hemetoonkologia – Medicalpress

Hematoonkologia odnotowała w ostatnich latach znaczący postęp w zakresie rejestracji nowych terapii. Polska obecnie ma dostęp do nich na europejskim poziomie, a następna lista refundacyjna przyniesie kolejny przełom dla pacjentów. O wyzwaniach, jakie stoją przed polską hematoonkologią, dyskutowali 6 września 2024 roku przedstawiciele instytucji publicznych, a także czołowi eksperci medyczni. Spotkanie odbyło się w ramach cyklu Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych „Healthcare Policy Roundtable” i zorganizowane zostało we współpracy z Centrum Medycznym Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Jak podkreślali eksperci podczas debaty, w obszarze hematoonkologii od 2019 r. zaszło w Polsce wiele zmian i pacjenci uzyskali dostęp do nowoczesnych terapii.

„Hematologia dorosłych, jak i hematologia dziecięca to dziedziny bardzo dynamicznie rozwijające się. W ciągu roku mamy kilka nowych rejestracji i cały czas w Polsce refundowane są nowe terapie. Obecnie mamy dostęp do leków na poziomie europejskim, choć pojawiają się oczywiście nowe potrzeby” – zaznaczyła prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Dodała także, że od 2019 do 2023 r. bardzo poprawił się dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych. Zrefundowane łącznie 75 nowych cząsteczkowskazań w 26 chorobach hematologicznych, zarówno nowotworowych, jak i nienowotworowych.

Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, podkreślił także, że ze względu na postęp w medycynie, podejście do leczenia nowotworów krwi uległo zmianie.

„Obecnie odchodzimy od chemioterapii i immunochemioterapii w kierunku terapii immunologicznych. Są to dwa obszary: technologia CAR-T i przeciwciała bispecyficzne, angażujące limfocyty T. Badania pokazują, że w porównaniu z klasyczną chemioterapią i immunochemioterapią, te terapie mają ogromną przewagę” – powiedział prof. Krzysztof Giannopoulos. Dodał także, że kluczowy obecnie jest dostęp do przeciwciał bispecyficznych.

Jak zaznaczył Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, w obszarze hematoonkologii są zawarte aż dwa priorytety zdrowotne Ministerstwa Zdrowia – onkologia i choroby rzadkie.

„Od 2019 r. zamiast patrzeć na technologie jako zło konieczne, które dla decydenta, jak również płatnika publicznego jest dużym obciążeniem i wyzwaniem, patrzymy na nie jak na inwestycję w zdrowie. Tych inwestycji bardzo dużo dokonaliśmy w ciągu ostatnich 5 lat” – stwierdził Mateusz Oczkowski.

Według przedstawiciela Ministerstwa Zdrowia, najbliższa lista leków refundowanych będzie przełomowa dla pacjentów cierpiących na nowotwory krwi.

„Nasza praca w hematoonkologii była ogromna. 75 cząsteczkowskazań uzyskało refundację do 2023 r., a w 2024 r. liczba ta przekroczy 90 terapii. Obwieszczenie refundacyjne, które zostanie opublikowane 17 września, będzie przełomowe dla obszaru hematoonkologii, ponieważ ukaże się sześć nowych wskazań. W tym mamy nadzieję, że będą to dwie nowe terapie CAR-T oraz trzy przeciwciała bispecyficzne. Nie pamiętam obwieszczenia z tak wysokim poziomem technologicznym” – dodał Mateusz Oczkowski.

Fakt, że duża liczba terapii z obszaru hematoonkologii jest obecnie w procesach refundacyjnych, potwierdziła także Joanna Parkitna, dyrektor Wydziału Oceny Technologii Medycznych w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

„Patrząc na statystyki dotyczące ocen, jakie Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wykonała w ciągu ostatnich dwóch miesięcy, to było pięć ocenianych leków w czterech programach dotyczących białaczek limfoplastycznych, chłoniaków komórkowych i szpiczaków plazmocytowych” – zaznaczyła Joanna Parkitna.

Zgromadzeni podczas debaty eksperci poruszali także temat dostępu do hematologów, których w Polsce jest zbyt mało.

„31 marca aktywnie wykonujących swój zawód specjalistów hematologów było 594, co daje nam wskaźnik 1,57 hematologa na 100 000 osób. Konsultanci wojewódzcy deklarują, że optymalną liczbą jest 3 hematologów na 100 000 mieszkańców” – mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.

„Liczba hematologów się potroiła, więc jest to istotny postęp, natomiast jest on niedostateczny. Z dwóch powodów cały czas mamy zbyt mało hematologów. Po pierwsze jest to starzenie się społeczeństwa – większość chorób hematoonkologicznych, to choroby osób starszych, których populacja zwiększa się. Po drugie, jesteśmy >>ofiarami naszego sukcesu<<. Czas przeżycia chorych na nowotwory krwi kiedyś był znacznie krótszy. Obecnie są to choroby, z którymi żyje się wiele lat, jednak żyje się niewyleczonym. W związku z tym pacjent wymaga wielokrotnego zwiększenia liczby świadczeń medycznych, które są mu udzielane” – dodał prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Eksperci podkreślali wielokrotnie, że większość nowotworów krwi to choroby rzadkie. Prof. dr hab. n. med. Alicja Chybicka, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, podkreśliła, że w sierpniu 2024 r. Rada Ministrów przyjęła Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, który jest istotny także z perspektywy hematoonkologów.

„Plan dla Chorób Rzadkich ma sześć obszarów, które dotyczą wszystkich chorób rzadkich w zakresie hematoonkologii. Obszar pierwszy to powołanie ośrodków eksperckich chorób rzadkich – wśród nich muszą się znaleźć ośrodki hematologiczne i muszą się akredytować. Drugi obszar to poprawa dostępu do badań diagnostycznych wykorzystywanych w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich. Poprawa dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich jest trzecim obszarem. Czwarty to Polski Rejestr Chorób Rzadkich – ten element został już przygotowany i obecnie trzeba go wdrożyć. Piąty element to Karta Pacjenta z Chorobą Rzadką, co wymaga zinformatyzowania wielu danych, a to jest wyzwaniem. Platforma informacyjna >>Choroby rzadkie<<, czyli szósty obszar, już rozpoczęła swoją działalność” – dodała prof. Alicja Chybicka.

Nowotwory krwi stanowią także przedmiot działań na poziomie inicjatyw Unii Europejskiej, a polska prezydencja w Radzie Unii Europejskiej, która rozpocznie się 1 stycznia 2025 r., może stać się platformą do rozmów o hematoonkologii.

„W ramach Europejskiego Planu Walki z rakiem zostały utworzone europejskie sieci referencyjne, w tym również ERN-EuroBloodNet, czyli sieć zajmująca się rzadkimi chorobami hematologicznymi, składająca się w tym momencie z 66 uznanych placówek opieki zdrowotnej w 15 państwach członkowskich, która ma na celu ułatwienie i przekazywanie najbardziej specjalistycznej wiedzy i usług w zakresie leczenia pacjentów z rzadkimi chorobami hematologicznymi” – powiedziała Małgorzata Bogusz, prezes Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych oraz członek Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego.

Prof. Krzysztof Giannopoulos zaznaczył także, że środowisko hematologów stara się, aby choroby rzadkie były jednym z tematów w czasie polskiej prezydencji w Radzie Unii Europejskiej. Podkreślił, że hematologia i onkologia dziecięca idealnie się wpisuje w obszar chorób rzadkich.

Justyna Mieszalska, prezes Centrum Medycznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zaznaczyła także, że data debaty nie była przypadkowa, ponieważ wrzesień jest miesiącem świadomości nowotworów krwi na całym świecie.

„Świadomość, jeśli chodzi o choroby nowotwory krwi, wzrasta. Jednak wydaje się, że w dalszym ciągu choroby hematoonkologiczne utożsamiane są jedynie z białaczką, natomiast w rzeczywistości jest ich o wiele więcej” – dodała Justyna Mieszalska.

źródło: PAP

Projekt wrześniowej listy refundacyjnej zakłada, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową dostaną dostęp do leczenia gilterytynibem w monoterapii w 2. linii leczenia opornej lub nawrotowej postaci tej choroby, a pacjenci nowozdiagnozowani do leczenia 2 nowymi schematami terapii: wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym oraz gemtuzumabu ozogamycyny w skojarzeniu ze standardową chemioterapią. To dobra wiadomość, z której cieszą się pacjenci i środowisko medyczne. Do wypełnienia listy TOP10 priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii pozostały jeszcze dwa inhibitory kinazy Brutona (ibrutynib i akalabrutynib), na które wyczekują pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową.

Do niedawna pacjenci z ostrą białaczką szpikową mieli dostęp do jednej nowoczesnej terapii. Refundacja midostauryny w maju 2021 roku zabezpieczyła potrzeby jedynie 25-30% pacjentów z tą postacią choroby, u których występowała mutacja genu FLT3. Pacjenci z tzw. wtórną białaczką, po przeszczepieniu czekali na gilterytynib, którego zastosowanie poprawia rokowania dając wyższy odsetek całkowitych remisji i dłuższe całkowite przeżycie. Na nowoczesną terapię czekali również starsi pacjenci nie kwalifikujący się do intensywnego leczenia, dla których jedyną opcją terapeutyczną było zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekiem hipometylującym. Wyczekiwano również refundacji gemtuzumabu ozogamycyny, który dodany do chemioterapii w podgrupie chorych o korzystnym rokowaniu, zwiększa szansę na wyleczenie. Na szczęście wszystkie te grupy właśnie zostały zabezpieczone przed resort zdrowia, bo leki znalazły się w projekcie najnowszej listy refundacynej.

– Ogromnie cieszymy się z tego, że pacjenci z ostrą białaczką szpikową będą mieli dostęp do nowoczesnych terapii. To z pewnością wpłynie na jakość i długość ich życia. Widzimy, że Ministerstwo Zdrowia realizuje krok po kroku plan rozszerzania listy dostępnych dla pacjentów terapii w hematoonkologii. Bardzo za to dziękujemy. Mamy nadzieję, że kolejne decyzje refundacyjne będą pozytywne dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową – zwłaszcza tych, u których występują złe czynniki rokownicze – powiedziała Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Grupa pacjentów, którzy z niecierpliwością czekają na dostęp do nowoczesnego leczenia to chorzy z przewlekłą białaczką limfocytową, u których występuje mutacja TP53, delecja 17p i niezmutowany status genów IGVH. Te zmiany cytogenetyczne w komórkach nowotworowych sprawiają, że przebieg choroby może być bardzo agresywny i dynamiczny. Tacy chorzy wymagają celowanego leczenia, które nie jest obecnie dla nich dostępne. Rozwiązaniem dla nich jest zastosowanie inhibitorów kinazy Brutona już w 1. linii leczenia.

– Mamy nadzieję, że kolejnym krokiem resortu zdrowia będzie refundacja inhibitorów kinazy Brutona – akalabrutynibu i ibrutynibu, na które czekają pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową. Wśród nich jest grupa, u których przebieg choroby, pomimo przewlekłości w nazwie, może być bardzo dynamiczny i agresywny ze względu na obecność mutacji w genach. Dla nich czas ma ogromne znaczenie i ważne, aby już w 1. linii leczenia otrzymywali nowoczesne terapie, które w tej chwili nie są dostępne – dodała Katarzyna Lisowska.

Tylko tych dwóch leków brakuje, aby w pełni zrealizować listę priorytetów refundacyjnych TOP10 HEMATO na rok 2021. Lista została stworzona przez ekspertów medycznych – konsultanta krajowego, konsultantów wojewódzkich i szefów klinik hematoonkologicznych.

źródło; Hemtoonkologiczni

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia.

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

źródło: newseria

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

źródło: newseria

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, stanowi 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. W Polsce co roku wykrywa się 800 nowych przypadków. Chorują głównie osoby po 60 roku życia. Nieleczona prowadzi do śmierci w ciągu 2-3 miesięcy. Czas to nieprzyjaciel.

Pacjenci, którzy mieli „pecha”. W przypadku AML czynniki ryzyka w większości nie są znane. Pewne jest, że narażenie na benzen, promieniowanie jonizujące czy inne choroby układu krwiotwórczego mogą wywołać chorobę. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawieniu. Dlatego, jak mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG, chorzy na AML to pacjenci, którzy mieli „pecha”.

Objawy, których nie wolno zlekceważyć. Ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór białych krwinek wiąże się z ryzykiem infekcji, co zazwyczaj przejawia się gorączką i przypomina grypę. Objawem niedoboru czerwonych krwinek jest niedokrwistość (zmęczenie, zawroty, bladość). Z kolei niedobór płytek krwi manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców. – Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. Nie można czekać! – mówi prof. Sebastian Giebel. Ale jak tłumaczy Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, problemy pacjentów rozpoczynają się już w poradni POZ. Objawy grypopodobne są bagatelizowane przez lekarzy rodzinnych, którzy zwlekają ze zleceniem morfologii, a czas działa na niekorzyść pacjenta.

Precyzyjna diagnostyka. AML to choroba niejednorodna genetycznie. Dlatego mówi się o ostrych białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek. – W momencie stawiania diagnozy precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, ale też uzasadnia dodanie leków celowanych tam, gdzie zidentyfikowaliśmy odpowiednie mutacje w komórkach białaczkowych – mówi prof. Giebel.

Strategie leczenia. Transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych uznana jest za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych, jednak nie zawsze jest możliwa. Leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie. U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź obciążonych wielochorobowością strategia leczenia ukierunkowana jest na to, żeby jak najbardziej wydłużyć życie. Stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. – U młodszych pacjentów intencja jest radykalna. Robimy wszystko, żeby wyeliminować chorobę – mówi prof. Giebel.

Możliwości leczenia a dostęp do terapii. Na przestrzeni ostatnich lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie 7 nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii. – Nowe terapie zwiększają prawdopodobieństwo uzyskania remisji, znacząco poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u tych, u których tego leczenia nie możemy zastosować – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną. Niestety, program zabezpiecza potrzeby 25– 30 proc. pacjentów, którzy posiadają powyższą mutację, pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia. – Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego – nie kryje żalu prof. Wierzbowska.

Niezaspokojone potrzeby. Jednym z leków, który obecnie jest na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33.

– Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka – mówi prof. Wierzbowska. Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55% chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77% . Jest to spektakularna poprawa! Jednocześnie lek ten jest również skuteczny w innych podgrupach genetycznych – wskazuje prof. Wierzbowska. Prof. Sebastian Giebel ocenia, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być około 100-200 rocznie.

Dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną zarejestrowany jest nowoczesny lek gilterytynib, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji. Pozostaje grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Dla niech opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce.

Jak zaznacza prof. Wierzbowska, we wszystkich typach białaczek pacjenci i klinicyści mają znacznie większy dostęp do terapii celowanych niż w przypadku AML.

Pacjent Anno Domini 2022 r. – Mówienie dziś o AML z perspektywy pacjenta jest bardzo ważne. Czas gra kluczową rolę. Obecnie na refundację czekają 3 leki i nie może być tak, że lek ma pozytywną opinię AOTMiT-u i czeka 3 lata na decyzję refundacyjną – mówi Katarzyna Lisowska. Istotnym problemem jest zagubienie pacjenta w systemie. Chorzy nie rozumieją, dlaczego jeden pacjent dostaje leczenie, a inny nie. Nie wiedzą czym jest AOTMiT czy Komisja Ekonomiczna, pacjentów to nie interesuje. Chorzy chcą po prostu dostać leczenie. – Inwestujemy w pacjenta, pomóżmy prowadzić ludziom normalne życie po leczeniu. Chcielibyśmy, żeby skróciły się procesy refundacyjne i prosilibyśmy o więcej ludzkiego podejścia w komisjach – apeluje Lisowska. Zdecydowana większość krajów w Europie ma wyższy standard opieki. – Wynika on z dostępności do nowych leków. Z ogromną przykrością muszę stwierdzić, że jesteśmy w ogonie Europy – podsumowuje prof. Wierzbowska.

Życie najcenniejszym darem. Pacjenci i klinicyści mają wsparcie wśród parlamentarzystów. Poseł Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, przewodnicząca Podkomisji Sejmowej ds. Onkologii przypomniała, że od 1 maja 2021 roku działa program B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” na razie tylko z jednym lekiem celowanym. – To dopiero początek. Dzięki takim debatom, współpracy z ekspertami, stowarzyszeniami, uda się nam zrealizować cele – zapewniła Barbara Dziuk i zadeklarowała pomoc.

źródło: mat. pras.

Jak zaznacza prof. Wierzbowska, we wszystkich typach białaczek pacjenci i klinicyści mają znacznie większy dostęp do terapii celowanych niż w przypadku AML.

źródło: mat. pras.

Zapisz się do Newslettera