Medicalpress

Ponad 95 proc. pacjentów z wirusowym zapaleniem wątroby typu C (WZW C) trwale pozbywa się wirusa, nawet jeśli mają marskość wątroby, liczne choroby współistniejące lub przeszli przeszczep tego narządu – wynika z polskiego projektu EpiTer-2. Największym problemem nie jest leczenie, lecz wykrywanie zakażeń.

O wynikach badań eksperci przypomnieli w przesłanej PAP informacji w związku z obchodzonym 28 lipca Światowym Dniem Wirusowego Zapalenia Wątroby. Projekt EpiTer-2 jest jednym z największych na świecie programów analizujących skuteczność leczenia zakażenia HCV (wirusem zapalenia wątroby typu C) w codziennej praktyce klinicznej.

Projekt jest prowadzony nieprzerwanie od 2015 r. przy wsparciu Polskiego Towarzystwa Epidemiologów i Lekarzy Chorób Zakaźnych. Uczestniczą w nim 22 ośrodki z całej Polski, a badaniami objęto dotąd tysiące pacjentów.

Dane zebrane w ramach EpiTer-2 posłużyły do przygotowania blisko 50 publikacji naukowych. Badacze analizowali m.in. wyniki leczenia nowoczesnymi doustnymi lekami działającymi bezpośrednio na wirusa HCV, określanymi skrótem DAA.

„Wyniki projektu EpiTer-2 jednoznacznie pokazują, że terapie DAA charakteryzują się bardzo wysoką skutecznością i korzystnym profilem bezpieczeństwa, również w grupach pacjentów, które jeszcze niedawno uznawano za szczególnie wymagające” – podkreślił cytowany w informacji dr Michał Brzdęk z Collegium Medicum Uniwersytetu Jana Kochanowskiego w Kielcach (CM UJK) i Kliniki Gastroenterologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, pierwszy autor kilku najnowszych analiz wykonanych w ramach projektu.

Chodzi m.in. o osoby w podeszłym wieku, pacjentów z cukrzycą, zaburzeniami psychicznymi, padaczką, niewydolnością nerek, chorobą nowotworową, zakażeniem HIV, zaawansowaną marskością i żylakami przełyku oraz osoby po przeszczepieniu narządów.

„W większości tych przypadków odsetek trwałej eliminacji wirusa przekracza 95 proc., co potwierdza, że czynniki dawniej ograniczające możliwości leczenia nie stanowią już istotnej bariery w osiągnięciu sukcesu terapeutycznego” – dodał naukowiec.

Jak wyjaśnił, trwała eliminacja wirusa oznacza, że po zakończeniu leczenia we krwi pacjenta nie wykrywa się materiału genetycznego HCV. Taki wynik jest uznawany za wyleczenie zakażenia.

„W epoce terapii DAA określenie »pacjent trudny do wyleczenia« w dużej mierze straciło dawne znaczenie. Podeszły wiek, choroby współistniejące czy nawet zaawansowana choroba wątroby nie powinny być powodem odkładania leczenia. Im wcześniej wyeliminujemy wirusa, tym większa jest szansa na zahamowanie dalszego uszkodzenia wątroby i uniknięcie groźnych powikłań” – podkreślił dr Brzdęk.

Zaznaczył jednak, że osoby, u których rozwinęła się już marskość, również po skutecznym leczeniu wymagają regularnego monitorowania, w tym badań w kierunku raka wątrobowokomórkowego.

Jeszcze kilkanaście lat temu leczenie przewlekłego zakażenia HCV opierało się na interferonie – białku, które pobudzało komórki organizmu do uruchamiania mechanizmów hamujących namnażanie wirusa. Taka terapia trwała jednak wiele miesięcy, powodowała liczne działania niepożądane, a jej skuteczność zależała m.in. od genotypu wirusa, stopnia zaawansowania choroby i indywidualnych cech pacjenta. Wielu chorych nie mogło jej rozpocząć albo nie uzyskiwało trwałej odpowiedzi.

Sytuację całkowicie odmieniło wprowadzenie doustnych leków DAA.

„Obecnie terapia WZW C trwa tylko 8 lub 12 tygodni, polega na zażywaniu jednej lub trzech tabletek dziennie i jest bardzo dobrze tolerowana przez pacjentów. Przez ponad 10 lat stosowania terapii DAA żaden z moich pacjentów nie przerwał leczenia z powodu działań niepożądanych. Po latach leczenia interferonem było nam trudno uwierzyć, że terapia WZW C może być lekka, łatwa i przyjemna. I tak wysoce skuteczna” – wskazała prof. Dorota Zarębska-Michaluk, kierowniczka Zakładu Chorób Zakaźnych i Alergologii CM UJK.

Wirusowe zapalenie wątroby typu C jest chorobą wywoływaną przez wirusa HCV, który przenosi się przede wszystkim przez kontakt z zakażoną krwią. Do zakażenia może dojść m.in. podczas zabiegów wykonywanych przy użyciu niewłaściwie wysterylizowanego sprzętu, korzystania ze wspólnych igieł i strzykawek, a także wykonywania tatuaży lub zabiegów kosmetycznych w warunkach niespełniających zasad bezpieczeństwa. Rzadziej wirus przenosi się przez kontakty seksualne lub z matki na dziecko.

HCV nie można się natomiast zakazić podczas codziennych kontaktów, takich jak podawanie ręki, przytulanie, wspólne spożywanie posiłków czy używanie tych samych naczyń.

Zakażenie przez wiele lat może nie powodować charakterystycznych dolegliwości. Wiele osób nie wie więc o chorobie i zgłasza się do lekarza dopiero wtedy, gdy dojdzie do zaawansowanego uszkodzenia wątroby, jej marskości lub rozwoju raka wątrobowokomórkowego.

Eksperci zwrócili uwagę, że mimo dostępności nowoczesnego leczenia WZW C nadal pozostaje w Polsce istotnym problemem zdrowia publicznego. Liczbę osób żyjących z aktywnym, przewlekłym zakażeniem szacuje się na około 130-150 tys. Znaczna część z nich nie została dotąd zdiagnozowana i nie jest objęta opieką medyczną.

Dlatego – w ich opinii – największym wyzwaniem jest obecnie dotarcie do osób, które nie wiedzą, że są zakażone.

„Jak wykazało badanie EpiTer-2, zakażenia HCV występują aktualnie najczęściej wśród osób w wieku 30-50 lat, a więc takich, które powinny jeszcze mieć dużo do zaoferowania w swoim życiu rodzinie, społeczeństwu i państwu. Tymczasem blisko jedna czwarta z nich w chwili rozpoznania zakażenia ma już marskość lub nawet raka wątroby i perspektywę pogorszenia jakości życia i jego skrócenia” – zaznaczył koordynator projektu EpiTer-2 prof. Robert Flisiak z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku.

Wyjaśnił, że skuteczna terapia zwykle zatrzymuje rozwój choroby, ale nie zawsze jest w stanie cofnąć zmiany, które już zaszły. Dlatego kluczowe jest jak najwcześniejsze rozpoznanie zakażenia i rozpoczęcie leczenia w początkowym stadium.

Jak przypomniał, od nieco ponad roku w Polsce mamy możliwość masowego testowania w kierunku zakażeń HCV w ramach programu „Moje zdrowie”. Zdaniem prof. Flisiaka powinno z niego skorzystać jak najwięcej osób.

Eksperci podsumowali, że WZW typu C jest dziś jedną z nielicznych przewlekłych chorób zakaźnych, które można całkowicie wyleczyć. Chcieliby, aby Światowy Dzień Wirusowego Zapalenia Wątroby przypomniał o prostym, lecz kluczowym działaniu: wykonaniu badania diagnostycznego. Ich zdaniem jeden test może otworzyć drogę do krótkiego i skutecznego leczenia, a tym samym zapobiec marskości, rakowi wątroby i przedwczesnej śmierci.

Źródło: Nauka w Polsce

Od 1 lipca 2026 roku obowiązuje nowa lista refundacyjna opublikowana przez Ministerstwo Zdrowia. W wykazie uwzględniono ważne zmiany, na które czekali chorzy zmagający się z uporczywym świądem skóry w przebiegu zespołu Alagille’a.
 
W obwieszczeniu Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych obowiązującym od 1 lipca 2026 roku znalazło się 25 nowych cząsteczko-wskazań, z czego 8 dedykowanych jest chorobom rzadkim. Pozytywne decyzje refundacyjne zwiększyły również dostęp polskich pacjentów do nowoczesnych opcji terapeutycznych stosowanych w leczeniu świądu cholestatycznego u chorych z zespołem Alagille’a.
 
Zmiany dla chorych z zespołem Alagille’a
 
Dzięki decyzjom Ministerstwa Zdrowia, pacjenci z zespołem Alagille’a zyskali właśnie dostęp do pełnego wachlarza terapii zarejestrowanych do leczenia świądu cholestatycznego w tym wskazaniu w ramach programu lekowego B.175 LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM ALAGILLE’A.

– To bardzo ważne zmiany zarówno dla pacjentów z zespołem Alagille’a cierpiących na uporczywy świąd skóry, jak i ich bliskich. Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” jako członek ERN-RARE LIVER jest wiodącym ośrodkiem w Polsce, specjalizującym się w diagnostyce i leczeniu rzadkich chorób wątroby u dzieci, mając obecnie pod opieką najwięcej pacjentów z zespołem Alagille’a w kraju. Dlatego jako klinicyści z dużą satysfakcją przyjęliśmy informację, że nowe możliwości nowoczesnego leczenia świądu w przebiegu zespołu Alagille’a stały się dostępne od 1 lipca 2026 roku. Rozszerzenie programu lekowego B.175 stanowi istotny krok w kierunku poprawy jakości życia tej grupy chorych – podkreśla prof. dr hab. n. med. Piotr Czubkowski z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.

– Bardzo nas cieszy, że polscy pacjenci z zespołem Alagille’a i świądem cholestatycznym mogą być dzisiaj leczeni zgodnie z Wytycznymi Praktyki Klinicznej Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL) – dodaje ekspert.

Zmiany dla pacjentów z zespołem Alagille’a skomentowała również prof. dr hab. n. med. Anna Liberek, Kierownik Oddziału Pediatrycznego Szpitala św. Wojciecha – Copernicus w Gdańsku:

– Z perspektywy lekarza zajmującego się na co dzień pacjentami z rzadkimi chorobami wątroby, do których należy m.in. zespół Alagille’a, bardzo pozytywnie oceniam rozszerzenie programu lekowego B.175 o nowe możliwości leczenia tej grupy chorych, zmagających się z uporczywym świądem skóry. Są to niezwykle ważne zmiany, bardzo oczekiwane nie tylko przez pacjentów i ich rodziców, ale również przez środowisko klinicystów. Objęcie refundacją wszystkich nowoczesnych terapii zarejestrowanych do tej pory przez Europejską Agencję Leków (EMA) w tym wskazaniu zwiększa kompleksowość programu B.175, stwarza szansę dostępu do tych nowoczesnych terapii także chorym, którzy na podstawie poprzednich zapisów programu pozbawieni byli tej możliwości, a także pozwala lekarzowi na dokonanie wyboru optymalnej strategii terapeutycznej dla danego pacjenta, odpowiadającej zróżnicowanym potrzebom medycznym – podkreśla prof. Liberek.

– Z entuzjazmem przyjęliśmy informację, że od lipca 2026 roku polscy pacjenci zyskali dostęp do wielu nowych terapii w różnych wskazaniach. Bardzo nas cieszy, że Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi i ultra-rzadkimi, sukcesywnie zwiększając dostęp do nowoczesnych metod leczenia w schorzeniach, w których dotąd były one ograniczone. Dzięki pozytywnym decyzjom Ministerstwa udostępnione zostały m.in. nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z zespołem Alagille’a zmagających się z uporczywym świądem skóry – objawem dramatycznie wpływającym na pogorszenie jakości życia i codziennego funkcjonowania chorych oraz ich rodzin. To bardzo ważna zmiana, dzięki której pacjenci zyskali dostęp do pełnego zakresu nowoczesnych terapii zarejestrowanych w tym wskazaniu – mówi Gábor Sztaniszláv, Dyrektor Generalny Ipsen Poland sp. z o.o.

Ipsen Poland aktywnie angażuje się w działania na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi, współpracując w tym celu ze wszystkimi interesariuszami systemu ochrony zdrowia. W odpowiedzi na niezaspokojone potrzeby pacjentów i środowiska medycznego, firma koncentruje wysiłki na rzecz poprawy diagnostyki, podnoszenia standardów opieki i zwiększania dostępu do nowoczesnych terapii, w tym w obszarze rzadkich cholestatycznych chorób wątroby, które dotykają zarówno dzieci, jak i dorosłych.

– Jako innowacyjna firma farmaceutyczna naszą ambicją jest poprawa wyników leczenia i jakości życia pacjentów z rzadkimi chorobami wątroby. Konsekwentnie dążymy do rozwoju nowoczesnych terapii, które mogą realnie zmieniać rzeczywistość chorych i ich bliskich – dodaje Gábor Sztaniszláv.

O zespole Alagille’a

Zespół Alagille’a to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba wielonarządowa, najczęściej objawiająca się jako cholestaza wewnątrzwątrobowa, której klinicznym następstwem jest uporczywy świąd skóry1,2. Częstość występowania zespołu Alagille’a wynosi około 1 na 30-70 tys. żywo urodzonych dzieci. Na podstawie epidemiologii szacuje się, że rocznie w Polsce rodzi się ok. 3-8 pacjentów z zespołem Alagille’a, z czego u ok. 2-5 występuje świąd cholestatyczny. W większości przypadków rozpoznanie schorzenia stawiane jest w dzieciństwie. Ze względu na progresję nasilenia zmian w obrębie wątroby, choroba może prowadzić do postępującej niewydolności tego narządu. Dane wskazują, że ostatecznie transplantacji wątroby wymaga ponad połowa pacjentów z zespołem Alagille’a. Rzadkim, ale istotnym powikłaniem choroby, które może wystąpić w dzieciństwie lub w wieku dorosłym, jest rak wątrobowokomórkowy1. Eksperci podkreślają, że poprawa rokowania pacjentów z zespołem Alagille’a wiąże się przede wszystkim z wczesną diagnostyką oraz dostępem do nowoczesnych terapii, które mogą skutecznie łagodzić najbardziej uciążliwy objaw choroby, jakim jest świąd cholestatyczny3,4.

Źródło: inf. pras.

Eksperymentalny lek surwodutyd może stać się nową opcją terapeutyczną dla osób z otyłością oraz metaboliczną stłuszczeniową chorobą wątroby (MASLD). Firma Boehringer Ingelheim poinformowała o pozytywnych wynikach dwóch globalnych badań III fazy, które wykazały istotną redukcję masy ciała, tkanki tłuszczowej trzewnej oraz zawartości tłuszczu w wątrobie. Wyniki zaprezentowano podczas Sesji Naukowych Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA 2026) i opublikowano na łamach prestiżowych czasopism naukowych. Eksperci podkreślają, że nowa terapia może odpowiadać na rosnące potrzeby pacjentów z otyłością i chorobami metabolicznymi, które zwiększają ryzyko cukrzycy typu 2, schorzeń sercowo-naczyniowych oraz uszkodzenia wątroby.

– Firma Boehringer Ingelheim ogłosiła pozytywne wyniki dwóch globalnych badań fazy III dotyczących podwójnego agonisty receptorów glukagonu/GLP‑1 – surwodutydu (BI 456906) – SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD. Wyniki te wskazują, że surwodutyd może wspomagać redukcję masy ciała, a tym samym poprawę zdrowia metabolicznego, w dwóch odrębnych populacjach: u osób dorosłych z otyłością lub nadwagą, bez cukrzycy typu 2 (SYNCHRONIZE‑1), oraz u osób dorosłych z nadwagą lub otyłością oraz chorobą stłuszczeniową wątroby związaną z dysfunkcją metaboliczną (MASLD) z cechami zapalenia i (lub) włóknienia (SYNCHRONIZE‑MASLD). Pełne wyniki badań SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD przedstawiono dzisiaj podczas Sesji Naukowych 2026 Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA) i jednocześnie opublikowano odpowiednio w czasopismach The New England Journal of Medicine oraz Nature Medicine.

Wyniki badania SYNCHRONIZE‑1

W 76‑tygodniowym badaniu fazy III SYNCHRONIZE‑1 oceniano surwodutyd u osób dorosłych z otyłością lub nadwagą, bez cukrzycy typu 2. Pozytywne wstępne dane ogłoszone w kwietniu wskazywały, że w badaniu osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe przy użyciu zmiennych oszacowania dotyczących schematu leczenia*, jak również dotyczących skuteczności†.1Utrzymującą się redukcję masy ciała o średnio 16,6% zaobserwowano przy użyciu zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności, przy statystycznie istotnej redukcji w porównaniu z 3,2% w grupie placebo (p<0,0001).

W badaniu dodatkowym utrata tkanki tłuszczowej zaobserwowana u pacjentów, u których wykonano pomiary metodą rezonansu magnetycznego podczas oceny wyjściowej oraz przy zakończeniu badania w trakcie leczenia, wykazała względne zmniejszenie zawartości tkanki tłuszczowej trzewnej nawet o 34,0%.2 Dodatkowa analiza wykazała, że masa beztłuszczowa odpowiadała za nie więcej niż 10,8% zmiany całkowitej masy tkanek przy zastosowaniu najwyższej dawki, co wskazuje, że redukcja masy ciała wynikała głównie ze zmniejszenia masy tkanki tłuszczowej. W tym samym badaniu dodatkowym zaplanowana z góry analiza wykazała, że u osób dorosłych leczonych surwodutydem nastąpiło zmniejszenie zawartości tłuszczu w wątrobie nawet o 63,1%, co dodatkowo wskazuje na korzystny wpływ surwodutydu na zdrowie metaboliczne.

„U osób z otyłością redukcja masy ciała stanowi dopiero część rozwiązania problemu. Występuje u nich zwiększone ryzyko rozwoju poważnych schorzeń związanych z otyłością i towarzyszącą jej dysfunkcją metaboliczną, w tym metabolicznych chorób wątroby, cukrzycy typu 2 oraz chorób sercowo‑naczyniowych. Istnieje pilna potrzeba opracowania terapii, które będą nie tylko skutecznie redukowały masę ciała, ale jednocześnie będą oddziaływały na te współistniejące schorzenia” – powiedział dr Lee Kaplan, dyrektor Instytutu Otyłości i Metabolizmu w Bostonie w stanie Massachusetts, USA, oraz przewodniczący komitetu wykonawczego programu badań SYNCHRONIZE. „Bardzo cieszy mnie, że dane te pokazują, iż podwójne agonistyczne działanie na receptory glukagonu i GLP‑1 przez surwodutyd stanowi obiecujące podejście terapeutyczne dla osób z otyłością oraz dla pacjentów ze związanymi z otyłością metabolicznymi chorobami wątroby, w tym MASLD i MASH”.

„Otyłość jest złożoną chorobą związaną z gospodarką metaboliczną organizmu. Nadmiar tkanki tłuszczowej trzewnej, zlokalizowanej głównie w obrębie jamy brzusznej, jest znanym czynnikiem przyczyniającym się do dysfunkcji metabolicznej i pozostaje ściśle związany z zaburzeniami czynności wątroby” – powiedział Shashank Deshpande, przewodniczący zarządu i dyrektor działu Human Pharma w Boehringer Ingelheim. „Poprzez oddziaływanie na otyłość, a jednocześnie na tkankę tłuszczową trzewną i tłuszcz wątrobowy, surwodutyd może potencjalnie na nowo zdefiniować możliwości ukierunkowanej terapii wspomagającej redukcję masy ciała, ponieważ naszym celem jest modyfikacja kluczowych czynników nasilających dysfunkcję metaboliczną, często związaną z otyłością”.

Zdrowie metaboliczne odnosi się do sposobu, w jaki organizm przetwarza składniki odżywcze i utrzymuje homeostazę. Otyłość, jako choroba złożona, wykracza poza samą masę ciała i wiąże się z zaburzeniami procesów metabolicznych. Nawet u trzech na cztery osoby z otyłością występuje choroba stłuszczeniowa wątroby związaną z dysfunkcją metaboliczną (MASLD), w której dochodzi do nadmiernego gromadzenia się tłuszczu w wątrobie. U około jednej trzeciej osób z otyłością może to prowadzić do rozwoju poważniejszego stadium choroby, określanego jako stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH), które charakteryzuje się stanem zapalnym i uszkodzeniem wątroby.

Wyniki badania SYNCHRONIZE‑MASLD

Pozytywne wyniki badania fazy III SYNCHRONIZE‑MASLD dodatkowo potwierdzają potencjalną skuteczność surwodutydu w zakresie poprawy zdrowia metabolicznego, wykazując korzystny wpływ na redukcję masy ciała oraz ukierunkowane zmniejszenie zawartości tłuszczu w wątrobie. W badaniu SYNCHRONIZE‑MASLD oceniano stosowanie surwodutydu przez 48 tygodni u osób dorosłych z otyłością lub nadwagą oraz MASLD z cechami zapalenia i (lub) włóknienia, zarówno z cukrzycą typu 2, jak i bez cukrzycy.

W badaniu tym osiągnięto równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe przy użyciu zmiennych oszacowania dotyczących schematu leczenia, jak również skuteczności, przy czym wyniki wykazały, że nawet u 84,2% uczestników leczonych surwodutydem wystąpiła względna redukcja zawartości tłuszczu w wątrobie o co najmniej 30% w przypadku użycia zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności – co stanowiło statystycznie istotną poprawę w porównaniu z 24,3% w grupie placebo (p<0,0001). W badaniu osiągnięto drugi równorzędny pierwszorzędowy punkt końcowy przy względnej redukcji masy ciała do 12,2%, przy użyciu zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności, w porównaniu z 1,0% w grupie placebo (p<0,0001). Dodatkowe szczegółowe wyniki dotyczące drugorzędowego punktu końcowego wykazały, że nawet 6 na 10 pacjentów (61,0%) osiągnęło normalizację zawartości tłuszczu w wątrobie (zawartość tłuszczu w wątrobie <5%) po 48 tygodniach przy użyciu zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności w porównaniu z 5,7% w grupie placebo.

Pozytywne trendy zaobserwowano również w odniesieniu do innych drugorzędowych punktów końcowych oceniających biomarkery związane z wątrobą, takie jak aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT), sygnalizujące redukcję stanu zapalnego.

Zgodnie z oczekiwaniami dotyczącymi terapii opartych na GLP‑1, w badaniu SYNCHRONIZE‑1 najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem surwodutydu były zaburzenia ze strony przewodu pokarmowego, które w większości przypadków miały nasilenie łagodne do umiarkowanego i zazwyczaj występowały w fazie zwiększania dawki. Zdarzenia występujące częściej niż w grupie placebo obejmowały nudności, wymioty, biegunkę i zaparcia. Odsetek pacjentów przerywających leczenie z powodu zdarzeń niepożądanych ze strony przewodu pokarmowego wynosił 19% w grupie leczonej surwodutydem w porównaniu z 2,9% w grupie placebo. Wyniki te były spójne w całym badaniu SYNCHRONIZE‑MASLD, a także zgodne ze znanymi efektami klasy leków. W żadnym z badań nie odnotowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.

Badania SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD wskazują łącznie na potencjalne korzyści wynikające z podwójnego agonistycznego działania na receptory glukagonu/GLP‑1 u osób z otyłością i pacjentów z MASLD oraz oznakami stanu zapalnego i (lub) włóknienia. Surwodutyd może wypełnić istniejącą potrzebę opracowania skutecznego leczenia tych schorzeń, ponieważ jego agonistyczne działanie na receptor GLP‑1 zmniejsza apetyt przy jednoczesnym zwiększaniu uczucia pełności i sytości. Z drugiej strony, uważa się, że agonistyczne działanie wobec glukagonu działa bezpośrednio na wątrobę, zmniejszając zawartość tłuszczu w tym narządzie, regulując jego funkcje metaboliczne, a także zmniejszając nasilenie stanu zapalnego i włóknienia. Surwodutyd jest lekiem eksperymentalnym i nie został jeszcze zatwierdzony do stosowania; jego skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały ustalone.

Ponadto w ramach szerszego programu badań klinicznych opracowuje się zestaw badań fazy IIIb w celu wypełnienia istniejących kluczowych potrzeb osób z otyłością leczonych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Na ten rok zaplanowano rozpoczęcie kolejnych badań: w badaniu SYNCHRONIZE‑HERA surwodutyd będzie oceniany pod względem wpływu na zdrowie kobiet; badanie ELEVATE‑LIVER pozwoli ocenić wpływ surwodutydu na utrzymanie czynności i struktury serca u osób z MASLD lub wczesną postacią MASH; natomiast w badaniu SYNCHRONIZE‑START oceniane będą metody dostosowywania dawek w warunkach rzeczywistej praktyki, w tym rozpoczynanie leczenia oraz zmiana leczenia z GLP‑1 RA, ze szczególnym uwzględnieniem tolerancji. Działania te uzupełnią badania SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD w ramach szerszego, globalnego programu badań fazy III dotyczącego nadwagi i otyłości, obejmującego kluczowe subpopulacje pacjentów. Surwodutyd jest również analizowany w dwóch globalnych badaniach klinicznych fazy III – LIVERAGE oraz LIVERAGE‑Cirrhosis – oceniających skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tego leku u osób dorosłych z MASH i zwłóknieniem w stadium 2 lub 3 oraz u pacjentów z wyrównaną marskością wątroby w przebiegu MASH (ze zwłóknieniem w stadium 4).

Źródło: inf pras

Lekarzom z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego udało się dokonać operacji, która już teraz uznawana jest za unikatową w skali światowej. Życie 18-letniego pacjenta z ciężkim zespołem wątrobowo-płucnym zostało uratowane dzięki połączeniu przeszczepu wątroby z rekordowo długą terapią pozaustrojowego natleniania krwi (ECMO). To historia nie tylko dramatycznej walki o życie, ale także triumfu wiedzy, współpracy i technologii.
 
Transplantacja wątroby odbyła się 9 stycznia 2025 roku. Organ pochodził od zmarłego dawcy. Stan młodego pacjenta był jednak tak ciężki – marskość wątroby, nadciśnienie wrotne i zespół wątrobowo-płucny – że klasyczna wentylacja mechaniczna okazała się niewystarczająca. Jedynym rozwiązaniem było zastosowanie terapii ECMO w wariancie żylno-żylnym.

Leczenie trwało aż 48 dni, z krótką przerwą dziewięciodniową, co czyni je jednym z najdłuższych zastosowań tej technologii u dorosłych pacjentów po przeszczepieniu wątroby.

Dane z literatury medycznej pokazują, jak niezwykły jest ten przypadek: dotąd na świecie opisano jedynie siedem podobnych operacji, a przeżyło zaledwie pięciu pacjentów. WUM podkreśla: „Uratowanie życia tej młodej osoby, która bez przeszczepienia wątroby nie miała szans na przeżycie, jest sukcesem polskiej medycyny na skalę światową.”

Triumf możliwy był dzięki zaangażowaniu wielu zespołów – transplantologów, kardiochirurgów, kardiologów, hepatologów, anestezjologów, chirurgów naczyniowych, endoskopistów i radiologów. Pacjent był intensywnie monitorowany i leczony w Oddziale Intensywnej Terapii Chirurgicznej, a opiekę wspierali także hepatolodzy.

Dziś, kilka miesięcy po operacji, 18-latek czuje się dobrze. Nie wystąpiły u niego powikłania neurologiczne, a we wrześniu planuje powrót do nauki. To dowód, że determinacja lekarzy, odwaga podjęcia nowatorskich decyzji oraz najwyższej klasy technologia mogą przywrócić życie nawet w sytuacji, gdy wydaje się ono stracone.

Historia młodego pacjenta z Warszawy to opowieść o granicach, które w medycynie można przesunąć. To także przypomnienie, jak wielką wagę ma dostęp do przeszczepów i rozwój nowoczesnych terapii. Ten sukces pokazuje, że polska medycyna nie tylko nadąża za światowymi trendami, ale potrafi je współtworzyć.

Źródło: WUM

Z ogromną radością zapraszamy do udziału w Konferencji Naukowej: Spotkania Gastroenterologiczno-Neurometaboliczne „Między mózgiem a wątrobą”, która odbędzie się w dniu 27.09.2024 r. w Hotelu Courtyard by Marriott Katowice City Center, w Katowicach. Tematyka konferencji będzie obejmowała zagadnienia z zakresu gastroenterologii, hepatologii, neurologii oraz chorób metabolicznych, z którymi w swojej praktyce styka się zarówno gastroenterolog, neurolog, ale też lekarz rodzinny i pediatra.
Szanowni Państwo,

z ogromną radością zapraszamy do udziału w Konferencji Naukowej: Spotkania Gastroenterologiczno-Neurometaboliczne „Między mózgiem a wątrobą”, która odbędzie się w dniu 27.09.2024 r. w Hotelu Courtyard by Marriott Katowice City Center, w Katowicach. Tematyka konferencji będzie obejmowała zagadnienia z zakresu gastroenterologii, hepatologii, neurologii oraz chorób metabolicznych, z którymi w swojej praktyce styka się zarówno gastroenterolog, neurolog, ale też lekarz rodzinny i pediatra. Spróbujemy odpowiedzieć na często zadawane pytania i rozwiać towarzyszące wątpliwości. W oparciu o najnowsze rekomendacje, doniesienia z literatury światowej oraz własne doświadczenia wykładowcy omówią patogenezę, diagnostykę, leczenie wybranych zagadnień z pogranicza hepatologii oraz neurologii. Do wygłoszenia wykładów zaprosiliśmy wybitnych ekspertów z kraju.
 
Jesteśmy pewni, że udział w tym wydarzeniu wzbogaci Państwa wiedzę, pozwoli na konfrontację własnych doświadczeń z przedstawionymi zagadnieniami, a także umożliwi nawiązanie nowych, cennych znajomości. 
 
W imieniu Komitetu Organizacyjnego
Dr hab. n. med. Sabina Więcek
Prof. dr hab. n. med. Justyna Paprocka
 
Więcej informacji na:
Neuro-Gastro (neurogastro.pl)

Wydarzenie zostało objęte patronatem medialnym Medicalpress.

 – Choroba Wilsona bywa diagnostycznym dylematem, stąd opóźnienia w jej wykrywaniu determinujące gorsze wyniki leczenia są istotnym ptroblemem. Chorobę Wilsona można łatwo zakwalifikować błędnie do metabolicznego stłuszczenia wątroby, dotyczącego ¼ naszego społeceństwa. Ze względu na całą gamę objawów neurologiczno-psychiatrycznych i skłonność do niedokrwistości hemolitycznych świadomość choroby Wilsona musi wykraczać daleko poza specjalistów zajmujących sie schorzeniami wątroby – podkreśla prof. dr hab. n. med. Marek Hartleb, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Hepatologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterlogii.
 
W listopadzie br. w Waszyngtonie odbył się jeden z najważniejszych kongresów medycznych dedykowanych chorobom wątroby The Liver Meeting AASLD (The American Association for the Study of Liver Diseases). To kilkudniowe spotkanie zgromadziło lekarzy, klinicystów i naukowców z całego świata w celu wymiany informacji na temat najnowszych badań, omawiania nowych osiągnięć w leczeniu i transplantacji wątroby oraz nawiązywania kontaktów z czołowymi ekspertami w dziedzinie hepatologii.

Spektrum omawianych tematów obejmowało zarówno te najczęściej występujące schorzenia, jak i te rzadko spotykane, m.in.: chorobę Wilsona. Przed kongresem, AASLD udostępniło najnowsze wytyczne diagnostyczne i terapeutyczne dla tej choroby (https://doi.org/10.1002/hep.32805).

To ważna informacja dla lekarzy i ich pacjentów dotkniętych chorobą Wilsona, ponieważ wskazówki dotyczące diagnostyki i postępowania w tym schorzeniu oparto o dostępne dowody naukowe a autorzy nie mówią kategorycznie o zaleceniach, ale o wskazówkach opartych na danych z badań klinicznych i piśmiennictwa medycznego. Za kluczowe uznaje się możliwości dostosowania wskazówek klinicznych do potrzeb poszczególnych pacjentów. Amerykańscy lekarze zajmujący się chorobą Wilsona mają do dyspozycji podobne narzędzia diagnostyczne i leki, jak specjaliści w Europie, jednak z pewnymi różnicami w ich zastosowaniu, wynikającymi głównie z odmiennych wskazań rejestracyjnych. Przykładowo w USA trientyna może być lekiem pierwszego rzutu na równi z dpenicylaminą – ponieważ oba leki mają właściwości chelatujące. Co ciekawe rekomendowane w USA metody diagnostyczne oraz zalecane terapie są dostępne także w Polsce (z zastrzeżeniem że w Polsce leki mogą mieć inne wskazania rejestracyjne).

Wiele miejsca poświęcono monitorowaniu leczenia i ocenie jego skuteczności, w zależności od stosowanej terapii. Ta cenna wiedza wydaje się być szczególnie pomocna gdy powszechnie wiadomo, że pacjenci, nawet 40%, nie stosują się do zaleceń lekarza, przerywają leczenie, narażając się na poważne, a nawet śmiertelne konsekwencje.

Postawienie trafnej diagnozy i wybór odpowiednich metod leczenia pacjentów z przewlekłymi chorobami wątroby pozostaje wyzwaniem dla lekarzy, a oparcie działań na najnowszych doniesieniach, bazujących na dowodach naukowych może pozytywnie wpłynąć na ich decyzje oraz istotnie poprawić efekty terapeutyczne.

Amerykańskie zalecenia mogą wyznaczać kierunek nie tylko diagnostyczny, ale i terapeutyczny na przyszłość. W najbliższym czasie można również oczekiwać aktualizacji wytycznych Europejskiego Stowarzyszenia Badań nad Wątrobą (European Association for the Study of the Liver).

 – Choroba Wilsona bywa diagnostycznym dylematem, stąd opóźnienia w jej wykrywaniu determinujące gorsze wyniki leczenia są istotnym ptroblemem. Chorobę Wilsona można łatwo zakwalifikować błędnie do metabolicznego stłuszczenia wątroby, dotyczącego ¼ naszego społeceństwa. Ponadto ostatnie lata wskazują, że prawidłowe stężenie osoczowe ceruloplazminy i dojrzały wiek pacjenta nie mogą być kryteriami wykluczającymi tę chorobę. Ze względu na całą gamę objawów neurologiczno-psychiatrycznych i skłonność do niedokrwistości hemolitycznych świadomość choroby Wilsona musi wykraczać daleko poza specjalistów zajmujących sie schorzeniami wątroby – podkreśla prof. dr hab. n. med. Marek Hartleb, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Hepatologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach. Prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterlogii.
 
Choroba Wilsona jest genetycznie uwarunkowanym, dziedziczonym autosomalnie recesywnie, zaburzeniem metabolizmu miedzi. Wywołana jest mutacjami w zakresie genu ATP7B kodującym enzym – błonową ATPazę, odpowiedzialną za transport miedzi do żółci. Defekt wywołany chorobą Wilsona prowadzi do toksycznego gromadzenia miedzi w wątrobie, ośrodkowym układzie nerwowym, rogówce i innych narządach. Sytuacja ta może prowadzić do poważnych zaburzeń i różnych niepokojących objawów takich jak zapalenie, marskość lub niewydolność wątroby, objawów neurologicznych takich jak zaburzenia ruchowe, sztywność mięśni, niekontrolowane drżenie, zaburzenia mowy, jak również psychicznych – zmiany osobowości, depresja, drażliwość czy choroba afektywna dwubiegunowa.

Leczenie choroby Wilsona polega na wspomaganiu wydalania miedzi z organizmu (tzw. lekami chelatującymi – d-penicylaminą lub trientyną) lub na ograniczaniu wchłaniania miedzi z przewodu pokarmowego (preparatem zawierającym cynk). W zależności od zaawansowania choroby i występujących objawów lekarz dobiera odpowiednią terapię. Efekty leczenia w dużym stopniu zależą od tego czy pacjent przestrzega zaleceń lekarza. W Polsce są dostępne leki refundowane: d-penicylamina i trientyna (trientyna refundowana w ramach programu lekowego) oraz nierefundowany cynk (siarczan cynku).

Choroba Wilsona jest tzw. chorobą rzadką. Zapadalność na nią wynosi 1 na 30 000 pacjentów. Obecnie szacuje się, że w Polsce jest około 1000 chorych zmagających się z zagrażającym zdrowiu i życiu nagromadzeniu miedzi w organizmie.
 
Źródło:
AASLD The Liver Meeting 4-8 Nov 2022
https://doi.org/10.1002/hep.32805
 – Choroba Wilsona bywa diagnostycznym dylematem, stąd opóźnienia w jej wykrywaniu determinujące gorsze wyniki leczenia są istotnym ptroblemem. Chorobę Wilsona można łatwo zakwalifikować błędnie do metabolicznego stłuszczenia wątroby, dotyczącego ¼ naszego społeceństwa. Ze względu na całą gamę objawów neurologiczno-psychiatrycznych i skłonność do niedokrwistości hemolitycznych świadomość choroby Wilsona musi wykraczać daleko poza specjalistów zajmujących sie schorzeniami wątroby – podkreśla prof. dr hab. n. med. Marek Hartleb, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Hepatologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterlogii.
 
W listopadzie br. w Waszyngtonie odbył się jeden z najważniejszych kongresów medycznych dedykowanych chorobom wątroby The Liver Meeting AASLD (The American Association for the Study of Liver Diseases). To kilkudniowe spotkanie zgromadziło lekarzy, klinicystów i naukowców z całego świata w celu wymiany informacji na temat najnowszych badań, omawiania nowych osiągnięć w leczeniu i transplantacji wątroby oraz nawiązywania kontaktów z czołowymi ekspertami w dziedzinie hepatologii.

Spektrum omawianych tematów obejmowało zarówno te najczęściej występujące schorzenia, jak i te rzadko spotykane, m.in.: chorobę Wilsona. Przed kongresem, AASLD udostępniło najnowsze wytyczne diagnostyczne i terapeutyczne dla tej choroby (https://doi.org/10.1002/hep.32805).

To ważna informacja dla lekarzy i ich pacjentów dotkniętych chorobą Wilsona, ponieważ wskazówki dotyczące diagnostyki i postępowania w tym schorzeniu oparto o dostępne dowody naukowe a autorzy nie mówią kategorycznie o zaleceniach, ale o wskazówkach opartych na danych z badań klinicznych i piśmiennictwa medycznego. Za kluczowe uznaje się możliwości dostosowania wskazówek klinicznych do potrzeb poszczególnych pacjentów. Amerykańscy lekarze zajmujący się chorobą Wilsona mają do dyspozycji podobne narzędzia diagnostyczne i leki, jak specjaliści w Europie, jednak z pewnymi różnicami w ich zastosowaniu, wynikającymi głównie z odmiennych wskazań rejestracyjnych. Przykładowo w USA trientyna może być lekiem pierwszego rzutu na równi z dpenicylaminą – ponieważ oba leki mają właściwości chelatujące. Co ciekawe rekomendowane w USA metody diagnostyczne oraz zalecane terapie są dostępne także w Polsce (z zastrzeżeniem że w Polsce leki mogą mieć inne wskazania rejestracyjne).

Wiele miejsca poświęcono monitorowaniu leczenia i ocenie jego skuteczności, w zależności od stosowanej terapii. Ta cenna wiedza wydaje się być szczególnie pomocna gdy powszechnie wiadomo, że pacjenci, nawet 40%, nie stosują się do zaleceń lekarza, przerywają leczenie, narażając się na poważne, a nawet śmiertelne konsekwencje.

Postawienie trafnej diagnozy i wybór odpowiednich metod leczenia pacjentów z przewlekłymi chorobami wątroby pozostaje wyzwaniem dla lekarzy, a oparcie działań na najnowszych doniesieniach, bazujących na dowodach naukowych może pozytywnie wpłynąć na ich decyzje oraz istotnie poprawić efekty terapeutyczne.

Amerykańskie zalecenia mogą wyznaczać kierunek nie tylko diagnostyczny, ale i terapeutyczny na przyszłość. W najbliższym czasie można również oczekiwać aktualizacji wytycznych Europejskiego Stowarzyszenia Badań nad Wątrobą (European Association for the Study of the Liver).

 – Choroba Wilsona bywa diagnostycznym dylematem, stąd opóźnienia w jej wykrywaniu determinujące gorsze wyniki leczenia są istotnym ptroblemem. Chorobę Wilsona można łatwo zakwalifikować błędnie do metabolicznego stłuszczenia wątroby, dotyczącego ¼ naszego społeceństwa. Ponadto ostatnie lata wskazują, że prawidłowe stężenie osoczowe ceruloplazminy i dojrzały wiek pacjenta nie mogą być kryteriami wykluczającymi tę chorobę. Ze względu na całą gamę objawów neurologiczno-psychiatrycznych i skłonność do niedokrwistości hemolitycznych świadomość choroby Wilsona musi wykraczać daleko poza specjalistów zajmujących sie schorzeniami wątroby – podkreśla prof. dr hab. n. med. Marek Hartleb, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Hepatologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach. Prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterlogii.
 
Choroba Wilsona jest genetycznie uwarunkowanym, dziedziczonym autosomalnie recesywnie, zaburzeniem metabolizmu miedzi. Wywołana jest mutacjami w zakresie genu ATP7B kodującym enzym – błonową ATPazę, odpowiedzialną za transport miedzi do żółci. Defekt wywołany chorobą Wilsona prowadzi do toksycznego gromadzenia miedzi w wątrobie, ośrodkowym układzie nerwowym, rogówce i innych narządach. Sytuacja ta może prowadzić do poważnych zaburzeń i różnych niepokojących objawów takich jak zapalenie, marskość lub niewydolność wątroby, objawów neurologicznych takich jak zaburzenia ruchowe, sztywność mięśni, niekontrolowane drżenie, zaburzenia mowy, jak również psychicznych – zmiany osobowości, depresja, drażliwość czy choroba afektywna dwubiegunowa.

Leczenie choroby Wilsona polega na wspomaganiu wydalania miedzi z organizmu (tzw. lekami chelatującymi – d-penicylaminą lub trientyną) lub na ograniczaniu wchłaniania miedzi z przewodu pokarmowego (preparatem zawierającym cynk). W zależności od zaawansowania choroby i występujących objawów lekarz dobiera odpowiednią terapię. Efekty leczenia w dużym stopniu zależą od tego czy pacjent przestrzega zaleceń lekarza. W Polsce są dostępne leki refundowane: d-penicylamina i trientyna (trientyna refundowana w ramach programu lekowego) oraz nierefundowany cynk (siarczan cynku).

Choroba Wilsona jest tzw. chorobą rzadką. Zapadalność na nią wynosi 1 na 30 000 pacjentów. Obecnie szacuje się, że w Polsce jest około 1000 chorych zmagających się z zagrażającym zdrowiu i życiu nagromadzeniu miedzi w organizmie.
 
Źródło:
AASLD The Liver Meeting 4-8 Nov 2022
https://doi.org/10.1002/hep.32805