Medycyna nuklearna staje się jednym z kluczowych elementów nowoczesnej diagnostyki i leczenia, szczególnie w onkologii, hematologii i kardiologii. Podczas XIX Zjazdu Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej eksperci oraz przedstawiciele organizacji pacjentów zwracali uwagę, że mimo dynamicznego rozwoju tej dziedziny jej potencjał w Polsce nadal ograniczają limity finansowania, nierówny dostęp do badań, braki kadrowe oraz niewystarczająca świadomość zarówno pacjentów, jak i części środowiska medycznego.

Podczas debaty odbywającej się w ramach tegorocznego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej (PTMN) specjaliści reprezentujący różne dziedziny medycyny oraz organizacje pacjentów podkreślali, że medycyna nuklearna nie jest wyłącznie specjalistyczną diagnostyką obrazową. W onkologii, hematologii, endokrynologii i kardiologii staje się jednym z warunków nowoczesnego leczenia.

Pozwala ocenić nie tylko strukturę narządu, ale przede wszystkim jego funkcję, aktywność choroby i odpowiedź na terapię.

Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Leszek Królicki z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, konsultant krajowy w dziedzinie medycyny nuklearnej:

„Medycyna nuklearna, w odróżnieniu od tomografii komputerowej, od rezonansu magnetycznego, nawet od ultrasonografii, przedstawia zaburzenia czynnościowe. Przedstawia przepływ krwi, czynność układów receptorowych, mechanizmów transportujących i ten element stanowi bardzo ważny wkład w to, by wybrać właściwą metodę leczenia”.

Diagnostyka, która zmienia decyzje terapeutyczne

Współczesna medycyna nuklearna coraz częściej łączy diagnostykę z terapią. Badania PET-CT pomagają określić zaawansowanie choroby, monitorować skuteczność leczenia i zdecydować, czy terapię należy kontynuować, zmienić albo zintensyfikować. Szczególne znaczenie ma teranostyka — podejście, w którym ten sam cel molekularny służy najpierw do rozpoznania choroby, a następnie do jej leczenia.

„My jako medycy nuklearni możemy rzeczywiście zaproponować postawienie ostatecznej diagnozy. To nie wszystko: jesteśmy w stanie określić stopień zaawansowania choroby, a dopiero wtedy tak naprawdę klinicysta rozpoczyna właściwe leczenie — precyzyjne, takie, które ma szansę uratować życie czy przedłużyć pacjentowi życie” — mówi prof. dr hab. n. med. Zbigniew Adamczewski, kierownik Zakładu Medycyny Nuklearnej Centralnego Szpitala Klinicznego Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, przewodniczący Komitetu Organizacyjnego XIX Zjazdu PTMN.

W hematologii znaczenie PET-CT jest już niepodważalne. Jak zaznacza prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu: „Współczesna hematologia nie może istnieć bez medycyny nuklearnej. Głównie mam na myśli badanie PET-CT, dlatego że leczenie nowotworów układu chłonnego, chłoniaków, ale też szpiczaka plazmocytowego, bez badania PET-CT właściwie nie jest współczesnym leczeniem”.

Limity, kolejki i utracony czas pacjenta

Największym problemem pozostaje dostępność. Rozszerzenie wskazań refundacyjnych zwiększyło liczbę pacjentów, którzy mogą skorzystać z badań PET-CT, ale nie rozwiązało problemu finansowania. Limity powodują, że pacjenci czekają, a lekarze szukają rozwiązań zastępczych.

„Co z tego, że limit kryterialny przejdzie pięciuset pacjentów, jeśli mamy pieniędzy na zrefundowanie jedynie trzystu. Czyli komu powiedzieć, kto jest bardziej chory, kto jest mniej chory?” — pyta dr n. med. Andrzej Kołodziejczyk, past prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej, specjalista medycyny nuklearnej reprezentujący 4. Wojskowy Szpital Kliniczny oraz Dolnośląskie Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu.

W opinii specjalistów opóźnienia mogą mieć bezpośrednie konsekwencje kliniczne. W raku płuca kilkutygodniowe lub kilkumiesięczne oczekiwanie na badanie może oznaczać utratę szansy na leczenie radykalne.

„Może się okazać, że na przykład ten pacjent z rakiem płuca zamiast za dwa tygodnie ma badanie za trzy miesiące, a w tym czasie jego stopień zaawansowania może dramatycznie się zwiększyć i pacjent już nie będzie mógł być operowany” — mówi prof. dr hab. n. med. Rafał Czepczyński z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej.

Także w hematologii czas ma znaczenie krytyczne. Badanie PET-CT wykonane zbyt późno może przestać być użyteczne.

„Jeżeli wynik przyjdzie za późno, to w zasadzie nie jesteśmy w stanie już go racjonalnie wykorzystać. Jeżeli badanie jest wykonane zbyt późno, jest wykonane bezsensownie” — podkreśla prof. Tomasz Wróbel.

Na znaczenie limitów z perspektywy pacjentów onkologicznych zwracał uwagę również Szymon Chrostowski, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie.

„Myślę, że to jest największy problem pacjentów — karta diagnostyki i leczenia onkologicznego miała ułatwić dostęp do diagnostyki, ale kiedy pacjent wypada z tej ścieżki, zaczyna się bardzo duży problem z limitami” — mówi Szymon Chrostowski, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie.

Pacjent sam szuka miejsca na badanie

Z perspektywy pacjentów problemem jest nie tylko długość kolejek, ale też nierówny dostęp regionalny i brak koordynacji. Chorzy często sami szukają placówki, w której badanie można wykonać szybciej — nierzadko w innym mieście.

„Z perspektywy pacjentów ważnym problemem jest brak dostępności i równości w dostępności tego badania. Jest regionalnie nierówny” — mówi Joanna Frontczak-Kazana z Fundacji Onkologicznej Alivia, członkini prezydium Rady Organizacji Pacjentów przy Rzeczniku Praw Pacjenta.

Jak dodaje, system powinien prowadzić pacjenta przez diagnostykę, a nie przerzucać na niego odpowiedzialność za znalezienie świadczenia.

„Wciąż mamy brak koordynacji. Ponieważ ten dostęp jest nierówny, choć coraz lepszy, pacjenci muszą sami poszukiwać miejsc, w których ewentualnie mogliby takie badanie wykonać szybciej”.

Perspektywę pacjenta z rakiem prostaty przedstawił także przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator, wskazując, że dobrze wyjaśniona diagnostyka może budzić ciekawość, a nie lęk.

„Kiedy powiedziano mi, że będzie to badanie izotopami, podszedłem do tego z wielkim zaciekawieniem. Ani się nie bałem, ani nie przyjąłem tego z entuzjazmem — byłem ciekaw, jak to technicznie wygląda” — mówi przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator.

Jednocześnie zwrócił uwagę na szerszy problem profilaktyki i niskiej zgłaszalności mężczyzn na badania.

„Bardzo ciężko namówić, szczególnie panów, na jakiekolwiek badania, chociażby te pierwsze, przesiewowe” — podkreśla przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator.

Kardiologia też potrzebuje medycyny nuklearnej

Choć medycyna nuklearna najczęściej kojarzona jest z onkologią, jej znaczenie rośnie także w kardiologii. Badania SPECT i PET mogą pomagać m.in. w ocenie ukrwienia mięśnia sercowego, ryzyka kolejnych zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz rokowania po zawale.

„Bardzo często pacjenci kardiologiczni nie mają bladego pojęcia, że tego typu badania mogą być wykorzystywane do obrazowania chociażby ukrwienia mięśnia sercowego czy oceny ryzyka przyszłych zdarzeń sercowo-naczyniowych” — mówi Agnieszka Wołczenko, prezes Stowarzyszenia EcoSerce.

Jak podkreśla, nowoczesna diagnostyka powinna być szerzej uwzględniana w standardzie opieki nad pacjentem kardiologicznym.

„My potrzebujemy ścieżki diagnostycznej maksymalnie rozbudowanej o wszystkie najnowsze technologie, które są dostępne w Europie, spełniają standardy i są rekomendowane w wytycznych” — dodaje Agnieszka Wołczenko.

To pokazuje, że wyzwaniem nie jest wyłącznie dostępność badań, ale także szersze uwzględnienie medycyny nuklearnej w ścieżkach diagnostycznych poza onkologią.

Odczarować słowo „nuklearna”

Jednym z wyzwań pozostaje również potrzeba dalszego szerzenia wiedzy o medycynie nuklearnej. Słowo „nuklearna” nadal budzi lęk, a pacjenci często obawiają się izotopów bardziej niż konsekwencji opóźnionej diagnostyki lub progresji choroby.

„Musimy odkłamać rzeczywistość strachu przed izotopem. Często brak świadomości powoduje, że pacjent boi się przyjść do medyków nuklearnych, ponieważ to są IZOTOPY. Nie przejmuje się wszystkimi innymi niekorzyściami, progresją choroby, a boi się izotopów” — wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Marek Ruchała, kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Przemiany Materii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii.

Edukacja jest istotna także w odniesieniu do środowiska lekarskiego. Część lekarzy nadal nie kieruje pacjentów na badania medycyny nuklearnej, ponieważ nie zna pełnych możliwości tej dziedziny.

„Częściej jest tak, że lekarze nie kierują na te badania, ponieważ nie wiedzą, że mamy tak duże możliwości diagnostyczne, nie mówiąc już o terapeutycznych” — zaznacza prof. Rafał Czepczyński.

O potrzebie prostego, dobrze przygotowanego języka edukacji mówiła również Aleksandra Rudnicka, dziennikarka medyczna, rzeczniczka osób objętych opieką paliatywną i rzeczniczka Stowarzyszenia Onkologicznego Sanitas.

„Zauważyłam, że wiele placówek, które świadczą usługi medycyny nuklearnej, przygotowuje pacjentów. Informują o tym, co pacjenta czeka, czego nie powinien jeść, jak będzie wyglądało badanie. To bardzo ważne” — mówi Aleksandra Rudnicka.

Jak dodaje, oswojenie pacjenta z procedurą pomaga zmniejszyć lęk i zwiększa poczucie bezpieczeństwa.

Strategiczna inwestycja, nie koszt

Eksperci wskazują, że medycyna nuklearna powinna zostać potraktowana jako strategiczny element systemu ochrony zdrowia. Jej rozwój oznacza szybszą diagnostykę, trafniejsze decyzje terapeutyczne, mniej nietrafionych terapii i lepsze wykorzystanie publicznych środków.

„Medycyna nuklearna w kontekście leczniczym jest traktowana po macoszemu. To jest rzeczywisty problem, bo przecież techniki medycyny nuklearnej to jest jedna z najbardziej dynamicznie rozwijających się części medycyny” — mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, chirurg onkolog, przedstawiciel Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

Zdaniem przedstawicieli organizacji pacjentów rozmowa z decydentami powinna jasno pokazywać, że inwestycja w diagnostykę i leczenie to nie wydatek, ale sposób na ograniczenie późniejszych kosztów systemu.

„Warto rozmawiać językiem pieniędzy. Podkreślać, że wykorzystanie technik medycyny nuklearnej płatnikowi po prostu się opłaci, a wydatki w odniesieniu do całego procesu leczniczego będą niższe” — mówi Dorota Korycińska, prezes Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska.

Medycyna nuklearna nie jest odległą przyszłością. To narzędzie, którego pacjenci potrzebują już dziś — w diagnostyce, kwalifikacji do leczenia, monitorowaniu terapii i coraz częściej również w samym leczeniu. Warunkiem jest jednak system, który pozwoli wykorzystać jej potencjał wtedy, kiedy dla pacjenta ma to największe znaczenie: na czas.

Żródło: inf pras

Jak wygląda leczenie terapią CAR-T? Kto może z niego skorzystać i jakie daje możliwości pacjentom z nowotworami krwi? Na te i inne pytania odpowie prof. Lidia Gil w nowej kampanii edukacyjnej Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej. Cykl krótkich materiałów wideo ma przybliżyć pacjentom jedną z najbardziej innowacyjnych metod współczesnej hematoonkologii.

Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej rozpoczyna nowy projekt edukacyjny poświęcony jednej z najnowocześniejszych metod leczenia nowotworów hematoonkologicznych – terapii CAR-T. W serii 10 krótkich materiałów wideo prof. dr hab. n. med. Lidia Gil – wybitna ekspertka i jedna z pionierek terapii CAR‑T w Polsce – odpowiada na najczęściej zadawane pytania pacjentów i ich bliskich, wyjaśniając, na czym polega to leczenie, dla kogo jest dostępne i jakie daje realne szanse chorym.

„Żywy lek” skrojony na miarę pacjenta

Terapia CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T‑cell therapy) to przełomowa, w pełni spersonalizowana forma leczenia, która wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. Proces rozpoczyna się od pobrania limfocytów T podczas aferezy. Następnie komórki są modyfikowane genetycznie w wyspecjalizowanym laboratorium, aby rozpoznawały komórki nowotworowe. Po podaniu z powrotem do organizmu pacjenta CAR‑T działają jak „żywy lek” – potrafią nie tylko niszczyć komórki nowotworowe, ale także pozostawać aktywne w organizmie tak długo, jak długo funkcjonują.

– Dla mnie to najwspanialsza terapia, jaką mogę dziś prowadzić. Jest niezwykle inspirująca intelektualnie, ale przede wszystkim daje pacjentom realną szansę na trwałe wyleczenie, nawet wtedy, gdy wcześniejsze metody zawiodły – podkreśla prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Rzetelna wiedza w przystępnej formie

Kampania „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” powstała w odpowiedzi na ogromne zapotrzebowanie na wiarygodne, zrozumiałe informacje dotyczące terapii CAR‑T. W krótkich, dynamicznych materiałach wideo prof. Gil wyjaśnia m.in.:

• kto obecnie może skorzystać z refundowanej terapii CAR‑T w Polsce
  (pacjenci z agresywnymi chłoniakami – od kwietnia br. także pacjenci nieprzeszczepowi mogą otrzymać terapię Breyanzi – oraz ostrą białaczką limfoblastyczną),
• jak wygląda cały proces leczenia – od pobrania komórek, przez ich produkcję, aż po hospitalizację,
• gdzie znajdują się akredytowane ośrodki (obecnie 15 placówek w Polsce),
• jak przebiega kwalifikacja pacjenta przed ogólnopolską komisją ekspertów.

Od obaw do nadziei

Choć terapia CAR‑T jest stosowana w Polsce od 2019 roku, wciąż budzi wiele pytań i emocji. Eksperci zwracają uwagę, że w odróżnieniu od tradycyjnych metod leczenia, takich jak przeszczepienie szpiku, często kojarzone z dużym lękiem, CAR‑T dla wielu pacjentów oznacza przede wszystkim nadzieję.

– Z radością kontynuujemy temat terapii CAR-T. Widzimy, że w hematoonkologii zachodzą realne zmiany – pojawiają się terapie, które nie tylko wydłużają życie, ale też pozwalają osiągnąć długotrwałą remisję i wrócić do codziennej aktywności. CAR‑T, w tym dostępna od kwietnia terapia Breyanzi, to dla wielu chorych przejście od braku opcji do realnej nadziei na powrót do normalnego życia. Naszą rolą jest pokazywać, że za tymi przełomami stoją konkretne dane i prawdziwe historie pacjentów – oraz że dostęp do takich terapii powinien być jak najszerszy i jak najszybszy – podsumowuje Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem lepiej.

Nowa generacja terapii dostępna dla polskich chorych od kwietnia jest coraz bezpieczniejsza, wiąże się z coraz lepszym profilem działań niepożądanych i pozwala mieć nadzieję na podawanie jej w przyszłości w trybie ambulatoryjnym, bez długotrwałych hospitalizacji. Kampania Fundacji OnkoCafe ma wzmocnić ten przekaz, pokazując terapię CAR‑T jako realną, dostępną i opartą na twardych danych medycznych opcję terapeutyczną.

Materiały z serii „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” będą publikowane sukcesywnie w mediach społecznościowych Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Źródło: inf pras

 

Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym żyją dziś znacznie dłużej niż jeszcze kilkanaście lat temu. Coraz skuteczniejsze terapie pozwalają wielu z nich funkcjonować z tą chorobą przez lata. U większości chorych następuje jednak nawrót, dlatego coraz większe znaczenie ma dostęp do kolejnych linii leczenia. Eksperci podkreślają, że szczególnie pierwszy nawrót może zdecydować o długości kolejnej remisji i dalszym przebiegu choroby.

– Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem wywodzącym się z komórek układu odpornościowego, który nadal jest uznawany za chorobę nieuleczalną. W ostatnich latach coraz częściej mówimy o funkcjonalnym wyleczeniu, czyli takim stanie, kiedy po pojedynczym leczeniu przez kolejnych pięć lat pacjent ani nie wymaga leczenia, ani nie widać objawów choroby, nawet na bardzo niskim poziomie nie ma detekcji nieprawidłowych plazmocytów. Wydaje się, że ta sytuacja może się zmieniać w związku ze stosowaniem coraz skuteczniejszych metod leczenia – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

Indywidualizacja terapii, rozwój diagnostyki molekularnej, lepsza organizacja opieki oraz szerszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia, to najważniejsze kierunki zmian wskazane w raporcie „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, zaprezentowanym podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii. Eksperci zgodnie podkreślają, że współczesna hematologia coraz mocniej opiera się na medycynie personalizowanej, która uwzględnia nie tylko charakterystykę choroby, ale również potrzeby, preferencje i jakość życia pacjenta.

28 maja, z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, podczas specjalnie zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z szerokim gronem ekspertów z dziedziny hematologii.

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

Wśród kluczowych rekomendacji zawartych w opracowaniu znalazły się m.in.:

• wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej i partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem,
• rozwój Krajowej Sieć Hematologicznej, jako narzędzia integrującego personalizację terapii z efektywnym systemem opieki,
• stworzenie ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych umożliwiających nowoczesną diagnostykę,
• zmiany w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii,
• utrzymanie i rozwój certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T oraz zapewnienie lepszego finansowania tej metody leczenia w ramach odrębnego świadczenia.

Eksperci zwracają również uwagę na konieczność dalszego poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii. Wśród priorytetów refundacyjnych wskazywanych przez środowisko hematologiczne na rok 2026 znalazły się m.in. nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

 

– Chorzy na szpiczaka plazmocytowego wymagają ciągłej opieki specjalistycznej, hematologicznej i hospitalizacji w ramach pobytu jednodniowego, jeden raz w tygodniu, czasami raz w miesiącu, natomiast jest to stały kontakt z oddziałem hematologicznym. Pacjentowi towarzyszy niepewność co do dalszego przebiegu choroby i postępowania leczniczego, ponieważ choroba ma charakter nawrotowy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Agnieszka Szymczyk, hematolog z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy jest drugim najczęściej diagnozowanym nowotworem krwi w Polsce i odpowiada za istotną część zachorowań w tej grupie chorób. Obecnie żyje z nim ok. 10 tys. pacjentów, a każdego roku diagnozuje się kolejne 2–2,5 tys. przypadków.

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W przebiegu choroby dochodzi do ich niekontrolowanego namnażania, co prowadzi m.in. do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności czy niewydolności nerek. Choroba rozwija się powoli i długo pozostaje niewidoczna, a jej objawy – takie jak bóle kręgosłupa, przewlekłe zmęczenie czy pogorszenie wyników badań – są niespecyficzne i często przypisywane innym schorzeniom.

– Pacjenci z rozpoznaniem czy podejrzeniem szpiczaka plazmocytowego trafiają do naszej poradni od różnych specjalistów. Od lekarzy neurologów, neurochirurgów, bo pierwszym objawem mogą być bóle kręgosłupa, od lekarzy nefrologów, gdzie pierwszym objawem jest niewydolność nerek, czy od lekarzy rodzinnych, którzy stwierdzają np. niedokrwistość w morfologii krwi obwodowej – tłumaczy Agnieszka Szymczyk.

Szpiczak jest chorobą przede wszystkim osób starszych – mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi ok. 70 lat, a większość pacjentów ma powyżej 50 lat. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba chorych będzie rosła, co dodatkowo obciąża system ochrony zdrowia i zwiększa zapotrzebowanie na opiekę wielospecjalistyczną.

– Dominuje przede wszystkim grupa pacjentów bardzo często z wielochorobowością, obciążonych, którzy wymagają nie tylko opieki hematologicznej, ale także opieki wielospecjalistycznej – zaznacza hematolożka.

Jeszcze na początku XXI wieku rokowania pacjentów były znacznie gorsze niż obecnie. Postęp w leczeniu jest związany przede wszystkim z wprowadzeniem nowych grup leków działających na różne mechanizmy choroby. Leczenie prowadzone jest w wyspecjalizowanych ośrodkach hematologicznych w ramach programów lekowych, a schematy terapii są dostosowywane do stanu pacjenta i przebiegu choroby.

Jednym z kluczowych wyzwań pozostaje dostęp do najnowocześniejszych terapii.

– Z perspektywy mojej i moich kolegów aktualne programy lekowe są niewystarczające. Pacjenci w Polsce czekają na refundację terapii CAR-T, refundację belantamabu w skojarzeniu z klasycznymi lekami, więc te potrzeby nadal istnieją – podkreśla Agnieszka Szymczyk.

Nowoczesne podejścia terapeutyczne obejmują m.in. terapie celowane oraz leczenie ukierunkowane na antygen BCMA, które w praktyce klinicznej pozwala na dłuższą kontrolę choroby. Wśród nich znajdują się zarówno terapie komórkowe CAR-T, jak i leki takie jak belantamab mafodotyny stosowany w skojarzeniu z innymi preparatami.

Z perspektywy pacjentów choroba oznacza jednak nie tylko kolejne linie leczenia, ale także długotrwałe funkcjonowanie z ograniczeniami wynikającymi z samej choroby oraz działań niepożądanych terapii

– Szpiczak jest chorobą nawrotową, w dalszym ciągu nieuleczalną, dlatego pacjenci mierzą się z wieloma wyzwaniami ze względu na to, że choroba wcześniej czy później wraca. Musimy się mierzyć z tymi wyzwaniami, jakimi jest dostępność do terapii, z tym, że chorzy nie mogą normalnie funkcjonować, muszą się mierzyć z efektami ubocznymi samego leczenia. Jako organizacja staramy się pokazać, jak można z tą chorobą żyć – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec.

Na znaczenie edukacji i zwiększania świadomości społecznej zwraca uwagę kampania „1 choroba. 10 000 żyć”, realizowana w ramach globalnej inicjatywy Myeloma Action Month. Jej elementem są m.in. działania informacyjne oraz symboliczne akcje w przestrzeni publicznej.

– Jako Fundacja Carita przyłączyliśmy się do globalnej inicjatywy i razem z 40 innymi państwami i z organizacją International Myeloma Foundation stwierdziliśmy, że zrobimy coś, co pokaże, czym jest szpiczak, poprzez kampanię świadomościową, która polega na podświetleniu niezwykłych miejsc na całym świecie. Mowa o Operze w Sydney, Rockefeller Center w Nowym Jorku, został też podświetlony Pałac Kultury i Nauki w Warszawie – tłumaczy Łukasz Rokicki.

W poprzednich latach w akcji uczestniczyły m.in. Niagara Falls, Empire State Building czy Opera w Sydney. W tym roku do globalnej mapy działań po raz pierwszy dołączyła Warszawa.

– W marcu podświetliliśmy Pałac Kultury i Nauki na czerwono ze względu na to, że kampania globalna ma znamiona koloru czerwonego, koloru krwi, bo szpiczak plazmocytowy jest chorobą krwi – mówi prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec. – Pacjenci, organizacja, lekarze oraz osoby, które nic nie wiedziały o samej chorobie, spotkały się pod Pałacem Kultury i Nauki, żeby go wspólnie zaświecić i powiedzieć o chorobie – jak ją diagnozować, czym jest szpiczak, żeby zwiększać świadomość problemu.

Źródło: Newseria

Najtrudniejsze przypadki ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci coraz częściej mogą być skutecznie leczone dzięki terapii CAR-T – jednej z najbardziej zaawansowanych metod współczesnej hematoonkologii. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, uznawana za lidera terapii CAR-T w Polsce, opracowała własną strategię tzw. spersonalizowanego pomostowania, która pozwala osiągać wyniki leczenia przewyższające rezultaty notowane w wielu zagranicznych ośrodkach.

Terapia CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Polega na genetycznej modyfikacji limfocytów pacjenta w taki sposób, aby potrafiły one samodzielnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Zanim wyprodukowany w zagranicznym laboratorium „żywy lek” trafi z powrotem do chorego dziecka, mija około 4-5 tygodni. Ten czas oczekiwania ma kluczowe znaczenie – wyjaśnia kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak:

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

Hematoonkologia jest dziś wskazywana jako jeden z najlepiej rozwiniętych obszarów pod względem dostępu do terapii refundowanych w Polsce, a nowoczesne leczenie wyraźnie poprawiło wyniki leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – oceniali eksperci podczas kongresu Rzecznicy Zdrowia. Jednocześnie alarmowali, że obraz polskiej hematoonkologii, szeroko komentowany w mediach jako przykład refundacyjnego sukcesu, odnosił się przede wszystkim do sytuacji sprzed roku i efektów decyzji refundacyjnych z 2025 r. Jak zaznaczano podczas debaty, dziś system stoi przed kolejnymi wyzwaniami związanymi z dostępem do terapii po pierwszym nawrocie choroby.

Punktem wyjścia do dyskusji podczas panelu „Hematologia: koordynacja ścieżki pacjenta od diagnozy do terapii” był najnowszy raport Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczący leczenia szpiczaka plazmocytowego pt. „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego”. Analiza, przygotowana we współpracy z ekspertami klinicznymi, pokazuje wyraźną poprawę wyników leczenia pacjentów w Polsce i zmniejszenie dystansu do krajów Europy Zachodniej.

– Odważyłbym się nawet stwierdzić, że hematoonkologia to jest ekstraklasa refundacyjna w Polsce, jeśli chodzi o zabezpieczenie pacjentów w bardzo szerokie narzędzia pod postacią nowych terapii, które są dostępne – mówił Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. Jak dodał, zmiana jest zauważana także poza Polską. – Sami konsultanci czy eksperci zaczepiają nas i mówią, że są teraz bardzo dumni, bo koledzy im zazdroszczą.

Jak wskazywali eksperci, pozytywny obraz hematoonkologii obecny w debacie publicznej jest niezaprzeczalny, jednak nie oddaje już w pełni aktualnej sytuacji pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Refundacyjny przełom z 2025 r. poprawił wyniki leczenia w pierwszej linii, ale jednocześnie uwidocznił nowe potrzeby terapeutyczne pacjentów po nawrocie choroby.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat zmieniły perspektywę przeżycia chorych na szpiczaka plazmocytowego – podkreślił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Jak jednak dodał – Czuję się odpowiedzialny za tę informację, którą rok temu przywiozłem z paneli europejskich, że tak dobrze jest w Polsce. To jest informacja z tamtego roku. Teraz są nadal potrzeby do refundacji i cieszę się, że są procesy w trakcie, które niewątpliwie wpłyną na dalszą poprawę przeżycia dla chorych na szpiczaka plazmocytowego.

Sukces pierwszej linii stworzył nowe wyzwania

Raport NFZ pokazuje, że poprawa wyników leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym stworzyła nowe wyzwania terapeutyczne. Najskuteczniejsze leki, które jeszcze kilka lat temu były stosowane głównie po nawrocie choroby, dziś coraz częściej trafiają już do pierwszej linii leczenia.

– Świat idzie do przodu i zmienia się cały paradygmat terapii, bo po pierwsze intensyfikuje się linia pierwsza, która wykorzystuje te wszystkie terapie, które wcześniej stosowane były w linii drugiej, trzeciej i kolejnej. […]  Najlepsze leki, które dotychczas stosowaliśmy posegregowane na kolejne linie, teraz one wszystkie się spotykają w linii pierwszej i powstaje taka próżnia, bo dotychczas stosowane terapie w ramach linii drugiej są właściwie już nieadekwatne do sytuacji i ta linia druga jest zwyczajnie słaba – mówił prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jak dodaje – W tym obszarze wydaje mi się, że szczególnie to widać, że odstajemy od tego, co oferuje rynek, czy zarejestrowane terapie. Wydaje mi się, że to jest ten obszar, w którym ta przestrzeń do nadrobienia, czy do wyrównania znowu z Europą jest najbardziej widoczna.

W efekcie, coraz trudniejsze jest skuteczne leczenie pacjentów po pierwszym nawrocie choroby, co potwierdza także Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

– No i pojawia się największe wyzwanie i to również widać w tym naszym raporcie, że analizując terapie drugiej linii widzimy, że te terapie już teraz nie są optymalne. One po prostu są często terapiami, do których porównujemy leki, które były rejestrowane w ostatnich latach – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Dlatego eksperci apelowali o szybkie udostępnienie nowych terapii dla pacjentów po nawrocie szpiczaka plazmocytowego.

– Potrzeba nowoczesnych terapii, które są z jednej strony bardzo skuteczne, z drugiej strony też bezpieczne i o tej potrzebie leczenia skuteczną, nowoczesną terapią w ramach linii drugiej teraz mówimy bardzo głośno. […] Tym lekiem, którego bardzo potrzeba, jest belantamab. Jest to lek, który jest zarejestrowany właśnie w ciągu ostatnich kilku miesięcy, który jest adresowany szczególnie dla pacjentów leczonych z powodu wznowy choroby w ramach linii drugiej. Jest to cząsteczka, która ma unikalną strukturę, bo nie tylko spełnia definicję immunoterapii, bo atakuje konkretne antygeny obecne na komórce nowotworowej, ale również przez obecność toksyny komórkowej w zakresie tej cząsteczki zwiększa skuteczność tej terapii – powiedział prof. Dytfeld.

O znaczeniu skutecznego zabezpieczenia leczenia po nawrocie mówił również przedstawiciel organizacji pacjentów. Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie tłumaczył, że dla wielu chorych największym obciążeniem jest ciągła niepewność związana z nawrotowym charakterem choroby.

– Zabezpieczenie tego pierwszego nawrotu silnymi rozwiązaniami w drugiej linii leczenia powodowałoby, że już na etapie tak naprawdę leczenia myślę, że lekarze czy stowarzyszenie mogłoby się podzielić taką informacją – masz dobrą ścieżkę leczenia, faktycznie wystającą ponad standard na tle Europy i bardzo się cieszymy, że tak się dzieje. Liczymy, że to tempo zostanie utrzymane. Po nawrocie nadal będziesz miał, miała dostęp do leków, które są bardzo skuteczne. Stąd też myślę, że szpiczak w tym roku jest w kluczowym momencie – zaznaczył Dominik Romiński. Jak dodał – Na jednej z debat padło sformułowanie, że jeśli faktycznie szpiczak zostanie zaopiekowany zgodnie z wytycznymi tej listy TOP TEN Hemato, którą przygotowało PTHIT z panem profesorem, będzie można mówić
o funkcjonalnym wyleczeniu. Także jest to pewna nadzieja, jest to też ogromne zobowiązanie ze strony środowiska i mam nadzieję, że ona w tym roku faktycznie doczeka takiego przełomu, że będziemy mogli się z tych owoców cieszyć – zaznaczył Dominik Romiński.

Coraz więcej pacjentów, coraz większe obciążenie systemu

Sukces nowoczesnych terapii oznacza coraz większe wyzwania organizacyjne dla systemu ochrony zdrowia. Pacjenci żyją dłużej, liczba chorych pozostających pod opieką hematologów rośnie,
a największe ośrodki są coraz bardziej przeciążone. Część pacjentów mogłaby być skutecznie prowadzona bliżej miejsca zamieszkania.

– Duże, wysokospecjalistyczne ośrodki powinny koncentrować się przede wszystkim na najtrudniejszych przypadkach i najbardziej zaawansowanych terapiach – podkreślał prof. Dominik Dytfeld.

Odpowiedzią na te wyzwania ma być przygotowywany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej. Celem projektu jest lepsza koordynacja leczenia, uporządkowanie współpracy między ośrodkami oraz szersze wykorzystanie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej.

Źródło: inf pras

Szpiczak plazmocytowy coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, ale często  bywa rozpoznawany za późno. Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii zwracają uwagę nie tylko na znaczenie czujności onkologicznej, ale też na ogromny postęp, jaki dokonał się w leczeniu i monitorowaniu tej choroby. Dziś zmieniają się już nie tylko same terapie, ale również możliwości precyzyjnej oceny, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie i jak skutecznie udało się opanować chorobę.

W  Narodowym  Instytucie Onkologii w Warszawie jednym z ważnych kroków w postępowaniu  w szpiczaku plazmocytowym  było wdrożenie nowoczesnej metody oceny skuteczności leczenia, tj. oznaczenie minimalnej choroby resztkowej za pomocą  cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością wykrywać pojedyncze komórki nowotworowe i lepiej oceniać skuteczność terapii, a tym samym dokładniej prognozować dalszy przebieg choroby. W praktyce oznacza to dla pacjentów bardziej precyzyjne leczenie, lepsze monitorowanie efektów terapii i dostęp do standardów, które wyznaczają dziś kierunek rozwoju współczesnej hematoonkologii.

Szpiczak – po pierwsze czujność

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego i odpornościowego. Rozwija się z plazmocytów, czyli komórek odpornościowych produkujących immunoglobuliny, a więc białka odpowiedzialne za reakcje obronne organizmu. Najczęściej rozpoznawany jest u osób starszych, zwykle w szóstej i siódmej dekadzie życia, jednak lekarze coraz częściej obserwują zachorowania również u osób młodszych, nawet między 40. a 50. rokiem życia. To choroba, która nie zawsze daje jeden wyraźny sygnał alarmowy. Znacznie częściej rozwija się etapami, a jej objawy rozpraszają uwagę i prowadzą diagnostykę w różnych kierunkach.

– To właśnie czyni szpiczaka chorobą tak zdradliwą. Pacjent może przez długi czas funkcjonować z objawami, które osobno nie wydają się szczególnie alarmujące: narastającym zmęczeniem, niedokrwistością, pogarszającą się funkcją nerek, bólami kostnymi czy nawracającymi infekcjami. – mówi dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO – Bywa, że pacjent trafia najpierw do reumatologa, ortopedy, nefrologa a nawet na oddział kardiologiczny, zanim ktoś połączy wszystkie elementy w jedną całość. U części chorych punktem zwrotnym okazuje się złamanie patologiczne, czyli złamanie kości osłabionej przez proces nowotworowy. U innych pierwszym tropem stają się nieprawidłowości laboratoryjne: anemia, białko w moczu, zaburzenia funkcji nerek. Zestawienie wszystkich elementów daje obraz, który powinien uruchomić właściwą diagnostykę – uzupełnia ekspertka. 

Z perspektywy społecznej i medycznej najważniejsze jest więc to, by nie oceniać objawów  oddzielnie . Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii od lat podkreślają ten problem i angażują się w działania edukacyjne skierowane do lekarzy rodzinnych i specjalistów różnych dziedzin. To część szerszej zmiany myślenia: im wcześniej pojawi się podejrzenie choroby, tym większa szansa na szybkie włączenie skutecznego leczenia.

Szpiczak – po drugie postęp 

Czujność onkologiczna jest dziś szczególnie ważna, bo współczesna terapia szpiczaka plazmocytowego wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze dwie dekady temu, kiedy średni czas przeżycia wielu pacjentów wynosił wtedy zaledwie kilka lat od diagnozy.

– Jeszcze niedawno szpiczak był chorobą, w której nasze możliwości były nieporównywalnie mniejsze. Dziś dysponujemy szerokim wachlarzem terapii i możemy prowadzić chorych przez kolejne linie leczenia, wydłużając ich życie i poprawiając jego komfort. To jest jedna z największych zmian, jakie dokonały się we współczesnej hematoonkologii – zaznacza dr Agnieszka Druzd-Sitek.

– Do tego postępu doprowadziło kilka przełomów terapeutycznych. Klinika Nowotworów Układu Chłonnego NIO przeszła wszystkie etapy tej rewolucji — od czasów klasycznej chemioterapii, przez wdrażanie autotransplantacji komórek macierzystych, po udział w badaniach klinicznych nad lekami, które później zmieniały standard leczenia. Dziś pacjenci mają dostęp nie tylko do chemioterapii i autotransplantacji, ale także do nowoczesnych form immunoterapii, w tym przeciwciał monoklonalnych i bispecyficznych. W perspektywie pozostaje także terapia CAR-T, która w tym wskazaniu wciąż oczekuje na decyzje refundacyjne – kontynuuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Szpiczak– po trzecie jakość życia 

Nowoczesne leczenie nie oznacza dziś wyłącznie wydłużenia życia za wszelką cenę. Coraz ważniejsze staje się również to, jak pacjent żyje w trakcie terapii i po niej. W przypadku szpiczaka ma to szczególne znaczenie, ponieważ choroba dotyczy głównie osób starszych, a skuteczne leczenie pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i niezależność od opieki innych.

– Nie wolno myśleć o osobach starszych w taki sposób, że poprawa ich rokowania ma mniejsze znaczenie. To są ludzie, którzy mają swoje miejsce w rodzinie i w życiu społecznym. Im lepiej leczymy, tym dłużej zachowują samodzielność i tym większą mają szansę żyć nie tylko dłużej, ale po prostu lepiej – podkreśla prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Rola NIO w leczeniu szpiczaka

Narodowy Instytut Onkologii odgrywa w kontekście szpiczaka ważną rolę nie tylko jako ośrodek leczący, ale także jako centrum rozwijające i wdrażające nowoczesne standardy. W Klinice Nowotworów Układu Chłonnego co roku rozpoznaje się i prowadzi wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a doświadczenie zespołu obejmuje zarówno codzienną praktykę kliniczną, jak i udział w badaniach, które realnie wpływały na sposób leczenia tej choroby.

Szczególne znaczenie ma tu udział Instytutu w badaniach klinicznych oraz w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. To właśnie dzięki temu zespół pozostaje w stałym kontakcie z rozwojem światowej medycyny, a pacjenci mogą korzystać z terapii oraz narzędzi diagnostycznych, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w najbardziej zaawansowanych ośrodkach na świecie.

– Siłą naszego ośrodka jest to, że łączymy codzienną opiekę nad pacjentem z aktywnym uczestnictwem w badaniach klinicznych i projektach naukowych. To nie jest tylko kwestia prestiżu. To oznacza realny wpływ na to, jak szybko nowe rozwiązania trafiają do praktyki i jak szerokie możliwości możemy zaoferować chorym – mówi prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

O pozycji Instytutu decyduje także jego zaplecze diagnostyczne i wielodyscyplinarne. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która bardzo często wymaga współpracy wielu specjalności: hematologii, transplantologii, radioterapii, ortopedii, neurochirurgii, patomorfologii, diagnostyki laboratoryjnej, cytogenetyki,  i zaawansowanej diagnostyki obrazowej. W przypadku zajęcia kości, guzów w obrębie kanału kręgowego, ryzyka ucisku rdzenia czy ciężkich zaburzeń metabolicznych liczy się możliwość natychmiastowej reakcji.

– To właśnie ten model kompleksowej opieki sprawia, że pacjent nie trafia do miejsca, które jedynie stawia rozpoznanie albo rozpoczyna terapię, lecz do ośrodka zdolnego przeprowadzić go przez cały proces leczenia. W praktyce oznacza to większe bezpieczeństwo, mniej opóźnień i większą ciągłość terapii – podsumowuje prof. Romejko Jarosińska.

Ekspertki zwracają uwagę na fakt, że istotnym krokiem w rozwoju Kliniki było również wdrożenie oznaczania  minimalnej choroby resztkowej metodą cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością ocenić, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie, a tym samym lepiej prognozować dalszy przebieg choroby i kwalifikować pacjentów do badań klinicznych. Dla ośrodka oznacza to wejście do grona placówek pracujących według najbardziej wymagających standardów europejskich.

– Współczesne leczenie szpiczaka nie kończy się na podaniu leku. Równie ważna staje się precyzyjna ocena tego, jak głęboko udało się opanować chorobę. Dlatego wdrożenie oceny minimalnej choroby resztkowej było dla nas tak ważnym krokiem — to rozwiązanie, które ma bezpośrednie przełożenie zarówno na codzienną praktykę, jak i na możliwość udziału w najbardziej zaawansowanych badaniach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Czujność i nadzieja 

Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii chcą więc jasno przekazać, że z  jednej strony potrzebna jest większa czujność wobec objawów, które łatwo uznać za zwyczajne lub wynikające z wieku. Z drugiej — Warto mówić o szpiczaku nie tylko przez pryzmat zagrożenia, ale także przez pryzmat realnej nadziei. To choroba, w której współczesna medycyna zrobiła ogromny krok naprzód i świetnie sobie z nią radzi. Coraz częściej mamy do czynienia nie z krótką perspektywą, ale z długim, wieloletnim prowadzeniem chorego. To zmienia wszystko — i dla pacjenta, i dla jego bliskich, i dla lekarza – podsumowuje dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Źródło: NIO

Komisja Europejska rozszerzyła wskazanie dla marstacimabu o leczenie dorosłych i młodzieży od 12. roku życia z hemofilią A lub B z inhibitorami. Terapia może być stosowana u pacjentów ważących co najmniej 35 kg i stanowi nową opcję profilaktyczną dla grupy chorych, u których klasyczne leczenie substytucyjne często przestaje działać. Decyzja została oparta na wynikach badania III fazy BASIS, w którym wykazano istotne zmniejszenie liczby epizodów krwawień w porównaniu z leczeniem doraźnym.

Zgoda obowiązuje we wszystkich 27 państwach członkowskich Unii Europejskiej, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii.

Czym są inhibitory i dlaczego stanowią problem?

Hemofilia to rzadka, wrodzona choroba krwi związana z niedoborem czynników krzepnięcia. W hemofilii A występuje niedobór czynnika VIII, natomiast w hemofilii B – czynnika IX. Choroba prowadzi do zaburzeń krzepnięcia i zwiększonego ryzyka krwawień, w tym krwawień do stawów, które z czasem mogą powodować trwałe uszkodzenia narządu ruchu.

Podstawą leczenia hemofilii od dekad pozostaje terapia substytucyjna, polegająca na podawaniu brakujących czynników krzepnięcia. U części pacjentów organizm zaczyna jednak wytwarzać przeciwciała neutralizujące leczenie – tzw. inhibitory. W praktyce oznacza to, że standardowa terapia przestaje być skuteczna.

Według danych przywołanych przez producenta, inhibitory rozwijają się u około 20 proc. osób z hemofilią A oraz około 3 proc. pacjentów z hemofilią B. W takich sytuacjach możliwości terapeutyczne stają się ograniczone, a ryzyko niekontrolowanych krwawień wzrasta.

„Inhibitory stanowią istotne wyzwanie dla osób żyjących z hemofilią, ponieważ neutralizują tradycyjne terapie zastępcze czynnikami krzepnięcia, ograniczając możliwości leczenia i pozostawiając pacjentów narażonych na niekontrolowane epizody krwawień” – powiedział dr Laurent Frenzel, kierownik Hemophilia Treatment and Research Center w Hôpital Necker-Enfants malades w Paryżu. – „Zatwierdzenie HYMPAVZI daje dorosłym i młodzieży w UE możliwość leczenia podskórnego raz w tygodniu, które wykazało zdolność do ograniczania liczby krwawień oraz utrzymania tego efektu w długoterminowej obserwacji” – dodaje ekspert (tłum. red.).

93 proc. mniej krwawień w badaniu III fazy

Rozszerzenie wskazania opiera się na wynikach globalnego badania III fazy BASIS, obejmującego młodzież i dorosłych od 12. do 75. roku życia z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką i ciężką hemofilią B – zarówno z inhibitorami, jak i bez nich.

W grupie pacjentów z inhibitorami analizowano skuteczność terapii u 48 osób. W trakcie 12-miesięcznego aktywnego okresu leczenia pacjenci otrzymywali marstacimab podskórnie raz w tygodniu, porównując wyniki z wcześniejszym leczeniem doraźnym przy użyciu tzw. bypassing agents.

Jak wynika z danych badania, terapia doprowadziła do 93-procentowego zmniejszenia średniego rocznego wskaźnika leczonych krwawień (ABR) – z 19,78 epizodów rocznie podczas leczenia doraźnego do 1,39 podczas stosowania marstacimabu.

Przewagę terapii wykazano także w odniesieniu do wszystkich analizowanych drugorzędowych punktów końcowych związanych z krwawieniami, w tym krwawień spontanicznych, stawowych i dotyczących tzw. stawów docelowych.

W analizie pośredniej otwartego badania przedłużonego pacjenci byli leczeni marstacimabem nawet przez kolejne 41 miesięcy, co łącznie dawało do 53 miesięcy terapii. Utrzymywał się niski poziom wskaźników krwawień.

Terapia podskórna zamiast klasycznego uzupełniania czynników krzepnięcia

Marstacimab różni się mechanizmem działania od klasycznych terapii stosowanych w hemofilii. Nie polega na uzupełnianiu brakującego czynnika VIII lub IX.

Lek działa poprzez blokowanie inhibitora szlaku czynnika tkankowego (TFPI) – naturalnego mechanizmu organizmu ograniczającego rozpoczęcie procesu krzepnięcia. Według założeń terapia ma przywracać równowagę pomiędzy tendencją do krwawień a tworzeniem skrzepu.

Lek podawany jest w postaci podskórnego wstrzyknięcia raz w tygodniu. W badaniu stosowano dawkę nasycającą 300 mg, a następnie dawkę podtrzymującą 150 mg raz tygodniowo, z możliwością zwiększenia do 300 mg.

Marstacimab był wcześniej dopuszczony w wielu krajach – w tym w Unii Europejskiej – dla części pacjentów z hemofilią A lub B bez inhibitorów. Zatwierdzenie przez Komisję Europejską rozszerza teraz możliwość stosowania terapii także u chorych z inhibitorami.

Działania niepożądane i ryzyko zakrzepicy

Profil bezpieczeństwa obserwowany w badaniu był zgodny z wcześniejszymi analizami klinicznymi. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy, świąd, nadciśnienie tętnicze oraz wysypka.

Najpoważniejszym działaniem niepożądanym raportowanym w badaniach klinicznych była zakrzepica. Producent wskazuje, że terapia może zwiększać ryzyko powstawania zakrzepów w naczyniach krwionośnych, dlatego wymaga ostrożności u osób obciążonych czynnikami ryzyka.

Trwają także kolejne badania dotyczące stosowania marstacimabu u dzieci i młodszych pacjentów. W badaniu BASIS KIDS oceniane są bezpieczeństwo i skuteczność terapii u osób poniżej 18. roku życia z hemofilią A lub B – zarówno z inhibitorami, jak i bez nich.

W dniach 27-28 marca 2026 roku Warszawa stała się centrum międzynarodowej debaty na temat przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL). Podczas IV edycji Warsaw CLL Workshop eksperci z Polski i zagranicy omawiali najnowsze osiągnięcia w diagnostyce molekularnej, terapiach celowanych i immunoterapii. W programie znalazły się prezentacje wyników badań klinicznych, dyskusje o leczeniu pacjentów wysokiego ryzyka oraz debaty dotyczące przyszłości personalizowanej terapii CLL.

Program konferencji koncentrował się na praktycznych aspektach leczenia CLL, aktualnych wynikach badań klinicznych oraz możliwościach wykorzystania terapii celowanych i immunoterapii w codziennej praktyce klinicznej. Eksperci omawiali również wyzwania związane z leczeniem pacjentów wysokiego ryzyka oraz znaczenie diagnostyki molekularnej w personalizacji terapii.

Tradycyjnie pierwszy dzień konferencji był dniem międzynarodowym. Jednym z głównych wykładowców tej części był prof. Csaba Bödör z Semmelweis University w Budapeszcie – uznany specjalista w dziedzinie biologii molekularnej nowotworów hematologicznych. Podczas wykładu „How new data on CLL biology may shape future therapy?” przedstawił najnowsze dane dotyczące genomowych i epigenetycznych mechanizmów rozwoju CLL oraz ich wpływu na przyszłość terapii. Ekspert omówił, w jaki sposób rozwój diagnostyki molekularnej może przyczynić się do jeszcze bardziej precyzyjnego doboru leczenia oraz identyfikacji pacjentów wymagających indywidualnego podejścia terapeutycznego.

Dr Othman Al-Sawaf z University Hospital of Cologne zaprezentował wykład „Individualization of first-line therapy of CLL: lessons learned from CLL17 study”, poświęcony personalizacji leczenia pierwszej linii. Badacz, związany z German CLL Study Group, omówił najważniejsze wnioski płynące z badania CLL17 z uwzględnieniem doboru optymalnej strategii leczenia. Szczególną uwagę poświęcił różnicowaniu terapii w zależności od biologii choroby i profilu pacjenta.

Istotnym punktem programu było także wystąpienie prof. Lydii Scarfò z IRCCS Ospedale San Raffaele w Mediolanie. W wykładzie „Double-refractory CLL: the current and future treatment landscape” ekspertka omówiła aktualne możliwości terapeutyczne u pacjentów z CLL oporną zarówno na inhibitory BTK, jak i inhibitory BCL2. Przedstawiła rozwijane obecnie strategie leczenia, w tym nowe cząsteczki, immunoterapie oraz innowacyjne schematy terapeutyczne dla chorych z najbardziej opornymi postaciami choroby. Profesor Scarfò zaprezentowała również założenia międzynarodowego projektu badawczego RESOLVE realizowanego w ramach współpracy europejskich ośrodków hematologicznych.

Duże zainteresowanie wzbudziły sesje poświęcone współpracy badawczej w ramach European Research Initiative on CLL (ERIC). Eksperci z polskich ośrodków prezentowali wyniki badań dotyczących akceleracji CLL, zakażeń u pacjentów leczonych nowymi terapiami celowanymi oraz rokowania chorych z podwójną opornością na leczenie. W dyskusjach podkreślano znaczenie międzynarodowej współpracy naukowej oraz standaryzacji diagnostyki molekularnej.

W programie znalazły się również debaty eksperckie dotyczące najbardziej aktualnych wyzwań terapeutycznych. Specjaliści dyskutowali m.in. nad przewagami terapii ciągłych i ograniczonych czasowo u pacjentów z niezmutowanym statusem genu IGHV, a także nad wyborem kolejnych linii leczenia po zakończeniu terapii wenetoklaksem.

Polska część konferencji koncentrowała się na krajowych projektach badawczych oraz doświadczeniach klinicznych związanych z nowoczesnym leczeniem CLL. Prezentowano aktualny stan badań VERITA PALG-CLL5, AVO-CLL oraz OPTIC, a także wyniki analiz dotyczące skuteczności wenetoklaksu, akalabrutynibu i zanubrutynibu. Wiele miejsca poświęcono również ocenie minimalnej choroby resztkowej (MRD) oraz możliwości wykorzystania ctDNA i metod uczenia maszynowego w monitorowaniu skuteczności terapii.

Warsaw CLL Workshop 2026 po raz kolejny potwierdził swoją pozycję jako jedno z najważniejszych wydarzeń naukowych poświęconych przewlekłej białaczce limfocytowej w Europie Środkowo-Wschodniej, integrując środowisko ekspertów wokół najnowszych wyzwań diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii.

Autor: dr hab. n. med. Bartosz Puła, prof. UM, Klinika Hematologii, Uniwersytet Medyczny w Łodzi

O najnowszych metodach diagnozowania i leczenia nowotworów hematologicznych, nienowotworowych chorób hematologicznych, a także o tym, jak zwiększyć bezpieczeństwo leczenia krwią, będą dyskutować najwybitniejsi eksperci z Polski i zagranicy podczas VI Konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” w dniach 7-10 maja 2026 r. w Lublinie. – Drugiej takiej konferencji hematologicznej nie ma w Polsce w tym roku – zapowiada prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Warsztaty, wykłady, panele dyskusyjne, spotkania robocze, sesje plakatowe i prezentacje ustne wyników – czterodniowa VI Konferencja „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” zgromadzi w tym roku rekordową liczbę uczestników: hematologów, transfuzjologów i diagnostów, których przyciągają sesje z udziałem polskich i międzynarodowych ekspertów. Konferencję wyróżnia wyjątkowy zakres podejmowanych tematów.

– „Pierwszego dnia, jeszcze przed oficjalnym rozpoczęciem konferencji, odbędą się warsztaty nowoczesnej diagnostyki w hematoonkologii. Zaplanowaliśmy dwa panele: pierwszy na temat oceny mierzalnej choroby resztkowej w szpiczaku, a drugi dotyczący nowych metod oznaczania wolnego krążącego DNA nowotworu jako nowej metody służącej do diagnozowania oraz monitorowania skuteczności leczenia. Skupiamy się na bardzo nowoczesnych metodach diagnostycznych” – zaznacza prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzologicznego, koordynator programu Konferencji.

Polscy i międzynarodowi eksperci o nowych metodach leczenia

Wiele sesji będzie odbywać się z udziałem zagranicznych gości: wybitnych hematologów z Europy. Przed oficjalnym rozpoczęciem konferencji odbędzie się spotkanie Polskiej Grupy Szpiczakowej z ich udziałem. – „Eksperci z Niemiec będą dzielić się wynikami badań obserwacyjnych z rejestru prowadzonego w Niemczech. Polscy eksperci z kolei będą mówić o wynikach analizy wykonanej wspólnie z NFZ, która pokazuje aktualny krajobraz terapeutyczny dla chorych na szpiczaka, a także wynikami badania prospektywnego POMOST, w którym obserwujemy ścieżki pacjentów ze szpiczakiem” – dodaje prof. Giannopoulos.

Wykład otwarcia – na temat teraźniejszości i przyszłości leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej – wygłosi prof. Gianluca Gaidano (University of Eastern Piedmont, Novara, Włochy). Wymiar międzynarodowy będzie miał również tzw. „Panel prezydencki” na temat tworzenia wytycznych i standardów leczenia. W części międzynarodowej wykład wygłosi prof. Lars Bullinger, dyrektor Kliniki Hematologii, Onkologii i Immunoonkologii w Charité (Berlin). W części polskiej prof. Ewa Lech-Marańda opowie o niedawno uzyskanym finansowaniu w ramach projektu FERS: grant ma na celu określenie ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych pacjentów oraz adaptację wytycznych NCCN na Polskę. Interesująco zapowiada się dyskusja na ten temat z udziałem prof. Krzysztofa Giannopoulosa, prof. Sebastiana Giebla, prof. Agnieszki Wierzbowkiej i prof. Jana Macieja Zauchy.

– „Podczas konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” wykraczamy poza panele ściśle naukowe, dodając panele na tematy systemowe, które są dziś niezwykle ważne dla całego środowiska hematologicznego” – zapowiada prof. Giannopoulos. W sesji systemowej na temat optymalizacji finansowania, wykorzystania personelu medycznego, koordynacji opieki w ramach Krajowej Sieci Hematologicznej wezmą udział m.in. wiceprezes NFZ Marek Augustyn, przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, konsultant krajowa prof. Ewa Lech-Marańda.

Sesje kliniczne będą poświęcone najnowszym metodom leczenia szpiczaka plazmocytowego, chłoniaków, przewlekłej białaczki limfocytowej, ostrych białaczek szpikowych, ale także chorób nieonkologicznych, m.in. nocnej napadowej hemoglobinurii. Dyskusje będą toczyć się także na temat przyszłości diagnostyki i leczenia. – „Z pewnością będziemy szli w kierunku stosowania leczenia wolnego od chemioterapii. Z jednej strony będą to terapie doustne, podskórne czy dożylne, niewymagające hospitalizacji, podawane „bliżej pacjenta”, w ośrodkach ambulatoryjnych. Drugi kierunek rozwoju hematoonkologii to terapie komórkowe. Wydaje się, że coraz rzadziej będziemy stosować procedury przeszczepienia szpiku, a coraz częściej inteligentną immunoterapię: nie tylko „komercyjne”, również CAR-T rozwijane przy ośrodkach terapii komórkowych, czy generowane bezpośrednio w organizmie pacjenta, a nie w laboratorium. Hematologia bardzo szybko się rozwija, co rodzi wyzwania, ponieważ pacjentów jest coraz więcej” – zaznacza prof. Krzysztof Giannopoulos.

Hematologia doświadczalna: rozwój badań naukowych w hematologii

Równolegle do sesji „klinicznych” będą odbywały się wykłady skierowane do młodych badaczy dotyczące badań naukowych toczących się w hematologii. Konferencja będzie doskonałą okazją do zaprezentowania wyników badań klinicznych lub doświadczalnych.

– „Zgłoszono 60 streszczeń prac oryginalnych, doświadczalnych: są one kwalifikowane do wystąpień ustnych i wystąpień plakatowych. Najlepsze prace – zarówno w formie ustnej, jak i plakatowej – zostaną uhonorowane nagrodami. Dla młodych badaczy będą się też odbywały warsztaty Klubu Młodego Hematologa” – podkreśla prof. Giannopoulos.

Interesująco zapowiada się również panel dotyczący możliwości rozwoju naukowego i kariery akademickiej w hematologii i transfuzjologii, a także możliwości finansowania badań klinicznych i badań podstawowych m.in. z udziałem prof. Krzysztofa Jóźwiaka, dyrektora Narodowego Centrum Nauki, naukowców oraz przedstawicieli sektora badawczo-rozwojowego firm farmaceutycznych.

Sesje dla transfuzjologów: bezpieczeństwo krwi

W osobnej ścieżce konferencyjnej będą odbywały się sesje transfuzjologiczne na temat bezpieczeństwa krwi i jej składników.

– „W tym roku zamierzamy przede wszystkim zwrócić uwagę na prawidłowe zabezpieczenie potrzeb pacjentów. Będziemy kłaść duży nacisk na zagadnienia z zakresu immunohematologii i wykorzystania metod genetycznych w transfuzjologii, odpowiedniego dobierania krwi i składników krwi dla szczególnych pacjentów wymagających podawania tych preparatów. Jedna z sesji będzie poświęcona pacjentom, u których może nastąpić oporność na przetoczenia krwinek płytkowych. Dobranie dla nich odpowiedniego preparatu stwarza wyzwania nie tylko diagnostyczne i kliniczne, ale też organizacyjne. Będzie też mowa o tworzeniu rejestru dawców krwi, z oznaczonymi antygenami rzadkich grup krwi, co pozwoli nam w przyszłości szybciej i lepiej dobierać do przetoczenia krew czy poszczególne jej składniki” – mówi prof. Jolanta Antoniewicz-Papis, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, koordynator sesji transfuzjologicznych konferencji.

Ważnym tematem będzie też współpraca centrów krwiodawstwa ze szpitalami, działania w sytuacjach kryzysowych, lepsze zarządzanie stanami magazynowymi w centrach krwiodawstwa. – „Zarządzanie krwią pacjenta (ang. Patient Blood Management) w wielu krajach wdrażane jest od wielu lat, a w Polsce cały czas odnotowujemy brak kompleksowego wykorzystania tych zasad. Dużym zainteresowaniem będzie się cieszył wykład prof. Zbigniewa Szczepiorkowskiego, który z amerykańskiej perspektywy przedstawi współpracę ośrodków służby krwi z lekarzami wykonującymi zabiegi przetoczenia. Zastanowimy się, jakie nowe metody otrzymywania składników krwi mogą być wdrożone w celu bardziej efektywnego leczenia wybranych grup pacjentów. Będziemy też rozmawiać na temat badań wirusa zapalenia wątroby typu E: ten temat wraca od kilku lat, w części centrów krwiodawstwa są już wykonywane takie badania. Chcemy pokazać, jakie ma to znaczenie, jakie jest ryzyko przeniesienia tego wirusa na pacjentów. W tej części konferencji zostaną zaprezentowane także doświadczenia ośrodka hiszpańskiego: wykład wygłosi dr Silvia Sauleda. Zainteresowanie transfuzjologów konferencją jest ogromne” – podkreśla prof. Antoniewicz-Papis.

Największa konferencja hematologiczna 2026 w Polsce

Konferencja „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” kontynuuje tradycję międzynarodowych konferencji „International Conference on Chronic Myeloid and Lymphoid Leukemias”, które odbywały się przez wiele lat w Kazimierzu Dolnym.

– „Tamte konferencje były poświęcone nowotworom mielo- i limfoproliferacyjnym. Ponieważ hematologia mocno się rozwija, chciałem, żeby nowa odsłona była zdecydowanie szersza i wychodziła poza tematykę nowotworów przewlekłych, by rozmawiać także o nowotworach przebiegających bardziej agresywnie, duży akcent kłaść na nowe metody leczenia i na hematologię doświadczalną. Pierwsza Międzynarodowa Konferencja „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” była zorganizowana w Kazimierzu Dolnym, później przenieśliśmy ją do Lublina ze względu na to, że cieszyła się coraz większym zainteresowaniem. 2 lata temu dołączyliśmy do konferencji sesje poświęcone transfuzjologii. Obecnie jest to największa konferencja hematologiczna w tych latach, w których nie są organizowane Zjazdy PTHiT” – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Udział w konferencji już potwierdziło kilkuset lekarzy hematologów, transfuzjologów oraz diagnostów.

 

Polski system leczenia hemofilii ma solidne podstawy, ale coraz wyraźniej widać, że nie nadąża za rozwojem medycyny i realnymi potrzebami pacjentów. Najpilniejsze wyzwania to dostęp dorosłych chorych do nowoczesnych terapii, ciągłość leczenia po ukończeniu 18. roku życia, personalizacja terapii oraz stworzenie bardziej kompleksowego, wielospecjalistycznego modelu opieki. Właśnie te postulaty znalazły się w dokumencie „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian”, opracowanym po dyskusji zorganizowanej przez Komitet ds. Ochrony Zdrowia Federacji Przedsiębiorców Polskich.

Hemofilia jest rzadką, wrodzoną skazą krwotoczną, która towarzyszy pacjentowi przez całe życie. Organizm chorego nie wytwarza prawidłowo jednego z czynników krzepnięcia, dlatego nawet niewielkie urazy mogą prowadzić do groźnych krwawień, w tym krwawień wewnętrznych. Szczególnie niebezpieczne są nawracające wylewy do stawów, które z czasem prowadzą do ich trwałego uszkodzenia, bólu, ograniczenia sprawności, a nawet niepełnosprawności.

Dzięki profilaktyce, finansowanej ze środków publicznych od 2008 roku, sytuacja pacjentów w Polsce znacząco się poprawiła. Obecnie system opiera się przede wszystkim na dwóch mechanizmach: Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028 oraz programie lekowym B.15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”. Eksperci podkreślają jednak, że choć system zapewnia podstawowe bezpieczeństwo, to wciąż nie gwarantuje równego dostępu do terapii, które w wielu krajach europejskich są już standardem.

„Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii” – mówił prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

Dorośli pacjenci wciąż czekają na przełom

Największa luka dotyczy dorosłych pacjentów z hemofilią. W ostatnich latach poprawił się dostęp dzieci do nowoczesnych terapii, w tym leczenia podskórnego, ale po osiągnięciu pełnoletności część pacjentów traci możliwość kontynuacji terapii, która pozwalała im normalnie funkcjonować. To jeden z najbardziej palących problemów wskazywanych zarówno przez lekarzy, jak i środowisko pacjenckie.

Podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. hematoonkologii, poświęconego potrzebom refundacyjnym w hematologii na 2026 rok, dr Magdalena Górska-Kosicka z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii zwracała uwagę, że w leczeniu skaz krwotocznych celem nie powinno być już wyłącznie zapobieganie krwawieniom. Nowoczesna opieka powinna dążyć do tego, aby pacjent mógł żyć możliwie podobnie jak osoba zdrowa.

„Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne to choroby wrodzone, z którymi pacjent rodzi się i żyje przez całe życie. My nie jesteśmy w stanie ich wyleczyć, ale naszym obowiązkiem jest zapewnienie choremu jak najlepszej jakości życia – nie tylko ochrony przed krwawieniami i nieodwracalną artropatią, ale jakości życia porównywalnej z osobami zdrowymi, zgodnie z wytycznymi World Federation of Hemophilia” – podkreślała.

Tymczasem wielu dorosłych chorych nadal jest leczonych w sposób bardzo obciążający. Tradycyjna profilaktyka wymaga częstych podań czynnika krzepnięcia dożylnie. W praktyce oznacza to nawet 150–180 wkłuć rocznie. Dla części pacjentów, szczególnie tych z uszkodzonymi stawami, przewlekłym bólem i zniszczonym dostępem żylnym, taki model leczenia staje się coraz trudniejszy.

„U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę” – tłumaczył prof. dr hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Nowoczesne terapie zmieniają codzienność pacjentów

Postęp w leczeniu hemofilii w ostatnich latach jest znaczący. Obejmuje zarówno koncentraty czynników krzepnięcia o przedłużonym czasie działania, jak i terapie niesubstytucyjne, w tym leczenie podskórne. Ich wspólnym celem jest stabilniejsza ochrona przed krwawieniami, mniejsze obciążenie pacjenta i większa niezależność w codziennym życiu.

Szczególnie duże znaczenie mają terapie podskórne, ponieważ nie wymagają częstych wkłuć dożylnych. Dla pacjentów oznacza to nie tylko wygodniejszy sposób podania leku, ale również większą przewidywalność leczenia, mniejszy lęk przed krwawieniem i większą możliwość normalnego funkcjonowania.

O tym wymiarze leczenia mówił Wiktor Wadowski, dorosły pacjent z hemofilią A, który od 2016 roku korzystał z terapii podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.

„Odkąd jestem w badaniu, jestem zdrowym człowiekiem. (…) Jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem” – opowiadał.

Eksperci podkreślają jednak, że nie chodzi o zastąpienie wszystkich dotychczasowych terapii jednym rozwiązaniem. Nie każdy pacjent kwalifikuje się do leczenia podskórnego, nie każdy go potrzebuje i nie każdy będzie chciał z niego korzystać. Kluczowa jest możliwość wyboru. Lekarz powinien mieć dostęp do kilku opcji terapeutycznych, aby wspólnie z pacjentem dobrać leczenie do jego wieku, stylu życia, aktywności, chorób współistniejących, stanu stawów, dostępu żylnego i indywidualnych preferencji.

„Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta” – mówił prof. Windyga.

Jedną z najważniejszych rekomendacji ekspertów jest zapewnienie ciągłości terapii pacjentom przechodzącym z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych. To moment szczególnie wrażliwy. Młody człowiek kończy szkołę, rozpoczyna studia lub pracę, usamodzielnia się, planuje aktywność zawodową i społeczną. Utrata skutecznego, stabilnego leczenia właśnie w tym okresie może oznaczać nie tylko większe ryzyko krwawień, ale także realne ograniczenie życiowych możliwości.

„Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia” – stwierdził prof. Jerzy Windyga.

Ten problem mocno wybrzmiał również w dyskusji TOP 10 HEMATO. Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne zwracała uwagę, że przełom w leczeniu dzieci nie rozwiązuje problemu, jeśli system nie daje gwarancji kontynuacji terapii po ukończeniu 18 lat. Rodzice młodych pacjentów wiedzą, że leczenie działa, że pozwala dziecku funkcjonować bez ciągłego podporządkowania życia chorobie, ale jednocześnie obawiają się momentu wejścia w dorosłość.

„To rodzi ogromne obawy o przyszłość młodych pacjentów – czy leczenie, które dziś jest skuteczne i stabilne, będzie mogło być kontynuowane także w dorosłości” – mówiła.

Leczenie hemofilii to nie tylko lek

Autorzy rekomendacji zwracają uwagę, że nowoczesny system leczenia hemofilii nie może ograniczać się do finansowania preparatów. Pacjenci żyją coraz dłużej, a wraz z wiekiem pojawiają się u nich problemy typowe dla populacji ogólnej: choroby sercowo-naczyniowe, metaboliczne, ortopedyczne czy neurologiczne. W przypadku osoby z hemofilią każda z tych chorób wymaga dodatkowej ostrożności, ponieważ leczenie przeciwpłytkowe, przeciwkrzepliwe, zabiegi operacyjne czy urazy wiążą się z podwyższonym ryzykiem krwawień.

Dlatego potrzebna jest realna opieka wielospecjalistyczna: hematologiczna, ortopedyczna, rehabilitacyjna, pielęgniarska, psychologiczna i fizjoterapeutyczna. Dziś pacjenci nadal często odczuwają brak takiego interdyscyplinarnego modelu. Rozproszenie opieki powoduje, że ciężar koordynacji spada na chorego i jego rodzinę.

W dokumencie FPP podkreślono również znaczenie wyspecjalizowanych ośrodków oraz lepszego wykorzystania danych gromadzonych przez instytucje publiczne. Dr Katarzyna Sejbuk-Rozbicka z Uczelni Łazarskiego oraz dr Michał Seweryn z EconMed Europe zwracali uwagę, że dane z programu lekowego i Narodowego Programu Leczenia Hemofilii powinny być szerzej wykorzystywane do oceny skuteczności terapii w realnej praktyce klinicznej. Takie podejście pozwoliłoby lepiej mierzyć efekty leczenia, planować wydatki i podejmować decyzje oparte nie tylko na kosztach leków, ale także na długofalowych skutkach zdrowotnych i społecznych.

To szczególnie istotne, ponieważ koszty hemofilii nie kończą się na zakupie preparatów. Według analiz EconMed Europe w 2024 roku bezpośrednie koszty leczenia hemofilii pokrywane przez Ministerstwo Zdrowia i NFZ wyniosły 521 mln zł. Bezpośrednie nakłady pacjentów oszacowano na 10 mln zł, a społeczne koszty hemofilii – na 433 mln zł. Oznacza to, że brak optymalnego leczenia przekłada się nie tylko na pogorszenie zdrowia, ale także na utratę aktywności zawodowej, większe potrzeby opiekuńcze, absencję, niepełnosprawność i obciążenie rodzin.

Ministerstwo Zdrowia: trwają rozmowy

Z informacji przedstawianych przez Ministerstwo Zdrowia 14 kwietnia 2026 r. wynika, że część kluczowych kwestii dotyczących leczenia hemofilii – w tym dostęp dorosłych pacjentów do terapii takich jak emicizumab – pozostaje obecnie na etapie analiz i konsultacji w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Trwają również rozmowy dotyczące możliwości finansowania wybranych terapii stosowanych w immunologicznych koagulopatiach, w tym rytuksymabu.

To ważny sygnał, że problem jest dostrzegany na poziomie decyzyjnym. Jednocześnie środowisko kliniczne i pacjenckie podkreśla, że w przypadku hemofilii czas ma realne znaczenie. Choć jest to choroba przewlekła, jej konsekwencje narastają stopniowo – każde opóźnienie w dostępie do skuteczniejszej profilaktyki oznacza kolejne krwawienia, pogłębiające się uszkodzenia stawów i ograniczenia, których później nie da się już odwrócić.

 

Rekomendacje zmian: dostęp, ciągłość, dane i koordynacja

Dokument „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” wskazuje sześć głównych kierunków poprawy organizacji opieki. Dotyczą one przede wszystkim zwiększenia dostępu do nowoczesnych terapii, zapewnienia ciągłości leczenia po przejściu pacjenta z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych, lepszego wykorzystania danych, wzmocnienia roli wyspecjalizowanych ośrodków oraz budowy spójnego modelu opieki.

Eksperci nie kwestionują tego, że w ostatnich latach w leczeniu hemofilii w Polsce dokonał się postęp. Przeciwnie – podkreślają, że decyzje refundacyjne dotyczące dzieci były ważnym krokiem w dobrą stronę. Problem polega na tym, że system nadal pozostawia zbyt dużą grupę dorosłych pacjentów poza dostępem do rozwiązań, które mogą realnie zmienić przebieg choroby i codzienne życie.

Hemofilia coraz rzadziej musi oznaczać życie podporządkowane lękowi przed krwawieniem, bólem i ograniczeniami. Nowoczesne leczenie daje szansę na aktywność, pracę, samodzielność i lepszą jakość życia. Warunkiem jest jednak taki system, który nie zatrzymuje się na podstawowym zabezpieczeniu pacjenta, ale pozwala wykorzystać postęp medycyny w praktyce.