Medicalpress
Jesteśmy jednym z europejskich liderów, jeśli chodzi o refundację innowacyjnych terapii w chorobach rzadkich. Problemem pozostaje nadal stworzenie systemu, z ośrodkami eksperckimi, leczeniem koordynowanym i stabilnym finansowaniem, co pozwoli pacjentom uniknąć odysei diagnostycznej czy dublowania badań – podkreślali eksperci kliniczni i systemowi oraz pacjenci w czasie okrągłego stołu „Choroby rzadkie 2026. Potrzeby systemowe i wyzwania” organizowanym przez Instytut Rozwoju Spraw społecznych i Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka pod patronatem Rzecznika Praw Pacjenta.
Piątkowe (12.06) spotkanie otworzył dr Marek Migdał, dyrektor Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”. Siedem jego klinik działa w ramach Europejskich Sieci Referencyjnych (ERN), co oznacza, że opiekują się dziećmi z chorobami rzadkimi zgodnie z europejskim standardem. Dr Migdał podkreślił, że wymagało to wielu lat skoordynowanych wysiłków wybitnych specjalistów, jakich zatrudnia IPCZD: „Musimy być dumni z naszych osiągnięć, bo w pewnych obszarach w zakresie diagnostyki istnieją przykłady działań, które realnie rozwiązują problemy pewnych grup rozpoznań chorób rzadkich. Takim wzorcowym przykładem jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni. Ja jako lekarz zajmowałem się przez 32 lata intensywną terapią dzieci. Kilkanaście lat temu i mogliśmy rodzicom takich pacjentów zaoferować albo odejście dziecka w formie opieki paliatywnej, albo włączenie go do naszego programu wentylacji w warunkach domowych. W 2016 roku pojawił się pierwszy zarejestrowany lek. No i potem kolejny krok milowy, bardzo dobrze postrzegany przez kolegów z innych krajów – przesiew noworodkowy. Zyskaliśmy możliwość leczenia dzieci w ciągu pierwszych kilku tygodni życia, co jeszcze kilkanaście lat temu było niewyobrażalne”.

Dyr. Migdał zaznaczył, że niezbędnym elementem jest stworzenie rejestru chorób rzadkich, bo bez tego jednostki lecznicze nie są w stanie planować działań w zakresie diagnostyki i terapii. Rejestr będzie miał również zastosowanie w ramach powstającego European Health Data Space, co pozwoli pacjentom z chorobami rzadkimi korzystać z analogicznych form opieki w całej Unii Europejskiej.

Dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia Mateusz Oczkowski zwrócił uwagę, że postęp dokonuje się także w obszarze dostępności do nowoczesnych terapii. Od kilku lat na listach leków refundowanych pojawia się coraz więcej technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich: „Zgodnie z naszymi statystykami, co trzecie wskazanie jest procedowane w zakresie chorób rzadkich i ultrarzadkich. Polska bardzo mocno się wyróżnia pod tym względem, ale mamy jeden z najmniejszych budżetów, jeśli chodzi o ochronę zdrowia, więc można to uznać za nie lada sukces. Ten sukces jest związany z tym, że rzeczywiście te wnioski refundacyjnej w Polsce się pojawiają. Przyczynia się do tego rosnąca liczba badań klinicznych. Jesteśmy pod tym względem na piątym miejscu w Europie i dziewiątym miejscu na świecie. Myślę, że oprócz dalszego powiększania tego wachlarza terapii, powinniśmy skupić się na innych elementach powiązanych z polityką lekową, jak analiza wielokryterialna, zdefiniowanie chorób rzadkich, ultrarzadkich, uporządkowanie alternatywnych ścieżek pacjenta”.

Część tych rozwiązań znalazła się w Krajowym Planie dla Chorób Rzadkich, a część – w projekcie nowelizacji ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Nowością w tym ostatnim dokumencie ma być tzw. compassionate use – tryb dostępu do technologii lekowej, który pozwala na donację przez firmę farmaceutyczną, decydenta lub płatnika w okresie między zakończeniem badania klinicznego do zarejestrowania terapii. Przepisy wprowadzające taką możliwość jeszcze w tym miesiącu będą przedmiotem konsultacji społecznych.

Po wystąpieniu dyr. Oczkowskiego o swoich potrzebach mówili reprezentanci organizacji pacjentów oraz eksperci kliniczni. Część uwag dotyczyła ogłoszonego dwa dni wcześniej projektu listy leków refundowanych. O braku ważnego leku hematoonkologicznego na liście mówił Dominik Romiński z organizacji Kierunek Zdrowie. Prof. Lucyna Bednarek – Papierska wspomniała o potrzebie refundowania jedynej istniejącej terapii w zespole Von Hippel – Lindaua (VHL), która wykazała 70-procentową skuteczność. Prezeska Fundacji Gwiazda Nadziei Barbara Pepke oraz prof. Joanna Raszeja-Wyszomirska, kierowniczka Kliniki Hepatologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przypomniały, że pacjentki z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych czekają na dostęp do nowoczesnych terapii niwelujących najbardziej uciążliwe objawy choroby, jak świąd i chroniczne zmęczenie. Pacjenci informowali też o innych problemach systemowych.

Karolina Jankowska ze Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego zaalarmowała o potrzebie podań domowych, które dla chorych dzieci i ich rodziców są znaczącą oszczędnością wysiłku, czasu i pieniędzy. Monika Zbaraska ze Stowarzyszenia VHL Poland podkreśliła, że osoby żyjące z VHL pilnie potrzebują opieki koordynowanej w ośrodkach eksperckich, ponieważ, cierpiąc na wielonarządowy zespół nowotworowy, wymagają stałego zaangażowania wielu specjalistów. Obie mają doświadczenie odysei diagnostycznej, czyli podróżowania po kraju i odwiedzania kolejnych lekarzy w nadziei na trafną diagnozę, co jest o tyle kosztowne i uciążliwe, że choroby dotknęły kilku osób w ich rodzinach. Pani Karolina i jej synek cierpią na chorobę Fabry’ego, z kolei z VHL zmaga się mąż pani Moniki oraz obu jej dorosłych synów.

Odpowiedzią na te potrzeby jest Krajowy Plan dla Chorób Rzadkich, który przewiduje choćby tworzenie na nowych zasadach ośrodków eksperckich chorób rzadkich (OECR). Mówiła o nim przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich przy Ministerstwie Zdrowia, prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, która kieruje Kliniką Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”. Zaznaczyła, że kilku istotnych elementów w obecnym planie brakuje: „Nie ma integracji z obszarem badań naukowych, które w wielu krajach są istotnym elementem planu dla chorób rzadkich. Agencja Badań Medycznych byłaby bardzo dobrym adresatem takich działań i pewnie w przyszłości trzeba będzie na tym się także pochylić. Nie ma jasnych zasad finansowania i to jest ogromna bolączka. Nie ma także zaleceń dotyczących kolejnych planów. Wydaje się, że taka krótkoterminowość planu jest jedną z jego słabości. Długoterminowych działań w tak krótkim planie oczywiście być nie może. Nie ma tego, co choćby francuski plan już ma, a zatem integracji narzędzi sztucznej inteligencji – wydaje się, że to jest rzecz, którą powinniśmy zdecydowanie zająć się w najbliższej przyszłości”.

Tym zagadnieniom poświęcone będą posiedzenia Rady dotyczące kolejnej edycji Krajowego Planu dla Chorób Rzadkich.

Według Stanisława Maćkowiaka, prezesa Krajowego Forum ORPHAN – parasolowej organizacji pacjentów z chorobami rzadkimi – realizacja planu przebiega zbyt wolno. Ostatnia konkretna informacja dotycząca tworzenia OECR-ów to ta z 2026 r., że projekt został rozpatrzony i przyjęty na posiedzeniu Komitetu Stałego Rady Ministrów.

„Jesteśmy na razie na poziomie rządowym, dopiero następny krok to będzie przekazanie do parlamentu; tak więc deklaracje, które słyszę od 2021 roku, że nowelizacja ustawy, która da możliwość uruchomienia ośrodków eksperckich będzie za kilka tygodni czy miesięcy, w tym momencie przesuwa się w latach”.

Prezes Maćkowiak zwrócił też uwagę na potrzebę jak najszybszego stworzenia rejestru chorób rzadkich, ponieważ bez nich nie da się oszacować kosztów leczenia wszystkich cierpiących na nie pacjentów, a więc zaplanować budżetu na ten cel.

Wielu obecnych na spotkaniu klinicystów reprezentowało ośrodki, które już w pełni zasługują na miano eksperckich. Nie jest to jednak wynik zastosowania rozwiązań systemowych, ale pracy ludzi dobrej woli, co podkreślała prof. Jolanta Wierzba z Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Poradnia Genetycznej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego, współzałożycielka i koordynatorka założonego w 2015 roku Centrum Chorób Rzadkich UCK: „U nas pacjenci są w jednym miejscu przez trzy dni, mamy koordynatora, który co do minuty pilnuje, który specjalista do nich przyjdzie i jakie świadczenie wykona. Ten koordynator to jest serce systemu w ośrodku eksperckim. zrobi, którzy wychodzą z opinią i którzy wychodzą z tym co dalej. Ale jest jeszcze jedna rzecz. Musi być ten koordynator, bez tego system leży w ośrodku eksperckim. Druga rzecz, którą sami wymyśliliśmy, to taki menadżer pacjenta. Kiedy chory wychodzi ze szpitala, to on pilnuje, żeby dzieciak miał dobry wózek inwalidzki, żeby w jego szkole były odpowiednie udogodnienia”.

Wszystko to, jak podkreśla specjalistka, dokonało się dzięki organizacjom pacjentów, bo to one komunikują lekarzom potrzeby chorych. Przy ośrodku w Gdańsku mają zresztą swoją radę i biorą udział w pracach nad rozwiązaniami usprawniającymi jego prace. Jest to również szpital, który prowadzi własny rejestr pacjentów i zachęca do wykorzystania stworzonego u siebie systemu informatycznego na poziomie ogólnopolskim.

Instytut Rozwoju Spraw Społecznych to obywatelski think-tank, który jest miejscem pogłębionej debaty, opracowywania analiz, formułowania propozycji rozwiązań i wymiany poglądów między wieloma środowiskami. Jego misją jest analizowanie zjawisk ekonomiczno-społecznych przez pryzmat kwestii zdrowia i opieki zdrowotnej, które mają wpływ na każdą dziedzinę życia i aktywności gospodarczej.

Źródło informacji: Instytut Rozwoju Spraw Społecznych
 
Źródło: PAP MediaRoom
Projekt pt. „Broad-spectrum anticancer therapy based on molecules selectively destabilizing the cytoskeleton of cancer cells”, którego kierownikiem jest prof. Piotr Dzięgiel, prorektor ds. nauki Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, otrzymał dofinansowanie w konkursie Agencji Badań Medycznych na rozwój projektów badawczo-rozwojowych z obszaru medycyny translacyjnej –  TRANSMED. Projekt, na który ABM przyznała blisko 12 mln zł dofinansowania, będzie realizowany przez konsorcjum czterech uczelni. Jego liderem jest Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu.
Celem projektu jest opracowanie nowego podejścia do leczenia nowotworów – terapii, która mogłaby działać wobec różnych typów raka, a przy tym selektywnie niszczyć komórki nowotworowe bez uszkadzania zdrowych tkanek. To jedno z najważniejszych wyzwań współczesnej onkologii. Wiele dostępnych dziś metod leczenia, choć skutecznych u części pacjentów, wiąże się z istotnymi działaniami niepożądanymi, ponieważ oddziałuje nie tylko na komórki nowotworowe, lecz także na prawidłowe komórki organizmu.

– Nowy projekt zakłada wykorzystanie mechanizmu, który ma pozwolić na bardziej precyzyjne „uderzenie” w komórki raka – wyjaśnia prof. Piotr Dzięgiel, kierownik Zakładu Histologii i Embriologii UMW. – Koncentrujemy się na białku aldolazie A, oznaczanej jako ALDOA. Jest to białko, które w wielu nowotworach występuje w zwiększonej ilości i pełni ważną funkcję w życiu komórki nowotworowej. Zespół badawczy chce wykorzystać fakt, że ALDOA bierze udział w stabilizacji cytoszkieletu, czyli wewnętrznego „rusztowania” komórki.

Cytoszkielet można porównać do konstrukcji nośnej, która utrzymuje kształt komórki, pozwala jej się przemieszczać, dzielić i reagować na otoczenie. Dla komórek nowotworowych, które intensywnie się namnażają i mają zdolność naciekania innych tkanek, taka stabilność jest szczególnie ważna. Zakłócenie tego mechanizmu może sprawić, że komórka nowotworowa traci zdolność prawidłowego funkcjonowania i obumiera.

Właśnie na tym opiera się główna idea projektu: nie chodzi o klasyczne blokowanie enzymatycznej funkcji białka, ale o zakłócenie jego innej, nieenzymatycznej roli – związanej z cytoszkieletem. Według założeń projektu taka strategia może prowadzić do selektywnej śmierci komórek nowotworowych, przy jednoczesnym ograniczeniu wpływu na zdrowe tkanki.

 
Podstawą prowadzonych prac jest cząsteczka oznaczona jako UM0112176. W badaniach wstępnych wykazano, że może ona wiązać się z ALDOA i prowadzić do destabilizacji cytoszkieletu komórek nowotworowych. Efektem tego procesu jest śmierć komórek raka. Co istotne, założeniem projektu jest uzyskanie takich związków, które będą działały możliwie skutecznie na komórki nowotworowe,
a jednocześnie będą bezpieczne dla komórek zdrowych.

Związek wyjściowy ma jednak ograniczenia, które trzeba przezwyciężyć, zanim będzie można myśleć o jego dalszym rozwoju jako potencjalnego leku. Jednym z nich jest niska rozpuszczalność, ograniczająca możliwość zastosowania klinicznego. Dlatego projekt nie polega wyłącznie na badaniu jednej cząsteczki, ale na zaprojektowaniu, syntezie i ocenie nowych pochodnych UM0112176, które będą miały lepsze właściwości.

W ramach zaplanowanych prac naukowcy chcą otrzymać co najmniej 10 nowych pochodnych tej cząsteczki. Następnie spośród nich zostaną wybrane związki o najlepszych właściwościach przeciwnowotworowych. Kolejny etap obejmie ocenę ich zachowania w organizmie, biodostępności, toksyczności i stabilności. Ostatecznym celem jest uzyskanie co najmniej trzech zoptymalizowanych kandydatów na leki, gotowych do dalszych badań przedklinicznych i przygotowania do wczesnych badań klinicznych.

– Projekt będzie koncentrował się przede wszystkim na nowotworach o dużym znaczeniu klinicznym: raku płuca, raku trzustki i raku piersi. To choroby, w których mimo postępu medycyny nadal istnieje ogromna potrzeba nowych terapii spersonalizowanych – tłumaczy prof. Piotr Dzięgiel. – Szczególnie takich, które mogłyby działać skutecznie u pacjentów z bardziej zaawansowaną chorobą lub
w przypadkach oporności na dotychczasowe leczenie.

Ważną częścią projektu będą również prace nad formulacjami liposomalnymi. Liposomy można w uproszczeniu opisać jako bardzo małe nośniki, które pomagają dostarczyć substancję czynną tam, gdzie jest potrzebna. Dzięki nim możliwe jest poprawienie rozpuszczalności leku, zwiększenie jego trwałości w organizmie i ograniczenie niepożądanych efektów ogólnoustrojowych. W przypadku projektowanej terapii takie rozwiązanie może mieć kluczowe znaczenie dla dalszego ulepszania cząsteczek terapeutycznych.

Zespół naukowców zakłada, że dzięki połączeniu nowych pochodnych UM0112176 z odpowiednio dobranymi nośnikami liposomalnymi uda się uzyskać formuły o większej skuteczności i korzystniejszym profilu bezpieczeństwa. Badacze będą sprawdzać zarówno formy wolne związków, jak i formy zamknięte w liposomach, porównując ich aktywność przeciwnowotworową, toksyczność i zdolność utrzymywania się w organizmie.

Istotną cechą projektu jest jego translacyjny charakter. Oznacza to, że badania nie kończą się na poziomie podstawowego odkrycia naukowego, ale mają prowadzić do rozwiązania, które w przyszłości może być rozwijane jako realna terapia dla pacjentów. Projekt łączy zatem kilka obszarów: biologię nowotworów, chemię leków, farmakologię, technologie formulacji oraz ocenę potencjału klinicznego i komercjalizacyjnego.

Taki zakres prac wymaga współpracy specjalistów z różnych dziedzin. Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu odpowiada za kliniczny i biomedyczny wymiar projektu, natomiast partnerzy konsorcjum wnoszą kompetencje w zakresie chemii, biologii molekularnej, farmakologii, technologii nośników i analiz niezbędnych do dalszego rozwoju kandydatów na leki. Dzięki temu projekt ma obejmować cały łańcuch prac – od zaprojektowania nowych związków, przez badania ich działania, aż po wybór najlepszych kandydatów do kolejnych etapów rozwoju.

Zgodnie z założeniami proponowany mechanizm działania jest nowy w skali światowej i dotąd nie był wykorzystywany w onkologii. Jeśli wyniki projektu potwierdzą przyjęte hipotezy, może on otworzyć drogę do nowej klasy terapii przeciwnowotworowych. Byłyby one ukierunkowane nie na pojedynczą mutację czy jeden rodzaj nowotworu, lecz na bardziej uniwersalną słabość komórek raka – ich zależność od stabilizacji cytoszkieletu przez ALDOA.

– To szczególnie ważne, ponieważ nowotwory są bardzo zróżnicowane – dodaje kierownik projektu.

– Terapia skuteczna tylko wobec jednego, wąskiego mechanizmu biologicznego nie zawsze sprawdza się u szerokiej grupy pacjentów. Proponowane podejście może mieć potencjalnie szersze zastosowanie, ponieważ nadmierna obecność ALDOA obserwowana jest w wielu typach nowotworów. Właśnie dlatego projekt określany jest jako praca nad terapią szerokozakresową.

Znaczenie projektu wykracza poza sam aspekt naukowy. Nowotwory pozostają jedną z najczęstszych przyczyn zgonów na świecie, a koszty ich leczenia stale rosną. Nowoczesne terapie onkologiczne, choć przełomowe, bywają bardzo drogie i nie zawsze dostępne dla wszystkich pacjentów. Autorzy projektu wskazują, że opracowanie skutecznej i mniej kosztownej terapii mogłoby w przyszłości przynieść korzyści nie tylko kliniczne, lecz także społeczne i ekonomiczne – zmniejszając liczbę hospitalizacji, poprawiając jakość życia chorych i zwiększając szanse na powrót do normalnego funkcjonowania.

Projekt, którego liderem jest Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu, to przykład badań łączących ambitną naukę z jasno określonym celem praktycznym. Punktem wyjścia jest nowe spojrzenie na biologię komórki nowotworowej, ale celem końcowym – stworzenie podstaw do terapii, która w przyszłości mogłaby zostać rozwinięta z myślą o pacjentach.

Partnerami UMW w projekcie „Broad-spectrum anticancer therapy based on molecules selectively destabilizing the cytoskeleton of cancer cells” są: Uniwersytet Przyrodniczy we Wrocławiu, Uniwersytet Wrocławski oraz Politechnika Wrocławska. Kwota dofinansowania wynosi 11 874 499 zł, a realizacja projektu została zaplanowana na trzy lata.

W przygotowaniu wniosku wsparcia udzielili: Sekcja Pozyskiwania Projektów Centrum Zarządzania Projektami oraz pracownicy Centrum Transferu Technologii UMW.

Źródło: inf pras

Blisko 200 ekspertów wzięło udział w ogólnopolskiej konferencji „Onkologia w badaniach klinicznych – współpraca, jakość, rozwój”, zorganizowanej przez Narodowy Instytut Onkologii w Warszawie. Wydarzenie podkreśliło kluczową rolę badań klinicznych w rozwoju nowoczesnych terapii oraz poprawie jakości opieki nad pacjentami.
26 marca 2026 roku w Narodowym Instytucie Onkologii w Warszawie odbyła się ogólnopolska konferencja „Onkologia w badaniach klinicznych – współpraca, jakość, rozwój”, zorganizowana przez Centrum Wsparcia Badań Klinicznych NIO. To pierwsze tak kompleksowe wydarzenie poświęcone właśnie badaniom klinicznym w onkologii, którego gospodarzem był Instytut, od lat aktywnie współtworzący kierunki rozwoju tej dziedziny w Polsce.

Spotkanie pokazało, jak istotną rolę w systemie ochrony zdrowia odgrywają dziś badania kliniczne – nie tylko jako narzędzie rozwoju nowych terapii, lecz także jako przestrzeń współpracy między nauką, praktyką kliniczną i administracją.

CWBK – zaplecze rozwoju badań klinicznych

Centrum Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK) NIO od 2025 roku funkcjonuje jako wyspecjalizowana jednostka wspierająca organizację i realizację badań i konsekwentnie buduje nowoczesne zaplecze dla badań klinicznych – wzmacniając kompetencje zespołów, zwiększając skalę prowadzonych projektów oraz rozwijając współpracę z partnerami krajowymi i międzynarodowymi. Centrum powstało dzięki środkom pozyskanym z Agencji Badań Medycznych przyznanym w ramach realizacji Krajowego Planu Odbudowy (KPO).

– Działalność Centrum wpisuje się w szerszy proces wzmacniania badań klinicznych w Polsce – zarówno w zakresie zwiększania ich dostępności dla pacjentów, jak i budowania pozycji kraju jako wiarygodnego partnera dla międzynarodowych projektów badawczych. CWBK pełni w tym systemie istotną rolę operacyjną, będąc jednym z kluczowych elementów rozwijanej infrastruktury badań klinicznych, tworzonej m.in. przy wsparciu Agencji Badań Medycznych – wyjaśnia dr hab. n. med. Katarzyna Kozak, kierująca Centrum.

Współpraca, jakość, rozwój – nadrzędny cel sieci CWBK

„Onkologia w badaniach klinicznych – współpraca, jakość, rozwój” to pierwsza tak kompleksowa konferencja poświęcona roli badań klinicznych w Narodowym Instytucie Onkologii, w której udział wzięło blisko 200 ekspertów z całego kraju. W wydarzeniu uczestniczyli m.in. reprezentanci Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, przedstawiciele administracji publicznej i instytucji regulacyjnych, a także partnerzy przemysłowi i organizacje pacjenckie, potwierdzając, że rozwój badań klinicznych jest procesem wymagającym współpracy i koordynacji działań wielu podmiotów, a jego efekty przekładają się bezpośrednio na jakość opieki nad pacjentami.

– To ważny dzień dla naszego Instytutu. Centrum Wsparcia Badań Klinicznych, które dziś wyraźnie zaznacza swoją obecność, jest efektem wieloletniej, konsekwentnej pracy i zaangażowania zespołu rozwijającego badania kliniczne oraz zwiększającego dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii. Mamy do czynienia ze wspólnym sukcesem – rezultatem pracy całych zespołów, których zaangażowanie pozwala nam dziś być w tym miejscu – podkreśliła prof. Beata Jagielska, dyrektor NIO, otwierając wydarzenie.

Badania kliniczne – fundament nowoczesnej onkologii

To właśnie badania kliniczne umożliwiają rozwój innowacyjnych terapii, poprawę skuteczności leczenia oraz zwiększenie bezpieczeństwa pacjentów. Jednocześnie ich prowadzenie wymaga wysokich standardów jakości, odpowiedniej infrastruktury oraz ścisłej współpracy wielu środowisk. Wczorajsze spotkanie w Instytucie stworzyło przestrzeń do takiego dialogu – łącząc perspektywę kliniczną, naukową, organizacyjną i systemową.

Nadzór merytoryczny nad programem wydarzenia objął prof. Piotr Rutkowski, Pełnomocnik Dyrektora ds. Narodowej Strategii Onkologicznej i Badań Klinicznych.

– Nasza instytucja jest ważnym elementem systemu, ale pozostaje częścią szerszego ekosystemu badań klinicznych – zarówno w Polsce, jak i w Europie. Stąd obecność partnerów krajowych i międzynarodowych oraz organizacji zaangażowanych w finansowanie i organizację badań. To moment podkreślający także znaczenie pracy zespołowej – za każdym badaniem stoją skoordynowane działania wielu specjalistów: lekarzy, pielęgniarek, koordynatorów i zespołów organizacyjnych, których współpraca warunkuje jakość i bezpieczeństwo prowadzonych badań. Sama obecność w tym gronie ma znaczenie i napawa wielką satysfakcją – zaznaczył w swoim wystąpieniu prof. Rutkowski.

Warto podkreślić, że zaproszenie do udziału w konferencji przyjęła prof. Winette van der Graaf, prezes European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC). Organizacja od dekad odgrywa kluczową rolę w rozwoju badań klinicznych w Europie, koordynując wieloośrodkowe projekty badawcze i wyznaczając standardy jakości w onkologii. Udział jej przedstawicielki w konferencji był nie tylko wyrazem uznania dla potencjału polskich ośrodków, ale także sygnałem rosnącej obecności Polski w międzynarodowych strukturach badań klinicznych.

W swoim wystąpieniu specjalistka podkreśliła wieloletnią, owocną współpracę z Instytutem, wyrażając uznanie dla jej znaczenia w rozwoju badań klinicznych na arenie międzynarodowej. Pogratulowała również dynamicznego rozwoju Centrum Wsparcia Badań Klinicznych NIO oraz jakości badań tu prowadzonych. Zwróciła przy tym szczególną uwagę na rolę zaangażowania pacjentów, wskazując, że to właśnie ich rola stanowi fundament nowoczesnych badań klinicznych i realnie wpływa na ich efektywność oraz kierunki rozwoju tego obszaru medycyny.

Od uczestnictwa do współtworzenia

Istotną częścią konferencji było także wskazanie ważnej roli pacjenta – nie tylko jako uczestnika badań, lecz jako ich realnego współtwórcy. W wystąpieniach i debatach podkreślano, że współczesne badania kliniczne coraz częściej projektowane są z uwzględnieniem doświadczeń, potrzeb i oczekiwań chorych, co bezpośrednio wpływa na ich jakość, trafność oraz praktyczne zastosowanie wyników. Równolegle eksperci podejmowali zagadnienia związane z zapewnieniem wysokich standardów prowadzenia badań – od kwestii bezpieczeństwa i nadzoru, przez rozwój badań niekomercyjnych, aż po mechanizmy wzmacniające współpracę pomiędzy ośrodkami klinicznymi, instytucjami publicznymi i partnerami przemysłowymi. W dyskusjach wyraźnie zaznaczał się także wymiar organizacyjny – obejmujący zarządzanie procesami badawczymi, rozwój infrastruktury oraz kompetencji zespołów – jednak to właśnie perspektywa pacjenta nadawała tym rozważaniom kierunek i kontekst, porządkując je wokół nadrzędnego celu, jakim jest poprawa jakości opieki onkologicznej.

Kierunek: przyszłość

Konferencja potwierdziła rosnące znaczenie badań klinicznych w polskiej onkologii. Udział w spotkaniu blisko 200 uczestników z różnych środowisk pokazuje skalę zainteresowania oraz gotowość do dalszej współpracy na rzecz ich rozwoju. Tak szeroka obecność ekspertów, instytucji i partnerów wskazuje na gotowość do budowania trwałych mechanizmów współpracy oraz rozwijania wspólnych standardów jakości.

Wydarzenie w Narodowym Instytucie Onkologii wyznaczyło też kierunek dalszych działań: zwiększanie dostępności badań dla pacjentów, rozwój projektów niekomercyjnych oraz konsekwentne podnoszenie jakości prowadzonych badań. To proces, który już się rozpoczął – i który będzie w najbliższych latach jednym z filarów rozwoju systemu opieki onkologicznej.

Konferencję zrealizowano w ramach Przedsięwzięcia pn. „Centrum Wsparcia Badań Klinicznych w NIO-PIB w Warszawie”, prowadzonego na podstawie umowy zawartej z Agencją Badań Medycznych o objęcie wsparciem nr KPOD.07.07-IW.07-0235/24, w ramach Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności (inwestycja D3.1.1 „Kompleksowy rozwój badań w zakresie nauk medycznych i nauk o zdrowiu”, działanie 4.2 „Rozwój sieci Centrów Wsparcia Badań Klinicznych”), realizowanego w ramach Rządowego Planu Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022–2031, w wyniku konkursu 2024/ABM/4/KPO.”

Źródło: NIO
Foto: NIO

Glejak wielopostaciowy pozostaje jednym z największych wyzwań współczesnej neuroonkologii. To najczęstszy i jednocześnie najbardziej agresywny pierwotny nowotwór mózgu u dorosłych, którego leczenie – mimo postępu technologicznego i terapeutycznego – wciąż przynosi ograniczone efekty. Trwające badania nad immunoterapią otwierają jednak nowe kierunki poszukiwań skuteczniejszych metod leczenia.
Nowotwory ośrodkowego układu nerwowego stanowią stosunkowo niewielki odsetek wszystkich zachorowań onkologicznych, ale ich znaczenie kliniczne jest szczególne. W Polsce odpowiadają za około 2% przypadków nowotworów złośliwych, co przekłada się na blisko 3000 nowych rozpoznań rocznie. Obejmują zarówno guzy pierwotne – takie jak glejaki czy oponiaki – jak i zmiany wtórne, będące przerzutami z innych narządów, najczęściej z płuca lub piersi.

W ostatnich latach istotnie zmieniło się podejście do klasyfikacji tych nowotworów. Aktualna klasyfikacja WHO z 2021 roku wprowadziła szerokie wykorzystanie diagnostyki molekularnej, która dziś stanowi jeden z kluczowych elementów rozpoznania i kwalifikacji do leczenia. Coraz większe znaczenie mają cechy genetyczne guza, które pozwalają nie tylko precyzyjniej określić jego typ, ale także przewidywać przebieg choroby i potencjalną odpowiedź na terapię.

Choroba o wyjątkowo agresywnym przebiegu

Glejak wielopostaciowy (glioblastoma, GBM) charakteryzuje się szybkim wzrostem, dużą zmiennością molekularną oraz naciekającym charakterem, który uniemożliwia całkowite chirurgiczne usunięcie guza bez ryzyka poważnych powikłań neurologicznych. Standard leczenia obejmuje maksymalnie bezpieczną resekcję, a następnie radioterapię i chemioterapię z zastosowaniem temozolomidu. Mimo tego rokowanie pozostaje niekorzystne – mediana przeżycia wynosi około 15 miesięcy, a odsetek trzyletnich przeżyć nie przekracza 10%.

Jednym z kluczowych mechanizmów odpowiadających za oporność glejaka na leczenie jest jego zdolność do unikania odpowiedzi immunologicznej organizmu.

– „Za agresywnym charakterem wzrostu guza oraz jego opornością na nowe metody terapii stoi między innymi unikalna właściwość komórek glejaka polegająca na hamowaniu aktywności układu odpornościowego gospodarza. W warunkach prawidłowych zasadniczą rolę w rozpoznawaniu i eliminacji komórek nowotworowych odgrywają limfocyty T, jednak w przypadku glejaka ich funkcja ulega istotnemu osłabieniu” – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Wojciech Kaspera, kierownik projektu.

Jak podkreśla, komórki nowotworowe aktywnie wykorzystują mechanizmy immunosupresji:
– „Komórki guza wykazują ekspresję białek powierzchniowych, które modulują aktywność punktów kontroli odpowiedzi immunologicznej. Interakcja tych cząsteczek z receptorami na limfocytach T prowadzi do ich funkcjonalnej inaktywacji. W konsekwencji dochodzi do osłabienia odpowiedzi przeciwnowotworowej, co umożliwia dalszą progresję choroby”.

Projekt PIRG – próba przełamania immunosupresji

Jednym z projektów, który ma na celu zmianę tego niekorzystnego scenariusza, jest badanie PIRG (Pembrolizumab in Glioblastoma), finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Jego celem jest ocena skuteczności immunoterapii u pacjentów z nowo rozpoznanym glejakiem wielopostaciowym.

Projekt realizowany jest przez Śląski Uniwersytet Medyczny we współpracy z Narodowym Instytutem Onkologii w Gliwicach oraz partnerami międzynarodowymi, w tym Institute of Cancer Research w Londynie. Badanie ma charakter wieloośrodkowy i obejmuje pacjentów na wczesnym etapie choroby.

Kluczową rolę w terapii odgrywa pembrolizumab – przeciwciało monoklonalne blokujące receptor PD-1 na limfocytach T.

– „Pembrolizumab jest przeciwciałem monoklonalnym blokującym receptor PD-1 na powierzchni limfocytów T. Zablokowanie interakcji pomiędzy PD-1 i PD-L1 może doprowadzić do przywrócenia aktywności przeciwnowotworowej limfocytów T i umożliwić skuteczniejszą kontrolę wzrostu guza” – tłumaczy prof. Wojciech Kaspera.

Jednym z najbardziej innowacyjnych elementów projektu jest zastosowanie leczenia w schemacie neoadjuwantowym, czyli jeszcze przed operacją.

– „Zakładamy, że wczesne włączenie inhibitora PD-1 może doprowadzić do aktywacji odpowiedzi immunologicznej jeszcze przed usunięciem guza, a także zwiększyć skuteczność dalszego leczenia, w tym radioterapii i chemioterapii” – podkreśla badacz.

W badaniu uczestniczy 36 pacjentów. Analizie poddawane są zarówno próbki krwi, jak i materiał tkankowy uzyskany podczas operacji, co pozwala lepiej zrozumieć zmiany zachodzące w mikrośrodowisku guza oraz identyfikować potencjalne biomarkery odpowiedzi na leczenie.

Immuno-PET – krok w stronę mniej inwazyjnej diagnostyki

Istotnym elementem projektu jest wykorzystanie technologii immuno-PET, umożliwiającej nieinwazyjne obrazowanie ekspresji PD-L1. W badaniu stosowany jest znakowany radioaktywnie atezolizumab, co pozwala na ocenę biologii guza jeszcze przed jego usunięciem.

– „Zastosowanie immuno-PET ukierunkowanego na szlak PD-1/PD-L1 pozwala na scharakteryzowanie guza przed jego resekcją i kwalifikację pacjenta do leczenia w sposób spersonalizowany, a także na monitorowanie skuteczności terapii” – wyjaśnia prof. Wojciech Kaspera.

Badania obrazowe realizowane są w Narodowym Instytucie Onkologii w Gliwicach pod kierunkiem prof. Gabrieli Kramer-Marek. Zespół odpowiada m.in. za opracowanie i standaryzację procedur oraz przygotowanie radioznacznika wykorzystywanego w badaniu.

Zastosowanie immuno-PET ma szczególne znaczenie w kontekście guzów mózgu, gdzie dotychczas podstawową metodą oceny molekularnej pozostaje biopsja stereotaktyczna. Nowe podejście może ograniczyć konieczność wykonywania procedur inwazyjnych i przyczynić się do rozwoju medycyny spersonalizowanej.

Kierunek: leczenie skojarzone i medycyna personalizowana

Wyniki projektu PIRG zostały opublikowane w czasopiśmie „Neuro-Oncology”, co potwierdza jego znaczenie naukowe i translacyjny charakter. Badanie łączy różne obszary medycyny – immunoterapię, leczenie chirurgiczne oraz nowoczesne techniki obrazowania i diagnostyki molekularnej.

Eksperci podkreślają, że to właśnie integracja różnych metod terapeutycznych może w przyszłości poprawić rokowanie pacjentów z glejakiem wielopostaciowym. Szczególnie istotną rolę odgrywają niekomercyjne badania kliniczne finansowane ze środków publicznych, które pozwalają rozwijać nowe strategie leczenia w obszarach o wysokiej, niezaspokojonej potrzebie medycznej.

Choć glejak wielopostaciowy nadal pozostaje chorobą o bardzo złym rokowaniu, rozwój immunoterapii oraz zaawansowanych metod diagnostycznych daje nadzieję na stopniową poprawę wyników leczenia i jakości życia pacjentów.
Źródło: Agencja Badań Medycznych; wszystkie wypowiedzi pochodzą z materiału Agencji Badań Medycznych
Polska przestaje być wyłącznie odbiorcą terapii CAR-T wytwarzanych za granicą i zaczyna budować własne zaplecze technologiczne. To zmiana o znaczeniu większym niż pojedynczy sukces laboratoryjny, bo dotyczy nie tylko prestiżu naukowego, lecz także przyszłych kosztów leczenia, bezpieczeństwa lekowego i realnej dostępności terapii dla pacjentów. Jednocześnie wraz z rozwojem projektów badawczych coraz wyraźniej widać systemowe pytania: jak przejść od badań do rutynowego leczenia, jak zabezpieczyć pacjentów uczestniczących w eksperymentalnych terapiach oraz jak utrzymać infrastrukturę, która dopiero powstaje w polskich ośrodkach.
Produkty lecznicze terapii zaawansowanej – obejmujące terapie genowe, komórkowe i tkankowe – należą dziś do najbardziej dynamicznie rozwijających się obszarów medycyny. Ich znaczenie szczególnie wyraźnie widać w onkologii oraz chorobach rzadkich, czyli w dziedzinach, w których klasyczne metody leczenia często osiągają granice skuteczności. Terapie te projektowane są z myślą o sytuacjach, w których potrzeby kliniczne pozostają niezaspokojone, a dostępne leczenie nie pozwala na trwałą kontrolę choroby.

Jedną z najbardziej zaawansowanych technologii w tej grupie jest immunoterapia CAR-T, polegająca na wykorzystaniu genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T pacjenta. Komórki układu odpornościowego są pobierane od chorego, następnie w laboratorium wyposażane w receptor rozpoznający antygen na powierzchni komórek nowotworowych, a później ponownie podawane pacjentowi. W praktyce oznacza to stworzenie spersonalizowanego leku biologicznego wytwarzanego z komórek konkretnej osoby.

Jak wskazywała Katarzyna Galas z Ministerstwa Zdrowia, rozwój takich technologii jest dziś wspierany zarówno poprzez niekomercyjne badania kliniczne, jak i projekty komercyjne finansowane przez Agencję Badań Medycznych. Obejmują one nie tylko onkologię, lecz także inne obszary medycyny, w tym choroby rzadkie i schorzenia zapalne.

Wśród projektów onkologicznych szczególne znaczenie ma badanie CARMEN, dotyczące zastosowania limfocytów CAR-T anty-CD19 u pacjentów z nawrotowymi i opornymi chłoniakami nieziarniczymi z limfocytów B. W ramach tego projektu podano pierwsze w Polsce niekomercyjnie wytworzone komórki CAR-T, przygotowane lokalnie w krajowej infrastrukturze laboratoryjnej. Sam proces produkcji komórek trwał około dwóch tygodni, a cała procedura – od pobrania komórek od pacjenta do ich ponownego podania – około trzech tygodni.

Jeszcze kilka lat temu taka procedura była logistycznie i finansowo uzależniona od zagranicznych laboratoriów. Materiał biologiczny wysyłano do wyspecjalizowanych ośrodków w Stanach Zjednoczonych lub Europie Zachodniej, gdzie przygotowywano produkt leczniczy. Koszt terapii sięgał wówczas nawet ponad milion złotych za jednego pacjenta. Rozwój krajowych kompetencji produkcyjnych oznacza potencjalną zmianę tej sytuacji – zarówno pod względem dostępności leczenia, jak i bezpieczeństwa technologicznego państwa.

Jak zwracał uwagę prof. Artur Kowalik ze Świętokrzyskiego Centrum Onkologii, w praktyce oznacza to funkcjonowanie dwóch równoległych modeli terapii CAR-T. W przypadku produktów komercyjnych proces modyfikacji komórek odbywa się w laboratoriach firm farmaceutycznych, najczęściej poza Polską, natomiast projekty finansowane przez Agencję Badań Medycznych rozwijają akademickie technologie terapii komórkowych, które dopiero budują krajowe kompetencje w tym obszarze.

Według danych przedstawionych przez Ireneusza Staronia z Agencji Badań Medycznych, obecnie finansowanych jest sześć projektów rozwijających technologię CAR-T, o łącznej wartości około 276 mln zł. Cztery z nich obejmują badania kliniczne z udziałem pacjentów, a dwa realizowane są ze środków Krajowego Planu Odbudowy. Projekty dotyczą m.in. leczenia nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego, ostrej białaczki limfoblastycznej czy nowych strategii immunoterapii nowotworów układu krwiotwórczego.

Jednocześnie w trakcie realizacji projektów pojawił się problem, który ma znaczenie nie tylko systemowe, ale także etyczne. Jak zauważył Staroń, pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym nie zawsze ma później możliwość powrotu do standardowego programu lekowego, jeśli eksperymentalna terapia okaże się nieskuteczna.

 „Pacjenci, którzy biorą udział w tych eksperymentalnych terapiach, nie mogą później – w przypadku braku efektywności – wrócić do programu lekowego” – wskazywał.

Z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia CAR-T nie jest już wyłącznie eksperymentem. Terapia ta została objęta refundacją w Polsce po raz pierwszy w 2021 roku. Obecnie w programach lekowych finansowane są trzy produkty CAR-T stosowane w leczeniu wybranych nowotworów hematologicznych, przede wszystkim chłoniaków B-komórkowych oraz ostrej białaczki limfoblastycznej.

Jak wyjaśniała Martyna Kosmal z Ministerstwa Zdrowia, liczba pacjentów korzystających z tej terapii systematycznie rośnie. W 2023 roku leczenie otrzymało 91 pacjentów, w 2024 roku już 138, a w kolejnych miesiącach liczba ta przekroczyła 150 chorych. Wydatki publiczne na refundację terapii CAR-T sięgnęły już blisko 200 mln zł rocznie.

Jednocześnie CAR-T pozostaje terapią stosowaną w bardzo wąskich wskazaniach i najczęściej w sytuacji, gdy inne metody leczenia zostały już wyczerpane. Wynika to zarówno z ograniczeń rejestracyjnych, jak i z faktu, że leczenie musi być prowadzone w wyspecjalizowanych ośrodkach posiadających odpowiednią certyfikację oraz doświadczenie w terapii komórkowej.

Rozwój terapii zaawansowanych wykracza jednak poza onkologię. Technologie genowe i komórkowe coraz częściej pojawiają się także w kontekście chorób rzadkich, które – choć pojedynczo występują rzadko – łącznie dotyczą nawet 6–8 proc. populacji. W Polsce oznacza to kilka milionów pacjentów.

W odpowiedzi na rosnące znaczenie takich terapii wprowadzono nowe instrumenty finansowe. Jednym z nich jest subfundusz w ramach Funduszu Medycznego przeznaczony na leczenie chorób rzadkich u dzieci. Jego roczny budżet ma wynosić około 250 mln zł i obejmować finansowanie terapii zaawansowanych, które dotychczas nie były dostępne w systemie refundacyjnym.

Mechanizm ten ma umożliwić zastosowanie jednorazowych terapii genowych lub komórkowych w sytuacji, gdy wyczerpano wszystkie inne możliwości leczenia. Warunkiem jest m.in. pozytywna opinia konsultanta krajowego lub wojewódzkiego, potwierdzenie braku alternatywnych metod terapii oraz dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu.

Jednak rozwój terapii komórkowych to nie tylko kwestia badań i refundacji. Wymaga on także budowy i utrzymania wysoko specjalistycznej infrastruktury laboratoryjnej spełniającej standardy dobrej praktyki wytwarzania (GMP). Utrzymanie takich laboratoriów jest kosztowne, a stabilność ich funkcjonowania zależy od ciągłości finansowania.

Na ten problem zwracali uwagę eksperci zajmujący się bezpośrednio wytwarzaniem terapii komórkowych w polskich ośrodkach. Jak podkreślała dr Justyna Marynowska z Narodowego Instytutu Onkologii, krajowa produkcja terapii komórkowych może być nawet od pięciu do dziesięciu razy tańsza niż zakup komercyjnych produktów od globalnych firm farmaceutycznych. Jednocześnie utrzymanie infrastruktury laboratoryjnej wymaga stałych inwestycji, których nie da się zapewnić wyłącznie poprzez pojedyncze granty badawcze.

Podobne wątpliwości dotyczą także przyszłości projektów po zakończeniu finansowania. Badania kliniczne mogą trwać kilka lat, ale infrastruktura i zespoły naukowe muszą funkcjonować znacznie dłużej, jeśli mają stać się trwałym elementem systemu ochrony zdrowia.

Rozwój terapii CAR-T pokazuje więc jednocześnie potencjał i ograniczenia polskiego systemu ochrony zdrowia. Z jednej strony powstają laboratoria, projekty badawcze i zespoły kliniczne zdolne do rozwijania najbardziej zaawansowanych technologii medycznych. Z drugiej – wciąż otwarte pozostają pytania o ciągłość finansowania, regulacje prawne oraz miejsce tych terapii w systemie refundacji.

To właśnie od odpowiedzi na te pytania będzie zależało, czy Polska pozostanie wyłącznie uczestnikiem globalnego wyścigu technologicznego, czy też stanie się jednym z krajów zdolnych do tworzenia i wdrażania własnych terapii zaawansowanych.

Artykuł powstał na podstawie zapisu posiedzenia Podkomisji stałej do spraw onkologii z 26.02.2026 r.

Czy sama kolejność stosowania standardowych leków może zdecydować o skuteczności leczenia raka piersi? I czy da się z wyprzedzeniem wskazać pacjentki, które zareagują na chemioterapię najlepiej? Na te pytania ma odpowiedzieć niekomercyjne badanie kliniczne PRIORITY, które właśnie ruszyło w Polsce.
Projekt, finansowany kwotą 34,1 mln zł przez Agencję Badań Medycznych, potrwa osiem lat i obejmie 440 pacjentek z HER2-ujemnym rakiem piersi. Jego celem jest praktyczne wykorzystanie wiedzy molekularnej o guzie do lepszego dopasowania leczenia – tak, by zwiększyć szansę na skuteczną terapię i ograniczyć niepotrzebne działania niepożądane.

Dla kogo i od czego zacząć leczenie?

Badanie PRIORITY koncentruje się na jednym z kluczowych dylematów w leczeniu przedoperacyjnym raka piersi HER2-ujemnego: czy dwie powszechnie stosowane sekwencje chemioterapii neoadiuwantowej są równie skuteczne u wszystkich pacjentek, czy też ich efektywność zależy od biologii nowotworu.
Naukowcy sprawdzą, czy odpowiedzią na to pytanie może być poziom ekspresji białka PIP (prolactin-induced protein). To biomarker, który – jak sugerują wcześniejsze badania – może wskazywać, jak wrażliwy jest guz na chemioterapię i od której sekwencji leczenia warto zacząć.
– Zależy nam, by decyzja o terapii była podejmowana nie tylko na podstawie rutynowych badań, ale także z wykorzystaniem informacji dotyczących biologii guza – podkreśla prof. Piotr Dzięgiel, kierownik naukowy projektu. – Jeśli potwierdzimy nasze hipotezy, lekarze dostaną wiarygodną wskazówkę, od czego zacząć leczenie, aby zwiększyć szansę na całkowitą odpowiedź przedoperacyjną, a pacjentki – większą szansę na skuteczniejszą, personalizowaną terapię.

Rak piersi: dobre wyniki, ale wciąż nierozwiązane problemy

Rak piersi pozostaje jednym z najczęstszych nowotworów złośliwych u kobiet – co roku diagnozuje się go u ponad 2 mln pacjentek na świecie. Większość przypadków stanowi rak HER2-ujemny, czyli taki, w którym komórki nowotworowe nie wykazują nadekspresji białka HER2.
Wczesne stadia choroby często pozwalają na skuteczne leczenie – ponad 70 proc. pacjentek z wczesnym rakiem piersi żyje co najmniej 10 lat od rozpoznania. W przypadku choroby miejscowo zaawansowanej ryzyko nawrotu i przerzutów pozostaje jednak wysokie, a skuteczność terapii bywa trudna do przewidzenia.
Coraz większą rolę odgrywa leczenie przedoperacyjne, które nie tylko może zmniejszyć guz przed zabiegiem, ale także dostarcza cennej informacji o tym, jak nowotwór reaguje na zastosowane leki. To właśnie ten moment leczenia stał się punktem wyjścia dla projektu PRIORITY.

Białko PIP jako „drogowskaz” terapii

Wcześniejsze badania zespołu badawczego wykazały, że wysoka ekspresja białka PIP wiąże się z lepszą odpowiedzią na standardową chemioterapię. PIP jest glikoproteiną, której produkcję pobudza prolaktyna i która już dziś bywa wykorzystywana jako biomarker diagnostyczny w raku piersi.
Analizy materiału klinicznego oraz badania przedkliniczne sugerują, że PIP może pełnić podwójną rolę: markera rokowniczego, związanego z przebiegiem choroby, oraz markera predykcyjnego, pomagającego przewidzieć skuteczność określonego schematu leczenia.
– W ramach projektu przeprowadzimy randomizowane badanie kliniczne fazy IV, czyli takie, które odbywa się w warunkach zbliżonych do codziennej praktyki klinicznej – tłumaczy prof. Dzięgiel. – Wezmą w nim udział dorosłe pacjentki z miejscowo lub regionalnie zaawansowanym rakiem piersi w stopniu II lub III, u których nowotwór jest HER2-ujemny. Pacjentki zostaną losowo przydzielone do dwóch grup, które będą się różniły kolejnością zastosowania dwóch standardowych sekwencji cytostatyków.
Kluczowym elementem projektu będzie nie tylko ocena poziomu PIP w guzie pierwotnym, lecz także jego analiza w krążących komórkach nowotworowych oraz zaawansowane badania transkryptomiczne, w tym transkryptomika przestrzenna. Pozwoli to sprawdzić, czy na podstawie cech molekularnych nowotworu można przewidywać skuteczność leczenia jeszcze przed rozpoczęciem terapii.

Od laboratorium do decyzji klinicznej

PRIORITY ma charakter wyraźnie translacyjny – łączy wyniki badań laboratoryjnych z realnymi decyzjami terapeutycznymi. Celem nie jest wprowadzenie nowego leku, lecz lepsze wykorzystanie już dostępnych terapii poprzez ich bardziej świadome i indywidualne stosowanie.
– Innymi słowy: przenosimy wnioski z laboratorium do gabinetu onkologa – dodaje prof. Piotr Dzięgiel. – Ostatecznie chodzi o to, by dostarczyć lekarzom wskazówki do decyzji terapeutycznych, najbardziej korzystnych dla pacjentki.
Badanie potrwa do 2033 roku i obejmie pacjentki z wielu ośrodków w Polsce. To jedno z największych niekomercyjnych badań klinicznych w polskiej onkologii ostatnich lat, którego wyniki mogą realnie wpłynąć na sposób leczenia HER2-ujemnego raka piersi w codziennej praktyce klinicznej.

Badanie PRIORITY nie jest projektem jednorazowym, lecz wyrasta z wieloletnich prac zespołu Zakładu Histologii i Embriologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu nad rolą białka PIP w raku piersi. To właśnie wcześniejsze analizy materiału klinicznego, modele laboratoryjne oraz badania przedkliniczne pozwoliły sformułować hipotezę, że PIP może pełnić funkcję praktycznego biomarkera wrażliwości guza na chemioterapię. Projekt finansowany przez ABM stanowi dziś próbę przeniesienia tych obserwacji do realnych decyzji terapeutycznych – sprawdzenia, czy wiedza molekularna może rzeczywiście pomóc lekarzom lepiej planować leczenie w codziennej praktyce klinicznej.

Źródło: informacja prasowa, UMW, fot. Tomasz Walów/UMW

Niekomercyjne badania kliniczne od lat pozostają jednym z kluczowych, a jednocześnie najbardziej niedofinansowanych elementów rozwoju medycyny. To właśnie w ich obszarze pojawia się szansa na optymalizację już dostępnych terapii, poprawę bezpieczeństwa leczenia i odpowiedź na pytania, które z perspektywy rynku komercyjnego często pozostają bez znaczenia ekonomicznego, ale mają ogromne znaczenie kliniczne. Taką filozofię działania potwierdziła konferencja prasowa pt. „Optymalizacja terapii w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń”, zorganizowana przez Agencję Badań Medycznych w Centrum Prasowym Polska Agencja Prasowa.
Jak podkreślił prezes ABM prof. Wojciech Fendler, celem rozstrzygniętego konkursu było wsparcie projektów, które odpowiadają na realne, często niezaspokojone potrzeby pacjentów. „ABM wesprze działania naukowe, które są wyjątkowo oczekiwane przez pacjentów” – zaznaczył podczas spotkania.

Ponad 180 mln zł na osiem projektów o wysokim znaczeniu klinicznym

W ramach otwartego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne (ABM/2025/1) do Agencji wpłynęły 63 wnioski. Rekomendację do finansowania otrzymało osiem projektów, a łączna wartość przyznanego dofinansowania przekracza 180 mln zł. Jak wskazywał prezes ABM, „w ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, zaś agencja dofinansuje osiem z nich, szczególnie ważnych i adresujących potrzeby pacjentów. Razem z nimi przekraczamy liczbę 500 finansowanych długofalowo projektów”.
Struktura wybranych projektów wyraźnie pokazuje, gdzie dziś koncentrują się największe luki terapeutyczne. Połowa z nich dotyczy onkologii, a aż siedem na osiem obejmuje choroby rzadkie i populację pediatryczną. Zakres tematyczny dofinansowanych badań obejmuje m.in. choroby mitochondrialne u dzieci, umiarkowaną i ciężką postać choroby Leśniowskiego-Crohna w populacji pediatrycznej, przeciwdziałanie odrzuceniu przeszczepu komórek krwiotwórczych u pacjentów z rzadkimi białaczkami, idiopatyczne miopatie zapalne oporne na leczenie pierwszego rzutu, rzadkie nowotwory, a także innowacyjne podejścia terapeutyczne w cukrzycy typu 1 współistniejącej z otyłością i zaburzeniami neuropsychiatrycznymi.

Choroby mitochondrialne: próba realnej zmiany naturalnego przebiegu choroby

Jednym z projektów, który zwrócił szczególną uwagę, jest badanie dotyczące chorób mitochondrialnych u dzieci z objawami neurologicznymi – grupy schorzeń o bardzo ciężkim, postępującym przebiegu i skrajnie ograniczonych możliwościach leczenia przyczynowego. Choroby te wynikają z zaburzeń funkcji mitochondriów, prowadząc do deficytu produkcji energii w komórkach, co przekłada się na zaburzenia rozwoju, niepełnosprawność i zwiększone ryzyko przedwczesnego zgonu.
Jak wyjaśniała dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, autorzy badania zakładają, że zastosowana interwencja terapeutyczna może wpłynąć na sam przebieg choroby, a nie wyłącznie łagodzić jej objawy. „Autorzy badania zakładają, że proponowana interwencja terapeutyczna pozwoli wpłynąć istotnie na długoterminowy przebieg choroby: zmniejszy tempo jej postępu, poprawi stan kliniczny pacjenta, a przez to zmniejszy jego niepełnosprawność i zależność od opiekunów. Może to zredukować zarówno koszty bezpośrednie, jak też pośrednie opieki nad pacjentem” – podkreślała.

Transplantacje krwiotwórcze: mniej powikłań, lepsza jakość życia

Kolejny projekt dotyczy optymalizacji leczenia pacjentów po transplantacji komórek krwiotwórczych od dawców niespokrewnionych – procedury ratującej życie, ale obarczonej wysokim ryzykiem ciężkich powikłań immunologicznych. Jak wskazywała dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, celem badania jest nie tylko poprawa wyników klinicznych, lecz także realne odciążenie pacjentów i systemu ochrony zdrowia. „Badania przyczynią się do zmniejszenia częstości występowania powikłań, poprawią jakość życia pacjentów, przyniosą także korzyści dla systemu ochrony zdrowia, gdyż zredukowana zostanie liczba wizyt pacjentów u lekarzy” – zaznaczała.

Cukrzyca typu 1, otyłość i zdrowie psychiczne: podejście holistyczne

Szczególny wymiar społeczny i kliniczny ma projekt z zakresu diabetologii, obejmujący pacjentów z cukrzycą typu 1, u których współistnieją nadwaga lub choroba otyłościowa oraz zaburzenia neuropsychiatryczne. Eksperci zwracają uwagę, że jest to grupa pacjentów obciążona potrójnym ryzykiem zdrowotnym, często pomijanym w standardowych schematach terapeutycznych.
Jak podkreślał Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, kluczowe znaczenie ma spojrzenie na pacjenta jako całość. „Pacjent jest najważniejszy, stąd holistyczne podejście do osób cierpiących na wielochorobowość. Chcemy pomóc pacjentom zmagającym się z potrójnym problemem – cukrzyca powoduje nadwagę, ale również depresję oraz zaburzenia lękowe” – tłumaczył.

Głos pacjentów: „to nie tylko badania, to nadzieja”

Znaczenie rozstrzygnięcia konkursu podkreślali również przedstawiciele środowisk pacjenckich. Katarzyna Porzak, zastępca prezesa Towarzystwo Przyjaciół Dzieci – Koło Pomocy Dzieciom i Młodzieży z Cukrzycą w Lublinie, zwracała uwagę, że wreszcie problemy pacjentów zostały potraktowane wielowymiarowo. „W końcu na problemy chorych spojrzano wielopłaszczyznowo. Badania dają nadzieję, że w jednym miejscu zwalczymy wszelkie trudności. Wierzę, że projekt poprawi komfort życia pacjentów i da im poczucie bezpieczeństwa. Daje nadzieję na lata życia bez powikłań” – podsumowała.
Badania, które mogą zmienić praktykę kliniczną
Rozstrzygnięty konkurs ABM pokazuje, że niekomercyjne badania kliniczne mogą stać się realnym narzędziem zmiany praktyki medycznej – od poprawy jakości życia pacjentów, przez racjonalizację kosztów, po tworzenie podstaw pod przyszłe decyzje refundacyjne. Choć na wyniki badań trzeba będzie poczekać, skala finansowania i zakres tematyczny projektów wskazują, że są to inwestycje o potencjale wykraczającym daleko poza pojedyncze ośrodki badawcze.

Źródło: ABM, zapis z konferencji

Agencja Badań Medycznych rozstrzygnęła konkurs na niekomercyjne badania kliniczne (ABM/2025/1), przyznając ponad 180 mln zł dofinansowania na osiem projektów o szczególnym znaczeniu dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia. Połowa z nich dotyczy onkologii, a zdecydowana większość – chorób rzadkich i pediatrycznych, w tym schorzeń mitochondrialnych, nowotworów rzadkich, chorób zapalnych jelit oraz cukrzycy typu 1 z chorobą otyłościową. Eksperci podkreślają, że projekty mają potencjał realnie poprawić jakość życia chorych i ograniczyć koszty opieki zdrowotnej.

„W ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, zaś agencja dofinansuje osiem z nich, szczególnie ważnych i adresujących potrzeby pacjentów. Razem z nimi przekraczamy liczbę 500 finansowanych długofalowo projektów” – informował prof. Wojciech Fendler, prezes Agencji Badań Medycznych.

Połowa wniosków konkursowych dotyczy onkologii, siedem na osiem projektów to są choroby rzadkie i pediatryczne. Dofinansowane będą projekty dotyczące: chorób mitochondrialnych przebiegających z objawami neurologicznymi w populacji pediatrycznej; umiarkowanej do ciężkiej postaci choroba Leśniowskiego-Crohna w populacji pediatrycznej; przeciwdziałaniu odrzuceniu przeszczepu komórek krwiotwórczych u pacjentów z rozpoznaniem rzadkich białaczek; idiopatycznym miopatiom zapalnym opornym na leczenie pierwszego rzutu; rakowi gruczołowo-torbielowatemu ślinianek z progresją; terapiom celowanym w populacji pacjentów powyżej 15. roku życia z rozpoznaniem nowotworu rzadkiego; wcześniej nieleczonym chłoniakom śródpiersia z komórek B i cukrzycy typu 1 u osób z nadwagą lub chorobą otyłościową oraz towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi.

Jednym z ciekawych i nietypowych projektów jest ten dotyczący chorób rzadkich mitochondrialnych u dzieci z objawami neurologicznymi. Choroby mitochondrialne (MD) są bardzo zróżnicowaną grupą schorzeń, wynikającymi z zaburzenia struktury lub funkcji mitochondriów, co prowadzi do deficytu produkcji energii. MD są chorobami postępującymi, często prowadzą do zaburzonego rozwoju oraz niepełnosprawności. Obarczone są ryzykiem przedwczesnego zgonu. Nie ma skutecznego i przyczynowego leczenia większości MD, a dotychczas prowadzone leczenie objawowe nie spowalniało postępu choroby.

„Autorzy badania zakładają, że proponowana interwencja terapeutyczna pozwoli wpłynąć istotnie na długoterminowy przebieg choroby: zmniejszy tempo jej postępu, poprawi stan kliniczny pacjenta, a przez to zmniejszy jego niepełnosprawność i zależność od opiekunów. Może to zredukować zarówno koszty bezpośrednie, jak też pośrednie opieki nad pacjentem” – wyjaśniała dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska, Klinika Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych, Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”.

Drugi wyróżniony projekt dotyczy transplantacji komórek krwiotwórczych od dawców niespokrewnionych.

Dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, wyliczała, że „badania przyczynią się do zmniejszenia częstości występowania powikłań, poprawią jakość życia pacjentów, przyniosą także korzyści dla systemu ochrony zdrowia, gdyż zredukowana zostanie liczba wizyt pacjentów u lekarzy”.

Trzeci wyróżniony przez ABM projekt dotyczy diabetologii u pacjentów z cukrzycą typu 1 z współistniejącą nadwagą lub chorobą otyłościową oraz towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi. Według ekspertów choroba otyłościowa, nadwaga, cukrzyca oraz zaburzenia neuropsychiatryczne są jednymi z głównych „problemów cywilizacyjnych XXI wieku”. Zaprojektowane badanie w swoich założeniach ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa innowacyjnych schematów leczenia o istotnie korzystnym efekcie zdrowotnym w badanej populacji.

„Pacjent jest najważniejszy, stąd holistyczne podejście do osób cierpiących na wielochorobowość. Chcemy pomóc pacjentom zmagającym się z potrójnym problemem – cukrzyca powoduje nadwagę, ale również depresję oraz zaburzenia lękowe” – wyjaśniał Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Rozstrzygnięcie konkursy ABM skomentowała przedstawicielka pacjentów – Katarzyna Porzak, zastępca prezesa Towarzystwa Przyjaciół Dzieci (TPD) – Koło Pomocy Dzieciom i Młodzieży z cukrzycą w Lublinie

„W końcu na problemy chorych spojrzano wielopłaszczyznowo. Badania dają nadzieję, że w jednym miejscu zwalczymy wszelkie trudności. Wierzę, że projekt poprawi komfort życia pacjentów i da im poczucie bezpieczeństwa. Daje nadzieję na lata życia bez powikłań” – podsumowała zastępca prezesa Towarzystwa Przyjaciół Dzieci.

Źródło: PAP MediaRoom

Zakażenie wirusem cytomegalii w ciąży pozostaje jednym z najpoważniejszych, a jednocześnie niedostatecznie zaadresowanych problemów zdrowia publicznego w Polsce. Choć konsekwencje wrodzonej cytomegalii mogą być dramatyczne i nieodwracalne, badania przesiewowe oraz refundowane leczenie nie są dziś standardem opieki prenatalnej. 
Realizowany przez Instytut Matki i Dziecka w Warszawie projekt POL PRENATAL CMV ma szansę to zmienić. To pierwsze w Polsce niekomercyjne badanie kliniczne, które sprawdzi, czy skuteczna ochrona płodu jest możliwa przy zastosowaniu niższej, bezpieczniejszej i tańszej dawki leku przeciwwirusowego. Badanie objęte jest patronatem Ministerstwa Zdrowia oraz otrzymało pozytywną rekomendację konsultanta krajowego Perinatologii prof. Mirosława Wielgosia.

CMV to jeden z najczęściej występujących wirusów – kontakt z nim ma nawet 90% kobiet w wieku rozrodczym. Dla ciężarnych zakażenie stanowi poważne zagrożenie: wirus może przeniknąć do łożyska i prowadzić do wrodzonej cytomegalii u płodu, która w Polsce dotyka około 2,5 tys. noworodków rocznie. Ciężkie konsekwencje rozwojowe to m.in. zaburzenia słuchu, wzroku, małogłowie czy uszkodzenia neurologiczne a dotyczą aż 10% zakażonych noworodków.

Obecnie jedyną potwierdzoną metodą ograniczania transmisji wirusa jest terapia walacyklowirem w dawce 8 g na dobę, jednak terapia jest trudna i kosztowna – pacjentki przyjmują 16 tabletek dziennie, a leczenie kosztuje ponad 10 tys. zł i nie jest refundowane. Dodatkowo tak duże dawki mogą być nieobojętne dla matki i prowadzić do efektów ubocznych terapii.

W projekcie POL PRENATAL CMV porównywana jest dawka o połowę mniejsza – 4 g na dobę z dawką standardową. Jeśli okaże się skuteczna i bezpieczna, może to otworzyć drogę do wprowadzenia badań przesiewowych CMV do opieki okołoporodowej i refundacji terapii. Jednocześnie badanie pozwoli oszacować ile naprawdę jest kobiet zakażonych CMV w ciąży w Polsce.

– W Polsce mamy do czynienia z luką systemową. Mimo dostępnych metod diagnostycznych badania w kierunku CMV nie są standardem. Ten projekt może realnie zwiększyć szanse na urodzenie zdrowego dziecka – podkreśla prof. Tadeusz Issat, kierownik Kliniki Ginekologii i Położnictwa IMiD.

W ramach badania przesiew zostanie wykonany u ponad 4500 kobiet w I trymestrze ciąży. Projekt potrwa do końca 2028 roku.

Dlaczego badanie jest przełomowe?

Potencjalny wpływ na zdrowie publiczne

Cytomegalia wrodzona jest jedną z głównych przyczyn trwałej niepełnosprawności u dzieci. Wprowadzenie skutecznej profilaktyki mogłoby znacząco zmniejszyć liczbę przypadków uszkodzeń słuchu i ubytków neurologicznych u dzieci, które powstają jeszcze w życiu płodowym i są nieodwracalne po narodzinach.

Projekt POL PRENATAL CMV to ważny krok w kierunku nowoczesnej i lepiej ustrukturyzowanej opieki prenatalnej w Polsce.
Szczegółowe informacje o badaniu dostępne są na stronie: www.leczeniecmv.pl

Projekt POL PRENATAL CMV to przełomowe przedsięwzięcie badawcze, które może wpłynąć na zmianę standardów opieki nad kobietami w ciąży w Polsce. Porównanie skuteczności niższej dawki walacyklowiru z obecnie stosowaną terapią otwiera drogę do ograniczenia działań niepożądanych, obniżenia kosztów leczenia oraz potencjalnego wprowadzenia badań przesiewowych CMV do rutynowej praktyki klinicznej. W dłuższej perspektywie wyniki badania mogą przełożyć się na zmniejszenie liczby dzieci rodzących się z ciężkimi, trwałymi powikłaniami wrodzonej cytomegalii, wzmacniając bezpieczeństwo zdrowotne matek i noworodków.

Kryteria włączenia do badania

Źródło: Komunikat Prasowy
Środowiska naukowe i kliniczne reprezentujące kluczowe dziedziny medycyny: kardiologię, onkologię, hematologię oraz onkologię i hematologię dziecięcą – wystosowały apel do Minister Zdrowia Jolanty Sobierańskiej-Grendy w związku z doniesieniami o możliwym istotnym ograniczeniu finansowania Agencji Badań Medycznych. Sygnatariusze listu podkreślają, że stabilne wsparcie badań klinicznych niekomercyjnych jest jednym z fundamentów rozwoju nowoczesnej medycyny w Polsce, realnie wpływającym na bezpieczeństwo zdrowotne państwa, dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii oraz racjonalne wykorzystanie środków publicznych. Publikujemy pełną treść apelu, który, jak zaznaczają jego autorzy dotyczy nie tylko przyszłości badań medycznych, ale także długofalowej jakości opieki nad pacjentami.
Szanowna Pani
Jolanta Sobierańska-Grenda
Minister Zdrowia
 
Szanowna Pani Minister,

w imieniu środowisk naukowych i klinicznych reprezentujących kardiologię, onkologię, hematologię oraz onkologię i hematologię dziecięcą zwracamy się z wyrazami głębokiego zaniepokojenia informacjami dotyczącymi możliwego istotnego ograniczenia finansowania Agencji Badań Medycznych.

Agencja Badań Medycznych w ostatnich latach stała się kluczowym instrumentem rozwoju badań klinicznych niekomercyjnych w Polsce. Jej działalność realnie przełożyła się na poprawę dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii, rozwój krajowych ośrodków klinicznych oraz wzmocnienie pozycji Polski w europejskiej przestrzeni badań medycznych. Jednocześnie projekty realizowane przy wsparciu ABM przyczyniają się do budowy trwałego potencjału naukowego i klinicznego, który ma fundamentalne znaczenie dla bezpieczeństwa zdrowotnego państwa.

Struktura dotychczasowego finansowania jednoznacznie wskazuje, że środki Agencji Badań Medycznych były kierowane przede wszystkim do obszarów o największym znaczeniu epidemiologicznym i społecznym, w tym kardiologii, onkologii oraz hematologii – dziedzin generujących największe obciążenie zdrowotne populacji, znaczną liczbę hospitalizacji oraz wysokie, długofalowe koszty pośrednie dla systemu ochrony zdrowia. Najwyższa alokacja środków została skierowana właśnie do tych obszarów, co należy ocenić jako działanie racjonalne i zgodne z rzeczywistymi potrzebami zdrowotnymi społeczeństwa. Finansowanie badań niekomercyjnych w tych dziedzinach umożliwia generowanie danych bezpośrednio przydatnych w praktyce klinicznej, w tym optymalizację istniejących strategii terapeutycznych, poprawę bezpieczeństwa leczenia oraz systematyczne podnoszenie jakości opieki nad pacjentami.

Warto podkreślić, że projekty badawcze finansowane przez Agencję Badań Medycznych obejmują także epidemiologię, prewencję, wczesne wykrywanie chorób oraz badania genetyczne. Wyniki tych badań pozwolą na optymalizację istniejących oraz zdefiniowanie nowych zasad i schematów profilaktyki w obszarze chorób układu krążenia i chorób nowotworowych, dostosowanych do specyfiki polskiej populacji. Są to obecnie jedne z kluczowych i priorytetowych kierunków badań, warunkujących realną poprawę stanu zdrowia społeczeństwa w perspektywie długoterminowej.

Szczególne znaczenie ma również wsparcie badań w onkologii i hematologii dziecięcej. W tej populacji badania niekomercyjne często stanowią jedyną możliwość oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowych schematów leczenia, z uwzględnieniem długoterminowych następstw terapii u dzieci i młodzieży, co ma zasadnicze znaczenie zarówno dla przeżycia, jak i jakości życia pacjentów w wieku dorosłym.

Poza kluczowymi korzyściami naukowymi i klinicznymi, finansowanie badań klinicznych niekomercyjnych przynosi również wymierne efekty ekonomiczne. W krótszej perspektywie udział pacjentów w badaniach oznacza, że nie generują oni kosztów terapii finansowanych w ramach świadczeń gwarantowanych Narodowego Funduszu Zdrowia. W dłuższej perspektywie wyniki tych badań umożliwiają lepszą optymalizację stosowania nowoczesnych terapii, sprzyjając bardziej efektywnemu i racjonalnemu wykorzystaniu środków publicznych w systemie ochrony zdrowia.

Z dużym niepokojem odnotowaliśmy doniesienia medialne wskazujące na planowane zmniejszenie budżetu Agencji Badań Medycznych. Tego rodzaju decyzje mogą w krótkim czasie zahamować rozwój badań niekomercyjnych, osłabić potencjał polskich ośrodków klinicznych oraz doprowadzić do utraty wykwalifikowanych kadr medycznych i naukowych, których odbudowa będzie procesem długotrwałym i kosztownym.

Zwracamy się zatem z apelem o utrzymanie stabilnego i przewidywalnego finansowania Agencji Badań Medycznych oraz o podjęcie merytorycznego dialogu ze środowiskami naukowymi i klinicznymi przed ewentualnym wprowadzaniem zmian o tak istotnych konsekwencjach. Rozumiemy skalę wyzwań finansowych stojących przed systemem ochrony zdrowia, jednak jako środowiska bezpośrednio odpowiedzialne za leczenie pacjentów czujemy się zobowiązani zwrócić uwagę na długofalowe skutki ograniczenia finansowania badań niekomercyjnych.

Jako przedstawiciele towarzystw naukowych deklarujemy gotowość do współpracy i rozmów na rzecz dalszego rozwoju badań medycznych w Polsce, w sposób odpowiedzialny, transparentny i ukierunkowany na dobro pacjentów.

Z wyrazami szacunku,

Prof. dr hab. n. med. Marek Gierlotka
Prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego

Dr hab. n. med. Tomasz Kubiatowski

Sekretarz Polskiego Towarzystwa Onkologicznego
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos

Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego

Prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski Prezes
Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej

Źródło: PTO

Zespół naukowców z Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie znalazł się w światowej czołówce onkologii, prezentując wyniki badania EFTISARC-NEO podczas głównej sesji Europejskiego Kongresu Onkologicznego ESMO w Berlinie. To jedno z nielicznych na świecie badań typu window-of-opportunity, łączące immunoterapię i radioterapię w leczeniu przedoperacyjnym mięsaków tkanek miękkich. Projekt, współfinansowany przez Agencję Badań Medycznych, zdobył także II miejsce w konkursie „Złoty Skalpel”, doceniającym najbardziej innowacyjne rozwiązania w polskiej medycynie. Wyniki EFTISARC-NEO pokazują, że połączenie immunoterapii z radioterapią może istotnie poprawić rokowanie pacjentów z rzadkimi nowotworami i otwiera drogę do stworzenia nowego standardu leczenia.
Zespół z Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie zaprezentował wyniki badania EFTISARC-NEO na głównej sesji Europejskiego Kongresu Towarzystwa Onkologicznego (ESMO) w Berlinie oraz zdobył II miejsce w prestiżowym konkursie „Złoty Skalpel” organizowanym przez redakcję Pulsu Medycyny.

„Złoty Skalpel” to wyróżnienie przyznawane za najbardziej innowacyjne rozwiązania w polskiej medycynie, które mają potencjał realnie zmienić standardy leczenia. Jury doceniło EFTISARC-NEO za jego pionierski charakter, interdyscyplinarny zespół oraz bezpośredni wpływ na poprawę rokowania pacjentów z rzadkimi nowotworami.

EFTISARC-NEO to niekomercyjne badanie kliniczne II fazy, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo połączenia pembrolizumabu (anty-PD-1) oraz eftilagimodu alfa (rozpuszczalny LAG-3) z radioterapią w leczeniu przedoperacyjnym mięsaków tkanek miękkich. To pierwsze w Polsce i jedno z nielicznych na świecie badań typu window-of-opportunity, w którym leczenie immunoterapią prowadzone jest przed operacją w celu wzmocnienia odpowiedzi przeciwnowotworowej organizmu.

Badanie wykazało istotną poprawę odpowiedzi patologicznych po zastosowaniu kombinacji immunoterapii i radioterapii – co może oznaczać realną poprawę rokowania chorych. Wyniki te otwierają drogę do dalszych międzynarodowych badań. 

Znaczenie dla pacjentów

– Każdy postęp terapeutyczny ma ogromne znaczenie dla chorych na mięsaki tkanek miękkich. Wyniki badania EFTISARC-NEO dają nadzieję na skuteczniejsze leczenie przedoperacyjne wpisując się w kierunek, w którym podąża światowa onkologia – podkreśla dr n. med. Katarzyna Kozak, która prezentowała wyniki badania podczas kongresu ESMO. 

–Prezentacja w sesji głównej ESMO to ogromne wyróżnienie, które potwierdza wagę naszego badania dla międzynarodowego środowiska onkologicznego i dowód, że polska nauka może współtworzyć światowe standardy leczenia nowotworów rzadkich – dodaje dr n. med. Paweł Sobczuk.

Polska nauka w światowej czołówce

– Badanie EFTISARC-NEO jest efektem współpracy pomiędzy Narodowym Instytutem Onkologii (NIO-PIB), Agencją Badań Medycznych (ABM) oraz sektorem biotechnologicznym – firmą Immutep Limited, producentem eftilagimodu alfa – badanie Wyniki EFTISARC-NEO to przykład, jak współpraca klinicystów, naukowców i instytucji finansujących badania może prowadzić do realnej zmiany w praktyce klinicznej – zaznacza prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków NIO-PIB.

Jak mówią autorzy badania, wyniki EFTISARC-NEO to krok w stronę nowego standardu leczenia. W EFTISARC-NEO osiągnęliśmy to, co najważniejsze z perspektywy pacjenta – wyraźną odpowiedź guza na leczenie jeszcze przed operacją. U wielu chorych obserwowaliśmy znaczące zmiany w tkankach nowotworowych, co pokazuje, że połączenie immunoterapii z radioterapią naprawdę działa. Jeśli ten efekt potwierdzimy w kolejnym, większym badaniu, może to oznaczać mniej rozległe zabiegi chirurgiczne, szybszą rekonwalescencję i lepsze wyniki leczenia. To realna nadzieja dla chorych na mięsaki oraz ważny krok, który Polska wnosi do rozwoju światowej onkologii – wyjaśnia prof. Rutkowski. 

Kolejne kroki

W oparciu o pozytywne wyniki EFTISARC-NEO, zespół planuje randomizowane badanie III fazy, które porówna skuteczność kombinacji pembrolizumabu, eftilagimodu alfa i radioterapii z wyłączną radioterapią. W przypadku potwierdzenia efektu, terapia może zostać zarejestrowana jako nowy standard leczenia mięsaków tkanek miękkich.

Zespół badawczy EFTISARC-NEO

Dr n. med. Katarzyna Kozak, dr n. med. Paweł Sobczuk (liderzy projektu), dr n. med. Tomasz Świtaj, dr n. med. Paweł Rogala, dr n. med. Paulina Jagodzińska-Mucha, lek. Anna Mariuk-Jarema, lek. Joanna Placzke, dr n. med. Michał Wągrodzki, dr hab. n. med. Anna Szumera-Ciećkiewicz, dr n. med. Aneta Borkowska, prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, lek. Konrad Zaborowski, lek. Maria Krotewicz, prof. dr hab. n. med. Elżbieta Sarnowska, mgr Aleksandra Wiśniewska, lek. Anna Klimczak.

Źródło: NIO

Zapalenie mięśnia sercowego to choroba, która najczęściej pojawia się u ludzi młodych, aktywnych zawodowo, a jej skutki mogą być dramatyczne – od ciężkiej niewydolności serca po groźne zaburzenia rytmu. Mimo rosnącej wiedzy diagnostycznej, wciąż brakuje terapii, które byłyby jednoznacznie potwierdzone naukowo i mogłyby znaleźć się w międzynarodowych zaleceniach. Teraz pojawia się szansa na przełom – polski projekt IMPROVE-MC ma dostarczyć dowodów, które mogą zmienić standard leczenia tej choroby nie tylko w Polsce, ale i na świecie.
Badanie, finansowane przez Agencję Badań Medycznych, prowadzone jest przez Warszawski Uniwersytet Medyczny we współpracy z czołowymi krajowymi i zagranicznymi ośrodkami kardiologicznymi. Celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia immunosupresyjnego u pacjentów z wiruso-negatywnym zapaleniem mięśnia sercowego lub kardiomiopatią zapalną.

„Potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia immunosupresyjnego u pacjentów z zapaleniem mięśnia sercowego ma fundamentalne znaczenie, ponieważ pozwoli to na uzyskanie pierwszej na świecie potwierdzonej naukowo terapii, która może uzyskać miejsce w międzynarodowych rekomendacjach (…). To są niezwykle ważne parametry wskazujące na jakościowe badanie kliniczne, na podstawie którego można wyciągać wnioski i tworzyć światowe rekomendacje” – podkreśla prof. dr hab. n. med. Marcin Grabowski, główny badacz projektu.

Jak przebiega badanie?

Do udziału zostanie włączonych 100 pacjentów w wieku 18–65 lat, u których biopsja serca potwierdziła wiruso-negatywne zapalenie mięśnia sercowego. Kryteria obejmują również obniżoną frakcję wyrzutową lewej komory (≤45%) lub poważne arytmie oporne na leczenie. Uczestnicy badania są losowo przydzielani do grupy otrzymującej leczenie immunosupresyjne (prednizon i azatiopryna) lub placebo, przy standardowej terapii. Leczenie potrwa rok, a następnie zaplanowano kolejne 12 miesięcy obserwacji.
„Jednostka chorobowa nie jest bardzo rzadka (…). Problemem jest natomiast duża heterogenność tej populacji i trudności diagnostyczne (…). Zapalenie mięśnia sercowego jest rozpoznaniem histopatologicznym, wiec ostateczne postawienie rozpoznania wymaga biopsji serca, która w Polsce wciąż jest bardzo rzadko wykorzystywana” – zaznacza prof. Krzysztof Ozierański, współtwórca projektu.

Współpraca międzynarodowa i wysoka jakość

Projekt IMPROVE-MC powstał przy ścisłej współpracy z ekspertami z Uniwersytetu w Padwie – autorami europejskich wytycznych dotyczących tej choroby. Konsultacje ze światowymi liderami sprawiły, że protokół badania od samego początku nie wymagał modyfikacji.
„Międzynarodowa współpraca umożliwiła opracowanie jakościowego projektu, skupiającego się na realnym problemie (…). To też jest dla nas istotnym powodem do satysfakcji, że własnymi siłami, nie mając ogromnego zaplecza komercyjnej firmy farmaceutycznej, oddolnie stworzyliśmy badanie kliniczne, które pomimo już prawie 6 lat realizacji, wciąż jest aktualne i działa” – mówi dr hab. Agata Tymińska.
W badaniu wykorzystuje się centralną ocenę w tzw. core labach, obejmującą m.in. echo serca, rezonans magnetyczny i biopsję. To gwarantuje wiarygodność wyników i porównywalność danych.

Dlaczego to badanie jest przełomowe?

IMPROVE-MC ma szansę wypełnić ogromną lukę w wiedzy i praktyce klinicznej. Do tej pory brakowało badań wieloośrodkowych z randomizacją i odpowiednią liczebnością pacjentów, które mogłyby stanowić podstawę do tworzenia rekomendacji międzynarodowych. Jeśli skuteczność terapii immunosupresyjnej zostanie potwierdzona, wyniki badania znajdą odzwierciedlenie w wytycznych leczenia zapalenia mięśnia sercowego i kardiomiopatii zapalnej, zmieniając podejście do tej trudnej jednostki chorobowej.

Dzięki wsparciu Agencji Badań Medycznych możliwe jest przeprowadzenie projektu o skali unikatowej w kraju i rzadkiej na świecie. To przykład badania, które łączy zaawansowaną diagnostykę, międzynarodowe partnerstwo i realną perspektywę poprawy rokowania pacjentów.

Źródło: ABM

Po latach przygotowań Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu dokonał rzeczy wyjątkowej: w sierpniu 2025 roku po raz pierwszy w Polsce podano pacjentowi akademickie komórki CAR-T, stworzone i zmodyfikowane całkowicie w ośrodku akademickim, bez udziału komercyjnych firm farmaceutycznych. To wydarzenie otwiera nowy rozdział w leczeniu chłoniaków i daje nadzieję tym, którzy dotąd nie mieli dostępu do takich terapii.
Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) to jedna z najnowocześniejszych form immunoterapii. Polega na pobraniu limfocytów T pacjenta, zmodyfikowaniu ich genetycznie tak, by rozpoznawały antygen obecny na komórkach nowotworowych (np. CD19 w przypadku chłoniaków B-komórkowych), namnażaniu tych zmienionych komórek i podaniu ich z powrotem choremu. CAR-T działa jak „żywy lek” – limfocyty mnożą się w organizmie, uczą się rozpoznawać nowotwór i niszczyć komórki, które go stanowią. 

W wersji akademickiej cały proces – od pobrania komórek przez ich modyfikację, namnażanie i podanie – dzieje się w ramach jednostek uniwersyteckich. We Wrocławiu oznacza to, że limfocyty były produkowane we współpracy z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu, zgodnie z wymaganiami regulacyjnymi i nadzoru nad terapiami komórkowymi. 

Kluczowe zalety akademickiej terapii CAR-T

Historia projektu i trudności, które pokonano

Prace nad akademicką platformą CAR-T trwały ponad pięć lat. Finansowanie pochodziło głównie z grantu Agencji Badań Medycznych (ok. 15 mln zł), oraz z prywatnych darowizn, które umożliwiły zakup laboratoriów, sprzętu i odczynników.

Jednym z największych wyzwań były kwestie formalno-prawne (certyfikacje, regulacje dotyczące terapii komórkowych, zezwolenia od instytucji nadzorczych), które trzeba było dopasować do szybko zmieniającego się prawa i międzynarodowych standardów. 

Przypadek pierwszego pacjenta i efekty wstępne

Pierwszym pacjentem, który otrzymał akademickie CAR-T we Wrocławiu, był 76-letni mężczyzna ze wznową agresywnego chłoniaka. Choroba była zaawansowana, a wcześniejsze leczenie nie dawało satysfakcjonujących efektów. Dzięki terapii opracowanej w środowisku akademickim pacjent dostał szansę, którą wcześniej miał ograniczoną – mniej kosztowną i bardziej dostępną. 

Monitorowanie po podaniu terapii jest ścisłe – przez co najmniej cztery tygodnie w warunkach szpitalnych z uwagi na możliwość reakcji niepożądanych związanych z gwałtowną aktywacją układu odpornościowego. Pierwsze wyniki kliniczne są obiecujące, choć pełna ocena skuteczności nastąpi w ciągu kilku miesięcy.

Znaczenie dla polskiej onkologii i perspektywy rozwoju

To osiągnięcie nie jest tylko sukcesem jednego pacjenta czy jednej kliniki – to sygnał, że Polska staje się zdolna do prowadzenia zaawansowanych terapii komórkowych własnymi siłami. Akademickie CAR-T może być modelowym rozwiązaniem pozwalającym systemowi ochrony zdrowia oferować innowacje szybciej i taniej, zwiększając dostęp, zwłaszcza dla osób, które dotąd były poza granicami programów refundacyjnych. W przyszłości zespół we Wrocławiu planuje rozszerzenie wskazań, udział kolejnych pacjentów (projekt zakłada rekrutację 9-18 pacjentów w początkowej fazie), oraz kontynuację badań nad optymalizacją technologii, zwiększeniem bezpieczeństwa i potencjalnym wdrożeniem terapii akademickich CAR-T w innych typach chorób – także poza hematologią.

Źródło: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu
Foto: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu