaźnikiem – między innymi – choroby Alzheimera. Szereg danych wskazuje, że białko to może inicjować zmiany degeneracyjne w mózgu. Nowatorskie metody leczenia ukierunkowane są na eliminację amyloidu w mózgu. Tak więc, aby je zastosować, powinniśmy określić, czy u chorego kwalifikowanego do leczenia rzeczywiście białko to występuje. Uważa się, że wprowadzenie tych metod leczenia spowoduje zdecydowanie odczuwalny wzrost obciążenia zakładów medycyny nuklearnej w najbliższej przyszłości. Innym przykładem jest ocena powikłań i efektów leczenia w przebiegu nowoczesnych procedur immunoterapeutycznych. 

Czy Polska ma istotny wkład w aktualne interesujące inicjatywy prowadzone w obszarze medycyny nuklearnej?

Oczywiście, polskie ośrodki naukowe biorą udział w szeregu międzynarodowych programów naukowych. Wiele ośrodków brało udział w badaniach nad terapeutycznym zastosowaniem PSMA. Firma Synektik prowadzi prace nad nowym radiofarmaceutykiem do badania przepływu krwi w mięśniu sercowym z zastosowaniem techniki PET. Należy podkreślić potencjał badawczy i realne osiągnięcia w tym zakresie Narodowego Centrum Badań Jądrowych, a także Instytutu Chemii i Technologii Jądrowych. Uważam, że na wyróżnienie zasługuje realizacja programu CERAD, którego celem jest uruchomienie cyklotronu w Narodowym Centrum Badań Jądrowych i rozpoczęcie prac, między innymi nad nowymi radiofarmaceutykami. Osobą bezpośrednio związaną z tym projektem jest prof. Renata Mikołajczak.

Polscy naukowcy odgrywali znaczącą rolę w rozwoju badań, które w sposób bezpośredni przyczyniały się do obecnej pozycji medycyny nuklearnej. Pamiętajmy o naszych noblistach – nie tylko o Marii Curie-Skłodowskiej, ale także o Józefie Rotblatcie. Uważam, że medycyna nuklearna powinna być polską specjalnością; że zainteresowanie tą dziedziną i inwestycje służące jej rozwojowi powinny być adekwatne do posiadanego przez nas potencjału i tradycji.

Źródło: inf pras

„Przede wszystkim jednak uczy nas, jakich sytuacji musimy unikać, aby nasz organizm zachował ciągłość i sprawność, żebyśmy po prostu przeżyli. Uczymy się tego od wczesnego dzieciństwa, zupełnie nieświadomie” – wyjaśniła dr Magdalena Kocot–Kępska, kierownik Zakładu Badania i Leczenia Bólu Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie oraz prezes Polskiego Towarzystwa Badania Bólu.

Ból przewlekły, który towarzyszy np. chorobie nowotworowej czy chorobie zwyrodnieniowej stawów, nie ma już takiego charakteru ostrzegawczo–obronnego i jest uważany za chorobę samą w sobie. Może on prowadzić do poważnych powikłań, jak depresja; utrudnia też codzienne funkcjonowanie. Dlatego wymaga kompleksowego leczenia z uwzględnieniem farmakoterapii, zabiegów interwencyjnych, rehabilitacji, psychoterapii oraz neuromodulacji.

„Każdy z nas ma inny próg bólu, inną wrażliwość, ale również inną tolerancję na ból. Zależy to przede wszystkim od płci, hormonów płciowych, stanu psychicznego, tego, czy jesteśmy zestresowani, wyspani, a nawet od pogody” – wyjaśniła specjalistka. Dodała, że jeżeli na zewnątrz jest ładna pogoda, próg bólu jest zwykle wyższy. Natomiast gdy jest brzydko, wietrznie, deszczowo, próg bólu obniża się. „To zależy także od genetyki i od tego, jak układ nerwowy reaguje na impuls bólowy” – tłumaczyła dr Kocot-Kępska.

Do czynników zwiększających ryzyko rozwoju bólu przewlekłego ekspertka zaliczyła: niekorzystne zdarzenia w życiu – w dzieciństwie, okresie dojrzewania, wieku nastoletnim, ale także we wczesnej dorosłości. „To nie tylko przemoc fizyczna, seksualna czy emocjonalna, ale również brak miłości, opieki rodzicielskiej, odrzucenie, sieroctwo, choroby psychiczne w rodzinie, uzależnienia czy problemy związane z nieprawidłowym stosowaniem leków” – wymieniała.

Według niej takie zdarzenia potrafią zmienić funkcjonowanie mózgu pod wpływem hormonów stresu. „Hormony stresu przestawiają jego działanie na »inne tory« i mózg staje się bardziej wrażliwy na bodźce zewnętrzne. Takie osoby mają dwukrotnie wyższe ryzyko rozwoju bólu w układzie mięśniowo–szkieletowym, w tym również fibromialgii” – powiedziała dr Kocot-Kępska.

Zwróciła uwagę, że na ból mięśniowo–szkieletowy związany z niekorzystnymi zdarzeniami życiowymi nie ma szczepionki. „Tu potrzebna jest zmiana funkcjonowania społeczeństwa i większa wrażliwość na przemoc wobec dzieci. Krzyczenie na dziecko także jest przemocą i agresją” – tłumaczyła.

Na razie jedynym rodzajem bólu, przeciwko któremu można się „zaszczepić” jest neuralgia półpaścowa. Chroni przed nią szczepionka przeciw półpaścowi. „Jeżeli zmniejszymy ryzyko zachorowania na półpasiec, zmniejszamy również ryzyko neuralgii popółpaścowej, czyli typowego zespołu bólu przewlekłego” – wyjaśniła dr Kocot-Kępska.

Przypomniała, że rocznie na półpaśca choruje w Polsce około 130 tysięcy osób, choć dane te mogą być zaniżone, ponieważ nie ma obowiązku raportowania tej choroby. „Wielu pacjentów nie zgłasza się do lekarza, jeśli choroba nie ma ciężkiego przebiegu. Pojawia się wysypka, pacjent bierze lek przeciwbólowy i stosuje maści. Zachorowań jest więc prawdopodobnie więcej” – oceniła ekspertka.

Szacuje się, że tak naprawdę każdy Polak po 50. roku życia może zachorować na półpasiec, ponieważ większość z tej grupy wiekowej ma uśpionego wirusa ospy wietrznej, nabytego w dzieciństwie lub młodości (kiedy chorowaliśmy na ospę wietrzną albo mieliśmy kontakt z osobą zakażoną). Po przechorowaniu wirus pozostaje uśpiony w układzie nerwowym.

„Dopóki układ immunologiczny jest silny, kontroluje go. Ale gdy odporność spada, jesteśmy zestresowani, po operacji, urazie, wypadku komunikacyjnym albo ciężko chorujemy, wirus może się uaktywnić i wtedy rozwija się półpasiec” – tłumaczyła dr Kocot-Kępska. Choroba najczęściej obejmuje jedną stronę ciała, zwykle okolice klatki piersiowej.

Towarzyszy jej charakterystyczna wysypka z wodnistymi pęcherzykami. Najczęściej goi się w ciągu kilku tygodni. U części pacjentów rozwija się jednak neuralgia popółpaścowa, czyli typowy ból neuropatyczny – piekący, palący, przeszywający, z przeczulicą i nadwrażliwością na dotyk. Neuralgia popółpaścowa może trwać latami: rok, dwa, trzy, dziesięć, a nawet do końca życia.

Najbardziej są na nią narażone osoby starsze, zwłaszcza po 65. roku życia, ale także kobiety, palacze papierosów, osoby chore na cukrzycę, pacjenci stosujący leki immunosupresyjne oraz osoby, u których półpasiec miał ciężki przebieg i obejmował rozległy obszar ciała.

„Przyjmuje się, że u pacjentów powyżej 80. roku życia, którzy zachorują na półpasiec, prawie połowa może rozwinąć neuralgię popółpaścową. W całej grupie seniorów dotyczy to około 30 proc. chorych. U młodszych dorosłych – około 15-20 proc.” – wymieniała dr Kocot-Kępska.

W leczeniu tego zespołu bólowego stosowane są inne leki niż przy bólu głowy czy bólu zęba. „Są to leki przeciwpadaczkowe, przeciwdepresyjne, opioidy, ale również plastry z lidokainą, plastry i maści z kapsaicyną. Możemy też wykonywać blokady w miejscu bólu czy stosować zaawansowane metody neuromodulacyjne. Można także wstrzykiwać toksynę botulinową” – wyjaśniła ekspertka. Dodała, że jest to leczenie specjalistyczne i zaawansowane, a i tak zaledwie u jednego chorego na trzech-czterech udaje się zmniejszyć dolegliwości bólowe zgodnie z zaleceniami.

Leki te mają także wysokie ryzyko działań niepożądanych, zwłaszcza u seniorów. Powodują zawroty głowy, zwiększają ryzyko upadków i urazów, wywołują senność, zaparcia czy nudności. „Nie są to preparaty proste w stosowaniu ani szczególnie bezpieczne dla pacjenta w podeszłym wieku” – zaznaczyła dr Kocot-Kępska.

Dlatego – zgodnie z najnowszymi rekomendacjami towarzystw naukowych – każda osoba po 50. roku życia, niezależnie od chorób współistniejących, powinna się zaszczepić przeciw półpaścowi. „To moment, w którym układ immunologiczny zaczyna się starzeć i nie jest już tak wydolny jak w wieku 20 czy 30 lat. Jeżeli natomiast występują czynniki ryzyka, takie jak leczenie immunosupresyjne, ciężkie choroby reumatologiczne lub nowotworowe, szczepienie przeciw półpaścowi jest zalecane każdej osobie dorosłej powyżej 18. roku życia” – wyjaśniła ekspertka.

Obecnie refundacja szczepionki przeciw półpaścowi przysługuje pacjentom powyżej 65. roku życia. „Jeżeli taka osoba ma choroby współistniejące uprawniające do zniżki, może otrzymać refundację 100 proc. Pacjenci powyżej 18. roku życia z grup ryzyka, czyli z immunosupresją lub chorobami zwiększającymi ryzyko półpaśca, mają 50–procentową zniżkę” – tłumaczyła dr Kocot-Kępska.

W jej ocenie najbardziej poszkodowana jest grupa seniorów bez chorób współistniejących. „Można powiedzieć, że są »karani« za to, że o siebie dbają, nie mają nadciśnienia, cukrzycy czy chorób kardiologicznych. Oni, niestety, muszą zapłacić pełną cenę. Dlatego jako Polskie Towarzystwo Badania Bólu bardzo mocno optujemy za tym, aby dla każdego pacjenta od 65 roku życia, niezależnie od chorób współistniejących, szczepionka była dostępna na liście senioralnej, czyli całkowicie bezpłatnie” – wskazała specjalistka.

Zwróciła uwagę, że jest to opłacalne dla systemu ochrony zdrowia. Koszty leczenia półpaśca i jego powikłań są bowiem niezwykle wysokie. Są to zarówno koszty bezpośrednie, tj. koszty leczenia choroby, powikłań, neuralgii, jak i koszty wizyt w poradniach oraz obciążenia specjalistów.

„Pacjenci z neuralgią popółpaścową są w poradni leczenia bólu około dwukrotnie drożsi niż pacjenci z innymi rodzajami bólu, jak np. choroba zwyrodnieniowa czy ból pleców. Profilaktyka może te koszty znacząco ograniczyć” – skomentowała dr Kocot-Kępska. Dodała, że przechorowanie półpaśca nie chroni przed kolejnym zachorowaniem – półpasiec można mieć nawet trzy czy cztery razy w życiu. (PAP)

Źródło: Nauka w Polsce

Program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce jest jednym z największych sukcesów współczesnej medycyny. Dzięki nowoczesnym terapiom coraz więcej osób z SMA żyje, może chodzić do szkoły, pracować, prowadzić aktywne życie. To ogromna zmiana – zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu opieki. O tym, jakie wyzwania stoją dziś przed programem lekowym, jak powinny zmieniać się zasady oceny skuteczności leczenia i dlaczego same skale funkcjonalne nie zawsze oddają pełny obraz korzyści z terapii, mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce jest często wskazywany jako przykład sukcesu. Jak wygląda jego obecna realizacja?

Program lekowy dotyczący leczenia SMA w Polsce  jest rzeczywiście dużym sukcesem i to w skali światowej. Obecnie leczonych jest w nim nieco ponad 1200 pacjentów i u zdecydowanej większości obserwujemy nie tylko zatrzymanie postępu choroby, ale wręcz poprawę w skalach funkcjonalnych oraz w codziennym funkcjonowaniu. Pacjenci mają szansę na życie przez długie lata, mogą planować w horyzoncie czasowym wcześniej niestety niedostępnym. Trzeba jednak pamiętać, że nie możemy zakładać, że poprawa będzie utrzymywać się stale. U chorych leczonych po wystąpieniu objawów SMA po okresach poprawy na początku terapii widzimy zazwyczaj stabilizację. Jeśli w tym czasie dojdzie do rozwoju innych objawów – na przykład skoliozy, może wydawać się, że leczenie nie jest  już skuteczne, podczas gdy pogorszenie wynika z zupełnie innych, niezależnych od terapii przyczyn. Pacjenci z SMA – tak jak wszyscy – starzeją się, a naturalne procesy starzenia wpływają na funkcjonowanie organizmu. Wraz z wiekiem pojawiają się także różne choroby współistniejące, w tym choroby układu nerwowego, takie jak np. choroby neurodegeneracyjne. Dlatego zarówno dorastanie, jak i starzenie się pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni to jedno z najważniejszych wyzwań na najbliższe lata.

Dlaczego to takie ważne?

Dzięki skutecznym terapiom wchodzimy w nową erę w leczeniu SMA – mamy coraz więcej pacjentów dorosłych, także  tych  coraz starszych. To ogromny sukces medycyny, ale jednocześnie duże zobowiązanie. Musimy zastanowić  się – i aktualnie to robimy w  ramach Zespołu Koordynacyjnego – jak dostosować program lekowy do tej nowej rzeczywistości. Naturalne procesy starzenia mogą wpływać na wyniki uzyskiwane przez pacjentów w skalach funkcjonalnych. Pacjent może uzyskać gorszy wynik nie dlatego, że terapia przestała działać, ale dlatego, że pojawiły się zmiany związane z wiekiem, osteoporozą czy innymi chorobami współistniejącymi. Dlatego konieczne będzie zapewne dostosowanie kryteriów programu lekowego tak, aby nie odbierać terapii osobom, które nadal odnoszą z niej korzyść – nawet jeśli zmiany w skalach funkcjonalnych nie pokazują już dalszej poprawy, a nawet jeśli pokazują pogorszenie.

Czy obecnie stosowane skale oceny funkcjonowania pacjentów są wystarczające?

Skale tradycyjnie stosowane, takie jak HFMSE czy CHOP-INTEND, są bardzo ważne, ale nie u wszystkich pacjentów  wystarczają do tego, aby w pełni ocenić ich funkcjonowanie. W przypadku pacjentów w bardzo zaawansowanych stadiach choroby skale nie  pozwalają na   ocenę ważnych z punktu widzenia zmian w ich objawach- i to często takich zmian, które bardzo istotnie wpływają na jakość życia ich oraz ich opiekunów. Z drugiej strony w przypadku pacjentów bez objawów SMA lub z bardzo niewielkimi  objawami choroby  skale także nie pozwalają na wykrycie  niewielkich zmian – zarówno na lepsze, jak i na gorsze. Dodatkowo skale nie sprawdzają się na przykład  po  zabiegach ortopedycznych, dość często koniecznych u chorych z SMA.   Dlatego warto poszerzyć ocenę o dodatkowe narzędzia. Jednym z nich jest skala RULM, która pozwala ocenić funkcję kończyn górnych. Jest ona szczególnie istotna, ponieważ sprawność rąk w dużej mierze decyduje o niezależności pacjentów w codziennym życiu. Bardzo ważne są także parametry dotyczące funkcji opuszkowych – czyli mowy, połykania oraz ochrony dróg oddechowych, np. poprzez skuteczny odruch kaszlu. To właśnie te elementy często decydują o jakości życia i bezpieczeństwie pacjentów. Warto również uwzględniać parametry dotyczące jakości życia. Dopiero połączenie tych wszystkich elementów daje pełniejszy i bardziej adekwatny obraz stanu pacjenta.

Spadki w skalach funkcjonalnych nie zawsze oznaczają nieskuteczność leczenia. Jakie mogą być ich przyczyny?

Przyczyn może być wiele. Oprócz wspomnianych procesów związanych ze starzeniem  spadki w wynikach uzyskiwanych w skalach funkcjonalnych mogą wynikać na przykład z przebytej operacji, ciężkiej infekcji, po których powrót do sprawności trwa długi czas, innych przejściowych problemów zdrowotnych, ciąży, a nawet z samego faktu dojrzewania młodego organizmu. Dlatego bardzo ważne jest właściwe raportowanie takich sytuacji w systemie SMPT. Już teraz istnieje możliwość zaznaczenia w systemie, że spadki w skalach nie są związane z nieskutecznością leczenia. To bardzo ważne narzędzie, które pozwala uniknąć nieuzasadnionego przerwania terapii.

Jak w praktyce powinny postępować ośrodki w takiej sytuacji?

Jeżeli u leczonego w programie lekowym pacjenta pojawi się spadek w skali, który nie wynika z nieskuteczności leczenia, najbardziej optymalną ścieżką jest jak najszybsze poinformowanie Zespołu Koordynacyjnego – najlepiej mailowo, już po pierwszym spadku spełniającym kryteria określone w programie lekowym. W zgłoszeniu należy dokładnie opisać poziom spadku, jego możliwe przyczyny oraz wszystkie okoliczności, które mogły wpłynąć na wynik oceny. Na tej podstawie Zespół Koordynacyjny może wydać odpowiednią rekomendację i wskazać dalsze postępowanie, np. zalecić konkretną rehabilitację, poprosić o dodatkowe informacje czy konsultację z fizjoterapeutą albo wykonanie dodatkowej skali, która pozwoli wykazać skuteczność leczenia – na przykład w zakresie funkcji kończyn górnych. Dzięki temu Zespół Koordynacyjny jest wcześniej poinformowany o sytuacji pacjenta, a decyzja dotycząca kontynuacji leczenia może być podjęta szybko po kolejnej ocenie w programie lekowym.

A co w sytuacji, gdy wystąpią dwa kolejne spadki w skalach spełniające kryteria wyłączenia z programu?

Jeżeli obserwujemy dwa kolejne spadki spełniające kryteria wyłączenia z programu, ale nie są one związane z nieskutecznością leczenia, należy jak najszybciej skontaktować się mailowo z Zespołem Koordynacyjnym i uzyskać jego stanowisko oraz zgodę na dalsze leczenie. Następnie trzeba skontaktować się z regionalnym oddziałem NFZ, prosząc o odblokowanie systemu SMPT i umożliwienie kontynuacji terapii. W komunikacji do NFZ należy dołączyć Zespół Koordynacyjny oraz uzyskane wcześniej zgody. Jednocześnie w systemie SMPT, przy raportowaniu drugiego spadku, należy zawsze zaznaczyć opcję, że spadki w skalach nie są związane z nieskutecznością leczenia. W uwagach trzeba szczegółowo opisać ich przyczyny oraz wskazać inne korzyści wynikające z terapii. Warto podkreślić, że pacjenci mają prawo oczekiwać, aby w systemie było jasno odnotowane, że ewentualne spadki w skalach nie są związane z nieskutecznością leczenia. Z drugiej strony dokładne opisanie  okoliczności  pozwoli uniknąć ryzyka przedłużania  nieskutecznej terapii; szczególnie że  można dokonać zmiany  sposobu leczenia.

Jak ważne jest szczegółowe raportowanie zmian w codziennym funkcjonowaniu pacjentów?

To bardzo ważny element oceny skuteczności terapii. W uwagach w systemie warto opisywać wszystkie zauważalne zmiany w codziennym życiu pacjenta – nawet te bardzo niewielkie. Może to być na przykład szybsze podnoszenie ręki, bardziej wyraźna mowa czy większy zakres ruchu kończyny. Takie informacje często najlepiej pokazują realne korzyści z leczenia. Warto również pamiętać, że wyniki np. skali RULM obecnie nie mają osobnego pola w systemie SMPT, dlatego należy je opisywać w uwagach przy raportowaniu innych skal.

Czy zdarzają się sytuacje wymagające dodatkowej weryfikacji wyników?

Tak, czasem mogą pojawić się różnice w ocenach przeprowadzonych przez dwa różne ośrodki, w sytuacji gdy pacjent zmienia ośrodek leczący. W takich przypadkach najlepiej jak najszybciej zorganizować spotkanie fizjoterapeutów z obu ośrodków, przeanalizować sposób oceny i wyniki, a następnie skontaktować się z Zespołem Koordynacyjnym w celu ustalenia właściwej punktacji wyjściowej dla pacjenta.

• nadciśnienie w ciąży,
• cukrzyca ciążowa,
• przedwczesna menopauza,
• choroby autoimmunologiczne.

• wcześniejszą identyfikację ryzyka,
• uwzględnianie długoterminowej ekspozycji na cholesterol,
• włączenie czynników specyficznych dla kobiet,
• i – co najważniejsze – wcześniejsze wdrażanie leczenia tam, gdzie jest to uzasadnione.

Ostatnie lata to rewolucja w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), która doprowadziła do zmiany śmiertelnej choroby w schorzenie przewlekłe. W Polsce chorzy mają zapewniony dostęp do pełnego wachlarza terapii, z którego korzysta około 1200 osób. W ostatnim czasie zarejestrowano  nowy schemat leczenia wyższymi dawkami leku dokanałowego, który, zgodnie z badaniami rejestracyjnymi, wskazuje na klinicznie istotne efekty i jeszcze większy potencjał korzyści dla chorych.

O rezerwie neurologicznej, która tkwi w „uśpionych” motoneuronach, nowych, potencjalnych biomarkerach w SMA i ich znaczeniu w mierzeniu skuteczności terapii, a także potrzebie dostosowania programu lekowego B.102 do zachodzących zmian w terapii, dyskutowali eksperci w trakcie odbywającej się 14 kwietnia konferencji prasowej „Przyszłość leczenia SMA – każdy motoneuron ma znaczenie”.

Potencjał „uśpionych” motoneuronów

Za możliwość wykonywania ruchów mięśni odpowiedzialne są motoneurony, czyli komórki ruchowe, zlokalizowane zarówno w pniu mózgu, jak i w rdzeniu kręgowym. Zdrowy człowiek ma odpowiednią liczbę motoneuronów, która zapewnia mu funkcjonowanie i sprawność ruchową. W przypadku SMA dochodzi do neurodegeneracji oraz utraty motoneuronów, przez co chorzy z SMA tracą sprawność. 

– Fizjologia chorego na SMA jest taka, że bardzo trudno ratować neurony ruchowe, jeżeli dzieje się z nimi coś złego. Dlatego tak ważna jest wczesna interwencja terapeutyczna w okresie przedobjawowym. Na szczęście w Polsce, dzięki stosowanym od kilku lat badaniom przesiewowym, ma ona miejsce – wyjaśnia prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Oprócz sprawnych motoneuronów i trwale obumarłych, których nie da się przywrócić do pracy, mamy pulę tzw. motoneuronów „uśpionych”.

– Są to komórki ruchowe w okresie dysfunkcji, ale wciąż żywe. Dzięki odpowiedniej interwencji, można je obudzić i zmusić do aktywności. Jeśli obudzimy choć jeden motoneuron, może się okazać, że chory już nie będzie tracił 60 proc. swoich możliwości a jedynie 20 proc. To pokazuje, że każdy motoneuron jest potrzebny nie tylko po to, aby zarządzać funkcjami ruchowymi, ale także żeby wywierać efekt opiekuńczy na mięśnie, które należą do jego jednostki ruchowej. Dzięki temu mięsień pozostaje sprawny. Proces ten, przynajmniej częściowo, jest możliwy dzięki innowacyjnym terapiom – podkreśla.

Neurofilament jako biomarker w SMA

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Instytutu „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” zwraca uwagę na konieczność znalezienia biomarkerów w SMA, które mogłyby w sposób obiektywny zmierzyć postęp choroby albo skuteczność lub brak skuteczności leczenia.

– Obecnie jako markery skuteczności leczenia, w badania klinicznych i w realizowanym w Polsce programie lekowym, używane są skale funkcjonalne – CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) oraz HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded). Niestety narzędzia te mają swoje ograniczenia. Pokazują, że pacjent nie rozwinął bardzo ciężkich powikłań albo osiągnął kamienie milowe rozwoju, czyli znaczące etapy w rozwoju dziecka, jak np. umiejętność siedzenia czy stania. Niestety skale te nie mówią nic o jakości tego ruchu i są niewrażliwe na bardzo niewielkie zmiany – zaznacza.

Dodaje: Z jednej strony obserwujemy starszych chorych, którzy pomimo widocznych objawów choroby mają maksymalną liczbą punktów w skali Hammersmith, z drugiej – w skalach funkcjonalnych – widzimy pewne rzeczy zupełnie od choroby niezależne, jak na przykład spadek w skalach wynikający ze złamania ręki.

– W związku z tym poszukiwane są czynniki, które pokazywałyby procesy zależne od choroby czy leczenia, a przy okazji byłyby mierzalne. Można byłoby je pobrać np. z krwi czy płynu mózgowo- rdzeniowego. Wydaje się, że takim czynnikiem, o charakterze powtarzalnym i korelującym ze stanem pacjenta, są neurofilamenty (NfL), czyli białka będące składnikami każdej komórki nerwowej – dodaje.

Białka te, w sytuacji uszkodzenia komórki nerwowej, w wielu różnych chorobach neurodegeneracyjnych wydostają się poza jej obręb, przedostając się do płynu mózgowo rdzeniowego i do krwi. Wzrost stężenia neurofilamentów w płynach oznacza, że komórka nerwowa jest uszkodzona, spadek w sytuacji stosowania terapii wskazuje z kolei, że chorobę leczymy skutecznie.

– Przykładem badania, które wykorzystywało neurofilamenty jako biomarkery, było badanie DEVOTE. Jego celem było pokazanie, czy wyższa dawka nusinersenu przyniesie lepsze efekty terapeutyczne. Okazało się, że podanie nusinersenu spowodowało spadek stężenia neurofilamentów, przy czym, przy wyższych dawkach (50 mg w podaniach nasycających i 28 mg w podaniach podtrzymujących w porównaniu do standardowej dawki 12 mg.) spadek ten był bardzo wyraźny i bardzo szybki. To może oznaczać, że u pacjentów stosujących wyższą dawkę będziemy w stanie ochronić większą liczbę motoneuronów, dokonać tego szybciej, a może też „obudzić” te z nich, które śpią – podkreśla.

Wyższe dawkowanie, większa skuteczność

Podobnego zdania jest dr Anna Łusakowska z Warszawskiego Uniwersytety Medycznego. – Nusinersen przynosi bardzo dobre efekty terapeutyczne, co znajduje odzwierciedlenie w obu skalach: CHOP-INTEND i Hammersmith. Niemniej jednak wspomniane już badanie DEVOTE pokazało wyraźnie, że im wyższe stężenie leku, tym pewne zjawiska, jak chociażby szybszy spadek stężenia neurofilamentów, są korzystniejsze. Istotna jest również korelacja z poprawą stanu funkcjonalnego. W badaniu DEVOTE w grupie pacjentów leczonych niższą dawką nusinersenu, która przeszła na dawkę wyższą zaobserwowano znaczącą poprawę w skalach funkcjonalnych – średnio o 1,8 punktu, ale byli też tacy, u których poprawa wynosiła nawet kilkanaście punktów. Widzimy potencjał w wyższych dawkach, dlatego mamy nadzieję, że znajdą się na lipcowej liście refundacyjnej – mówi.

– Mamy już 10 lat doświadczenia z tym lekiem. Pokazują one, że lek jest bezpieczny, na co wskazuje fakt, że można go stosować u kobiet w ciąży. Skoro to bezpieczeństwo jest wysokie a ostatnie badania pokazują, że spadek neurofilamentów, czyli biomarkerów, jest skorelowany z dawką leku, to mamy dowód na to, że dzięki wyższym dawkom nusinersenu neurodegeneracja będzie zahamowana wcześniej – dodaje.

Nadzieje dotyczące możliwości rozszerzenia programu lekowego od lipca wyraziła również posłanka Iwona Kozłowska, od lat zaangażowana w działania na rzecz poprawy leczenia chorych z SMA w Polsce.

– To rozwiązanie jest chorym bardzo potrzebne. Świadczą o tym badania naukowe i wypowiedzi dzisiejszych ekspertek zwracających uwagę na to, że wyższa dawka daje szansę na jeszcze lepszą poprawę sprawności ruchowych.

Oczekiwania pacjentów

Dotychczasowe zmiany w programie lekowym B.102, wprowadzane sukcesywnie przez Ministerstwo Zdrowia, przynosiły korzystne rozwiązania dla chorych z SMA. W przypadku tej choroby rozwój medycyny się nie zatrzymuje. Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, przypomina, że po zarejestrowaniu w styczniu przez EMA wyższych dawek nusinersenu społeczność SMA oczekiwała szybkiej decyzji refundacyjnej. – Na szczęście jesteśmy nauczeni, że cierpliwość jest wynagradzana, a nasz program lekowy cały czas się rozwija. Czasami potrzeba jeszcze kilku miesięcy, żeby zaszły zmiany. One zawsze są na plus dla naszych chorych, dlatego jesteśmy nastawieni bardzo optymistycznie – wskazała.

Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN, zwrócił uwagę, że chociaż SMA to choroba rzadka, która ma bardzo dobrze zorganizowany system diagnostyki i leczenia, to jednak problemem pozostaje brak ośrodków eksperckich, o których mówi się od lat. – Mamy przygotowane kryteria, a w dalszym ciągu nic się z tym nie dzieje. Tymczasem jest to niezwykle ważne nie tylko dla chorych i ich rodzin, ale też dla systemu. Ośrodki eksperckie muszą mieć odpowiednie możliwości administracyjne, otoczenie prawne, ale też muszą zostać stosownie sfinansowane. Tylko tak całościowo zaopiekujemy chorych – zaznaczył.

– To prawda. W SMA mamy badania przesiewowe, mamy terapie, liczymy na następne, ale mamy też niezagospodarowane problemy, jak tranzycje, czyli przejście dziecka z sytemu pediatrycznego do systemu dla dorosłych, edukacja, aspekt finansowy po stronie dorosłych, którzy są przecież osobami z ciężkimi niepełnosprawnościami – dodała Raczek.

Karolina Kaczyńska, mama jedenastoletniej Natalii chorującej na SMA, przypomniała, że kiedy córce postawiono diagnozę, miała pół roku, a badania nad terapią dopiero trwały.

– Mieliśmy szczęście w nieszczęściu. Nasza córeczka dostała leczenie w wieku 1,5 roku w ramach programu wczesnego dostępu do leku. Słuchając informacji na temat tego, co dzieje się w medycynie, mam nadzieję, że wyższa dawka nusinersenu będzie wkrótce dostępne dla polskich pacjentów. Natalia już bardzo długo otrzymuje lek, dzięki czemu wypracowaliśmy wiele. Liczymy jednak na to, że dzięki wyższej dawce uda nam się osiągnąć więcej, żeby córka była sprawniejsza i bardziej samodzielna – zaznaczyła.

– Uwielbiam śpiewać, bardzo się tym interesuję. Moim marzeniem jest zostać piosenkarką – dodała Natalka.

Czym jest SMA?

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężkie schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym, w którym dochodzi do obumierania neuronów w rdzeniu kręgowym odpowiadających za pracę mięśni, co stopniowo prowadzi do ich zaniku. Choroba pojawia się średnio u jednej na 5000–8000 osób, zazwyczaj w wieku niemowlęcym i jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci. W Polsce co 35. osoba jest nosicielem mutacji genetycznej powodującej SMA. Każdego roku rodzi się w Polsce ok. 30–40 niemowląt z SMA, a ogólną liczbę chorych szacuje się na ponad 1600 osób.

Więcej informacji o SMA na stronie: www.fsma.pl

Źródło: Komunikat Prasowy