Ocena statusu HER2 nie zawsze powinna kończyć się na biopsji wykonanej przed rozpoczęciem leczenia. Badanie przeprowadzone przez zespół Narodowego Instytutu Onkologii wykazało, że u około jednej trzeciej pacjentek z rakiem piersi ekspresja HER2 zmienia się po leczeniu neoadiuwantowym. Zdaniem autorów może to mieć istotny wpływ na dobór terapii pooperacyjnej i rozwój bardziej spersonalizowanego leczenia.

Rak piersi nie jest jedną chorobą. To grupa nowotworów różniących się biologią, przebiegiem klinicznym i odpowiedzią na leczenie. Dlatego tak ważna jest dokładna diagnostyka, w tym ocena receptorów hormonalnych oraz statusu HER2, które pomagają określić podtyp nowotworu i dobrać najbardziej odpowiednią terapię.

HER2 to białko obecne na powierzchni komórek. W leczeniu raka piersi jego ocena ma bardzo duże znaczenie, ponieważ pokazuje, czy komórki nowotworowe mają zwiększoną ilość tego receptora. Gdy HER2 jest nadmiernie obecny, może pobudzać komórki nowotworowe do szybszego wzrostu i podziału.

U około jednej trzeciej pacjentek z rakiem piersi status HER2 może zmienić się w trakcie leczenia neoadiuwantowego, czyli prowadzonego przed operacją, którego celem jest m.in. zmniejszenie guza i lepsze zaplanowanie dalszej terapii. Do zmiany może dochodzić w okresie między biopsją poprzedzającą rozpoczęcie terapii a oceną guza resztkowego wykonywaną po zabiegu.

To jeden z głównych wniosków pracy ekspertów Narodowego Instytutu Onkologii, obejmującej 736 chorych i opublikowanej w czasopiśmie „Therapeutic Advances in Medical Oncology”.

– Wyniki badania wskazują, że ponowna ocena HER2 w chorobie resztkowej może mieć istotne znaczenie dla doboru dalszego leczenia pooperacyjnego i wspiera rozwój bardziej spersonalizowanej terapii raka piersi – wyjaśnia dr n. med. Katarzyna Pogoda, onkolog kliniczna z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej NIO i pierwsza autorka pracy. – Najczęściej obserwowano zmniejszenie ekspresji HER2, natomiast pojawienie się nowego HER2-dodatniego nowotworu było zjawiskiem rzadkim. To ważna informacja, ponieważ standardowo ekspresja receptorów w chorobie resztkowej nie zawsze jest ponownie oceniana. Uzyskane wyniki pokazują, że taka informacja może mieć realne znaczenie kliniczne i powinna być brana pod uwagę w dalszym planowaniu leczenia – dodaje specjalistka.

Badanie było realizowane przez interdyscyplinarny zespół Narodowego Instytutu Onkologii, obejmujący specjalistów z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej, Zakładu Patologii oraz Departamentu Narodowej Strategii Onkologicznej, we współpracy z ekspertem z zakresu biostatystyki z SGGW. Wśród autorów pracy znaleźli się: dr. n.med. Katarzyna Pogoda, Magdalena Czopowicz, Agata Bąk, dr n. med. Wojciech Olszewski, prof. Michał Czopowicz (SGGW), dr hab. n. med. Monika Durzyńska, Dorota Najmrocka, Paulina Halasa, dr n.med. Anna Borowiec, prof. Zbigniew Nowecki oraz prof. Anna Niwińska.

Źródło: inf pras

Coraz więcej decyzji terapeutycznych w onkologii zapada jeszcze przed rozpoczęciem leczenia – w pracowni patomorfologii. To właśnie badania immunohistochemiczne i diagnostyka molekularna pozwalają precyzyjnie określić typ nowotworu, jego cechy biologiczne oraz dobrać terapię najlepiej dopasowaną do pacjenta. O rosnącej roli tych metod oraz wyzwaniach związanych z jakością diagnostyki dyskutowali światowej klasy eksperci podczas jubileuszowej, 10. edycji Academy of Immunohistochemistry – Diagnostic Immunohistochemistry and Molecular Pathology, która odbyła się w Krakowie.

Immunohistochemia jest dziś jedną z kluczowych metod diagnostyki nowotworów. To dzięki niej patomorfolodzy mogą nie tylko ocenić ich obraz histologiczny (czyli budowę komórek i tkanek widoczną pod mikroskopem), ale także sprawdzić ich cechy biologiczne i określić, z jakim typem nowotworu mają do czynienia. Od tej odpowiedzi coraz częściej zależy wybór leczenia – operacji, radioterapii, leczenia systemowego, terapii celowanej albo immunoterapii.

Znaczeniu immunohistochemii i diagnostyki molekularnej poświęcona była jubileuszowa, 10. edycja międzynarodowego kursu Academy of Immunohistochemistry – Diagnostic Immunohistochemistry and Molecular Pathology, która pod koniec czerwca odbyła się w Krakowie. Wzięli w nim udział patomorfolodzy, diagności laboratoryjni, biolodzy molekularni oraz eksperci zajmujący się diagnostyką nowotworów z Polski i zagranicy.

Dyrektorem naukowym kursu był prof. dr hab. n. med. Janusz Ryś, Dyrektor Oddziału Narodowego Instytutu Onkologii w Krakowie oraz Kierownik Zakładu Patomorfologii Nowotworów krakowskiego NIO. Profesor Ryś od początku współtworzy krakowską Akademię Immunohistochemii, która od 2014 roku rozwija się jako specjalistyczne forum wymiany wiedzy, doświadczeń i dobrych praktyk w diagnostyce nowotworów.

– W onkologii rozpoznanie nie jest formalnością. To moment, od którego zależy całe dalsze postępowanie. Immunohistochemia pozwala nam uwiarygodnić diagnozę, zawęzić rozpoznanie i uniknąć sytuacji, w której pacjent trafia na niewłaściwą ścieżkę leczenia – mówi prof. Janusz Ryś.

Immunohistochemia polega na wykrywaniu w komórkach określonych białek, czyli markerów, za pomocą specjalnie dobranych przeciwciał. Dla pacjenta oznacza to, że materiał pobrany podczas biopsji lub operacji można ocenić nie tylko pod kątem obrazu histologicznego, ale także pod kątem cech, które pomagają określić biologiczny charakter guza.

Dzięki takim badaniom patomorfolog może ustalić, czy nowotwór różnicuje się na przykład w kierunku nabłonkowym, mezenchymalnym albo limfatycznym, a więc czy mamy do czynienia z rakiem, mięsakiem, chłoniakiem lub innym typem choroby. To szczególnie ważne wtedy, gdy różne nowotwory wyglądają podobnie, ale wymagają zupełnie odmiennego leczenia.

– Nowotwory nie zawsze zachowują się podręcznikowo. Potrafią się do siebie upodabniać, imitować inne typy guzów, a czasem zacierać granicę między tym, co widać w klasycznym obrazie mikroskopowym, a tym, co naprawdę decyduje o ich charakterze. Dlatego potrzebujemy narzędzi, które pozwalają spojrzeć głębiej. – podkreśla prof. Ryś.

Szczególne znaczenie immunohistochemia ma w diagnostyce nowotworów rzadkich, nisko zróżnicowanych i trudnych do jednoznacznego zaklasyfikowania. W takich przypadkach właściwie dobrany panel przeciwciał może potwierdzić albo wykluczyć określone rozpoznanie. Wynik badania wpływa nie tylko na ustalenie ostatecznego histologicznego podtypu nowotworu, który zapisany jest w raporcie patomorfologicznym, ale przede wszystkim na decyzje podejmowane przez zespół leczący pacjenta.

Jednym z najważniejszych tematów krakowskiej Akademii była jakość badań immunohistochemicznych. W tej dziedzinie ogromne znaczenie ma zarówno dobór markerów, jak i sposób wykonania badania oraz interpretacja wyniku. Nieprawidłowo przeprowadzone lub błędnie odczytane badanie może skierować diagnostykę na niewłaściwe tory, a w konsekwencji wpłynąć na wybór leczenia.

– W immunohistochemii sama technologia nie wystarczy. Potrzebne są standardy, doświadczenie i świadomość ograniczeń tej metody. To właśnie dlatego tak ważne są spotkania, podczas których eksperci rozmawiają nie tylko o możliwościach diagnostycznych, ale także o pułapkach i błędach, których trzeba unikać – zaznacza prof. Ryś.

Jubileuszowa edycja kursu miała intensywny, praktyczny charakter. Program obejmował wykłady dotyczące m.in. diagnostyki nowotworów przewodu pokarmowego, narządu rodnego, skóry, nerek, układu moczowego, tkanek miękkich oraz układu limfoproliferacyjnego. Wśród wykładowców znalazły się największe światowe autorytety w dziedzinie diagnostyki patomorfologicznej i molekularnej, m.in. Markku Miettinen, Jason L. Hornick, Jerzy Lasota czy Olli Carpén.

Od początku organizatorzy Akademii stawiają na bezpośredni kontakt uczestników z wykładowcami, analizę trudnych przypadków i dyskusję nad realnymi problemami diagnostycznymi. W poprzednich dziewięciu edycjach wydarzenia udział wzięło blisko 900 uczestników, a krakowski kurs zyskał rozpoznawalność w międzynarodowym środowisku specjalistów zajmujących się diagnostyką nowotworów.

– Od początku zależało nam, aby to nie była konferencja wyłącznie o technologii. Najważniejsze jest to, jak wynik badania przekłada się na decyzję kliniczną. Immunohistochemia ma sens wtedy, kiedy pomaga odpowiedzieć na konkretne pytanie diagnostyczne i realnie wspiera lekarzy prowadzących pacjenta – mówi prof. Ryś.

Rozwój immunohistochemii dobrze pokazuje, jak zmieniła się współczesna onkologia. Metoda, która początkowo była wykorzystywana głównie w badaniach naukowych, stała się elementem codziennej praktyki klinicznej. Postęp technologiczny, automatyzacja badań, coraz czulsze systemy detekcji oraz rozwój diagnostyki molekularnej sprawiły, że patomorfologia dostarcza dziś informacji niezbędnych do planowania nowoczesnego leczenia. Akademia Immunohistochemii pokazała również rolę Narodowego Instytutu Onkologii w rozwijaniu specjalistycznej diagnostyki i edukacji medycznej. Krakowski Oddział NIO-PIB prowadzi zaawansowaną diagnostykę patomorfologiczną i molekularną nowotworów oraz uczestniczy w kształceniu specjalistów, których praca ma bezpośredni wpływ na jakość leczenia pacjentów.

Współczesna onkologia wymaga coraz dokładniejszego poznania biologii choroby. Dlatego immunohistochemia, patomorfologia i diagnostyka molekularna są dziś integralną częścią procesu leczenia. To od nich zależy, czy pacjent otrzyma rozpoznanie wystarczająco precyzyjne, aby możliwe było dobranie terapii zgodnej z aktualną wiedzą medyczną.

Źródło: NIO

Jeszcze niedawno rdzeniowy zanik mięśni (SMA) był chorobą o niezwykle dramatycznym przebiegu, a dziś – dzięki przełomowym terapiom – staje się schorzeniem przewlekłym. O tym, jak zmienił się profil pacjentów, dlaczego kluczowa staje się personalizacja leczenia oraz jakie wyzwania niesie rosnąca populacja dorosłych chorych, mówi prof. dr hab. n. med. Justyna Paprocka, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii dziecięcej, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego.

Pani Profesor, jak dziś wygląda leczenie rdzeniowego zaniku mięśni i czym obecna sytuacja chorych różni się od tej sprzed kilku lat?

Zmiana w leczeniu pacjentów z SMA, której jesteśmy świadkami, jest naprawdę fundamentalna. Jeszcze stosunkowo niedawno rdzeniowy zanik mięśni był chorobą głównie dziecięcą, o ciężkim, często dramatycznym przebiegu. Dziś, dzięki ogromnemu postępowi terapeutycznemu, widzimy coś zupełnie nowego, a mianowicie rosnącą populację pacjentów dorosłych. To najlepszy dowód na skuteczność leczenia, ale jednocześnie początek zupełnie nowego etapu w myśleniu o tej chorobie. Coraz częściej mamy do czynienia z pacjentami, którzy żyją długo, a SMA przyjmuje charakter choroby przewlekłej, ustabilizowanej. To automatycznie zmienia nasze cele terapeutyczne. Nie koncentrujemy się już wyłącznie na ratowaniu życia, ale na jego jakości – na funkcjonowaniu ruchowym, oddechowym, społecznym. To z kolei wymusza rozwój długoterminowych strategii opieki nad pacjentami, zwłaszcza w zakresie rehabilitacji i wsparcia wielospecjalistycznego.

Czyli zmieniło się podejście do samej terapii?

Zdecydowanie tak. Przeszliśmy od pytania „czy leczyć?” do pytania „jak leczyć najlepiej?”. Pojawienie się przełomowych terapii – takich jak nusinersen, risdiplam czy terapia genowa onasemnogene abeparvovec – oraz ich refundacja w ramach programu lekowego całkowicie zmieniło krajobraz terapeutyczny. Obecnie w Polsce w programie lekowym leczymy 655 pacjentów nusinersenem i 474 risdiplamem, terapię genową otrzymało 85 dzieci. Nie dyskutujemy już więc o dostępności leczenia, ale o jego optymalizacji. Z tego względu coraz większego znaczenia nabierają koncepcje terapii sekwencyjnych i skojarzonych. Zastanawiamy się, kiedy zmienić leczenie, a kiedy łączyć różne terapie. Każda taka decyzja musi być bardzo precyzyjna i uwzględniać wiek pacjenta, jego stan funkcjonalny, a także historię wcześniejszego leczenia, w tym udział w badaniach klinicznych. Jest to nowe podejście, które sprawia, że leczenie staje się procesem ciągłego dostosowywania do zmieniającej się sytuacji pacjenta.

Czy to oznacza, że wchodzimy w erę medycynie spersonalizowanej w rdzeniowym zaniku mięśni?

Medycyna personalizowana to jeden z najważniejszych kierunków rozwoju. Odchodzimy od modelu „jedna terapia dla wszystkich chorych” i coraz wyraźniej zmierzamy w stronę leczenia szytego na miarę. Chcemy dobierać terapię nie tylko do rozpoznania, ale też do konkretnego pacjenta – jego wieku, fenotypu, dynamiki choroby i wcześniejszych doświadczeń terapeutycznych. Ogromną rolę odegrają tutaj biomarkery. Dziś najbardziej zaawansowanym kandydatem są neurofilamenty (łańcuchy lekkie), które zostały uznane przez Europejską Agencję Leków za biomarker rozwojowy. U dzieci obserwujemy wyraźną zależność – wysokie wartości neurofilamentów odpowiadają aktywnej chorobie, a ich spadek świadczy o skuteczności leczenia. U dorosłych sytuacja jest bardziej skomplikowana, bo ta korelacja nie jest już tak wyraźna. Dlatego coraz częściej mówi się o biomarkerach złożonych, które będą łączyć parametry biologiczne, takie jak neurofilamenty, z oceną kliniczną i neuropsychologiczną.

W przyszłości biomarkery mogą pełnić trzy kluczowe funkcje – monitorować skuteczność leczenia, przewidywać przebieg choroby oraz pomagać w wyborze optymalnej terapii dla konkretnego pacjenta, także w kontekście decyzji o zmianie leczenia lub zastosowaniu terapii skojarzonych.

Jednym z przełomów w SMA jest także bardzo wczesne leczenie…

To prawda – leczenie presymptomatyczne, czyli jeszcze przed pojawieniem się jakichkolwiek objawów choroby, jest absolutnym przełomem. W Polsce jest to możliwe dzięki badaniom przesiewowym noworodków. Efekty takiego postępowania, kiedy staramy się wyprzedzać chorobę, są zdecydowanie najlepsze, co potwierdzają nasze doświadczenia kliniczne.

Obecnie idziemy jeszcze o krok dalej. Pojawiają się pierwsze doniesienia o leczeniu prenatalnym, czyli terapii rozpoczynanej jeszcze w czasie ciąży – podawanej matce, z myślą o dziecku. Dotyczy to bardzo szczególnej grupy przypadków, w których SMA zostaje rozpoznane już na etapie życia płodowego, na podstawie badań genetycznych – na przykład wtedy, gdy w rodzinie jest już chore dziecko i wykonuje się diagnostykę prenatalną. W tym kontekście mówimy o stosowaniu doustnego risdiplamu, podawanego jeszcze przed narodzinami, zanim choroba zdąży się ujawnić i doprowadzić do nieodwracalnych uszkodzeń. Na razie jest to leczenie eksperymentalne, ale pierwsze wyniki są bardzo obiecujące. To podejście pokazuje, jak bardzo przesuwa się granica możliwości terapeutycznych w rdzeniowym zaniku mięśni.

A co z nowościami terapeutycznymi?

Tych zmian jest naprawdę dużo, biorąc pod uwagę, że SMA jest chorobą rzadką. Aktualnie mamy już dostęp do risdiplamu w formie tabletek, które znacząco ułatwiają codzienne funkcjonowanie pacjentów. Zarejestrowana jest wyższa dawka nusinersenu oraz terapia genowa podawana drogą dokanałową, przeznaczona dla starszych dzieci i dorosłych pacjentów. Ponadto rozwijane są nowe cząsteczki działające bezpośrednio na mięśnie i jednocześnie coraz większego znaczenia nabiera koncepcja łączenia terapii – na przykład obecnych leków wpływających na białko SMN z terapiami ukierunkowanymi na mięśnie. To może być kolejny krok w zwiększaniu skuteczności leczenia.

Rozwój terapii niesie jednak nowe wyzwania systemowe…

Tak, i to bardzo poważne. Jednym z największych wyzwań jest dziś płynna tranzycja pacjentów z opieki pediatrycznej do systemu dla osób dorosłych. Liczba dorosłych pacjentów z SMA rośnie, natomiast liczba ośrodków przygotowanych do ich leczenia pozostaje niewystarczająca. To może wpływać na ciągłość terapii. Z jednej strony potrzebujemy standaryzacji, czyli jasnych wytycznych i algorytmów postępowania, które zapewnią pacjentom bezpieczeństwo i spójność terapii, ale z drugiej – musimy zachować elastyczność i możliwość dostosowania leczenia do konkretnego chorego.

Kolejnym wyzwaniem jest monitorowanie efektów leczenia. Potrzebujemy dobrze prowadzonych rejestrów, które pozwolą nam ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii – szczególnie w przypadku terapii sekwencyjnych i skojarzonych – a także ich wpływ na jakość życia pacjentów. Jest to niezwykle ważne również w kontekście decyzji refundacyjnych, ponieważ mówimy o terapiach bardzo kosztownych.

Jakie są najważniejsze kierunki na najbliższe lata?

Bez wątpienia dalszy rozwój medycyny personalizowanej czyli terapii szytych na miarę, opartych na kompleksowych danych i biomarkerach. Równolegle będą rozwijać się strategie łączenia i sekwencjonowania terapii oraz bardzo wczesnej interwencji terapeutycznej. Ale równie ważne będzie zarządzanie odniesionym już sukcesem, bo będąca jego efektem, rosnąca liczba dorosłych pacjentów z SMA oznacza nowe wyzwania, m.in. ortopedyczne, społeczne i związane z jakością życia.

Ale największa, najważniejsza zmiana już się dokonała – dziś nie pytamy już, czy możemy pomóc pacjentowi z SMA, lecz pytamy o to, jak najlepiej prowadzić go przez całe jego życie. I to jest zupełnie nowy rozdział w historii tej choroby.

Źródło: inf pras

Polscy pacjenci onkologiczni coraz częściej zyskują dostęp do innowacyjnych terapii, jednak bez odpowiedniej diagnostyki molekularnej wiele z nich pozostaje jedynie teoretycznie dostępnych. Eksperci i organizacje pacjenckie alarmują, że proces wdrażania nowoczesnych badań genetycznych trwa latami i nie podlega ustawowym terminom, w przeciwieństwie do procedur refundacyjnych dotyczących leków. W efekcie chorzy mogą nie otrzymać leczenia dopasowanego do profilu genetycznego nowotworu. Zdaniem specjalistów konieczne jest pilne wprowadzenie systemowych zmian, które przyspieszą dostęp do diagnostyki warunkującej skuteczne leczenie w ramach medycyny personalizowanej.

Medycyna personalizowana opiera się na prostym mechanizmie – aby podać nowoczesny lek celowany, najpierw należy precyzyjnie zdiagnozować mutację genetyczną nowotworu. Dziś w polskim systemie ochrony zdrowia dochodzi do tragicznego w skutkach paradoksu. Departament Polityki Lekowej sprawnie refunduje innowacyjne terapie, ale brak odpowiednich procedur i wycen w koszyku świadczeń gwarantowanych uniemożliwia wykonanie badań warunkujących ich podanie.

Tysiąc dni czekania

Jaskrawym przykładem problemu jest ścieżka wprowadzania kompleksowego profilowania genomowego (CGP) – dotyczącego raka płuca i badania HRD u pacjentek z rakiem jajnika. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała pozytywną rekomendację dla badań we wrześniu 2023 roku, do dziś – po upływie niemal 1000 dni – świadczenie to nie doczekało się wdrożenia i finansowania.

– Diagnostyka genetyczna to absolutny fundament celowanego leczenia onkologicznego. Nawet najnowocześniejszy i najdroższy lek na świecie nie zadziała, jeśli najpierw nie zidentyfikujemy precyzyjnie molekularnego celu w guzie pacjenta. Dlatego szeroki i szybki dostęp do tych badań to dziś nie jest innowacyjny dodatek, ale warunek konieczny, który bezpośrednio decyduje o szansach chorego na przeżycie – podkreśla dr Andrzej Tysarowski, kierownik Centrum Genetyki i Genomiki PIM MSWiA, konsultant wojewódzki w dziedzinie laboratoryjnej genetyki medycznej na Mazowszu.
Szpitalne łóżko dla pobrania krwi, czyli systemowe marnotrawstwo 

Kolejnym obszarem wymagającym pilnej interwencji jest kwestia tzw. płynnej biopsji (ctDNA). To nieinwazyjne badanie genetyczne z krwi pozwala na wykrycie krążącego DNA nowotworu. Jest ono ratunkiem dla pacjentów, u których nie można pobrać tkanki (np. w raku płuca) lub gdy archiwalny wycinek stracił ważność (częsty problem w raku prostaty). Niestety, archaiczne przepisy wymuszają niepotrzebną hospitalizację pacjentów w celu wykonania procedury, którą z powodzeniem można by zrealizować w trybie ambulatoryjnym.

– Zmuszanie szpitali do kładzenia pacjenta na oddział wyłącznie po to, by pobrać mu krew do badania, to klasyczne marnowanie publicznych pieniędzy i blokowanie miejsc dla osób realnie potrzebujących opieki szpitalnej – podkreśla dr Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych. – Potrzebujemy pilnego stworzenia prostego kodu rozliczeniowego dla płynnej biopsji w trybie ambulatoryjnym. Rozwiązanie tego problemu nie wymaga rewolucji, a jedynie dostosowania koszyka świadczeń do realiów współczesnej medycyny.

System wymaga gorsetu czasowego 

Obecnie, po złożeniu przez Towarzystwa Naukowe wniosku o nowe świadczenie diagnostyczne, procedura nie podlega żadnym reżimom czasowym. Eksperci zgodnie postulują, by proces ten objąć rygorem analogicznym do tego, który funkcjonuje w ustawie refundacyjnej.

– W onkologii czas to po prostu życie. Dla pacjentów to sytuacja dramatyczna i niezrozumiała, gdy dowiadują się, że ratujący życie lek jest teoretycznie dostępny, ale z powodu braku pieczątki czy rozporządzenia na badanie nie mogą go otrzymać – podsumowuje Dorota Korycińska, Prezes Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej. – Oczekujemy od decydentów nałożenia na cały proces decyzyjny sztywnych ram czasowych – maksymalnie półtora roku do dwóch lat od złożenia wniosku do realnej dostępności w placówkach. Musimy przestać leczyć objawy niewydolności systemu, a zacząć wdrażać trwałe, systemowe rozwiązania.

Wdrożenie diagnostyki od 2027 roku, ale z gwarancją stabilnego finansowania

– Pragnę zapewnić, że Ministerstwo Zdrowia w pełni dostrzega kluczowe znaczenie nowoczesnej diagnostyki molekularnej w skutecznej terapii chorób nowotworowych. Pozytywnie zaopiniowane przez Prezesa AOTMiT (Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji) świadczenia związane z diagnostyką genetyczną – zaawansowane profilowanie genomowe CGP, oceniające m.in. status HRD w raku jajnika, biopsja płynna w diagnostyce raka płuca realizowana w warunkach ambulatoryjnych – zostały przez nas merytorycznie zaakceptowane do realizacji. Wdrażanie tak zaawansowanych procedur wymaga jednak pełnego i stabilnego zabezpieczenia. Ze względu na obecne uwarunkowania budżetowe oraz konieczność zachowania dyscypliny w dysponowaniu środkami publicznymi, pełna realizacja tych świadczeń została ujęta w planach i przesunięta na 2027 rok. To odpowiedzialna decyzja, która gwarantuje, że gdy pacjenci otrzymają dostęp do tych badań, ich finansowanie będzie niezagrożone, stabilne i ciągłe – tłumaczy Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Analiz i Strategii w Ministerstwie Zdrowia.  –  Jednocześnie informuję, że wielogenowe testy w raku piersi znajdują się obecnie w fazie intensywnych konsultacji. Dokładamy wszelkich starań, aby proces ich oceny przebiegał sprawnie. Ministerstwo Zdrowia doskonale rozumie i podziela głębokie poczucie pilności tych wdrożeń. Początek roku 2027 przyniesie zmianę systemową, na którą Państwo od dawna czekali – dodaje.

Zmiany w diagnostyce coraz bliżej

Choć w Polsce przyspieszono refundację innowacyjnych leków onkologicznych, dostęp do kluczowej diagnostyki genetycznej wciąż wymaga usprawnień, co utrudnia pełne wykorzystanie dostępnych terapii. Eksperci i organizacje pacjenckie podkreślają potrzebę wprowadzenia jasnych ram czasowych i uproszczenia zasad finansowania badań, aby poprawić ścieżkę pacjenta. Jednocześnie Ministerstwo Zdrowia deklaruje wdrożenie nowych świadczeń od 2027 roku, co ma zapewnić stabilne i systemowe rozwiązania w tym obszarze.

Źródło: inf pras

Jeszcze kilkanaście lat temu rdzeniowy zanik mięśni (SMA) był jedną z najcięższych chorób neurologicznych wieku dziecięcego. Dziś, dzięki przełomowym terapiom i programowi badań przesiewowych noworodków, coraz więcej pacjentów prowadzi aktywne życie, a SMA stopniowo staje się chorobą przewlekłą. Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Justyna Paprocka, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii dziecięcej, współczesne wyzwania nie dotyczą już wyłącznie dostępu do leczenia, ale przede wszystkim jego optymalizacji. Coraz większą rolę odgrywają medycyna personalizowana, biomarkery, terapie sekwencyjne oraz zapewnienie pacjentom kompleksowej opieki na każdym etapie życia.

Pani Profesor, jak dziś wygląda leczenie rdzeniowego zaniku mięśni i czym obecna sytuacja chorych różni się od tej sprzed kilku lat?

Zmiana w leczeniu pacjentów z SMA, której jesteśmy świadkami, jest naprawdę fundamentalna. Jeszcze stosunkowo niedawno rdzeniowy zanik mięśni był chorobą głównie dziecięcą, o ciężkim, często dramatycznym przebiegu. Dziś, dzięki ogromnemu postępowi terapeutycznemu, widzimy coś zupełnie nowego, a mianowicie rosnącą populację pacjentów dorosłych. To najlepszy dowód na skuteczność leczenia, ale jednocześnie początek zupełnie nowego etapu w myśleniu o tej chorobie. Coraz częściej mamy do czynienia z pacjentami, którzy żyją długo, a SMA przyjmuje charakter choroby przewlekłej, ustabilizowanej. To automatycznie zmienia nasze cele terapeutyczne. Nie koncentrujemy się już wyłącznie na ratowaniu życia, ale na jego jakości – na funkcjonowaniu ruchowym, oddechowym, społecznym. To z kolei wymusza rozwój długoterminowych strategii opieki nad pacjentami, zwłaszcza w zakresie rehabilitacji i wsparcia wielospecjalistycznego.

Czyli zmieniło się podejście do samej terapii?

Zdecydowanie tak. Przeszliśmy od pytania „czy leczyć?” do pytania „jak leczyć najlepiej?”. Pojawienie się przełomowych terapii – takich jak nusinersen, risdiplam czy terapia genowa onasemnogene abeparvovec – oraz ich refundacja w ramach programu lekowego całkowicie zmieniło krajobraz terapeutyczny. Obecnie w Polsce w programie lekowym leczymy 655 pacjentów nusinersenem i 474 risdiplamem, terapię genową otrzymało 85 dzieci. Nie dyskutujemy już więc o dostępności leczenia, ale o jego optymalizacji. Z tego względu coraz większego znaczenia nabierają koncepcje terapii sekwencyjnych i skojarzonych. Zastanawiamy się, kiedy zmienić leczenie, a kiedy łączyć różne terapie. Każda taka decyzja musi być bardzo precyzyjna i uwzględniać wiek pacjenta, jego stan funkcjonalny, a także historię wcześniejszego leczenia, w tym udział w badaniach klinicznych. Jest to nowe podejście, które sprawia, że leczenie staje się procesem ciągłego dostosowywania do zmieniającej się sytuacji pacjenta.

Czy to oznacza, że wchodzimy w erę medycynie spersonalizowanej w rdzeniowym zaniku mięśni?

Medycyna personalizowana to jeden z najważniejszych kierunków rozwoju. Odchodzimy od modelu „jedna terapia dla wszystkich chorych” i coraz wyraźniej zmierzamy w stronę leczenia szytego na miarę. Chcemy dobierać terapię nie tylko do rozpoznania, ale też do konkretnego pacjenta – jego wieku, fenotypu, dynamiki choroby i wcześniejszych doświadczeń terapeutycznych. Ogromną rolę odegrają tutaj biomarkery. Dziś najbardziej zaawansowanym kandydatem są neurofilamenty (łańcuchy lekkie), które zostały uznane przez Europejską Agencję Leków za biomarker rozwojowy. U dzieci obserwujemy wyraźną zależność – wysokie wartości neurofilamentów odpowiadają aktywnej chorobie, a ich spadek świadczy o skuteczności leczenia. U dorosłych sytuacja jest bardziej skomplikowana, bo ta korelacja nie jest już tak wyraźna. Dlatego coraz częściej mówi się o biomarkerach złożonych, które będą łączyć parametry biologiczne, takie jak neurofilamenty, z oceną kliniczną i neuropsychologiczną.

W przyszłości biomarkery mogą pełnić trzy kluczowe funkcje – monitorować skuteczność leczenia, przewidywać przebieg choroby oraz pomagać w wyborze optymalnej terapii dla konkretnego pacjenta, także w kontekście decyzji o zmianie leczenia lub zastosowaniu terapii skojarzonych.

Jednym z przełomów w SMA jest także bardzo wczesne leczenie…

To prawda – leczenie presymptomatyczne, czyli jeszcze przed pojawieniem się jakichkolwiek objawów choroby, jest absolutnym przełomem. W Polsce jest to możliwe dzięki badaniom przesiewowym noworodków. Efekty takiego postępowania, kiedy staramy się wyprzedzać chorobę, są zdecydowanie najlepsze, co potwierdzają nasze doświadczenia kliniczne.

Obecnie idziemy jeszcze o krok dalej. Pojawiają się pierwsze doniesienia o leczeniu prenatalnym, czyli terapii rozpoczynanej jeszcze w czasie ciąży – podawanej matce, z myślą o dziecku. Dotyczy to bardzo szczególnej grupy przypadków, w których SMA zostaje rozpoznane już na etapie życia płodowego, na podstawie badań genetycznych – na przykład wtedy, gdy w rodzinie jest już chore dziecko i wykonuje się diagnostykę prenatalną. W tym kontekście mówimy o stosowaniu doustnego risdiplamu, podawanego jeszcze przed narodzinami, zanim choroba zdąży się ujawnić i doprowadzić do nieodwracalnych uszkodzeń. Na razie jest to leczenie eksperymentalne, ale pierwsze wyniki są bardzo obiecujące. To podejście pokazuje, jak bardzo przesuwa się granica możliwości terapeutycznych w rdzeniowym zaniku mięśni.

A co z nowościami terapeutycznymi?

Tych zmian jest naprawdę dużo, biorąc pod uwagę, że SMA jest chorobą rzadką. Aktualnie mamy już dostęp do risdiplamu w formie tabletek, które znacząco ułatwiają codzienne funkcjonowanie pacjentów. Zarejestrowana jest wyższa dawka nusinersenu oraz terapia genowa podawana drogą dokanałową, przeznaczona dla starszych dzieci i dorosłych pacjentów. Ponadto rozwijane są nowe cząsteczki działające bezpośrednio na mięśnie i jednocześnie coraz większego znaczenia nabiera koncepcja łączenia terapii – na przykład obecnych leków wpływających na białko SMN z terapiami ukierunkowanymi na mięśnie. To może być kolejny krok w zwiększaniu skuteczności leczenia.

Rozwój terapii niesie jednak nowe wyzwania systemowe…

Tak, i to bardzo poważne. Jednym z największych wyzwań jest dziś płynna tranzycja pacjentów z opieki pediatrycznej do systemu dla osób dorosłych. Liczba dorosłych pacjentów z SMA rośnie, natomiast liczba ośrodków przygotowanych do ich leczenia pozostaje niewystarczająca. To może wpływać na ciągłość terapii. Z jednej strony potrzebujemy standaryzacji, czyli jasnych wytycznych i algorytmów postępowania, które zapewnią pacjentom bezpieczeństwo i spójność terapii, ale z drugiej – musimy zachować elastyczność i możliwość dostosowania leczenia do konkretnego chorego.

Kolejnym wyzwaniem jest monitorowanie efektów leczenia. Potrzebujemy dobrze prowadzonych rejestrów, które pozwolą nam ocenić skuteczność i bezpieczeństwo terapii – szczególnie w przypadku terapii sekwencyjnych i skojarzonych – a także ich wpływ na jakość życia pacjentów. Jest to niezwykle ważne również w kontekście decyzji refundacyjnych, ponieważ mówimy o terapiach bardzo kosztownych.

Jakie są najważniejsze kierunki na najbliższe lata?

Bez wątpienia dalszy rozwój medycyny personalizowanej czyli terapii szytych na miarę, opartych na kompleksowych danych i biomarkerach. Równolegle będą rozwijać się strategie łączenia i sekwencjonowania terapii oraz bardzo wczesnej interwencji terapeutycznej. Ale równie ważne będzie zarządzanie odniesionym już sukcesem, bo będąca jego efektem, rosnąca liczba dorosłych pacjentów z SMA oznacza nowe wyzwania, m.in. ortopedyczne, społeczne i związane z jakością życia.

Ale największa, najważniejsza zmiana już się dokonała – dziś nie pytamy już, czy możemy pomóc pacjentowi z SMA, lecz pytamy o to, jak najlepiej prowadzić go przez całe jego życie. I to jest zupełnie nowy rozdział w historii tej choroby.

Źródło: inf pras

Skuteczna diagnostyka chorób otępiennych na podstawie analizy kropli krwi pobranej w domowych warunkach – tak polska firma Masdiag planuje upowszechniać profilaktykę w zakresie zdrowia neurologicznego. Pomoże w tym innowacyjny test, umożliwiający ocenę ryzyka wystąpienia demencji na podstawie analizy trzech biomarkerów. Prace nad nową odsłoną tego rozwiązania zostały docenione przez Polską Agencję Rozwoju Przedsiębiorczości (PARP) i dofinansowane kwotą ponad 3 mln zł, przyznaną w ramach „Ścieżki SMART” z programu Funduszy Europejskich dla Nowoczesnej Gospodarki (FENG).

Jak wynika z raportu „The Prevalance of Dementia in Europe 2025” przygotowanego przez organizację Alzheimer Europe, w krajach Europy (UE plus 12 państw regionu) żyje ponad 12 mln osób, które chorują na demencję. Wraz z postępowaniem procesu starzenia się społeczeństw, liczba Europejczyków cierpiących na tę chorobę ma wzrastać – według prognoz w 2050 r. sięgnie ona blisko 20 mln. Istotną rolę w przeciwdziałaniu chorobom otępiennym odgrywa zdrowy tryb życia – regularna aktywność fizyczna, rezygnacja z używek, stymulacja umysłowa oraz odpowiednia dieta. We właściwym doborze składników odżywczych pomaga opracowany przez polską firmę Masdiag innowacyjny test, który pozwala oszacować ryzyko wystąpienia demencji oraz podjąć odpowiednie działania mające na celu przeciwdziałanie tej chorobie.

Prewencja przede wszystkim

Założone w 2013 r. laboratorium Masdiag łączy działalność komercyjną w dziedzinie diagnostyki medycznej z badaniami naukowymi. Opracowane przez firmę badanie „Kropla dla pamięci” polega na analizie trzech biomarkerów – homocysteiny, witaminy D oraz kwasów omega. Każdy z nich ma istotny wpływ na funkcjonowanie mózgu, a długotrwały niedobór lub nadmiar któregoś z elementów mogą zwiększać prawdopodobieństwo wystąpienia demencji. Odpowiednio wczesna diagnoza daje z kolei szansę na podjęcie działań profilaktycznych, takich jak zmiana diety czy sumplementacja.

 – Sprawność umysłu stanowi jeden z filarów samodzielnego, sprawnego funkcjonowania w codziennym życiu. Jest to szczególnie istotne w przypadku osób starszych, które są szczególnie narażone na ryzyko wystąpienia chorób takich jak demencja czy Alzheimer. Wierzymy, że rozwiązania takie jak „Kropla dla pamięci” stanowią istotne wsparcie procesu profilaktyki i pozwalają na podjęcie działań pozwalających zachować komfort życia w każdym wieku – mówi Tomasz Bieńkowski, prezes zarządu MS Ekspert.

PARP wspiera profilaktykę

Aby ułatwić pacjentom działania ukierunkowane na przeciwdziałanie demencji, Masdiag rozpoczął prace nad nową odsłoną testu. Projekt, który uzyskał wsparcie Polskiej Agencji Rozwoju Przedsiębiorczości, ma umożliwić proste pobieranie próbki metodą tzw. suchej kropli. Polega ona na pozyskiwaniu z palca krwi włośniczkowej, która następnie jest nakładana na specjalną bibułę filtracyjną. W efekcie powstaje wysoce stabilny materiał, który można w łatwy sposób dostarczyć do laboratorium. Umożliwia on dokładne określenie poziomów trzech wspomnianych biomarkerów, co z kolei pozwala na dokładne zaplanowanie diety i suplementacji ukierunkowanej na zmniejszenie ryzyka wystąpienia demencji. Wysokość dofinansowania PARP dla projektu w ramach działania „Ścieżka SMART – nabór projektów B+R” wyniosło ponad 3 mln zł. Agencja przygotowała także film promocyjny, przedstawiający zalety testu tworzonego przez Masdiag.

– Wsparcie, jakie otrzymaliśmy w ramach Ścieżki SMART, było dla nas bardzo istotne w kontekście przyspieszenia procedur i ułatwienia wprowadzenia innowacji na rynek. Inwestycje w badania i rozwój stanowią około 40 proc. kosztów naszej działalności, a środki, jakie uzyskaliśmy, pozwoliły nam sfinansować część prac prowadzonych w ramach projektu i realnie odciążyło budżet firmy. Nie bez znaczenia było także zaangażowanie Agencji w działania marketingowe. Przygotowany przez PARP materiał promocyjny wzmacnia rozpoznawalność marki oraz naszego produktu i pomaga dotrzeć do nowych odbiorców – podkreśla Tomasz Bieńkowski.

Ścieżka SMART jako katalizator rozwoju

Realizowany w ramach Funduszy Europejskich dla Nowoczesnej Gospodarki (FENG) program „Ścieżka SMART” wspiera firmy w rozwijaniu innowacji poprzez finansowanie projektów badawczo-rozwojowych oraz działań wspierających. Budżet obecnego naboru wynosi 700 mln zł.

O dotację mogą wnioskować firmy wpisane do KRS lub CEIDG, prowadzące działalność w Polsce. Minimalna wartość kosztów kwalifikowanych do prac B+R wynosi 3 mln zł, a dofinansowanie pokrywa do 50 proc. kosztów badań przemysłowych i 25 proc. eksperymentalnych prac rozwojowych. Nabór wniosków trwa do 31 marca 2026 roku.

Więcej informacji na temat Ściezki SMART znajduje się tutaj.

Źródło: Komunikat Prasowy

Czy sama kolejność stosowania standardowych leków może zdecydować o skuteczności leczenia raka piersi? I czy da się z wyprzedzeniem wskazać pacjentki, które zareagują na chemioterapię najlepiej? Na te pytania ma odpowiedzieć niekomercyjne badanie kliniczne PRIORITY, które właśnie ruszyło w Polsce.

Projekt, finansowany kwotą 34,1 mln zł przez Agencję Badań Medycznych, potrwa osiem lat i obejmie 440 pacjentek z HER2-ujemnym rakiem piersi. Jego celem jest praktyczne wykorzystanie wiedzy molekularnej o guzie do lepszego dopasowania leczenia – tak, by zwiększyć szansę na skuteczną terapię i ograniczyć niepotrzebne działania niepożądane.

Badanie PRIORITY koncentruje się na jednym z kluczowych dylematów w leczeniu przedoperacyjnym raka piersi HER2-ujemnego: czy dwie powszechnie stosowane sekwencje chemioterapii neoadiuwantowej są równie skuteczne u wszystkich pacjentek, czy też ich efektywność zależy od biologii nowotworu.

Naukowcy sprawdzą, czy odpowiedzią na to pytanie może być poziom ekspresji białka PIP (prolactin-induced protein). To biomarker, który – jak sugerują wcześniejsze badania – może wskazywać, jak wrażliwy jest guz na chemioterapię i od której sekwencji leczenia warto zacząć.

– Zależy nam, by decyzja o terapii była podejmowana nie tylko na podstawie rutynowych badań, ale także z wykorzystaniem informacji dotyczących biologii guza – podkreśla prof. Piotr Dzięgiel, kierownik naukowy projektu. – Jeśli potwierdzimy nasze hipotezy, lekarze dostaną wiarygodną wskazówkę, od czego zacząć leczenie, aby zwiększyć szansę na całkowitą odpowiedź przedoperacyjną, a pacjentki – większą szansę na skuteczniejszą, personalizowaną terapię.

Rak piersi pozostaje jednym z najczęstszych nowotworów złośliwych u kobiet – co roku diagnozuje się go u ponad 2 mln pacjentek na świecie. Większość przypadków stanowi rak HER2-ujemny, czyli taki, w którym komórki nowotworowe nie wykazują nadekspresji białka HER2.

Wczesne stadia choroby często pozwalają na skuteczne leczenie – ponad 70 proc. pacjentek z wczesnym rakiem piersi żyje co najmniej 10 lat od rozpoznania. W przypadku choroby miejscowo zaawansowanej ryzyko nawrotu i przerzutów pozostaje jednak wysokie, a skuteczność terapii bywa trudna do przewidzenia.

Coraz większą rolę odgrywa leczenie przedoperacyjne, które nie tylko może zmniejszyć guz przed zabiegiem, ale także dostarcza cennej informacji o tym, jak nowotwór reaguje na zastosowane leki. To właśnie ten moment leczenia stał się punktem wyjścia dla projektu PRIORITY.

Wcześniejsze badania zespołu badawczego wykazały, że wysoka ekspresja białka PIP wiąże się z lepszą odpowiedzią na standardową chemioterapię. PIP jest glikoproteiną, której produkcję pobudza prolaktyna i która już dziś bywa wykorzystywana jako biomarker diagnostyczny w raku piersi.

Analizy materiału klinicznego oraz badania przedkliniczne sugerują, że PIP może pełnić podwójną rolę: markera rokowniczego, związanego z przebiegiem choroby, oraz markera predykcyjnego, pomagającego przewidzieć skuteczność określonego schematu leczenia.

– W ramach projektu przeprowadzimy randomizowane badanie kliniczne fazy IV, czyli takie, które odbywa się w warunkach zbliżonych do codziennej praktyki klinicznej – tłumaczy prof. Dzięgiel. – Wezmą w nim udział dorosłe pacjentki z miejscowo lub regionalnie zaawansowanym rakiem piersi w stopniu II lub III, u których nowotwór jest HER2-ujemny. Pacjentki zostaną losowo przydzielone do dwóch grup, które będą się różniły kolejnością zastosowania dwóch standardowych sekwencji cytostatyków.

Kluczowym elementem projektu będzie nie tylko ocena poziomu PIP w guzie pierwotnym, lecz także jego analiza w krążących komórkach nowotworowych oraz zaawansowane badania transkryptomiczne, w tym transkryptomika przestrzenna. Pozwoli to sprawdzić, czy na podstawie cech molekularnych nowotworu można przewidywać skuteczność leczenia jeszcze przed rozpoczęciem terapii.

Od laboratorium do decyzji klinicznej

PRIORITY ma charakter wyraźnie translacyjny – łączy wyniki badań laboratoryjnych z realnymi decyzjami terapeutycznymi. Celem nie jest wprowadzenie nowego leku, lecz lepsze wykorzystanie już dostępnych terapii poprzez ich bardziej świadome i indywidualne stosowanie.

– Innymi słowy: przenosimy wnioski z laboratorium do gabinetu onkologa – dodaje prof. Piotr Dzięgiel. – Ostatecznie chodzi o to, by dostarczyć lekarzom wskazówki do decyzji terapeutycznych, najbardziej korzystnych dla pacjentki.

Badanie potrwa do 2033 roku i obejmie pacjentki z wielu ośrodków w Polsce. To jedno z największych niekomercyjnych badań klinicznych w polskiej onkologii ostatnich lat, którego wyniki mogą realnie wpłynąć na sposób leczenia HER2-ujemnego raka piersi w codziennej praktyce klinicznej.

Badanie PRIORITY nie jest projektem jednorazowym, lecz wyrasta z wieloletnich prac zespołu Zakładu Histologii i Embriologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu nad rolą białka PIP w raku piersi. To właśnie wcześniejsze analizy materiału klinicznego, modele laboratoryjne oraz badania przedkliniczne pozwoliły sformułować hipotezę, że PIP może pełnić funkcję praktycznego biomarkera wrażliwości guza na chemioterapię. Projekt finansowany przez ABM stanowi dziś próbę przeniesienia tych obserwacji do realnych decyzji terapeutycznych – sprawdzenia, czy wiedza molekularna może rzeczywiście pomóc lekarzom lepiej planować leczenie w codziennej praktyce klinicznej.

Źródło: informacja prasowa, UMW, fot. Tomasz Walów/UMW

Oznaczanie poziomu neurofilamentów, wskaźników reinerwacji oraz odnerwienia ułatwią lekarzom określenie stopnia zaawansowania i ocenę skuteczności leczenia w rdzeniowym zaniku mięśni. Już dziś pozwalają lepiej zrozumieć mechanizmy, dzięki którym u pacjentów leczonych nusinersenem udaje się nie tylko zatrzymać postęp choroby, lecz także poprawić ich stan. Rozmowa z dr. Anną Łusakowską z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynatorką Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA.

Biomarkery to wskaźniki biologiczne pozwalające ocenić stan zaawansowania choroby oraz odpowiedź na leczenie. Biomarkerem może być np. białko albo gen. W przypadku SMA znanym markerem jest liczba kopii genu SMN2, która wskazuje, czy choroba będzie miała przebieg ciężki, ostry, czy nieco lżejszy i bardziej przewlekły. Innym rodzajem biomarkeru mogą być parametry badania elektrofizjologicznego mięśni. Jak podkreślają lekarze, ważne jest, by mieć możliwość oznaczania biomarkerów jak najmniej inwazyjnie. Szuka się więc takich, dla których próbkę do analizy można pobrać w sposób najmniej uciążliwy dla pacjenta.

Potencjalnym biomarkerem w SMA mogą być neurofilamenty, które możemy oznaczać w płynie mózgowo-rdzeniowym lub w surowicy. Pobranie płynu mózgowo-rdzeniowego u pacjentów leczonych nusinersenem odbywa się rutynowo, przed podaniem leku w ilości 5 ml, natomiast próbkę surowicy pobieramy podczas badań kontrolnych krwi w trakcie leczenia.

Neurofilamenty to główne białka aksonu, czyli wypustki komórki nerwowej. W przypadku motoneuronów, czyli komórek ruchowych, aksony są często bardzo długie, wychodzą z rdzenia i dochodzą do wszystkich mięśni w organizmie człowieka. Dzięki neurofilamentom zachowana jest integralność struktury aksonów, co pozwala na ich prawidłowe funkcjonowanie.

– Co bardzo istotne, i zauważono to już w innych chorobach, takich jak choroba Alzheimera, stwardnienie rozsiane oraz stwardnienie zanikowe boczne, uszkodzenie aksonów powoduje zmianę poziomu neurofilamentów w płynie mózgowo-rdzeniowym i w surowicy. Zachodzi tu zależność odwrotna: wyższy ich poziom oznacza większy stopień neurodegeneracji, czyli uszkodzenia aksonów. Podobne obserwacje uzyskano badając próbki płynu mózgowo-rdzeniowego i surowicy u pacjentów z SMA – podkreśla dr Anna Łusakowska.

Wykazano, że u pacjentów, nawet przedobjawowych, jest on wyższy niż u zdrowych osób. Okazało się, że jest to również wskaźnik odpowiedzi na leczenie. U pacjentów leczonych nusinersenem poziom neurofilamentów szybko spadał, szczególnie dotyczyło to niemowląt i starszych dzieci.

– Znaczenie tego biomarkera może być bardzo istotne, gdyż poziom neurofilamentów wzrasta szybciej niż objawy kliniczne, takie jak np. osłabienie mięśni. Jeśli oznaczymy go u pacjenta bezobjawowego, może to być pomocne przy podejmowaniu decyzji o wdrożeniu leczenia. Badania kliniczne dotyczyły małych dzieci, ale wiemy już z rzeczywistej praktyki, że u dorosłych z postacią przewlekłą choroby zachodzi podobna, choć mniej wyraźna zależność.

Dynamika zmian poziomu neurofilamentów może być kluczowym wskaźnikiem dla przyszłości leczenia osób, których stan się nie poprawia lub mimo leczenia ulega pogorszeniu w testach funkcjonalnych. W przypadku tych drugich zachodzi ryzyko wyłączenia z leczenia. Jeśli jednak lekarze wykażą, że po leczeniu spada poziom neurofilamentów, czyli proces neurodegeneracji zostaje zahamowany, wówczas może to być argument do pozostania przy terapii. Niekiedy bowiem efekty leczenia przychodzić mogą nieco później.

Motoneurony, czyli neurony ruchowe, to komórki nerwowe zlokalizowane w rdzeniu. Akson takiej komórki biegnie do konkretnego mięśnia i unerwia w nim pewną pulę komórek mięśniowych. Tak stworzoną całość nazywamy jednostką ruchową. Uszkodzenie komórki motoneuronu niesie konsekwencje wynikające z przerwania ciągłości opisanej struktury, która skutkuje degeneracją włókien mięśniowych. Jeśli proces chorobowy jest ostry, tak jak
w przypadku SMA1, to odnerwienie następuje bardzo szybko. Włókna mięśni przestają być unerwione, w efekcie mięśnie słabną i zanikają, co przekłada się na pogorszenie funkcji ruchowych, oddechowych, odżywiania. Organizm jednak próbuje się bronić przed tymi zmianami. Podstawowym procesem regeneracyjnym jest reinerwacja.

– Zachowany motoneuron, który znajduje się w pobliżu „osieroconych” komórek mięśniowych, zaczyna do nich wypuszczać wypustki. Zwiększa się pula komórek przynależnych do takiego motoneuronu. Widzimy to w biopsji mięśnia i w obrazie elektrofizjologicznym – tłumaczy dr Anna Łusakowska.

Mechanizm ten ma jednak ograniczoną wydolność. Tymczasem, po podaniu nusinersenu, lekarze obserwują poprawę nawet u pacjentów leczonych w stadium zaawansowanym, u których doszło do nasilonego uszkodzenia motoneuronów, a w konsekwencji do masywnych zaników oraz znacznego osłabienia mięśni. Rodzi się więc pytanie, w jakim mechanizmie do tego dochodzi? Odpowiedzią może być koncepcja remodelingu neuronów ruchowych, która zakłada, że u osoby chorej na SMA komórki ruchowe mogą być w czterech stadiach, niezależne od obrazu klinicznego. Przede wszystkim jest pula motoneuronów funkcjonujących prawidłowo. Część komórek ruchowych jest całkowicie uszkodzona, ale jest również pula komórek, w których uszkodzenie jest odwracalne oraz pula takich, które są w stadium niedojrzałym i potencjalnie mogą się rozwinąć jako komórki prawidłowe (zwłaszcza u dzieci).

– Z czasem trwania choroby u nieleczonego pacjenta wzrasta liczba komórek nieodwracalnie uszkodzonych i maleje liczba prawidłowo funkcjonujących. Tych, które są do uratowania, pozostaje niewiele, a i niedojrzałych jest na pewno coraz mniej. Teoria, która została potwierdzona badaniami elektrofizjologicznymi, pokazała, że po jakimś czasie od podjęcia leczenia nie zmieniały się parametry wskazujące na reinerwację, ale zmniejszały się cechy odnerwienia mięśnia. Oznacza to, że włókna mięśniowe uległy ponownemu unerwieniu, ale prawdopodobnie na skutek przywrócenia funkcji tych odwracalnie uszkodzonych komórek ruchowych lub podjęcia aktywności przez pulę motoneuronów niedojrzałych, które pod wpływem leczenia osiągnęły pełną sprawność. To prawdopodobnie dowód na to, że leczenie pozwala uruchomić potencjał leżący w strukturze jednostek ruchowych – uratować częściowo uszkodzone neurony ruchowe i pobudzić do wzrostu te niedojrzałe – wskazuje dr Anna Łusakowska.

Parametry elektrofizjologiczne mogą być również dobrymi, nieinwazyjnymi markerami, pokazującymi istniejące zaburzenia jeszcze zanim pojawią się objawy. Zwłaszcza w przypadku dzieci często dochodzi do sytuacji, że pacjent ma potwierdzoną mutację, a jednocześnie wydaje się być całkowicie zdrowy. Pojawia się pytanie, w którym momencie zacząć leczyć takie dziecko. Czasem wystarczy kilka tygodni, by parametry znacząco się pogorszyły. Częstsze wykonywanie badania elektrofizjologicznego w takich przypadkach pozwoliłoby wychwycić optymalny moment dla wdrożenia leczenia.

 

Tegoroczna kampania realizowana przez Fundację SMA jest kontynuacją kampanii „Strumień życia w SMA. Więcej niż stabilizacja”, prowadzonej na profilu FB, Instagramie oraz na stronie Fundacji SMA. Przez cały rok będą prezentowane sylwetki różnych przedstawicieli społeczności SMA – młodszych, starszych, uczniów, małych dzieci, podróżników, pisarzy, przedsiębiorców, którzy opowiedzą o swojej drodze do samodzielności. Kampania będzie również wsparta głosem klinicystów, którzy z medycznego punktu widzenia opowiedzą o objawach i przebiegu choroby, jak również o wielkich zmianach, które zaszły w ostatnich latach w leczeniu tej ciężkiej postępującej choroby.

Zapraszamy do śledzenia naszych bohaterów i ich historii na profilu FB kampanii
https://www.facebook.com/strumienzyciawsma oraz na
Instagramie https://www.instagram.com/strumien_zycia_w_sma/

źródło: Fundacja SMA

SDS Optic S.A., notowana na NewConnect spółka rozwijająca autorską platformę technologiczną inPROBE do diagnostyki medycznej w czasie rzeczywistym w chorobach nowotworowych, zakaźnych, wirusowych, bakteryjnych oraz grzybicznych, osiągnęła pierwszy kamień milowy w procesie wdrożenia pilotażowej produkcji optoelektronicznych części biosensorów światłowodowych do zastosowania w swoich mikrosondach. Spółka właśnie zakończyła etap projektowy i zakupowy specjalistycznych, wysokoprecyzyjnych urządzeń, które zostały spersonalizowane do potrzeb przyszłej produkcji. Wartość inwestycji to 2,4 mln PLN. Środki na ten cel SDS Optic pozyskał podczas ubiegłorocznej emisji akcji.

Zbudowanie i uruchomienie własnej linii pilotażowej do produkcji fotonicznej części mikrosondy pozwoli SDS Optic w warunkach wewnętrznych wytwarzać do 50 tys. sztuk rocznie tych biosensorów. Wpłynie to na uzyskanie przez Spółkę niezależności produkcyjnej w tym zakresie.

 

 

Kolejnym ważnym etapem projektu będzie zakończenie instalacji oraz uruchomienie zamówionych przez Spółkę urządzeń produkcyjnych w dedykowanych do tego celu pomieszczeniach typu clean room. Osiągnięcie tego kroku planowane jest do końca października 2022. Wtedy rozpocznie się kalibracja procesu produkcji, jego walidacja a w końcu certyfikacja. W międzyczasie Spółka chce także zwiększyć swój zespół B+R.

 

­- Przeprowadzenie procesu walidacji i uzyskanie certyfikacji produkcji jest dla nas bardzo istotne z punktu widzenia przyszłej komercjalizacji projektu. Potrafiąc pokazać produkcję o określonej skali, posiadając maszyny, które mogą być przystosowane do produkcji przemysłowej zdobędziemy istotną przewagę w planowanych procesach komercjalizacji i zbudujemy namacalną wartość naszego projektu – mówi Mateusz Sagan, Dyrektor ds. operacyjnych i rozwoju biznesu SDS Optic S.A.

Lubelska spółka SDS Optic S.A. opracowała innowacyjną i unikalną w skali globalnej światłowodową mikrosondę inPROBE. Jest to biosensor o wysokim poziome czułości i specyficzności, pozwalający na wykonanie biologicznego pomiaru stężenia konkretnego biomarkera lub dedykowanego związku w ciele pacjenta (badanie in vivo). Podstawowym polem aplikacji, na którego rozwoju i komercjalizacji obecnie Spółka się skupia jest diagnostyka, a także leczenie celowane markerów HER2-dodatniego raka piersi. Rozwijana przez SDS Optic technologia jest alternatywną metodą diagnostyczną dla bardziej czasochłonnej i bardziej inwazyjnej, tradycyjnej biopsji.

 

Raporty rynkowe wskazują, że średnioroczna stopa wzrostu globalnego rynku diagnostyki molekularnej HER2 w latach 2019-2025 wyniesie 12%, podnosząc wartość tego rynku do ponad 6,4 mld USD w 2025. W 2019 roku, w obszarze diagnostyki molekularnej HER2 wykonano ponad 7,5 mln testów o wartości ponad 4,1 mld USD.

SDS Optic zadebiutowała na rynku NewConnect 15 marca br. Kurs podczas debiutu wzrósł o 15 proc. do 11,5 zł. Do obrotu wprowadzono łącznie 5.026.250 akcji serii A, B i D. Debiut poprzedziła przeprowadzona w I poł. 2021 r. prywatna emisja akcji, z której pozyskano 11 mln zł. Inwestorzy objęli łącznie 1.100.000 akcji serii D, stanowiących 20,7% kapitału zakładowego Spółki. Środki z tej oferty zostały przeznaczone m.in. na rozwijanie rozpoczętych już projektów i prac B+R nakierowanych na opracowanie kolejnych pól aplikacyjnych technologii inPROBE, a także na wsparcie procesu pozyskania partnera komercyjnego: profesjonalnego globalnego doradcy M&A doświadczonego w transakcjach partneringowych w rynku medycznym i farmaceutycznym.

źródło: SDS Optic

SDS Optic S.A., notowana na NewConnect spółka rozwijająca autorską platformę technologiczną inPROBE do diagnostyki medycznej w czasie rzeczywistym w chorobach nowotworowych, zakaźnych, wirusowych, bakteryjnych oraz grzybicznych, osiągnęła pierwszy kamień milowy w procesie wdrożenia pilotażowej produkcji optoelektronicznych części biosensorów światłowodowych do zastosowania w swoich mikrosondach. Spółka właśnie zakończyła etap projektowy i zakupowy specjalistycznych, wysokoprecyzyjnych urządzeń, które zostały spersonalizowane do potrzeb przyszłej produkcji. Wartość inwestycji to 2,4 mln PLN. Środki na ten cel SDS Optic pozyskał podczas ubiegłorocznej emisji akcji.

Zbudowanie i uruchomienie własnej linii pilotażowej do produkcji fotonicznej części mikrosondy pozwoli SDS Optic w warunkach wewnętrznych wytwarzać do 50 tys. sztuk rocznie tych biosensorów. Wpłynie to na uzyskanie przez Spółkę niezależności produkcyjnej w tym zakresie.

 

 

Kolejnym ważnym etapem projektu będzie zakończenie instalacji oraz uruchomienie zamówionych przez Spółkę urządzeń produkcyjnych w dedykowanych do tego celu pomieszczeniach typu clean room. Osiągnięcie tego kroku planowane jest do końca października 2022. Wtedy rozpocznie się kalibracja procesu produkcji, jego walidacja a w końcu certyfikacja. W międzyczasie Spółka chce także zwiększyć swój zespół B+R.

 

­- Przeprowadzenie procesu walidacji i uzyskanie certyfikacji produkcji jest dla nas bardzo istotne z punktu widzenia przyszłej komercjalizacji projektu. Potrafiąc pokazać produkcję o określonej skali, posiadając maszyny, które mogą być przystosowane do produkcji przemysłowej zdobędziemy istotną przewagę w planowanych procesach komercjalizacji i zbudujemy namacalną wartość naszego projektu – mówi Mateusz Sagan, Dyrektor ds. operacyjnych i rozwoju biznesu SDS Optic S.A.

Lubelska spółka SDS Optic S.A. opracowała innowacyjną i unikalną w skali globalnej światłowodową mikrosondę inPROBE. Jest to biosensor o wysokim poziome czułości i specyficzności, pozwalający na wykonanie biologicznego pomiaru stężenia konkretnego biomarkera lub dedykowanego związku w ciele pacjenta (badanie in vivo). Podstawowym polem aplikacji, na którego rozwoju i komercjalizacji obecnie Spółka się skupia jest diagnostyka, a także leczenie celowane markerów HER2-dodatniego raka piersi. Rozwijana przez SDS Optic technologia jest alternatywną metodą diagnostyczną dla bardziej czasochłonnej i bardziej inwazyjnej, tradycyjnej biopsji.

 

Raporty rynkowe wskazują, że średnioroczna stopa wzrostu globalnego rynku diagnostyki molekularnej HER2 w latach 2019-2025 wyniesie 12%, podnosząc wartość tego rynku do ponad 6,4 mld USD w 2025. W 2019 roku, w obszarze diagnostyki molekularnej HER2 wykonano ponad 7,5 mln testów o wartości ponad 4,1 mld USD.

SDS Optic zadebiutowała na rynku NewConnect 15 marca br. Kurs podczas debiutu wzrósł o 15 proc. do 11,5 zł. Do obrotu wprowadzono łącznie 5.026.250 akcji serii A, B i D. Debiut poprzedziła przeprowadzona w I poł. 2021 r. prywatna emisja akcji, z której pozyskano 11 mln zł. Inwestorzy objęli łącznie 1.100.000 akcji serii D, stanowiących 20,7% kapitału zakładowego Spółki. Środki z tej oferty zostały przeznaczone m.in. na rozwijanie rozpoczętych już projektów i prac B+R nakierowanych na opracowanie kolejnych pól aplikacyjnych technologii inPROBE, a także na wsparcie procesu pozyskania partnera komercyjnego: profesjonalnego globalnego doradcy M&A doświadczonego w transakcjach partneringowych w rynku medycznym i farmaceutycznym.

źródło: SDS Optic

inPROBE® to innowacyjna i unikalna na skalę światową platforma technologiczna przeznaczona do diagnostyki chorób nowotworowych, zakaźnych, wirusowych, bakteryjnych i grzybicznych w czasie rzeczywistym. Rozwiązanie opracowała lubelska spółka SDS Optic S.A., która połączyła najnowsze technologie z zakresu fotoniki, biologii molekularnej, immunochemii i bioinżynierii medycznej. Spółka w I półroczu 2021 przeprowadziła prywatną emisję akcji serii D, z której pozyskała 11 mln zł. W najbliższych tygodniach SDS Optic planuje wejść na rynek NewConnect warszawskiej giełdy.

Opracowana przez SDS Optic światłowodowa mikrosonda inPROBE® to innowacyjny biosensor o wysokim poziome czułości i specyficzności, pozwalający na wykonanie biologicznego pomiaru stężenia konkretnego biomarkera lub dedykowanego związku w ciele pacjenta (badanie in vivo). Technologiczna wyjątkowość i zarazem przewaga rynkowa urządzenia polega na połączeniu w nim elementów różnych dziedzin: technologii światłowodowych (fotoniki), biologii molekularnej, chemii oraz bioinżynierii medycznej. Podstawowym polem aplikacji, na którego rozwoju i komercjalizacji obecnie Spółka się skupia jest diagnostyka, a także leczenie celowane markerów HER2-dodatniego raka piersi. Badanie z użyciem inPROBE® przeprowadzane będzie przez lekarza, który po wkłuciu się cienką igłą z mikronowej grubości sondą optyczną w okolice guza (bez jego naruszania) uzyska w ciągu kilkunastu minut precyzyjną informację przesłaną światłowodem o obecności i poziomie stężenia biomarkera HER2 w badanej tkance. Spółka jako pierwsza na świecie chce dostarczyć tak dokładne urządzenie diagnostyczne, które umożliwi badanie bez wkłuwania się bezpośrednio w guz nowotworowy. Rozwijana przez SDS Optic technologia jest alternatywną metodą diagnostyczną dla bardziej czasochłonnej i bardziej inwazyjnej, tradycyjnej biopsji.

 

W lutym 2022 SDS Optic przystąpi do I fazy badań klinicznych tzw. fazy bezpieczeństwa, która ma potrwać do trzech miesięcy, poprzedzając półroczną II fazę badań klinicznych na prawie 200 pacjentkach w 5 ośrodkach klinicznych. Na przełomie II i III kwartału 2021, Spółka z pozytywnym wynikiem przeprowadziła już badania toksykologiczne mikrosondy w certyfikowanym z zakresu Dobrych Praktyk Laboratoryjnych ośrodku badań na zwierzętach. Celem badania była szczegółowa analiza skutków wkłucia mikrosondy, w tym obserwacja ogólnego stanu zdrowia po wkłuciu, badania hematologiczne, badania biochemiczne i enzymatyczne, markery zapalne, badania patomorfologiczne i histopatologiczne. Oceniano również szybkość zdrowienia od wkłucia oraz możliwość awarii urządzenia (złamania, pozostanie w ciele, problem z dotarciem do tkanek).

 

 

Po pozytywnym zakończeniu badań klinicznych, Spółka zamierza uzyskać certyfikację CE i następnie przeprowadzić procedurę dopuszczeniową tego pola aplikacyjnego mikrosondy. To pozwoli na jej komercjalizację.

Produkt inPROBE jest odpowiedzią na wyraźnie dostrzegalne i coraz bardziej palące potrzeby dziedziny diagnostyki medycznej. Zgodnie z danymi rynkowymi, obecnie w Polsce jest nieco ponad 500 pracujących patomorfologów, czyli lekarzy diagnostów mających wiedzę i potrafiących ocenić tkanki i narządy w przebiegu różnych chorób. Charakter tego zawodu, wymagający prezycji, umiejętności skupienia, a także powtarzalność czynności oraz brak bezpośredniego kontaktu z pacjentem powodują, że chętnych na tę specjalizację jest wciąż za mało. Jednocześnie stale wzrasta średnia wieku tych aktywnych zawodowo. Oznacza to, że proces diagnostyczny może ulegać stałemu wydłużaniu, co będzie niekorzystane przede wszystkim dla pacjentów. Negatywnie odbije się to także w perspektywie kosztowej całego procesu leczenia w przypadku uzyskania wyniku pozytywnego. Co istotne, podobny trend obserwowany jest także w innych krajach na świecie.

– Dzisiaj wyzwaniem jest dla nas szybka i pewna/obiektywna diagnostyka raka piersi. Chodzi o to, aby chora, która przychodzi do ambulatorium Kliniki z podejrzeniem raka piersi mogła dosłownie po 3 dniach uzyskać pełne rozpoznanie oraz propozycję/plan często wielomiesięcznego leczenia od zespołu wielodyscyplinarnego (ang. multi-disciplinary team; MDT). Termin „szybka terapia onkologiczna” już funkcjonuje, tyle tylko, że jej sens został wypaczony. Musimy to zmienić. Największe korzyści z zastosowania mikrosondy inPROBE to szybkie i obiektywne rozpoznanie HER2-dodatnich raków piersi oraz monitorowanie ich leczenia celowanego. Natychmiastowa odpowiedź o statusie HER2 w danym guzie, to jest jakość zupełnie nowa, która z pewnością będzie chętnie wykorzystywana przez wiele ośrodków klinicznych zajmujących się leczeniem raka piersi, ew. raka żołądka. Sonda może szybko zastąpić tradycyjne badania IHC oraz FISH, jeżeli potwierdzą to badania korelacji wyników sondy i ilościowej analizy ekspresji HER2 – mówi prof. dr hab. n. med. Wojciech Polkowski, chirurg onkologiczny i kierownik Kliniki Chirurgii Onkologicznej SPSK nr 1 w Lublinie.

Obecnie systemy opieki zdrowotnej pokrywają koszty biopsji tkanki oraz badań histopatologicznych, które w zależności od użytej metody diagnostycznej wynoszą od €200 do €500 za każde badanie. Specjaliści z SDS Optic, dzięki opracowanej technologii inPROBE, umożliwią obniżenie tego kosztu minimum o 1/3.

 

SDS Optic działa w branży technologii i urządzeń medycznych (medtech, medical devices), ale rozwój jej innowacyjnego urządzenia można porównać do ścieżki rozwoju kandydatów na leki opracowywanych przez firmy biotechnologiczne. Procesy badawcze oraz wymagania regulacyjne, w tym wieloetapowe badania na zwierzętach, wielofazowe badania kliniczne oraz złożone procedury dopuszczeniowe, są bardzo zbliżone do zaawansowanych projektów biotechnologicznych. Dzięki temu potencjalna wartość takiego projektu jest również bardziej zbliżona do projektów biotechnologicznych niż do bezinwazyjnych projektów z obszaru diagnostyki in-vitro. Dlatego Spółka w ciągu najbliższego roku zamierza pozyskać partnera, z którym będzie współpracować nad komercjalizacją dla wybranych pól aplikacji swojej technologii.

 

– Oczywiście mikrosonda inPROBE technicznie oraz naukowo różni się od cząsteczek, które badane są w biotechnologii, to jednak analizując podmioty ze zbliżonych branż do naszej, odkryliśmy podobieństwo etapów rozwoju, przez które jedne i drugie muszą przejść zanim zostaną dopuszczone do stosowania na pacjentach. Wyraźnie widzimy tę analogię, gdy dochodzimy do procesu komercjalizacji naszej technologii. Tutaj celem jest nawiązanie współpracy partnerskiej z jednym z międzynarodowych liderów z branży medtech lub farmaceutycznej, z którym będziemy mogli zrealizować komercjalizację lub ustanowić partnerstwo R&D w zakresie core technologii lub wybranych/wskazanych aplikacji naszej technologii – wskazuje Mateusz Sagan, Dyrektor Operacyjny i ds. Rozwoju Biznesu, akcjonariusz SDS Optic S.A.

Na wzór podmiotów biotechnologicznych, Spółka planuje także utworzenie spółki zależnej w Stanach Zjednocznych, której zadaniem i celem będzie uruchomienie oraz prowadzenie laboratorium R&D z kilkuosobowym zespołem badawczym uznanych naukowców z branży farmaceutycznej/medtech, którzy wesprą budowę relacji z tamtejszym środowiskiem naukowym i korporacyjnym.

 

Mając świadomość przełomowości technologii inPROBE oraz konieczności potwierdzenia możliwości wytwórczych SDS Optic w polskiej siedzibie w Lublinie buduje obecnie zaplecze produkcyjne dla pilotażowej produkcji biosensorów światłowodowych. Dzięki realizowanym obecnie inwestycjom, Spółka będzie w stanie wykonywać pełen proces wytwarzania biosensorów, zarówno w obszarach światłowodowych, jak i w obszarach bio-chemiczno-inżynieryjnych. Pozwoli to na swobodny rozwój nowych zastosowań platformy technologicznej inPROBE, wyskaluje wartość całego projektu oraz zwiększy wiarygodność w oczach potencjalnych partnerów korporacyjnych.

 

Pod koniec ub.r. Spółka złożyła dokument informacyjny do Giełdy Papierów Wartościowych w Warszawie. Do obrotu ma trafić 5.026.250 akcji serii A, B oraz D o wartości nominalnej 1,00 zł za akcję. Przewidywany aktualnie termin debiutu na rynku NewConnect to luty br.

 

 

W pierwszej połowie 2021 roku SDS Optic przeprowadził rundę preIPO, z której pozyskano 11 mln zł. Inwestorzy objęli łącznie 1.100.000 akcji serii D, stanowiących 20,7% kapitału zakładowego Spółki. Zebrany kapitał pozwoli m.in. na rozwijanie rozpoczętych już projektów i prac B+R nakierowanych na opracowanie kolejnych pól aplikacyjnych technologii inPROBE, a także na wsparcie procesu pozyskania partnera komercyjnego: profesjonalnego globalnego doradcy M&A doświadczonego w transakcjach partneringowych w rynku medycznym i farmaceutycznym.

 

W swojej całej historii SDS Optic pozyskało na realizację projektów blisko 55 mln zł, w tym rekordowy i prestiżowy grant w historii firm z sektora MSP w Polsce w wysokości 4 mln EUR od Komisji Europejskiej w ramach programu SME Instrument Horizon 2020. Zgodnie z przyjętą strategią, Spółka zabezpiecza odrębne finansowanie dla każdego z prowadzonych projektów oraz ich poszczególnych etapów.

źródło: mat. pras.

inPROBE® to innowacyjna i unikalna na skalę światową platforma technologiczna przeznaczona do diagnostyki chorób nowotworowych, zakaźnych, wirusowych, bakteryjnych i grzybicznych w czasie rzeczywistym. Rozwiązanie opracowała lubelska spółka SDS Optic S.A., która połączyła najnowsze technologie z zakresu fotoniki, biologii molekularnej, immunochemii i bioinżynierii medycznej. Spółka w I półroczu 2021 przeprowadziła prywatną emisję akcji serii D, z której pozyskała 11 mln zł. W najbliższych tygodniach SDS Optic planuje wejść na rynek NewConnect warszawskiej giełdy.

Opracowana przez SDS Optic światłowodowa mikrosonda inPROBE® to innowacyjny biosensor o wysokim poziome czułości i specyficzności, pozwalający na wykonanie biologicznego pomiaru stężenia konkretnego biomarkera lub dedykowanego związku w ciele pacjenta (badanie in vivo). Technologiczna wyjątkowość i zarazem przewaga rynkowa urządzenia polega na połączeniu w nim elementów różnych dziedzin: technologii światłowodowych (fotoniki), biologii molekularnej, chemii oraz bioinżynierii medycznej. Podstawowym polem aplikacji, na którego rozwoju i komercjalizacji obecnie Spółka się skupia jest diagnostyka, a także leczenie celowane markerów HER2-dodatniego raka piersi. Badanie z użyciem inPROBE® przeprowadzane będzie przez lekarza, który po wkłuciu się cienką igłą z mikronowej grubości sondą optyczną w okolice guza (bez jego naruszania) uzyska w ciągu kilkunastu minut precyzyjną informację przesłaną światłowodem o obecności i poziomie stężenia biomarkera HER2 w badanej tkance. Spółka jako pierwsza na świecie chce dostarczyć tak dokładne urządzenie diagnostyczne, które umożliwi badanie bez wkłuwania się bezpośrednio w guz nowotworowy. Rozwijana przez SDS Optic technologia jest alternatywną metodą diagnostyczną dla bardziej czasochłonnej i bardziej inwazyjnej, tradycyjnej biopsji.

 

W lutym 2022 SDS Optic przystąpi do I fazy badań klinicznych tzw. fazy bezpieczeństwa, która ma potrwać do trzech miesięcy, poprzedzając półroczną II fazę badań klinicznych na prawie 200 pacjentkach w 5 ośrodkach klinicznych. Na przełomie II i III kwartału 2021, Spółka z pozytywnym wynikiem przeprowadziła już badania toksykologiczne mikrosondy w certyfikowanym z zakresu Dobrych Praktyk Laboratoryjnych ośrodku badań na zwierzętach. Celem badania była szczegółowa analiza skutków wkłucia mikrosondy, w tym obserwacja ogólnego stanu zdrowia po wkłuciu, badania hematologiczne, badania biochemiczne i enzymatyczne, markery zapalne, badania patomorfologiczne i histopatologiczne. Oceniano również szybkość zdrowienia od wkłucia oraz możliwość awarii urządzenia (złamania, pozostanie w ciele, problem z dotarciem do tkanek).

 

 

Po pozytywnym zakończeniu badań klinicznych, Spółka zamierza uzyskać certyfikację CE i następnie przeprowadzić procedurę dopuszczeniową tego pola aplikacyjnego mikrosondy. To pozwoli na jej komercjalizację.

Produkt inPROBE jest odpowiedzią na wyraźnie dostrzegalne i coraz bardziej palące potrzeby dziedziny diagnostyki medycznej. Zgodnie z danymi rynkowymi, obecnie w Polsce jest nieco ponad 500 pracujących patomorfologów, czyli lekarzy diagnostów mających wiedzę i potrafiących ocenić tkanki i narządy w przebiegu różnych chorób. Charakter tego zawodu, wymagający prezycji, umiejętności skupienia, a także powtarzalność czynności oraz brak bezpośredniego kontaktu z pacjentem powodują, że chętnych na tę specjalizację jest wciąż za mało. Jednocześnie stale wzrasta średnia wieku tych aktywnych zawodowo. Oznacza to, że proces diagnostyczny może ulegać stałemu wydłużaniu, co będzie niekorzystane przede wszystkim dla pacjentów. Negatywnie odbije się to także w perspektywie kosztowej całego procesu leczenia w przypadku uzyskania wyniku pozytywnego. Co istotne, podobny trend obserwowany jest także w innych krajach na świecie.

– Dzisiaj wyzwaniem jest dla nas szybka i pewna/obiektywna diagnostyka raka piersi. Chodzi o to, aby chora, która przychodzi do ambulatorium Kliniki z podejrzeniem raka piersi mogła dosłownie po 3 dniach uzyskać pełne rozpoznanie oraz propozycję/plan często wielomiesięcznego leczenia od zespołu wielodyscyplinarnego (ang. multi-disciplinary team; MDT). Termin „szybka terapia onkologiczna” już funkcjonuje, tyle tylko, że jej sens został wypaczony. Musimy to zmienić. Największe korzyści z zastosowania mikrosondy inPROBE to szybkie i obiektywne rozpoznanie HER2-dodatnich raków piersi oraz monitorowanie ich leczenia celowanego. Natychmiastowa odpowiedź o statusie HER2 w danym guzie, to jest jakość zupełnie nowa, która z pewnością będzie chętnie wykorzystywana przez wiele ośrodków klinicznych zajmujących się leczeniem raka piersi, ew. raka żołądka. Sonda może szybko zastąpić tradycyjne badania IHC oraz FISH, jeżeli potwierdzą to badania korelacji wyników sondy i ilościowej analizy ekspresji HER2 – mówi prof. dr hab. n. med. Wojciech Polkowski, chirurg onkologiczny i kierownik Kliniki Chirurgii Onkologicznej SPSK nr 1 w Lublinie.

Obecnie systemy opieki zdrowotnej pokrywają koszty biopsji tkanki oraz badań histopatologicznych, które w zależności od użytej metody diagnostycznej wynoszą od €200 do €500 za każde badanie. Specjaliści z SDS Optic, dzięki opracowanej technologii inPROBE, umożliwią obniżenie tego kosztu minimum o 1/3.

 

SDS Optic działa w branży technologii i urządzeń medycznych (medtech, medical devices), ale rozwój jej innowacyjnego urządzenia można porównać do ścieżki rozwoju kandydatów na leki opracowywanych przez firmy biotechnologiczne. Procesy badawcze oraz wymagania regulacyjne, w tym wieloetapowe badania na zwierzętach, wielofazowe badania kliniczne oraz złożone procedury dopuszczeniowe, są bardzo zbliżone do zaawansowanych projektów biotechnologicznych. Dzięki temu potencjalna wartość takiego projektu jest również bardziej zbliżona do projektów biotechnologicznych niż do bezinwazyjnych projektów z obszaru diagnostyki in-vitro. Dlatego Spółka w ciągu najbliższego roku zamierza pozyskać partnera, z którym będzie współpracować nad komercjalizacją dla wybranych pól aplikacji swojej technologii.

 

– Oczywiście mikrosonda inPROBE technicznie oraz naukowo różni się od cząsteczek, które badane są w biotechnologii, to jednak analizując podmioty ze zbliżonych branż do naszej, odkryliśmy podobieństwo etapów rozwoju, przez które jedne i drugie muszą przejść zanim zostaną dopuszczone do stosowania na pacjentach. Wyraźnie widzimy tę analogię, gdy dochodzimy do procesu komercjalizacji naszej technologii. Tutaj celem jest nawiązanie współpracy partnerskiej z jednym z międzynarodowych liderów z branży medtech lub farmaceutycznej, z którym będziemy mogli zrealizować komercjalizację lub ustanowić partnerstwo R&D w zakresie core technologii lub wybranych/wskazanych aplikacji naszej technologii – wskazuje Mateusz Sagan, Dyrektor Operacyjny i ds. Rozwoju Biznesu, akcjonariusz SDS Optic S.A.

Na wzór podmiotów biotechnologicznych, Spółka planuje także utworzenie spółki zależnej w Stanach Zjednocznych, której zadaniem i celem będzie uruchomienie oraz prowadzenie laboratorium R&D z kilkuosobowym zespołem badawczym uznanych naukowców z branży farmaceutycznej/medtech, którzy wesprą budowę relacji z tamtejszym środowiskiem naukowym i korporacyjnym.

 

Mając świadomość przełomowości technologii inPROBE oraz konieczności potwierdzenia możliwości wytwórczych SDS Optic w polskiej siedzibie w Lublinie buduje obecnie zaplecze produkcyjne dla pilotażowej produkcji biosensorów światłowodowych. Dzięki realizowanym obecnie inwestycjom, Spółka będzie w stanie wykonywać pełen proces wytwarzania biosensorów, zarówno w obszarach światłowodowych, jak i w obszarach bio-chemiczno-inżynieryjnych. Pozwoli to na swobodny rozwój nowych zastosowań platformy technologicznej inPROBE, wyskaluje wartość całego projektu oraz zwiększy wiarygodność w oczach potencjalnych partnerów korporacyjnych.

 

Pod koniec ub.r. Spółka złożyła dokument informacyjny do Giełdy Papierów Wartościowych w Warszawie. Do obrotu ma trafić 5.026.250 akcji serii A, B oraz D o wartości nominalnej 1,00 zł za akcję. Przewidywany aktualnie termin debiutu na rynku NewConnect to luty br.

 

 

W pierwszej połowie 2021 roku SDS Optic przeprowadził rundę preIPO, z której pozyskano 11 mln zł. Inwestorzy objęli łącznie 1.100.000 akcji serii D, stanowiących 20,7% kapitału zakładowego Spółki. Zebrany kapitał pozwoli m.in. na rozwijanie rozpoczętych już projektów i prac B+R nakierowanych na opracowanie kolejnych pól aplikacyjnych technologii inPROBE, a także na wsparcie procesu pozyskania partnera komercyjnego: profesjonalnego globalnego doradcy M&A doświadczonego w transakcjach partneringowych w rynku medycznym i farmaceutycznym.

 

W swojej całej historii SDS Optic pozyskało na realizację projektów blisko 55 mln zł, w tym rekordowy i prestiżowy grant w historii firm z sektora MSP w Polsce w wysokości 4 mln EUR od Komisji Europejskiej w ramach programu SME Instrument Horizon 2020. Zgodnie z przyjętą strategią, Spółka zabezpiecza odrębne finansowanie dla każdego z prowadzonych projektów oraz ich poszczególnych etapów.

źródło: mat. pras.