Spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), nazywane też chorobą lub zespołem Devica, to rzadka choroba autoimmunologiczna układu nerwowego, przypominająca stwardnienie rozsiane. Podobnie jak SM przebiega z okresami rzutów i remisji, daje dosyć podobne objawy, a nieleczona – szybko prowadzi do nieodwracalnej niepełnosprawności. Jeszcze jakiś czas temu uważano NMOSD za rodzaj stwardnienia rozsianego – dziś już wiemy, że jest to odrębna choroba o innym mechanizmie powstawania, a przez to także wymagająca innego leczenia. Niemniej – z uwagi na spore podobieństwa do SM oraz fakt, że nie istnieje organizacja pacjentów dedykowana wyłącznie temu schorzeniu – pacjentami z NMOSD opiekuje się nasze Towarzystwo.

To prawda. Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo nas ucieszyła, bo niesie pacjentom z NMOSD nadzieję na rozpoczęcie skutecznego leczenia, które powstrzyma rozwój tej często dramatycznie szybko postępującej choroby. Jednak droga od publikacji listy refundacyjnej do rzeczywistej możliwości rozpoczęcia terapii bywa długa, dla pacjentów zbyt długa. Dlatego teraz najważniejsze jest jak najszybsze zapewnienie faktycznego dostępu do tego leczenia pacjentom. Wyczekiwaliśmy na publikację zarządzenia Prezesa NFZ, która niestety trochę się opóźniła i miała miejsce dopiero

5 grudnia. Obecnie rozpoczął się proces kontraktowania między lokalnymi oddziałami NFZ a ośrodkami leczniczymi i mamy wielką nadzieję, że będzie przebiegał on sprawnie i szybko się zakończy, bo dopiero wówczas pacjenci będą mogli otrzymać lek. A pamiętajmy, że w przypadku NMOSD każdy tydzień czy nawet dzień zwłoki w podjęciu terapii wiąże się z ryzykiem wystąpienia rzutu tej choroby, który z kolei może dać poważne konsekwencje – włącznie z całkowitym zaniewidzeniem, niepełnosprawnością ruchową, a nawet śmiercią. NMOSD jest bowiem chorobą agresywną, a jej rzuty są ciężkie i występują często. Szybkie zakończenie kontraktowania jest szczególnie istotne dla pacjentów z NMOSD, którzy dotychczas otrzymywali satralizumab w ramach badania klinicznego, programu wczesnego dostępu do leku lub RDTL. Objęcie leku refundacją zamyka bowiem możliwość finansowania terapii z innych źródeł. Niepokoimy się, że leczenie u tych osób może zostać przerwane, jeśli kontraktowanie będzie się przedłużać. Wierzymy, że tak się nie stanie i wszyscy pacjenci potrzebujący leczenia satralizumabem i spełniający warunki kwalifikacji do programu lekowego, dostaną to leczenie już wkrótce.

Warto podkreślić, że Polska jest jednym z pierwszych krajów w Europie, który dzięki listopadowej decyzji refundacyjnej, daje osobom chorym na NMOSD szeroki dostęp do tej innowacyjnej terapii. Oby jak najszybciej decyzja administracyjna stała się rzeczywistością.

Spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD), nazywane też chorobą lub zespołem Devica, to rzadka choroba autoimmunologiczna układu nerwowego, przypominająca stwardnienie rozsiane. Podobnie jak SM przebiega z okresami rzutów i remisji, daje dosyć podobne objawy, a nieleczona – szybko prowadzi do nieodwracalnej niepełnosprawności. Jeszcze jakiś czas temu uważano NMOSD za rodzaj stwardnienia rozsianego – dziś już wiemy, że jest to odrębna choroba o innym mechanizmie powstawania, a przez to także wymagająca innego leczenia. Niemniej – z uwagi na spore podobieństwa do SM oraz fakt, że nie istnieje organizacja pacjentów dedykowana wyłącznie temu schorzeniu – pacjentami z NMOSD opiekuje się nasze Towarzystwo.

To prawda. Decyzja Ministerstwa Zdrowia bardzo nas ucieszyła, bo niesie pacjentom z NMOSD nadzieję na rozpoczęcie skutecznego leczenia, które powstrzyma rozwój tej często dramatycznie szybko postępującej choroby. Jednak droga od publikacji listy refundacyjnej do rzeczywistej możliwości rozpoczęcia terapii bywa długa, dla pacjentów zbyt długa. Dlatego teraz najważniejsze jest jak najszybsze zapewnienie faktycznego dostępu do tego leczenia pacjentom. Wyczekiwaliśmy na publikację zarządzenia Prezesa NFZ, która niestety trochę się opóźniła i miała miejsce dopiero

5 grudnia. Obecnie rozpoczął się proces kontraktowania między lokalnymi oddziałami NFZ a ośrodkami leczniczymi i mamy wielką nadzieję, że będzie przebiegał on sprawnie i szybko się zakończy, bo dopiero wówczas pacjenci będą mogli otrzymać lek. A pamiętajmy, że w przypadku NMOSD każdy tydzień czy nawet dzień zwłoki w podjęciu terapii wiąże się z ryzykiem wystąpienia rzutu tej choroby, który z kolei może dać poważne konsekwencje – włącznie z całkowitym zaniewidzeniem, niepełnosprawnością ruchową, a nawet śmiercią. NMOSD jest bowiem chorobą agresywną, a jej rzuty są ciężkie i występują często. Szybkie zakończenie kontraktowania jest szczególnie istotne dla pacjentów z NMOSD, którzy dotychczas otrzymywali satralizumab w ramach badania klinicznego, programu wczesnego dostępu do leku lub RDTL. Objęcie leku refundacją zamyka bowiem możliwość finansowania terapii z innych źródeł. Niepokoimy się, że leczenie u tych osób może zostać przerwane, jeśli kontraktowanie będzie się przedłużać. Wierzymy, że tak się nie stanie i wszyscy pacjenci potrzebujący leczenia satralizumabem i spełniający warunki kwalifikacji do programu lekowego, dostaną to leczenie już wkrótce.

Warto podkreślić, że Polska jest jednym z pierwszych krajów w Europie, który dzięki listopadowej decyzji refundacyjnej, daje osobom chorym na NMOSD szeroki dostęp do tej innowacyjnej terapii. Oby jak najszybciej decyzja administracyjna stała się rzeczywistością.

Przesłanie PTSR:

Najważniejszym działaniem i celem Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego jest dbanie o interesy osób z SM w systemie opieki zdrowotnej – od diagnozy przez farmakoterapie po rehabilitację i koordynację całego procesu. Programy lekowe dedykowane pacjentom z SM w ostatnich latach nie zmieniały się. Nadal funkcjonuje model eskalacyjny, który skutkuje tym, że dostęp do wysoko skutecznego leczenia mają tylko ci pacjenci, u których choroba szybko postępuje, nierzadko doprowadzając ich do niepełnosprawności.

Naszą ogromną nadzieję na ważne i oczekiwane zmiany wzbudziła zapowiedź Pana Ministra, Macieja Miłkowskiego, który podczas medialnych wypowiedzi deklarował wprowadzenie tych zmian jeszcze w tym roku. Wydaje się więc, że po raz kolejny jesteśmy na progu pewnego przełomu. Wprowadzone zmiany mogą na wiele lat odmienić sytuację osób zmagających się ze stwardnieniem rozsianym. Pytanie tylko jak ją zmienią? Czy faktycznie poprawią dostęp polskich pacjentów do nowoczesnych terapii i dadzą im szansę na skuteczniejsze zapobieganie nieodwracalnym skutkom SM? Czy pozwolą o wyborze najlepszej dla danego chorego terapii decydować lekarzom i pacjentom?

Niestety, o pracach nad nowym kształtem programu lekowego dowiedzieliśmy się od klinicystów i ze strony internetowej AOTMiT. Ministerstwo Zdrowia nie poinformowało środowiska pacjentów o prowadzonych pracach, ani o planowanej głębokości zmian w leczeniu SM w Polsce. Będąc otwartym i mając duży szacunek do Pana Ministra, wystosowaliśmy pismo z prośbą o uwzględnienie nas w procesie konsultacji podczas prac nad projektem.

Ze słów Pana Ministra Miłkowskiego, pojawiających się w przestrzeni publicznej, możemy się domyślać, że celem zmian jest złagodzenie kryteriów przejścia pacjentów z pierwszej do drugiej linii leczenia. Oznacza to, że proponowane zmiany nie spełniają oczekiwań pacjentów ani też środowiska klinicystów z którym współpracujemy. Ponadto podobnie jak klinicyści, wyrażamy swoje obawy dotyczące m.in. zaproponowanych w projekcie zaostrzonych kryteriów rozpoczęcia jakiegokolwiek leczenia w programie lekowym czy braku możliwości zamiany leku na inny w ramach leczenia w tej samej linii, bez konieczności spełnienia dodatkowych warunków, jeśli lekarz wraz z pacjentem uznają taką zamianę za korzystną.

Jako pacjenci pragniemy móc leczyć się lekami wysoko skutecznymi na wcześniejszym etapie choroby niż jest to możliwie obecnie. Wczesny dostęp do terapii lekami wysoce skutecznymi jest zgodny z zapisami w charakterystykach tych produktów leczniczych i międzynarodowymi wytycznymi ekspertów. Jest też obecnym standardem leczenia SM w wielu krajach świata.

Wierzę, że jesteśmy w  stanie doprowadzić do szczęśliwego zakończenia procesu koniecznych zmian w programie lekowym obowiązującym w Polsce – tak, aby osoby zarówno już chorujące, jak i te, które otrzymają diagnozę SM, były szybko, skutecznie i w sposób skoordynowany leczone. Dzięki temu osoby te będą mogły normalnie pracować, realizować się rodzinnie i społecznie. Jestem przekonany, że wszyscy, którzy działają w obszarze SM, znakomici klinicyści, ale też przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia i innych instytucji, chcą wprowadzenia dobrych zmian. Takich, które odmienią rzeczywistość pacjentów chorych na SM.

Wierzę w efektywny dialog z Ministerstwem Zdrowia i wprowadzenie jak najszybciej zmian, które pozwolą na to, by polscy pacjenci z SM byli leczeni zgodnie z europejskimi standardami. Proszę o wspólne wypracowanie optymalnych rozwiązań, żeby potem nie tracić czasu na poprawki. Czasu, którego dla osób z SM zawsze jest za mało.

 

Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego

Przesłanie PTSR:

Najważniejszym działaniem i celem Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego jest dbanie o interesy osób z SM w systemie opieki zdrowotnej – od diagnozy przez farmakoterapie po rehabilitację i koordynację całego procesu. Programy lekowe dedykowane pacjentom z SM w ostatnich latach nie zmieniały się. Nadal funkcjonuje model eskalacyjny, który skutkuje tym, że dostęp do wysoko skutecznego leczenia mają tylko ci pacjenci, u których choroba szybko postępuje, nierzadko doprowadzając ich do niepełnosprawności.

Naszą ogromną nadzieję na ważne i oczekiwane zmiany wzbudziła zapowiedź Pana Ministra, Macieja Miłkowskiego, który podczas medialnych wypowiedzi deklarował wprowadzenie tych zmian jeszcze w tym roku. Wydaje się więc, że po raz kolejny jesteśmy na progu pewnego przełomu. Wprowadzone zmiany mogą na wiele lat odmienić sytuację osób zmagających się ze stwardnieniem rozsianym. Pytanie tylko jak ją zmienią? Czy faktycznie poprawią dostęp polskich pacjentów do nowoczesnych terapii i dadzą im szansę na skuteczniejsze zapobieganie nieodwracalnym skutkom SM? Czy pozwolą o wyborze najlepszej dla danego chorego terapii decydować lekarzom i pacjentom?

Niestety, o pracach nad nowym kształtem programu lekowego dowiedzieliśmy się od klinicystów i ze strony internetowej AOTMiT. Ministerstwo Zdrowia nie poinformowało środowiska pacjentów o prowadzonych pracach, ani o planowanej głębokości zmian w leczeniu SM w Polsce. Będąc otwartym i mając duży szacunek do Pana Ministra, wystosowaliśmy pismo z prośbą o uwzględnienie nas w procesie konsultacji podczas prac nad projektem.

Ze słów Pana Ministra Miłkowskiego, pojawiających się w przestrzeni publicznej, możemy się domyślać, że celem zmian jest złagodzenie kryteriów przejścia pacjentów z pierwszej do drugiej linii leczenia. Oznacza to, że proponowane zmiany nie spełniają oczekiwań pacjentów ani też środowiska klinicystów z którym współpracujemy. Ponadto podobnie jak klinicyści, wyrażamy swoje obawy dotyczące m.in. zaproponowanych w projekcie zaostrzonych kryteriów rozpoczęcia jakiegokolwiek leczenia w programie lekowym czy braku możliwości zamiany leku na inny w ramach leczenia w tej samej linii, bez konieczności spełnienia dodatkowych warunków, jeśli lekarz wraz z pacjentem uznają taką zamianę za korzystną.

Jako pacjenci pragniemy móc leczyć się lekami wysoko skutecznymi na wcześniejszym etapie choroby niż jest to możliwie obecnie. Wczesny dostęp do terapii lekami wysoce skutecznymi jest zgodny z zapisami w charakterystykach tych produktów leczniczych i międzynarodowymi wytycznymi ekspertów. Jest też obecnym standardem leczenia SM w wielu krajach świata.

Wierzę, że jesteśmy w  stanie doprowadzić do szczęśliwego zakończenia procesu koniecznych zmian w programie lekowym obowiązującym w Polsce – tak, aby osoby zarówno już chorujące, jak i te, które otrzymają diagnozę SM, były szybko, skutecznie i w sposób skoordynowany leczone. Dzięki temu osoby te będą mogły normalnie pracować, realizować się rodzinnie i społecznie. Jestem przekonany, że wszyscy, którzy działają w obszarze SM, znakomici klinicyści, ale też przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia i innych instytucji, chcą wprowadzenia dobrych zmian. Takich, które odmienią rzeczywistość pacjentów chorych na SM.

Wierzę w efektywny dialog z Ministerstwem Zdrowia i wprowadzenie jak najszybciej zmian, które pozwolą na to, by polscy pacjenci z SM byli leczeni zgodnie z europejskimi standardami. Proszę o wspólne wypracowanie optymalnych rozwiązań, żeby potem nie tracić czasu na poprawki. Czasu, którego dla osób z SM zawsze jest za mało.

 

Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego

NMOSD (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders) to rzadka, wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, w wyniku której dochodzi do zapalenia i uszkodzenia, przede wszystkim, nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Powoduje to m.in. poważne zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia) oraz niedowład mięśni kończyn dolnych i górnych. Według szacunków, na NMOSD choruje 0,5–4,4 na 100 tys. osób. Kobiety chorują nawet dziewięciokrotnie częściej niż mężczyźni, a średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat. Rokowania u pacjentów z NMOSD, u których nie podejmuje się właściwego leczenia, są niekorzystne. Po 5-7 latach od pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się nasilona niesprawność ruchowa, u prawie 3/4 pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około 1/3 pacjentów umiera.

Kluczową rolę w rozwoju stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym w przebiegu NMOSD odgrywa interleukina-6 (IL-6). Uwzględniony w najnowszym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności preparat jest jedyną zatwierdzoną w leczeniu NMOSD terapią hamującą aktywność IL-6. To jednocześnie pierwsza terapia dla pacjentów z NMOSD w formie podskórnej, do stosowania w warunkach domowych, raz na cztery tygodnie. W lipcu 2021 roku lek został zatwierdzony przez Komisję Europejską do stosowania w leczeniu NMOSD u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG).

NMOSD to choroba o gwałtownym przebiegu, która szybko prowadzi do niepełnosprawności. Wystąpienie nawet pojedynczego rzutu może skutkować poważnymi, nieodwracalnymi zaburzeniami neurologicznymi, uniemożliwiającymi pracę zawodową, opiekę nad dziećmi czy nawet wykonywanie podstawowych czynności dnia codziennego. Jakość życia chorych może pogorszyć się z dnia na dzień. Dlatego tak istotna jest szybka diagnostyka i szybkie rozpoczęcie skutecznego leczenia, które zapobiega rzutom NMOSD i nie dopuszcza do powstania trwałej niepełnosprawności. Jesteśmy pełni optymizmu i wierzymy, że refundacja nowej metody leczenia będzie istotną zmianą dla chorych z NMOSD, ich bliskich, leczących ich neurologów, jak również dla całego społeczeństwa, bo nieleczona choroba Devica wiąże się z dużymi kosztami społecznymi – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD.

Szansą na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg NMOSD są nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, w tym preparat zarejestrowany do stosowania u pacjentów posiadających przeciwciała przeciwko AQP4, który znalazł się opublikowanym wykazie technologii lekowych o wysokiej innowacyjności. Jako klinicyści, mamy nadzieję, że już wkrótce będziemy mogli stosować ten lek – jako terapię refundowaną – u naszych polskich pacjentów z NMOSD. To terapia, która diametralnie zmienia rokowania chorych – podkreśla prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Na finalnej liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności znalazło się łącznie 11 leków. Lista ta została opublikowana przez Ministra Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, na podstawie wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przygotowanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i opublikowanego 25 lutego tego roku.

NMOSD (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders) to rzadka, wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, w wyniku której dochodzi do zapalenia i uszkodzenia, przede wszystkim, nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego. Powoduje to m.in. poważne zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia) oraz niedowład mięśni kończyn dolnych i górnych. Według szacunków, na NMOSD choruje 0,5–4,4 na 100 tys. osób. Kobiety chorują nawet dziewięciokrotnie częściej niż mężczyźni, a średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat. Rokowania u pacjentów z NMOSD, u których nie podejmuje się właściwego leczenia, są niekorzystne. Po 5-7 latach od pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się nasilona niesprawność ruchowa, u prawie 3/4 pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około 1/3 pacjentów umiera.

Kluczową rolę w rozwoju stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym w przebiegu NMOSD odgrywa interleukina-6 (IL-6). Uwzględniony w najnowszym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności preparat jest jedyną zatwierdzoną w leczeniu NMOSD terapią hamującą aktywność IL-6. To jednocześnie pierwsza terapia dla pacjentów z NMOSD w formie podskórnej, do stosowania w warunkach domowych, raz na cztery tygodnie. W lipcu 2021 roku lek został zatwierdzony przez Komisję Europejską do stosowania w leczeniu NMOSD u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG).

NMOSD to choroba o gwałtownym przebiegu, która szybko prowadzi do niepełnosprawności. Wystąpienie nawet pojedynczego rzutu może skutkować poważnymi, nieodwracalnymi zaburzeniami neurologicznymi, uniemożliwiającymi pracę zawodową, opiekę nad dziećmi czy nawet wykonywanie podstawowych czynności dnia codziennego. Jakość życia chorych może pogorszyć się z dnia na dzień. Dlatego tak istotna jest szybka diagnostyka i szybkie rozpoczęcie skutecznego leczenia, które zapobiega rzutom NMOSD i nie dopuszcza do powstania trwałej niepełnosprawności. Jesteśmy pełni optymizmu i wierzymy, że refundacja nowej metody leczenia będzie istotną zmianą dla chorych z NMOSD, ich bliskich, leczących ich neurologów, jak również dla całego społeczeństwa, bo nieleczona choroba Devica wiąże się z dużymi kosztami społecznymi – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD.

Szansą na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg NMOSD są nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, w tym preparat zarejestrowany do stosowania u pacjentów posiadających przeciwciała przeciwko AQP4, który znalazł się opublikowanym wykazie technologii lekowych o wysokiej innowacyjności. Jako klinicyści, mamy nadzieję, że już wkrótce będziemy mogli stosować ten lek – jako terapię refundowaną – u naszych polskich pacjentów z NMOSD. To terapia, która diametralnie zmienia rokowania chorych – podkreśla prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Na finalnej liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności znalazło się łącznie 11 leków. Lista ta została opublikowana przez Ministra Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, na podstawie wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przygotowanego przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i opublikowanego 25 lutego tego roku.

Wiele zależy od tego, jaki jest stan wiedzy osoby, która słyszy diagnozę SM, na temat tej choroby. W większości przypadków, ta wiedza jest stosunkowo niewielka, w związku z tym diagnoza budzi paniczny lęk, gniew i smutek. Choć dziś możliwości terapeutyczne są dużo większe niż jeszcze kilka lat temu i odpowiednio leczone osoby z SM nie są już skazane na taką niepełnosprawność jak jeszcze jakiś czas temu, to jednak usłyszenie diagnozy choroby przewlekłej, z którą będzie się żyć do końca, powoduje ogromny szok. Z mojego doświadczenia wynika, że proces radzenia sobie z tą informacją przebiega bardzo różnie. Część osób początkowo wypiera tę wiadomość ze świadomości, część osób przeżywa załamanie, jeszcze inni, najbardziej odporni psychicznie i energiczni, od razu zaczynają działać, szukają pomocy, informacji. Na szczęście obecnie, osoba świeżo zdiagnozowana, a głównie są osoby młode, nie jest zostawiona sama sobie – wiele organizacji udziela wszechstronnego wsparcia informacyjnego, a także psychologicznego. PTSR jako jedyna organizacja prowadzi infolinię dla chorych – pod numerem 22 127 48 50 nasi konsultanci udzielają wyczerpujących informacji, co warto zrobić po usłyszeniu diagnozy, jak należy postępować w zależności o tego, jaka postać SM została rozpoznana. Staramy się też pomóc w zorganizowaniu rehabilitacji czy włączeniu do programu lekowego. W tym celu wyszukujemy ośrodki realizujące te programy, dysponujące wolnymi miejscami i mogące przyjąć nowego pacjenta. Niestety w Polsce jest tak, że pacjent nieraz musi dosyć daleko dojeżdżać, żeby być leczonym w ramach programu lekowego. Ale szybkie podjęcie takiego leczenia jest bardzo ważne, bo daje ono szansę na utrzymanie sprawności i prowadzenie normalnego życia z wypełnianiem wszystkich funkcji społecznych, zawodowych czy rodzinnych. Dużym wsparciem dla chorych są również inni pacjenci, którzy w ramach różnych grup wsparcia, zwłaszcza funkcjonujących w Internecie, wymieniają się informacjami, doświadczeniami i emocjami. Warto korzystać też z wiarygodnych źródeł w Internecie – np. strony kampanii NEUROzmobilizowani, której PTSR jest patronem. Także na naszej stronie www.ptsr.org.pl można znaleźć wiele rzetelnych informacji o chorobie.

 

To prawda, w społecznej świadomości stwardnienie rozsiane wciąż kojarzone jest z nieuniknioną niepełnosprawnością i wózkiem inwalidzkim. Dlatego duża grupa osób, które chorują na stwardnienie rozsiane, stara się  ukryć chorobę. Być może dla niektórych jest to elementem wypierania jej ze świadomości. Myślę jednak, że głównie chodzi o to, żeby nie być stygmatyzowanym i traktowanym jako ktoś gorszy, ktoś z kim nie warto nawiązywać znajomości, bo wiadomo, że za chwilę ten człowiek będzie niepełnosprawny i być może trzeba mu będzie pomagać. Natomiast fakty są takie, że te osoby, które trafiają do programów lekowych, które są skutecznie leczone nowoczesnymi terapiami, radzą sobie i w życiu zawodowym i rodzinnym na równi ze zdrowymi osobami. Często są to bardzo ambitni ludzie i nieocenieni pracownicy, którzy odnoszą wiele sukcesów.

 

Tak, wiele zostało już zrobione – za co jesteśmy wdzięczni, ale można jeszcze wiele zrobić, aby sytuację poprawić. W Polsce największym problemem jest brak systemu, który unormowałby pomoc dla osób ze stwardnieniem rozsianym. Pewne rozwiązania systemowe są pomału wprowadzane, ale to wciąż nie jest taki system, który zapewniałby opiekę, jaka dostępna jest w  krajach zachodniej Europy. Mam na myśli leczenie farmakologiczne, z którym jest co prawda coraz lepiej, ale wciąż leczymy zbyt mało osób z SM w porównaniu z innymi krajami, jak i dostęp do odpowiedniej rehabilitacji. Osoba z diagnozą SM powinna być od razu kierowana na rehabilitację dedykowaną SM oraz otrzymać odpowiednią farmakoterapię. Dzięki takiemu szybkiemu i kompleksowemu działaniu można zahamować chorobę i zatrzymać te osoby na rynku pracy. To bardzo ważne, szczególnie że SM atakuje przede wszystkim ludzi młodych, którzy mają przed sobą jeszcze bardzo dużo lat pracy i dawania siebie społeczeństwu. Gdybyśmy od razu, systemowo i kompleksowo zaopiekowali się taką osobą, to byłby z tego ogromny pożytek dla nas wszystkich, dla całej społeczności. Niestety, dziś pacjenci zamiast koncentrować się na tym, żeby pracować i coś w życiu osiągać, muszą koncentrować się na walce o leczenie. A mogliby przecież wspierać nasz rozwój i naszą gospodarkę. Pamiętam dziewczynę, która kilka lat temu praktycznie była skazywana na wózek, a po otrzymaniu efektywnego leczenia ponownie „wróciła do żywych”, założyła rodzinę i doskonale się realizuje.

My, czyli organizacje zrzeszające pacjentów z SM oraz lekarze neurolodzy, staramy się, wraz z decydentami, powolutku budować taki system. Najważniejsze, że decydenci też widzą potrzebę wprowadzenia systemowej, wczesnej i skutecznej pomocy dla chorych na SM i jest między nami konstruktywny dialog. Część z wysuwanych przez nas postulatów już została spełniona, więc z nadzieją patrzymy w przyszłość.

 

W obszarze farmakoterapii SM dokonał się ogromny postęp, jest wiele bardzo skutecznych leków, hamujących postęp choroby. Niestety w Polsce od trzech lat nie wprowadzono do refundacji żadnego nowego leku, pomimo, że w krajach zachodnich te leki są już refundowane i stosowane.

 

Model eskalacyjny, który obowiązuje w Polsce, polega na tym, że pacjent najpierw otrzymuje starszy lek z tzw. pierwszej linii, a dopiero, gdy jego stan wyraźnie się pogorszy, może otrzymać leczenie nowoczesnym lekiem wysoko skutecznym, z tzw. drugiej linii leczenia.

W obecnym systemie istnieją kryteria, które uniemożliwiają szybką zmianę leczenia i skorzystanie z nowoczesnych leków. Przejście z leczenia pierwszej linii do leczenia drugiej linii jest obwarowane bardzo ostrymi, zbyt twardymi kryteriami i. To opinia nie tylko nasza, ale również lekarzy specjalistów. Uważamy, że słuszniejsze jest podejście, takie jakie obowiązuje w większości rozwiniętych krajów, w którym o sposobie leczenia pacjenta z SM decyduje lekarz. Lekarz powinien mieć swobodę w doborze terapii od samego początku, to przecież on jest specjalistą, który zna swojego pacjenta i wie, jakie leczenie będzie dla niego najodpowiedniejsze. Wielu pacjentów jest zadowolonych z leczenia starszymi lekami, ale u wielu one się nie sprawdzają i ci pacjenci powinni móc skorzystać wcześniej i szybciej niż obecnie z leczenia wysoko skutecznego. I o tym powinien decydować lekarz, który przecież widzi, czy lek działa, czy nie. I chodzi tu nie tylko o sprawność, ale też o różne zmiany w układzie nerwowym, które są widoczne w rezonansie magnetycznym. Są też tacy chorzy, którzy już od samego początku trwania choroby, np. z powodu dużej aktywności rzutowej lub radiologicznej, powinni móc otrzymywać nowoczesne leki wysoko skuteczne. Polscy pacjenci trochę zazdroszczą swoim zachodnim kolegom możliwości leczenia lekami wysoko efektywnymi na wcześniejszych etapach choroby, a w przypadkach SM o dużej aktywności nawet zaraz po rozpoznaniu, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną.

 

 

To jest pytanie retoryczne, bo jak ma się czuć pacjent, który widzi, że sprawność mu ucieka, a nie spełnia urzędniczych kryteriów zmiany leku? I musi czekać, żeby coś mu się znacznie pogorszyło, żeby następnie być powstrzymać regres. Pamiętajmy, że stwardnienie rozsiane jest chorobą, która powoduje wiele nieodwracalnych zmian w układzie nerwowym i wiele objawów jest nie da się cofnąć. Dlatego doprowadzanie do sytuacji pogorszenia stanu pacjenta i dopiero wtedy podawanie mu nowszego, skuteczniejszego leczenia, jest pozbawione logiki. Uważam, że powinniśmy jak najszybciej pozwolić o doborze leczenia decydować lekarzom.

Pacjenci marzą o leku, który by nie tylko powstrzymał chorobę, ale cofnął też jej skutki. Gdyby udało się naprawić mielinę, która jest uszkadzana w przebiegu SM, i odbudować zerwane połączenia nerwowe, to być może udałoby się całkowicie przywrócić sprawność. Chorzy mają nadzieję i wierzą, że taki lek wkrótce powstanie. A marzeniem na teraz jest to, żeby mogli być dobrze, skutecznie leczeni lekami, które już istnieją i są na rynku, czyli żeby mogli w pełni korzystać ze zdobyczy współczesnej medycyny, podobnie jak pacjenci z innych krajów Europy.

Przyspieszenia diagnozy, szybkiego rozpoczęcia leczenia i szybkiego wdrożenia leczenia wysoko skutecznego, jeśli jest taka potrzeba. Bo w SM najważniejszy jest czas. Dlatego proces diagnozowania powinien zamykać się miesiącu – takie jest nasze marzenie i choć dziś wydaje się to prawie niemożliwe, to do tego trzeba  dążyć. Pacjenta powinno się zdiagnozować i zacząć właściwie leczyć, zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną, kiedy ten pacjent jest jeszcze sprawny. Wówczas ten człowiek będzie mógł pracować do końca swoich zawodowych dni, aż do emerytury. Natomiast, gdy proces diagnozy i wdrożenia skutecznego leczenia jest opóźniony, taki źle leczony pacjent początkowo jeszcze pracuje, ale z czasem coraz częściej korzysta ze zwolnień lekarskich, potem przechodzi na żałośnie niską rentę, a następnie jest już na tyle niesprawny, że wymaga opieki innej osoby, która też musi zrezygnować z pracy. Na dodatek, często dochodzą wtedy różne powikłania SM, które też trzeba leczyć. I za to wszystko płaci państwo. Zdecydowanie lepiej te pieniądze przeznaczyć na efektywny system wczesnego diagnozowania i skutecznego leczenia stwardnienia rozsianego. Wtedy są wydatki, ale są też korzyści. To po prostu inwestycja, którą warto zrealizować. A mówiąc krótko – pacjenci życzą sobie zdrowia.

Wiele zależy od tego, jaki jest stan wiedzy osoby, która słyszy diagnozę SM, na temat tej choroby. W większości przypadków, ta wiedza jest stosunkowo niewielka, w związku z tym diagnoza budzi paniczny lęk, gniew i smutek. Choć dziś możliwości terapeutyczne są dużo większe niż jeszcze kilka lat temu i odpowiednio leczone osoby z SM nie są już skazane na taką niepełnosprawność jak jeszcze jakiś czas temu, to jednak usłyszenie diagnozy choroby przewlekłej, z którą będzie się żyć do końca, powoduje ogromny szok. Z mojego doświadczenia wynika, że proces radzenia sobie z tą informacją przebiega bardzo różnie. Część osób początkowo wypiera tę wiadomość ze świadomości, część osób przeżywa załamanie, jeszcze inni, najbardziej odporni psychicznie i energiczni, od razu zaczynają działać, szukają pomocy, informacji. Na szczęście obecnie, osoba świeżo zdiagnozowana, a głównie są osoby młode, nie jest zostawiona sama sobie – wiele organizacji udziela wszechstronnego wsparcia informacyjnego, a także psychologicznego. PTSR jako jedyna organizacja prowadzi infolinię dla chorych – pod numerem 22 127 48 50 nasi konsultanci udzielają wyczerpujących informacji, co warto zrobić po usłyszeniu diagnozy, jak należy postępować w zależności o tego, jaka postać SM została rozpoznana. Staramy się też pomóc w zorganizowaniu rehabilitacji czy włączeniu do programu lekowego. W tym celu wyszukujemy ośrodki realizujące te programy, dysponujące wolnymi miejscami i mogące przyjąć nowego pacjenta. Niestety w Polsce jest tak, że pacjent nieraz musi dosyć daleko dojeżdżać, żeby być leczonym w ramach programu lekowego. Ale szybkie podjęcie takiego leczenia jest bardzo ważne, bo daje ono szansę na utrzymanie sprawności i prowadzenie normalnego życia z wypełnianiem wszystkich funkcji społecznych, zawodowych czy rodzinnych. Dużym wsparciem dla chorych są również inni pacjenci, którzy w ramach różnych grup wsparcia, zwłaszcza funkcjonujących w Internecie, wymieniają się informacjami, doświadczeniami i emocjami. Warto korzystać też z wiarygodnych źródeł w Internecie – np. strony kampanii NEUROzmobilizowani, której PTSR jest patronem. Także na naszej stronie www.ptsr.org.pl można znaleźć wiele rzetelnych informacji o chorobie.

 

To prawda, w społecznej świadomości stwardnienie rozsiane wciąż kojarzone jest z nieuniknioną niepełnosprawnością i wózkiem inwalidzkim. Dlatego duża grupa osób, które chorują na stwardnienie rozsiane, stara się  ukryć chorobę. Być może dla niektórych jest to elementem wypierania jej ze świadomości. Myślę jednak, że głównie chodzi o to, żeby nie być stygmatyzowanym i traktowanym jako ktoś gorszy, ktoś z kim nie warto nawiązywać znajomości, bo wiadomo, że za chwilę ten człowiek będzie niepełnosprawny i być może trzeba mu będzie pomagać. Natomiast fakty są takie, że te osoby, które trafiają do programów lekowych, które są skutecznie leczone nowoczesnymi terapiami, radzą sobie i w życiu zawodowym i rodzinnym na równi ze zdrowymi osobami. Często są to bardzo ambitni ludzie i nieocenieni pracownicy, którzy odnoszą wiele sukcesów.

 

Tak, wiele zostało już zrobione – za co jesteśmy wdzięczni, ale można jeszcze wiele zrobić, aby sytuację poprawić. W Polsce największym problemem jest brak systemu, który unormowałby pomoc dla osób ze stwardnieniem rozsianym. Pewne rozwiązania systemowe są pomału wprowadzane, ale to wciąż nie jest taki system, który zapewniałby opiekę, jaka dostępna jest w  krajach zachodniej Europy. Mam na myśli leczenie farmakologiczne, z którym jest co prawda coraz lepiej, ale wciąż leczymy zbyt mało osób z SM w porównaniu z innymi krajami, jak i dostęp do odpowiedniej rehabilitacji. Osoba z diagnozą SM powinna być od razu kierowana na rehabilitację dedykowaną SM oraz otrzymać odpowiednią farmakoterapię. Dzięki takiemu szybkiemu i kompleksowemu działaniu można zahamować chorobę i zatrzymać te osoby na rynku pracy. To bardzo ważne, szczególnie że SM atakuje przede wszystkim ludzi młodych, którzy mają przed sobą jeszcze bardzo dużo lat pracy i dawania siebie społeczeństwu. Gdybyśmy od razu, systemowo i kompleksowo zaopiekowali się taką osobą, to byłby z tego ogromny pożytek dla nas wszystkich, dla całej społeczności. Niestety, dziś pacjenci zamiast koncentrować się na tym, żeby pracować i coś w życiu osiągać, muszą koncentrować się na walce o leczenie. A mogliby przecież wspierać nasz rozwój i naszą gospodarkę. Pamiętam dziewczynę, która kilka lat temu praktycznie była skazywana na wózek, a po otrzymaniu efektywnego leczenia ponownie „wróciła do żywych”, założyła rodzinę i doskonale się realizuje.

My, czyli organizacje zrzeszające pacjentów z SM oraz lekarze neurolodzy, staramy się, wraz z decydentami, powolutku budować taki system. Najważniejsze, że decydenci też widzą potrzebę wprowadzenia systemowej, wczesnej i skutecznej pomocy dla chorych na SM i jest między nami konstruktywny dialog. Część z wysuwanych przez nas postulatów już została spełniona, więc z nadzieją patrzymy w przyszłość.

 

W obszarze farmakoterapii SM dokonał się ogromny postęp, jest wiele bardzo skutecznych leków, hamujących postęp choroby. Niestety w Polsce od trzech lat nie wprowadzono do refundacji żadnego nowego leku, pomimo, że w krajach zachodnich te leki są już refundowane i stosowane.

 

Model eskalacyjny, który obowiązuje w Polsce, polega na tym, że pacjent najpierw otrzymuje starszy lek z tzw. pierwszej linii, a dopiero, gdy jego stan wyraźnie się pogorszy, może otrzymać leczenie nowoczesnym lekiem wysoko skutecznym, z tzw. drugiej linii leczenia.

W obecnym systemie istnieją kryteria, które uniemożliwiają szybką zmianę leczenia i skorzystanie z nowoczesnych leków. Przejście z leczenia pierwszej linii do leczenia drugiej linii jest obwarowane bardzo ostrymi, zbyt twardymi kryteriami i. To opinia nie tylko nasza, ale również lekarzy specjalistów. Uważamy, że słuszniejsze jest podejście, takie jakie obowiązuje w większości rozwiniętych krajów, w którym o sposobie leczenia pacjenta z SM decyduje lekarz. Lekarz powinien mieć swobodę w doborze terapii od samego początku, to przecież on jest specjalistą, który zna swojego pacjenta i wie, jakie leczenie będzie dla niego najodpowiedniejsze. Wielu pacjentów jest zadowolonych z leczenia starszymi lekami, ale u wielu one się nie sprawdzają i ci pacjenci powinni móc skorzystać wcześniej i szybciej niż obecnie z leczenia wysoko skutecznego. I o tym powinien decydować lekarz, który przecież widzi, czy lek działa, czy nie. I chodzi tu nie tylko o sprawność, ale też o różne zmiany w układzie nerwowym, które są widoczne w rezonansie magnetycznym. Są też tacy chorzy, którzy już od samego początku trwania choroby, np. z powodu dużej aktywności rzutowej lub radiologicznej, powinni móc otrzymywać nowoczesne leki wysoko skuteczne. Polscy pacjenci trochę zazdroszczą swoim zachodnim kolegom możliwości leczenia lekami wysoko efektywnymi na wcześniejszych etapach choroby, a w przypadkach SM o dużej aktywności nawet zaraz po rozpoznaniu, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną.

 

 

To jest pytanie retoryczne, bo jak ma się czuć pacjent, który widzi, że sprawność mu ucieka, a nie spełnia urzędniczych kryteriów zmiany leku? I musi czekać, żeby coś mu się znacznie pogorszyło, żeby następnie być powstrzymać regres. Pamiętajmy, że stwardnienie rozsiane jest chorobą, która powoduje wiele nieodwracalnych zmian w układzie nerwowym i wiele objawów jest nie da się cofnąć. Dlatego doprowadzanie do sytuacji pogorszenia stanu pacjenta i dopiero wtedy podawanie mu nowszego, skuteczniejszego leczenia, jest pozbawione logiki. Uważam, że powinniśmy jak najszybciej pozwolić o doborze leczenia decydować lekarzom.

Pacjenci marzą o leku, który by nie tylko powstrzymał chorobę, ale cofnął też jej skutki. Gdyby udało się naprawić mielinę, która jest uszkadzana w przebiegu SM, i odbudować zerwane połączenia nerwowe, to być może udałoby się całkowicie przywrócić sprawność. Chorzy mają nadzieję i wierzą, że taki lek wkrótce powstanie. A marzeniem na teraz jest to, żeby mogli być dobrze, skutecznie leczeni lekami, które już istnieją i są na rynku, czyli żeby mogli w pełni korzystać ze zdobyczy współczesnej medycyny, podobnie jak pacjenci z innych krajów Europy.

Przyspieszenia diagnozy, szybkiego rozpoczęcia leczenia i szybkiego wdrożenia leczenia wysoko skutecznego, jeśli jest taka potrzeba. Bo w SM najważniejszy jest czas. Dlatego proces diagnozowania powinien zamykać się miesiącu – takie jest nasze marzenie i choć dziś wydaje się to prawie niemożliwe, to do tego trzeba  dążyć. Pacjenta powinno się zdiagnozować i zacząć właściwie leczyć, zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną, kiedy ten pacjent jest jeszcze sprawny. Wówczas ten człowiek będzie mógł pracować do końca swoich zawodowych dni, aż do emerytury. Natomiast, gdy proces diagnozy i wdrożenia skutecznego leczenia jest opóźniony, taki źle leczony pacjent początkowo jeszcze pracuje, ale z czasem coraz częściej korzysta ze zwolnień lekarskich, potem przechodzi na żałośnie niską rentę, a następnie jest już na tyle niesprawny, że wymaga opieki innej osoby, która też musi zrezygnować z pracy. Na dodatek, często dochodzą wtedy różne powikłania SM, które też trzeba leczyć. I za to wszystko płaci państwo. Zdecydowanie lepiej te pieniądze przeznaczyć na efektywny system wczesnego diagnozowania i skutecznego leczenia stwardnienia rozsianego. Wtedy są wydatki, ale są też korzyści. To po prostu inwestycja, którą warto zrealizować. A mówiąc krótko – pacjenci życzą sobie zdrowia.

Zgodnie z obowiązującymi przepisami, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) publikuje wykaz technologii o wysokim poziomie innowacyjności nie rzadziej niż raz na rok. Pierwszy taki wykaz został opublikowany 26 lutego 2021 r., kolejny – 25 lutego tego roku. Przy opracowywaniu tegorocznego wykazu, pod uwagę brane były leki z obszaru onkologii i chorób rzadkich, zarejestrowane do obrotu w UE po 26 listopada 2020 roku, dla których nie został złożony wniosek o objęcie refundacją. Eksperci AOTMiT dokonywali wyboru technologii lekowych, uwzględniając m.in. oczekiwane efekty zdrowotne oparte na wynikach badań rejestracyjnych, siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę medyczną (czyli ocenę konsekwencji zdrowotnych choroby i skutki jej nieleczenia, a także dostępność alternatywnych terapii), wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne.

W wykazie znalazło się 21 technologii lekowych, w tym preparat przeznaczony do leczenia chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders, NMOSD), inaczej nazywanych zespołem Devica. NMOSD to rzadka, trwająca całe życie, wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, czasami błędnie diagnozowana jako stwardnienie rozsiane. W przebiegu choroby dochodzi do zapalenia i uszkodzenia przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, co powoduje m.in. poważne zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia) oraz niedowład mięśni kończyn dolnych i górnych. Z badań epidemiologicznych wynika, że na chorobę Devica choruje 0,5–4,4 na 100 tys. osób. Szacuje się, że na 40 chorych ze stwardnieniem rozsianym przypada jeden pacjent chorujący na NMOSD. Kobiety chorują na NMOSD nawet dziewięciokrotnie częściej niż mężczyźni, a średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat.

NMOSD ma najczęściej przebieg rzutowo-remisyjny. Rzuty są jednak zazwyczaj cięższe niż w stwardnieniu rozsianym, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, a następnie dochodzi do ich pogłębiania się i do narastania niepełnosprawności. Rokowania u pacjentów z NMOSD, u których nie podejmuje się właściwego leczenia, są niekorzystne. Po 5-7 latach od pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się nasilona niesprawność ruchowa, u prawie 3/4 pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około 1/3 pacjentów umiera.

NMOSD jest chorobą o gwałtownym przebiegu, szybko prowadzącym do niepełnosprawności. Jest ona diagnozowana u osób w sile wieku, realizujących się zawodowo, rodzinnie i społecznie. Tymczasem jakość życia osób z NMOSD jest zła i może pogorszyć się niespodziewanie z dnia na dzień, uniemożliwiając im wykonywanie pracy zawodowej, opieki nad dziećmi czy nawet podstawowych czynności dnia codziennego. Wystąpienie nawet pojedynczego rzutu choroby może doprowadzić do poważnych i trwałych zaburzeń neurologicznych. Dlatego tak istotna jest szybka diagnostyka i szybkie rozpoczęcie skutecznego leczenia, które zapobiega rzutom i nie dopuszcza do powstania trwałej niepełnosprawności – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD.

Uwzględniony w najnowszym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności preparat jest jedyną zatwierdzoną w leczeniu NMOSD terapią hamującą aktywność interleukiny-6 (IL-6), której rola w procesie zapalnym związanym z NMOSD jest uważana za kluczową. To jednocześnie pierwsza terapia dla pacjentów z NMOSD w formie podskórnej, do stosowania w warunkach domowych, raz na cztery tygodnie. W lipcu 2021 roku lek został zatwierdzony przez Komisję Europejską do stosowania w leczeniu NMOSD u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG).

Nadrzędnym celem leczenia NMOSD jest ochrona pacjentów przed atakami choroby, które prowadzą do ciężkiej niepełnosprawności, a nawet grożą śmiercią pacjenta. Szansę na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg tej choroby dają nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, w tym preparat zarejestrowany do stosowania u pacjentów posiadających przeciwciała przeciwko AQP4. Jako klinicyści, opiekujący się chorymi na NMOSD, mamy wielką nadzieję, że wkrótce będziemy mogli stosować ten lek – jako terapię refundowaną – u naszych pacjentów w Polsce – mówi prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Jesteśmy pełni optymizmu i wierzymy, że refundacja tej nowej metody leczenia będzie istotną zmianą dla chorych cierpiących na NMOSD, ich bliskich, leczących ich neurologów, a także dla całego społeczeństwa, bo nieleczona choroba Devica wiąże się z dużymi kosztami społecznymi – podkreśla Tomasz Połeć.

Opublikowany przez AOTMiT wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności będzie analizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Minister Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, opublikuje finalną listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, które mogą być finansowane z Funduszu Medycznego. Będzie to równoznaczne z zaproszeniem producentów tych leków do złożenia wniosków o finansowanie z Funduszu Medycznego i rozpoczęcia negocjacji cenowych.

Zgodnie z obowiązującymi przepisami, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) publikuje wykaz technologii o wysokim poziomie innowacyjności nie rzadziej niż raz na rok. Pierwszy taki wykaz został opublikowany 26 lutego 2021 r., kolejny – 25 lutego tego roku. Przy opracowywaniu tegorocznego wykazu, pod uwagę brane były leki z obszaru onkologii i chorób rzadkich, zarejestrowane do obrotu w UE po 26 listopada 2020 roku, dla których nie został złożony wniosek o objęcie refundacją. Eksperci AOTMiT dokonywali wyboru technologii lekowych, uwzględniając m.in. oczekiwane efekty zdrowotne oparte na wynikach badań rejestracyjnych, siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę medyczną (czyli ocenę konsekwencji zdrowotnych choroby i skutki jej nieleczenia, a także dostępność alternatywnych terapii), wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne.

W wykazie znalazło się 21 technologii lekowych, w tym preparat przeznaczony do leczenia chorób ze spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (ang. neuromyelitis optica spectrum disorders, NMOSD), inaczej nazywanych zespołem Devica. NMOSD to rzadka, trwająca całe życie, wyniszczająca choroba autoimmunologiczna ośrodkowego układu nerwowego, czasami błędnie diagnozowana jako stwardnienie rozsiane. W przebiegu choroby dochodzi do zapalenia i uszkodzenia przede wszystkim nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego, co powoduje m.in. poważne zaburzenia widzenia (aż do całkowitego zaniewidzenia) oraz niedowład mięśni kończyn dolnych i górnych. Z badań epidemiologicznych wynika, że na chorobę Devica choruje 0,5–4,4 na 100 tys. osób. Szacuje się, że na 40 chorych ze stwardnieniem rozsianym przypada jeden pacjent chorujący na NMOSD. Kobiety chorują na NMOSD nawet dziewięciokrotnie częściej niż mężczyźni, a średni wiek zachorowania wynosi 30-40 lat.

NMOSD ma najczęściej przebieg rzutowo-remisyjny. Rzuty są jednak zazwyczaj cięższe niż w stwardnieniu rozsianym, a remisja nie jest pełna – oznacza to, że po każdym rzucie pozostaje część objawów, a następnie dochodzi do ich pogłębiania się i do narastania niepełnosprawności. Rokowania u pacjentów z NMOSD, u których nie podejmuje się właściwego leczenia, są niekorzystne. Po 5-7 latach od pierwszych objawów u połowy chorych rozwija się nasilona niesprawność ruchowa, u prawie 3/4 pacjentów – ślepota co najmniej jednego oka, a około 1/3 pacjentów umiera.

NMOSD jest chorobą o gwałtownym przebiegu, szybko prowadzącym do niepełnosprawności. Jest ona diagnozowana u osób w sile wieku, realizujących się zawodowo, rodzinnie i społecznie. Tymczasem jakość życia osób z NMOSD jest zła i może pogorszyć się niespodziewanie z dnia na dzień, uniemożliwiając im wykonywanie pracy zawodowej, opieki nad dziećmi czy nawet podstawowych czynności dnia codziennego. Wystąpienie nawet pojedynczego rzutu choroby może doprowadzić do poważnych i trwałych zaburzeń neurologicznych. Dlatego tak istotna jest szybka diagnostyka i szybkie rozpoczęcie skutecznego leczenia, które zapobiega rzutom i nie dopuszcza do powstania trwałej niepełnosprawności – mówi Tomasz Połeć, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego (PTSR), które grupuje również chorych z rozpoznaniem NMOSD.

Uwzględniony w najnowszym wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności preparat jest jedyną zatwierdzoną w leczeniu NMOSD terapią hamującą aktywność interleukiny-6 (IL-6), której rola w procesie zapalnym związanym z NMOSD jest uważana za kluczową. To jednocześnie pierwsza terapia dla pacjentów z NMOSD w formie podskórnej, do stosowania w warunkach domowych, raz na cztery tygodnie. W lipcu 2021 roku lek został zatwierdzony przez Komisję Europejską do stosowania w leczeniu NMOSD u pacjentów dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat, u których występują przeciwciała przeciwko akwaporynie 4 (AQP4-IgG).

Nadrzędnym celem leczenia NMOSD jest ochrona pacjentów przed atakami choroby, które prowadzą do ciężkiej niepełnosprawności, a nawet grożą śmiercią pacjenta. Szansę na skuteczne leczenie modyfikujące przebieg tej choroby dają nowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych, w tym preparat zarejestrowany do stosowania u pacjentów posiadających przeciwciała przeciwko AQP4. Jako klinicyści, opiekujący się chorymi na NMOSD, mamy wielką nadzieję, że wkrótce będziemy mogli stosować ten lek – jako terapię refundowaną – u naszych pacjentów w Polsce – mówi prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Jesteśmy pełni optymizmu i wierzymy, że refundacja tej nowej metody leczenia będzie istotną zmianą dla chorych cierpiących na NMOSD, ich bliskich, leczących ich neurologów, a także dla całego społeczeństwa, bo nieleczona choroba Devica wiąże się z dużymi kosztami społecznymi – podkreśla Tomasz Połeć.

Opublikowany przez AOTMiT wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności będzie analizowany przez Ministerstwo Zdrowia. Minister Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, opublikuje finalną listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, które mogą być finansowane z Funduszu Medycznego. Będzie to równoznaczne z zaproszeniem producentów tych leków do złożenia wniosków o finansowanie z Funduszu Medycznego i rozpoczęcia negocjacji cenowych.

– W pełni popieramy głos specjalistów w zakresie konieczności stosowania wysoko efektywnych terapii w leczeniu pacjentów z SM w Polsce.Jego odzwierciedleniem są postulaty Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, które wystosowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia. Niestety, ograniczenia administracyjne dotyczące wytycznych leczenia osób z SM powodują, że część z pacjentów, która mogłaby być aktywna zawodowo i prywatnie, niestety nie ma na to szansy, ponieważ nie otrzymuje odpowiedniej terapii. Przykładem mogą być, chociażby pacjenci z wtórnie postępującą postacią SM. Pacjenci, którzy dziś są w aktywnej fazie SPMS wykazują cechy aktywności zapalnej choroby, i którym można by pomóc, za chwilę wraz z postępem choroby tę szansę mogą stracić – apeluje Tomasz Połeć, Przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Stwardnienie rozsiane to choroba o podłożu autoimmunologicznym, której istotą jest wieloogniskowe uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN).

W stosunku do innych krajów europejskich, współczynniki zapadalności i chorobowości na SM w Polsce są stosunkowo wysokie. Co najmniej 1 na 800-900 Polaków choruje na stwardnienie rozsiane. Łącznie według szacunków choruje ok. 43-45 tys. osób, a chorobowość wynosi ok. 120/100 tys. osób.[1] SM rozpoczyna się zazwyczaj pomiędzy 20-40 rokiem życia, czyli w momencie szczytowej aktywności zawodowej oraz na etapie zakładania rodzin/rodzicielstwa. To jedna z najczęstszych przyczyn niesprawności młodych dorosłych. SM u każdego pacjenta przebiega inaczej, ale można wyróżnić trzy główne postaci: rzutowo-remisyjną (RRMS), wtórnie postępującą (SPMS) oraz pierwotnie postępującą (PPMS).

– Historycznie rozpoczynano terapię pacjentów z SM od leków bezpieczniejszych, ale mniej skutecznych,  a w przypadku braku oczekiwanych efektów, rozpoczynano wykorzystywanie leków o wysokiej skuteczności. Nauka cały czas się rozwija, minęło kilka lat i obecnie dysponujemy lekami o wysokiej skuteczności, których bezpieczeństwo nie różni się od tych leków podstawowych. Jedyna różnica jest taka, że leki o wysokiej skuteczności są co najmniej dwa razy bardziej skuteczne niż leki z pierwszej linii – wyjaśnia Profesor Krzysztof Selmaj. – I tutaj pojawia się pytanie, dlaczego mamy narażać pacjentów na to, żeby ich stan się pogarszał, skoro mamy możliwości zatrzymania rozwoju choroby? Są leki, które wcześnie zastosowane, dają szansę pacjentom na zatrzymanie rozwoju choroby na poziomie do 80% – dodaje Profesor.

W przypadku stwardnienia rozsianego, kiedy stany zapalne zostaną skutecznie zatrzymane na początku choroby, to procesy neurodegeneracyjne nie wystąpią lub zostaną znacząco opóźnione. Takie działanie istotnie wpłynie na życie pacjentów, dla których według badań najważniejsze w procesie leczenia jest zachowanie sprawności fizycznej oraz funkcji poznawczych jak najdłużej.[2]

Gdy pacjent leczony jest w pierwszej linii – lekami mniej skutecznymi, w momencie pogorszenia stanu zdrowia, gdy dochodzi do niedowładów, trudności z utrzymaniem równowagi i innych objawów występujących w SM, nie ma obecnie dostępu do leków, które te zmiany mogłyby cofnąć. W tym momencie pacjent płaci swoim zdrowiem za brak dostępu do terapii wysoko skutecznych.

– Pozwolę sobie przytoczyć przykład 18-letniej dziewczyny, którą znam i która jakiś czas temu otrzymała diagnozę stwardnienia rozsianego. Był to okres, w którym leczenie trwało tylko 3 lata. Uczyła się, rozwijała, świetnie odpowiadała na leczenie, do czasu aż została usunięta z programu lekowego. Po kilku latach postępująca niepełnosprawność doprowadziła do tego, że ta wspaniała dziewczyna musiała zacząć poruszać się na wózku inwalidzkim. Obecnie to 40-letnia kobieta, leżąca i wymagająca stałej opieki całej rodziny. Dzisiaj sytuacja jest zupełnie inna – istnieją nowoczesne, wysoko efektywne terapie, które mogą skutecznie powstrzymać progresję choroby. Jednak o ich stosowaniu decydują bariery administracyjne. Lekarzom odbiera się możliwość doboru terapii do potrzeb pacjenta. Porównałbym to z sytuacją, kiedy na salę operacyjną wszedłby chirurg ze związanymi rękoma. Nasi chorzy to osoby niezwykle świadome, buszują w Internecie, wiedzą, że są nowoczesne leki, chcą stosować wysoko efektywne terapie – dodaje Tomasz Połeć.

– Najnowsze leki, które pojawiły się w ostatnich 2-3 latach, to leki, które mają zapisy rejestracyjne w EMA, czyli w Europejskiej Agencji Medycznej, które  bezdyskusyjnie zezwalają na przyjmowanie terapii wysoko skutecznych od razu po diagnozie. Warto podkreślić, że wyższa skuteczność tych leków i korzystny profil ich bezpieczeństwa pomoże zmniejszyć częstotliwość wizyt pacjentów w szpitalu, a dodatkowo sprzyja podtrzymaniu szans na aktywność zawodową pacjentów – oprócz korzyści dla pacjenta, pozwala na odciążenie polskiego systemu opieki zdrowotnej. Środowisko medyczne oraz pacjenci chorujący na SM  liczą na to, że rok 2022 będzie rzeczywiście przełomowy w tych działaniach i wreszcie lekarze będą mogli mieć wpływ na to jak skutecznie leczyć pacjenta – puentuje prof. Krzysztof Selmaj.

 

Jeszcze do niedawna leczona była przede wszystkim postać rzutowo-remisyjna stwardnienia rozsianego. Dla pacjentów chorujących na postać pierwotnie postępującą nie było wskazanej żadnej skutecznej terapii. Sytuacja wyglądała podobnie w przypadku postaci wtórnie postępującej, w której dostępne w ramach programów lekowych terapie dla postaci rzutowo-remisyjnej modyfikujące przebieg choroby nie wykazują skuteczności w przypadku SPMS.

– Dostęp do terapii lekowych w Polsce powinien być zgodny z najnowszymi rekomendacjami najważniejszej europejskiej organizacji zajmującej się SM, ECTRIMS (Europejski Komitet Badań i Leczenia SM) oraz z zapisami w dokumentach rejestracyjnych leków (ChPL). Pacjenci z postacią wtórnie postępującą to jedyna grupa, dla której nie mamy aktualnie w Polsce żadnej terapii, mimo że już od dwóch lat zarejestrowany jest preparat dedykowany tej grupie chorych. To luka terapeutyczna, którą musimy jak najszybciej wypełnić – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj.

– Pacjenci chorujący na wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego to osoby świadome tego, że terapia istnieje, ale nie jest dostępna w Polsce. Wiedzą też, że każdy miesiąc zwłoki w dostępie do terapii oznacza dla nich nieodwracalne zmiany i stratę cennego czasu. Bez leczenia modyfikującego przebieg choroby, niepełnosprawność u tej grupy chorych będzie się szybko rozwijać – podkreśla Tomasz Połeć.

 

– W pełni popieramy głos specjalistów w zakresie konieczności stosowania wysoko efektywnych terapii w leczeniu pacjentów z SM w Polsce.Jego odzwierciedleniem są postulaty Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego, które wystosowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia. Niestety, ograniczenia administracyjne dotyczące wytycznych leczenia osób z SM powodują, że część z pacjentów, która mogłaby być aktywna zawodowo i prywatnie, niestety nie ma na to szansy, ponieważ nie otrzymuje odpowiedniej terapii. Przykładem mogą być, chociażby pacjenci z wtórnie postępującą postacią SM. Pacjenci, którzy dziś są w aktywnej fazie SPMS wykazują cechy aktywności zapalnej choroby, i którym można by pomóc, za chwilę wraz z postępem choroby tę szansę mogą stracić – apeluje Tomasz Połeć, Przewodniczący Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego.

Stwardnienie rozsiane to choroba o podłożu autoimmunologicznym, której istotą jest wieloogniskowe uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego (OUN).

W stosunku do innych krajów europejskich, współczynniki zapadalności i chorobowości na SM w Polsce są stosunkowo wysokie. Co najmniej 1 na 800-900 Polaków choruje na stwardnienie rozsiane. Łącznie według szacunków choruje ok. 43-45 tys. osób, a chorobowość wynosi ok. 120/100 tys. osób.[1] SM rozpoczyna się zazwyczaj pomiędzy 20-40 rokiem życia, czyli w momencie szczytowej aktywności zawodowej oraz na etapie zakładania rodzin/rodzicielstwa. To jedna z najczęstszych przyczyn niesprawności młodych dorosłych. SM u każdego pacjenta przebiega inaczej, ale można wyróżnić trzy główne postaci: rzutowo-remisyjną (RRMS), wtórnie postępującą (SPMS) oraz pierwotnie postępującą (PPMS).

– Historycznie rozpoczynano terapię pacjentów z SM od leków bezpieczniejszych, ale mniej skutecznych,  a w przypadku braku oczekiwanych efektów, rozpoczynano wykorzystywanie leków o wysokiej skuteczności. Nauka cały czas się rozwija, minęło kilka lat i obecnie dysponujemy lekami o wysokiej skuteczności, których bezpieczeństwo nie różni się od tych leków podstawowych. Jedyna różnica jest taka, że leki o wysokiej skuteczności są co najmniej dwa razy bardziej skuteczne niż leki z pierwszej linii – wyjaśnia Profesor Krzysztof Selmaj. – I tutaj pojawia się pytanie, dlaczego mamy narażać pacjentów na to, żeby ich stan się pogarszał, skoro mamy możliwości zatrzymania rozwoju choroby? Są leki, które wcześnie zastosowane, dają szansę pacjentom na zatrzymanie rozwoju choroby na poziomie do 80% – dodaje Profesor.

W przypadku stwardnienia rozsianego, kiedy stany zapalne zostaną skutecznie zatrzymane na początku choroby, to procesy neurodegeneracyjne nie wystąpią lub zostaną znacząco opóźnione. Takie działanie istotnie wpłynie na życie pacjentów, dla których według badań najważniejsze w procesie leczenia jest zachowanie sprawności fizycznej oraz funkcji poznawczych jak najdłużej.[2]

Gdy pacjent leczony jest w pierwszej linii – lekami mniej skutecznymi, w momencie pogorszenia stanu zdrowia, gdy dochodzi do niedowładów, trudności z utrzymaniem równowagi i innych objawów występujących w SM, nie ma obecnie dostępu do leków, które te zmiany mogłyby cofnąć. W tym momencie pacjent płaci swoim zdrowiem za brak dostępu do terapii wysoko skutecznych.

– Pozwolę sobie przytoczyć przykład 18-letniej dziewczyny, którą znam i która jakiś czas temu otrzymała diagnozę stwardnienia rozsianego. Był to okres, w którym leczenie trwało tylko 3 lata. Uczyła się, rozwijała, świetnie odpowiadała na leczenie, do czasu aż została usunięta z programu lekowego. Po kilku latach postępująca niepełnosprawność doprowadziła do tego, że ta wspaniała dziewczyna musiała zacząć poruszać się na wózku inwalidzkim. Obecnie to 40-letnia kobieta, leżąca i wymagająca stałej opieki całej rodziny. Dzisiaj sytuacja jest zupełnie inna – istnieją nowoczesne, wysoko efektywne terapie, które mogą skutecznie powstrzymać progresję choroby. Jednak o ich stosowaniu decydują bariery administracyjne. Lekarzom odbiera się możliwość doboru terapii do potrzeb pacjenta. Porównałbym to z sytuacją, kiedy na salę operacyjną wszedłby chirurg ze związanymi rękoma. Nasi chorzy to osoby niezwykle świadome, buszują w Internecie, wiedzą, że są nowoczesne leki, chcą stosować wysoko efektywne terapie – dodaje Tomasz Połeć.

– Najnowsze leki, które pojawiły się w ostatnich 2-3 latach, to leki, które mają zapisy rejestracyjne w EMA, czyli w Europejskiej Agencji Medycznej, które  bezdyskusyjnie zezwalają na przyjmowanie terapii wysoko skutecznych od razu po diagnozie. Warto podkreślić, że wyższa skuteczność tych leków i korzystny profil ich bezpieczeństwa pomoże zmniejszyć częstotliwość wizyt pacjentów w szpitalu, a dodatkowo sprzyja podtrzymaniu szans na aktywność zawodową pacjentów – oprócz korzyści dla pacjenta, pozwala na odciążenie polskiego systemu opieki zdrowotnej. Środowisko medyczne oraz pacjenci chorujący na SM  liczą na to, że rok 2022 będzie rzeczywiście przełomowy w tych działaniach i wreszcie lekarze będą mogli mieć wpływ na to jak skutecznie leczyć pacjenta – puentuje prof. Krzysztof Selmaj.

 

Jeszcze do niedawna leczona była przede wszystkim postać rzutowo-remisyjna stwardnienia rozsianego. Dla pacjentów chorujących na postać pierwotnie postępującą nie było wskazanej żadnej skutecznej terapii. Sytuacja wyglądała podobnie w przypadku postaci wtórnie postępującej, w której dostępne w ramach programów lekowych terapie dla postaci rzutowo-remisyjnej modyfikujące przebieg choroby nie wykazują skuteczności w przypadku SPMS.

– Dostęp do terapii lekowych w Polsce powinien być zgodny z najnowszymi rekomendacjami najważniejszej europejskiej organizacji zajmującej się SM, ECTRIMS (Europejski Komitet Badań i Leczenia SM) oraz z zapisami w dokumentach rejestracyjnych leków (ChPL). Pacjenci z postacią wtórnie postępującą to jedyna grupa, dla której nie mamy aktualnie w Polsce żadnej terapii, mimo że już od dwóch lat zarejestrowany jest preparat dedykowany tej grupie chorych. To luka terapeutyczna, którą musimy jak najszybciej wypełnić – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj.

– Pacjenci chorujący na wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego to osoby świadome tego, że terapia istnieje, ale nie jest dostępna w Polsce. Wiedzą też, że każdy miesiąc zwłoki w dostępie do terapii oznacza dla nich nieodwracalne zmiany i stratę cennego czasu. Bez leczenia modyfikującego przebieg choroby, niepełnosprawność u tej grupy chorych będzie się szybko rozwijać – podkreśla Tomasz Połeć.