To szczególnie ważne, bo skala problemu rośnie. Według WHO w 2019 roku na świecie żyło ponad 8,5 mln osób z chorobą Parkinsona, a liczba chorych w ciągu ostatnich 25 lat co najmniej się podwoiła. Parkinson jest dziś jedną z najszybciej narastających chorób neurologicznych związanych z niepełnosprawnością.

Projekt nosi nazwę VαMPiRE i jest finansowany z programu Horyzont Europa. Jego założeniem jest stworzenie i zwalidowanie nowego testu do wczesnego wykrywania choroby Parkinsona oraz monitorowania jej postępu. Badacze koncentrują się na analizie różnych form alfa-synukleiny i innych biomarkerów obecnych w tzw. neuronopochodnych pęcherzykach zewnątrzkomórkowych izolowanych z krwi. W praktyce chodzi więc o opracowanie narzędzia opartego na badaniu krwi, a nie na kosztownych i trudniej dostępnych procedurach obrazowych.

Dlaczego właśnie to może być przełom? Bo w chorobie Parkinsona proces neurodegeneracyjny zaczyna się na długo przed pojawieniem się klasycznych objawów ruchowych. Gdy pojawia się drżenie, spowolnienie ruchowe czy sztywność, choroba zwykle trwa już od lat. Tymczasem projekt VαMPiRE zakłada, że uchwycenie zmian biomarkerowych wcześniej mogłoby poprawić nie tylko moment rozpoznania, ale też kwalifikację do leczenia i badań nad terapiami modyfikującymi przebieg choroby.

Skala przedsięwzięcia jest duża. Zgodnie z opisem projektu badanie ma objąć 600 osób z chorobą Parkinsona i 600 osób bez Parkinsona. Uczestnicy będą obserwowani przez 24 miesiące. U osób z Parkinsonem planowane są dwa pobrania krwi w odstępie dwóch lat, a u osób bez choroby – pobranie wyjściowe i dalszy follow-up. Projekt zakłada też regularne ankiety kontrolne, aby ocenić rozwój objawów i sprawdzić, czy część osób z grupy kontrolnej nie zacznie w tym czasie rozwijać choroby.

Warszawski IPiN jest jednym z oficjalnych ośrodków klinicznych badania. Na stronie projektu wprost wskazano, że do udziału poszukiwane są zarówno osoby z rozpoznaną chorobą Parkinsona, jak i ochotnicy bez tej diagnozy, a jednym z miejsc rekrutacji jest właśnie Warszawa. Udział obejmuje ocenę kwalifikacyjną, wizytę początkową z wywiadem i oceną kliniczną, pobranie krwi oraz kontakty kontrolne co trzy miesiące; całe uczestnictwo trwa około 24 miesięcy.

W tym projekcie ważne jest również coś więcej niż sama technologia. VαMPiRE ma ambicję nie tylko znaleźć marker, ale przełożyć go na realny test diagnostyczny możliwy do wykorzystania w praktyce klinicznej. Autorzy projektu podkreślają, że pracują nad rozwiązaniem „prostym, szybkim i nieinwazyjnym”, które w przyszłości mogłoby być bardziej dostępne niż obecne ścieżki diagnostyczne. Równolegle do badań biomarkerowych wykorzystywane mają być także algorytmy AI do analizy danych i budowy modelu diagnostycznego.

To dobrze wpisuje się w szerszy trend w neurologii. W ostatnich latach coraz więcej zespołów badawczych pracuje nad krwiopochodnymi biomarkerami choroby Parkinsona, ale większość tych rozwiązań nadal wymaga walidacji w dużych, wieloośrodkowych kohortach. Właśnie dlatego takie projekty jak VαMPiRE są tak istotne: mają odpowiedzieć nie tylko na pytanie, czy biomarker „działa” w laboratorium, ale czy daje się zastosować u realnych pacjentów i odróżnia chorobę Parkinsona od braku choroby na tyle wcześnie, by miało to znaczenie kliniczne.

Z perspektywy pacjentów i systemu ochrony zdrowia stawka jest wysoka. Wcześniejsza diagnostyka mogłaby skrócić drogę do rozpoznania, ograniczyć liczbę błędnych lub opóźnionych diagnoz i lepiej planować opiekę nad chorymi. WHO zwraca uwagę, że obciążenie chorobą Parkinsona gwałtownie rośnie, a wraz z nim koszty społeczne i zdrowotne. Każde narzędzie, które pozwoli szybciej identyfikować chorobę i trafniej monitorować jej rozwój, może więc mieć znaczenie nie tylko dla pojedynczych pacjentów, ale dla całych systemów opieki.

Na razie to etap badań, nie gotowego produktu. Ale fakt, że polski ośrodek uczestniczy w projekcie o takiej skali i jednocześnie rekrutuje zarówno pacjentów, jak i zdrowych ochotników, pokazuje, że neurologia wchodzi w moment, w którym pytanie nie brzmi już tylko „jak leczyć Parkinsona”, ale coraz częściej: „jak rozpoznać go zanim zdąży się w pełni ujawnić”.

Źródło: Instytut Psychiatrii i Neurologii w Warszawie