Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) pozostaje jednym z najważniejszych mechanizmów umożliwiających pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii jeszcze przed ich objęciem standardową refundacją. Najnowsze dane Ministerstwa Zdrowia pokazują, że tylko w pierwszych pięciu miesiącach 2026 roku z tej ścieżki leczenia skorzystało 3184 pacjentów, a wartość sfinansowanych terapii przekroczyła 133,8 mln zł.

Polscy pacjenci onkologiczni coraz częściej zyskują dostęp do innowacyjnych terapii, jednak bez odpowiedniej diagnostyki molekularnej wiele z nich pozostaje jedynie teoretycznie dostępnych. Eksperci i organizacje pacjenckie alarmują, że proces wdrażania nowoczesnych badań genetycznych trwa latami i nie podlega ustawowym terminom, w przeciwieństwie do procedur refundacyjnych dotyczących leków. W efekcie chorzy mogą nie otrzymać leczenia dopasowanego do profilu genetycznego nowotworu. Zdaniem specjalistów konieczne jest pilne wprowadzenie systemowych zmian, które przyspieszą dostęp do diagnostyki warunkującej skuteczne leczenie w ramach medycyny personalizowanej.

Medycyna personalizowana opiera się na prostym mechanizmie – aby podać nowoczesny lek celowany, najpierw należy precyzyjnie zdiagnozować mutację genetyczną nowotworu. Dziś w polskim systemie ochrony zdrowia dochodzi do tragicznego w skutkach paradoksu. Departament Polityki Lekowej sprawnie refunduje innowacyjne terapie, ale brak odpowiednich procedur i wycen w koszyku świadczeń gwarantowanych uniemożliwia wykonanie badań warunkujących ich podanie.

Tysiąc dni czekania

Jaskrawym przykładem problemu jest ścieżka wprowadzania kompleksowego profilowania genomowego (CGP) – dotyczącego raka płuca i badania HRD u pacjentek z rakiem jajnika. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała pozytywną rekomendację dla badań we wrześniu 2023 roku, do dziś – po upływie niemal 1000 dni – świadczenie to nie doczekało się wdrożenia i finansowania.

– Diagnostyka genetyczna to absolutny fundament celowanego leczenia onkologicznego. Nawet najnowocześniejszy i najdroższy lek na świecie nie zadziała, jeśli najpierw nie zidentyfikujemy precyzyjnie molekularnego celu w guzie pacjenta. Dlatego szeroki i szybki dostęp do tych badań to dziś nie jest innowacyjny dodatek, ale warunek konieczny, który bezpośrednio decyduje o szansach chorego na przeżycie – podkreśla dr Andrzej Tysarowski, kierownik Centrum Genetyki i Genomiki PIM MSWiA, konsultant wojewódzki w dziedzinie laboratoryjnej genetyki medycznej na Mazowszu.
Szpitalne łóżko dla pobrania krwi, czyli systemowe marnotrawstwo 

Kolejnym obszarem wymagającym pilnej interwencji jest kwestia tzw. płynnej biopsji (ctDNA). To nieinwazyjne badanie genetyczne z krwi pozwala na wykrycie krążącego DNA nowotworu. Jest ono ratunkiem dla pacjentów, u których nie można pobrać tkanki (np. w raku płuca) lub gdy archiwalny wycinek stracił ważność (częsty problem w raku prostaty). Niestety, archaiczne przepisy wymuszają niepotrzebną hospitalizację pacjentów w celu wykonania procedury, którą z powodzeniem można by zrealizować w trybie ambulatoryjnym.

– Zmuszanie szpitali do kładzenia pacjenta na oddział wyłącznie po to, by pobrać mu krew do badania, to klasyczne marnowanie publicznych pieniędzy i blokowanie miejsc dla osób realnie potrzebujących opieki szpitalnej – podkreśla dr Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych. – Potrzebujemy pilnego stworzenia prostego kodu rozliczeniowego dla płynnej biopsji w trybie ambulatoryjnym. Rozwiązanie tego problemu nie wymaga rewolucji, a jedynie dostosowania koszyka świadczeń do realiów współczesnej medycyny.

System wymaga gorsetu czasowego 

Obecnie, po złożeniu przez Towarzystwa Naukowe wniosku o nowe świadczenie diagnostyczne, procedura nie podlega żadnym reżimom czasowym. Eksperci zgodnie postulują, by proces ten objąć rygorem analogicznym do tego, który funkcjonuje w ustawie refundacyjnej.

– W onkologii czas to po prostu życie. Dla pacjentów to sytuacja dramatyczna i niezrozumiała, gdy dowiadują się, że ratujący życie lek jest teoretycznie dostępny, ale z powodu braku pieczątki czy rozporządzenia na badanie nie mogą go otrzymać – podsumowuje Dorota Korycińska, Prezes Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej. – Oczekujemy od decydentów nałożenia na cały proces decyzyjny sztywnych ram czasowych – maksymalnie półtora roku do dwóch lat od złożenia wniosku do realnej dostępności w placówkach. Musimy przestać leczyć objawy niewydolności systemu, a zacząć wdrażać trwałe, systemowe rozwiązania.

Wdrożenie diagnostyki od 2027 roku, ale z gwarancją stabilnego finansowania

– Pragnę zapewnić, że Ministerstwo Zdrowia w pełni dostrzega kluczowe znaczenie nowoczesnej diagnostyki molekularnej w skutecznej terapii chorób nowotworowych. Pozytywnie zaopiniowane przez Prezesa AOTMiT (Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji) świadczenia związane z diagnostyką genetyczną – zaawansowane profilowanie genomowe CGP, oceniające m.in. status HRD w raku jajnika, biopsja płynna w diagnostyce raka płuca realizowana w warunkach ambulatoryjnych – zostały przez nas merytorycznie zaakceptowane do realizacji. Wdrażanie tak zaawansowanych procedur wymaga jednak pełnego i stabilnego zabezpieczenia. Ze względu na obecne uwarunkowania budżetowe oraz konieczność zachowania dyscypliny w dysponowaniu środkami publicznymi, pełna realizacja tych świadczeń została ujęta w planach i przesunięta na 2027 rok. To odpowiedzialna decyzja, która gwarantuje, że gdy pacjenci otrzymają dostęp do tych badań, ich finansowanie będzie niezagrożone, stabilne i ciągłe – tłumaczy Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Analiz i Strategii w Ministerstwie Zdrowia.  –  Jednocześnie informuję, że wielogenowe testy w raku piersi znajdują się obecnie w fazie intensywnych konsultacji. Dokładamy wszelkich starań, aby proces ich oceny przebiegał sprawnie. Ministerstwo Zdrowia doskonale rozumie i podziela głębokie poczucie pilności tych wdrożeń. Początek roku 2027 przyniesie zmianę systemową, na którą Państwo od dawna czekali – dodaje.

Zmiany w diagnostyce coraz bliżej

Choć w Polsce przyspieszono refundację innowacyjnych leków onkologicznych, dostęp do kluczowej diagnostyki genetycznej wciąż wymaga usprawnień, co utrudnia pełne wykorzystanie dostępnych terapii. Eksperci i organizacje pacjenckie podkreślają potrzebę wprowadzenia jasnych ram czasowych i uproszczenia zasad finansowania badań, aby poprawić ścieżkę pacjenta. Jednocześnie Ministerstwo Zdrowia deklaruje wdrożenie nowych świadczeń od 2027 roku, co ma zapewnić stabilne i systemowe rozwiązania w tym obszarze.

Źródło: inf pras

Indywidualizacja terapii, rozwój diagnostyki molekularnej, lepsza organizacja opieki oraz szerszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia, to najważniejsze kierunki zmian wskazane w raporcie „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, zaprezentowanym podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii. Eksperci zgodnie podkreślają, że współczesna hematologia coraz mocniej opiera się na medycynie personalizowanej, która uwzględnia nie tylko charakterystykę choroby, ale również potrzeby, preferencje i jakość życia pacjenta.

28 maja, z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, podczas specjalnie zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z szerokim gronem ekspertów z dziedziny hematologii.

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

Wśród kluczowych rekomendacji zawartych w opracowaniu znalazły się m.in.:

• wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej i partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem,
• rozwój Krajowej Sieć Hematologicznej, jako narzędzia integrującego personalizację terapii z efektywnym systemem opieki,
• stworzenie ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych umożliwiających nowoczesną diagnostykę,
• zmiany w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii,
• utrzymanie i rozwój certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T oraz zapewnienie lepszego finansowania tej metody leczenia w ramach odrębnego świadczenia.

Eksperci zwracają również uwagę na konieczność dalszego poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii. Wśród priorytetów refundacyjnych wskazywanych przez środowisko hematologiczne na rok 2026 znalazły się m.in. nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

 

1. repotrektynib (ROS1-dodatni niedrobnokomórkowy rak płuca), 
2. giwinostat (dystrofia mięśniowa Duchenne’a),
3. mirdametinib (neurofibromatoza typu 1),
4. roztwór aminokwasów bez BCAA (choroba syropu klonowego, MSUD),
5. sepiapteryna (fenyloketonuria),
6. olezarsen (zespół rodzinnej chylomikronemii),
7. worasydenib (glejaki stopnia 2 z mutacją IDH),
8. beremagene geperpavec (dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka),
9. zanidatamab (HER2-dodatni rak dróg żółciowych).

Przez lata łuszczyca była postrzegana głównie jako problem dermatologiczny – choroba widoczna na skórze, uciążliwa, ale ograniczona do jednego narządu. Dziś wiemy, że takie myślenie jest nie tylko uproszczone, ale po prostu nieprawdziwe. Łuszczyca jest przewlekłą, zapalną chorobą ogólnoustrojową, której skutki wykraczają daleko poza skórę i mogą dotyczyć stawów, układu sercowo-naczyniowego, metabolizmu, a także zdrowia psychicznego.

Współczesna dermatologia coraz wyraźniej odchodzi od traktowania łuszczycy jako „choroby placków na skórze”. Zrozumienie mechanizmów, które stoją za jej rozwojem, pozwala dziś nie tylko skuteczniej leczyć zmiany skórne, ale także wcześniej identyfikować powikłania i współchorobowości, które w dłuższej perspektywie mogą decydować o jakości i długości życia pacjentów.

Predyspozycja genetyczna i czynniki, które „uruchamiają” chorobę

Wiemy dziś, że do rozwoju łuszczycy konieczna jest predyspozycja genetyczna. Zidentyfikowano około 60 loci chromosomalnych, które zwiększają ryzyko zachorowania. Jeszcze kilkanaście lat temu ta liczba była znacznie mniejsza, a badania genetyczne wciąż poszerzają naszą wiedzę na temat dziedzicznego podłoża choroby. W praktyce klinicznej nadal jednak nie zawsze udaje się potwierdzić wywiad rodzinny – nie wszyscy członkowie rodziny byli diagnozowani, a łagodne postacie choroby mogły nigdy nie zostać rozpoznane.

Sama predyspozycja genetyczna nie oznacza jednak, że choroba musi się ujawnić. Do jej wystąpienia lub zaostrzenia często potrzebny jest dodatkowy bodziec środowiskowy. Klasycznym przykładem są infekcje, zwłaszcza paciorkowcowe zapalenie gardła. U młodych osób, szczególnie nastolatków, po przebytej anginie paciorkowcowej może dojść do nagłego wysiewu łuszczycy, często po raz pierwszy w życiu, zwykle w postaci drobnogrudkowej.

Nie tylko infekcje bakteryjne mogą jednak prowokować chorobę. Równie istotną rolę odgrywa stres, który pacjenci bardzo często wskazują jako czynnik poprzedzający pojawienie się pierwszych zmian lub ich wyraźne zaostrzenie. Znaczenie mają także leki – klasycznie wymienia się sole litu [nazwa do potwierdzenia w autoryzacji], beta-blokery oraz inne leki stosowane w leczeniu nadciśnienia tętniczego. Choć niektóre grupy leków są uważane za „bezpieczniejsze”, w praktyce klinicznej niemal wszystkie preparaty hipotensyjne mogą potencjalnie wpływać na przebieg choroby.

Istotne są również leki przeciwmalaryczne, takie jak chlorochina czy hydroksychlorochina, szeroko stosowane m.in. w dermatologii i reumatologii. Alkohol jest czynnikiem, który wyraźnie nasila przebieg łuszczycy, natomiast palenie tytoniu ma szczególne znaczenie w łuszczycy krostkowej – postaci choroby na tyle odmiennej immunologicznie, że coraz częściej rozważa się jej wyodrębnienie jako osobnej jednostki chorobowej.

Zaburzenia immunologiczne i autoimmunologiczny charakter łuszczycy

Współczesna wiedza jednoznacznie klasyfikuje łuszczycę jako chorobę autoimmunologiczną. Zidentyfikowano już co najmniej cztery autoantygeny, przeciwko którym organizm pacjenta wytwarza odpowiedź immunologiczną. Choć odkrycia te mają ogromne znaczenie naukowe, na razie nie przekładają się bezpośrednio na codzienną praktykę kliniczną – nie dysponujemy rutynowymi testami pozwalającymi wykrywać te przeciwciała czy monitorować aktywność choroby w ten sposób.

Nie zmienia to jednak faktu, że obecnie łuszczyca jest postrzegana jako przewlekła, układowa choroba zapalna, a nie wyłącznie schorzenie skóry.

Łuszczyca a choroby współistniejące – znacznie szerszy problem

Jednym z najlepiej udokumentowanych powiązań jest związek łuszczycy z łuszczycowym zapaleniem stawów. Równie istotne są jednak relacje z zespołem metabolicznym – otyłością, cukrzycą typu 2, nadciśnieniem tętniczym oraz zaburzeniami lipidowymi. Pacjenci z łuszczycą mają zwiększone ryzyko zawału serca i udaru mózgu, co sprawia, że choroba ta realnie wpływa na rokowanie długoterminowe.

Zwiększone jest także ryzyko nieswoistych zapaleń jelit, zwłaszcza choroby Leśniowskiego-Crohna. Opisywane są również zaburzenia okulistyczne oraz istotnie częstsze problemy natury psychicznej, w tym depresja i znaczące obniżenie jakości życia.

W kontekście chorób nerek sama łuszczyca nie została jednoznacznie uznana za czynnik uszkadzający nerki. Jednak częstsze występowanie cukrzycy i nadciśnienia, a także stosowanie niektórych leków – takich jak cyklosporyna czy przewlekle przyjmowane leki przeciwbólowe – może pośrednio zwiększać ryzyko przewlekłej choroby nerek.

Pojawiają się również doniesienia o zwiększonym ryzyku nowotworów, zwłaszcza chłoniaków skóry. W tym obszarze konieczna jest jednak szczególna czujność diagnostyczna, ponieważ wczesne postacie chłoniaków skórnych, takich jak ziarniniak grzybiasty, mogą klinicznie bardzo przypominać łuszczycę. Nawet badanie histopatologiczne bywa w początkowych stadiach niespecyficzne, co dodatkowo utrudnia rozpoznanie.

Jakość życia – aspekt często niedoszacowany

Badania jakości życia jednoznacznie pokazują, że pacjenci z łuszczycą funkcjonują gorzej niż osoby bez chorób skóry. Najczęściej wskazywane obszary to niższa satysfakcja z wyglądu zewnętrznego, problemy w życiu seksualnym, większe nasilenie stresu oraz mniejsza aktywność fizyczna. Ta ostatnia ma szczególne znaczenie, ponieważ regularny ruch i redukcja masy ciała mogą realnie poprawiać przebieg choroby i zmniejszać nasilenie zmian skórnych.

Jak dziś leczy się łuszczycę?

Dobór terapii zależy od stopnia nasilenia chorob (często ocenianej w skali PASI), powierzchni zajętej skóry (wskaźnik BSA) oraz wpływu objawów na jakość życia pacjenta. W łagodniejszych postaciach stosuje się leczenie miejscowe. Preferowaną opcją są obecnie preparaty łączone, zawierające glikokortykosteroid oraz pochodną witaminy D, dostępne w różnych postaciach – maści, żelu czy piany. Forma piany charakteryzuje się największą biodostępnością składników aktywnych i jest uznawana za najskuteczniejszą.

W leczeniu miejscowym coraz rzadziej stosuje się wyłącznie steroidy, zwłaszcza długoterminowo. Wyjątkiem są okolice o grubszej skórze, takie jak podeszwy stóp, lub skóra owłosiona głowy, gdzie często łączy się je z preparatami złuszczającymi. Uzupełnieniem terapii są inhibitory kalcyneuryny, stosowane poza wskazaniami rejestracyjnymi, szczególnie w okolicach twarzy i narządów płciowych, gdzie bezpieczeństwo ma kluczowe znaczenie.

Ważną rolę odgrywa również fototerapia, zwłaszcza UVB 311 nm, która jest metodą bezpieczną także u dzieci i kobiet w ciąży. Jej ograniczeniem pozostaje dostępność i konieczność regularnych wizyt w ośrodkach dysponujących odpowiednim sprzętem.

W przypadku umiarkowanej i ciężkiej łuszczycy stosuje się leczenie ogólne, obejmujące m.in. metotreksat, cyklosporynę, acytretynę oraz apremilast, który niedawno ponownie stał się dostępny w Polsce [status refundacyjny do potwierdzenia w autoryzacji]. Leki biologiczne są finansowane w ramach programu lekowego B.47 i wymagają spełnienia określonych kryteriów – zarówno pod względem nasilenia choroby, jak i wcześniejszych prób leczenia innymi metodami.

Obecnie w programie dostępnych jest 11 leków biologicznych, należących do trzech głównych grup: inhibitorów TNF-α, inhibitorów interleukiny 17 oraz inhibitorów interleukiny 23. Wybór konkretnego preparatu zależy m.in. od planów prokreacyjnych, chorób współistniejących oraz bezpieczeństwa długoterminowego.

Łuszczycowe zapalenie stawów – nie zawsze w parze ze skórą

Szacuje się, że do 30% pacjentów z łuszczycą skóry rozwinie łuszczycowe zapalenie stawów. Co istotne, u większości z nich zmiany skórne wyprzedzają objawy stawowe, ale nasilenie zmian skórnych nie koreluje z ciężkością zajęcia stawów. Jednym z ważniejszych czynników prognostycznych są zmiany w aparacie paznokciowym, zwłaszcza onycholiza, która powinna skłaniać do szczególnej czujności i ewentualnej konsultacji reumatologicznej.

O autorce

Julia Nowowiejska-Purpurowicz – specjalistka dermatologii i wenerologii, adiunkt, związana z leczeniem pacjentów z chorobami zapalnymi skóry, w tym łuszczycą i atopowym zapaleniem skóry. W swojej praktyce klinicznej koncentruje się na nowoczesnych terapiach, leczeniu biologicznym oraz opiece nad pacjentami z chorobami przewlekłymi i współistniejącymi. Autorka i współautorka publikacji naukowych oraz współredaktorka monografii poświęconej współchorobowości w łuszczycy. Prowadzi także działalność edukacyjną skierowaną do lekarzy i pacjentów.

Źródło: Artykuł powstał na podstawie wykładu dr hab. Julii Nowowiejska-Purpurowicz, specjalistki dermatologii i wenerologii.

W grudniu 2025 roku Parlament Europejski wraz z Radą UE i Komisją Europejską doszły do porozumienia w sprawie rewizji pakietu farmaceutycznego. To oznacza, że największa od dwóch dekad reforma tego obszaru jest coraz bliżej wdrożenia. Nowe przepisy mają działać na rzecz innowacji i konkurencyjności rynku, jak również na korzyść pacjentów, którzy mają mieć większy dostęp do terapii.

Pakiet farmaceutyczny to pierwsza duża nowelizacja unijnych przepisów farmaceutycznych od 2004 roku, której projekt Komisja Europejska po raz pierwszy opublikowała w kwietniu 2023 roku. W okresie polskiej prezydencji 4 czerwca 2025 roku Rada UE uzgodniła swoje stanowisko negocjacyjne, a 11 grudnia wspólnie z Parlamentem instytucje te osiągnęły porozumienie co do tego, jak mają ostatecznie wyglądać nowe przepisy.

– Mamy już zakończony trilog, czyli czekamy tylko na potwierdzenie formalne największej od 20 lat reformy rynku leków. Jedno określenie, które spaja te przepisy, to: większa dostępność. Z jednej strony chcemy dawać impulsy dla leków innowacyjnych, branży badawczej i firm, które wynajdują nowe leki, bo żeby leki były dostępne, muszą zostać najpierw wynalezione, a z tym się często wiąże olbrzymi koszt liczony w miliardach euro. Z drugiej strony, żeby lek był dostępny, to musi być nas na niego stać – nas jako pacjentów czy nas jako państwa członkowskie, które refundują część tych leków przez budżet – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria dr Adam Jarubas, poseł do Parlamentu Europejskiego z PSL, przewodniczący Komisji Zdrowia Publicznego w PE (SANT).

Jednym z najważniejszych elementów osiągniętego porozumienia jest uzgodnienie ośmioletniego okresu wyłączności danych pochodzących z badań przedklinicznych i klinicznych dla firm wprowadzających lek na rynek. Po upływie tego okresu inne firmy mogą je wykorzystywać do produkcji leków generycznych. W określonych warunkach będzie możliwe wydłużenie tego okresu, a maksymalny łączny czas ochrony wynosi 11 lat.

– Największy spór dotyczył okresu wyłączności ochrony danych i ochrony rynkowej. Z jednej strony to jest to, na czym bardzo zależało branży innowacyjnej, czyli Big Pharmie. Z drugiej strony mamy perspektywę pacjentów i producentów leków generycznych, bo pamiętajmy, że w okresie, kiedy kończy się ta ochrona, leki tanieją od 30 do nawet 90 proc. – tłumaczy dr Adam Jarubas. – Udało się przyjąć zbalansowane rozwiązanie. Podstawowy okres ochrony danych to jest osiem lat. Może on być wydłużony dla producentów leków pod warunkiem spełnienia określonych dodatkowych wymagań. To jest chociażby kwestia odpowiedzi na tak zwane niezaspokojone potrzeby medyczne, czyli nowe wskazania terapeutyczne, podjęcie dodatkowych badań czy procedury oceny technologii medycznych HTA. To są bardzo szczegółowe rozwiązania.

Wśród wyjątków znalazła się m.in. sytuacja, w której spółka uzyska autoryzację na jedno lub więcej nowych wskazań terapeutycznych przynoszących istotne korzyści kliniczne w porównaniu z istniejącymi terapiami.

– Bardzo ważny jest tzw. wyjątek Bolara. Chodzi o to, żeby w momencie, kiedy ustaje ochrona danych czy ochrona rynkowa, lek był od razu dostępny w sprzedaży czy produkcji generycznej. Zapisaliśmy więc, że zanim ten czas ochrony upłynie, przyszli producenci będą mogli już prowadzić badania i wstępne procedury rejestracyjne dla tego leku. To się sprowadza do tego, że tańszy lek będzie mógł być wcześniej dostępny dla pacjentów – wyjaśnia przewodniczący komisji SANT w PE.

Jak podkreśla, regulacja ma też wyrównać dostępność leków na różnych rynkach.

– Obecnie jest taka sytuacja, że niektóre leki są w Europie Zachodniej, na większych, bogatszych rynkach dostępne dwa–trzy lata wcześniej. Producenci leków nie byli zobowiązani do tego, żeby zaoferować swoje produkty na mniejszych rynkach. Teraz będzie to wymuszone przez regulację. W momencie kiedy preparat będzie zarejestrowany, to pod sankcją nawet utraty wyłączności rynkowej w niektórych państwach producenci będą zachęcani do tego, żeby zaoferować te leki również w takich krajach jak Polska, Rumunia czy Bułgaria – wyjaśnia dr Adam Jarubas.

Reforma zapowiada również uproszczenie wewnętrznych procedur w Europejskiej Agencji Leków (EMA). Dzięki niemu wnioski o pozwolenie na dopuszczenie leków do obrotu mają być szybciej rozpatrywane. Ponadto mają być składane w formie elektronicznej, a pozwolenie domyślnie wydawane na czas nieograniczony. Wszystko po to, aby uniknąć niepotrzebnych obciążeń administracyjnych. 

– Dodatkowym elementem, który też uchwaliliśmy w Parlamencie Europejskim na komisji SANT, jest Akt o lekach krytycznych. Te dwa dokumenty będą nową konstytucją lekową. Te przepisy się uzupełniają i doprowadzą do tego, że te leki będą wcześniej dostępne dla naszych pacjentów – podkreśla europoseł z PSL.

15 grudnia 2025 roku komisja SANT przyjęła stanowisko w sprawie Aktu o lekach krytycznych (Critical medicines act), który ma się przyczynić do zmniejszenia zależności Unii Europejskiej od państw trzecich w zakresie dostępu do leków. Europosłowie chcą zmiany procedur zamówień publicznych, by były możliwe m.in. wspólne zamówienia ze strony co najmniej trzech państw członkowskich UE lub takie, w których uczestniczy Komisja i co najmniej pięć państw członkowskich Unii. Dzięki temu ma się zwiększyć podaż leków, zwłaszcza tych na rzadkie choroby, ale też środków przeciwdrobnoustrojowych oraz innych innowacyjnych, kosztownych lub specjalistycznych metod leczenia.

W dokumencie mowa również o utworzeniu unijnego mechanizmu koordynacji krajowych zapasów i zapasów awaryjnych leków krytycznych. Europosłowie domagają się, aby Komisja Europejska w przypadku niedoboru lub zakłócenia dostaw kluczowego produktu leczniczego miała prawo decydować o jego redystrybucji z jednego krajowego zapasu do drugiego lub kilku innych krajów.

– Polski sektor biotechnologiczny i farmaceutyczny może bardzo skorzystać na obu regulacjach, stąd blisko konsultowaliśmy się w czasie prac nad pakietem i aktem o lekach krytycznych z branżą innowacyjną oraz generyczną. Zwłaszcza branża generyczna jest bardzo zadowolona z tych przepisów, bo to może być mocny impuls dla odtwarzania produkcji, która wyprowadziła się z Europy, przyciągania jej w niektórych kategoriach. Polska ma bardzo silny potencjał w niektórych rodzajach insuliny, więc firmy u nas mogą na tym skorzystać – ocenia europoseł.

Źródło: Newseria

Niekomercyjne badania kliniczne od lat pozostają jednym z kluczowych, a jednocześnie najbardziej niedofinansowanych elementów rozwoju medycyny. To właśnie w ich obszarze pojawia się szansa na optymalizację już dostępnych terapii, poprawę bezpieczeństwa leczenia i odpowiedź na pytania, które z perspektywy rynku komercyjnego często pozostają bez znaczenia ekonomicznego, ale mają ogromne znaczenie kliniczne. Taką filozofię działania potwierdziła konferencja prasowa pt. „Optymalizacja terapii w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń”, zorganizowana przez Agencję Badań Medycznych w Centrum Prasowym Polska Agencja Prasowa.

Jak podkreślił prezes ABM prof. Wojciech Fendler, celem rozstrzygniętego konkursu było wsparcie projektów, które odpowiadają na realne, często niezaspokojone potrzeby pacjentów. „ABM wesprze działania naukowe, które są wyjątkowo oczekiwane przez pacjentów” – zaznaczył podczas spotkania.

Ponad 180 mln zł na osiem projektów o wysokim znaczeniu klinicznym

W ramach otwartego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne (ABM/2025/1) do Agencji wpłynęły 63 wnioski. Rekomendację do finansowania otrzymało osiem projektów, a łączna wartość przyznanego dofinansowania przekracza 180 mln zł. Jak wskazywał prezes ABM, „w ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, zaś agencja dofinansuje osiem z nich, szczególnie ważnych i adresujących potrzeby pacjentów. Razem z nimi przekraczamy liczbę 500 finansowanych długofalowo projektów”.

Struktura wybranych projektów wyraźnie pokazuje, gdzie dziś koncentrują się największe luki terapeutyczne. Połowa z nich dotyczy onkologii, a aż siedem na osiem obejmuje choroby rzadkie i populację pediatryczną. Zakres tematyczny dofinansowanych badań obejmuje m.in. choroby mitochondrialne u dzieci, umiarkowaną i ciężką postać choroby Leśniowskiego-Crohna w populacji pediatrycznej, przeciwdziałanie odrzuceniu przeszczepu komórek krwiotwórczych u pacjentów z rzadkimi białaczkami, idiopatyczne miopatie zapalne oporne na leczenie pierwszego rzutu, rzadkie nowotwory, a także innowacyjne podejścia terapeutyczne w cukrzycy typu 1 współistniejącej z otyłością i zaburzeniami neuropsychiatrycznymi.

Choroby mitochondrialne: próba realnej zmiany naturalnego przebiegu choroby

Jednym z projektów, który zwrócił szczególną uwagę, jest badanie dotyczące chorób mitochondrialnych u dzieci z objawami neurologicznymi – grupy schorzeń o bardzo ciężkim, postępującym przebiegu i skrajnie ograniczonych możliwościach leczenia przyczynowego. Choroby te wynikają z zaburzeń funkcji mitochondriów, prowadząc do deficytu produkcji energii w komórkach, co przekłada się na zaburzenia rozwoju, niepełnosprawność i zwiększone ryzyko przedwczesnego zgonu.

Jak wyjaśniała dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, autorzy badania zakładają, że zastosowana interwencja terapeutyczna może wpłynąć na sam przebieg choroby, a nie wyłącznie łagodzić jej objawy. „Autorzy badania zakładają, że proponowana interwencja terapeutyczna pozwoli wpłynąć istotnie na długoterminowy przebieg choroby: zmniejszy tempo jej postępu, poprawi stan kliniczny pacjenta, a przez to zmniejszy jego niepełnosprawność i zależność od opiekunów. Może to zredukować zarówno koszty bezpośrednie, jak też pośrednie opieki nad pacjentem” – podkreślała.

Transplantacje krwiotwórcze: mniej powikłań, lepsza jakość życia

Kolejny projekt dotyczy optymalizacji leczenia pacjentów po transplantacji komórek krwiotwórczych od dawców niespokrewnionych – procedury ratującej życie, ale obarczonej wysokim ryzykiem ciężkich powikłań immunologicznych. Jak wskazywała dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, celem badania jest nie tylko poprawa wyników klinicznych, lecz także realne odciążenie pacjentów i systemu ochrony zdrowia. „Badania przyczynią się do zmniejszenia częstości występowania powikłań, poprawią jakość życia pacjentów, przyniosą także korzyści dla systemu ochrony zdrowia, gdyż zredukowana zostanie liczba wizyt pacjentów u lekarzy” – zaznaczała.

Cukrzyca typu 1, otyłość i zdrowie psychiczne: podejście holistyczne

Szczególny wymiar społeczny i kliniczny ma projekt z zakresu diabetologii, obejmujący pacjentów z cukrzycą typu 1, u których współistnieją nadwaga lub choroba otyłościowa oraz zaburzenia neuropsychiatryczne. Eksperci zwracają uwagę, że jest to grupa pacjentów obciążona potrójnym ryzykiem zdrowotnym, często pomijanym w standardowych schematach terapeutycznych.

Jak podkreślał Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, kluczowe znaczenie ma spojrzenie na pacjenta jako całość. „Pacjent jest najważniejszy, stąd holistyczne podejście do osób cierpiących na wielochorobowość. Chcemy pomóc pacjentom zmagającym się z potrójnym problemem – cukrzyca powoduje nadwagę, ale również depresję oraz zaburzenia lękowe” – tłumaczył.

Głos pacjentów: „to nie tylko badania, to nadzieja”

Znaczenie rozstrzygnięcia konkursu podkreślali również przedstawiciele środowisk pacjenckich. Katarzyna Porzak, zastępca prezesa Towarzystwo Przyjaciół Dzieci – Koło Pomocy Dzieciom i Młodzieży z Cukrzycą w Lublinie, zwracała uwagę, że wreszcie problemy pacjentów zostały potraktowane wielowymiarowo. „W końcu na problemy chorych spojrzano wielopłaszczyznowo. Badania dają nadzieję, że w jednym miejscu zwalczymy wszelkie trudności. Wierzę, że projekt poprawi komfort życia pacjentów i da im poczucie bezpieczeństwa. Daje nadzieję na lata życia bez powikłań” – podsumowała.

Badania, które mogą zmienić praktykę kliniczną

Rozstrzygnięty konkurs ABM pokazuje, że niekomercyjne badania kliniczne mogą stać się realnym narzędziem zmiany praktyki medycznej – od poprawy jakości życia pacjentów, przez racjonalizację kosztów, po tworzenie podstaw pod przyszłe decyzje refundacyjne. Choć na wyniki badań trzeba będzie poczekać, skala finansowania i zakres tematyczny projektów wskazują, że są to inwestycje o potencjale wykraczającym daleko poza pojedyncze ośrodki badawcze.

Źródło: ABM, zapis z konferencji