Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej rozpoczyna nowy projekt edukacyjny poświęcony jednej z najnowocześniejszych metod leczenia nowotworów hematoonkologicznych – terapii CAR-T. W serii 10 krótkich materiałów wideo prof. dr hab. n. med. Lidia Gil – wybitna ekspertka i jedna z pionierek terapii CAR‑T w Polsce – odpowiada na najczęściej zadawane pytania pacjentów i ich bliskich, wyjaśniając, na czym polega to leczenie, dla kogo jest dostępne i jakie daje realne szanse chorym.

„Żywy lek” skrojony na miarę pacjenta

Terapia CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T‑cell therapy) to przełomowa, w pełni spersonalizowana forma leczenia, która wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. Proces rozpoczyna się od pobrania limfocytów T podczas aferezy. Następnie komórki są modyfikowane genetycznie w wyspecjalizowanym laboratorium, aby rozpoznawały komórki nowotworowe. Po podaniu z powrotem do organizmu pacjenta CAR‑T działają jak „żywy lek” – potrafią nie tylko niszczyć komórki nowotworowe, ale także pozostawać aktywne w organizmie tak długo, jak długo funkcjonują.

– Dla mnie to najwspanialsza terapia, jaką mogę dziś prowadzić. Jest niezwykle inspirująca intelektualnie, ale przede wszystkim daje pacjentom realną szansę na trwałe wyleczenie, nawet wtedy, gdy wcześniejsze metody zawiodły – podkreśla prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Rzetelna wiedza w przystępnej formie

Kampania „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” powstała w odpowiedzi na ogromne zapotrzebowanie na wiarygodne, zrozumiałe informacje dotyczące terapii CAR‑T. W krótkich, dynamicznych materiałach wideo prof. Gil wyjaśnia m.in.:

• kto obecnie może skorzystać z refundowanej terapii CAR‑T w Polsce
  (pacjenci z agresywnymi chłoniakami – od kwietnia br. także pacjenci nieprzeszczepowi mogą otrzymać terapię Breyanzi – oraz ostrą białaczką limfoblastyczną),
• jak wygląda cały proces leczenia – od pobrania komórek, przez ich produkcję, aż po hospitalizację,
• gdzie znajdują się akredytowane ośrodki (obecnie 15 placówek w Polsce),
• jak przebiega kwalifikacja pacjenta przed ogólnopolską komisją ekspertów.

Od obaw do nadziei

Choć terapia CAR‑T jest stosowana w Polsce od 2019 roku, wciąż budzi wiele pytań i emocji. Eksperci zwracają uwagę, że w odróżnieniu od tradycyjnych metod leczenia, takich jak przeszczepienie szpiku, często kojarzone z dużym lękiem, CAR‑T dla wielu pacjentów oznacza przede wszystkim nadzieję.

– Z radością kontynuujemy temat terapii CAR-T. Widzimy, że w hematoonkologii zachodzą realne zmiany – pojawiają się terapie, które nie tylko wydłużają życie, ale też pozwalają osiągnąć długotrwałą remisję i wrócić do codziennej aktywności. CAR‑T, w tym dostępna od kwietnia terapia Breyanzi, to dla wielu chorych przejście od braku opcji do realnej nadziei na powrót do normalnego życia. Naszą rolą jest pokazywać, że za tymi przełomami stoją konkretne dane i prawdziwe historie pacjentów – oraz że dostęp do takich terapii powinien być jak najszerszy i jak najszybszy – podsumowuje Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem lepiej.

Nowa generacja terapii dostępna dla polskich chorych od kwietnia jest coraz bezpieczniejsza, wiąże się z coraz lepszym profilem działań niepożądanych i pozwala mieć nadzieję na podawanie jej w przyszłości w trybie ambulatoryjnym, bez długotrwałych hospitalizacji. Kampania Fundacji OnkoCafe ma wzmocnić ten przekaz, pokazując terapię CAR‑T jako realną, dostępną i opartą na twardych danych medycznych opcję terapeutyczną.

Materiały z serii „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” będą publikowane sukcesywnie w mediach społecznościowych Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Źródło: inf pras

 

Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) to jedna z najnowocześniejszych form immunoterapii. Polega na pobraniu limfocytów T pacjenta, zmodyfikowaniu ich genetycznie tak, by rozpoznawały antygen obecny na komórkach nowotworowych (np. CD19 w przypadku chłoniaków B-komórkowych), namnażaniu tych zmienionych komórek i podaniu ich z powrotem choremu. CAR-T działa jak „żywy lek” – limfocyty mnożą się w organizmie, uczą się rozpoznawać nowotwór i niszczyć komórki, które go stanowią. 

W wersji akademickiej cały proces – od pobrania komórek przez ich modyfikację, namnażanie i podanie – dzieje się w ramach jednostek uniwersyteckich. We Wrocławiu oznacza to, że limfocyty były produkowane we współpracy z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu, zgodnie z wymaganiami regulacyjnymi i nadzoru nad terapiami komórkowymi. 

Kluczowe zalety akademickiej terapii CAR-T

• Niższy koszt – produkcja akademicka jest co najmniej trzykrotnie tańsza niż terapie commercialne, co czyni ją bardziej osiągalną dla pacjentów niekwalifikujących się do refundowanych programów.

• Skrócony czas realizacji – cały proces trwa ok. 21 dni, z czego sama produkcja funkcjonuje w tempie około 14 dni. To mniej niż w wielu przypadkach terapii handlowych. W agresywnych nowotworach czasu nie da się stracić.

• Szerszy dostęp – akademickie CAR-T dają szansę pacjentom, którzy dotychczas byli wykluczeni z terapii komercyjnych ze względu na wiek (np. osoby po 70 roku życia), podtyp choroby lub brak spełnienia kryteriów refundacyjnych.

Historia projektu i trudności, które pokonano

Prace nad akademicką platformą CAR-T trwały ponad pięć lat. Finansowanie pochodziło głównie z grantu Agencji Badań Medycznych (ok. 15 mln zł), oraz z prywatnych darowizn, które umożliwiły zakup laboratoriów, sprzętu i odczynników.

Jednym z największych wyzwań były kwestie formalno-prawne (certyfikacje, regulacje dotyczące terapii komórkowych, zezwolenia od instytucji nadzorczych), które trzeba było dopasować do szybko zmieniającego się prawa i międzynarodowych standardów. 

Przypadek pierwszego pacjenta i efekty wstępne

Pierwszym pacjentem, który otrzymał akademickie CAR-T we Wrocławiu, był 76-letni mężczyzna ze wznową agresywnego chłoniaka. Choroba była zaawansowana, a wcześniejsze leczenie nie dawało satysfakcjonujących efektów. Dzięki terapii opracowanej w środowisku akademickim pacjent dostał szansę, którą wcześniej miał ograniczoną – mniej kosztowną i bardziej dostępną. 

Monitorowanie po podaniu terapii jest ścisłe – przez co najmniej cztery tygodnie w warunkach szpitalnych z uwagi na możliwość reakcji niepożądanych związanych z gwałtowną aktywacją układu odpornościowego. Pierwsze wyniki kliniczne są obiecujące, choć pełna ocena skuteczności nastąpi w ciągu kilku miesięcy.

Znaczenie dla polskiej onkologii i perspektywy rozwoju

To osiągnięcie nie jest tylko sukcesem jednego pacjenta czy jednej kliniki – to sygnał, że Polska staje się zdolna do prowadzenia zaawansowanych terapii komórkowych własnymi siłami. Akademickie CAR-T może być modelowym rozwiązaniem pozwalającym systemowi ochrony zdrowia oferować innowacje szybciej i taniej, zwiększając dostęp, zwłaszcza dla osób, które dotąd były poza granicami programów refundacyjnych. W przyszłości zespół we Wrocławiu planuje rozszerzenie wskazań, udział kolejnych pacjentów (projekt zakłada rekrutację 9-18 pacjentów w początkowej fazie), oraz kontynuację badań nad optymalizacją technologii, zwiększeniem bezpieczeństwa i potencjalnym wdrożeniem terapii akademickich CAR-T w innych typach chorób – także poza hematologią.

Źródło: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu
Foto: Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu