Od 1 lipca 2026 roku obowiązuje nowa lista refundacyjna opublikowana przez Ministerstwo Zdrowia. W wykazie uwzględniono ważne zmiany, na które czekali chorzy zmagający się z uporczywym świądem skóry w przebiegu zespołu Alagille’a.

 

 

Dzięki decyzjom Ministerstwa Zdrowia, pacjenci z zespołem Alagille’a zyskali właśnie dostęp do pełnego wachlarza terapii zarejestrowanych do leczenia świądu cholestatycznego w tym wskazaniu w ramach programu lekowego B.175 LECZENIE CHORYCH Z ZESPOŁEM ALAGILLE’A.

– To bardzo ważne zmiany zarówno dla pacjentów z zespołem Alagille’a cierpiących na uporczywy świąd skóry, jak i ich bliskich. Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” jako członek ERN-RARE LIVER jest wiodącym ośrodkiem w Polsce, specjalizującym się w diagnostyce i leczeniu rzadkich chorób wątroby u dzieci, mając obecnie pod opieką najwięcej pacjentów z zespołem Alagille’a w kraju. Dlatego jako klinicyści z dużą satysfakcją przyjęliśmy informację, że nowe możliwości nowoczesnego leczenia świądu w przebiegu zespołu Alagille’a stały się dostępne od 1 lipca 2026 roku. Rozszerzenie programu lekowego B.175 stanowi istotny krok w kierunku poprawy jakości życia tej grupy chorych – podkreśla prof. dr hab. n. med. Piotr Czubkowski z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”.

– Bardzo nas cieszy, że polscy pacjenci z zespołem Alagille’a i świądem cholestatycznym mogą być dzisiaj leczeni zgodnie z Wytycznymi Praktyki Klinicznej Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL) – dodaje ekspert.

Zmiany dla pacjentów z zespołem Alagille’a skomentowała również prof. dr hab. n. med. Anna Liberek, Kierownik Oddziału Pediatrycznego Szpitala św. Wojciecha – Copernicus w Gdańsku:

– Z perspektywy lekarza zajmującego się na co dzień pacjentami z rzadkimi chorobami wątroby, do których należy m.in. zespół Alagille’a, bardzo pozytywnie oceniam rozszerzenie programu lekowego B.175 o nowe możliwości leczenia tej grupy chorych, zmagających się z uporczywym świądem skóry. Są to niezwykle ważne zmiany, bardzo oczekiwane nie tylko przez pacjentów i ich rodziców, ale również przez środowisko klinicystów. Objęcie refundacją wszystkich nowoczesnych terapii zarejestrowanych do tej pory przez Europejską Agencję Leków (EMA) w tym wskazaniu zwiększa kompleksowość programu B.175, stwarza szansę dostępu do tych nowoczesnych terapii także chorym, którzy na podstawie poprzednich zapisów programu pozbawieni byli tej możliwości, a także pozwala lekarzowi na dokonanie wyboru optymalnej strategii terapeutycznej dla danego pacjenta, odpowiadającej zróżnicowanym potrzebom medycznym – podkreśla prof. Liberek.

– Z entuzjazmem przyjęliśmy informację, że od lipca 2026 roku polscy pacjenci zyskali dostęp do wielu nowych terapii w różnych wskazaniach. Bardzo nas cieszy, że Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi i ultra-rzadkimi, sukcesywnie zwiększając dostęp do nowoczesnych metod leczenia w schorzeniach, w których dotąd były one ograniczone. Dzięki pozytywnym decyzjom Ministerstwa udostępnione zostały m.in. nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z zespołem Alagille’a zmagających się z uporczywym świądem skóry – objawem dramatycznie wpływającym na pogorszenie jakości życia i codziennego funkcjonowania chorych oraz ich rodzin. To bardzo ważna zmiana, dzięki której pacjenci zyskali dostęp do pełnego zakresu nowoczesnych terapii zarejestrowanych w tym wskazaniu – mówi Gábor Sztaniszláv, Dyrektor Generalny Ipsen Poland sp. z o.o.

Ipsen Poland aktywnie angażuje się w działania na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi, współpracując w tym celu ze wszystkimi interesariuszami systemu ochrony zdrowia. W odpowiedzi na niezaspokojone potrzeby pacjentów i środowiska medycznego, firma koncentruje wysiłki na rzecz poprawy diagnostyki, podnoszenia standardów opieki i zwiększania dostępu do nowoczesnych terapii, w tym w obszarze rzadkich cholestatycznych chorób wątroby, które dotykają zarówno dzieci, jak i dorosłych.

– Jako innowacyjna firma farmaceutyczna naszą ambicją jest poprawa wyników leczenia i jakości życia pacjentów z rzadkimi chorobami wątroby. Konsekwentnie dążymy do rozwoju nowoczesnych terapii, które mogą realnie zmieniać rzeczywistość chorych i ich bliskich – dodaje Gábor Sztaniszláv.

O zespole Alagille’a

Zespół Alagille’a to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba wielonarządowa, najczęściej objawiająca się jako cholestaza wewnątrzwątrobowa, której klinicznym następstwem jest uporczywy świąd skóry^1,2. Częstość występowania zespołu Alagille’a wynosi około 1 na 30-70 tys. żywo urodzonych dzieci. Na podstawie epidemiologii szacuje się, że rocznie w Polsce rodzi się ok. 3-8 pacjentów z zespołem Alagille’a, z czego u ok. 2-5 występuje świąd cholestatyczny. W większości przypadków rozpoznanie schorzenia stawiane jest w dzieciństwie. Ze względu na progresję nasilenia zmian w obrębie wątroby, choroba może prowadzić do postępującej niewydolności tego narządu. Dane wskazują, że ostatecznie transplantacji wątroby wymaga ponad połowa pacjentów z zespołem Alagille’a. Rzadkim, ale istotnym powikłaniem choroby, które może wystąpić w dzieciństwie lub w wieku dorosłym, jest rak wątrobowokomórkowy¹. Eksperci podkreślają, że poprawa rokowania pacjentów z zespołem Alagille’a wiąże się przede wszystkim z wczesną diagnostyką oraz dostępem do nowoczesnych terapii, które mogą skutecznie łagodzić najbardziej uciążliwy objaw choroby, jakim jest świąd cholestatyczny^3,4.

Źródło: inf. pras.

Tegoroczna edycja Wielkiej Orkiestry Świątecznej Pomocy odbędzie się pod hasłem „Zdrowe brzuszki naszych dzieci” i skupi się na wsparciu diagnostyki oraz leczenia chorób przewodu pokarmowego. Pomoc może objąć nawet 1,5 mln dzieci wymagających specjalistycznej opieki gastroenterologicznej. Oficjalnym ubezpieczycielem 34. Finału WOŚP, który odbędzie się 25 stycznia 2026 roku, po raz kolejny została grupa PZU.

„Zdrowe brzuszki naszych dzieci” – to hasło tegorocznej edycji Wielkiej Orkiestry Świątecznej Pomocy, zakładającej wsparcie diagnostyki i leczenia chorób przewodu pokarmowego. Pomoc może objąć 1,2–1,5 mln dzieci wymagających specjalistycznej opieki gastroenterologicznej. Kolejny raz oficjalnym ubezpieczycielem finału, który odbędzie się 25 stycznia, jest PZU. Ubezpieczyciel przygotuje na błoniach Stadionu PGE Narodowego rozbudowaną strefę edukacyjno‑prewencyjną, tworzoną we współpracy z Fundacją WOŚP w ramach programu „Ratujemy i Uczymy Ratować”. Na aukcję WOŚP trafi również specjalny rower przekazany przez spółkę.

– Współpracujemy z partnerami, z którymi łączą nas wspólne cele i wartości. Tak jest w przypadku Wielkiej Orkiestry Świątecznej Pomocy. Tu łącznikiem jest hasło „bezpieczeństwo”. Bardzo nam zależy na promowaniu profilaktyki zdrowotnej, bezpieczeństwa zdrowotnego i w tym aspekcie współpraca z WOŚP ma ogromne znaczenie – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Krzysztof Trębski, dyrektor do spraw relacji z mediami w PZU.

Zaangażowanie PZU w 34. Finał WOŚP obejmuje kilka aspektów. Spółka po raz drugi pełni rolę oficjalnego ubezpieczyciela wydarzenia, obejmując ochroną zarówno organizatora finału, który odbędzie się 25 stycznia 2026 roku na błoniach PGE Narodowego w Warszawie, jak i wolontariuszy zbierających środki w całym kraju.

Jednym z elementów współpracy biznesu z WOŚP są aukcje charytatywne, które stanowią realne źródło finansowania działań fundacji. Łącznie w ramach aukcji Allegro dla WOŚP zebrano już ponad 214 mln zł. PZU podczas 33. finału wystawiło na licytację Fiata 126p wykorzystywanego wcześniej w charytatywnej Wielkiej Wyprawie Maluchów. Samochód został sprzedany w licytacji za ponad 46 tys. zł. W tym roku PZU przekaże na aukcję inny pojazd – karbonowy gravel Trek Checkpoint AXS Gen 3.

– To, co czyni rower wyjątkowym – i mam nadzieję, że sprawi, iż licytacja będzie naprawdę ostra – to fakt, że jest on pomalowany w stylistyce i kolorystyce Wielkiej Orkiestry Świątecznej Pomocy – wskazuje dyrektor do spraw relacji z mediami w PZU. – Zwycięzca naszej aukcji ma gwarancję, że to jest i pozostanie jedyny taki rower, pomalowany ręcznie przez uznanego w środowisku rowerowym artystę i lakiernika Kacpra Abramowicza, dzięki czemu właściciel tego pojazdu na pewno wyróżni się na każdym szlaku. Nawet gdyby dotarł nim do Pekinu i zaparkował pośród 9 mln tamtejszych rowerów, o których śpiewała przed laty Katie Melua, to na pewno łatwo odnajdzie potem swój rower.

Jak podkreśla Krzysztof Trębski, przedmiot tegorocznej aukcji nawiązuje do właśnie uruchomionego programu „Rowerowa Polska PZU”, który ma promować taką aktywność fizyczną i bezpieczeństwo w ruchu drogowym.

– Wchodzimy mocno w środowisko rowerowe i chcemy, żeby marka PZU była z nim łączona. Dostrzegamy potencjał prewencyjny, edukacyjny i ogromną moc zjawiska społecznego, jakim stał się rower w Polsce. Z naszych badań wynika, że na rowerze jeździ 80 proc. dorosłych Polaków. Co ciekawe, tylko jedna piąta z nich rezygnuje z jazdy na rowerze poza sezonem, więc jest to zjawisko całoroczne – tłumaczy ekspert.

Podczas finałowego weekendu PZU przygotuje na błoniach Stadionu PGE Narodowego rozbudowaną strefę edukacyjno‑prewencyjną, tworzoną we współpracy z Fundacją WOŚP w ramach programu „Ratujemy i Uczymy Ratować”. Uczestnicy wydarzenia będą mogli zdobyć praktyczne umiejętności pierwszej pomocy, m.in. trenować resuscytację krążeniowo-oddechową, układanie w pozycji bezpiecznej i ocenę stanu poszkodowanego. Strefa zostanie wyposażona w kilka fantomów, w tym specjalny fantom do nauki udzielania pomocy osobom z niepełnosprawnościami, oraz nowoczesny trening VR umożliwiający udział w realistycznych symulacjach sytuacji zagrożenia.

– Ustawimy też symulatory bezpieczeństwa, dzięki którym będzie można się bezpośrednio przekonać, jak wygląda dachowanie w samochodzie czy gwałtowne hamowanie i zdarzenie podczas jazdy hulajnogą – wymienia dyrektor do spraw relacji z mediami w PZU.

Na błoniach PGE Narodowego powstanie też rozbudowana przychodnia WOŚP-PZU Zdrowie. Uczestnicy finału będą mogli skorzystać m.in. z porad dietetycznych i konsultacji gastroenterologicznych dla najmłodszych i dorosłych, uzyskać pomoc psychologiczną dla dzieci i ich rodziców, a także wykonać pomiary antropometryczne obejmujące masę ciała, wzrost, BMI i obwód talii. Dostępne będą również szybkie badania poziomu glukozy z palca oraz pomiar ciśnienia tętniczego.

WOŚP pozostaje największą organizacją charytatywną w Polsce – w ciągu 33 finałów zebrała blisko 2,6 mld zł i kupiła około 81 tys. urządzeń medycznych dla szpitali w całym kraju.

Źródło: Newseria