– Pomysł zrodził się 5 lat temu, z perspektywy czasu okazał się on jednym z najtrudniejszych i najbardziej wymagających przedsięwzięć, z jakimi przyszło zmierzyć się Grupie American Heart of Poland. Projekt ten miał ogromne znaczenie nie tylko dla naszej organizacji, ale również dla rozwoju Ustronia – mówił Adam Szlachta, prezes Zarządu AHP.

– Infrastruktura towarzysząca Uzdrowisku Ustroń stanowi ważne uzupełnienie procesu leczenia i rehabilitacji, tworząc przyjazną przestrzeń do odpoczynku, aktywności i regeneracji. Wszystko to znajduje się w wyjątkowej lokalizacji, której walory przyrodnicze i krajobrazowe sprawiają, że jesteśmy miejscem unikatowym nie tylko w Polsce, ale również w skali Europy – podkreślił Wojciech Budzowski, Prezes Uzdrowiska Ustroń.

Jak podkreśliła Ewa Rybicka, dyrektor operacyjna Instytutu Zdrowia Uzdrowiska Ustroń, Instytut umożliwia realizację blisko 8 tys. procedur medycznych dziennie dla ponad 2 tys. pacjentów, co czyni go jednym z największych ośrodków rehabilitacyjnych w kraju pod względem wolumenu świadczeń. Dodała również, że skala działalności pozwala na prowadzenie kompleksowego procesu leczenia obejmującego zarówno hospitalizację, jak i długoterminową rehabilitację w jednym ośrodku.

Zrealizowana inwestycja miała na celu integrację leczenia szpitalnego, wczesnej rehabilitacji oraz terapii funkcjonalnej w jednym spójnym systemie opieki nad pacjentem. Modernizacja pozwoliła na zwiększenie efektywności procesu leczenia pacjentów po incydentach kardiologicznych i neurologicznych, skrócenie czasu powrotu do sprawności oraz poprawę dostępności świadczeń rehabilitacyjnych w publicznym systemie ochrony zdrowia. Istotnym elementem było także dostosowanie infrastruktury do współczesnych standardów medycznych i wymogów bezpieczeństwa klinicznego.

Zespół zabudowy uzdrowiskowej w Ustroniu-Zawodziu przy ul. Sanatoryjnej 1, decyzją Śląskiego Wojewódzkiego Konserwatora Zabytków został jednocześnie wpisany do rejestru zabytków nieruchomych województwa śląskiego. Ochroną konserwatorską objęto również obiekty pełniące funkcje medyczne i administracyjne. Oznacza to konieczność łączenia procesów inwestycyjnych z utrzymaniem ciągłości świadczeń zdrowotnych oraz ochroną wartości architektonicznych i historycznych obiektu.

Zakończona modernizacja stanowi przykład połączenia ochrony dziedzictwa modernistycznego z rozwojem infrastruktury medycznej ukierunkowanej na poprawę efektywności leczenia i dostępności świadczeń w publicznym systemie ochrony zdrowia.

Podsumowanie zakończonej modernizacji Uzdrowiska Ustroń, American Heart of Poland, odbyło się w ramach wydarzenia „Trzy U: Ustroń, Uzdrowisko, Uśmiech – Centralny Klub Pacjenta”, łączącego wykłady eksperckie, porady specjalistów oraz bezpłatne badania profilaktyczne. W wydarzeniu uczestniczyli również mistrzowie olimpijscy: Robert Korzeniowski i Władysław Kozakiewicz, którzy dzielili się doświadczeniami oraz zachęcali do regularnej aktywności fizycznej. W IV Centralnym Klubie Pacjenta wzięło udział około 3 tys. osób z całej Polski.

Źródło: inf pras

W trakcie konferencji Profesor Agnieszka Mastalerz – Migas przedstawiła zmiany, jakie zaszły w ostatnich latach w POZ a uczestnicy wzięli udział w warsztacie podsuwając własne pomysły możliwych i oczekiwanych zmian w funkcjonowaniu podstawowej opieki medycznej (odpowiadając m.in. na wielochorobowość, większe zaangażowanie zespołów terapeutycznych POZ, profilaktykę czy rozwój programu MOJE ZDROWIE).   

W tym roku nowością były rozmowy z liderami organizacji pacjenckich, którzy podzieli się swoim wieloletnim doświadczeniem.   

Liderzy PACJENTOCENTRYZMU 2026

1. Senator Beata Małecka-Libera

2. Profesor Grzegorz Dzida

3. Stowarzyszenie Pomocy Chorym na Mięsaki i Czerniaki SARCOMA – Onkobieg „Razem po zdrowie!”

Wyróżnienia otrzymali:

1. Stowarzyszenie na rzecz osób z chorobą Addisona i niedoczynnością nadnerczy

2. Fundacja PoMOC Daje MOC – „Oswoić skoliozę”

Wydarzenie było kolejnym krokiem po wspólnym apelu organizacji pacjenckich do minister zdrowia z 26 marca 2026 r. Punkt wyjścia stanowił ubiegłoroczny wyrok Trybunału Sprawiedliwości UE w sprawie C-200/24, który nakreślił ramy dopuszczalnej reklamy porównawczej w aptekach i którego pełna implementacja wymaga działania od polskiego ustawodawcy.

Uczestnicy debaty podkreślili, że możliwość kupowania leków po niższych cenach dzięki dostępowi do wiarygodnej informacji o ofertach aptecznych nie oznacza wzrostu nakładów na leki ani ich nadmiernej konsumpcji. 

Zdaniem biorących udział w dyskusji ekspertów dziś problemem jest niekontrolowana polipragmazja (przyjmowanie zbyt wielu leków jednocześnie). Bariery w dostępie do informacji o dostępności leków w aptece, ich interakcjach z innymi lekami, czy oferowanych przez apteki innych świadczeniach, stają się problemem natury zdrowotnej oddziałującym szczególnie na mieszkańców mniejszych miejscowości. W ich sytuacji, poza placówką POZ, najczęściej mogą liczyć jedynie na aptekę oraz pracującego w niej farmaceutę lub farmaceutkę.

• opiekę farmaceutyczną, w tym przeglądy lekowe;
• rozszerzenie programu szczepień realizowanych przez farmaceutów;
• dostawę leków do miejsca przebywania osób nie w pełni samodzielnych;
• wykonywanie określonych świadczeń zdrowotnych w miejscu zamieszkania pacjenta: szczepień, przeglądu lekowego czy prostych badań diagnostycznych;
• umożliwienie korzystania z ogólnopolskich programów rabatowych, dedykowanym określonym grupom społecznym, takich jak Karta Dużej Rodziny czy Ogólnopolska Karta Seniora.
• Jego zdaniem senior w aptece nie powinien być traktowany jak konsument promocji, tylko jak pacjent, który ma prawo wiedzieć, czy lek, który mu się proponuje, jest dla niego najlepszy i czy jest najtańszą z dostępnych opcji. 

„Od 17 lat – także poprzez program Ogólnopolskiej Karty Seniora i Głos Seniora – jesteśmy w bezpośrednim kontakcie z setkami tysięcy seniorów w całej Polsce. Dlaczego umożliwiamy koncernom farmaceutycznym szeroką reklamę leków bez recepty, zabraniając jednocześnie aptekom honorować karty rabatowe, takie jak np. Ogólnopolska Karta Seniora?” – argumentował Łukasz Salwarowski.

• malejąca liczba aptek – według danych PEX od czerwca 2017 roku do końca 2025 roku z mapy Polski zniknęło już 2 435 aptek;
• ograniczony dostęp do podstawowej opieki zdrowotnej – coraz więcej lekarzy POZ sprawuje opiekę nad zdecydowanie większą liczbą pacjentów niż ustawowe 2750 osób; w tej grupie dominują seniorzy wymagający częstszych konsultacji czy wypisywania recept i zleceń na wyroby medyczne;
• zmniejszająca się liczba osób zainteresowanych podjęciem studiów farmaceutycznych – ograniczanie rozwoju zawodowego farmaceuty zatrudnionego w aptece do roli sprzedawcy, spowodowało, że młodzi ludzie coraz rzadziej wybierają kierunek, który jeszcze dwie dekady temu cieszył się dużą popularnością;
• niewykorzystane kompetencje farmaceutów;
• niedobory lekarzy geriatrów – według danych Ministerstwa Zdrowia w 2024 r. w Polsce pracowało zaledwie 559 geriatrów, czyli 1,5 na 100 tys. mieszkańców, wobec 3,3 w Wielkiej Brytanii i 4 w Szwecji;
• zdominowanie debaty przez spory własnościowe – publiczna dyskusja o rynku aptecznym skupia się od wielu lat na kwestii własności aptek, podczas gdy głos pacjentów i realne problemy dostępności do świadczeń oferowanych przez apteki i farmaceutów pozostają na marginesie.

Zbigniew Tomczak, przewodniczący Obywatelskiego Parlamentu Seniorów, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Osobom z chorobą Alzheimera, stwierdził: „Seniorzy to dziś ponad 10 milionów obywateli – największa grupa odbiorców świadczeń aptecznych w Polsce. A jednak w tej debacie ich głos jest najsłabiej słyszalny. Dominuje spór o własność aptek, o przepisy, o rynek. My mówimy o czymś innym: o człowieku, który stoi przy okienku aptecznym, często z listą kilkunastu leków w ręku, i nie wie, czy stać go na wszystkie, czy są tańsze zamienniki i czy w ogóle bezpiecznie jest je łączyć. Szczególnie niewidzialni są opiekunowie osób z chorobą Alzheimera: to oni zarządzają terapią, to oni stoją przy okienku aptecznym, bez możliwości wizyty farmaceuty u ich podopiecznego w domu. My prosimy tylko o jedno: żeby prawo wreszcie ich zobaczyło” – stwierdził Zbigniew Tomczak.

Anna Gryżewska, dyrektor Biura Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, zaznaczyła, że pacjent przewlekle chory, zmagający się do końca życia z postępująca chorobą (jaką jest np. stwardnienie rozsiane), ma prawo oczekiwać od systemu ochrony zdrowia bardziej elastycznego podejścia do jego potrzeb. „Apteka to często ostatnie miejsce w systemie ochrony zdrowia, w którym pacjent ma realny kontakt z profesjonalistą medycznym przed sięgnięciem po lek. Szczególnie u osób z wielochorobowością i dużą różnorodnością objawów, przyjmujących nierzadko kilka preparatów dziennie, rola rzetelnej opieki farmaceutycznej wyraźnie oddzielonej od działań marketingowych jest kluczowa dla bezpieczeństwa terapii. Debata o art. 94a Prawa farmaceutycznego to w istocie debata o tym, czy farmaceuta będzie miał wreszcie warunki, by wpisać się w rolę profesjonalnego doradcy, zarówno w aptece, jak i poza nią. Dla chorych na SM tych, którzy chorują długo i doświadczają niepełnosprawności istotny jest też kontakt z farmaceutą w domu poza apteką – co także jest podnoszone przez środowiska chorych jako ważny element – możliwy do wprowadzenia w Polsce” – wskazała Anna Gryżewska.

Prof. Agnieszka Neumann-Podczaska, prezes Polskiego Towarzystwa Opieki Farmaceutycznej, podsumowała: „Senior przyjmujący kilkanaście leków dziennie to codzienność zarówno w polskich aptekach, jak i w placówkach opieki długoterminowej. Właśnie w tej grupie pacjentów szczególnie widoczny jest niewykorzystany potencjał farmaceutów. Farmaceuta powinien mieć możliwość wykonywania przeglądów lekowych finansowanych przez NFZ, zarówno w aptece, jak i w miejscu zamieszkania lub przebywania seniora, ponieważ są one jednym z najskuteczniejszych narzędzi ograniczania niekontrolowanej polipragmazji, zmniejszania ryzyka interakcji lekowych oraz optymalizacji farmakoterapii” – mówiła prof. Agnieszka Neumann-Podczaska.

Jej zdaniem rzetelna informacja nie prowadzi do nadmiernej konsumpcji leków. „Przeciwnie, dobrze poinformowany pacjent podejmuje bardziej racjonalne decyzje zdrowotne, np. zrezygnuje z drogiego, niepotrzebnego suplementu, a rozpocznie regularne stosowanie zleconego przez lekarza leku, z którego często zrezygnował ze względu na cenę. Dziś największym problemem jest brak systemowych narzędzi wspierających optymalną farmakoterapię. Dlatego rozwój opieki farmaceutycznej, w tym przeglądów lekowych finansowanych przez NFZ, powinien stać się jednym z priorytetów polityki zdrowotnej państwa.

Dzięki temu farmaceuci będą mogli w pełni wykorzystać swoje kompetencje, zwiększając bezpieczeństwo terapii i poprawiając jej skuteczność, a jednocześnie ograniczając koszty wynikające z nieoptymalnego leczenia” – wskazała prof. Agnieszka Neumann-Podczaska.

Źródło: PAP MediaRoom

Jak podkreśla Alina Kułakowska, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, migrena jest jedną z najczęstszych chorób neurologicznych – dotyka około 15 proc. populacji. Jej przyczyny nie są do końca poznane, dlatego zaliczana jest do tzw. idiopatycznych bólów głowy. Nie potrafimy jej wyleczyć raz na zawsze. Możemy jednak – i powinniśmy – skutecznie ją leczyć i kontrolować.

Największe nasilenie choroby przypada na okres szczytowej aktywności życiowej: między 25. a 35. rokiem życia. Migrena dotyczy przede wszystkim kobiet w wieku 20-50 lat, choć chorują także mężczyźni. Dla wielu pacjentek to właśnie choroba staje się jednym z niewidzialnych czynników wpływających na decyzje o macierzyństwie. Obawa przed utratą samodzielności, częstą absencją w pracy czy niemożnością sprawowania opieki nad dzieckiem sprawia, że migrena przestaje być wyłącznie problemem medycznym, a zaczyna determinować rzeczywistość.

„Charakterystyczną cechą migreny jest jej napadowość. Pomiędzy napadami pacjenci często czują się zupełnie zdrowi. Sam napad bywa jednak doświadczeniem skrajnie inwalidyzującym. Silnemu, zazwyczaj pulsującemu bólowi głowy towarzyszy nadwrażliwość na światło i dźwięki, nudności, wymioty, a nawet nasilanie się bólu przy najprostszej aktywności ruchowej, takiej jak chodzenie czy wchodzenie po schodach” – tłumaczy prof. Kułakowska. „W praktyce oznacza to całkowite wyłączenie z życia zawodowego i rodzinnego. Chory szuka ciszy, ciemności i snu, który często przerywa atak” – dodaje.

Jak podkreślano podczas „Forum bólów głowy”, konferencji z udziałem specjalistów z całego kraju, szczególnie dramatyczną postacią choroby jest migrena przewlekła. Rozpoznaje się ją wtedy, gdy ból głowy występuje przez co najmniej 15 dni w miesiącu, z czego przynajmniej 8 dni spełnia kryteria bólu migrenowego. W Polsce cierpi na nią kilkaset tysięcy osób, głównie w wieku produkcyjnym.

Jednym z kluczowych wyzwań, zdaniem lekarzy, jest niedostateczne rozpoznawanie migreny. Choć jej diagnostyka opiera się na kryteriach klinicznych i w rękach neurologa jest stosunkowo prosta, wielu pacjentów latami funkcjonuje z błędnym rozpoznaniem „zwykłych bólów głowy”. Tymczasem – jak podkreśla prof. Kułakowska – migrena to choroba neurologiczna i powinna być rozpoznawana oraz prowadzona właśnie przez neurologów. Brak właściwej diagnozy oznacza brak właściwego leczenia, a to zwiększa ryzyko przejścia migreny epizodycznej w postać przewlekłą.

To szczególnie istotne, ponieważ już przy czterech napadach migreny w miesiącu zaleca się włączenie leczenia profilaktycznego. Nieleczona lub źle leczona migrena może bowiem prowadzić do trwałych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym i paradoksalnie zwiększać częstość napadów. Wczesna interwencja nie jest więc luksusem, ale inwestycją w przyszłe zdrowie pacjenta.

Współczesna medycyna dysponuje szerokim wachlarzem możliwości terapeutycznych. Leczenie migreny obejmuje nie tylko przerywanie napadów, ale także profilaktykę. W tej pierwszej grupie mieszczą się zarówno klasyczne leki przeciwbólowe, jak i preparaty dedykowane migrenie, takie jak tryptany czy nowsze: gepanty. W cięższych postaciach choroby kluczowe znaczenie ma jednak leczenie zapobiegające napadom, które może diametralnie zmienić życie pacjenta.

Dostępne obecnie nowoczesne terapie profilaktyczne – w tym toksyna botulinowa oraz przeciwciała monoklonalne anty-CGRP – potrafią istotnie zmniejszyć liczbę dni z bólem głowy w miesiącu. U części chorych redukcja napadów sięga 50 procent, u niektórych dochodzi wręcz do ich całkowitego ustąpienia. Migrena, choć pozostaje chorobą na całe życie, może być dzięki nim skutecznie kontrolowana.

Zdaniem prof. Kułakowskiej program wymaga pilnych zmian. Migrena jest chorobą przewlekłą, a tymczasem obecne zapisy ograniczają możliwość powrotu pacjenta do programu do dwóch razy w życiu. To rozwiązanie trudne do obrony zarówno medycznie, jak i etycznie, ponieważ u wielu chorych po przerwaniu skutecznej terapii dochodzi do nawrotu ciężkich objawów. Jak podkreśla ekspertka: leczenie, które działa, zostaje im po prostu odebrane.

Jak sygnalizują neurolodzy, jeszcze poważniejszym problemem jest brak refundacji leków stosowanych w migrenie epizodycznej i w profilaktyce poza programami lekowymi. Nowoczesne preparaty, w tym gepanty, są kosztowne i w całości finansowane z kieszeni pacjentów.

„Obowiązujące przepisy refundacyjne sprawiają, że nawet częściowa refundacja – na przykład 30-procentowa – bywa niemożliwa ze względów formalnych. W rezultacie wielu pacjentów nie korzysta z terapii, bo po prostu nie może sobie na nią pozwolić” – mówi prof. Kułakowska.

Zdaniem ekspertów zgromadzonych na „Forum bólów głowy”: z perspektywy systemu ochrony zdrowia to krótkowzroczność. Migrena generuje ogromne koszty pośrednie: absencję chorobową, spadek produktywności i obciążenie systemu świadczeń społecznych. Skuteczne leczenie profilaktyczne przynosi nie tylko poprawę jakości życia chorych, ale także realne korzyści ekonomiczne. Pacjent, który nie ma napadów, pracuje, płaci podatki i pełni swoje role społeczne.

Eksperci coraz głośniej podnoszą argument, że refundacja nowoczesnych leków profilaktycznych w ramach refundacji aptecznej byłaby rozwiązaniem korzystnym zarówno dla pacjentów, jak i dla państwa. Pozwoliłaby dotrzeć do znacznie większej grupy chorych, odciążyć programy lekowe i zmniejszyć niewidzialne koszty migreny, które dziś ponosimy wszyscy.

Migrena nie jest fanaberią ani „kobiecą przypadłością”. To ciężka, przewlekła choroba neurologiczna, która – jeśli pozostaje nieleczona – potrafi zrujnować życie. Właściwie rozpoznana i skutecznie leczona może jednak przestać być wyrokiem. Warunkiem jest dostęp do nowoczesnej terapii i system refundacyjny, który uwzględnia nie tylko koszty leków, ale także realne koszty braku leczenia.

Zmiana w leczeniu pacjentów z SMA, której jesteśmy świadkami, jest naprawdę fundamentalna. Jeszcze stosunkowo niedawno rdzeniowy zanik mięśni był chorobą głównie dziecięcą, o ciężkim, często dramatycznym przebiegu. Dziś, dzięki ogromnemu postępowi terapeutycznemu, widzimy coś zupełnie nowego, a mianowicie rosnącą populację pacjentów dorosłych. To najlepszy dowód na skuteczność leczenia, ale jednocześnie początek zupełnie nowego etapu w myśleniu o tej chorobie. Coraz częściej mamy do czynienia z pacjentami, którzy żyją długo, a SMA przyjmuje charakter choroby przewlekłej, ustabilizowanej. To automatycznie zmienia nasze cele terapeutyczne. Nie koncentrujemy się już wyłącznie na ratowaniu życia, ale na jego jakości – na funkcjonowaniu ruchowym, oddechowym, społecznym. To z kolei wymusza rozwój długoterminowych strategii opieki nad pacjentami, zwłaszcza w zakresie rehabilitacji i wsparcia wielospecjalistycznego.

Czyli zmieniło się podejście do samej terapii?

Zdecydowanie tak. Przeszliśmy od pytania „czy leczyć?” do pytania „jak leczyć najlepiej?”. Pojawienie się przełomowych terapii – takich jak nusinersen, risdiplam czy terapia genowa onasemnogene abeparvovec – oraz ich refundacja w ramach programu lekowego całkowicie zmieniło krajobraz terapeutyczny. Obecnie w Polsce w programie lekowym leczymy 655 pacjentów nusinersenem i 474 risdiplamem, terapię genową otrzymało 85 dzieci. Nie dyskutujemy już więc o dostępności leczenia, ale o jego optymalizacji. Z tego względu coraz większego znaczenia nabierają koncepcje terapii sekwencyjnych i skojarzonych. Zastanawiamy się, kiedy zmienić leczenie, a kiedy łączyć różne terapie. Każda taka decyzja musi być bardzo precyzyjna i uwzględniać wiek pacjenta, jego stan funkcjonalny, a także historię wcześniejszego leczenia, w tym udział w badaniach klinicznych. Jest to nowe podejście, które sprawia, że leczenie staje się procesem ciągłego dostosowywania do zmieniającej się sytuacji pacjenta.

Czy to oznacza, że wchodzimy w erę medycynie spersonalizowanej w rdzeniowym zaniku mięśni?

Medycyna personalizowana to jeden z najważniejszych kierunków rozwoju. Odchodzimy od modelu „jedna terapia dla wszystkich chorych” i coraz wyraźniej zmierzamy w stronę leczenia szytego na miarę. Chcemy dobierać terapię nie tylko do rozpoznania, ale też do konkretnego pacjenta – jego wieku, fenotypu, dynamiki choroby i wcześniejszych doświadczeń terapeutycznych. Ogromną rolę odegrają tutaj biomarkery. Dziś najbardziej zaawansowanym kandydatem są neurofilamenty (łańcuchy lekkie), które zostały uznane przez Europejską Agencję Leków za biomarker rozwojowy. U dzieci obserwujemy wyraźną zależność – wysokie wartości neurofilamentów odpowiadają aktywnej chorobie, a ich spadek świadczy o skuteczności leczenia. U dorosłych sytuacja jest bardziej skomplikowana, bo ta korelacja nie jest już tak wyraźna. Dlatego coraz częściej mówi się o biomarkerach złożonych, które będą łączyć parametry biologiczne, takie jak neurofilamenty, z oceną kliniczną i neuropsychologiczną.

Jednym z przełomów w SMA jest także bardzo wczesne leczenie…

To prawda – leczenie presymptomatyczne, czyli jeszcze przed pojawieniem się jakichkolwiek objawów choroby, jest absolutnym przełomem. W Polsce jest to możliwe dzięki badaniom przesiewowym noworodków. Efekty takiego postępowania, kiedy staramy się wyprzedzać chorobę, są zdecydowanie najlepsze, co potwierdzają nasze doświadczenia kliniczne.

Obecnie idziemy jeszcze o krok dalej. Pojawiają się pierwsze doniesienia o leczeniu prenatalnym, czyli terapii rozpoczynanej jeszcze w czasie ciąży – podawanej matce, z myślą o dziecku. Dotyczy to bardzo szczególnej grupy przypadków, w których SMA zostaje rozpoznane już na etapie życia płodowego, na podstawie badań genetycznych – na przykład wtedy, gdy w rodzinie jest już chore dziecko i wykonuje się diagnostykę prenatalną. W tym kontekście mówimy o stosowaniu doustnego risdiplamu, podawanego jeszcze przed narodzinami, zanim choroba zdąży się ujawnić i doprowadzić do nieodwracalnych uszkodzeń. Na razie jest to leczenie eksperymentalne, ale pierwsze wyniki są bardzo obiecujące. To podejście pokazuje, jak bardzo przesuwa się granica możliwości terapeutycznych w rdzeniowym zaniku mięśni.

A co z nowościami terapeutycznymi?

Tych zmian jest naprawdę dużo, biorąc pod uwagę, że SMA jest chorobą rzadką. Aktualnie mamy już dostęp do risdiplamu w formie tabletek, które znacząco ułatwiają codzienne funkcjonowanie pacjentów. Zarejestrowana jest wyższa dawka nusinersenu oraz terapia genowa podawana drogą dokanałową, przeznaczona dla starszych dzieci i dorosłych pacjentów. Ponadto rozwijane są nowe cząsteczki działające bezpośrednio na mięśnie i jednocześnie coraz większego znaczenia nabiera koncepcja łączenia terapii – na przykład obecnych leków wpływających na białko SMN z terapiami ukierunkowanymi na mięśnie. To może być kolejny krok w zwiększaniu skuteczności leczenia.

Rozwój terapii niesie jednak nowe wyzwania systemowe…

Tak, i to bardzo poważne. Jednym z największych wyzwań jest dziś płynna tranzycja pacjentów z opieki pediatrycznej do systemu dla osób dorosłych. Liczba dorosłych pacjentów z SMA rośnie, natomiast liczba ośrodków przygotowanych do ich leczenia pozostaje niewystarczająca. To może wpływać na ciągłość terapii. Z jednej strony potrzebujemy standaryzacji, czyli jasnych wytycznych i algorytmów postępowania, które zapewnią pacjentom bezpieczeństwo i spójność terapii, ale z drugiej – musimy zachować elastyczność i możliwość dostosowania leczenia do konkretnego chorego.

Kolejnym wyzwaniem jest monitorowanie efektów leczenia. Potrzebujemy dobrze prowadzonych rejestrów, które pozwolą nam ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii – szczególnie w przypadku terapii sekwencyjnych i skojarzonych – a także ich wpływ na jakość życia pacjentów. Jest to niezwykle ważne również w kontekście decyzji refundacyjnych, ponieważ mówimy o terapiach bardzo kosztownych.

Jakie są najważniejsze kierunki na najbliższe lata?

Bez wątpienia dalszy rozwój medycyny personalizowanej czyli terapii szytych na miarę, opartych na kompleksowych danych i biomarkerach. Równolegle będą rozwijać się strategie łączenia i sekwencjonowania terapii oraz bardzo wczesnej interwencji terapeutycznej. Ale równie ważne będzie zarządzanie odniesionym już sukcesem, bo będąca jego efektem, rosnąca liczba dorosłych pacjentów z SMA oznacza nowe wyzwania, m.in. ortopedyczne, społeczne i związane z jakością życia.

Ale największa, najważniejsza zmiana już się dokonała – dziś nie pytamy już, czy możemy pomóc pacjentowi z SMA, lecz pytamy o to, jak najlepiej prowadzić go przez całe jego życie. I to jest zupełnie nowy rozdział w historii tej choroby.

Źródło: inf pras

– Obecne wskaźniki, jeżeli mówimy o kosztach technologii medycznej i chorób, niestety nie odzwierciedlają w pełni rzeczywistości. Patrzymy głównie na koszty bezpośrednie, na to, ile wydaje płatnik, czyli Narodowy Fundusz Zdrowia, co oczywiście jest rozsądne. Ale nie patrzymy na cały szereg innych kosztów pośrednich, związanych z utraconą produktywnością z powodu chorób. Nie patrzymy na to, ile wydają pacjenci z własnej kieszeni, ile my jako gospodarka tracimy na chorobach, a ile moglibyśmy zyskać, gdybyśmy skutecznie i efektywnie je leczyli – mówi agencji Newseria dr Michał Seweryn, wiceprezes EconMed Europe.

EconMed Europe opracowało dwa raporty, w których policzyło koszty społeczne raka piersi oraz chorób siatkówki (zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem i cukrzycowego obrzęku plamki, czyli AMD i DME). Oba są dostępne na stronie Fundacji Zdrowia Publicznego: fzp.com.pl/raporty. Jak pokazuje raport „Systemowa analiza opieki onkologicznej nad pacjentami z rakiem piersi w Polsce”, w 2024 roku leczeniem z powodu raka piersi objętych było ponad 231 tys. Polek. Całkowite koszty tej choroby oszacowano na 18 mld zł, z czego koszty bezpośrednie po stronie NFZ wyniosły 3,58 mld zł (20 proc.), a po stronie pacjentek – 1,38 mld zł (7 proc.).

Z kolei raport „Systemowa analiza leczenia pacjentów z chorobami siatkówki – AMD i DME w Polsce” wskazuje, że liczba pacjentów w 2024 roku wyniosła nieco ponad 339 tys. Koszty leczenia całej populacji to ponad 9,4 mld zł. Całkowite koszty bezpośrednie ponoszone przez pacjentów, na które składały się prywatne wydatki medyczne i te związane z wizytami w ośrodku, wyniosły ponad 750 mln zł (8 proc.). Podobna była wysokość wydatków po stronie NFZ, w tym m.in. na program lekowy i leczenie szpitalne – 767 mln zł (8 proc.).

– Najbardziej zaskakujące jest to, że pomimo faktu, iż w takich chorobach wydajemy mnóstwo pieniędzy na leczenie, bardzo drogie leki, to okazuje się, że te wydatki płatnika stanowią zaledwie niewielką część kosztów, które ponosimy jako społeczeństwo – podkreśla dr Michał Seweryn. – W przypadku raka piersi 73 proc. kosztów to są właśnie koszty pośrednie, czyli niezwiązane z wydatkami płatnika. W przypadku chorób siatkówki, takich jak AMD i DME, koszty pośrednie wynosiły prawie 85 proc.

– Koncentrujemy się wyłącznie na kosztach, które ponosi Narodowy Fundusz Zdrowia. Nawet nie bierzemy pod uwagę kosztów ZUS-u, który też z pieniędzy publicznych opłaca absencje chorobowe czy renty, które są wskutek nieefektywnego działania na poziomie profilaktyki czy medycyny naprawczej – mówi dr Jakub Gierczyński, członek Prezydium Rady Ekspertów przy Rzeczniku Praw Pacjenta.

W kosztach pośrednich autorzy raportów uwzględnili te związane z krótko- i długotrwałą nieobecnością na rynku pracy, mniejszą produktywnością w miejscu pracy, kosztami pracy nieodpłatnej czy opieki nieformalnej. W przypadku AMD i DME wyniosły one w sumie 7,9 mld zł, a w przypadku raka piersi – 13,3 mld zł.

– W perspektywie kosztów społecznych patrzymy właśnie na to, ile tracimy z powodu tego, że chorzy nie pracują, ponieważ są nieobecni, muszą zrezygnować z pracy. Patrzymy na to, czy opiekunowie nie ponoszą dodatkowych kosztów, nie muszą się zwalniać z pracy lub ograniczać swoich etatów, czy chorzy nie tracą pieniędzy w związku z dodatkowymi wydatkami, które generuje ta choroba – wymienia dr Michał Seweryn.

Spośród aktywnych zawodowo pacjentek z rakiem piersi 66 proc. zrezygnowało z pracy z powodu choroby, a pracujące chore korzystały ze zwolnień lekarskich średnio 31 dni rocznie, a ich średnia produktywność spadła do 58 proc. Około 50 proc. pacjentek przeznaczało część swojego urlopu wypoczynkowego na leczenie, a 13 proc. musiało poświęcić na ten cel ponad 19 dni w roku. W przypadku AMD i DME, gdzie szczyt zachorowań przypada na 60.–75. rok życia, co trzeci pracujący pacjent zredukował wymiar pracy średnio o 13 godz. tygodniowo. 37 proc. pacjentów wskazało częste wizyty w ośrodku jako napotkaną trudność.

– Każda złotówka, którą wydaje NFZ na leczenie, to jest 3 zł, które wydają chorzy i ich rodziny. Patrzymy na chorobę i jej leczenie nie tylko przez pryzmat tego, ile wydajemy, ale bardziej jak na inwestycję. Dzięki temu, że lepiej i skuteczniej leczymy choroby, unikamy bardzo dużych kosztów – podkreśla wiceprezes EconMed Europe.

– Niestety Polaków trzeba cały czas przekonywać do tego, że inwestowanie w zdrowie i finanse osobiste to jest inwestycja z wysoką stopą zwrotu. Pojawiło się takie pojęcie jak finansowe zdrowie i myślę, że to bardzo ładnie odpowiada na to pytanie, czy zająć się zdrowiem, czy finansami. Zajmijmy się jednym i drugim – mówi Dominika Nawrocka, ekspertka ds. finansów osobistych, założycielka serwisu Kobieta i Pieniądze.

Jak wynika z danych McKinsey & Company z 2020 roku, każdy dolar zainwestowany w ochronę zdrowia przynosi oczekiwany zwrot gospodarczy w wysokości 2–4 dol.

– Gdy myślimy o następnych pokoleniach, warunkiem koniecznym jest patrzenie na inwestycje w innowacje w zdrowiu z perspektywy wartości społecznej. Przypomnę, że w 1950 roku oczekiwana długość życia kobiety wynosiła 62 lata, a mężczyzny – 56 lat. W 2025 roku jest to odpowiednio 82 i 76 lat – tłumaczy dr Jakub Gierczyński. – To jest sukces między innymi medycyny i zmiany stylu życia, więc musimy utrzymać dostęp do medycyny na najwyższym europejskim poziomie, żeby polskie społeczeństwo miało szansę uniknąć nadmiarowych zgonów i żyć z chorobą przewlekłą w sposób możliwie zbliżony do normalnego życia.

Jak podkreśla, kluczowe są nie tylko innowacje w medycynie, ale też większy nacisk na profilaktykę.

– W Polsce rodzi się 240 tys. dzieci rocznie przy zgonach na poziomie 400 tys., czyli 160 tys. osób więcej umiera, niż się rodzi. To znaczy, że zmierzamy nieuchronnie w kierunku depopulacji, czyli zmniejszenia się liczby Polaków w Polsce. Jeżeli nie poprawimy stanu zdrowia dzieci i młodzieży, osób w wieku produkcyjnym i osób senioralnych, to po prostu będzie dalej postępować. Wskaźnik zgonów możliwych do uniknięcia dzięki leczeniu i profilaktyce, jeżeli dotarlibyśmy do średniej unijnej, wynosi 36 tys. – wskazuje członek Prezydium Rady Ekspertów przy Rzeczniku Praw Pacjenta. 

Źródło: Newseria

W przypadku dzieci i młodzieży stwardnienie rozsiane pojawia się w bardzo szczególnym momencie życia – w okresie intensywnego rozwoju mózgu, budowania tożsamości i relacji społecznych. Z jednej strony mamy więc chorobę neurologiczną wymagającą leczenia i systematycznej kontroli, a z drugiej młodego człowieka, który dopiero uczy się samodzielności, przeżywa okres dojrzewania i próbuje odnaleźć swoje miejsce w grupie rówieśniczej. Dla nastolatka diagnoza choroby przewlekłej jest ogromnym obciążeniem. Oznacza konieczność wizyt w szpitalu, badań, leczenia. Do tego dochodzi świadomość, że jest to choroba na całe życie i być może wymaga zmiany planów na przyszłość. To doświadczenie, które bardzo silnie wpływa nie tylko na funkcjonowanie fizyczne, ale także na emocje, poczucie bezpieczeństwa i obraz samego siebie.

Z jakimi emocjami dzieci i młodzież z SM zmagają się najczęściej?

W naszej praktyce klinicznej najczęściej obserwujemy lęk, złość, frustrację, ale też poczucie niesprawiedliwości czy izolacji. Młodzi pacjenci często zadają pytanie: „Dlaczego właśnie ja?”. Część z nich bardzo obawia się przyszłości – tego, czy będą mogli prowadzić normalne życie, studiować, pracować, uprawiać sport, założyć rodzinę, czy pojawi się niepełnosprawność. Stosunkowo często występują w tej grupie objawy depresyjne, które mogą być związane zarówno z samą chorobą, jak i z jej leczeniem czy ograniczeniami, jakie wprowadza ona do codziennego życia.

Stwardnienie rozsiane u dzieci to m.in. zmęczenie, wahania nastroju i problemy z koncentracją – czyli objawy niewidoczne dla otoczenia. Jak brak widocznych objawów wpływa na relacje rówieśnicze, funkcjonowanie w szkole i poczucie niezrozumienia?

To jeden z największych problemów młodych pacjentów. Dziecko z SM bardzo często wygląda zupełnie zdrowo fizycznie, dlatego jego trudności bywają bagatelizowane przez otoczenie. Tymczasem przewlekłe zmęczenie, zaburzenia nastroju czy trudności z koncentracją lub pamięcią mogą znacząco utrudniać naukę i funkcjonowanie w szkole. Dziecko może potrzebować więcej czasu na wykonanie zadań, szybciej się męczyć. Jeśli nauczyciele i rówieśnicy nie rozumieją tych ograniczeń, młody pacjent może czuć się niesprawiedliwie oceniany lub postrzegany jako mniej zaangażowany. To z kolei sprzyja poczuciu wykluczenia i osamotnienia. Oczywiście nie dotyczy to wszystkich dzieci z SM.

Jakie potrzeby psychologiczne dzieci i młodzieży z SM pozostają dziś w Polsce najbardziej niezaspokojone? Czego najbardziej brakuje w systemie opieki?

Największym problemem jest niedostateczny dostęp do systemowego wsparcia psychologicznego – i dotyczy to wszystkich, bez względu na to, o jakiej chorobie mówimy. W idealnym modelu opieki nad dzieckiem z chorobą przewlekłą psycholog powinien być stałym członkiem zespołu terapeutycznego. W praktyce często tak nie jest. Rodziny muszą szukać pomocy na własną rękę, a dostęp do specjalistów bywa ograniczony. Brakuje także wsparcia w szkołach – zarówno w zakresie wiedzy o chorobie, jak i realnych narzędzi pomagających uczniom z chorobami przewlekłymi funkcjonować w systemie edukacji.

Jak choroba dziecka wpływa na emocje rodziców?

Diagnoza SM u dziecka, podobnie jak każdej innej nieuleczalnej choroby przewlekłej, jest ogromnym wstrząsem dla rodziców. Pojawia się lęk o przyszłość, poczucie bezradności, czasem także poczucie winy. Naturalną reakcją bywa nadopiekuńczość – chęć ochrony dziecka przed każdym wysiłkiem czy ryzykiem. Jednak w przypadku nastolatków może to prowadzić do napięć, a nawet buntu. Młody człowiek chce być traktowany jak jego rówieśnicy, chce mieć poczucie autonomii. Dlatego bardzo ważne jest znalezienie równowagi między troską a pozwoleniem dziecku na rozwijanie samodzielności.

Co powiedziałaby Pani nastolatkowi z SM, który ma poczucie, że choroba zabrała mu normalne życie? A co warto powiedzieć rodzicom?

Nastolatkowi powiedziałabym przede wszystkim, że jego emocje są całkowicie naturalne. Złość czy poczucie niesprawiedliwości są normalną reakcją na taką diagnozę. Jednocześnie bardzo ważne jest, aby wiedział, że dziś możliwości leczenia SM są nieporównywalnie większe niż jeszcze kilkanaście lat temu i wielu pacjentów prowadzi aktywne, satysfakcjonujące życie, niemal nie różniące się od życia osób bez SM.

Przejdźmy do leczenia. Czy z Pani perspektywy obowiązujący obecnie program lekowy nadąża za aktualną wiedzą medyczną i potrzebami pacjentów pediatrycznych ze stwardnieniem rozsianym?

Program lekowy daje dostęp do leczenia, co jest oczywiście bardzo ważne, jednak nadal istnieją w nim pewne ograniczenia – zwłaszcza dotyczące wieku pacjentów oraz dostępności dla nich nowoczesnych terapii. W praktyce oznacza to, że niektóre leki o wysokiej skuteczności są dostępne dopiero dla starszych pacjentów, mimo że w wybranych przypadkach mogłyby być bardzo korzystne również u młodszych dzieci. W naszej praktyce klinicznej zdarzają się sytuacje, gdy dziecko lub nastolatek ma aktywną chorobę, ale nie kwalifikuje się do określonej terapii wyłącznie ze względu na wiek. Jest to ogromnie frustrujące zarówno dla pacjenta i jego rodziny, jak i dla nas – lekarzy.

Jakie znaczenie dla młodych pacjentów ma sposób podawania leku?

Forma leczenia ma ogromne znaczenie dla dzieci i nastolatków. Wiele dzieci  obawia się igieł, a w programie lekowym dla najmłodszych dzieci dostępne są jedynie leki wymagające  zastrzyków co najmniej kilka razy w tygodniu (niektóre – codziennie). Codzienne przyjmowanie leku czy częste iniekcje mogą być również obciążające psychicznie, ponieważ stale przypominają o chorobie, a nastolatek nie zawsze chce o niej pamiętać. Czasem może więc pojawić się bunt, zapominanie o przyjmowaniu leków lub świadome ich pomijanie. Z tego powodu terapie podawane rzadziej – na przykład w dłuższych odstępach czasu w ośrodku medycznym – są zwykle lepiej akceptowane przez młodych pacjentów. Te leki są także bardziej skuteczne, ale niestety są dostępne albo w ograniczonym zakresie albo dopiero po osiągnięciu pełnoletności. W przypadku nastolatków bardzo ważna jest też właściwa  komunikacja z pacjentem i włączanie go w proces podejmowania decyzji terapeutycznych.

Jakie są dziś największe niezaspokojone potrzeby dzieci i młodzieży z SM, jeśli chodzi o leczenie?

W stwardnieniu rozsianym kluczowe znaczenie ma jak najwcześniejsze zahamowanie aktywności choroby. Jeśli choroba dłużej pozostaje aktywna, może to wpływać nie tylko na sprawność fizyczną, ale także na funkcjonowanie poznawcze, zdolność uczenia się i późniejsze możliwości zawodowe młodego człowieka. Pamiętajmy też, że dla dzieci i nastolatków ogromne znaczenie ma możliwość funkcjonowania jak najbardziej normalnie – chodzenia do szkoły, spotykania się z rówieśnikami, planowania przyszłości. Dlatego w kontekście leczenia najważniejsze są: dostęp do nowoczesnych terapii o wysokiej skuteczności oraz leczenie, które w jak najmniejszym stopniu wpływa na codzienne życie młodego pacjenta.

Źródło: inf pras

Starość zaczyna się „poza szpitalem”. Warszawa pokazuje kierunek

Starzenie nie zaczyna się w gabinecie, tylko na ulicy, przystanku i w mieszkaniu bez windy. Dlatego jako przykład działań samorządowych wskazywano Warszawę. Jarosław Jóźwiak, radny Warszawy i przewodniczący komisji zdrowia, mówił o transporcie, profilaktyce, szczepieniach i rozwiązaniach mieszkaniowych. Jak podkreślał, „miasto podchodzi do wsparcia seniorów w sposób integralny”.

Zwracał też uwagę, że dłuższe życie oznacza większe potrzeby. „Im lepiej, tym trudniej – mówił, dodając – Sztuka życia polega na tym, by w wieku 80-90 lat jeździć na rajdach i ćwiczyć na siłowni”. To pokazuje, że aktywna starość zależy nie tylko od chęci, ale też od warunków: dostępnej przestrzeni, usług, profilaktyki i wsparcia.

Brak informacji i koordynacji – bariera, która psuje nawet dobre rozwiązania

Nawet najlepsze lokalne programy nie wystarczą jednak, jeśli pacjent – szczególnie senior – nie wie, gdzie i po co ma się zgłosić. Uczestnicy kongresu podkreślali problem niedostatecznej informacji oraz brak spójnej koordynacji działań. Irena Rej, prezes Izby Gospodarczej Farmacja, oceniała, że „dużo mówimy i robimy, tylko brak koordynacji pomiędzy jednym a drugim”. Zwracała uwagę, że seniorzy często nie wiedzą, jakie mają uprawnienia i gdzie szukać pomocy. „Jak nie wiemy, to narzekamy. Jak wiemy, to możemy być aktywni” – mówiła.

Wątek aktywizacji seniorów powiązano z profilaktyką i zdrowiem publicznym. Łukasz Salwarowski podkreślał, że „człowiek nieaktywny, zamknięty w czterech ścianach, to człowiek chory”, a izolacja i bierność szybko przekładają się na pogorszenie stanu zdrowia – i w konsekwencji na koszty ponoszone zarówno przez system, jak i przez rodziny.

Wielolekowość: NFZ o skali problemu, apteki o możliwym rozwiązaniu

Jednym z największych wyzwań zdrowotnych seniorów jest wielolekowość. Z danych NFZ wynika, że „aż 1/3 Polaków po 65. roku życia przyjmuje co najmniej 5 leków dziennie”, co zwiększa ryzyko interakcji i powikłań.

Dlatego podczas kongresu dużo mówiono o roli farmaceutów, bo to właśnie apteka często jest dla seniora najłatwiej dostępnym miejscem kontaktu z systemem ochrony zdrowia. Zdaniem uczestników rozwój usług takich jak przeglądy lekowe czy edukacja pacjentów może poprawić bezpieczeństwo terapii. „Jeżeli w aptekach będą takie usługi, jak przegląd lekowy, będziemy mogli edukować pacjentów, jak zażywać leki (…) to system na tym zyska” – przekonywał Radosław Wesołek.

Profilaktyka i styl życia: starość zaczyna się dużo wcześniej niż w gabinecie

W dyskusji o systemie łatwo skupić się na brakach kadrowych i organizacyjnych, a zapomnieć, że część ryzyka można ograniczać, zanim pacjent trafi do przychodni. W tym kontekście wybrzmiała perspektywa prof. Michała Rabijewskiego, który podkreślał znaczenie codziennych nawyków – ruchu, diety i profilaktyki – nawet wtedy, gdy ktoś ma obciążenia rodzinne. Jak mówił: „W granicach 80, 90% tego, ile my będziemy żyli i w jakim zdrowiu będziemy żyli, tak naprawdę zależy od nas samych”. W praktyce oznacza to, że system powinien nie tylko leczyć skutki, ale także wspierać ludzi w utrzymaniu sprawności jak najdłużej – bo to jedna z najbardziej opłacalnych i zarazem najbardziej „ludzkich” dróg ochrony zdrowia.

Wnioski z kongresu DOZ: współpraca i koordynacja zamiast gaszenia pożarów

Z debaty podczas VI Kongresu „Pacjent w Centrum Uwagi” organizowanego przez DOZ S.A. wyłaniał się obraz systemu, który nie nadąża za rosnącą liczbą seniorów: opieka nad pacjentem wielochorobowym jest rozproszona, informacja nie zawsze dociera tam, gdzie powinna, a profilaktyka zbyt często ustępuje leczeniu skutków.

Uczestnicy podkreślali, że potrzebne są lepsza koordynacja, silniejsza profilaktyka i współpraca między zawodami medycznymi, by seniorzy szybciej otrzymywali wsparcie bliżej domu, a system mógł ograniczać możliwe do uniknięcia powikłania i hospitalizacje. W przeciwnym razie zamiast planu pozostanie reagowanie i „gaszenie pożarów”.

Źródło: PAP MediaRoom

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

„Lepsze życie i opieka nad chorymi na nieswoiste choroby zapalne jelit nie może zależeć od miejsca, gdzie mieszkamy. Chcemy zwrócić uwagę na problemy pacjentów z mniejszych miejscowości, gdzie często nie ma dobrych specjalistów oraz na to, że problem NChZJ nie jest tylko sprawą pacjenta i jego rodziny, ale także sprawą państwa” – skomentował cytowany w informacji prasowej przesłanej PAP Jacek Hołub, rzecznik prasowy Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita „J-elita”, który sam choruje na chorobę Leśniowskiego-Crohna.

Wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii prof. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA, przypomniała na spotkaniu prasowym zorganizowanym 15 maja br., że w Polsce ok. 100 tys. osób cierpi na NZChJ, do których zalicza się: chorobę Leśniowskiego-Crohna oraz wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Są to choroby autoimmunologiczne, będące efektem błędnego ataku układu odpornościowego na tkanki własnego organizmu.

Szczyt zachorowań obserwuje się w grupie wiekowej 15-40 lat. Z danych zebranych w polskim rejestrze choroby Leśniowskiego-Crohna wynika, że ponad 70 proc. pacjentów ma poniżej 35 lat, a 25 proc. stanowią dzieci. – Jeśli ci chorzy będą dobrze leczeni, będą mogli żyć normalnie, będą mogli funkcjonować w rodzinach, będą mogli pracować – wymieniała prof. Rydzewska.

NChZJ mają znaczący negatywny wpływ na życie pacjentów. Typowe objawy tych chorób to: częste biegunki (nawet kilkadziesiąt wizyt w toalecie w ciągu dnia), biegunki z krwią, częste bóle brzucha, chudnięcie, niedokrwistość. – Ale należą tu również objawy pozajelitowe: skórne, ze strony jamy ustnej, objawy okulistyczne, reumatologiczne – opisała prof. Rydzewska. Typowe jest też współwystępowanie innych chorób autoimmunologicznych, jak reumatoidalne zapalenie stawów, astma, łuszczyca. Dodała, że wielu pacjentów cierpi na zespół przewlekłego zmęczenia, który sprawia, że nie mogą chodzić do pracy, albo chodzą i nie pracują (tzw. prezenteizm).

Proces zapalny utrzymujący się w jelitach nieodwracalnie je niszczy: pojawiają się przetoki (również w okolicach intymnych), zwłóknienia, zwężenia. – My mamy pacjentów, którzy przeszli kilkanaście operacji z powodu nieswoistego zapalenia jelit. Także niestety czasami kończy się to po prostu zespołem krótkiego jelita i koniecznością żywienia pozajelitowego – podkreśliła prof. Rydzewska.

Ponieważ objawy NChZJ często są niespecyficzne, mogą być mylnie kojarzone ze stresem, zespołem jelita drażliwego, a nawet anoreksją. Mimo obietnic resortu zdrowia wciąż nierefundowane jest proste badanie diagnostyczne, tj. oznaczanie kalprotektyny w kale, które mogłyby przyspieszyć rozpoznanie, na co zwróciła uwagę prof. Rydzewska.

– Brak skoordynowanego systemu, ograniczone zasoby kadrowe, sprzętowe, rozproszenie placówek medycznych, to znacznie utrudnia diagnostykę. Średnie opóźnienia diagnostyczne w NChZJ szacujemy na około 3,5 roku od objawów do diagnozy – powiedziała specjalistka.

W ocenie Marka Lichoty, prezesa stowarzyszenia Apetyt na Życie, który cierpi na chorobę Leśniowskiego-Crohna, zwłaszcza osoby mieszkające daleko od dużego ośrodka są „skazane na błąkanie się od lekarza do lekarza i mają problem, żeby trafić do odpowiedniego specjalisty”. W tym czasie choroba postępuje i niszczy jelita.

Prof. Rydzewska podkreśliła na spotkaniu, że obecnie celem leczenia NChZJ jest remisja choroby, która jest rozumiana obecnie nie tylko jako brak objawów, ale jako wygojenie błony śluzowej jelita. – To powinna być remisja tzw. endoskopowa, remisja histologiczna. Pacjent powinien mieć wygojone jelito, bo jak ma niewygojone, to np. czterokrotnie rośnie ryzyko, że w przyszłości zachoruje na raka jelita grubego, nie mówiąc już o tym, że rośnie ryzyko hospitalizacji, ryzyko interwencji chirurgicznych – wymieniała specjalistka.

Jak zaznaczyła, ociągnięcie tego celu jest możliwe, ale konieczny jest dobry dostęp do nowoczesnych leków biologicznych oraz stworzenie sieci ośrodków referencyjnych, które mogłyby oferować chorym na NChZj opiekę kompleksową.

Eksperci obecni na spotkaniu ocenili, że choć dostęp do terapii biologicznych dla pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit się poprawił w ostatnich latach, to wciąż korzysta z nich – w ramach programu lekowego – jedynie 10 proc. chorych; częściej są to chorzy mieszkający w dużych miastach. Jak uznali, to nadal za mało, bo odsetek ten powinien wynosić 20 proc. lub więcej.

– Dzięki stosowaniu nowych leków pacjenci nie mają nie tylko biegunki, krwawień z odbytu czy bólów brzucha, ale też zmęczenia, zaburzeń snu czy zaburzeń lękowych, które towarzyszą chorobie – wymieniała prof. Rydzewska. Dodała, że są one na tyle skuteczne i bezpieczne, że wg nowych wytycznych amerykańskich, jeśli kobieta otrzymująca te leki zajdzie w ciążę, to nie powinno się przerywać terapii. – Dla nas to jest najwyższa gwarancja bezpieczeństwa – skomentowała specjalistka. Dodatkowym atutem leków z tej grupy jest to, że działają efektywnie nie tylko w jelitach, ale też w innych miejscach organizmu, w których toczy się proces zapalny.

Według prof. Rydzewskiej im większy dostęp do leków o różnych mechanizmach działania, tym większe szanse, że uda się pomóc większej grupie pacjentów. Najważniejsza jest personalizacja terapii, czyli dobranie leczenia na podstawie przebiegu choroby, jej charakterystyki, ale też na bazie oczekiwań pacjenta, bezpieczeństwa leczenia i innych czynników, oceniła prof. Rydzewska.

Uznała przy tym, że ogromną barierą na drodze do szybszej diagnostyki i skutecznego leczenia pacjentów z NChZJ jest fakt, iż pacjenci nie docierają do odpowiednich ośrodków, ponieważ jest ich zbyt mało i leczą zbyt wielu chorych.

„Nierzadko do naszej kliniki są przyjmowani pacjenci z poważnymi powikłaniami, którzy przez wiele lat byli leczeni w małych ośrodkach. Nie byli kierowani do ośrodków specjalistycznych” – tłumaczyła prof. Rydzewska, cytowana w informacji prasowej.

Dlatego wraz z innymi ekspertami z Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii specjalistka od kilku lat walczy o wprowadzenie modelu kompleksowej opieki nad chorymi z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit. Zakłada on powstanie sieci ośrodków referencyjnych, która objęłaby całą Polską, żeby pacjenci nie musieli dojeżdżać np. 350 km do placówki oferującej leczenie biologiczne. Chorzy mieliby w nich możliwość konsultacji nie tylko z gastroenterologiem, ale też z innymi specjalistami, m.in. z psychologiem, reumatologiem, dermatologiem, chirurgiem czy dietetykiem.

– To teoretycznie może wydawać się droższe, ale per saldo opłaci nie tylko pacjentowi, ale i społeczeństwu. My będziemy mniej płacić za takiego pacjenta, bo mamy dowody na to, że to jest pacjent, który ma mniej zwolnień lekarskich, mniej hospitalizacji, mniej interwencji chirurgicznych, nie będzie potem musiał być żywiony pozajelitowo – podsumowała ekspertka na spotkaniu. (PAP)

Źródło: Nauka w Polsce

W praktyce lista nie oznacza jeszcze całkowitego braku dostępności. Jest raczej sygnałem ostrzegawczym, że w części regionów pojawiają się niedobory. Jednak dla wielu pacjentów ten sygnał przekłada się na konkretne doświadczenie. Poszukiwanie leku w kolejnych aptekach, konieczność zmiany terapii lub jej przerwania, a także rosnące poczucie niepewności.

System antywywozowy, który miał przeciwdziałać niekontrolowanemu eksportowi leków, bez wątpienia ograniczył skalę tego zjawiska. Jednocześnie jednak nie rozwiązał wszystkich problemów związanych z dostępnością. Niedobory wynikają także z czynników globalnych, takich jak zakłócenia w łańcuchach dostaw, ograniczenia produkcyjne czy rosnące zapotrzebowanie na określone grupy leków.

Pytanie, które pojawia się coraz częściej, nie dotyczy już samego monitorowania niedoborów. Dotyczy zdolności systemu do ich zapobiegania. Czy reagujemy wystarczająco wcześnie? Czy mechanizmy zabezpieczające są wystarczające? I wreszcie, czy pacjent może mieć pewność, że jego leczenie nie zostanie przerwane z powodów, na które nie ma wpływu?

Lista leków zagrożonych brakiem dostępności nie jest tylko zestawieniem nazw. To obraz systemu w momencie napięcia. I przypomnienie, że bezpieczeństwo lekowe to nie kwestia procedur, lecz podstawowego prawa pacjenta do leczenia.

Pełną listę można znaleźć: TU

Źródło: MZ