Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowy wykaz produktów leczniczych, które nie będą mogły być finansowane w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazło się 101 pozycji, w tym terapie stosowane m.in. w onkologii, neurologii, chorobach rzadkich oraz hematoonkologii. Resort podkreśla jednak, że pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie przed wejściem w życie wykazu, zachowują możliwość kontynuowania terapii, o ile zostanie potwierdzona jej skuteczność i spełnione zostaną wymagane formalności.

RDTL to mechanizm umożliwiający finansowanie ze środków publicznych terapii, które nie są objęte refundacją, a które w indywidualnych przypadkach mogą stanowić jedyną dostępną opcję terapeutyczną dla pacjenta. Publikacja wykazu oznacza, że wskazane w nim produkty lecznicze nie mogą być finansowane w ramach tej procedury.

Jednocześnie Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem leczniczym objętym wykazem przed dniem jego obowiązywania, nie tracą automatycznie dostępu do terapii. Kontynuacja leczenia jest możliwa pod warunkiem udowodnienia skuteczności dotychczas stosowanego leczenia.

W takich przypadkach świadczeniodawca zobowiązany jest do przekazania informacji o kontynuacji terapii do właściwego miejscowo oddziału Narodowego Funduszu Zdrowia. Dopiero spełnienie tego warunku pozwala na dalsze finansowanie leczenia rozpoczętego przed wejściem w życie wykazu.

Na liście znalazło się 101 pozycji.

Wśród leków, które nie będą podlegać finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) zgodnie z komunikatem Ministra Zdrowia z 16 stycznia 2026 r., znalazły się m.in.: Adynovi (rurioctocog alfa pegolum) stosowany w zapobieganiu krwawieniom u dzieci poniżej 12. roku życia z hemofilią A i B, Afinitor (everolimus) w leczeniu zaawansowanego raka piersi, Aimovig (erenumab) w migrenie przewlekłej, Brineura (cerliponase alfa) w leczeniu lipofuscynozy neuronalnej typu 2, Cresemba (isawukonazol) przy inwazyjnej aspergillozie i mukormykozie, a także trzy wersje leku erlotynib (firm Krka, Mylan i Vipharm) stosowane w niedrobnokomórkowym i drobnokomórkowym raku płuca. Na liście znalazły się również Lynparza (olaparib) w leczeniu raka endometrium oraz gruczolaka trzustki z mutacją BRCA1/2, Rybrevant (amivantamab) dla pacjentów z zaawansowanym rakiem płuca z mutacją insercyjną EGFR w eksonie 20, Zolgensma (onasemnogene abeparvovecum) w leczeniu SMA u pacjentów nieobjętych programem lekowym, a także Yervoy (ipilimumab) w raku przełyku oraz w monoterapii w czerniaku w drugiej linii leczenia.

Pełna lista znajduje się: TU

Opublikowany przez Ministerstwo Zdrowia wykaz oznacza istotne zmiany w funkcjonowaniu procedury RDTL, która dla wielu pacjentów stanowiła szansę na dostęp do terapii niedostępnych w standardowym systemie refundacyjnym. Choć nowe regulacje obejmują aż 101 produktów leczniczych, resort zapewnia ciągłość leczenia dla pacjentów już korzystających z tych terapii. Kluczowe znaczenie będzie miała teraz rola świadczeniodawców, którzy muszą udokumentować skuteczność leczenia i przekazać odpowiednie informacje do NFZ. Wśród leków objętych wykazem znalazły się zarówno nowoczesne terapie onkologiczne, jak i leki stosowane w chorobach rzadkich czy neurologicznych, co sprawia, że publikacja listy będzie uważnie obserwowana przez środowiska pacjenckie i ekspertów ochrony zdrowia.

Źródło: MZ

Komisja Europejska rozszerzyła wskazanie dla marstacimabu o leczenie dorosłych i młodzieży od 12. roku życia z hemofilią A lub B z inhibitorami. Terapia może być stosowana u pacjentów ważących co najmniej 35 kg i stanowi nową opcję profilaktyczną dla grupy chorych, u których klasyczne leczenie substytucyjne często przestaje działać. Decyzja została oparta na wynikach badania III fazy BASIS, w którym wykazano istotne zmniejszenie liczby epizodów krwawień w porównaniu z leczeniem doraźnym.

Zgoda obowiązuje we wszystkich 27 państwach członkowskich Unii Europejskiej, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii.

Czym są inhibitory i dlaczego stanowią problem?

Hemofilia to rzadka, wrodzona choroba krwi związana z niedoborem czynników krzepnięcia. W hemofilii A występuje niedobór czynnika VIII, natomiast w hemofilii B – czynnika IX. Choroba prowadzi do zaburzeń krzepnięcia i zwiększonego ryzyka krwawień, w tym krwawień do stawów, które z czasem mogą powodować trwałe uszkodzenia narządu ruchu.

Podstawą leczenia hemofilii od dekad pozostaje terapia substytucyjna, polegająca na podawaniu brakujących czynników krzepnięcia. U części pacjentów organizm zaczyna jednak wytwarzać przeciwciała neutralizujące leczenie – tzw. inhibitory. W praktyce oznacza to, że standardowa terapia przestaje być skuteczna.

Według danych przywołanych przez producenta, inhibitory rozwijają się u około 20 proc. osób z hemofilią A oraz około 3 proc. pacjentów z hemofilią B. W takich sytuacjach możliwości terapeutyczne stają się ograniczone, a ryzyko niekontrolowanych krwawień wzrasta.

„Inhibitory stanowią istotne wyzwanie dla osób żyjących z hemofilią, ponieważ neutralizują tradycyjne terapie zastępcze czynnikami krzepnięcia, ograniczając możliwości leczenia i pozostawiając pacjentów narażonych na niekontrolowane epizody krwawień” – powiedział dr Laurent Frenzel, kierownik Hemophilia Treatment and Research Center w Hôpital Necker-Enfants malades w Paryżu. – „Zatwierdzenie HYMPAVZI daje dorosłym i młodzieży w UE możliwość leczenia podskórnego raz w tygodniu, które wykazało zdolność do ograniczania liczby krwawień oraz utrzymania tego efektu w długoterminowej obserwacji” – dodaje ekspert (tłum. red.).

93 proc. mniej krwawień w badaniu III fazy

Rozszerzenie wskazania opiera się na wynikach globalnego badania III fazy BASIS, obejmującego młodzież i dorosłych od 12. do 75. roku życia z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką i ciężką hemofilią B – zarówno z inhibitorami, jak i bez nich.

W grupie pacjentów z inhibitorami analizowano skuteczność terapii u 48 osób. W trakcie 12-miesięcznego aktywnego okresu leczenia pacjenci otrzymywali marstacimab podskórnie raz w tygodniu, porównując wyniki z wcześniejszym leczeniem doraźnym przy użyciu tzw. bypassing agents.

Jak wynika z danych badania, terapia doprowadziła do 93-procentowego zmniejszenia średniego rocznego wskaźnika leczonych krwawień (ABR) – z 19,78 epizodów rocznie podczas leczenia doraźnego do 1,39 podczas stosowania marstacimabu.

Przewagę terapii wykazano także w odniesieniu do wszystkich analizowanych drugorzędowych punktów końcowych związanych z krwawieniami, w tym krwawień spontanicznych, stawowych i dotyczących tzw. stawów docelowych.

W analizie pośredniej otwartego badania przedłużonego pacjenci byli leczeni marstacimabem nawet przez kolejne 41 miesięcy, co łącznie dawało do 53 miesięcy terapii. Utrzymywał się niski poziom wskaźników krwawień.

Terapia podskórna zamiast klasycznego uzupełniania czynników krzepnięcia

Marstacimab różni się mechanizmem działania od klasycznych terapii stosowanych w hemofilii. Nie polega na uzupełnianiu brakującego czynnika VIII lub IX.

Lek działa poprzez blokowanie inhibitora szlaku czynnika tkankowego (TFPI) – naturalnego mechanizmu organizmu ograniczającego rozpoczęcie procesu krzepnięcia. Według założeń terapia ma przywracać równowagę pomiędzy tendencją do krwawień a tworzeniem skrzepu.

Lek podawany jest w postaci podskórnego wstrzyknięcia raz w tygodniu. W badaniu stosowano dawkę nasycającą 300 mg, a następnie dawkę podtrzymującą 150 mg raz tygodniowo, z możliwością zwiększenia do 300 mg.

Marstacimab był wcześniej dopuszczony w wielu krajach – w tym w Unii Europejskiej – dla części pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Zatwierdzenie przez Komisję Europejską rozszerza teraz możliwość stosowania terapii także u chorych z inhibitorami.

Działania niepożądane i ryzyko zakrzepicy

Profil bezpieczeństwa obserwowany w badaniu był zgodny z wcześniejszymi analizami klinicznymi. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy, świąd, nadciśnienie tętnicze oraz wysypka.

Najpoważniejszym działaniem niepożądanym raportowanym w badaniach klinicznych była zakrzepica. Producent wskazuje, że terapia może zwiększać ryzyko powstawania zakrzepów w naczyniach krwionośnych, dlatego wymaga ostrożności u osób obciążonych czynnikami ryzyka.

Trwają także kolejne badania dotyczące stosowania marstacimabu u dzieci i młodszych pacjentów. W badaniu BASIS KIDS oceniane są bezpieczeństwo i skuteczność terapii u osób poniżej 18. roku życia z hemofilią A lub B – zarówno z inhibitorami, jak i bez nich.

Polski system leczenia hemofilii ma solidne podstawy, ale coraz wyraźniej widać, że nie nadąża za rozwojem medycyny i realnymi potrzebami pacjentów. Najpilniejsze wyzwania to dostęp dorosłych chorych do nowoczesnych terapii, ciągłość leczenia po ukończeniu 18. roku życia, personalizacja terapii oraz stworzenie bardziej kompleksowego, wielospecjalistycznego modelu opieki. Właśnie te postulaty znalazły się w dokumencie „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”, opracowanym po dyskusji zorganizowanej przez Komitet ds. Ochrony Zdrowia Federacji Przedsiębiorców Polskich.

Hemofilia jest rzadką, wrodzoną skazą krwotoczną, która towarzyszy pacjentowi przez całe życie. Organizm chorego nie wytwarza prawidłowo jednego z czynników krzepnięcia, dlatego nawet niewielkie urazy mogą prowadzić do groźnych krwawień, w tym krwawień wewnętrznych. Szczególnie niebezpieczne są nawracające wylewy do stawów, które z czasem prowadzą do ich trwałego uszkodzenia, bólu, ograniczenia sprawności, a nawet niepełnosprawności.

Dzięki profilaktyce, finansowanej ze środków publicznych od 2008 roku, sytuacja pacjentów w Polsce znacząco się poprawiła. Obecnie system opiera się przede wszystkim na dwóch mechanizmach: Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 oraz programie lekowym B.15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Eksperci podkreślają jednak, że choć system zapewnia podstawowe bezpieczeństwo, to wciąż nie gwarantuje równego dostępu do terapii, które w wielu krajach europejskich są już standardem.

„Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii” – mówił prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

Dorośli pacjenci wciąż czekają na przełom

Największa luka dotyczy dorosłych pacjentów z hemofilią. W ostatnich latach poprawił się dostęp dzieci do nowoczesnych terapii, w tym leczenia podskórnego, ale po osiągnięciu pełnoletności część pacjentów traci możliwość kontynuacji terapii, która pozwalała im normalnie funkcjonować. To jeden z najbardziej palących problemów wskazywanych zarówno przez lekarzy, jak i środowisko pacjenckie.

Podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. hematoonkologii, poświęconego potrzebom refundacyjnym w hematologii na 2026 rok, dr Magdalena Górska-Kosicka z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii zwracała uwagę, że w leczeniu skaz krwotocznych celem nie powinno być już wyłącznie zapobieganie krwawieniom. Nowoczesna opieka powinna dążyć do tego, aby pacjent mógł żyć możliwie podobnie jak osoba zdrowa.

„Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne to choroby wrodzone, z którymi pacjent rodzi się i żyje przez całe życie. My nie jesteśmy w stanie ich wyleczyć, ale naszym obowiązkiem jest zapewnienie choremu jak najlepszej jakości życia – nie tylko ochrony przed krwawieniami i nieodwracalną artropatią, ale jakości życia porównywalnej z osobami zdrowymi, zgodnie z wytycznymi World Federation of Hemophilia” – podkreślała.

Tymczasem wielu dorosłych chorych nadal jest leczonych w sposób bardzo obciążający. Tradycyjna profilaktyka wymaga częstych podań czynnika krzepnięcia dożylnie. W praktyce oznacza to nawet 150–180 wkłuć rocznie. Dla części pacjentów, szczególnie tych z uszkodzonymi stawami, przewlekłym bólem i zniszczonym dostępem żylnym, taki model leczenia staje się coraz trudniejszy.

„U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę” – tłumaczył prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Nowoczesne terapie zmieniają codzienność pacjentów

Postęp w leczeniu hemofilii w ostatnich latach jest znaczący. Obejmuje zarówno koncentraty czynników krzepnięcia o przedłużonym czasie działania, jak i terapie niesubstytucyjne, w tym leczenie podskórne. Ich wspólnym celem jest stabilniejsza ochrona przed krwawieniami, mniejsze obciążenie pacjenta i większa niezależność w codziennym życiu.

Szczególnie duże znaczenie mają terapie podskórne, ponieważ nie wymagają częstych wkłuć dożylnych. Dla pacjentów oznacza to nie tylko wygodniejszy sposób podania leku, ale również większą przewidywalność leczenia, mniejszy lęk przed krwawieniem i większą możliwość normalnego funkcjonowania.

O tym wymiarze leczenia mówił Wiktor Wadowski, dorosły pacjent z hemofilią A, który od 2016 roku korzystał z terapii podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.

„Odkąd jestem w badaniu, jestem zdrowym człowiekiem. (…) Jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem” – opowiadał.

Eksperci podkreślają jednak, że nie chodzi o zastąpienie wszystkich dotychczasowych terapii jednym rozwiązaniem. Nie każdy pacjent kwalifikuje się do leczenia podskórnego, nie każdy go potrzebuje i nie każdy będzie chciał z niego korzystać. Kluczowa jest możliwość wyboru. Lekarz powinien mieć dostęp do kilku opcji terapeutycznych, aby wspólnie z pacjentem dobrać leczenie do jego wieku, stylu życia, aktywności, chorób współistniejących, stanu stawów, dostępu żylnego i indywidualnych preferencji.

„Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta” – mówił prof. Windyga.

Jedną z najważniejszych rekomendacji ekspertów jest zapewnienie ciągłości terapii pacjentom przechodzącym z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych. To moment szczególnie wrażliwy. Młody człowiek kończy szkołę, rozpoczyna studia lub pracę, usamodzielnia się, planuje aktywność zawodową i społeczną. Utrata skutecznego, stabilnego leczenia właśnie w tym okresie może oznaczać nie tylko większe ryzyko krwawień, ale także realne ograniczenie życiowych możliwości.

„Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia” – stwierdził prof. Jerzy Windyga.

Ten problem mocno wybrzmiał również w dyskusji TOP 10 HEMATO. Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne zwracała uwagę, że przełom w leczeniu dzieci nie rozwiązuje problemu, jeśli system nie daje gwarancji kontynuacji terapii po ukończeniu 18 lat. Rodzice młodych pacjentów wiedzą, że leczenie działa, że pozwala dziecku funkcjonować bez ciągłego podporządkowania życia chorobie, ale jednocześnie obawiają się momentu wejścia w dorosłość.

„To rodzi ogromne obawy o przyszłość młodych pacjentów – czy leczenie, które dziś jest skuteczne i stabilne, będzie mogło być kontynuowane także w dorosłości” – mówiła.

Leczenie hemofilii to nie tylko lek

Autorzy rekomendacji zwracają uwagę, że nowoczesny system leczenia hemofilii nie może ograniczać się do finansowania preparatów. Pacjenci żyją coraz dłużej, a wraz z wiekiem pojawiają się u nich problemy typowe dla populacji ogólnej: choroby sercowo-naczyniowe, metaboliczne, ortopedyczne czy neurologiczne. W przypadku osoby z hemofilią każda z tych chorób wymaga dodatkowej ostrożności, ponieważ leczenie przeciwpłytkowe, przeciwkrzepliwe, zabiegi operacyjne czy urazy wiążą się z podwyższonym ryzykiem krwawień.

Dlatego potrzebna jest realna opieka wielospecjalistyczna: hematologiczna, ortopedyczna, rehabilitacyjna, pielęgniarska, psychologiczna i fizjoterapeutyczna. Dziś pacjenci nadal często odczuwają brak takiego interdyscyplinarnego modelu. Rozproszenie opieki powoduje, że ciężar koordynacji spada na chorego i jego rodzinę.

W dokumencie FPP podkreślono również znaczenie wyspecjalizowanych ośrodków oraz lepszego wykorzystania danych gromadzonych przez instytucje publiczne. Dr Katarzyna Sejbuk-Rozbicka z Uczelni Łazarskiego oraz dr Michał Seweryn z EconMed Europe zwracali uwagę, że dane z programu lekowego i Narodowego Programu Leczenia Hemofilii powinny być szerzej wykorzystywane do oceny skuteczności terapii w realnej praktyce klinicznej. Takie podejście pozwoliłoby lepiej mierzyć efekty leczenia, planować wydatki i podejmować decyzje oparte nie tylko na kosztach leków, ale także na długofalowych skutkach zdrowotnych i społecznych.

To szczególnie istotne, ponieważ koszty hemofilii nie kończą się na zakupie preparatów. Według analiz EconMed Europe w 2024 roku bezpośrednie koszty leczenia hemofilii pokrywane przez Ministerstwo Zdrowia i NFZ wyniosły 521 mln zł. Bezpośrednie nakłady pacjentów oszacowano na 10 mln zł, a społeczne koszty hemofilii – na 433 mln zł. Oznacza to, że brak optymalnego leczenia przekłada się nie tylko na pogorszenie zdrowia, ale także na utratę aktywności zawodowej, większe potrzeby opiekuńcze, absencję, niepełnosprawność i obciążenie rodzin.

Ministerstwo Zdrowia: trwają rozmowy

Z informacji przedstawianych przez Ministerstwo Zdrowia 14 kwietnia 2026 r. wynika, że część kluczowych kwestii dotyczących leczenia hemofilii – w tym dostęp dorosłych pacjentów do terapii takich jak emicizumab – pozostaje obecnie na etapie analiz i konsultacji w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Trwają również rozmowy dotyczące możliwości finansowania wybranych terapii stosowanych w immunologicznych koagulopatiach, w tym rytuksymabu.

To ważny sygnał, że problem jest dostrzegany na poziomie decyzyjnym. Jednocześnie środowisko kliniczne i pacjenckie podkreśla, że w przypadku hemofilii czas ma realne znaczenie. Choć jest to choroba przewlekła, jej konsekwencje narastają stopniowo – każde opóźnienie w dostępie do skuteczniejszej profilaktyki oznacza kolejne krwawienia, pogłębiające się uszkodzenia stawów i ograniczenia, których później nie da się już odwrócić.

 

Rekomendacje zmian: dostęp, ciągłość, dane i koordynacja

Dokument „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” wskazuje sześć głównych kierunków poprawy organizacji opieki. Dotyczą one przede wszystkim zwiększenia dostępu do nowoczesnych terapii, zapewnienia ciągłości leczenia po przejściu pacjenta z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych, lepszego wykorzystania danych, wzmocnienia roli wyspecjalizowanych ośrodków oraz budowy spójnego modelu opieki.

Eksperci nie kwestionują tego, że w ostatnich latach w leczeniu hemofilii w Polsce dokonał się postęp. Przeciwnie – podkreślają, że decyzje refundacyjne dotyczące dzieci były ważnym krokiem w dobrą stronę. Problem polega na tym, że system nadal pozostawia zbyt dużą grupę dorosłych pacjentów poza dostępem do rozwiązań, które mogą realnie zmienić przebieg choroby i codzienne życie.

Hemofilia coraz rzadziej musi oznaczać życie podporządkowane lękowi przed krwawieniem, bólem i ograniczeniami. Nowoczesne leczenie daje szansę na aktywność, pracę, samodzielność i lepszą jakość życia. Warunkiem jest jednak taki system, który nie zatrzymuje się na podstawowym zabezpieczeniu pacjenta, ale pozwala wykorzystać postęp medycyny w praktyce.

Postęp w leczeniu hemofilii w ostatnich latach stawia przed polskim systemem ochrony zdrowia nowe wyzwania – wskazywali eksperci podczas debaty „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” zorganizowanej przez Federację Przedsiębiorców Polskich. Ich zdaniem trzeba dostosować opiekę do europejskich standardów: zapewnić dorosłym pacjentom ciągłość leczenia i możliwość indywidualnego doboru terapii. Efektem spotkania mają być rekomendacje zmian w opiece nad pacjentami z hemofilią.

Hemofilia to rzadka, nieuleczalna choroba genetyczna. W Polsce choruje na nią ok 8 tysięcy osób. Leczenie odbywa się dwutorowo. Podstawą systemu jest Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, który zapewnia pacjentom dostęp do profilaktycznego leczenia oraz specjalistycznej opieki. Uzupełnieniem jest program lekowy, umożliwiający korzystanie z nowoczesnych terapii dzieciom z hemofilią A i B. Profilaktyka polega na zapobieganiu samoistnym krwawieniom do stawów i mięśni. Jest finansowana ze środków publicznych od 2008 r. W ocenie ekspertów rozwój tego systemu stworzył stabilne podstawy do dalszego rozszerzania dostępu do nowoczesnych terapii.

– Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii – mówi prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii. – Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci, i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta – dodał prof. Windyga.

Terapie podskórne zmieniają życie pacjentów

W Polsce profilaktyka w leczeniu hemofilii polega na dożylnym podawaniu pacjentom koncentratu brakującego czynnika krzepnięcia – najczęściej kilka razy w tygodniu. Wymaga to regularnych wkłuć, co bywa czasochłonne i trudne – szczególnie u dzieci i osób z uszkodzonymi żyłami. W praktyce jest to od 150 do 180 dożylnych podań rocznie.

– U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę – tłumaczył prof. dr. hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Niestety mamy bardzo ograniczony dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu. To ma olbrzymie znaczenie, dlatego że te leki powodują, że pacjent w regularnej profilaktyce, czyli w regularnym podawaniu dożylnym tego leku, nie musi tych wstrzyknięć wykonywać tak bardzo dużo – dodał prof. Jerzy Windyga.

Terapie podskórne działają inaczej – wspierają naturalne mechanizmy krzepnięcia krwi. Lek jest podawany rzadziej i w prostszy sposób. Dzięki temu profilaktyka jest mniej inwazyjna i łatwiejsza do stosowania w codziennym życiu. Dla wielu pacjentów to mniej bólu i więcej niezależności. Eksperci podkreślali, że nowoczesne leczenie pozwala ograniczyć krwawienia, a u części pacjentów prawie całkowicie je wyeliminować. To z kolei chroni przed postępującymi uszkodzeniami narządu ruchu. Zdaniem uczestników debaty te terapie wyznaczają kolejny etap rozwoju leczenia hemofilii.

– Wyniki badań, jeśli chodzi o emicizumab, są rewelacyjne. Od 70 do 80 proc. chorych leczonych dłużej tym lekiem nie ma ani jednego krwawienia w ciągu roku, co było od wielu lat naszym marzeniem jako lekarzy (…). Ta profilaktyka jest skuteczniejsza od prawidłowo prowadzonej profilaktyki za pomocą czynników krzepnięcia – mówił prof. Treliński.

Nowoczesne leczenie poprawia jakość życia pacjentów. Wielu z nich może funkcjonować niemal jak osoby zdrowe.

– Odkąd jestem w badaniu [klinicznym – przyp. red.], jestem zdrowym człowiekiem. Ja naprawdę robię wszystko. Tnę kosą trawę na działce, ścinam drzewa ręczną piłą, wykonuję forsujące fizyczne zadania, jakie zawsze chciałem robić jako młody chłopak. Zawsze to było dla mnie skrajnie przytłaczające psychicznie, że ja nie mogę robić pewnych rzeczy. Teraz (…) jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem – opowiadał Wiktor Wadowski, pacjent, który od 2016 r. leczy się podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.

Od lipca 2024 r. do terapii podskórnej mają dostęp dzieci z ciężką postacią hemofilii A i B w programie lekowym. W przypadku dorosłych pacjentów możliwość jej zastosowania istnieje jedynie w trybie indywidualnej zgody i dotyczy tylko wyjątkowych, medycznie uzasadnionych sytuacji, m.in. przy bardzo utrudnionym dostępie do żył lub ciężkich chorobach współistniejących.

Brak ciągłości leczenia po osiągnięciu pełnoletności

Dorośli pacjenci nadal mają bardzo ograniczony dostęp do nowoczesnych leków o przedłużonym działaniu oraz terapii podskórnych. Uczestnicy debaty wskazywali, że – ze względu ich skuteczność oraz korzyści dla chorych i systemu ochrony zdrowia – jest to jedna z najważniejszych oczekiwanych zmian w leczeniu hemofilii w Polsce.

– Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia – stwierdził prof. Jerzy Windyga.

W tej chwili dzieci, które świetnie reagują na nowoczesne leki podskórne, tracą do nich prawo z chwilą osiągnięcia pełnoletności. Muszą wrócić do częstych wstrzykiwań dożylnych, a odstawienie skutecznego leku grozi powrotem częstych wylewów i postępującymi uszkodzeniami stawów. Zdaniem klinicystów jest to po prostu niewłaściwe.

– Mój syn po przyjmowaniu dwóch, trzech miesięcy tego leku powiedział: „Mamo, ja jestem nieśmiertelny”. (…) On może iść na basen co tydzień, codziennie, co drugi dzień, tak jak potrzebuje, nie ma dolegliwości bólowych, nie wylewał do stawów. (…) Problem polega na tym, że gdy skończył 18 lat, a było to w listopadzie 2025 roku, stracił możliwość leczenia tym lekiem – opowiadała Anna Pękala-Wojciechowska, mama 18-letniego pacjenta. – Przeszedł ponownie na leczenie dożylne, co drugi dzień dostaje zastrzyk, a problem jest większy, ponieważ ma bardzo zniszczone naczynia (…). Jestem przerażona, bo wiem, że kolejne wylewy do tego stawu (staw biodrowy, do którego najczęściej występują wylewy u pacjenta – przyp. red.) spowodują, że po prostu ten staw nie będzie działał.

Większość dorosłych chorych, którzy nie mieli dostępu do profilaktyki w dzieciństwie (przed 2008 r.) ma zaawansowane zwyrodnienia stawów (głównie skokowych, kolanowych, biodrowych). Aby ratować ich sprawność, bardzo często są potrzebne endoprotezy.

– To są praktycznie wszyscy pacjenci, którzy mają upośledzenie narządu ruchu. I szczerze mówiąc, nawet jeżeli to upośledzenie nie jest bardzo duże, to niestety z upływem lat zmiany zwyrodnieniowe się powiększają – mówił prof. Jerzy Windyga.

Choć terapia podskórna dla dorosłych pacjentów z hemofilią A uzyskała pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Ministerstwo Zdrowia wstrzymuje decyzję o jej refundacji. Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia wyjaśniła, że resort pracuje nad kompleksowym podejściem do wprowadzania nowych terapii i analizuje rozwiązania systemowe w tym obszarze.

Obecni na spotkaniu eksperci zaprezentowali wyniki opracowań dotyczących organizacji i efektywności leczenia hemofilii w Polsce. Dr Michał Seweryn z EconMed Europe omówił raport „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”, natomiast Katarzyna Sejbuk z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego przedstawiła raport „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju”. Podczas dyskusji podkreślano znaczenie kosztów społecznych – takich jak ograniczenie aktywności zawodowej wynikającej z niepełnosprawności – które powinny być uwzględniane przy podejmowaniu decyzji finansowych.

Wnioski z debaty podstawą dalszych działań

Federacja Przedsiębiorców Polskich wykorzysta wnioski z debaty jako podstawę dalszych działań na rzecz poprawy opieki nad pacjentami z hemofilią. Na podstawie potrzeb zgłoszonych podczas spotkania przez lekarzy i pacjentów zostaną opracowane rekomendacje zmian w tym obszarze.

Źródło: Komunikat Prasowy

Regularna, dobrze dobrana aktywność fizyczna to dla dorosłych pacjentów z hemofilią coś więcej niż sport – to element leczenia, który realnie zmniejsza ból, podnosi sprawność i pomaga zachować samodzielność mimo artropatii. Właśnie z tą myślą wystartował nowy projekt edukacyjny kampanii „Jeden Krok. Wielkie Możliwości”: bezpłatna, otwarta dla wszystkich seria wideo-poradników z zestawami ćwiczeń opracowanych przez fizjoterapeutę mgr. Tomasza Marciniaka.

Hemofilia, rzadka wrodzona skaza krwotoczna wynikająca z niedoboru czynników krzepnięcia, przez lata kojarzyła się z ciągłymi ograniczeniami i doraźnym leczeniem krwawień. Zmieniła to profilaktyka – rekomendowany przez Światową Federację Hemofilii standard terapii oparty na regularnym podawaniu leku hemostatycznego (substytucyjnego lub niesubstytucyjnego), której celem jest zapobieganie krwawieniom. W Polsce od 2008 roku działa program profilaktyczny dla dzieci, co znacząco ograniczyło liczbę wylewów i ich powikłań u młodszych pacjentów. U wielu dorosłych, którzy w dzieciństwie nie mieli dostępu do profilaktyki, rozwija się jednak artropatia hemofilowa – przewlekłe uszkodzenie stawów będące następstwem nawracających krwawień dostawowych. Prowadzi ono do bólu, zaników mięśniowych, ograniczenia ruchomości, deformacji stawów, a w konsekwencji także niepełnosprawności. Najczęściej zajęte są stawy kolanowe, łokciowe i skokowe.

Dlatego tak ważna w kompleksowej opiece nad chorym na hemofilię jest fizjoterapia. Regularne, odpowiednio dobrane ćwiczenia zmniejszają stan zapalny i dolegliwości bólowe, poprawiają zakres ruchu i stabilizację, wzmacniają gorset mięśniowy oraz wpływają na dobrostan psychiczny. – „Regularna i odpowiednio dobrana aktywność fizyczna to klucz do utrzymania sprawności i samodzielności dla pacjentów z hemofilią, szczególnie tych z artropatią” – podkreśla mgr Tomasz Marciniak, autor ćwiczeń. W podobnym duchu wypowiada się prof. dr hab. n. med. Tomasz Urasiński, zwracając uwagę na konieczność łączenia nowoczesnego leczenia z edukacją i rehabilitacją, aby minimalizować wpływ choroby na codzienne funkcjonowanie.

Nowa seria wideo-poradników ma być prostym narzędziem do samodzielnej pracy w domu. Zawiera siedem tematycznych nagrań ukierunkowanych m.in. na poprawę ruchomości stawów, stabilizację mięśni głębokich, wzmacnianie, rozciąganie i ogólną stabilizację ciała. Ćwiczenia są dostosowane do tempa i możliwości dorosłych pacjentów, a jasne instrukcje ułatwiają bezpieczne wykonywanie programu bez dodatkowego sprzętu. Materiały dostępne są bezpłatnie na stronie kampanii „Jeden Krok. Wielkie Możliwości” (www.krokdlahemofilii.pl) i mogą służyć zarówno osobom z hemofilią, jak i wszystkim, którzy chcą świadomie zadbać o sprawność narządu ruchu.

Kampania „Jeden Krok. Wielkie Możliwości” wspiera chorych, ich rodziny i bliskich, upowszechniając rzetelną wiedzę o hemofilii oraz podkreślając znaczenie personalizacji terapii i rehabilitacji w poprawie jakości życia. Projekt realizowany jest pod patronatem środowisk klinicznych i organizacji pacjenckich, w tym Polskiego Towarzystwa Hematologii i Onkologii Dziecięcej, Sekcji Pielęgniarskiej PTHiOD, Grupy ds. Hemostazy PTHiT, Krajowego Forum na Rzecz Chorób Rzadkich ORPHAN, Instytutu Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej oraz Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Nowa seria wideo-poradników to praktyczne uzupełnienie nowoczesnego leczenia hemofilii: łączy edukację z codzienną, bezpieczną aktywnością ruchową, która pomaga ograniczać ból, poprawiać mobilność i podtrzymywać samodzielność mimo artropatii. Jeden krok – w stronę regularnych ćwiczeń – może otworzyć wielkie możliwości dla jakości życia dorosłych pacjentów.

Źródło: Komunikat Prasowy

W ostatnich dniach Ministerstwo Zdrowia opublikowało komunikat dotyczący produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL). W komunikacie wskazano, że „pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem leczniczym niepodlegającym finansowaniu … mają prawo do kontynuacji leczenia pod warunkiem udowodnienia skuteczności dotychczasowego leczenia”. Jednocześnie ogłoszono, że „na liście znalazło się aż 85 pozycji”.

Znaczenie tej decyzji dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia nie może być bagatelizowane. Procedura RDTL była dotychczas mechanizmem umożliwiającym finansowanie terapii dla pacjentów w najbardziej dramatycznych sytuacjach klinicznych – gdy standardowe programy lekowe nie obejmowały danego leku lub gdy nie było innych opcji. Usunięcie aż 85 produktów z finansowania w tym trybie oznacza, że w nowych przypadkach te leki nie będą dostępne z refundacją w ramach tego mechanizmu.

W komunikacie wskazano przykładowe nazwy leków objętych zmianą, m.in.: Adynovi stosowany w zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B, Afinitor w leczeniu zaawansowanego raka piersi, Aimovig w migrenie przewlekłej, Brineura w leczeniu lipofuscynozy neuronalnej typu 2, Lynparza w leczeniu raka endometrium oraz gruczolaka trzustki z mutacją BRCA1/2, Zolgensma w terapii SMA oraz Yervoy w raku przełyku i czerniaku w II linii leczenia. 

Dla pacjentów, którzy już rozpoczęli terapię objętą wykazem przed wejściem zmian w życie, komunikat przewiduje możliwość kontynuowania leczenia. Warunkiem jest jednak: „udowodnienie skuteczności dotychczasowego leczenia” oraz przekazanie przez świadczeniodawcę informacji o kontynuacji terapii do właściwego oddziału Narodowy Fundusz Zdrowia.

Z drugiej strony, dla nowych pacjentów lub w przypadku nowych wskazań tych leków oznacza to konieczność skierowania się na inne ścieżki dostępu do terapii – np. programy lekowe lub inne procedury finansowania. To rodzi poważne pytania o równość dostępu, o skuteczność mechanizmów gwarantujących dostęp do innowacyjnych terapii oraz o kondycję budżetu ochrony zdrowia.

Zmiany te odbywają się w kontekście polityki lekowej państwa, która coraz częściej wymaga weryfikacji koszt-efektywności, efektywności klinicznej i dalszego monitorowania terapii. W literaturze dotyczącej RDTL podkreśla się, że procedura pełniła funkcję pomostu między badaniami klinicznymi a standardową refundacją, ale jednocześnie stanowiła obciążenie dla budżetu.

Dla lekarzy i koordynatorów terapii oznacza to również konieczność weryfikacji, czy stosowane leki znajdują się na liście nowych wyłączeń, oraz przygotowania dokumentacji umożliwiającej kontynuację leczenia tam, gdzie to możliwe. W praktyce klinicznej konieczna będzie komunikacja z pacjentami, wyjaśnienie zmiany sytuacji finansowania oraz rozważenie alternatywnych ścieżek terapeutycznych.

Warto podkreślić, że choć lista dotyczy wyłącznie procedury RDTL, to skala i zróżnicowanie wskazań – od hemofilii przez nowotwory po choroby rzadkie – pokazuje, że zmiana może mieć szeroki zasięg. Dla pacjentów oznacza to konieczność większej czujności i współpracy z lekarzem prowadzącym, a dla systemu ochrony zdrowia – konieczność adaptacji i monitorowania konsekwencji tych zmian.

Źródło: Gov.pl

Postęp w leczeniu hemofilii odmienił sytuację pacjentów dotkniętych tym schorzeniem. Choroba, która kiedyś prowadziła do niepełnosprawności i poważnych powikłań, dziś może być skutecznie kontrolowana za pomocą nowoczesnych metod profilaktyki i leczenia. Wyzwaniem wciąż jednak pozostaje zapewnienie równego dostępu oraz utrzymanie ciągłości opieki w systemie ochrony zdrowia dla wszystkich pacjentów. Te zagadnienia szczegółowo przeanalizowali eksperci z firmy analitycznej EconMed Europe oraz Uczelni Łazarskiego. W rezultacie powstały dwa raporty systemowe, które opisują aktualny stan opieki nad chorymi, kluczowe wyzwania oraz możliwe kierunki rozwoju systemu leczenia hemofilii w Polsce. Dokumenty te zaprezentowano 28 października br. podczas konferencji w Warszawie.

Eksperci przygotowali pogłębione analizy dotyczące obecnego stanu, największych wyzwań oraz kierunków zmian systemu leczenia hemofilii w Polsce. W efekcie powstały dwa systemowe raporty: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju” Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego pod red. dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki oraz „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją” autorstwa EconMed Europe. Wnioski z obu raportu są komplementarne.

Raporty wskazują na istotną lukę systemową i nierówny dostęp do nowoczesnych terapii profilaktycznych, które poprawiają jakość życia oraz stan zdrowia chorych. Choć leczenie jest objęte refundacją, dostęp do innowacyjnych metod profilaktyki ma tylko część pacjentów. Brak powszechnej dostępności stanowi istotną niezaspokojoną potrzebę zdrowotną.

– Naszym celem w tym raporcie było po pierwsze skwantyfikowanie dorobku, jaki mamy dzisiaj w polskim systemie ochrony zdrowia, i powiedzenie: „dużo nam się udało”, ale również nakreślenie drogi do tego, żebyśmy byli jeszcze lepsi – powiedziała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie.

Analizy wykazały również, że całkowite koszty hemofilii daleko wykraczają poza finansowanie leków i procedur medycznych. Koszty pośrednie związane z absencją w pracy, ograniczoną aktywnością zawodową czy koniecznością opieki, stanowią niemalże połowę wszystkich wydatków. Eksperci podkreślają, że zapewnienie kompleksowej opieki i skutecznej profilaktyki pozwoli zredukować koszty ponoszone przez pacjentów, system, a także społeczeństwo.

– W przypadku hemofilii kluczowe znaczenie ma koordynacja opieki. Im bardziej zintegrowana jest ścieżka pacjenta i im lepsza współpraca między ośrodkami, tym skuteczniejsze leczenie. To uniwersalna zasada, która dotyczy również innych chorób rzadkich – powiedział dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego.

Obecnie leczenie hemofilii finansowanie jest w ramach dwóch ścieżek – Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewnych Skaz Krwotocznych (NPLH), który ma charakter programu polityki zdrowotnej i obejmuje wszystkie grupy wiekowe, oraz programu lekowego B.15, dedykowanego dzieciom z ciężką hemofilią A i B. Od 2022 r. oba te programy są finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.  

– Musimy mieć prawo korzystania z postępu naukowego i dawać polskim obywatelom takie samo prawo dostępu do najnowocześniejszych technologii – powiedziała dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie.

Jednak koszty leczenia hemofilii obejmują nie tylko leki. Chorzy i ich bliscy często są zmuszeni do ograniczenia swojej aktywności zawodowej, co bezpośrednio wpływa na ich sytuację materialną. Część pacjentów wybiera alternatywne formy zatrudniania czy pracę nieodpłatną.

– W naszej analizie pacjenci informowali m.in. o częstych zwolnieniach lekarskich, konieczności redukcji czasu pracy czy rezygnacji z aktywności zawodowej z powodu choroby. Podobne zjawisko obserwujemy wśród opiekunów dzieci z hemofilią – połowa z nich zadeklarowała, że musiała zrezygnować z pracy, a kolejne 30 procent ograniczyło wymiar etatu. To pokazuje, że ekonomiczne konsekwencje hemofilii dotykają całych rodzin – powiedział dr Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, specjalista zdrowia publicznego i epidemiologii, współpracownik Wydziału Lekarskiego i Nauk o Zdrowiu Krakowskiej Akademii im. Frycza Modrzewskiego.

Dlatego dziś coraz więcej uwagi poświęca się profilaktyce, która pozwala zapobiegać krwawieniom i ich następstwom. Najpoważniejsze powikłania, takie jak uszkodzenia stawów, mogą prowadzić do postępującej niepełnosprawności. Skuteczna profilaktyka nie tylko chroni sprawność pacjentów, ale również ogranicza koszty leczenia i opieki.

– Mogę powiedzieć, że w tej chwili ta opieka w Polsce nad chorymi z hemofilią jest naprawdę na dobrym poziomie. Świadczy o tym na przykład ilość jednostek czynnika (…), który posiadamy do dyspozycji na mieszkańca w Polsce – powiedział prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński Ośrodek Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi z Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi.

W szczególnej sytuacji znajdują się pacjenci pediatryczni. Wczesne wdrożenie odpowiedniego leczenia i profilaktyki ma kluczowe znaczenie dla zapewnienia prawidłowego rozwoju dziecka.

– Zmiana, która nastąpiła teraz od października rozszerzenia dostępności – zarówno do leku podskórnego, jak i do czynników o przedłużonym działaniu – pozwoli na optymalne zabezpieczenie wszystkich pacjentów pediatrycznych do ukończenia 18 roku życia, tak abyśmy mogli mieć spersonalizowaną w pełni tego słowa znaczenia terapię – powiedziała dr hab. n. med. Olga Zając-Spychała pediatra, hematolożka i onkolożka dziecięca, mgr psychologii, Regionalny Ośrodek Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych Dla Dzieci w Poznaniu.

 

Raporty można pobrać ze stron internetowych EconMed Europe oraz Uczelni Łazarskiego.

EconMed Europe: „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”

Uczelnia Łazarskiego: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju”

Źródło: Komunikat Prasowy

Ministerstwo Zdrowia zapewnia, że każdy pacjent z hemofilią w Polsce ma dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego chorobę. Resort podkreśla, że krajowy program jest „jednym z najlepszych w Europie”, a dostawy leków do domów pacjentów koordynuje Narodowe Centrum Krwi – rozwiązanie rzadko spotykane w innych schorzeniach. W tym samym komunikacie MZ wskazuje na kryteria, którymi kieruje się przy decyzjach refundacyjnych: skuteczność, bezpieczeństwo, interwał podawania i sposób podania.

W komunikacie zwrócono uwagę, że decyzje refundacyjne w hemofilii opierają się na czterech kluczowych kryteriach: skuteczności, bezpieczeństwie, interwale podawania oraz wygodzie dla pacjenta. Obecnie procedowany jest wniosek o rozszerzenie wskazań do stosowania emicizumabu (Hemlibra) zarówno u dzieci, jak i u dorosłych, a także wniosek o objęcie refundacją nowego czynnika krzepnięcia o wydłużonym działaniu, podawanego raz w tygodniu .

W tym samym czasie europejski rynek terapii dla chorych na hemofilię dynamicznie się rozwija. Pod koniec 2024 roku Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe podskórne leki – marstacimab i concizumab – przeznaczone dla pacjentów z hemofilią A i B . Concizumab, początkowo wskazany tylko dla chorych z inhibitorami, w 2025 roku otrzymał rekomendację rozszerzenia stosowania także na pacjentów bez inhibitorów . Równolegle Komisja Europejska zatwierdziła efanesoctocog alfa (Altuvoct) – pierwszy czynnik VIII podawany raz w tygodniu w profilaktyce, leczeniu krwawień i w procedurach okołooperacyjnych .

Eksperci cytowani przez resort zdrowia wskazują, że największą korzyść z profilaktyki emicizumabem odnoszą pacjenci z trudnym dostępem dożylnym, w tym najmłodsze dzieci. Pozostali chorzy, w ocenie klinicystów, powinni być leczeni długodziałającymi czynnikami krzepnięcia, w tym o ultrawydłużonym działaniu, które podaje się raz na 7–10 dni. Takie rozwiązanie znacząco poprawia komfort życia i skutecznie zapobiega krwawieniom, choć w przypadku urazu lub zabiegu chirurgicznego konieczne jest szybkie podanie czynnika działającego natychmiast .

Ministerstwo zwróciło również uwagę na ekonomiczne realia terapii. Roczny koszt profilaktyki jednego pacjenta to od 400 do 900 tys. zł. W przypadku konieczności leczenia doraźnego całkowity koszt może sięgać 2 mln zł rocznie, a w najtrudniejszych przypadkach – kilkudziesięciu milionów złotych. Najbardziej kosztowna terapia pojedynczego pacjenta w ostatnich pięciu latach pochłonęła 43 mln zł ze środków publicznych. Dlatego, jak podkreśla resort, refundacja nie jest jednorazowym wydatkiem, lecz długoterminowym zobowiązaniem państwa .

MZ krytycznie oceniło działania części organizacji lobbingowych i fundacji, które promują wyłącznie jeden produkt, pomijając inne możliwości terapeutyczne. W ocenie resortu prowadzi to do niekorzystnych umów finansowych i ogranicza przestrzeń do uczciwej dyskusji o tym, jakie terapie faktycznie powinny znaleźć się w programach lekowych.

Resort jednoznacznie podkreśla, że priorytetem pozostaje zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznego i bezpiecznego leczenia. Jednocześnie zapowiada determinację w udostępnianiu terapii długodziałających, szczególnie dla pacjentów poniżej 18. roku życia, przy zachowaniu stabilności finansów publicznych.

Nowy komunikat Ministerstwa Zdrowia pokazuje, że Polska nie odstaje od europejskich trendów w hemofilii, a decydujące znaczenie będą miały nadchodzące rozstrzygnięcia refundacyjne. To one zadecydują, czy polscy pacjenci zyskają dostęp do terapii podskórnych i długodziałających czynników, które mogą zmienić codzienne funkcjonowanie tysięcy chorych.

Źródło: MZ

Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowy komunikat w sprawie leków, które nie będą objęte refundacją w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazło się aż 85 produktów, m.in. leki stosowane w leczeniu hemofilii, nowotworów oraz chorób neurologicznych i rzadkich. 

Ministerstwo Zdrowia opublikowało wykaz 85 leków, które od 29 czerwca 2025 r. nie będą już finansowane w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Na liście znalazły się m.in. preparaty stosowane w leczeniu hemofilii, raka piersi, czerniaka, SMA, migreny czy rzadkich chorób metabolicznych. Decyzja ta nie dotyczy pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie przed publikacją listy – o ile udokumentują skuteczność terapii i zgłoszą ten fakt do właściwego oddziału NFZ. Choć nowe regulacje mają na celu uporządkowanie procedury RDTL, budzą także obawy o ograniczenie dostępu do innowacyjnych terapii w najtrudniejszych przypadkach klinicznych.

Informacja zawiera także ważną wiadomość dla pacjentów już leczonych: ci, którzy rozpoczęli terapię dobrym produktem przed opublikowaniem wykazu, mogą ją kontynuować — pod warunkiem, że udowodnią skuteczność leczenia, a nadzór nad tym procesem będzie prowadzić właściwy oddział NFZ.

Nowy wykaz RDTL obejmuje 85 leków, które od 29 czerwca br. nie będą finansowane w ramach procedury ratunkowej, w tym m.in. Adynovi, Afinitor, Aimovig, Brineura, Cresemba, erlotynib (w różnych wersjach), Lynparza, Rybrevant, Zolgensma i Yervoy.

Kontynuacja terapii jest możliwa dla pacjentów już leczonych lekami objętymi wykazem, jeśli terapia była rozpoczęta przed publikacją wykazu oraz wykazana jest jej skuteczność – co potwierdza świadczeniodawca i lokalny NFZ.

Dlaczego to ważne: RDTL to procedura umożliwiająca dostęp do innowacyjnych leków w sytuacjach zagrożenia życia. Usunięcie produktów z listy oznacza, że przestaną być refundowane w nowych przypadkach, co może wpływać na dostęp do leczenia w obszarach takich jak hemofilia, wznowy nowotworowe czy choroby ultra-rzadkie. Jednocześnie zabezpieczenie kontynuacji leczenia minimalizuje ryzyko nagłego odcięcia pacjentów od terapii.

Pełen wykaz dostępny: TU

Źródło: Ministerstwo Zdrowia

Rząd zaprezentował projekt nowelizacji ustawy o systemie informacji w ochronie zdrowia, zakładający stworzenie Ewidencji Potencjału Świadczeniodawcy (EPS). System ten umożliwi centralne, bieżące monitorowanie m.in. liczby łóżek, personelu, materiałów medycznych i zasobów krwi – zarówno w sytuacjach standardowych, jak i kryzysowych.

– W trzecim już w tym roku wykazie refundowanych leków i wyrobów medycznych gwarantujemy pacjentom 31 nowych terapii. Wśród nich 8 terapii onkologicznych i 23 terapie nieonkologiczne, w tym 6 w chorobach rzadkich. – mówiła podczas konfernecji prasowej 17 czerwca, minister zdrowia Izabela Leszczyna.

W wykazie prac legislacyjnych i programowych Rady Ministrów pojawił się Projekt uchwały Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025. Dla pacjentów to ważna informacja, gdyż z niecierpliwością czekają na ten dokument. Jakie są postulaty środowiska pacjentów? O tym mieli okazję rozmawiać m.in. podczas zorganizowanego w ubiegłym tygodniu posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich oraz w trakcie konferencji „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy 2024”.

Jednym z podstawowych oczekiwań pacjentów wobec działań rządu jest uchwalenie nowego Planu dla Chorób Rzadkich. Poprzedni dokument wygasł z końcem 2023 r. Jak informowała wiceminister zdrowia Urszula Demkow, podczas panelu „Nowe szanse terapeutyczne dla pacjentów z chorobami rzadkimi”, na konferencji  „Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy 2024”, prace nad nowym dokumentem są w bardzo zaawansowanej fazie.

– Mam nadzieję, że po konsultacjach ten plan zostanie uchwalony i wejdzie w życie. Mniej więcej do końca tego miesiąca albo na początku lipca najdalej, spodziewamy się, że legislacja zostanie zakończona i plan powstanie, zacznie działać.

Zgodnie z zapowiedzią wiceminister, 10 czerwca odbyła się dyskusja na temat Plany dla Chorób Rzadkich w Kancelarii Prezesa Rady Ministrów. Spodziewany termin przyjęcia dokumentu to II kwartał 2024 r., co oznacza, że plan powinien zostać przyjęty jeszcze w czerwcu. Z perspektywy chorych dokument jest istotny ze względu na długą listę potrzeb pacjentów – w szczególności w zakresie szybkiej i sprawnej diagnostyki, dostępu do specjalistycznych ośrodków oraz dostępu do terapii.

Prof. dr hab. n. med. Marta Mazurkiewicz-Bełdzińska, Przewodnicząca Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej podkreśliła w trakcie panelu dyskusyjnego m.in. potrzeby pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), zaznaczając, że w Polsce system opieki już w tym momencie jest jednym z lepszych w Europie.

– Ośrodki dla dorosłych są, ale mogłoby być ich więcej, ponieważ my będziemy tam dostarczać coraz więcej pacjentów. Nasi pacjenci będą się starzeć, będą przechodzić do ośrodków dorosłych i dobrze byłoby, gdyby tych ośrodków było więcej. Są takie newralgiczne punkty na mapie Polski, gdzie ośrodki dla dorosłych są przeciążone – powiedziała.

Oprócz dostępu do ośrodków, istotne znaczenie dla pacjentów z chorobami rzadkimi ma również możliwość korzystania z nowoczesnego leczenia. Podczas wspólnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Dzieci, głos zabrała m.in. Emilia Więcek, mama Kazika cierpiącego na mózgowe porażenie dziecięce, który razem z nią uczestniczył w posiedzeniu. Opowiedziała o problemie ciężkiego ślinotoku, który wpływa na codzienne funkcjonowanie tych dzieci:

– Jest to często czynnik, który wyklucza dzieci i rodziców z życia społecznego. (…) prowadzi do zakrztuszeń, wymiotów, utrudnia zostawienie takiego dziecka pod opieką osób trzecich – wyliczała. Zaakcentowała, że jest leczenie, które ma pozytywną ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, ale nie jest refundowane. Podczas konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy o potrzebie dostępu do tej terapii, mówiła prof. Barbara Steinborn, członkini Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych. – Jeśli będzie taka możliwość, a liczymy i czekamy z nadzieją, to będzie to podstawa do poprawy jakości życia tych pacjentów – powiedziała ekspertka.

Istotnym wyzwaniem systemowym jest również znalezienie rozwiązana, które zabezpieczałoby sytuację pacjentów, którzy tracą możliwość leczenia w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych RDTL, będąc w trakcie kwalifikacji do leczenia. Taka sytuacja miała miejsce w przypadku achondroplazji. W trakcie posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Dzieci sytuację tej grupy pacjentów przedstawiała Olga Prokopek ze Stowarzyszenia na Rzecz Dzieci z Achondroplazją, prywatnie mama chorej na achondroplazję 7-letniej Amelki.

– Do niedawna w RDTL była możliwość finansowania leczenia za pomocą jedynego leku na świecie, substancji wozorytyd. Niestety, substancja w zeszłym roku przekroczyła 5% finansowania w RDTL i została z tego RDTL usunięta, w ten sposób zamykając jedyną możliwą ścieżkę leczenia dla naszych dzieci z achondroplazją w Polsce. Nie ma innej dedykowanej terapii. Nasze dzieci zostały bez leczenia – powiedziała i zaapelowała o stworzenie mechanizmu, który zabezpieczałby podobne sytuacje.

Oprócz utworzenia nowych programów lekowych czy zapewnienia innej drogi dostępu do nowoczesnych terapii, pacjenci apelowali także o zmiany w już istniejących programach, np. w leczeniu mukowiscydozy czy hemofilii lub zapewnienie stałego dostępu do leczenia, jak w przypadku choroby Gauchera.

Na temat mukowiscydozy głos zabrała Sylwia Ból, przedstawicielka MukoKoalicji i mama 11-letniej dziewczynki chorej na mukowiscydozę.

– Dwa lata temu został ogłoszony program leczenia mukowiscydozy. Do tego programu lekowego zostały włączone osoby od 12. roku życia. Ja się cieszyłam, razem z chorymi, chociaż moje dziecko się do tego programu nie dostało, dlatego, że ma za mało lat. Kiedy patrzy się na osoby, które miały umrzeć w wieku lat 20, a w tej chwili studiują, wracając do pracy, mają plany, kobiety są w stanie urodzić dzieci bez obawy, że te dzieci osierocą, to jest coś dla nas niewyobrażalnego – podkreśliła. W ubiegłym roku niepowodzeniem zakończyły się starania o rozszerzenie dostępu do tego programu dla dzieci od 6. roku życia, co skutkuje m.in. pozbawieniem możliwości leczenia pacjentów niezakwalifikowanych do programu, poprzez RDTL. Sylwia Ból wyraziła nadzieję, że obecnie procedowany wniosek o refundację terapii już od 2. roku życia, zakończy się sukcesem.

Z kolei o potrzebach zmian w programie leczenia hemofilii mówił Dawid Witkowski – wiceprezes Fundacji Sanguis Pokrewne Skazy Krwotoczne, a prywatnie ojciec syna chorego na hemofilię.

– Apelujemy do Ministerstwa przede wszystkim o to, żeby wprowadzić zmiany do programu lekowego, aby umożliwić dostęp dla wszystkich pacjentów chorych na hemofilię do nowoczesnych terapii, takich jak terapie czynnikami długodziałającymi, terapie podskórne, czy już w ogóle terapie genowe – powiedział. Jak zauważył o zmiany apelują również eksperci kliniczni. – Konsultant krajowy, pan profesor Jan Styczyński ostatnio już po raz drugi wystosował apel do Ministerstwa Zdrowia o to, aby wprowadzić zmiany do programu lekowego. Od 16 lat nie ma żadnych zmian, a przez te 16 lat sytuacja na rynku i sytuacja z dostępnością nowoczesnych metod leczenia jest diametralnie inna – dodał.

Błażej Jelonek – Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Gauchera zwrócił z kolei uwagę na potrzebę zapewnienia stałego dostępu do terapii. – Jeśli tylko jesteśmy zdiagnozowani, możemy korzystać z refundowanych terapii. Pierwsza nasz potrzeba, którą tutaj do Państwa kieruję, to jest to, żeby ta terapia była podtrzymana, żeby była pewna. Żebyśmy nie musieli się zastanawiać, czy ktoś czasem nie postanowi tej terapii nam zabrać, wprowadzić jakichś zmian, szukać oszczędności. Druga nasza prośba i potrzeba, to badania przesiewowe noworodków. Ponieważ mamy bardzo skuteczne leczenie, chcielibyśmy, żeby mogli z niego korzystać wszyscy chorzy. Potrzeba badań przesiewowych noworodków i objęcie ewentualnych nowych pacjentów specjalistyczną opieką – zauważył.

Jak wynika z wypowiedzi pacjentów i ekspertów podczas konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy oraz wspólnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Dzieci, tym, co łączy potrzeby pacjentów jest konieczność dostępu do ośrodków eksperckich, odpowiedniej diagnostyki oraz możliwości leczenia, zwłaszcza dostępu do terapii, które ze względu na fakt, że dotyczą chorób rzadkich, z perspektywy pojedynczego chorego i jego rodziny znacznie przekraczają możliwości prywatnego finansowania.