Medicalpress

31 sierpnia br. w PAP odbyła się konferencja prasowa zorganizowana przez Roche Polska pt. „Dorosłość z hemofilią A bez inhibitora: od wyzwań systemowych do rozwiązań”. Zaproszeni eksperci oraz przedstawiciel firmy rozmawiali o potrzebie indywidualizacji leczenia i przedłużającym się procesie włączenia terapii podskórnej emicizumabem dla pacjentów z hemofilią A bez inhibitora do Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.  

Hemofilia A to rzadka, wrodzona i nieuleczalna choroba genetyczna. Jest związana z niedoborem czynnika krzepnięcia VIII. Powoduje samoistne krwawienia m.in. do stawów. Mogą one prowadzić do ich trwałego uszkodzenia, przewlekłego bólu i niepełnosprawności. Dlatego tak ważne jest leczenie profilaktyczne. Istotnym celem leczenia – bez względu na jego rodzaj i mechanizm działania – jest skuteczne zapobieganie krwawieniom i właśnie uszkodzeniom stawów. Dostęp do aktualnie zarejestrowanych, różnych leków jest kluczowy, ponieważ umożliwia personalizację leczenia, co pozwala dopasować rodzaj terapii do indywidualnych potrzeb, stanu zdrowia i stylu życia pacjenta. Tego typu podejście przekłada się na lepsze wyniki leczenia i poprawę jakości życia pacjentów.

Jedną z dostępnych form profilaktyki jest emicizumab – terapia podawana podskórnie, o udokumentowanej skuteczności w ramach badań klinicznych, jak i rzeczywistej praktyki klinicznej. Terapia została zarejestrowana w Unii Europejskiej ponad 8 lat temu. Od 2020 roku jest terapią zalecaną jako jedna z opcji profilaktycznych w wytycznych Światowej Federacji Hemofilii (ang. WFH, World Federation of Hemophilia) dla pacjentów z hemofilią A z inhibitorem, jak i bez niego. W 2025 r. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) umieściła ją na Liście Leków Podstawowych oraz Liście Leków Podstawowych dla Dzieci w części dotyczącej hemofilii.

Od 1 lipca 2024 r. dzieci do lat dwóch z umiarkowaną i ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem mogą korzystać z emicizumabu w programie lekowym B.15. Od 1 października 2025 r. limit wiekowy został rozszerzony dla dzieci i młodzieży do lat 18. W przypadku pacjentów dorosłych, dotychczas z terapii mogli korzystać tylko pacjenci z inhibitorem w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Resort zdrowia poinformował o zmianach

18 sierpnia br. Ministerstwo Zdrowia zaktualizowało Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028. W ramach wprowadzonych zmian, dostęp do emicizumabu zyskali pacjenci z hemofilią A bez inhibitora, którzy po ukończeniu 18 r.ż., w chwili przejścia z ośrodka pediatrycznego do ośrodka dla dorosłych otrzymywali tę terapię w ramach programu lekowego B.15 „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” oraz pacjenci, którzy uczestniczyli w badaniach klinicznych nad tym lekiem, a następnie zostali objęci programem PTAP (Post Trial Access Program).

Do tej pory po ukończeniu 18 r.ż. chory przechodził do systemu leczenia dorosłych, jednak w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne pacjenci z umiarkowaną i ciężką postacią hemofilii A bez inhibitora nie mieli dotychczas dostępu do terapii podskórnej i stali przed wizją powrotu do terapii dożylnej – bez względu na ich stan zdrowia i skuteczność dotychczasowego leczenia. Aktualizacja Narodowego Programu z dn. 18.08.2026 r.  umożliwia kontynuację leczenia podskórnego po ukończeniu 18 roku życia. Polskie Towarzystwo Onkologów i Hematologów Dziecięcych od miesięcy zabiegało o uregulowanie kwestii ciągłości leczenia dla pacjentów z hemofilią po osiągnięciu pełnoletności.

– W podobnym gremium jakieś półtora miesiąca temu, wskazywałem i pytałem, czym się różni dziecko, które ma 17 lat, od tego samego dziecka, które kończy 18 lat, gdzie nagle okazuje się, że z leczenia podskórnego to dziecko musi przejść na leczenie dożylne, na przykład w czasie, kiedy właśnie będzie podchodziło do matury. I wtedy to pytanie pozostało bez odpowiedzi. My wiemy, że się niczym nie różni, ale na szczęście od sierpnia tego roku mamy dla dzieci, a w rzeczywistości dla młodych dorosłych, opcje terapeutyczne przedłużenia tego, co było w pediatrii. Czyli jeśli od października 2025 roku mamy możliwość – z punktu widzenia lekarzy i pacjentów i ich rodziców – wyboru terapii, to ten wybór może być utrzymany również po 18. roku życia – zaznaczył prof. Wojciech Młynarski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

Leczenie dla wybranych grup pacjentów

Wprowadzone w ostatnim czasie zmiany nie objęły jednak całej populacji pacjentów,  wśród których wielu z nich niezmiennie potrzebuje nowych terapii. Pacjenci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, którzy w listopadzie 2025 r. mieli więcej niż 18 lat i nie spełniali kryterium programu lekowego, nadal według kryteriów Narodowego Programu nie mają możliwości personalizacji leczenia. Jedynym, obecnie dostępnym dla nich lekiem do stosowania w leczeniu profilaktycznym, jest koncentrat czynnika krzepnięcia podawany dożylnie.

– Chcielibyśmy mieć dostęp dla chorych na hemofilię do terapii zarejestrowanych, do terapii nowocześniejszych i skuteczniejszych niż to, co w tej chwili im możemy zaoferować. W Polsce dzieje się to bardzo powoli, bardzo małymi krokami, można powiedzieć, że nawet troszkę pozornymi, tak jak ostatnie zmiany, które zostały wprowadzone w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii. Realnie nadal dla ogromnej większości pacjentów z hemofilią ciężką nie mamy dostępu do terapii podskórnych. Ten przełom, czyli możliwość zmiany z profilaktyki dożylnej, przynajmniej u części pacjentów, którzy takiej zmiany wymagają, dokonał się już ładnych parę lat temu. Nie każdy chory wymaga tej zmiany, ale u tych, u których mamy niewystarczającą skuteczność leczenia, u których jakość życia jest zła, bardzo chcielibyśmy jedną z dostępnych terapii podskórnych wprowadzić. (…) Cała Europa stosuje te leki. My oczywiście wiemy, że też powinniśmy. Pacjenci nas o to pytają i mają do tego prawo. Każdy z nas, zajmując się tymi pacjentami szeroko i od wielu lat, bo tak działają ośrodki leczenia hemofilii, że mamy swoją grupę pacjentów, którą się opiekujemy – dokładnie wie, którzy pacjenci najbardziej cierpią na obecnej terapii – podkreśliła dr Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie.

Proces trwa od 2022 roku

Roche Polska od 2022 r. zabiega o rozszerzenie możliwości stosowania emicizumabu u pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Proces był prowadzony w programie lekowym i Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne – w BIP AOTMiT widnieje aż 5 zleceń dla tego leku na przestrzeni ostatnich 4 lat.

W listopadzie 2025 r. Prezes AOTMiT wydał pozytywną opinię dotyczącą udostępnienia emicizumabu w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dla pacjentów dorosłych z hemofilią niepowikłaną obecnością inhibitora FVIII. Do tej pory prace resortu zdrowia tylko częściowo odpowiadają na potrzeby ww. grupy pacjentów.

– Czynniki to jest ogromne dobrodziejstwo. Nasi pacjenci mają możliwość stosowania terapii dożylnej, ale to nie jest złoty środek. Wiemy, że są pacjenci, którzy pomimo przyjmowania leku regularnie, mają krwawienia. Zdarza się tak, że ci pacjenci krwawią powyżej 4-5 razy w miesiącu, są to pacjenci o tak zwanym wysokim fenotypie krwotocznym. Terapia podskórna została zaakceptowana przez Światową Federację Hemofilii, jak również wpisana przez Światową Organizację Zdrowia w 2025 roku na listę leków podstawowych. (…) Średnia życia pacjentów z hemofilią wydłuża się, musimy mieć podejście holistyczne do tych pacjentów, bo nasi pacjenci starzeją się, będą mieli dodatkowe choroby, będą również potrzebowali innych terapii – powiedziała dr n. med. Justyna Kozińska, z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku, Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Oferta Roche Polska przewiduje zabezpieczenie budżetu NFZ

Firma Roche Polska już wiele miesięcy temu zaproponowała Ministerstwu Zdrowia warunki finansowe, które nie powodują wzrostu wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia. Oferta zawiera mechanizmy zabezpieczające budżet płatnika publicznego, dzięki którym terapia może być wdrożona bez dodatkowego obciążenia finansów publicznych, tj. w ramach środków już zaplanowanych na leczenie hemofilii w aktualnej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, realizowanego w latach 2024-2028. Wprowadzenie emicizumabu jako opcji do leczenia całej populacji chorych niepowikłanych inhibitorem będzie skutkowało obniżeniem wydatków na produkty lecznicze stosowane w hemofilii A w pierwszym roku od wprowadzenia terapii o ok. 50 mln zł w stosunku do planowanych wydatków na ten cel. Wynika to m.in. z dostosowania planów zakupowych do rzeczywistego zapotrzebowania, obniżenia ceny leku po jego włączeniu do Narodowego Programu oraz określonej, dzięki kryteriom włączenia, liczbie pacjentów. Propozycja przewiduje również mechanizmy zabezpieczające Narodowy Fundusz Zdrowia przed nieoczekiwanym wzrostem kosztów, gdyby zużycie leku okazało się większe niż wynikające z opinii ekspertów klinicznych uwzględnionych w ocenie AOTMiT. Firma Roche deklaruje pokrycie ewentualnych przekroczeń ponad uzgodnione progi wydatków. 

– Chciałbym tu obalić pewien mit, że leczenie innowacyjne jest bardzo drogie, że nas na to nie stać. (…) Mamy instrumenty dzielenia ryzyka, które możemy zaproponować, które są zgodnie z prawem, które są ocenione przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, które uzyskały pozytywną opinię Prezesa, wypełniliśmy wszystkie warunki, które prowadzą do finansowania leku w Polsce. Więc usiądźmy, dyskutujmy o tych pieniądzach, zobaczmy, co możemy zrobić my jako producent, żebyście Państwo byli pewni, że ten budżet się nie zawali, że to jest racjonalne i w długim okresie możliwe do zaopiekowania. Warto podjąć ten wysiłek, by odpowiedzieć na postulaty klinicystów i potrzeby pacjentów, umożliwić wybór leku. (…) Jeżeli budżet zostanie przekroczony, firma Roche bierze na siebie ryzyko i zwróci 100% przekroczenia budżetowego zgodnie z ustalonymi progami. Warunki się nie zmieniły, oferta jest na stole. (…) Firma odpowiedzialna za lek powinna być włączona w dialog, to pomoże przerwać trwający od lat impas. Nasz aktywny udział ułatwi wypracowanie rozwiązań systemowych – można mnożyć przykłady wielu innych leków innowacyjnych, które dzisiaj są w refundacji dlatego, że Ministerstwo i firma razem pracowali nad rozwiązaniami. (…) Ministerstwo Zdrowia doskonale zna instrumenty dzielenia ryzyka i sprawnie się nim posługuje – według oficjalnych danych, tylko w 2025 roku mechanizmy te wygenerowały dla budżetu oszczędności rzędu 2,5 miliarda złotych – skomentował Krzysztof Adamcewicz, Dyrektor Działu Strategii Rozwoju Rozwiązań Systemowych i Komunikacji, Roche Polska.

Podczas dyskusji eksperci wskazali, że udostępnienie terapii większej liczbie pacjentów daje możliwość dodatkowego obniżenia ceny. Przykład jednej z omawianych terapii podskórnych wskazuje na sukcesywny spadek jej ceny, która w ciągu trzech lat – do 2025 roku – uległa obniżce o około 26%. Według danych Roche Polska nowa oferta stwarza przestrzeń do dalszej redukcji ceny oraz wdrożenia instrumentów dzielenia ryzyka.

Leczenie hemofilii ma również wymiar społeczny i ekonomiczny

Mimo, że hemofilią jest chorobą rzadką, to generuje istotne koszty ekonomiczne i społeczne. Roczne koszty bezpośrednie ponoszone przez system wynoszą 521 mln zł. Pacjenci i ich rodziny ponoszą znaczące obciążenia finansowe – 10 mln zł wydatków bezpośrednich oraz 134 mln zł kosztów pośrednich, wynikających z obniżonych przychodów gospodarstw domowych. Łącznie daje to ponad 140 mln zł rocznie ponoszonych bezpośrednio przez chorych i ich bliskich[1].

– Choroba, bądź brak choroby, bądź określony stan pacjenta to nie tylko to, ile my wydajemy na jego leczenie, czyli wydatki bezpośrednie NFZ. (…) Chory, w zależności od jego stanu i od jakości życia, z którą żyje, również generuje koszty. To są koszty związane z utraconą produktywnością. Czyli w im gorszym stanie jest ten chory, to albo będzie mniej pracował, albo w ogóle nie będzie pracował, bo będzie niepełnosprawny. Problem polega na tym, że my dzisiaj bardzo mało patrzymy z tej perspektywy. (…) Tak jak dbając o przyszłość naszych dzieci nie myślimy o lekcjach angielskiego, zajęciach sportowych wyłącznie z perspektywy, ile na nie wydajemy, a uznajemy to za inwestycję w przyszłość, tak samo innowacyjna terapia to jest pewnego rodzaju inwestycja. To nie jest tak, że ta innowacyjność i kosztoefektywność tych terapii to jest jakaś jednostronna narracja tylko i wyłącznie producenta. To jest zbadane w procesie bardzo transparentnym HTA, w którym wychodzi, że faktycznie to jest kosztoefektywna terapia w warunkach polskich i ona powinna być refundowana. (…) Z jednej strony buduje się narrację, że jesteśmy 20. gospodarką świata. (…) A z drugiej strony, chcąc być tą 20. gospodarką świata, czy aspirując do takiego grona krajów, jest taka sytuacja jak w hemofilii – jesteśmy jedynym krajem, w którym nie zapewniamy pacjentom pełnego dostępu do innowacyjnych terapii, a tak naprawdę do wyboru innowacyjnych terapii – wskazywał dr Michał Seweryn, wiceprezes EconMed, współautor raportu pt. „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”.

Potrzeba dialogu

Pomimo skierowania zaproszenia przez organizatorów, w konferencji nie wzięli udziału przedstawiciele Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia, odpowiedzialnego za Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Roche Polska podczas spotkania zadeklarował gotowość do dalszych rozmów z resortem w celu wypracowania i wdrożenia rozwiązania, które poszerzy możliwości leczenia dorosłych pacjentów z hemofilią A bez inhibitora w taki sposób, by to lekarz i pacjent mogli wspólnie decydować o sposobie leczenia w zależności od sytuacji klinicznej chorego i jego potrzeb. Bez dostępu do różnych leków stosowanych aktualnie w hemofilii A trudno mówić o personalizacji leczenia.

Źródło: inf pras

Postęp w leczeniu hemofilii w ostatnich latach stawia przed polskim systemem ochrony zdrowia nowe wyzwania – wskazywali eksperci podczas debaty „System leczenia hemofilii w Polsce – rekomendacje zmian” zorganizowanej przez Federację Przedsiębiorców Polskich. Ich zdaniem trzeba dostosować opiekę do europejskich standardów: zapewnić dorosłym pacjentom ciągłość leczenia i możliwość indywidualnego doboru terapii. Efektem spotkania mają być rekomendacje zmian w opiece nad pacjentami z hemofilią.
Hemofilia to rzadka, nieuleczalna choroba genetyczna. W Polsce choruje na nią ok 8 tysięcy osób. Leczenie odbywa się dwutorowo. Podstawą systemu jest Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, który zapewnia pacjentom dostęp do profilaktycznego leczenia oraz specjalistycznej opieki. Uzupełnieniem jest program lekowy, umożliwiający korzystanie z nowoczesnych terapii dzieciom z hemofilią A i B. Profilaktyka polega na zapobieganiu samoistnym krwawieniom do stawów i mięśni. Jest finansowana ze środków publicznych od 2008 r. W ocenie ekspertów rozwój tego systemu stworzył stabilne podstawy do dalszego rozszerzania dostępu do nowoczesnych terapii.

– Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii – mówi prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii. – Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci, i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta – dodał prof. Windyga.

Terapie podskórne zmieniają życie pacjentów

W Polsce profilaktyka w leczeniu hemofilii polega na dożylnym podawaniu pacjentom koncentratu brakującego czynnika krzepnięcia – najczęściej kilka razy w tygodniu. Wymaga to regularnych wkłuć, co bywa czasochłonne i trudne – szczególnie u dzieci i osób z uszkodzonymi żyłami. W praktyce jest to od 150 do 180 dożylnych podań rocznie.

– U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę – tłumaczył prof. dr. hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Niestety mamy bardzo ograniczony dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia o przedłużonym działaniu. To ma olbrzymie znaczenie, dlatego że te leki powodują, że pacjent w regularnej profilaktyce, czyli w regularnym podawaniu dożylnym tego leku, nie musi tych wstrzyknięć wykonywać tak bardzo dużo – dodał prof. Jerzy Windyga.

Terapie podskórne działają inaczej – wspierają naturalne mechanizmy krzepnięcia krwi. Lek jest podawany rzadziej i w prostszy sposób. Dzięki temu profilaktyka jest mniej inwazyjna i łatwiejsza do stosowania w codziennym życiu. Dla wielu pacjentów to mniej bólu i więcej niezależności. Eksperci podkreślali, że nowoczesne leczenie pozwala ograniczyć krwawienia, a u części pacjentów prawie całkowicie je wyeliminować. To z kolei chroni przed postępującymi uszkodzeniami narządu ruchu. Zdaniem uczestników debaty te terapie wyznaczają kolejny etap rozwoju leczenia hemofilii.

– Wyniki badań, jeśli chodzi o emicizumab, są rewelacyjne. Od 70 do 80 proc. chorych leczonych dłużej tym lekiem nie ma ani jednego krwawienia w ciągu roku, co było od wielu lat naszym marzeniem jako lekarzy (…). Ta profilaktyka jest skuteczniejsza od prawidłowo prowadzonej profilaktyki za pomocą czynników krzepnięcia – mówił prof. Treliński.

Nowoczesne leczenie poprawia jakość życia pacjentów. Wielu z nich może funkcjonować niemal jak osoby zdrowe.

– Odkąd jestem w badaniu [klinicznym – przyp. red.], jestem zdrowym człowiekiem. Ja naprawdę robię wszystko. Tnę kosą trawę na działce, ścinam drzewa ręczną piłą, wykonuję forsujące fizyczne zadania, jakie zawsze chciałem robić jako młody chłopak. Zawsze to było dla mnie skrajnie przytłaczające psychicznie, że ja nie mogę robić pewnych rzeczy. Teraz (…) jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem – opowiadał Wiktor Wadowski, pacjent, który od 2016 r. leczy się podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.

Od lipca 2024 r. do terapii podskórnej mają dostęp dzieci z ciężką postacią hemofilii A i B w programie lekowym. W przypadku dorosłych pacjentów możliwość jej zastosowania istnieje jedynie w trybie indywidualnej zgody i dotyczy tylko wyjątkowych, medycznie uzasadnionych sytuacji, m.in. przy bardzo utrudnionym dostępie do żył lub ciężkich chorobach współistniejących.

Brak ciągłości leczenia po osiągnięciu pełnoletności

Dorośli pacjenci nadal mają bardzo ograniczony dostęp do nowoczesnych leków o przedłużonym działaniu oraz terapii podskórnych. Uczestnicy debaty wskazywali, że – ze względu ich skuteczność oraz korzyści dla chorych i systemu ochrony zdrowia – jest to jedna z najważniejszych oczekiwanych zmian w leczeniu hemofilii w Polsce.

– Jeżeli miałbym wybrać najważniejszy element, który powinniśmy przeforsować jak najszybciej, to jest przechodzenie pacjentów z programu dziecięcego do ośrodków dla dorosłych, żeby mieli kontynuację leczenia – stwierdził prof. Jerzy Windyga.

W tej chwili dzieci, które świetnie reagują na nowoczesne leki podskórne, tracą do nich prawo z chwilą osiągnięcia pełnoletności. Muszą wrócić do częstych wstrzykiwań dożylnych, a odstawienie skutecznego leku grozi powrotem częstych wylewów i postępującymi uszkodzeniami stawów. Zdaniem klinicystów jest to po prostu niewłaściwe.

– Mój syn po przyjmowaniu dwóch, trzech miesięcy tego leku powiedział: „Mamo, ja jestem nieśmiertelny”. (…) On może iść na basen co tydzień, codziennie, co drugi dzień, tak jak potrzebuje, nie ma dolegliwości bólowych, nie wylewał do stawów. (…) Problem polega na tym, że gdy skończył 18 lat, a było to w listopadzie 2025 roku, stracił możliwość leczenia tym lekiem – opowiadała Anna Pękala-Wojciechowska, mama 18-letniego pacjenta. – Przeszedł ponownie na leczenie dożylne, co drugi dzień dostaje zastrzyk, a problem jest większy, ponieważ ma bardzo zniszczone naczynia (…). Jestem przerażona, bo wiem, że kolejne wylewy do tego stawu (staw biodrowy, do którego najczęściej występują wylewy u pacjenta – przyp. red.) spowodują, że po prostu ten staw nie będzie działał.

Większość dorosłych chorych, którzy nie mieli dostępu do profilaktyki w dzieciństwie (przed 2008 r.) ma zaawansowane zwyrodnienia stawów (głównie skokowych, kolanowych, biodrowych). Aby ratować ich sprawność, bardzo często są potrzebne endoprotezy.

– To są praktycznie wszyscy pacjenci, którzy mają upośledzenie narządu ruchu. I szczerze mówiąc, nawet jeżeli to upośledzenie nie jest bardzo duże, to niestety z upływem lat zmiany zwyrodnieniowe się powiększają – mówił prof. Jerzy Windyga.

Choć terapia podskórna dla dorosłych pacjentów z hemofilią A uzyskała pozytywną rekomendację Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Ministerstwo Zdrowia wstrzymuje decyzję o jej refundacji. Magdalena Kramska, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia wyjaśniła, że resort pracuje nad kompleksowym podejściem do wprowadzania nowych terapii i analizuje rozwiązania systemowe w tym obszarze.

Obecni na spotkaniu eksperci zaprezentowali wyniki opracowań dotyczących organizacji i efektywności leczenia hemofilii w Polsce. Dr Michał Seweryn z EconMed Europe omówił raport „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”, natomiast Katarzyna Sejbuk z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego przedstawiła raport „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju”. Podczas dyskusji podkreślano znaczenie kosztów społecznych – takich jak ograniczenie aktywności zawodowej wynikającej z niepełnosprawności – które powinny być uwzględniane przy podejmowaniu decyzji finansowych.

Wnioski z debaty podstawą dalszych działań

Federacja Przedsiębiorców Polskich wykorzysta wnioski z debaty jako podstawę dalszych działań na rzecz poprawy opieki nad pacjentami z hemofilią. Na podstawie potrzeb zgłoszonych podczas spotkania przez lekarzy i pacjentów zostaną opracowane rekomendacje zmian w tym obszarze.

Źródło: Komunikat Prasowy

Ministerstwo Zdrowia zapewnia, że każdy pacjent z hemofilią w Polsce ma dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego chorobę. Resort podkreśla, że krajowy program jest „jednym z najlepszych w Europie”, a dostawy leków do domów pacjentów koordynuje Narodowe Centrum Krwi – rozwiązanie rzadko spotykane w innych schorzeniach. W tym samym komunikacie MZ wskazuje na kryteria, którymi kieruje się przy decyzjach refundacyjnych: skuteczność, bezpieczeństwo, interwał podawania i sposób podania.
W komunikacie zwrócono uwagę, że decyzje refundacyjne w hemofilii opierają się na czterech kluczowych kryteriach: skuteczności, bezpieczeństwie, interwale podawania oraz wygodzie dla pacjenta. Obecnie procedowany jest wniosek o rozszerzenie wskazań do stosowania emicizumabu (Hemlibra) zarówno u dzieci, jak i u dorosłych, a także wniosek o objęcie refundacją nowego czynnika krzepnięcia o wydłużonym działaniu, podawanego raz w tygodniu .

W tym samym czasie europejski rynek terapii dla chorych na hemofilię dynamicznie się rozwija. Pod koniec 2024 roku Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe podskórne leki – marstacimab i concizumab – przeznaczone dla pacjentów z hemofilią A i B . Concizumab, początkowo wskazany tylko dla chorych z inhibitorami, w 2025 roku otrzymał rekomendację rozszerzenia stosowania także na pacjentów bez inhibitorów . Równolegle Komisja Europejska zatwierdziła efanesoctocog alfa (Altuvoct) – pierwszy czynnik VIII podawany raz w tygodniu w profilaktyce, leczeniu krwawień i w procedurach okołooperacyjnych .

Eksperci cytowani przez resort zdrowia wskazują, że największą korzyść z profilaktyki emicizumabem odnoszą pacjenci z trudnym dostępem dożylnym, w tym najmłodsze dzieci. Pozostali chorzy, w ocenie klinicystów, powinni być leczeni długodziałającymi czynnikami krzepnięcia, w tym o ultrawydłużonym działaniu, które podaje się raz na 7–10 dni. Takie rozwiązanie znacząco poprawia komfort życia i skutecznie zapobiega krwawieniom, choć w przypadku urazu lub zabiegu chirurgicznego konieczne jest szybkie podanie czynnika działającego natychmiast .

Ministerstwo zwróciło również uwagę na ekonomiczne realia terapii. Roczny koszt profilaktyki jednego pacjenta to od 400 do 900 tys. zł. W przypadku konieczności leczenia doraźnego całkowity koszt może sięgać 2 mln zł rocznie, a w najtrudniejszych przypadkach – kilkudziesięciu milionów złotych. Najbardziej kosztowna terapia pojedynczego pacjenta w ostatnich pięciu latach pochłonęła 43 mln zł ze środków publicznych. Dlatego, jak podkreśla resort, refundacja nie jest jednorazowym wydatkiem, lecz długoterminowym zobowiązaniem państwa .

MZ krytycznie oceniło działania części organizacji lobbingowych i fundacji, które promują wyłącznie jeden produkt, pomijając inne możliwości terapeutyczne. W ocenie resortu prowadzi to do niekorzystnych umów finansowych i ogranicza przestrzeń do uczciwej dyskusji o tym, jakie terapie faktycznie powinny znaleźć się w programach lekowych.

Resort jednoznacznie podkreśla, że priorytetem pozostaje zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznego i bezpiecznego leczenia. Jednocześnie zapowiada determinację w udostępnianiu terapii długodziałających, szczególnie dla pacjentów poniżej 18. roku życia, przy zachowaniu stabilności finansów publicznych.

Nowy komunikat Ministerstwa Zdrowia pokazuje, że Polska nie odstaje od europejskich trendów w hemofilii, a decydujące znaczenie będą miały nadchodzące rozstrzygnięcia refundacyjne. To one zadecydują, czy polscy pacjenci zyskają dostęp do terapii podskórnych i długodziałających czynników, które mogą zmienić codzienne funkcjonowanie tysięcy chorych.

Źródło: MZ