U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. 

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

źródło: newseria

U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy, czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta czy lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. W tej chorobie jednak czas jest kluczowy, bo wczesna diagnoza jest warunkiem skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. – Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

– Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, hematolog i kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG).

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia.

– Ta choroba może występować w różnym wieku, ale w większości przypadków faktycznie są to pacjenci w wieku 60+. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent – mówi prof. Sebastian Giebel.

Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch–trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.

– Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta – podkreśla Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. – Czasami prosimy pacjentów, żeby sami, bez czekania, robili tę morfologię. To nie jest drogie badanie, a może zobrazować sytuację.

Jak podkreśla, sytuację wszystkich pacjentów hematoonkologicznych – nie tylko chorych na AML – dodatkowo pogorszyła pandemia COVID-19, która znacznie opóźniła diagnostykę.

– W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku pierwszorazowych pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego zwracają się do nas chorzy naprawdę w ciężkim stanie – mówi Katarzyna Lisowska.

Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia.

– U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia – podkreśla prof. Sebastian Giebel.

Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

– Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. – W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3.

W Polsce od maja ub.r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3, otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza potrzeby jedynie ok. 25–30 proc. pacjentów z AML, którzy mają tę mutację. Pozostali nie kwalifikują się do tego leczenia. Nadzieją dla części z nich jest jednak to, że na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest kolejny lek – gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33.

– To też jest forma terapii celowanej. To przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z antygenem CD33, który znajduje się u 90 proc. chorych na powierzchni komórki nowotworowej. Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do standardowego leczenia znacząco poprawia jego wyniki. Badania z wykorzystaniem standardowej chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycia, które często uważamy za równoznaczne z wyleczeniem, możemy uzyskać u 55 proc. chorych przy wykorzystaniu standardowej chemioterapii. Dołączenie do tej chemioterapii gemtuzumabu zwiększa odsetek wyleczonych chorych do ponad 75 proc. To jest naprawdę spektakularna poprawa – podkreśla prof. Agnieszka Wierzbowska.

Na refundację w Polsce czekają jeszcze dwa inne leki, które są już zarejestrowane w Europie. To gilterytynib dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji, a także wenetoklaks – jedyna opcja terapeutyczna dla chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. 

– Pacjenci nie do końca rozumieją, dlaczego jedni dostają leczenie, a inni nie, są w tym zagubieni. Nie wiedzą, co to znaczy AOTMiT i że czeka się na jakąś opinię, nie wiedzą, co to jest Komisja Ekonomiczna, oni chcieliby po prostu otrzymać leczenie. Dlatego mówienie o ostrej białaczce szpikowej z perspektywy pacjenta jest naprawdę bardzo ważne – podkreśla Katarzyna Lisowska.

– Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć – dodaje prof. Agnieszka Wierzbowska.

źródło: newseria

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, stanowi 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. W Polsce co roku wykrywa się 800 nowych przypadków. Chorują głównie osoby po 60 roku życia. Nieleczona prowadzi do śmierci w ciągu 2-3 miesięcy. Czas to nieprzyjaciel.

Pacjenci, którzy mieli „pecha”. W przypadku AML czynniki ryzyka w większości nie są znane. Pewne jest, że narażenie na benzen, promieniowanie jonizujące czy inne choroby układu krwiotwórczego mogą wywołać chorobę. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawieniu. Dlatego, jak mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG, chorzy na AML to pacjenci, którzy mieli „pecha”.

 

Objawy, których nie wolno zlekceważyć. Ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór białych krwinek wiąże się z ryzykiem infekcji, co zazwyczaj przejawia się gorączką i przypomina grypę. Objawem niedoboru czerwonych krwinek jest niedokrwistość (zmęczenie, zawroty, bladość). Z kolei niedobór płytek krwi manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców. – Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. Nie można czekać! – mówi prof. Sebastian Giebel. Ale jak tłumaczy Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, problemy pacjentów rozpoczynają się już w poradni POZ. Objawy grypopodobne są bagatelizowane przez lekarzy rodzinnych, którzy zwlekają ze zleceniem morfologii, a czas działa na niekorzyść pacjenta.

 

Precyzyjna diagnostyka. AML to choroba niejednorodna genetycznie. Dlatego mówi się o ostrych białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek. – W momencie stawiania diagnozy precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, ale też uzasadnia dodanie leków celowanych tam, gdzie zidentyfikowaliśmy odpowiednie mutacje w komórkach białaczkowych – mówi prof. Giebel.

Strategie leczenia. Transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych uznana jest za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych, jednak nie zawsze jest możliwa. Leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie. U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź obciążonych wielochorobowością strategia leczenia ukierunkowana jest na to, żeby jak najbardziej wydłużyć życie. Stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. – U młodszych pacjentów intencja jest radykalna. Robimy wszystko, żeby wyeliminować chorobę – mówi prof. Giebel.

 

Możliwości leczenia a dostęp do terapii. Na przestrzeni ostatnich lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie 7 nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii. – Nowe terapie zwiększają prawdopodobieństwo uzyskania remisji, znacząco poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u tych, u których tego leczenia nie możemy zastosować – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

 

Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną. Niestety, program zabezpiecza potrzeby 25– 30 proc. pacjentów, którzy posiadają powyższą mutację, pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia. – Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego – nie kryje żalu prof. Wierzbowska.

Niezaspokojone potrzeby. Jednym z leków, który obecnie jest na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33.

 

– Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka – mówi prof. Wierzbowska. Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55% chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77% . Jest to spektakularna poprawa! Jednocześnie lek ten jest również skuteczny w innych podgrupach genetycznych – wskazuje prof. Wierzbowska. Prof. Sebastian Giebel ocenia, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być około 100-200 rocznie.

 

Dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną zarejestrowany jest nowoczesny lek gilterytynib, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji. Pozostaje grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Dla niech opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce.

 

Jak zaznacza prof. Wierzbowska, we wszystkich typach białaczek pacjenci i klinicyści mają znacznie większy dostęp do terapii celowanych niż w przypadku AML.

 

Pacjent Anno Domini 2022 r. – Mówienie dziś o AML z perspektywy pacjenta jest bardzo ważne. Czas gra kluczową rolę. Obecnie na refundację czekają 3 leki i nie może być tak, że lek ma pozytywną opinię AOTMiT-u i czeka 3 lata na decyzję refundacyjną – mówi Katarzyna Lisowska. Istotnym problemem jest zagubienie pacjenta w systemie. Chorzy nie rozumieją, dlaczego jeden pacjent dostaje leczenie, a inny nie. Nie wiedzą czym jest AOTMiT czy Komisja Ekonomiczna, pacjentów to nie interesuje. Chorzy chcą po prostu dostać leczenie. – Inwestujemy w pacjenta, pomóżmy prowadzić ludziom normalne życie po leczeniu. Chcielibyśmy, żeby skróciły się procesy refundacyjne i prosilibyśmy o więcej ludzkiego podejścia w komisjach – apeluje Lisowska. Zdecydowana większość krajów w Europie ma wyższy standard opieki. – Wynika on z dostępności do nowych leków. Z ogromną przykrością muszę stwierdzić, że jesteśmy w ogonie Europy – podsumowuje prof. Wierzbowska.

Życie najcenniejszym darem. Pacjenci i klinicyści mają wsparcie wśród parlamentarzystów. Poseł Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, przewodnicząca Podkomisji Sejmowej ds. Onkologii przypomniała, że od 1 maja 2021 roku działa program B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” na razie tylko z jednym lekiem celowanym. – To dopiero początek. Dzięki takim debatom, współpracy z ekspertami, stowarzyszeniami, uda się nam zrealizować cele – zapewniła Barbara Dziuk i zadeklarowała pomoc.

 

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, stanowi 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. W Polsce co roku wykrywa się 800 nowych przypadków. Chorują głównie osoby po 60 roku życia. Nieleczona prowadzi do śmierci w ciągu 2-3 miesięcy. Czas to nieprzyjaciel.

Pacjenci, którzy mieli „pecha”. W przypadku AML czynniki ryzyka w większości nie są znane. Pewne jest, że narażenie na benzen, promieniowanie jonizujące czy inne choroby układu krwiotwórczego mogą wywołać chorobę. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawieniu. Dlatego, jak mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG, chorzy na AML to pacjenci, którzy mieli „pecha”.

 

Objawy, których nie wolno zlekceważyć. Ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór białych krwinek wiąże się z ryzykiem infekcji, co zazwyczaj przejawia się gorączką i przypomina grypę. Objawem niedoboru czerwonych krwinek jest niedokrwistość (zmęczenie, zawroty, bladość). Z kolei niedobór płytek krwi manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców. – Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. Nie można czekać! – mówi prof. Sebastian Giebel. Ale jak tłumaczy Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, problemy pacjentów rozpoczynają się już w poradni POZ. Objawy grypopodobne są bagatelizowane przez lekarzy rodzinnych, którzy zwlekają ze zleceniem morfologii, a czas działa na niekorzyść pacjenta.

 

Precyzyjna diagnostyka. AML to choroba niejednorodna genetycznie. Dlatego mówi się o ostrych białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek. – W momencie stawiania diagnozy precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, ale też uzasadnia dodanie leków celowanych tam, gdzie zidentyfikowaliśmy odpowiednie mutacje w komórkach białaczkowych – mówi prof. Giebel.

Strategie leczenia. Transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych uznana jest za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych, jednak nie zawsze jest możliwa. Leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie. U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź obciążonych wielochorobowością strategia leczenia ukierunkowana jest na to, żeby jak najbardziej wydłużyć życie. Stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. – U młodszych pacjentów intencja jest radykalna. Robimy wszystko, żeby wyeliminować chorobę – mówi prof. Giebel.

 

Możliwości leczenia a dostęp do terapii. Na przestrzeni ostatnich lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie 7 nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii. – Nowe terapie zwiększają prawdopodobieństwo uzyskania remisji, znacząco poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u tych, u których tego leczenia nie możemy zastosować – mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

 

Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną. Niestety, program zabezpiecza potrzeby 25– 30 proc. pacjentów, którzy posiadają powyższą mutację, pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia. – Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego – nie kryje żalu prof. Wierzbowska.

Niezaspokojone potrzeby. Jednym z leków, który obecnie jest na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 roku otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33.

 

– Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka – mówi prof. Wierzbowska. Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55% chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77% . Jest to spektakularna poprawa! Jednocześnie lek ten jest również skuteczny w innych podgrupach genetycznych – wskazuje prof. Wierzbowska. Prof. Sebastian Giebel ocenia, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być około 100-200 rocznie.

 

Dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną zarejestrowany jest nowoczesny lek gilterytynib, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji. Pozostaje grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Dla niech opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce.

 

Jak zaznacza prof. Wierzbowska, we wszystkich typach białaczek pacjenci i klinicyści mają znacznie większy dostęp do terapii celowanych niż w przypadku AML.

 

Pacjent Anno Domini 2022 r. – Mówienie dziś o AML z perspektywy pacjenta jest bardzo ważne. Czas gra kluczową rolę. Obecnie na refundację czekają 3 leki i nie może być tak, że lek ma pozytywną opinię AOTMiT-u i czeka 3 lata na decyzję refundacyjną – mówi Katarzyna Lisowska. Istotnym problemem jest zagubienie pacjenta w systemie. Chorzy nie rozumieją, dlaczego jeden pacjent dostaje leczenie, a inny nie. Nie wiedzą czym jest AOTMiT czy Komisja Ekonomiczna, pacjentów to nie interesuje. Chorzy chcą po prostu dostać leczenie. – Inwestujemy w pacjenta, pomóżmy prowadzić ludziom normalne życie po leczeniu. Chcielibyśmy, żeby skróciły się procesy refundacyjne i prosilibyśmy o więcej ludzkiego podejścia w komisjach – apeluje Lisowska. Zdecydowana większość krajów w Europie ma wyższy standard opieki. – Wynika on z dostępności do nowych leków. Z ogromną przykrością muszę stwierdzić, że jesteśmy w ogonie Europy – podsumowuje prof. Wierzbowska.

Życie najcenniejszym darem. Pacjenci i klinicyści mają wsparcie wśród parlamentarzystów. Poseł Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, przewodnicząca Podkomisji Sejmowej ds. Onkologii przypomniała, że od 1 maja 2021 roku działa program B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)” na razie tylko z jednym lekiem celowanym. – To dopiero początek. Dzięki takim debatom, współpracy z ekspertami, stowarzyszeniami, uda się nam zrealizować cele – zapewniła Barbara Dziuk i zadeklarowała pomoc.