GIST, czyli nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego, należą do chorób rzadkich, ale od lat są jednym z najważniejszych przykładów rozwoju medycyny precyzyjnej w onkologii. To właśnie w tej grupie nowotworów szczególnie wyraźnie widać, jak ogromne znaczenie ma nie tylko rozpoznanie choroby, ale także dokładne określenie jej podłoża molekularnego i dobór leczenia do mechanizmu napędzającego rozwój guza.

W 2026 roku w leczeniu GIST szczególne znaczenie mają nowe terapie oceniane w badaniach klinicznych, także tych prowadzonych przez zespół Narodowego Instytutu Onkologii. Jedno z nich – badanie III fazy „PEAK”, oceniające połączenie sunitynibu z bezuklastynibem u chorych po wcześniejszym leczeniu imatynibem. Faza testowa zakończyła się sukcesem, a terapia wykazała istotną poprawę przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) u pacjentów z opornością na imatynib lub jego nietolerancją. Obecnie trwa inne międzynarodowe badanie, w którym oceniany jest velzatinib w drugiej linii leczenia po imatynibie. Do tego badania rekrutowani są także pacjenci w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie.

– W ostatnim roku najważniejsze w GIST jest to, że nowe terapie nie są już wyłącznie koncepcją przyszłości, ale realnie wchodzą do badań klinicznych, z których korzystają również polscy pacjenci leczeni w naszym Instytucie. Dla chorych z zaawansowaną chorobą, zwłaszcza po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia, dostęp do takich badań może oznaczać możliwość zastosowania terapii, które nie są jeszcze rutynowo dostępne w codziennej praktyce klinicznej – mówi prof. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków NIO-PIB.

Po imatynibie potrzebne są kolejne odpowiedzi

Przełomem w leczeniu GIST było odkrycie charakterystycznych mutacji w genach KIT i PDGFRA oraz w tego konsekwencji wprowadzenie terapii celowanych. To zmieniło podejście do choroby, która przez lata była błędnie klasyfikowana i traktowana jak inne typy mięsaków. Dziś GIST jest jednym z najlepiej opisanych przykładów tego, jak diagnostyka molekularna może przełożyć się na skuteczniejsze, bardziej precyzyjne leczenie.

Imatynib pozostaje jednym z fundamentów leczenia systemowego GIST, ale u części pacjentów z czasem dochodzi do progresji choroby. Wtedy konieczne jest zastosowanie kolejnych linii leczenia. Problem polega na tym, że wraz z kolejnymi etapami terapii, kontrola choroby staje się coraz trudniejsza, a możliwości terapeutyczne są bardziej ograniczone.

– GIST jest nowotworem, w którym bardzo dużo zależy od biologii guza. To nie jest jedna, jednorodna choroba. Odpowiedź na leczenie, ryzyko nawrotu i możliwości zastosowania kolejnych terapii zależą m.in. od profilu molekularnego nowotworu. Dlatego tak ważna jest diagnostyka molekularna i leczenie w ośrodku, który ma doświadczenie zarówno w chirurgii, jak i w leczeniu systemowym oraz kwalifikacji pacjentów do badań klinicznych – podkreśla prof. Rutkowski.

Badanie PEAK: ważny sygnał dla leczenia drugiej linii

Jednym z najważniejszych tegorocznych doniesień w GIST są wyniki badania PEAK. Oceniano w nim połączenie sunitynibu z bezuklastynibem u pacjentów z zaawansowanym GIST po wcześniejszym leczeniu imatynibem. Pozytywne wyniki badania wskazują, że skojarzenie dwóch leków może poprawiać kontrolę choroby w porównaniu z dotychczasowym leczeniem samym sunitynibem.

– Wyniki badania PEAK są bardzo istotne, ponieważ dotyczą grupy pacjentów, u których choroba postępuje mimo leczenia imatynibem. To moment, w którym potrzebujemy skuteczniejszych strategii terapeutycznych. Połączenie sunitynibu z bezuklastynibem pokazuje, że dalszy rozwój leczenia celowanego w GIST może realnie zmieniać rokowanie chorych – wyjaśnia prof. Rutkowski.

Jak zaznacza ekspert, pozytywny wynik badania klinicznego nie oznacza jeszcze automatycznie, że dana terapia od razu staje się standardem dostępnym dla wszystkich pacjentów. Jest jednak ważnym krokiem na drodze do zmian w praktyce klinicznej.

– W onkologii droga od wyników badania do powszechnej dostępności terapii wymaga kolejnych decyzji rejestracyjnych i refundacyjnych. Dla pacjentów już dziś kluczowe jest jednak to, aby mieli możliwość leczenia w ośrodkach uczestniczących w badaniach klinicznych. To często daje dostęp do najbardziej nowoczesnych rozwiązań na wcześniejszym etapie ich rozwoju – dodaje prof. Rutkowski, który w NIO pełni także rolę Pełnomocnika Dyrektora ds. Badań Klinicznych. 

NIO-PIB rekrutuje do badania z velzatinibem

Drugim aktualnym kierunkiem badań klinicznych jest velzatinib – nowa terapia oceniana u pacjentów z zaawansowanym lub nieoperacyjnym GIST po wcześniejszym leczeniu imatynibem. Badanie porównuje velzatinib z sunitynibem, czyli lekiem stosowanym w drugiej linii leczenia.

Do badania są obecnie aktywnie rekrutowani pacjenci, także w NIO-PIB w Warszawie. Kwalifikacja odbywa się zgodnie z kryteriami protokołu badania, z uwzględnieniem wcześniejszego leczenia, stanu chorego, charakterystyki nowotworu i wyników badań diagnostycznych.

– Udział w badaniu klinicznym zawsze wymaga bardzo dokładnej kwalifikacji. Nie każdy pacjent może zostać do niego włączony, ale dla części chorych jest to realna szansa na dostęp do terapii, która odpowiada na aktualne wyzwania leczenia GIST, czyli m.in. oporność rozwijającą się po wcześniejszych liniach leczenia – mówi prof. Rutkowski.

Dlaczego ośrodek ma znaczenie?

Nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego najczęściej rozwijają się w żołądku i jelicie cienkim. Mogą długo nie dawać charakterystycznych objawów. Pacjenci zgłaszają m.in. bóle brzucha, uczucie pełności po posiłkach, krwawienia z przewodu pokarmowego, niedokrwistość, osłabienie, utratę masy ciała, a w bardziej zaawansowanych przypadkach także objawy niedrożności przewodu pokarmowego.

Podstawą skutecznego leczenia pozostaje właściwa diagnostyka i decyzja terapeutyczna podejmowana przez doświadczony zespół. U części pacjentów kluczowe znaczenie ma leczenie chirurgiczne. U innych – zwłaszcza w chorobie zaawansowanej, nieoperacyjnej lub nawrotowej – konieczne jest leczenie systemowe i monitorowanie odpowiedzi na kolejne linie terapii.

W Klinice Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków NIO-PIB pacjenci z GIST są leczeni w modelu wielospecjalistycznym, obejmującym diagnostykę obrazową, patomorfologię, badania molekularne, chirurgię, leczenie systemowe, monitorowanie przebiegu choroby oraz kwalifikację do badań klinicznych.

– W leczeniu GIST nie wystarczy samo rozpoznanie nowotworu. Trzeba wiedzieć, jaki to GIST, jakie ma cechy molekularne (bo już wiemy, że GISTów jest kilka rodzajów), czy można go bezpiecznie operować, czy potrzebne jest leczenie przedoperacyjne, pooperacyjne albo systemowe w chorobie zaawansowanej. Dlatego tak ważne jest, aby pacjent trafił do ośrodka, który ma doświadczenie w prowadzeniu tej grupy chorych – podkreśla prof. Rutkowski.

Badania kliniczne jako część nowoczesnej opieki

Narodowy Instytut Onkologii od lat prowadzi badania kliniczne w obszarze mięsaków i GIST, zarówno jako uczestnik międzynarodowych projektów, jak i ośrodek inicjujący własne badania.

– W chorobach rzadkich badania kliniczne mają szczególne znaczenie. Pozwalają szybciej odpowiadać na pytania, na które standardowa praktyka kliniczna nie daje jeszcze pełnej odpowiedzi. W GIST przez lata obserwowaliśmy ogromny postęp dzięki terapiom celowanym, ale nadal mamy grupy pacjentów, które wymagają nowych opcji leczenia. Dlatego udział polskich ośrodków, w tym NIO-PIB, w międzynarodowych badaniach jest tak ważny – zaznacza prof. Rutkowski.

Ale to nie wszystko – Instytut jest także członkiem europejskiej sieci EURACAN. W ramach której funkcjonuje jako certyfikowany ośrodek referencyjny zajmujący się diagnozowaniem i leczeniem rzadkich nowotworów litych u dorosłych. EURACAN zrzesza 100 wysoce wyspecjalizowanych ośrodków onkologicznych w 25 krajach UE, łącząc pacjentów z ekspertami w celu zapewnienia specjalistycznej diagnozy i leczenia. Dzięki tej współpracy, instytut zapewnia pacjentom dostęp do najnowszych międzynarodowych standardów medycznych, europejskich strategii leczenia oraz badań klinicznych.

To ważne szczególnie w chorobach rzadkich, w których postęp zależy od współpracy wyspecjalizowanych i możliwości włączania pacjentów do badań nad nowymi strategiami leczenia.

Światowy Dzień GIST jest okazją, aby przypomnieć nie tylko o objawach tej choroby i znaczeniu wczesnej diagnostyki, ale także o tym, jak szybko zmienia się leczenie rzadkich nowotworów. GIST pokazuje, że współczesna onkologia coraz częściej nie pyta wyłącznie o to, gdzie znajduje się guz, ale przede wszystkim – jaki mechanizm biologiczny odpowiada za jego rozwój i jak można go zablokować.

– To jest właśnie istota medycyny precyzyjnej. W GIST widzimy ją bardzo wyraźnie: od diagnostyki molekularnej, przez dobór leczenia, po dostęp do badań klinicznych. Dla pacjenta oznacza to bardziej indywidualne podejście i możliwość korzystania z terapii, które jeszcze niedawno były poza zasięgiem – podsumowuje prof. Piotr Rutkowski.

Źródło: NIO

Szpitale kliniczne pozostają filarem polskiego systemu ochrony zdrowia, leczą najtrudniejszych pacjentów, kształcą przyszłych lekarzy i prowadzą badania naukowe. Najnowsza kontrola Najwyższej Izby Kontroli pokazuje jednak, że za utrzymaniem ciągłości świadczeń kryją się poważne problemy organizacyjne i finansowe. Najbardziej alarmującym ustaleniem jest organizacja czasu pracy personelu medycznego. W jednej z placówek lekarz świadczył pracę nieprzerwanie przez ponad 70 godzin.

Polska onkologia odnotowała kolejny ważny sukces na arenie międzynarodowej. Prof. Iwona Ługowska, ekspertka w dziedzinie onkologii precyzyjnej i badań klinicznych, objęła funkcję prezydenta Organisation of European Cancer Institutes (OECI) na lata 2026–2029. To pierwsza kobieta z Polski i pierwsza Polka od niemal trzech dekad, która stanęła na czele organizacji wyznaczającej standardy jakości i współpracy w europejskiej onkologii.

Prof. Iwona Ługowska, Pełnomocnik Dyrektora Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego ds. Współpracy Międzynarodowej oraz kierownik Centrum Doskonałości Medycyny Precyzyjnej, 19 czerwca objęła funkcję prezydenta Organisation of European Cancer Institutes (OECI) na lata 2026–2029.  Prof. Ługowska jest pierwszą Polką na czele OECI. W latach 1997–1999 funkcję prezydenta OECI pełnił prof. Andrzej Kułakowski, nestor polskiej onkologii, współtwórca polskiej chirurgii onkologicznej i wieloletni dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii.

Historyczny moment podczas warszawskich Oncology Days

OECI, czyli Organisation of European Cancer Institutes, to organizacja non-profit utworzona w 1979 roku, której misją jest walka z nierównościami w dostępie do diagnostyki i opieki onkolicznej. Misja ta realizowana jest dzięki najważniejszemu programowi akredytacyjnemu dedykowanemu onkologii czyli OECI Acreditation & Designation. OECI zrzesza członków w Europie, Ameryce Południowej, Azji i Afryce. Do tej pory 180 członkom przyznano 77 akredytacji, jedynym ośrodkiem w Polsce, który do tej pory uzyskał akredytację w Polsce, jest NIO-PIB. 
Prof. Iwona Ługowska funkcję prezydenta OECI, jednej z najważniejszych europejskich organizacji onkologicznych, objęła w czasie OECI Oncology Days, którego współgospodarzem jest w tym roku Narodowy Instytut Onkologii. 

– Objęcie funkcji prezydenta OECI to dla mnie ogromny zaszczyt i wyraz zaufania europejskiego środowiska onkologicznego. Ten moment ma szczególne znaczenie także dlatego, że nastąpił w Warszawie, podczas Oncology Days, których współgospodarzem był Narodowy Instytut Onkologii. To symboliczne potwierdzenie, że polska onkologia jest aktywną częścią europejskiej debaty o jakości, innowacjach i przyszłości opieki nad pacjentami onkologicznymi — mówi prof. Iwona Ługowska, nowa prezydent OECI

Tegoroczne Oncology Days miały więc dla NIO i całej polskiej onkologii wymiar szczególny. Były nie tylko przestrzenią międzynarodowej debaty o przyszłości leczenia nowotworów, ale także momentem potwierdzającym rosnącą rolę polskiego ośrodka i naszych specjalistów w europejskiej współpracy onkologicznej.

Mandat zaufania i odpowiedzialności

Funkcja prezydenta OECI oznacza udział w wyznaczaniu strategicznych kierunków działania organizacji — w obszarze jakości leczenia, akredytacji, badań naukowych, innowacji, medycyny precyzyjnej, współpracy międzynarodowej oraz rozwoju sieci onkologicznych.

To rola nie tylko reprezentacyjna, ale przede wszystkim strategiczna: związana z odpowiedzialnością za wzmacnianie współpracy między instytutami i przekładanie doświadczeń najlepszych ośrodków na rozwiązania, które mogą poprawiać opiekę nad pacjentami.

– Przyjmuję tę funkcję z poczuciem misji. Przed nami czas, w którym szczególnie ważne będą jakość i dostępność opieki onkologicznej oraz współpraca między ośrodkami w Europie i poza nią – podkreśla prof. Ługowska.

Prezydentura prof. Iwony Ługowskiej rozpoczyna nowy rozdział – zarówno w historii OECI, otwierając kolejne możliwości – i podkreślając, że przyszłość leczenia nowotworów będzie budowana przez jakość, interdyscyplinarność, innowacje i konsekwentne myślenie o pacjencie.

– Przyszłość będzie zależała od naszej zdolności do współpracy: między ośrodkami, krajami, specjalnościami i środowiskami. Tylko w ten sposób możemy budować opiekę, która odpowiada na rzeczywiste potrzeby pacjentów — nowoczesną, dostępną, skoordynowaną i opartą na najwyższych standardach. Chciałabym, aby czas mojej prezydentury w OECI był okresem wzmacniania tej wspólnej odpowiedzialności i przekładania europejskiego. I światowego  doświadczenia na konkretne rozwiązania dla chorych — podsumowuje prof. Iwona Ługowska.

Sylwetka prof. Iwony Ługowskiej

Prof. Iwona Ługowska jest specjalistką onkologii klinicznej i ekspertką w dziedzinie onkologii precyzyjnej. W Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie pełni funkcję Pełnomocnika Dyrektora ds. Współpracy Międzynarodowej, kieruje Centrum Doskonałości Onkologii Precyzyjnej oraz koordynuje działalność Polish Cancer Mission Hub.

Prof. Ługowska odegrała pionierską rolę w rozwoju badań klinicznych wczesnych faz w Polsce, tworząc w Narodowym Instytucie Onkologii pierwszy w kraju Oddział Badań Wczesnych Faz. Kierowała ponad 80 badaniami klinicznymi, w tym badaniami typu first-in-human, koncentrując się przede wszystkim na onkologii precyzyjnej i innowacyjnych strategiach terapeutycznych.

19 czerwca 2026 została prezydentem OECI – Organisation of European Cancer Institutes, jest także członkinią Zarządu EURACAN. Aktywnie uczestniczy w realizacji najważniejszych europejskich inicjatyw, w tym Misji UE w zakresie walki z rakiem oraz Europejskiego Planu Walki z Rakiem. W latach 2019–2023 przewodniczyła ESMO Educational Publishing Working Group, a w latach 2019–2021 zasiadała w Zarządzie European Organisation for Research and Treatment of Cancer. Jest autorką licznych publikacji naukowych i rozdziałów w podręcznikach, w tym w „ESMO Handbook of Immuno-Oncology” oraz „Handbook of Targeted Therapies and Precision Oncology”.

Ukończyła studia MBA w London School of Economics. Otrzymała również prestiżowe międzynarodowe stypendia, w tym ESMO-ECCO Fellowship w 2010 roku oraz stypendia Netherlands Institute for Health Sciences – NIHES. Ukończyła kurs ECCO-AACR-EORTC-ESMO „Methods in Clinical Cancer Research” oraz uczestniczyła w programie Talent in Oncology – GLOW. Jej międzynarodowe doświadczenie obejmuje staże w Memorial Sloan Kettering Cancer Center w Nowym Jorku, odbywane w ramach nagrody IDEA ASCO, Sir Bobby Robson Clinical Cancer Centre w Newcastle oraz Policlinico Gemelli w Rzymie.

Jej osiągnięcia zostały uhonorowane licznymi nagrodami i wyróżnieniami, w tym Orłem Nauki „Wprost” w 2023 roku, nagrodą ASCO IDEA Award w 2010 roku, tytułem „Kobieta Sukcesu Mazowsza” w 2019 roku oraz Złotym Krzyżem Zasługi, przyznanym przez Prezydenta Rzeczypospolitej Polskiej w 2022 roku.

Źródło: NIO
Foto: NIO

AI coraz śmielej wkracza do diagnostyki, badań klinicznych, zarządzania placówkami medycznymi i komunikacji z pacjentami. Podczas konferencji AI&MEDTECH CEE eksperci zgodnie podkreślali jednak, że o sukcesie technologicznej transformacji nie zdecydują same algorytmy, lecz jakość danych, odpowiednie regulacje, bezpieczeństwo pacjentów i umiejętne włączenie sztucznej inteligencji do codziennej praktyki klinicznej.

09 czerwca 2026 roku w Centrum Konferencyjnym ADN odbyła się VI edycja konferencji AI&MEDTECH CEE, poświęcona sztucznej inteligencji w ochronie zdrowia. Podczas konferencji przedstawiciele administracji publicznej, instytucji zdrowotnych, środowiska naukowego oraz firm technologicznych dyskutowali o możliwościach i wyzwaniach związanych z wdrażaniem AI.

Otwierając część merytoryczną, Tomasz Maciejewski, Podsekretarz Stanu Ministerstwa Zdrowia zaznaczył, że dyskusja o AI w medycynie nie dotyczy już odległej przyszłości. „Sztuczna inteligencja to już nie jest futurystyka. To już nie jest dyskusja o odległej przyszłości, bo to się już dzieje tu i teraz” – mówił.

Podczas rozmowy moderowanej przez Dianę Żochowską z Tomaszem Maciejewskim dyskutowano o tym, czy obecne polityki publiczne są w stanie nadążyć za tempem rozwoju technologii. Jednym z najważniejszych tematów była potrzeba tworzenia regulacji, które jednocześnie wspierają innowacje i gwarantują bezpieczeństwo pacjentów.

Istotnym wątkiem konferencji była rola państwa i instytucji publicznych w tworzeniu warunków dla bezpiecznego wdrażania AI. Ewelina Gładki, Kierująca realizacją budowy Platformy Usług Inteligentnych w Centrum e-Zdrowia zaprezentowała PUI jako centralny system umożliwiający podmiotom leczniczym korzystanie z certyfikowanych modeli AI bez konieczności samodzielnego budowania złożonej infrastruktury. Jak wskazano, celem platformy jest wsparcie diagnostyki, szczególnie w obszarach, w których występują niedobory specjalistów. „Sztuczna inteligencja ma pomóc i wesprzeć radiologa, aby mógł skupić się na tym, co najbardziej istotne” – podkreślała podczas prezentacji.

Joanna Miszczak, Kierownik Działu Raportów i Działu JGP, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji omówiła zagadnienia związane z wyceną innowacyjnych wyrobów medycznych. Wskazała, że rozwój sztucznej inteligencji wymaga również zmian w mechanizmach finansowania i oceny nowych technologii. Temat finansowania systemu ochrony zdrowia został rozwinięty podczas rozmowy Diany Żochowskiej z Michałem Dzięgielewskim, Pełnomocnikiem Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Dyskusja dotyczyła możliwości finansowania rozwiązań cyfrowych oraz tworzenia zachęt dla placówek wdrażających innowacje.

W części dotyczącej polityk publicznych zwrócono uwagę na potrzebę strategicznego podejścia do rozwoju AI. Mariola Jóźwiak-Węclewska z Ministerstwa Cyfryzacji mówiła o polityce rozwoju sztucznej inteligencji do 2030 roku, wskazując, że ochrona zdrowia jest jednym z kluczowych obszarów dla państwa. „Technologia ma służyć człowiekowi” – przypomniano podczas wystąpienia, podkreślając, że regulacje, finansowanie i współpraca nauki z biznesem muszą tworzyć spójny ekosystem wdrożeń.

Duże zainteresowanie wzbudziła debata Ligii Kornowskiej, Liderki Koalicji AI w Zdrowiu z udziałem Aleksandry Grajkowskiej, Digital & Innovation Head w Novartis poświęcona relacjom między sektorem farmaceutycznym a firmami technologicznymi. Uczestnicy zgodzili się, że sztuczna inteligencja zmienia sposób prowadzenia badań klinicznych, analizowania danych oraz projektowania nowych terapii. Jednocześnie podkreślano, że skuteczne wykorzystanie AI wymaga współpracy pomiędzy firmami farmaceutycznymi, startupami i dostawcami technologii.

Silnie wybrzmiał także temat odpowiedzialności. W dyskusji prowadzonej przez Ligię Kornowską z Jędrzejem Stępniowskim, Partnerem w kancelarii dotlaw oraz Danielem Kaźmierczakiem z Teleradiologia24, o poradniku nabywcy AI wskazywano, że nawet najlepszy algorytm nie zdejmuje odpowiedzialności z placówki i lekarza. To szczególnie ważne w kontekście zamawiania, oceny i wdrażania narzędzi AI w podmiotach leczniczych. Warto zaznaczyć, że konsultacje publiczne nad Poradnikiem Nabywcy AI już trwają. Więcej informacji jest na stronie www.aiwzdrowiu.pl

Druga część konferencji koncentrowała się na praktycznych zastosowaniach. Karolina Tądel z Ministerstwa Zdrowia podkreślała, że wdrożenia nie powinny zaczynać się od fascynacji technologią, lecz od dobrze zdefiniowanego problemu, jakości danych i procesu decyzyjnego. „Podejście od danych do decyzji jest kluczowe” – mówiła, zaznaczając, że AI nie naprawi automatycznie luk organizacyjnych, jeśli wcześniej nie zostaną opisane procesy i potrzeby systemu.

Maciej Szymczyk, CEO Medmetrix, zwrócił uwagę, że pacjent nie potrzebuje kolejnej aplikacji, lecz rozwiązań prowadzących do realnej poprawy doświadczeń związanych z leczeniem.

Ewa Owerczuk, wolontariuszka Fundacji K.I.D.S. przedstawiła konkurs „Dziecięcy Szpital Przyszłości”, pokazując, że innowacje mogą być rozwijane również dla najmłodszych pacjentów.

Zuzanna Nowak-Życzyńska z Agencji Badań Medycznych omówiła rolę ABM w finansowaniu innowacji cyfrowych oraz wspieraniu rozwoju nowych technologii medycznych.

Jakub Musiałek, CEO Pixel Technology przedstawił proces budowania modeli AI w medycynie, podkreślając znaczenie jakości danych oraz współpracy ekspertów klinicznych z zespołami technologicznymi.

Jakub Kozak, CEO i współzałożyciel Datlowe, przedstawił perspektywę wykorzystania danych do wcześniejszego zarządzania ryzykiem w szpitalach. W jego wystąpieniu AI została pokazana jako narzędzie, które może przekształcać dane w działania prewencyjne. „Porozmawiajmy o tym, jak możemy przekształcać dane w zapobieganie” – mówił, wskazując, że cyfryzacja szpitali nie powinna kończyć się na gromadzeniu informacji, ale prowadzić do lepszych decyzji operacyjnych i klinicznych. “Podmioty lecznicze każdego dnia generują ogromne ilości danych. AI może przynosić praktyczną wartość szpitalom, pacjentom i jakości opieki wtedy, gdy pomaga w sposób ciągły analizować te dane i przekładać je na działania podejmowane we właściwym czasie: umożliwiając wcześniejszą identyfikację ryzyk, skupienie uwagi tam, gdzie ma to największe znaczenie, oraz przejście od analizy retrospektywnej do ukierunkowanej prewencji”, powiedział.

Konferencja nie unikała także tematów trudnych. Milena Szuchnik-Kamińska, Radca Prawny w Biurze Rzecznika Praw Pacjenta ostrzegała przed zjawiskiem „fałszywych lekarzy AI”, czyli systemów, które wyglądają jak konsultacja medyczna, ale nie podlegają takim samym zasadom jak lekarz czy świadczenie zdrowotne. „Ten lekarz nie istnieje. Nie ma prawa wykonywania zawodu. Nie podlega odpowiedzialności zawodowej. Nie obowiązuje go tajemnica lekarska” – mówiła.

Jędrzej Stępniowski, Partner w kancelarii DotLaw przedstawił konsekwencje wdrażania AI Act dla sektora ochrony zdrowia, wskazując na nowe obowiązki producentów i użytkowników systemów wysokiego ryzyka.

Regulacyjny wymiar wdrożeń AI omówił Tomasz Koeber z URPL, wskazując, że oprogramowanie wykorzystujące AI może być wyrobem medycznym, jeśli jego przewidziane zastosowanie obejmuje diagnozowanie, monitorowanie, przewidywanie lub wspieranie decyzji terapeutycznych. „Kluczowe jest przewidziane zastosowanie, czyli do czego oprogramowanie jest przeznaczone” – podkreślił.

Konrad Komornicki z UODO przypomniał o konieczności zachowania równowagi pomiędzy innowacyjnością a ochroną prywatności pacjentów.

Konferencję zamknął Wojciech Kusa z NASK, który mówił o suwerenności technologicznej i znaczeniu polskich modeli językowych. Wskazał, że AI staje się nową warstwą infrastruktury, podobnie jak kiedyś elektryczność, internet czy chmura.

Najważniejszym przesłaniem konferencji było przejście od entuzjazmu do dojrzałości. AI w ochronie zdrowia nie jest już wyłącznie obietnicą. Jest narzędziem, które może wspierać diagnostykę, zarządzanie, analizę danych i komunikację z pacjentem. Warunkiem sukcesu pozostaje jednak odpowiedzialne wdrażanie: oparte na danych, zgodne z regulacjami, bezpieczne dla pacjenta i podporządkowane zasadzie, że technologia ma wspierać człowieka, a nie go zastępować.

Więcej informacji dostępnych jest na stronie www.aiwzdrowiu.pl

Źródło: inf pras

Jesteśmy jednym z europejskich liderów, jeśli chodzi o refundację innowacyjnych terapii w chorobach rzadkich. Problemem pozostaje nadal stworzenie systemu, z ośrodkami eksperckimi, leczeniem koordynowanym i stabilnym finansowaniem, co pozwoli pacjentom uniknąć odysei diagnostycznej czy dublowania badań – podkreślali eksperci kliniczni i systemowi oraz pacjenci w czasie okrągłego stołu „Choroby rzadkie 2026. Potrzeby systemowe i wyzwania” organizowanym przez Instytut Rozwoju Spraw społecznych i Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka pod patronatem Rzecznika Praw Pacjenta.

Piątkowe (12.06) spotkanie otworzył dr Marek Migdał, dyrektor Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”. Siedem jego klinik działa w ramach Europejskich Sieci Referencyjnych (ERN), co oznacza, że opiekują się dziećmi z chorobami rzadkimi zgodnie z europejskim standardem. Dr Migdał podkreślił, że wymagało to wielu lat skoordynowanych wysiłków wybitnych specjalistów, jakich zatrudnia IPCZD: „Musimy być dumni z naszych osiągnięć, bo w pewnych obszarach w zakresie diagnostyki istnieją przykłady działań, które realnie rozwiązują problemy pewnych grup rozpoznań chorób rzadkich. Takim wzorcowym przykładem jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni. Ja jako lekarz zajmowałem się przez 32 lata intensywną terapią dzieci. Kilkanaście lat temu i mogliśmy rodzicom takich pacjentów zaoferować albo odejście dziecka w formie opieki paliatywnej, albo włączenie go do naszego programu wentylacji w warunkach domowych. W 2016 roku pojawił się pierwszy zarejestrowany lek. No i potem kolejny krok milowy, bardzo dobrze postrzegany przez kolegów z innych krajów – przesiew noworodkowy. Zyskaliśmy możliwość leczenia dzieci w ciągu pierwszych kilku tygodni życia, co jeszcze kilkanaście lat temu było niewyobrażalne”.

Dyr. Migdał zaznaczył, że niezbędnym elementem jest stworzenie rejestru chorób rzadkich, bo bez tego jednostki lecznicze nie są w stanie planować działań w zakresie diagnostyki i terapii. Rejestr będzie miał również zastosowanie w ramach powstającego European Health Data Space, co pozwoli pacjentom z chorobami rzadkimi korzystać z analogicznych form opieki w całej Unii Europejskiej.

Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia Mateusz Oczkowski zwrócił uwagę, że postęp dokonuje się także w obszarze dostępności do nowoczesnych terapii. Od kilku lat na listach leków refundowanych pojawia się coraz więcej technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich: „Zgodnie z naszymi statystykami, co trzecie wskazanie jest procedowane w zakresie chorób rzadkich i ultrarzadkich. Polska bardzo mocno się wyróżnia pod tym względem, ale mamy jeden z najmniejszych budżetów, jeśli chodzi o ochronę zdrowia, więc można to uznać za nie lada sukces. Ten sukces jest związany z tym, że rzeczywiście te wnioski refundacyjnej w Polsce się pojawiają. Przyczynia się do tego rosnąca liczba badań klinicznych. Jesteśmy pod tym względem na piątym miejscu w Europie i dziewiątym miejscu na świecie. Myślę, że oprócz dalszego powiększania tego wachlarza terapii, powinniśmy skupić się na innych elementach powiązanych z polityką lekową, jak analiza wielokryterialna, zdefiniowanie chorób rzadkich, ultrarzadkich, uporządkowanie alternatywnych ścieżek pacjenta”.

Część tych rozwiązań znalazła się w Krajowym Planie dla Chorób Rzadkich, a część – w projekcie nowelizacji ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Nowością w tym ostatnim dokumencie ma być tzw. compassionate use – tryb dostępu do technologii lekowej, który pozwala na donację przez firmę farmaceutyczną, decydenta lub płatnika w okresie między zakończeniem badania klinicznego do zarejestrowania terapii. Przepisy wprowadzające taką możliwość jeszcze w tym miesiącu będą przedmiotem konsultacji społecznych.

Po wystąpieniu dyr. Oczkowskiego o swoich potrzebach mówili reprezentanci organizacji pacjentów oraz eksperci kliniczni. Część uwag dotyczyła ogłoszonego dwa dni wcześniej projektu listy leków refundowanych. O braku ważnego leku hematoonkologicznego na liście mówił Dominik Romiński z organizacji Kierunek Zdrowie. Prof. Lucyna Bednarek – Papierska wspomniała o potrzebie refundowania jedynej istniejącej terapii w zespole Von Hippel – Lindaua (VHL), która wykazała 70-procentową skuteczność. Prezeska Fundacji Gwiazda Nadziei Barbara Pepke oraz prof. Joanna Raszeja-Wyszomirska, kierowniczka Kliniki Hepatologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przypomniały, że pacjentki z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych czekają na dostęp do nowoczesnych terapii niwelujących najbardziej uciążliwe objawy choroby, jak świąd i chroniczne zmęczenie. Pacjenci informowali też o innych problemach systemowych.

Karolina Jankowska ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego zaalarmowała o potrzebie podań domowych, które dla chorych dzieci i ich rodziców są znaczącą oszczędnością wysiłku, czasu i pieniędzy. Monika Zbaraska ze Stowarzyszenia VHL Poland podkreśliła, że osoby żyjące z VHL pilnie potrzebują opieki koordynowanej w ośrodkach eksperckich, ponieważ, cierpiąc na wielonarządowy zespół nowotworowy, wymagają stałego zaangażowania wielu specjalistów. Obie mają doświadczenie odysei diagnostycznej, czyli podróżowania po kraju i odwiedzania kolejnych lekarzy w nadziei na trafną diagnozę, co jest o tyle kosztowne i uciążliwe, że choroby dotknęły kilku osób w ich rodzinach. Pani Karolina i jej synek cierpią na chorobę Fabry’ego, z kolei z VHL zmaga się mąż pani Moniki oraz obu jej dorosłych synów.

Odpowiedzią na te potrzeby jest Krajowy Plan dla Chorób Rzadkich, który przewiduje choćby tworzenie na nowych zasadach ośrodków eksperckich chorób rzadkich (OECR). Mówiła o nim przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich przy Ministerstwie Zdrowia, prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, która kieruje Kliniką Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”. Zaznaczyła, że kilku istotnych elementów w obecnym planie brakuje: „Nie ma integracji z obszarem badań naukowych, które w wielu krajach są istotnym elementem planu dla chorób rzadkich. Agencja Badań Medycznych byłaby bardzo dobrym adresatem takich działań i pewnie w przyszłości trzeba będzie na tym się także pochylić. Nie ma jasnych zasad finansowania i to jest ogromna bolączka. Nie ma także zaleceń dotyczących kolejnych planów. Wydaje się, że taka krótkoterminowość planu jest jedną z jego słabości. Długoterminowych działań w tak krótkim planie oczywiście być nie może. Nie ma tego, co choćby francuski plan już ma, a zatem integracji narzędzi sztucznej inteligencji – wydaje się, że to jest rzecz, którą powinniśmy zdecydowanie zająć się w najbliższej przyszłości”.

Tym zagadnieniom poświęcone będą posiedzenia Rady dotyczące kolejnej edycji Krajowego Planu dla Chorób Rzadkich.

Według Stanisława Maćkowiaka, prezesa Krajowego Forum ORPHAN – parasolowej organizacji pacjentów z chorobami rzadkimi – realizacja planu przebiega zbyt wolno. Ostatnia konkretna informacja dotycząca tworzenia OECR-ów to ta z 2026 r., że projekt został rozpatrzony i przyjęty na posiedzeniu Komitetu Stałego Rady Ministrów.

„Jesteśmy na razie na poziomie rządowym, dopiero następny krok to będzie przekazanie do parlamentu; tak więc deklaracje, które słyszę od 2021 roku, że nowelizacja ustawy, która da możliwość uruchomienia ośrodków eksperckich będzie za kilka tygodni czy miesięcy, w tym momencie przesuwa się w latach”.

Prezes Maćkowiak zwrócił też uwagę na potrzebę jak najszybszego stworzenia rejestru chorób rzadkich, ponieważ bez nich nie da się oszacować kosztów leczenia wszystkich cierpiących na nie pacjentów, a więc zaplanować budżetu na ten cel.

Wielu obecnych na spotkaniu klinicystów reprezentowało ośrodki, które już w pełni zasługują na miano eksperckich. Nie jest to jednak wynik zastosowania rozwiązań systemowych, ale pracy ludzi dobrej woli, co podkreślała prof. Jolanta Wierzba z Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Poradnia Genetycznej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego, współzałożycielka i koordynatorka założonego w 2015 roku Centrum Chorób Rzadkich UCK: „U nas pacjenci są w jednym miejscu przez trzy dni, mamy koordynatora, który co do minuty pilnuje, który specjalista do nich przyjdzie i jakie świadczenie wykona. Ten koordynator to jest serce systemu w ośrodku eksperckim. zrobi, którzy wychodzą z opinią i którzy wychodzą z tym co dalej. Ale jest jeszcze jedna rzecz. Musi być ten koordynator, bez tego system leży w ośrodku eksperckim. Druga rzecz, którą sami wymyśliliśmy, to taki menadżer pacjenta. Kiedy chory wychodzi ze szpitala, to on pilnuje, żeby dzieciak miał dobry wózek inwalidzki, żeby w jego szkole były odpowiednie udogodnienia”.

Wszystko to, jak podkreśla specjalistka, dokonało się dzięki organizacjom pacjentów, bo to one komunikują lekarzom potrzeby chorych. Przy ośrodku w Gdańsku mają zresztą swoją radę i biorą udział w pracach nad rozwiązaniami usprawniającymi jego prace. Jest to również szpital, który prowadzi własny rejestr pacjentów i zachęca do wykorzystania stworzonego u siebie systemu informatycznego na poziomie ogólnopolskim.

Instytut Rozwoju Spraw Społecznych to obywatelski think-tank, który jest miejscem pogłębionej debaty, opracowywania analiz, formułowania propozycji rozwiązań i wymiany poglądów między wieloma środowiskami. Jego misją jest analizowanie zjawisk ekonomiczno-społecznych przez pryzmat kwestii zdrowia i opieki zdrowotnej, które mają wpływ na każdą dziedzinę życia i aktywności gospodarczej.

Źródło informacji: Instytut Rozwoju Spraw Społecznych

 

Krajowa Sieć Onkologii i Hematologii Dziecięcej, nowe zasady leczenia młodych dorosłych po 18. roku życia oraz większe wsparcie dla niekomercyjnych badań klinicznych, to trzy filary zmian, nad którymi pracują eksperci podczas Krajowego Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Gdańsku. Gotowa mapa drogowa reform ma zostać przedstawiona we wrześniu i trafić do Ministerstwa Zdrowia oraz Narodowego Funduszu Zdrowia jako kompleksowa propozycja modernizacji polskiej onkologii pediatrycznej.

 

Eksperymentalny lek surwodutyd może stać się nową opcją terapeutyczną dla osób z otyłością oraz metaboliczną stłuszczeniową chorobą wątroby (MASLD). Firma Boehringer Ingelheim poinformowała o pozytywnych wynikach dwóch globalnych badań III fazy, które wykazały istotną redukcję masy ciała, tkanki tłuszczowej trzewnej oraz zawartości tłuszczu w wątrobie. Wyniki zaprezentowano podczas Sesji Naukowych Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego (ADA 2026) i opublikowano na łamach prestiżowych czasopism naukowych. Eksperci podkreślają, że nowa terapia może odpowiadać na rosnące potrzeby pacjentów z otyłością i chorobami metabolicznymi, które zwiększają ryzyko cukrzycy typu 2, schorzeń sercowo-naczyniowych oraz uszkodzenia wątroby.

Uzyskanie akredytacji OECI przez NIO-PIB może stać się ważnym impulsem dla dalszego rozwoju systemów jakości w polskiej onkologii, wdrażania europejskich standardów oraz ubiegania się o akredytację OECI przez kolejne ośrodki onkologiczne w Polsce – mówi prof. Iwona Ługowska, President-Elect OECI, pełnomocnik Dyrektora ds. Współpracy Międzynarodowej oraz kierownik Centrum Doskonałości Medycyny Precyzyjnej, podkreślając jednocześnie, że dla zachowania pełnej transparentności procesu akredytacyjnego nie brała udziału w pracach związanych z akredytacją NIO – ani po stronie OECI, ani po stronie Instytutu.

Dzięki członkostwu w OECI wielu przedstawicieli Instytutu aktywnie uczestniczy w licznych europejskich inicjatywach dotyczących badań naukowych, rozwoju innowacji oraz organizacji opieki onkologicznej, współtworząc kierunki rozwoju nowoczesnej onkologii w Europie.

Źródło: NIO
Foto: NIO

Międzynarodowe badanie NordICC opublikowane w prestiżowym czasopiśmie „The Lancet” pokazuje, że zaproszenie na jednorazową kolonoskopię przesiewową może realnie zmniejszyć ryzyko zachorowania na raka jelita grubego. Po 13 latach obserwacji ryzyko zachorowania było niższe o 19 proc. w grupie osób zaproszonych na badanie. Autorzy podkreślają jednak, że skuteczność programów profilaktycznych zależy nie tylko od samego badania, ale również od zgłaszalności pacjentów i organizacji całego systemu przesiewowego.

Pierwszym autorem publikacji Long-term effects of colonoscopy screening on colorectal cancer incidence and mortality: a multicountry, population-based randomised controlled trial jest prof. dr hab. n. med. Michał F. Kamiński z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego. Publikacja wnosi istotny głos do światowej dyskusji o profilaktyce nowotworów.

Badanie, które sprawdza realny efekt kolonoskopii

Badanie NordICC jest jednym z najważniejszych badań na świecie oceniających skuteczność kolonoskopii w profilaktyce raka jelita grubego. Jego celem było sprawdzenie, czy zaproszenie osób z populacji ogólnej na jednorazową kolonoskopię przesiewową zmniejsza ryzyko zachorowania na raka jelita grubego oraz ryzyko zgonu z powodu tego nowotworu.

Rak jelita grubego należy do najczęstszych nowotworów na świecie. Każdego roku rozpoznaje się prawie 2 miliony nowych przypadków tej choroby, w tym około 20 tysięcy w Polsce. Badania przesiewowe mają na celu wykrycie nowotworu na wczesnym etapie albo zapobieżenie jego rozwojowi poprzez usunięcie zmian przedrakowych. Kolonoskopia zajmuje w tej profilaktyce szczególne miejsce

Kolonoskopia jest badaniem wyjątkowym, ponieważ może działać na dwóch poziomach. Pozwala wykryć raka jelita grubego, ale może też zapobiec jego rozwojowi, jeśli podczas badania usuniemy polipy, z których w przyszłości mógłby powstać nowotwór.

W badaniu NordICC uwzględniono 84 583 kobiety i mężczyzn w wieku 55–64 lat z Norwegii, Polski i Szwecji. Były to osoby z populacji ogólnej, wylosowane z rejestrów ludności. Uczestników podzielono losowo na dwie grupy. Osoby z pierwszej grupy otrzymały zaproszenie na jedną kolonoskopię przesiewową. Osoby z drugiej grupy nie otrzymały takiego zaproszenia i stanowiły grupę porównawczą. Następnie przez 13 lat badacze sprawdzali w krajowych rejestrach nowotworów i zgonów, u ilu osób z obu grup rozpoznano raka jelita grubego oraz ile osób zmarło z powodu tego nowotworu.

Oznacza to, że badanie nie polegało na wielokrotnym wykonywaniu kolonoskopii wszystkim uczestnikom. Sprawdzano przede wszystkim, jaki efekt w skali populacji daje zaproszenie na jednorazowe badanie przesiewowe. To ważne, ponieważ w prawdziwym programie profilaktycznym samo zaproszenie nie wystarcza — skuteczność programu zależy przede wszystkim od tego, ile osób rzeczywiście zgłosi się na badanie.

Na kolonoskopię zgłosiło się 42 proc. osób zaproszonych. Zgłaszalność różniła się między krajami: w Polsce badanie wykonało 33 proc. zaproszonych, w Szwecji 39,8 proc., a w Norwegii 60,7 proc. To istotne dane, ponieważ skuteczność programu przesiewowego zależy nie tylko od dostępności badania, ale także od tego, czy osoby zaproszone rzeczywiście z niego skorzystają.

NordICC pokazuje, że w profilaktyce nie wystarczy zaoferować skutecznego badania. Trzeba jeszcze tak zorganizować program, aby pacjenci rozumieli jego znaczenie i chcieli w nim uczestniczyć. Zgłaszalność jest jednym z kluczowych warunków skuteczności badań przesiewowych.

Wynik ważny w skali populacji światowej

Po 13 latach obserwacji rak jelita grubego został rozpoznany u 1,46 proc. osób z grupy zaproszonej na kolonoskopię oraz u 1,80 proc. osób z grupy, która nie otrzymała takiego zaproszenia. W liczbach bezwzględnych różnica wyniosła 0,34 punktu procentowego, czyli około 3–4 mniej przypadki raka jelita grubego na każde 1000 osób zaproszonych na badanie w ciągu 13 lat.

Na pierwszy rzut oka różnica między 1,46 proc. a 1,80 proc. może wydawać się niewielka. W profilaktyce populacyjnej ma ona jednak znaczenie. Jeśli program obejmuje dziesiątki lub setki tysięcy osób, kilka mniej zachorowań na każde 1000 zaproszonych przekłada się na realną liczbę unikniętych przypadków raka jelita grubego.

Te wyniki trzeba czytać w dwóch perspektywach. Dla pojedynczej osoby różnica procentowa może wydawać się niewielka. Ale w zdrowiu publicznym patrzymy na całe populacje. Przy tak częstym nowotworze, jakim jest rak jelita grubego, kilka mniej zachorowań na każde 1000 zaproszonych osób oznacza realną korzyść.

Należy podkreślić, że efekt był większy w grupie osób, które rzeczywiście wykonały kolonoskopię. W tej analizie ryzyko zachorowania było niższe o około 45 proc. w porównaniu z osobami niepoddanymi badaniu. To pokazuje, że samo zaproszenie do programu jest dopiero pierwszym krokiem. Dla skuteczności profilaktyki kluczowe znaczenie ma udział pacjentów w badaniu.

Badanie pokazało również, że korzyść była większa w przypadku nowotworów dalszej części jelita grubego, czyli m.in. esicy i odbytnicy, niż w przypadku nowotworów położonych w bliższej części jelita grubego. Zaobserwowano także różnice między kobietami i mężczyznami – redukcja ryzyka zachorowania była wyraźniejsza u mężczyzn.

Co wyniki mówią o śmiertelności

Badanie nie wykazało istotnego statystycznie zmniejszenia śmiertelności z powodu raka jelita grubego w całej grupie osób zaproszonych na kolonoskopię. Z powodu tego nowotworu zmarło 0,41 proc. osób w grupie zaproszonej na badanie i 0,47 proc. osób w grupie bez zaproszenia.

Autorzy zwracają uwagę, że śmiertelność z powodu raka jelita grubego w obu grupach była niższa, niż zakładano przy projektowaniu badania. Innymi słowy, ryzyko zgonu okazało się mniejsze niż przewidywano. Jeśli zgonów jest mniej, trudniej statystycznie wykazać dodatkowy wpływ badania przesiewowego na śmiertelność.

W badaniu wykazaliśmy istotne zmniejszenie ryzyka zachorowania na raka jelita grubego. Nie wykazaliśmy natomiast istotnego zmniejszenia śmiertelności w całej grupie zaproszonej, ponieważ ryzyko zgonu z powodu tego nowotworu było niższe, niż zakładano na etapie projektowania badania. To ważna informacja przy planowaniu programów przesiewowych – mówi prof. Michał Kamiński

Dane ważne dla organizacji profilaktyki

Wyniki badania NordICC mają duże znaczenie dla organizacji profilaktyki raka jelita grubego. Pokazują, że jedna kolonoskopia może istotnie zmniejszyć ryzyko zachorowania, ale skuteczność badań przesiewowych zależy od wielu czynników: zgłaszalności, jakości wykonania badania, wieku i płci osób objętych programem, lokalizacji zmian nowotworowych oraz ogólnego ryzyka zachorowania i zgonu w danej populacji.

Publikacja w „The Lancet” dostarcza ważnych danych dla krajów prowadzących lub planujących programy badań przesiewowych. Może pomóc w odpowiedzi na pytania, kogo zapraszać na badania, w jakim wieku, jak zwiększać zgłaszalność i jak organizować profilaktykę, aby przynosiła jak największe korzyści zdrowotne.

„Dla nas najważniejsze jest to, aby wyniki badań przekładały się na lepszą organizację profilaktyki. Kolonoskopia może zapobiegać części zachorowań na raka jelita grubego, ale o skuteczności programu decyduje cały system: sposób zapraszania, jakość badania, informacja przekazywana pacjentom i ich gotowość do udziału w przesiewie” – prof. Michał Kamiński

Udział prof. Michała F. Kamińskiego jako pierwszego autora publikacji w jednym z najważniejszych czasopism medycznych świata jest znaczącym osiągnięciem polskiej nauki i potwierdzeniem międzynarodowej pozycji zespołów Narodowego Instytutu Onkologii zajmujących się profilaktyką, diagnostyką i leczeniem raka jelita grubego.

Wyniki badania NordICC stanowią ważny głos w światowej dyskusji o profilaktyce raka jelita grubego i pokazują, że kolonoskopia może skutecznie ograniczać liczbę zachorowań w populacji. Eksperci zwracają uwagę, że kluczowe znaczenie ma nie tylko dostępność badań przesiewowych, ale także edukacja pacjentów, jakość wykonywanych badań oraz skuteczna organizacja programów profilaktycznych. Publikacja z udziałem polskich naukowców potwierdza również rosnącą rolę Narodowego Instytutu Onkologii w międzynarodowych badaniach nad profilaktyką nowotworów.

Link do artykułu w „The Lancet”: https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736%2826%2900508-8/fulltext

Źródło: NIO

Projekt pt. „Broad-spectrum anticancer therapy based on molecules selectively destabilizing the cytoskeleton of cancer cells”, którego kierownikiem jest prof. Piotr Dzięgiel, prorektor ds. nauki Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, otrzymał dofinansowanie w konkursie Agencji Badań Medycznych na rozwój projektów badawczo-rozwojowych z obszaru medycyny translacyjnej –  TRANSMED. Projekt, na który ABM przyznała blisko 12 mln zł dofinansowania, będzie realizowany przez konsorcjum czterech uczelni. Jego liderem jest Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu.

Celem projektu jest opracowanie nowego podejścia do leczenia nowotworów – terapii, która mogłaby działać wobec różnych typów raka, a przy tym selektywnie niszczyć komórki nowotworowe bez uszkadzania zdrowych tkanek. To jedno z najważniejszych wyzwań współczesnej onkologii. Wiele dostępnych dziś metod leczenia, choć skutecznych u części pacjentów, wiąże się z istotnymi działaniami niepożądanymi, ponieważ oddziałuje nie tylko na komórki nowotworowe, lecz także na prawidłowe komórki organizmu.

– Nowy projekt zakłada wykorzystanie mechanizmu, który ma pozwolić na bardziej precyzyjne „uderzenie” w komórki raka – wyjaśnia prof. Piotr Dzięgiel, kierownik Zakładu Histologii i Embriologii UMW. – Koncentrujemy się na białku aldolazie A, oznaczanej jako ALDOA. Jest to białko, które w wielu nowotworach występuje w zwiększonej ilości i pełni ważną funkcję w życiu komórki nowotworowej. Zespół badawczy chce wykorzystać fakt, że ALDOA bierze udział w stabilizacji cytoszkieletu, czyli wewnętrznego „rusztowania” komórki.

Cytoszkielet można porównać do konstrukcji nośnej, która utrzymuje kształt komórki, pozwala jej się przemieszczać, dzielić i reagować na otoczenie. Dla komórek nowotworowych, które intensywnie się namnażają i mają zdolność naciekania innych tkanek, taka stabilność jest szczególnie ważna. Zakłócenie tego mechanizmu może sprawić, że komórka nowotworowa traci zdolność prawidłowego funkcjonowania i obumiera.

Właśnie na tym opiera się główna idea projektu: nie chodzi o klasyczne blokowanie enzymatycznej funkcji białka, ale o zakłócenie jego innej, nieenzymatycznej roli – związanej z cytoszkieletem. Według założeń projektu taka strategia może prowadzić do selektywnej śmierci komórek nowotworowych, przy jednoczesnym ograniczeniu wpływu na zdrowe tkanki.

 

Podstawą prowadzonych prac jest cząsteczka oznaczona jako UM0112176. W badaniach wstępnych wykazano, że może ona wiązać się z ALDOA i prowadzić do destabilizacji cytoszkieletu komórek nowotworowych. Efektem tego procesu jest śmierć komórek raka. Co istotne, założeniem projektu jest uzyskanie takich związków, które będą działały możliwie skutecznie na komórki nowotworowe,
a jednocześnie będą bezpieczne dla komórek zdrowych.

Związek wyjściowy ma jednak ograniczenia, które trzeba przezwyciężyć, zanim będzie można myśleć o jego dalszym rozwoju jako potencjalnego leku. Jednym z nich jest niska rozpuszczalność, ograniczająca możliwość zastosowania klinicznego. Dlatego projekt nie polega wyłącznie na badaniu jednej cząsteczki, ale na zaprojektowaniu, syntezie i ocenie nowych pochodnych UM0112176, które będą miały lepsze właściwości.

W ramach zaplanowanych prac naukowcy chcą otrzymać co najmniej 10 nowych pochodnych tej cząsteczki. Następnie spośród nich zostaną wybrane związki o najlepszych właściwościach przeciwnowotworowych. Kolejny etap obejmie ocenę ich zachowania w organizmie, biodostępności, toksyczności i stabilności. Ostatecznym celem jest uzyskanie co najmniej trzech zoptymalizowanych kandydatów na leki, gotowych do dalszych badań przedklinicznych i przygotowania do wczesnych badań klinicznych.

– Projekt będzie koncentrował się przede wszystkim na nowotworach o dużym znaczeniu klinicznym: raku płuca, raku trzustki i raku piersi. To choroby, w których mimo postępu medycyny nadal istnieje ogromna potrzeba nowych terapii spersonalizowanych – tłumaczy prof. Piotr Dzięgiel. – Szczególnie takich, które mogłyby działać skutecznie u pacjentów z bardziej zaawansowaną chorobą lub
w przypadkach oporności na dotychczasowe leczenie.

Ważną częścią projektu będą również prace nad formulacjami liposomalnymi. Liposomy można w uproszczeniu opisać jako bardzo małe nośniki, które pomagają dostarczyć substancję czynną tam, gdzie jest potrzebna. Dzięki nim możliwe jest poprawienie rozpuszczalności leku, zwiększenie jego trwałości w organizmie i ograniczenie niepożądanych efektów ogólnoustrojowych. W przypadku projektowanej terapii takie rozwiązanie może mieć kluczowe znaczenie dla dalszego ulepszania cząsteczek terapeutycznych.

Zespół naukowców zakłada, że dzięki połączeniu nowych pochodnych UM0112176 z odpowiednio dobranymi nośnikami liposomalnymi uda się uzyskać formuły o większej skuteczności i korzystniejszym profilu bezpieczeństwa. Badacze będą sprawdzać zarówno formy wolne związków, jak i formy zamknięte w liposomach, porównując ich aktywność przeciwnowotworową, toksyczność i zdolność utrzymywania się w organizmie.

Istotną cechą projektu jest jego translacyjny charakter. Oznacza to, że badania nie kończą się na poziomie podstawowego odkrycia naukowego, ale mają prowadzić do rozwiązania, które w przyszłości może być rozwijane jako realna terapia dla pacjentów. Projekt łączy zatem kilka obszarów: biologię nowotworów, chemię leków, farmakologię, technologie formulacji oraz ocenę potencjału klinicznego i komercjalizacyjnego.

Taki zakres prac wymaga współpracy specjalistów z różnych dziedzin. Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu odpowiada za kliniczny i biomedyczny wymiar projektu, natomiast partnerzy konsorcjum wnoszą kompetencje w zakresie chemii, biologii molekularnej, farmakologii, technologii nośników i analiz niezbędnych do dalszego rozwoju kandydatów na leki. Dzięki temu projekt ma obejmować cały łańcuch prac – od zaprojektowania nowych związków, przez badania ich działania, aż po wybór najlepszych kandydatów do kolejnych etapów rozwoju.

Zgodnie z założeniami proponowany mechanizm działania jest nowy w skali światowej i dotąd nie był wykorzystywany w onkologii. Jeśli wyniki projektu potwierdzą przyjęte hipotezy, może on otworzyć drogę do nowej klasy terapii przeciwnowotworowych. Byłyby one ukierunkowane nie na pojedynczą mutację czy jeden rodzaj nowotworu, lecz na bardziej uniwersalną słabość komórek raka – ich zależność od stabilizacji cytoszkieletu przez ALDOA.

– To szczególnie ważne, ponieważ nowotwory są bardzo zróżnicowane – dodaje kierownik projektu.

– Terapia skuteczna tylko wobec jednego, wąskiego mechanizmu biologicznego nie zawsze sprawdza się u szerokiej grupy pacjentów. Proponowane podejście może mieć potencjalnie szersze zastosowanie, ponieważ nadmierna obecność ALDOA obserwowana jest w wielu typach nowotworów. Właśnie dlatego projekt określany jest jako praca nad terapią szerokozakresową.

Znaczenie projektu wykracza poza sam aspekt naukowy. Nowotwory pozostają jedną z najczęstszych przyczyn zgonów na świecie, a koszty ich leczenia stale rosną. Nowoczesne terapie onkologiczne, choć przełomowe, bywają bardzo drogie i nie zawsze dostępne dla wszystkich pacjentów. Autorzy projektu wskazują, że opracowanie skutecznej i mniej kosztownej terapii mogłoby w przyszłości przynieść korzyści nie tylko kliniczne, lecz także społeczne i ekonomiczne – zmniejszając liczbę hospitalizacji, poprawiając jakość życia chorych i zwiększając szanse na powrót do normalnego funkcjonowania.

Projekt, którego liderem jest Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu, to przykład badań łączących ambitną naukę z jasno określonym celem praktycznym. Punktem wyjścia jest nowe spojrzenie na biologię komórki nowotworowej, ale celem końcowym – stworzenie podstaw do terapii, która w przyszłości mogłaby zostać rozwinięta z myślą o pacjentach.

Partnerami UMW w projekcie „Broad-spectrum anticancer therapy based on molecules selectively destabilizing the cytoskeleton of cancer cells” są: Uniwersytet Przyrodniczy we Wrocławiu, Uniwersytet Wrocławski oraz Politechnika Wrocławska. Kwota dofinansowania wynosi 11 874 499 zł, a realizacja projektu została zaplanowana na trzy lata.

W przygotowaniu wniosku wsparcia udzielili: Sekcja Pozyskiwania Projektów Centrum Zarządzania Projektami oraz pracownicy Centrum Transferu Technologii UMW.

Źródło: inf pras

W dniach 27-28 marca 2026 roku Warszawa stała się centrum międzynarodowej debaty na temat przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL). Podczas IV edycji Warsaw CLL Workshop eksperci z Polski i zagranicy omawiali najnowsze osiągnięcia w diagnostyce molekularnej, terapiach celowanych i immunoterapii. W programie znalazły się prezentacje wyników badań klinicznych, dyskusje o leczeniu pacjentów wysokiego ryzyka oraz debaty dotyczące przyszłości personalizowanej terapii CLL.

Program konferencji koncentrował się na praktycznych aspektach leczenia CLL, aktualnych wynikach badań klinicznych oraz możliwościach wykorzystania terapii celowanych i immunoterapii w codziennej praktyce klinicznej. Eksperci omawiali również wyzwania związane z leczeniem pacjentów wysokiego ryzyka oraz znaczenie diagnostyki molekularnej w personalizacji terapii.

Tradycyjnie pierwszy dzień konferencji był dniem międzynarodowym. Jednym z głównych wykładowców tej części był prof. Csaba Bödör z Semmelweis University w Budapeszcie – uznany specjalista w dziedzinie biologii molekularnej nowotworów hematologicznych. Podczas wykładu „How new data on CLL biology may shape future therapy?” przedstawił najnowsze dane dotyczące genomowych i epigenetycznych mechanizmów rozwoju CLL oraz ich wpływu na przyszłość terapii. Ekspert omówił, w jaki sposób rozwój diagnostyki molekularnej może przyczynić się do jeszcze bardziej precyzyjnego doboru leczenia oraz identyfikacji pacjentów wymagających indywidualnego podejścia terapeutycznego.

Dr Othman Al-Sawaf z University Hospital of Cologne zaprezentował wykład „Individualization of first-line therapy of CLL: lessons learned from CLL17 study”, poświęcony personalizacji leczenia pierwszej linii. Badacz, związany z German CLL Study Group, omówił najważniejsze wnioski płynące z badania CLL17 z uwzględnieniem doboru optymalnej strategii leczenia. Szczególną uwagę poświęcił różnicowaniu terapii w zależności od biologii choroby i profilu pacjenta.

Istotnym punktem programu było także wystąpienie prof. Lydii Scarfò z IRCCS Ospedale San Raffaele w Mediolanie. W wykładzie „Double-refractory CLL: the current and future treatment landscape” ekspertka omówiła aktualne możliwości terapeutyczne u pacjentów z CLL oporną zarówno na inhibitory BTK, jak i inhibitory BCL2. Przedstawiła rozwijane obecnie strategie leczenia, w tym nowe cząsteczki, immunoterapie oraz innowacyjne schematy terapeutyczne dla chorych z najbardziej opornymi postaciami choroby. Profesor Scarfò zaprezentowała również założenia międzynarodowego projektu badawczego RESOLVE realizowanego w ramach współpracy europejskich ośrodków hematologicznych.

Duże zainteresowanie wzbudziły sesje poświęcone współpracy badawczej w ramach European Research Initiative on CLL (ERIC). Eksperci z polskich ośrodków prezentowali wyniki badań dotyczących akceleracji CLL, zakażeń u pacjentów leczonych nowymi terapiami celowanymi oraz rokowania chorych z podwójną opornością na leczenie. W dyskusjach podkreślano znaczenie międzynarodowej współpracy naukowej oraz standaryzacji diagnostyki molekularnej.

W programie znalazły się również debaty eksperckie dotyczące najbardziej aktualnych wyzwań terapeutycznych. Specjaliści dyskutowali m.in. nad przewagami terapii ciągłych i ograniczonych czasowo u pacjentów z niezmutowanym statusem genu IGHV, a także nad wyborem kolejnych linii leczenia po zakończeniu terapii wenetoklaksem.

Polska część konferencji koncentrowała się na krajowych projektach badawczych oraz doświadczeniach klinicznych związanych z nowoczesnym leczeniem CLL. Prezentowano aktualny stan badań VERITA PALG-CLL5, AVO-CLL oraz OPTIC, a także wyniki analiz dotyczące skuteczności wenetoklaksu, akalabrutynibu i zanubrutynibu. Wiele miejsca poświęcono również ocenie minimalnej choroby resztkowej (MRD) oraz możliwości wykorzystania ctDNA i metod uczenia maszynowego w monitorowaniu skuteczności terapii.

Warsaw CLL Workshop 2026 po raz kolejny potwierdził swoją pozycję jako jedno z najważniejszych wydarzeń naukowych poświęconych przewlekłej białaczce limfocytowej w Europie Środkowo-Wschodniej, integrując środowisko ekspertów wokół najnowszych wyzwań diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii.

Autor: dr hab. n. med. Bartosz Puła, prof. UM, Klinika Hematologii, Uniwersytet Medyczny w Łodzi

Rak trzustki pozostaje jednym z najtrudniejszych nowotworów do leczenia. U większości pacjentów choroba rozpoznawana jest już w stadium zaawansowanym, a dostępne terapie często przynoszą jedynie ograniczone korzyści. Szczególnie trudna sytuacja dotyczy chorych po niepowodzeniu leczenia pierwszej linii, gdy możliwości terapeutyczne są niewielkie, a odpowiedzi na kolejne schematy chemioterapii obserwuje się rzadko.

Nowe wyniki badania opublikowanego w prestiżowym czasopiśmie The New England Journal of Medicine sugerują jednak, że sytuacja ta może zacząć się zmieniać. Badacze przedstawili dane dotyczące eksperymentalnego leku daraxonrasib (RMC-6236) – doustnego inhibitora RAS(ON), który wykazał aktywność przeciwnowotworową u pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki z mutacjami RAS.

Dlaczego rak trzustki jest tak trudny do leczenia?

Rak przewodowy trzustki (PDAC – pancreatic ductal adenocarcinoma) odpowiada za ponad 90 proc. wszystkich nowotworów trzustki. To nowotwór o bardzo agresywnym przebiegu, który przez długi czas może nie dawać charakterystycznych objawów. W efekcie wielu pacjentów trafia do lekarza dopiero wtedy, gdy choroba jest już miejscowo zaawansowana lub daje przerzuty.

Choć w ostatnich latach pojawiły się nowe schematy chemioterapii, skuteczność leczenia nadal pozostaje ograniczona. Autorzy publikacji przypominają, że na leczenie pierwszej linii odpowiada jedynie około jedna trzecia pacjentów, natomiast po progresji choroby odsetek odpowiedzi na chemioterapię drugiej linii spada poniżej 10 proc. Mediana przeżycia takich chorych wynosi zwykle zaledwie kilka miesięcy.

Jednocześnie rak trzustki ma jedną bardzo charakterystyczną cechę biologiczną – ponad 90 proc. guzów zawiera mutacje w genach z rodziny RAS, przede wszystkim KRAS. To właśnie dlatego od lat poszukiwano terapii, które mogłyby skutecznie blokować ten mechanizm napędzający rozwój nowotworu.

Problem z białkiem RAS

Mutacje RAS należą do najczęstszych zmian genetycznych w nowotworach. Przez dekady uznawano jednak białko RAS za praktycznie „niedostępne” dla terapii celowanych. Dopiero w ostatnich latach zaczęły pojawiać się pierwsze leki ukierunkowane na wybrane mutacje KRAS.

Większość dostępnych obecnie inhibitorów działa jednak głównie na mutację KRAS G12C, która stosunkowo często występuje np. w raku płuca, ale jest rzadka w raku trzustki. Dodatkowym problemem jest fakt, że wiele dotychczasowych leków oddziałuje na białko RAS w jego nieaktywnej („off”) formie, podczas gdy w raku trzustki szlak KRAS często pozostaje aktywny.

Daraxonrasib został zaprojektowany inaczej. Jest inhibitorem określanym jako RAS(ON) multiselective inhibitor, co oznacza, że może blokować aktywne formy białka RAS i jednocześnie działać wobec różnych wariantów mutacji. To potencjalnie bardzo istotne, ponieważ mutacje KRAS w raku trzustki są zróżnicowane.

Co pokazano w badaniu?

W opublikowanym badaniu fazy 1/2 oceniano bezpieczeństwo i aktywność daraxonrasibu u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami z mutacjami RAS. W analizie dotyczącej raka trzustki uwzględniono 168 wcześniej leczonych pacjentów z RAS-zmutowanym PDAC.

Lek podawano doustnie raz dziennie w dawkach od 10 do 400 mg. Dawka 300 mg została wybrana jako rekomendowana do dalszych badań fazy 3.

Najbardziej obiecujące wyniki dotyczyły pacjentów leczonych w drugiej linii terapii.

W grupie 26 pacjentów z mutacjami RAS G12, którzy otrzymywali daraxonrasib w dawce 300 mg, obiektywną odpowiedź na leczenie uzyskano u 35 proc. chorych. Mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła 8,2 miesiąca, mediana przeżycia wolnego od progresji – 8,5 miesiąca, a mediana całkowitego przeżycia – 13,1 miesiąca.

W szerszej grupie 38 pacjentów z mutacjami RAS G12, G13 lub Q61 odsetek odpowiedzi wyniósł 29 proc., a mediana całkowitego przeżycia osiągnęła 15,6 miesiąca.

To wyniki wyraźnie lepsze od historycznych rezultatów obserwowanych przy standardowej chemioterapii drugiej linii.

„Zaobserwowaliśmy szybkie i trwałe odpowiedzi na leczenie, a profil bezpieczeństwa wspiera dalszą ocenę daraxonrasibu” – podkreślał dr David Hong z MD Anderson Cancer Center (tłum. red.).

Skuteczność kosztem działań niepożądanych?

Głównym celem badania była ocena bezpieczeństwa terapii. Działania niepożądane związane z leczeniem wystąpiły u większości pacjentów, choć cięższe powikłania obserwowano znacznie rzadziej.

Objawy dowolnego stopnia zgłoszono u 96 proc. chorych, natomiast działania niepożądane stopnia 3 lub wyższego wystąpiły u około 30 proc. pacjentów. Najczęściej obserwowano wysypkę, biegunkę, nudności, zapalenie błony śluzowej jamy ustnej i gardła (stomatitis/mucositis), wymioty oraz zmęczenie.

Połowa pacjentów leczonych dawką 300 mg wymagała modyfikacji dawkowania, ale – co istotne – nie odnotowano konieczności trwałego przerwania terapii z powodu toksyczności.

Autorzy zwracają uwagę, że również standardowa chemioterapia drugiej linii wiąże się z istotnym obciążeniem dla pacjentów, dlatego profil bezpieczeństwa daraxonrasibu uznano za możliwy do opanowania.

Trwają dalsze badania

Wcześniejsze dane z tego programu badawczego, prezentowane podczas ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium 2025, doprowadziły już do przyznania daraxonrasibowi statusu leku sierocego przez U.S. Food and Drug Administration.

Obecnie trwa badanie fazy 3 RASolute, które ma ocenić skuteczność terapii w większej grupie pacjentów.

Choć wyniki nadal wymagają potwierdzenia w randomizowanych badaniach, publikacja wzbudziła duże zainteresowanie środowiska onkologicznego. Rak trzustki od lat pozostaje nowotworem, w którym postęp terapeutyczny był wyjątkowo ograniczony, dlatego każda terapia pokazująca możliwość poprawy przeżycia budzi szczególne nadzieje.

Warto podkreślić, że daraxonrasib nadal pozostaje terapią eksperymentalną. Lek nie został jeszcze dopuszczony do obrotu ani w Stanach Zjednoczonych, ani w Unii Europejskiej. Nie wydano również decyzji Europejskiej Agencji Leków (EMA) dotyczącej jego rejestracji, a terapia pozostaje obecnie na etapie badań klinicznych.