Medicalpress
Od 1 lipca 2026 r. obowiązuje nowa lista leków refundowanych, która rozszerza dostęp do nowoczesnego leczenia dla pacjentów z różnymi nowotworami. Wśród nowych terapii znalazły się m.in. immunoterapia, leczenie okołooperacyjne oraz terapie ukierunkowane molekularnie stosowane w raku płuca, jelita grubego, wątroby, endometrium, gruczołu krokowego, szpiczaku plazmocytowym i raku nosowej części gardła. Eksperci podkreślają, że kolejne decyzje refundacyjne wzmacniają rolę medycyny precyzyjnej i diagnostyki molekularnej w codziennej praktyce klinicznej.
To już trzecia w tym roku aktualizacja zapowiedziana przez Ministerstwo Zdrowia. Refundacje obejmą zarówno immunoterapię, leczenie okołooperacyjne czy leczenie konsolidujące, jak i terapie ukierunkowane molekularnie, czyli dobierane do określonych cech biologicznych nowotworu. Dla pacjentów oznacza to nie tylko dostęp do nowych leków, ale przede wszystkim większą możliwość dopasowania leczenia do konkretnego rozpoznania, stadium choroby, wyników badań molekularnych i dotychczasowego przebiegu terapii. 

O tym, co te decyzje oznaczają w codziennej praktyce klinicznej i dla samych pacjentów, mówią eksperci NIO – lekarze na co dzień zajmujący się leczeniem nowotworów, których dotyczą najnowsze zmiany refundacyjne. 

Nowe możliwości przed operacją, po leczeniu i w terapii celowanej

Największy obszar zmian dotyczy raka płuca. Na liście znalazły się aż cztery nowe propozycje terapii dla tej grupy chorych. Pierwszą z nich jest niwolumab stosowany w leczeniu okołooperacyjnym dorosłych pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, w II, IIIA lub IIIB stopniu zaawansowania, u których ekspresja PD-L1 na komórkach nowotworowych wynosi co najmniej 1%.

– Leczenie okołooperacyjne oznacza terapię prowadzoną zarówno – przed zabiegiem, jak i po  zabiegu chirurgicznym i wymaga ścisłej współpracy onkologa i chirurga klatki piersiowej.  Wyniki badania rejestracyjnego CheckMate77T wskazują, że takie podejście istotnie zmniejsza ryzyko nawrotu choroby, jak również zmniejsza ryzyko zgonu związanego z rakiem płuca – wyjaśnia dr hab. n. med. Magdalena Knetki-Wróblewska z Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej.

Od 1 lipca w leczeniu okołooperacyjnym dostępny będzie również  durwalumab – możliwe będzie kwaliifikowanie chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, niezależnie od statusu PD-L1.

– Takie wskazania refundacyjne umożliwią również kwalifikację chorych, u których nie stwierdzono ekspresji PD-L1 n komórkach nowotworu. Szacuje się, że dotyczy to nawet 40% chorych – mówi dr Knetki-Wróblewska. 

Trzecia nowość na liście dotyczy drobnokomórkowego raka płuca w postaci ograniczonej. Refundacją objęto durwalumab jako leczenie konsolidujące po zakończonej jednoczasowej radykalnej chemioradioterapii. Tego rodzaju leczenie ma za zadanie utrwalić efekt wcześniejszej terapii i wydłużyć czas kontroli choroby. Wyniki badania ADRIATIC zmieniły dotychczasowy standard postępowania w tej grupie chorych, warto podkreślić, że przez wiele lat nie obserwowano istotnej poprawy wyników leczenia w tej populacji. 

Czwartym lekiem, który został uwzględniony w najnowszej liście jest adagrasib.  Doustny lek aktywny u chorych z niedrobnokomórkowym rakiem płuca i patogennym wariantem G12C w genie KRAS u których doszło do niepowodzenia wcześniejszego leczenia przeciwnowotworowego. To kolejne wskazanie dla terapii ukierunkowanych molekularnie — skutecznych jedynie u chorych, u których zidentyfikowano precyzyjnie określony czynnik predykcyjny. Warto zatem podkreślić istotne znaczenie diagnostyki molekularnej opartej na NGS, która powinna stanowić nieodłączny element diagnostyki prowadzonej przed kwalifikacja do leczenia chorych z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca. 

Rak jelita grubego — immunoterapia w określonej grupie chorych

Nową opcją refundowaną będzie również skojarzenie niwolumabu z ipilimumabem w pierwszej linii leczenia pacjentów z zaawansowanym rakiem jelita grubego z potwierdzoną niestabilnością mikrosatelitarną wysokiego stopnia lub zaburzeniami mechanizmów naprawy uszkodzeń DNA typu niedopasowania, czyli tzw. MSI-H/dMMR.

To grupa chorych, u których biologia nowotworu wskazuje na szczególną rolę immunoterapii. W praktyce oznacza to, że wynik badania molekularnego może bezpośrednio decydować o wyborze leczenia już na początku terapii systemowej.

– W leczeniu raka jelita grubego coraz większe znaczenie ma nie tylko lokalizacja nowotworu, ale też jego profil molekularny. U pacjentów z MSI-H lub dMMR immunoterapia może być leczeniem szczególnie istotnym, ponieważ wykorzystuje specyficzną podatność biologiczną guza. To dobry przykład tego, jak diagnostyka molekularna przekłada się na realną decyzję terapeutyczną — mówi prof. Lucjan Wyrwicz kierujący Kliniką Onkologii i Radioterapii 

Skojarzona immunoterapia

W leczeniu dorosłych pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym refundacją zostanie objęte skojarzenie durwalumabu z tremelimumabem. To immunoterapia, której celem jest pobudzenie odpowiedzi układu odpornościowego przeciwko komórkom nowotworowym.

– Często rozpoznajemy chorobę w stadium choroby zaawansowanej. Skojarzona immunoterapia z wykorzystaniem durwalumabu z tremelimumabem daje lekarzom kolejne narzędzie, które może wspierać terapię u pacjentów z tym trudnym do leczenia nowotworem, w grupie chorych u których występują przeciwwskazania do powszechnie dziś stosowanego połączenia z udziałem terapii antyangiogennej  — kontynuuje prof. Wyrwicz. 

Rak wątrobowokomórkowy przez lata pozostawał jednym z trudniejszych obszarów leczenia systemowego. Nowe opcje terapeutyczne są szczególnie ważne w sytuacji, gdy choroba jest zaawansowana i leczenie miejscowe albo operacyjne nie jest możliwe lub nie jest wystarczające.

Immunoterapia będzie także dostępna dla pacjentek chorujących na raka endometrium. Refundacją zostanie objęty dostarlimab w pierwszej linii leczenia pierwotnie zaawansowanego lub nawrotowego raka endometrium z pMMR/MSS.

To ważna informacja, ponieważ w przypadku tego typu nowotworu, ocena statusu MMR/MSI staje się jednym z elementów planowania leczenia. Nowa refundacja oznacza poszerzenie dostępu do immunoterapii dla pacjentek z określonym profilem biologicznym choroby, u których leczenie systemowe jest potrzebne już na samym początku postępowania.

Intensyfikacja leczenia hormonalnego

Dla dorosłych pacjentów z przerzutowym, wrażliwym na kastrację rakiem gruczołu krokowego refundacją zostanie objęty darolutamid stosowany w skojarzeniu z terapią deprywacji androgenów. Deprywacja androgenów, czyli leczenie hamujące wpływ męskich hormonów płciowych na rozwój nowotworu, od lat pozostaje podstawą leczenia zaawansowanego raka gruczołu krokowego. Dodanie do niej tzw. Inhibitora szlaku receptora androgenowego jest formą intensyfikacji leczenia — ma na celu lepszą kontrolę choroby i opóźnienie jej dalszego postępu.

– Ta forma leczenia była już dostępna dla chorych  z przerzutowym rakiem gruczołu krokowego, ale dodanie do programu lekowego kolejnego leku z tej grupy pozwoli na większą indywidualizację leczenia oraz wybór leku najlepiej dopasowanego dla danego pacjenta z uwzględnieniem jego chorób współistniejących oraz przyjmowanych leków  – podkreśla prof. Jakub Kucharz, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego .

Szpiczak plazmocytowy — nowa opcja od drugiej linii leczenia

W hematoonkologii nową refundowaną terapią będzie belantamab mafodotin w leczeniu opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego już od drugiej linii terapii.

– Szpiczak plazmocytowy jest chorobą przewlekłą, w której u wielu pacjentów dochodzi do nawrotu choroby lub oporności czyli utraty odpowiedzi na wcześniejsze leczenie. Dlatego szczególne znaczenie mają kolejne skuteczne linie terapii. Objęcie refundacją belantamabu oznacza poszerzenie możliwości leczenia u chorych, którzy wymagają dalszego postępowania po wcześniejszych terapiach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego. W leczeniu szpiczaka kluczowy jest dostęp do nowoczesnych terapii już od wczesnych linii leczenia, co wiąże się z większą skutecznością, czyli możliwością uzyskania dłuższej remisji choroby — dodaje specjalistka.

Technologia o wysokim poziomie innowacyjności

Na liście znalazł się także toripalimab dedykowany leczeniu pacjentów z rakiem nosowej części gardła w przypadku nawrotu choroby po leczeniu radykalnym lub stwierdzeniu przerzutów odległych. To terapia wskazana jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności.

– Rak nosowej części gardła należy do nowotworów rzadkich, ale klinicznie bardzo wymagających – wyjaśnia dr Bartosz  Spławski, Koordynator w Klinice Nowotworów Głowy i Szyi 

W takich chorobach dostęp do nowych terapii ma szczególne znaczenie, ponieważ liczba standardowych opcji leczenia bywa ograniczona.

-To dobra i potrzebna zmiana, ponieważ pacjenci z rzadkimi nowotworami rejonu głowy i szyi często mają mniej dostępnych opcji terapeutycznych niż chorzy na nowotwory występujące częściej. W takich sytuacjach każda decyzja refundacyjna poszerzająca dostęp do nowoczesnej terapii ma realne znaczenie: daje lekarzom dodatkowe narzędzie, a pacjentom większą szansę na skuteczniejsze leczenie. To korzyść nie tylko dla pojedynczego chorego, ale także dla całego systemu opieki, który dzięki takim decyzjom może lepiej odpowiadać na potrzeby pacjentów z rzadkimi rozpoznaniami — dodaje dr Spławski

Kierunek: leczenie coraz bardziej dopasowane do pacjenta 

Duża liczba nowych leków oraz obecność terapii onkologicznych w kolejnych aktualizacjach listy refundacyjnej pokazują, że onkologia pozostaje jednym z najdynamiczniej rozwijających się obszarów współczesnej medycyny. To także dowód na to, że postęp naukowy coraz szybciej przekłada się na konkretne możliwości leczenia dostępne dla pacjentów. Zmienia się również samo podejście do terapii — od leczenia opartego głównie na rozpoznaniu narządowym w stronę postępowania coraz lepiej dopasowanego do biologii choroby, wyników badań molekularnych i sytuacji klinicznej konkretnego pacjenta.

To kierunek, który realnie poszerza możliwości współczesnej medycyny. Więcej refundowanych terapii oznacza więcej scenariuszy leczenia, więcej decyzji podejmowanych z uwzględnieniem indywidualnych cech nowotworu i większą szansę na to, by pacjent otrzymał leczenie najbardziej odpowiednie na danym etapie choroby.

Warto dodać, że Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało również wdrażanie nowych rozwiązań cyfrowych w systemach gabinetowych, które podczas przepisywania leków refundowanych mają ułatwiać lekarzom dostęp m.in. do informacji o cenach, dostępnych zamiennikach, lekach poniżej limitu finansowania, lokalnej produkcji oraz statystykach. 

Źródło: NIO
Foto: NIO

Z okazji Dnia Służby Zdrowia Koalicja Onkozdrowia Kobiet zwraca uwagę na kluczowe wnioski raportu „Dogonić Europę – zdrowie kobiet w Polsce, perspektywa onkologiczna”. Analiza pokazuje wyraźnie: choć dostęp do terapii w ostatnich latach się poprawia, to system wciąż nie nadąża w najważniejszym miejscu – na etapie diagnostyki.
Autorzy raportu podkreślają, że punktem wyjścia dla skutecznego leczenia powinno być pełne rozpoznanie biologii choroby. Tymczasem w praktyce nadal zdarza się, że decyzje terapeutyczne podejmowane są bez kompletnej diagnostyki molekularnej i immunohistochemicznej, w tym oznaczeń czynników predykcyjnych takich jak PD-L1. Oznacza to, że pacjentki nie zawsze otrzymują leczenie najlepiej dopasowane do swojego nowotworu, a system ponosi koszty terapii, które mogą być mniej efektywne.

Rak trzonu macicy i rak płuca – dwa przykłady systemowych słabości

Skala problemu najlepiej widoczna jest na przykładzie raka trzonu macicy. W 2022 roku w Polsce odnotowano 5995 nowych przypadków i 1755 zgonów, a kraj osiągnął najwyższy w Unii Europejskiej wskaźnik umieralności – 10,6 zgonów na 100 tys. kobiet przy średniej unijnej wynoszącej 6,2. Co szczególnie niepokojące, wzrost liczby zgonów utrzymuje się od lat, mimo że leczenie operacyjne jest szeroko dostępne. Zestawienie tych danych prowadzi do wniosku, że problem nie leży wyłącznie w dostępności świadczeń, ale także w ich organizacji i jakości – w tym w rozproszeniu leczenia oraz niewystarczającym wykorzystaniu diagnostyki.

Jeszcze wyraźniej znaczenie diagnostyki widać w raku płuca, który stał się najczęstszą przyczyną zgonów onkologicznych kobiet i odpowiada już za około 17% zgonów, wyprzedzając raka piersi. Jednocześnie liczba kobiet leczonych z powodu tego nowotworu dynamicznie rośnie, co wpisuje się w obserwowany trend tzw. feminizacji raka płuca. W tym przypadku czas i jakość diagnostyki mają kluczowe znaczenie – to od nich zależy możliwość zastosowania terapii celowanych i immunoterapii. W praktyce jednak proces diagnostyczny bywa rozciągnięty w czasie, rozproszony między ośrodkami i nie zawsze obejmuje pełne badania.

Dodatkowym wyzwaniem pozostaje sposób prowadzenia diagnostyki. W wielu ośrodkach nadal stosowany jest model etapowego testowania pojedynczych markerów – choć w części, głównie większych placówek, wykonywane są już ograniczone panele badań. W praktyce oznacza to jednak niespójność systemu i uzależnienie zakresu diagnostyki od miejsca leczenia, przy jednoczesnym ograniczonym dostępie do wysokoprzepustowych metod profilowania molekularnego. Tymczasem diagnostyka powinna być personalizowana, a lekarz – w oparciu o obraz kliniczny pacjentki – powinien mieć dostęp do pełnego spektrum badań umożliwiających optymalne leczenie. Z danych NFZ za 2022 rok wynika, że jedynie około jedna trzecia pacjentów onkologicznych w Polsce miała wykonane badania molekularne, a zaawansowaną diagnostykę przeprowadzono zaledwie u 8–12% chorych.

W efekcie pacjentka może utracić szansę na kwalifikację do najlepiej dopasowanego leczenia. Oznacza to nie tylko ryzyko gorszych wyników klinicznych, ale także nieefektywne wykorzystanie środków publicznych.

Jednym z kluczowych ograniczeń pozostaje brak refundacji wysokoprzepustowych badań genetycznych, takich jak sekwencjonowanie nowej generacji (NGS), w tym kompleksowe profilowanie genomowe (CGP). Metody te umożliwiają jednoczesną analizę setek genów (nawet 300–500) oraz ocenę istotnych wskaźników, takich jak niestabilność mikrosatelitarna (MSI) czy obciążenie mutacyjne guza (TMB), które mają bezpośrednie znaczenie dla doboru terapii.

Choć nie każda pacjentka wymaga tak szerokiej diagnostyki, brak dostępu do niej w uzasadnionych klinicznie przypadkach ogranicza możliwość zastosowania najbardziej odpowiedniego leczenia. Jednocześnie system refundacyjny wciąż nie obejmuje części kluczowych technologii diagnostycznych – takich jak płynna biopsja i analiza krążącego DNA nowotworowego (ctDNA), badania wykonywane na świeżym materiale w trybie ambulatoryjnym czy kompleksowe profilowanie genomowe jako odrębna procedura.

Jak wskazują również analizy ekspertów, m.in. raport Polskiej Grupy Raka Płuca (2025), obecny model finansowania diagnostyki nie nadąża za rozwojem medycyny precyzyjnej, co w praktyce ogranicza dostęp pacjentek do nowoczesnych, skuteczniejszych terapii.

Diagnostyka to inwestycja, nie koszt

Raport wskazuje na fundamentalny problem systemowy: brak spójności między wytycznymi klinicznymi a koszykiem świadczeń finansowanych ze środków publicznych. W efekcie nowoczesna diagnostyka – choć rekomendowana – nie zawsze jest standardem w praktyce klinicznej. Dotyczy to m.in. testów wielogenowych i kompleksowego profilowania       genomowego (CGP), które w wielu krajach europejskich są stosowane od lat, podczas gdy w Polsce nadal dominują modele ograniczonej diagnostyki. Co istotne, kluczowe znaczenie ma nie koszt pojedynczego badania, lecz konsekwencje braku pełnej diagnostyki. Niedopasowane leczenie oznacza nie tylko gorsze wyniki kliniczne, ale także wyższe koszty dla systemu – związane z nieskuteczną terapią, kolejnymi liniami leczenia oraz wydłużonym procesem opieki nad pacjentką. Odpowiednio dobrana diagnostyka stanowi więc fundament trafnych decyzji terapeutycznych i efektywnego wykorzystania środków publicznych.

Eksperci zwracają również uwagę na konieczność lepszej organizacji systemu, w tym rozwój wyspecjalizowanych ośrodków kompetencji, szczególnie w obszarach takich jak rak płuca, gdzie diagnostyka i leczenie wymagają wysokiej koordynacji. Brak takiego podejścia oznacza nie tylko dłuższą ścieżkę pacjentki, ale także niższą efektywność całego systemu.

Problem ten wpisuje się w szerszy obraz zdrowia kobiet w Polsce. Nowotwory pozostają jedną z głównych przyczyn przedwczesnych zgonów – odpowiadają za 42% zgonów kobiet w wieku 45–64 lata i 27% w grupie 25–44 lata. Polska znajduje się również wśród krajów OECD o najwyższym poziomie utraconych lat życia z powodu nowotworów, co pokazuje skalę wyzwań systemowych. Jednocześnie długość życia kobiet w Polsce pozostaje o około 2–2,5 roku niższa niż średnia unijna.

Nowoczesna diagnostyka to lepsze decyzje terapeutyczne

Eksperci zwracają uwagę, że skuteczność leczenia onkologicznego kobiet zależy od całego procesu – od profilaktyki, przez diagnostykę, aż po jakość życia w trakcie i po terapii. W Polsce nadal niewystarczający pozostaje udział w badaniach przesiewowych, takich jak mammografia, a jednocześnie zbyt rzadko uwzględnia się konsekwencje leczenia, w tym m.in. menopauzę indukowaną terapią onkologiczną. To pokazuje, że poprawa wyników leczenia wymaga podejścia systemowego – obejmującego zarówno wcześniejsze wykrywanie chorób, dostęp do nowoczesnej diagnostyki, jak i kompleksową opiekę nad pacjentką.

Najważniejsze kierunki zmian wskazane w raporcie Koalicji Onkozdrowia Kobiet obejmują:

– Nie możemy mówić o nowoczesnym leczeniu onkologicznym bez nowoczesnej diagnostyki. Dziś w Polsce wciąż zdarza się, że decyzje terapeutyczne podejmowane są bez pełnego obrazu biologii choroby. Tymczasem w wielu krajach Europy takie podejście jest standardem od lat. Polki nie mogą na to dłużej czekać – podkreśla Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe i inicjatorka Koalicji Onkozdrowia Kobiet.

Źródło danych: raport „Dogonić Europę – zdrowie kobiet w Polsce, perspektywa onkologiczna”, Warszawa 2025
Źródło: Komunikat Prasowy

Postęp w onkologii coraz rzadziej sprowadza się do jednej „przełomowej” cząsteczki, która zmienia rokowania całej populacji chorych. Częściej to precyzyjne dopasowywanie terapii do biologii nowotworu i planowanie leczenia w sekwencjach, w których każdy kolejny etap ma sens tylko wtedy, gdy jest zastosowany we właściwym momencie. W takim modelu rośnie znaczenie diagnostyki molekularnej, ale rośnie też ryzyko, że system nie nadąży za tempem medycyny: badania można wykonać, wynik można zinterpretować, lek może być zarejestrowany – a przewidywalna ścieżka finansowania nadal nie jest oczywista.
Ten problem wyraźnie wybrzmiał podczas debaty „Onkologia w Polsce – między postępem a nierównościami w dostępie do terapii” w ramach konferencji “Wyzwania Zdrowotne 2026”. Dr n. med. Leszek Kraj z Kliniki Onkologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zwracał uwagę, że w nowotworach dróg żółciowych w ostatnim czasie pojawiły się nowe możliwości terapeutyczne, także w pierwszej linii leczenia. Równocześnie podkreślał, że w tej chorobie – podobnie jak w wielu innych nowotworach – badania molekularne są już wykonywane i powinny stanowić punkt wyjścia do planowania terapii. „Dziś mając pacjenta z rakiem jelita grubego nie podejmuję praktycznie żadnej decyzji terapeutycznej bez badania molekularnego” – zaznaczał, wskazując, że taka logika powinna obowiązywać również w raku dróg żółciowych.

W raku dróg żółciowych szczególne znaczenie kliniczne mają mutacje IDH1 oraz fuzje i rearanżacje FGFR2. Dla tych zaburzeń dostępne są zarejestrowane terapie ukierunkowane molekularnie, m.in. iwosidenib w przypadku mutacji IDH1 oraz pemigatynib w przypadku fuzji FGFR. Zgodnie z aktualnymi zaleceniami leczenie to powinno mieć określone miejsce w kolejnych liniach terapii u odpowiednio wyselekcjonowanych pacjentów. Obecnie jednak terapie te nie są w Polsce objęte refundacją w ramach programu lekowego.

W takich sytuacjach możliwe jest skorzystanie z procedury RDTL – Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych. To mechanizm, który pozwala na finansowanie terapii lekiem nieobjętym refundacją w danym wskazaniu, w sytuacji gdy pacjent wykorzystał już dostępne metody leczenia finansowane ze środków publicznych. RDTL jest w Polsce świadczeniem gwarantowanym i podlega ściśle określonej procedurze. Wniosek przygotowuje lekarz wraz ze świadczeniodawcą, następnie jest on opiniowany przez konsultanta wojewódzkiego lub krajowego, a decyzję o pokryciu kosztów terapii podejmuje właściwy oddział wojewódzki NFZ. Zgoda udzielana jest na określony czas – zazwyczaj do trzech miesięcy lub trzech cykli leczenia – z możliwością kontynuacji po spełnieniu wymaganych warunków.

W praktyce znaczenie RDTL wzmacnia jeszcze jeden element: finansowanie w tej procedurze jest realizowane w ramach Funduszu Medycznego. Fundusz Medyczny jest państwowym funduszem celowym, którego dysponentem jest Minister Zdrowia – to dodatkowy, wydzielony strumień środków publicznych przeznaczony m.in. na wsparcie dostępu do innowacyjnych świadczeń i technologii. RDTL jest wskazywany przez NFZ jako świadczenie gwarantowane finansowane w ramach tego funduszu, a jednocześnie nie wszystkie typy szpitali mogą występować o zgodę na pokrycie kosztów leku w tej procedurze (w praktyce dotyczy to określonych kategorii placówek, m.in. szpitali onkologicznych i szpitali III stopnia). To jeden z powodów, dla których w dyskusjach o RDTL powraca temat regionalności i różnic między ośrodkami.

Jedną z najczęściej wskazywanych przez klinicystów ułomności procedury RDTL jest warunek wykorzystania wszystkich dostępnych i finansowanych ze środków publicznych opcji terapeutycznych przed złożeniem wniosku o ratunkowy dostęp. Dr Kraj podkreślał, że w przypadku pacjentów z fuzją FGFR wytyczne jasno określają miejsce terapii celowanej – pemigatynib powinien być stosowany w drugiej linii leczenia. Tymczasem procedura RDTL wymaga wcześniejszego zastosowania dostępnych w danym wskazaniu terapii refundowanych, w tym chemioterapii, nawet jeśli ich wartość kliniczna w konkretnej sytuacji jest ograniczona.

W praktyce oznacza to, że leczenie ukierunkowane molekularnie bywa przesuwane na etap późniejszy, niż wynikałoby to z aktualnej wiedzy medycznej. A im dalsza linia leczenia, tym mniejsza skuteczność terapii i większe ryzyko pogorszenia stanu ogólnego chorego. W efekcie część pacjentów może nie osiągnąć momentu, w którym terapia celowana mogłaby zostać zastosowana zgodnie z jej optymalnym miejscem w sekwencji leczenia.

Dr Leszek Kraj zwracał uwagę, że RDTL w jego ocenie powinien mieć charakter rozwiązania czasowego. Jego największą słabością jest to, że wymaga formalnego wykorzystania wszystkich dostępnych opcji terapeutycznych, zanim pacjent uzyska dostęp do danej terapii. Jako przykład wskazywał pemigatynib u chorych z fuzją FGFR – w wytycznych rekomendowany jako leczenie drugiej linii. Tymczasem w praktyce, aby spełnić warunek „wyczerpania możliwości terapeutycznych”, konieczne bywa wcześniejsze przejście przez chemioterapię, nawet jeśli z punktu widzenia aktualnej wiedzy medycznej nie jest to optymalne rozwiązanie.

Dr hab. n. med. Jakub Kucharz prof. NIO-PIB, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego NIO-PIB w Warszawie, zwracał uwagę, że z punktu widzenia lekarza praktyka oznacza to konieczność stosowania terapii, które nie są optymalne na danym etapie choroby. 

„My wiedząc, że terapia powinna być zastosowana w drugiej linii, jesteśmy zmuszeni zastosować mniej efektywne terapie, co do których wiemy, że są obarczone toksycznością, a niekoniecznie efektywnością (…) Im dalej w leczeniu i kolejne linie, tym te terapie są mniej efektywne”.

Drugim ograniczeniem wskazywanym przez lekarzy jest nieprzewidywalność decyzji podejmowanych w ramach procedury RDTL. Nawet wnioski oparte na jednoznacznych przesłankach klinicznych nie zawsze kończą się zgodą na finansowanie terapii. W praktyce oznacza to, że lekarz nie ma pełnej pewności, czy pacjent, który spełnia kryteria medyczne zastosowania danej cząsteczki, uzyska do niej dostęp w trybie ratunkowym.

Na ten aspekt zwracał uwagę prof. Jakub Kucharz, podkreślając, że ostateczna decyzja nie zapada na poziomie ośrodka prowadzącego leczenie.

„Decyzja o zrefundowaniu danej terapii, dla danego chorego, jest podejmowana przez wojewódzki oddział NFZ-u. Niejednokrotnie, kiedy pisaliśmy wnioski o bardzo silnym uzasadnieniu merytorycznym, otrzymywaliśmy odmowę z NFZ-u, w której zawarto, iż RDTL nie służy do najlepszego leczenia pacjenta (…) tylko możemy go zastosować, kiedy wyczerpiemy wszystkie opcje terapeutyczne, które są zarejestrowane”.

Dodatkowym obciążeniem jest czasochłonność całej procedury, wymagającej przygotowania obszernej dokumentacji i przejścia przez kolejne etapy opiniowania. Z tego względu klinicyści podkreślają, że w przypadku terapii zarejestrowanych docelowym i bardziej przewidywalnym rozwiązaniem powinny być programy lekowe – z jasno określonymi kryteriami włączenia i wyłączenia – ponieważ to one w większym stopniu zapewniają równość dostępu pacjentów w skali kraju.

Sytuacja, w której terapia jest dostępna klinicznie, ale jej finansowanie wymaga zastosowania trybu ratunkowego, nie dotyczy wyłącznie nowotworów rzadkich. Jednym z takich obszarów jest leczenie radioligandowe w zaawansowanym raku gruczołu krokowego.

Terapia radioligandowa polega na połączeniu radioizotopu z cząsteczką wiążącą się z receptorem obecnym na komórkach nowotworowych. W raku prostaty celem jest antygen błonowy swoisty dla prostaty (PSMA). Po podaniu preparatu radioznaczona cząsteczka łączy się z komórkami nowotworowymi, a emitowane promieniowanie działa bezpośrednio w obrębie ognisk choroby. Warunkiem kwalifikacji do leczenia jest potwierdzenie tzw. choroby PSMA-dodatniej w badaniu obrazowym, czyli wykazanie, że zmiany nowotworowe wychwytują radioligand.

Jest to metoda przeznaczona dla chorych na określonym etapie zaawansowania, po wykorzystaniu innych dostępnych linii terapii. Prof. Jakub Kucharz zwracał uwagę, że leczenie radioligandowe powinno być elementem przemyślanej sekwencji terapeutycznej. W przypadku radioizotopów emitujących promieniowanie beta należy uwzględnić ryzyko powikłań szpikowych, które mogą ograniczyć możliwość zastosowania kolejnych linii leczenia, w tym chemioterapii. Z tego względu decyzja o jego wdrożeniu wymaga uwzględnienia całej strategii leczenia pacjenta.

W Narodowym Instytucie Onkologii część pacjentów otrzymywała leczenie radioligandowe w ramach procedury RDTL, co pokazuje, że mechanizm ratunkowy może być wykorzystywany do finansowania tej technologii u chorych, którzy wyczerpali standardowe opcje terapeutyczne.

Perspektywę pacjencką do dyskusji wniosła Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej. Zwracała uwagę, że problemem nie jest sama obecność mechanizmu RDTL, lecz jego nierównomierna dostępność. Pacjent często nie wie, do którego ośrodka powinien się zgłosić, aby procedura została przeprowadzona sprawnie i konsekwentnie. W zaawansowanym raku prostaty – podkreślała – czas podejmowania decyzji terapeutycznej ma bezpośrednie przełożenie na jakość życia chorego, funkcjonowanie jego rodziny oraz koszty pośrednie ponoszone przez państwo. Nierówności pojawiają się wówczas, gdy o tempie i możliwościach leczenia decyduje bardziej geografia i organizacyjna sprawność placówki niż przesłanki kliniczne.

Do krytycznych uwag lekarzy odniósł się podczas debaty dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, Mateusz Oczkowski. Wskazywał, że mechanizmy wczesnego dostępu do terapii funkcjonują w większości krajów europejskich i nie są rozwiązaniem specyficznym dla Polski. Podkreślał, że w przeważającej części państw wniosek o takie leczenie składa lekarz lub ośrodek, a systemy te – podobnie jak w Polsce – obwarowane są określonymi warunkami i ograniczeniami.

Zwracał przy tym uwagę, że dyskusja o RDTL nie powinna ograniczać się wyłącznie do refundacji standardowej, ponieważ w Polsce funkcjonuje kilka alternatywnych ścieżek finansowania terapii. Oprócz samego RDTL obejmują one m.in. import docelowy, badania niekomercyjne finansowane przez Agencję Badań Medycznych oraz dodatkowe środki uruchamiane w ramach Funduszu Medycznego. Łącznie – jak wskazywał – mowa o kilku miliardach złotych przeznaczanych na alternatywne źródła finansowania poza klasycznymi programami lekowymi.

W tej perspektywie RDTL jest jednym z elementów szerszego systemu, który ma umożliwiać dostęp do terapii przed pełną refundacją, przy jednoczesnym zachowaniu kontroli nad wydatkowaniem środków publicznych.

W nowotworach, w których diagnostyka molekularna identyfikuje wąskie populacje chorych z konkretnymi celami terapeutycznymi, mechanizm finansowania musi działać nie tylko jako rozwiązanie awaryjne, lecz jako przewidywalna ścieżka pozwalająca wykorzystać wynik badania w momencie, gdy ma to największy sens kliniczny.

Dyskusja o RDTL i programach lekowych podczas panelu nie była sporem o sam dostęp do innowacji, lecz o sposób ich wdrażania. Dr Leszek Kraj zwracał uwagę, że w wielu przypadkach mówimy o leczeniu paliatywnym, które wydłuża medianę przeżycia o kilka miesięcy. Z perspektywy systemu nie zawsze są to terapie spektakularne.

„Z perspektywy pojedynczego chorego, który tą konkretną mutację ma, zarejestrowany lek – to jest terapia przełomowa”.

Współczesna onkologia rzadko opiera się na jednym leku zmieniającym los całych populacji. Częściej są to kolejne, precyzyjnie dobrane elementy terapii, włączane we właściwym momencie sekwencji leczenia. Postęp polega na dokładaniu kolejnych „cegiełek”, które w ujęciu długofalowym przekładają się na realną poprawę przeżycia i jakości życia chorych.

Źródło: Opracowanie redakcja Medicalpress na podstawie panelu na konferencji „Wyzwania Zdrowotne 2026”