Rozszerzanie dostępu do nowych terapii nie tylko o nowe leki, ale także o kolejne grupy pacjentów, szersze stosowanie zaawansowanej diagnostyki molekularnej i lepsze monitorowanie procesu leczenia, a tym samym większe możliwości analizowania danych – to zagadnienia, które były omawiane podczas panelu „Priorytety i wyzwania w onkologii i hematoonkologii” w trakcie konferencji „Szczyt Zdrowie 2024”.

Dyskusję otworzyła przewodnicząca senackiej Komisji Zdrowia, dr Beata Małecka-Libera. Odniosła się do Narodowej Strategii Onkologicznej, jako dokumentu porządkującego kluczowe elementy w profilaktyce i leczeniu onkologicznym. Zaznaczyła także, że szczególnie ważne są wysiłki na rzecz zapobiegania chorobom nowotworowym, wskazując jako przykład takiej możliwości szczepienia przeciwko HPV. – Widząc to w jaki sposób w tej chwili następuje przyrost zachorowań na choroby onkologiczne, musimy skupić się na działaniach profilaktycznych, na dostępności do wczesnej diagnostyki, bo dalej to już jest kwestia tylko choroby i innowacyjnych nowych terapii – powiedziała.

W odniesieniu do potrzeb w zakresie dostępu do nowych terapii głos zabrała konsultant krajowa w dziedzinie hematoonkologii, prof. Ewa Lech-Marańda. Podkreśliła, że w ostatnich 5 latach zrefundowano w hematoonkologii 75 nowych cząsteczkowskazań, ale w obliczu rosnącej zapadalności na nowotwory krwi, a także wydłużania życia pacjentów, wciąż identyfikowane są nowe potrzeby w zakresie dostępu do nowoczesnego leczenia.

– Jeśli miałabym króciutko nakreślić najważniejsze, to dostęp do terapii CAR-T dla chorych na ostre białaczki limfoblastyczne po 25. r. ż. (…), przesunięcie terapii CAR-T dla chorych na chłoniaki agresywne do drugiej linii leczenia dla takiej szczególnej populacji chorych opornych na pierwszą linię leczenia bądź z szybkim nawrotem w ciągu pierwszego roku po pierwszej linii leczenia (…) i uzupełnienie leczenia chorych i na chłoniaki agresywne i na szpiczaka plazmocytowego o przeciwciała bispecyficzne, które są obok terapii CAR-T można powiedzieć takim najnowocześniejszym leczeniem w hematologii – podsumowała.

O konkretnej potrzebie rozszerzenia rozszerzenia jednej z refundowanych już terapii dla pacjentów z chłoniakiem Hodgkina mówił prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku, Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.

– Jednym z badań, które zmieniło trochę losy chorych na chłoniaka Hodgkina jest badanie ECHELON-1, które włączyło chemioimmunoterapię do leczenia chłoniaka Hodgkina w pierwszej linii. Dołączenie przeciwciała anty CD30, brentuksymabu wedotyny, do chemioterapii, poprawia wyniki leczenia tych chorób. Ta forma leczenia jest refundowana od niedawna w Polsce, też dzięki staraniom naszej konsultant krajowej możemy leczyć pacjentów z zaawansowanym chłoniakiem Hodgkina w stadium czwartym, natomiast nie możemy chorych w stadium trzecim. Ktoś może powiedzieć to drobiazg, ale znowu dotyczy kolejnych 15-20% pacjentów, u których możemy poprawić wyniki leczenia już w pierwszej linii – podkreślił. – Ta potrzeba refundacyjna wydaje się dosyć istotna, żebyśmy w sumie tę niewielką populację, bo pamiętajmy o tym, że na chłoniaka Hodgkina zapada w Polsce kilkaset osób, wśród tych kilkuset osób około 20% to będą te, które mają stadium trzecie, czyli to nie jest jakiś istotny problem finansowy, a myślę że w tej niewielkiej grupie osób można by rzeczywiście osiągnąć lepsze wyniki, stosując terapię skojarzoną – zaznaczył ekspert.

Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, prof. Krzysztof Giannopoulos zauważył z kolei, że w Polsce są sprzyjające warunki do rozwoju nowoczesnych form leczenia. Jako przykład podał rosnącą liczbę ośrodków akredytowanych do terapii CAR-T w chłoniakach, zauważając, że ewentualna refundacja tej technologii w kolejnym wskazaniu – szpiczaku plazmocytowym – nie będzie wiązała się ze szczególnie długim czasem udostępniania leczenia pacjentom. Prof. Giannopoulos zaznaczył również, że ogromną potrzebę refundacyjną stanowią przeciwciała dwuswoiste, które mogą być stosowane np. w chłoniakach czy szpiczaku plazmocytowym.

– Ta grupa leków jest lekiem na półce, czyli można od razu podać to pacjentowi, nie ma tych dużych ograniczeń logistycznych. Natomiast oczywiście wyzwaniem będzie finansowanie, to są bardzo kosztochłonne terapie ze względu na sposób zaawansowania wytwarzania tego produktu. To nie jest zwykłe przeciwciało monoklonalne, to jest przeciwciało zmienione w ten sposób, że ma co najmniej 2 punkty uchwytu. Jeden punkt uchwytu na komórce szpiczakowej, drugi na układzie odporności i tak jak w technologii CAR-T możemy sobie uprościć, że zastępujemy układ odporności, to tutaj w sposób siłowy zmuszamy układ odporności do tego, żeby rozpoznał komórkę szpiczakową, bo jedna część z przeciwciała dwuswoistego ma swój cel właśnie na komórce szpiczakowej, druga na komórce układu odpornościowego i w sposób już immunologiczny jest indukowana odpowiedź cytotoksyczna – powiedział.

Jak zauważyła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej, już od 1 lipca 2024 r. w Polsce dostępna będzie pierwsza terapia przeciwciałem dwuswoistym w hematoonkologii. – Na najnowszej liście refundacyjnej pojawiło się nowe przeciwciało bispecyficzne dla pacjentów z chłoniakiem grudkowym i to nas bardzo cieszy, dlatego że już długo jako organizacje pacjenckie byliśmy w rozmowach z Departamentem Polityki Lekowej wokół tych zmian i to jest taka jaskółka nadziei. Bardzo liczymy na to, że pojawią się również kolejne leki, o których profesorowie wspominali, w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, i w szpiczaku plazmocytowym – wyliczała. Zwróciła również uwagę na fakt, że nowoczesne leki, nawet jeśli nie zawsze przyczyniają się do wyleczenia chorych czy przedłużenia życia, znacznie poprawiają jego jakość – Niezmiernie istotna dla człowieka jest jego jakość życia, nawet jeśli choruje na poważną chorobę przewlekłą. Doskonałym przykładem w Polsce są pacjentki z rakiem piersi, u których przez lata to leczenie zostało dopracowane i już widzimy jak bardzo zmieniło się życie pacjentek. Ono zaczyna być jakościowe, pomimo obciążającego leczenia. Jestem przekonana, że te leki, które zwłaszcza zyskały wysokie uznanie, są na liście TOP10 HEMATO, TOP10 ONKO, te wszystkie terapie również się znajdą na kolejnych listach refundacyjnych – podkreśliła.

Aby móc optymalnie korzystać z możliwości, jakie dają nowe technologie lekowe, konieczne jest jednak odpowiednie zdiagnozowanie pacjentów. O tym, jak istotne jest to zagadnienie, opowiadał na przykładzie niedrobnokomórkowego raka płuca prof. Dariusz Kowalski, sekretarz generalny Polskiej Grupy Raka Płuca.

– Do niedawna jeszcze mediana czasu przeżycia chorych z rakiem niedrobnokomórkowym płuca wynosiła 8 miesięcy, a odsetek przeżyć jednorocznych nie przekraczał 10, 15 może 20%. W tej chwili dzięki lekom innowacyjnym, ukierunkowanym molekularnie na określone warianty genetyczne i dzięki immunoterapii, lekom immunokompetentnym, te mediany przeżycia, grubo przekraczają kilkanaście, kilkadziesiąt miesięcy, a odsetek przeżyć pięcioletnich, uwaga mówimy o odsetku pięcioletnich przeżyć, sięga nawet 30-40, a w niektórych przypadkach nawet 70%. Wobec raka niedrobnokomórkowego płuca zaczęliśmy używać sformułowania choroba przewlekła, co do niedawna byłoby praktycznie uważane za herezję – zauważył. – Stało się to dzięki właśnie zaawansowanej diagnostyce molekularnej, a w szczególności technologii sekwencjonowania nowej, następnej generacji, która umożliwia en bloc w jednym badaniu, jednego bloczka parafinowego identyfikować wszystkie zaburzenia molekularne (…) Tylko taka metoda diagnostyki umożliwi nam kwalifikację chorych do odpowiednich metod leczenia – dodał.

O optymalne wykorzystanie diagnostyki molekularnej apelowała także Aleksandra Wilk, dyrektor Sekcji Raka Płuca, Fundacji TO SIĘ LECZY. – My dążymy do tego, aby pacjenci byli optymalnie leczeni od samego początku, ponieważ właśnie to dedykowane, personalizowane leczenie przynosi im najwięcej korzyści. (…) Dzięki temu kompleksowemu profilowaniu genomowemu, pacjenci funkcjonują normalnie w świecie zawodowym, rodzinnym, w bardzo dobrej jakości życia, praktycznie w ogóle nie mają skutków ubocznych, więc gdybyśmy taką osobę spotkali na ulicy, jestem pewna, że w życiu by państwo nie powiedzieli, że to jest pacjent, który ma czwarty stopień raka płuca – powiedziała. Zauważyła, że nawet, jeżeli NFZ nie byłby w stanie pokryć tego świadczenia, to źródłem finansowania mógłby być Fundusz Medyczny, w którym dostępne są nierozdysponowane środki, które mogą zostać przeznaczone m.in. na diagnostykę.

Eksperci uczestniczący w dyskusji zwrócili również uwagę na potrzebę zbierania i analizowania danych pacjentów. Jak tłumaczyła prof. Lech-Marańda, jest to potrzebne po to, by lekarze mogli obserwować wyniki leczenia. Takie rozwiązanie z wykorzystaniem nowoczesnej aplikacji jest planowane do wdrożenia w ramach pilotażu Krajowej Sieci Hematoonkologicznej. Nie jest to jedyna inicjatywa w tym obszarze. Jak poinformował prof. Krzysztof Giannopoulos, w przypadku szpiczaka plazmocytowego prowadzone jest już od 3 lata badanie obserwacyjne na grupie ok. 2 tysięcy pacjentów spośród całej populacji 10 tysięcy chorych na szpiczaka.

Na koniec dyskusji głos zabrał Marek Augustyn, zastępca prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia, odnosząc się do kwestii rosnącego finansowania świadczeń w onkologii i hematoonkologii. – Na przestrzeni od 2019 r., gdzie wartość refundacji świadczeń wyniosła 10,486 mld zł, w zestawieniu z 2023 r., gdzie już wartość refundacji świadczeń wyniosła 21, 548 mld zł, widzimy że to jest wzrost grubo ponad 100%. Jeżeli mówimy o tak znaczącym przyroście, to chyba mamy wyższe oczekiwania i powinniśmy doszukiwać się przyczyn dlaczego tych efektów aż tak dobrych nie ma w zestawieniu z tymi nakładami – powiedział. Jak podsumował, skoro nakłady rosną, a liczba pacjentów nie rośnie gwałtownie, należy się więc skupić bardziej efektywnym wydawaniu pieniędzy.

źródło: Onkocafe

Dlaczego właśnie wrzesień to tak ważny miesiąc dla edukacji o nowotworach krwi? Czy rosnącą liczba pacjentów diagnozowanych w kierunku chorób hematologicznych należy odbierać jako negatywne czy pozytywne zjawisko? I w jaki sposób stosowanie nowych standardów w leczeniu może przynieść oszczędności systemowi ochrony zdrowia? O to w trakcie Forum Ekonomicznego w Karpaczu zapytaliśmy prof. dr. hab. Krzysztofa Giannopoulosa, kierownika Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i prezesa Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji.

 

Krzysztof Giannopoulos: Wrzesień to miesiąc świadomości chorób nowotworowych układu krwiotwórczego i chłonnego, ale nie tylko. To również miesiąc świadomości chorób onkologicznych i hematologicznych u dzieci. Myślę, że też warto o tym pamiętać. Akcja Złoty Wrzesie pokazujące, że to co najcenniejsze, złoto, czyli właśnie te nasze dzieciaczki, wymagają specjalnego podejścia. Nowotwory dziecięce to jest mniej niż 1% wszystkich nowotworów, także nie powinniśmy o tym zapominać. Szczególnie, że każdy z nas wie lub ma wyobrażenie, jaki to może być dramat dla całej rodziny. Dlatego cała opieka powinna być właściwie i sprawnie regulowana pod kątem systemowym. Ośrodki mamy wspaniałe, natomiast ważne, żeby te dzieci odpowiednio wcześnie trafiały do tych ośrodków.

 

 

Krzysztof Giannopoulos: Muszę powiedzieć, że tu jest chyba jeszcze trudniej niż w hematologii osób dorosłych. Obszar, który jest pomiędzy, czyli tzw. „młodzi dorośli”, to jest też obszar, którym się powinniśmy zająć w Polsce. Podam banalny przykład. Jeśli do mojego gabinetu, w którym zajmuje się pacjentami dorosłymi, przychodzi 17-letni chory, który w trakcie leczenia skończy 18 lat, to ja zaczynam leczyć trochę inaczej niż pediatrzy, którzy też mogą leczyć pacjenta w tym samym wieku. I co jest ważne, pediatrzy będą leczyli skutecznie tego pacjenta, stosując bardziej intensywne protokoły dziecięce. Także ta grupa osób, młodych dorosłych, która ma specyficzną konstrukcję psychiczną i bardzo ważne jest u nich indywidualne podejście, ona nam w Polsce troszeczkę umyka. W Stanach Zjednoczonych, w krajach anglosaskich są już centra dedykowane młodym dorosłym, którzy też nie są ograniczani do 21. roku życia tylko czasami nawet ta definicja jest rozszerzana do 39. roku życia. Natomiast populacja pacjentów geriatrycznych jest znowu zupełnie inna. Jak najbardziej ta specyfika w najbliższych latach będzie wymagała odrębnego postępowania.  

 

Wracając do tematu września, jako wyjątkowego miesiąca dla pacjentów hematologicznych, ja lubię wracać do historii skąd się w ogóle wziął ten wrzesień. Otóż on się wziął z choroby, w której mamy największy sukces, czyli przewlekłej białaczki szpikowej. Tę chorobę charakteryzuje translokacja 9;22, czyli 22 września. I właśnie 22 września to dzień przewlekłej białaczki szpikowej i od tego to się zaczęło. To dla nas bardzo obrazowe, bo to jest choroba świetnie kontrolowana. Już teraz pacjenci leczeni na PBS mają takie same rokowania, są nawet badania pokazujące, że rokują lepiej rokują niż populacja ogólna. Po drugie, to właśnie u tych chorych zastosowano pierwsze leczenie celowane – imatynib, który jest dużo bardziej znany niż nawet najbardziej znany ekspert hematologiczny w Polsce, dlatego że był na pierwszej stronie magazynu TIME, a nam to nie grozi (śmiech). Kibicujemy i chcielibyśmy, żeby ten sukces przewlekłej białaczki szpikowej powtórzył się w innych chorobach hematologicznych.

 

 

Krzysztof Giannopoulos: Tak, to są choroby rzadkie, ale jak się zsumuje 200 rzadkich chorób, okazuje się, że jest to grupa powyżej 100 tysięcy pacjentów, bo sumarycznie tylu ich mamy. Rocznie około 16 tysięcy osób w Polsce słyszy rozpoznanie nowotworu krwi i ta grupa się powiększa. Jak powinniśmy interpretować tę informację? Chyba dobrze, dlatego że jak się powiększa, to oznacza, że mamy większą skuteczność diagnostyki, ale mamy też większą skuteczność leczenia. Pacjenci nie umierają po 2, 3 latach, tylko rzeczywiście żyją dłużej, a odsetki wyleczeń w niektórych nowotworach są zdecydowanie wyższe. Należy o tym pamiętać, że z choroby rzadkiej zrobiła się istotna populacja pacjentów. I trzeba się przyzwyczaić do tego, że tych pacjentów będzie coraz więcej. W kontekście braków kadrowych, które również dotyczą hematologii, to widać dobitnie. Trudno, niestety, dostać się do hematologa, a nam jako hematologom, trudno młodych adeptów medycyny zachęcić do tej bardzo wymagającej specjalizacji. To rzeczywiście jest poważne wyzwanie.

 

Wróćmy jednak do przywołanego chłoniaka DLBCL. Najczęstszego agresywnego, bo rzeczywiście chłoniak rozlany z dużych komórek B jest najczęstszy. Stanowi on ok. 20% wszystkich chłoniaków, także możemy mówić o 1 – 1,5 tysiąca nowych rozpoznań rocznie. To co jest ważne to fakt, że ok. 60% pacjentów potrafi być wyleczonych już po immunochemioterapii. To nas bardzo cieszy, bo rzeczywiście jest to choroba, w której mimo że nazywa się agresywną, to jest uleczalna. Te 40% pacjentów, które nam pozostaje, to bardziej skomplikowane przypadki, dlatego dla części musimy stosować bardziej zaawansowane procedury przeszczepowe, nowe technologie CAR-T, które są teraz refundowane. Te wszystkie elementy pokazują, że postęp w farmakoterapii jest bardzo ważny dla pacjentów chorych na DLBCL.

 

 

Krzysztof Giannopoulos: Przypomina to trochę pogoń za uciekającym królikiem, bo te standardy nam się zmieniają. Ja znowu staram się interpretować to bardzo pozytywnie, bo jeśli są zmiany, jeśli identyfikujemy jakieś potrzeby refundacyjne, Ministerstwo pracuje ciężko, żeby to zrefundować, a pojawiają się nowe potrzeby, to znaczy, że mamy coś lepszego. To jest w tym bardzo dobra informacja. Poza tymi nowymi technologiami, które są na razie zarezerwowane dla pacjentów nawrotowych, czyli technologia CAR-T czy przeciwciała dwuswoiste, gdzie też będziemy czekali niedługo na rejestrację i refundację, nowe przeciwciało monoklonalne anty-CD19 tafasitamab został zrefundowany w Polsce, też bardzo ważne leczenie szczególnie, że jest w połączeniu z lekiem immunomodulującym, lenalidomidem, czyli terapia zupełnie niezwiązana z chemioterapią.

 

Ale wróćmy do tej klasycznej immunochemioterapii. Czy da się zrobić coś lepiej? Czy da się poprawić leczenie w pierwszej linii, które od 25 lat się nie zmieniło? Okazuje się, że tak. Ostatnie wyniki badania POLARIX pokazują, że podwójna immunoterapia, czyli z jednej strony stare przeciwciało, które stosujemy anty-CD20, czyli rytuksymab plus nowa immunotoksyna polatuzumab wedotyny zwiększa skuteczność leczenia. Nie oszukujmy się, to nie będą spektakularne wyniki, że nagle nam się zwiększy wyleczalność o 50%, bo byśmy przekroczyli 100%. Zwiększa się w ten sposób, że w badaniu kontrolowanym po 2 latach 78% pacjentów było bez progresji. W tej chorobie wiemy, że to jest duża szansa, że to są choroby wyleczone. W ramieniu kontrolnym było to 70%. W dłuższej obserwacji to jest realnie 60% osób wyleczonych. Korzyść nawet tych dodatkowych 8% osób wyleczonych jest niesłychanie ważna.

 

Krzysztof Giannopoulos: Po pierwsze dla pojedynczego pacjenta, ale też systemowo. Bo to oznacza, że całościowo 8% mniej osób idzie do kolejnych linii leczenia. Te 8%, w kontekście 40% nieodpowiadających dotychczas na leczenie pierwszej linii, o których mówiłem, to już jest znaczna liczba. To ponad 20% pacjentów więcej, którzy nie będą musieli być przeszczepieni, nie będą mieli powikłań po przeszczepieniu leczonych bardzo drogimi lekami infekcyjnymi. Nie będą kwalifikowani do technologii CAR-T. Myślę, że te oszczędności systemowe są gigantyczne, optymalizując leczenie w pierwszej linii. Przecież polatuzumab wedotyny jest i tak już refundowany w nawrocie dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia. Jeśli wyleczymy większą grupę pacjentów, oni i tak nie będą musieli dostać tego leku, który jest dostępny później, gdzie już ta skuteczność będzie mniejsza, bo nie mówimy wówczas o wyleczeniu, tylko o przedłużeniu czasu do progresji choroby.

źródło: PublicPolicy

Rok 2022, a w szczególności listopadowa i styczniowa lista refundacyjna, przyniosły wiele dobrych decyzji dla pacjentów onkologicznych. Największe zmiany nastąpiły w leczeniu raka piersi i płuc. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii zyskali również pacjenci chorujący na szpiczaka czy przewlekłą białaczkę limfocytową. Chociaż ogólny wskaźnik Alivia Oncoindex, mierzący poziom dostępności do terapii onkologicznych nie wzrósł, to jak mówi Joanna Frątczak-Kazana z Onkofundacji Alivia – wielu pacjentów zyskuje szansę na leczenie zgodne z międzynarodowymi standardami. 

Onkofundacja Alivia od wielu lat monitoruje poziom dostępności terapii onkologicznych w Polsce za pomocą wskaźnika Oncoindex, który może wynosić od 0 do 100 punktów, gdzie 0 to całkowity brak możliwości leczenia, a 100 to pełny, bezpłatny dostęp do wszystkich terapii. Analizowane są terapie lekowe zarejestrowane w Unii Europejskiej w ciągu ostatnich 15 lat i zalecane przez ESMO. Najnowsza wartość Oncoindexu dla Polski wynosi 31 punktów. Na 132 analizowane terapie tylko 29 jest refundowanych zgodnie z wytycznymi ESMO, 49 terapii jest refundowanych z ograniczeniami niemającymi podstaw w wiedzy naukowej, a 54 są wciąż niedostępne dla polskich pacjentów. Dla porównania wskaźnik Oncoindex dla Hiszpanii wynosi 48.

Rok 2022, a w szczególności listopadowa i styczniowa lista refundacyjna, przyniosły wiele dobrych decyzji dla pacjentów onkologicznych. Największe zmiany nastąpiły w leczeniu raka piersi i płuc. Dostęp do szerokiego wachlarza terapii zyskali również pacjenci chorujący na szpiczaka czy przewlekłą białaczkę limfocytową. Chociaż ogólny wskaźnik Alivia Oncoindex, mierzący poziom dostępności do terapii onkologicznych nie wzrósł, to jak mówi Joanna Frątczak-Kazana z Onkofundacji Alivia – wielu pacjentów zyskuje szansę na leczenie zgodne z międzynarodowymi standardami. 

Onkofundacja Alivia od wielu lat monitoruje poziom dostępności terapii onkologicznych w Polsce za pomocą wskaźnika Oncoindex, który może wynosić od 0 do 100 punktów, gdzie 0 to całkowity brak możliwości leczenia, a 100 to pełny, bezpłatny dostęp do wszystkich terapii. Analizowane są terapie lekowe zarejestrowane w Unii Europejskiej w ciągu ostatnich 15 lat i zalecane przez ESMO. Najnowsza wartość Oncoindexu dla Polski wynosi 31 punktów. Na 132 analizowane terapie tylko 29 jest refundowanych zgodnie z wytycznymi ESMO, 49 terapii jest refundowanych z ograniczeniami niemającymi podstaw w wiedzy naukowej, a 54 są wciąż niedostępne dla polskich pacjentów. Dla porównania wskaźnik Oncoindex dla Hiszpanii wynosi 48.

Hematoonkologia to jedna z tych dziedzin, w której w ciągu ostatnich kilku lat bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii dla polskich pacjentów. Co nie znaczy, że nie można zrobić więcej, aby leczenie chorych było jeszcze skuteczniejsze. Eksperci, którzy wzięli udział w sesjach dotyczących hematoonkologii podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022” zgodnie przyznali, że celem na najbliższy rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w najczęściej występujących nowotworach krwi – przewlekłej białaczce limfocytowej, szpiczaku plazmocytowym i ostrej białaczce szpikowej. 

Leczenie nowotworów krwi opiera się w 70% na farmakoterapii, a terapie celowane dostępne od kilku lat na rynku pozwalają dopasować leczenie indywidualnie do każdego pacjenta. Bardzo ważne w leczeniu nowotworów krwi jest również zastosowanie nowoczesnych leków zaraz po diagnozie. Jak podkreślił prof. Dominik Dytfeld optymalna pierwsza linia leczenia pozwala oczekiwać jak najlepszych wyników w dalszej walce z nowotworem. Im jest ona bardziej intensywna, tym lepiej się leczy chorobę na późniejszym etapie. W przypadku nowotworów krwi remisja choroby trwa ok. 3 lata, a jej czas jest krótszy po każdej kolejnej linii leczenia. To dlatego eksperci zgodnie przyznali, że największym priorytetem w hematoonkologii na 2022 rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w trzech jednostkach chorobowych – szpiczaku plazmocytowym, przewlekłej białaczce limfocytowej i ostrej białaczce szpikowej.

 – Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia i w hematoonkologii są dwa zasadnicze kierunki zmian – wchodzą leki celowane, te które precyzyjniej są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Taką sytuację mamy w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie podejście do leczenia powinno być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy są w dobrym stanie ogólnym i mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii i do niej jest dostęp. Wśród tych chorych są pacjenci, którzy mają niekorzystne genetyczne czynniki ryzyka – mutację TP53 czy niezmutowane geny kodujące ciężki łańcuch immunoglobulin i u tych chorych w 1. linii leczenia jest potrzeba inhibitorów kinazy Brutona. Jest potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia. Trzecią grupą, jeżeli chodzi o 1. linię w PBL są chorzy, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Tutaj mamy spore osiągnięcie na listopadowej liście refundacyjnej – mamy u tych chorych możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Konieczność uzupełnienia 1. linii leczenia dla pacjentów z PBL podkreślał również prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie – mówiliśmy dużo o indywidualnym podejściu do leczenia i grupach pacjentów, którzy nie będą nawet na tak nowe leczenie odpowiadać. Jedna z tych grup zaznacza się bardzo mocno. To grupa, która nie ma zmutowanych genów immunoglobulinowych. Ten status mutacji genów jest czynnikiem rokowniczym, który świadczy o tym, że pacjenci dostają nowoczesne leczenie, ale Ci, którzy mają złe rokowanie nadal będą je mieli, a Ci co mają dobre rokowanie, będą odpowiadali lepiej. Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią osiągamy ogromny sukces, ale mamy coś lepszego. U tej grupy pacjentów inhibitory kinazy Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Takie leczenie powinniśmy oferować pacjentom. To dwa leki – ibrutynib i akalabrutynib, i liczymy, że w 2022 roku ten brak optymalnego leczenia dla 1. linii zostanie zaspokojony.

Przewlekła białaczka limfocytowa była szeroko omawiana podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022”, bo to najczęściej występujący nowotwór krwi w Polsce. Dużo uwagi poświęcono również szpiczakowi plazmocytowemu, bo ten nowotwór krwi jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o częstość występowania.

Prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytety Medycznego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak to trudna i nieuleczalna w tej chwili choroba nowotworowa, która mogłaby stać się choroba przewlekłą, gdyby dostęp do leczenia w Polsce był lepszy. Jak podkreślił Pan Profesor w szpiczaku wymagana jest sekwencja leczenia, tzn. że gdy jeden lek przestanie działać trzeba zastosować kolejny, aby w ten sposób uzyskać przewlekłość choroby. Najlepsza sytuacja to taka, w której lek jest dostępny dla pacjenta w momencie rejestracji.

– Jeżeli chodzi o największe potrzeby, które poprawiłyby los pacjentów ze szpiczakiem to wzmocnienie pierwszej linii. Widać brak lenalidomidu w 1. linii, zwłaszcza w populacji starszych pacjentów, którzy nie korzystają z transplantacji autologicznych czy innych intensywnych terapii. Ten lek poprawiłby warunki i wyniki leczenia tych chorych zwłaszcza, że jest lekiem doustnym. Brakuje daratumumabu, który mógłby być podawany podskórnie, a wciąż jest refundowany w formie dożylnej. Ta lista jest bardzo długa. Chciałbym, aby każdy zarejestrowany lek był dostępny dla polskiego hematoonkologa i polskiego pacjenta – powiedział prof. Dominik Dytfeld.

O dostępie do nowoczesnych leków dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym mówił również Łukasz Rokicki, z Fundacji Carita: w Europie mamy 19 zarejestrowanych leków, które są dostępne dla pacjentów ze szpiczakiem, u nas mamy ich 9. Indywidualizacja leczenia pacjenta jest bardzo ważna. Szpiczak jest złożoną chorobą i każdy pacjent jest inny, trzeba zastosować różne schematy terapeutyczne i dobrze byłoby, aby narzędzi w rękach lekarzy było jak najwięcej, zarówno w 1. linii, ale też w dalszych liniach leczenia.

Uczestnicy konferencji podkreślali, że ostatnie lata i decyzje refundacyjne przyniosły wiele dobrych rozwiązań dla pacjentów hematoonkologicznych. Prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreśliła, że jedną z grup, która jest wciąż w trudnej sytuacji są pacjenci z ostrą białaczką szpikową.

– Postęp, który dokonał się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej wiąże się z rejestracją w Europie 7 nowych leków, z czego dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Z tych 7 leków 6 jest zarejestrowanych w 1. linii leczenia. Przed nami niezwykle ważne zadanie, bo włączenie optymalnego leczenia już na początku choroby stwarza największe szanse na wyleczenie. Gdybym miała zidentyfikować największą potrzebę, to jest nią leczenie chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. To chorzy, nie tylko w starszym wieku, powyżej 70. roku życia, ale również chorzy w wieku 50+, którzy z powodu chorób współistniejących nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. Dla tej grupy mamy nowy standard leczenia – skojarzenie wenetoklaksu z azacytyzyną – powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska. 

Skuteczność terapii jest uzależniona również od tego w jakim momencie nowotwór zostanie wykryty i jak szybko rozpocznie się jego leczenie. Dlatego podczas sesji poruszona była również kwestia diagnostyki. Chodzi nie tylko o diagnostykę profilaktyczną, o której wszyscy powinni pamiętać – w przypadku nowotworów krwi pierwszym badaniem, które należy regularnie wykonywać jest morfologia. Chodzi również o nowoczesną diagnostykę genetyczną, która pozwala włączać odpowiednie leczenie i indywidualizować je u każdego pacjenta.

 

Eksperci medyczni i przedstawiciele organizacji pacjentów podkreślili, że priorytetem w hematoonkologii w 2022 roku będzie uzupełnienie 1. linii leczenia. Potrzeby zostały podzielone na 4 główne grupy. Są to:

 – pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia, czyli osoby starsze lub obciążeni chorobami współistniejącymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do lenalidomidu;

– pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych z niekorzystnymi czynnikami genetycznymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu;

– pacjenci chorzy na chłoniaki agresywne, gdzie jest ogromna potrzeba refundacji leczenia w sytuacjach, kiedy nie działa standardowa immunochemioterapia;

– pacjenci z ostrą białaczką szpikową i refundacja leczenia dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Dla nich niezbędne jest leczenie wenetoklaksem w połączeniu z azacytyzyną.

Miejmy nadzieję, że w 2022 roku uda się zaspokoić przynajmniej część z tych potrzeb.

 

Hematoonkologia to jedna z tych dziedzin, w której w ciągu ostatnich kilku lat bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii dla polskich pacjentów. Co nie znaczy, że nie można zrobić więcej, aby leczenie chorych było jeszcze skuteczniejsze. Eksperci, którzy wzięli udział w sesjach dotyczących hematoonkologii podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022” zgodnie przyznali, że celem na najbliższy rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w najczęściej występujących nowotworach krwi – przewlekłej białaczce limfocytowej, szpiczaku plazmocytowym i ostrej białaczce szpikowej. 

Leczenie nowotworów krwi opiera się w 70% na farmakoterapii, a terapie celowane dostępne od kilku lat na rynku pozwalają dopasować leczenie indywidualnie do każdego pacjenta. Bardzo ważne w leczeniu nowotworów krwi jest również zastosowanie nowoczesnych leków zaraz po diagnozie. Jak podkreślił prof. Dominik Dytfeld optymalna pierwsza linia leczenia pozwala oczekiwać jak najlepszych wyników w dalszej walce z nowotworem. Im jest ona bardziej intensywna, tym lepiej się leczy chorobę na późniejszym etapie. W przypadku nowotworów krwi remisja choroby trwa ok. 3 lata, a jej czas jest krótszy po każdej kolejnej linii leczenia. To dlatego eksperci zgodnie przyznali, że największym priorytetem w hematoonkologii na 2022 rok jest uzupełnienie 1. linii leczenia w trzech jednostkach chorobowych – szpiczaku plazmocytowym, przewlekłej białaczce limfocytowej i ostrej białaczce szpikowej.

 – Na naszych oczach zmieniają się standardy leczenia i w hematoonkologii są dwa zasadnicze kierunki zmian – wchodzą leki celowane, te które precyzyjniej są w stanie zwalczyć chorobę nowotworową. Taką sytuację mamy w przewlekłej białaczce limfocytowej, gdzie podejście do leczenia powinno być zindywidualizowane. Pierwszą grupą są pacjenci, którzy są w dobrym stanie ogólnym i mogą być kwalifikowani do standardowej immunochemioterapii i do niej jest dostęp. Wśród tych chorych są pacjenci, którzy mają niekorzystne genetyczne czynniki ryzyka – mutację TP53 czy niezmutowane geny kodujące ciężki łańcuch immunoglobulin i u tych chorych w 1. linii leczenia jest potrzeba inhibitorów kinazy Brutona. Jest potrzeba uzupełnienia 1. linii leczenia. Trzecią grupą, jeżeli chodzi o 1. linię w PBL są chorzy, którzy nie kwalifikują się do intensywnej immunochemioterapii. Tutaj mamy spore osiągnięcie na listopadowej liście refundacyjnej – mamy u tych chorych możliwość zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem – powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Konieczność uzupełnienia 1. linii leczenia dla pacjentów z PBL podkreślał również prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie – mówiliśmy dużo o indywidualnym podejściu do leczenia i grupach pacjentów, którzy nie będą nawet na tak nowe leczenie odpowiadać. Jedna z tych grup zaznacza się bardzo mocno. To grupa, która nie ma zmutowanych genów immunoglobulinowych. Ten status mutacji genów jest czynnikiem rokowniczym, który świadczy o tym, że pacjenci dostają nowoczesne leczenie, ale Ci, którzy mają złe rokowanie nadal będą je mieli, a Ci co mają dobre rokowanie, będą odpowiadali lepiej. Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią osiągamy ogromny sukces, ale mamy coś lepszego. U tej grupy pacjentów inhibitory kinazy Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Takie leczenie powinniśmy oferować pacjentom. To dwa leki – ibrutynib i akalabrutynib, i liczymy, że w 2022 roku ten brak optymalnego leczenia dla 1. linii zostanie zaspokojony.

Przewlekła białaczka limfocytowa była szeroko omawiana podczas konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia 2022”, bo to najczęściej występujący nowotwór krwi w Polsce. Dużo uwagi poświęcono również szpiczakowi plazmocytowemu, bo ten nowotwór krwi jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o częstość występowania.

Prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytety Medycznego w Poznaniu podkreślił, że szpiczak to trudna i nieuleczalna w tej chwili choroba nowotworowa, która mogłaby stać się choroba przewlekłą, gdyby dostęp do leczenia w Polsce był lepszy. Jak podkreślił Pan Profesor w szpiczaku wymagana jest sekwencja leczenia, tzn. że gdy jeden lek przestanie działać trzeba zastosować kolejny, aby w ten sposób uzyskać przewlekłość choroby. Najlepsza sytuacja to taka, w której lek jest dostępny dla pacjenta w momencie rejestracji.

– Jeżeli chodzi o największe potrzeby, które poprawiłyby los pacjentów ze szpiczakiem to wzmocnienie pierwszej linii. Widać brak lenalidomidu w 1. linii, zwłaszcza w populacji starszych pacjentów, którzy nie korzystają z transplantacji autologicznych czy innych intensywnych terapii. Ten lek poprawiłby warunki i wyniki leczenia tych chorych zwłaszcza, że jest lekiem doustnym. Brakuje daratumumabu, który mógłby być podawany podskórnie, a wciąż jest refundowany w formie dożylnej. Ta lista jest bardzo długa. Chciałbym, aby każdy zarejestrowany lek był dostępny dla polskiego hematoonkologa i polskiego pacjenta – powiedział prof. Dominik Dytfeld.

O dostępie do nowoczesnych leków dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym mówił również Łukasz Rokicki, z Fundacji Carita: w Europie mamy 19 zarejestrowanych leków, które są dostępne dla pacjentów ze szpiczakiem, u nas mamy ich 9. Indywidualizacja leczenia pacjenta jest bardzo ważna. Szpiczak jest złożoną chorobą i każdy pacjent jest inny, trzeba zastosować różne schematy terapeutyczne i dobrze byłoby, aby narzędzi w rękach lekarzy było jak najwięcej, zarówno w 1. linii, ale też w dalszych liniach leczenia.

Uczestnicy konferencji podkreślali, że ostatnie lata i decyzje refundacyjne przyniosły wiele dobrych rozwiązań dla pacjentów hematoonkologicznych. Prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi podkreśliła, że jedną z grup, która jest wciąż w trudnej sytuacji są pacjenci z ostrą białaczką szpikową.

– Postęp, który dokonał się w leczeniu ostrej białaczki szpikowej wiąże się z rejestracją w Europie 7 nowych leków, z czego dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Z tych 7 leków 6 jest zarejestrowanych w 1. linii leczenia. Przed nami niezwykle ważne zadanie, bo włączenie optymalnego leczenia już na początku choroby stwarza największe szanse na wyleczenie. Gdybym miała zidentyfikować największą potrzebę, to jest nią leczenie chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. To chorzy, nie tylko w starszym wieku, powyżej 70. roku życia, ale również chorzy w wieku 50+, którzy z powodu chorób współistniejących nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. Dla tej grupy mamy nowy standard leczenia – skojarzenie wenetoklaksu z azacytyzyną – powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska. 

Skuteczność terapii jest uzależniona również od tego w jakim momencie nowotwór zostanie wykryty i jak szybko rozpocznie się jego leczenie. Dlatego podczas sesji poruszona była również kwestia diagnostyki. Chodzi nie tylko o diagnostykę profilaktyczną, o której wszyscy powinni pamiętać – w przypadku nowotworów krwi pierwszym badaniem, które należy regularnie wykonywać jest morfologia. Chodzi również o nowoczesną diagnostykę genetyczną, która pozwala włączać odpowiednie leczenie i indywidualizować je u każdego pacjenta.

 

Eksperci medyczni i przedstawiciele organizacji pacjentów podkreślili, że priorytetem w hematoonkologii w 2022 roku będzie uzupełnienie 1. linii leczenia. Potrzeby zostały podzielone na 4 główne grupy. Są to:

 – pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia, czyli osoby starsze lub obciążeni chorobami współistniejącymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do lenalidomidu;

– pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową i uzupełnienie 1. linii leczenia dla chorych z niekorzystnymi czynnikami genetycznymi. Dla nich niezbędny jest dostęp do inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu;

– pacjenci chorzy na chłoniaki agresywne, gdzie jest ogromna potrzeba refundacji leczenia w sytuacjach, kiedy nie działa standardowa immunochemioterapia;

– pacjenci z ostrą białaczką szpikową i refundacja leczenia dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Dla nich niezbędne jest leczenie wenetoklaksem w połączeniu z azacytyzyną.

Miejmy nadzieję, że w 2022 roku uda się zaspokoić przynajmniej część z tych potrzeb.