Medicalpress
Współczesna reumatologia dysponuje terapiami, które mogą zatrzymać postęp choroby, ochronić narządy przed trwałym uszkodzeniem, zapobiec niepełnosprawności i przywrócić pacjentom możliwość pracy oraz samodzielnego życia. Problemem coraz częściej nie jest jednak brak skutecznego leczenia, lecz zbyt późna diagnoza, nierówny dostęp do specjalistycznej opieki i programów lekowych, niedofinansowanie ich realizacji oraz rozwiązania organizacyjne, które nie odpowiadają specyfice przewlekłych chorób układowych.
Skala potrzeb jest duża. Około 1,9 mln osób choruje na schorzenia autoimmunizacyjne i autozapalne, kolejne grupy pacjentów wymagają opieki z powodu osteoporozy, fibromialgii czy choroby zwyrodnieniowej. Łącznie blisko 9,5 mln osób, a więc niemal co czwarty Polak, może w różnym zakresie potrzebować konsultacji lub opieki reumatologicznej.

Jednocześnie choroby reumatyczne nadal bywają utożsamiane głównie z bólem stawów, podeszłym wiekiem i niegroźnymi dolegliwościami. Tymczasem mogą prowadzić do zajęcia serca, nerek, płuc, naczyń czy narządu wzroku, a w części przypadków stają się bezpośrednim zagrożeniem życia.

„Reumatologia przeszła fascynującą drogę: od medycyny bezsilnej, która polegała na łagodzeniu objawów bólowych, od nieodwracalnego inwalidztwa, destrukcji stawów, powikłań przewlekłej glikokortykosteroidoterapii i złamań kompresyjnych – do medycyny, która przywraca pełną sprawność i dosłownie ratuje życie” – podkreślał dr hab. n. med. Bogdan Batko, prof. UAFM, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii.

Jak zaznaczał, uproszczone postrzeganie tej dziedziny prowadzi do opóźnień diagnostycznych. Pacjent może przez wiele miesięcy trafiać do kolejnych specjalistów z objawami ze strony różnych narządów, zanim zostanie rozpoznana choroba układowa będąca rzeczywistą przyczyną jego problemów.

„To nie jest tylko niepełnosprawność jednego narządu. Najczęściej mamy do czynienia z zajęciem wielonarządowym, a objawy ze strony serca, nerek czy płuc mogą być pierwszym objawem choroby. Pacjent trafia do kolejnych specjalistów, ale nie trafia do reumatologa, mimo że to właśnie choroba reumatyczna jest źródłem jego problemów” – mówił prof. Batko.

Przykładem może być młoda pacjentka z ciężkim wtórnym nadciśnieniem tętniczym, wielokrotnie hospitalizowana na oddziałach kardiologicznych i nefrologicznych. Ostatecznie rozpoznano u niej chorobę Takayasu, czyli układowe zapalenie naczyń. Po zastosowaniu leczenia biologicznego choroba została opanowana, a pacjentka mogła odstawić pięć leków przeciwnadciśnieniowych.

Okno terapeutyczne nie może czekać w kolejce

W wielu chorobach reumatycznych o przyszłej sprawności pacjenta decydują pierwsze tygodnie od pojawienia się objawów. Wczesne wdrożenie leczenia pozwala ograniczyć ryzyko trwałego uszkodzenia stawów i narządów, natomiast opóźnienie może oznaczać utratę tzw. okna terapeutycznego.

Średni czas oczekiwania na konsultację reumatologiczną wynosi jednak około 190 dni. Nawet w trybie pilnym dziecko z podejrzeniem lub rozpoznaniem choroby reumatycznej może czekać w ośrodku referencyjnym 82 dni. Tymczasem okno terapeutyczne w zapalnych chorobach reumatycznych wynosi około 12 tygodni, a średnie opóźnienie diagnostyczne sięga co najmniej dziewięciu miesięcy.

Problem zaczyna się często jeszcze przed właściwym rozpoznaniem. Analizy obejmujące pięć lat przed i pięć lat po rozpoznaniu reumatoidalnego zapalenia stawów wykazały, że już na rok przed postawieniem diagnozy pacjenci mają istotnie większą liczbę rozpoznanych chorób współistniejących, przede wszystkim sercowo-naczyniowych.

„Wynika to z przewlekłego stanu zapalnego związanego z reumatoidalnym zapaleniem stawów, dlatego taki pacjent jeszcze przed postawieniem właściwego rozpoznania trafia do wielu specjalistów i generuje kolejne koszty dla systemu. To pokazuje, jak ważne jest wcześniejsze rozpoznawanie choroby. Musimy wcześniej diagnozować tych pacjentów, ale jednocześnie potrzebujemy stabilnego finansowania” – wskazywał prof. Batko.

Najważniejszym elementem planowanych działań ma być skuteczny triaż pacjentów. W ramach Kompleksowej Opieki nad Chorymi z Wczesnym Zapaleniem Stawów zakładano możliwość kierowania osób z podejrzeniem zapalnej choroby reumatycznej na szybką ścieżkę. W praktyce nadal trafiają one jednak do standardowej kolejki.

„Pilotaż pokazał, że właśnie triaż jest największą potrzebą, dlatego rozpoczęliśmy badanie oceniające, czy kwalifikacja prowadzona przez przeszkoloną pielęgniarkę i lekarza pozwoli kierować pacjentów z zapalnymi chorobami układowymi na szybką ścieżkę” – mówił konsultant krajowy.

Wczesna diagnostyka ma znaczenie również ekonomiczne. Prof. Brygida Kwiatkowska zwracała uwagę, że na początkowym etapie wielu chorób wystarczają znacznie tańsze klasyczne terapie, natomiast koszty gwałtownie rosną wraz z rozwojem powikłań.

„Przy braku pieniędzy powinniśmy oglądać każdą złotówkę. Dlatego apeluję o poprawę wczesnego wykrywania chorób, ponieważ na początkowych etapach ich leczenie jest tanie – często wystarczają leki klasyczne i nie ma jeszcze potrzeby stosowania terapii innowacyjnych. Dzięki inwestycji w profilaktykę i wczesną diagnostykę można oszczędzić środki dla pacjentów, którzy rzeczywiście wymagają zaawansowanego leczenia” – podkreślała ekspertka.

Jako przykład wskazała osteoporozę, która nadal zbyt często rozpoznawana jest dopiero po złamaniu. System ponosi wówczas koszty operacji, endoprotezoplastyki, hospitalizacji i długotrwałej rehabilitacji, choć wcześniej można było zastosować stosunkowo niedrogie leczenie farmakologiczne.

Terapie są dostępne, ale liczba nowych włączeń  do programów lekowych wyhamowała

W ostatnich latach znacząco zwiększyła się liczba nowoczesnych terapii dostępnych w reumatologii. W ciągu czterech lat refundacją objęto 34 nowe terapie innowacyjne, a pacjenci mają dostęp do leków biologicznych i małocząsteczkowych. Liczba chorych leczonych w programach wzrosła z około 14 tys. po 2020 roku do niemal 40 tys. w 2025 roku.

Ten wzrost nie oznacza jednak, że potrzeby zostały zaspokojone. W Polsce leczeniem biologicznym lub celowanymi lekami syntetycznymi objętych jest około 6,4 proc. pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów. Średnia europejska wynosi około 20 proc., a w państwach skandynawskich – co najmniej 30 proc.

Prof. Brygida Kwiatkowska wskazywała, że dynamika nowych włączeń do programów lekowych zaczęła wyraźnie słabnąć.„Od 2019 roku udało się znacząco zwiększyć liczbę leczonych pacjentów, między innymi dzięki dostosowaniu kryteriów kwalifikacji do rekomendacji europejskich. Ta dynamika była bardzo dobra, ale obecnie obserwujemy wyraźne wypłaszczenie. Oznacza to, że do programów lekowych włączamy mniej nowych chorych, a główną przyczyną są problemy finansowe i opóźnienia w płatnościach ze strony Narodowego Funduszu Zdrowia” – mówiła.

Sytuacja jest bardzo zróżnicowana regionalnie. W programach lekowych aktywnie leczonych jest ponad 40 tys. pacjentów u 137 świadczeniodawców, ale znaczna część terapii skupiona jest w kilku największych placówkach. W programie B.33, dotyczącym leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów, umowy ma 63 świadczeniodawców, jednak ponad 72 proc. pacjentów leczonych jest w zaledwie pięciu ośrodkach.

„Są ośrodki, które realizują tylko dwa albo trzy programy lekowe. Każdy ośrodek reumatologiczny posiadający oddział szpitalny powinien mieć dostęp do wszystkich programów, aby pacjent nie musiał błąkać się po innych województwach albo jeździć do Warszawy tylko dlatego, że w jego regionie określony program nie jest realizowany” – podkreślała prof. Kwiatkowska.

Nierówności terytorialne sprawiają, że pacjenci często pokonują setki kilometrów nie tylko po kwalifikację do leczenia, ale również po kolejne podanie leku. Największa liczba chorych leczonych innowacyjnie skupia się w województwach małopolskim, mazowieckim i śląskim, które łącznie odpowiadają za około 45–50 proc. wszystkich terapii.

Pacjent zakwalifikowany, ale leczenia rozpocząć nie może

Dla osób spełniających kryteria programu lekowego formalna kwalifikacja nie zawsze oznacza rozpoczęcie terapii. Część ośrodków wstrzymuje przyjmowanie nowych pacjentów z obawy, że NFZ nie pokryje kosztów nadwykonań.

„Mimo spełnienia kryteriów kwalifikacji do programu lekowego pacjenci nie mogą rozpocząć skutecznego leczenia, ponieważ ośrodki wstrzymują przyjmowanie nowych chorych z obawy przed brakiem finansowania przez płatnika. Brak finansowania i wielomiesięczne oczekiwanie na terapię to dla nas wyrok. W chorobach reumatycznych czas nie jest tylko kolejną kartką w kalendarzu – czas oznacza sprawność i możliwość prowadzenia normalnego życia” – mówiła Małgorzata Ufnal, prezes Fundacji Rheuma Active, psycholog i pacjentka reumatologiczna.

Jak podkreślała, pacjenci kontaktują się z organizacjami społecznymi, poszukując placówek, które nadal rozpoczynają leczenie. Nie zawsze mogą nawet zostać formalnie wpisani na listę oczekujących, przez co rzeczywiste zapotrzebowanie nie jest widoczne w danych wykorzystywanych do planowania finansowania.

„Jeżeli pacjenci nie mogą nawet zapisać się do kolejki, to na podstawie jakich danych planowane jest zapotrzebowanie na kolejny rok? Mam informacje od pacjentów, które ośrodki nie przyjmują nowych chorych, gdzie są problemy i gdzie nie można się nawet zgłosić do kolejki. Chciałabym wiedzieć, na podstawie jakich danych te limity są wyznaczane” – pytała Małgorzata Ufnal.

Iwona Kasprzyk, dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami w Centrali NFZ, zaznaczała, że odmowa wpisania pacjenta na listę oczekujących jest niezgodna z przepisami. „Niezależnie od tego, czy będzie możliwość zwiększenia kontraktu, pacjent powinien otrzymać termin wizyty, nawet jeśli miałby on być odległy” – podkreślała.

Przedstawicielka NFZ przyznała jednocześnie, że w 2026 roku liczba nowych włączeń do programów wyhamowała ze względu na sytuację finansową płatnika. Deficyt Funduszu szacowany jest na około 14 mld zł, składki zdrowotne pokrywają około 85 proc. jego budżetu, a pozostała część musi być uzupełniana z budżetu państwa.

„W każdym roku leki finansujemy w 100 proc., natomiast jeśli chodzi o świadczenia, to w 2025 roku niestety nie udało się pokryć wszystkich wydatków. Bardzo się staraliśmy, ale po prostu nie było takiej możliwości. Jednocześnie chcemy leczyć pacjentów coraz lepiej, obejmujemy refundacją nowe technologie, a potrzeby zdrowotne stale rosną” – mówiła Iwona Kasprzyk.

W programach reumatologicznych głównym elementem wydatków pozostają leki. Według danych przedstawionych przez Ministerstwo Zdrowia w 2025 roku przeznaczono na nie blisko 850 mln zł, natomiast wartość rozliczonych świadczeń wynosiła około 115 mln zł.
Eksperci zwracali jednak uwagę, że wraz ze spadkiem cen części leków biologicznych, wynikającym z wprowadzenia odpowiedników biopodobnych, coraz większego znaczenia nabiera prawidłowe finansowanie całej obsługi programu.

„Obsługa programu lekowego to nie jest porada. To cały proces: rejestracja, porada lekarska i pielęgniarska, podanie leku, obrót apteczny, sprawozdawczość oraz kredytowanie leków przez ośrodki. Jeżeli rozliczenia nie będą kwartalne, lecz roczne, sytuacja finansowa tych placówek stanie się jeszcze gorsza” – wyjaśniał prof. Batko.

W Szpitalu im. Dietla, w którym pracuje konsultant krajowy, z powodu problemów finansowych od wielu miesięcy innowacyjne leczenie rozpoczynane jest przede wszystkim u pacjentów znajdujących się w bezpośrednim zagrożeniu życia.

„Ponad 120 zakwalifikowanych chorych z aktywną, niekontrolowaną chorobą czeka na środki finansowe. Są to pacjenci zagrożeni zajęciem wielonarządowym, a lista oczekujących wynika wyłącznie z niedofinansowania” – mówił prof. Batko.

Dla pacjenta nowoczesne leczenie oznacza samodzielność

Skuteczność leczenia biologicznego nie sprowadza się wyłącznie do poprawy parametrów klinicznych. Dla wielu chorych oznacza możliwość odzyskania sprawności, powrotu do pracy i uniknięcia zależności od opieki innych osób.

Katarzyna Drożdż, pacjentka reumatologiczna prowadząca grupę wsparcia, opisywała, że przed zastosowaniem właściwej terapii biologicznej cierpiała na nawracające zapalenia tęczówki, chodziła w ortezach, po schodach wchodziła siedząc i przez wiele lat nie pracowała. Dopiero zmiana leczenia pozwoliła jej osiągnąć remisję.

„Dzisiaj nie korzystam z żadnej pomocy, jestem aktywna fizycznie, trenuję siłowo i pracuję więcej niż na pełny etat. Uważam, że funkcjonuję lepiej niż niejedna zdrowa osoba. Kiedy ktoś stracił zdrowie i szansę na normalne życie, a później odzyskał ją dzięki leczeniu, naprawdę potrafi to docenić” – mówiła.

Obawa o utratę dostępu do leczenia oznacza dla pacjentów ryzyko ponownego rozwoju choroby i utraty samodzielności. „Ja i wielu innych pacjentów funkcjonujemy normalnie wyłącznie dzięki leczeniu biologicznemu. W obecnej sytuacji mamy ogromne obawy, ponieważ dla wielu z nas jest to jedyna szansa na zachowanie sprawności i możliwość pracy. Gdybym nie otrzymała kontynuacji terapii, oznaczałoby to dla mnie powrót niepełnosprawności i utratę możliwości samodzielnego funkcjonowania” – podkreślała Katarzyna Drożdż.

Jeszcze trudniejsza jest sytuacja osób, które nie rozpoczęły terapii. Każdy kolejny miesiąc aktywnej choroby zwiększa ryzyko nieodwracalnego uszkodzenia stawów i narządów. „Nie każdy będzie miał tyle szczęścia co ja i rozpocznie skuteczną terapię, zanim dojdzie do nieodwracalnych zmian. W pewnym momencie nawet właściwe leczenie może już nie pomóc w takim stopniu, w jakim pomogłoby, gdyby zostało zastosowane odpowiednio wcześnie” – zaznaczała pacjentka.

Małgorzata Ufnal podkreślała, że osoby z chorobami autoimmunologicznymi nie oczekują szczególnych przywilejów. „Oczekują jedynie, że skoro medycyna potrafi im pomóc, system pozwoli z tej pomocy skorzystać. Nie chcemy być niewidzialnymi pacjentami. Chcemy być dostrzeżeni odpowiednio wcześnie, zanim choroba odbierze nam zdrowie, sprawność i niezależność” – mówiła.

Mapy potrzeb zdrowotnych: 13 z 74 ośrodków spełnia kryteria

Kolejnym obszarem budzącym zastrzeżenia środowiska są opublikowane mapy potrzeb zdrowotnych. Według przedstawionych danych wszystkie przyjęte kryteria spełnia jedynie 13 z 74 ośrodków reumatologicznych.

„Jeżeli większość ośrodków wypada z systemu, to oznacza, że kryteria zostały źle dobrane. To jest gigantyczne zagrożenie dla zabezpieczenia opieki nad pacjentami” – podkreślał prof. Zbigniew Żuber, prezes Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

Jedno z zastrzeżeń dotyczy progu liczby hospitalizacji. Dla reumatologii przyjęto ponad tysiąc hospitalizacji rocznie, podczas gdy dla nefrologii, dermatologii czy gastroenterologii próg wynosi około pięćset.

„Nie rozumiemy, dlaczego reumatologia otrzymała tak znacznie ostrzejsze kryteria. Taka dysproporcja budzi ogromny niepokój i może doprowadzić do likwidacji potrzebnych oddziałów” – mówił prof. Żuber. Wskazywał również, że w reumatologii dziecięcej ujęto dziesięć ośrodków, mimo że faktycznie działa ich czternaście.

Szczególne obawy dotyczą regionów o już ograniczonej dostępności. Prof. Magdalena Krajewska-Włodarczyk, członek zarządu Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, zwracała uwagę, że w przedstawionym modelu znaczna część północnej i wschodniej Polski mogłaby zostać pozbawiona odpowiedniego zaplecza szpitalnego.

„Obawiam się, że za chwilę nie tylko będziemy mieli problem z finansowaniem terapii, ale również z tym, gdzie tych pacjentów leczyć. Jeżeli mapa Polski Północnej pozostanie w takim kształcie, jaki został dziś przedstawiony, to nie udźwigniemy opieki nad pacjentami. Nawet jeśli leczenie biologiczne pozostanie w AOS-ach, one po prostu nie poradzą sobie z takim obciążeniem” – mówiła.

Jak zaznaczała, pacjent wymagający regularnego dożylnego podania leku nie może co miesiąc pokonywać kilkuset kilometrów. „Nie ma możliwości, żeby pacjent z Giżycka co miesiąc dojeżdżał do Warszawy tylko po to, aby otrzymać wlew dożylny. Musimy otwarcie powiedzieć, że ta mapa potrzeb zdrowotnych w obecnym kształcie nie może zostać utrzymana” – podkreślała prof. Krajewska-Włodarczyk.

Polskie Towarzystwo Reumatologiczne zgłaszało również zastrzeżenia do procesu konsultowania dokumentu. „Największym problemem jest to, że mówiono o konsultacjach społecznych ze środowiskiem reumatologicznym, a my nic o nich nie wiedzieliśmy. Do marca nie mieliśmy nawet wiedzy, że takie prace trwają. Nie wyobrażamy sobie, aby tak daleko idące reformy były prowadzone bez kontaktu ze środowiskiem reumatologicznym” – mówił prof. Żuber.

Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, poinformowała, że kwestie map należą do kompetencji Departamentu Analiz i Strategii. Zadeklarowała przekazanie zgłoszonych zastrzeżeń właściwemu departamentowi oraz konieczność dalszej pisemnej wymiany uwag.

System premiuje procedury, a płaci za powikłania

Jednym z najczęściej powracających wątków była potrzeba zmiany sposobu finansowania świadczeń. Eksperci wskazywali, że system powinien w większym stopniu premiować wczesną diagnostykę, długotrwałą opiekę nad pacjentem i zapobieganie powikłaniom, zamiast koncentrować środki na procedurach wykonywanych już w zaawansowanych stadiach choroby.

„Mam wrażenie, że niezwykle premiowane są dziś specjalności zabiegowe, natomiast medycyna zajmująca się kompleksową opieką nad pacjentem jest karana. Być może należałoby zmienić sposób kontraktowania świadczeń i premiować diagnostykę oraz kompleksowe prowadzenie chorego, a nie wyłącznie wykonywanie procedur” – mówił prof. Żuber.

Zwracał uwagę, że pacjent z zapalną chorobą stawów powinien najpierw przejść właściwą diagnostykę i otrzymać leczenie przyczynowe, a nie automatycznie trafiać na procedurę zabiegową. 

„Dyscypliny, które obejmują chorego kompleksową opieką, z jego wielochorobowością i powikłaniami, powinny być premiowane. Taki pacjent wraca do nauki, do pracy, płaci podatki i pozostaje aktywny zawodowo. Jeżeli natomiast będziemy skazywać go na niepełnosprawność, budżet ochrony zdrowia nigdy nie będzie się bilansował” – podkreślał prezes PTR.

Reumatolodzy wskazują, że wydatków na skuteczne leczenie nie można analizować wyłącznie w obrębie budżetu NFZ. Nieleczona lub źle kontrolowana choroba generuje koszty rent, zwolnień lekarskich, obniżonej produktywności, operacji ortopedycznych i leczenia powikłań sercowo-naczyniowych, metabolicznych oraz narządowych.

„Musimy zmienić sposób myślenia o finansowaniu ochrony zdrowia. Powinniśmy wykrywać choroby wcześnie i leczyć je prewencyjnie, zamiast ponosić ogromne koszty leczenia powikłań. To właśnie tutaj tkwi jeden z największych problemów obecnego systemu” – podsumowywał prof. Żuber.

Nowoczesna reumatologia może uratować pacjentowi wzrok, zapobiec niewydolności narządowej, zatrzymać rozwój niepełnosprawności i umożliwić powrót do normalnego życia. Warunkiem jest jednak diagnoza postawiona na czas, zachowanie sieci ośrodków, sprawna ścieżka kierowania pacjentów oraz finansowanie, które nie kończy się w momencie, gdy chory został już zakwalifikowany do skutecznego leczenia.

Postulaty Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego:

1. Stabilne finansowanie programów lekowych – Konieczność pełnego finansowania nadwykonań w lekach biologicznych i celowanych syntetycznych. Brak środków to bezpośrednia bariera w dostępie do nowoczesnego leczenia.
2. Zmiana kryteriów kontraktowania i wyceny świadczeń – System powinien premiować jakość i kompleksowość opieki, nie tylko szybkość wizyt.Postulat: wskaźnik korygujący medianę czasu oczekiwania na I wizytę (jej nieosiągnięcie = -25% wyceny punktu), uwzględniający profil pacjentów i realizację programu lekowego.
3. Ochrona sieci oddziałów i wzmocnienie AOS – Indywidualne podejście do regionalnych ośrodków — filarów diagnostyki i leczenia — w „Schemacie Zabezpieczenia”. Stabilne finansowanie i poprawa efektywności AOS przed planowaną redukcją bazy szpitalnej
4. Budowanie nowej świadomości społecznej – Reumatologia to medycyna ratująca życie i sprawność. Choroby układowe to stany nagłe zagrażające nieodwracalnym inwalidztwem.
 

Źródło: Redakcja na podstawie relacji z Posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Reumatycznych „Perspektywa dostępu do diagnozy, leczenia i opieki w chorobach reumatycznych w Polsce – stan na lipiec 2026 r.”, 14 lipca 2026 r.

Jeszcze kilkanaście lat temu leczenie łuszczycy ograniczało się głównie do maści i fototerapii. Dziś mówimy już o prawdziwej rewolucji – od klasycznych leków miejscowych, przez nowoczesne terapie biologiczne, aż po najnowsze doustne inhibitory TYK2. Europejska Agencja Leków (EMA) co roku dopuszcza kolejne preparaty, a celem leczenia – zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi – jest osiągnięcie skóry niemal wolnej od zmian.
 
Łuszczyca nie jest już chorobą, z którą trzeba się pogodzić – dziś medycyna daje realną szansę na niemal całkowicie czystą skórę. Od maści i fototerapii, przez klasyczne leki doustne, aż po nowoczesne terapie biologiczne i najnowsze inhibitory TYK2 – wachlarz opcji terapeutycznych stale się poszerza. Decyzje Europejskiej Agencji Leków (EMA) i międzynarodowe wytyczne wyznaczają nowy cel: skuteczna kontrola choroby i lepsza jakość życia pacjentów.

Topiki – pierwszy krok w terapii

Podstawą leczenia łuszczycy o łagodnym nasileniu są leki miejscowe. To m.in. glikokortykosteroidy w kremach czy maściach oraz pochodne witaminy D3. Mają działanie przeciwzapalne i hamują nadmierne namnażanie komórek skóry. Coraz częściej stosuje się też terapie skojarzone, np. preparaty łączące steroid i kalcypotriol, co poprawia skuteczność i ogranicza działania niepożądane.

Fototerapia – światło jako lek

U pacjentów, u których topiki nie wystarczają, z pomocą przychodzi fototerapia. Najczęściej stosuje się promieniowanie wąskopasmowe UVB (NB-UVB). Badania potwierdzają, że nowoczesne domowe urządzenia są równie skuteczne jak leczenie w gabinecie – przy zachowaniu odpowiedniego nadzoru lekarskiego. To ważna alternatywa dla osób, które mają utrudniony dostęp do specjalistycznych ośrodków.

Leki doustne – klasyczne i nowoczesne

Kolejnym etapem są leki systemowe doustne.

Terapie biologiczne – precyzyjne uderzenie w zapalenie

Przełom w leczeniu łuszczycy przyniosły leki biologiczne, czyli przeciwciała monoklonalne działające wybiórczo na określone mediatory stanu zapalnego.

Dzięki tym lekom pacjenci coraz częściej osiągają PASI 90–100, czyli niemal całkowitą czystość skóry – coś, co jeszcze dekadę temu było nieosiągalne.

TYK2 – nowa era leków doustnych

Najświeższą nowością, zatwierdzoną przez European Medicines Agency (EMA) w marcu 2023 r., jest deukrawacytynib – pierwszy przedstawiciel inhibitorów TYK2 (Tyrosine Kinase 2). To lek doustny, który łączy zalety tabletek z mechanizmem działania zbliżonym do biologów.

TYK2 jest enzymem biorącym udział w przekazywaniu sygnałów zapalnych zależnych od IL-12, IL-23 i interferonów. Hamując go, deukrawacytynib skutecznie ogranicza proces zapalny w łuszczycy.

Dla kogo?

Badania kliniczne pokazały, że deukrawacytynib daje znacznie lepsze efekty niż apremilast, a profil bezpieczeństwa jest korzystny. To sprawia, że inhibitor TYK2 może stać się ważnym ogniwem pomiędzy klasycznymi lekami doustnymi a terapiami biologicznymi.

Cel leczenia 2025: Treat-to-Target

Wytyczne europejskie i międzynarodowe jasno wskazują: celem leczenia jest uzyskanie skóry czystej lub prawie czystej (≤1% powierzchni ciała zajętej zmianami) w ciągu pierwszych 3 miesięcy. Jeśli ten efekt nie jest osiągnięty, należy zmienić terapię. To podejście, określane jako Treat-to-Target, daje pacjentowi realną szansę na życie bez wstydu i bólu.

Leczenie łuszczycy w 2025 roku to paleta możliwości – od prostych maści, przez światło UVB, po nowoczesne biologiczne przeciwciała i innowacyjne inhibitory TYK2. Decyzje EMA sprawiają, że wachlarz opcji w Europie stale się poszerza. Dziś pacjent i lekarz mogą wspólnie wybrać terapię szytą na miarę – a perspektywa życia z czystą skórą staje się realna jak nigdy dotąd.

 
Jeszcze kilka lat temu leczenie łuszczycy ograniczało się głównie do maści, sterydów i cierpliwego przeczekiwania zaostrzeń. Dziś coraz więcej mówi się o przełomie – nowoczesne terapie biologiczne pozwalają nie tylko złagodzić objawy, ale też skutecznie zahamować rozwój choroby, poprawić jakość życia i uniknąć groźnych powikłań. Problem? Nie każdy pacjent ma do nich dostęp.

Łuszczyca to nie tylko problem skóry – to przewlekła choroba zapalna, która może prowadzić do poważnych powikłań: chorób serca, cukrzycy, otyłości czy łuszczycowego zapalenia stawów. Jak podkreślają eksperci, odpowiednio dobrana terapia biologiczna może te ryzyka znacząco ograniczyć. Łuszczyca coraz rzadziej oznacza tylko silne sterydy i ryzyko skutków ubocznych. Dziś to przede wszystkim nowoczesne leki biologiczne i tabletki, które oferują nie tylko skuteczność, ale też poprawę jakości życia i łatwość stosowania.

– Leczenie biologiczne poprawia jakość życia pacjenta, hamuje rozwój powikłań i chorób współistniejących – mówił prof. Witold Owczarek, krajowy konsultant ds. dermatologii i wenerologii, podczas majowej debaty zorganizowanej przez Fundację AMICUS w Centrum Prasowym PAP.

Coraz więcej pacjentów w Polsce korzysta z biologików. Co ważne, są to leki bardzo skuteczne i bezpieczne, które pozwalają utrzymać remisję nawet przez wiele lat. Niektóre z nich można przyjmować raz na kilka tygodni w formie wygodnego zastrzyku podskórnego, a na horyzoncie pojawiły się nawet pierwsze doustne tabletki. To ogromna zmiana w komforcie leczenia.

System nie nadąża za potrzebami

Niestety, mimo rozwoju medycyny dostęp do nowoczesnych terapii wciąż bywa ograniczony. – Ośrodków leczących łuszczycę mamy oficjalnie czterdzieści, ale realnie ciężar spoczywa na dziesięciu – wskazywała prof. Irena Walecka, konsultant wojewódzki ds. dermatologii na Mazowszu. – Czasem więcej czasu spędzamy z dokumentami niż z pacjentem – dodała, zwracając uwagę na biurokrację, która obciąża personel i spowalnia leczenie.

Kolejną przeszkodą są opóźnienia w finansowaniu. – Szpital czeka nawet osiem miesięcy na zapłatę za leki. To zamraża pieniądze, zagraża płynności finansowej, a czasem kończy się wizytą komornika – alarmowała prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa ds. reumatologii.

Efekt? Coraz więcej pacjentów, mimo kwalifikacji do programu lekowego, słyszy w ośrodkach: „Brak środków. Proszę czekać”. Fundacja AMICUS potwierdza, że takie sygnały otrzymuje niemal codziennie.

Łuszczyca to także zdrowie psychiczne

To, co dzieje się z ciałem, wpływa też na psychikę. Według danych Fundacji AMICUS nawet 50 proc. pacjentów z łuszczycą i ŁZS zmaga się z objawami depresji. – Nie pamiętam, kiedy przespałam całą noc – mówiła Olga Pluta, pacjentka zmagająca się ze spondyloartropatią. – Z osoby aktywnej stałam się osobą, która walczy o każdy dzień bez bólu.

Leczenie biologiczne często przynosi nie tylko poprawę objawów skórnych czy stawowych, ale również lepsze samopoczucie, zmniejszenie depresji i większą aktywność zawodową. Według raportu AMICUS co dziesiąta osoba z łuszczycą straciła pracę z powodu choroby – skuteczne leczenie jest więc także inwestycją w gospodarkę.

Przyszłość leczenia – personalizacja i wygoda

Nowoczesne podejście do łuszczycy to nie tylko nowe leki, ale też zmiana myślenia. Coraz większą rolę odgrywa personalizacja leczenia – dopasowanie terapii do stylu życia pacjenta. Na przykład tabletki zamiast zastrzyków, dłuższe okresy między dawkami, a w przyszłości także leczenie wspierane przez sztuczną inteligencję, która pomoże przewidzieć, co u danego pacjenta zadziała najlepiej. Nowe leki nie tylko działają szybciej, ale też utrzymują efekty na dłużej. Niektóre z nich dają poprawę nawet na 10 lat. A to oznacza mniej nawrotów, mniej hospitalizacji, więcej normalnego życia.

Potrzebna zmiana systemowa

Eksperci są zgodni – aby więcej pacjentów mogło skorzystać z tych możliwości, potrzebne są zmiany w organizacji i finansowaniu leczenia. – Wydatki powinny być przemyślane, ale też racjonalne. Chodzi o to, by przy ograniczonych środkach pomóc jak największej liczbie osób.

– Bez terminowych płatności ze strony NFZ nawet najlepsze wsparcie Fundacji nie wystarczy – mówi Dagmara Samselska, prezeska AMICUS. Fundacja od lat działa na rzecz pacjentów, prowadząc edukację, infolinię, webinary i pomagając odnaleźć się w skomplikowanym systemie.

Przyszłość: genetyka i komórki odpornościowe

Na badawczych horyzontach jest terapia ukierunkowana na przywrócenie równowagi układu odpornościowego. Naukowcy z MedUni Vienna odkryli, że enzym SSAT upośledza komórki regulatoryjne (Treg), doprowadzając do nadmiernego zapalenia. Jeśli kontrola tego mechanizmu zostanie przełożona na terapię — może to otworzyć zupełnie nową ścieżkę leczenia łuszczycy

Co to oznacza dla pacjenta?

Nowoczesne leczenie łuszczycy to ogromny krok naprzód – większa skuteczność, mniejsze objawy, lepsza jakość życia i mniej powikłań. Ale żeby ten postęp był realny dla wszystkich, potrzebne są zmiany systemowe: mniej biurokracji, szybsze finansowanie, więcej ośrodków. Bo każda osoba z łuszczycą zasługuje na leczenie, które naprawdę działa – i daje nadzieję na normalne życie.

Źródło: PAP MediaRoom

Pasożyty, które przez wieki wzbudzały lęk i obrzydzenie, mogą okazać się kluczem do przełomowych terapii. Dr hab. Katarzyna Donskow-Łysoniewska, prof. Uczelni Łazarskiego po ponad dekadzie intensywnych badań zidentyfikowała białka pasożytnicze o potencjale terapeutycznym, mogące odmienić leczenie chorób autoimmunologicznych i zapalnych, takich jak choroba Leśniowskiego-Crohna czy stwardnienie rozsiane. W planach prof. Donskow-Łysoniewskiej jest pozyskanie finansowania na dalsze badania oraz ich komercjalizacja. Dzięki jej odkryciu Polska może stać się liderem w tworzeniu przełomowych terapii przyszłości, stanowiących alternatywę dla obecnie stosowanych leków.

Zespół prof. Katarzyny Donskow-Łysoniewskiej od lat bada białka pasożytnicze zwane mimikami. Są to białka wytwarzane przez nicienie jelitowe, naśladujące ludzkie białka, hamujące nadmierne reakcje układu odpornościowego i niewykazujące przy tym toksyczności. Mogą one zrewolucjonizować leczenie przewlekłych chorób autoimmunologicznych i zapalnych. Według WHO tylko choroby o podłożu zapalnym dotykają ponad 500 mln osób na świecie.

– Mimiki to naturalny efekt ewolucji. Pasożyty przez miliony lat musiały nauczyć się przetrwania w organizmie gospodarza, unikając ataku i obciążania jego układu odpornościowego. W tym celu syntetyzują białka, które naśladują naturalne białka organizmu człowieka, dzięki czemu zapobiegają stanom zapalnym. Za sprawą naszych badań mamy szansę wykorzystać ten mechanizm, odmieniając medycynę i eliminując skutki uboczne stosowanych leków syntetycznych – mówi prof. UŁa Katarzyna Donskow-Łysoniewska.

Jednym z priorytetów zespołu prof. Donskow-Łysoniewskiej jest rozwój terapii dedykowanej chorobie Leśniowskiego-Crohna – schorzeniu zapalnemu jelit, na które cierpią miliony ludzi. Na podstawie danych z lat 2023 i 2024 wynika, że na nieswoiste choroby zapalne jelit (IBD) tylko w Polsce choruje około 60 tys. osób, z czego 15-20 tys. pacjentów zmaga się z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Najczęściej dotyka ona osób młodych – około 70% chorych ma poniżej 35 lat. Choroba ta została opisana po raz pierwszy w 1904 r. przez polskiego lekarza Antoniego Leśniowskiego. Aktualnie nie ma terapii umożliwiającej jej całkowite wyleczenie. Dotychczasowe metody pozwalają jedynie na łagodzenie objawów, ale wiążą się z efektami ubocznymi, takimi jak osłabienie efektywności układu odpornościowego i problemy z koncentracją.

– Nasz pierwszy mimik, który testowaliśmy na modelu choroby Leśniowskiego-Crohna, wykazał bardzo obiecujące wyniki. Natomiast drugi posiada silne właściwości immunomodulujące, które mogą znaleźć zastosowanie w terapii takich chorób jak stwardnienie rozsiane i łuszczyca. To schorzenia znacząco obniżające jakość życia pacjentów i wymagające długotrwałego leczenia. Możliwość zaoferowania terapii celowanej, która nie powoduje efektów ubocznych i jest bezpieczna przy długim stosowaniu, byłaby ogromnym przełomem w medycynie – tłumaczy prof. UŁa Katarzyna Donskow-Łysoniewska.

Raporty Global Data wskazują, że łuszczyca dotyczy 2-3% populacji, a tylko w 2019 r. zdiagnozowano 42,3 miliona nowych przypadków. Z kolei ze stwardnieniem rozsianym żyje łącznie około 2,9 miliona osób na świecie (dane MS International Federation). Innowacyjne białka pasożytnicze, które działają na poziomie molekularnym, dają możliwość precyzyjnego modulowania odpowiedzi immunologicznej – dzięki czemu mogą stać się bezpieczną alternatywą dla obecnych terapii, eliminując ryzyko infekcji i skutków ubocznych.

Prof. Katarzyna Donskow-Łysoniewska jest pionierką w badaniach nad mimikami w Polsce i tworzy jeden z nielicznych zespołów, które pracują nad nimi globalnie. W jej planach jest kontynuacja badań nad kolejnymi mimikami oraz komercjalizacja odkrycia i wprowadzenie nowych terapii na rynek. Naukowczyni planuje pozyskać środki finansowe, które umożliwią jej zespołowi prowadzenie dalszych prac i przeprowadzenie badań przedklinicznych i klinicznych, co w efekcie może zaowocować wprowadzeniem na rynek nowych terapii. Badaczka rozważa także współpracę z większymi podmiotami z branży farmaceutycznej.

Prof. Donskow-Łysoniewska i jej zespół mają ambicje, aby ich badania wpłynęły na rozwój nauki oraz stanowiły wkład w poprawę jakości życia milionów pacjentów. Innowacyjne terapie oparte na mimikach mogą nie tylko zrewolucjonizować sposób leczenia chorób, które dziś są nieuleczalne, ale również przywrócić nadzieję pacjentom, którzy przez lata borykają się z przewlekłymi, wyniszczającymi schorzeniami.

Szacuje się, że światowy rynek leków na choroby autoimmunologiczne osiągnie wartość 200 miliardów dolarów do 2031 r., rosnąc ze średnioroczną stopą wzrostu (CAGR) na poziomie 3,7% w prognozowanym okresie. Wpływ na to będzie miała rosnąca częstość występowania tych chorób (statystyki iHealthcareAnalyst).

Zakład Immunoterapii Eksperymentalnej Uczelni Łazarskiego nie jest dostawcą usług medycznych ani placówką opieki zdrowotnej. Prosimy nie kontaktować się z placówką w sprawie osobistych problemów medycznych oraz diagnoz.

Dr hab. Katarzyna Donskow-Łysoniewska, prof. Uczelni Łazarskiego to naukowczyni kierująca Zakładem Immunoterapii Eksperymentalnej na Wydziale Medycznym Uczelni Łazarskiego w Warszawie. Specjalizuje się w immunoparazytologii i badaniach nad patogenezą chorób autoimmunizacyjnych. Jest pionierką w Polsce w badaniu białek pasożytniczych zwanych mimikami. Po ponad dziesięciu latach pracy zidentyfikowała białka pasożytnicze o potencjale terapeutycznym, szczególnie w leczeniu chorób takich jak choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego czy stwardnienie rozsiane.

Jestem mocno zdeterminowana, żeby walczyć o poprawę sytuacji osób chorujących na miastenię: o przyspieszenie diagnostyki, zwiększenie dostępu do leczenia, a przede wszystkim o podniesienie świadomości społecznej na temat tej ciężkiej choroby – mówi Anna Wolska, chorująca na uogólnioną miastenię, założycielka Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.

Jest Pani założycielką Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”. Dlaczego zdecydowała się Pani na założenie tego stowarzyszenia? Jakie cele stawia sobie stowarzyszenie?

Stowarzyszenie „Kameleon” założyliśmy razem z 23 osobami w czerwcu 2022 r.,  a 14 lutego bieżącego roku zostało ono wpisane do Krajowego Rejestru Sądowego. Wszyscy jesteśmy osobami chorującymi na miastenię i na swojej drodze spotykamy się z wieloma problemami, choćby w dostępności do leczenia naszej choroby, która należy do chorób rzadkich. Chcemy to zmienić, działając wspólnie, bo wierzymy, że w grupie siła. Jako stowarzyszenie mamy możliwość występowania z różnymi wnioskami czy prośbami np. do Ministerstwa Zdrowia. Poprzez kontakt z mediami, organizacjami rządowymi, pozarządowymi i środowiskiem medycznym mamy zamiar wpływać na poprawę dostępności do specjalistycznego leczenia dla chorych na miastenię i inne choroby nerwowo-mięśniowe.

Naszym celem statutowym jest także popularyzacja i upowszechnienie wiedzy na temat chorób nerwowo-mięśniowych, na początek – na temat miastenii. Niestety obecna wiedza na temat tej choroby, nawet wśród medyków, jest niedostateczna, co prowadzi w wielu przypadkach do błędnych diagnoz. Osoby z miastenią są często postrzegane jako symulanci, nawet przez niektórych lekarzy neurologów, zwłaszcza w małych ośrodkach, gdzie rzadko spotyka się pacjenta z tą chorobą. Zdarza się, że miastenicy są odsyłani do lekarzy psychiatrów. Przez społeczeństwo jesteśmy natomiast często odbierani jako osoby leniwe lub będące pod wpływem alkoholu. Dlatego chcemy zwiększać świadomość społeczną na temat miastenii.

Kolejny nasz cel to organizowanie różnych form pomocy chorym i ich rodzinom. Wśród nas są osoby na rentach, osoby, które zachorowały w młodym wieku i przez to nie zdobyły żadnego wykształcenia, dlatego chcemy je wspierać, także finansowo. Na pewno nikogo nie zostawimy bez pomocy. Na razie skupiamy się na miastenii, ale w przyszłości będziemy zajmować się także innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi, jak: dystrofie, miopatie, SLA, SMA, polineuropatie i wiele innych.

Czym jest miastenia? Co to za choroba?

Miastenia jest rzadką chorobą autoimmunologiczną, która charakteryzuje się szybką męczliwością i osłabieniem mięśni szkieletowych, co powoduje m.in. opadanie powiek, podwójne widzenie, niewyraźną, bełkotliwą mowę, osłabienie kończyn górnych i dolnych, częste upadki, opadanie głowy, problemy z połykaniem pokarmów i płynów. Do tego dochodzi przewlekły ból, który odbiera witalność, siły i chęć do czegokolwiek. Ktoś, kto tego nie odczuł na własnej skórze, chyba nie jest w stanie sobie tego wyobrazić. Są miastenicy, którzy muszą być wentylowani mechanicznie, za pomocą domowych respiratorów, bo ich mięśnie oddechowe są za słabe, żeby wydajnie pracować. Zaburzenia w oddychaniu mogą prowadzić do ostrej niewydolności oddechowej, czyli tzw. przełomu miastenicznego, który jest bezpośrednim zagrożeniem dla życia i w skrajnych przypadkach kończy się śmiercią.
 
Miastenia może mieć jednak bardzo różnorodny i zmienny przebieg, przybierać różne postaci, dlatego przyjęliśmy nazwę naszego stowarzyszenia – Kameleon.

Pani także choruje na miastenię, ale proszę najpierw opowiedzieć o sobie z czasów „przed chorobą”.

U mnie miastenia została zdiagnozowana 8 lat temu, ale pierwsze wyraźne objawy pojawiły się już około 17 lat temu. Wcześniej byłam osobą bardzo energiczną, aktywną, zawsze robiłam trzy rzeczy naraz, wszędzie było mnie pełno. Uwielbialiśmy z mężem wychodzić na różne spotkania towarzyskie, dyskoteki, wszystkie bale w Bydgoszczy były nasze. Zajmowałam się domem i rodziną – mam 3 synów i psa – a także rozwijałam własną firmę. Miastenia drastycznie zmieniła moje życie – z osoby aktywnej stałam się osobą, która mało może i jest zmuszona większość dnia spędzać na kanapie. Choroba i związane z nią przewlekłe zmęczenie i brak siły, a także konieczność korzystania z pomocy innych osób, negatywnie odbijają się na moim stanie emocjonalnym i zdrowiu psychicznym. Często „łapię doły”, co przed chorobą praktycznie mi się nie zdarzało.

Jak zaczęła się Pani historia z chorobą?

Uchwycenie momentu zachorowania jest dosyć trudne, ale wyraźne problemy zaczęły się po urodzeniu trzeciego dziecka. Miałam wtedy 34 lata. Już pod koniec ciąży byłam słaba, miałam też duże trudności z porodem. W następnych miesiącach bolały mnie stawy, byłam zmęczona, ciągle miałam jakieś problemy ze wzrokiem, typu zamazane widzenie. I wówczas zaczęła się moja odyseja diagnostyczna. Byłam u lekarza rodzinnego, neurologa, okulisty, reumatologa. Nikt nie wiedział co mi jest, aż w końcu postawiono rozpoznanie migreny z aurą oraz napadowych zawrotów głowy. Taki stan trwał około 9 lat, do maja 2015 roku. Pojechałam wtedy na tygodniowe wakacje do Grecji i tam miałam problem z tym, żeby wejść po schodach na 1. piętro. Miałam wrażenie, że ktoś mi poprzypinał kule do nóg. Miałam też światłowstręt. Po powrocie do domu pamiętam taki moment, że chciałam podbiec do psa i nie mogłam ruszyć się z miejsca. Było to przedziwne, bardzo nieprzyjemne, uczucie. Niestety z dnia na dzień było coraz gorzej. Doszło to tego, że miałam problem z podniesieniem się z toalety. Po 2 tygodniach takiego stanu poszłam do lekarza rodzinnego. Lekarz, jak mnie zobaczył, miał przerażenie w oczach. Podczas badania stwierdził, że nie mam odruchów neurologicznych, więc dał skierowanie i kazał natychmiast, jeszcze tego samego dnia, iść do neurologa. Choć to nie jest takie proste, żeby dostać się tak szybko na wizytę do neurologa, to podeszłam do polikliniki i tam mnie od razu przyjęto. Tak źle wyglądałam, a idąc szurałam nogami. Neurolog poprosiła, żebym zrobiła przysiad. Ja go zrobiłam, trzymając się biurka, i dosłownie rozjechałam się na podłodze. Nie byłam w stanie w żaden sposób się podnieść, trzeba było mnie z tej podłogi zbierać. Jeszcze tego samego dnia trafiłam na oddział neurologiczny do szpitala. Tam zrobiono mi mnóstwo badań, m.in. punkcję lędźwiową oraz rezonans magnetyczny głowy i kręgosłupa, i wykluczono m.in. polineuropatię poinfekcyjną i stwardnienie rozsiane. Będąc na oddziale, nie byłam w stanie założyć sobie bielizny, bo nie odrywałam nóg od podłoża. Pójście pod prysznic, wytarcie się graniczyło z cudem. Po 10 dniach zostałam wypisana do domu z podejrzeniem miastenii i lekami zapisanymi na próbę. Wtedy nie byłam zupełnie świadoma tego co, to jest za choroba. Zaczęłam o niej czytać i stwierdzałam, że to jest niemożliwe, żebym na tak ciężką chorobę chorowała. Przez jakiś czas wypierałam chorobę i siłą woli starałam się żyć tak samo jak dotychczas. Ale objawy postępowały w szybkim tempie – nie miałam siły, żeby wejść na piętro w domu, mąż wsadzał mnie do wanny, zsadzał z toalety, nawet pisanie na klawiaturze było dla mnie bardzo trudne, bo ręce ważyły tonę. Wreszcie umówiłam się na konsultację do profesora, który od razu zostawił mnie na oddziale szpitalnym. Stwierdził, że jest to ewidentnie miastenia i zlecił dożylne podanie sterydów. 

Jakie były efekty tego leczenia?

Po sterydach puchłam w oczach, ale objawy nie ustępowały. Lekarze zdecydowali, że konieczna jest plazmafereza czyli wymiana osocza. Jest to dosyć obciążający zabieg, który polega na tym, że pacjentowi zakłada się wkłucie centralne do żyły i krew jest filtrowana przez sztuczną nerkę, co powoduje oddzielenie stałych cząstek krwi od osocza. Z osocza „wypłukuje się przeciwciała patologiczne, które odpowiadają za objawy miastenii. Pacjent dostaje płyn osoczozastępczy, a następnie osocze od dawców, żeby przywrócić krzepliwość krwi. Zanim to nie nastąpi, nie można się ruszać, wstać z łóżka, bo każde, nawet najmniejsze uderzenie może skończyć się krwotokiem. Po plazmaferezie zrobiło mi się dużo lepiej, lżej. Ale to była tylko chwilowa poprawa i tak naprawdę moja walka z chorobą się dopiero zaczęła.

Jak później wyglądało Pani leczenie i jakie przynosiło rezultaty?

Przeszłam naprawdę wiele. Dostawałam sterydy doustne, po których bardzo przytyłam, co mocno odbijało się na psychice. Próbowano u mnie immunosupresji, ale nie tolerowałam przepisanego leku – miałam po nim przewlekłe biegunki, obniżało się także stężenie potasu w moim organizmie, a potas odgrywa bardzo dużą rolę w pracy mięśni. Więc znowu trafiałam do szpitala, żeby uzupełnić potas. Następnie otrzymałam leczenie cytostatyczne, które powodowało okropne nudności, utrzymujące się około tygodnia po podaniu leku. Przez około pół roku po zakończeniu całego cyklu leczenia cytostatycznego nastąpiła poprawa, ale  choroba nagle znowu wróciła i trafiłam do szpitala na granicy przełomu miastenicznego. Na szczęście nie było konieczności intubacji, lekarzom udało się doprowadzić mnie do porządku poprzez podawanie tlenu i plazmaferezę. Plazmaferezy mam wykonywane regularnie, co kilka miesięcy.

Następnie otrzymywałam leczenie biologiczne rituksimabem. Po tej terapii poprawa utrzymała się przez około półtora roku aż do chwili śmierci mojej mamy. Choć mama chorowała od jakiegoś czasu, jej śmierć była dla mnie ogromnym przeżyciem. Ten stres spowodował, że objawy miastenii znowu się nasiliły i znowu trafiłam na plazmaferezę. Przez 8 lat, które minęły od momentu diagnozy, byłam hospitalizowana na neurologii ponad 20 razy.

Z jakimi problemami związanymi z chorobą zmaga się Pani w życiu codziennym? Jak choroba wpływa na jakość Pani życia?
Miastenia ma kolosalny wpływ na moje życie. W domu nie robię praktycznie nic, co jest bardzo trudną dla mnie sytuacją. Posegreguję i wrzucę pranie do pralki, ale już przerzucenie do suszarki jest dla mnie za ciężkie. Na szczęście mam bardzo dobrego męża. W małżeństwach bywa różnie, u nas też było różnie, ale mój mąż sprawdził się bardzo jak zachorowałam. To on robi wszystko dla mnie  – śniadanie, kanapki do pracy, jak wracam do domu czeka na mnie obiad, którego sama nie mam siły zrobić. Potem robi mi herbatę, deserek, po prostu bardzo mnie wspiera. Życzę każdemu miastenikowi, żeby miał takie wsparcie.

Ja nie potrafię żyć bez pracy, praca i moja firma trzymają mnie w miarę dobrej formie psychicznej, bo pozwalają na chwilę zapomnieć o chorobie. Ale niestety, jestem w stanie pracować tylko 3-4 godziny dziennie, może 5 jak mam dobry dzień, a czasem wcale, bo nie jestem w stanie wstać z łóżka. I po tych kilku godzinach pracy, gdy wracam do domu, muszę się najpierw położyć, żeby mieć siłę coś zjeść. Jak zjem, to resztę dnia spędzam na kanapie z moim ukochanym psem. Pod koniec dnia często nie mogę już prawie mówić. Nie ma mowy o żadnych wyjściach, bo po prostu nie mam na nie siły.

Co motywuje Panią do walki z chorobą?

Korzystam z psychoterapii. Psychoterapeutka pomogła mi nauczyć się żyć z chorobą, i do dzisiaj, jak przychodzą takie dni, kiedy jest ciężko, bo znowu nie mam siły wstać z łóżka, to się z nią kontaktuję. Po rozmowie z psychoterapeutką jest mi lepiej. 

Do walki motywuje mnie też rodzina – mąż i synowie. Najstarszy syn jest po 30-tce, średni kończy studia, a najmłodszy ma 17 lat i muszę go wychować i wykształcić. Mam też psa, który jest dla mnie jak dziecko i muszę o niego dbać. Wsparciem jest dla mnie również mój zespół w pracy. Moi pracownicy wiedzą o mojej chorobie, uświadomiłam ich, żeby nie myśleli, że szefowa jest leniwa. Dużo rozmawiamy na ten temat.

Czego najbardziej brakuje pacjentom z miastenią? Jakie są ich najważniejsze potrzeby?
Na pewno bardzo potrzebne jest przyspieszenie diagnostyki, dlatego chcemy szerzyć wiedzę o miastenii wśród lekarzy rodzinnych, zespołów ratownictwa medycznego, a nawet neurologów. Inną pilną potrzebą jest poprawa dostępu do leczenia. Przykładem jest jeden z leków, bardzo potrzebny wielu osobom z miastenią, który jest sprowadzany przez dość skomplikowaną procedurę importu docelowego. Lekarz neurolog musi najpierw napisać wniosek o ten lek z uzasadnieniem i wprowadzić go do systemu SOiD do akceptacji przez wojewódzkiego konsultanta ds. neurologii. Po tej akceptacji zgodę na import musi wyrazić Ministerstwo Zdrowia. Następnie trzeba jeszcze zawnioskować do MZ o refundację tego leku i czekać na tę decyzję. Wszystko to, od wypisania zapotrzebowania do odbioru leku w aptece trwa nawet 15-17 tygodni. Pacjenci często pożyczają sobie ten lek, a to nie powinno tak wyglądać. Ten lek powinien być dostępny na receptę od ręki w aptekach.

Jak Pani wyobraża sobie idealną przyszłość dla chorych? Jakie terapie mogłyby ją choć odrobinę poprawić?
Idealnie byłoby zwiększyć dostępność do leczenia biologicznego oraz do immunoglobulin, tak jak jest to w krajach Europy Zachodniej. Tam lekarze mają więcej możliwości i nie dopuszczają do tego, żeby stan pacjenta z miastenią się zbyt pogorszył, bo jak się pogorszy, to ubytki neurologiczne mogą być tak duże, że ciężko jest wrócić do stanu wyjściowego. Mam też nadzieję, że wkrótce dostępne staną się nowe, celowane leki biologiczne, uderzające w przyczynę choroby. Leki te powinny być refundowane dla pacjentów, którzy ich potrzebują, ze względu na ciężkość chorowania na miastenię.

Czy jest coś o co chciałaby Pani zaapelować do osób, które nie miały wcześniej wiele do czynienia z miastenią?
Nie bądźcie obojętni. Jeżeli młoda kobieta skarży się, że jest ciągle zmęczona, mówi ,że nie ma na nic siły, nie ma siły podnieść rąk, ma problem żeby się uczesać, umyć zęby – szukajcie pomocy, bo ona może być chora. To nie jest lenistwo!

Wszystkich chorych na choroby nerwowo-mięśniowe zapraszamy do naszego stowarzyszenia – im będzie nas więcej, tym większą będziemy mieć siłę. Osobiście jestem bardzo zdeterminowana, żeby walczyć o nasze cele.

źródło: ExpertPR

Jestem mocno zdeterminowana, żeby walczyć o poprawę sytuacji osób chorujących na miastenię: o przyspieszenie diagnostyki, zwiększenie dostępu do leczenia, a przede wszystkim o podniesienie świadomości społecznej na temat tej ciężkiej choroby – mówi Anna Wolska, chorująca na uogólnioną miastenię, założycielka Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”.

Jest Pani założycielką Stowarzyszenia Osób Dotkniętych Chorobami Nerwowo-Mięśniowymi „Kameleon”. Dlaczego zdecydowała się Pani na założenie tego stowarzyszenia? Jakie cele stawia sobie stowarzyszenie?

Stowarzyszenie „Kameleon” założyliśmy razem z 23 osobami w czerwcu 2022 r.,  a 14 lutego bieżącego roku zostało ono wpisane do Krajowego Rejestru Sądowego. Wszyscy jesteśmy osobami chorującymi na miastenię i na swojej drodze spotykamy się z wieloma problemami, choćby w dostępności do leczenia naszej choroby, która należy do chorób rzadkich. Chcemy to zmienić, działając wspólnie, bo wierzymy, że w grupie siła. Jako stowarzyszenie mamy możliwość występowania z różnymi wnioskami czy prośbami np. do Ministerstwa Zdrowia. Poprzez kontakt z mediami, organizacjami rządowymi, pozarządowymi i środowiskiem medycznym mamy zamiar wpływać na poprawę dostępności do specjalistycznego leczenia dla chorych na miastenię i inne choroby nerwowo-mięśniowe.

Naszym celem statutowym jest także popularyzacja i upowszechnienie wiedzy na temat chorób nerwowo-mięśniowych, na początek – na temat miastenii. Niestety obecna wiedza na temat tej choroby, nawet wśród medyków, jest niedostateczna, co prowadzi w wielu przypadkach do błędnych diagnoz. Osoby z miastenią są często postrzegane jako symulanci, nawet przez niektórych lekarzy neurologów, zwłaszcza w małych ośrodkach, gdzie rzadko spotyka się pacjenta z tą chorobą. Zdarza się, że miastenicy są odsyłani do lekarzy psychiatrów. Przez społeczeństwo jesteśmy natomiast często odbierani jako osoby leniwe lub będące pod wpływem alkoholu. Dlatego chcemy zwiększać świadomość społeczną na temat miastenii.

Kolejny nasz cel to organizowanie różnych form pomocy chorym i ich rodzinom. Wśród nas są osoby na rentach, osoby, które zachorowały w młodym wieku i przez to nie zdobyły żadnego wykształcenia, dlatego chcemy je wspierać, także finansowo. Na pewno nikogo nie zostawimy bez pomocy. Na razie skupiamy się na miastenii, ale w przyszłości będziemy zajmować się także innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi, jak: dystrofie, miopatie, SLA, SMA, polineuropatie i wiele innych.

Czym jest miastenia? Co to za choroba?

Miastenia jest rzadką chorobą autoimmunologiczną, która charakteryzuje się szybką męczliwością i osłabieniem mięśni szkieletowych, co powoduje m.in. opadanie powiek, podwójne widzenie, niewyraźną, bełkotliwą mowę, osłabienie kończyn górnych i dolnych, częste upadki, opadanie głowy, problemy z połykaniem pokarmów i płynów. Do tego dochodzi przewlekły ból, który odbiera witalność, siły i chęć do czegokolwiek. Ktoś, kto tego nie odczuł na własnej skórze, chyba nie jest w stanie sobie tego wyobrazić. Są miastenicy, którzy muszą być wentylowani mechanicznie, za pomocą domowych respiratorów, bo ich mięśnie oddechowe są za słabe, żeby wydajnie pracować. Zaburzenia w oddychaniu mogą prowadzić do ostrej niewydolności oddechowej, czyli tzw. przełomu miastenicznego, który jest bezpośrednim zagrożeniem dla życia i w skrajnych przypadkach kończy się śmiercią.
 
Miastenia może mieć jednak bardzo różnorodny i zmienny przebieg, przybierać różne postaci, dlatego przyjęliśmy nazwę naszego stowarzyszenia – Kameleon.

Pani także choruje na miastenię, ale proszę najpierw opowiedzieć o sobie z czasów „przed chorobą”.

U mnie miastenia została zdiagnozowana 8 lat temu, ale pierwsze wyraźne objawy pojawiły się już około 17 lat temu. Wcześniej byłam osobą bardzo energiczną, aktywną, zawsze robiłam trzy rzeczy naraz, wszędzie było mnie pełno. Uwielbialiśmy z mężem wychodzić na różne spotkania towarzyskie, dyskoteki, wszystkie bale w Bydgoszczy były nasze. Zajmowałam się domem i rodziną – mam 3 synów i psa – a także rozwijałam własną firmę. Miastenia drastycznie zmieniła moje życie – z osoby aktywnej stałam się osobą, która mało może i jest zmuszona większość dnia spędzać na kanapie. Choroba i związane z nią przewlekłe zmęczenie i brak siły, a także konieczność korzystania z pomocy innych osób, negatywnie odbijają się na moim stanie emocjonalnym i zdrowiu psychicznym. Często „łapię doły”, co przed chorobą praktycznie mi się nie zdarzało.

Jak zaczęła się Pani historia z chorobą?

Uchwycenie momentu zachorowania jest dosyć trudne, ale wyraźne problemy zaczęły się po urodzeniu trzeciego dziecka. Miałam wtedy 34 lata. Już pod koniec ciąży byłam słaba, miałam też duże trudności z porodem. W następnych miesiącach bolały mnie stawy, byłam zmęczona, ciągle miałam jakieś problemy ze wzrokiem, typu zamazane widzenie. I wówczas zaczęła się moja odyseja diagnostyczna. Byłam u lekarza rodzinnego, neurologa, okulisty, reumatologa. Nikt nie wiedział co mi jest, aż w końcu postawiono rozpoznanie migreny z aurą oraz napadowych zawrotów głowy. Taki stan trwał około 9 lat, do maja 2015 roku. Pojechałam wtedy na tygodniowe wakacje do Grecji i tam miałam problem z tym, żeby wejść po schodach na 1. piętro. Miałam wrażenie, że ktoś mi poprzypinał kule do nóg. Miałam też światłowstręt. Po powrocie do domu pamiętam taki moment, że chciałam podbiec do psa i nie mogłam ruszyć się z miejsca. Było to przedziwne, bardzo nieprzyjemne, uczucie. Niestety z dnia na dzień było coraz gorzej. Doszło to tego, że miałam problem z podniesieniem się z toalety. Po 2 tygodniach takiego stanu poszłam do lekarza rodzinnego. Lekarz, jak mnie zobaczył, miał przerażenie w oczach. Podczas badania stwierdził, że nie mam odruchów neurologicznych, więc dał skierowanie i kazał natychmiast, jeszcze tego samego dnia, iść do neurologa. Choć to nie jest takie proste, żeby dostać się tak szybko na wizytę do neurologa, to podeszłam do polikliniki i tam mnie od razu przyjęto. Tak źle wyglądałam, a idąc szurałam nogami. Neurolog poprosiła, żebym zrobiła przysiad. Ja go zrobiłam, trzymając się biurka, i dosłownie rozjechałam się na podłodze. Nie byłam w stanie w żaden sposób się podnieść, trzeba było mnie z tej podłogi zbierać. Jeszcze tego samego dnia trafiłam na oddział neurologiczny do szpitala. Tam zrobiono mi mnóstwo badań, m.in. punkcję lędźwiową oraz rezonans magnetyczny głowy i kręgosłupa, i wykluczono m.in. polineuropatię poinfekcyjną i stwardnienie rozsiane. Będąc na oddziale, nie byłam w stanie założyć sobie bielizny, bo nie odrywałam nóg od podłoża. Pójście pod prysznic, wytarcie się graniczyło z cudem. Po 10 dniach zostałam wypisana do domu z podejrzeniem miastenii i lekami zapisanymi na próbę. Wtedy nie byłam zupełnie świadoma tego co, to jest za choroba. Zaczęłam o niej czytać i stwierdzałam, że to jest niemożliwe, żebym na tak ciężką chorobę chorowała. Przez jakiś czas wypierałam chorobę i siłą woli starałam się żyć tak samo jak dotychczas. Ale objawy postępowały w szybkim tempie – nie miałam siły, żeby wejść na piętro w domu, mąż wsadzał mnie do wanny, zsadzał z toalety, nawet pisanie na klawiaturze było dla mnie bardzo trudne, bo ręce ważyły tonę. Wreszcie umówiłam się na konsultację do profesora, który od razu zostawił mnie na oddziale szpitalnym. Stwierdził, że jest to ewidentnie miastenia i zlecił dożylne podanie sterydów. 

Jakie były efekty tego leczenia?

Po sterydach puchłam w oczach, ale objawy nie ustępowały. Lekarze zdecydowali, że konieczna jest plazmafereza czyli wymiana osocza. Jest to dosyć obciążający zabieg, który polega na tym, że pacjentowi zakłada się wkłucie centralne do żyły i krew jest filtrowana przez sztuczną nerkę, co powoduje oddzielenie stałych cząstek krwi od osocza. Z osocza „wypłukuje się przeciwciała patologiczne, które odpowiadają za objawy miastenii. Pacjent dostaje płyn osoczozastępczy, a następnie osocze od dawców, żeby przywrócić krzepliwość krwi. Zanim to nie nastąpi, nie można się ruszać, wstać z łóżka, bo każde, nawet najmniejsze uderzenie może skończyć się krwotokiem. Po plazmaferezie zrobiło mi się dużo lepiej, lżej. Ale to była tylko chwilowa poprawa i tak naprawdę moja walka z chorobą się dopiero zaczęła.

Jak później wyglądało Pani leczenie i jakie przynosiło rezultaty?

Przeszłam naprawdę wiele. Dostawałam sterydy doustne, po których bardzo przytyłam, co mocno odbijało się na psychice. Próbowano u mnie immunosupresji, ale nie tolerowałam przepisanego leku – miałam po nim przewlekłe biegunki, obniżało się także stężenie potasu w moim organizmie, a potas odgrywa bardzo dużą rolę w pracy mięśni. Więc znowu trafiałam do szpitala, żeby uzupełnić potas. Następnie otrzymałam leczenie cytostatyczne, które powodowało okropne nudności, utrzymujące się około tygodnia po podaniu leku. Przez około pół roku po zakończeniu całego cyklu leczenia cytostatycznego nastąpiła poprawa, ale  choroba nagle znowu wróciła i trafiłam do szpitala na granicy przełomu miastenicznego. Na szczęście nie było konieczności intubacji, lekarzom udało się doprowadzić mnie do porządku poprzez podawanie tlenu i plazmaferezę. Plazmaferezy mam wykonywane regularnie, co kilka miesięcy.

Następnie otrzymywałam leczenie biologiczne rituksimabem. Po tej terapii poprawa utrzymała się przez około półtora roku aż do chwili śmierci mojej mamy. Choć mama chorowała od jakiegoś czasu, jej śmierć była dla mnie ogromnym przeżyciem. Ten stres spowodował, że objawy miastenii znowu się nasiliły i znowu trafiłam na plazmaferezę. Przez 8 lat, które minęły od momentu diagnozy, byłam hospitalizowana na neurologii ponad 20 razy.

Z jakimi problemami związanymi z chorobą zmaga się Pani w życiu codziennym? Jak choroba wpływa na jakość Pani życia?
Miastenia ma kolosalny wpływ na moje życie. W domu nie robię praktycznie nic, co jest bardzo trudną dla mnie sytuacją. Posegreguję i wrzucę pranie do pralki, ale już przerzucenie do suszarki jest dla mnie za ciężkie. Na szczęście mam bardzo dobrego męża. W małżeństwach bywa różnie, u nas też było różnie, ale mój mąż sprawdził się bardzo jak zachorowałam. To on robi wszystko dla mnie  – śniadanie, kanapki do pracy, jak wracam do domu czeka na mnie obiad, którego sama nie mam siły zrobić. Potem robi mi herbatę, deserek, po prostu bardzo mnie wspiera. Życzę każdemu miastenikowi, żeby miał takie wsparcie.

Ja nie potrafię żyć bez pracy, praca i moja firma trzymają mnie w miarę dobrej formie psychicznej, bo pozwalają na chwilę zapomnieć o chorobie. Ale niestety, jestem w stanie pracować tylko 3-4 godziny dziennie, może 5 jak mam dobry dzień, a czasem wcale, bo nie jestem w stanie wstać z łóżka. I po tych kilku godzinach pracy, gdy wracam do domu, muszę się najpierw położyć, żeby mieć siłę coś zjeść. Jak zjem, to resztę dnia spędzam na kanapie z moim ukochanym psem. Pod koniec dnia często nie mogę już prawie mówić. Nie ma mowy o żadnych wyjściach, bo po prostu nie mam na nie siły.

Co motywuje Panią do walki z chorobą?

Korzystam z psychoterapii. Psychoterapeutka pomogła mi nauczyć się żyć z chorobą, i do dzisiaj, jak przychodzą takie dni, kiedy jest ciężko, bo znowu nie mam siły wstać z łóżka, to się z nią kontaktuję. Po rozmowie z psychoterapeutką jest mi lepiej. 

Do walki motywuje mnie też rodzina – mąż i synowie. Najstarszy syn jest po 30-tce, średni kończy studia, a najmłodszy ma 17 lat i muszę go wychować i wykształcić. Mam też psa, który jest dla mnie jak dziecko i muszę o niego dbać. Wsparciem jest dla mnie również mój zespół w pracy. Moi pracownicy wiedzą o mojej chorobie, uświadomiłam ich, żeby nie myśleli, że szefowa jest leniwa. Dużo rozmawiamy na ten temat.

Czego najbardziej brakuje pacjentom z miastenią? Jakie są ich najważniejsze potrzeby?
Na pewno bardzo potrzebne jest przyspieszenie diagnostyki, dlatego chcemy szerzyć wiedzę o miastenii wśród lekarzy rodzinnych, zespołów ratownictwa medycznego, a nawet neurologów. Inną pilną potrzebą jest poprawa dostępu do leczenia. Przykładem jest jeden z leków, bardzo potrzebny wielu osobom z miastenią, który jest sprowadzany przez dość skomplikowaną procedurę importu docelowego. Lekarz neurolog musi najpierw napisać wniosek o ten lek z uzasadnieniem i wprowadzić go do systemu SOiD do akceptacji przez wojewódzkiego konsultanta ds. neurologii. Po tej akceptacji zgodę na import musi wyrazić Ministerstwo Zdrowia. Następnie trzeba jeszcze zawnioskować do MZ o refundację tego leku i czekać na tę decyzję. Wszystko to, od wypisania zapotrzebowania do odbioru leku w aptece trwa nawet 15-17 tygodni. Pacjenci często pożyczają sobie ten lek, a to nie powinno tak wyglądać. Ten lek powinien być dostępny na receptę od ręki w aptekach.

Jak Pani wyobraża sobie idealną przyszłość dla chorych? Jakie terapie mogłyby ją choć odrobinę poprawić?
Idealnie byłoby zwiększyć dostępność do leczenia biologicznego oraz do immunoglobulin, tak jak jest to w krajach Europy Zachodniej. Tam lekarze mają więcej możliwości i nie dopuszczają do tego, żeby stan pacjenta z miastenią się zbyt pogorszył, bo jak się pogorszy, to ubytki neurologiczne mogą być tak duże, że ciężko jest wrócić do stanu wyjściowego. Mam też nadzieję, że wkrótce dostępne staną się nowe, celowane leki biologiczne, uderzające w przyczynę choroby. Leki te powinny być refundowane dla pacjentów, którzy ich potrzebują, ze względu na ciężkość chorowania na miastenię.

Czy jest coś o co chciałaby Pani zaapelować do osób, które nie miały wcześniej wiele do czynienia z miastenią?
Nie bądźcie obojętni. Jeżeli młoda kobieta skarży się, że jest ciągle zmęczona, mówi ,że nie ma na nic siły, nie ma siły podnieść rąk, ma problem żeby się uczesać, umyć zęby – szukajcie pomocy, bo ona może być chora. To nie jest lenistwo!

Wszystkich chorych na choroby nerwowo-mięśniowe zapraszamy do naszego stowarzyszenia – im będzie nas więcej, tym większą będziemy mieć siłę. Osobiście jestem bardzo zdeterminowana, żeby walczyć o nasze cele.

źródło: ExpertPR

Dostęp do terapii biologicznych w Polsce jest kilkunastokrotnie niższy niż w innych krajach UE. Analizy zawarte w raporcie „Nierówności w dostępie do leczenia biologicznego w chorobach autoimmunizacyjnych w Europie” wskazują, że nie da się uzyskać znaczącego wzrostu liczby leczonych w ramach realizowanych obecnie w szpitalach programach lekowych. Rozwiązaniem jest udostępnienie tych leków również w aptekach, zwłaszcza że Polska jest w zdecydowanej mniejszości krajów, gdzie terapie te są dostępne wyłącznie w lecznictwie szpitalnym.
Produkowane metodą inżynierii genetycznej leki biologiczne okazały się skuteczne w chorobach, z których leczeniem nie radziliśmy sobie wcześniej. 

„Dzięki tym lekom pacjenci wchodzą w długie remisje lub – jak w przypadku chorych na RZS czy łuszczycowe zapalenie stawów – mają szansę na ograniczenie kalectwa, co w zasadniczy sposób poprawia ich jakość życia” – wskazuje prof. Joanna Narbutt, konsultantka krajowa w dziedzinie dermatologii i wenerologii.

Zawarta w raporcie „Nierówności w dostępie do leczenia biologicznego w chorobach autoimmunizacyjnych w Europie” analiza danych NFZ za 2020 r. wskazuje, że dostęp do innowacyjnych terapii w Polsce miało ok. 1,8% pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów, ok. 0,2% chorych z łuszczycą oraz około 3,3% pacjentów z wrzodziejącym zapalaniem jelita grubego. 

„W krajach z dużą dostępnością leczenia biologicznego stosuje się je u około 20-25% chorych. Polska, niestety, do tych krajów nie należy, a liczba leczonych chorych stawia nas na ostatnim miejscu w Europie – podkreśla prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii.

Ograniczony dostęp do leczenia biologicznego wynika przede wszystkim z zawężonych względem rekomendacji towarzystw naukowych i aktualnej wiedzy medycznej kryteriów kwalifikacji chorych do terapii w ramach programów lekowych. Pacjent, aby otrzymać terapię, musi być wcześniej leczony tańszymi lekami, które w jego przypadku nie wykazały skuteczności, a jego choroba musi osiągnąć bardzo wysoki poziom zaawansowania. Tymczasem najlepsze efekty leczenia biologicznego uzyskuje się przy jak najwcześniejszym jego wdrożeniu. 

„Problemy związane z aktualnym modelem finansowania są przyczyną późnego wdrażania prawidłowego leczenia, a konsekwencją jest brak remisji lub możliwości kontroli choroby i rozwój chorób współistniejących” – zaznacza prof. Witold Owczarek, przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Łuszczycy Plackowatej.

Uzasadnieniem ograniczeń w dostępie do leczenia biologicznego, które przełożyły się na obecną złą sytuację pacjentów w Polsce były wysokie koszty terapii. Jednak wygasanie patentów na leki biologiczne i pojawienie  się na rynku konkurencji sprawiły, że ceny tych leków spadły nawet o 80%. 

„Ideą, jaka zapewne przyświecała regulatorowi i płatnikowi, kiedy decydowali o refundacji terapii biologicznych w ramach programów lekowych, była ścisła kontrola wydatków poprzez ograniczanie populacji leczonych pacjentów, co miało związek z wysokim początkowym kosztem leków biologicznych” – podkreśla prof. Włodzimierz Samborski, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego. 

Dodaje, że dziś sytuacja zmieniła się w wyniku pojawienia się na rynku leków wielu producentów konkurujących ceną. Spadek cen wygenerował oszczędności, które można przeznaczyć na zwiększenie liczby leczonych chorych. 

Raport „Nierówności w dostępie do leczenia biologicznego w chorobach autoimmunizacyjnych w Europie” wskazuje jednak, że znaczący wzrost liczby leczonych chorych nie będzie możliwy w ramach dotychczas przyjętego modelu leczenia. Kluczową konieczną zmianą dla realnego zwiększenia dostępności leczenia jest wprowadzanie leków biologicznych dostępnych dotąd wyłącznie w programach lekowych w szpitalach do refundacji aptecznej. Przejście z systemu „zamkniętego” do „otwartego” powinno być ewolucyjne, żeby nie skutkowało paradoksalnie gorszym dostępem do terapii dla pacjentów. 

„Raport analizuje możliwość wprowadzenia dostępności części preparatów w aptekach ogólnodostępnych, co znaczenie poprawiłoby geograficzną dostępność do leczenia, wygodę leczenia prowadzonego przecież przez całe życie i obniżenie kosztów pośrednich” – wskazuje  prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.

Pacjent zaczynałby leczenie w szpitalu, ale po pewnym czasie zamiast wciąż dojeżdżać do tej placówki  na podanie leku, otrzymywałby receptę od lekarza w poradni i realizował ją w aptece, a lek podawał sobie sam w domu. 

„Według naszej opinii, mogłoby to dotyczyć pacjentów w remisji klinicznej, wymagających rzadszych kontroli lekarskich, co przełożyłoby się w prosty sposób na zmniejszenie kosztów opieki nad pacjentem, poprawiło komfort chorych niejednokrotnie przemierzających wiele kilometrów do ośrodka po podskórne preparaty, i oczywiście tym samym zwiększyło dostęp nowych pacjentów do leczenia biologicznego” – dodaje prof. Grażyna Rydzewska, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.

„Osiągnięcie stopnia dostępności, jaki obserwujemy w innych krajach, nie będzie możliwy bez przebudowy systemu. Ośrodki prowadzące programy lekowe w reumatologii nie są w stanie leczyć 20-30% populacji chorych. Konieczna zatem jest ewolucyjna zmiana kategorii dostępności leków biologicznych poprzez ich stopniowe uwalnianie z programów lekowych do aptek ogólnodostępnych” – zaznacza dr Marcin Stajszczyk, przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

Polska jest w zdecydowanej mniejszości krajów, w których dostęp do leków biologicznych jest zapewniony wyłącznie w lecznictwie szpitalnym. W większości krajów UE leki biologiczne są już dostępne w aptece na receptę, w postaci podskórnej można je kupić w aptece m.in. w Austrii, Belgii, Bułgarii, Chorwacji, Czechach, Estonii, Finlandii, Niemczech, Irlandii, Słowenii, Szwecji, na Łotwie, Litwie i Słowacji.

W latach 2024-2029 około 100 terapii biologicznych utraci wyłączność rynkową, co spowoduje pojawienie się konkurencji na rynku i spadek cen, a więc możliwość leczenia większej liczby chorych.

„W celu lepszego wykorzystania tak dużego potencjału, ogromnym wyzwaniem jest optymalizacja systemów warunkujących dostęp do leków biologicznych” – wskazuje Izabela Obarska, ekspert systemowy, autorka raportu.

„Aby poradzić sobie z przyszłymi wyzwaniami, w szczególności długiem zdrowotnym po pandemii COVID-19, konieczne będzie podjęcie aktywnych reform wzmacniających systemy opieki zdrowotnej i zmniejszających przyszłe obciążenia. Wprowadzenie leków biologicznych do refundacji aptecznej stanowiłoby odciążenie dla szpitali i lekarzy zmuszonych do wielu biurokratycznych prac związanych z obsługą programów lekowych. Może też stanowić bodziec do rozwoju biotechnologii w Polsce, bo dla krajowego producenta leku biologicznego będzie to oznaczać lepszą możliwość wejścia na rynek” – mówi Grzegorz Rychwalski, wiceprezes PZPPF.

Krajowi Producenci Leków złożyli petycję do resortu zdrowia o powołanie przy Ministrze Zdrowia zespołu, którego zadaniem byłoby wypracowanie zmian systemowych skutkujących zwiększeniem liczby pacjentów leczonych z zastosowaniem terapii biologicznej. 

„Proponujemy, aby w jego skład weszli przedstawiciele resortu, NFZ, towarzystw naukowych, organizacji pacjenckich i organizacji branżowych” – poinformował Grzegorz Rychwalski. 

Leki biologiczne 

Leki biologiczne wytwarzane są przez żywe organizmy. Wykorzystując inżynierię genetyczną nauczyliśmy się zlecać mikroorganizmom ich produkcję. Tak powstały m.in. insulina, hormon wzrostu i przeciwciała monoklonalne, które okazały się skuteczne w chorobach opierających się dotychczasowym terapiom. Przy ich produkcji naukowcy wykorzystali naturalną zdolność ludzkiego układu odpornościowego – tworzenia przeciwciał niszczących sprawców choroby. Odtworzono ten mechanizm w warunkach laboratoryjnych zmuszając żywe komórki do produkcji przeciwciał skutecznych na różne schorzenia. Namnożone przeciwciała ampułkuje się i podaje pacjentom.

Leki biologiczne zrewolucjonizowały medycynę. Okazały się skuteczne w terapii chorób, wobec których stosowane wcześniej farmaceutyki były nieefektywne. Wielu cierpiących na schorzenia reumatyczne dzięki tym lekom mogło wstać z wózków inwalidzkich i zacząć chodzić. Chorzy przestali odczuwać ból, który trwał bez przerwy miesiącami. Pacjenci z chorobami zapalnymi jelit wrócili do normalnego życia, pracy zawodowej i relacji społecznych. U osób z ciężką postacią łuszczycy, którym nie pomagały żadne inne terapie, zmiany na skórze zniknęły. Leki biologiczne okazały się także przełomem w onkologii zmieniając wiele śmiertelnych nowotworów w choroby przewlekłe. 

Nowoodkryty lek biologiczny jest chroniony patentem przez 20 lat i w tym czasie nikt inny nie może go produkować. Wygasanie ochrony patentowej na leki biologiczne powoduje, że wielu producentów zaczyna wytwarzać ten sam lek, przez co jego cena spada. To sprawia, że terapie stają się bardziej dostępne. 

Źródło: PAP

Dostęp do terapii biologicznych w Polsce jest kilkunastokrotnie niższy niż w innych krajach UE. Analizy zawarte w raporcie „Nierówności w dostępie do leczenia biologicznego w chorobach autoimmunizacyjnych w Europie” wskazują, że nie da się uzyskać znaczącego wzrostu liczby leczonych w ramach realizowanych obecnie w szpitalach programach lekowych. Rozwiązaniem jest udostępnienie tych leków również w aptekach, zwłaszcza że Polska jest w zdecydowanej mniejszości krajów, gdzie terapie te są dostępne wyłącznie w lecznictwie szpitalnym.
Produkowane metodą inżynierii genetycznej leki biologiczne okazały się skuteczne w chorobach, z których leczeniem nie radziliśmy sobie wcześniej. 

„Dzięki tym lekom pacjenci wchodzą w długie remisje lub – jak w przypadku chorych na RZS czy łuszczycowe zapalenie stawów – mają szansę na ograniczenie kalectwa, co w zasadniczy sposób poprawia ich jakość życia” – wskazuje prof. Joanna Narbutt, konsultantka krajowa w dziedzinie dermatologii i wenerologii.

Zawarta w raporcie „Nierówności w dostępie do leczenia biologicznego w chorobach autoimmunizacyjnych w Europie” analiza danych NFZ za 2020 r. wskazuje, że dostęp do innowacyjnych terapii w Polsce miało ok. 1,8% pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów, ok. 0,2% chorych z łuszczycą oraz około 3,3% pacjentów z wrzodziejącym zapalaniem jelita grubego. 

„W krajach z dużą dostępnością leczenia biologicznego stosuje się je u około 20-25% chorych. Polska, niestety, do tych krajów nie należy, a liczba leczonych chorych stawia nas na ostatnim miejscu w Europie – podkreśla prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii.

Ograniczony dostęp do leczenia biologicznego wynika przede wszystkim z zawężonych względem rekomendacji towarzystw naukowych i aktualnej wiedzy medycznej kryteriów kwalifikacji chorych do terapii w ramach programów lekowych. Pacjent, aby otrzymać terapię, musi być wcześniej leczony tańszymi lekami, które w jego przypadku nie wykazały skuteczności, a jego choroba musi osiągnąć bardzo wysoki poziom zaawansowania. Tymczasem najlepsze efekty leczenia biologicznego uzyskuje się przy jak najwcześniejszym jego wdrożeniu. 

„Problemy związane z aktualnym modelem finansowania są przyczyną późnego wdrażania prawidłowego leczenia, a konsekwencją jest brak remisji lub możliwości kontroli choroby i rozwój chorób współistniejących” – zaznacza prof. Witold Owczarek, przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Łuszczycy Plackowatej.

Uzasadnieniem ograniczeń w dostępie do leczenia biologicznego, które przełożyły się na obecną złą sytuację pacjentów w Polsce były wysokie koszty terapii. Jednak wygasanie patentów na leki biologiczne i pojawienie  się na rynku konkurencji sprawiły, że ceny tych leków spadły nawet o 80%. 

„Ideą, jaka zapewne przyświecała regulatorowi i płatnikowi, kiedy decydowali o refundacji terapii biologicznych w ramach programów lekowych, była ścisła kontrola wydatków poprzez ograniczanie populacji leczonych pacjentów, co miało związek z wysokim początkowym kosztem leków biologicznych” – podkreśla prof. Włodzimierz Samborski, prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego. 

Dodaje, że dziś sytuacja zmieniła się w wyniku pojawienia się na rynku leków wielu producentów konkurujących ceną. Spadek cen wygenerował oszczędności, które można przeznaczyć na zwiększenie liczby leczonych chorych. 

Raport „Nierówności w dostępie do leczenia biologicznego w chorobach autoimmunizacyjnych w Europie” wskazuje jednak, że znaczący wzrost liczby leczonych chorych nie będzie możliwy w ramach dotychczas przyjętego modelu leczenia. Kluczową konieczną zmianą dla realnego zwiększenia dostępności leczenia jest wprowadzanie leków biologicznych dostępnych dotąd wyłącznie w programach lekowych w szpitalach do refundacji aptecznej. Przejście z systemu „zamkniętego” do „otwartego” powinno być ewolucyjne, żeby nie skutkowało paradoksalnie gorszym dostępem do terapii dla pacjentów. 

„Raport analizuje możliwość wprowadzenia dostępności części preparatów w aptekach ogólnodostępnych, co znaczenie poprawiłoby geograficzną dostępność do leczenia, wygodę leczenia prowadzonego przecież przez całe życie i obniżenie kosztów pośrednich” – wskazuje  prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.

Pacjent zaczynałby leczenie w szpitalu, ale po pewnym czasie zamiast wciąż dojeżdżać do tej placówki  na podanie leku, otrzymywałby receptę od lekarza w poradni i realizował ją w aptece, a lek podawał sobie sam w domu. 

„Według naszej opinii, mogłoby to dotyczyć pacjentów w remisji klinicznej, wymagających rzadszych kontroli lekarskich, co przełożyłoby się w prosty sposób na zmniejszenie kosztów opieki nad pacjentem, poprawiło komfort chorych niejednokrotnie przemierzających wiele kilometrów do ośrodka po podskórne preparaty, i oczywiście tym samym zwiększyło dostęp nowych pacjentów do leczenia biologicznego” – dodaje prof. Grażyna Rydzewska, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.

„Osiągnięcie stopnia dostępności, jaki obserwujemy w innych krajach, nie będzie możliwy bez przebudowy systemu. Ośrodki prowadzące programy lekowe w reumatologii nie są w stanie leczyć 20-30% populacji chorych. Konieczna zatem jest ewolucyjna zmiana kategorii dostępności leków biologicznych poprzez ich stopniowe uwalnianie z programów lekowych do aptek ogólnodostępnych” – zaznacza dr Marcin Stajszczyk, przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego.

Polska jest w zdecydowanej mniejszości krajów, w których dostęp do leków biologicznych jest zapewniony wyłącznie w lecznictwie szpitalnym. W większości krajów UE leki biologiczne są już dostępne w aptece na receptę, w postaci podskórnej można je kupić w aptece m.in. w Austrii, Belgii, Bułgarii, Chorwacji, Czechach, Estonii, Finlandii, Niemczech, Irlandii, Słowenii, Szwecji, na Łotwie, Litwie i Słowacji.

W latach 2024-2029 około 100 terapii biologicznych utraci wyłączność rynkową, co spowoduje pojawienie się konkurencji na rynku i spadek cen, a więc możliwość leczenia większej liczby chorych.

„W celu lepszego wykorzystania tak dużego potencjału, ogromnym wyzwaniem jest optymalizacja systemów warunkujących dostęp do leków biologicznych” – wskazuje Izabela Obarska, ekspert systemowy, autorka raportu.

„Aby poradzić sobie z przyszłymi wyzwaniami, w szczególności długiem zdrowotnym po pandemii COVID-19, konieczne będzie podjęcie aktywnych reform wzmacniających systemy opieki zdrowotnej i zmniejszających przyszłe obciążenia. Wprowadzenie leków biologicznych do refundacji aptecznej stanowiłoby odciążenie dla szpitali i lekarzy zmuszonych do wielu biurokratycznych prac związanych z obsługą programów lekowych. Może też stanowić bodziec do rozwoju biotechnologii w Polsce, bo dla krajowego producenta leku biologicznego będzie to oznaczać lepszą możliwość wejścia na rynek” – mówi Grzegorz Rychwalski, wiceprezes PZPPF.

Krajowi Producenci Leków złożyli petycję do resortu zdrowia o powołanie przy Ministrze Zdrowia zespołu, którego zadaniem byłoby wypracowanie zmian systemowych skutkujących zwiększeniem liczby pacjentów leczonych z zastosowaniem terapii biologicznej. 

„Proponujemy, aby w jego skład weszli przedstawiciele resortu, NFZ, towarzystw naukowych, organizacji pacjenckich i organizacji branżowych” – poinformował Grzegorz Rychwalski. 

Leki biologiczne 

Leki biologiczne wytwarzane są przez żywe organizmy. Wykorzystując inżynierię genetyczną nauczyliśmy się zlecać mikroorganizmom ich produkcję. Tak powstały m.in. insulina, hormon wzrostu i przeciwciała monoklonalne, które okazały się skuteczne w chorobach opierających się dotychczasowym terapiom. Przy ich produkcji naukowcy wykorzystali naturalną zdolność ludzkiego układu odpornościowego – tworzenia przeciwciał niszczących sprawców choroby. Odtworzono ten mechanizm w warunkach laboratoryjnych zmuszając żywe komórki do produkcji przeciwciał skutecznych na różne schorzenia. Namnożone przeciwciała ampułkuje się i podaje pacjentom.

Leki biologiczne zrewolucjonizowały medycynę. Okazały się skuteczne w terapii chorób, wobec których stosowane wcześniej farmaceutyki były nieefektywne. Wielu cierpiących na schorzenia reumatyczne dzięki tym lekom mogło wstać z wózków inwalidzkich i zacząć chodzić. Chorzy przestali odczuwać ból, który trwał bez przerwy miesiącami. Pacjenci z chorobami zapalnymi jelit wrócili do normalnego życia, pracy zawodowej i relacji społecznych. U osób z ciężką postacią łuszczycy, którym nie pomagały żadne inne terapie, zmiany na skórze zniknęły. Leki biologiczne okazały się także przełomem w onkologii zmieniając wiele śmiertelnych nowotworów w choroby przewlekłe. 

Nowoodkryty lek biologiczny jest chroniony patentem przez 20 lat i w tym czasie nikt inny nie może go produkować. Wygasanie ochrony patentowej na leki biologiczne powoduje, że wielu producentów zaczyna wytwarzać ten sam lek, przez co jego cena spada. To sprawia, że terapie stają się bardziej dostępne. 

Źródło: PAP