„Żywy lek” skrojony na miarę pacjenta

Terapia CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T‑cell therapy) to przełomowa, w pełni spersonalizowana forma leczenia, która wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. Proces rozpoczyna się od pobrania limfocytów T podczas aferezy. Następnie komórki są modyfikowane genetycznie w wyspecjalizowanym laboratorium, aby rozpoznawały komórki nowotworowe. Po podaniu z powrotem do organizmu pacjenta CAR‑T działają jak „żywy lek” – potrafią nie tylko niszczyć komórki nowotworowe, ale także pozostawać aktywne w organizmie tak długo, jak długo funkcjonują.

– Dla mnie to najwspanialsza terapia, jaką mogę dziś prowadzić. Jest niezwykle inspirująca intelektualnie, ale przede wszystkim daje pacjentom realną szansę na trwałe wyleczenie, nawet wtedy, gdy wcześniejsze metody zawiodły – podkreśla prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Rzetelna wiedza w przystępnej formie

Kampania „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” powstała w odpowiedzi na ogromne zapotrzebowanie na wiarygodne, zrozumiałe informacje dotyczące terapii CAR‑T. W krótkich, dynamicznych materiałach wideo prof. Gil wyjaśnia m.in.:

• kto obecnie może skorzystać z refundowanej terapii CAR‑T w Polsce
  (pacjenci z agresywnymi chłoniakami – od kwietnia br. także pacjenci nieprzeszczepowi mogą otrzymać terapię Breyanzi – oraz ostrą białaczką limfoblastyczną),
• jak wygląda cały proces leczenia – od pobrania komórek, przez ich produkcję, aż po hospitalizację,
• gdzie znajdują się akredytowane ośrodki (obecnie 15 placówek w Polsce),
• jak przebiega kwalifikacja pacjenta przed ogólnopolską komisją ekspertów.

Choć terapia CAR‑T jest stosowana w Polsce od 2019 roku, wciąż budzi wiele pytań i emocji. Eksperci zwracają uwagę, że w odróżnieniu od tradycyjnych metod leczenia, takich jak przeszczepienie szpiku, często kojarzone z dużym lękiem, CAR‑T dla wielu pacjentów oznacza przede wszystkim nadzieję.

– Z radością kontynuujemy temat terapii CAR-T. Widzimy, że w hematoonkologii zachodzą realne zmiany – pojawiają się terapie, które nie tylko wydłużają życie, ale też pozwalają osiągnąć długotrwałą remisję i wrócić do codziennej aktywności. CAR‑T, w tym dostępna od kwietnia terapia Breyanzi, to dla wielu chorych przejście od braku opcji do realnej nadziei na powrót do normalnego życia. Naszą rolą jest pokazywać, że za tymi przełomami stoją konkretne dane i prawdziwe historie pacjentów – oraz że dostęp do takich terapii powinien być jak najszerszy i jak najszybszy – podsumowuje Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem lepiej.

Nowa generacja terapii dostępna dla polskich chorych od kwietnia jest coraz bezpieczniejsza, wiąże się z coraz lepszym profilem działań niepożądanych i pozwala mieć nadzieję na podawanie jej w przyszłości w trybie ambulatoryjnym, bez długotrwałych hospitalizacji. Kampania Fundacji OnkoCafe ma wzmocnić ten przekaz, pokazując terapię CAR‑T jako realną, dostępną i opartą na twardych danych medycznych opcję terapeutyczną.

Materiały z serii „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” będą publikowane sukcesywnie w mediach społecznościowych Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Źródło: inf pras

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

• wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej i partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem,
• rozwój Krajowej Sieć Hematologicznej, jako narzędzia integrującego personalizację terapii z efektywnym systemem opieki,
• stworzenie ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych umożliwiających nowoczesną diagnostykę,
• zmiany w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii,
• utrzymanie i rozwój certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T oraz zapewnienie lepszego finansowania tej metody leczenia w ramach odrębnego świadczenia.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

Szpiczak – po pierwsze czujność

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego i odpornościowego. Rozwija się z plazmocytów, czyli komórek odpornościowych produkujących immunoglobuliny, a więc białka odpowiedzialne za reakcje obronne organizmu. Najczęściej rozpoznawany jest u osób starszych, zwykle w szóstej i siódmej dekadzie życia, jednak lekarze coraz częściej obserwują zachorowania również u osób młodszych, nawet między 40. a 50. rokiem życia. To choroba, która nie zawsze daje jeden wyraźny sygnał alarmowy. Znacznie częściej rozwija się etapami, a jej objawy rozpraszają uwagę i prowadzą diagnostykę w różnych kierunkach.

– To właśnie czyni szpiczaka chorobą tak zdradliwą. Pacjent może przez długi czas funkcjonować z objawami, które osobno nie wydają się szczególnie alarmujące: narastającym zmęczeniem, niedokrwistością, pogarszającą się funkcją nerek, bólami kostnymi czy nawracającymi infekcjami. – mówi dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO – Bywa, że pacjent trafia najpierw do reumatologa, ortopedy, nefrologa a nawet na oddział kardiologiczny, zanim ktoś połączy wszystkie elementy w jedną całość. U części chorych punktem zwrotnym okazuje się złamanie patologiczne, czyli złamanie kości osłabionej przez proces nowotworowy. U innych pierwszym tropem stają się nieprawidłowości laboratoryjne: anemia, białko w moczu, zaburzenia funkcji nerek. Zestawienie wszystkich elementów daje obraz, który powinien uruchomić właściwą diagnostykę – uzupełnia ekspertka. 

Z perspektywy społecznej i medycznej najważniejsze jest więc to, by nie oceniać objawów  oddzielnie . Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii od lat podkreślają ten problem i angażują się w działania edukacyjne skierowane do lekarzy rodzinnych i specjalistów różnych dziedzin. To część szerszej zmiany myślenia: im wcześniej pojawi się podejrzenie choroby, tym większa szansa na szybkie włączenie skutecznego leczenia.

Szpiczak – po drugie postęp 

Czujność onkologiczna jest dziś szczególnie ważna, bo współczesna terapia szpiczaka plazmocytowego wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze dwie dekady temu, kiedy średni czas przeżycia wielu pacjentów wynosił wtedy zaledwie kilka lat od diagnozy.

– Jeszcze niedawno szpiczak był chorobą, w której nasze możliwości były nieporównywalnie mniejsze. Dziś dysponujemy szerokim wachlarzem terapii i możemy prowadzić chorych przez kolejne linie leczenia, wydłużając ich życie i poprawiając jego komfort. To jest jedna z największych zmian, jakie dokonały się we współczesnej hematoonkologii – zaznacza dr Agnieszka Druzd-Sitek.

– Do tego postępu doprowadziło kilka przełomów terapeutycznych. Klinika Nowotworów Układu Chłonnego NIO przeszła wszystkie etapy tej rewolucji — od czasów klasycznej chemioterapii, przez wdrażanie autotransplantacji komórek macierzystych, po udział w badaniach klinicznych nad lekami, które później zmieniały standard leczenia. Dziś pacjenci mają dostęp nie tylko do chemioterapii i autotransplantacji, ale także do nowoczesnych form immunoterapii, w tym przeciwciał monoklonalnych i bispecyficznych. W perspektywie pozostaje także terapia CAR-T, która w tym wskazaniu wciąż oczekuje na decyzje refundacyjne – kontynuuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Szpiczak– po trzecie jakość życia 

Nowoczesne leczenie nie oznacza dziś wyłącznie wydłużenia życia za wszelką cenę. Coraz ważniejsze staje się również to, jak pacjent żyje w trakcie terapii i po niej. W przypadku szpiczaka ma to szczególne znaczenie, ponieważ choroba dotyczy głównie osób starszych, a skuteczne leczenie pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i niezależność od opieki innych.

– Nie wolno myśleć o osobach starszych w taki sposób, że poprawa ich rokowania ma mniejsze znaczenie. To są ludzie, którzy mają swoje miejsce w rodzinie i w życiu społecznym. Im lepiej leczymy, tym dłużej zachowują samodzielność i tym większą mają szansę żyć nie tylko dłużej, ale po prostu lepiej – podkreśla prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Rola NIO w leczeniu szpiczaka

Narodowy Instytut Onkologii odgrywa w kontekście szpiczaka ważną rolę nie tylko jako ośrodek leczący, ale także jako centrum rozwijające i wdrażające nowoczesne standardy. W Klinice Nowotworów Układu Chłonnego co roku rozpoznaje się i prowadzi wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a doświadczenie zespołu obejmuje zarówno codzienną praktykę kliniczną, jak i udział w badaniach, które realnie wpływały na sposób leczenia tej choroby.

Szczególne znaczenie ma tu udział Instytutu w badaniach klinicznych oraz w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. To właśnie dzięki temu zespół pozostaje w stałym kontakcie z rozwojem światowej medycyny, a pacjenci mogą korzystać z terapii oraz narzędzi diagnostycznych, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w najbardziej zaawansowanych ośrodkach na świecie.

– Siłą naszego ośrodka jest to, że łączymy codzienną opiekę nad pacjentem z aktywnym uczestnictwem w badaniach klinicznych i projektach naukowych. To nie jest tylko kwestia prestiżu. To oznacza realny wpływ na to, jak szybko nowe rozwiązania trafiają do praktyki i jak szerokie możliwości możemy zaoferować chorym – mówi prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

O pozycji Instytutu decyduje także jego zaplecze diagnostyczne i wielodyscyplinarne. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która bardzo często wymaga współpracy wielu specjalności: hematologii, transplantologii, radioterapii, ortopedii, neurochirurgii, patomorfologii, diagnostyki laboratoryjnej, cytogenetyki,  i zaawansowanej diagnostyki obrazowej. W przypadku zajęcia kości, guzów w obrębie kanału kręgowego, ryzyka ucisku rdzenia czy ciężkich zaburzeń metabolicznych liczy się możliwość natychmiastowej reakcji.

– To właśnie ten model kompleksowej opieki sprawia, że pacjent nie trafia do miejsca, które jedynie stawia rozpoznanie albo rozpoczyna terapię, lecz do ośrodka zdolnego przeprowadzić go przez cały proces leczenia. W praktyce oznacza to większe bezpieczeństwo, mniej opóźnień i większą ciągłość terapii – podsumowuje prof. Romejko Jarosińska.

Ekspertki zwracają uwagę na fakt, że istotnym krokiem w rozwoju Kliniki było również wdrożenie oznaczania  minimalnej choroby resztkowej metodą cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością ocenić, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie, a tym samym lepiej prognozować dalszy przebieg choroby i kwalifikować pacjentów do badań klinicznych. Dla ośrodka oznacza to wejście do grona placówek pracujących według najbardziej wymagających standardów europejskich.

– Współczesne leczenie szpiczaka nie kończy się na podaniu leku. Równie ważna staje się precyzyjna ocena tego, jak głęboko udało się opanować chorobę. Dlatego wdrożenie oceny minimalnej choroby resztkowej było dla nas tak ważnym krokiem — to rozwiązanie, które ma bezpośrednie przełożenie zarówno na codzienną praktykę, jak i na możliwość udziału w najbardziej zaawansowanych badaniach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Czujność i nadzieja 

Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii chcą więc jasno przekazać, że z  jednej strony potrzebna jest większa czujność wobec objawów, które łatwo uznać za zwyczajne lub wynikające z wieku. Z drugiej — Warto mówić o szpiczaku nie tylko przez pryzmat zagrożenia, ale także przez pryzmat realnej nadziei. To choroba, w której współczesna medycyna zrobiła ogromny krok naprzód i świetnie sobie z nią radzi. Coraz częściej mamy do czynienia nie z krótką perspektywą, ale z długim, wieloletnim prowadzeniem chorego. To zmienia wszystko — i dla pacjenta, i dla jego bliskich, i dla lekarza – podsumowuje dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Źródło: NIO

Jak wynika z danych Ministerstwa Zdrowia, w ciągu ostatnich pięciu lat zrefundowano łącznie 615 nowych cząsteczko-wskazań we wszystkich dziedzinach medycyny. Przy czym w 2021 roku było ich 68, a w 2025 roku – 152. Ponadto w hematologii w latach 2021–2025 refundacja dotyczyła 109 cząsteczko-wskazań, czyli 18 proc. wszystkich przypadków. Z tego 77 proc. obejmowało refundację leczenia nowotworów krwi.

– Ostatnie pięć lat pokazały ogromny postęp refundacyjny w hematologii, ale to jest bardzo dynamicznie rozwijająca się dziedzina. Wytyczne i standardy zmieniają się na naszych oczach. Jeśli jeszcze w zeszłym roku mogliśmy mówić, że zajmowaliśmy piąte miejsce pod względem dostępu do nowoczesnych leków w Europie, to już teraz niestety nie jesteśmy w pierwszej piątce. Wszystko dlatego że chociażby zmieniły się standardy leczenia pierwszej linii w chłoniaku z komórek płaszcza w ostrej białaczce limfoblastycznej. Te potrzeby refundacyjne wynikają więc ze zmieniających się w ciągu ostatniego roku czy półtora roku standardów leczenia – mówi w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant ds. hematologii.

W całej Polsce jest 50 ośrodków hematologicznych, z czego 17 to kliniki, a 33 oddziały. Na koniec grudnia 2025 roku było 634 czynnych zawodowo specjalistów z dziedziny hematologii, co daje 1,7 hematologa na 100 tys. mieszkańców.

– W tej chwili finansujemy terapie na najwyższym poziomie, do których dostęp jest bardzo dobry. Oczywiście kolejne terapie wchodzą, postęp w medycynie jest bardzo duży i staramy się doścignąć najlepszych w finansowaniu – podkreśla minister zdrowia.

W Polsce działają programy lekowe. To świadczenia gwarantowane, w ramach których leczenie odbywa się z zastosowaniem innowacyjnych, kosztownych substancji czynnych, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń. Leczenie jest prowadzone w wybranych jednostkach i obejmuje ściśle zdefiniowaną grupę pacjentów. Pacjenci zakwalifikowani do programów lekowych są leczeni bezpłatnie. Decyzję o kwalifikacji podejmuje lekarz placówki, która posiada kontrakt w tym zakresie. Pacjent musi spełniać jednak szczegółowe kryteria włączenia do programu.

Wśród priorytetów na 2026 rok jest między innymi modyfikacja leczenia szpiczaka plazmocytowego. W przypadku choroby opornej lub nawrotowej w grę wchodzi terapia CAR-T, czyli zaawansowana forma immunoterapii komórkowej. Od września 2021 roku jest refundowana w ramach programu lekowego leczenia chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, a od maja 2022 roku w ramach programu lekowego leczenia chorych na chłoniaki B-komórkowe.

– Jeżeli chodzi o chorobę oporną nawrotową, to w przypadku szpiczaka plazmocytowego oczywiście jest dostęp do terapii CAR-T. Wiemy, że ona jest standardem praktycznie we wszystkich zaleceniach, jeden z preparatów jest już zalecany, zarejestrowany od drugiej linii leczenia, inny od trzeciej czy od czwartej. Jesteśmy trochę spóźnieni z procesem dostępu do terapii CAR-T. Dopiero w ubiegłym roku podmioty odpowiedzialne złożyły wnioski refundacyjne, procesy są w toku – tłumaczy prof. Ewa Lech-Marańda.

Jej zdaniem inną terapią, która również jest potrzebna dla chorych na opornego nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, jest belantamab. To jedna z nowych opcji terapeutycznych. Jest to lek skierowany przeciwko antygenowi BCMA obecnemu na komórkach szpiczaka. Działa poprzez dostarczenie cząsteczki cytotoksycznej bezpośrednio do komórki nowotworowej. Takie podejście pozwala zwiększyć skuteczność leczenia przy jednoczesnym ograniczeniu wpływu na zdrowe komórki. W badaniach klinicznych odsetek odpowiedzi na leczenie z zastosowaniem belantamabu wynosił 30–35 proc., również u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych wieloma liniami terapii. W badaniach III fazy schematy skojarzone z belantamabem wykazywały istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby w porównaniu ze standardowymi schematami trójlekowymi.

Źródło: Newseria

Ministerstwo Zdrowia przedstawiło projekt nowej listy leków refundowanych, która ma wejść w życie 1 kwietnia 2026 r. Zgodnie z zapowiedziami resortu na liście znajdzie się 16 nowych terapii, w tym 14 w onkologii oraz dwie w wskazaniach nieonkologicznych. Sześć z nich dotyczy chorób rzadkich.

Będą to: niwolumab plus ipilimumab w leczeniu od 1. linii dorosłych chorych na raka wątrobokomórkowego, u których nie stosowano w przeszłości leczenia systemowego z tego powodu, a także pemigatynib – monoterapia dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym gruczolakorakiem dróg żółciowych, ze stwierdzoną fuzją lub rearanżacją receptora czynnika wzrostu fibroblastów 2.

Kolejna nowa refundowana terapia to serplulimab w leczeniu od 1. linii dorosłych chorych na drobnokomórkowego raka płuca (DRP) w postaci rozsianej, w skojarzeniu z karboplatyną i etopozydem w fazie indukcji a także atezolizumab w leczeniu od 1. linii, monoterapią atezolizumabem (postać dożylna i podskórna), dorosłych pacjentów z zaawansowanym NDRP, którzy nie kwalifikują się do leczenia opartego na pochodnych platyny.

Na listę refundowaną trafią także: amiwantamab w leczeniu pierwszej linii dorosłych pacjentów z NDRP z aktywującymi mutacjami insercyjnymi w eksonie 20. EGFR z zastosowaniem amiwantamabu (postać dożylna) w skojarzeniu z karboplatyną i pemetreksedem (choroba rzadka) oraz amiwantamab plus lazertinib w leczeniu pierwszej linii dorosłych pacjentów z NDRP z delecjami w eksonie 19. lub substytucją p.L858R w eksonie 21. EGFR.

Refundowany będzie enkorafenib plus binimetinib w leczeniu dorosłych pacjentów z NDRP z mutacją V600E w genie BRAF (choroba rzadka) oraz palbocyklib w skojarzeniu z fulwestrantem w 1. linii leczenia przerzutowego lub miejscowo HR-dodatniego, HER2-ujemnego raka piersi, po uprzedniej hormonoterapii.

Kolejne substancje refundowane od 1 kwietnia to blinatumomab w leczeniu 1. linii w ramach konsolidacji u dorosłych chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B (choroba rzadka), glofitamab w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (choroba rzadka), lizokabtagen maraleucel – terapia CAR-T w leczeniu chłoniaka u pacjentów dorosłych (choroba rzadka), docetaksel stosowany w leczeniu gruczolakoraka przełyku w schematach chemioterapii radykalnej oraz paliatywnej (off-label) oraz paklitaksel – w leczeniu zaawansowanego raka żołądka od 1. linii (off-label).

We wskazaniach nieonkologicznych na listę refundacyjną trafi lumasiran w rozszerzeniu populacji leczonej w ramach programu o pacjentów w stadium IV-V przewlekłej choroby nerek (choroba rzadka) oraz ezetymib plus atorwastatyna w hipercholesterolemii, hiperlipidemii.

Kontynuacja refundacji istniejących leków

Minister Kacperczyk poinformowała, że podjęto 243 decyzje o kontynuacji refundacji. Dotyczą substancji m.in. Rinvoq (upadacytynib) – kontynuacja refundacji w trzech programach lekowych; Vyvgart (efgartigimod alfa) – w miastenii; Oxlumo (lumasiran) – w hiperoksalurii; Opdivo (niwolumab) – kontynuacja refundacji w 7 programach lekowych; Uptravi (seleksypag) – w tętniczym nadciśnieniu płucnym; Tezspire (tezepelumab) – w zapaleniu nosa i zatok z polipami; Galafold (migalastat) – w chorobie Fabry’ego.

MZ zdecydowało także o refundacji pierwszych odpowiedników leków oryginalnych w zakresie pięciu substancji. To: pazopanib w leczeniu nowotworu złośliwego nerki, tkanki łącznej i innych tkanek miękkich, przestrzeni zaotrzewnowej i otrzewnowej; fenoterol plus bromek ipratropiowy w leczeniu astmy, przewlekłej obturacyjnej chorobie płuc, eozynofilowym zapaleniu oskrzeli, dapagliflozyna w cukrzycy typu 2, niewydolności serca, tikagrelor w zapobieganiu zdarzeniom sercowo-naczyniowym oraz apixaban w zakrzepicy i zatorowości.

Jak poinformowała wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk, zdecydowana większość nowych terapii będzie dostępna w ramach programów lekowych. Jedynie jedna z nich trafi do refundacji aptecznej.

Lista refundacyjna jest aktualizowana co dwa miesiące. Są na niej leki i terapie, do których pacjent otrzymuje dopłatę z NFZ lub otrzymuje je bezpłatnie w ramach ubezpieczenia zdrowotnego.

Dyrektor departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w MZ Mateusz Oczkowski poinformował, że Ministerstwo Zdrowia chce, aby polskie leki miały pierwszeństwo obejmowania refundacją, gdy lek oryginalny utraci wszystkie okresy ochronne. Kolejne propozycje MZ zmian w tzw. ustawie refundacyjnej dotyczą m.in. zwiększenia dopłat w ramach refundacji do leków całkowicie produkowanych w Polsce. Według Oczkowskiego zwiększy to bezpieczeństwo lekowe. Wiceminister zdrowia poinformowała, że MZ kończy prace nad projektem zmian w ustawie refundacyjnej. – Zakładamy, że wkrótce będzie procedowana – dodała.

Źródło: MZ

Na 2026 rok jest kilka wyzwań refundacyjnych; w dużej części wynikają one z rejestracji nowych leków lub ze zmiany międzynarodowych standardów. – W leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej chcielibyśmy mieć możliwość dołączenia blinatumomabu już w pierwszej linii; wydłużyłoby to czas wolny od nawrotu choroby.  W przypadku chłoniaków z komórek płaszcza zmieniły się standardy leczenia w pierwszej linii: pojawiły się inhibitory kinazy Brutona, będziemy starać się, żeby były dostępne dla polskich pacjentów. Czekamy na możliwość stosowania terapii CAR-T w chłoniaku grudkowym; w szpiczaku toczą się procesy refundacyjne dwóch terapii CAR-T oraz belantamabu mafadotyny. Generalnie jednak nasze możliwości leczenia są bardzo dobre. Bardzo ważnym aspektem jest jednak konieczność zmian systemowych w opiece hematologicznej – dodawała prof. Ewa Lech-Marańda.

Liczba chorych przybywa, konieczna lepsza opieka

Liczba chorych z nowotworami hematologicznymi rośnie, czego powodem jest nie tylko większa zapadalność, ale przede wszystkim wydłużenie życia pacjentów – dzięki nowym terapiom. Pacjenci z chorobami agresywnymi żyją coraz dłużej, muszą jednak pozostawać pod kontrolą lekarzy, a niekiedy konieczne jest przewlekłe leczenie. Chociaż liczba hematologów rośnie (obecnie jest ich w całej Polsce ok. 660), to jednak żeby zaopiekować się pacjentami znajdującymi się na różnym etapie diagnozy i leczenia, potrzebne jest stworzenie bardzo dobrego systemu opieki.

– Te wszystkie czynniki skłoniły nas do przygotowania projektu pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, która zakłada współpracę między ośrodkami i przekierowywanie do ośrodków o różnym stopniu referencyjności, w zależności od potrzeb pacjenta. Jeśli niezbędne są bardziej specjalistyczne procedury, pacjent powinien być leczony w ośrodku referencyjnym; w przypadku konieczności przewlekłego leczenia może być przekierowany do ośrodka znajdującego się bliżej miejsca zamieszkania. Konieczna jest koordynacja: zarówno pacjenta, by miał zabezpieczone poszczególne etapy diagnozy i leczenia, jak koordynacja pionowa, czyli współpraca między ośrodkami – zaznaczała prof. Lech-Marańda.

W ramach pilotażu KSH mają zostać opracowane i wdrażane ścieżki diagnostyczno-terapeutyczne dla siedmiu nowotworów hematologicznych: ostrej białaczki szpikowej, ostrej białaczki limfoblastycznej, szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej, chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, chłoniaka grudkowego, chłoniaka Hodgkina. – Celem stworzenia Krajowej Sieci Hematologicznej jest to, żeby każdy pacjent w Polsce, niezależnie od miejsca zamieszkania, miał szansę na diagnostykę i leczenie na najwyższym poziomie. Chcemy też przygotować wytyczne dla lekarzy POZ dotyczące diagnostyki, wskazań skierowania pacjentów do poradni hematologicznej i do szpitala, jak również dać lekarzom POZ wskazówki, jak opiekować się przewlekle pacjentem hematoonkologicznym. Bardzo ważne jest też opracowanie wskaźników i mierników oceny jakości leczenia, by tę jakość stale poprawiać – mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.

Jak usprawnić opiekę nad pacjentami

Hematolodzy zwracają uwagę na to, że wielu pacjentów jest niepotrzebnie jest kierowanych do poradni hematologicznych, podczas gdy mogliby być dobrze zaopiekowani przez lekarzy POZ. – Mam pacjentów, którzy czekali rok na poradę hematologiczną z powodu niedokrwistości, a nie mieli wykonanych podstawowych badań, które może dziś zlecić lekarz POZ, jak ferrytyna, witamina B12, kwas foliowy. Często pacjenci niepotrzebnie są kierowani do poradni hematologicznej, wydłużając kolejki i zapychając system. Uważamy też, że niektóre procedury, jak np. biopsja szpiku, mogłyby być wykonywane w AOS (ambulatoryjnej opiece specjalistycznej), żeby pacjent nie musiał być hospitalizowany w celu wykonania biopsji. Ale do tego konieczne są zmiany systemowe, bo np. nie da się rozliczyć badań genetycznych w AOS – zaznaczał prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Problemem jest też niepotrzebne powtarzanie wizyt i badań. – Pacjent często jest odsyłany z jednej poradni hematologicznej do drugiej, bo w tej pierwszej nie ma dostępu do programów lekowych. Konieczne są zmiany systemowe, np. zwiększenie dostępności do programów lekowych w ramach AOS. Pracujemy nad projektem e-konsylium, które połączyłoby POZ z AOS, postulujemy też umożliwienie pojedynczej konsultacji hematologa z poziomu POZ. Druga rzecz to stworzenie e-konsylium między AOS a szpitalem oraz między szpitalami, by np. pacjent miał wykonane określone badania, zanim dostanie się na oddział hematologiczny. Dzięki takiemu uporządkowaniu systemu, ośrodki wysoko specjalistyczne będą mogły zajmować się wykonywaniem takich procedur, których nie można wykonać w innych miejsach, np. podawaniem CAR-T, przeszczepianiem szpiku, wykonywaniem skomplikowanych badań diagnostycznych – przekonywał prof. Giannopoulos.

Pilotaż to inwestycja, a nie koszty

Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, nie ma wątpliwości, że pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej to konieczność i jednocześnie niezbędna inwestycja, zwłaszcza że jego koszt (ok. 60 mln zł rocznie) jest niewielkim procentem środków, które są wydawane na programy lekowe w hematoonkologii (ok. 2 mld zł rocznie).

Poprawa dostępu do leczenia

Maciej Miłkowski, dyrektor ds. finansowych Wojskowego Instytutu Medycznego, członek Rady Zdrowia przy Prezydencie RP i były wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową, zwracał uwagę na to, że chociaż w ostatnich latach udało się wiele leków w hematoonkologii wprowadzić do refundacji, to refundacja kolejnych terapii będzie dużym wyzwaniem ze względu na coraz wyższe koszty.  – Dlatego bardzo ważne jest monitorowanie efektów programów lekowych i pokazywanie tego, że skuteczne leczenie jest inwestycją, która się opłaca. Podobnie bardzo ważne jest monitorowanie pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, ze względu na to, że liczba pacjentów hematologicznych będzie nadal rosła – mówił Maciej Miłkowski.

Zwracał uwagę również na to, że w przypadku niektórych programów lekowych szpitale mają problem z włączaniem nowych pacjentów. – Już wówczas, kiedy byłem wiceprezesem NFZ, zwracałem uwagę na to, że jeśli mamy program lekowy, to konieczne jest włączanie do niego wszystkich pacjentów, którzy się do niego kwalifikują. A szpital musi mieć za to zapłacone, bo hematoonkologia jest bardzo droga; szpital musi mieć płynność finansową – mówił Maciej Miłkowski. Zaznaczał też, że bardzo wiele terapii hematoonkologicznych udało się włączyć do refundacji w ostatnich latach w Polsce, ponieważ są to terapie bardzo efektywne. – Nikt nie kwestionuje tego, że przynoszą one skutki zdrowotne, jest to bardzo widoczne – dodawał Maciej Miłkowski.

Efektywność leczenia podkreślają hematolodzy. – Widzimy te efekty na co dzień u naszych pacjentów, jednak chcemy to też pokazać systemowo. Kończymy właśnie najnowszy raport na ten temat, wspólnie z Uczelnią Łazarskiego, we współpracy z NFZ. Niedługo tę skuteczność leczenia pokażemy na liczbach. Bardzo cieszymy się też, że pomimo zmian na stanowisku ministra odpowiedzialnego za politykę lekową, obszar refundacyjny w hematoonkologii nie stanął, na każdej liście refundacyjnej pokazują się nowe terapie – zaznaczył prof. Giannopoulos.

Konieczne większe pieniądze na ochronę zdrowia

Igor Grzesiak, wiceprezes Instytutu Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, podkreślał, że konieczne jest przeznaczanie większych pieniędzy na efektywne funkcjonowanie ochrony zdrowia, a składka zdrowotna nie jest już wystarczająca. – Prowadzimy projekt „Zdrowie w Centrum”, chcemy zmienić postrzeganie zdrowia i pokazać, że warto w nie inwestować. Mamy ustawę gwarantującą przeznaczanie 7 proc. PKB na zdrowie, ale musimy odchodzić od brania pod uwagę PKB Polski sprzed 2 lat. Pieniądze przeznaczone na zdrowie to inwestycja, a nie koszt; to inwestycja w społeczeństwo, w kapitał ludzki, w kapitał polityczny. Musimy zmienić myślenie na ten temat – podkreślał Igor Grzesiak.

Źródło: Komunikat Prasowy

– Patron nagrody wierzył, że medycyna to sztuka łączenia nauki z odwagą podejmowania wyzwań. Te projekty udowadniają, że dzięki współpracy i nowym technologiom możemy zaoferować pacjentom leczenie na najwyższym poziomie – podkreśla prof. Janczak. – Każda edycja konkursu pokazuje, że w naszym środowisku nie brakuje projektów, które realnie podnoszą standard opieki. Dla kapituły kluczowe było nie tylko to, co nowe, lecz przede wszystkim to, co trwałe i możliwe do wdrożenia na szerszą skalę.  

– Nagroda im. prof. Wiktora Brossa przypomina nam, że medycyna nie stoi w miejscu. To wyróżnienie dla tych, którzy każdego dnia przesuwają granice tego, co możliwe. Współczesna medycyna to praca zespołowa. Każdy z nagrodzonych projektów pokazuje, jak ogromną siłę ma współdziałanie wielu specjalistów, gdy cel jest jeden: zdrowie pacjenta – mówi dr Agnieszka Zdęba-Mozoła, zastępca Dyrektora ds. Personalnych i Jakości USK we Wrocławiu. –  Wyróżnione inicjatywy udowadniają, że konsekwencja i wysoka jakość mogą stać się fundamentem zmian w całym systemie. 

W kategorii organizacji procesów diagnostyczno-terapeutycznych doceniono dwa projekty, które w ostatnich latach zmieniły sposób pracy wielu klinik. Jednym z nich jest „Szybka ścieżka diagnostyki i leczenia udaru mózgu”, przygotowana przez Uniwersyteckie Centrum Neurologii i Neurochirurgii wraz ze Szpitalnym Oddziałem Ratunkowym. Dzięki niej czas od przyjęcia pacjenta do rozpoczęcia terapii znacząco się skrócił, co ma bezpośredni wpływ na rokowania chorych. Równie wysoko oceniono „Zintegrowany program przeszczepiania nerek od dawców żywych – sukces kliniczny i społeczny”, który połączył doświadczenie klinik nefrologii, chirurgii naczyniowej, urologii oraz Biura ds. Transplantacji i Donacji. To inicjatywa, która nie tylko usprawnia proces leczenia, ale także zwiększa świadomość społeczną dotyczącą donacji, wpływając na wzrost liczby przeszczepów. 

W obszarze nowych technologii i metod terapeutycznych nagrodzono projekt Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych, w ramach którego uruchomiono pierwszą w Polsce lokalną produkcję komórek CAR-T anty-CD19 w ośrodku akademickim. Dzięki temu pacjenci z agresywnymi chłoniakami zyskali dostęp do innowacyjnej terapii komórkowej bez konieczności długiego oczekiwania na preparat z zagranicy. 

W ostatniej kategorii – nowoczesnych procedur terapeutycznych – nagrodzone zostało skuteczne przeprowadzenie autologicznej terapii genowej u niemowlęcia z ciężkim wrodzonym niedoborem odporności (SCID-RAG1). Zespół Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej jako pierwszy poza Holandią i czwarty na świecie zastosował tę terapię z sukcesem, dając małemu pacjentowi szansę na normalne życie. 

Nagroda im. prof. Wiktora Brossa, ustanowiona w 2020 roku podczas obchodów 70-lecia Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, upamiętnia jednego z najwybitniejszych polskich chirurgów. To właśnie prof. Bross, pionier torakochirurgii i kardiochirurgii, w 1958 roku przeprowadził we Wrocławiu pierwszą w Polsce operację na otwartym sercu. 

– Nowe technologie mają sens tylko wtedy, gdy realnie poprawiają życie pacjentów. Wszystkie wyróżnione zespoły udowodniły, że potrafią zamienić innowację w konkretną, skuteczną terapię – mówi prof. dr hab. Piotr Ponikowski, rektor Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu i dyrektor Instytutu Chorób Serca USK. – Medycyna wymaga odwagi zarówno w myśleniu, jak i działaniu. Każdy z tych projektów jest dowodem, że nasi lekarze i naukowcy mają jej w sobie wyjątkowo dużo. 

Źródło: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu

– CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T – najbardziej wyspecjalizowanego elementu naszej odporności do walki z nowotworem złośliwym. Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej, co oznacza, że zostaje im wszczepiony gen, dzięki któremu są w stanie rozpoznawać białka komórki nowotworowej – tłumaczy klasyczną procedurę pozyskiwania CAR-T cells prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i

Onkohematologii w gliwickim oddziale Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego.

Do tej pory ta forma terapii jest zarejestrowana jedynie w leczeniu chorych na nowotwory układu krwiotwórczego, w tym przede wszystkim chłoniaki i białaczki. Obecnie trwają intensywne prace nad zastosowaniem CAR-T cells w leczeniu chorych na nowotwory lite, takie jak czerniak złośliwy, rak jelita grubego czy rak piersi, a także u pacjentów z rozpoznanymi nienowotworowymi chorobami autoimmunologicznymi z obszaru reumatologii, neurologii czy hematologii.

– Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy. Badania kliniczne w tym zakresie są w toku – mówi prof. Sebastian Giebel.

W dotychczasowej praktyce klinicznej wykorzystywano CAR-T cells pochodzenia autologicznego, czyli wyprodukowane w oparciu o komórki pobrane od pacjenta. Jest to jednak bardzo złożony proces, angażujący dużą liczbę personelu oraz zasoby materiałowe i infrastrukturalne. Biorąc pod uwagę stale zwiększającą się liczbę wskazań medycznych do zastosowania CAR-T cells oraz dynamicznie rosnące zapotrzebowanie na tę terapię, istnieje ryzyko, że może to przekroczyć możliwości nawet dużych ośrodków medycznych, które się w tej terapii specjalizują.

– Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek. Takie podejście może sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu i wyzwaniom logistycznym w terapii CAR-T – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

W ramach badań klinicznych są już prowadzone próby stosowania allogenicznych CAR-T w chorobach nowotworowych. Podejmowane są też pionierskie badania komercyjne nad ich zastosowaniem w chorobach autoimmunologicznych.

W jednym z takich badań uczestniczy Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach, testując allogeniczne CAR-T w formie gotowego produktu, który nigdy wcześniej nie był stosowany u ludzi. 6 października, w ramach badania klinicznego fazy I sponsorowanego przez firmę Bristol-Myers Squibb, pierwsza i jak dotąd jedyna na świecie pacjentka z twardziną układową otrzymała taką eksperymentalną terapię.

Wspólne badanie hematologów i reumatologów

Po trwającej dwa tygodnie obserwacji 44-letnia pacjentka w dobrej formie została wypisana do domu. Teraz musi zgłaszać się na regularne kontrole do Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który zakwalifikował ją do leczenia allogenicznymi komórkami CAR-T. Wspólnie z Narodowym Instytutem Onkologii w Gliwicach bytomski ośrodek realizuje badanie kliniczne I fazy mające na celu ustalenie optymalnego dawkowania gotowego do użycia produktu.

-Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia – tłumaczy dr n. med. Aleksandra Zoń-Giebel, kierownik Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji w bytomskim szpitalu, prywatnie żona prof. Sebastiana Giebla.

Żródło: NIO Gliwice

Ośrodek otrzymał certyfikat pozwalający stosować CAR-T w trzech jednostkach chorobowych: chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), chłoniaku z komórek płaszcza oraz ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL) – zgodnie z warunkami lekowymi i rejestracyjnymi.

Znaczenie dla pacjentów i dla regionu

Dla pacjentów, którym zawiodły wcześniejsze formy leczenia, pojawia się szansa na skuteczniejsze działanie – terapia CAR-T w odpowiednich przypadkach osiąga skuteczność rzędu 80-90%.  To realna nadzieja dla tych, którzy do tej pory byli skazani na leczenie paliatywne lub bardzo obciążające.

Wyzwania i przyszłość

Zespół ŚCO planuje też rozwój terapii w kierunku badań klinicznych z niekomercyjnymi wersjami CAR-T, co może w przyszłości obniżyć koszty i zwiększyć dostępność tej metody. Wyzwanie stanowi jednak dalsze finansowanie, monitorowanie działań niepożądanych i zapewnienie, by pacjenci kwalifikowali się w odpowiednim momencie – zanim choroba stanie się oporna na leczenie.

Wdrożenie terapii CAR-T w Świętokrzyskim Centrum Onkologii to znak, że innowacyjne metody leczenia hematologicznego stają się coraz bardziej osiągalne także poza największymi ośrodkami klinicznymi. Dla pacjentów z chłoniakiem i ostrą białaczką limfoblastyczną to realna nadzieja, że choroba może być pokonana, nawet gdy inne opcje się wyczerpią. Pojawiają się jednak pytania o dostępność, koszty i utrzymanie wysokiego poziomu opieki, które będą decydujące w tym, jak skutecznie ta metoda zmieni los wielu osób.

Źródło: ŚCO