GIST, czyli nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego, należą do chorób rzadkich, ale od lat są jednym z najważniejszych przykładów rozwoju medycyny precyzyjnej w onkologii. To właśnie w tej grupie nowotworów szczególnie wyraźnie widać, jak ogromne znaczenie ma nie tylko rozpoznanie choroby, ale także dokładne określenie jej podłoża molekularnego i dobór leczenia do mechanizmu napędzającego rozwój guza.

W 2026 roku w leczeniu GIST szczególne znaczenie mają nowe terapie oceniane w badaniach klinicznych, także tych prowadzonych przez zespół Narodowego Instytutu Onkologii. Jedno z nich – badanie III fazy „PEAK”, oceniające połączenie sunitynibu z bezuklastynibem u chorych po wcześniejszym leczeniu imatynibem. Faza testowa zakończyła się sukcesem, a terapia wykazała istotną poprawę przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) u pacjentów z opornością na imatynib lub jego nietolerancją. Obecnie trwa inne międzynarodowe badanie, w którym oceniany jest velzatinib w drugiej linii leczenia po imatynibie. Do tego badania rekrutowani są także pacjenci w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie.

– W ostatnim roku najważniejsze w GIST jest to, że nowe terapie nie są już wyłącznie koncepcją przyszłości, ale realnie wchodzą do badań klinicznych, z których korzystają również polscy pacjenci leczeni w naszym Instytucie. Dla chorych z zaawansowaną chorobą, zwłaszcza po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia, dostęp do takich badań może oznaczać możliwość zastosowania terapii, które nie są jeszcze rutynowo dostępne w codziennej praktyce klinicznej – mówi prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków NIO-PIB.

Po imatynibie potrzebne są kolejne odpowiedzi

Przełomem w leczeniu GIST było odkrycie charakterystycznych mutacji w genach KIT i PDGFRA oraz w tego konsekwencji wprowadzenie terapii celowanych. To zmieniło podejście do choroby, która przez lata była błędnie klasyfikowana i traktowana jak inne typy mięsaków. Dziś GIST jest jednym z najlepiej opisanych przykładów tego, jak diagnostyka molekularna może przełożyć się na skuteczniejsze, bardziej precyzyjne leczenie.

Imatynib pozostaje jednym z fundamentów leczenia systemowego GIST, ale u części pacjentów z czasem dochodzi do progresji choroby. Wtedy konieczne jest zastosowanie kolejnych linii leczenia. Problem polega na tym, że wraz z kolejnymi etapami terapii, kontrola choroby staje się coraz trudniejsza, a możliwości terapeutyczne są bardziej ograniczone.

– GIST jest nowotworem, w którym bardzo dużo zależy od biologii guza. To nie jest jedna, jednorodna choroba. Odpowiedź na leczenie, ryzyko nawrotu i możliwości zastosowania kolejnych terapii zależą m.in. od profilu molekularnego nowotworu. Dlatego tak ważna jest diagnostyka molekularna i leczenie w ośrodku, który ma doświadczenie zarówno w chirurgii, jak i w leczeniu systemowym oraz kwalifikacji pacjentów do badań klinicznych – podkreśla prof. Rutkowski.

Badanie PEAK: ważny sygnał dla leczenia drugiej linii

Jednym z najważniejszych tegorocznych doniesień w GIST są wyniki badania PEAK. Oceniano w nim połączenie sunitynibu z bezuklastynibem u pacjentów z zaawansowanym GIST po wcześniejszym leczeniu imatynibem. Pozytywne wyniki badania wskazują, że skojarzenie dwóch leków może poprawiać kontrolę choroby w porównaniu z dotychczasowym leczeniem samym sunitynibem.

– Wyniki badania PEAK są bardzo istotne, ponieważ dotyczą grupy pacjentów, u których choroba postępuje mimo leczenia imatynibem. To moment, w którym potrzebujemy skuteczniejszych strategii terapeutycznych. Połączenie sunitynibu z bezuklastynibem pokazuje, że dalszy rozwój leczenia celowanego w GIST może realnie zmieniać rokowanie chorych – wyjaśnia prof. Rutkowski.

Jak zaznacza ekspert, pozytywny wynik badania klinicznego nie oznacza jeszcze automatycznie, że dana terapia od razu staje się standardem dostępnym dla wszystkich pacjentów. Jest jednak ważnym krokiem na drodze do zmian w praktyce klinicznej.

– W onkologii droga od wyników badania do powszechnej dostępności terapii wymaga kolejnych decyzji rejestracyjnych i refundacyjnych. Dla pacjentów już dziś kluczowe jest jednak to, aby mieli możliwość leczenia w ośrodkach uczestniczących w badaniach klinicznych. To często daje dostęp do najbardziej nowoczesnych rozwiązań na wcześniejszym etapie ich rozwoju – dodaje prof. Rutkowski, który w NIO pełni także rolę Pełnomocnika Dyrektora ds. Badań Klinicznych. 

NIO-PIB rekrutuje do badania z velzatinibem

Drugim aktualnym kierunkiem badań klinicznych jest velzatinib – nowa terapia oceniana u pacjentów z zaawansowanym lub nieoperacyjnym GIST po wcześniejszym leczeniu imatynibem. Badanie porównuje velzatinib z sunitynibem, czyli lekiem stosowanym w drugiej linii leczenia.

Do badania są obecnie aktywnie rekrutowani pacjenci, także w NIO-PIB w Warszawie. Kwalifikacja odbywa się zgodnie z kryteriami protokołu badania, z uwzględnieniem wcześniejszego leczenia, stanu chorego, charakterystyki nowotworu i wyników badań diagnostycznych.

– Udział w badaniu klinicznym zawsze wymaga bardzo dokładnej kwalifikacji. Nie każdy pacjent może zostać do niego włączony, ale dla części chorych jest to realna szansa na dostęp do terapii, która odpowiada na aktualne wyzwania leczenia GIST, czyli m.in. oporność rozwijającą się po wcześniejszych liniach leczenia – mówi prof. Rutkowski.

Dlaczego ośrodek ma znaczenie?

Nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego najczęściej rozwijają się w żołądku i jelicie cienkim. Mogą długo nie dawać charakterystycznych objawów. Pacjenci zgłaszają m.in. bóle brzucha, uczucie pełności po posiłkach, krwawienia z przewodu pokarmowego, niedokrwistość, osłabienie, utratę masy ciała, a w bardziej zaawansowanych przypadkach także objawy niedrożności przewodu pokarmowego.

Podstawą skutecznego leczenia pozostaje właściwa diagnostyka i decyzja terapeutyczna podejmowana przez doświadczony zespół. U części pacjentów kluczowe znaczenie ma leczenie chirurgiczne. U innych – zwłaszcza w chorobie zaawansowanej, nieoperacyjnej lub nawrotowej – konieczne jest leczenie systemowe i monitorowanie odpowiedzi na kolejne linie terapii.

W Klinice Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków NIO-PIB pacjenci z GIST są leczeni w modelu wielospecjalistycznym, obejmującym diagnostykę obrazową, patomorfologię, badania molekularne, chirurgię, leczenie systemowe, monitorowanie przebiegu choroby oraz kwalifikację do badań klinicznych.

– W leczeniu GIST nie wystarczy samo rozpoznanie nowotworu. Trzeba wiedzieć, jaki to GIST, jakie ma cechy molekularne (bo już wiemy, że GISTów jest kilka rodzajów), czy można go bezpiecznie operować, czy potrzebne jest leczenie przedoperacyjne, pooperacyjne albo systemowe w chorobie zaawansowanej. Dlatego tak ważne jest, aby pacjent trafił do ośrodka, który ma doświadczenie w prowadzeniu tej grupy chorych – podkreśla prof. Rutkowski.

Badania kliniczne jako część nowoczesnej opieki

Narodowy Instytut Onkologii od lat prowadzi badania kliniczne w obszarze mięsaków i GIST, zarówno jako uczestnik międzynarodowych projektów, jak i ośrodek inicjujący własne badania.

– W chorobach rzadkich badania kliniczne mają szczególne znaczenie. Pozwalają szybciej odpowiadać na pytania, na które standardowa praktyka kliniczna nie daje jeszcze pełnej odpowiedzi. W GIST przez lata obserwowaliśmy ogromny postęp dzięki terapiom celowanym, ale nadal mamy grupy pacjentów, które wymagają nowych opcji leczenia. Dlatego udział polskich ośrodków, w tym NIO-PIB, w międzynarodowych badaniach jest tak ważny – zaznacza prof. Rutkowski.

Ale to nie wszystko – Instytut jest także członkiem europejskiej sieci EURACAN. W ramach której funkcjonuje jako certyfikowany ośrodek referencyjny zajmujący się diagnozowaniem i leczeniem rzadkich nowotworów litych u dorosłych. EURACAN zrzesza 100 wysoce wyspecjalizowanych ośrodków onkologicznych w 25 krajach UE, łącząc pacjentów z ekspertami w celu zapewnienia specjalistycznej diagnozy i leczenia. Dzięki tej współpracy, instytut zapewnia pacjentom dostęp do najnowszych międzynarodowych standardów medycznych, europejskich strategii leczenia oraz badań klinicznych.

To ważne szczególnie w chorobach rzadkich, w których postęp zależy od współpracy wyspecjalizowanych i możliwości włączania pacjentów do badań nad nowymi strategiami leczenia.

Światowy Dzień GIST jest okazją, aby przypomnieć nie tylko o objawach tej choroby i znaczeniu wczesnej diagnostyki, ale także o tym, jak szybko zmienia się leczenie rzadkich nowotworów. GIST pokazuje, że współczesna onkologia coraz częściej nie pyta wyłącznie o to, gdzie znajduje się guz, ale przede wszystkim – jaki mechanizm biologiczny odpowiada za jego rozwój i jak można go zablokować.

– To jest właśnie istota medycyny precyzyjnej. W GIST widzimy ją bardzo wyraźnie: od diagnostyki molekularnej, przez dobór leczenia, po dostęp do badań klinicznych. Dla pacjenta oznacza to bardziej indywidualne podejście i możliwość korzystania z terapii, które jeszcze niedawno były poza zasięgiem – podsumowuje prof. Piotr Rutkowski.

Źródło: NIO

Polska onkologia odnotowała kolejny ważny sukces na arenie międzynarodowej. Prof. Iwona Ługowska, ekspertka w dziedzinie onkologii precyzyjnej i badań klinicznych, objęła funkcję prezydenta Organisation of European Cancer Institutes (OECI) na lata 2026–2029. To pierwsza kobieta z Polski i pierwsza Polka od niemal trzech dekad, która stanęła na czele organizacji wyznaczającej standardy jakości i współpracy w europejskiej onkologii.

Prof. Iwona Ługowska, Pełnomocnik Dyrektora Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego ds. Współpracy Międzynarodowej oraz kierownik Centrum Doskonałości Medycyny Precyzyjnej, 19 czerwca objęła funkcję prezydenta Organisation of European Cancer Institutes (OECI) na lata 2026–2029.  Prof. Ługowska jest pierwszą Polką na czele OECI. W latach 1997–1999 funkcję prezydenta OECI pełnił prof. Andrzej Kułakowski, nestor polskiej onkologii, współtwórca polskiej chirurgii onkologicznej i wieloletni dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii.

Historyczny moment podczas warszawskich Oncology Days

OECI, czyli Organisation of European Cancer Institutes, to organizacja non-profit utworzona w 1979 roku, której misją jest walka z nierównościami w dostępie do diagnostyki i opieki onkolicznej. Misja ta realizowana jest dzięki najważniejszemu programowi akredytacyjnemu dedykowanemu onkologii czyli OECI Acreditation & Designation. OECI zrzesza członków w Europie, Ameryce Południowej, Azji i Afryce. Do tej pory 180 członkom przyznano 77 akredytacji, jedynym ośrodkiem w Polsce, który do tej pory uzyskał akredytację w Polsce, jest NIO-PIB. 
Prof. Iwona Ługowska funkcję prezydenta OECI, jednej z najważniejszych europejskich organizacji onkologicznych, objęła w czasie OECI Oncology Days, którego współgospodarzem jest w tym roku Narodowy Instytut Onkologii. 

– Objęcie funkcji prezydenta OECI to dla mnie ogromny zaszczyt i wyraz zaufania europejskiego środowiska onkologicznego. Ten moment ma szczególne znaczenie także dlatego, że nastąpił w Warszawie, podczas Oncology Days, których współgospodarzem był Narodowy Instytut Onkologii. To symboliczne potwierdzenie, że polska onkologia jest aktywną częścią europejskiej debaty o jakości, innowacjach i przyszłości opieki nad pacjentami onkologicznymi — mówi prof. Iwona Ługowska, nowa prezydent OECI

Tegoroczne Oncology Days miały więc dla NIO i całej polskiej onkologii wymiar szczególny. Były nie tylko przestrzenią międzynarodowej debaty o przyszłości leczenia nowotworów, ale także momentem potwierdzającym rosnącą rolę polskiego ośrodka i naszych specjalistów w europejskiej współpracy onkologicznej.

Mandat zaufania i odpowiedzialności

Funkcja prezydenta OECI oznacza udział w wyznaczaniu strategicznych kierunków działania organizacji — w obszarze jakości leczenia, akredytacji, badań naukowych, innowacji, medycyny precyzyjnej, współpracy międzynarodowej oraz rozwoju sieci onkologicznych.

To rola nie tylko reprezentacyjna, ale przede wszystkim strategiczna: związana z odpowiedzialnością za wzmacnianie współpracy między instytutami i przekładanie doświadczeń najlepszych ośrodków na rozwiązania, które mogą poprawiać opiekę nad pacjentami.

– Przyjmuję tę funkcję z poczuciem misji. Przed nami czas, w którym szczególnie ważne będą jakość i dostępność opieki onkologicznej oraz współpraca między ośrodkami w Europie i poza nią – podkreśla prof. Ługowska.

Prezydentura prof. Iwony Ługowskiej rozpoczyna nowy rozdział – zarówno w historii OECI, otwierając kolejne możliwości – i podkreślając, że przyszłość leczenia nowotworów będzie budowana przez jakość, interdyscyplinarność, innowacje i konsekwentne myślenie o pacjencie.

– Przyszłość będzie zależała od naszej zdolności do współpracy: między ośrodkami, krajami, specjalnościami i środowiskami. Tylko w ten sposób możemy budować opiekę, która odpowiada na rzeczywiste potrzeby pacjentów — nowoczesną, dostępną, skoordynowaną i opartą na najwyższych standardach. Chciałabym, aby czas mojej prezydentury w OECI był okresem wzmacniania tej wspólnej odpowiedzialności i przekładania europejskiego. I światowego  doświadczenia na konkretne rozwiązania dla chorych — podsumowuje prof. Iwona Ługowska.

Sylwetka prof. Iwony Ługowskiej

Prof. Iwona Ługowska jest specjalistką onkologii klinicznej i ekspertką w dziedzinie onkologii precyzyjnej. W Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie pełni funkcję Pełnomocnika Dyrektora ds. Współpracy Międzynarodowej, kieruje Centrum Doskonałości Onkologii Precyzyjnej oraz koordynuje działalność Polish Cancer Mission Hub.

Prof. Ługowska odegrała pionierską rolę w rozwoju badań klinicznych wczesnych faz w Polsce, tworząc w Narodowym Instytucie Onkologii pierwszy w kraju Oddział Badań Wczesnych Faz. Kierowała ponad 80 badaniami klinicznymi, w tym badaniami typu first-in-human, koncentrując się przede wszystkim na onkologii precyzyjnej i innowacyjnych strategiach terapeutycznych.

19 czerwca 2026 została prezydentem OECI – Organisation of European Cancer Institutes, jest także członkinią Zarządu EURACAN. Aktywnie uczestniczy w realizacji najważniejszych europejskich inicjatyw, w tym Misji UE w zakresie walki z rakiem oraz Europejskiego Planu Walki z Rakiem. W latach 2019–2023 przewodniczyła ESMO Educational Publishing Working Group, a w latach 2019–2021 zasiadała w Zarządzie European Organisation for Research and Treatment of Cancer. Jest autorką licznych publikacji naukowych i rozdziałów w podręcznikach, w tym w „ESMO Handbook of Immuno-Oncology” oraz „Handbook of Targeted Therapies and Precision Oncology”.

Ukończyła studia MBA w London School of Economics. Otrzymała również prestiżowe międzynarodowe stypendia, w tym ESMO-ECCO Fellowship w 2010 roku oraz stypendia Netherlands Institute for Health Sciences – NIHES. Ukończyła kurs ECCO-AACR-EORTC-ESMO „Methods in Clinical Cancer Research” oraz uczestniczyła w programie Talent in Oncology – GLOW. Jej międzynarodowe doświadczenie obejmuje staże w Memorial Sloan Kettering Cancer Center w Nowym Jorku, odbywane w ramach nagrody IDEA ASCO, Sir Bobby Robson Clinical Cancer Centre w Newcastle oraz Policlinico Gemelli w Rzymie.

Jej osiągnięcia zostały uhonorowane licznymi nagrodami i wyróżnieniami, w tym Orłem Nauki „Wprost” w 2023 roku, nagrodą ASCO IDEA Award w 2010 roku, tytułem „Kobieta Sukcesu Mazowsza” w 2019 roku oraz Złotym Krzyżem Zasługi, przyznanym przez Prezydenta Rzeczypospolitej Polskiej w 2022 roku.

Źródło: NIO
Foto: NIO

Zespół Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie usunął u 52-letniego pacjenta 20-kilogramowy guz nowotworowy. Choć historia może brzmieć jak medyczna sensacja, dla chirurgów onkologicznych zajmujących się mięsakami to część codziennej praktyki. Specjaliści podkreślają, że w przypadku rzadkich nowotworów tkanek miękkich kluczowe znaczenie ma leczenie w wyspecjalizowanych ośrodkach referencyjnych, gdzie doświadczenie zespołu i dostęp do wielodyscyplinarnej opieki bezpośrednio wpływają na rokowanie pacjentów.

To nasza codzienna praca”. Jednocześnie jest to dobra okazja, aby przypomnieć, że leczenie dużych guzów – szczególnie w przebiegu rzadkich nowotworów, takich jak mięsaki – powinno odbywać się w wyspecjalizowanych ośrodkach referencyjnych – mówi prof. Piotr Rutkowski, chirurg onkologiczny, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii. Mięsaki – rzadkie, ale wymagające Mięsaki to nowotwory wywodzące się z tkanek łącznych – mięśni, tkanki tłuszczowej, włóknistej, naczyń krwionośnych czy nerwów.

W przeciwieństwie do częstszych nowotworów nabłonkowych (raków) stanowią niewielki odsetek wszystkich rozpoznań onkologicznych. U dorosłych odpowiadają za około 1 procent nowotworów złośliwych, u dzieci i młodzieży – za kilka procent. W Polsce rozpoznaje się rocznie około półtora tysiąca przypadków mięsaków tkanek miękkich i kości. Wiele ich podtypów to nowotwory rzadkie, a część należy do kategorii tzw. nowotworów ultrarzadkich. Rzadkość choroby powoduje, że w wielu ośrodkach lekarze mają z nią do czynienia sporadycznie, czasem raz w całym okresie aktywności zawodowej. Tymczasem doświadczenie, prawidłowa diagnostyka i właściwa kwalifikacja do leczenia mają w przypadku mięsaków fundamentalne znaczenie – podkreśla prof. Rutkowski. Objawem choroby jest najczęściej powiększający się, niebolesny guz.

W przypadku mięsaków przestrzeni zaotrzewnowej przez długi czas może on nie dawać wyraźnych dolegliwości, a pierwsze symptomy bywają niespecyficzne – uczucie pełności, powiększenie obwodu brzucha, spadek wydolności organizmu. Zdarza się, że zmiana jest mylona z otyłością lub łagodnym rozrostem tkanek. Tak było również w przypadku 52-letniego pacjenta operowanego w Instytucie. Rosnący brzuch przez dłuższy czas interpretowano jako przyrost masy ciała. Dopiero wykonanie badań obrazowych oraz biopsji gruboigłowej pozwoliło na postawienie właściwego rozpoznania. Podstawą jest szybkie wykonanie badań obrazowych i biopsji pod kontrolą USG lub tomografii komputerowej. Diagnostyka nie powinna trwać miesiącami. Im szybciej rozpoznamy mięsaka, tym większe są szanse na skuteczne leczenie – zaznacza profesor.

Skala doświadczenia ma znaczenie Klinika Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii należy do grona najbardziej doświadczonych ośrodków w Europie w leczeniu dużych mięsaków, w tym nowotworów przestrzeni zaotrzewnowej. Zespół wykonuje rocznie około 35–40 operacji pierwotnych guzów tego typu, co – według danych kliniki – plasuje warszawski ośrodek na drugim miejscu w Europie pod względem liczby takich zabiegów. Operowane guzy mają przeciętnie 25–50 centymetrów średnicy, jednak zdarzają się zmiany osiągające 60–70 centymetrów. Największy nowotwór usunięty przez zespół przekraczał 70 centymetrów długości. W ośrodku referencyjnym duży guz nie jest wydarzeniem medialnym, lecz wyzwaniem klinicznym, do którego jesteśmy przygotowani. Kluczowe znaczenie mają doświadczenie zespołu i powtarzalność procedur – mówi prof. Rutkowski.

Leczenie takich nowotworów niejednokrotnie wymaga operacji wielonarządowych, często z rekonstrukcją naczyń i współpracą z chirurgami naczyniowymi. To proces odbywający się przy ścisłej koordynacji wielu specjalistów – chirurgów onkologicznych, radiologów, patomorfologów, anestezjologów, specjalistów żywienia klinicznego i rehabilitantów. Wymaga również właściwego przygotowania chorego, tzw. prehabilitacji. Wyniki potwierdzają skuteczność Doświadczenie przekłada się na konkretne efekty kliniczne. Dzięki rygorystycznemu przygotowaniu chorych i standaryzacji postępowania odsetek powikłań w klinice wynosi około 12 procent, przy średniej światowej w wyspecjalizowanych ośrodkach sięgającej około 20 procent. Jeszcze istotniejsze są wyniki odległe. W ośrodkach referencyjnych szanse na przeżycie i wyleczenie nawet w przypadku dużych mięsaków sięgają około dwóch trzecich pacjentów. Leczenie poza takimi centrami może oznaczać nawet o około 25 procent gorsze rokowanie. W przypadku nowotworów rzadkich liczba wykonywanych zabiegów bezpośrednio koreluje z wynikami leczenia. To zjawisko potwierdzone w wielu analizach międzynarodowych. Dlatego koncentracja leczenia w ośrodkach referencyjnych jest tak ważna – podkreśla prof. Rutkowski.

Krajowa Sieć Onkologiczna – systemowe wsparcie pacjentów Znaczenie właściwego kierowania pacjentów do odpowiednich placówek podkreśla również funkcjonowanie Krajowej Sieci Onkologicznej. Jej celem jest usprawnienie organizacji leczenia nowotworów w Polsce, poprawa współpracy między ośrodkami oraz zapewnienie pacjentom dostępu do leczenia w miejscach o najwyższym stopniu referencyjności. W przypadku nowotworów rzadkich model ten ma szczególne znaczenie. Skupienie diagnostyki i leczenia w wyspecjalizowanych centrach pozwala na lepsze wyniki terapeutyczne i ograniczenie ryzyka powikłań – przekonuje prof. Rutkowski.

Narodowy Instytut Onkologii jest członkiem europejskiej sieci referencyjnej dla nowotworów rzadkich EURACAN. Sieć ta zrzesza wiodące ośrodki zajmujące się leczeniem mięsaków i innych rzadkich nowotworów, umożliwiając wymianę doświadczeń, analizę wyników leczenia i wdrażanie wspólnych standardów. Nasze wyniki są raportowane i porównywane z najlepszymi ośrodkami w Europie. To stały proces doskonalenia jakości leczenia. Pacjent powinien mieć pewność, że trafia do miejsca, które działa według najwyższych standardów – mówi kierownik kliniki. Najważniejsze jest rokowanie pacjenta Ani historia 52-letniego pacjenta operowanego w grudniu, ani historie pacjentów, u których usunięto kilkudziesięciocentymetrowe zmiany, nie są więc opowieścią o „rekordowym guzie”, lecz przykładem tego, jak kluczowe znaczenie mają właściwa diagnostyka i skierowanie chorego do doświadczonego ośrodka.

Najistotniejsze nie jest to, jak duży był guz, lecz to, czy pacjent trafił tam, gdzie mógł otrzymać kompleksowe, bezpieczne i radykalne leczenie. W przypadku mięsaków miejsce terapii może realnie decydować o szansach na przeżycie – podsumowuje prof. Piotr Rutkowski. Czym jest ośrodek referencyjny Ośrodek referencyjny to wyspecjalizowana placówka medyczna o najwyższym poziomie kompetencji w danej dziedzinie, dysponująca zaawansowaną infrastrukturą, wysoko wykwalifikowaną kadrą oraz dużym doświadczeniem w diagnozowaniu i leczeniu rzadkich, skomplikowanych lub szczególnie trudnych przypadków klinicznych. Tego typu jednostki stanowią punkt odniesienia dla innych placówek ochrony zdrowia i często wyznaczają standardy postępowania medycznego. Ośrodki referencyjne odgrywają istotną rolę w systemie opieki zdrowotnej, ponieważ przejmują pacjentów wymagających specjalistycznej wiedzy, interdyscyplinarnej oceny lub zastosowania technologii niedostępnych w jednostkach niższego stopnia. Zwykle pracują w nich zespoły wielospecjalistyczne, co pozwala prowadzić diagnostykę i leczenie w sposób kompleksowy, zgodny z aktualną wiedzą medyczną. Poza działalnością kliniczną ośrodki referencyjne często realizują również zadania naukowe: prowadzą badania, szkolą personel medyczny, opracowują wytyczne i procedury oraz biorą udział w projektach rozwojowych i badaniach klinicznych. W wielu systemach ochrony zdrowia ich status wiąże się także z dodatkowymi wymaganiami dotyczącymi jakości świadczeń, sprawozdawczości i monitorowania wyników leczenia.

Źródło: NIO

Lipiec na całym świecie obchodzony jest jako Miesiąc Świadomości Mięsaków (Sarcoma Awareness Month). To czas, kiedy w sposób szczególny zwraca się uwagę na rzadkie, ale wyjątkowo trudne w leczeniu nowotwory wywodzące się z tkanek miękkich i kości. Mięsaki mogą rozwijać się niemal w każdej części ciała – zarówno u dzieci, jak i dorosłych – a ich objawy często pozostają niezauważone aż do momentu zaawansowanego stadium choroby

Rozpoznanie mięsaków nie należy do łatwych, a leczenie wymaga zaangażowania wielu specjalistów i zastosowania nowoczesnych metod diagnostycznych, w tym badań molekularnych. W Polsce pacjenci mają dostęp do takiej diagnostyki w ramach Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjnych EURACAN – ośrodkiem koordynującym jest Narodowy Instytut Onkologii w Warszawie. NIO uczestniczy również w międzynarodowych badaniach nad nowymi strategiami leczenia, w tym mięsaków zaotrzewnowych, oraz wdraża innowacyjne terapie, takie jak immunoterapia w leczeniu mięsaków.

Jak podkreśla prof. Piotr Rutkowski z Narodowego Instytutu Onkologii, kluczowe znaczenie ma czujność onkologiczna – każda zmiana tkanek miękkich większa niż 5 cm, rosnąca lub położona głęboko pod powięzią, powinna być pilnie skonsultowana. Objawy bywają mylące – niebolesne guzy, uczucie pełności w jamie brzusznej, ból tkanek miękkich bez urazu, nawracające obrzęki – to tylko niektóre sygnały, które łatwo zignorować. Tymczasem wczesne rozpoznanie zwiększa szanse na wyleczenie.

Mięsaki to grupa ponad 100 podtypów nowotworów. Część z nich charakteryzuje się unikalnymi zmianami genetycznymi, które można dziś wykrywać dzięki diagnostyce molekularnej. To otwiera drzwi do coraz bardziej spersonalizowanego i skutecznego leczenia – dostosowanego do konkretnego przypadku i biologii nowotworu.

W obchody Miesiąca Świadomości Mięsaków wpisuje się także wyjątkowe wydarzenie, które co roku jednoczy środowisko pacjentów, lekarzy i wszystkich, którym nie jest obojętny los osób dotkniętych chorobą nowotworową – Onkobieg, organizowany przez Stowarzyszenie Sarcoma we współpracy z Narodowym Instytutem Onkologii. Jego prezes, Kamil Dolecki, sam pokonał mięsaka Ewinga, z którym zmierzył się jako nastolatek. Dziś, dzięki osobistemu doświadczeniu, wspiera innych w walce o zdrowie i życie.

Tegoroczna edycja Onkobiegu odbędzie się 14 września 2025 roku – tradycyjnie w Warszawie oraz w formule online. Każdy może wziąć udział i dołożyć swoją cegiełkę do wspólnej sprawy: budowania solidarności, nadziei i realnego wsparcia.

Mięsaki pozostają jednymi z najbardziej wymagających nowotworów – rzadkich, trudnych do rozpoznania, wymagających interdyscyplinarnej opieki i szybkiej reakcji. Miesiąc Świadomości Mięsaków to moment, by mówić o nich głośno – przypominać, jak ważna jest czujność, diagnostyka, dostęp do nowoczesnego leczenia i wsparcie dla pacjentów. Ale też o sile wspólnoty, którą budujemy – czy to poprzez wiedzę, czy poprzez gesty solidarności, takie jak udział w Onkobiegu.

Źródło: Narodowy Instytut Onkologii

Choroby rzadkie stanowią wyzwanie nie tylko dla pacjentów, ale także dla lekarzy i całego systemu opieki zdrowotnej. Szacuje się, że nowotwory rzadkie to około 20-25% wszystkich przypadków onkologicznych. W Polsce co roku diagnozuje się blisko 43 tysiące nowych rozpoznań. Ze względu na ich unikalność i złożoność, diagnostyka i leczenie tych schorzeń często są bardzo utrudnione. Przyczynami są ograniczona w tym obszarze wiedza kliniczna i mniejsza liczba dostępnych terapii.

28 lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich. To szczególny moment, w którym pragniemy zwrócić uwagę na znaczenie świadomości i wsparcia dla osób dotkniętych rzadkimi schorzeniami, w tym nowotworami. Wybór tej daty nie jest przypadkowy – 28 lutego jest najrzadziej występującym dniem w roku, co symbolicznie podkreśla rzadkość samej grupy chorób i wyjątkowe wyzwania, z jakimi mierzą się pacjenci.

Choroby rzadkie stanowią wyzwanie nie tylko dla pacjentów, ale także dla lekarzy i całego systemu opieki zdrowotnej. Szacuje się, że nowotwory rzadkie to około 20-25% wszystkich przypadków onkologicznych. W Polsce co roku diagnozuje się blisko 43 tysiące nowych rozpoznań. Ze względu na ich unikalność i złożoność, diagnostyka i leczenie tych schorzeń często są bardzo trudnione. Przyczynami są ograniczona w tym obszarze wiedza kliniczna i mniejsza liczba dostępnych terapii.

Równie istotnym aspektem wyrównywania dostępu do leczenia nowotworów w Polsce jest rozszerzanie listy refundowanych terapii. Na ogłoszonej 1 stycznia nowej liście refundacyjnej znalazło się 7 terapii onkologicznych ze wskazaniem w chorobach rzadkich, w ciagu całego 2024 na listę trafiło ich aż 17, zarówno w 2024, jak i w 2025 roku stanowiły 50% wszystkich nowych terapii onkologicznych.

Dodatkowym wsparciem dla tej grupy pacjentów jest przyjęty przez Radę Ministrów w sierpniu 2024 roku Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, który przewiduje nowe priorytety oraz dodatkowe środki finansowe na diagnostykę i leczenie.

– Te działania stanowią istotny krok w kierunku zapewnienia równego dostępu do nowoczesnej medycyny i poprawy jakości życia pacjentów z rzadkimi nowotworami. – mówi prof. Iwona Ługowska.

Aby sprostać wyzwaniom, jakie stawia przed naukowcami ta grupa schorzeń, kluczowa jest, między innymi, współpraca międzynarodowa. Dlatego właśnie, Narodowy Instytut Onkologii aktywnie uczestniczy w działaniach EURACAN (European Network for Rare Adult Solid Cancers) – konsorcjum 102 europejskich ośrodków eksperckich oraz przedstawicieli pacjentów, którego celem jest poprawa dostępu do opieki i doskonałości klinicznej dla pacjentów z rzadkimi nowotworami litymi u dorosłych w Unii Europejskiej i na Ukrainie. W ramach sieci, dążymy do stworzenia zintegrowanego systemu opieki odpowiadającego na potrzeby pacjentów niezależnie od miejsca zamieszkania. W listopadzie ubiegłego roku Instytut miał zaszczyt gościć Zarząd EURACAN. Podczas tego wydarzenia eksperci z całej Europy dyskutowali nad strategiami poprawy diagnostyki i leczenia rzadkich nowotworów, podkreślając znaczenie współpracy międzynarodowej w tworzeniu skutecznych rozwiązań dla pacjentów.

 

Spotkanie było nie tylko okazją do wymiany wiedzy, ale przede wszystkim, ustalenia wspólnych priorytetów na kolejne lata, co może znacząco wpłynąć na dalszy rozwój opieki onkologicznej nad pacjentami w Polsce i Europie. Prof. Iwona Ługowska, Pełnomocnik Dyrektora NIO ds. Współpracy Międzynarodowej oraz która koordynuje współpracę w ramach EURACAN z ramienia Instytutu, podkreśla:

– Takie spotkania to kluczowy element budowania sieci ekspertów i dzielenia się najlepszymi praktykami. Międzynarodowa współpraca pozwala na szybsze wdrażanie innowacyjnych terapii oraz poprawę jakości życia pacjentów, dla których każdy dzień diagnozy i leczenia ma ogromne znaczenie. W onkologii, która dynamicznie się rozwija i wprowadza coraz bardziej zaawansowane terapie, nie możemy pozostawiać pacjentów z rzadkimi nowotworami bez odpowiednich rozwiązań. Rzadka diagnoza nie może oznaczać braku dostępu do skutecznego leczenia i nowoczesnej opieki.

W dniach 20-22 marca 2025 roku w Lugano w Szwajcarii, odbędzie się kolejne ważne wydarzenie, poświęcone chorobom rzadkim. Mowa o ESMO Sarcoma and Rare Cancers Congress 2025. Celem spotkania jest nie tylko prezentacja najnowszych wyników badań i innowacyjnych metod leczenia, ale także stworzenie przestrzeni do interdyscyplinarnej dyskusji oraz nawiązywania pogłębionej współpracy międzynarodowej. Klinicyści, naukowcy oraz młodzi lekarze z Narodowego Instytutu Onkologii planują w tym wydarzeniu, swój aktywny udział.

Światowy Dzień Chorób Rzadkich to okazja do refleksji nad potrzebami pacjentów oraz mobilizacji działań na rzecz lepszej opieki i wsparcia. Narodowy Instytut Onkologii pozostaje zaangażowany w inicjatywy mające na celu poprawę jakości życia osób dotkniętych rzadkimi nowotworami poprzez współpracę naukową, edukację oraz wdrażanie nowoczesnych metod diagnostyki i terapii.

Nowotwory rzadkie stanowią około 20-25% wszystkich przypadków diagnoz onkologicznych. Obejmują różnorodne typy nowotworów, które są trudne do rozpoznania i leczenia z powodu ograniczonej wiedzy klinicznej, mniejszej liczby dostępnych terapii oraz badań klinicznych. Stanowią wyzwanie zarówno dla lekarzy, jak i dla systemów zdrowotnych na całym świecie. W Polsce co roku diagnozuje się blisko 43 tysiące nowych przypadków rzadkich nowotworów.

Jak skutecznie leczyć pacjentów, skoro dostęp do specjalistycznej diagnostyki i nowoczesnych terapii dla rzadkich nowotworów wciąż bywa ograniczony? To właśnie te zagadnienia będą przedmiotem dyskusji ekspertów podczas spotkania zarządu EURACAN, które odbędzie się 7 i 8 listopada w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym (NIP-PIB) w Warszawie.

Europejskie Sieci Referencyjne (ERN) to inicjatywa Komisji Europejskiej działająca właśnie na rzecz pacjentów z rzadkimi chorobami, angażująca ekspertów,

świadczeniodawców oraz przedstawicieli pacjentów z całej Europy. ERN EURACAN to Europejska Sieć Referencyjna dedykowana właśnie rzadkim nowotworom litym u dorosłych. Sieć została powołana przez Komisję Europejską w 2017 roku, i zrzesza 106 wysoko wyspecjalizowanych ośrodków onkologicznych z 26 krajów europejskich, a także przedstawicieli pacjentów z ePAG (ang. European Patient Advocacy Group).

Narodowy Instytut Onkologii jest członkiem EURACAN od samego początku i odgrywa w tym procesie kluczową rolę. Działania Sieć obejmuje wszystkie rzadkie nowotwory litych narządów u dorosłych, grupując je w 10 obszarów: tkanka łączna (mięsaki), żeńskie narządy płciowe i łożysko, męskie narządy płciowe i drogi moczowe, układ neuroendokrynny, przewód pokarmowy, narządy endokrynne, głowa i szyja, klatka piersiowa, czerniak skóry i oka, mózg i rdzeń kręgowy. Warto dodać, że do tej pory zidentyfikowano ponad 300 rzadkich nowotworów.

– EURACAN to dla pacjentów nie tylko europejska sieć wsparcia, ale także platforma wymiany wiedzy między ekspertami z wiodących ośrodków onkologicznych w całej Europie. Działania te obejmują opracowywanie zaleceń, prowadzenie rejestrów oraz edukację personelu medycznego i pacjentów – mówi prof. Iwona Ługowska z NIO-PIB, członek zarządu EURACAN, odpowiedzialna za tworzenie zaleceń postępowania diagnostyczno-terapeutycznego.

Spotkanie zarządu EURACAN, które odbędzie się w dniach 7 i 8 listopada w Warszawie, to nie tylko okazja do wymiany wiedzy, ale także do wypracowania strategii, której celem będzie poprawa opieki nad pacjentami z rzadkimi nowotworami. Współpraca międzynarodowa jest kluczowa w skutecznym przeciwdziałaniu wyzwaniom związanym z leczeniem rzadkich nowotworów. EURACAN, poprzez koordynację działań między krajami Europy, pomaga tworzyć zintegrowany system opieki, który odpowiada na potrzeby pacjentów niezależnie od miejsca zamieszkania.

– Nasza praca to znacznie więcej niż medycyna – to także budowanie trwałej współpracy między ekspertami z wiodących europejskich referencyjnych ośrodków onkologicznych – wszystko na rzecz pacjentów chorych na nowotwory rzadkie – podkreśla prof. Ługowska.

– Zorganizowanie tego niezwykle ważnego wydarzenia w siedzibie Narodowego Instytutu Onkologii potwierdza rosnącą rolę Polski w walce z rzadkimi nowotworami. Warsztaty, sesje i konsultacje organizowane w ramach spotkania będą okazją do wymiany wiedzy i ustalenia priorytetów na kolejne lata, co może znacząco wpłynąć na dalszy rozwój opieki onkologicznej nad pacjentami w Polsce i Europie – powiedział prof. Lucjan Wyrwicz, w EURACAN lider grupy zajmującej się rzadkimi nowotworami układu pokarmowego.

Eksperci uczestniczący w spotkaniu na co dzień pracują wspólnie nad nowymi metodami skuteczniejszego diagnozowania i leczenia. Dyrektor NIO-PIB, dr hab. n. med. Beata Jagielska, zaznacza – Przynależność Narodowego Instytutu Onkologii do EURACAN ma ogromne znaczenie. Dzięki temu, że nasz ośrodek jest częścią EURACAN, możemy uczestniczyć w opracowywaniu najlepszych standardów opieki dla chorych na nowotwory rzadkie, a także kształcić młodych lekarzy w wiodących ośrodkach europejskich.

 

Nie bez znaczenia dla wyrównania dostępu do leczenia nowotworów w Polsce jest także stale rozszerzająca się lista leków refundowanych. Tylko w latach 2023 i 2024 na liście znalazło się 111 nowych terapii onkologicznych, a w październiku tego roku trafiło na nią 6 terapii mających zastosowanie w leczeniu nowotworów rzadkich. Dodatkowo, Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, przyjęty przez Radę Ministrów w sierpniu tego roku, uwzględnia nowe priorytety i środki finansowe na diagnostykę i terapię tej grupy pacjentów.

– To, obok działalności EURACAN, jest bardzo ważnym krokiem w stronę wyrównywania szans na dostęp do innowacyjnych metod leczenia dla tej grupy chorych – dodaje dyrektor Jagielska.

Inicjatywy takie jak EURACAN otwierają drogę do lepszej przyszłości dla pacjentów z rzadkimi nowotworami, oferując im szansę na skuteczniejsze leczenie i dostęp do nowoczesnych, spersonalizowanych terapii. Znacząca rola Polski i naszych specjalistów działających w tym obszarze także nie może zostać pominięta.