Medicalpress
Medycyna nuklearna staje się jednym z kluczowych elementów nowoczesnej diagnostyki i leczenia, szczególnie w onkologii, hematologii i kardiologii. Podczas XIX Zjazdu Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej eksperci oraz przedstawiciele organizacji pacjentów zwracali uwagę, że mimo dynamicznego rozwoju tej dziedziny jej potencjał w Polsce nadal ograniczają limity finansowania, nierówny dostęp do badań, braki kadrowe oraz niewystarczająca świadomość zarówno pacjentów, jak i części środowiska medycznego.
Podczas debaty odbywającej się w ramach tegorocznego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej (PTMN) specjaliści reprezentujący różne dziedziny medycyny oraz organizacje pacjentów podkreślali, że medycyna nuklearna nie jest wyłącznie specjalistyczną diagnostyką obrazową. W onkologii, hematologii, endokrynologii i kardiologii staje się jednym z warunków nowoczesnego leczenia.

Pozwala ocenić nie tylko strukturę narządu, ale przede wszystkim jego funkcję, aktywność choroby i odpowiedź na terapię.

Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Leszek Królicki z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, konsultant krajowy w dziedzinie medycyny nuklearnej:

„Medycyna nuklearna, w odróżnieniu od tomografii komputerowej, od rezonansu magnetycznego, nawet od ultrasonografii, przedstawia zaburzenia czynnościowe. Przedstawia przepływ krwi, czynność układów receptorowych, mechanizmów transportujących i ten element stanowi bardzo ważny wkład w to, by wybrać właściwą metodę leczenia”.

Diagnostyka, która zmienia decyzje terapeutyczne

Współczesna medycyna nuklearna coraz częściej łączy diagnostykę z terapią. Badania PET-CT pomagają określić zaawansowanie choroby, monitorować skuteczność leczenia i zdecydować, czy terapię należy kontynuować, zmienić albo zintensyfikować. Szczególne znaczenie ma teranostyka — podejście, w którym ten sam cel molekularny służy najpierw do rozpoznania choroby, a następnie do jej leczenia.

„My jako medycy nuklearni możemy rzeczywiście zaproponować postawienie ostatecznej diagnozy. To nie wszystko: jesteśmy w stanie określić stopień zaawansowania choroby, a dopiero wtedy tak naprawdę klinicysta rozpoczyna właściwe leczenie — precyzyjne, takie, które ma szansę uratować życie czy przedłużyć pacjentowi życie” — mówi prof. dr hab. n. med. Zbigniew Adamczewski, kierownik Zakładu Medycyny Nuklearnej Centralnego Szpitala Klinicznego Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, przewodniczący Komitetu Organizacyjnego XIX Zjazdu PTMN.

W hematologii znaczenie PET-CT jest już niepodważalne. Jak zaznacza prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu: „Współczesna hematologia nie może istnieć bez medycyny nuklearnej. Głównie mam na myśli badanie PET-CT, dlatego że leczenie nowotworów układu chłonnego, chłoniaków, ale też szpiczaka plazmocytowego, bez badania PET-CT właściwie nie jest współczesnym leczeniem”.

Limity, kolejki i utracony czas pacjenta

Największym problemem pozostaje dostępność. Rozszerzenie wskazań refundacyjnych zwiększyło liczbę pacjentów, którzy mogą skorzystać z badań PET-CT, ale nie rozwiązało problemu finansowania. Limity powodują, że pacjenci czekają, a lekarze szukają rozwiązań zastępczych.

„Co z tego, że limit kryterialny przejdzie pięciuset pacjentów, jeśli mamy pieniędzy na zrefundowanie jedynie trzystu. Czyli komu powiedzieć, kto jest bardziej chory, kto jest mniej chory?” — pyta dr n. med. Andrzej Kołodziejczyk, past prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej, specjalista medycyny nuklearnej reprezentujący 4. Wojskowy Szpital Kliniczny oraz Dolnośląskie Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu.

W opinii specjalistów opóźnienia mogą mieć bezpośrednie konsekwencje kliniczne. W raku płuca kilkutygodniowe lub kilkumiesięczne oczekiwanie na badanie może oznaczać utratę szansy na leczenie radykalne.

„Może się okazać, że na przykład ten pacjent z rakiem płuca zamiast za dwa tygodnie ma badanie za trzy miesiące, a w tym czasie jego stopień zaawansowania może dramatycznie się zwiększyć i pacjent już nie będzie mógł być operowany” — mówi prof. dr hab. n. med. Rafał Czepczyński z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Nuklearnej.

Także w hematologii czas ma znaczenie krytyczne. Badanie PET-CT wykonane zbyt późno może przestać być użyteczne.

„Jeżeli wynik przyjdzie za późno, to w zasadzie nie jesteśmy w stanie już go racjonalnie wykorzystać. Jeżeli badanie jest wykonane zbyt późno, jest wykonane bezsensownie” — podkreśla prof. Tomasz Wróbel.

Na znaczenie limitów z perspektywy pacjentów onkologicznych zwracał uwagę również Szymon Chrostowski, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie.

„Myślę, że to jest największy problem pacjentów — karta diagnostyki i leczenia onkologicznego miała ułatwić dostęp do diagnostyki, ale kiedy pacjent wypada z tej ścieżki, zaczyna się bardzo duży problem z limitami” — mówi Szymon Chrostowski, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie.

Pacjent sam szuka miejsca na badanie

Z perspektywy pacjentów problemem jest nie tylko długość kolejek, ale też nierówny dostęp regionalny i brak koordynacji. Chorzy często sami szukają placówki, w której badanie można wykonać szybciej — nierzadko w innym mieście.

„Z perspektywy pacjentów ważnym problemem jest brak dostępności i równości w dostępności tego badania. Jest regionalnie nierówny” — mówi Joanna Frontczak-Kazana z Fundacji Onkologicznej Alivia, członkini prezydium Rady Organizacji Pacjentów przy Rzeczniku Praw Pacjenta.

Jak dodaje, system powinien prowadzić pacjenta przez diagnostykę, a nie przerzucać na niego odpowiedzialność za znalezienie świadczenia.

„Wciąż mamy brak koordynacji. Ponieważ ten dostęp jest nierówny, choć coraz lepszy, pacjenci muszą sami poszukiwać miejsc, w których ewentualnie mogliby takie badanie wykonać szybciej”.

Perspektywę pacjenta z rakiem prostaty przedstawił także przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator, wskazując, że dobrze wyjaśniona diagnostyka może budzić ciekawość, a nie lęk.

„Kiedy powiedziano mi, że będzie to badanie izotopami, podszedłem do tego z wielkim zaciekawieniem. Ani się nie bałem, ani nie przyjąłem tego z entuzjazmem — byłem ciekaw, jak to technicznie wygląda” — mówi przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator.

Jednocześnie zwrócił uwagę na szerszy problem profilaktyki i niskiej zgłaszalności mężczyzn na badania.

„Bardzo ciężko namówić, szczególnie panów, na jakiekolwiek badania, chociażby te pierwsze, przesiewowe” — podkreśla przedstawiciel Stowarzyszenia Gladiator.

Kardiologia też potrzebuje medycyny nuklearnej

Choć medycyna nuklearna najczęściej kojarzona jest z onkologią, jej znaczenie rośnie także w kardiologii. Badania SPECT i PET mogą pomagać m.in. w ocenie ukrwienia mięśnia sercowego, ryzyka kolejnych zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz rokowania po zawale.

„Bardzo często pacjenci kardiologiczni nie mają bladego pojęcia, że tego typu badania mogą być wykorzystywane do obrazowania chociażby ukrwienia mięśnia sercowego czy oceny ryzyka przyszłych zdarzeń sercowo-naczyniowych” — mówi Agnieszka Wołczenko, prezes Stowarzyszenia EcoSerce.

Jak podkreśla, nowoczesna diagnostyka powinna być szerzej uwzględniana w standardzie opieki nad pacjentem kardiologicznym.

„My potrzebujemy ścieżki diagnostycznej maksymalnie rozbudowanej o wszystkie najnowsze technologie, które są dostępne w Europie, spełniają standardy i są rekomendowane w wytycznych” — dodaje Agnieszka Wołczenko.

To pokazuje, że wyzwaniem nie jest wyłącznie dostępność badań, ale także szersze uwzględnienie medycyny nuklearnej w ścieżkach diagnostycznych poza onkologią.

Odczarować słowo „nuklearna”

Jednym z wyzwań pozostaje również potrzeba dalszego szerzenia wiedzy o medycynie nuklearnej. Słowo „nuklearna” nadal budzi lęk, a pacjenci często obawiają się izotopów bardziej niż konsekwencji opóźnionej diagnostyki lub progresji choroby.

„Musimy odkłamać rzeczywistość strachu przed izotopem. Często brak świadomości powoduje, że pacjent boi się przyjść do medyków nuklearnych, ponieważ to są IZOTOPY. Nie przejmuje się wszystkimi innymi niekorzyściami, progresją choroby, a boi się izotopów” — wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Marek Ruchała, kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Przemiany Materii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii.

Edukacja jest istotna także w odniesieniu do środowiska lekarskiego. Część lekarzy nadal nie kieruje pacjentów na badania medycyny nuklearnej, ponieważ nie zna pełnych możliwości tej dziedziny.

„Częściej jest tak, że lekarze nie kierują na te badania, ponieważ nie wiedzą, że mamy tak duże możliwości diagnostyczne, nie mówiąc już o terapeutycznych” — zaznacza prof. Rafał Czepczyński.

O potrzebie prostego, dobrze przygotowanego języka edukacji mówiła również Aleksandra Rudnicka, dziennikarka medyczna, rzeczniczka osób objętych opieką paliatywną i rzeczniczka Stowarzyszenia Onkologicznego Sanitas.

„Zauważyłam, że wiele placówek, które świadczą usługi medycyny nuklearnej, przygotowuje pacjentów. Informują o tym, co pacjenta czeka, czego nie powinien jeść, jak będzie wyglądało badanie. To bardzo ważne” — mówi Aleksandra Rudnicka.

Jak dodaje, oswojenie pacjenta z procedurą pomaga zmniejszyć lęk i zwiększa poczucie bezpieczeństwa.

Strategiczna inwestycja, nie koszt

Eksperci wskazują, że medycyna nuklearna powinna zostać potraktowana jako strategiczny element systemu ochrony zdrowia. Jej rozwój oznacza szybszą diagnostykę, trafniejsze decyzje terapeutyczne, mniej nietrafionych terapii i lepsze wykorzystanie publicznych środków.

„Medycyna nuklearna w kontekście leczniczym jest traktowana po macoszemu. To jest rzeczywisty problem, bo przecież techniki medycyny nuklearnej to jest jedna z najbardziej dynamicznie rozwijających się części medycyny” — mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, chirurg onkolog, przedstawiciel Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

Zdaniem przedstawicieli organizacji pacjentów rozmowa z decydentami powinna jasno pokazywać, że inwestycja w diagnostykę i leczenie to nie wydatek, ale sposób na ograniczenie późniejszych kosztów systemu.

„Warto rozmawiać językiem pieniędzy. Podkreślać, że wykorzystanie technik medycyny nuklearnej płatnikowi po prostu się opłaci, a wydatki w odniesieniu do całego procesu leczniczego będą niższe” — mówi Dorota Korycińska, prezes Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska.

Medycyna nuklearna nie jest odległą przyszłością. To narzędzie, którego pacjenci potrzebują już dziś — w diagnostyce, kwalifikacji do leczenia, monitorowaniu terapii i coraz częściej również w samym leczeniu. Warunkiem jest jednak system, który pozwoli wykorzystać jej potencjał wtedy, kiedy dla pacjenta ma to największe znaczenie: na czas.

Żródło: inf pras

Eksperymentalny lek surwodutyd może stać się nową opcją terapeutyczną dla osób z otyłością oraz metaboliczną stłuszczeniową chorobą wątroby (MASLD). Firma Boehringer Ingelheim poinformowała o pozytywnych wynikach dwóch globalnych badań III fazy, które wykazały istotną redukcję masy ciała, tkanki tłuszczowej trzewnej oraz zawartości tłuszczu w wątrobie. Wyniki zaprezentowano podczas Sesji Naukowych Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA 2026) i opublikowano na łamach prestiżowych czasopism naukowych. Eksperci podkreślają, że nowa terapia może odpowiadać na rosnące potrzeby pacjentów z otyłością i chorobami metabolicznymi, które zwiększają ryzyko cukrzycy typu 2, schorzeń sercowo-naczyniowych oraz uszkodzenia wątroby.

– Firma Boehringer Ingelheim ogłosiła pozytywne wyniki dwóch globalnych badań fazy III dotyczących podwójnego agonisty receptorów glukagonu/GLP‑1 – surwodutydu (BI 456906) – SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD. Wyniki te wskazują, że surwodutyd może wspomagać redukcję masy ciała, a tym samym poprawę zdrowia metabolicznego, w dwóch odrębnych populacjach: u osób dorosłych z otyłością lub nadwagą, bez cukrzycy typu 2 (SYNCHRONIZE‑1), oraz u osób dorosłych z nadwagą lub otyłością oraz chorobą stłuszczeniową wątroby związaną z dysfunkcją metaboliczną (MASLD) z cechami zapalenia i (lub) włóknienia (SYNCHRONIZE‑MASLD). Pełne wyniki badań SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD przedstawiono dzisiaj podczas Sesji Naukowych 2026 Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA) i jednocześnie opublikowano odpowiednio w czasopismach The New England Journal of Medicine oraz Nature Medicine.

Wyniki badania SYNCHRONIZE‑1

W 76‑tygodniowym badaniu fazy III SYNCHRONIZE‑1 oceniano surwodutyd u osób dorosłych z otyłością lub nadwagą, bez cukrzycy typu 2. Pozytywne wstępne dane ogłoszone w kwietniu wskazywały, że w badaniu osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe przy użyciu zmiennych oszacowania dotyczących schematu leczenia*, jak również dotyczących skuteczności†.1Utrzymującą się redukcję masy ciała o średnio 16,6% zaobserwowano przy użyciu zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności, przy statystycznie istotnej redukcji w porównaniu z 3,2% w grupie placebo (p<0,0001).

W badaniu dodatkowym utrata tkanki tłuszczowej zaobserwowana u pacjentów, u których wykonano pomiary metodą rezonansu magnetycznego podczas oceny wyjściowej oraz przy zakończeniu badania w trakcie leczenia, wykazała względne zmniejszenie zawartości tkanki tłuszczowej trzewnej nawet o 34,0%.2 Dodatkowa analiza wykazała, że masa beztłuszczowa odpowiadała za nie więcej niż 10,8% zmiany całkowitej masy tkanek przy zastosowaniu najwyższej dawki, co wskazuje, że redukcja masy ciała wynikała głównie ze zmniejszenia masy tkanki tłuszczowej. W tym samym badaniu dodatkowym zaplanowana z góry analiza wykazała, że u osób dorosłych leczonych surwodutydem nastąpiło zmniejszenie zawartości tłuszczu w wątrobie nawet o 63,1%, co dodatkowo wskazuje na korzystny wpływ surwodutydu na zdrowie metaboliczne.

„U osób z otyłością redukcja masy ciała stanowi dopiero część rozwiązania problemu. Występuje u nich zwiększone ryzyko rozwoju poważnych schorzeń związanych z otyłością i towarzyszącą jej dysfunkcją metaboliczną, w tym metabolicznych chorób wątroby, cukrzycy typu 2 oraz chorób sercowo‑naczyniowych. Istnieje pilna potrzeba opracowania terapii, które będą nie tylko skutecznie redukowały masę ciała, ale jednocześnie będą oddziaływały na te współistniejące schorzenia” – powiedział dr Lee Kaplan, dyrektor Instytutu Otyłości i Metabolizmu w Bostonie w stanie Massachusetts, USA, oraz przewodniczący komitetu wykonawczego programu badań SYNCHRONIZE. „Bardzo cieszy mnie, że dane te pokazują, iż podwójne agonistyczne działanie na receptory glukagonu i GLP‑1 przez surwodutyd stanowi obiecujące podejście terapeutyczne dla osób z otyłością oraz dla pacjentów ze związanymi z otyłością metabolicznymi chorobami wątroby, w tym MASLD i MASH”.

„Otyłość jest złożoną chorobą związaną z gospodarką metaboliczną organizmu. Nadmiar tkanki tłuszczowej trzewnej, zlokalizowanej głównie w obrębie jamy brzusznej, jest znanym czynnikiem przyczyniającym się do dysfunkcji metabolicznej i pozostaje ściśle związany z zaburzeniami czynności wątroby” – powiedział Shashank Deshpande, przewodniczący zarządu i dyrektor działu Human Pharma w Boehringer Ingelheim. „Poprzez oddziaływanie na otyłość, a jednocześnie na tkankę tłuszczową trzewną i tłuszcz wątrobowy, surwodutyd może potencjalnie na nowo zdefiniować możliwości ukierunkowanej terapii wspomagającej redukcję masy ciała, ponieważ naszym celem jest modyfikacja kluczowych czynników nasilających dysfunkcję metaboliczną, często związaną z otyłością”.

Zdrowie metaboliczne odnosi się do sposobu, w jaki organizm przetwarza składniki odżywcze i utrzymuje homeostazę. Otyłość, jako choroba złożona, wykracza poza samą masę ciała i wiąże się z zaburzeniami procesów metabolicznych. Nawet u trzech na cztery osoby z otyłością występuje choroba stłuszczeniowa wątroby związaną z dysfunkcją metaboliczną (MASLD), w której dochodzi do nadmiernego gromadzenia się tłuszczu w wątrobie. U około jednej trzeciej osób z otyłością może to prowadzić do rozwoju poważniejszego stadium choroby, określanego jako stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH), które charakteryzuje się stanem zapalnym i uszkodzeniem wątroby.

Wyniki badania SYNCHRONIZE‑MASLD

Pozytywne wyniki badania fazy III SYNCHRONIZE‑MASLD dodatkowo potwierdzają potencjalną skuteczność surwodutydu w zakresie poprawy zdrowia metabolicznego, wykazując korzystny wpływ na redukcję masy ciała oraz ukierunkowane zmniejszenie zawartości tłuszczu w wątrobie. W badaniu SYNCHRONIZE‑MASLD oceniano stosowanie surwodutydu przez 48 tygodni u osób dorosłych z otyłością lub nadwagą oraz MASLD z cechami zapalenia i (lub) włóknienia, zarówno z cukrzycą typu 2, jak i bez cukrzycy.

W badaniu tym osiągnięto równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe przy użyciu zmiennych oszacowania dotyczących schematu leczenia, jak również skuteczności, przy czym wyniki wykazały, że nawet u 84,2% uczestników leczonych surwodutydem wystąpiła względna redukcja zawartości tłuszczu w wątrobie o co najmniej 30% w przypadku użycia zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności – co stanowiło statystycznie istotną poprawę w porównaniu z 24,3% w grupie placebo (p<0,0001). W badaniu osiągnięto drugi równorzędny pierwszorzędowy punkt końcowy przy względnej redukcji masy ciała do 12,2%, przy użyciu zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności, w porównaniu z 1,0% w grupie placebo (p<0,0001). Dodatkowe szczegółowe wyniki dotyczące drugorzędowego punktu końcowego wykazały, że nawet 6 na 10 pacjentów (61,0%) osiągnęło normalizację zawartości tłuszczu w wątrobie (zawartość tłuszczu w wątrobie <5%) po 48 tygodniach przy użyciu zmiennej oszacowania dotyczącej skuteczności w porównaniu z 5,7% w grupie placebo.

Pozytywne trendy zaobserwowano również w odniesieniu do innych drugorzędowych punktów końcowych oceniających biomarkery związane z wątrobą, takie jak aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT), sygnalizujące redukcję stanu zapalnego.

Zgodnie z oczekiwaniami dotyczącymi terapii opartych na GLP‑1, w badaniu SYNCHRONIZE‑1 najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem surwodutydu były zaburzenia ze strony przewodu pokarmowego, które w większości przypadków miały nasilenie łagodne do umiarkowanego i zazwyczaj występowały w fazie zwiększania dawki. Zdarzenia występujące częściej niż w grupie placebo obejmowały nudności, wymioty, biegunkę i zaparcia. Odsetek pacjentów przerywających leczenie z powodu zdarzeń niepożądanych ze strony przewodu pokarmowego wynosił 19% w grupie leczonej surwodutydem w porównaniu z 2,9% w grupie placebo. Wyniki te były spójne w całym badaniu SYNCHRONIZE‑MASLD, a także zgodne ze znanymi efektami klasy leków. W żadnym z badań nie odnotowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.

Badania SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD wskazują łącznie na potencjalne korzyści wynikające z podwójnego agonistycznego działania na receptory glukagonu/GLP‑1 u osób z otyłością i pacjentów z MASLD oraz oznakami stanu zapalnego i (lub) włóknienia. Surwodutyd może wypełnić istniejącą potrzebę opracowania skutecznego leczenia tych schorzeń, ponieważ jego agonistyczne działanie na receptor GLP‑1 zmniejsza apetyt przy jednoczesnym zwiększaniu uczucia pełności i sytości. Z drugiej strony, uważa się, że agonistyczne działanie wobec glukagonu działa bezpośrednio na wątrobę, zmniejszając zawartość tłuszczu w tym narządzie, regulując jego funkcje metaboliczne, a także zmniejszając nasilenie stanu zapalnego i włóknienia. Surwodutyd jest lekiem eksperymentalnym i nie został jeszcze zatwierdzony do stosowania; jego skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały ustalone.

Ponadto w ramach szerszego programu badań klinicznych opracowuje się zestaw badań fazy IIIb w celu wypełnienia istniejących kluczowych potrzeb osób z otyłością leczonych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Na ten rok zaplanowano rozpoczęcie kolejnych badań: w badaniu SYNCHRONIZE‑HERA surwodutyd będzie oceniany pod względem wpływu na zdrowie kobiet; badanie ELEVATE‑LIVER pozwoli ocenić wpływ surwodutydu na utrzymanie czynności i struktury serca u osób z MASLD lub wczesną postacią MASH; natomiast w badaniu SYNCHRONIZE‑START oceniane będą metody dostosowywania dawek w warunkach rzeczywistej praktyki, w tym rozpoczynanie leczenia oraz zmiana leczenia z GLP‑1 RA, ze szczególnym uwzględnieniem tolerancji. Działania te uzupełnią badania SYNCHRONIZE‑1 i SYNCHRONIZE‑MASLD w ramach szerszego, globalnego programu badań fazy III dotyczącego nadwagi i otyłości, obejmującego kluczowe subpopulacje pacjentów. Surwodutyd jest również analizowany w dwóch globalnych badaniach klinicznych fazy III – LIVERAGE oraz LIVERAGE‑Cirrhosis – oceniających skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tego leku u osób dorosłych z MASH i zwłóknieniem w stadium 2 lub 3 oraz u pacjentów z wyrównaną marskością wątroby w przebiegu MASH (ze zwłóknieniem w stadium 4).

Źródło: inf pras

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzenie wskazań dla setmelanotydu do stosowania u pacjentów z nabytą otyłością podwzgórzową. Terapia może być stosowana zarówno u dorosłych, jak i u dzieci od 4. roku życia. To pierwsza i jedyna zatwierdzona opcja leczenia w tej rzadkiej, ale wyjątkowo trudnej klinicznie chorobie.
Decyzja regulatora zamyka wieloletnią lukę terapeutyczną. Pacjenci z nabytą otyłością podwzgórzową do tej pory pozostawali praktycznie bez skutecznych narzędzi leczenia – standardowe podejścia, takie jak dieta, aktywność fizyczna czy klasyczne farmakoterapie otyłości, nie przynosiły oczekiwanych efektów.

Choroba, której nie da się „wyregulować stylem życia”

Nabyta otyłość podwzgórzowa rozwija się w wyniku uszkodzenia podwzgórza – obszaru mózgu odpowiedzialnego za regulację apetytu, sytości i wydatkowania energii. Najczęściej jest konsekwencją guzów mózgu (np. czaszkogardlaka), leczenia neurochirurgicznego lub radioterapii, ale może być także następstwem urazu czy udaru.

Zaburzenie osi podwzgórzowej prowadzi do trwałego rozregulowania gospodarki energetycznej organizmu. Pacjenci doświadczają nieustannego uczucia głodu (hiperfagii), przy jednoczesnym obniżeniu wydatku energetycznego. W efekcie dochodzi do szybkiego i trudnego do zahamowania przyrostu masy ciała.

Według szacunków firmy Rhythm Pharmaceuticals w samych Stanach Zjednoczonych z chorobą tą żyje około 10 tys. osób, choć rzeczywista liczba może być wyższa ze względu na niedodiagnozowanie.

Terapia celowana i wyniki badania III fazy

Setmelanotyd jest agonistą receptora melanokortyny 4 (MC4R), czyli kluczowego elementu szlaku regulującego uczucie głodu i równowagę energetyczną. W odróżnieniu od wielu dostępnych terapii otyłości, lek nie działa wyłącznie objawowo, ale bezpośrednio wpływa na zaburzony mechanizm biologiczny, odpowiadając na niezaspokojoną dotąd potrzebę terapeutyczną w tej grupie pacjentów.

Skuteczność takiego podejścia potwierdzają wyniki globalnego, randomizowanego badania III fazy TRANSCEND, obejmującego 142 pacjentów w wieku od 4 lat. Po 52 tygodniach leczenia wykazano istotną statystycznie i klinicznie redukcję wskaźnika BMI.

Średnia zmiana BMI wyniosła -15,8% w grupie leczonej setmelanotydem, podczas gdy w grupie placebo odnotowano wzrost o 2,6%. 

Efekty leczenia były widoczne nie tylko na poziomie średnich wartości, ale również w analizie odsetka pacjentów osiągających określone progi redukcji masy ciała. Po roku terapii co najmniej 5% redukcję BMI osiągnęło 75,8% pacjentów (vs 9,7% w grupie placebo), co najmniej 10% – 61% (vs 4,7%), a co najmniej 15% – ponad połowa leczonych (50,1% vs 2,2%).

Na istotny klinicznie efekt terapii zwracają uwagę również badacze. Jak wskazała Ashley Shoemaker, MD:

„Setmelanotyd wykazuje skuteczność w oddziaływaniu na biologiczne podłoże nabytej otyłości podwzgórzowej. Pacjenci leczeni tym lekiem osiągali wyraźne redukcje BMI oraz uczucia głodu, co pokazuje, że terapia przynosi klinicznie istotne efekty zarówno u dzieci, jak i u dorosłych” (tłum. własne).

Terapia wpływała także na inne parametry metaboliczne – obserwowano redukcję obwodu talii, poprawę wartości ciśnienia tętniczego, lipidów oraz parametrów glikemicznych. U pacjentów zdolnych do samooceny odnotowano również zmniejszenie uczucia głodu.

Nowy standard w rzadkiej chorobie

Zatwierdzenie setmelanotydu w nowym wskazaniu stanowi przełom dla pacjentów z nabytą otyłością podwzgórzową. Po raz pierwszy dostępna jest terapia, która nie tylko ogranicza objawy, ale realnie wpływa na mechanizm choroby.

Dla środowiska klinicznego oznacza to zmianę podejścia – od leczenia wspierającego do terapii celowanej. Dla pacjentów i ich rodzin – pojawienie się realnej opcji terapeutycznej w chorobie, która dotąd pozostawała poza skutecznym wpływem medycyny.

Na dziś lek jest dostępny w Stanach Zjednoczonych. Biorąc pod uwagę wcześniejsze dopuszczenie setmelanotydu w Europie w innych wskazaniach (m.in. zespoły genetyczne otyłości), rozszerzenie rejestracji o nabytą otyłość podwzgórzową wydaje się kolejnym, oczekiwanym krokiem.

Źródła: Rhythm Pharmaceuticals – komunikat prasowy (19.03.2026), EMPR – FDA Approves Imcivree for Acquired Hypothalamic Obesity

Termoablacja laserowa tarczycy w Lublinie to przełom w leczeniu łagodnych zmian ogniskowych tarczycy w województwie lubelskim. Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. św. Jana z Dukli jako pierwszy ośrodek w regionie wdrożyło nowoczesną, małoinwazyjną metodę leczenia nowotworów tarczycy z wykorzystaniem energii laserowej.
Jeszcze niedawno dla wielu pacjentów z guzkami tarczycy jedyną realną drogą leczenia pozostawała operacja. Dziś coraz częściej mówi się o metodach, które pozwalają uniknąć sali operacyjnej, hospitalizacji i widocznej blizny na szyi. Jedną z nich jest termoablacja laserowa, czyli technika niszczenia zmienionej tkanki przy użyciu energii cieplnej generowanej przez laser.

Procedura polega na bardzo precyzyjnym wprowadzeniu cienkiej igły bezpośrednio do guzka. Zabieg odbywa się pod kontrolą ultrasonografii, dzięki czemu lekarz przez cały czas widzi strukturę zmiany i może dokładnie kontrolować położenie narzędzia. Wewnątrz igły znajduje się światłowód, który emituje energię laserową. Wysoka temperatura prowadzi do kontrolowanego uszkodzenia tkanki guzka, a następnie jego stopniowego zmniejszania się. Cała procedura trwa zwykle około 30-40 minut.

Jak podkreślają lekarze, pierwsze doświadczenia z tą metodą są bardzo zachęcające. „Efekty pierwszych zabiegów, które są alternatywą dla klasycznych operacji, są obiecujące. Jest to terapia małoinwazyjna i bezpieczna dla pacjentów, którzy szybko wracają do codziennych aktywności”  podkreśla dr hab. n. med. Agnieszka Zwolak, kierująca Oddziałem Endokrynologicznym z Zakładem Medycyny Nuklearnej w COZL.

Termoablacja nie jest jednak procedurą dla wszystkich chorych z guzkami tarczycy. Kwalifikacja pacjenta wymaga spełnienia kilku warunków. Przede wszystkim konieczne są dwa wyniki biopsji potwierdzające łagodny charakter zmiany. Istotne są również objawy kliniczne. Do zabiegu kierowani są pacjenci, u których guzki powodują dolegliwości uciskowe, takie jak duszność czy trudności w przełykaniu.

Znaczenie ma także liczba i wielkość zmian. Metoda najlepiej sprawdza się w przypadku pojedynczych lub nielicznych guzków, których średnica nie przekracza zwykle 2–3 centymetrów. Zanim zapadnie decyzja o wykonaniu zabiegu, pacjent przechodzi szczegółową diagnostykę obrazową, a przypadek jest analizowany przez zespół specjalistów.
Mechanizm działania procedury jest stosunkowo prosty, choć wymaga bardzo dużej precyzji.
„Wysoka temperatura jest nam potrzebna, aby skutecznie uszkodzić guzek. Efektem zabiegu ma być zmniejszenie zmian ogniskowych w tarczycy” – wyjaśnia lek. Marcin Lewicki z Oddziału Endokrynologicznego z Zakładem Medycyny Nuklearnej COZL.
Z punktu widzenia pacjenta największą różnicą w porównaniu z klasyczną operacją jest znacznie mniejsza inwazyjność. Zabieg nie wymaga otwierania szyi ani usuwania fragmentu gruczołu tarczowego. Oznacza to brak blizny, krótszy czas rekonwalescencji i znacznie szybszy powrót do codziennych aktywności. Dla części chorych ważne jest również to, że ogranicza się ryzyko powikłań typowych dla operacji chirurgicznych w obrębie tarczycy, takich jak uszkodzenie nerwu krtaniowego czy konieczność długotrwałej hospitalizacji.

Lekarze widzą w tej technologii nie tylko alternatywę dla operacji łagodnych guzków. W planach jest rozszerzenie jej zastosowań.

„Zamierzamy zastosować termoablację laserową w leczeniu mikroraków tarczycy oraz zmian przerzutowych do węzłów chłonnych” – zapowiada dr hab. n. med. Agnieszka Zwolak.

Wprowadzenie tej procedury jest także elementem szerszego trendu w onkologii i endokrynologii. Coraz więcej terapii projektuje się tak, aby były maksymalnie precyzyjne i jak najmniej obciążające dla organizmu pacjenta.

„Stawiamy na dostęp do najnowocześniejszych technologii medycznych. Wprowadzenie termoablacji laserowej to kolejny krok w stronę medycyny personalizowanej i małoinwazyjnej, która skutecznie leczy i minimalizuje obciążenie organizmu” – zaznacza Piotr Matej, dyrektor COZL.

Rozwój takich metod może w najbliższych latach zmienić sposób leczenia wielu chorób tarczycy. Zamiast klasycznej chirurgii coraz częściej możliwe będzie zastosowanie technik interwencyjnych, które pozwalają zniszczyć zmianę chorobową bez usuwania całego narządu. Dla pacjentów oznacza to jedno: leczenie może być krótsze, mniej obciążające i znacznie bardziej dopasowane do indywidualnej sytuacji klinicznej.

Źródło: COZL
Foto: COZL

W endokrynologii wiele procedur diagnostycznych i terapeutycznych medycyny nuklearnej nie ma żadnych alternatyw. Dzięki nim jesteśmy w stanie prześledzić nie tylko obraz, ale także funkcjonowanie narządów i zmian ogniskowych, zweryfikować ich aktywność hormonalną. Co więcej, dzięki podejściu teranostycznemu możemy dobrać dla pacjenta optymalną właśnie dla niego – czyli celowaną – formę terapii. To unikalne przewagi. Nowoczesna endokrynologia nie istnieje bez medycyny nuklearnej – podkreśla prof. Marek Ruchała, kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Przemiany Materii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytet Medyczny w Poznaniu.
Panie Profesorze, endokrynologia to jedna z dziedzin w największym stopniu wykorzystująca różne procedury i techniki z obszaru medycyny nuklearnej. Jaki jest związek tych dwóch obszarów medycyny?
 
Można powiedzieć, że historyczny, fundamentalny i nierozłączny. Warto przypomnieć, że pierwsze na świecie podanie pacjentowi jodu radioaktywnego w celach leczniczych, w 1941 roku, miało zastosowanie właśnie w dziedzinie endokrynologii – ściślej: w leczeniu chorób tarczycy. Od tego czasu endokrynologia rozumiana jako diagnozowanie i terapia schorzeń układu hormonalnego szeroko wykorzystuje procedury medycyny nuklearnej.
 
Jakie jest zatem zastosowanie medycyny nuklearnej w endokrynologii?
 
Po pierwsze, to diagnostyka i leczenie łagodnych chorób tarczycy. Ponadto, leczenie zróżnicowanych nowotworów tarczycy, diagnostyka guzów neuroendokrynnych, gdzie za pomocą scyntygrafii receptorów somatostatynowych (SRS) oceniamy stopień zaawansowania guzów neuroendokrynnych (NET), detekcję ewentualnych zmian przerzutowych i/lub wczesne wykrycie wznowy nowotworu. Potwierdzenie ekspresji receptorów somatostatynowych jest konieczne aby na kolejnym etapie procesu diagnostyczno-terapeutycznego można było zastosować leczenie analogami somatostatyny w którym izotop promieniotwórczy dociera bezpośrednio do wcześniej precyzyjnie zlokalizowanego miejsca. To obecnie szeroko wykorzystywana metoda. Jako Polacy mamy w tym obszarze powód do dumy: jedno z pierwszych podań analogów somatostatyny na świecie odbyło się w naszym kraju. Dodatkowo, w Polsce zastosowano tak zwaną tandem terapię czyli połączenie dwóch izotopów. Nie możemy zapominać także o zastosowaniu metod radioimmunologicznym do oznaczeń stężeń hormonów w naszym organizmie, co pozwala na biochemiczne potwierdzenie choroby, ocenę jej zaawansowania oraz aktywności hormonalnej guza.
 
W endokrynologii szeroko wykorzystuje się także technikę PET, prawda?
 
Zdecydowanie tak. Dzięki niej możemy znaleźć ogniska przerzutowe raków tarczycy. Techniki PET z użyciem Galu pozwalają na precyzyjne lokalizowanie guzów neuroendokrynnych. Medycyna nuklearna w endokrynologii to także diagnostyka schorzeń nadnerczy, poszukiwanie guzów wydzielających katecholaminy, diagnostyka w zespole Conna i Cushinga – tam, jeśli mamy obustronne guzy lub ektopowe wydzielanie hormonów, wykorzystujemy właśnie techniki medycyny nuklearnej, które zdecydowanie poprawiają czułość badania. Kolejne przykłady: diagnostyka guzów wydzielających w nadmiarze hormony, diagnostyka przytarczyc, która pozwala na lokalizację gruczolaków lub raków.
 
Czy medycynę nuklearną wykorzystuje się także w leczeniu endokrynologicznym?
 
Jak najbardziej. Zresztą już pierwsze podanie jodu radioaktywnego było procedurą teranostyczną (łączącą diagnostykę z terapią). Najpierw zdiagnozowano pacjenta za pomocą radioizotopu, a później podawano ten sam radioizotop, w zmienionej dawce, w celach leczniczych. Dziś leczniczo podajemy radioizotopy między innymi wtedy, kiedy mamy do czynienia z guzem, który okazuje się nieoperacyjny – możemy wtedy rozważyć celowaną terapię radioizotopową. Dotyczy to także guzów neuroendokrynnych i niektórych guzów nadnerczy.
 
Wygląda na to, że pewne techniki medycyny nuklearnej bywają jedyną alternatywą w endokrynologii.
 
Oczywiście! Podstawowy przykład to procedury diagnostyczne. Otóż wiele badań stosowanych w endokrynologii zawiera w sobie jedynie elementy badania morfologicznego. Dzięki nim ocenimy: wielkość, kształt, echogeniczność, intensywność badanych zmian, ale nie prześledzimy ich funkcjonowania. Podam przykład. Widzimy w obrazie guz tarczycy. Obraz ultrasonograficzny mówi: mamy guz tarczycy. Czy ten guz jest guzem wydzielającym w nadmiarze hormon tarczycy, czy może jest guzem nowotworowym, czy jakimkolwiek innym? Na podstawie badania morfologicznego nie jesteśmy w stanie tego stwierdzić. Jeśli jednak zastosujemy scyntygrafię tarczycy, to to badanie wykaże, czy ten guz jest „gorący”, to jest mocno wychwytujący jod promieniotwórczy czy też „zimny”, nie wychwytujący jodu promieniotwórczego. Wtedy mamy od razu decyzję, czy możemy poddać naszego pacjenta leczeniu izotopowemu, czy nie ma takiej możliwości. Na to pytanie nie odpowie nam w żaden sposób badanie morfologiczne. Musi być element funkcjonalny. I to jest właśnie największa przewaga technik medycyny nuklearnej: element funkcjonalny badania diagnostycznego i możliwość uzyskania istotnej wskazówki dotyczącej oceny skuteczności zastosowania określonej terapii.
 
Jak rozwija się medycyna nuklearna w dziedzinie endokrynologii?
 
Bez wątpienia rozwój medycyny nuklearnej, także w kontekście endokrynologii, jest bardzo dynamiczny. W naszym obszarze gorącą nowością są tak zwane alfa-emitery[1], ze względu na zasięg emitowanego promieniowania działające bardzo precyzyjnie na komórki patologiczne i oszczędzająco na komórki zdrowe. Liczymy, że w Polsce będziemy mieli możliwość pełniejszego wykorzystania klinicznego tych związków. Już dziś wiemy, że to przyszłość medycyny nuklearnej i jako kraj powinniśmy nadążać za trendami – tak, by bezpieczniej, skuteczniej i optymalniej leczyć naszych pacjentów. Jako Polska mamy doskonale przygotowanych, świetnie wykwalifikowanych specjalistów. Dostępność sprzętu, przede wszystkim dzięki staraniom konsultanta krajowego w dziedzinie medycyny nuklearnej, prof. Leszka Królickiego, systematycznie się poprawia. Wobec coraz częstszych wskazań, zwłaszcza w onkologii, wyzwaniami są sukcesywne skracanie czasu oczekiwania na wykonanie procedur medycyny nuklearnej (dziś nawet 30 tygodni, kiedy optymalnie zlecone badanie powinno być zrealizowane w czasie tygodnia) i poprawa wskaźnika liczebności praktykujących specjalistów. Z ostatnim aspektem powiązane są postulaty środowiska medycyny nuklearnej kierowane do Ministerstwa Zdrowia, a związane między innymi z uznaniem medycyny nuklearnej za specjalizację priorytetową. Dzięki większej liczbie praktykujących specjalistów medycyny nuklearnej czas oczekiwania na badanie zdecydowanie się skróci. Zwiększenie dostępności procedur medycyny nuklearnej wpłynie na szybszą i bardziej precyzyjną diagnostykę, zwłaszcza w obszarze onkologii. Wykrycie schorzenia na wczesnym etapie zwiększa z kolei szansę na pełne wyleczenie pacjenta, co zmniejszy ilość kosztownych procedur medycznych. Nie zapominajmy także o pozostałym koniecznym personelu: o technikach, fizykach czy radiofarmaceutach. Bez wykwalifikowanej kadry nie osiągniemy oczekiwanego celu, jakim jest poprawa dostępności medycyny nuklearnej w ochronie zdrowia. Nie mniej istotne jest, by nowe radiofarmaceutyki były objęte refundacją i niezwłocznie wdrażane do praktyki klinicznej – tak, by pacjenci nie musieli wyjeżdżać do sąsiednich krajów Unii Europejskiej za diagnostyką i terapią. Dziś czas oczekiwania na wdrożenie w niektórych przypadkach wynosi nawet kilka lat! Mamy wspaniały potencjał, potrzeba – tylko i aż – trochę wsparcia ze strony decydentów.
 
Panie Profesorze, uprzejmie dziękuję za komentarz.
 
Rozmawiała Marta Sułkowska
 
 
[1] https://www.termedia.pl/mz/Prof-Leszek-Krolicki-W-medycynie-nuklearnej-jestesmy-swiadkami-przelomu,39626.html
źrodło: PTMN
Niskorosłość, osteoporoza oraz niekorzystne zmiany metaboliczne prowadzące do zaburzeń układu krążenia, powikłań zatorowo-zakrzepowych, a także ostrych incydentów sercowych i naczyniowych (zawałów i udarów) – to tylko niektóre skutki długotrwałego niedoboru hormonu wzrostu. Problem dotyczy zarówno dzieci, jak i dorosłych.

Hormon wzrostu (GH – Growth Hormone), zwany somatotropiną, wydzielany jest przez przysadkę – gruczoł wielkości ok. 1 cm, położony w jamie czaszki, w siodle tureckim kości klinowej, będącej jedną z kości podstawy mózgu. Hormon wzrostu spełnia istotną rolę w organizmie, stymulując wzrost kości, chrząstki i innych elementów tkanki łącznej, a także innych tkanek – bez niego prawidłowe procesy wzrostowe organizmu nie są możliwe. Wpływa również na gospodarkę lipidową, węglowodanową, białkową i wodno-elektrolitową. Niedobór GH jest przyczyną wielu chorób.

„Niedobór hormonu wzrostu, czyli somatotropinowa niedoczynność przysadki (SNP), może wystąpić zarówno w wieku dziecięcym, jak i u osób dorosłych” – mówi prof. dr hab. n. med. Andrzej Lewiński, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii z Kliniki Endokrynologii i Chorób Metabolicznych Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi.

Podkreśla, że przyczyny tej choroby można podzielić na dwie grupy: wrodzone oraz nabyte. Wrodzone, ujawniające się najczęściej w wieku dziecięcym, są uwarunkowane genetycznie i zalicza do nich nieprawidłowości w budowie podwzgórza i przysadki oraz zaburzenia syntezy i wydzielania GH (a często też innych hormonów, które również produkuje przysadka). Podwzgórze jest częścią mózgu, w której wytwarzane są hormony kontrolujące czynność wydzielniczą przysadki. 

„Nabyte przyczyny, które warunkują wystąpienie niedoboru hormonu wzrostu w ciągu życia, obejmują guzy i torbiele okolicy podwzgórzowo-przysadkowej, zapalenia przysadki czy też urazy mechaniczne głowy w wyniku wypadków komunikacyjnych lub uprawiania dyscyplin sportowych związanych z częstymi urazami głowy, np. boksu czy innych sztuk walki” – dodaje prof. Andrzej Lewiński.

Dr hab. Renata Stawerska, konsultant wojewódzki w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej z Kliniki Endokrynologii i Chorób Metabolicznych Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi wskazuje, że objawy niedoboru hormonu wzrostu są różne u dzieci i dorosłych. 

„O ile u dziecka są łatwe do zauważenia, ponieważ maluch po prostu nie rośnie, o tyle u dorosłych są mniej wyraźne i mogą wiązać się z zaburzeniami np. lipidogramu (np. z podwyższonym poziomem cholesterolu i/lub triglicerydów), metabolicznymi (ze zmniejszeniem ilości beztłuszczowej masy ciała) czy nieprawidłowościami dotyczącymi układu kostno-stawowego (osteoporoza, patologiczne złamania). Za tymi objawami może kryć się właśnie niedobór hormonu wzrostu” – tłumaczy dr hab. Renata Stawerska.

Podkreśla, że jakość życia osoby dorosłej, u której występuje niedobór GH, może ulec wyraźnemu pogorszeniu. 

„Taka osoba może zgłaszać złe samopoczucie i podejmować próby wycofywania się z życia społecznego. Ponadto u takich osób wzrasta ryzyko rozwoju wielu chorób, np. układu krążenia czy osteoporozy. Dlatego tak ważne jest, by zdiagnozować niedobór hormonu wzrostu i szybko wdrożyć odpowiednie leczenie wyrównujące jego poziom” – dodaje dr hab. Renata Stawerska. Należy również pamiętać, że niedoborowi GH może towarzyszyć niedobór innych hormonów przysadkowych i wówczas obraz choroby może być nieco inny. 

Wydzielanie hormonu wzrostu odbywa się głównie w nocy, podczas snu – w ciągu dnia można zauważyć jedynie nieznaczne, pulsacyjne zmiany w jego poziomie. Z tego powodu, jednorazowe oznaczenie jego poziomu w surowicy, podczas rutynowego porannego badania laboratoryjnego, jest niemiarodajne – nie wyklucza jego niedoboru, ale też nie potwierdza stanu zdrowia. 

Zdaniem dr hab. Renaty Stawerskiej, żeby zdiagnozować niedobór hormonu wzrostu, należy sprawdzić, jak wydziela się on w sytuacji pobudzenia jego sekrecji przez niektóre substancje i hormony, znane generalnie jako stymulatory wydzielania GH.

„W naszej klinice od lat wykorzystujemy dwie substancje – m.in. klonidynę pobudzającą wydzielanie hormonu wzrostu, którą podajemy dzieciom w formie doustnej (tabletki). W ciągu dwóch godzin od jej podania powinien istotnie wydzielić się hormon wzrostu, wskazując, czy działanie przysadki w organizmie dziecka jest prawidłowe. Często, aby potwierdzić diagnozę lub gdy poprzedni wynik testu jest wątpliwy, w warunkach szpitalnych w godzinach porannych, wykonujemy kolejny test, tym razem z glukagonem podawanym domięśniowo. Hormon ten, poprzez swoje działanie hiperglikemizujące, pobudza wydzielanie endogennej insuliny – a ta z kolei przyczynia się do sprowokowania wydzielania GH przez przysadkę z powodu wywołanej przez nią łagodnej hipoglikemii” – tłumaczy dr hab. Renata Stawerska. 

„Jeśli w obu testach nie uda się uzyskać odpowiedniego wzrostu stężenia GH (tzn. powyżej 10 ng/ml), oznacza to, że przysadka nie pracuje w sposób prawidłowy i mamy do czynienia z niedoborem hormonu wzrostu. W przypadku osób dorosłych, w celu sprawdzenia wydzielania GH wykorzystuje się test bezpośrednio z insuliną podawaną dożylnie, która indukuje istotną hipoglikemię. U osób z ciężkim niedoborem GH nie da się pobudzić wydzielania GH w tym teście do wartości powyżej 3 ng/ml. Oczywiście oprócz testów stymulacyjnych przeprowadza również badanie obrazowe – badania rezonansu magnetycznego okolicy podwzgórzowo-przysadkowej, aby wykluczyć obecność guzów lub innych mas uciskających przysadkę” – mówi dr hab. Renata Stawerska.

Z kolei prof. Andrzej Lewiński jeszcze raz podkreśla znacznie testów symulacyjnych w diagnostyce niedoboru GH. Poziom tego hormonu może być cały czas bliski zera i nie jest żadnym wykładnikiem jego niedoboru, dopóki nie przeprowadzimy testów stymulacyjnych. Cała diagnostyka endokrynologiczna w obecnych czasach oparta jest o testy dynamiczne, tzn. o sprawdzanie wydzielania poszczególnych hormonów w warunkach działania czynników pobudzających bądź hamujących a pojedyncze oznaczenia stężenia hormonów i próby stacjonarne w większości przypadków nie znajdują zastosowania. 

„Należy jeszcze dodać, że przy diagnostyce deficytu GH u dzieci bierze się pod uwagę występowanie innych chorób, które mogą zaburzać wzrastanie u dziecka, np. zespół upośledzonego wchłaniania, inne choroby przewodu pokarmowego, choroby tarczycy, itd., a także aspekty psychologiczne, które mogą niekorzystnie oddziaływać na dobrostan dziecka” – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Andrzej Lewiński.

Podkreśla, że jeśli u dziecka bądź osoby dorosłej zostanie rozpoznany niedobór GH, to po wykluczeniu przyczyny organicznej wymagającej czasami interwencji neurochirurgicznej, pacjenci zostają poddani leczeniu farmakologicznemu, które polega na podawaniu hormonu wzrostu w dawkach substytucyjnych tzn. wyrównujących ten niedobór. 

„Hormon wzrostu stosowany do terapii jest identyczny z fizjologicznym, to znaczy występującym naturalnie w naszym organizmie. Podaje się go w postaci codziennych, wieczornych iniekcji podskórnych. U dzieci leczenie kontynuowane jest do momentu zakończenia wzrastania, a u osób dorosłych ma charakter przewlekły, długotrwały, co oznacza, że dorośli przyjmują go do końca życia” – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Andrzej Lewiński.

W Polsce leczenie niedoboru hormonu wzrostu jest refundowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia w ramach programów lekowych Ministerstwa Zdrowia. Programy leczenia skierowane są do osób w wieku dziecięcym (B19) i dorosłym (B111). Osoby te muszą spełniać wymagania i kryteria programu lekowego. 

Objawy mogące sugerować niedobór hormonu wzrostu u dorosłych:
– uczucie stałego zmęczenia
– obniżenie nastroju
– pogorszenie energii życiowej
– pogorszenie kontaktów społecznych/izolacja
– poczucie pogorszenia jakości życia
– zaburzenie reakcji emocjonalnych
– osłabienie 
– mniejsza wydolność fizyczna
– obniżenie masy mięśniowej 
– wzrost masy tłuszczowej (szczególnie w okolicach brzucha)
– blada, sucha, cienka i mało elastyczna skóra na twarzy 
– przerzedzone włosy na skórze głowy
– przerzedzone owłosienie dołów pachowych i okolicy łonowej
– meszek (lanugo) na przedramionach
– wyraźnie zmniejszona potliwość ciała
– nadciśnienie tętnicze i cechy niewydolności krążenia
– zaburzenia gospodarki lipidowej sprzyjające rozwojowi miażdżycy (wzrost stężenia cholesterolu całkowitego, frakcji LDL-cholesterolu i triglicerydów, obniżenie frakcji HDL-cholesterolu)
– zmiany zanikowe mięśnia lewej komory serca
– obniżenie gęstości mineralnej kości (osteoporoza)
– zaburzenia funkcji nerek
Objawy, mogące sugerować niedobór hormonu wzrostu u dzieci:
Noworodki/niemowlęta
– hipoglikemia – zbyt niski poziom glukozy we krwi
– przedłużająca się żółtaczka
– mikropenis wraz z towarzyszącym wnętrostwem (jedno lub dwa jądra pozostają poza moszną) u chłopców
– małogłowie
Dzieci starsze
– niski wzrost (< 3 centyle na referencyjnych siatkach centylowych w odniesieniu do wieku i płci dziecka)   
– pogarszające się tempo wzrastania
– zwiększenie ilości tkanki tłuszczowej trzewnej
– tendencja do hipoglikemii (zbyt niskiego poziomu glukozy we krwi)
– trudności z pamięcią, koncentracją, nauką

„Sprawdź HGH!” to ogólnopolska kampania edukacyjna, której celem jest zwiększenie świadomości społeczeństwa w zakresie niedoboru hormonu wzrostu i jego leczenia. Kampania została objęta patronatem merytorycznym prof. dr hab. n. med. Andrzeja Lewińskiego, konsultanta krajowego w dziedzinie endokrynologii i prezesa Polskiego Towarzystwa Endokrynologii Onkologicznej.

Więcej informacji: www.hormonwzrostu.info

Źródło: PAP MediaRoom
Rak tarczycy, dotychczas pozostawał nieco „poza zainteresowaniem” uwagi publicznej, tymczasem zachorowalność na ten nowotwór systematycznie rośnie, wynosząc obecnie ok. 4200 przypadków rocznie, wyprzedzając tym samym częstość zachorowań na czerniaka. – W ostatnim 30-leciu wzrost ten był nawet 6-krotny. Nie mamy wątpliwości, że wynika to w znacznym stopniu z szerokiego dostępu do metod diagnostycznych i ich wysokiej jakości – podkreślał prof. Marek Ruchała, podczas debaty Polskiego Towarzystwa Onkologicznego z cyklu „Onkologia – Wspólna Sprawa”.

Rak tarczycy – częstszy niż myślisz
 
W momencie, kiedy pojawiła się ultrasonografia tarczycy i możliwość wykonania biopsji cienkoigłowej, zupełnie zmieniła się diagnostyka chorób tarczycy, stąd wykrywalność rośnie. – Co bardzo istotne wykrywalność rośnie przede wszystkim w tych regionach, gdzie jest większa bliskość do lekarza/ośrodka, tam wykrywa się więcej mikroraków tarczycy, w pozostałych obszarach, gdzie pacjenci mają daleko do placówki, wykrywalność raka tarczycy pozostaje na podobnym, nieco podwyższonym poziomie, ale tam niestety wykrywane są już bardzo zaawansowane raki tarczycy. – dodał prof. Marek Ruchała, Kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Przemiany Materii i Chorób Wewnętrznych UM w Poznaniu.

Chociaż rośnie wykrywalność bardzo wczesnych stadiów raka tarczycy, to śmiertelność nie maleje – W 2011 roku mieliśmy ok. 2400 zachorowań i ok. 200 zgonów, a w 2018 przy ponad 4000 rozpoznań, 334 zgony. – informował prof. Marek Dedecjus, Kierownik Kliniki Endokrynologii Onkologicznej i Medycyny Nuklearnej, NIO-PIB w Warszawie.

Rak tarczycy to cała grupa nowotworów, bardzo zróżnicowana, od mających bardzo dobre rokowanie, poprzez nowotwory o względnie dobrym rokowaniu, po te ze złym rokowaniem. – Od raka brodawkowatego, który jest nowotworem o bardzo dobrym rokowaniu, przez raka pęcherzykowego, o nieco gorszym rokowaniu oraz raka anaplastycznego czy rdzeniastego o złym rokowaniu. – dodał. Prof. Dedecjus.

Rozporoszona diagnostyka – do poprawy
Mamy w Polsce dostęp do dobrej jakości diagnostyki, jednak nadal sam proces diagnostyczny jest niewystandaryzowany i rozproszony. – To jest zasadniczy problem, dlatego powinniśmy położyć nacisk na to, aby te ośrodki, które zajmują się rutynowo prowadzeniem, diagnostyką i leczeniem chorych na raka tarczycy częściej prowadziły szkolenia, tak aby nasze aktualne rekomendacje zaczęły docierać do szerszego grona lekarzy i to dotyczy zarówno dotarcia do specjalistów medycyny rodzinnej, endokrynologów, jak i chirurgów. – zaznaczyła prof. Agnieszka Czarniecka, z Kliniki Chirurgii Onkologicznej i Rekonstrukcyjnej, NIO-PIB w Gliwicach.

Często zdarza się bowiem, że radiolodzy na podstawie badania USG kierują do biopsji zmiany, które tej biopsji zupełnie nie wymagają. Patolodzy dostają np. skierowania do badań bez podania rozpoznania, co wydłuża proces diagnostyki, a także zabiera czas na badania zmian u pacjentów, którzy tego naprawdę potrzebują. – To powoduje ogromne obciążenie systemu, zarzucenie kompletnie niepotrzebnymi badaniami, dlatego nasza w tym rola, aby propagować rekomendacje i zasady postępowania, aby uległy one ujednoliceniu w całym kraju. Należy tutaj dążyć do tego, aby w systemie stworzyć dobrą ścieżkę właściwego kwalifikowania chorych do biopsji. – dodała prof. Czarniecka.
 
W tym celu stworzona została skala TIRADS-PL służąca ocenie zmian ogniskowych tarczycy w badaniu USG oraz wskazań do biopsji, która powinna zostać szeroko rozpropagowana po to, aby kierować odpowiednich chorych na dalszą diagnostykę. – W opracowanych przez Polską Grupę Nowotworów Endokrynnych rekomendacjach, zasady wykonywania USG tarczycy są bardzo precyzyjne, co w połączeniu ze skalą TIRADS, daje narzędzie do optymalnej kwalifikacji do leczenia. – dodał prof. Dedecjus.

Leczenie chirurgiczne etapowo
Polskie rekomendacje w zakresie leczenia chirurgicznego są zbieżne z wytycznymi europejskimi i światowymi. Zmieniło się postępowanie u chorych z rakami niskiego ryzyka. Po pierwsze – zaczęto coraz większy nacisk kłaść na jakość życia chorych, tym samym na mniej inwazyjne leczenie i zmniejszenie zakresu operowanego obszaru, co minimalizuje ryzyko uszkodzenia nerwów oraz rozwoju pooperacyjnej niedoczynności przytarczyc. W przypadku pojawienia się czynników niekorzystnego przebiegu choroby już po operacji, jak np. angioinwazja, neuroinwazja, czy obecność przerzutów do węzłów chłonnych, zabieg można powtórzyć. To postępowanie etapowe to  przełom w podejściu do leczenia. Kolejny postęp to wprowadzanie technik minimalnie inwazyjnych, które jeszcze nie są refundowane w Polsce, takich jak ablacja. Coraz częściej stosuje się także strategię aktywnej obserwacji, podobnie jak w raku prostaty.

– Oznacza to, że możemy deeskalować leczenie chirurgiczne, tudzież opóźnić je do czasu progresji, jest to czymś zupełnie nowym w naszej dziedzinie. Przy rozpoznaniu nowotworu złośliwego i jego nawrotu bardzo łatwo skierować już pacjenta do ośrodka referencyjnego, który zapewni odpowiednie leczenie. – podkreślił prof. Marek Dedecjus.

Jak wskazywali eksperci polskie rekomendacje, które tworzyło ponad 60 autorów, są bardzo dobrym konsensusem środowiska, są bardzo szczegółowe i dotyczą każdego aspektu diagnostyki i leczenia. Pomoc w ich wdrażaniu w praktyce w ramach Narodowej Strategii Onkologicznej i Krajowej Sieci Onkologicznej zadeklarował prof. Piotr Rutkowski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego. – To będzie ważny element powstających wytycznych w onkologii.

Leczenie systemowe – jest dobrze, ale…
Pierwszym krokiem po chirurgii, jest leczenie uzupełniające jodem promieniotwórczym, choć nie każdy chory wymaga tej terapii. – W Polsce doszliśmy do konsensusu, że u chorych na mikroraka, raka brodawkowatego zarówno jedno-, jak i wieloogniskowego, czy też raka niskiego ryzyka, leczenie jodem nie jest potrzebne. Niemniej powinno być bezwzględnie stosowane u chorych na raka wysokiego ryzyka. Istotne, aby kwalifikacja do leczenia odbywała się w ośrodkach, doświadczonych, współpracujących z dobrymi zakładami patologii, które po potrafią te cechy nowotworu określić. – mówiła prof. Czarniecka.

W ostatnich latach dokonał się postęp w leczeniu celowanym raka tarczycy, które może być zastosowane u chorych, u których choroba progresuje czyli w stadiach zaawansowanych. Stosuje się wówczas inhibitory kinaz. Nie prowadzą one do wyleczenia, ale przedłużają czas życia wolnego od progresji oraz wydłużają przeżycie całkowite.

Leków ukierunkowanych molekularnie jest w tej chwili bardzo wiele i mamy kilka grup nowotworów tarczycy, gdzie mają zastosowanie. Po pierwsze, zaawansowany rak zróżnicowany tarczycy, oporny na leczenie jodem promieniotwórczym – to jest grupa około 40-50 chorych rocznie. – Jeżeli mamy do czynienia z przerzutami do kości, to rokowanie jest wówczas skrajnie złe i wtedy przeżycie takiego chorego wynosi średnio 3 lata, czyli widzimy, że rak tarczycy może przebiegać bardzo różnie i skrajnie niekorzystnie i w takich przypadkach dochodzimy do ściany. – podkreśliła prof. Czarniecka.

– W leczeniu raka zróżnicowanego dostępny jest tylko lek z grupy inhibitorów kinaz  nieselektywnych, który rzeczywiście, podobnie przedłuża czas do progresji, ale nie działa najlepiej u chorych z przerzutami. Mamy już dowody na to, że inny lek w pewnych grupach chorych jest lekiem bardziej skutecznym, który w Europie stosowany jest w pierwszej linii leczenia. Niestety tego leku w Polsce nie mamy. Kolejny problem to dostęp do leczenia drugiej linii chorych, którzy progresują. W przypadku inhibitorów kinaz w pewnym momencie dochodzi do oporności na leczenie. W tej chwili mamy związane ręce, nie mamy jak leczyć pacjentów z rakiem zróżnicowanym bo w refundacji w II linii nie jest dostępny żaden lek. Jednocześnie mamy absolutne dowody kliniczne na to, że jeden z nowoczesnych inhibitorów kinaz o odmiennym mechanizmie działania ma istotne znaczenie w leczeniu raka opornego na jod – kontynuowała profesor.

– Co istotne zalecenia wskazują, że leczenie inhibitorami kinaz należy kontynuować dopóki chory odnosi z takiego leczenia korzyść. Obecnie bez II linii leczenia takiej możliwości nie mamy. A chorzy bez tego leczenia nie przeżyją. Brak refundacji jest dla nas niezrozumiały. – dodał prof. Dedecjus. – Warto podkreślić, że mówimy o nowotworze rzadkim. W swojej opinii AOTMiT wskazał na małą liczbę publikacji i badań. Trzeba sobie zdawać jednak sprawę, że przy tak wąskich grupach pacjentów, tych publikacji nigdy nie będzie dużo. Tymczasem mechanizm działania inhibitorów kinaz w pełni uzasadnia konieczność zastosowania drugiej linii. Pacjenci potrzebują leczenia już teraz.

Jak podkreślili eksperci, zastosowanie leczenia w II linii leczenia jest zgodne z wytycznymi towarzystw międzynarodowych, a leczenie takie jest dostępne w krajach w Europie. Polskie rekomendacje nie pozostawiają także wątpliwości w tej sprawie.

Eksperci wskazali, że także w innych rodzajach raka tarczycy, jak rak anaplastyczny o bardzo złym rokowaniu, również są już dostępne terapie, nadal jednak wciąż nierefundowane w Polsce.

Leczenie raka tarczycy w Polsce jest nowoczesne i skupione w ośrodkach referencyjnych. Problemem pozostaje rozwój dobrej ścieżki pacjenta i znajomości zasad kwalifikacji do pogłębionej diagnostyki. Natomiast w przypadkach zaawansowanych mamy braki w  dostępie do leczenia i to powinno się zmienić – podsumowali eksperci.

Prof. Piotr Rutkowski zadeklarował wsparcie dla poprawy dostępu do leczenia zaawansowanych raków tarczycy, opornych na jod – poprzez włączenie się w dialog z resortem zdrowia razem z ekspertami Grupy Nowotworów Endokrynnych.

źródło: PTO, medicalpress

Rak tarczycy to cała grupa nowotworów, bardzo zróżnicowana, od mających bardzo dobre rokowanie, poprzez nowotwory o względnie dobrym rokowaniu, po złe. Warto podkreślić, że w przypadku raka tarczycy wyniki leczenia są dużo lepsze niż np. w raku płuca, przewodu pokarmowego, w związku z tym, nie jest to nowotwór z tzw. pierwszego frontu. Co istotne, nie jest on wcale taki rzadki, gdyż w Polsce wykrywa się ok. 4200 przypadków. Zapraszamy do przeczytania i obejrzenia wywiadu z profesorem Markiem Dedecjusem, Kierownikiem Kliniki Endokrynologii Onkologicznej i Medycyny Nuklearnej, NIO-PIB w Warszawie, poświęconego diagnostyce i leczeniu raka tarczycy.

Redakcja: Panie profesorze, o raku tarczycy generalnie mało się słyszy. Jaka jest skala tego nowotworu w Polsce?
 
Prof. Marek Dedecjus: Rak tarczycy to cała grupa nowotworów, bardzo zróżnicowana, od mających bardzo dobre rokowanie, poprzez nowotwory o względnie dobrym rokowaniu, po złe. Warto podkreślić, że w przypadku raka tarczycy wyniki leczenia są dużo lepsze niż np. w raku płuca, przewodu pokarmowego, w związku z tym, nie jest to nowotwór z tzw. pierwszego frontu. Co istotne, nie jest on wcale taki rzadki, gdyż w Polsce wykrywa się ok. 4200 przypadków tego nowotworu (dane za 2018). Czyli jeśli chodzi o zachorowalność, to kształtuje się podobnym poziomie jak czerniak. Natomiast, na szczęście, relatywnie niska jest śmiertelność. To wynika zarówno z biologii nowotworu, jak i z metod leczenia.

W takim razie, jak wygląda diagnostyka raka tarczycy?
Prof. Marek Dedecjus: Będzie to zapewne zaskoczenie, bo w przypadku raka tarczycy diagnostyka jest względnie prosta. Metodą szeroko dostępną i będącą podstawową jednocześnie jest USG tarczycy. Aparaty USG, które obecnie są na rynku, mają rzeczywiście wysoką jakość, a dostępność do tego badania istotnie wzrosła. W związku z tym wykrycie zmian w tarczycy w tej chwili dla większości specjalistów nie stanowi problemu. Dostęp do aparatów wysokiej jakości mógłby oczywiście być jeszcze lepszy. Drugą metodą, która pozwala już nie tylko na zidentyfikowanie zmiany ogniskowej, tak jak USG tarczycy, ale na określenie, czy zmiana jest łagodna, złośliwa czy podejrzana, jest biopsja tarczycy. Warto podkreślić, że rozwijają się też techniki diagnostyki molekularnej, które w przypadkach wątpliwych na pewno odnajdą swoje miejsce.

Czy ten nowotwór wykrywany jest wcześnie w Polsce? Jak wygląda ścieżka pacjenta?
Prof. Marek Dedecjus: Jeśli chodzi o diagnostykę raka tarczycy, to sytuacja jest niecodzienna. Nowotwory te są wykrywane przez endokrynologów, to nie jest domena onkologii. Po prostu szybciej do tych specjalistów trafia pacjent ze względu na ewentualne zaburzenia czynności tarczycy, które są bardzo częste. Dlatego większość diagnostyki wykonują endokrynolodzy, szczególnie ci, którzy dodatkowo umieją samodzielnie wykonywać biopsję tarczycy. W związku z tym, to endokrynolodzy wspólnie z patomorfologami zwykle wykrywają nowotwór i kierują do jednostek zajmujących się leczeniem raka tarczycy.

Czy Pana zdaniem ścieżka diagnostyczna pacjenta jest optymalna, czy wymaga usprawnień?
Prof. Marek Dedecjus: Zawsze jest pole do poprawy. Ale wcale nie mamy się czego wstydzić. Mamy świetnych patologów i świetnych cytologów, którzy stanowią podstawowe ogniwo w diagnostyce. I tu na pewno ukłon w stronę kolegów. Jak już wspomniałem, bardzo wzrosła też dostępność i jakość aparatów USG. Na pewno można by poprawić diagnostykę molekularną, która póki co „leży” w naszym kraju. Są projekty, są prace, ona jest po prostu droga. Mam nadzieję, że z czasem stanie się bardziej dostępna, bo w takich niejasnych sytuacjach, kiedy nie jesteśmy pewni, czy guz to nowotwór łagodny, czy złośliwy, biopsja może nie dać odpowiedzi, dlatego przydatna będzie diagnostyka molekularna. Tego brakuje.

A czy jest to choroba dziedzina? Jak powinna wyglądać czujność onkologiczna?
Prof. Marek Dedecjus: Tylko jeden podtyp raka tarczycy ma wybitnie dziedziczny charakter – jest to rak rdzenia tarczycy i tu rzeczywiście diagnostyka onkologiczna i genetyczna idą w parze, co pozwala na wczesne wykrycie i zakwalifikowanie do leczenia również profilaktycznie. Rak rdzeniasty na pewno jest wyjątkiem. Nie tylko na tle tarczycy, ale i innych nowotworów, bo bardzo duży odsetek jest dziedziczny. Pozostałe raki tarczycy charakteryzują się raczej niewielką penetracją. Tutaj dziedziczenie jest raczej symboliczne, marginalne.

A czy styl życia ma wpływ na rozwój tego nowotworu?
Prof. Marek Dedecjus: Trwają na ten temat dyskusje. Nie jest to tak jednoznaczne, jak w wielu innych nowotworach, np. raku piersi czy chociażby w czerniaku wpływ promieniowania. Nie mamy tak jednoznacznych dowodów. Sugeruje się związek z otyłością czy zanieczyszczeniem środowiska. No i oczywiście ewidentny związek z narażeniem na promieniowanie jonizujące. Na szczęście na promieniowanie jonizujące, poza diagnostyką radiologiczną, jesteśmy relatywnie rzadko narażeni. Jednak w trakcie leczenia onkologicznego za pomocą radioterapii innych nowotworów, możemy indukować raka tarczycy. Jeśli chodzi o naszą czujność, to po prostu każde zgrubienie na szyi wymaga diagnostyki. Tarczyca to gruczoł leżący powierzchownie, w związku z tym pacjent całkiem sporo może sam wyczuć, i zobaczyć. Wszelkie zgrubienia na szyi, zaburzenia głosu, kłopoty z połykaniem, ewentualne ucisk na szyję, powinny dać nam do myślenia i warto zacząć od diagnostyki ultrasonograficznej, ponieważ wśród guzków tarczycy, rak tarczycy stanowi bardzo niewielki odsetek. Tymczasem zmiany w obszarze tarczycy ma nawet do 70% populacji dorosłej. Trzeba zawsze raka wykluczyć, ale nie każda zmiana będzie nowotworem.

Jeśli zatem pacjent wyczuje faktycznie takie zmiany? Czy wtedy powinien się zgłosić do lekarza pierwszego kontaktu? Uzyskać skierowanie?
Prof. Marek Dedecjus: Tak. Lekarze pierwszego kontaktu, lekarze POZ, lekarze rodzinni są przeszkoleni w diagnostyce, współpracujemy z nimi, w związku z tym dosyć dobrze wiedzą, jaki jest algorytm postępowania. Wiedzą, że trzeba wykonać USG, a następnie pokierować do specjalisty i na biopsję. To jest optymalna ścieżka.

Panie Profesorze, a jak wygląda leczenie raka tarczycy w Polsce i Europie?
Prof. Marek Dedecjus: Blisko współpracujemy z kolegami z Europy i trzeba powiedzieć, że w całej Europie leczenie raka tarczycy jest bardzo zróżnicowane, czyli różne kraje przyjęły za standard postępowania różne leki. Mimo że europejskie zalecenia istnieją, to jednak każdy kraj ma pozostawioną wolną rękę i te decyzje są różne, nie zawsze optymalne. Natomiast, nie odbiegamy, jeśli chodzi o poziom leczenia i dostępność refundacji od wielu krajów europejskich. Nie mówię o tych najbogatszych. Cały zespół ekspertów przygotowuje co 2 lata rekomendacje i w oparciu o nie staramy się o refundację nowych leków.

Czy są jakieś terapie, na które szczególnie czeka środowisko klinicystów? Ostatnio AOTMiT oceniał lek na raka tarczycy, niestety rekomendacja była negatywna.
Prof. Marek Dedecjus: Chodzi o kabozantynib w II linii leczenia zróżnicowanego raka tarczycy. Pierwsza linia leczenia inhibitorami kinaz jest dostępna w naszym kraju, oparta o sorafenib. Natomiast na leczenie I linii, z natury rzeczy, po jakimś czasie musi pojawić się oporność. I stąd niezbędna jest II linia i dlatego o tą drugą linię bardzo walczymy. Doniesienia naukowe potwierdzają skuteczność kabozantynibu. Pojawiło się badanie uzasadniające to postępowanie. W związku w tym lek ten znalazł się w zaleceniach europejskich, amerykańskich a także polskich. Problem polega na tym, że AOTMiT uznał, że liczba badań na ten temat jest niewystarczająca. To nie jest zaskakujące, bo ten podtyp raka tarczycy jest dość rzadkim nowotworem. To po pierwsze, a po drugie, zanim zbierzemy grupę pacjentów, którzy już będą po tak zaawansowanym leczeniu i będziemy mogli udowodnić jednoznacznie w badaniach klinicznych, że skuteczność jest poza dyskusją, to dosyć długo to potrwa. Natomiast mechanizm działania leku sugeruje, że druga linia jest niezbędna. Z jednej strony rozumiem chęć posiadania pełnego portfolia badań dokumentujących skuteczność leku, ale z drugiej strony jesteśmy wybitnie niezadowoleni, bo coraz więcej pacjentów pojawia się z opornością na sorafenip i w tej chwili nie mamy im nic do zaaferowania. To bardzo niekomfortowa sytuacja. Tych pacjentów nie jest wielu, to nie byłby wielki wysiłek finansowy ze strony płatnika. A dla tych pacjentów, to jest kluczowa terapia.

O jakiej liczbie pacjentów mówimy potencjalnie w II linii?
Prof. Marek Dedecjus: W przybliżeniu od kilkunastu do kilkudziesięciu. Dokładnej liczby nie jestem w stanie podać, dlatego że proces pojawienia się oporności nie jest procesem liniowym. W związku z tym są pacjenci, którzy przez 10 lat nie rozwijają oporności, a są tacy, u których rozwija się ona po roku. Liczba pacjentów, którzy są w trakcie leczenia sorofenibem, nie przekracza obecnie 100. W związku z tym, z czasem oporność będzie się pojawiała i narastała. Mówimy o niewielu pacjentach, ale żyjących długo, we względnie dobrym komforcie, którzy będą mogli dalej pracować i funkcjonować. Chodzi o to, żeby postęp nowotworu u nich spowolnić lub zatrzymać.

Panie Profesorze, bardzo dziękujemy za rozmowę.

Redakcja poleca:
Debata ekspercka z cyklu „Onkologia – Wspólna Sprawa” pt. „Wyzwania w diagnostyce i leczeniu raka tarczycy”, która odbędzie się 19 września 2023 r., o godz. 15:00 (online):
https://medicalpress.pl/zdrowie-wspolna-sprawa/wyzwania-w-diagnostyce-i-leczeniu-raka-tarczycy-debata-ekspercka-pto-19092023_gXvOBMZAN2/ 

źródło: redakcja Medicalpress