Indywidualizacja terapii, rozwój diagnostyki molekularnej, lepsza organizacja opieki oraz szerszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia, to najważniejsze kierunki zmian wskazane w raporcie „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, zaprezentowanym podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii. Eksperci zgodnie podkreślają, że współczesna hematologia coraz mocniej opiera się na medycynie personalizowanej, która uwzględnia nie tylko charakterystykę choroby, ale również potrzeby, preferencje i jakość życia pacjenta.

28 maja, z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, podczas specjalnie zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z szerokim gronem ekspertów z dziedziny hematologii.

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

Wśród kluczowych rekomendacji zawartych w opracowaniu znalazły się m.in.:

• wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej i partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem,
• rozwój Krajowej Sieć Hematologicznej, jako narzędzia integrującego personalizację terapii z efektywnym systemem opieki,
• stworzenie ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych umożliwiających nowoczesną diagnostykę,
• zmiany w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii,
• utrzymanie i rozwój certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T oraz zapewnienie lepszego finansowania tej metody leczenia w ramach odrębnego świadczenia.

Eksperci zwracają również uwagę na konieczność dalszego poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii. Wśród priorytetów refundacyjnych wskazywanych przez środowisko hematologiczne na rok 2026 znalazły się m.in. nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

 

Najtrudniejsze przypadki ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci coraz częściej mogą być skutecznie leczone dzięki terapii CAR-T – jednej z najbardziej zaawansowanych metod współczesnej hematoonkologii. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, uznawana za lidera terapii CAR-T w Polsce, opracowała własną strategię tzw. spersonalizowanego pomostowania, która pozwala osiągać wyniki leczenia przewyższające rezultaty notowane w wielu zagranicznych ośrodkach.

Terapia CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Polega na genetycznej modyfikacji limfocytów pacjenta w taki sposób, aby potrafiły one samodzielnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Zanim wyprodukowany w zagranicznym laboratorium „żywy lek” trafi z powrotem do chorego dziecka, mija około 4-5 tygodni. Ten czas oczekiwania ma kluczowe znaczenie – wyjaśnia kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak:

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

CAR-T to skrót od Chimeric Antigen Receptor T-cell – terapia, która polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, zmodyfikowaniu ich genetycznie, by rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe, a następnie podaniu takich „uzbrojonych” komórek z powrotem choremu. W ŚCO terapia ta została właśnie zastosowana – pierwszy przypadek miał miejsce 15 września 2025 r. u pacjentki Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku.

Ośrodek otrzymał certyfikat pozwalający stosować CAR-T w trzech jednostkach chorobowych: chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), chłoniaku z komórek płaszcza oraz ostrej białaczce limfoblastycznej (ALL) – zgodnie z warunkami lekowymi i rejestracyjnymi.

Znaczenie dla pacjentów i dla regionu

Dla pacjentów, którym zawiodły wcześniejsze formy leczenia, pojawia się szansa na skuteczniejsze działanie – terapia CAR-T w odpowiednich przypadkach osiąga skuteczność rzędu 80-90%.  To realna nadzieja dla tych, którzy do tej pory byli skazani na leczenie paliatywne lub bardzo obciążające.

Dla Kielc i regionu świętokrzyskiego to krok milowy – ŚCO staje się jednym z ośrodków, które przesuwają granice dostępności nowoczesnych terapii w Polsce. Dotychczas tacy pacjenci musieli często szukać leczenia w Warszawie czy innych dużych miastach; teraz mogą liczyć na opiekę bliżej domu, co zmniejsza bariery – transportowe, finansowe i psychiczne.

Wyzwania i przyszłość

Terapia CAR-T to nie tylko ogromna szansa, ale i spore wyzwanie organizacyjne, logistyczne i kosztowe. Jedna infuzja „żywego leku” to wydatek przekraczający milion złotych, a procedura wymaga bardzo specjalistycznego sprzętu i przeszkolonej kadry. W ŚCO przygotowania objęły m.in. zakup kriostatu do przechowywania modyfikowanych limfocytów T w ciekłym azocie, szkolenia personelu medycznego i pielęgniarskiego, a także certyfikację całego procesu – od pobrania komórek do ich podania pacjentowi.

Zespół ŚCO planuje też rozwój terapii w kierunku badań klinicznych z niekomercyjnymi wersjami CAR-T, co może w przyszłości obniżyć koszty i zwiększyć dostępność tej metody. Wyzwanie stanowi jednak dalsze finansowanie, monitorowanie działań niepożądanych i zapewnienie, by pacjenci kwalifikowali się w odpowiednim momencie – zanim choroba stanie się oporna na leczenie.

Wdrożenie terapii CAR-T w Świętokrzyskim Centrum Onkologii to znak, że innowacyjne metody leczenia hematologicznego stają się coraz bardziej osiągalne także poza największymi ośrodkami klinicznymi. Dla pacjentów z chłoniakiem i ostrą białaczką limfoblastyczną to realna nadzieja, że choroba może być pokonana, nawet gdy inne opcje się wyczerpią. Pojawiają się jednak pytania o dostępność, koszty i utrzymanie wysokiego poziomu opieki, które będą decydujące w tym, jak skutecznie ta metoda zmieni los wielu osób.

Źródło: ŚCO

Od 1 lipca 2025 roku obowiązuje nowa, trzecia już w tym roku lista leków refundowanych. Jak poinformował wiceminister zdrowia Marek Kos podczas prezentacji dokumentu, pacjenci zyskają dostęp do aż 101 nowych cząsteczkowskazań – w tym 41 onkologicznych. Szczególne znaczenie mają terapie dedykowane nowotworom piersi, płuca, GIST oraz białaczkom i nowotworom układu moczowego. To największy pakiet refundacyjny od lat, a zarazem dowód na dynamiczny rozwój polityki lekowej w Polsce.

„Od 2022 r. mamy znaczny wzrost leków refundowanych. Staramy się utrzymać wysoki poziom. W tej chwili, przy trzeciej tegorocznej liście, mamy już 101 cząsteczkowskazań – 41 z nich to wskazania onkologiczne i 60 nieonkologicznych” – powiedział Marek Kos.

Jednym z najważniejszych wydarzeń tej listy jest refundacja trastuzumabu derukstekanu w leczeniu zaawansowanego raka piersi typu HER2-low. Jak wyjaśnia dr n. med. Katarzyna Pogoda z NIO-PIB: „To przełomowy krok naprzód zarówno dla pacjentek, jak i środowiska klinicznego”. Pacjentki z nowo zdefiniowanym rakiem HER2-low – IHC 1+ lub IHC 2+ z ujemnym testem FISH – do tej pory były traktowane jako HER2-ujemne i wykluczone z terapii anty-HER2. Dzięki refundacji, jak podkreśla dr Pogoda, „doprowadziliśmy do sytuacji, w której każda pacjentka z zaawansowanym rakiem piersi – niezależnie od statusu HER2 – ma szansę na leczenie nowoczesnym koniugatem”.

Również pacjentki z przerzutowym rakiem piersi zyskają nową opcję w postaci nab-paklitakselu – zarówno w monoterapii, jak i w połączeniu z karboplatyną. Ta sama kombinacja trafi również do refundacji w pierwszej linii leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP).

Refundacją objęto również ozymertynib w nowym schemacie leczenia. „Dotychczas ozymertynib stosowano w monoterapii. Dzięki zmianie, u części chorych, będzie można rozważyć intensyfikację leczenia” – tłumaczy dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z NIO-PIB. Badanie FLAURA 2 wykazało, że terapia skojarzona wydłuża czas wolny od progresji, a u pacjentów z przerzutami do mózgu – także całkowite przeżycie.

Kolejną nowością jest immunoterapia pembrolizumabem, która od lipca będzie refundowana w leczeniu okołooperacyjnym lub jako terapia uzupełniająca po resekcji guza, niezależnie od ekspresji PD-L1. „To rozszerzenie wskazań otwiera możliwość wdrożenia skutecznego leczenia dla większej grupy pacjentów” – podkreśla dr Knetki-Wróblewska.

Wśród przełomowych decyzji refundacyjnych znalazł się również ripretynib – lek dla pacjentów z GIST w co najmniej czwartej linii leczenia systemowego. „Ripretynib, inhibitor wielokinazowy, wykazuje wysoką skuteczność w populacji pacjentów, u których standardowe opcje leczenia zostały wyczerpane” – zaznacza prof. Piotr Rutkowski z NIO-PIB. W badaniu INVICTUS wykazano, że mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 6,3 miesiąca wobec 1 miesiąca w grupie placebo.

W obszarze raka urotelialnego refundacją objęto trzy terapie: pembrolizumab w II linii, erdafitynib dla pacjentów z mutacją FGFR3 oraz niwolumab w połączeniu z chemioterapią w I linii leczenia. „Szczególnie objęcie refundacją pembrolizumabu w II linii leczenia było przez pacjentów i lekarzy od dawna bardzo wyczekiwane” – mówi dr hab. n. med. Jakub Kucharz, prof. NIO-PIB.

Zdecydowane zmiany dotyczą także leczenia białaczek. Bosutynib i nilotynib będą dostępne już w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki szpikowej. „Dzięki refundacji nilotynibu w pierwszej linii leczenia pacjenci zyskają dodatkowe możliwości terapeutyczne, co jest szczególnie ważne, gdy standardowe leki nie przynoszą oczekiwanych efektów” – komentuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska z NIO-PIB.

Na liście pojawił się również Luspatarcept – dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wymagającymi przetoczeń. „Lek ten może poprawić jakość ich życia, ponieważ będzie dostępny już na początku leczenia, gdy inne metody, takie jak leki stymulujące produkcję krwinek czerwonych, nie przynoszą rezultatów” – podkreśla ekspertka.

Rekordowa lista refundacyjna objęła również terapie dla chorób nieonkologicznych, w tym rzadkich i przewlekłych. Wśród nich m.in. omaweloksolon (ataksja Friedreicha), maraliksybat (zespół Alagille’a), lebrykizumab (AZS), rytlecytynib (łysienie plackowate), a także empagliflozyna w nowych wskazaniach. „Z rozszerzenia wskazań refundacyjnych skorzystają m.in. pacjenci z cukrzycą typu 2., przewlekłą niewydolnością serca i przewlekłą chorobą nerek. To ważne zmiany nie tylko dla setek tysięcy, ale może już nawet miliona osób” – podkreślał Marek Kos.

Wiceszef resortu zwrócił także uwagę na poprawę szybkości procesów decyzyjnych. „Liczba dni aktywnego procedowania wniosku od 2022 do 2025 r. (do lipca) spadła z 479 do 229 dni. Procedowanie po naszej stronie wniosków refundacyjnych mocno przyspieszyło i chcemy, żeby te okresy były jeszcze krótsze”.

Lipcowa lista refundacyjna to nie tylko zestaw nowych substancji – to krok ku systemowi lepiej odpowiadającemu na realne potrzeby pacjentów, szczególnie tych onkologicznych i rzadkich. To także sygnał, że dostęp do terapii celowanych, immunoterapii i leczenia opartego na biomarkerach nie jest już przyszłością – ale codziennością polskiej medycyny.

Źródło: NIO-PIB

Dwa lata temu Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. św. Jana z Dukli dołączył do grona zaledwie kilkunastu ośrodków w Polsce prowadzących terapię CAR-T – nowatorską, a zarazem jedną z najbardziej wymagających metod leczenia nowotworów układu krwiotwórczego. W czerwcu 2023 roku rozpoczęła się nowa era leczenia wschodniej Polski. Dziś liczba podań przekroczyła trzydzieści, a szpital pracuje nad rozszerzeniem wskazań także na inne nowotwory i choroby autoimmunologiczne.

Terapia CAR-T nie jest kolejną linią leczenia – to zupełnie nowa koncepcja terapeutyczna. Wykorzystuje limfocyty T pacjenta – komórki odpornościowe, które zostają genetycznie zmodyfikowane tak, by rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Jak wyjaśnia dr n. med. Wojciech Legieć, kierujący Oddziałem Hematologii i Transplantacji Szpiku COZL: „Proces leczenia jest wieloetapowy. Od pacjenta pobierane są limfocyty T, które trafiają do wyspecjalizowanego laboratorium genetycznego. Tam wprowadza się do nich gen odpowiedzialny za produkcję receptora CAR – białka umożliwiającego rozpoznawanie komórek nowotworowych”. Zmodyfikowane komórki wracają do ośrodka i są podawane pacjentowi. „Choć procedura odbywa się jednorazowo, komórki CAR-T mogą pozostawać aktywne we krwi przez wiele miesięcy, kontynuując walkę z nowotworem” – dodaje dr Legieć.

Wymagający proces, certyfikowane ośrodki, staranna kwalifikacja – to wszystko sprawia, że dostęp do terapii CAR-T w Polsce wciąż nie jest powszechny. COZL jest jedynym certyfikowanym ośrodkiem w tej części kraju, a jednocześnie miejscem, gdzie program terapii CAR-T rozwija się równolegle w ramach badań klinicznych i świadczeń refundowanych przez NFZ. Pierwszy pacjent leczony był w ramach badania klinicznego z powodu szpiczaka plazmocytowego. Dziś lista wskazań obejmuje chłoniaki oraz ostrą białaczkę limfoblastyczną, a – jak informuje szpital – „trwają starania o włączenie do refundacji również przypadków szpiczaka plazmocytowego”.

Według danych EBMT, do lutego 2025 roku w Europie terapię CAR-T otrzymało ponad 12 500 pacjentów. W skali świata, jak wynika z danych jednego z producentów, liczba ta przekroczyła 28 000. W Polsce od 2019 roku – momentu rejestracji tej metody – do końca kwietnia 2025 r. z terapii skorzystało co najmniej 257 chorych. COZL wnosi swój istotny wkład w tę statystykę. Jak informuje szpital, „od września 2024 roku w COZL zakwalifikowano do terapii CAR-T 16 pacjentów. Czternastu z nich już otrzymało leczenie, a dwóch kolejnych rozpocznie terapię w lipcu 2025 roku”.

Terapia CAR-T nie tylko otwiera nowe możliwości leczenia, ale także wymusza zmianę myślenia o opiece nad pacjentem onkologicznym. „Terapia CAR-T to nie tylko ogromny krok naprzód w leczeniu nowotworów krwi, ale również realna szansa dla pacjentów, u których inne metody zawiodły” – podkreśla dr Legieć. „W naszym ośrodku przykładamy szczególną wagę do kwalifikacji chorych i kompleksowej opieki na każdym etapie terapii”.

Kompleksowość to także dostępność – kwalifikacje odbywają się dwa razy w tygodniu, we wtorki i czwartki o godzinie 13:00. „Pacjenci lub lekarze prowadzący mogą kontaktować się z sekretariatem Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku pod numerem telefonu: 81 454 12 48” – informuje szpital.

Jak zaznacza dyrektor COZL, Piotr Rybak: „Rozwój terapii CAR-T doskonale wpisuje się w misję naszego szpitala. Dążymy do tego, by pacjenci trafiający do naszego ośrodka mieli dostęp do najbardziej zaawansowanych i skutecznych metod leczenia. Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku od lat stanowi jeden z filarów COZL, a program CAR-T potwierdza jego wysoką pozycję w polskiej onkologii”.

Na tym ambicje placówki się nie kończą. Oddział pracuje nad zastosowaniem nowoczesnych terapii komórkowych również poza hematoonkologią – w guzach litych takich jak czerniak, ale też w chorobach autoimmunologicznych, jak toczeń układowy. To kierunek, który może całkowicie odmienić przyszłość leczenia wielu ciężkich chorób. Jak podkreśla szpital, „pacjentów z tego typu schorzeniami jest znacznie więcej niż chorych z nowotworami układu krwiotwórczego”.

CAR-T, jeszcze niedawno uważana za terapię przyszłości, dziś ratuje życie pacjentów, dla których nie było już żadnych opcji. A jeśli dalsze badania przyniosą oczekiwane wyniki, może stać się także przełomem w leczeniu raka płuca, piersi, trzustki, a nawet stwardnienia rozsianego.

Źródło: COZL Fot. COZL

28 maja obchodzimy Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi (World Blood Cancer Day) – dzień, który ma przypominać o tym, jak podstępne i wciąż mało znane są choroby takie jak białaczki, chłoniaki czy szpiczak mnogi. Liczba diagnoz rośnie, a świadomość społeczeństwa nadal jest niewystarczająca. W Polsce każdego dnia 36 osób słyszy, że choruje na nowotwór krwi – czyli jedna diagnoza co 40 minut. Ten dzień to okazja, by mówić głośno o potrzebie wczesnej diagnostyki, dostępie do leczenia i empatii wobec chorych.

Nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego to grupa chorób, które często rozwijają się podstępnie i bezobjawowo. Zmęczenie, bladość skóry, utrata wagi czy nocne poty to pierwsze objawy, które łatwo zbagatelizować. Niestety, to właśnie one często pojawiają się jako pierwsze symptomy rozwijającej się białaczki, chłoniaka czy szpiczaka.

Według danych za rok 2022, w Polsce z tymi chorobami zmagało się ponad 100 tysięcy osób. Co więcej, w ciągu ostatnich 30 lat liczba zachorowań ponad dwukrotnie wzrosła.

Diagnostyka i leczenie – zmieniają się, ale nie wystarczająco szybko
Dzięki rozwojowi medycyny, dostępności terapii celowanych i immunoterapii, szanse pacjentów na przeżycie są dziś większe niż jeszcze dekadę temu. Jednak jak podkreślają hematolodzy, kluczowe jest wczesne rozpoznanie choroby i szybkie włączenie odpowiedniego leczenia.

Problemem pozostaje także dostępność do najnowszych terapii. W Polsce wciąż wiele nowoczesnych leków nie jest refundowanych lub refundacja obejmuje tylko wąskie grupy pacjentów. Ponadto, nierównomierny dostęp do diagnostyki i specjalistycznych ośrodków sprawia, że leczenie wciąż nie zawsze jest dostępne na czas.

Świadomość ratuje życie
Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi został ustanowiony po to, aby mówić głośno o tych chorobach i zwiększać społeczną świadomość. Edukacja na temat objawów, znaczenia badań profilaktycznych oraz roli dawstwa komórek macierzystych może realnie przełożyć się na większą liczbę wczesnych diagnoz i większą skuteczność leczenia.

Eksperci przypominają również o znaczeniu banków dawców szpiku – szczególnie w kontekście pacjentów z ostrą białaczką, dla których przeszczep może być jedyną szansą na życie.

Nowotwory krwi to nie tylko medyczne wyzwanie, ale też społeczna odpowiedzialność. Każda godzina zwłoki w rozpoznaniu może zmniejszyć szanse pacjenta. W Światowy Dzień Walki z Nowotworami Krwi warto przypomnieć, że świadomość objawów, szybka diagnostyka i dostęp do nowoczesnych terapii ratują życie. Wspierajmy edukację, dzielmy się wiedzą i nie bójmy się mówić głośno o tych chorobach – również poza datą 28 maja.

Polska Grupa ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG) od pół wieku wyznacza kierunki terapii, które zmieniają życie pacjentów z nowotworami krwi. Dla środowiska medycznego to przykład długofalowej współpracy klinicystów, badaczy i ośrodków w całej Polsce – prowadzone przez PALG badania kliniczne znajdują odzwierciedlenie w międzynarodowych rekomendacjach i codziennej praktyce klinicznej. Z okazji jubileuszu publikujemy rozmowę z prof. Sebastianem Gieblem, Prezesem PALG, który podsumowuje dokonania grupy i dzieli się planami na przyszłość.

„Leczenie białaczek w Polsce jest obecnie na bardzo dobrym, międzynarodowym poziomie. Badania kliniczne, które proponujemy w ramach PALG, mają na celu dalszą poprawę wyników leczenia naszych pacjentów” – mówi prof. Sebastian Giebel, Prezes Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych.

O tym, jak wówczas wyglądało leczenie, wiem z opowieści. Leczenie było dużo mniej intensywne i mniej skuteczne niż obecnie, a w Polsce i krajach naszego regionu znacząco odbiegało od standardów, które wówczas obowiązywały w Europie czy Stanach Zjednoczonych. Wyleczalność była niewielka, samo rozpoznanie ostrej białaczki było niemal wyrokiem.

Działalność PALG została zainicjowana na zjeździe w Gdańsku w 1975 roku z inicjatywy kilku wiodących ekspertów z dziedziny hematologii, reprezentujących ośrodki akademickie. Mieli oni z jednej strony potrzebę skoordynowania działań w zakresie leczenia ostrych białaczek (początkowo grupa zajmowała się wyłącznie ostrymi białaczkami), a z drugiej strony chcieli wprowadzać w Polsce doświadczenia z krajów bardziej pod tym względem zaawansowanych i zapewnić chorym dostęp do bardziej skutecznego leczenia.

Grupa założycielska to było kilka osób reprezentujących największe ośrodki hematologiczne w Polsce. Z czasem grupa rozrastała się, a obecnie skupiamy hematologów z 36 ośrodków. Pierwsze lata działalności to była próba implementacji w Polsce zagranicznych standardów. Nie było to proste, jednak wyniki leczenia naszych chorych znacznie się poprawiły już w ciągu pierwszych 10 lat działania Polskiej Grupy Leczenia Białaczek. Później cele stały się bardziej ambitne: członkowie PALG zaczęli planować prospektywne badania kliniczne, by zweryfikować hipotezy dotyczące optymalizacji leczenia. Początkowo badania były prowadzone w ramach programów rządowych.

Gdy zacząłem zajmować się hematologią, było realizowane jedno z pierwszych badań klinicznych dotyczących ostrej białaczki limfoblastycznej: PALG4-96, które dotyczyło stosowania czynnika wzrostu kolonii granulocytowych, by zmniejszyć toksyczność hematologiczną chemioterapii w tej grupie chorych. To badanie wykazało, że jeśli stosuje się takie leczenie, to głębokość neutropenii jest mniejsza, a w określonych podgrupach pacjentów przekłada się to także na skuteczność. Leczenie umożliwia intensywność chemioterapii, a przez to skuteczność leczenia rośnie. To było pierwsze badanie, w którym wziąłem udział jako młody lekarz, hematolog.

Pod koniec XX wieku skala prowadzonych badań klinicznych przez PALG stawała się coraz większa, a przede wszystkim przeprowadziliśmy bardzo znaczące badanie w ostrej białaczce szpikowej, które porównywało obowiązujący od lat standard: daunarubicyna z cytarabiną w leczeniu indukującym z dwoma eksperymentalnymi protokołami, czyli daunarubicyna z cytarabiną w skojarzeniu z fluderabiną lub z kladrybiną. Kladrybina to był wówczas w Polsce stosunkowo łatwo dostępny lek, produkowany w Polsce w oparciu o oryginalną linię. Mieliśmy dowody z badań przedklinicznych, że dodanie kladrybiny może zwiększyć skuteczność tradycyjnych schematów chemioterapii. Wykazaliśmy to w naszym badaniu – było to badanie trzeciej fazy, okazało się, że dodanie kladrybiny zwiększa szansę całkowitej remisji i możliwość wyleczenia chorych.

Wyniki tego badania zostały opublikowane w 2012 roku w Journal of Clinical Oncology, zostały uwzględnione w amerykańskich zaleceniach NCCN. Nasz schemat został wskazany jako jeden z rekomendowanych przez międzynarodowe towarzystwa naukowe.

Przeprowadziliśmy całą serię badań klinicznych, które miały na celu optymalizację leczenia białaczek. Jesteśmy aktywni i rozpoznawalni na świecie.

Jeśli chodzi o ostrą białaczkę limfoblastyczną, to byliśmy jedną z pierwszych grup badawczych na świecie, która wykazała, że ocena odpowiedzi na poziomie minimalnej choroby resztkowej, czyli z wykorzystaniem bardzo czułych technik laboratoryjnych, ma największe przełożenie na długofalowe wyniki leczenia chorych. Udowodniliśmy (badanie PALG 4-2002), że jeśli po leczeniu indukującym wykrywana jest choroba resztkowa, to szansa na wyleczenie jest dużo mniejsza. Ma to szalenie ważne implikacje, to najważniejszy czynnik prognostyczny, który warunkuje, czy danego chorego będziemy kwalifikowali do transplantacji allogenicznych komórek krwiotwórczych, czy nie.

Jeśli chodzi o przewlekłe białaczki, to wiodącym badaczem był prof. Tadeusz Robak; testował skuteczność kladrybiny w różnych konfiguracjach w tej grupie chorych. Wykazał, że ten lek ma znaczenie i jego stosowanie jest zasadne. Później zmieniały się standardy leczenia, jednak na pewnym etapie odcisnęliśmy w historii medycyny swój ślad.

W przypadku przewlekłej białaczki szpikowej, warto wspomnieć o analizie porównania bezpieczeństwa i skuteczności generyków imatynibu, czyli pierwszego leku celowanego w onkologii. Początkowo nie mieliśmy przekonania, czy zastąpienie leku oryginalnego generykiem nie wpłynie negatywnie na rokowanie chorych; okazało się, że tak się nie stało. Byliśmy pierwszą grupą na świecie, która dostarczyła takiego dowodu. Analizę przeprowadził prof. Tomasz Sacha z Krakowa.

Tak, to istota naszych działań jako lekarzy i jako naukowców: weryfikujemy hipotezy, które pozwalają na optymalizacje naszego postepowania.

Jesteśmy podzieleni na sekcje tematyczne, powiązane z rodzajami rozpoznań: ostre białaczki (szpikowa, limfoblastyczna); przewlekłe (limfocytowa, szpikowa), zespoły mielodysplastyczne, ale także ze względu na techniki terapeutyczne: mamy sekcję zajmującą się transplantacjami komórek krwiotwórczych, a także opiekę wspomagającą (sekcja zajmująca się powikłaniami infekcyjnymi). Każda z sekcji ma swojego lidera, który tworzy zespół wywodzący się z różnych ośrodków w Polsce, dyskutuje wraz z zespołem możliwość wdrożenia nowych protokołów, stara się pozyskać środki do realizacji nowych projektów. Każdy z nowych projektów ma swoją wartość i potencjał, jeśli chodzi o poprawę możliwości leczenia chorych.

Białaczki nie są chorobami częstymi, dlatego nie byłoby możliwe przeprowadzenie badania klinicznego w obrębie jednego ośrodka; konieczna jest współpraca wieloośrodkowa. Realizujemy ją zarówno w obrębie Polski, jak innych krajów. Blisko współpracujemy z takimi grupami jak nasza – zarówno w Europie, jak i w Stanach Zjednoczonych. Niektóre badania realizujemy wspólnie. Przykładem jest badanie PALG AML1-2016, w którym brały udział wszystkie ośrodki w Polsce, a także wiodący ośrodek z Nowego Jorku.

Członkowie PALG są też autorami i współautorami międzynarodowych zaleceń dotyczących leczenia ostrej białaczki szpikowej (prof. Agnieszka Wierzbowska), ostrej białaczki limfoblastycznej (ja), przewlekłej białaczki limfocytowej (prof. Tadeusz Robak), różnych aspektów leczenia z zastosowaniem allotransplantacji komórek krwiotwórczych (dr hab. Tomasz Czerw oraz ja).

Myślę, że tak – dlatego je realizujemy. Gdy np. pojawia się nowy lek, ale nie zostały jeszcze przetestowane jego kombinacje z innymi, wcześniej stosowanymi, a są przesłanki z badań biologicznych, że dana kombinacja może być skuteczniejsza, to tworzymy protokół, w ramach którego chcemy testować daną kombinację. Oczywiście, wiąże się to z koniecznością zapewnienia finansowania, ponieważ wszelkie badania kliniczne muszą być w odpowiedni sposób monitorowane, prowadzone zgodnie z najwyższymi standardami, by zagwarantować największe bezpieczeństwo pacjentom, a także badaczom, których trzeba również ubezpieczyć. Wymaga to odpowiedniej infrastruktury, musi być ścisła koordynacja między ośrodkami. Dlatego PALG ma swoje biuro, jest ono zlokalizowane w Instytucie Onkologii w Gliwicach, dysponuje personelem, wyposażeniem. Często spotykamy się z innymi badaczami, także on-line. Wymiana myśli i koncepcji jest dziś bardzo sprawna.

Oceniam bardzo dobrze. Możliwości leczenia polskich pacjentów są porównywalne w stosunku do pacjentów z innych krajów, a nawet w pewnych obszarach jesteśmy awangardą, jeśli chodzi o dostęp do nowych terapii, które możemy zaoferować chorym.

Wydaje się, że tak. Jest to nowotwór bardzo agresywny, za wszelką cenę trzeba walczyć o wyleczenie. Obecnie u młodszych pacjentów szansa na wyleczenie stale rośnie, obecnie może sięgać powyżej 50 proc. U pacjentów starszych możliwości intensywnego leczenia są mniejsze, a postęp jest wolniejszy; wciąż jest tu wiele do zrobienia.

Na pewno nasza dyskusja będzie koncentrować się nad tym, co zrobić, by leczenie było jeszcze bardziej skuteczne. Jeśli chodzi o ostrą białaczkę szpikową, to niedawno zainicjowaliśmy projekt MAGIC. To duże badanie kliniczne, finansowane w ramach grantu ABM: staramy się bardzo indywidualizować terapię, dzielimy pacjentów na podgrupy, w zależności od podtypu białaczki i jej cech genetycznych. Dostosowujemy odpowiednią kombinację leków do podtypów, testujemy też nowe kombinacje – m.in. dodajemy kladrybinę do schematów uznawanych obecnie za obowiązujący standard. To badanie jest w toku, wiążemy z nim duże nadzieje, zakładając, że personalizacja leczenia, dostosowanie do indywidualnych cech choroby, może przyczynić się do poprawy wyników leczeniu.

W toku znajduje się również inne badanie kliniczne, finansowane przez ABM, dotyczące ostrej białaczki limfoblastycznej, w którym porównujemy dwa rodzaje przeciwciała monoklonalnego: rytuksymab i obinutuzumab dodane do chemioterapii w pierwszej linii leczenia. Do tej pory standardem jest rytuksymab; natomiast obinutuzumab to przeciwciało nowszej generacji; zakładamy, że jego podawanie może przyczynić się do zwiększenia skuteczności leczenia.

Z kolei w przewlekłej białaczce limfocytowej personalizacja terapii dotyczy oceny odpowiedzi na poziomie minimalnej choroby resztkowej; jeśli odpowiedź jest wyjątkowo dobra, to można skrócić leczenie, które normalnie trwa 2 lata, by zmniejszyć ryzyko ewentualnych działań niepożądanych.

Mamy też niezwykle ambitne plany dotyczące nowotworów mieloproliferacyjnych, jak czerwienica prawdziwa czy nadpłytkowość samoistna, gdzie również planujemy przeprowadzenie badania klinicznego, które może zmienić sposób postępowania.

Bardzo; wcześniej musieliśmy starać się pozyskiwać środki w sposób mało usystematyzowany, szukaliśmy potencjalnych darczyńców; a nie było to łatwe. Obecnie, jeśli projekt jest atrakcyjny naukowo i możliwy do przeprowadzenia, to jest szansa na pozyskanie realnych środków z Agencji Badań Medycznych. Obecnie prowadzimy kilka badań finansowanych przez Agencję Badań Medycznych, dzięki temu możemy to robić w pełni profesjonalnie.

Prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach. Prezes Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych i wiceprezes Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków. Jest m.in. autorem europejskich rekomendacji dotyczących leczenia chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną i międzynarodowym ekspertem w dziedzinie transplantacji komórek krwiotwórczych.

Decyzją Ministerstwa Zdrowia, od 1 kwietnia br. zacznie obowiązywać nowa lista leków refundowanych, obejmująca aż 29 nowych terapii. Wśród nich znalazło się 10 terapii onkologicznych. Mogą na nie liczyć chorujący na m.in. raka płuc, piersi, jajnika czy gruczołu krokowego.

Od kwietnia na zaktualizowanej liście refundacyjnej znajdą się m.in., durwalumab i tremelimumab oraz alektynib, stosowane w leczeniu raka płuca i miedzybłoniaka opłucnej. Alektynib to inhibitor kinazy tyrozynowej ALK, przeznaczony dla pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca o typie niepłaskonabłonkowym, u których wykryto rearanżację genu ALK. Lek stosuje się w terapii uzupełniającej po radykalnym leczeniu chirurgicznym, co otwiera nowe możliwości dla tej grupy chorych, bardzo zmniejszając ryzyko nawrotu choroby.

Znaczenie dostępu do tej terapii podkreśla prof. Dariusz M. Kowalski, Kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Narodowego Instytutu Onkologii i Sekretarz Generalny Polskiej Grupy Raka Płuca – W badaniu rejestracyjnym porównano alektynib, podawany przez dwa lata jako leczenie uzupełniające, z samodzielną chemioterapią uzupełniającą (cztery cykle). Wykazano zmniejszenie ryzyka zgonu lub progresji choroby o 76% – to spektakularny wynik. Dodatkowo stwierdzono zmniejszenie ryzyka rozwoju przerzutów do ośrodkowego układu nerwowego o 78%, co ma ogromne znaczenie, ponieważ populacja chorych z rearanżacją ALK jest szczególnie narażona na ich rozwój. Ta technologia była bardzo oczekiwana zarówno przez lekarzy onkologów, jak i pacjentów, i bardzo dobrze się stało, że jest już dostępna w Polsce. 

Równie istotny rozwiązaniem dla pacjentów w z niedrobnokomórkowym rakiem płuca jest terapia skojarzona durwalumabem i tremelimumabem w połączeniu z chemioterapią. Ta strategia leczenia została opracowana z myślą o chorych kwalifikujących się do pierwszej linii paliatywnego leczenia systemowego, niezależnie od typu patomorfologicznego nowotworu. – W badaniu rejestracyjnym POSEIDON wykazano znamienną statystycznie różnicę w czasie wolnym od progresji choroby (PFS) na korzyść leczenia złożonego – terapia skojarzona (durwalumab+tremelimumab+chemioterapia) wydłużyła czas PFS do 6,8 miesiąca w porównaniu do 4,8 miesiąca w przypadku wyłącznej chemioterapii, co oznacza redukcję ryzyka progresji o 28%. Co więcej, terapia ta przełożyła się na istotne wydłużenie całkowitego czasu przeżycia pacjentów – 14,0 wobec 11,7 miesiąca, co oznacza redukcję ryzyka zgonu o 23%! Jest to kolejna technologia medyczna umożliwiająca zastosowanie tak zwanej podwójnej blokady immunologicznej w tej populacji chorych – wyjaśnia prof. Kowalski.

Podwójna blokada immunologiczna to nowoczesna strategia terapeutyczna, która pozwala na skuteczniejsze pobudzenie układu odpornościowego do walki z nowotworem, co może poprawić wyniki leczenia i zwiększyć szanse pacjentów na dłuższe życie. Refundacja tej terapii oznacza, że pacjenci w Polsce mają teraz dostęp do jednego z najbardziej obiecujących schematów leczenia w niedrobnokomórkowym raku płuca, który nie tylko wydłuża życie, ale również spowalnia postęp choroby.

Kolejnymi nowo dostępnymi lekami, które wzbogacają możliwości terapii onkologicznej, są rukaparyb oraz dostarlimab – oba przeznaczone do leczenia nowotworów ginekologicznych – Refundacja dwóch leków wykorzystywanych do leczenia nowotworów ginekologicznych wzbogaca możliwości działań terapeutycznych w tym obszarze. Rubraca to kolejny inhibitor poli-ADP-rybozy skutecznie wykorzystywany w leczeniu podtrzymującym u chorych na raka jajnika, jajowodu czy otrzewnej. Inhibitory PARP są klasą doustnych leków o celowanym działaniu, które polega na wywoływaniu niezdolności guza do naprawy DNA. Białka PARP1 i PARP2 odgrywają zasadniczą rolę w naprawie uszkodzeń jednej nici DNA, co zapobiega powstawaniu uszkodzeń obu nici w momencie replikacji DNA. Inhibitory PARP blokują ten proces naprawy, powodując w ten sposób znaczne zwiększenie liczby uszkodzeń obu nici DNA i tym samym prowadzą do śmierci komórek nowotworowych. Tym samym zwiększa się dostępność chorych na raka jajnika do nowoczesnych terapii celowanych – wyjaśnia prof. Mariusz Bidziński, ekspert NIO-PIB i konsultant krajowy w dziedzinie ginekologii onkologicznej.

Dostarlimab natomiast, który do tej pory był refundowany jedynie w monoterapii, teraz będzie stosowany u pacjentek z pierwotnie zaawansowanym nowotworem w połączeniu z chemioterapią, co znacząco poprawia wyniki leczenia. Potwierdziło to badanie kliniczne RUBY, w którym wykazano, że terapia ta zmniejsza ryzyko progresji choroby lub zgonu aż o 72% u pacjentek z zaburzeniami mechanizmu naprawy niesparowanych zasad dMMR i niestabilnością mikrosatelitarną MSI-H oraz o 36% w całej populacji pacjentek. – Takie połączenie wyraźnie poprawia wyniki leczenia raka endometrium, co znajduje potwierdzenie w badaniach klinicznych. Nowa leki na liście znacząco wpływają na możliwości leczenia w Polsce chorych na nowotwory ginekologiczne, co jest niezwykle istotnym krokiem naprzód dla pacjentek onkologicznych. – dodaje prof. Bidziński.

Na liście refundacyjnej znalazł się także abemacyklib – inhibitor CDK4/6, stosowany w terapii pooperacyjnej u pacjentek z wczesnym rakiem piersi typu HER2-ujemnego o wysokim ryzyku nawrotu – Możliwość zastosowania abemacyklibu w leczeniu uzupełniającym chorych na luminalnego raka piersi stanowi istotny krok w poprawie dostępu do nowoczesnych terapii dla pacjentek z wysokim ryzykiem wznowy choroby. Lek ten jest już dobrze znany z leczenia choroby przerzutowej, gdzie wykazuje wysoką skuteczność. Co więcej, pacjentki leczone w Narodowym Instytucie Onkologii brały udział w badaniu rejestracyjnym monarchE, które potwierdziło jego skuteczność właśnie w terapii uzupełniającej. Takie postępowanie jest rekomendowane przez polskie i międzynarodowe wytyczne – wyjaśnia dr. n.med Katarzyna Pogoda, onkolog kliniczny z Kliniki Nowotworów Piersi i Chirurgii Rekonstrukcyjnej NIO-PIB.

Refundacja abemacyklibu w terapii uzupełniającej oznacza, że pacjentki w Polsce będą mogły korzystać z jednej z najnowocześniejszych metod leczenia stosowanych na świecie. To nie tylko kolejny krok w rozwoju terapii raka piersi, ale także ogromna szansa na poprawę jakości życia i dłuższą remisję choroby dla wielu kobiet.

Dostęp do trzech nowych terapii otrzymają także pacjenci z nowotworami hematoonkologicznymi. Najnowsza zmiana dotyczy rozszerzenia refundacji o akalabrutynib u pacjentów z nowo rozpoznaną, dotychczas nieleczoną, przewlekłą białaczką limfocytową – Do tej pory tylko pacjenci z wysokimi ryzykiem niepowodzenia, z obecnością zaburzeń genetycznych w komórkach nowotworowych takich jak delecja 17p, mutacja w genie TP53 i brak mutacji w genie IGHV mieli możliwość otrzymania akalabrutynibu w pierwszej linii leczenia. Od kwietnia, także pozostali chorzy będą mieli szansę być leczeni tym lekiem. Ta zmiana pozwoli na dalszą realną personalizację i elastyczność w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową i takim doborze leków, aby uwzględniał stan pacjenta, jego choroby współistniejące i jego preferencje do terapii – wyjaśnia prof. Joanna Romejko-Jarosińska, kierownik Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego Instytutu.

Nowa lista refundacyjna przynosi istotne korzyści również dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Znalazły się na niej przeciwciała bispecyficzne – talkwetamab i erlanatamab – które mogą być stosowane od czwartej linii leczenia, czyli w sytuacji, gdy trzy wcześniejsze schematy terapeutyczne okazały się nieskuteczne lub przestały działać.

zaoferować pacjentom kolejne leki o odmiennym mechanizmie działania niż te już refundowane – dodaje profesor Romejko-Jarosińska.

Większa liczba dostępnych terapii to szersze możliwości indywidualizacji leczenia, co w onkologii jest kluczowe. Dzięki temu możliwe jest dostosowanie strategii terapeutycznych do potrzeb pacjentów, a to z kolei przekłada się na lepsze wyniki leczenia i poprawę jakości życia tych chorych. Sukcesywnie pojawiające się na listach refundacyjnych nowoczesne leki to także wsparcie dla lekarzy onkologów, którzy zyskują najlepsze narzędzia terapeutyczne dla swoich pacjentów.

Terapia limfocytami T, czyli CAR-T, to prawdziwy przełom w leczeniu nowotworów. Układ odpornościowy chorego „uczony” jest rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych konkretnego pacjenta. Taki sposób działania otwiera nowe możliwości w medycynie, a eksperci przewidują, że jej zastosowanie będzie coraz szersze, dlatego warto wiedzieć o niej jak najwięcej. W odpowiedzi na tę potrzebę Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej rusza z nową kampanią edukacyjną „Świadome decyzje – skuteczne leczenie. Bez Ciebie się nie uda!”, w ramach której będzie można dowiedzieć się, czym jest CAR-T, jaki jest jej mechanizm działania, kto może być nią leczony, a także poruszy wiele innych kwestii ważnych z punktu widzenia pacjenta.

Terapia CAR-T wykorzystuje potencjał układu odpornościowego pacjenta do walki z nowotworem. Inaczej niż w tradycyjnych metodach terapeutycznych, gdzie podaje się pacjentom gotowy lek i obserwuje reakcję organizmu, tutaj „lek” tworzy się indywidualnie dla każdego z nich. Jak to działa? W pierwszej kolejności z krwi chorego pobierane są komórki odpornościowe, zwane limfocytami T, a następnie w laboratorium „przeprogramowuj” się je tak, aby potrafiły rozpoznać i niszczyć bardzo konkretne, zmienione nowotworowo komórki pacjenta. Zmodyfikowane genetycznie limfocyty T przeszczepia się ponownie do krwioobiegu, gdzie szukają i zwalczają nowotwór.

Pierwsza terapia CAR-T została w Polsce zrefundowana w 2021 roku, dla dzieci i młodych dorosłych chorujących na ostrą białaczkę limfoblastyczną. Od tamtego czasu dostęp do niej rozszerzył się o kolejne wskazania terapeutyczne. Aktualnie jest dostępna również dla chorujących na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) lub chłoniaka z komórek B o wysokim stopniu złośliwości (HGBCL) lub stransformowanego w DLBCL chłoniaka grudkowego (TFL) – w 2., 3. lub kolejnych liniach leczenia, a także chorujących na pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL) – w 3. lub kolejnych liniach leczenia.

– Widzimy, w jak szybkim tempie rozwija się CAR-T. Jeszcze nie tak dawno temu dostęp do leczenia otrzymali pacjenci chorujący na niektóre rodzaje chłoniaka, którzy kwalifikowali się do przeszczepu komórek krwiotwórczych. Teraz czekamy już na dostęp do terapii, która nie tylko mogłaby być stosowana na wcześniejszych niż do tej pory liniach leczenia, ale też mogliby z niej skorzystać pacjenci, którzy do przeszczepu się nie kwalifikują.  Byłaby to ogromna zmiana, jeszcze bardziej poszerzająca grupę chorych, mogących skorzystać z tej innowacyjnej metody leczenia. Im natomiast leczenie jest częściej stosowane, tym większa potrzeba szerzenia wiedzy w jego zakresie. Od lat edukujemy pacjentów, aby byli partnerami w rozmowie z lekarzem. Terapia limfocytami T jest na tyle młoda, że wielu chorych  prawdopodobnie o niej nawet nie słyszało. Stąd zrodził się pomysł kampanii, w której wytłumaczymy dokładnie wszystkie kwestie związane z działaniem i możliwościami terapeutycznymi tej opcji leczenia – mówi Anna Kupiecka, założycielka, fundatorka i prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Celem inicjatywy Fundacji OnkoCafe jest dostarczenie niezbędnej wiedzy w prosty do przyswojenia sposób, który będzie dostępny dla każdego. Dlatego też głównym filarem kampanii „Świadome decyzje – skuteczne leczenie. Bez Ciebie się nie uda!” będzie cykl postów budujących świadomość, które powstały we współpracy z ekspertami z zakresu hematoonkologii. Materiały będą pojawiały się co tydzień od 17 marca 2025 r. na profilu Facebook Fundacji: https://www.facebook.com/OnkoCafe. Tematyka będzie koncentrować się na kluczowych zagadnieniach związanych z terapią limfocytami T, w tym narozpoznawaniu objawów nowotworów, określeniu grup pacjentów kwalifikujących się do terapii oraz dostępności tej metody leczenia w polskich ośrodkach medycznych.

– Terapia CAR-T wiąże się z bardzo konkretną procedurą jej przeprowadzenia. Z tego względu nie wszystkie ośrodki są w stanie zaproponować pacjentowi takie leczenie. Dobra informacja jest natomiast taka, że liczba akredytowanych ośrodków również systematycznie się powiększa, a pacjenci z mniejszych oddziałów mogą być do nich kierowani. Eksperci podkreślają również, że kolejne, najnowsze terapie CAR-T są coraz bezpieczniejsze i wiążą się z mniejszą liczbą poważnych działań niepożądanych wymagających hospitalizacji. Jak więc widać, CAR-T rozwija się niezwykle dynamicznie i my, jako pacjenci lub przyszli pacjenci, nie możemy pozostać w tyle z wiedzą. Działa to po prostu na naszą niekorzyść. Zachęcam zatem do aktywnego udziału w kampanii i śledzenia profilu Facebook Fundacji OnkoCafe – dodaje Anna Kupiecka.

Przeżywalność pięcioletnia polskich pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) wynosi obecnie 70 proc. – 10 proc. mniej niż w innych krajach Unii Europejskiej. Eksperci podkreślają, że efekt wprowadzonej w Polsce w latach 2019-2021 refundacji nowoczesnych terapii, które znacząco poprawiły sytuacje pacjentów, będzie widoczny za kilka lat. Poprawić należy także dostępność do skutecznej diagnostyki.

Dzięki możliwości stosowania nowych terapii nowotwory hematologiczne coraz częściej są możliwe do wyleczenia lub stają się chorobami przewlekłymi, z którymi pacjenci mogą aktywnie żyć. Postęp medycyny jest jednak bardzo szybki, trzeba otwierać się na nowe możliwości leczenia, dające jeszcze większe szanse chorym – podkreślają eksperci podczas debaty na temat hematoonkologii zorganizowanej przez Fundację Carita oraz HematoKoalicję.

– Bardzo cieszymy się z nowych możliwości leczenia, dzięki którym pacjenci mogą żyć, ale też normalnie funkcjonować, być aktywni zawodowo, gdyż nie są one obciążające i nie mają wielu poważnych skutków ubocznych. Dzięki temu, że terapie są dostępne w Polsce, pacjenci nie są „wykluczeni” z życia – zaznacza Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita. Wszystko to stało się możliwe dzięki ogromnemu postępowi medycyny w ostatnich latach, a zwłaszcza hematologii.

– Hematologia jest „pędzącym pociągiem” postępu w medycynie. Jest to efekt  rozwoju nauk podstawowych, dzięki którym możemy bardziej poznać i zrozumieć  patomechanizmy nowotworów krwi, zidentyfikować geny i ich zaburzenia, które z kolei stają się celami terapeutycznymi dla nowoczesnych leków. Kilka przełomowych terapii uzyskało w ostatnich latach rejestrację EMA i, co należy podkreślić: również refundację w Polsce. Mam na myśli chociażby terapię CAR-T, która jest dostępna dla polskich chorych na agresywne chłoniaki B-komórkowe, chłoniaka z komórek płaszcza czy ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B – potwierdza prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

W 2023 r. zostało zrefundowanych w hematologii 28 cząsteczkowskazań oraz wprowadzono 8 zmian w programach lekowych, co oznacza ogromny postęp w dostępie do nowoczesnych terapii dla polskich chorych. – Przykład: dla chorych na chłoniaki zrefundowano 10 nowych cząsteczkowskazań (m.in. CAR-T i ibrutytynib dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, tafasytamab z lenalidomidem dla pacjentów z nawrotem chłoniaka rozlanego z dużych komórek B); dla chorych na szpiczaka plazmocytowego zrefundowano 5 cząsteczko-wskazań, schemat Daratumumab-CyBorD w pierwszej linii dla chorych na amyloidozę AL, trzy cząsteczkowskazania dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (ibrutynib lub akalabrutynib w 1. linii leczenia dla chorych wysokiego ryzyka genetycznego oraz akalabrutynib w przypadku choroby opornej lub nawrotowej) – podkreśla prof. Ewa Lech-Marańda.

Postęp w hematologii jest tak duży, że niemal co roku publikowane są nowe rekomendacje i pojawiają się nowe potrzeby refundacyjne. – Śmiało można jednak powiedzieć, że refundacje lekowe, które miały miejsce w ciągu ostatnich 5 lat w Polsce spowodowały, że dostępność do leków dla pacjentów hematologicznych jest bardzo dobra i zgodna z międzynarodowymi standardami, choć oczywiście, jak wspomniałam, są wskazania, w których z uwagi na dynamicznie zmieniające się rekomendacje dostęp do nowoczesnych leków mógłby być jeszcze szerszy – wyjaśnia prof. Ewa Lech-Marańda.

– Dziś w Polsce leczymy zgodnie z międzynarodowymi standardami, sytuacja w hematoonkologii bardzo się poprawiła. Mamy jednak ogromny postęp i dziś już wiemy, że moglibyśmy niektóre grupy pacjentów leczyć lepiej – dodaje prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

 

W żadnej innej chorobie hematoloonkologicznej nie pojawiło się aż tak wiele nowych leków i nowych schematów leczenia jak w szpiczaku plazmocytowym. – Cieszymy się z możliwości leczenia, które zostały udostępnione w Polsce w ostatnich miesiącach. Dzięki przesunięciu lenalidomidu do katalogu chemioterapii może on być znacznie częściej stosowany, m.in. w leczeniu podtrzymującym po przeszczepieniu szpiku. W tym roku pojawiła się też dla pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia autologicznego szpiku możliwość stosowania w pierwszej linii bardzo skutecznego schematu daratumumab, bortezomid, talidomid, deksametazon (Dara-VTd); dla pacjentów nawrotowych i opornych stosowania daratumumabu z lenalidomidem i deksametazonem (DaraRd)  oraz  elotuzumabu z pomalidomidem i deksametazonem (EloPd). U pacjentów wysokiego ryzyka można stosować schemat IRd (iksazomib, lenalidomid, deksametazon) już od drugiej linii, a u pacjentów z chorobami nefrologicznymi schemat  IsaPd (izatuksymab w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem) – wylicza Łukasz Rokicki.

–  Możliwość stosowania lenalidomidu w leczeniu podtrzymującym po przeszczepieniu szpiku to jedna z najważniejszych zmian w ostatnim czasie. Znacznie wydłużył się czas remisji po przeszczepieniu szpiku; bardzo ważne jest też to, że takie leczenie praktycznie nie powoduje poważnych skutków ubocznych – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Pacjenci są zadowoleni ze zmian w programie leczenia szpiczaka, czekają jednak na kolejne uzupełnienia. – Generalnie program jest zbliżony do standardów europejskich, chcielibyśmy jednak, by nasi lekarze mieli jak najwięcej możliwości terapii, bo każdy pacjent jest inny, powinien być inaczej leczony. Im większa możliwość indywidualizacji, tym większa szansa na skuteczność. Pewną bolączką jest to, że w ramach programu lekowego nie możemy stosować leków w pełnym zakresie wskazań rejestracyjnych; początkowo są podawane małym grupom pacjentów, w poszczególnych liniach. Bardzo długo trzeba czekać na zmiany, na rozszerzenie leczonej populacji – dodaje Łukasz Rokicki.

Zgodnie z rekomendacjami międzynarodowych i polskich towarzystw naukowych, na każdym etapie powinno się stosować optymalną terapię. – Szpiczak jest chorobą z wieloma liniami leczenia; zawsze jednak trzeba zrobić wszystko, by pierwsza linia była najskuteczniejsza – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld. Eksperci oczekują na możliwość stosowania w pierwszej linii u pacjentów starszych, z chorobami współistniejącymi, którzy nie kwalifikują się do autoprzeszczepienia szpiku, schematu złożonego z trzech leków: daratumumabu w skojarzeniu z lenalidomidem z deksametazonem (DaraRd). – U pacjentów starszych, którzy otrzymali taki schemat, mediana czasu odpowiedzi na leczenie wynosiła ponad 60 miesięcy, czyli powyżej 5 lat! To znakomite wyniki, dzięki tej terapii można bardzo długo kontrolować szpiczaka, staje się on od razu chorobą przewlekłą – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld. W przypadku pacjentów starszych istotna jest też bardzo dobra tolerancja leczenia, bez poważnych toksyczności. – Schemat DaraRd jest też skuteczny w drugiej, trzeciej i kolejnych liniach; w tym przypadku mediana odpowiedzi wynosiła ponad 40 miesięcy. To dużo, jednak o 20 miesięcy mniej niż w przypadku pierwszej linii. Widać, że jeśli takiego leczenia nie zastosujemy w pierwszej linii, to nie uzyskamy później takich samych efektów. Potencjał tej terapii jest duży, jednak żeby była maksymalnie wykorzystana, powinna ona być zastosowana w pierwszej linii – dodaje dr hab. Dominik Dytfeld.

Z kolei w drugiej linii najbardziej oczekiwanym obecnie schematem jest połączenie daratubumabu z karfilzomibem i deksametazonem. – Większość pacjentów w pierwszej linii jest leczona którymś ze schematów zawierających lenalidomid, dlatego nie możemy go stosować w kolejnej linii. Optymalną terapią byłoby połączenie daratubumabu z karfilzomibem i deksametazonem, czyli terapia trójlekowa zamiast obecnie stosowanej dwulekowej (karfilzomib plus deksametazon). Terapia trójlekowa zmniejsza ryzyko zgonu o 37 proc. i wydłuża medianę czasu wolnego od progresji choroby z 15 do 28 miesięcy – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

W szpiczaku szczególnie ważna jest indywidualizacja leczenia. – Problemem jest też to, że nowoczesne leczenie w naszym programie w zasadzie kończy się na czwartej linii. Tymczasem wielu pacjentów z powodzeniem może być leczonych w piątej, szóstej i kolejnych liniach. Niedawno zgłosiła się do nas pacjentka w siódmej linii, niestety nie może dostać optymalnych terapii, gdyż nasz program lekowy jest zawężony – przekonuje Łukasz Rokicki.

Kolejnym problemem jest określenie jeszcze przed rozpoczęciem leczenia ryzyka cytogenetycznego. – Niestety obecnie diagnostyka cytogenetyczna nie jest standardem. Ankieta wśród osób chorujących na szpiczaka wykazała, że tylko połowa respondentów miała wykonane badania cytogenetyczne, a zaledwie u 40% tej grupy wykonano je we właściwym momencie, czyli tuż po diagnozie i przed rozpoczęciem chemioterapii. Dlatego stworzyliśmy stronę cytogenetyczneryzyko.pl, zachęcamy pacjentów do jej odwiedzania, każdy może dowiedzieć się, jak i kiedy takie badania powinny być wykonywane – dodaje Łukasz Rokicki.

– Podczas naszego niedawnego spotkania, pacjenci z chłoniakiem z dużych komórek B (DLBCL) i z chłoniakiem Hogdkina zwracali uwagę na to, jak ważne jest przesuwanie do pierwszej linii najbardziej efektywnych terapii. Dla pacjentów bardzo ważne jest poczucie, że są dobrze zaopiekowani i dobrze leczeni od samego początku, że nie muszą czekać na wznowę, by dostać najlepszą dla nich terapię. Bardzo mnie cieszy trend Ministerstwa Zdrowia przenoszenia najbardziej efektywnych terapii do pierwszych linii – mówi Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe, wchodzącej w skład HematoKoalicji.

Eksperci postulują zmianę w leczeniu pierwszej linii chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) oraz chłoniaka Hodgkina. – To różne nowotwory, ale procesy refundacyjne, które się toczą, są bardzo podobne. W obydwu przypadkach mamy już bardzo efektywne leki: w przypadku DLBCL jest to polatuzumab vedotin, a w przypadku chłoniaka Hodgkina brentuximab vedotin. To immunotoksyny, dodawane do trzonu chemioterapii. Obydwa leki są już dostępne w programach lekowych, jednak dopiero w nawrocie choroby, a wyniki badań jednoznacznie pokazują, że przesunięcie ich do pierwszej linii zwiększyłoby skuteczność. Oznacza to nie tylko wydłużenie czasu do progresji choroby, ale też szansę na wyleczenie. To oczywiste, jak wielką różnicą dla pacjentów jest możliwość wyleczenia, a byłaby to też duża korzyść dla systemu ochrony zdrowia, gdyż pacjenci nie musieliby np. w kolejnych liniach mieć przeszczepienia szpiku czy terapii CAR-T – zaznacza prof. Giannopoulos.

Z pilnych potrzeb eksperci wymieniają też nowe przeciwciało bispecyficzne w drugiej linii leczenia chłoniaka grudkowego (mosunetuzumab). – W chłoniaku grudkowym mamy bardzo skuteczną immunochemioterapię w pierwszej linii. Nowe przeciwciało bispecyficzne jest ważne szczególnie u pacjentów o gorszym rokowaniu. Dla nich szansą jest albo terapia CAR-T (w tym wskazaniu jeszcze Polsce niedostępna) albo właśnie ten lek. Jego przewagą jest to, że można go szybko podać (nie jest potrzebne pobranie limfocytów T, ich modyfikacja i podanie choremu). Lek wykazuje bardzo dużą skuteczność, szczególnie w przypadku oporności i nieskuteczności immunochemioterapii – zaznacza prof. Giannopoulos.

Leczenie PBL w Polsce jest obecnie zgodne z międzynarodowymi standardami, jednak po publikacji wyników nowych badań naukowych pojawiły się nowe wytyczne europejskich i amerykańskich towarzystw naukowych, a w ślad za nimi również polskie wytyczne. – W Polsce mamy dostępne nowe leki, zarówno z grupy inhibitorów kinazy Brutona (BTK) pierwszej i drugiej generacji (ibrutynib, akalabrutynib), jak inhibitory BCL-2 (wenetoklaks w połączeniu z obinutuzumabem), ale tylko dla   pacjentów wysokiego ryzyka oraz z chorobami współistniejącymi. Pozostali nadal otrzymują immunochemioterapię, co nie jest optymalne; chcielibyśmy to zmienić – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

W pierwszej linii brakuje m.in. możliwości stosowania wenetoklaksu w połączeniu z obinutuzumabem w grupie niskiego ryzyka oraz ibrutynibu w połączeniu z wenetoklaksem. – Ibrutynib i wenetoklaks są dostępne w programie lekowym, ale nie w takim połączeniu, które mogłoby w pełni wykorzystać potencjał obydwu leków. Jest to leczenie ograniczone w czasie (do 15 miesięcy), a jednocześnie ma wysoką efektywność. Dużą zaletą jest to, że jest to leczenie doustne – zaznacza prof. Giannopoulos.

Eksperci chcieliby mieć też możliwość stosowania zanubrutynibu (inhibitor BTK drugiej generacji). – Tu wskazania są bardzo szerokie: badania wykazały, że stosowanie go w pierwszej linii jest korzystniejsze od chemioimmunoterapii zarówno w grupie pacjentów z korzystnym rokowaniem, jak w grupie wysokiego ryzyka. Ograniczamy długofalowo narażenie pacjenta na drugie pierwotne nowotwory. Z kolei w drugiej linii wykazano przewagę zanubrutynibu w stosunku do inhibitora BTK pierwszej generacji – wyjaśnia prof. Giannopoulos.

O zmiany w leczeniu PBL apelują też pacjenci. – W Polsce nie stać nas na to, żebyśmy czekali na wznowę i dopiero wtedy leczyli optymalnie. Nieoptymalna terapia oznacza więcej szkód dla pacjenta, dla systemu ochrony zdrowia i w sumie wyższe koszty dla nas wszystkich. Często słyszymy też argumenty, że schematy dwulekowe złożone z nowoczesnych leków są bardzo kosztowne, jednak tak naprawdę te terapie powodują dłuższe okresy remisji, są więc zdecydowanie bardziej opłacalne dla nas wszystkich. O ich wprowadzenie apelujemy – zaznacza Anna Kupiecka.

 

Pacjentów hematologicznych może zabić nie tylko choroba onkologiczna, ale też zwykła infekcja. Nowotwór hematologiczny lub jego leczenie bardzo często powodują znaczne osłabienie układu odpornościowego, przez co pacjenci są bardziej wrażliwi na infekcje i przebiegają one u nich ciężej. – Chorych z nowotworami hematologicznymi COVID-19 dotknął w szczególności; wielu z nich zmarło z tego powodu. Znam też pacjentów, którzy zmarli w wyniku powikłań po grypie. Jedna z moich pacjentek miała z powodu półpaśca odroczoną chemioterapię, przez co doszło do wznowy szpiczaka; niestety, w efekcie zmarła. Inna moja pacjentka chorowała już czterokrotnie na półpaśca, doszło do bardzo ciężkiej neuropatii bólowej w zakresie nerwu kulszowego. Obecnie ma ona szpiczaka pod kontrolą, ale bardzo cierpi z powodu neuropatii. Dlatego zachęcam do szczepień, pacjenci sami też często o nie pytają – mówi dr hab. Dominik Dytfeld. Do szczepień zachęcają też chorych hematoonkologicznych organizacje pacjenckie.

 

 

Możliwości zastosowania nowoczesnego leczenia powodują, że pacjenci nie tylko żyją dłużej, ale też pracują zawodowo, wychowują dzieci, cieszą się wnukami, wyjeżdżają na wakacje, chodzą po górach, jeżdżą na rowerze i… biorą udział w rowerowym rajdzie „Pokonaj szpiczaka”. – Serce rośnie, jak z roku na rok coraz więcej pacjentów bierze udział w rajdzie. W pierwszym wzięło udział ok. 70 osób, w tym roku już ponad 340: to pacjenci, wraz z rodzinami i osobami wspierającymi, także z naszymi wspaniałymi lekarzami. Wielu chorych przejechało dłuższą trasę, czyli 23 km, bez zadyszki i w dobrej formie – podkreśla Łukasz Rokicki.

W tym roku po raz pierwszy w rajdzie wzięli też udział pacjenci z innymi chorobami hematoonkologicznymi, gdyż chcą wspierać się nawzajem. – Coraz częściej szpiczak i inne choroby hematologiczne są chorobami osób, które mogą funkcjonować normalnie, pracować, spędzać czas z rodziną, przyjaciółmi. Coraz lepiej wygrywamy z chorobą, jednak oczywiście warunkiem jest możliwość korzystania z nowoczesnych terapii – zaznacza dr hab. Dominik Dytfeld.

Fundację Carita założyła w 2010 roku Wiesława Adamiec; impulsem była diagnoza szpiczaka, potrzeba wsparcia innych osób chorujących oraz starania o lepsze leczenie. Podstawowym celem Fundacji jest edukacja pacjentów, budowanie świadomości na temat szpiczaka w społeczeństwie oraz wśród pacjentów, prowadzenie działań mających na celu poprawę diagnostyki i leczenia szpiczaka oraz wprowadzanie do Polski najnowszych metod leczenia. Fundacja wspiera pacjentów i ich rodziny. Materiały edukacyjne i informacje o aktualnie prowadzonych działaniach są dostępne na stronie www.fundacjacarita.pl

HematoKoalicja składa się z czterech organizacji pacjenckich, które połączyły siły, by lepiej edukować, wspierać i reprezentować pacjentów hematoonkologicznych, realizować cele w zakresie hematoonkologii  na różnych płaszczyznach: systemowej, medycznej i pacjenckiej. W skład HematoKoalicji wchodzą: Fundacja OnkoCafe , Fundacja Carita, Polskie Amazonki Ruch Społeczny, Fundacja Alivia.