Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy typ ostrej białaczki u dorosłych, który charakteryzuje się agresywnym przebiegiem i niskim odsetkiem przeżyć. Jak podkreślają lekarze, o powodzaeniu leczenia w dużej mierze decyduje szybkie rozpoznanie choroby. Utrudniają to jednak jej nieswoiste objawy, które często bywają bagatelizowane. Organizacje pacjentów zwracają uwagę na rolę lekarzy podstawowej opieki we wczesnej diagnostyce oraz potrzeby związane z wytyczeniem jasnych ścieżek terapeutycznych dla osób już zdiagnozowanych.

– Ostra białaczka szpikowa występuje w około pięciu przypadkach na 100 tys. mieszkańców rocznie. Częściej chorują mężczyźni, a mediana wieku zachorowania to około 60. roku życia – informuje w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Piotr Rzepecki, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego.

AML jest najczęstszą ostrą białaczką u dorosłych. Stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ten rodzaj nowotworu. Choroba przebiega agresywnie, przez co odsetek pięcioletnich przeżyć wynosi zaledwie 25 proc. Nieleczona może doprowadzić do zgonu nawet w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Lekarze podkreślają, że skuteczność terapii zależy w dużej mierze od tego, jak wcześnie będzie zastosowana. Nie ułatwia tego gwałtowny przebieg choroby i nieswoiste objawy.

– To objawy ogólne takie jak zmęczenie, osłabienie, bóle kostno-stawowe, zlewne poty, podwyższona temperatura, objawy niedokrwistości, ale również zawroty głowy czy częste omdlenia. To też objawy wynikające z obniżonej odporności, a więc często występujące infekcje, w tym grzybicze, nawracające anginy, opryszczki i niegojące się zakażenia skóry – wymienia dr Michał Sutkowski, prezes elekt Kolegium Lekarzy Rodzinnych w Polsce.

Jak podkreśla, już te objawy powinny wzbudzić czujność i u pacjenta, i u jego lekarza pierwszego kontaktu. Tym bardziej że zwykle nie występują one oddzielnie, ale razem. Jednak tym, co najczęściej wywołuje niepokój, są problemy wskazujące na plamicę, czyli rodzaj skazy krwotocznej.

– To czerwone plamy na ciele, głównie na skórze, ale też na śluzówkach. Następne są objawy, które wynikają z nacieczenia narządów wewnętrznych. Mogą to być dolegliwości, które będą imitowały zaburzenia funkcji mózgu, ośrodkowego układu nerwowego i serca. Dodatkowo mogą się pojawić powiększone węzły chłonne, rzadziej – powiększona śledziona i wątroba. To także objawy takie jak zaburzenia widzenia, szumy uszne, zawroty głowy, które w 5–20 proc. przypadków wynikają z leukostazy, czyli dużej ilości blastów, nieprawidłowych leukocytów, które są kwintesencją ostrej białaczki szpikowej – tłumaczy dr Michał Sutkowski.

Ekspert podkreśla, że prawidłową diagnozę często może postawić już lekarz rodzinny. Podstawowym badaniem w diagnostyce jest morfologia krwi z rozmazem, najlepiej ręcznym. Takie badanie jest w koszyku świadczeń gwarantowanych w podstawowej opiece zdrowotnej.

– Kiedy pacjent trafi do szpitala, to ma szansę na skuteczne leczenie, powrót do funkcjonowania i nowego życia. Gorzej jest w momencie, kiedy pacjent tam nie trafi, bo albo on, albo lekarz POZ-u coś przeoczy. Objawy są różne i czasami ktoś nam zwraca uwagę, że źle wyglądamy, dentysta mówi o stanie zapalnym w jamie ustnej, a my się na przykład budzimy w nocy, jest nam gorąco, przebieramy się, mamy zlewne poty. Teoretycznie ostra białaczka szpikowa daje objawy grypopodobne i czasami my sami je lekceważymy. Najtrudniejsze dzisiaj dla pacjentów jest to, żeby zostać zdiagnozowanym, być dobrze leczonym i mieć leczenie podtrzymujące, żeby dalej funkcjonować – wskazuje Katarzyna Lisowska z Fundacji Per Humanus.

Ważną arolę w diagnostyce AML odgrywają badania genetyczne. Dotychczas naukowcy zidentyfikowali kilkadziesiąt mutacji, które wpływają na rokowania pacjenta i warunkują proces leczenia. U około 30 proc. pacjentów z AML występuje mutacja w obrębie genu FLT3, której obecność niekorzystnie wpływa na rokowanie. Przekłada się to na  mały odsetek uzyskiwanych remisji, częste nawroty i krótki czas przeżycia chorych. Obecność tej mutacji jest wskazaniem do intensyfikacji leczenia.

– Stąd konieczność zastosowania, poza klasyczną chemioterapią, również terapii niwelujących niekorzystne działanie tej nieprawidłowości. W Polsce mamy do dyspozycji trzy takie leki. Dwa z nich są refundowane w ramach programów lekowych – wyjaśnia prof. Piotr Rzepecki.

U pacjentów ze wskazaniem do transplantacji szpiku ryzyko nawrotu choroby jest na poziomie 70–80 proc., po transplantacji spada ono do 30–40 proc. Gdy po przeszczepie szpiku choroba powraca, pacjent jest poddawany dalszemu leczeniu. W takiej sytuacji zastosowanie mogą mieć leki off-label. Chodzi o nowoczesne terapie celowane, które już są refundowane w leczeniu nawrotów ostrej białaczki szpikowej, ale nie mają refundacji w leczeniu po transplantacji. Jak podkreśla prof. Rzepecki, dobrze by było, gdyby były one dostępne w ramach programu lekowego. Sytuacja ta dotyczy na przykład pacjentów z mutacją FLT3. 

– Pacjenci, którzy się do nas zgłaszają, szukają przede wszystkim informacji na temat dostępnego leczenia, ponieważ są to już osoby, które mają diagnozę i potrzebują nowoczesnych terapii, ośrodków, do których mogą się udać, a także sprawdzonej wiedzy. Leczenie i jego dostępność bardzo się zmieniły w ostatnich latach, a my w fundacji tę wiedzę cały czas aktualizujemy – mówi Katarzyna Lisowska.

Źródło: Newseria

W Polsce co roku diagnozuje się 1,2–1,6 tys. pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Ten agresywny nowotwór może prowadzić do śmierci w ciągu zaledwie kilku tygodni. – Dotychczas pacjenci nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent z nich. Chorzy po prostu umierali – mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Sytuacja zmieniła się jednak od 1 września br. W ramach programu leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową refundacją objęto trzy nowoczesne terapie. Lekarze mówią wprost, że to przełom w polskiej hematoonkologii, dzięki któremu chorzy będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami.

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Rozwija się w szpiku, który jest fabryką białych i czerwonych krwinek oraz płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, a linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają.

– Ostra białaczka szpikowa to choroba, która postępuje w trybie natychmiastowym. Jeżeli nie zostanie rozpoznana przez lekarza rodzinnego przy standardowym badaniu morfologii krwi, to chory zazwyczaj trafia do szpitala już w bardzo ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Przyczyna AML nie jest znana, choć wyodrębniono już wiele czynników środowiskowych i genetycznych predysponujących lub inicjujących jej wystąpienie. Do objawów choroby należą m.in. zmęczenie, które często towarzyszy niedokrwistości, zawroty głowy, bladość, skłonność do krwawień, wybroczyn i sińców, nocne poty i gorączka. Często są one jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. Ostra białaczka szpikowa u wielu chorych wciąż jest wykrywana przypadkowo, przy okazji rutynowej morfologii krwi. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki, która obejmuje m.in. biopsję szpiku z oceną cytologiczną komórek w mikroskopie świetlnym. Szpik poddawany jest również badaniom cytogenetycznym i molekularnym.

– AML jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska. – Przyjmuje się, że choruje mniej więcej 4 na 100 tys. osób rocznie, co w Polsce każdego roku daje około 1,2–1,6 tys. nowych przypadków. Zapadalność rośnie istotnie wraz z wiekiem, mediana wynosi ok. 70 lat. Ponad połowa chorych na ostrą białaczkę szpikową to osoby powyżej 60. roku życia, w starszym wieku, które często mają wiele chorób dodatkowych. To utrudnia włączenie agresywnej chemioterapii, która stanowi złoty standard leczenia młodszych pacjentów.

Jak wskazuje, to właśnie wiek chorego i jego predyspozycje genetyczne są dwoma głównymi czynnikami, które przesądzają o rokowaniach.

– W tej chwili dzięki nowym badaniom molekularnym, takim jak sekwencjonowanie nowej generacji, wiemy już, że AML to choroba bardzo zróżnicowana pod względem genetycznym. Możemy wyodrębnić takie podtypy genetyczne, które rokują lepiej, rokują standardowo albo rokują bardzo źle – mówi kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Inny złoty standard, czyli najskuteczniejszy sposób leczenia AML, to przeszczep komórek krwiotwórczych. Ta metoda jest jednak możliwa do zastosowania głównie u młodszych pacjentów, w ogólnie dobrym stanie zdrowia.

– Niestety ta opcja nie zawsze jest możliwa do wykonania u osób w starszym wieku, zwłaszcza powyżej 70. roku życia – precyzuje prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostatnimi laty w leczeniu AML dokonał się jednak skokowy postęp, który stwarza szansę szerszemu gronu pacjentów. W Europie zarejestrowano bowiem kilka nowych leków, które – dodane do klasycznej chemioterapii na wczesnym etapie leczenia – dają szansę wyleczenia znacznej części chorych. Od 1 września br. trzy z nich zostały objęte w Polsce refundacją w ramach programu lekowego B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”.

– Dzięki tej decyzji będziemy mogli leczyć ostre białaczki szpikowe w pierwszej linii tak, jak leczy się na świecie, tzn. stosować spersonalizowaną terapię, dopasowaną do profilu mutacji genetycznej – podkreśla kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Pierwsza z terapii objętych refundacją to gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33. To przeciwciało monoklonalne, które znacząco poprawia odsetek remisji i wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu. Jego skuteczność sięga aż 75 proc.

– Gemtuzumab ozogamycyny jest immunotoksyną, która za pomocą przeciwciała monoklonalnego dostarcza truciznę wprost do komórki nowotworowej. W metaanalizie, czyli zbiorczej analizie pięciu dużych badań klinicznych, wykazano, że w grupie standardowego ryzyka cytogenetycznego zwiększa on szansę na wyleczenie z 55 do 75 proc. Zwiększa ją również w grupie pośredniego ryzyka cytogenetycznego. Tutaj ten efekt jest dużo mniejszy, ale też wyraźny – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.

Od 1 września br. refundacją objęty zostały też wenetoklaks – lek dla chorych starszych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. Jak podkreśla prof. Sebastian Giebel, to grupa chorych, która do tej pory właściwie nie miała szans na wyleczenie, a teraz jest ona szacowana na 20–25 proc. Kolejny lek to gilterytynib – dla pacjentów z nawrotem choroby bądź odpornych na dotychczasowe leczenie i z niekorzystnymi rokowaniami. Co istotne, dla tej grupy chorych nie ma już innej alternatywy.

– To jest całkowity przełom dla naszych pacjentów, ponieważ wcześniej nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent. Chorzy po prostu umierali. Natomiast to, co zadziało się w ostatnim czasie, to jest ogromny przełom, za który jesteśmy wdzięczni – podkreśla Katarzyna Lisowska.

Jak wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, dzięki tej decyzji lekarze będą mieli do wyboru szerokie spektrum opcji terapeutycznych, a polscy pacjenci będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami. Dotychczas jedynym lekiem w programie lekowym B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” była midostauryna dla dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową i z udokumentowaną mutacją genu FLT3. Była to pierwsza w Polsce terapia refundowana (od 1 maja 2021 roku) w programie lekowym dla tej grupy chorych.

źródło: newseria

W Polsce co roku diagnozuje się 1,2–1,6 tys. pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Ten agresywny nowotwór może prowadzić do śmierci w ciągu zaledwie kilku tygodni. – Dotychczas pacjenci nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent z nich. Chorzy po prostu umierali – mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Sytuacja zmieniła się jednak od 1 września br. W ramach programu leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową refundacją objęto trzy nowoczesne terapie. Lekarze mówią wprost, że to przełom w polskiej hematoonkologii, dzięki któremu chorzy będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami.

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Rozwija się w szpiku, który jest fabryką białych i czerwonych krwinek oraz płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, a linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają.

– Ostra białaczka szpikowa to choroba, która postępuje w trybie natychmiastowym. Jeżeli nie zostanie rozpoznana przez lekarza rodzinnego przy standardowym badaniu morfologii krwi, to chory zazwyczaj trafia do szpitala już w bardzo ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Przyczyna AML nie jest znana, choć wyodrębniono już wiele czynników środowiskowych i genetycznych predysponujących lub inicjujących jej wystąpienie. Do objawów choroby należą m.in. zmęczenie, które często towarzyszy niedokrwistości, zawroty głowy, bladość, skłonność do krwawień, wybroczyn i sińców, nocne poty i gorączka. Często są one jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. Ostra białaczka szpikowa u wielu chorych wciąż jest wykrywana przypadkowo, przy okazji rutynowej morfologii krwi. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki, która obejmuje m.in. biopsję szpiku z oceną cytologiczną komórek w mikroskopie świetlnym. Szpik poddawany jest również badaniom cytogenetycznym i molekularnym.

– AML jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów układu krwiotwórczego – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska. – Przyjmuje się, że choruje mniej więcej 4 na 100 tys. osób rocznie, co w Polsce każdego roku daje około 1,2–1,6 tys. nowych przypadków. Zapadalność rośnie istotnie wraz z wiekiem, mediana wynosi ok. 70 lat. Ponad połowa chorych na ostrą białaczkę szpikową to osoby powyżej 60. roku życia, w starszym wieku, które często mają wiele chorób dodatkowych. To utrudnia włączenie agresywnej chemioterapii, która stanowi złoty standard leczenia młodszych pacjentów.

Jak wskazuje, to właśnie wiek chorego i jego predyspozycje genetyczne są dwoma głównymi czynnikami, które przesądzają o rokowaniach.

– W tej chwili dzięki nowym badaniom molekularnym, takim jak sekwencjonowanie nowej generacji, wiemy już, że AML to choroba bardzo zróżnicowana pod względem genetycznym. Możemy wyodrębnić takie podtypy genetyczne, które rokują lepiej, rokują standardowo albo rokują bardzo źle – mówi kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Inny złoty standard, czyli najskuteczniejszy sposób leczenia AML, to przeszczep komórek krwiotwórczych. Ta metoda jest jednak możliwa do zastosowania głównie u młodszych pacjentów, w ogólnie dobrym stanie zdrowia.

– Niestety ta opcja nie zawsze jest możliwa do wykonania u osób w starszym wieku, zwłaszcza powyżej 70. roku życia – precyzuje prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostatnimi laty w leczeniu AML dokonał się jednak skokowy postęp, który stwarza szansę szerszemu gronu pacjentów. W Europie zarejestrowano bowiem kilka nowych leków, które – dodane do klasycznej chemioterapii na wczesnym etapie leczenia – dają szansę wyleczenia znacznej części chorych. Od 1 września br. trzy z nich zostały objęte w Polsce refundacją w ramach programu lekowego B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”.

– Dzięki tej decyzji będziemy mogli leczyć ostre białaczki szpikowe w pierwszej linii tak, jak leczy się na świecie, tzn. stosować spersonalizowaną terapię, dopasowaną do profilu mutacji genetycznej – podkreśla kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Pierwsza z terapii objętych refundacją to gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33. To przeciwciało monoklonalne, które znacząco poprawia odsetek remisji i wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu. Jego skuteczność sięga aż 75 proc.

– Gemtuzumab ozogamycyny jest immunotoksyną, która za pomocą przeciwciała monoklonalnego dostarcza truciznę wprost do komórki nowotworowej. W metaanalizie, czyli zbiorczej analizie pięciu dużych badań klinicznych, wykazano, że w grupie standardowego ryzyka cytogenetycznego zwiększa on szansę na wyleczenie z 55 do 75 proc. Zwiększa ją również w grupie pośredniego ryzyka cytogenetycznego. Tutaj ten efekt jest dużo mniejszy, ale też wyraźny – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddział w Gliwicach.

Od 1 września br. refundacją objęty zostały też wenetoklaks – lek dla chorych starszych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. Jak podkreśla prof. Sebastian Giebel, to grupa chorych, która do tej pory właściwie nie miała szans na wyleczenie, a teraz jest ona szacowana na 20–25 proc. Kolejny lek to gilterytynib – dla pacjentów z nawrotem choroby bądź odpornych na dotychczasowe leczenie i z niekorzystnymi rokowaniami. Co istotne, dla tej grupy chorych nie ma już innej alternatywy.

– To jest całkowity przełom dla naszych pacjentów, ponieważ wcześniej nie mieli teoretycznie żadnego leczenia oprócz standardowej chemioterapii, do której kwalifikowało się tylko kilka procent. Chorzy po prostu umierali. Natomiast to, co zadziało się w ostatnim czasie, to jest ogromny przełom, za który jesteśmy wdzięczni – podkreśla Katarzyna Lisowska.

Jak wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, dzięki tej decyzji lekarze będą mieli do wyboru szerokie spektrum opcji terapeutycznych, a polscy pacjenci będą leczeni zgodnie ze światowymi standardami. Dotychczas jedynym lekiem w programie lekowym B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” była midostauryna dla dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową i z udokumentowaną mutacją genu FLT3. Była to pierwsza w Polsce terapia refundowana (od 1 maja 2021 roku) w programie lekowym dla tej grupy chorych.

źródło: newseria

Od 1 września w życie weszły istotne zmiany dla pacjentów cierpiących na ostre białaczki szpikowe (AML). Najnowszy wykaz refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych zawiera leki, których refundacja przyniesie prawdziwy przełom w walce z tymi rzadkimi nowotworami m.in. w terapii nawrotowej i opornej.

W ostatnich miesiącach pacjenci oraz eksperci z dziedziny hematoonkologii wielokrotnie publicznie podnosili kwestię braku dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu ostrych białaczek szpikowych. W ich ocenie główny problem stanowił fakt, iż nowoczesne terapie, które zostały zarejestrowane w ostatnich latach na świecie i wręcz zrewolucjonizowały walkę z AML, nie były dostępne dla polskich pacjentów. To uległo zmianie.

Opublikowane przez Ministerstwo Zdrowia obwieszczenie w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, które weszło w życie 1 września 2022 r. zawiera znaczne rozszerzenie dostępnych leków w programie lekowym B.114. „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową”.

Tym samym, jak podkreśla Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, daje pacjentom nową nadzieję. – Od września ścieżki leczenia pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi wyglądają zupełnie inaczej. Dotychczas, oprócz tradycyjnej chemioterapii, dostępny w Polsce był tylko jeden nowoczesny lek i to wyłącznie w pierwszej linii leczenia. Po zmianach pojawiły się nowe opcje terapeutyczne, znacznie rozszerzające grupę pacjentów, którzy mogą liczyć na dostęp do nowoczesnych terapii. Zabezpieczona została także druga linia leczenia dla pacjentów z mutacją FLT3 z oporną i nawrotową ostrą białaczką szpikową. Nie boję się powiedzieć, że jest to prawdziwy przełom w leczeniu AML w Polsce, o który razem z ekspertami czynnie zabiegaliśmy. Z tego miejsca pragnę podziękować Ministerstwu Zdrowia za uwzględnienie niezaspokojonych dotąd potrzeb zdrowotnych pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi.

Ostra białaczka szpikowa to złośliwa choroba nowotworowa układu krwiotwórczego
Ze względu na jej zróżnicowanie genetyczne i występowanie wielu mutacji, które wymuszają stosowanie innych metod leczenia, często określa się AML liczbą mnogą, czyli ostrymi białaczkami szpikowymi. Obecnie zalicza się do tej grupy ponad 20 zbliżonych chorób. Co roku, w Polsce stwierdza się ok. 800 nowych przypadków ostrych białaczek szpikowych.

AML jest niezwykle groźną, błyskawicznie postępującą chorobą. Przy braku szybkiego włączenia odpowiedniego leczenia może w ciągu kilku tygodni doprowadzić do śmierci. Z perspektywy polskich pacjentów oraz ich rodzin, decyzja o objęciu nowoczesnych terapii w AML refundacją to niezwykle korzystna zmiana, dająca nadzieję na dłuższe i lepsze życie.

Od 1 września w życie weszły istotne zmiany dla pacjentów cierpiących na ostre białaczki szpikowe (AML). Najnowszy wykaz refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych zawiera leki, których refundacja przyniesie prawdziwy przełom w walce z tymi rzadkimi nowotworami m.in. w terapii nawrotowej i opornej.

W ostatnich miesiącach pacjenci oraz eksperci z dziedziny hematoonkologii wielokrotnie publicznie podnosili kwestię braku dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu ostrych białaczek szpikowych. W ich ocenie główny problem stanowił fakt, iż nowoczesne terapie, które zostały zarejestrowane w ostatnich latach na świecie i wręcz zrewolucjonizowały walkę z AML, nie były dostępne dla polskich pacjentów. To uległo zmianie.

Opublikowane przez Ministerstwo Zdrowia obwieszczenie w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, które weszło w życie 1 września 2022 r. zawiera znaczne rozszerzenie dostępnych leków w programie lekowym B.114. „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową”.

Tym samym, jak podkreśla Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, daje pacjentom nową nadzieję. – Od września ścieżki leczenia pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi wyglądają zupełnie inaczej. Dotychczas, oprócz tradycyjnej chemioterapii, dostępny w Polsce był tylko jeden nowoczesny lek i to wyłącznie w pierwszej linii leczenia. Po zmianach pojawiły się nowe opcje terapeutyczne, znacznie rozszerzające grupę pacjentów, którzy mogą liczyć na dostęp do nowoczesnych terapii. Zabezpieczona została także druga linia leczenia dla pacjentów z mutacją FLT3 z oporną i nawrotową ostrą białaczką szpikową. Nie boję się powiedzieć, że jest to prawdziwy przełom w leczeniu AML w Polsce, o który razem z ekspertami czynnie zabiegaliśmy. Z tego miejsca pragnę podziękować Ministerstwu Zdrowia za uwzględnienie niezaspokojonych dotąd potrzeb zdrowotnych pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi.

Ostra białaczka szpikowa to złośliwa choroba nowotworowa układu krwiotwórczego
Ze względu na jej zróżnicowanie genetyczne i występowanie wielu mutacji, które wymuszają stosowanie innych metod leczenia, często określa się AML liczbą mnogą, czyli ostrymi białaczkami szpikowymi. Obecnie zalicza się do tej grupy ponad 20 zbliżonych chorób. Co roku, w Polsce stwierdza się ok. 800 nowych przypadków ostrych białaczek szpikowych.

AML jest niezwykle groźną, błyskawicznie postępującą chorobą. Przy braku szybkiego włączenia odpowiedniego leczenia może w ciągu kilku tygodni doprowadzić do śmierci. Z perspektywy polskich pacjentów oraz ich rodzin, decyzja o objęciu nowoczesnych terapii w AML refundacją to niezwykle korzystna zmiana, dająca nadzieję na dłuższe i lepsze życie.

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. 

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

źródło: newseria

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. 

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

źródło: newseria

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, stanowi 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. W Polsce co roku wykrywa się 800 nowych przypadków. Chorują głównie osoby po 60 roku życia. Nieleczona prowadzi do śmierci w ciągu 2-3 miesięcy. Czas to nieprzyjaciel.

Pacjenci, którzy mieli „pecha”. W przypadku AML czynniki ryzyka w większości nie są znane. Pewne jest, że narażenie na benzen, promieniowanie jonizujące czy inne choroby układu krwiotwórczego mogą wywołać chorobę. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawieniu. Dlatego, jak mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG, chorzy na AML to pacjenci, którzy mieli „pecha”.

 

Objawy, których nie wolno zlekceważyć. Ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór białych krwinek wiąże się z ryzykiem infekcji, co zazwyczaj przejawia się gorączką i przypomina grypę. Objawem niedoboru czerwonych krwinek jest niedokrwistość (zmęczenie, zawroty, bladość). Z kolei niedobór płytek krwi manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców. – Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. Nie można czekać! – mówi prof. Sebastian Giebel. Ale jak tłumaczy Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, problemy pacjentów rozpoczynają się już w poradni POZ. Objawy grypopodobne są bagatelizowane przez lekarzy rodzinnych, którzy zwlekają ze zleceniem morfologii, a czas działa na niekorzyść pacjenta.

 

Precyzyjna diagnostyka. AML to choroba niejednorodna genetycznie. Dlatego mówi się o ostrych białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek. – W momencie stawiania diagnozy precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, ale też uzasadnia dodanie leków celowanych tam, gdzie zidentyfikowaliśmy odpowiednie mutacje w komórkach białaczkowych – mówi prof. Giebel.

Strategie leczenia. Transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych uznana jest za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych, jednak nie zawsze jest możliwa. Leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie. U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź obciążonych wielochorobowością strategia leczenia ukierunkowana jest na to, żeby jak najbardziej wydłużyć życie. Stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. – U młodszych pacjentów intencja jest radykalna. Robimy wszystko, żeby wyeliminować chorobę – mówi prof. Giebel.

 

Możliwości leczenia a dostęp do terapii. Na przestrzeni ostatnich lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie 7 nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii. – Nowe terapie zwiększają prawdopodobieństwo uzyskania remisji, znacząco poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u tych, u których tego leczenia nie możemy zastosować – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

 

Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną. Niestety, program zabezpiecza potrzeby 25– 30 proc. pacjentów, którzy posiadają powyższą mutację, pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia. – Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego – nie kryje żalu prof. Wierzbowska.

Niezaspokojone potrzeby. Jednym z leków, który obecnie jest na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33.

 

– Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka – mówi prof. Wierzbowska. Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55% chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77% . Jest to spektakularna poprawa! Jednocześnie lek ten jest również skuteczny w innych podgrupach genetycznych – wskazuje prof. Wierzbowska. Prof. Sebastian Giebel ocenia, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być około 100-200 rocznie.

 

Dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną zarejestrowany jest nowoczesny lek gilterytynib, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji. Pozostaje grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Dla niech opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce.

 

Jak zaznacza prof. Wierzbowska, we wszystkich typach białaczek pacjenci i klinicyści mają znacznie większy dostęp do terapii celowanych niż w przypadku AML.

 

Pacjent Anno Domini 2022 r. – Mówienie dziś o AML z perspektywy pacjenta jest bardzo ważne. Czas gra kluczową rolę. Obecnie na refundację czekają 3 leki i nie może być tak, że lek ma pozytywną opinię AOTMiT-u i czeka 3 lata na decyzję refundacyjną – mówi Katarzyna Lisowska. Istotnym problemem jest zagubienie pacjenta w systemie. Chorzy nie rozumieją, dlaczego jeden pacjent dostaje leczenie, a inny nie. Nie wiedzą czym jest AOTMiT czy Komisja Ekonomiczna, pacjentów to nie interesuje. Chorzy chcą po prostu dostać leczenie. – Inwestujemy w pacjenta, pomóżmy prowadzić ludziom normalne życie po leczeniu. Chcielibyśmy, żeby skróciły się procesy refundacyjne i prosilibyśmy o więcej ludzkiego podejścia w komisjach – apeluje Lisowska. Zdecydowana większość krajów w Europie ma wyższy standard opieki. – Wynika on z dostępności do nowych leków. Z ogromną przykrością muszę stwierdzić, że jesteśmy w ogonie Europy – podsumowuje prof. Wierzbowska.

Życie najcenniejszym darem. Pacjenci i klinicyści mają wsparcie wśród parlamentarzystów. Poseł Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, przewodnicząca Podkomisji Sejmowej ds. Onkologii przypomniała, że od 1 maja 2021 roku działa program B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” na razie tylko z jednym lekiem celowanym. – To dopiero początek. Dzięki takim debatom, współpracy z ekspertami, stowarzyszeniami, uda się nam zrealizować cele – zapewniła Barbara Dziuk i zadeklarowała pomoc.

 

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, stanowi 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. W Polsce co roku wykrywa się 800 nowych przypadków. Chorują głównie osoby po 60 roku życia. Nieleczona prowadzi do śmierci w ciągu 2-3 miesięcy. Czas to nieprzyjaciel.

Pacjenci, którzy mieli „pecha”. W przypadku AML czynniki ryzyka w większości nie są znane. Pewne jest, że narażenie na benzen, promieniowanie jonizujące czy inne choroby układu krwiotwórczego mogą wywołać chorobę. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawieniu. Dlatego, jak mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG, chorzy na AML to pacjenci, którzy mieli „pecha”.

 

Objawy, których nie wolno zlekceważyć. Ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór białych krwinek wiąże się z ryzykiem infekcji, co zazwyczaj przejawia się gorączką i przypomina grypę. Objawem niedoboru czerwonych krwinek jest niedokrwistość (zmęczenie, zawroty, bladość). Z kolei niedobór płytek krwi manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców. – Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. Nie można czekać! – mówi prof. Sebastian Giebel. Ale jak tłumaczy Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, problemy pacjentów rozpoczynają się już w poradni POZ. Objawy grypopodobne są bagatelizowane przez lekarzy rodzinnych, którzy zwlekają ze zleceniem morfologii, a czas działa na niekorzyść pacjenta.

 

Precyzyjna diagnostyka. AML to choroba niejednorodna genetycznie. Dlatego mówi się o ostrych białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek. – W momencie stawiania diagnozy precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, ale też uzasadnia dodanie leków celowanych tam, gdzie zidentyfikowaliśmy odpowiednie mutacje w komórkach białaczkowych – mówi prof. Giebel.

Strategie leczenia. Transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych uznana jest za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych, jednak nie zawsze jest możliwa. Leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie. U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź obciążonych wielochorobowością strategia leczenia ukierunkowana jest na to, żeby jak najbardziej wydłużyć życie. Stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. – U młodszych pacjentów intencja jest radykalna. Robimy wszystko, żeby wyeliminować chorobę – mówi prof. Giebel.

 

Możliwości leczenia a dostęp do terapii. Na przestrzeni ostatnich lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie 7 nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii. – Nowe terapie zwiększają prawdopodobieństwo uzyskania remisji, znacząco poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u tych, u których tego leczenia nie możemy zastosować – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

 

Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną. Niestety, program zabezpiecza potrzeby 25– 30 proc. pacjentów, którzy posiadają powyższą mutację, pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia. – Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego – nie kryje żalu prof. Wierzbowska.

Niezaspokojone potrzeby. Jednym z leków, który obecnie jest na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33.

 

– Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka – mówi prof. Wierzbowska. Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55% chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77% . Jest to spektakularna poprawa! Jednocześnie lek ten jest również skuteczny w innych podgrupach genetycznych – wskazuje prof. Wierzbowska. Prof. Sebastian Giebel ocenia, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być około 100-200 rocznie.

 

Dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną zarejestrowany jest nowoczesny lek gilterytynib, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji. Pozostaje grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Dla niech opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce.

 

Jak zaznacza prof. Wierzbowska, we wszystkich typach białaczek pacjenci i klinicyści mają znacznie większy dostęp do terapii celowanych niż w przypadku AML.

 

Pacjent Anno Domini 2022 r. – Mówienie dziś o AML z perspektywy pacjenta jest bardzo ważne. Czas gra kluczową rolę. Obecnie na refundację czekają 3 leki i nie może być tak, że lek ma pozytywną opinię AOTMiT-u i czeka 3 lata na decyzję refundacyjną – mówi Katarzyna Lisowska. Istotnym problemem jest zagubienie pacjenta w systemie. Chorzy nie rozumieją, dlaczego jeden pacjent dostaje leczenie, a inny nie. Nie wiedzą czym jest AOTMiT czy Komisja Ekonomiczna, pacjentów to nie interesuje. Chorzy chcą po prostu dostać leczenie. – Inwestujemy w pacjenta, pomóżmy prowadzić ludziom normalne życie po leczeniu. Chcielibyśmy, żeby skróciły się procesy refundacyjne i prosilibyśmy o więcej ludzkiego podejścia w komisjach – apeluje Lisowska. Zdecydowana większość krajów w Europie ma wyższy standard opieki. – Wynika on z dostępności do nowych leków. Z ogromną przykrością muszę stwierdzić, że jesteśmy w ogonie Europy – podsumowuje prof. Wierzbowska.

Życie najcenniejszym darem. Pacjenci i klinicyści mają wsparcie wśród parlamentarzystów. Poseł Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, przewodnicząca Podkomisji Sejmowej ds. Onkologii przypomniała, że od 1 maja 2021 roku działa program B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” na razie tylko z jednym lekiem celowanym. – To dopiero początek. Dzięki takim debatom, współpracy z ekspertami, stowarzyszeniami, uda się nam zrealizować cele – zapewniła Barbara Dziuk i zadeklarowała pomoc.