Medicalpress

Decyzja MZ o zakończeniu procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka pozbawia pacjentów szansy na dostęp do bardzo skutecznego leczenia – oceniają hematolodzy. Ich zdaniem konieczne jest rozwiązanie, które pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością resortu za środki publiczne.

Jak podkreślił w rozmowie z PAP prof. Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych, terapia CAR-T nie jest tylko niewielką modyfikacją dotychczasowego leczenia pacjentów ze szpiczakiem (jednym z najczęstszych nowotworów układu krwiotwórczego).

– Jest to odmienna biologicznie strategia terapeutyczna, która wykorzystuje własne zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta. Jej skuteczność jest bardzo wysoka – sięga niemal 100 proc. Obecnie nie ma lepszego leczenia dla chorych na szpiczaka nawrotowego lub opornego na terapię – powiedział hematolog.

Przypomniał, że terapia CAR-T jest podawana jednorazowo i – jak wykazały badania kliniczne – nie tylko znacznie zmniejsza ryzyko progresji choroby lub zgonu w porównaniu z leczeniem standardowym, ale przynosi też korzyści w zakresie przeżycia całkowitego. Potwierdzają to m.in. wyniki III fazy badania klinicznego o akronimie CARTITUDE-4.

Prof. Jurczyszyn zwrócił uwagę, że w polskich ośrodkach chorzy na szpiczaka byli leczeni CAR-T w ramach badania klinicznego. – Wyniki są znakomite. Wielu z nich wróciło do pracy i do pełnienia innych ról społecznych – podkreślił hematolog.

Największą liczbę pacjentów zakwalifikował do badań klinicznych CAR-T zespół dr. Wojciecha Legiecia, kierownika Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku, Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im Św. Jana z Dukli. – W jednym z badań było to 16 pacjentów. I od połowy 2023 r. tylko jeden z nich miał progresję szpiczaka i musieliśmy zastosować inne leczenie. Wszyscy pozostali są w remisji, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w życiu prywatnym, zawodowym, bez żadnej dodatkowej terapii – powiedział PAP specjalista.

Dlatego – w ocenie hematologów – zakończenie przez Ministerstwo Zdrowia na początku sierpnia procesu refundacyjnego CAR-T odbiera pacjentom ze szpiczakiem szansę na skorzystanie z najskuteczniejszej obecnie metody leczenia.

W odpowiedzi na pytanie PAP nt. powodów zakończenia procesu refundacyjnego terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka Biuro Komunikacji MZ poinformowało, że w resorcie toczyły się postępowania o objęcie refundacją dwóch różnych tego typu terapii. Jedna z nich – o międzynarodowej nazwie ciltacabtagen autoleucel – miałaby być finansowana w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego w 2. i 3. linii, a druga – idecabtagen vicleucel – w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego od 3. linii.

Obydwa procesy zakończyły się wydaniem negatywnych decyzji o objęciu refundacją w pierwszej instancji ze względu na niespełnienie części kryteriów z art. 12 ustawy o refundacji, poinformował resort zdrowia. Chodzi m.in. o wysokość szacowanego (na podstawie warunków cenowych przedłożonych przed wnioskujące firmy) wzrostu wydatków całkowitych NFZ w związku z objęciem refundacją tych terapii. Ministerstwo Zdrowia podkreśliło jednocześnie, że aktualnie dla obu terapii toczą się postępowania w drugiej instancji.

Prof. Jurczyszyn zastrzegł, że terapia CAR-T nie jest leczeniem prostym i pozbawionym ryzyka. Wymaga starannej kwalifikacji, doświadczonych zespołów, odpowiedniej infrastruktury i monitorowania potencjalnie ciężkich działań niepożądanych. Wymagania te są określone przez Europejską Agencję Leków. „Dlatego decyzja o jej dostępności powinna opierać się na medycynie opartej na dowodach, doświadczeniu wyspecjalizowanych ośrodków oraz racjonalnym modelu finansowania. A nie na samym fakcie, że mamy do czynienia z kosztowną terapią zaawansowaną” – napisał prof. Jurczyszyn w swoim liście otwartym do MZ z 8 sierpnia br.

Specjalista przypomniał, że 29 grudnia ub.r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zarekomendował objęcie terapii ciltacabtagene autoleucel refundacją w programie lekowym B.54. Wskazał jednocześnie na konieczność dalszego obniżenia ceny oraz rozszerzenie instrumentów dzielenia ryzyka (specjalne mechanizmy, które obniżają realny koszt terapii dla płatnika publicznego).

– To oznacza, że istnieje przestrzeń do poszukiwania takiego mechanizmu finansowania CAR-T, który pogodzi dobro pacjentów z odpowiedzialnością decydentów za środki publiczne – powiedział prof. Jurczyszyn.

Wskazał, że koszty braku dostępu chorych do tej terapii mogą być bardzo wysokie. – To są koszty różnych leków stosowanych w kolejnych liniach leczenia non-stop przez rok do wielu lat, tj. do czasu progresji, to są koszty hospitalizacji i leczenia powikłań. Gdyby je policzyć, to bardzo prawdopodobne jest, że koszty jednorazowo podanej terapii CAR-T będą mniejsze – tłumaczył hematolog. Dodał, że są to również koszty utraty aktywności zawodowej, społecznej.

– Ta terapia ogromnie ogranicza koszty powikłań związanych z następującymi po sobie liniami leczenia w modelu klasycznym. Na przykład pacjent, który po jednorazowej terapii przez pięć lat ma głęboką odpowiedź i nie potrzebuje leczenia, na pewno kosztuje system mniej niż pacjent, który jest na terapiach podawanych ciągle – ocenił dr Legieć.

Ponadto, w szpiczaku ogromne znaczenie ma moment zastosowania skutecznej terapii.

– Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać. Jako lekarz nie mogę się pogodzić z tym, że najlepsze leczenie w drugiej i trzeciej linii dla pacjentów ze szpiczakiem nie jest dostępne w naszym kraju, a jest finansowane ze środków publicznych już w 13 krajach europejskich, w tym u naszych sąsiadów – powiedział prof. Jurczyszyn.

Resort zdrowia zwrócił uwagę w odpowiedzi przesłanej PAP, że obecnie pacjenci chorzy na szpiczaka mają w ramach programu lekowego B.54. dostęp do wielu opcji terapeutycznych opartych na zastosowaniu w skojarzeniu kilku grup nowoczesnych leków. „Dodatkowo, w leczeniu od 4. linii w ramach programu lekowego B.54. objęte refundacją są innowacyjne przeciwciała bispecyficzne stosowane w monoterapii” – zaznaczyło Biuro Komunikacji MZ. Przeciwciała bispecyficzne, obok terapii CAR-T, stanowią przełomową metodę immunoterapii ukierunkowaną na limfocyty T. Ponadto, w najnowszym obwieszczeniu na 1 lipca br. objęto refundacją dwie kolejne terapie dedykowane chorym na szpiczaka plazmocytowego, podkreślono w piśmie.

– Jako lekarz zajmujący się tą chorobą od wielu lat doskonale widzę i doceniam ten postęp. Rozumiem także argument Ministerstwa Zdrowia, że środki publiczne są ograniczone, a decyzje refundacyjne muszą uwzględniać potrzeby pacjentów cierpiących na wiele różnych chorób – powiedział PAP prof. Jurczyszyn.

Zwrócił jednak uwagę, że liczba refundowanych terapii nie jest tym samym co możliwość zastosowania właściwej terapii u konkretnego chorego we właściwym momencie choroby. – Część wymienianych przez Ministerstwo Zdrowia nowoczesnych terapii ma inne miejsce w sekwencji leczenia, podczas gdy ciltacabtagen autoleucel jest przeznaczony dla ściśle określonej populacji chorych już po wcześniejszej terapii – wyjaśnił specjalista.

Tak jest między innymi w przypadku 43-letniego kardiologa Wojciecha Rycharda z Wrocławia. – U mnie szpiczak bardzo szybko nawrócił po pierwszej linii terapii, na drugą linię leczenia okazał się być oporny. Dlatego hematolodzy, z którymi się konsultowałem, ocenili, że najskuteczniejszą opcją leczenia dla mnie będzie CAR-T – wyjaśnił w rozmowie z PAP. Na obecnym etapie rozwoju choroby może ona przynieść najtrwalszą, najdłuższą remisję.

– Dzięki temu mam szasnę wrócić do normalnego życia zawodowego, społecznego. W moim przypadku zastosowanie terapii przeciwciałami bispecyficznymi nie tylko nie daje szansy na tak długą remisję, ale może też uniemożliwić mi w przyszłości skorzystanie z CAR-T lub sprawić, że będzie ona mniej skuteczna – podkreślił kardiolog, który w tydzień zebrał środki na prywatnej zbiórce na sfinansowanie tej metody leczenia.

– Przeszedłem już procedurę separacji komórek, które pojechały do laboratorium w Belgii, gdzie będą poddane modyfikacji i namnożeniu. Na przełomie września i października mam już otrzymać tę terapię – wyjaśnił.

W ocenie Rycharda nie wszystkim pacjentom, którzy wymagają tej metody leczenia, uda się uzbierać pieniądze. – Ale to nie tak powinno wyglądać. Przecież CAR-T jest finansowana w Polsce ze środków publicznych dla chorych na chłoniaki czy białaczki. Dlaczego chorzy na szpiczaka mieliby jej nie otrzymywać? – wskazał.

Jak zaznaczył prof. Jurczyszyn, fakt, że postepowanie dotyczące CAR-T nie jest definitywnie zakończone i obecnie toczy się postępowanie w drugiej instancji oznacza, że nadal istnieje przestrzeń do poszukiwania rozwiązania.

– Trwające postępowanie odwoławcze powinno zostać wykorzystane do rzeczywistego poszukiwania porozumienia. Dyskusja powinna się sprowadzać do pytania, czy można wypracować taki model finansowania, który uczyni ja dostępną dla precyzyjnie określonej grupy pacjentów i jednocześnie będzie akceptowalny dla płatnika publicznego – zaznaczył hematolog.

Jak ocenili eksperci, można w tym celu wykorzystać różne instrumenty dzielenia ryzyka, wprowadzenie precyzyjnych kryteriów kwalifikacji czy koncentrację leczenia w doświadczonych ośrodkach. – Można negocjować z firmą zwrot części kosztów w przypadku niepowodzenia tego leczenia czy bardzo wczesnego niepowodzenia – wskazał dr Legieć.

Hematolodzy podkreślili, że nie chodzi o finansowanie tej terapii tysiącom czy nawet setkom pacjentów, ale kilkudziesięciu precyzyjnie wybranym chorym.

Źródło: Nauka w Polsce

31 sierpnia br. w PAP odbyła się konferencja prasowa zorganizowana przez Roche Polska pt. „Dorosłość z hemofilią A bez inhibitora: od wyzwań systemowych do rozwiązań”. Zaproszeni eksperci oraz przedstawiciel firmy rozmawiali o potrzebie indywidualizacji leczenia i przedłużającym się procesie włączenia terapii podskórnej emicizumabem dla pacjentów z hemofilią A bez inhibitora do Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.  

Hemofilia A to rzadka, wrodzona i nieuleczalna choroba genetyczna. Jest związana z niedoborem czynnika krzepnięcia VIII. Powoduje samoistne krwawienia m.in. do stawów. Mogą one prowadzić do ich trwałego uszkodzenia, przewlekłego bólu i niepełnosprawności. Dlatego tak ważne jest leczenie profilaktyczne. Istotnym celem leczenia – bez względu na jego rodzaj i mechanizm działania – jest skuteczne zapobieganie krwawieniom i właśnie uszkodzeniom stawów. Dostęp do aktualnie zarejestrowanych, różnych leków jest kluczowy, ponieważ umożliwia personalizację leczenia, co pozwala dopasować rodzaj terapii do indywidualnych potrzeb, stanu zdrowia i stylu życia pacjenta. Tego typu podejście przekłada się na lepsze wyniki leczenia i poprawę jakości życia pacjentów.

Jedną z dostępnych form profilaktyki jest emicizumab – terapia podawana podskórnie, o udokumentowanej skuteczności w ramach badań klinicznych, jak i rzeczywistej praktyki klinicznej. Terapia została zarejestrowana w Unii Europejskiej ponad 8 lat temu. Od 2020 roku jest terapią zalecaną jako jedna z opcji profilaktycznych w wytycznych Światowej Federacji Hemofilii (ang. WFH, World Federation of Hemophilia) dla pacjentów z hemofilią A z inhibitorem, jak i bez niego. W 2025 r. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) umieściła ją na Liście Leków Podstawowych oraz Liście Leków Podstawowych dla Dzieci w części dotyczącej hemofilii.

Od 1 lipca 2024 r. dzieci do lat dwóch z umiarkowaną i ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem mogą korzystać z emicizumabu w programie lekowym B.15. Od 1 października 2025 r. limit wiekowy został rozszerzony dla dzieci i młodzieży do lat 18. W przypadku pacjentów dorosłych, dotychczas z terapii mogli korzystać tylko pacjenci z inhibitorem w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Resort zdrowia poinformował o zmianach

18 sierpnia br. Ministerstwo Zdrowia zaktualizowało Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028. W ramach wprowadzonych zmian, dostęp do emicizumabu zyskali pacjenci z hemofilią A bez inhibitora, którzy po ukończeniu 18 r.ż., w chwili przejścia z ośrodka pediatrycznego do ośrodka dla dorosłych otrzymywali tę terapię w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” oraz pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych nad tym lekiem, a następnie zostali objęci programem PTAP (Post Trial Access Program).

Do tej pory po ukończeniu 18 r.ż. chory przechodził do systemu leczenia dorosłych, jednak w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne pacjenci z umiarkowaną i ciężką postacią hemofilii A bez inhibitora nie mieli dotychczas dostępu do terapii podskórnej i stali przed wizją powrotu do terapii dożylnej – bez względu na ich stan zdrowia i skuteczność dotychczasowego leczenia. Aktualizacja Narodowego Programu z dn. 18.08.2026 r.  umożliwia kontynuację leczenia podskórnego po ukończeniu 18 roku życia. Polskie Towarzystwo Onkologów i Hematologów Dziecięcych od miesięcy zabiegało o uregulowanie kwestii ciągłości leczenia dla pacjentów z hemofilią po osiągnięciu pełnoletności.

– W podobnym gremium jakieś półtora miesiąca temu, wskazywałem i pytałem, czym się różni dziecko, które ma 17 lat, od tego samego dziecka, które kończy 18 lat, gdzie nagle okazuje się, że z leczenia podskórnego to dziecko musi przejść na leczenie dożylne, na przykład w czasie, kiedy właśnie będzie podchodziło do matury. I wtedy to pytanie pozostało bez odpowiedzi. My wiemy, że się niczym nie różni, ale na szczęście od sierpnia tego roku mamy dla dzieci, a w rzeczywistości dla młodych dorosłych, opcje terapeutyczne przedłużenia tego, co było w pediatrii. Czyli jeśli od października 2025 roku mamy możliwość – z punktu widzenia lekarzy i pacjentów i ich rodziców – wyboru terapii, to ten wybór może być utrzymany również po 18. roku życia – zaznaczył prof. Wojciech Młynarski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

Leczenie dla wybranych grup pacjentów

Wprowadzone w ostatnim czasie zmiany nie objęły jednak całej populacji pacjentów,  wśród których wielu z nich niezmiennie potrzebuje nowych terapii. Pacjenci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, którzy w listopadzie 2025 r. mieli więcej niż 18 lat i nie spełniali kryterium programu lekowego, nadal według kryteriów Narodowego Programu nie mają możliwości personalizacji leczenia. Jedynym, obecnie dostępnym dla nich lekiem do stosowania w leczeniu profilaktycznym, jest koncentrat czynnika krzepnięcia podawany dożylnie.

– Chcielibyśmy mieć dostęp dla chorych na hemofilię do terapii zarejestrowanych, do terapii nowocześniejszych i skuteczniejszych niż to, co w tej chwili im możemy zaoferować. W Polsce dzieje się to bardzo powoli, bardzo małymi krokami, można powiedzieć, że nawet troszkę pozornymi, tak jak ostatnie zmiany, które zostały wprowadzone w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii. Realnie nadal dla ogromnej większości pacjentów z hemofilią ciężką nie mamy dostępu do terapii podskórnych. Ten przełom, czyli możliwość zmiany z profilaktyki dożylnej, przynajmniej u części pacjentów, którzy takiej zmiany wymagają, dokonał się już ładnych parę lat temu. Nie każdy chory wymaga tej zmiany, ale u tych, u których mamy niewystarczającą skuteczność leczenia, u których jakość życia jest zła, bardzo chcielibyśmy jedną z dostępnych terapii podskórnych wprowadzić. (…) Cała Europa stosuje te leki. My oczywiście wiemy, że też powinniśmy. Pacjenci nas o to pytają i mają do tego prawo. Każdy z nas, zajmując się tymi pacjentami szeroko i od wielu lat, bo tak działają ośrodki leczenia hemofilii, że mamy swoją grupę pacjentów, którą się opiekujemy – dokładnie wie, którzy pacjenci najbardziej cierpią na obecnej terapii – podkreśliła dr Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie.

Proces trwa od 2022 roku

Roche Polska od 2022 r. zabiega o rozszerzenie możliwości stosowania emicizumabu u pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Proces był prowadzony w programie lekowym i Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne – w BIP AOTMiT widnieje aż 5 zleceń dla tego leku na przestrzeni ostatnich 4 lat.

W listopadzie 2025 r. Prezes AOTMiT wydał pozytywną opinię dotyczącą udostępnienia emicizumabu w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dla pacjentów dorosłych z hemofilią niepowikłaną obecnością inhibitora FVIII. Do tej pory prace resortu zdrowia tylko częściowo odpowiadają na potrzeby ww. grupy pacjentów.

– Czynniki to jest ogromne dobrodziejstwo. Nasi pacjenci mają możliwość stosowania terapii dożylnej, ale to nie jest złoty środek. Wiemy, że są pacjenci, którzy pomimo przyjmowania leku regularnie, mają krwawienia. Zdarza się tak, że ci pacjenci krwawią powyżej 4-5 razy w miesiącu, są to pacjenci o tak zwanym wysokim fenotypie krwotocznym. Terapia podskórna została zaakceptowana przez Światową Federację Hemofilii, jak również wpisana przez Światową Organizację Zdrowia w 2025 roku na listę leków podstawowych. (…) Średnia życia pacjentów z hemofilią wydłuża się, musimy mieć podejście holistyczne do tych pacjentów, bo nasi pacjenci starzeją się, będą mieli dodatkowe choroby, będą również potrzebowali innych terapii – powiedziała dr n. med. Justyna Kozińska, z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku, Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Oferta Roche Polska przewiduje zabezpieczenie budżetu NFZ

Firma Roche Polska już wiele miesięcy temu zaproponowała Ministerstwu Zdrowia warunki finansowe, które nie powodują wzrostu wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia. Oferta zawiera mechanizmy zabezpieczające budżet płatnika publicznego, dzięki którym terapia może być wdrożona bez dodatkowego obciążenia finansów publicznych, tj. w ramach środków już zaplanowanych na leczenie hemofilii w aktualnej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, realizowanego w latach 2024-2028. Wprowadzenie emicizumabu jako opcji do leczenia całej populacji chorych niepowikłanych inhibitorem będzie skutkowało obniżeniem wydatków na produkty lecznicze stosowane w hemofilii A w pierwszym roku od wprowadzenia terapii o ok. 50 mln zł w stosunku do planowanych wydatków na ten cel. Wynika to m.in. z dostosowania planów zakupowych do rzeczywistego zapotrzebowania, obniżenia ceny leku po jego włączeniu do Narodowego Programu oraz określonej, dzięki kryteriom włączenia, liczbie pacjentów. Propozycja przewiduje również mechanizmy zabezpieczające Narodowy Fundusz Zdrowia przed nieoczekiwanym wzrostem kosztów, gdyby zużycie leku okazało się większe niż wynikające z opinii ekspertów klinicznych uwzględnionych w ocenie AOTMiT. Firma Roche deklaruje pokrycie ewentualnych przekroczeń ponad uzgodnione progi wydatków. 

– Chciałbym tu obalić pewien mit, że leczenie innowacyjne jest bardzo drogie, że nas na to nie stać. (…) Mamy instrumenty dzielenia ryzyka, które możemy zaproponować, które są zgodnie z prawem, które są ocenione przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, które uzyskały pozytywną opinię Prezesa, wypełniliśmy wszystkie warunki, które prowadzą do finansowania leku w Polsce. Więc usiądźmy, dyskutujmy o tych pieniądzach, zobaczmy, co możemy zrobić my jako producent, żebyście Państwo byli pewni, że ten budżet się nie zawali, że to jest racjonalne i w długim okresie możliwe do zaopiekowania. Warto podjąć ten wysiłek, by odpowiedzieć na postulaty klinicystów i potrzeby pacjentów, umożliwić wybór leku. (…) Jeżeli budżet zostanie przekroczony, firma Roche bierze na siebie ryzyko i zwróci 100% przekroczenia budżetowego zgodnie z ustalonymi progami. Warunki się nie zmieniły, oferta jest na stole. (…) Firma odpowiedzialna za lek powinna być włączona w dialog, to pomoże przerwać trwający od lat impas. Nasz aktywny udział ułatwi wypracowanie rozwiązań systemowych – można mnożyć przykłady wielu innych leków innowacyjnych, które dzisiaj są w refundacji dlatego, że Ministerstwo i firma razem pracowali nad rozwiązaniami. (…) Ministerstwo Zdrowia doskonale zna instrumenty dzielenia ryzyka i sprawnie się nim posługuje – według oficjalnych danych, tylko w 2025 roku mechanizmy te wygenerowały dla budżetu oszczędności rzędu 2,5 miliarda złotych – skomentował Krzysztof Adamcewicz, Dyrektor Działu Strategii Rozwoju Rozwiązań Systemowych i Komunikacji, Roche Polska.

Podczas dyskusji eksperci wskazali, że udostępnienie terapii większej liczbie pacjentów daje możliwość dodatkowego obniżenia ceny. Przykład jednej z omawianych terapii podskórnych wskazuje na sukcesywny spadek jej ceny, która w ciągu trzech lat – do 2025 roku – uległa obniżce o około 26%. Według danych Roche Polska nowa oferta stwarza przestrzeń do dalszej redukcji ceny oraz wdrożenia instrumentów dzielenia ryzyka.

Leczenie hemofilii ma również wymiar społeczny i ekonomiczny

Mimo, że hemofilią jest chorobą rzadką, to generuje istotne koszty ekonomiczne i społeczne. Roczne koszty bezpośrednie ponoszone przez system wynoszą 521 mln zł. Pacjenci i ich rodziny ponoszą znaczące obciążenia finansowe – 10 mln zł wydatków bezpośrednich oraz 134 mln zł kosztów pośrednich, wynikających z obniżonych przychodów gospodarstw domowych. Łącznie daje to ponad 140 mln zł rocznie ponoszonych bezpośrednio przez chorych i ich bliskich[1].

– Choroba, bądź brak choroby, bądź określony stan pacjenta to nie tylko to, ile my wydajemy na jego leczenie, czyli wydatki bezpośrednie NFZ. (…) Chory, w zależności od jego stanu i od jakości życia, z którą żyje, również generuje koszty. To są koszty związane z utraconą produktywnością. Czyli w im gorszym stanie jest ten chory, to albo będzie mniej pracował, albo w ogóle nie będzie pracował, bo będzie niepełnosprawny. Problem polega na tym, że my dzisiaj bardzo mało patrzymy z tej perspektywy. (…) Tak jak dbając o przyszłość naszych dzieci nie myślimy o lekcjach angielskiego, zajęciach sportowych wyłącznie z perspektywy, ile na nie wydajemy, a uznajemy to za inwestycję w przyszłość, tak samo innowacyjna terapia to jest pewnego rodzaju inwestycja. To nie jest tak, że ta innowacyjność i kosztoefektywność tych terapii to jest jakaś jednostronna narracja tylko i wyłącznie producenta. To jest zbadane w procesie bardzo transparentnym HTA, w którym wychodzi, że faktycznie to jest kosztoefektywna terapia w warunkach polskich i ona powinna być refundowana. (…) Z jednej strony buduje się narrację, że jesteśmy 20. gospodarką świata. (…) A z drugiej strony, chcąc być tą 20. gospodarką świata, czy aspirując do takiego grona krajów, jest taka sytuacja jak w hemofilii – jesteśmy jedynym krajem, w którym nie zapewniamy pacjentom pełnego dostępu do innowacyjnych terapii, a tak naprawdę do wyboru innowacyjnych terapii – wskazywał dr Michał Seweryn, wiceprezes EconMed, współautor raportu pt. „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”.

Potrzeba dialogu

Pomimo skierowania zaproszenia przez organizatorów, w konferencji nie wzięli udziału przedstawiciele Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia, odpowiedzialnego za Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Roche Polska podczas spotkania zadeklarował gotowość do dalszych rozmów z resortem w celu wypracowania i wdrożenia rozwiązania, które poszerzy możliwości leczenia dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora w taki sposób, by to lekarz i pacjent mogli wspólnie decydować o sposobie leczenia w zależności od sytuacji klinicznej chorego i jego potrzeb. Bez dostępu do różnych leków stosowanych aktualnie w hemofilii A trudno mówić o personalizacji leczenia.

Źródło: inf pras

Każdego roku 1 września obchodzimy Światowy Dzień Przewlekłej Białaczki Limfocytowej (PBL). To okazja nie tylko do edukowania o samej chorobie, ale także dobry moment by zadać pytanie: Czy w systemie przeciążonym brakami kadrowymi i długim oczekiwaniem na wizytę w poradni hematologicznej jest szansa, by zadbać kompleksowo o potrzeby starszych pacjentów? Jak wygląda rozmowa z pacjentem podczas przekazania diagnozy? Czy jest przestrzeń, by omówić możliwości leczenia i rozwiać wszelkie wątpliwości chorego? Nowoczesne terapie poprawiają rokowania, ale bezpieczeństwo leczenia, adherencja i jakość życia zależą również od tego, czy pacjent rozumie dostępne opcje i może współdecydować o terapii.


Każdy pacjent ma inne potrzeby

Przewlekła białaczka limfocytowa jest chorobą, która dotyczy najczęściej osób starszych i może mieć bardzo różny przebieg. Część pacjentów przez lata pozostaje w obserwacji, inni wymagają możliwie jak najwcześniejszego rozpoczęcia leczenia. W ostatnich latach w hematoonkologii znacząco zwiększyły się możliwości leczenia, ale to jednocześnie sprawiło, że rozmowa o terapii staje się bardziej wymagająca.

– Pacjenci z PBL są bardzo różni. To często osoby starsze, u których poza chorobą krwi występują inne choroby m.in. kardiologiczne, metaboliczne, nefrologiczne, co sprawia, że podczas wyboru terapii należy wziąć pod uwagę wiele czynników: wspomniane choroby współistniejące, biologię choroby, wyniki badań genetycznych oraz preferencje pacjenta. Dla jednej osoby kluczowe będzie ograniczenie wizyt w szpitalu, dla innej możliwość elastycznego dawkowania leków, a dla jeszcze innej dobór terapii tak, aby mogła kontynuować pracę zawodową czy realizować się w życiu rodzinnym. Potrzeby są różne, dlatego umiejętność aktywnego wsłuchania się w preferencje pacjenta powinna być standardem – mówi prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Realia polskiego systemu ochrony zdrowia są wymagające. Średni czas oczekiwania na wizytę w poradni hematologicznej wynosi 146 dni. Brakuje także kadry medycznej – w publicznym systemie ochrony zdrowia pracuje obecnie 542 specjalistów hematologii, co daje wskaźnik ok. 1,4 lekarza na 100 tys. mieszkańców, tymczasem zalecany poziom to co najmniej 2,5-3 hematologów. To pokazuje jak bardzo potrzebne są rozwiązania, które wyposażą pacjenta w niezbędną wiedzę, zwiększając w konsekwencji jego poczucie bezpieczeństwa oraz adherencję w leczeniu.

Udział pacjenta w decyzjach terapeutycznych to dobra praktyka czy utopijna wizja?

Z badań dotyczących shared decision-making (SDM) w PBL wynika, że 70–75% pacjentów chce aktywnie uczestniczyć w decyzjach terapeutycznych, równolegle tylko 1 na 5 pacjentów zgodził się z stwierdzeniem, że decyzja rzeczywiście była wspólna. Inne międzynarodowe badanie również podkreśla pewną lukę – 70% pacjentów z PBL deklaruje, że podczas wizyty zaproponowano im tylko jedną opcję terapeutyczną, a 48% nie było zaangażowanych w proces decyzyjny w takim stopniu, jakiego oczekiwało. Podobne konkluzje płyną z raportu ARC Rynek i Opinia zrealizowanego wśród polskich pacjentów z PBL, który pokazuje, że chorzy w dużej mierze polegają na rekomendacji lekarza. Jednocześnie z ich relacji wynika, że nie zawsze omówiono
z nimi alternatywne możliwości leczenia, wady i zalety różnych form terapii. Rozmowa częściej dotyczyła skutków ubocznych leczenia już wskazanego przez specjalistę niż przedstawienia dostępnych opcji.

– Badanie ARC Rynek i Opinia przeprowadzone wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową pokazuje, że zaledwie 2 spośród 15 respondentów wyraziło w rozmowie z lekarzem swoje obawy dotyczące proponowanego leczenia. Z kolei badanie organizacji Myeloma Patients Europe zrealizowane wśród pacjentów z szpiczakiem mnogim pokazało, że aż 57% ankietowanych nigdy wcześniej nie słyszało o shared decision-making. Wspomniane badania potwierdzają, że pomimo deklarowanej przez pacjentów hematologicznych chęci aktywnego uczestnictwa w procesie terapeutycznym, w praktyce dzieje się to niestety dość rzadko. Mam nadzieję, że ta rzeczywistość będzie się zmieniać, bo w przypadku chorób przewlekłych wspólne podejmowanie decyzji to ważny element budowania życia po diagnozie – mówi Barbara Leonardi, prezes Myeloma Patients Europe i przedstawicielka Fundacji Carita.

SDM nie oznacza, że pacjent zostaje sam z wyborem terapii. To proces, w którym lekarz wnosi wiedzę kliniczną, a pacjent swoje obawy i realia życia. Ma to nieocenioną wartość w kontekście bezpieczeństwa całego procesu leczenia, bo pacjent, który rozumie terapię, wie, czego się spodziewać, dokładniej przestrzega zaleceń i szybciej wychwyci potencjalne działania niepożądane.

– Pacjenci chcą rozumieć, dlaczego dana opcja terapeutyczna jest dla nich tą najbardziej odpowiednią. Co więcej badanie ARC Rynek i Opinia potwierdza, że niezależnie od terapii, pacjenci starają się koncentrować na jej pozytywach. Mają nadzieje, że ostatecznie będą mogli żyć prawie normalnie. Pytanie o potrzeby pacjenta, omówienie dostępnych możliwości, zrozumiałe materiały edukacyjne i przygotowanie pytań do lekarza przed konsultacją są szczególnie ważne w systemie, w którym wizyta u hematologa jest wręcz dobrem deficytowym – mówi Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

Pilotaż, który może ułatwić pacjentom drogę przez system

Szansą na wzmocnienie takiego modelu opieki jest uruchomiony 1 lipca 2025 r. pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej, który ma potrwać do 2029 roku. Jednym z wyzwań najbliższych lat będzie nie tylko poprawa organizacji opieki hematologicznej, ale także lepsze wsparcie pacjenta w poruszaniu się po systemie. Okres pilotażu może być dobrą okazją do wzmocnienia roli koordynatorów opieki, którzy mogliby pomagać pacjentom przygotować się do wizyt, lepiej rozumieć proces leczenia oraz skuteczniej komunikować swoje potrzeby zespołowi medycznemu.

Eksperci wskazują, że poprawa nie musi oznaczać wyłącznie dłuższych wizyt. Realistyczne rozwiązania to krótkie checklisty pytań dla pacjenta, materiały porównujące opcje leczenia, wzmocnienie roli pielęgniarki hematologicznej, kierowanie do rzetelnych źródeł wiedzy i partnerska współpraca z organizacjami pacjenckimi.

– W przypadku chorób przewlekłych, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa, leczenie staje się częścią życia. Pacjenci i ich bliscy muszą „wkomponować” chorobę w codzienność i pogodzić ją z pracą zawodową, prowadzeniem domu, opieką nad rodziną, pasjami czy ulubionymi sposobami spędzania wolnego czasu. Dlatego warto się zapoznać z ideą shared decision-making i aktywnie uczestniczyć w procesie leczenia. O ile lekarz jest ekspertem od medycyny, o tyle to pacjent jest ekspertem od własnego życia i tylko on wie, jaki wpływ choroba ma na jego codzienne funkcjonowanie. Częścią strategii shared decision-making jest rozmowa o priorytetach życiowych, obawach, codziennych wyzwaniach związanych ze stanem zdrowia oraz tym jak zminimalizować wpływ choroby, leczenia i skutków ubocznych na jakość życia. Współpraca z lekarzem oparta na dialogu daje również pacjentowi poczucie wpływu na własne życie, które choroba często odbiera – podsumowuje Barbara Leonardi.

***

Pełna treść raportu ARC Rynek i Opinia dotyczącego przewlekłej białaczki limfocytowej dostępna online: RAPORT

Źródło: inf pras

Coraz skuteczniejsze leczenie nowotworów sprawia, że rośnie liczba pacjentów wymagających długoterminowej opieki nad zdrowiem serca. O wyzwaniach związanych z zapobieganiem kardiotoksyczności, nowoczesnej diagnostyce oraz organizacji kompleksowej opieki nad chorymi będą dyskutować eksperci z Polski i zagranicy podczas Summit on Cardio-Oncology Excellence 2026, który 11 września odbędzie się w Narodowym Instytucie Onkologii w Warszawie.

Wydarzenie zgromadzi kardiologów, onkologów, hematologów, badaczy, specjalistów zdrowia publicznego oraz przedstawicieli organizacji pacjenckich.

Postęp w leczeniu nowotworów sprawia, że coraz więcej pacjentów żyje długo po zakończeniu terapii. Jednocześnie część skutecznych metod leczenia przeciwnowotworowego może wpływać na układ sercowo-naczyniowy. Dlatego coraz większe znaczenie ma kardioonkologia, której celem jest odpowiednie przygotowanie pacjenta do terapii, ograniczanie ryzyka powikłań, ich wczesne wykrywanie oraz prowadzenie leczenia w sposób możliwie bezpieczny dla serca.

Historia kardioonkologii w Narodowym Instytucie Onkologii sięga 2012 roku. Wówczas dr hab. n. med. Beata Jagielska, obecnie Dyrektor NIO-PIB, podjęła się utworzenia Kliniki Chorób Wewnętrznych i Kardioonkologii, przekształconej później w Klinikę Diagnostyki Onkologicznej, Kardioonkologii oraz Medycyny Paliatywnej. Dziś kardioonkologia w NIO-PIB funkcjonuje jako wyodrębniony obszar opieki klinicznej w formie pododdziału w strukturach Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej, w którym działalność kliniczna rozwijana jest równolegle z działalnością naukową.

– Dzisiaj unikamy rezygnacji z leczenia onkologicznego z powodów kardiologicznych. Zadaniem kardioonkologii jest takie zaplanowanie opieki, aby terapia onkologiczna mogła być prowadzona możliwie bezpiecznie, bez niepotrzebnych przerw z powodu toksyczności sercowo-naczyniowej i z uwzględnieniem długoterminowej jakości życia chorego – podkreśla prof. Sebastian Szmit, kardiolog i onkolog, ekspert w dziedzinie kardioonkologii.

Program wrześniowego wydarzenia obejmie zagadnienia związane z oceną ryzyka sercowo-naczyniowego, zapobieganiem kardiotoksyczności, nowoczesnymi metodami diagnostyki i monitorowania pacjentów, personalizacją leczenia oraz organizacją zintegrowanej opieki kardioonkologicznej. Ważnym tematem będzie również współpraca międzynarodowa oraz rozwój ośrodków działających w oparciu o interdyscyplinarne zespoły.

Summit on Cardio-Oncology Excellence 2026 odbędzie się w Centrum Edukacyjno-Konferencyjnym Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – PIB przy ul. W. K. Roentgena 5, 02-781 Warszawa.

Wydarzenie będzie prowadzone w języku angielskim. Udział jest bezpłatny.

Program, szczegółowe informacje i rejestracja dostępne są na stronie wydarzenia: cardiooncology.pl

Źródło: NIO

Medycyna nuklearna staje się jednym z kluczowych elementów nowoczesnej diagnostyki i leczenia, szczególnie w onkologii, hematologii i kardiologii. Podczas XIX Zjazdu Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej eksperci oraz przedstawiciele organizacji pacjentów zwracali uwagę, że mimo dynamicznego rozwoju tej dziedziny jej potencjał w Polsce nadal ograniczają limity finansowania, nierówny dostęp do badań, braki kadrowe oraz niewystarczająca świadomość zarówno pacjentów, jak i części środowiska medycznego.
Podczas debaty odbywającej się w ramach tegorocznego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej (PTMN) specjaliści reprezentujący różne dziedziny medycyny oraz organizacje pacjentów podkreślali, że medycyna nuklearna nie jest wyłącznie specjalistyczną diagnostyką obrazową. W onkologii, hematologii, endokrynologii i kardiologii staje się jednym z warunków nowoczesnego leczenia.

Pozwala ocenić nie tylko strukturę narządu, ale przede wszystkim jego funkcję, aktywność choroby i odpowiedź na terapię.

Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Leszek Królicki z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, konsultant krajowy w dziedzinie medycyny nuklearnej:

„Medycyna nuklearna, w odróżnieniu od tomografii komputerowej, od rezonansu magnetycznego, nawet od ultrasonografii, przedstawia zaburzenia czynnościowe. Przedstawia przepływ krwi, czynność układów receptorowych, mechanizmów transportujących i ten element stanowi bardzo ważny wkład w to, by wybrać właściwą metodę leczenia”.

Diagnostyka, która zmienia decyzje terapeutyczne

Współczesna medycyna nuklearna coraz częściej łączy diagnostykę z terapią. Badania PET-CT pomagają określić zaawansowanie choroby, monitorować skuteczność leczenia i zdecydować, czy terapię należy kontynuować, zmienić albo zintensyfikować. Szczególne znaczenie ma teranostyka — podejście, w którym ten sam cel molekularny służy najpierw do rozpoznania choroby, a następnie do jej leczenia.

„My jako medycy nuklearni możemy rzeczywiście zaproponować postawienie ostatecznej diagnozy. To nie wszystko: jesteśmy w stanie określić stopień zaawansowania choroby, a dopiero wtedy tak naprawdę klinicysta rozpoczyna właściwe leczenie — precyzyjne, takie, które ma szansę uratować życie czy przedłużyć pacjentowi życie” — mówi prof. dr hab. n. med. Zbigniew Adamczewski, kierownik Zakładu Medycyny Nuklearnej Centralnego Szpitala Klinicznego Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, przewodniczący Komitetu Organizacyjnego XIX Zjazdu PTMN.

W hematologii znaczenie PET-CT jest już niepodważalne. Jak zaznacza prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu: „Współczesna hematologia nie może istnieć bez medycyny nuklearnej. Głównie mam na myśli badanie PET-CT, dlatego że leczenie nowotworów układu chłonnego, chłoniaków, ale też szpiczaka plazmocytowego, bez badania PET-CT właściwie nie jest współczesnym leczeniem”.

Limity, kolejki i utracony czas pacjenta

Największym problemem pozostaje dostępność. Rozszerzenie wskazań refundacyjnych zwiększyło liczbę pacjentów, którzy mogą skorzystać z badań PET-CT, ale nie rozwiązało problemu finansowania. Limity powodują, że pacjenci czekają, a lekarze szukają rozwiązań zastępczych.

„Co z tego, że limit kryterialny przejdzie pięciuset pacjentów, jeśli mamy pieniędzy na zrefundowanie jedynie trzystu. Czyli komu powiedzieć, kto jest bardziej chory, kto jest mniej chory?” — pyta dr n. med. Andrzej Kołodziejczyk, past prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej, specjalista medycyny nuklearnej reprezentujący 4. Wojskowy Szpital Kliniczny oraz Dolnośląskie Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu.

W opinii specjalistów opóźnienia mogą mieć bezpośrednie konsekwencje kliniczne. W raku płuca kilkutygodniowe lub kilkumiesięczne oczekiwanie na badanie może oznaczać utratę szansy na leczenie radykalne.

„Może się okazać, że na przykład ten pacjent z rakiem płuca zamiast za dwa tygodnie ma badanie za trzy miesiące, a w tym czasie jego stopień zaawansowania może dramatycznie się zwiększyć i pacjent już nie będzie mógł być operowany” — mówi prof. dr hab. n. med. Rafał Czepczyński z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej.

Także w hematologii czas ma znaczenie krytyczne. Badanie PET-CT wykonane zbyt późno może przestać być użyteczne.

„Jeżeli wynik przyjdzie za późno, to w zasadzie nie jesteśmy w stanie już go racjonalnie wykorzystać. Jeżeli badanie jest wykonane zbyt późno, jest wykonane bezsensownie” — podkreśla prof. Tomasz Wróbel.

Na znaczenie limitów z perspektywy pacjentów onkologicznych zwracał uwagę również Szymon Chrostowski, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie.

„Myślę, że to jest największy problem pacjentów — karta diagnostyki i leczenia onkologicznego miała ułatwić dostęp do diagnostyki, ale kiedy pacjent wypada z tej ścieżki, zaczyna się bardzo duży problem z limitami” — mówi Szymon Chrostowski, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie.

Pacjent sam szuka miejsca na badanie

Z perspektywy pacjentów problemem jest nie tylko długość kolejek, ale też nierówny dostęp regionalny i brak koordynacji. Chorzy często sami szukają placówki, w której badanie można wykonać szybciej — nierzadko w innym mieście.

„Z perspektywy pacjentów ważnym problemem jest brak dostępności i równości w dostępności tego badania. Jest regionalnie nierówny” — mówi Joanna Frontczak-Kazana z Fundacji Onkologicznej Alivia, członkini prezydium Rady Organizacji Pacjentów przy Rzeczniku Praw Pacjenta.

Jak dodaje, system powinien prowadzić pacjenta przez diagnostykę, a nie przerzucać na niego odpowiedzialność za znalezienie świadczenia.

„Wciąż mamy brak koordynacji. Ponieważ ten dostęp jest nierówny, choć coraz lepszy, pacjenci muszą sami poszukiwać miejsc, w których ewentualnie mogliby takie badanie wykonać szybciej”.

Perspektywę pacjenta z rakiem prostaty przedstawił także przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator, wskazując, że dobrze wyjaśniona diagnostyka może budzić ciekawość, a nie lęk.

„Kiedy powiedziano mi, że będzie to badanie izotopami, podszedłem do tego z wielkim zaciekawieniem. Ani się nie bałem, ani nie przyjąłem tego z entuzjazmem — byłem ciekaw, jak to technicznie wygląda” — mówi przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator.

Jednocześnie zwrócił uwagę na szerszy problem profilaktyki i niskiej zgłaszalności mężczyzn na badania.

„Bardzo ciężko namówić, szczególnie panów, na jakiekolwiek badania, chociażby te pierwsze, przesiewowe” — podkreśla przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator.

Kardiologia też potrzebuje medycyny nuklearnej

Choć medycyna nuklearna najczęściej kojarzona jest z onkologią, jej znaczenie rośnie także w kardiologii. Badania SPECT i PET mogą pomagać m.in. w ocenie ukrwienia mięśnia sercowego, ryzyka kolejnych zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz rokowania po zawale.

„Bardzo często pacjenci kardiologiczni nie mają bladego pojęcia, że tego typu badania mogą być wykorzystywane do obrazowania chociażby ukrwienia mięśnia sercowego czy oceny ryzyka przyszłych zdarzeń sercowo-naczyniowych” — mówi Agnieszka Wołczenko, prezes Stowarzyszenia EcoSerce.

Jak podkreśla, nowoczesna diagnostyka powinna być szerzej uwzględniana w standardzie opieki nad pacjentem kardiologicznym.

„My potrzebujemy ścieżki diagnostycznej maksymalnie rozbudowanej o wszystkie najnowsze technologie, które są dostępne w Europie, spełniają standardy i są rekomendowane w wytycznych” — dodaje Agnieszka Wołczenko.

To pokazuje, że wyzwaniem nie jest wyłącznie dostępność badań, ale także szersze uwzględnienie medycyny nuklearnej w ścieżkach diagnostycznych poza onkologią.

Odczarować słowo „nuklearna”

Jednym z wyzwań pozostaje również potrzeba dalszego szerzenia wiedzy o medycynie nuklearnej. Słowo „nuklearna” nadal budzi lęk, a pacjenci często obawiają się izotopów bardziej niż konsekwencji opóźnionej diagnostyki lub progresji choroby.

„Musimy odkłamać rzeczywistość strachu przed izotopem. Często brak świadomości powoduje, że pacjent boi się przyjść do medyków nuklearnych, ponieważ to są IZOTOPY. Nie przejmuje się wszystkimi innymi niekorzyściami, progresją choroby, a boi się izotopów” — wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Marek Ruchała, kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Przemiany Materii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii.

Edukacja jest istotna także w odniesieniu do środowiska lekarskiego. Część lekarzy nadal nie kieruje pacjentów na badania medycyny nuklearnej, ponieważ nie zna pełnych możliwości tej dziedziny.

„Częściej jest tak, że lekarze nie kierują na te badania, ponieważ nie wiedzą, że mamy tak duże możliwości diagnostyczne, nie mówiąc już o terapeutycznych” — zaznacza prof. Rafał Czepczyński.

O potrzebie prostego, dobrze przygotowanego języka edukacji mówiła również Aleksandra Rudnicka, dziennikarka medyczna, rzeczniczka osób objętych opieką paliatywną i rzeczniczka Stowarzyszenia Onkologicznego Sanitas.

„Zauważyłam, że wiele placówek, które świadczą usługi medycyny nuklearnej, przygotowuje pacjentów. Informują o tym, co pacjenta czeka, czego nie powinien jeść, jak będzie wyglądało badanie. To bardzo ważne” — mówi Aleksandra Rudnicka.

Jak dodaje, oswojenie pacjenta z procedurą pomaga zmniejszyć lęk i zwiększa poczucie bezpieczeństwa.

Strategiczna inwestycja, nie koszt

Eksperci wskazują, że medycyna nuklearna powinna zostać potraktowana jako strategiczny element systemu ochrony zdrowia. Jej rozwój oznacza szybszą diagnostykę, trafniejsze decyzje terapeutyczne, mniej nietrafionych terapii i lepsze wykorzystanie publicznych środków.

„Medycyna nuklearna w kontekście leczniczym jest traktowana po macoszemu. To jest rzeczywisty problem, bo przecież techniki medycyny nuklearnej to jest jedna z najbardziej dynamicznie rozwijających się części medycyny” — mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, chirurg onkolog, przedstawiciel Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

Zdaniem przedstawicieli organizacji pacjentów rozmowa z decydentami powinna jasno pokazywać, że inwestycja w diagnostykę i leczenie to nie wydatek, ale sposób na ograniczenie późniejszych kosztów systemu.

„Warto rozmawiać językiem pieniędzy. Podkreślać, że wykorzystanie technik medycyny nuklearnej płatnikowi po prostu się opłaci, a wydatki w odniesieniu do całego procesu leczniczego będą niższe” — mówi Dorota Korycińska, prezes Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska.

Medycyna nuklearna nie jest odległą przyszłością. To narzędzie, którego pacjenci potrzebują już dziś — w diagnostyce, kwalifikacji do leczenia, monitorowaniu terapii i coraz częściej również w samym leczeniu. Warunkiem jest jednak system, który pozwoli wykorzystać jej potencjał wtedy, kiedy dla pacjenta ma to największe znaczenie: na czas.

Żródło: inf pras

Jak wygląda leczenie terapią CAR-T? Kto może z niego skorzystać i jakie daje możliwości pacjentom z nowotworami krwi? Na te i inne pytania odpowie prof. Lidia Gil w nowej kampanii edukacyjnej Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej. Cykl krótkich materiałów wideo ma przybliżyć pacjentom jedną z najbardziej innowacyjnych metod współczesnej hematoonkologii.
Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej rozpoczyna nowy projekt edukacyjny poświęcony jednej z najnowocześniejszych metod leczenia nowotworów hematoonkologicznych – terapii CAR-T. W serii 10 krótkich materiałów wideo prof. dr hab. n. med. Lidia Gil – wybitna ekspertka i jedna z pionierek terapii CAR‑T w Polsce – odpowiada na najczęściej zadawane pytania pacjentów i ich bliskich, wyjaśniając, na czym polega to leczenie, dla kogo jest dostępne i jakie daje realne szanse chorym.

„Żywy lek” skrojony na miarę pacjenta

Terapia CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T‑cell therapy) to przełomowa, w pełni spersonalizowana forma leczenia, która wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. Proces rozpoczyna się od pobrania limfocytów T podczas aferezy. Następnie komórki są modyfikowane genetycznie w wyspecjalizowanym laboratorium, aby rozpoznawały komórki nowotworowe. Po podaniu z powrotem do organizmu pacjenta CAR‑T działają jak „żywy lek” – potrafią nie tylko niszczyć komórki nowotworowe, ale także pozostawać aktywne w organizmie tak długo, jak długo funkcjonują.

– Dla mnie to najwspanialsza terapia, jaką mogę dziś prowadzić. Jest niezwykle inspirująca intelektualnie, ale przede wszystkim daje pacjentom realną szansę na trwałe wyleczenie, nawet wtedy, gdy wcześniejsze metody zawiodły – podkreśla prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Rzetelna wiedza w przystępnej formie

Kampania „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” powstała w odpowiedzi na ogromne zapotrzebowanie na wiarygodne, zrozumiałe informacje dotyczące terapii CAR‑T. W krótkich, dynamicznych materiałach wideo prof. Gil wyjaśnia m.in.:

Od obaw do nadziei

Choć terapia CAR‑T jest stosowana w Polsce od 2019 roku, wciąż budzi wiele pytań i emocji. Eksperci zwracają uwagę, że w odróżnieniu od tradycyjnych metod leczenia, takich jak przeszczepienie szpiku, często kojarzone z dużym lękiem, CAR‑T dla wielu pacjentów oznacza przede wszystkim nadzieję.

– Z radością kontynuujemy temat terapii CAR-T. Widzimy, że w hematoonkologii zachodzą realne zmiany – pojawiają się terapie, które nie tylko wydłużają życie, ale też pozwalają osiągnąć długotrwałą remisję i wrócić do codziennej aktywności. CAR‑T, w tym dostępna od kwietnia terapia Breyanzi, to dla wielu chorych przejście od braku opcji do realnej nadziei na powrót do normalnego życia. Naszą rolą jest pokazywać, że za tymi przełomami stoją konkretne dane i prawdziwe historie pacjentów – oraz że dostęp do takich terapii powinien być jak najszerszy i jak najszybszy – podsumowuje Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem lepiej.

Nowa generacja terapii dostępna dla polskich chorych od kwietnia jest coraz bezpieczniejsza, wiąże się z coraz lepszym profilem działań niepożądanych i pozwala mieć nadzieję na podawanie jej w przyszłości w trybie ambulatoryjnym, bez długotrwałych hospitalizacji. Kampania Fundacji OnkoCafe ma wzmocnić ten przekaz, pokazując terapię CAR‑T jako realną, dostępną i opartą na twardych danych medycznych opcję terapeutyczną.

Materiały z serii „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” będą publikowane sukcesywnie w mediach społecznościowych Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Źródło: inf pras

 
Kardioonkologia to stosunkowo młoda dziedzina medycyny, której rola w kompleksowej opiece nad pacjentami z roku na rok zyskuje na znaczeniu.Narodowy Instytut Onkologii rozwija ten obszar intensywnie od 2012 roku. Ten fakt został dostrzeżony przez International Cardio-Oncology Society (IC-OS), które powierzyło Instytutowi organizację Global Cardio-Oncology Summit w 2028 roku. Kandydatura Warszawy wygrała z prestiżowymi konkurentami z czterech kontynentów.
Global Cardio-Oncology Summit to najważniejsze doroczne spotkanie organizowane przez International Cardio-Oncology Society (IC-OS), skupiające na kilka dni środowisko kardioonkologiczne całego świata w jednym miejscu. W poprzednich latach kongres odbywał się m.in. w Nashville, Vancouver, Londynie, Tampie, São Paulo, Toronto, Madrycie, Minneapolis i Kapsztadzie. Przyznanie Warszawie organizacji edycji 2028 jest ważnym międzynarodowym wyróżnieniem dla polskiej medycyny i nauki oraz potwierdzeniem rosnącej pozycji NIO-PIB w obszarze nowoczesnej, kompleksowej opieki nad chorymi na nowotwory.

Kandydatura Warszawy i NIO-PIB wygrała z kilkoma prestiżowymi konkurentami z czterech różnych kontynentów. Warto podkreślić, że procedura wyboru gospodarza Global Cardio-Oncology Summit odbywa się w kilku etapach. Jak pokazuje ponad dziesięcioletnia historia tego kongresu, do konkursu zgłaszają się ośrodki z całego świata, zazwyczaj znane centra onkologiczne lub uniwersytety. Za przygotowanie polskiej dokumentacji aplikacyjnej oraz koordynację procesu zgłoszeniowego odpowiadała spółka celowa Narodowego Instytutu Onkologii. 

NIO-PIB do współpracy zaprosi także między innymi: Polskie Towarzystwo Kardiologiczne, Polskie Towarzystwo Onkologiczne oraz Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej. Inicjatywa ta podkreśla znaczenie integracji środowiska polskich towarzystw naukowych wokół zagadnień wymagających ścisłej współpracy wielu specjalizacji.

W piśmie gratulacyjnym skierowanym do prof. Sebastiana Szmita, prezesa IC-OS Poland Chapter, oraz dr hab. n. med. Beaty Jagielskiej, dyrektor NIO-PIB, władze International Cardio-Oncology Society (IC-OS) podkreśliły siłę polskiej kandydatury, wizję rozwoju kardioonkologii w Europie Środkowo-Wschodniej, zaangażowanie naukowe oraz rolę NIO-PIB w budowaniu interdyscyplinarnej opieki nad pacjentami onkologicznymi.

– Czuję dumę, ponieważ to do nas przyjadą eksperci ze wszystkich najważniejszych ośrodków onkologicznych na świecie, na wszystkichkontynentach. Oczy europejskiej onkologii będą zwrócone na Polskę i Warszawę. To dla nas ogromne wyróżnienie, ale jeszcze większezobowiązanie. Niemam jednak wątpliwości, że mu podołamy – mówi prof. dr hab. n. med. i n. o zdr. Sebastian Szmit, prezes IC-OS Poland Chapter, konsultant ds. kardioonkologii w NIO-PIB, kierownik Zakładu Kardioonkologii CMKP.

Global Cardio-Oncology Summit zgromadzi w Warszawie kilkuset czołowych ekspertów z zakresu onkologii, kardiologii, hematologii, radioterapii, nauk podstawowych oraz opieki nad pacjentami po leczeniu onkologicznym. To pierwszy globalny kongres medyczny z zakresu kardiologii i onkologii jaki odbędzie się w Polsce.

– To dla nas ogromne wyróżnienie i jednocześnie zobowiązanie. Global Cardio-Oncology Summit to miejsce, w którym spotykają się lekarze i badacze kształtujący przyszłość opieki nad pacjentem onkologicznym. Fakt, że Warszawa została wybrana, pokazuje, że polska kardioonkologia jest dziś dostrzegana na świecie. Chcemy, aby kongres był nie tylko wydarzeniem naukowym najwyższej rangi, ale także impulsem do budowania trwałego modelu współpracy między onkologią, hematologią i kardiologią — podkreśla prof. Szmit.

Kardioonkologia w NIO-PIB

Narodowy Instytut Onkologii w Warszawie należy do ośrodków, które bardzo wcześnie dostrzegły znaczenie tej dziedziny. Historia kardioonkologii w Instytucie sięga 2012 roku, kiedy to dr hab. n. med. Beata Jagielska podjęła się utworzenia Kliniki Chorób Wewnętrznych i Kardioonkologii, późniejszej Kliniki Diagnostyki Onkologicznej, Kardioonkologii oraz Medycyny Paliatywnej. Dziś kardioonkologia w NIO-PIB funkcjonuje jako wyodrębniony obszar opieki klinicznej w formie pododdziału, rozwijany równolegle z działalnością naukową.

– Pozwolę sobie na odrobinę nostalgii i powiem, że dla mnie ta informacja jest ukoronowaniem wielu lat pracy naukowej i klinicznej. Kardioonkologię rozwijamy w Narodowym Instytucie Onkologii jako jeden z pierwszych ośrodków w Polsce od blisko 15 lat. Wraz z zespołem kierowanym przez pana dr. n. med. Sławomira Jaska zaczynaliśmy od przekonania, że pacjent onkologiczny potrzebuje nie tylko skutecznego leczenia nowotworu, ale również bezpiecznej, kompleksowej opieki nad sercem. Dziś to podejście staje się jednym z filarów nowoczesnej onkologii, a możliwość goszczenia światowego kongresu w Warszawie jest dowodem, że NIO-PIB ma w tym obszarze silną i rozpoznawalną pozycję. Rozpiera mnie duma i wiara w to, że pionierskie działania warte są każdego wysiłku – podkreśla dr hab. n. med. Beata Jagielska, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii.

Historia kardioonkologii w pigułce

Historia kardioonkologii jest stosunkowo krótka, ale bardzo dynamiczna. Za jeden z jej symbolicznych początków uznaje się rok 1996, kiedy prof. Daniela Cardinale z Europejskiego Instytutu Onkologii w Mediolanie użyła po raz pierwszy w literaturze medycznej pojęcia „kardioonkologia”. Przełom instytucjonalny nastąpił kilka lat później. W 2000 roku w MD Anderson Cancer Center w Houston powstał jeden z pierwszych na świecie ośrodków zajmujących się opieką kardiologiczną nad pacjentami onkologicznymi. Z czasem siły połączyły trzy ważne ośrodki: MD Anderson Cancer Center, Memorial Sloan Kettering Cancer Center w Nowym Jorku oraz wspomniany Europejski Instytut Onkologii w Mediolanie. Ich współpraca stała się jednym z fundamentów International Cardio-Oncology Society i nadała kardioonkologii globalny wymiar.

Międzynarodową pozycję polskiej kardioonkologii wzmacnia także udział polskich ekspertów w tworzeniu najważniejszych dokumentów wyznaczających standardy postępowania. Prof. dr hab. n. med. i n. o zdr. Sebastian Szmit jest współautorem pierwszych wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego dotyczących kardioonkologii, opublikowanych w 2022 roku. Dokument, przygotowany przez European Society of Cardiology we współpracy z European Hematology Association, European Society for Radiotherapy and Oncology oraz International Cardio-Oncology Society, określa zasady profilaktyki, diagnostyki, monitorowania i leczenia powikłań sercowo-naczyniowych u pacjentów onkologicznych przed terapią przeciwnowotworową, w jej trakcie oraz po jej zakończeniu.

Kardioonkologia – dziedzina przyszłości

Kardioonkologia jest jedną z najdynamiczniej rozwijających się dziedzin współczesnej medycyny. Powstała na styku onkologii i kardiologii jako odpowiedź na rosnące potrzeby pacjentów, u których skuteczne leczenie nowotworu może wiązać się z ryzykiem powikłań sercowo-naczyniowych. Jej celem jest takie prowadzenie diagnostyki, leczenia i monitorowania chorego, aby terapia przeciwnowotworowa była możliwie najbardziej skuteczna, a jednocześnie bezpieczna dla serca.

Rozwój kardioonkologii jest także konsekwencją wielkiego postępu w leczeniu nowotworów. Coraz więcej pacjentów żyje dłużej po zakończonej terapii, dlatego coraz większego znaczenia nabiera nie tylko samo leczenie onkologiczne, lecz także jakość życia po chorobie, prewencja późnych powikłań oraz długofalowa opieka nad osobami, które przeszły leczenie przeciwnowotworowe – To wymaga ścisłej współpracy wielu specjalności i patrzenia na pacjenta w sposób całościowy – mówi prof. Szmit.

Polska na mapie światowej medycyny

Znaczenie kongresu wykracza poza samo wydarzenie naukowe. Global Cardio-Oncology Summit 2028 będzie okazją do zaprezentowania polskich doświadczeń klinicznych i naukowych, wzmocnienia międzynarodowej współpracy oraz dalszego rozwoju sieci ekspertów zajmujących się pacjentami onkologicznymi z chorobami sercowo-naczyniowymi lub ryzykiem ich wystąpienia.

Organizacja Global Cardio-Oncology Summit 2028 w Warszawie to także szansa na wzmocnienie pozycji Polski jako ważnego ośrodka rozwoju kardioonkologii w Europie Środkowo-Wschodniej. Wydarzenie będzie miejscem wymiany wiedzy, prezentacji najnowszych badań i standardów postępowania oraz rozmowy o przyszłości opieki nad pacjentami. Dwa najbliższe kongresy odbędą się w Stanach
Zjednoczonych w roku 2026 i w Japonii w roku 2027.

Zanim Warszawa stanie się w 2028 roku gospodarzem światowego kongresu, przedsmakiem będzie polski kongres z udziałem międzynarodowych ekspertów – II edycja konferencji Summit on Cardio-Oncology Excellence, która odbędzie się 11 września 2026 roku. Za jej organizację – podobnie jak za przygotowanie kandydatury Warszawy do Global Cardio-Oncology Summit – odpowiadają prof. Sebastian Szmit oraz spółka celowa Narodowego Instytutu Onkologii. Rejestracja jest już otwarta www.cardiooncology.pl 

Źródło: NIO

Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym żyją dziś znacznie dłużej niż jeszcze kilkanaście lat temu. Coraz skuteczniejsze terapie pozwalają wielu z nich funkcjonować z tą chorobą przez lata. U większości chorych następuje jednak nawrót, dlatego coraz większe znaczenie ma dostęp do kolejnych linii leczenia. Eksperci podkreślają, że szczególnie pierwszy nawrót może zdecydować o długości kolejnej remisji i dalszym przebiegu choroby.
– Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem wywodzącym się z komórek układu odpornościowego, który nadal jest uznawany za chorobę nieuleczalną. W ostatnich latach coraz częściej mówimy o funkcjonalnym wyleczeniu, czyli takim stanie, kiedy po pojedynczym leczeniu przez kolejnych pięć lat pacjent ani nie wymaga leczenia, ani nie widać objawów choroby, nawet na bardzo niskim poziomie nie ma detekcji nieprawidłowych plazmocytów. Wydaje się, że ta sytuacja może się zmieniać w związku ze stosowaniem coraz skuteczniejszych metod leczenia – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

Indywidualizacja terapii, rozwój diagnostyki molekularnej, lepsza organizacja opieki oraz szerszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia, to najważniejsze kierunki zmian wskazane w raporcie „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, zaprezentowanym podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii. Eksperci zgodnie podkreślają, że współczesna hematologia coraz mocniej opiera się na medycynie personalizowanej, która uwzględnia nie tylko charakterystykę choroby, ale również potrzeby, preferencje i jakość życia pacjenta.
28 maja, z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, podczas specjalnie zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z szerokim gronem ekspertów z dziedziny hematologii.

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

 
Najważniejsze rekomendacje raportu „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”
Wśród kluczowych rekomendacji zawartych w opracowaniu znalazły się m.in.:
Eksperci zwracają również uwagę na konieczność dalszego poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii. Wśród priorytetów refundacyjnych wskazywanych przez środowisko hematologiczne na rok 2026 znalazły się m.in. nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

 

Około 10 tys. osób w Polsce żyje ze szpiczakiem plazmocytowym, a każdego roku diagnozę słyszy kolejne 2–2,5 tys. pacjentów. Choroba przez długi czas rozwija się bez charakterystycznych objawów i ma charakter nawrotowy, co oznacza konieczność stałego leczenia i opieki specjalistycznej. W praktyce przekłada się to na życie podporządkowane terapii i niepewność co do jej przebiegu. Na skalę problemu i codzienność chorych zwraca uwagę kampania „1 choroba. 10 000 żyć”.

– Chorzy na szpiczaka plazmocytowego wymagają ciągłej opieki specjalistycznej, hematologicznej i hospitalizacji w ramach pobytu jednodniowego, jeden raz w tygodniu, czasami raz w miesiącu, natomiast jest to stały kontakt z oddziałem hematologicznym. Pacjentowi towarzyszy niepewność co do dalszego przebiegu choroby i postępowania leczniczego, ponieważ choroba ma charakter nawrotowy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Agnieszka Szymczyk, hematolog z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy jest drugim najczęściej diagnozowanym nowotworem krwi w Polsce i odpowiada za istotną część zachorowań w tej grupie chorób. Obecnie żyje z nim ok. 10 tys. pacjentów, a każdego roku diagnozuje się kolejne 2–2,5 tys. przypadków.

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W przebiegu choroby dochodzi do ich niekontrolowanego namnażania, co prowadzi m.in. do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności czy niewydolności nerek. Choroba rozwija się powoli i długo pozostaje niewidoczna, a jej objawy – takie jak bóle kręgosłupa, przewlekłe zmęczenie czy pogorszenie wyników badań – są niespecyficzne i często przypisywane innym schorzeniom.

– Pacjenci z rozpoznaniem czy podejrzeniem szpiczaka plazmocytowego trafiają do naszej poradni od różnych specjalistów. Od lekarzy neurologów, neurochirurgów, bo pierwszym objawem mogą być bóle kręgosłupa, od lekarzy nefrologów, gdzie pierwszym objawem jest niewydolność nerek, czy od lekarzy rodzinnych, którzy stwierdzają np. niedokrwistość w morfologii krwi obwodowej – tłumaczy Agnieszka Szymczyk.

Szpiczak jest chorobą przede wszystkim osób starszych – mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi ok. 70 lat, a większość pacjentów ma powyżej 50 lat. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba chorych będzie rosła, co dodatkowo obciąża system ochrony zdrowia i zwiększa zapotrzebowanie na opiekę wielospecjalistyczną.

– Dominuje przede wszystkim grupa pacjentów bardzo często z wielochorobowością, obciążonych, którzy wymagają nie tylko opieki hematologicznej, ale także opieki wielospecjalistycznej – zaznacza hematolożka.

Jeszcze na początku XXI wieku rokowania pacjentów były znacznie gorsze niż obecnie. Postęp w leczeniu jest związany przede wszystkim z wprowadzeniem nowych grup leków działających na różne mechanizmy choroby. Leczenie prowadzone jest w wyspecjalizowanych ośrodkach hematologicznych w ramach programów lekowych, a schematy terapii są dostosowywane do stanu pacjenta i przebiegu choroby.

Jednym z kluczowych wyzwań pozostaje dostęp do najnowocześniejszych terapii.

– Z perspektywy mojej i moich kolegów aktualne programy lekowe są niewystarczające. Pacjenci w Polsce czekają na refundację terapii CAR-T, refundację belantamabu w skojarzeniu z klasycznymi lekami, więc te potrzeby nadal istnieją – podkreśla Agnieszka Szymczyk.

Nowoczesne podejścia terapeutyczne obejmują m.in. terapie celowane oraz leczenie ukierunkowane na antygen BCMA, które w praktyce klinicznej pozwala na dłuższą kontrolę choroby. Wśród nich znajdują się zarówno terapie komórkowe CAR-T, jak i leki takie jak belantamab mafodotyny stosowany w skojarzeniu z innymi preparatami.

Z perspektywy pacjentów choroba oznacza jednak nie tylko kolejne linie leczenia, ale także długotrwałe funkcjonowanie z ograniczeniami wynikającymi z samej choroby oraz działań niepożądanych terapii

– Szpiczak jest chorobą nawrotową, w dalszym ciągu nieuleczalną, dlatego pacjenci mierzą się z wieloma wyzwaniami ze względu na to, że choroba wcześniej czy później wraca. Musimy się mierzyć z tymi wyzwaniami, jakimi jest dostępność do terapii, z tym, że chorzy nie mogą normalnie funkcjonować, muszą się mierzyć z efektami ubocznymi samego leczenia. Jako organizacja staramy się pokazać, jak można z tą chorobą żyć – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec.

Na znaczenie edukacji i zwiększania świadomości społecznej zwraca uwagę kampania „1 choroba. 10 000 żyć”, realizowana w ramach globalnej inicjatywy Myeloma Action Month. Jej elementem są m.in. działania informacyjne oraz symboliczne akcje w przestrzeni publicznej.

– Jako Fundacja Carita przyłączyliśmy się do globalnej inicjatywy i razem z 40 innymi państwami i z organizacją International Myeloma Foundation stwierdziliśmy, że zrobimy coś, co pokaże, czym jest szpiczak, poprzez kampanię świadomościową, która polega na podświetleniu niezwykłych miejsc na całym świecie. Mowa o Operze w Sydney, Rockefeller Center w Nowym Jorku, został też podświetlony Pałac Kultury i Nauki w Warszawie – tłumaczy Łukasz Rokicki.

W poprzednich latach w akcji uczestniczyły m.in. Niagara Falls, Empire State Building czy Opera w Sydney. W tym roku do globalnej mapy działań po raz pierwszy dołączyła Warszawa.

– W marcu podświetliliśmy Pałac Kultury i Nauki na czerwono ze względu na to, że kampania globalna ma znamiona koloru czerwonego, koloru krwi, bo szpiczak plazmocytowy jest chorobą krwi – mówi prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec. – Pacjenci, organizacja, lekarze oraz osoby, które nic nie wiedziały o samej chorobie, spotkały się pod Pałacem Kultury i Nauki, żeby go wspólnie zaświecić i powiedzieć o chorobie – jak ją diagnozować, czym jest szpiczak, żeby zwiększać świadomość problemu.

Źródło: Newseria

Najtrudniejsze przypadki ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci coraz częściej mogą być skutecznie leczone dzięki terapii CAR-T – jednej z najbardziej zaawansowanych metod współczesnej hematoonkologii. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, uznawana za lidera terapii CAR-T w Polsce, opracowała własną strategię tzw. spersonalizowanego pomostowania, która pozwala osiągać wyniki leczenia przewyższające rezultaty notowane w wielu zagranicznych ośrodkach.
Terapia CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Polega na genetycznej modyfikacji limfocytów pacjenta w taki sposób, aby potrafiły one samodzielnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Zanim wyprodukowany w zagranicznym laboratorium „żywy lek” trafi z powrotem do chorego dziecka, mija około 4-5 tygodni. Ten czas oczekiwania ma kluczowe znaczenie – wyjaśnia kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak:

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

Hematoonkologia jest dziś wskazywana jako jeden z najlepiej rozwiniętych obszarów pod względem dostępu do terapii refundowanych w Polsce, a nowoczesne leczenie wyraźnie poprawiło wyniki leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym – oceniali eksperci podczas kongresu Rzecznicy Zdrowia. Jednocześnie alarmowali, że obraz polskiej hematoonkologii, szeroko komentowany w mediach jako przykład refundacyjnego sukcesu, odnosił się przede wszystkim do sytuacji sprzed roku i efektów decyzji refundacyjnych z 2025 r. Jak zaznaczano podczas debaty, dziś system stoi przed kolejnymi wyzwaniami związanymi z dostępem do terapii po pierwszym nawrocie choroby.
Punktem wyjścia do dyskusji podczas panelu „Hematologia: koordynacja ścieżki pacjenta od diagnozy do terapii” był najnowszy raport Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczący leczenia szpiczaka plazmocytowego pt. „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego”. Analiza, przygotowana we współpracy z ekspertami klinicznymi, pokazuje wyraźną poprawę wyników leczenia pacjentów w Polsce i zmniejszenie dystansu do krajów Europy Zachodniej.

– Odważyłbym się nawet stwierdzić, że hematoonkologia to jest ekstraklasa refundacyjna w Polsce, jeśli chodzi o zabezpieczenie pacjentów w bardzo szerokie narzędzia pod postacią nowych terapii, które są dostępne – mówił Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. Jak dodał, zmiana jest zauważana także poza Polską. – Sami konsultanci czy eksperci zaczepiają nas i mówią, że są teraz bardzo dumni, bo koledzy im zazdroszczą.

Jak wskazywali eksperci, pozytywny obraz hematoonkologii obecny w debacie publicznej jest niezaprzeczalny, jednak nie oddaje już w pełni aktualnej sytuacji pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Refundacyjny przełom z 2025 r. poprawił wyniki leczenia w pierwszej linii, ale jednocześnie uwidocznił nowe potrzeby terapeutyczne pacjentów po nawrocie choroby.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat zmieniły perspektywę przeżycia chorych na szpiczaka plazmocytowego – podkreślił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Jak jednak dodał – Czuję się odpowiedzialny za tę informację, którą rok temu przywiozłem z paneli europejskich, że tak dobrze jest w Polsce. To jest informacja z tamtego roku. Teraz są nadal potrzeby do refundacji i cieszę się, że są procesy w trakcie, które niewątpliwie wpłyną na dalszą poprawę przeżycia dla chorych na szpiczaka plazmocytowego.

Sukces pierwszej linii stworzył nowe wyzwania

Raport NFZ pokazuje, że poprawa wyników leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym stworzyła nowe wyzwania terapeutyczne. Najskuteczniejsze leki, które jeszcze kilka lat temu były stosowane głównie po nawrocie choroby, dziś coraz częściej trafiają już do pierwszej linii leczenia.

– Świat idzie do przodu i zmienia się cały paradygmat terapii, bo po pierwsze intensyfikuje się linia pierwsza, która wykorzystuje te wszystkie terapie, które wcześniej stosowane były w linii drugiej, trzeciej i kolejnej. […]  Najlepsze leki, które dotychczas stosowaliśmy posegregowane na kolejne linie, teraz one wszystkie się spotykają w linii pierwszej i powstaje taka próżnia, bo dotychczas stosowane terapie w ramach linii drugiej są właściwie już nieadekwatne do sytuacji i ta linia druga jest zwyczajnie słaba – mówił prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jak dodaje – W tym obszarze wydaje mi się, że szczególnie to widać, że odstajemy od tego, co oferuje rynek, czy zarejestrowane terapie. Wydaje mi się, że to jest ten obszar, w którym ta przestrzeń do nadrobienia, czy do wyrównania znowu z Europą jest najbardziej widoczna.

W efekcie, coraz trudniejsze jest skuteczne leczenie pacjentów po pierwszym nawrocie choroby, co potwierdza także Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

– No i pojawia się największe wyzwanie i to również widać w tym naszym raporcie, że analizując terapie drugiej linii widzimy, że te terapie już teraz nie są optymalne. One po prostu są często terapiami, do których porównujemy leki, które były rejestrowane w ostatnich latach – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Dlatego eksperci apelowali o szybkie udostępnienie nowych terapii dla pacjentów po nawrocie szpiczaka plazmocytowego.

– Potrzeba nowoczesnych terapii, które są z jednej strony bardzo skuteczne, z drugiej strony też bezpieczne i o tej potrzebie leczenia skuteczną, nowoczesną terapią w ramach linii drugiej teraz mówimy bardzo głośno. […] Tym lekiem, którego bardzo potrzeba, jest belantamab. Jest to lek, który jest zarejestrowany właśnie w ciągu ostatnich kilku miesięcy, który jest adresowany szczególnie dla pacjentów leczonych z powodu wznowy choroby w ramach linii drugiej. Jest to cząsteczka, która ma unikalną strukturę, bo nie tylko spełnia definicję immunoterapii, bo atakuje konkretne antygeny obecne na komórce nowotworowej, ale również przez obecność toksyny komórkowej w zakresie tej cząsteczki zwiększa skuteczność tej terapii – powiedział prof. Dytfeld.

O znaczeniu skutecznego zabezpieczenia leczenia po nawrocie mówił również przedstawiciel organizacji pacjentów. Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie tłumaczył, że dla wielu chorych największym obciążeniem jest ciągła niepewność związana z nawrotowym charakterem choroby.

– Zabezpieczenie tego pierwszego nawrotu silnymi rozwiązaniami w drugiej linii leczenia powodowałoby, że już na etapie tak naprawdę leczenia myślę, że lekarze czy stowarzyszenie mogłoby się podzielić taką informacją – masz dobrą ścieżkę leczenia, faktycznie wystającą ponad standard na tle Europy i bardzo się cieszymy, że tak się dzieje. Liczymy, że to tempo zostanie utrzymane. Po nawrocie nadal będziesz miał, miała dostęp do leków, które są bardzo skuteczne. Stąd też myślę, że szpiczak w tym roku jest w kluczowym momencie – zaznaczył Dominik Romiński. Jak dodał – Na jednej z debat padło sformułowanie, że jeśli faktycznie szpiczak zostanie zaopiekowany zgodnie z wytycznymi tej listy TOP TEN Hemato, którą przygotowało PTHIT z panem profesorem, będzie można mówić
o funkcjonalnym wyleczeniu. Także jest to pewna nadzieja, jest to też ogromne zobowiązanie ze strony środowiska i mam nadzieję, że ona w tym roku faktycznie doczeka takiego przełomu, że będziemy mogli się z tych owoców cieszyć – zaznaczył Dominik Romiński.

Coraz więcej pacjentów, coraz większe obciążenie systemu

Sukces nowoczesnych terapii oznacza coraz większe wyzwania organizacyjne dla systemu ochrony zdrowia. Pacjenci żyją dłużej, liczba chorych pozostających pod opieką hematologów rośnie,
a największe ośrodki są coraz bardziej przeciążone. Część pacjentów mogłaby być skutecznie prowadzona bliżej miejsca zamieszkania.

– Duże, wysokospecjalistyczne ośrodki powinny koncentrować się przede wszystkim na najtrudniejszych przypadkach i najbardziej zaawansowanych terapiach – podkreślał prof. Dominik Dytfeld.

Odpowiedzią na te wyzwania ma być przygotowywany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej. Celem projektu jest lepsza koordynacja leczenia, uporządkowanie współpracy między ośrodkami oraz szersze wykorzystanie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej.

Źródło: inf pras

Szpiczak plazmocytowy coraz częściej staje się chorobą przewlekłą, ale często  bywa rozpoznawany za późno. Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii zwracają uwagę nie tylko na znaczenie czujności onkologicznej, ale też na ogromny postęp, jaki dokonał się w leczeniu i monitorowaniu tej choroby. Dziś zmieniają się już nie tylko same terapie, ale również możliwości precyzyjnej oceny, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie i jak skutecznie udało się opanować chorobę.
W  Narodowym  Instytucie Onkologii w Warszawie jednym z ważnych kroków w postępowaniu  w szpiczaku plazmocytowym  było wdrożenie nowoczesnej metody oceny skuteczności leczenia, tj. oznaczenie minimalnej choroby resztkowej za pomocą  cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością wykrywać pojedyncze komórki nowotworowe i lepiej oceniać skuteczność terapii, a tym samym dokładniej prognozować dalszy przebieg choroby. W praktyce oznacza to dla pacjentów bardziej precyzyjne leczenie, lepsze monitorowanie efektów terapii i dostęp do standardów, które wyznaczają dziś kierunek rozwoju współczesnej hematoonkologii.

Szpiczak – po pierwsze czujność

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego i odpornościowego. Rozwija się z plazmocytów, czyli komórek odpornościowych produkujących immunoglobuliny, a więc białka odpowiedzialne za reakcje obronne organizmu. Najczęściej rozpoznawany jest u osób starszych, zwykle w szóstej i siódmej dekadzie życia, jednak lekarze coraz częściej obserwują zachorowania również u osób młodszych, nawet między 40. a 50. rokiem życia. To choroba, która nie zawsze daje jeden wyraźny sygnał alarmowy. Znacznie częściej rozwija się etapami, a jej objawy rozpraszają uwagę i prowadzą diagnostykę w różnych kierunkach.

– To właśnie czyni szpiczaka chorobą tak zdradliwą. Pacjent może przez długi czas funkcjonować z objawami, które osobno nie wydają się szczególnie alarmujące: narastającym zmęczeniem, niedokrwistością, pogarszającą się funkcją nerek, bólami kostnymi czy nawracającymi infekcjami. – mówi dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO – Bywa, że pacjent trafia najpierw do reumatologa, ortopedy, nefrologa a nawet na oddział kardiologiczny, zanim ktoś połączy wszystkie elementy w jedną całość. U części chorych punktem zwrotnym okazuje się złamanie patologiczne, czyli złamanie kości osłabionej przez proces nowotworowy. U innych pierwszym tropem stają się nieprawidłowości laboratoryjne: anemia, białko w moczu, zaburzenia funkcji nerek. Zestawienie wszystkich elementów daje obraz, który powinien uruchomić właściwą diagnostykę – uzupełnia ekspertka. 

Z perspektywy społecznej i medycznej najważniejsze jest więc to, by nie oceniać objawów  oddzielnie . Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii od lat podkreślają ten problem i angażują się w działania edukacyjne skierowane do lekarzy rodzinnych i specjalistów różnych dziedzin. To część szerszej zmiany myślenia: im wcześniej pojawi się podejrzenie choroby, tym większa szansa na szybkie włączenie skutecznego leczenia.

Szpiczak – po drugie postęp 

Czujność onkologiczna jest dziś szczególnie ważna, bo współczesna terapia szpiczaka plazmocytowego wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze dwie dekady temu, kiedy średni czas przeżycia wielu pacjentów wynosił wtedy zaledwie kilka lat od diagnozy.

– Jeszcze niedawno szpiczak był chorobą, w której nasze możliwości były nieporównywalnie mniejsze. Dziś dysponujemy szerokim wachlarzem terapii i możemy prowadzić chorych przez kolejne linie leczenia, wydłużając ich życie i poprawiając jego komfort. To jest jedna z największych zmian, jakie dokonały się we współczesnej hematoonkologii – zaznacza dr Agnieszka Druzd-Sitek.

– Do tego postępu doprowadziło kilka przełomów terapeutycznych. Klinika Nowotworów Układu Chłonnego NIO przeszła wszystkie etapy tej rewolucji — od czasów klasycznej chemioterapii, przez wdrażanie autotransplantacji komórek macierzystych, po udział w badaniach klinicznych nad lekami, które później zmieniały standard leczenia. Dziś pacjenci mają dostęp nie tylko do chemioterapii i autotransplantacji, ale także do nowoczesnych form immunoterapii, w tym przeciwciał monoklonalnych i bispecyficznych. W perspektywie pozostaje także terapia CAR-T, która w tym wskazaniu wciąż oczekuje na decyzje refundacyjne – kontynuuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Szpiczak– po trzecie jakość życia 

Nowoczesne leczenie nie oznacza dziś wyłącznie wydłużenia życia za wszelką cenę. Coraz ważniejsze staje się również to, jak pacjent żyje w trakcie terapii i po niej. W przypadku szpiczaka ma to szczególne znaczenie, ponieważ choroba dotyczy głównie osób starszych, a skuteczne leczenie pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i niezależność od opieki innych.

– Nie wolno myśleć o osobach starszych w taki sposób, że poprawa ich rokowania ma mniejsze znaczenie. To są ludzie, którzy mają swoje miejsce w rodzinie i w życiu społecznym. Im lepiej leczymy, tym dłużej zachowują samodzielność i tym większą mają szansę żyć nie tylko dłużej, ale po prostu lepiej – podkreśla prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Rola NIO w leczeniu szpiczaka

Narodowy Instytut Onkologii odgrywa w kontekście szpiczaka ważną rolę nie tylko jako ośrodek leczący, ale także jako centrum rozwijające i wdrażające nowoczesne standardy. W Klinice Nowotworów Układu Chłonnego co roku rozpoznaje się i prowadzi wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a doświadczenie zespołu obejmuje zarówno codzienną praktykę kliniczną, jak i udział w badaniach, które realnie wpływały na sposób leczenia tej choroby.

Szczególne znaczenie ma tu udział Instytutu w badaniach klinicznych oraz w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. To właśnie dzięki temu zespół pozostaje w stałym kontakcie z rozwojem światowej medycyny, a pacjenci mogą korzystać z terapii oraz narzędzi diagnostycznych, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w najbardziej zaawansowanych ośrodkach na świecie.

– Siłą naszego ośrodka jest to, że łączymy codzienną opiekę nad pacjentem z aktywnym uczestnictwem w badaniach klinicznych i projektach naukowych. To nie jest tylko kwestia prestiżu. To oznacza realny wpływ na to, jak szybko nowe rozwiązania trafiają do praktyki i jak szerokie możliwości możemy zaoferować chorym – mówi prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

O pozycji Instytutu decyduje także jego zaplecze diagnostyczne i wielodyscyplinarne. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która bardzo często wymaga współpracy wielu specjalności: hematologii, transplantologii, radioterapii, ortopedii, neurochirurgii, patomorfologii, diagnostyki laboratoryjnej, cytogenetyki,  i zaawansowanej diagnostyki obrazowej. W przypadku zajęcia kości, guzów w obrębie kanału kręgowego, ryzyka ucisku rdzenia czy ciężkich zaburzeń metabolicznych liczy się możliwość natychmiastowej reakcji.

– To właśnie ten model kompleksowej opieki sprawia, że pacjent nie trafia do miejsca, które jedynie stawia rozpoznanie albo rozpoczyna terapię, lecz do ośrodka zdolnego przeprowadzić go przez cały proces leczenia. W praktyce oznacza to większe bezpieczeństwo, mniej opóźnień i większą ciągłość terapii – podsumowuje prof. Romejko Jarosińska.

Ekspertki zwracają uwagę na fakt, że istotnym krokiem w rozwoju Kliniki było również wdrożenie oznaczania  minimalnej choroby resztkowej metodą cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością ocenić, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie, a tym samym lepiej prognozować dalszy przebieg choroby i kwalifikować pacjentów do badań klinicznych. Dla ośrodka oznacza to wejście do grona placówek pracujących według najbardziej wymagających standardów europejskich.

– Współczesne leczenie szpiczaka nie kończy się na podaniu leku. Równie ważna staje się precyzyjna ocena tego, jak głęboko udało się opanować chorobę. Dlatego wdrożenie oceny minimalnej choroby resztkowej było dla nas tak ważnym krokiem — to rozwiązanie, które ma bezpośrednie przełożenie zarówno na codzienną praktykę, jak i na możliwość udziału w najbardziej zaawansowanych badaniach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Czujność i nadzieja 

Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii chcą więc jasno przekazać, że z  jednej strony potrzebna jest większa czujność wobec objawów, które łatwo uznać za zwyczajne lub wynikające z wieku. Z drugiej — Warto mówić o szpiczaku nie tylko przez pryzmat zagrożenia, ale także przez pryzmat realnej nadziei. To choroba, w której współczesna medycyna zrobiła ogromny krok naprzód i świetnie sobie z nią radzi. Coraz częściej mamy do czynienia nie z krótką perspektywą, ale z długim, wieloletnim prowadzeniem chorego. To zmienia wszystko — i dla pacjenta, i dla jego bliskich, i dla lekarza – podsumowuje dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Źródło: NIO