Zespół ekspertów Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego opracował zasady postępowania w chorobach ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD, neuromyelitis optica spectrum disorders). Rekomendacje te powstały na podstawie wyników najnowszych badań klinicznych, zaleceń zagranicznych i międzynarodowych towarzystw naukowych oraz własnego doświadczenia klinicznego autorów.

Omówiono w nich zasady rozpoznawania NMOSD, leczenia rzutu choroby, jak również przewlekłego leczenia immunosupresyjnego z uwzględnieniem nowych możliwości terapeutycznych, czyli nowoczesnych leków z grupy przeciwciał monoklonalnych. Celem leczenia przewlekłego jest zapobieganie kolejnym rzutom, a tym samym uchronienie pacjenta przed niepełnosprawnością. Rekomendacje ekspertów zostały opublikowane w Polskim Przeglądzie Neurologicznym.

 

Choroby z kręgu zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego NMOSD (neuromyelitis optica), nazywane w przeszłości zespołem Devica, to rzadkie, ciężkie schorzenia ośrodkowego układu nerwowego o autoimmunologicznym podłożu i agresywnym przebiegu. NMOSD charakteryzuje się występowaniem patologicznych ognisk w obrębie nerwów wzrokowych, rdzenia kręgowego i mózgu, co prowadzi do pojawienia się takich objawów jak m.in. zaburzenia widzenia (do całkowitej ślepoty włącznie), niedowłady i/lub silne bóle kończyn (dotyczące tylko nóg lub i nóg i rąk), zaburzenia czucia, czy zaburzenia zwieraczy. Objawy te nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy. Każdy rzut pozostawia duży deficyt neurologiczny, prowadzący do niepełnosprawności, a w skrajnych przypadkach może nawet prowadzić do śmierci.

Jak wskazują eksperci, mimo zdefiniowanych w 2015 roku kryteriów diagnostycznych, w praktyce klinicznej wczesne i prawidłowe rozpoznanie chorób z kręgu NMOSD bywa trudne. U pacjentów z objawami sugerującymi NMOSD należy przeprowadzić badania serologiczne w kierunku obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG) w surowicy, najlepiej metodą komórkową (CBA, cell-based assay), która jest najbardziej czuła. Przeciwciała te są obecne u większości osób z NMOSD (około 80% pacjentów), stąd są swoistym biomarkerem diagnostycznym. U pacjentów z potwierdzoną obecnością AQP4-IgG, czyli tzw. seropozytywnych, do tego, żeby rozpoznać NMOSD, wystarczy stwierdzenie u pacjenta klinicznych cech zajęcia co najmniej jednej z niżej wymienionych struktur ośrodkowego układu nerwowego: nerwu wzrokowego, rdzenia kręgowego, pola najdalszego (area postrema), pnia mózgu lub międzymózgowia oraz wykluczenie innych chorób, mogących dawać podobne objawy, przede wszystkim stwardnienia rozsianego (np. wykonując badania rezonansem magnetycznym rdzenia kręgowego przed podaniem środka kontrastowego oraz po jego podaniu, obejmujące co najmniej dwa odcinki rdzenia kręgowego: szyjny i piersiowy).

Większe problemy diagnostyczne sprawiają przypadki seronegatywne (czyli bez obecności w surowicy krwi pacjenta charakterystycznych dla NMOSD przeciwciał przeciwko akwaporynie 4). Te przypadki wymagają przeprowadzenia dodatkowych badań i bardziej szczegółowej diagnostyki różnicowej,
w której należy wykluczyć choroby o podobnym obrazie klinicznym (m.in. inne choroby autoimmunologiczne ośrodkowego układu nerwowego, choroby metaboliczne i nowotworowe).

Zgodnie z rekomendacjami ekspertów, leczenie NMOSD polega na leczeniu rzutu oraz na przewlekłym leczeniu immunosupresyjnym, którego celem jest zapobieganie kolejnym rzutom. W leczeniu rzutu zaleca się stosowanie wlewów dożylnych wysokich dawek kortykosteroidów, a następnie sterydoterapia powinna być kontynuowana w postaci doustnej ze stopniową redukcją dawki, w zależności od ciężkości rzutu. W przypadku szczególnie ciężkiego rzutu zalecanym postępowaniem jest wykonanie wymiany osocza. W niektórych przypadkach można także rozważyć podawanie dożylnych wlewów immunoglobulin poliwalentnych.

Po rozpoznaniu NMOSD konieczne jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia przewlekłego, zmniejszającego ryzyko wystąpienia rzutu choroby, gdyż w NMOSD każdy rzut wiąże się z dużym ryzykiem nieodwracalnego deficytu neurologicznego i niepełnosprawności pacjenta. Zarówno w seropozytywnym jak i seronegatywnym NMOSD można stosować nieselektywne leki immunosupresyjne oraz przeciwciało monoklonalne – rytuksymab. Leki te nie mają jednak zarejestrowanego wskazania do stosowania w NMOSD. W terapii seropozytywnego NMOSD pojawiły się w ostatnich latach trzy nowe cząsteczki, wykazujące bardzo dużą skuteczność w leczeniu tej choroby, i tym samym bardzo istotnie poprawiające rokowania pacjentów. Są to przeciwciała monoklonalne, które mogą być stosowane jako leki pierwszego wyboru u seropozytywnych chorych na NMOSD:

• ekulizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• inebilizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• satralizumab: podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub jako terapię łączoną
  z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Te trzy leki charakteryzują się różnymi mechanizmami oddziaływania na układ odpornościowy ale wszystkie wykazują wysoką skuteczność w zapobieganiu kolejnym rzutom choroby, a tym samym narastaniu niepełnosprawności. Badania kliniczne pokazują, że aż 80-90% pacjentów, stosujących te leki nie doświadcza rzutów choroby w czasie ich stosowania. Aktualnie w Polsce, spośród trzech wymienionych w rekomendacjach przeciwciał monoklonalnych, refundowany jest wyłącznie satralizumab. Leczenie to jest dostępne dla pacjentów z seropozytywnym NMOSD w ramach programu lekowego B.138.FM, czyli dla chorych, u których stwierdza się obecność w surowicy patogennych przeciwciał przeciwko AQP4.

 

Opracowanie i publikacja aktualnych wytycznych dotyczących diagnostyki i terapii NMOSD było pilną koniecznością, gdyż w ostatnich latach pojawiły się zupełnie nowe cząsteczki zmieniające rokowania pacjentów. Dotychczas w NMOSD nie mieliśmy możliwości celowanego, przewlekłego leczenia immunomodulującego i stosowaliśmy u naszych pacjentów z tą chorobą leki immunosupresyjne lub inne w formule „off-label”. W 2019 roku, dzięki europejskim rejestracjom trzech leków, pojawiła się szansa na skuteczną terapię immunomodulującą NMOSD z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 za pomocą przeciwciał monoklonalnych. Terapie te mogą być stosowane również jako leki pierwszego wyboru u tych chorych. Od 1 listopada 2023 w Polsce obowiązuje program lekowy B.138.FM przeznaczony do leczenia pacjentów ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia, w ramach którego dla chorych dostępny jest lek satralizumab. Bardzo ważne jest, aby osoby cierpiące na NMOSD były jak najszybciej prawidłowo diagnozowane i włączane do leczenia w tym programie lekowym. Jest to szczególnie istotne, gdyż NMOSD jest chorobą bardzo szybko prowadzącą do nieodwracalnej niepełnosprawności.

 

Komentarz prof. dr hab. n. med. Beaty Zakrzewskiej-Pniewskiej, przewodniczącej Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Pacjentów ze Spektrum Zapalenia Nerwów Wzrokowych i Rdzenia Kręgowego (NMOSD)

Dzięki korzystnym zapisom, obowiązującego od listopada 2022, programu lekowego B.138.FM mamy możliwość leczenia pacjentów z NMOSD, zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną i aktualnymi rekomendacjami eksperckimi. Programem refundacyjnym został objęty nowoczesny lek stosowany w NMOSD, czyli satralizumab. Zgodnie z zapisami programu lekowego, do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniający łącznie następujące kryteria:

–  wiek powyżej 12 roku życia;

– rozpoznanie NMOSD, w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne;

– obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4) w surowicy krwi;

– stopień niesprawności, oceniany w skali EDSS, wynoszący od 0 do 6,5 punktów włącznie;

– brak przeciwwskazań do stosowania tego leku, określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;

– brak wcześniejszego leczenia innym lekiem z grupy inhibitorów interleukiny 6 (oznacza to wyłączenie z programu pacjentów z NMOSD wcześniej leczonych tocilizumabem).

W przypadku pacjentek, będących w wieku rozrodczym, zalecane jest stosowanie antykoncepcji). Pacjentki, które z powodu ciąży przerwą leczenie satralizumabem w ramach programu lekowego, mogą zostać do niego ponownie włączone po zakończeniu ciąży. U pacjentów zakwalifikowanych do programu lekowego po 12 miesiącach terapii przeprowadzana jest ocena skuteczności oraz bezpieczeństwa leczenia, podobnie jak ma to miejsce w prowadzonych od wielu lat programach lekowych dedykowanych chorym np. na stwardnienie rozsiane (SM). Kwalifikacji pacjentów do leczenia satralizumabem w programie lekowym dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze spektrum NMOSD, na podstawie wniosku przygotowanego przez neurologa opiekującego się danym chorym i przesłanego do Zespołu Koordynacyjnego.

Więcej informacji na temat zasad działania Zespołu można znaleźć pod linkiem: https://uckwum.pl/dla-pacjenta/leczenie-nmosd/

źródło:

– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.

 

NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

– Opublikowane w styczniu 2023 najnowsze wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraStar potwierdziły wysoką skuteczność tej terapii oraz korzystny profil bezpieczeństwa u pacjentów otrzymujących satralizumab przez prawie 4 lata – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Zachęcamy do przeczytania wywiadu.

 

NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Satralizumab jest lekiem modyfikującym przebieg NMOSD, co oznacza, że celem tej terapii jest zapobieganie rzutom choroby i narastaniu niepełnosprawności pacjenta. Satralizumab to przeciwciało monoklonalne, precyzyjnie hamujące wytwarzanie szkodliwych przeciwciał przeciwko akwaporynie 4, uczestniczących w rozwoju NMOSD. Lek uderza więc w przyczynę choroby, czego efektem jest kontrola aktywności choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa terapii. W programie lekowym B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4), zarówno w monoterapii, jak i w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną.

Skuteczność i profil bezpieczeństwa terapii satralizumabem u pacjentów z NMOSD były sprawdzane w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych: SAkuraSky i SAkuraStar. Oba badania były podwójnie zaślepione, a efektywność badanej terapii porównywano odpowiednio z placebo w skojarzeniu z terapią immunosupresyjną oraz z samym placebo. W badaniu SAkuraStar pacjenci losowo przydzieleni do grupy z satralizumabem, otrzymywali ten lek w monoterapii, natomiast w badaniu SAkuraSky – leczenie satralizumabem było skojarzone z terapią immunosupresyjną. W obu badaniach skuteczność satralizumabu była oceniana za pomocą parametrów, takich jak: czas do wystąpienia rzutu choroby, częstość rzutów oraz zmiany w skali EDSS, określającej stopień niepełnosprawności u pacjentów. Stwierdzono bardzo wysoką skuteczność leku w odniesieniu do wszystkich tych parametrów. Jeśli chodzi o zahamowanie występowania rzutów, to skuteczność sięgała powyżej 70%. Korzystne wyniki obu tych badań stały się podstawą do rejestracji satralizumabu w leczeniu pacjentów z NMOSD, posiadających dodatnie miano przeciwciał przeciwko AQP4.

Po rejestracji leku, oba badania weszły w tzw. otwartą fazę przedłużoną, w której wszystkim uczestniczącym w nich pacjentom zaproponowano leczenie satralizumabem. Łącznie w tej fazie badań SAkura uczestniczy 111 pacjentów (49 z badania SAkuraSky i 62 z badania SAkuraStar). W styczniu 2023 roku opublikowano najnowsze dane, pochodzące z fazy przedłużonej badań SAkura. Wskazują one, że po ponad 3,5 letnim leczeniu satralizumabem (192 tygodniach terapii) 71% uczestników badania SAkuraSky i 73% uczestników badania SAkuraStar pozostawało wolnych od rzutów choroby, a 90% pacjentów było wolnych od ciężkich rzutów. Ponadto u 90% pacjentów z badania SAkuraSky i 86% pacjentów z badania SAkuraStar nie nastąpiło w tym czasie pogorszenie sprawności w skali EDSS. Co ważne, częstość występowania zdarzeń niepożądanych, ciężkich zdarzeń niepożądanych, zakażeń i ciężkich zakażeń w grupie leczonej satralizumabem były porównywalne do częstości obserwowanych w grupie placebo i nie wzrosły wraz z wydłużeniem czasu ekspozycji na satralizumab.

Najnowsze dane potwierdziły zatem, że jest to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. I jest to zgodne z naszymi obserwacjami, gdyż nasz ośrodek w Lublinie uczestniczył w badaniu klinicznym SAkuraSky. Widzimy, że nasi pacjenci – wśród których są osoby otrzymujące satralizumab już od 10 lat – są stabilni, nie mają rzutów NMOSD i nie doświadczają działań niepożądanych związanych z terapią. Dlatego cieszymy się, że leczenie to staje się coraz bardziej dostępne w różnych ośrodkach w Polsce.

źródło: PTN

Od listopada 2022 roku obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dotyczący leczenia osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). Pacjenci włączeni do tego programu, gdy tylko ośrodki kontraktujące zakończą formalności związane z jego uruchomieniem, otrzymają terapię innowacyjnym lekiem – satralizumabem.  Jakie warunki trzeba spełnić, żeby zostać zakwalifikowanym do tego leczenia i na czym ono polega? Wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Choroba z kręgu zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) została po raz pierwszy opisana, pod koniec XIX wieku, przez francuskiego lekarza Eugeniusza Devica, stąd niekiedy nazywa się ją chorobą lub zespołem Devica. Jest to schorzenie demielinizacyjne o ciężkim przebiegu z zajęciem nerwów wzrokowych (jedno – lub obustronnym) i rdzenia kręgowego ze zmianami obejmującymi kilka segmentów rdzenia. NMOSD jest zaliczana do chorób rzadkich, ale nie jest bardzo rzadka. Choć brak jest pewnych danych dotyczących zachorowalności na NMOSD, to przyjmuje się, że w krajach Europy Zachodniej schorzenie to może dotyczyć nawet 4,4 osób na 100 tys. mieszkańców. Średni wiek zachorowania wynosi 39 lat (choć zdarzają się także zachorowania w wieku dziecięcym czy po 50 roku życia), a kobiety chorują aż dziewięć razy częściej niż mężczyźni. Ze względu na podobieństwo objawów do stwardnienia rozsianego, aż 20% chorych na NMOSD początkowo jest diagnozowanych jako chorujący na SM – mówi prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

 

 

Typowe objawy choroby Devica wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego to: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, silne bóle kończyn, napadowe bolesne kurcze mięśni oraz zaburzenia oddawania moczu i stolca. Typowe objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego obejmują natomiast: ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku do całkowitego zaniewidzenia). W NMOSD może dojść również do zajęcia struktury zwanej pniem mózgu, co powoduje takie mniej typowe objawy jak: uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy, bóle twarzy, porażenie nerwu twarzowego, niedosłuch, zaburzenia połykania czy zaburzenia równowagi. Bardzo rzadko pojawiają się, stanowiące zagrożenie dla życia pacjenta, zaburzenia oddechowe. W przebiegu NMOSD mogą występować też, podobnie jak w stwardnieniu rozsianym, zaburzenia funkcji poznawczych. Objawy te nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, a następnie trochę ustępują, czyli następuje tzw. częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie niesprawności. U podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego.

 

Do rozpoznania NMOSD niezbędne jest wykonanie kompleksowych badań diagnostycznych, przeprowadzanych zazwyczaj w warunkach szpitalnych: specjalistycznych badań krwi (w kierunku obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4), rezonansu magnetycznego oraz badań płynu mózgowo-rdzeniowego. Wyniki tych badań pozwalają na rozróżnienie choroby Devica i stwardnienia rozsianego. To niezwykle ważne, gdyż niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą nie tylko nie pomóc w NMOSD, ale nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów – podkreśla prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

W leczeniu NMOSD wyróżnia się leczenie objawowe, stosowane po rzucie oraz leczenie przewlekłe, nazywane leczeniem modyfikującym przebieg choroby, które ma zatrzymać postęp choroby, zapobiec kolejnym rzutom i zahamować rozwój niesprawności. Nadrzędnym celem jest poprawa jakości życia pacjenta. Do niedawna w tym celu stosowane były różne, działające niespecyficzne, preparaty  immunosupresyjne, lecz w ostatnich latach pojawiły się nowe leki, znacznie bardziej skuteczne, bo konkretnie nakierowane na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. Wprowadzenie nowych leków jest konsekwencją naszej coraz większej wiedzy na temat mechanizmów powstawania choroby. Leki te działają przyczynowo i dzięki temu bardzo efektywnie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. Jednym z takich leków jest satralizumab, który od 1 listopada 2022 został objęty w Polsce refundacją i w ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM może być podawany pacjentom spełniającym określone kryteria kwalifikacji. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Może być stosowany jako jedyny lek modyfikujący przebieg NMOSD lub w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną – doustnymi kortykosteroidami, azatiopryną lub mykofenolanem mofetylu. Korzystny profil bezpieczeństwa oraz skuteczność satralizumabu u grupie pacjentów z obecnymi przeciwciałami przeciwko akwaporynie 4 potwierdziły wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraSTAR – wyjaśnia prof. Zakrzewska-Pniewska.

 

Zgodnie z zapisami programu lekowego B.138.FM, do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniają łącznie następujące kryteria:

–  wiek powyżej 12 roku życia;

– rozpoznanie NMOSD, w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne;

– obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4) w osoczu;

– stopień niesprawności oceniany w skali EDSS wynoszący od 0 do 6,5 punktów włącznie;

– brak przeciwwskazań do stosowania tego leku, określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;

– brak wcześniejszego leczenia innym lekiem z grupy inhibitorów interleukiny 6 (oznacza to wyłączenie z programu pacjentów z NMOSD wcześniej leczonych tocilizumabem).

 

W przypadku pacjentek, będących w wieku rozrodczym, zalecane jest stosowanie antykoncepcji. Natomiast u pacjentek w ciąży włączenie leczenia satralizumabem jest zależne od decyzji lekarza (z uwagi na brak danych dotyczących stosowania tego leku u kobiet w ciąży). Pacjentki, które z powodu ciąży przerwą leczenie satralizumabem w ramach programu lekowego, mogą zostać do niego automatycznie włączone po zakończeniu ciąży, bez konieczności ponownej kwalifikacji. U pacjentów zakwalifikowanych do programu lekowego po 12 miesiącach terapii będzie przeprowadzana ocena skuteczności leczenia. Jeśli wypadnie pozytywnie, terapia satralizumabem będzie przedłużana o kolejny rok.

 

Satralizumab to pierwszy nowoczesny lek stosowany w NMOSD, objęty programem refundacyjnym. Dzięki korzystnym zapisom programu mamy możliwość leczenia pacjentów zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną i aktualnymi rekomendacjami eksperckimi. – podsumowuje prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

 

Kwalifikacji pacjentów do leczenia satralizumabem w programie lekowym dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze spektrum NMOSD. Więcej informacji na temat zasad działania Zespołu można znaleźć pod linkiem: https://uckwum.pl/dla-pacjenta/leczenie-nmosd/

 

Obecnie w toku znajdują się procesy kontraktowania programu lekowego przez ośrodki neurologiczne na terenie całego kraju. Oczekuje się, że w jego ramach pierwsi pacjenci będą mogli skorzystać
z leczenia innowacyjną terapią w najbliższych miesiącach.

źródło: komunikat

Od listopada 2022 roku obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM – dotyczący leczenia osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). Pacjenci włączeni do tego programu, gdy tylko ośrodki kontraktujące zakończą formalności związane z jego uruchomieniem, otrzymają terapię innowacyjnym lekiem – satralizumabem.  Jakie warunki trzeba spełnić, żeby zostać zakwalifikowanym do tego leczenia i na czym ono polega? Wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Beata Zakrzewska-Pniewska, neurolog z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Choroba z kręgu zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) została po raz pierwszy opisana, pod koniec XIX wieku, przez francuskiego lekarza Eugeniusza Devica, stąd niekiedy nazywa się ją chorobą lub zespołem Devica. Jest to schorzenie demielinizacyjne o ciężkim przebiegu z zajęciem nerwów wzrokowych (jedno – lub obustronnym) i rdzenia kręgowego ze zmianami obejmującymi kilka segmentów rdzenia. NMOSD jest zaliczana do chorób rzadkich, ale nie jest bardzo rzadka. Choć brak jest pewnych danych dotyczących zachorowalności na NMOSD, to przyjmuje się, że w krajach Europy Zachodniej schorzenie to może dotyczyć nawet 4,4 osób na 100 tys. mieszkańców. Średni wiek zachorowania wynosi 39 lat (choć zdarzają się także zachorowania w wieku dziecięcym czy po 50 roku życia), a kobiety chorują aż dziewięć razy częściej niż mężczyźni. Ze względu na podobieństwo objawów do stwardnienia rozsianego, aż 20% chorych na NMOSD początkowo jest diagnozowanych jako chorujący na SM – mówi prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

 

 

Typowe objawy choroby Devica wynikające z zapalenia rdzenia kręgowego to: niedowład lub porażenie kończyn dolnych lub jednocześnie kończyn dolnych i górnych, wzmożone napięcie mięśni, zaburzenia czucia, silne bóle kończyn, napadowe bolesne kurcze mięśni oraz zaburzenia oddawania moczu i stolca. Typowe objawy wynikające z zapalenia nerwu wzrokowego obejmują natomiast: ból gałki ocznej oraz zaburzenia widzenia (od zmęczenia wzroku i pogorszenia ostrości wzroku do całkowitego zaniewidzenia). W NMOSD może dojść również do zajęcia struktury zwanej pniem mózgu, co powoduje takie mniej typowe objawy jak: uporczywa czkawka, nudności, wymioty, zawroty głowy, bóle twarzy, porażenie nerwu twarzowego, niedosłuch, zaburzenia połykania czy zaburzenia równowagi. Bardzo rzadko pojawiają się, stanowiące zagrożenie dla życia pacjenta, zaburzenia oddechowe. W przebiegu NMOSD mogą występować też, podobnie jak w stwardnieniu rozsianym, zaburzenia funkcji poznawczych. Objawy te nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, a następnie trochę ustępują, czyli następuje tzw. częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie niesprawności. U podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego.

 

Do rozpoznania NMOSD niezbędne jest wykonanie kompleksowych badań diagnostycznych, przeprowadzanych zazwyczaj w warunkach szpitalnych: specjalistycznych badań krwi (w kierunku obecności przeciwciał przeciwko akwaporynie 4), rezonansu magnetycznego oraz badań płynu mózgowo-rdzeniowego. Wyniki tych badań pozwalają na rozróżnienie choroby Devica i stwardnienia rozsianego. To niezwykle ważne, gdyż niektóre leki stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego mogą nie tylko nie pomóc w NMOSD, ale nawet pogorszyć przebieg tej choroby i stan pacjentów – podkreśla prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

W leczeniu NMOSD wyróżnia się leczenie objawowe, stosowane po rzucie oraz leczenie przewlekłe, nazywane leczeniem modyfikującym przebieg choroby, które ma zatrzymać postęp choroby, zapobiec kolejnym rzutom i zahamować rozwój niesprawności. Nadrzędnym celem jest poprawa jakości życia pacjenta. Do niedawna w tym celu stosowane były różne, działające niespecyficzne, preparaty  immunosupresyjne, lecz w ostatnich latach pojawiły się nowe leki, znacznie bardziej skuteczne, bo konkretnie nakierowane na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. Wprowadzenie nowych leków jest konsekwencją naszej coraz większej wiedzy na temat mechanizmów powstawania choroby. Leki te działają przyczynowo i dzięki temu bardzo efektywnie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. Jednym z takich leków jest satralizumab, który od 1 listopada 2022 został objęty w Polsce refundacją i w ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM może być podawany pacjentom spełniającym określone kryteria kwalifikacji. Satralizumab jest lekiem podawanym podskórnie, raz na 4 tygodnie. Może być stosowany jako jedyny lek modyfikujący przebieg NMOSD lub w leczeniu skojarzonym z terapią immunosupresyjną – doustnymi kortykosteroidami, azatiopryną lub mykofenolanem mofetylu. Korzystny profil bezpieczeństwa oraz skuteczność satralizumabu u grupie pacjentów z obecnymi przeciwciałami przeciwko akwaporynie 4 potwierdziły wyniki badań klinicznych SAkuraSky i SAkuraSTAR – wyjaśnia prof. Zakrzewska-Pniewska.

 

Zgodnie z zapisami programu lekowego B.138.FM, do leczenia satralizumabem kwalifikowani są pacjenci spełniają łącznie następujące kryteria:

–  wiek powyżej 12 roku życia;

– rozpoznanie NMOSD, w oparciu o aktualne kryteria diagnostyczne;

– obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4) w osoczu;

– stopień niesprawności oceniany w skali EDSS wynoszący od 0 do 6,5 punktów włącznie;

– brak przeciwwskazań do stosowania tego leku, określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;

– brak wcześniejszego leczenia innym lekiem z grupy inhibitorów interleukiny 6 (oznacza to wyłączenie z programu pacjentów z NMOSD wcześniej leczonych tocilizumabem).

 

W przypadku pacjentek, będących w wieku rozrodczym, zalecane jest stosowanie antykoncepcji. Natomiast u pacjentek w ciąży włączenie leczenia satralizumabem jest zależne od decyzji lekarza (z uwagi na brak danych dotyczących stosowania tego leku u kobiet w ciąży). Pacjentki, które z powodu ciąży przerwą leczenie satralizumabem w ramach programu lekowego, mogą zostać do niego automatycznie włączone po zakończeniu ciąży, bez konieczności ponownej kwalifikacji. U pacjentów zakwalifikowanych do programu lekowego po 12 miesiącach terapii będzie przeprowadzana ocena skuteczności leczenia. Jeśli wypadnie pozytywnie, terapia satralizumabem będzie przedłużana o kolejny rok.

 

Satralizumab to pierwszy nowoczesny lek stosowany w NMOSD, objęty programem refundacyjnym. Dzięki korzystnym zapisom programu mamy możliwość leczenia pacjentów zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną i aktualnymi rekomendacjami eksperckimi. – podsumowuje prof. Beata Zakrzewska-Pniewska.

 

Kwalifikacji pacjentów do leczenia satralizumabem w programie lekowym dokonuje Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Pacjentów ze spektrum NMOSD. Więcej informacji na temat zasad działania Zespołu można znaleźć pod linkiem: https://uckwum.pl/dla-pacjenta/leczenie-nmosd/

 

Obecnie w toku znajdują się procesy kontraktowania programu lekowego przez ośrodki neurologiczne na terenie całego kraju. Oczekuje się, że w jego ramach pierwsi pacjenci będą mogli skorzystać
z leczenia innowacyjną terapią w najbliższych miesiącach.

źródło: komunikat

Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM adresowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny lek z klasy przeciwciał monoklonalnych – satralizumab. Jednak pomimo tego, że od publikacji listopadowej listy leków refundowanych upłynęły już 2 miesiące, lek nadal nie jest dostępny dla pacjentów, którzy – ze względu na agresywny przebieg choroby – potrzebują go bezzwłocznie. O pilnej potrzebie zapewnienia realnego dostępu do tej terapii mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), nazywane też chorobą lub zespołem Devica, to rzadka choroba autoimmunologiczna układu nerwowego, przypominająca stwardnienie rozsiane. Podobnie jak SM przebiega z okresami rzutów i remisji, daje dosyć podobne objawy, a nieleczona – szybko prowadzi do nieodwracalnej niepełnosprawności. Jeszcze jakiś czas temu uważano NMOSD za rodzaj stwardnienia rozsianego – dziś już wiemy, że jest to odrębna choroba o innym mechanizmie powstawania, a przez to także wymagająca innego leczenia. Niemniej – z uwagi na spore podobieństwa do SM oraz fakt, że nie istnieje organizacja pacjentów dedykowana wyłącznie temu schorzeniu – pacjentami z NMOSD opiekuje się nasze Towarzystwo.

To prawda. Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo nas ucieszyła, bo niesie pacjentom z NMOSD nadzieję na rozpoczęcie skutecznego leczenia, które powstrzyma rozwój tej często dramatycznie szybko postępującej choroby. Jednak droga od publikacji listy refundacyjnej do rzeczywistej możliwości rozpoczęcia terapii bywa długa, dla pacjentów zbyt długa. Dlatego teraz najważniejsze jest jak najszybsze zapewnienie faktycznego dostępu do tego leczenia pacjentom. Wyczekiwaliśmy na publikację zarządzenia Prezesa NFZ, która niestety trochę się opóźniła i miała miejsce dopiero

5 grudnia. Obecnie rozpoczął się proces kontraktowania między lokalnymi oddziałami NFZ a ośrodkami leczniczymi i mamy wielką nadzieję, że będzie przebiegał on sprawnie i szybko się zakończy, bo dopiero wówczas pacjenci będą mogli otrzymać lek. A pamiętajmy, że w przypadku NMOSD każdy tydzień czy nawet dzień zwłoki w podjęciu terapii wiąże się z ryzykiem wystąpienia rzutu tej choroby, który z kolei może dać poważne konsekwencje – włącznie z całkowitym zaniewidzeniem, niepełnosprawnością ruchową, a nawet śmiercią. NMOSD jest bowiem chorobą agresywną, a jej rzuty są ciężkie i występują często. Szybkie zakończenie kontraktowania jest szczególnie istotne dla pacjentów z NMOSD, którzy dotychczas otrzymywali satralizumab w ramach badania klinicznego, programu wczesnego dostępu do leku lub RDTL. Objęcie leku refundacją zamyka bowiem możliwość finansowania terapii z innych źródeł. Niepokoimy się, że leczenie u tych osób może zostać przerwane, jeśli kontraktowanie będzie się przedłużać. Wierzymy, że tak się nie stanie i wszyscy pacjenci potrzebujący leczenia satralizumabem i spełniający warunki kwalifikacji do programu lekowego, dostaną to leczenie już wkrótce.

Warto podkreślić, że Polska jest jednym z pierwszych krajów w Europie, który dzięki listopadowej decyzji refundacyjnej, daje osobom chorym na NMOSD szeroki dostęp do tej innowacyjnej terapii. Oby jak najszybciej decyzja administracyjna stała się rzeczywistością.

Od 1 listopada 2022 obowiązuje nowy program lekowy B.138.FM adresowany leczeniu osób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD). W jego ramach pacjenci mają otrzymywać nowoczesny lek z klasy przeciwciał monoklonalnych – satralizumab. Jednak pomimo tego, że od publikacji listopadowej listy leków refundowanych upłynęły już 2 miesiące, lek nadal nie jest dostępny dla pacjentów, którzy – ze względu na agresywny przebieg choroby – potrzebują go bezzwłocznie. O pilnej potrzebie zapewnienia realnego dostępu do tej terapii mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), nazywane też chorobą lub zespołem Devica, to rzadka choroba autoimmunologiczna układu nerwowego, przypominająca stwardnienie rozsiane. Podobnie jak SM przebiega z okresami rzutów i remisji, daje dosyć podobne objawy, a nieleczona – szybko prowadzi do nieodwracalnej niepełnosprawności. Jeszcze jakiś czas temu uważano NMOSD za rodzaj stwardnienia rozsianego – dziś już wiemy, że jest to odrębna choroba o innym mechanizmie powstawania, a przez to także wymagająca innego leczenia. Niemniej – z uwagi na spore podobieństwa do SM oraz fakt, że nie istnieje organizacja pacjentów dedykowana wyłącznie temu schorzeniu – pacjentami z NMOSD opiekuje się nasze Towarzystwo.

To prawda. Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo nas ucieszyła, bo niesie pacjentom z NMOSD nadzieję na rozpoczęcie skutecznego leczenia, które powstrzyma rozwój tej często dramatycznie szybko postępującej choroby. Jednak droga od publikacji listy refundacyjnej do rzeczywistej możliwości rozpoczęcia terapii bywa długa, dla pacjentów zbyt długa. Dlatego teraz najważniejsze jest jak najszybsze zapewnienie faktycznego dostępu do tego leczenia pacjentom. Wyczekiwaliśmy na publikację zarządzenia Prezesa NFZ, która niestety trochę się opóźniła i miała miejsce dopiero

5 grudnia. Obecnie rozpoczął się proces kontraktowania między lokalnymi oddziałami NFZ a ośrodkami leczniczymi i mamy wielką nadzieję, że będzie przebiegał on sprawnie i szybko się zakończy, bo dopiero wówczas pacjenci będą mogli otrzymać lek. A pamiętajmy, że w przypadku NMOSD każdy tydzień czy nawet dzień zwłoki w podjęciu terapii wiąże się z ryzykiem wystąpienia rzutu tej choroby, który z kolei może dać poważne konsekwencje – włącznie z całkowitym zaniewidzeniem, niepełnosprawnością ruchową, a nawet śmiercią. NMOSD jest bowiem chorobą agresywną, a jej rzuty są ciężkie i występują często. Szybkie zakończenie kontraktowania jest szczególnie istotne dla pacjentów z NMOSD, którzy dotychczas otrzymywali satralizumab w ramach badania klinicznego, programu wczesnego dostępu do leku lub RDTL. Objęcie leku refundacją zamyka bowiem możliwość finansowania terapii z innych źródeł. Niepokoimy się, że leczenie u tych osób może zostać przerwane, jeśli kontraktowanie będzie się przedłużać. Wierzymy, że tak się nie stanie i wszyscy pacjenci potrzebujący leczenia satralizumabem i spełniający warunki kwalifikacji do programu lekowego, dostaną to leczenie już wkrótce.

Warto podkreślić, że Polska jest jednym z pierwszych krajów w Europie, który dzięki listopadowej decyzji refundacyjnej, daje osobom chorym na NMOSD szeroki dostęp do tej innowacyjnej terapii. Oby jak najszybciej decyzja administracyjna stała się rzeczywistością.

Decyzja Ministerstwa Zdrowia o refundacji satralizumabu była dla nas – klinicystów i pacjentów – niezwykle dobrą wiadomością. Teraz zależy nam, aby pacjenci, potrzebujący tego leku, uzyskali do niego faktyczny dostęp jak najszybciej, co jest uzależnione od zakończenia procesu kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ. Przedłużające się kontaktowanie pozostawia chorych bez leczenia,   a tymczasem każdy tydzień bez odpowiedniej terapii oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, takimi jak całkowite zaniewidzenie, niepełnosprawność ruchowa, czy nawet śmierć – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Leczenie satralizumabem jest leczeniem przewlekłym, modyfikującym przebieg choroby, a jego celem jest zapobieganie rzutom. Satralizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, bardzo konkretnie nakierowanym na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. To lek, który działa zatem przyczynowo i dzięki temu pozwala kontrolować aktywność choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa. W ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4).

 

Jako neurolodzy jesteśmy bardzo wdzięczni za dobrą decyzję Ministerstwa Zdrowia i objęcie satralizumabu refundacją. Obecnie czekamy na to, żeby w całej Polsce rozpoczął się i zakończył proces kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ, bo dopiero wówczas lek stanie się faktycznie dostępny dla pacjentów – zarówno tych do tej pory nie leczonych satralizumabem, jak i tych, którzy otrzymywali tę terapię w ramach badania klinicznego lub programu wczesnego dostępu do leku. Ponieważ objęcie leku refundacją zamyka możliwość finansowania terapii z innych źródeł, pojawiło się ryzyko, że leczenie może zostać u tych pacjentów przerwane, ze względu na przedłużający się proces kontraktacji. Tymczasem każdy tydzień bez leczenia oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi – może doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci. Dlatego apelujemy o jak najszybsze zakończenie kontraktowania i faktyczne uruchomienie leczenia satralizumabem w ramach programu lekowego. B.138.FM – dla dobra naszych pacjentów.

Decyzja Ministerstwa Zdrowia o refundacji satralizumabu była dla nas – klinicystów i pacjentów – niezwykle dobrą wiadomością. Teraz zależy nam, aby pacjenci, potrzebujący tego leku, uzyskali do niego faktyczny dostęp jak najszybciej, co jest uzależnione od zakończenia procesu kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ. Przedłużające się kontaktowanie pozostawia chorych bez leczenia,   a tymczasem każdy tydzień bez odpowiedniej terapii oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi, takimi jak całkowite zaniewidzenie, niepełnosprawność ruchowa, czy nawet śmierć – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

NMOSD (nazywane też chorobą lub zespołem Devica) to agresywna choroba ośrodkowego układu nerwowego o podłożu autoimmunologicznym, przebiegająca z częstymi, ciężkimi zaostrzeniami. Klinicznie NMOSD objawia się przede wszystkim zapaleniem nerwu wzrokowego i wynikającymi z niego jednostronnymi lub obustronnymi zaburzeniami widzenia (aż do całkowitej utraty wzroku włącznie) oraz zapaleniem rdzenia i wynikającymi z niego niedowładami, zaburzeniami czucia i dysfunkcją pęcherza moczowego. Choć przyczyna NMOSD pozostaje nieznana, to dobrze poznaliśmy patomechanizm tej choroby. Wiemy, że u podłoża NMOSD leży nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który wytwarza przeciwciała przeciwko własnemu białku o nazwie akwaporyna 4. Te przeciwciała powodują stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego. Choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy, co oznacza, że objawy pojawiają się, trwają przez pewien czas, po czym następuje częściowa remisja. Za jakiś czas dochodzi jednak do kolejnego ataku choroby, co powoduje narastanie nieodwracalnej niesprawności.

Leczenie satralizumabem jest leczeniem przewlekłym, modyfikującym przebieg choroby, a jego celem jest zapobieganie rzutom. Satralizumab jest przeciwciałem monoklonalnym, bardzo konkretnie nakierowanym na hamowanie wytwarzania patogennych przeciwciał uczestniczących w rozwoju NMOSD. To lek, który działa zatem przyczynowo i dzięki temu pozwala kontrolować aktywność choroby, przy jednocześnie bardzo dobrym profilu bezpieczeństwa. W ramach nowo utworzonego programu lekowego B.138.FM satralizumab może być podawany pacjentom z NMOSD, u których potwierdzono obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (anty-AQP4).

 

Jako neurolodzy jesteśmy bardzo wdzięczni za dobrą decyzję Ministerstwa Zdrowia i objęcie satralizumabu refundacją. Obecnie czekamy na to, żeby w całej Polsce rozpoczął się i zakończył proces kontraktacji pomiędzy ośrodkami leczniczymi a lokalnymi oddziałami NFZ, bo dopiero wówczas lek stanie się faktycznie dostępny dla pacjentów – zarówno tych do tej pory nie leczonych satralizumabem, jak i tych, którzy otrzymywali tę terapię w ramach badania klinicznego lub programu wczesnego dostępu do leku. Ponieważ objęcie leku refundacją zamyka możliwość finansowania terapii z innych źródeł, pojawiło się ryzyko, że leczenie może zostać u tych pacjentów przerwane, ze względu na przedłużający się proces kontraktacji. Tymczasem każdy tydzień bez leczenia oznacza ryzyko wystąpienia rzutu NMOSD, który z kolei wiąże się z nieodwracalnymi, poważnymi konsekwencjami zdrowotnymi – może doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci. Dlatego apelujemy o jak najszybsze zakończenie kontraktowania i faktyczne uruchomienie leczenia satralizumabem w ramach programu lekowego. B.138.FM – dla dobra naszych pacjentów.

Na opublikowanej 20 października przez Ministerstwo Zdrowia listopadowej liście refundacyjnej znajduje się przeciwciało monoklonalne – satralizumab – przeznaczone do leczenia NMOSD czyli choroby Devica. To nowoczesna terapia, niezwykle skuteczna, bo wycelowana w przyczynę powstawania tej ciężkiej, rzadkiej choroby neurologicznej. Dzięki odważnej, nakierowanej na dobro pacjentów, decyzji Ministerstwa Zdrowia, Polska znalazła się wśród kilku państw, które jako pierwsze podjęły decyzję o refundacji tego leku. Satralizumab będzie finansowany z Funduszu Medycznego, jako terapia o wysokim poziomie innowacyjności.

NMOSD to termin obejmujący choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Jeszcze jakiś czas temu NMOSD uznawane było za wariant stwardnienia rozsianego. Dziś wiemy, że to dwa odmienne schorzenia. I bardzo ważne jest, żeby również dla tych chorych były możliwości skutecznego, dobrego leczenia. Zwłaszcza, że NMOSD jest chorobą agresywną, charakteryzującą się ciężkimi i częstymi rzutami, które w krótkim czasie mogą doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, nieodwracalnej niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci pacjenta. Terapia satralizumabem może zapobiegać tym rzutom, a tym samym – progresji choroby i sprawia, że pacjenci mogą nadal cieszyć się życiem, realizować swoje plany, zakładać rodziny i pracować zawodowo. Dlatego ogromnie cieszymy się z decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło udostępnić ten lek polskim pacjentom – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

NMOSD jest chorobą z autoagresji. U jej podłoża leżą wytwarzane przez organizm osoby chorej przeciwciała przeciwko własnemu białku, które nazywa się akwaporyna 4. Te patologiczne autoprzeciwciała powodują uszkodzenie układu nerwowego, przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Stąd objawy obejmują zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia zwieraczy, czasami – zaburzenia oddychania, wymioty i uporczywą czkawkę. Na chorobę Devica znacznie częściej zapadają kobiety, zwykle między 30. a 50. rokiem życia. NMOSD jest chorobą rzadką, rocznie w Polsce zachorowuje na nią maksymalnie 20-30 osób.

Satralizumab, przeznaczony do leczenia przewlekłego NMOSD, został w UE zarejestrowany w 2019 roku. To lek hamujący wytwarzanie patogennych przeciwciał, a zatem działający rzeczywiście przyczynowo, i dzięki temu bardzo skutecznie zapobiegający kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 70-80% pacjentów, stosujących satralizumab nie doświadcza nowych rzutów choroby. Satralizumab jest podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Nasi pacjenci otrzymujący satralizumab w ramach badań klinicznych – niektórzy już przez 10 lat – są stabilni i nie mają rzutów choroby. Jest więc to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Bardzo potrzebowaliśmy tego leku i dlatego cieszymy się, że już wkrótce ruszy jego finansowanie w ramach Funduszu Medycznego – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Jako środowisko klinicystów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z rozpoznaniem tzw. seropozytywnego NMOSD był dostępny satralizumab, czyli pierwszy lek z grupy przeciwciał monoklonalnych zarejestrowanych w terapii tego schorzenia. Decyzja Ministerstwa o refundacji tego leku jest wspaniałą wiadomością, która oznacza, że będziemy mogli leczyć naszych chorych z NMOSD, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Dla ich dobra i dla dobra naszego społeczeństwa – podkreśla prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

źrodło: komunikat prasowy

Na opublikowanej 20 października przez Ministerstwo Zdrowia listopadowej liście refundacyjnej znajduje się przeciwciało monoklonalne – satralizumab – przeznaczone do leczenia NMOSD czyli choroby Devica. To nowoczesna terapia, niezwykle skuteczna, bo wycelowana w przyczynę powstawania tej ciężkiej, rzadkiej choroby neurologicznej. Dzięki odważnej, nakierowanej na dobro pacjentów, decyzji Ministerstwa Zdrowia, Polska znalazła się wśród kilku państw, które jako pierwsze podjęły decyzję o refundacji tego leku. Satralizumab będzie finansowany z Funduszu Medycznego, jako terapia o wysokim poziomie innowacyjności.

NMOSD to termin obejmujący choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Jeszcze jakiś czas temu NMOSD uznawane było za wariant stwardnienia rozsianego. Dziś wiemy, że to dwa odmienne schorzenia. I bardzo ważne jest, żeby również dla tych chorych były możliwości skutecznego, dobrego leczenia. Zwłaszcza, że NMOSD jest chorobą agresywną, charakteryzującą się ciężkimi i częstymi rzutami, które w krótkim czasie mogą doprowadzić do całkowitego zaniewidzenia, poważnej, nieodwracalnej niepełnosprawności ruchowej, a nawet śmierci pacjenta. Terapia satralizumabem może zapobiegać tym rzutom, a tym samym – progresji choroby i sprawia, że pacjenci mogą nadal cieszyć się życiem, realizować swoje plany, zakładać rodziny i pracować zawodowo. Dlatego ogromnie cieszymy się z decyzji Ministerstwa Zdrowia, które postanowiło udostępnić ten lek polskim pacjentom – komentuje Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

NMOSD jest chorobą z autoagresji. U jej podłoża leżą wytwarzane przez organizm osoby chorej przeciwciała przeciwko własnemu białku, które nazywa się akwaporyna 4. Te patologiczne autoprzeciwciała powodują uszkodzenie układu nerwowego, przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Stąd objawy obejmują zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia zwieraczy, czasami – zaburzenia oddychania, wymioty i uporczywą czkawkę. Na chorobę Devica znacznie częściej zapadają kobiety, zwykle między 30. a 50. rokiem życia. NMOSD jest chorobą rzadką, rocznie w Polsce zachorowuje na nią maksymalnie 20-30 osób.

Satralizumab, przeznaczony do leczenia przewlekłego NMOSD, został w UE zarejestrowany w 2019 roku. To lek hamujący wytwarzanie patogennych przeciwciał, a zatem działający rzeczywiście przyczynowo, i dzięki temu bardzo skutecznie zapobiegający kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 70-80% pacjentów, stosujących satralizumab nie doświadcza nowych rzutów choroby. Satralizumab jest podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Nasi pacjenci otrzymujący satralizumab w ramach badań klinicznych – niektórzy już przez 10 lat – są stabilni i nie mają rzutów choroby. Jest więc to terapia, która daje długoterminową kontrolę aktywności choroby przy dobrym profilu bezpieczeństwa. Bardzo potrzebowaliśmy tego leku i dlatego cieszymy się, że już wkrótce ruszy jego finansowanie w ramach Funduszu Medycznego – mówi prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Jako środowisko klinicystów zabiegaliśmy o to, aby dla pacjentów z rozpoznaniem tzw. seropozytywnego NMOSD był dostępny satralizumab, czyli pierwszy lek z grupy przeciwciał monoklonalnych zarejestrowanych w terapii tego schorzenia. Decyzja Ministerstwa o refundacji tego leku jest wspaniałą wiadomością, która oznacza, że będziemy mogli leczyć naszych chorych z NMOSD, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Dla ich dobra i dla dobra naszego społeczeństwa – podkreśla prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

źrodło: komunikat prasowy

W ostatnich latach pojawiły się nowe, spektakularne możliwości terapii NMOSD, nazywanego też zespołem Devica. To zasługa rejestracji w UE nowoczesnych leków z grupy przeciwciał monoklonalnych, które działają na przyczynę tego rzadkiego, ciężkiego schorzenia ośrodkowego układu nerwowego i tym samym całkowicie zmieniają rokowania chorych. W odpowiedzi na nowe możliwości terapeutyczne grupa robocza ekspertów Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego we wrześniu tego roku opracowała stanowisko na temat zasad diagnostyki i leczenia NMOSD.

 

NMOSD (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders), czyli choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, jest schorzeniem o podłożu autoimmunologicznym i agresywnym przebiegu. Charakteryzuje się występowaniem patologicznych ognisk zapalnych w obrębie nerwów wzrokowych, rdzenia kręgowego i mózgu, co szybko prowadzi do pojawienia się takich objawów jak m.in. zaburzenia widzenia, do całkowitej ślepoty włącznie, niedowłady kończyn (dotyczące tylko nóg lub i nóg i rąk), zaburzenia czucia, czy zaburzenia zwieraczy. Objawy nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy. Każdy rzut pozostawia duży deficyt neurologiczny.

Stanowisko polskich ekspertów, dotyczące diagnozowania i leczenie NMOSD, powstało w oparciu o opinie światowych specjalistów oraz dane z piśmiennictwa naukowego. Jak wskazują eksperci, mimo zdefiniowanych w 2015 roku kryteriów diagnostycznych, w praktyce klinicznej wczesne i prawidłowe rozpoznanie chorób z kręgu NMOSD jest trudne.

NMOSD należy podejrzewać stwierdzając kliniczne cechy zajęcia co najmniej jednej ze struktur: nerwu wzrokowego, rdzenia kręgowego, pola najdalszego (area postrema), pnia mózgu lub międzymózgowia. U pacjentów z objawami sugerującymi NMOSD należy oznaczyć miano przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG) w surowicy, ponieważ u dużej części chorych (do 80%) stwierdza się obecność tych przeciwciał, które są swoistym biomarkerem diagnostycznym. Postępowanie diagnostyczne różni się w zależności od serostatusu AQP4-IgG. U pacjentów z potwierdzoną obecnością AQP4-IgG, czyli tzw. seropozytywnych,  do tego, żeby rozpoznać NMOSD, wystarczy wykluczenie innych chorób, przede wszystkim stwardnienia rozsianego.

Zgodnie ze stanowiskiem ekspertów, leczenie NMOSD polega na leczeniu rzutu oraz na przewlekłym leczeniu immunosupresyjnym, którego celem jest zapobieganie kolejnym rzutom. W leczeniu rzutu zaleca się stosowanie wlewów dożylnych ze sterydem, a następnie sterydoterapia powinna być kontynuowana w postaci doustnej ze stopniową redukcją dawki, przez 2-8 tygodni, w zależności od ciężkości rzutu. Zalecanym leczeniem ciężkiego rzutu jest wykonanie wymiany osocza. U niektórych przypadkach można także rozważyć podawanie dożylnych wlewów immunoglobulin poliwalentnych.

Po rozpoznaniu NMOSD konieczne jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia przewlekłego, zmniejszającego ryzyko wystąpienia rzutu choroby, gdyż w NMOSD każdy rzut wiąże się z dużym ryzykiem nieodwracalnego deficytu neurologicznego i niepełnosprawności pacjenta. Zarówno w seropozytywnym jak i seronegatywnym NMOSD można stosować nieselektywne leki immunosupresyjne oraz przeciwciało monoklonalne – rytuksymab. Leki te nie mają jednak zarejestrowanego wskazania do stosowania w NMOSD. W terapii seropozytywnego NMOSD pojawiły się w ostatnich latach trzy nowe cząsteczki, wykazujące bardzo dużą skuteczność w leczeniu tej choroby, i tym samym poprawiające rokowania pacjentów. Są to przeciwciała monoklonalne, które mogą być stosowane jako leki pierwszego wyboru u seropozytywnych chorych na NMOSD:  

• ekulizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• inebilizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• satralizumab: podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub jako terapię łączoną
  z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Wszystkie te trzy leki są nakierowane na różne elementy układu odpornościowego tak, żeby hamować wytwarzanie patogennych przeciwciał AQP4-IgG, co oznacza, że działają przyczynowo i dlatego tak skutecznie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 80-90% pacjentów, stosujących te leki nie ma nowych rzutów choroby.

Aktualnie w procesie refundacyjnym w Polsce jest satralizumab. To lek, który został wpisany na listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności i dzięki temu może być finansowany z Funduszu Medycznego, na co bardzo liczy zarówno środowisko neurologów, jak i pacjenci. Korzyści z leczenia satralizumabem są bowiem niebagatelne – to utrzymanie sprawności i jakości życia pacjenta, a niekiedy zapobiegnięcie śmierci, bo ciężkie rzuty NMOSD mogą skończyć się  zgonem. Co więcej, leczenie satralizumabem ma korzystny profil bezpieczeństwa, a dzięki możliwości samodzielnego podania leku w warunkach domowych – jest bardzo wygodne dla pacjenta.

 

Stanowisko Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Immunoterapii PTN powstało w odpowiedzi na potrzeby środowisk neurologów i osób chorych. Dotychczas nie było w Polsce żadnych rekomendacji, które byłyby drogowskazem, jak rozpoznawać i leczyć NMOSD. Stworzenie aktualnych zasad dotyczących diagnozowania i terapii NMOSD było pilną koniecznością również ze względu na rodzącą się nową możliwość immunoterapii. Dotychczas w NMOSD nie mieliśmy możliwości leczenia immunomodulującego i stosowaliśmy leki immunosupresyjne lub inne w formule „off-label”. W 2019 roku, dzięki europejskim rejestracjom trzech leków, pojawiła się szansa na skuteczną terapię immunomodulującą NMOSD z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 za pomocą przeciwciał monoklonalnych. Terapie te mogą być stosowane również jako leki pierwszego wyboru u tych chorych. Jako środowisko klinicystów zabiegamy, aby przeciwciała monoklonalne były w Polsce refundowane
i dostępne dla naszych pacjentów z tym rozpoznaniem. To bardzo ważne, bo NMOSD jest chorobą, która bardzo szybko i nieodwracalnie prowadzi do niepełnosprawności. Dlatego mam nadzieję, że już wkrótce dla naszych chorych – których jest przecież niewielu, bo NMOSD jest chorobą rzadką – dostępny będzie satralizumab, czyli pierwszy lek z grupy przeciwciał monoklonalnych zarejestrowanych w terapii tego schorzenia.

źródło: komunikat prasowy
Na zdjęciu: prof. Monika Adamczyk-Sowa

W ostatnich latach pojawiły się nowe, spektakularne możliwości terapii NMOSD, nazywanego też zespołem Devica. To zasługa rejestracji w UE nowoczesnych leków z grupy przeciwciał monoklonalnych, które działają na przyczynę tego rzadkiego, ciężkiego schorzenia ośrodkowego układu nerwowego i tym samym całkowicie zmieniają rokowania chorych. W odpowiedzi na nowe możliwości terapeutyczne grupa robocza ekspertów Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego we wrześniu tego roku opracowała stanowisko na temat zasad diagnostyki i leczenia NMOSD.

 

NMOSD (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders), czyli choroby ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, jest schorzeniem o podłożu autoimmunologicznym i agresywnym przebiegu. Charakteryzuje się występowaniem patologicznych ognisk zapalnych w obrębie nerwów wzrokowych, rdzenia kręgowego i mózgu, co szybko prowadzi do pojawienia się takich objawów jak m.in. zaburzenia widzenia, do całkowitej ślepoty włącznie, niedowłady kończyn (dotyczące tylko nóg lub i nóg i rąk), zaburzenia czucia, czy zaburzenia zwieraczy. Objawy nie muszą występować jednocześnie, a choroba w większości przypadków ma charakter rzutowy. Każdy rzut pozostawia duży deficyt neurologiczny.

Stanowisko polskich ekspertów, dotyczące diagnozowania i leczenie NMOSD, powstało w oparciu o opinie światowych specjalistów oraz dane z piśmiennictwa naukowego. Jak wskazują eksperci, mimo zdefiniowanych w 2015 roku kryteriów diagnostycznych, w praktyce klinicznej wczesne i prawidłowe rozpoznanie chorób z kręgu NMOSD jest trudne.

NMOSD należy podejrzewać stwierdzając kliniczne cechy zajęcia co najmniej jednej ze struktur: nerwu wzrokowego, rdzenia kręgowego, pola najdalszego (area postrema), pnia mózgu lub międzymózgowia. U pacjentów z objawami sugerującymi NMOSD należy oznaczyć miano przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG) w surowicy, ponieważ u dużej części chorych (do 80%) stwierdza się obecność tych przeciwciał, które są swoistym biomarkerem diagnostycznym. Postępowanie diagnostyczne różni się w zależności od serostatusu AQP4-IgG. U pacjentów z potwierdzoną obecnością AQP4-IgG, czyli tzw. seropozytywnych,  do tego, żeby rozpoznać NMOSD, wystarczy wykluczenie innych chorób, przede wszystkim stwardnienia rozsianego.

Zgodnie ze stanowiskiem ekspertów, leczenie NMOSD polega na leczeniu rzutu oraz na przewlekłym leczeniu immunosupresyjnym, którego celem jest zapobieganie kolejnym rzutom. W leczeniu rzutu zaleca się stosowanie wlewów dożylnych ze sterydem, a następnie sterydoterapia powinna być kontynuowana w postaci doustnej ze stopniową redukcją dawki, przez 2-8 tygodni, w zależności od ciężkości rzutu. Zalecanym leczeniem ciężkiego rzutu jest wykonanie wymiany osocza. U niektórych przypadkach można także rozważyć podawanie dożylnych wlewów immunoglobulin poliwalentnych.

Po rozpoznaniu NMOSD konieczne jest jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia przewlekłego, zmniejszającego ryzyko wystąpienia rzutu choroby, gdyż w NMOSD każdy rzut wiąże się z dużym ryzykiem nieodwracalnego deficytu neurologicznego i niepełnosprawności pacjenta. Zarówno w seropozytywnym jak i seronegatywnym NMOSD można stosować nieselektywne leki immunosupresyjne oraz przeciwciało monoklonalne – rytuksymab. Leki te nie mają jednak zarejestrowanego wskazania do stosowania w NMOSD. W terapii seropozytywnego NMOSD pojawiły się w ostatnich latach trzy nowe cząsteczki, wykazujące bardzo dużą skuteczność w leczeniu tej choroby, i tym samym poprawiające rokowania pacjentów. Są to przeciwciała monoklonalne, które mogą być stosowane jako leki pierwszego wyboru u seropozytywnych chorych na NMOSD:  

• ekulizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• inebilizumab: podawany dożylnie w monoterapii
• satralizumab: podawany podskórnie; można go stosować w monoterapii lub jako terapię łączoną
  z innymi lekami immunosupresyjnymi.

Wszystkie te trzy leki są nakierowane na różne elementy układu odpornościowego tak, żeby hamować wytwarzanie patogennych przeciwciał AQP4-IgG, co oznacza, że działają przyczynowo i dlatego tak skutecznie zapobiegają kolejnym rzutom choroby. Badania kliniczne pokazują, że aż 80-90% pacjentów, stosujących te leki nie ma nowych rzutów choroby.

Aktualnie w procesie refundacyjnym w Polsce jest satralizumab. To lek, który został wpisany na listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności i dzięki temu może być finansowany z Funduszu Medycznego, na co bardzo liczy zarówno środowisko neurologów, jak i pacjenci. Korzyści z leczenia satralizumabem są bowiem niebagatelne – to utrzymanie sprawności i jakości życia pacjenta, a niekiedy zapobiegnięcie śmierci, bo ciężkie rzuty NMOSD mogą skończyć się  zgonem. Co więcej, leczenie satralizumabem ma korzystny profil bezpieczeństwa, a dzięki możliwości samodzielnego podania leku w warunkach domowych – jest bardzo wygodne dla pacjenta.

 

Stanowisko Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Immunoterapii PTN powstało w odpowiedzi na potrzeby środowisk neurologów i osób chorych. Dotychczas nie było w Polsce żadnych rekomendacji, które byłyby drogowskazem, jak rozpoznawać i leczyć NMOSD. Stworzenie aktualnych zasad dotyczących diagnozowania i terapii NMOSD było pilną koniecznością również ze względu na rodzącą się nową możliwość immunoterapii. Dotychczas w NMOSD nie mieliśmy możliwości leczenia immunomodulującego i stosowaliśmy leki immunosupresyjne lub inne w formule „off-label”. W 2019 roku, dzięki europejskim rejestracjom trzech leków, pojawiła się szansa na skuteczną terapię immunomodulującą NMOSD z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie 4 za pomocą przeciwciał monoklonalnych. Terapie te mogą być stosowane również jako leki pierwszego wyboru u tych chorych. Jako środowisko klinicystów zabiegamy, aby przeciwciała monoklonalne były w Polsce refundowane
i dostępne dla naszych pacjentów z tym rozpoznaniem. To bardzo ważne, bo NMOSD jest chorobą, która bardzo szybko i nieodwracalnie prowadzi do niepełnosprawności. Dlatego mam nadzieję, że już wkrótce dla naszych chorych – których jest przecież niewielu, bo NMOSD jest chorobą rzadką – dostępny będzie satralizumab, czyli pierwszy lek z grupy przeciwciał monoklonalnych zarejestrowanych w terapii tego schorzenia.

źródło: komunikat prasowy
Na zdjęciu: prof. Monika Adamczyk-Sowa