Medicalpress
W dniu 21 listopada 2025 r. Sejm uchwalił nowelizację ustawy o Funduszu Medycznym, która przewiduje przekazanie dodatkowo ok. 3,6 mld zł z Funduszu Medycznego na rzecz Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) w 2025 roku, co ma zasilić finansowanie świadczeń zdrowotnych (poprzez zmianę limitu finansowania dla dzieci i młodzieży).
Nowe przepisy mają wejść w życie 15 grudnia 2025 roku.

Ustawa ma na celu zabezpieczenie finansowania NFZ do końca roku 2025 — w obliczu trudności budżetowych. W uzasadnieniu projektu wskazano, że limity finansowania świadczeń pediatrycznych zostały znacząco zaniżone w ostatnich latach — np. NFZ w 2024 r. pokrył nadwykonania dla dzieci w wysokości ok. 2,4 mld zł.
Ustawa przewiduje także utworzenie dwóch nowych subfunduszy w ramach Funduszu Medycznego:

Dzięki dodatkowym środkom NFZ będzie miał lepszą możliwość rozliczenia i finansowania świadczeń pediatrycznych wykonanych ponad limity kontraktowe (tzw. nadwykonań) dla dzieci i młodzieży — co może przełożyć się na skrócenie kolejek lub uniknięcie ograniczeń w usługach dla najmłodszych.Wejście w życie w połowie grudnia oznacza, że w ostatnim miesiącu roku system ochrony zdrowia ma mieć stabilniejsze podstawy finansowe. Nowe subfundusze mogą otworzyć dodatkowe ścieżki finansowania np. inwestycji w infrastrukturę medyczną czy leczenia chorób rzadkich. Podwyższenie minimalnych wpłat państwa na Fundusz Medyczny w latach 2025–2029 wskazuje na długofalowe zwiększone zaangażowanie finansowe w system ochrony zdrowia — co może być sygnałem dla placówek, że finansowanie będzie bardziej przewidywalne.

Ustawę musi podpisać Prezydent RP.

źródło: Medicalpress, MZ, GOV
Publiczna dyskusja o potrzebie rozwoju diagnostyki genetycznej rozpoczęła się już w 2022  roku z inicjatywy organizacji pacjentów onkologicznych m.in. Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych czy Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej. Na przestrzeni ostatniego roku w Sejmie oraz Senacie odbyło się wiele dedykowanych posiedzeń, podczas których organizacje pacjenckie, klinicyści oraz eksperci wskazywali na konieczność udrożnienia dostępu do badań genomowych dla pacjentów cierpiących na nowotwory – przedstawiając w tym zakresie konkretne rozwiązania. 
Jedną z koncepcji było finansowanie badań molekularnych w ramach Funduszu Medycznego dla wszystkich pacjentów – i dorosłych, i dzieci, którą popierali posłowie i senatorowie aktualnie rządzącej koalicji (śp. poseł Rajmund Miller złożył poprawkę wprowadzającą finansowanie CGP dla pacjentów dorosłych, poseł Dariusz Klimczak skierował poprawkę ws. utworzenia subfunduszu ds. diagnostyki. W Senacie senator Beata Małecka-Libera złożyła poprawkę ws. zniesienia granicy wiekowej na badania genomowe).

Ostatecznie badania molekularne finansowane są w ramach Funduszu Medycznego dla osób do 18 roku życia. Druga koncepcja przygotowana przez Polskie Towarzystwo Onkologiczne zakładała umieszczenie nowoczesnej diagnostyki molekularnej w tzw. koszyku świadczeń gwarantowanych.  Wszyscy zajmujący się tematem diagnostyki molekularnej, eksperci, politycy byli zgodni brak dostępu do diagnostyki molekularnej w Polsce nie jest jedynie problemem organizacyjnym i systemowym. Jest to problem, który przede wszystkim uniemożliwia skuteczne leczenie pacjentów, terapiami dostępnymi w ramach refundacji. Brak odpowiedniej diagnostyki powoduje, że terapie te nie są wykorzystywane w sposób optymalny. Kierunek zmian był dla niemal wszystkich oczywisty.

Ww. interesariusze wskazywali, że jeśli chcemy reformować i usprawniać system opieki nad pacjentami onkologicznymi to zapewnienie dostępu do nowoczesnej, precyzyjnej diagnostyki powinno być jednym z jego kluczowych elementów. Doświadczenia innych krajów pokazują, że wszystkie reformy opieki onkologicznej opierają się właśnie na skutecznej i celowanej diagnostyce nowotworów. Personalizacja leczenia onkologicznego w ostatnich latach przyczyniła się do ogromnego postępu w onkologii. Do tego, analizy finansowe pokazują, że mimo refundacji nowoczesnych terapii ukierunkowanych molekularnie nie są one dziś w pełni wykorzystywane. A pacjenci, którzy mogliby osiągnąć́ korzyść́ zdrowotną z ich zastosowania, nie mają do nich dostępu.

Wniosek jest jednoznaczny – zdrowie to inwestycja, a terapie celowane powinny zmniejszyć́ nakłady finansowe na leczenie raka, warunkiem jest odpowiednie finansowanie badań molekularnych. Gdzie zatem tkwi problem?
Brak decyzji Ministerstwa Zdrowia o finansowaniu diagnostyki genomowej ze środków publicznych powoduje, że polscy pacjenci nie mają szansy być beneficjentem tego postępu.
 
WPROWADZENIE DO DIAGNOSTYKI MOLEKULARNEJ I KOMPLEKSOWEGO PROFILOWANIA GENOMOWEGO
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
PROPONOWANE PRZEZ PTO ROZWIĄZANIE CZEKAJĄCE NA WPROWADZENIE
 
 
 
 
 

1.https://federacjaonkologiczna.pl/2024/03/06/rozliczanie-badan-molekularnych-wykonywanych-z-krwi-w-trybie-ambulatoryjnym-oraz-finansowanie-kompleksowego-profilowania-genomowego-cgp-to-glowne-problemy-dostepnosci-do-diagnostyki-molekularnej/

 
źródło: OFO
W leczeniu chorych z nowotworami krwi kluczowe jest usprawnienie diagnostyki, dostęp do nowoczesnych terapii i koordynacja działań w zespołach specjalistów opiekujących się pacjentami, co powinna zapewnić sieć ośrodków hematoonkologicznych – wskazały ekspertki w dyskusji podczas warszawskiego Kongresu Rzecznicy Zdrowia 2023.
Prowadząca dyskusję Marta Markiewicz, prezes Fundacji Rzecznicy Zdrowia, zwróciła uwagę, że demografia sprawi, że pacjentów z nowotworami krwi będzie w Polsce przybywać, do czego system ochrony zdrowia musi się przygotować.

Jak zauważyła prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, nowotwory krwi to choroby stosunkowo rzadkie.
Rzadziej występują niż np. nowotwory jelita grubego, nowotwory piersi. Generalnie są na szóstym, siódmym miejscu wśród nowotworów u mężczyzn i kobiet. Jednak dla nas, hematologów, nie jest ich tak mało i bardzo często są to już zaawansowane stadia choroby, bo ich diagnostyka jest trudna i długo trwa” – wskazała.
Dodała, że problem pogłębia brak kadry w wielu ośrodkach.
Jest to bardzo trudna i wymagająca specjalizacja, choć jest bardzo ciekawa, a praca pasjonująca. Niestety, nie jest też najlepiej opłacaną specjalizacją, co również powoduje, że nie cieszy się popularnością wśród młodych lekarzy. A brak lekarzy specjalistów, generuje długie kolejki” – zaznaczyła prof. Hus.
O rolę diagnostów w procesie diagnostyki nowotworów krwi pytana była dr Karolina Bukowska-Strakova, przewodnicząca Krajowego Związku Zawodowego Pracowników Medycznych Laboratoriów Diagnostycznych. Zwróciła uwagę, że ogólnie 60-70 proc. lekarzy opiera decyzje diagnostyczne i proces leczenia o wyniki laboratoryjne, w przypadku w hematologii prawie wszyscy.
Diagnosta musi być bardzo dobrze przygotowany i wyedukowany, bo jego rola nie ogranicza się jedynie do wykonania badania morfologii krwi. My pierwsi widzimy, że coś niedobrego się dzieje” – wskazała.
Jak dodała, praca diagnostyczna nie ogranicza się do samego postawienia diagnozy. Praca i wiedza diagnostów ważna jest również w procesie leczenia, np. przy monitorowaniu tego, jak pacjent reaguje na daną terapię lub czy pacjent potrzebuje np. przetoczenia krwi.
Jako diagności mamy świadomość, jaka jest nasza rola i jaka odpowiedzialność na nas ciąży. Staramy się bardzo współpracować z klinikami hematologii” – podkreśliła dr Karolina Bukowska-Strakova.
Podczas dyskusji ekspertki poruszyły również kwestię roli Funduszu Medycznego w finansowaniu nowoczesnych terapii leczniczych. Marta Markiewicz zwróciła uwagę, że na ostatniej liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności nie pojawiła się żadna nowa hematoonkologiczna cząsteczka.

Prowadząca działalność kliniczną prof. Iwona Hus wskazała, że wśród ocenianych przez AOTMiT technologii było kilka innowacyjnych terapii hematoonkologicznych.
Tam znalazła się immunoterapia CAR-T w innych wskazaniach, niż dotychczas stosowano, np.: dla szpiczaka i chłoniaka grudkowego, przeciwciało bispecyficzne dla chorych na chłoniaka grudkowego. To były faktycznie nowoczesne terapie, natomiast nie udało się sfinansować żadnej z nich. To jest dla nas lekarzy bardzo duże rozczarowanie, bo te terapie są naprawdę potrzebne tym pacjentom” – podkreśliła.
Zwróciła uwagę, że to nie są duże grupy chorych.
Przykładem może być to przeciwciało bispecyficzne, czyli mosunetuzumab, to byłby lek maksymalnie dla 150 chorych rocznie” – podała prof. Hus.
Zdaniem Katarzyny Lisowskiej, liderki Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, w kwestii refundowania leków i terapii hematoonkologicznych dużo pozytywnego zadziało się w ostatnich czterech latach. Przypomniała, że od 1 maja br. refundowana jest azacytydyna doustna w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową.
Jesteśmy jednak zawiedzeni, że nasi pacjenci nie mogą znaleźć się na liście, gdzie otrzymają pomoc z Funduszu Medycznego tymi nowymi technologiami. Zwłaszcza, że nowotwory krwi są chorobami rzadkimi, nie jest ich tak dużo” – podkreśliła.
Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, które wspiera pacjentów w procesie leczenia, mówiła również o tym, czego pacjenci oczekują w związku z planowanym przez Ministerstwo Zdrowia powołaniem sieci ośrodków hematoonkologicznych na wzór Krajowej Sieci Onkologicznej.

Jak podkreśliła Lisowska pacjent, który już trafi na odział hematoonkologiczny, zostanie dobrze zaopiekowany, ale największy problem jest na początku choroby i przedłużający się proces jej zdiagnozowania. Podała przykład swojego męża, który był badany 4 lata i został zdiagnozowany w ostatnim stadium choroby.
Jeśli powstanie nowa sieć ośrodków hematoonkologicznych na wzór Krajowej Sieci Onkologicznej, przyspieszy to proces badań i hospitalizacji na mniej zaawansowanym etapie choroby, również dzięki temu, że pacjenci dostaną koordynatora. Dziś to nasze i inne stowarzyszenia, jako grupy wsparcia, pełnią taką rolę” – zaznaczyła.
Według Lisowskiej należy stworzyć hospicja dla pacjentów w ostatnim stadium choroby, którym będzie można przetaczać krew, bez konieczności przewożenia ich w tym celu do szpitala, gdzie będą zajmować łóżka, które można by wykorzystać dla pacjentów we wcześniejszych stadiach leczenia. Zwróciła też uwagę na potrzebę zwiększenia personelu pomocniczego dla lekarzy hematologów.

O planowanym pakiecie zmian i oczekiwaniach diagnostów mówiła dr Karolina Bukowska-Strakova. Jak zaznaczyła, wysokie kompetencje diagnostów niestety nie są w wystarczający sposób wykorzystywane w systemie.
Gdyby diagnosta, widząc wyniki pacjenta, mógł dozlecać kolejne badania, pozwoliłoby to na skrócenie wielu pacjentom ich >>odysei<< diagnostycznej” – powiedziała.
Dodała, że brakuje w NFZ również realnej wyceny badań i rejestru, jakie są koszty tych badań w zależności od metody.
Można opracować pewne algorytmy, na wzór innych dziedzin, które pozwolą już na poziomie laboratorium, w konkretnych sytuacjach i z tej samej próbki, zlecić kolejne badania, żeby przyśpieszyć drogę diagnostyki dla pacjenta” – wskazała dr Bukowska-Strakova. Podkreśliła, że know how w laboratoriach jest, wystarczy z tego skorzystać.
Według prof. Hus do zbudowania sprawnej sieci ośrodków hematoonkologicznych potrzebne są skoordynowane zespoły specjalistów lekarzy, diagnostów, farmaceutów oraz opieki pielęgniarskiej.
To pozwoli usprawnić procesy leczenia pacjentów, którzy zbyt często trafiają na oddział w zaawansowanym stadium choroby” – zauważyła.
W ocenie ekspertek kluczową sprawą jest również edukowanie lekarzy rodzinnych oraz społeczeństwa i zachęcanie wszystkich do profilaktycznych badań.

źródło: PAP MediaRoom
 
 
W leczeniu chorych z nowotworami krwi kluczowe jest usprawnienie diagnostyki, dostęp do nowoczesnych terapii i koordynacja działań w zespołach specjalistów opiekujących się pacjentami, co powinna zapewnić sieć ośrodków hematoonkologicznych – wskazały ekspertki w dyskusji podczas warszawskiego Kongresu Rzecznicy Zdrowia 2023.
Prowadząca dyskusję Marta Markiewicz, prezes Fundacji Rzecznicy Zdrowia, zwróciła uwagę, że demografia sprawi, że pacjentów z nowotworami krwi będzie w Polsce przybywać, do czego system ochrony zdrowia musi się przygotować.

Jak zauważyła prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, nowotwory krwi to choroby stosunkowo rzadkie.
Rzadziej występują niż np. nowotwory jelita grubego, nowotwory piersi. Generalnie są na szóstym, siódmym miejscu wśród nowotworów u mężczyzn i kobiet. Jednak dla nas, hematologów, nie jest ich tak mało i bardzo często są to już zaawansowane stadia choroby, bo ich diagnostyka jest trudna i długo trwa” – wskazała.
Dodała, że problem pogłębia brak kadry w wielu ośrodkach.
Jest to bardzo trudna i wymagająca specjalizacja, choć jest bardzo ciekawa, a praca pasjonująca. Niestety, nie jest też najlepiej opłacaną specjalizacją, co również powoduje, że nie cieszy się popularnością wśród młodych lekarzy. A brak lekarzy specjalistów, generuje długie kolejki” – zaznaczyła prof. Hus.
O rolę diagnostów w procesie diagnostyki nowotworów krwi pytana była dr Karolina Bukowska-Strakova, przewodnicząca Krajowego Związku Zawodowego Pracowników Medycznych Laboratoriów Diagnostycznych. Zwróciła uwagę, że ogólnie 60-70 proc. lekarzy opiera decyzje diagnostyczne i proces leczenia o wyniki laboratoryjne, w przypadku w hematologii prawie wszyscy.
Diagnosta musi być bardzo dobrze przygotowany i wyedukowany, bo jego rola nie ogranicza się jedynie do wykonania badania morfologii krwi. My pierwsi widzimy, że coś niedobrego się dzieje” – wskazała.
Jak dodała, praca diagnostyczna nie ogranicza się do samego postawienia diagnozy. Praca i wiedza diagnostów ważna jest również w procesie leczenia, np. przy monitorowaniu tego, jak pacjent reaguje na daną terapię lub czy pacjent potrzebuje np. przetoczenia krwi.
Jako diagności mamy świadomość, jaka jest nasza rola i jaka odpowiedzialność na nas ciąży. Staramy się bardzo współpracować z klinikami hematologii” – podkreśliła dr Karolina Bukowska-Strakova.
Podczas dyskusji ekspertki poruszyły również kwestię roli Funduszu Medycznego w finansowaniu nowoczesnych terapii leczniczych. Marta Markiewicz zwróciła uwagę, że na ostatniej liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności nie pojawiła się żadna nowa hematoonkologiczna cząsteczka.

Prowadząca działalność kliniczną prof. Iwona Hus wskazała, że wśród ocenianych przez AOTMiT technologii było kilka innowacyjnych terapii hematoonkologicznych.
Tam znalazła się immunoterapia CAR-T w innych wskazaniach, niż dotychczas stosowano, np.: dla szpiczaka i chłoniaka grudkowego, przeciwciało bispecyficzne dla chorych na chłoniaka grudkowego. To były faktycznie nowoczesne terapie, natomiast nie udało się sfinansować żadnej z nich. To jest dla nas lekarzy bardzo duże rozczarowanie, bo te terapie są naprawdę potrzebne tym pacjentom” – podkreśliła.
Zwróciła uwagę, że to nie są duże grupy chorych.
Przykładem może być to przeciwciało bispecyficzne, czyli mosunetuzumab, to byłby lek maksymalnie dla 150 chorych rocznie” – podała prof. Hus.
Zdaniem Katarzyny Lisowskiej, liderki Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, w kwestii refundowania leków i terapii hematoonkologicznych dużo pozytywnego zadziało się w ostatnich czterech latach. Przypomniała, że od 1 maja br. refundowana jest azacytydyna doustna w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową.
Jesteśmy jednak zawiedzeni, że nasi pacjenci nie mogą znaleźć się na liście, gdzie otrzymają pomoc z Funduszu Medycznego tymi nowymi technologiami. Zwłaszcza, że nowotwory krwi są chorobami rzadkimi, nie jest ich tak dużo” – podkreśliła.
Liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, które wspiera pacjentów w procesie leczenia, mówiła również o tym, czego pacjenci oczekują w związku z planowanym przez Ministerstwo Zdrowia powołaniem sieci ośrodków hematoonkologicznych na wzór Krajowej Sieci Onkologicznej.

Jak podkreśliła Lisowska pacjent, który już trafi na odział hematoonkologiczny, zostanie dobrze zaopiekowany, ale największy problem jest na początku choroby i przedłużający się proces jej zdiagnozowania. Podała przykład swojego męża, który był badany 4 lata i został zdiagnozowany w ostatnim stadium choroby.
Jeśli powstanie nowa sieć ośrodków hematoonkologicznych na wzór Krajowej Sieci Onkologicznej, przyspieszy to proces badań i hospitalizacji na mniej zaawansowanym etapie choroby, również dzięki temu, że pacjenci dostaną koordynatora. Dziś to nasze i inne stowarzyszenia, jako grupy wsparcia, pełnią taką rolę” – zaznaczyła.
Według Lisowskiej należy stworzyć hospicja dla pacjentów w ostatnim stadium choroby, którym będzie można przetaczać krew, bez konieczności przewożenia ich w tym celu do szpitala, gdzie będą zajmować łóżka, które można by wykorzystać dla pacjentów we wcześniejszych stadiach leczenia. Zwróciła też uwagę na potrzebę zwiększenia personelu pomocniczego dla lekarzy hematologów.

O planowanym pakiecie zmian i oczekiwaniach diagnostów mówiła dr Karolina Bukowska-Strakova. Jak zaznaczyła, wysokie kompetencje diagnostów niestety nie są w wystarczający sposób wykorzystywane w systemie.
Gdyby diagnosta, widząc wyniki pacjenta, mógł dozlecać kolejne badania, pozwoliłoby to na skrócenie wielu pacjentom ich >>odysei<< diagnostycznej” – powiedziała.
Dodała, że brakuje w NFZ również realnej wyceny badań i rejestru, jakie są koszty tych badań w zależności od metody.
Można opracować pewne algorytmy, na wzór innych dziedzin, które pozwolą już na poziomie laboratorium, w konkretnych sytuacjach i z tej samej próbki, zlecić kolejne badania, żeby przyśpieszyć drogę diagnostyki dla pacjenta” – wskazała dr Bukowska-Strakova. Podkreśliła, że know how w laboratoriach jest, wystarczy z tego skorzystać.
Według prof. Hus do zbudowania sprawnej sieci ośrodków hematoonkologicznych potrzebne są skoordynowane zespoły specjalistów lekarzy, diagnostów, farmaceutów oraz opieki pielęgniarskiej.
To pozwoli usprawnić procesy leczenia pacjentów, którzy zbyt często trafiają na oddział w zaawansowanym stadium choroby” – zauważyła.
W ocenie ekspertek kluczową sprawą jest również edukowanie lekarzy rodzinnych oraz społeczeństwa i zachęcanie wszystkich do profilaktycznych badań.

źródło: PAP MediaRoom
 
 
– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.
NMOSD (choroba Devica) to rzadka choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z ciężkimi rzutami zapalenia nerwów wzrokowych i zapalenia rdzenia kręgowego, która nieleczona prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności pacjenta. Od 1 listopada 2022 chorzy na NMOSD zyskali dostęp do nowoczesnego leczenia, korzystnie modyfikującego przebieg tej choroby – tj. do leku satralizumab, który jest refundowany w ramach programu lekowego B.138.FM.
 
NMOSD to rzadka choroba neurologiczna o podłożu autoimmunologicznym? Co o niej wiemy? Jak się objawia i z jakimi konsekwencjami się wiąże?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem refundowanym w programie lekowym B.138FM?
Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Jaka jest skuteczność leczenia satralizumabem?
Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.
NMOSD (choroba Devica) to rzadka choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z ciężkimi rzutami zapalenia nerwów wzrokowych i zapalenia rdzenia kręgowego, która nieleczona prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności pacjenta. Od 1 listopada 2022 chorzy na NMOSD zyskali dostęp do nowoczesnego leczenia, korzystnie modyfikującego przebieg tej choroby – tj. do leku satralizumab, który jest refundowany w ramach programu lekowego B.138.FM.
 
NMOSD to rzadka choroba neurologiczna o podłożu autoimmunologicznym? Co o niej wiemy? Jak się objawia i z jakimi konsekwencjami się wiąże?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem refundowanym w programie lekowym B.138FM?
Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Jaka jest skuteczność leczenia satralizumabem?
Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

Ministerstwo Zdrowia ogłosiło konkurs wniosków na dofinansowanie programów polityki zdrowotnej realizowanych przez gminy w obszarze edukacji w zakresie osteoporozy i wczesnego wykrywania osteoporozy. 75 mln dofinansowania pochodzi z subfunduszu rozwoju profilaktyki, wyodrębnionego w ramach Funduszu Medycznego.
Przedmiotem konkursu jest wybór wniosków o dofinansowanie programów polityki zdrowotnej projektowanych do realizacji w obszarze priorytetowym wskazanym przez Ministra Zdrowia w 2022 r. w ramach subfunduszu rozwoju profilaktyki – edukacji w zakresie osteoporozy i wczesnego wykrywania osteoporozy, realizowanych przez gminy.

Dostęp do profilaktyki i diagnostyki ostroporozy pozostaje problemem wśród mieszkańców wielu polskich miast i powiatów. Osteoporoza zwana jest „cichym złodziejem kości” i sytuowana jest przez ekspertów wśród najpoważniejszych chorób cywilizacyjnych naszych czasów. Światowa Organizacja Zdrowia uznała ją za jedną z głównych chorób cywilizacyjnych i zagrożenie dla zdrowia publicznego, a Międzynarodowa Fundacja Osteoporozy wezwała władze państw na całym świecie do tego, by uznały osteoporozę za priorytet opieki zdrowotnej.

Szacuje się, że w Polsce z osteoporozą żyje około 1,5 miliona kobiet i około 340 tys. mężczyzn w wieku powyżej 50 lat, z czego zaledwie od 10 do 20 proc. poddaje się leczeniu. Około 8 milionów Polek i Polaków jest w grupie ryzyka. Jak przewidują eksperci liczba chorych na osteoporozę może wzrosnąć w naszym kraju do 3 mln 240 tys. w 2025 roku oraz 4 mln 100 tys. w 2035 roku. Z badań wynika, że co piąta kobieta i co trzeci mężczyzna umiera w pierwszym roku po złamaniu.

Koszty złamań osteoporotycznych ponoszone są nie tylko przez budżet państwa (wydatki na leczenie czy też późniejsze renty lub zasiłki) ale także przez samorządy lokalne (koszty ponoszone na opiekę świadczoną na rzecz pacjenta przez uprawnione do tego instytucje, np. MOPS). To powoduje, że ciężar opieki nad osobami chorymi na osteoporozę w dużej mierze spada na samorządy. Dlatego tak ważne staje się profilaktyka oraz wczesne diagnosrtyka, która pozwala wdrożyć odpowiednie leczenie i zapobiegać ciężkim powikłaniom osteoporozy, w tym hospitalizacjom, niepełnosprawności i przedwczesnym zgonom.

 – W roku 2018 Fundacja Wygrajmy Zdrowie rozpoczęła projekt samorządowy, którego celem jest współpraca z jednostkami samorządu terytorialnego w całej Polsce w obszarze podniesienie świadomości zdrowotnej lokalnego społeczeństwa na temat osteoporozy. Wiele samorządów podjęło wysiłek w ramach  Samorządowych Programów Zdrowotnych (PPZ): m.in. powiat wałecki, Kamienna Góra, Mazowsze – mówi Szymon Chrostowski, Prezes Zarządu Fundacji. – Rezultatem końcowym, wyżej wymienionych działań, ma być zmniejszenie zachorowalności z powodu osteoporozy, wczesne wykrywanie choroby i skuteczne jej leczenia, które zmniejszy liczbę złamań osteoporotycznych wśród seniorów. Ogłoszony program realizuje te założenia – dodaje.

Partnerami Fundacji w tym projekcie oprócz jednostek samorządowych są również: Uniwersytety Trzeciego Wieku (UTW), Lokalne Kluby Seniora, Lokalne Organizacje Pacjenckie, Stowarzyszenia Emerytów i Rencistów, Serwis Administracyjno – Samorządowy SAS.

W ramach uruchomionego konkursu resortu zdrowia poziom dofinansowania ze środków Funduszu Medycznego wynosi do 80% kosztów realizacji jednego programu. Jeden wnioskodawca może otrzymać nie mniej niż 250 tys. zł i nie więcej niż 1,5 mln zł łącznie na lata 2023-2025. Całość środków przeznaczonych na dofinansowanie w konkursie wynosi 75 mln zł.

Wnioski można składać do 7 lutego 2023 r.
 
 
Źródło:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/dofinansowanie-programow-polityki-zdrowotnej-realizowanych-przez-gminy-w-obszarze-edukacji-w-zakresie-osteoporozy-i-wczesnego-wykrywania-osteoporozy

Zródło: Fundacja Wygrajmy Zdrowie, http://www.wygrajmyzdrowie.pl/projekty/koalicja-osteoporozy,15 

Ministerstwo Zdrowia ogłosiło konkurs wniosków na dofinansowanie programów polityki zdrowotnej realizowanych przez gminy w obszarze edukacji w zakresie osteoporozy i wczesnego wykrywania osteoporozy. 75 mln dofinansowania pochodzi z subfunduszu rozwoju profilaktyki, wyodrębnionego w ramach Funduszu Medycznego.
Przedmiotem konkursu jest wybór wniosków o dofinansowanie programów polityki zdrowotnej projektowanych do realizacji w obszarze priorytetowym wskazanym przez Ministra Zdrowia w 2022 r. w ramach subfunduszu rozwoju profilaktyki – edukacji w zakresie osteoporozy i wczesnego wykrywania osteoporozy, realizowanych przez gminy.

Dostęp do profilaktyki i diagnostyki ostroporozy pozostaje problemem wśród mieszkańców wielu polskich miast i powiatów. Osteoporoza zwana jest „cichym złodziejem kości” i sytuowana jest przez ekspertów wśród najpoważniejszych chorób cywilizacyjnych naszych czasów. Światowa Organizacja Zdrowia uznała ją za jedną z głównych chorób cywilizacyjnych i zagrożenie dla zdrowia publicznego, a Międzynarodowa Fundacja Osteoporozy wezwała władze państw na całym świecie do tego, by uznały osteoporozę za priorytet opieki zdrowotnej.

Szacuje się, że w Polsce z osteoporozą żyje około 1,5 miliona kobiet i około 340 tys. mężczyzn w wieku powyżej 50 lat, z czego zaledwie od 10 do 20 proc. poddaje się leczeniu. Około 8 milionów Polek i Polaków jest w grupie ryzyka. Jak przewidują eksperci liczba chorych na osteoporozę może wzrosnąć w naszym kraju do 3 mln 240 tys. w 2025 roku oraz 4 mln 100 tys. w 2035 roku. Z badań wynika, że co piąta kobieta i co trzeci mężczyzna umiera w pierwszym roku po złamaniu.

Koszty złamań osteoporotycznych ponoszone są nie tylko przez budżet państwa (wydatki na leczenie czy też późniejsze renty lub zasiłki) ale także przez samorządy lokalne (koszty ponoszone na opiekę świadczoną na rzecz pacjenta przez uprawnione do tego instytucje, np. MOPS). To powoduje, że ciężar opieki nad osobami chorymi na osteoporozę w dużej mierze spada na samorządy. Dlatego tak ważne staje się profilaktyka oraz wczesne diagnosrtyka, która pozwala wdrożyć odpowiednie leczenie i zapobiegać ciężkim powikłaniom osteoporozy, w tym hospitalizacjom, niepełnosprawności i przedwczesnym zgonom.

 – W roku 2018 Fundacja Wygrajmy Zdrowie rozpoczęła projekt samorządowy, którego celem jest współpraca z jednostkami samorządu terytorialnego w całej Polsce w obszarze podniesienie świadomości zdrowotnej lokalnego społeczeństwa na temat osteoporozy. Wiele samorządów podjęło wysiłek w ramach  Samorządowych Programów Zdrowotnych (PPZ): m.in. powiat wałecki, Kamienna Góra, Mazowsze – mówi Szymon Chrostowski, Prezes Zarządu Fundacji. – Rezultatem końcowym, wyżej wymienionych działań, ma być zmniejszenie zachorowalności z powodu osteoporozy, wczesne wykrywanie choroby i skuteczne jej leczenia, które zmniejszy liczbę złamań osteoporotycznych wśród seniorów. Ogłoszony program realizuje te założenia – dodaje.

Partnerami Fundacji w tym projekcie oprócz jednostek samorządowych są również: Uniwersytety Trzeciego Wieku (UTW), Lokalne Kluby Seniora, Lokalne Organizacje Pacjenckie, Stowarzyszenia Emerytów i Rencistów, Serwis Administracyjno – Samorządowy SAS.

W ramach uruchomionego konkursu resortu zdrowia poziom dofinansowania ze środków Funduszu Medycznego wynosi do 80% kosztów realizacji jednego programu. Jeden wnioskodawca może otrzymać nie mniej niż 250 tys. zł i nie więcej niż 1,5 mln zł łącznie na lata 2023-2025. Całość środków przeznaczonych na dofinansowanie w konkursie wynosi 75 mln zł.

Wnioski można składać do 7 lutego 2023 r.
 
 
Źródło:
https://www.gov.pl/web/zdrowie/dofinansowanie-programow-polityki-zdrowotnej-realizowanych-przez-gminy-w-obszarze-edukacji-w-zakresie-osteoporozy-i-wczesnego-wykrywania-osteoporozy

Zródło: Fundacja Wygrajmy Zdrowie, http://www.wygrajmyzdrowie.pl/projekty/koalicja-osteoporozy,15 

Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM adresowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny lek z klasy przeciwciał monoklonalnych – satralizumab. Jednak pomimo tego, że od publikacji listopadowej listy leków refundowanych upłynęły już 2 miesiące, lek nadal nie jest dostępny dla pacjentów, którzy – ze względu na agresywny przebieg choroby – potrzebują go bezzwłocznie. O pilnej potrzebie zapewnienia realnego dostępu do tej terapii mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.
Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego zrzesza i reprezentuje także osoby chore na NMOSD. Dlaczego?
Spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), nazywane też chorobą lub zespołem Devica, to rzadka choroba autoimmunologiczna układu nerwowego, przypominająca stwardnienie rozsiane. Podobnie jak SM przebiega z okresami rzutów i remisji, daje dosyć podobne objawy, a nieleczona – szybko prowadzi do nieodwracalnej niepełnosprawności. Jeszcze jakiś czas temu uważano NMOSD za rodzaj stwardnienia rozsianego – dziś już wiemy, że jest to odrębna choroba o innym mechanizmie powstawania, a przez to także wymagająca innego leczenia. Niemniej – z uwagi na spore podobieństwa do SM oraz fakt, że nie istnieje organizacja pacjentów dedykowana wyłącznie temu schorzeniu – pacjentami z NMOSD opiekuje się nasze Towarzystwo.

Listopadowa lista leków refundowanych przyniosła bardzo dobrą wiadomość dla pacjentów z NMOSD, a mianowicie utworzenie nowego programu lekowego finansowanego z Funduszu Medycznego B.138.FM i refundację skutecznego, działającego przyczynowo leku – satralizumabu.
To prawda. Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo nas ucieszyła, bo niesie pacjentom z NMOSD nadzieję na rozpoczęcie skutecznego leczenia, które powstrzyma rozwój tej często dramatycznie szybko postępującej choroby. Jednak droga od publikacji listy refundacyjnej do rzeczywistej możliwości rozpoczęcia terapii bywa długa, dla pacjentów zbyt długa. Dlatego teraz najważniejsze jest jak najszybsze zapewnienie faktycznego dostępu do tego leczenia pacjentom. Wyczekiwaliśmy na publikację zarządzenia Prezesa NFZ, która niestety trochę się opóźniła i miała miejsce dopiero

5 grudnia. Obecnie rozpoczął się proces kontraktowania między lokalnymi oddziałami NFZ a ośrodkami leczniczymi i mamy wielką nadzieję, że będzie przebiegał on sprawnie i szybko się zakończy, bo dopiero wówczas pacjenci będą mogli otrzymać lek. A pamiętajmy, że w przypadku NMOSD każdy tydzień czy nawet dzień zwłoki w podjęciu terapii wiąże się z ryzykiem wystąpienia rzutu tej choroby, który z kolei może dać poważne konsekwencje – włącznie z całkowitym zaniewidzeniem, niepełnosprawnością ruchową, a nawet śmiercią. NMOSD jest bowiem chorobą agresywną, a jej rzuty są ciężkie i występują często. Szybkie zakończenie kontraktowania jest szczególnie istotne dla pacjentów z NMOSD, którzy dotychczas otrzymywali satralizumab w ramach badania klinicznego, programu wczesnego dostępu do leku lub RDTL. Objęcie leku refundacją zamyka bowiem możliwość finansowania terapii z innych źródeł. Niepokoimy się, że leczenie u tych osób może zostać przerwane, jeśli kontraktowanie będzie się przedłużać. Wierzymy, że tak się nie stanie i wszyscy pacjenci potrzebujący leczenia satralizumabem i spełniający warunki kwalifikacji do programu lekowego, dostaną to leczenie już wkrótce.

Warto podkreślić, że Polska jest jednym z pierwszych krajów w Europie, który dzięki listopadowej decyzji refundacyjnej, daje osobom chorym na NMOSD szeroki dostęp do tej innowacyjnej terapii. Oby jak najszybciej decyzja administracyjna stała się rzeczywistością.

żródło: komunikat prasowy
Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM adresowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny lek z klasy przeciwciał monoklonalnych – satralizumab. Jednak pomimo tego, że od publikacji listopadowej listy leków refundowanych upłynęły już 2 miesiące, lek nadal nie jest dostępny dla pacjentów, którzy – ze względu na agresywny przebieg choroby – potrzebują go bezzwłocznie. O pilnej potrzebie zapewnienia realnego dostępu do tej terapii mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.
Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego zrzesza i reprezentuje także osoby chore na NMOSD. Dlaczego?
Spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), nazywane też chorobą lub zespołem Devica, to rzadka choroba autoimmunologiczna układu nerwowego, przypominająca stwardnienie rozsiane. Podobnie jak SM przebiega z okresami rzutów i remisji, daje dosyć podobne objawy, a nieleczona – szybko prowadzi do nieodwracalnej niepełnosprawności. Jeszcze jakiś czas temu uważano NMOSD za rodzaj stwardnienia rozsianego – dziś już wiemy, że jest to odrębna choroba o innym mechanizmie powstawania, a przez to także wymagająca innego leczenia. Niemniej – z uwagi na spore podobieństwa do SM oraz fakt, że nie istnieje organizacja pacjentów dedykowana wyłącznie temu schorzeniu – pacjentami z NMOSD opiekuje się nasze Towarzystwo.

Listopadowa lista leków refundowanych przyniosła bardzo dobrą wiadomość dla pacjentów z NMOSD, a mianowicie utworzenie nowego programu lekowego finansowanego z Funduszu Medycznego B.138.FM i refundację skutecznego, działającego przyczynowo leku – satralizumabu.
To prawda. Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo nas ucieszyła, bo niesie pacjentom z NMOSD nadzieję na rozpoczęcie skutecznego leczenia, które powstrzyma rozwój tej często dramatycznie szybko postępującej choroby. Jednak droga od publikacji listy refundacyjnej do rzeczywistej możliwości rozpoczęcia terapii bywa długa, dla pacjentów zbyt długa. Dlatego teraz najważniejsze jest jak najszybsze zapewnienie faktycznego dostępu do tego leczenia pacjentom. Wyczekiwaliśmy na publikację zarządzenia Prezesa NFZ, która niestety trochę się opóźniła i miała miejsce dopiero

5 grudnia. Obecnie rozpoczął się proces kontraktowania między lokalnymi oddziałami NFZ a ośrodkami leczniczymi i mamy wielką nadzieję, że będzie przebiegał on sprawnie i szybko się zakończy, bo dopiero wówczas pacjenci będą mogli otrzymać lek. A pamiętajmy, że w przypadku NMOSD każdy tydzień czy nawet dzień zwłoki w podjęciu terapii wiąże się z ryzykiem wystąpienia rzutu tej choroby, który z kolei może dać poważne konsekwencje – włącznie z całkowitym zaniewidzeniem, niepełnosprawnością ruchową, a nawet śmiercią. NMOSD jest bowiem chorobą agresywną, a jej rzuty są ciężkie i występują często. Szybkie zakończenie kontraktowania jest szczególnie istotne dla pacjentów z NMOSD, którzy dotychczas otrzymywali satralizumab w ramach badania klinicznego, programu wczesnego dostępu do leku lub RDTL. Objęcie leku refundacją zamyka bowiem możliwość finansowania terapii z innych źródeł. Niepokoimy się, że leczenie u tych osób może zostać przerwane, jeśli kontraktowanie będzie się przedłużać. Wierzymy, że tak się nie stanie i wszyscy pacjenci potrzebujący leczenia satralizumabem i spełniający warunki kwalifikacji do programu lekowego, dostaną to leczenie już wkrótce.

Warto podkreślić, że Polska jest jednym z pierwszych krajów w Europie, który dzięki listopadowej decyzji refundacyjnej, daje osobom chorym na NMOSD szeroki dostęp do tej innowacyjnej terapii. Oby jak najszybciej decyzja administracyjna stała się rzeczywistością.

żródło: komunikat prasowy
Decyzja Ministerstwa Zdrowia o refundacji satralizumabu była dla nas – klinicystów i pacjentów – niezwykle dobrą wiadomością. Teraz zależy nam, aby pacjenci, potrzebujący tego leku, uzyskali do niego faktyczny dostęp jak najszybciej, co jest uzależnione od zakończenia procesu kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ. Przedłużające się kontaktowanie pozostawia chorych bez leczenia,   a tymczasem każdy tydzień bez odpowiedniej terapii oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, takimi jak całkowite zaniewidzenie, niepełnosprawność ruchowa, czy nawet śmierć – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dedykowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny, innowacyjny lek – satralizumab.

Listopadowa lista refundacyjna przyniosła dobre wieści dla osób cierpiących na rzadką chorobę neurologiczną – NMOSD. Czym jest ta choroba?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem, który znalazł się na listopadowej liście refundacyjnej?
Leczenie satralizumabem jest leczeniem przewlekłym, modyfikującym przebieg choroby, a jego celem jest zapobieganie rzutom. Satralizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, bardzo konkretnie nakierowanym na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. To lek, który działa zatem przyczynowo i dzięki temu pozwala kontrolować aktywność choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa. W ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4).
 
Dlaczego tak ważne jest, żeby refundowane leczenie satralizumabem było jak najszybciej rzeczywiście dostępne dla pacjentów?
Jako neurolodzy jesteśmy bardzo wdzięczni za dobrą decyzję Ministerstwa Zdrowia i objęcie satralizumabu refundacją. Obecnie czekamy na to, żeby w całej Polsce rozpoczął się i zakończył proces kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ, bo dopiero wówczas lek stanie się faktycznie dostępny dla pacjentów – zarówno tych do tej pory nie leczonych satralizumabem, jak i tych, którzy otrzymywali tę terapię w ramach badania klinicznego lub programu wczesnego dostępu do leku. Ponieważ objęcie leku refundacją zamyka możliwość finansowania terapii z innych źródeł, pojawiło się ryzyko, że leczenie może zostać u tych pacjentów przerwane, ze względu na przedłużający się proces kontraktacji. Tymczasem każdy tydzień bez leczenia oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi – może doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci. Dlatego apelujemy o jak najszybsze zakończenie kontraktowania i faktyczne uruchomienie leczenia satralizumabem w ramach programu lekowego. B.138.FM – dla dobra naszych pacjentów.

źródło: komunikat
Decyzja Ministerstwa Zdrowia o refundacji satralizumabu była dla nas – klinicystów i pacjentów – niezwykle dobrą wiadomością. Teraz zależy nam, aby pacjenci, potrzebujący tego leku, uzyskali do niego faktyczny dostęp jak najszybciej, co jest uzależnione od zakończenia procesu kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ. Przedłużające się kontaktowanie pozostawia chorych bez leczenia,   a tymczasem każdy tydzień bez odpowiedniej terapii oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, takimi jak całkowite zaniewidzenie, niepełnosprawność ruchowa, czy nawet śmierć – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dedykowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny, innowacyjny lek – satralizumab.

Listopadowa lista refundacyjna przyniosła dobre wieści dla osób cierpiących na rzadką chorobę neurologiczną – NMOSD. Czym jest ta choroba?
NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Na czym polega leczenie NMOSD satralizumabem, czyli lekiem, który znalazł się na listopadowej liście refundacyjnej?
Leczenie satralizumabem jest leczeniem przewlekłym, modyfikującym przebieg choroby, a jego celem jest zapobieganie rzutom. Satralizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, bardzo konkretnie nakierowanym na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. To lek, który działa zatem przyczynowo i dzięki temu pozwala kontrolować aktywność choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa. W ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4).
 
Dlaczego tak ważne jest, żeby refundowane leczenie satralizumabem było jak najszybciej rzeczywiście dostępne dla pacjentów?
Jako neurolodzy jesteśmy bardzo wdzięczni za dobrą decyzję Ministerstwa Zdrowia i objęcie satralizumabu refundacją. Obecnie czekamy na to, żeby w całej Polsce rozpoczął się i zakończył proces kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ, bo dopiero wówczas lek stanie się faktycznie dostępny dla pacjentów – zarówno tych do tej pory nie leczonych satralizumabem, jak i tych, którzy otrzymywali tę terapię w ramach badania klinicznego lub programu wczesnego dostępu do leku. Ponieważ objęcie leku refundacją zamyka możliwość finansowania terapii z innych źródeł, pojawiło się ryzyko, że leczenie może zostać u tych pacjentów przerwane, ze względu na przedłużający się proces kontraktacji. Tymczasem każdy tydzień bez leczenia oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi – może doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci. Dlatego apelujemy o jak najszybsze zakończenie kontraktowania i faktyczne uruchomienie leczenia satralizumabem w ramach programu lekowego. B.138.FM – dla dobra naszych pacjentów.

źródło: komunikat
Na opublikowanej 20 października przez Ministerstwo Zdrowia listopadowej liście refundacyjnej znajduje się przeciwciało monoklonalne – satralizumab – przeznaczone do leczenia NMOSD czyli choroby Devica. To nowoczesna terapia, niezwykle skuteczna, bo wycelowana w przyczynę powstawania tej ciężkiej, rzadkiej choroby neurologicznej. Dzięki odważnej, nakierowanej na dobro pacjentów, decyzji Ministerstwa Zdrowia, Polska znalazła się wśród kilku państw, które jako pierwsze podjęły decyzję o refundacji tego leku. Satralizumab będzie finansowany z Funduszu Medycznego, jako terapia o wysokim poziomie innowacyjności.
NMOSD to termin obejmujący choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Jeszcze jakiś czas temu NMOSD uznawane było za wariant stwardnienia rozsianego. Dziś wiemy, że to dwa odmienne schorzenia. I bardzo ważne jest, żeby również dla tych chorych były możliwości skutecznego, dobrego leczenia. Zwłaszcza, że NMOSD jest chorobą agresywną, charakteryzującą się ciężkimi i częstymi rzutami, które w krótkim czasie mogą doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, nieodwracalnej niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci pacjenta. Terapia satralizumabem może zapobiegać tym rzutom, a tym samym – progresji choroby i sprawia, że pacjenci mogą nadal cieszyć się życiem, realizować swoje plany, zakładać rodziny i pracować zawodowo. Dlatego ogromnie cieszymy się z decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło udostępnić ten lek polskim pacjentom – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

NMOSD jest chorobą z autoagresji. U jej podłoża leżą wytwarzane przez organizm osoby chorej przeciwciała przeciwko własnemu białku, które nazywa się akwaporyna 4. Te patologiczne autoprzeciwciała powodują uszkodzenie układu nerwowego, przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Stąd objawy obejmują zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia zwieraczy, czasami – zaburzenia oddychania, wymioty i uporczywą czkawkę. Na chorobę Devica znacznie częściej zapadają kobiety, zwykle między 30. a 50. rokiem życia. NMOSD jest chorobą rzadką, rocznie w Polsce zachorowuje na nią maksymalnie 20-30 osób.

Satralizumab, przeznaczony do leczenia przewlekłego NMOSD, został w UE zarejestrowany w 2019 roku. To lek hamujący wytwarzanie patogennych przeciwciał, a zatem działający rzeczywiście przyczynowo, i dzięki temu bardzo skutecznie zapobiegający kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 70-80% pacjentów, stosujących satralizumab nie doświadcza nowych rzutów choroby. Satralizumab jest podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Nasi pacjenci otrzymujący satralizumab w ramach badań klinicznych – niektórzy już przez 10 lat – są stabilni i nie mają rzutów choroby. Jest więc to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Bardzo potrzebowaliśmy tego leku i dlatego cieszymy się, że już wkrótce ruszy jego finansowanie w ramach Funduszu Medycznego – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Jako środowisko klinicystów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z rozpoznaniem tzw. seropozytywnego NMOSD był dostępny satralizumab, czyli pierwszy lek z grupy przeciwciał monoklonalnych zarejestrowanych w terapii tego schorzenia. Decyzja Ministerstwa o refundacji tego leku jest wspaniałą wiadomością, która oznacza, że będziemy mogli leczyć naszych chorych z NMOSD, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Dla ich dobra i dla dobra naszego społeczeństwa – podkreśla prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

źrodło: komunikat prasowy