Opublikowane w lutym 2025 roku pierwsze polskie badanie rejestrowe dotyczące kamizelki defibrylującej[1] potwierdziło wysoką skuteczność tej technologii w doraźnym zabezpieczeniu chorych z podwyższonym ryzkiem nagłego zgonu sercowego (NZS) w warunkach polskich. Wykazano także, że zastosowanie kamizelki defibrylującej w połączeniu z optymalną farmakoterapią pozwala na uniknięcie wszczepienia kardiowertera-defibrylatora (ang. implantable cardioverter-defibrillator, ICD) u ponad połowy chorych.

Trwa proces administracyjny zmierzający do objęcia refundacją technologii kamizelki defibrylującej (ang. wearable cardioverter-defibrillator, WCD). W 2025 roku ukazały się nowe polskie publikacje naukowe dotyczące WCD. Wnioski:

• kamizelka defibrylująca efektywnie zabezpiecza pacjentów czasowo zagrożonych nagłym zgonem sercowym,
• rozwiązanie zastosowane u chorych po przebytym zawale serca jest efektywne kosztowo dla systemu ochrony zdrowia.

W tegorocznych publikacjach zagranicznych najważniejsze są: kolejne wskazanie do stosowania WCD w najnowszych wytycznych ESC oraz ważne wnioski płynące z badania SCD-PROTECT.

Opublikowane w lutym 2025 roku pierwsze polskie badanie rejestrowe dotyczące kamizelki defibrylującej[1] potwierdziło wysoką skuteczność tej technologii w doraźnym zabezpieczeniu chorych z podwyższonym ryzkiem nagłego zgonu sercowego (NZS) w warunkach polskich. Wykazano także, że zastosowanie kamizelki defibrylującej w połączeniu z optymalną farmakoterapią pozwala na uniknięcie wszczepienia kardiowertera-defibrylatora (ang. implantable cardioverter-defibrillator, ICD) u ponad połowy chorych.

W piśmiennictwie podkreśla się, że wielu pacjentów, u których stwierdzono zwiększone ryzyko NZS, w miarę upływającego czasu po zastosowaniu optymalnej terapii, odnotowuje stopniowy wzrost frakcji wyrzutowej lewej komory serca i poprawę stanu ogólnego, co powoduje, że przestają oni być kandydatami do implantacji układu na stałe. Dotyczy to różnych wskazań, takich jak zawał mięśnia sercowego, zapalenie mięśnia sercowego, nowo zdiagnozowana niewydolność serca i wiele innych, gdzie obniżona frakcja wyrzutowa lewej komory serca jest jednym z najważniejszych predyktorów NZS. Możliwość czasowego i nieinwazyjnego zabezpieczenia chroni tych chorych przed niepotrzebnym wszczepieniem układu na stałe. Dodatkowo, w opinii ekspertów takie rozwiązanie jest przewidywalne i, jak wykazano, efektywne w ujęciu całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego.

Jak wyjaśnił prof. Maciej Sterliński[2] z Narodowego Instytutu Kardiologii w Warszawie, przewodniczący Sekcji Rytmu Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego w latach 2017-2019, Członek EHRA Advocacy, Quality Improvement and Health Economics Committee (AQIHEC), pomimo dużej niejednorodności klinicznej grup chorych kwalifikowanych do WCD, środowisko klinicystów w Polsce jest w stanie dobrze zidentyfikować i prowadzić pacjentów, którzy pozostają istotnie zagrożeni nagłym zgonem sercowym w sposób potencjalnie odwracalny. W ten sposób, z wykorzystaniem kamizelki defibrylującej klinicyści mogą pomóc chorym bezpiecznie doczekać chwili, w której u większości z nich nie będzie konieczności wszczepiania urządzenia defibrylującego na całe życie.

Wyniki opublikowanej we wrześniu 2025 roku pierwszej analizy farmakoekonomicznej, uwzględniającej polskie uwarunkowania dotyczące kamizelki defibrylującej[3], dowiodły systemowej opłacalności zabezpieczenia pacjentów zagrożonych nagłym zgonem sercowym z wykorzystaniem tej technologii. W analizie porównywano wykorzystanie WCD w odniesieniu do standardowych i powszechnie akceptowalnych form terapii. Analiza została przeprowadzona z perspektywy płatnika w oparciu o wyniki badania VEST i polskiego rejestru, uwzględniając koszty leczenia chorych po przebytym zawale serca.

Jak zaznaczył prof. Przemysław Mitkowski², kierownik Pracowni Elektroterapii Serca w Szpitalu Klinicznym Przemienienia Pańskiego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego w latach 2021-2023, chociaż okazało się, że w ujęciu bezpośrednim koszt terapii z wykorzystaniem kamizelki defibrylującej jest wyższy od kosztu terapii standardowej, to osiąga się oszczędności związane z brakiem jednej z najbardziej kosztochłonnych form opieki, czyli hospitalizacji. Inkrementalny współczynnik użyteczności kosztowej (ang. incremental cost-utility ratio, ICUR) kształtował się na poziomie około 40% poniżej progu efektywności kosztowej w Polsce.

Dodatkowo, w przypadku kamizelki defibrylującej osiąga się wyższy wskaźnik quality-adjusted life year (QALY, czyli inaczej lata życia skorygowane o jakość – wskaźnik ten służy do pomiaru skuteczności różnych rodzajów interwencji medycznych w wydłużaniu i/lub poprawianiu jakości życia pacjentów). Zdaniem prof. Przemysława Mitkowskiego wnioski płynące z analizy mogą mieć kluczowe znaczenie dla decyzji refundacyjnych i przyszłości leczenia pacjentów zagrożonych nagłym zgonem sercowym.

W opublikowanych w sierpniu 2025 roku nowych wytycznych[4] Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (The European Society of Cardiology, ESC) poświęconych leczeniu zapalenia mięśnia sercowego i zapalenia osierdzia, kamizelka defibrylująca zyskała klasę wskazań IIa.

WCD została tu ujęta jako potencjalna forma czasowego (pomostowego) zabezpieczenia osób z ostrym zapaleniem mięśnia sercowego w okresie 3 do 6 miesięcy po komorowym arytmicznym incydencie sercowym, to jest do czasu, kiedy wskazania do implantacji ICD zostaną jednoznacznie potwierdzone lub wykluczone. Jest to kolejne wskazanie w wytycznych ESC, gdzie kamizelka defibrylująca może lub powinna być uwzględniona w procesie leczenia jako potencjalna forma czasowego zabezpieczenia pacjentów z podwyższonym ryzykiem NZS.

Opublikowane w sierpniu 2025 roku badanie rejestrowe SCD-PROTECT[5] reprezentuje największą jak dotąd kohortę pacjentów zagrożonych nagłym zgonem sercowym zabezpieczonych kamizelką defibrylującą (19 598 chorych). Zdaniem specjalistów kluczowym wnioskiem z badania SCD-PROTECT jest fakt, iż pomimo rozpoczęcia optymalnej terapii farmakologicznej zgodnie z obowiązującymi wytycznymi, ryzyko potencjalnie śmiertelnych zdarzeń arytmicznych pozostaje znacząco podwyższone w początkowej fazie po incydencie sercowo-naczyniowym.

Jak zauważył prof. David Duncker, FESC, FHRS, FEHRA, Head of Hannover Heart Rhythm Center Department of Cardiology and Angiology Hannover Medical School, obserwacja ta obala błędne dotychczasowe przekonanie, że postępy w leczeniu farmakologicznym zmniejszają ryzyko nagłego zgonu sercowego we wszystkich fazach czasowych od wystąpienia incydentu. W badaniu wykazano, że ryzyko to utrzymuje się znacząco w okresie ostrym. Ochronny efekt działania optymalnej farmakoterapii w odniesieniu do obniżenia ryzyka NZS staje się mierzalny dopiero po 3-6 miesiącach osiągnięcia optymalnego dawkowania leków, a nie tuż po rozpoczęciu farmakoterapii.

Zdaniem eksperta wnioski z badania SCD-PROTECT, uzupełnione dowodami z badania HF-OPT[6] i metaanalizy Matteucciego[7], skłaniają do stwierdzenia przekonujących przesłanek naukowych do ponownego rozważenia roli kamizelki defibrylującej w zapobieganiu nagłemu zgonowi sercowemu. Wysoka częstość potencjalnie śmiertelnych zdarzeń arytmicznych w początkowej fazie po postawionej diagnozie, niezależnie od podstawowej etiologii, identyfikuje krytyczne okno terapeutyczne, podczas którego należy poważnie rozważyć czasową, nieinwazyjną formę zabezpieczenia pacjentów przed NZS.

Jak zaznaczył prof. David Duncker, kamizelka defibrylująca pełni podwójną funkcję: jako układ ratujący życie, zapewniający natychmiastową ochronę przed nagłą śmiercią sercową oraz jako narzędzie służące stratyfikacji ryzyka wystąpienia NZS, umożliwiające bardziej świadome decyzje dotyczące implantacji na stałe kardiowertera-defibrylatora. Możliwość ochrony pacjentów podczas optymalizacji terapii farmakologicznej przy jednoczesnym umożliwieniu powrotu funkcji skurczowej lewej komory serca w znaczącej części przypadków odzwierciedla paradygmatyczną zmianę w podejściu klinicznym do nowo zdiagnozowanych incydentów sercowo-naczyniowych.

W Polsce z zabezpieczenia przed nagłym zgonem sercowym z wykorzystaniem kamizelki defibrylującej od 2020 roku skorzystało 650 chorych. Po okresie zabezpieczenia i zastosowanym leczeniu ponad połowa pacjentów nie wymagała wszczepienia na stałe kardiowertera-defibrylatora.

[7] https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40992797/

źródło: mat. pras.

W ostatnich latach nauki life science przechodzą gwałtowną transformację, związaną między innymi z rozwojem technologii omicznych, w tym genomiki, oraz cyfryzacją procesów badawczo-rozwojowych. Ilość danych biologicznych, chemicznych i klinicznych – od sekwencji genomowych po obrazy mikroskopowe i wyniki badań pacjentów – stanowi coraz większe wyzwanie dla efektywnego prowadzenia badań klinicznych. AstraZeneca, jako pionier sektora life science, w celu przetwarzania i optymalnego wykorzystywania niespotykanej wcześniej ilości danych medycznych, zdecydowała się na zaadoptowanie narzędzi bazujących na sztucznej inteligencji. Dzięki temu pacjenci mają szanse na szybszy dostęp do przełomowych leków.

– Dostęp do wysokiej jakości danych ma kluczowe znaczenie dla rozwoju nauki w dzisiejszym świecie. Jednak zbiory danych są użyteczne tylko wtedy, gdy można je właściwie analizować, interpretować i stosować w praktyce. Bez odpowiednich narzędzi istnieje ryzyko utraty potencjalnie kluczowych informacji w szumie, z którym każdego dnia mierzą się nasi naukowcy. Dzięki narzędziom sztucznej inteligencji ułatwiamy dostęp do zsyntezowanych, gotowych do analizy danych, co podnosi szanse na dokonywanie nowych, trafnych spostrzeżeń, a to z kolei przekłada się na proces odkrywania, opracowywania i dostarczania pacjentom nowych leków – powiedział Piotr Maślak, Head of Emerging Technologies w AstraZeneca​.

Nowe narzędzia oparte na AI przyspieszają rozwój firmy i przybliżają ją do osiągnięcia celów strategicznych do 2030 roku¹– są to: zwiększenie rocznych globalnych przychodów firmy do 80 mld dolarów, wprowadzenie na rynek 20 nowych leków, a także osiągnięcie ujemnego bilansu emisji dwutlenku węgla.

Narzędzia oparte na sztucznej inteligencji są wykorzystywane przede wszystkim w obszarze badań i rozwoju firmy i służą optymalizacji procesów opracowania i dostarczania pacjentom nowych możliwości terapeutycznych. Ich główne zalety to:

• lepsze zrozumienie chorób, na które firma szuka terapii,
• skrócenie czasu podejmowania decyzji badawczych,
• poprawa trafności w identyfikowaniu cząsteczek o potencjale terapeutycznym,
• poprawa skuteczności klinicznej (ograniczenie wycofywania się pacjentów z trwających badań klinicznych).

1. Platforma Databricks jako silnik wiedzy i AI dla R&D ⁶

Wyzwanie:
Tradycyjny proces odkrywania i komercjalizacji nowych leków trwa zwykle 10 –15 lat i może kosztować ponad 5 miliardów dolarów⁹. Jednocześnie mniej niż 5% projektów jest ostatecznie komercjalizowana (lek trafia na rynek). W ostatnim czasie – wobec ogromnego przeciążenia, spowodowanego przyrastającymi lawinowo danymi z setek rozproszonych źródeł – pojawiło się realne zagrożenie, że procesy decyzyjne naukowców AstraZeneca będą zakłócone i opóźnione, a same badania jeszcze bardziej się wydłużą.

Cel:
Stworzenie przejrzystej i uniwersalnej infrastruktury danych, która umożliwiłaby budowę silnika z rekomendacjami dla naukowców – wspierającego identyfikację nowych celów terapeutycznych i podejmowanie decyzji szybciej, taniej i skuteczniej. W skrócie: opracowanie elastycznej, wydajnej i łatwej w zarządzaniu platformy, która pozwoli na przekształcenie danych w realne decyzje badawcze.

Rozwiązanie:
AstraZeneca wdrożyła Databricks Data Intelligence Platform jako centralną platformę do przetwarzania, analizy i modelowania danych w całym dziale R&D. Kluczowym jej elementem jest stworzenie grafu wiedzy biologicznej (knowledge graph), który łączy fakty
i zależności z milionów źródeł danych (m.in. artykułów naukowych, baz danych, wyników eksperymentów). Na bazie grafu działa system rekomendacji AI – umożliwiający każdemu naukowcowi generowanie nowych hipotez terapeutycznych dla dowolnej choroby.

• Skrócenie czasu uzyskiwania nowych spostrzeżeń badawczych (insightów) – naukowcy mogą szybciej tworzyć trafne hipotezy i podejmować decyzje, co skraca czas opracowania nowego leku
• Zwiększona efektywność operacyjna – automatyczne zarządzanie klastrami, skalowalność, uproszczona obsługa zasobów analitycznych
• Większa produktywność zespołów data science – wspólne środowisko pracy dla analityków czy bioinformatyków
• Lepsze wykorzystanie danych – przełamanie barier skalowania umożliwiło przetwarzanie i analizę milionów danych z tysięcy źródeł
• Lepsza trafność predykcji – silnik rekomendacji wykorzystujący uczenie maszynowe (machine learning, ML) umożliwia rankingowanie celów terapeutycznych i podejmowanie decyzji z większym prawdopodobieństwem sukcesu klinicznego

2. Radiomika do wykrywania lokalizacji 3D na skanach tomografii komputerowej ¹

Wyzwanie:
Tradycyjna analiza skanów tomografii komputerowej (CT) wymaga ręcznego oznaczania obszarów zainteresowania przez radiologów, co jest czasochłonne, kosztowne i narażone na subiektywność. Przy dużej liczbie badań i rosnącej skali danych obrazowych brakuje wydajnego sposobu na szybkie i spójne przetwarzanie tych danych.

Cel:
Automatyzacja oznaczania zmian na obrazach CT w celu przyspieszenia analiz i odciążenia ekspertów w ich pracy.

Rozwiązanie:
AstraZeneca wdrożyła platformę radiomiki zasilaną przez AI, która automatycznie analizuje trójwymiarowe obrazy CT i rozpoznaje struktury anatomiczne oraz zmiany patologiczne. System oparty na uczeniu maszynowym został przeszkolony na dużej liczbie uprzednio oznaczonych obrazów, co pozwala mu dokładnie odwzorowywać pracę radiologów.

Efekty:
Zmniejszono potrzebę ręcznego oznaczania obrazów, co przełożyło się na oszczędność czasu ekspertów i skrócenie cyklu analizy danych obrazowych. Dzięki temu zespoły badawcze mogą szybciej podejmować decyzje i przesuwać kandydatów na leki do kolejnych faz rozwoju.

3. Wsparcie AI w tworzeniu protokołów badań klinicznych ⁷

Wyzwanie:
Protokół badania klinicznego to dokument określający cele, zasady i przebieg każdego badania, które muszą być ściśle przestrzegane przez wszystkich uczestników procesu. Jego główne cele to zapewnienie bezpieczeństwa pacjentów, spójności zbierania danych oraz wiarygodności uzyskanych wyników. Dlatego poprawność protokołu i jego zrozumiałość dla pacjentów są kluczowe – tylko wtedy możliwe jest świadome wyrażenie zgody i rzetelna realizacja badania klinicznego. Z punktu widzenia firmy farmaceutycznej tworzenie protokołów to złożony i czasochłonny proces. Wymaga przeszukiwania wcześniejszych dokumentów, dostosowania treści do obowiązujących regulacji i zapewnienia logicznej spójności i przejrzystości. Autorzy protokołów często muszą pisać je „od zera”, co powoduje powtarzalność pracy i ryzyko błędów.

Cel:
Wsparcie autorów w szybkim tworzeniu roboczych wersji protokołów badań klinicznych.

Rozwiązanie:
Narzędzie AI, oparte na dużym modelu językowym, umożliwia tworzenie szkiców protokołów na podstawie firmowego repozytorium dokumentów (formularze świadomej zgody, wcześniejsze protokoły, standardowe zapisy). AI rozumie strukturę protokołu i może uzupełniać poszczególne sekcje tekstem dopasowanym do kontekstu danego badania.

Efekty:
Narzędzie znacznie przyspieszyło proces pisania, odciążając autorów od powtarzalnych czynności i umożliwiając skupienie się na treści merytorycznej. W testach czterech z pięciu autorów uznało narzędzie za przydatne przy tworzeniu streszczenia. Trwa jego rozbudowa na kolejne sekcje i inne obszary terapeutyczne. Ostatecznie narzędzie skraca czas wejścia badania do fazy realizacji.

4. Asystent rozwoju zasilany AI (Development Assistant) ⁸

• Wyzwanie:
  Zespoły pracujące nad rozwojem leków korzystają jednocześnie z wielu różnych systemów danych, które nie zawsze są kompatybilne. Dostęp do informacji klinicznych i jakościowych bywa czasochłonny i skomplikowany, co utrudnia szybkie reagowanie i efektywną współpracę między działami.
• Cel:
  Ułatwienie analizy danych oraz dostępu do informacji w czasie rzeczywistym dla zespołów projektowych i klinicznych.
• Rozwiązanie:
  AstraZeneca zbudowała wewnętrzne narzędzie AI, które działa jak wirtualny asystent
  – umożliwia zadawanie pytań językiem naturalnym i generuje odpowiedzi na podstawie danych wewnętrznych. Narzędzie osadzono na produktach danych z różnych systemów,
  z warstwą modeli językowych dużej skali (large learning models, LLM) umożliwiającą kontekstowe rozumienie zapytań i automatyzację analiz. Jego funkcje to między innymi: porównywanie danych klinicznych i jakościowych, generowanie wykresów i analiz a także wyszukiwanie i ekstrakcja danych z różnych źródeł.
• Efekty:
  Asystent zwiększył szybkość i wygodę analiz, eliminując potrzebę ręcznego przeszukiwania dużych ilości danych. Dzięki niemu zespoły R&D mogą sprawniej identyfikować problemy, porównywać wyniki badań i podejmować decyzje oparte na danych. Narzędzie wspiera też lepszą współpracę między działami, przełamując wcześniejsze silosy informacyjne.

5. Bayesian Neural Network do predykcji toksyczności wątrobowej (DILI)⁵

Wyzwanie:
Przewidywanie toksyczności leków na etapie przedklinicznym polega na ocenie, czy nowa substancja, zanim zostanie podana ludziom, może wywoływać działania szkodliwe dla organizmu. Poza testami laboratoryjnymi (in vitro) coraz częściej wykorzystuje się do tego celu modele komputerowe (in silico), które analizują strukturę chemiczną leku i jego możliwy wpływ na różne układy biologiczne (często – wątrobę). Celem jest identyfikacja potencjalnych zagrożeń i odrzucenie związków o nieakceptowalnym profilu bezpieczeństwa jeszcze przed rozpoczęciem badań klinicznych. Jednak przewidywanie toksyczności leków (np. uszkodzeń wątroby) na etapie przedklinicznym jest często nieprecyzyjne – dane są ograniczone, a tradycyjne modele (np. regresja logistyczna) często nie są wystarczające do predykcji oraz nie uwzględniają niepewności. Z kolei klasyczne sieci neuronowe (Deep Neural Network, DNN), będące popularnym narzędziem predykcyjnym, ze względu na tendencję do nadmiernego dopasowania do danych treningowych, nie są zalecane przy małych zbiorach danych. Ponadto nie dostarczają informacji o niepewności prognoz.

Cel:
opracowanie modelu umożliwiającego przewidywanie stopnia toksyczności wątrobowej (DILI – drug-induced liver injury) na podstawie danych biologicznych i chemicznych. Kluczowym elementem rozwiązania jest nie tylko generowanie samego wyniku predykcji, lecz także dostarczanie informacji o poziomie pewności prognozy, co pozwala ocenić,
na ile dany wynik jest wiarygodny. Dzięki temu narzędzie może wspierać podejmowanie decyzji w procesie odkrywania i wstępnej oceny bezpieczeństwa nowych cząsteczek terapeutycznych.

Rozwiązanie:
Model oparty na Bayesian Neural Network (BNN) – specjalnym typie sieci neuronowej, gdzie każda waga sieci (parametr) ma wartość rozłożoną probabilistycznie, a nie jedno ustalone „najlepsze” ustawienie. Pozwala to modelowi „uczyć się” rozkładów możliwych parametrów i przekazywać nie tylko prognozę, ale też poziom niepewności.

Dzięki opracowaniu modelu opartego na bayesowskiej sieci neuronowej, naukowcy zyskali narzędzie umożliwiające trafniejsze prognozowanie toksyczności wątrobowej (DILI) nowych związków chemicznych na etapie przedklinicznym. Model nie tylko przewiduje poziom ryzyka, ale także wskazuje, z jaką pewnością można ufać danemu wynikowi. To znacząco zwiększa wiarygodność ocen bezpieczeństwa i pozwala lepiej odróżnić związki o podobnej strukturze chemicznej, ale różnej toksyczności. Rozwiązanie może wspierać specjalistów ds. bezpieczeństwa leków w podejmowaniu decyzji o kontynuacji lub odrzuceniu projektów na wczesnym etapie rozwoju.

 

1. BORFITZ, Deborah. AstraZeneca scaling up use of generative AI to help reach 2030 ambitions. Clinical Research News Online [online]. 4 marca 2025 [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://www.clinicalresearchnewsonline.com/news/2025/03/04/astrazeneca-scaling-up-use-of-generative-ai-to-help-reach-2030-ambitions
2. Artificial Intelligence at AstraZeneca. Emerj [online]. [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://emerj.com/artificial-intelligence-at-astrazeneca
3. Investing in the future through clinical trials. AstraZeneca [online]. [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://www.astrazeneca.com/what-science-can-do/topics/clinical-innovation/investing-in-clinical-trials.html
4. Data Science & Artificial Intelligence: Unlocking new science insights. AstraZeneca [online]. [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://www.astrazeneca.com/r-d/data-science-and-ai.html
5. AstraZeneca Case Study. JuliaHub [online]. [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://juliahub.com/industries/case-studies/astra-zeneca
6. How AI is changing drug discovery – AstraZeneca. Databricks [online]. [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://www.databricks.com/customers/astrazeneca
7. How AstraZeneca is leveraging AI. Clinical Edge Magazine, issue 4 [online]. [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://clinicaledge.xtalks.com/magazine/issue4/how-astrazeneca-is-leveraging-ai
8. Highlights from the 2025 AWS Life Sciences Symposium’s clinical trials track. AWS Industries Blog [online]. 2025 [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://aws.amazon.com/blogs/industries/highlights-from-the-2025-aws-life-sciences-symposiums-clinical-trials-track/
9. Drug development. Wikipedia, The Free Encyclopedia [online]. [dostęp: lipiec 2025]. Dostępny w Internecie: https://en.wikipedia.org/wiki/Drug_development

 

7 października w Warszawie rozpocznie się prestiżowy kurs edukacyjny American Society of Clinical Oncology (ASCO) poświęcony prowadzeniu badań klinicznych w onkologii w regionie Europy Środkowo-Wschodniej. Gospodarzem wydarzenia, które po raz pierwszy odbędzie w Polsce, jest Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy.

To trzydniowe spotkanie, organizowane wspólnie przez ASCO, Europejską Agencję Leków (EMA), Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL), Agencję Badań Medycznych (ABM) oraz Narodowy Instytut Onkologii, zgromadzi uczestników z sześciu krajów regionu.

Znaczenie dla pozycji polskiej onkologii

Organizacja wydarzenia w Warszawie jest potwierdzeniem pozycji Instytutu i Polski w międzynarodowej przestrzeni badań klinicznych. Fakt, że to właśnie NIO-PIB został wybrany na gospodarza pierwszej w historii edycji kursu ASCO w Europie Środkowo-Wschodniej, stanowi wyraz zaufania i uznania dla jakości prowadzonych w Instytucie badań, kompetencji jego zespołów oraz roli, jaką ośrodek pełni w rozwoju współczesnej onkologii akademickiej.

– Dla Narodowego Instytutu Onkologii organizacja tego wydarzenia to dowód uznania dla roli, jaką odgrywamy w kształtowaniu standardów badań naukowych i klinicznych w regionie. Nie jest to przypadek ponieważ w NIO obecnie prowadzonych jest ponad 500 badań klinicznych, a Polska zajmuje w tym obszarze 11 miejsce na świecie. Jestem więc przekonana, że spotkanie przyczyni się do umocnienia współpracy między ośrodkami, a także do rozwoju nowoczesnych badań klinicznych w Europie Środkowo-Wschodniej – podkreśla dr hab. n. med. Beata Jagielska, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii.

Celem warsztatów jest podniesienie kompetencji badaczy i klinicystów w zakresie planowania, prowadzenia i analizowania badań klinicznych w onkologii, a także wzmocnienie współpracy międzynarodowej w tej dziedzinie. W wydarzeniu uczestniczą przedstawiciele sześciu krajów Europy Środkowo-Wschodniej: Polski, Czech, Węgier, Rumunii, Chorwacji i Bułgarii. To młodzi lekarze, naukowcy, badacze translacyjni oraz specjaliści odpowiedzialni za organizację i zarządzanie badaniami klinicznymi w swoich ośrodkach.

– W warsztatach wezmą udział najbardziej obiecujący przedstawiciele młodego pokolenia onkologów z naszego regionu – ludzie z pasją, zaangażowaniem i gotowością do wprowadzania zmian w praktyce klinicznej. – mówi prof. Piotr Rutkowski, Pełnomocnik Dyrektora NIO-PIB ds. NSO i Badań Klinicznych i współorganizator kursu. Stworzyliśmy przestrzeń do nauki od najlepszych specjalistów z całego świata, ale także do budowania trwałych relacji i wspólnoty badaczy, którzy będą w przyszłości współtworzyć kierunki rozwoju onkologii w Europie Środkowo-Wschodniej – dodaje ekspert.

Podczas trzydniowego kursu uczestnicy będą mieli okazję uczyć się od uznanych międzynarodowych ekspertów, reprezentujących American Society of Clinical Oncology (ASCO), Europejską Agencję Leków (EMA), Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL) oraz Agencję Badań Medycznych (ABM). Wykładowcami są doświadczeni specjaliści w dziedzinie projektowania i prowadzenia badań klinicznych, bioinformatyki i biostatystyki, a także wybitni klinicyści z wiodących ośrodków akademickich i centrów onkologicznych z Europy i Stanów Zjednoczonych. Wśród nich znaleźli się m.in. prof. George Pentheroudakis (EMA), dr Lesley Seymour (Queen’s University w Kingston, Kanada) – ekspertka ASCO w zakresie badań klinicznych i onkologii translacyjnej, dr Greg Nowakowski (Mayo Clinic) i wielu innych.

– Program kursu został opracowany tak, by łączyć wiedzę teoretyczną z praktycznym spojrzeniem na codzienne wyzwania badań klinicznych – od koncepcji naukowej, przez aspekty etyczne i regulacyjne, po wdrażanie wyników w praktyce. To nie tylko intensywne szkolenie, lecz także wyjątkowa platforma wymiany doświadczeń między młodymi badaczami a ekspertami z najwyższej światowej ligi onkologii – dodaje prof. Piotr Rutkowski.

Miejsce spotkania nauki i tradycji

Warszawska edycja kursu ASCO stanowi ważny krok w kierunku dalszej integracji środowisk badawczych i wzmocnienia współpracy międzynarodowej. W dłuższej perspektywie może przyczynić się do zwiększenia liczby innowacyjnych badań klinicznych prowadzonych w Polsce, w tym badań niekomercyjnych, a także do wzmocnienia roli naszego kraju jako lidera badań translacyjnych i klinicznych w regionie CEE.

Zwieńczeniem warsztatów i symbolicznym akcentem programu jest wizyta uczestników w Muzeum Marii Skłodowskiej-Curie, patronki Instytutu, której dziedzictwo naukowe i humanistyczne stanowi inspirację dla kolejnych pokoleń badaczy onkologii.

W leczeniu zaawansowanego czerniaka przez lata obowiązywała zasada prowadzenia immunoterapii antyPD1 tak długo, jak działa lek lub jak długo pacjent toleruje terapię. Oznaczało to często wielomiesięczne, a nawet wieloletnie leczenie, bez pewności, czy jego kontynuacja jest niezbędna. Brakowało jasnych wytycznych, a pacjenci narażeni byli na działania niepożądane i wysokie koszty terapii.

 

Teraz zespół badawczy prof. Anny Małgorzaty Czarneckiej i prof. Piotra Rutkowskiego z Narodowego Instytutu Onkologii wnosi do tego obszaru przełomowe ustalenia. Wyniki jednego z największych badań na świecie dotyczących tzw. „wakacji terapeutycznych” u pacjentów z zaawansowanym czerniakiem opublikowano w prestiżowym czasopiśmie Targeted Oncology.

Analiza obejmująca 222 pacjentów pokazała, że immunoterapię można bezpiecznie zakończyć już po 24 miesiącach skutecznego leczenia – zwłaszcza gdy pacjent osiągnął całkowitą remisję. Trzy lata po odstawieniu leków aż 65% pacjentów nadal nie miało progresji choroby, a w razie nawrotu ponowne wdrożenie terapii okazywało się skuteczne u niemal 60% chorych.

Odkrycie ma ogromne znaczenie zarówno dla pacjentów, jak i dla lekarzy. Możliwość skrócenia czasu leczenia bez utraty jego skuteczności oznacza mniejsze ryzyko działań niepożądanych, poprawę jakości życia oraz realne oszczędności dla systemu ochrony zdrowia. Optymalizacja długości terapii staje się nowym, ważnym elementem w personalizacji leczenia onkologicznego.

To kolejne potwierdzenie, że polscy naukowcy odgrywają znaczącą rolę w światowych badaniach nad czerniakiem, a ich prace realnie wpływają na standardy terapii.

Pełen artykuł dostępny TU

Źródło: NIO

W Centrum Onkologii w Bydgoszczy przygotowania do rekrutacji pacjentów do eksperymentalnego badania klinicznego weszły w decydującą fazę. To rezultat największego w konkursie grantu naukowego Agencji Badań Medycznych – 74 miliony złotych – który przyznano zespołowi Zakładu Neuroonkologii i Radiochirurgii pod kierownictwem prof. Macieja Harata. Badanie ma ruszyć na początku 2026 roku i jest dedykowane pacjentom ze wznową glejaka wielopostaciowego – jednego z najgroźniejszych nowotworów mózgu.

„To ogromna radość – po pierwsze dlatego, że mamy realną szansę poprawić los pacjentów, którzy dziś mają bardzo ograniczone możliwości leczenia. Po drugie – to uznanie dla ciężkiej pracy mojego zespołu i Zarządu Centrum Onkologii, którzy pomogli doprowadzić projekt do perfekcji. Ale zaraz potem przyszło poczucie odpowiedzialności – teraz musimy to wszystko skutecznie i perfekcyjnie wdrożyć. To wielkie wyzwanie” – mówi prof. Maciej Harat.

Projekt zakłada zastosowanie trzech zaawansowanych metod terapeutycznych: obrazowania molekularnego PET z użyciem FET-tyrozyny, precyzyjnej radiochirurgii stereotaktycznej oraz terapii zmiennym polem elektrycznym. To ostatnie rozwiązanie jest zatwierdzoną metodą leczenia wznowy glejaka m.in. w USA i UE, jednak w Polsce pozostaje na razie niedostępne w ramach refundacji.

„Terapia opiera się na działaniu zmiennego pola elektrycznego, które zakłóca podział komórek nowotworowych. Pacjent nosi elektrody przymocowane do skóry głowy, połączone z lekkim urządzeniem. Co ważne – można z nim normalnie funkcjonować, pracować, a nawet jeździć na rowerze. To rozwiązanie nowej generacji, które dopiero od niedawna jest dostępne w Polsce dotychczas jedynie komercyjnie” – wyjaśnia prof. Harat.

Badanie będzie prowadzone wyłącznie w Centrum Onkologii w Bydgoszczy, a terapia zmiennym polem elektrycznym zostanie pozyskana z zewnętrznych ośrodków. „Chcemy zaatakować glejaka w te miejsca, które mogą ograniczać skuteczność terapii zmiennym polem elektrycznym. Wykorzystamy do tego PET znakowany tyrozyną i stereotaktyczną radiochirurgię. Poza tym zapewniamy chorym dostęp do terapii zmiennym polem elektrycznym, która jest zatwierdzoną metodą leczenia wznowy w USA i na terenie UE a wciąż nierefundowaną w Polsce. Łączymy trzy technologie, które dotąd badaliśmy we wstępnych naszych projektach i dały one bardzo obiecujące wyniki”.

Rekrutacja rozpocznie się w pierwszych tygodniach 2026 roku i potrwa przez trzy lata. Do badania zostanie zakwalifikowanych 92 dorosłych pacjentów z glejakiem wielopostaciowym IV stopnia, maksymalnie do trzeciej wznowy, o wielkości guza nieprzekraczającej 5 cm. „Pacjenci, w złym stanie sprawności, u których guz zajmuje większość mózgu, nie będą mogli uczestniczyć w badaniu. Duże znaczenie podczas kwalifikacji do badań będzie miało też dotychczas zastosowane leczenie. Pacjenci będą mogli zgłaszać się ze skierowaniem od swojego onkologa czy neurochirurga. Kwalifikację przeprowadzi zespół specjalistów Zakładu Neuroonkologii Centrum Onkologii” – zaznacza prof. Harat.

Zespół, który będzie prowadził badanie, liczy kilkanaście osób – to lekarze neuroonkolodzy, radiochirurdzy, badacze oraz koordynatorzy do spraw kontaktu z pacjentami. „Zespół jest dobrze zaplanowany. Poza mną jako głównym badaczem, w projekt zaangażowani są lekarze Zakładu Neuroonkologii: dr Maciej Blok, dr Magdalena Adamczak Sobczak czy prof. Bogdan Małkowski, a także koordynatorzy kontaktu z pacjentami. Łącznie jest to kilkanaście osób, które będą współpracować na co dzień, by zapewnić bezpieczeństwo i jakość całego badania. Liczymy, że miesięcznie będziemy mogli włączać 2–4 pacjentów”.

Niestety, pacjenci, u których glejaka dopiero zdiagnozowano, nie kwalifikują się do tego badania klinicznego. Choroba ta wciąż pozostaje jedną z najtrudniejszych do leczenia. „Glejak wielopostaciowy to najczęstszy złośliwy nowotwór mózgu u dorosłych – diagnozujemy go u około 1000–1500 osób rocznie. Rokowania są niestety trudne – mediana przeżycia to 12–16 miesięcy. Choroba często szybko wraca, a możliwości leczenia przy kolejnych wznowach są ograniczone” – mówi prof. Harat.

Wczesne objawy bywają niespecyficzne i łatwo je zbagatelizować. „Napad padaczkowy czy nagła utrata przytomności to jedne z pierwszych objawów. Ale także narastające bóle głowy, zaburzenia zachowania, widzenia, trudności z mową czy orientacją. Problem w tym, że nowotwór często nie daje wczesnych objawów. Gdy coś nas niepokoi – warto zgłosić się do lekarza rodzinnego i to omówić. Najczęściej niezbędny jest rezonans magnetyczny. Glejaka można zdiagnozować dość szybko, ale trudniej określić jego dokładne granice. To właśnie chcemy zmienić dzięki dokładniejszemu obrazowaniu”.

Nie ma profilaktyki ani jednoznacznych grup ryzyka. „Glejak może dotknąć każdego – od dzieci po osoby starsze. Najczęściej pojawia się w wieku 40–50 lat. Nie wiemy, co powoduje chorobę – nie ma potwierdzonych zależności z trybem życia, paleniem czy dietą”.

Prof. Harat podkreśla, że już niebawem pojawią się konkretne informacje dotyczące zapisów do badania. „Jeszcze raz jednak proszę o chwilę cierpliwości. Zdajemy sobie sprawę, że wielu chorych czeka na konkrety – i te już wkrótce się pojawią. Na stronie Centrum Onkologii zamieścimy wszystkie szczegóły dotyczące naboru do badania”.

Źródło: Centrum Onkologii w Bydgoszczy

Nowa metoda leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów, opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim, zakończyła drugą fazę badań klinicznych i stoi u progu wdrożenia. W skali Polski to ewenement: technologia medyczna opracowana w środowisku akademickim osiągnęła poziom gotowości, który pozwala realnie myśleć o komercjalizacji.

Terapia nosi nazwę MesoCellA-Ortho i opiera się na autologicznym przeszczepie mezenchymalnych komórek macierzystych (MSCs), izolowanych z tkanki tłuszczowej pacjenta. Jak podkreślają autorzy rozwiązania, komórki te „po wszczepieniu do chorych stawów istotnie redukują dolegliwości bólowe związane z OA, a także stymulują proces regeneracji uszkodzonych tkanek”.

Za powstaniem terapii stoi zespół naukowców pod kierownictwem prof. dr hab. Ewy Zuby-Surmy z Zakładu Biologii Komórki Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ. Prace badawcze prowadzone były wspólnie z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu, gdzie zrealizowano pierwszą i drugą fazę badań klinicznych.

„Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSCs w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje około dwóch tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek. Chodzi o to, by pieczołowicie przygotowany preparat zadziałał w pełni efektywnie” – wyjaśnia prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma.

Kluczowe znaczenie ma fakt, że „opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości uzyska on od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek” – podkreśla dr Anna Łabędź-Masłowska, współtwórczyni terapii.

W ramach badań klinicznych terapię zastosowano u blisko 200 pacjentów z osteoartrozą. Jak relacjonuje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Ficek, „pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania. Co ważne, podczas II fazy badań klinicznych ocenialiśmy również stan i jakość chrząstki w obrębie stawów kolanowych z użyciem rezonansu magnetycznego. W badaniach tych potwierdziliśmy, iż po zastosowaniu leku zachodziły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej. Zmniejszenie bólu u pacjentów wiążemy z ogólną poprawą jakości i struktury tkanek dotkniętych osteoartrozą, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli zwyrodnienia i ubytki tkankowe, co w świecie medycznym jest niezwykle cenne”.

Równie istotne były wyniki wcześniejszych badań na modelu zwierzęcym. „Po upływie pół roku od podania leku, w chorych stawach nie mogliśmy już zidentyfikować miejsc, które wcześniej były uszkodzone. Stwierdzaliśmy, iż w tym okresie następowało całkowite wygojenie powierzchni uszkodzonych stawów i że odzyskiwały one swoją funkcjonalność” – mówi dr Anna Łabędź-Masłowska.

Obecnie terapia znajduje się na etapie transferu technologii. „Kolejnym krokiem na drodze do rynku jest przeprowadzenie III fazy badań klinicznych. Na tym etapie chcemy zawrzeć umowę partneringową z podmiotem o odpowiednim potencjale i doświadczeniu. Po zakończeniu badań klinicznych będziemy wspólnie wnosić o zgodę na dopuszczenie leku do obrotu – w pierwszej kolejności w Europejskiej Agencji Leków. W przyszłości chcielibyśmy rozszerzać zasięg terytorialny na inne kontynenty. Oczywiście terapia objęta jest ochroną patentową” – informuje dr inż.

Gabriela Konopka-Cupiał, dyrektorka Centrum Transferu Technologii UJ, CITTRU.

Opracowana terapia została już wyróżniona prestiżowymi nagrodami – jako „Polski Produkt Przyszłości” (PARP) oraz nagrodą Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii „Badania i Rozwój”.

Źródło: Komunikat Prasowy/UJ

Rak jajnika pozostaje jednym z najbardziej wymagających nowotworów – trudnym w leczeniu, szczególnie w zaawansowanych stadiach, a często także lekoopornym. Teraz, dzięki decyzji Agencji Badań Medycznych, która ogłosiła wyniki konkursu na niekomercyjne badania kliniczne w onkologii, pojawiła się realna szansa na przełom.

Wśród projektów rekomendowanych do dofinansowania znalazło się niekomercyjne badanie kliniczne Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie: „Spersonalizowane leczenie zaawansowanego raka jajnika bez deficytu rekombinacji homologicznej z zastosowaniem immunoterapii limfocytami naciekającymi guz w połączeniu z chemioterapią pierwszej linii”. Projekt otrzymał finansowanie w wysokości 17 339 891,00 zł.

Badanie potrwa pięć lat i będzie realizowane we współpracy Kliniki Ginekologii Onkologicznej oraz Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO. To interdyscyplinarne połączenie wiedzy klinicznej i kompetencji w zakresie terapii komórkowych i immunologii podkreśla ambicje Instytutu – nie tylko w zakresie leczenia nowotworów kobiecych, ale również w tworzeniu standardów terapii przyszłości.

„Projekt jest odpowiedzią na oczekiwania środowiska naukowo-klinicznego oraz pacjentek na innowacyjne badanie kliniczne dla chorych z rakiem jajnika z kumulacją niekorzystnych czynników kliniczno-patologiczno-molekularnych” – wyjaśnia dr n. med. Justyna Marynowska, kierownik Zakładu Medycyny Regeneracyjnej NIO.

Nowatorskie podejście zakłada zastosowanie immunoterapii z użyciem limfocytów naciekających guz (TILs) w połączeniu z chemioterapią. Terapia ma być skierowana do pacjentek z zaawansowaną postacią raka jajnika, u których standardowe metody leczenia nie przynoszą oczekiwanych rezultatów.

Czym właściwie są TILs? To komórki odpornościowe, które naturalnie infiltrują tkankę nowotworową i rozpoznają komórki rakowe. W ramach terapii są one izolowane od pacjentki, namnażane i aktywowane pozaustrojowo, a następnie ponownie podawane – z zadaniem wzmocnienia reakcji immunologicznej. Połączenie z chemioterapią może zwiększyć skuteczność leczenia, a zarazem wydłużyć czas kontroli choroby. Jednak jak każda innowacyjna terapia, także i ta wymaga precyzyjnej oceny bezpieczeństwa.

„Wykorzystujemy potencjał organizmu w walce z nowotworem. To nowa szansa dla pacjentek z trudną, lekooporną postacią raka jajnika. Oznacza to, że sięgamy po najbardziej naturalną i spersonalizowaną broń – własne komórki odpornościowe pacjentki” – tłumaczy dr n. med. Anna Dańska-Bidzińska, zastępca kierownika Kliniki Ginekologii Onkologicznej NIO. „Zastosowanie terapii TILs już w pierwszej linii leczenia znacząco zmienia postępowanie w raku jajnika. Badanie to odpowiada potrzebom pacjentek z zaawansowanym, nieresekcyjnym rakiem jajnika, dla których możliwości terapeutyczne są dziś ograniczone” – dodaje.

To badanie to nie tylko eksperyment naukowy – to odpowiedź na bardzo konkretne potrzeby pacjentek. Dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych możliwe będzie stworzenie potencjalnie nowego standardu leczenia, tam gdzie do tej pory nadziei było niewiele. Polska onkologia stawia na terapie przyszłości – bardziej celowane, skuteczne i dostosowane do indywidualnych potrzeb chorych.

Źródło: www.nio.gov.pl

Agencja Badań Medycznych ogłosiła wyniki konkursu ABM/2024/2 na niekomercyjne badania kliniczne i eksperymenty badawcze w onkologii. Spośród 84 złożonych wniosków, dofinansowanie w łącznej kwocie niemal 550 mln zł otrzymało 18 najbardziej innowacyjnych projektów. Zwycięskie badania dotyczą m.in. leczenia rzadkich i agresywnych nowotworów piersi, nowotworów dziecięcych, raka tarczycy oraz porównania chirurgii robotycznej i radioterapii u chorych na raka nerki. Inicjatywa ABM ma na celu rozwój innowacyjnych terapii i diagnostyki, a także wzmacnianie pozycji polskiej nauki w międzynarodowym środowisku medycznym

Zastępca Prezesa ds. finansowania badań Pan Ireneusz Staroń zatwierdził listę rankingową, zawierającą wyniki Konkursu na niekomercyjne badania kliniczne i eksperymenty badawcze w obszarze onkologii (ABM/2024/2). Na podstawie listy rankingowej sporządzonej w wyniku przeprowadzenia procedury konkursowej rekomendację do dofinansowania w Konkursie otrzymało 18 projektów, dla których łączna kwota dofinansowania wynosi 547 579 473,75 zł.

W obliczu rosnącej zachorowalności na choroby nowotworowe i wyzwań związanych z finansowaniem leczenia, Agencja Badań Medycznych postawiła na wsparcie innowacyjnych, niekomercyjnych badań klinicznych w obszarze onkologii. Konkurs, którego nabór trwał od czerwca do listopada 2024 r., spotkał się z dużym zainteresowaniem środowiska naukowego – wpłynęły 84 wnioski o łącznej wartości przekraczającej 2,1 miliarda złotych. Do oceny merytorycznej zakwalifikowano 69 z nich.

Spośród nich do dofinansowania zakwalifikowano 18 projektów, które otrzymają łącznie 547 579 473,75 zł. Zwycięskie propozycje obejmują m.in. rozwój radiofarmaceutyków, diagnostykę molekularną, biopsję płynną, porównanie technik leczenia raka oraz badania nad nowotworami dziecięcymi i rzadkimi chorobami onkologicznymi.

Pomimo postępu jaki dokonał się w obszarze onkologii w ostatnich latach, zachorowalność na choroby nowotworowe rośnie z roku na rok, stanowiąc jedną z głównych przyczyn zgonów na świecie.

Zgodnie z raportem Narodowego Instytutu Onkologii ogólna umieralność spowodowana chorobami nowotworowych w Polsce jest o 15% wyższa od średniej Unii Europejskiej i zmniejsza się wolniej niż średnia unijna. Powyższe analizy wskazują na potencjalne problemy w diagnozowaniu i w dostępie do skutecznego leczenia.

– Naszą ideą jest wspieranie najlepszych i najbardziej  innowacyjnych projektów, które zapewnią pacjentom dostęp do terapii, często w inny sposób nieosiągalnych. Wspieramy badania, które mają szanse na opublikowanie wyników we wiodących, opiniotwórczych czasopismach międzynarodowych i które wpłyną na to, że polska medycyna będzie widoczna na świecie. Polscy naukowcy pokazują, że ich pomysły są konkurencyjne na skalę światową. W ramach konkursu na niekomercyjne badania w onkologii obserwujemy dużą reprezentację projektów z zakresu diagnostyki obrazowej skupionych na wczesnym wykrywaniu nowotworów, na monitorowaniu terapii za pomocą AI i medycyny nuklearnej – podkreślał prof. Wojciech Fendler – Prezes Agencji Badań Medycznych podsumowując wyniki konkursu podczas konferencji.

– W Europie Zachodniej ok. 40% badań klinicznych to badania niekomercyjne. Jeszcze kilka lat temu, przed 2019 r. niekomercyjne badania w Polsce stanowiły poniżej 2%. W tej chwili zbliżamy się do ok. 10%. Przed nami jeszcze długa droga, ale ta zmiana pokazuje, jak duży mamy potencjał intelektualny polskich badaczy. To nie tylko publikacje. To przede wszystkim nowe rozwiązania, które mogą zostać wdrożone do opieki zdrowotnej – podsumowuje prof. Piotr Rutkowski, Klinika Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, Przewodniczący Rady Agencji Badań Medycznych.

Nowe możliwości leczenia jednego z najbardziej agresywnych nowotworów piersi

Co roku w Polsce diagnozowanych jest 20 tys. nowych przypadków raka piersi. To choroba niejednorodna, w której wyróżniamy różne podtypy. Jednym z nich jest potrójnie ujemny rak piersi, który dotyczy ok. 10-15% wszystkich pacjentek. 

Potrójnie ujemny rak piersi to agresywny nowotwór, z wysokimi zdolnościami do rozmnażania się komórek nowotworowymi, co w połączeniu z ograniczonymi możliwościami leczenia prowadzi do najgorszego rokowania wśród podtypów raka piersi.

– Potrójnie ujemny rak piersi to szczególny rodzaj nowotworu, bo charakteryzuje się wyraźnie większa agresywnością. Ograniczenie możliwości terapeutycznych z powodu braku ukierunkowanego leczenia hormonalnego czy antyHER2, które są dostępne w przypadku raków piersi posiadających te receptory niestety skutkuje najgorszym rokowaniem spośród wszystkich podtypów raka piersi, a ryzyko nawrotu tej choroby jest trzy krotnie wyższe w stosunku do innych raków piersi –
podsumowywał prof. Zbigniew Adamczewski, Zakład Medycyny Nuklearnej, Uniwersytet Medyczny w Łodzi.

Konsorcjum, w którym liderem jest Narodowe Centrum Badań Jądrowych wraz z Uniwersytetem Medycznym w Łodzi w ramach dofinansowania Agencji Badań Medycznych przeprowadzi badanie korelacji pomiędzy wyjściowym poziomem gromadzenia radiofarmaceutyku 99mTc-PSMA-T4 w guzie piersi a skutecznością chemioterapii przedoperacyjnej w potrójnie ujemnym raku piersi. Zastosowanie 99mTc-PSMA-T4 w diagnostyce pacjentów z potrójnie ujemnym rakiem piersi może stanowić wartość prognostyczną i rokowniczą dla schematu leczenia i może pomóc w podejmowaniu trafnych decyzji klinicznych, dostosowanych do indywidualnych potrzeb pacjentek.

Szansa na postęp w leczeniu rzadkich nowotworów dziecięcych

Mięsaki tkanek miękkich u dzieci, w tym mięsaki prążkowanokomórkowe, to rzadkie i bardzo złożone nowotwory, których rozpoznanie i leczenie stanowi ogromne wyzwanie. Mimo wysiłku europejskich grup terapeutycznych i znaczącego postępu w terapii innych pediatrycznych chorób onkologicznych, w ciągu ostatnich 20 lat nie udało się poprawić wyników leczenia mięsaków, w grupie wysokiego ryzyka i chorobie rozsianej.  Brakuje ujednoliconych metod diagnostycznych pozwalających szybko, i precyzyjnie zidentyfikować ryzyko i dobrać skuteczną terapię. Projekt LiBRha (z ang. Liquid biopsy for Rhabdomyosarcoma), który znalazł się na pierwszym miejscu listy rankingowej Agencji Badań Medycznych, to ogromny krok naprzód dla onkologii dziecięcej. To pierwsze tego typu badanie w Europie i na Świecie skierowane do populacji pediatrycznej.

Przez najbliższe lata konsorcjum lekarzy i ekspertów, będzie przeprowadzać nowoczesne badania molekularne komórek nowotworowych i monitorować chorobę za pomocą płynnej biopsji – innowacyjnej metody, która pozwala wykrywać obecność komórek nowotworowych  lub fragmentów DNA w krwi pacjenta, w trakcie leczenia bez konieczności wykonywania tradycyjnych, inwazyjnych biopsji.

Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Bernarda Kazanowska, Zastępca Kierownika Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu: – LiBRha pozwala nam po raz pierwszy na tak szerokie wykorzystanie nowoczesnej diagnostyki molekularnej (sekwencjonowanie całego genomu, profilowanie metylacji DNA) i biopsji płynnej w leczeniu wszystkich dzieci w Polsce z mięsakami tkanek miękkich. Dzięki temu możemy nie tylko precyzyjniej diagnozować, ale też szybciej i skuteczniej reagować na zmiany w przebiegu choroby. To milowy krok w stronę bardziej spersonalizowanego, skutecznego i bezpiecznego leczenia najmłodszych pacjentów onkologicznych.

W ramach projektu powstanie także ogólnopolski Biobank dla pediatrycznych nowotworów tkanek miękkich, jako zasób materiałowy do przyszłych badań i innowacji, a także centralny ośrodek referencyjny diagnostyki patologicznej tych nowotworów z oceną predyspozycji do nowotworzenia. Wierzymy, że wyznaczy to nowe kierunki dla europejskich i globalnych strategii leczenia nowotworów wieku dziecięcego.

Spersonalizowane leczenie raka tarczycy

Rak rdzeniasty tarczycy  to rzadki nowotwór, który stanowi zaledwie 5% wszystkich przypadków raka tarczycy, ale odpowiada aż za 13,4% zgonów związanych z tą chorobą. W zaawansowanym stadium leczenie chirurgiczne często nie jest możliwe. Dostępne terapie –zazwyczaj jedynie tymczasowo stabilizują chorobę, nie wpływając znacząco na długość przeżycia. Nowsze, skuteczniejsze leki, działają tylko u pacjentów z określonymi mutacjami w genie RET, co oznacza, że większość chorych z zawansowanym rakiem rdzeniastym tarczycy nadal pozostaje bez skutecznej terapii.

– Rdzeniasty rak tarczycy to w pewnym sensie nowotwór sierocy. W przeciągu ostatnich 20-30 lat nie udawało się rozpoznawać pacjentów we wcześniejszej fazie choroby, a skuteczność leczenia tej choroby nie uległa poprawie. Zastosowanie proponowanego przez nas radiofarmaceutyka w diagnostyce i terapii, ma na celu zwiększenie skuteczności leczenia zaawansowanego rdzeniastego raka tarczycy – podkreślała prof. Alicja Hubalewska-Dydejczyk, Katedra i Klinika Endokrynologii, Uniwersytet Jagielloński – Collegium Medicum.

W ramach badania, w którym liderem jest Uniwersytet Jagielloński – Collegium Medicum zostanie podjęta próba opracowania i wdrożenia nowatorskiej formy leczenia opartej na terapii celowanej molekularnie. Kluczowy dla jej opracowania jest fakt, że ponad 90% komórek raka rdzeniastego tarczycy wykazuje nadekspresję receptora dla gastryny (CCK2R). Otwiera to drogę do zastosowania radiofarmaceutków, które wiążąc się w sposób celowany do receptora na powierzchni komórek nowotworowych, dzięki dostarczonemu promieniowaniu jonizującemu, selektywnie je niszczą.

Projekt realizowany będzie w konsorcjum  z Narodowym Centrum Badań Jądrowych, Narodowym Instytutem Onkologii im. Marii Skłodowskiej‐Curie – Państwowy Instytut Badawczy, Oddział w Gliwicach oraz Świętokrzyskim Centrum Onkologii w Kielcach.

Oczekiwanym wynikiem badania będzie opracowanie i pierwsze zastosowanie kliniczne terapii celowanej molekularnie dedykowanej pacjentom z zaawansowanym, nieoperacyjnym rakiem rdzeniastym tarczycy.

Porównanie chirurgii robotycznej i nowoczesnej radioterapii u chorych na raka nerki

Rak nerki to coraz większe wyzwanie w onkologii, a liczba zachorowań na ten nowotwór systematycznie rośnie. Standardem leczenia we wczesnym stadium choroby jest częściowe usunięcie nerki – zabieg chirurgiczny, który pozwala zachować funkcję narządu. Obecnie coraz częściej stosuje się technikę wspomaganą robotycznie, która zwiększa precyzję operacji i zmniejsza ryzyko powikłań.

Alternatywą dla leczenia operacyjnego może być nowoczesna, nieinwazyjna radioterapia stereotaktyczna, która precyzyjnie niszczy guz za pomocą wysokich dawek promieniowania, oszczędzając przy tym zdrowe tkanki. Choć metoda ta została już uznana za bezpieczną i skuteczną u pacjentów niekwalifikujących się do operacji, nie wiadomo jeszcze, czy może być równie dobrym rozwiązaniem u chorych operacyjnych.

Celem badania RAPSTAR realizowanego przez Gdański Uniwersytet Medyczny jest porównanie skuteczności operacji robotycznej i radioterapii u pacjentów z wczesnym rakiem nerki, którzy kwalifikują się do leczenia chirurgicznego. Główne pytanie brzmi: która z metod lepiej chroni funkcję nerek, zapewniając jednocześnie skuteczne leczenie nowotworu i dobrą jakość życia.

– Częstość występowania nowotworu nerki rośnie dynamicznie zarówno u kobiet, jak i u mężczyzn. Dane pokazują, że trend ten będzie się utrzymywał i wkrótce będziemy obserwować ośmiokrotny wzrost, w porównaniu do lat 80., jeśli chodzi o częstość występowania tego nowotworu. Dzięki ABM możliwa jest realizacja projektu, który ma na celu porównanie chirurgii robotowej z radioterapią  stereotaktyczną (zaawansowana technika radioterapii, która polega na precyzyjnym dostarczaniu wysokich dawek promieniowania do guza lub zmiany patologicznej, minimalizując jednocześnie narażenie otaczających zdrowych tkanek) u chorych z operacyjnym nowotworem. Dotychczas prowadzono badanie wykorzystania radioterapii stereotaktycznej wyłącznie u chorych nieoperacyjnych, a wyniki te możemy określić jako znakomite. To, co jest najważniejsze – obecnie nigdzie na świecie nie toczy się badanie, które porównywałoby te dwie metody ze sobą u chorych z operacyjnym nowotworem – podsumowywał dr Bartłomiej Tomasik, Katedra i Klinika Onkologii i Radioterapii, Gdański Uniwersytet Medyczny.

RAPSTAR ma na celu dostarczenie najwyższej jakości dowodów, które pomogą lekarzom i pacjentom podejmować świadome decyzje terapeutyczne oraz dobrać leczenie najlepiej dopasowane do potrzeb chorego.

Pacjenci kluczowym partnerem w realizacji badań

Podczas wydarzenia podkreślano także istotną rolę organizacji pacjenckich w procesie planowania i realizacji badań klinicznych.

– W badaniach klinicznych ważni są badacze, których projekty wspieramy, ale to udział pacjentów jest kluczowy dla powodzenia tych projektów, dla rekrutacji oraz upowszechniania wiedzy o nich. W ramach 6 wybranych w ramach konkursu projektów rolę konsorcjanta pełnią organizacje pacjenckie. To zaangażowanie jest  dla nas szczególnie istotne – podkreślał prof. Wojciech Fendler – Prezes Agencji Badań Medycznych podczas konferencji.

– Organizacje pacjenckie mogą pełnić bardzo różne role w badaniach naukowych – nie tylko te klasyczną, kluczową rolę reprezentowania pacjenta, ale także mogę wykorzystywać swoje kompetencje organizacyjne, techniczne, czy analityczne. Dzięki temu, że organizacje pacjenckie współpracują od samego początku z organizacjami naukowymi i badawczymi, perspektywa pacjenta jest od początku brana pod uwagę na każdym etapie badania. To dla nas bardzo ważne – komentowała Anna Król, Dyrektor Departamentu Data Science, Fundacja Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową.

Konkurs ABM/2024/2 to największe w historii wsparcie dla niekomercyjnych badań onkologicznych w Polsce. Zwycięskie projekty otwierają nowe możliwości w leczeniu nowotworów piersi, tarczycy, mięsaków dziecięcych i raka nerki. Szczególny nacisk położono na personalizację terapii, rozwój medycyny nuklearnej i diagnostyki molekularnej, w tym z wykorzystaniem sztucznej inteligencji. Innowacyjne podejście, obecność organizacji pacjenckich jako partnerów oraz planowane utworzenie centralnych biobanków i baz danych pokazują, że Polska dołącza do grona państw stawiających na nowoczesną onkologię opartą na dowodach.

Źródło: ABM
Foto: ABM

Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu otrzymał ponad 60 mln zł z Agencji Badań Medycznych na realizację dwóch innowacyjnych projektów w onkologii. Badania obejmą mięsaki tkanek miękkich u dzieci oraz raka piersi HER2-ujemnego u kobiet. To jedne z najlepiej ocenionych projektów w najnowszym konkursie ABM na niekomercyjne badania kliniczne i eksperymenty badawcze w onkologii

ABM ogłosiła listę rankingową, zawierającą wyniki konkursu na niekomercyjne badania kliniczne i eksperymenty badawcze w obszarze onkologii. Agencja poinformowała, że w ramach konkursu wpłynęły 84 wnioski, z których 69 zostało skierowanych do oceny merytorycznej. Ostatecznie dofinansowanie otrzyma 18 projektów.

Projekt LiBRha

Na pierwszym miejscu listy rankingowej ABM znalazł się projekt: „Biopsja płynna i kompleksowe testy molekularne mięsaków tkanek miękkich u dzieci w Polsce w celu poprawy diagnostyki, stratyfikacji ryzyka i wyników leczenia (LiBRha – Liquid Biopsy for Rhabdomyosarcoma).”  Realizowany będzie pod kierunkiem prof. Bernardy Kazanowskiej z Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii
i Hematologii Dziecięcej UMW,  wspólnie z Fundacją Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową i Uniwersytetem Medycznym w Łodzi, a kwota dofinansowania z ABM to ponad 26 mln zł.

Projekt LiBRha to ogromny krok naprzód dla onkologii dziecięcej. Jest to pierwsze tego typu badanie
w Europie i na świecie skierowane do populacji pediatrycznej.

– Mięsaki tkanek miękkich u dzieci, w tym mięsaki prążkowanokomórkowe (RMS), to rzadkie i bardzo złożone nowotwory, których rozpoznanie i leczenie stanowi ogromne wyzwanie – wyjaśniaprof. Bernarda Kazanowska. – W ciągu ostatnich 20 lat nie udało się poprawić wyników leczenia mięsaków, zwłaszcza w grupie wysokiego ryzyka i chorobie rozsianej. Brakuje ujednoliconych metod diagnostycznych pozwalających szybko, i precyzyjnie zidentyfikować ryzyko i dobrać skuteczną terapię.

W ramach projektu LiBRha konsorcjum lekarzy i ekspertów, będzie przeprowadzać nowoczesne badania molekularne komórek nowotworowych i monitorować chorobę za pomocą płynnej biopsji (LB) – innowacyjnej metody, która pozwala wykrywać obecność komórek nowotworowych lub fragmentów DNA we krwi pacjenta, bez konieczności wykonywania tradycyjnych, inwazyjnych biopsji.

– LiBRha pozwala nam po raz pierwszy na tak szerokie wykorzystanie nowoczesnej diagnostyki molekularnej (sekwencjonowanie całego genomu, profilowanie metylacji DNA) i biopsji płynnej w leczeniu wszystkich dzieci w Polsce z mięsakami tkanek miękkich – podkreśla prof. Kazanowska.

– Dzięki temu możemy nie tylko precyzyjniej diagnozować, ale też szybciej i skuteczniej reagować na zmiany w przebiegu choroby. To milowy krok w stronę bardziej spersonalizowanego, skutecznego i bezpiecznego leczenia najmłodszych pacjentów onkologicznych.

W ramach projektu powstanie także ogólnopolski Biobank dla pediatrycznych nowotworów tkanek miękkich, jako zasób materiałowy do przyszłych badań i innowacji, a także centralny ośrodek referencyjny diagnostyki patologicznej tych nowotworów z oceną predyspozycji do nowotworzenia.

Projekt PRIORITY

Projekt: „Prospektywne, randomizowane badanie kliniczne fazy IV oceniające skuteczność leczenia pacjentek z rakiem piersi HER2-ujemnym poddawanych terapii przedoperacyjnej z analizą ekspresji białka indukowanego prolaktyną (PIP) – PRIORITY” uzyskał przeszło 34 mln zł dofinansowania i jest realizowany we współpracy z Fundacją eRAKobiet.

Badanie koncentruje się na personalizacji leczenia miejscowo zaawansowanego raka piersi poprzez ocenę skuteczności różnych schematów chemioterapii oraz analizę ekspresji białka PIP jako biomarkera predykcyjnego odpowiedzi na leczenie. Projekt uwzględnia również analizę komórek nowotworowych krążących (CTC) i transkryptomu, co może znacząco przyczynić się do poprawy rokowań pacjentek i ograniczenia działań niepożądanych.

Część naukowo-badawcza projektu będzie realizowana w Katedrze Histologii i Embriologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, gdzie planowane są szeroko zakrojone badania nad diagnostyką i analizą molekularną raka piersi.

– Badanie kliniczne PRIORITY stanowi kontynuację dotychczasowych badań podstawowych prowadzonych przez zespół prof. Piotra Dzięgiela, wskazujących na istotne i obiecujące zależności między obecnością białka PIP, a efektywnością działania cytostatyków stosowanych w terapii raka piersi – tłumaczy dr Karolina Jabłońska z Katedry Histologii i Embriologii UMW. – Innowacyjność projektu polega na jego podejściu translacyjnym, wykorzystującym dane z poprzednich badań przedklinicznych i retrospektywnych analiz klinicznych w celu ulepszenia schematów terapeutycznych i poszerzenia wiedzy na temat diagnostycznego i prognostycznego potencjału białka PIP.

Oba projekty łączy nacisk na nowoczesną diagnostykę molekularną, interdyscyplinarność i realny wpływ na praktykę kliniczną. Dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych UMW wprowadza nowoczesne technologie diagnostyczne i tworzy realne fundamenty dla spersonalizowanej, skuteczniejszej opieki nad pacjentami – zarówno najmłodszymi, jak i dorosłymi.

Źródło: Komunikat Prasowy

Ponad 1,14 mld zł trafi na badania w obszarze biomedycznym z Krajowego Planu Odbudowy. Agencja Badań Medycznych w styczniu i lutym rozstrzygnęła wszystkie konkursy, które powierzyło jej Ministerstwo Zdrowia, w tym ostatnio na badania w obszarze innowacyjnych terapii, leków przyszłości i bezpieczeństwa lekowego. Dla całego sektora biomedycznego najbliższe miesiące mogą być czasem przełomowym, bo środki z KPO trzeba wykorzystać do połowy 2026 roku. To przyspieszenie to korzyść nie tylko dla firm i instytucji naukowych, lecz również dla pacjentów i gospodarki.

– Agencja Badań Medycznych od początku swojej działalności, czyli przez pięć lat, przeznaczyła 4,5 mld zł na 324 projekty w obszarze biomedycznym, z czego 922 mln zł trafiło do polskich przedsiębiorców, którzy rozwijają nowe technologie, zarówno w obszarze produktów leczniczych, jak i wyrobów medycznych. W ramach Krajowego Planu Odbudowy dokładamy jeszcze około 1,14 mld zł, które mają służyć wzmocnieniu badań i rozwoju w obszarze produktów leczniczych i wyrobów medycznych. Ale również wspieramy Centra Wsparcia Badań Klinicznych, czyli takie systemowe i kompleksowe rozwiązania, które mają służyć zwiększeniu konkurencyjności polskiego rynku badań klinicznych – mówi agencji Newseria Ireneusz Staroń, zastępca prezesa ds. finansowania badań w Agencji Badań Medycznych.

W styczniu ABM rozstrzygnęła konkurs dla przedsiębiorców na realizację badań w obszarze bezpieczeństwa lekowego, innowacyjnych terapii i leków przyszłości. Wybrano 22 przedsięwzięcia, które dostaną dofinansowanie na łączną kwotę ponad 112 mln zł. To kolejny realizowany przez agencję konkurs ze środków z Krajowego Planu Odbudowy. Wśród projektów rekomendowanych do dofinansowania znalazły się leki m.in.: na choroby układu oddechowego, celowana terapia przeciwnowotworowa i antytoksyna jadu żmij. Rozpiętość tematyczna zgłoszonych i nagrodzonych projektów była bardzo duża, a najwięcej z nich dotyczyło onkologii.

– Słyszeliśmy na przykład, że innowacyjne projekty Ryvu w obszarze produktów biologicznych znajdują się w drugiej fazie badań klinicznych. Myślę, że jako kraj mamy apetyt na to, aby te polskie innowacje – chociażby w obszarze leków biologicznych i terapii komórkowych – były wdrażane na rynek. W perspektywie 5–10 lat chciałbym zobaczyć, że są dostępne, odnoszą globalny sukces i trafiają do pacjentów w Polsce oraz w wielu krajach na całym świecie, w tym także na największym rynku, czyli w Stanach Zjednoczonych, gdzie przychody i marżowość są najwyższe – podkreśla zastępca prezesa ABM.

Jak podkreślają przedstawiciele ABM, ten rok ma by przełomowy dla sektora badań klinicznych i biomedycznego właśnie dzięki dodatkowemu 1,14 mld zł z KPO. Część z tych środków trafi do przedsiębiorców farmaceutycznych i biotechnologicznych jako realne wsparcie w prowadzeniu badań nad innowacyjnymi terapiami. To ma się przyczynić nie tylko do przyspieszenia prac i wzmocnienia konkurencyjności firmy, ale również zwiększenia bezpieczeństwa lekowego kraju i pobudzenia polskiej gospodarki.

– Na pewno powinniśmy inwestować jak najwięcej w ten obszar, dlatego że chcemy budować gospodarkę opartą na wiedzy i nowych technologiach. Stosunkowo niskie środki zainwestowane w tej branży możemy przełożyć na dosyć dużą wartość dodaną brutto. Mówimy tutaj o takim wskaźniku makroekonomicznym, który przekłada się na budowanie produktu krajowego brutto. Branża farmaceutyczna sama corocznie dostarcza około 5 mld euro. Jak dołożymy wszystkie inne pochodne sektory w obszarze chociażby badań klinicznych, to mówimy tutaj o potężnym filarze wzrostu gospodarczego – ocenia Ireneusz Staroń.

W styczniu ABM rozstrzygnęła również inny konkurs z KPO dla jednostek naukowych na realizację badań o charakterze aplikacyjnym w obszarze biomedycznym. Rekomendację do objęcia dofinansowaniem otrzymało 57 projektów, na łączną kwotę blisko 447 mln zł. Wśród nich są m.in. monitorowanie efektów leczenia raka szyjki macicy, gardła środkowego lub narządów odbytowo-płciowych, badanie nad przyczynami genetycznymi niedosłuchu oraz nad testem umożliwiającym wcześniejszą diagnostykę raka jajnika. Konkurs ten cieszył się rekordowym zainteresowaniem – wpłynęły 224 wnioski, trzy razy więcej niż w innych konkursach realizowanych wcześniej przez ABM.

– Zainteresowanie programami z KPO jest rekordowe ze względu na ogromne zapotrzebowanie, zarówno ze strony przedsiębiorców, jak i jednostek naukowych na realizację projektów badawczo-rozwojowych w obszarze biomedycznym – mówi dr n. farm. Karolina Nowak, dyrektorka Departamentu Innowacji i Współpracy Międzynarodowej w Agencji Badań Medycznych. – W ramach dotychczasowych projektów agencja finansuje 44 projekty komercyjne w obszarze nowych innowacyjnych produktów, produktów generycznych, nowych postaci farmaceutycznych, ale również ze środków z Krajowego Planu Odbudowy rozpoczęła finansowanie projektów biomedycznych dla jednostek naukowych. W ramach konkursu dla jednostek naukowych ABM dofinansuje 57 projektów, które wzmocnią obszar biomedyczny i pomogą polskim naukowcom rozwijać swoje rozwiązania aplikacyjne, czyli nastawione na komercjalizację.

Dofinansowanie z KPO to duża szansa na przyspieszenie rozwoju danego projektu, ale też spore wyzwanie związane z ograniczeniami czasowymi. Środki te muszą być wykorzystane do polowy 2026 roku, co przy badaniach biomedycznych wydaje się zdecydowanie zbyt krótką perspektywą.

– Dlatego też Agencja Badań Medycznych wymyśliła, że projekty będą finansowane tylko na pewnym etapie ich realizacji – wyjaśnia dr n. farm. Karolina Nowak. – Jesteśmy na etapie podpisywania umów, aby jak najszybciej nasi beneficjenci zaczęli realizować swoje projekty. Tempo było szybkie, ocena merytoryczna zajęła nam trochę czasu ze względu na bardzo dużą liczbę wniosków, jak również dlatego że była ona wykonywana przez ekspertów zewnętrznych, aby zapewnić pełną transparentność całego procesu. W ramach konkursu dla przedsiębiorców mieliśmy też dodatkowo ocenę finansową przedsiębiorstw, ale wszystko udało się zrobić zgodnie z planem.

Na początku stycznia rozstrzygnięto także konkurs na tworzenie i rozwój Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, również organizowany w ramach KPO. 200 mln zł, czyli łączna kwota wsparcia dla jednostek medycznych, pozwoli uruchomić 12 nowych placówek w ośmiu województwach. Dzięki temu sieć CWBK, czyli ośrodków koordynujących badania kliniczne i wspierających uruchomienie niekomercyjnych badań klinicznych, powiększy się do 33.

źródło: newseria

6 lutego 2025 r. Agencja Badań Medycznych (ABM) ogłosiła listę rankingową konkursu „Realizacja badań w obszarze bezpieczeństwa lekowego, innowacyjnych terapii i leków przyszłości”. Wśród 22 przedsięwzięć, które uzyskały finansowanie, znalazły się trzy projekty Adamed Pharma, z czego aż dwa uzyskały najwyższe oceny komisji konkursowej. Firma otrzyma łącznie niemal 12 milionów zł na przeprowadzenie do końca marca 2026 r., innowacyjnych badań farmaceutycznych w obszarze diabetologii i onkologii.

Konkurs ABM 2024/ABM/05/KPO jest realizowany w ramach Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności, Komponentu D: Efektywność, dostępność i jakość systemu ochrony zdrowia. Jego celem jest podniesienie efektywności systemu ochrony zdrowia poprzez rozwój krajowego potencjału badawczo-rozwojowego. Ministerstwo Zdrowia, które powierzyło ABM przeprowadzenie konkursu podkreśla, że jego realizacja ma na celu wsparcie badań nad innowacyjnymi terapiami, lekami przyszłości i bezpieczeństwem lekowym, co stanowi kluczowy obszar rozwoju polskich firm farmaceutycznych.[1]

W ramach konkursu „Realizacja badań w obszarze bezpieczeństwa lekowego, innowacyjnych terapii i leków przyszłości” spółka Adamed Pharma S.A. złożyła trzy wnioski, z których wszystkie otrzymały dofinansowanie. Złożone wnioski obejmowały:

• Rozwój oraz kliniczne potwierdzenie biorównoważności mono oraz combo produktów stosowanych w leczeniu cukrzycy typu 2,
• Opracowanie technologii zautomatyzowanej syntezy przepływowej inhibitora SGLT2 stosowanego w leczeniu cukrzycy typu II wraz z implementacją zaawansowanych narzędzi analityki procesowej,
• Platforma INHAPRO – Rozwój innowacyjnych biomolekuł przeciwnowotworowych.

Najwyżej oceniony został projekt pt. „Rozwój oraz kliniczne potwierdzenie biorównoważności mono oraz combo produktów stosowanych w leczeniu cukrzycy typu 2”, który otrzymał finansowanie w wysokości 2 530 777,72 zł. 

Drugim projektem Adamed Pharma, który zdobył najwyższe oceny w całym zestawieniu zwycięskich wniosków, jest projekt pt. „Opracowanie technologii zautomatyzowanej syntezy przepływowej inhibitora SGLT2 stosowanego w leczeniu cukrzycy typu II wraz z implementacją zaawansowanych narzędzi analityki procesowej”. Na jego realizację komisja konkursowa przyznała grant w wysokości 5 149 091,86 zł.

– W ostatnich latach temat bezpieczeństwa lekowego stał się istotnym problemem gospodarczo-społecznym. Szacuje się, że obecnie ponad 80% substancji aktywnych (API) użytych do produkcji europejskich leków pochodzi z Azji. Realizacja projektu rozwijającego efektywną technologię wytwarzania API, bezpośrednio wpisuje w powyższe wyzwania. W ramach prac R&D opracowany zostanie wieloetapowy proces ciągły wytwarzania API zintegrowany z narzędziami analizy procesowej i systemami automatyzacji. Technologia będzie rozwijana w oparciu o proces syntezy substancji aktywnej leku przeciwcukrzycowego – dodaje Anna Terlecka, Członek Zarządu Adamed Pharma S.A., Dyrektor Badań i Rozwoju.

Trzecim z wyróżnionych projektów Adamed Pharma, który uzyskał finansowanie w wysokości 4 072 202,80 zł jest „Platforma INHAPRO – Rozwój innowacyjnych biomolekuł przeciwnowotworowych (ang. INHAPRO Platform – Development of innovative anticancer biomolecules)”, która ma stanowić odpowiedź w leczeniu nowotworów układu oddechowego, w szczególności płuc i tchawicy. Oprócz bardzo niepokojących statystyk, późnej diagnozy i agresywnego charakteru tych chorób, głównym problemem ich leczenia jest niska skuteczność dostępnych terapii, wynikająca głównie z nieefektywnego dostarczania leków bezpośrednio do tkanki nowotworowej.

– Przedmiotem projektu jest konsekwentna eksploracja kierunku badawczego koncentrującego się na rozwoju cząsteczek biologicznych w terapii chorób onkologicznych. Tym razem celem jest opracowanie innowacyjnych rozwiązań technologicznych, zaproponowanych przez naszą naukowczynię Katarzynę Bukato, które zwiększą bezpieczeństwo projektowanych cząsteczek w bardzo konkretnych wskazaniach. Gratulacje dla całego zespołu pracującego nad wnioskiem – mówi Sylwia Berdzik-Kalarus, Członek Zarządu Adamed Pharma S.A., Dyrektor ds. Operacji Komercyjnych i Rozwoju Biznesu

Przedsięwzięcie INHAPRO jest kontynuacją projektów prowadzonych przez firmę. W projekcie zaplanowano 5 zadań obejmujących produkcję biotechnologiczną molekuł, ich badania in vitro i in vivo w zakresie oddziaływania z celem, efektywności i toksyczności, jak również analizę bioinformatyczną. Rozwiązania zaproponowane w ramach platformy INHAPRO, wynikające z potrzeby rozwoju innowacyjnych terapii lokalnych, są przełomowe i nowatorskie. Rozwój biomolekuł może odpowiedzieć na jedno z największych wyzwań onkologicznych.

Realizacja wszystkich trzech projektów badawczych, została zaplanowana do końca marca 2026 r. i będzie prowadzona przez zespoły naukowe

• Obszaru Badan i Rozwoju Adamed Pharma S.A.:

Rozwój oraz kliniczne potwierdzenie biorównoważności mono oraz combo produktów stosowanych w leczeniu cukrzycy typu 2,

Opracowanie technologii zautomatyzowanej syntezy przepływowej inhibitora SGLT2 stosowanego w leczeniu cukrzycy typu II wraz z implementacją zaawansowanych narzędzi analityki procesowej,

• Departamentu Innowacyjnego Adamed Pharma S.A:

Platforma INHAPRO – Rozwój innowacyjnych biomolekuł przeciwnowotworowych.

 

Prezes Agencji Badań Medycznych, prof. dr hab. n. med. Wojciech Fendler, zatwierdził listę rankingową konkursu 6 lutego 2025 r. Spośród 40 złożonych wniosków, po ocenie formalnej, merytorycznej i finansowej, dofinansowanie na łączną kwotę 112 620 711,42 zł otrzymały 22 przedsięwzięcia.

Dofinansowanie umożliwi realizację badań przemysłowych i/lub prac rozwojowych w obszarze nauk medycznych i nauk o zdrowiu, zgodnie z Rządowym Planem Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022-2031, przyczyniając się do poprawy efektywności i jakości systemu ochrony zdrowia. Dzięki temu polskie firmy farmaceutyczne otrzymują realne wsparcie w prowadzeniu badań i rozwoju innowacyjnych terapii, co wzmocni ich konkurencyjność oraz bezpieczeństwo lekowe naszego kraju.

Pełna lista rankingowa dostępna na stronie m. in. Ministerstwa Zdrowia

 

 

    

 

23 stycznia 2025 – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała uzupełniający wniosek rejestracyjny  (sNDA) firmy, a Europejska Agencja Leków (EMA) zatwierdziła wniosek dotyczący wprowadzenia wyższej dawki nusinersenu w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

Agencja Badań Medycznych w przyszłym roku planuje ogłosić dwa konkursy. Pierwszy z nich dotyczy niekomercyjnych badań klinicznych z przewidywaną alokacją w wysokości 200 mln zł, drugi – niekomercyjnych eksperymentów badawczych z pulą w wysokości 75 mln zł. ABM zapowiada, że w 2025 roku skupi się na badaniach własnych, a także budowie rozwoju współpracy międzynarodowej.

Dwa nowe konkursy związane z niekomercyjnymi badaniami klinicznymi oraz eksperymentami badawczymi z łączną alokacją sięgającą 275 mln zł, zgodnie z założeniami, zostaną ogłoszone w II i III kwartale 2025 roku.

– Do tej pory konkurs na niekomercyjne badania kliniczne dotyczył również eksperymentów badawczych. W przyszłym roku chcemy to rozdzielić, aby każdy podmiot mógł zadecydować, jakiego typu badanie będzie wykonywał – mówi agencji informacyjnej Newseria Biznes dr inż. Zuzanna Nowak-Życzyńska, dyrektorka Wydziału Nauki i Ewaluacji w Agencji Badań Medycznych (ABM).

Jak zaznaczono w „Planie działalności ABM na rok 2025”, przyszły rok ma być przełomem w mechanizmach oceny wniosków. W planowanych naborach wykorzystane zostaną mechanizmy oceny z udziałem paneli eksperckich, co pomoże zobiektywizować recenzję projektów z różnych obszarów.

– Planujemy, dzięki współpracy i wsparciu Narodowego Centrum Nauki, poszerzyć pulę recenzentów zagranicznych tak, aby móc wspierać finansowo najlepsze projekty, których wyniki będą miały szansę wpłynąć nie tylko na system opieki medycznej w Polsce, ale i na świecie – napisano w Planie działalności ABM na 2025 rok. 

Jednym z filarów działalności agencji jest wspieranie przemysłu biomedycznego. W tym zakresie przyszły rok to przede wszystkim realizacja projektów finansowanych ze środków KPO (w ramach pięciu ogłoszonych konkursów wpłynęła rekordowa liczba wniosków) oraz działań prowadzonych poprzez Warsaw Health Innovation Hub. ABM zapowiada, że działania w tym obszarze będą skupione na ewaluacji projektów komercyjnych, identyfikacji barier i potrzeb oraz zdefiniowaniu kształtu przyszłych konkursów w taki sposób, aby ich wyniki mogły zostać szybko i skutecznie wdrożone do praktyki klinicznej.

– W przyszłym roku agencja przekłada całe swoje siły na realizację badań własnych. Będziemy realizować już rozpoczęte w tym roku dwa badania własne: dotyczące endometriozy i dotyczące analiz związanych z używaniem wyrobów nikotynowych, oraz chcemy rozpocząć dwa nowe badania własne, jedno dotyczące oceny poziomu świadomości Polaków w obszarze medycyny i badań klinicznych, a drugie dotyczące zasadności i podstawy refundacji używania urządzeń do ciągłego monitorowania glukozy u cukrzyków – zapowiada dr inż. Zuzanna Nowak-Życzyńska.

Jak zapowiada, strategicznymi kierunkami działania agencji w roku 2025 będą: wpływ na ustrukturyzowanie obiegu danych medycznych, kształtowanie standardów bioetycznych oraz ekspansja współpracy międzynarodowej. W ramach inicjatyw europejskich EU4Health oraz Horyzontu Europa ABM planuje wspieranie działań dotyczących m.in. terapii spersonalizowanych w onkologii i badań dotyczących wirusów onkogennych. W planach jest także wsparcie Centrów Wsparcia Badań Klinicznych w pozyskiwaniu sponsorów zagranicznych, aby Polska stała się miejscem realizacji najważniejszych badań komercyjnych oraz centrum koordynacji inicjatyw badawczych dla Europy Środkowej i Wschodniej.

– Agencja Badań Medycznych będzie rozwijać współpracę międzynarodową na różnych poziomach. Pierwszy poziom to edukacja – chcielibyśmy tutaj kontynuować współpracę z Harvard Medical School. Drugi poziom to wspólne przedsięwzięcia mające na celu propagowanie dobrych praktyk medycznych – tutaj chcielibyśmy zaprosić wszystkich na Cancer Week, który będzie organizowany w przyszłym roku i będzie to bardzo duże spotkanie z udziałem agencji europejskich i amerykańskich – mówi dyrektorka Wydziału Nauki i Ewaluacji w ABM.

W tej dziedzinie współpraca międzynarodowa przynosi wiele korzyści, które przekładają się nie tylko na prace naukowców, ale także lekarzy i innych jednostek, które będą współpracować z ABM. 

– Współpraca międzynarodowa to przede wszystkim wysoki poziom działań agencji, ale również naszych beneficjentów, to poszerzanie wiedzy i udostępnianie tej wiedzy na wszystkich poziomach – podkreśla dr inż. Zuzanna Nowak-Życzyńska

Agencja planuje także utworzenie Centrali Medycyny Cyfrowej, pełniącej funkcję centrum analitycznego danych dla Regionalnych Centrów Medycyny Cyfrowej.

Agencja Badań Medycznych działa od 2019 roku. To najmłodsza instytucja finansująca działalność naukową w Polsce i – jak wskazał podczas niedawnej konferencji prezes ABM – wypełniająca lukę w finansowaniu badań klinicznych. Finansuje projekty wieloletnie, dedykowane grupom pacjentów, które nie miały dostępu do leków, m.in. w obszarze chorób rzadkich. Celem agencji jest budowa innowacyjnego systemu opieki zdrowotnej. W 315 wspieranych projektach, realizowanych przez 436 podmiotów leczniczych, uczelni wyższych lub firm, uczestniczy ponad 9 tys. pacjentów, a planowana liczebność grup przekracza 41 tys. osób. Budżet finansowanych projektów przekracza 4,3 mld zł.

źródło: newseria