skazykrwotoczne – Medicalpress

Zmiany w systemie finansowania leczenia hemofilii w Polsce pod lupą polskich i międzynarodowych ekspertów

Redakcja Medicalpress — Thu, 09 Feb 2023 07:36:29 +0000

W tym roku kończy się obecna edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023. Pacjenci niepokoją się nie tylko zbliżającym się końcem Programu, ale także wprowadzoną ostatnio zmianą źródła jego finansowania; dużą niewiadomą jest, jaki efekt w praktyce przyniesie ona chorym. Mimo zapewnień Ministerstwa Zdrowia wiele kwestii pozostaje w sferze domysłów, co budzi niepewność i obawy o zachowanie ciągłości leczenia.

Hemofilia jest chorobą, która dobrze poddaje się leczeniu. Dla zdrowia, życia i bezpieczeństwa chorych najistotniejsza jest ciągłość leczenia. Ważne, aby Narodowy Program Leczenia działał i był stale optymalizowany. Dzięki lekom i profilaktyce pacjenci mogą prowadzić normalne życie.

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię funkcjonuje bardzo dobrze, zapewnia chorym bezpieczeństwo, dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia w ilościach, które są adekwatne do potrzeb chorych na hemofilię. A trzeba pamiętać, że jest to choroba, w której zarówno przebieg krwawień, jak i reakcja organizmu na zastosowaną terapię nie są w pełni przewidywalne. Profil Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię jest bardzo dobrze dostosowany do potrzeb leczenia skaz krwotocznych. Stanowi jego podstawę i w pełni odpowiada za sukces leczenia chorych na hemofilię w Polsce. Pacjenci mają dostęp do leków ratujących życie w każdej placówce służby zdrowia przez całą dobę, siedem dni w tygodniu, w ilościach w pełni adekwatnych do skutecznego leczenia. To właśnie daje poczucie bezpieczeństwa dzieciom i dorosłym z tą chorobą, a także ich rodzinom. Leki są dostępne również w placówkach, które nie są realizatorami Programu: umożliwia to leczenie w sytuacjach nagłych czy leczenie specjalistyczne – mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Główna obawa, jaką mamy obecnie, to kwestia kontynuacji i finansowania Programu – dodaje prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Otwarte pytania, jakie pojawiły się w związku ze zmianami w finansowaniu NLPH, dotyczą kwestii, jak Narodowy Program będzie finansowany w 2024 roku. Leczenie hemofilii wymaga stabilnego dostępu do leków, ponieważ brak tych leków może oznaczać zagrożenie zdrowia i życia chorych na skazy krwotoczne.

Od 2008 roku wszyscy pacjenci pediatryczni od 0 do 18. roku życia są włączeni do profilaktyki, czyli otrzymują profilaktycznie czynniki krzepnięcia. Od 2020 roku zmieniła się definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o to, aby mogli żyć aktywnie i mieć jakość życia porównywalną z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają zapewnioną personalizację profilaktyki, co oznacza, że mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Już kilka lat temu zostało stwierdzone naukowo, że jeżeli odstawimy u nastolatka regularne podawanie brakującego czynnika krzepnięcia, to w ciągu 12 miesięcy częstość krwawień do stawu wzrasta pięciokrotnie, a jeśli odstawimy czynnik na więcej niż 12 miesięcy, to liczba wylewów do stawów wzrasta prawie 24-krotnie. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilie i Pokrewne Skazy Krwotoczne. 0becny program pediatryczny służy tylko do leczenia profilaktycznego i obejmuje opieką wyłącznie chorych na hemofilię. Należy jednak pamiętać również o innych wrodzonych skazach krwotocznych; te są leczone w Programie Narodowym. Sukces leczenia chorych na hemofilię zawdzięczamy dobremu funkcjonowaniu obydwu programów – podkreśla prof. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Polski program leczenia doceniany na świecie

Europejscy i światowi eksperci zajmujący się leczeniem skaz krwotocznych zwracają uwagę na pozytywne efekty realizacji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w Polsce. Podkreślają też, jak dobrze polski system leczenia wypada na arenie europejskiej i światowej.

Cesar Garrido, prezes Światowej Federacji Hemofilii (WFH) zwraca jednak uwagę na fakt, że wszelkie zmiany w systemie leczenia hemofilii w Polsce, w tym m.in. ewentualna rezygnacja ze specjalnie wydzielonego na ten cel budżetu czy rezygnacja z przetargów centralnych, mogą łatwo doprowadzić do spadku ilości kupowanych czynników krzepnięcia. Mogą także doprowadzić do powstania nierówności w dostępie do leków w poszczególnych regionach Polski. Prezes Garrido podkreśla, że takie pogorszenie jakości leczenia chorych na hemofilię w Polsce będzie oznaczać utratę środków zainwestowanych dotychczas w leczenie profilaktyczne dzieci i dorosłych, ponieważ u chorych zaczną pojawiać się wylewy znacząco ograniczające ich sprawność. W bardzo szybkim tempie dojdzie do degradacji stawów i rozwoju artropatii hemofilowej. Taka sytuacja skaże wiele osób na inwalidztwo, konieczność pobierania świadczeń rentowych.

Przewidywalny budżet i centralne zakupy leków

Rezygnacja z wyznaczonego budżetu i zmiany dotychczasowego systemu zakupu czynników krzepnięcia mogłoby pogorszyć dostęp do istniejących metod leczenia dla pacjentów i lekarzy, a jednocześnie pogorszyć efektywność ekonomiczną Programu, tak istotną dla płatnika – zaznacza Declan Noone, prezes Europejskiego Konsorcjum Hemofilii (EHC). Przytacza przykłady krajów europejskich, jak Irlandia, Holandia, Rumunia. Irlandia może bardziej efektywnie wykorzystywać leki dzięki dostawom domowym czynników krzepnięcia. Holandia, która obecnie polega na systemie refundacyjnym, zamierza przyjąć rozwiązania centralnego zakupu leków, a także wyodrębnić budżet na leczenie chorych na hemofilię, a więc właśnie te rozwiązania, z których – według obecnych planów – zamierza się zrezygnować w Polsce. W Rumunii system refundacyjny doprowadził do wielkiego zróżnicowania w dostępie do leczenia w różnych regionach tego kraju. Niektórzy chorzy na hemofilię mają kłopoty z tym, żeby w ogóle uzyskać pomoc medyczną, ponieważ realizujące taką pomoc szpitale nie mają czynników krzepnięcia lub nie mają ich w ilości koniecznej do leczenia poważnych krwawień.

Eksperci są zgodni: ważnym aspektem leczenia chorych jest przewidywalny, stały budżet i centralne zakupy leków, co pozwala na prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi. Kluczowymi elementami systemu jest stworzenie i prowadzenie rejestru umożliwiającego prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów i prawidłowe interwencje w stanach nagłych. System leczenia hemofilii i skaz krwotocznych, który aktualnie działa w Polsce, sprawdza się i nie ma powodu, by go drastycznie zmieniać.

Eksperci dostrzegają też imponujący spadek cen i wzrost zapatrzenia chorych na hemofilię w leki, jaki zawdzięczamy przetargom centralnym oraz właściwej i wyważonej polityce Ministerstwa Zdrowia (infografika w załączeniu).

Lewy wykres przedstawia wzrost wartości wskaźnika zużycia czynników krzepnięcia (na głowę mieszkańca) w Polsce w latach 2002–2019 (FVIII = czynnik VIII, FIX = czynnik IX), prawy wykres pokazuje spadek cen poszczególnych czynników krzepnięcia w przetargach centralnych w Polsce w latach 2012–2020, w złotych za jednostkę (PD = osoczopochodny, R = rekombinowany, vWF = czynnik von Willebranda)

źródło: materiał prasowy

Zmiany w systemie finansowania leczenia hemofilii w Polsce pod lupą polskich i międzynarodowych ekspertów

Redakcja Medicalpress — Thu, 09 Feb 2023 07:36:29 +0000

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię funkcjonuje bardzo dobrze, zapewnia chorym bezpieczeństwo, dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia w ilościach, które są adekwatne do potrzeb chorych na hemofilię. A trzeba pamiętać, że jest to choroba, w której zarówno przebieg krwawień, jak i reakcja organizmu na zastosowaną terapię nie są w pełni przewidywalne. Profil Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię jest bardzo dobrze dostosowany do potrzeb leczenia skaz krwotocznych. Stanowi jego podstawę i w pełni odpowiada za sukces leczenia chorych na hemofilię w Polsce. Pacjenci mają dostęp do leków ratujących życie w każdej placówce służby zdrowia przez całą dobę, siedem dni w tygodniu, w ilościach w pełni adekwatnych do skutecznego leczenia. To właśnie daje poczucie bezpieczeństwa dzieciom i dorosłym z tą chorobą, a także ich rodzinom. Leki są dostępne również w placówkach, które nie są realizatorami Programu: umożliwia to leczenie w sytuacjach nagłych czy leczenie specjalistyczne – mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Główna obawa, jaką mamy obecnie, to kwestia kontynuacji i finansowania Programu – dodaje prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Od 2008 roku wszyscy pacjenci pediatryczni od 0 do 18. roku życia są włączeni do profilaktyki, czyli otrzymują profilaktycznie czynniki krzepnięcia. Od 2020 roku zmieniła się definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o to, aby mogli żyć aktywnie i mieć jakość życia porównywalną z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają zapewnioną personalizację profilaktyki, co oznacza, że mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Już kilka lat temu zostało stwierdzone naukowo, że jeżeli odstawimy u nastolatka regularne podawanie brakującego czynnika krzepnięcia, to w ciągu 12 miesięcy częstość krwawień do stawu wzrasta pięciokrotnie, a jeśli odstawimy czynnik na więcej niż 12 miesięcy, to liczba wylewów do stawów wzrasta prawie 24-krotnie. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilie i Pokrewne Skazy Krwotoczne. 0becny program pediatryczny służy tylko do leczenia profilaktycznego i obejmuje opieką wyłącznie chorych na hemofilię. Należy jednak pamiętać również o innych wrodzonych skazach krwotocznych; te są leczone w Programie Narodowym. Sukces leczenia chorych na hemofilię zawdzięczamy dobremu funkcjonowaniu obydwu programów – podkreśla prof. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Polski program leczenia doceniany na świecie

Przewidywalny budżet i centralne zakupy leków

źródło: materiał prasowy

Dialog Pokoleń: Pacjenci razem mówią o hemofilii

Redakcja Medicalpress — Wed, 28 Sep 2022 11:50:30 +0000

Zakończył się cykl spotkań „Dialog Pokoleń”, wydarzenie organizowane przez Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, na którym spotkali się chorzy w różnym wieku, by porozmawiać o swoich potrzebach i wspólnie wypracować postulaty dotyczące leczenia chorych na hemofilię. Podczas warsztatów pacjenci nie tylko szukali wspólnych mianowników, niezależnie od wieku i doświadczeń, ale również integrowali się jako społeczność hemofilików w Polsce.

Celem warsztatów „Dialog Pokoleń” była integracja młodych pacjentów ze starszymi chorymi ze Stowarzyszenia. Dzięki temu pacjenci poznali dwie, zupełnie różne perspektywy życia z hemofilią. Bardzo ważne jest zaangażowanie młodych pacjentów w działania Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię i wspólne – międzypokoleniowe – dążenie do realizacji postulatów środowiska i zaspokojenia potrzeb wszystkich pacjentów. Młodzi pacjenci mają zupełnie inne doświadczenia, perspektywy i potrzeby niż osoby w wieku dojrzałym chorujące na hemofilię. Różni ich dostęp do opieki medycznej, która w wielu regionach kraju nie funkcjonuje dobrze. Ze względu na postęp naukowy oraz lepszy dostęp do leczenia niż starsze pokolenie, inaczej mogą planować wejście w dorosłość, kształcenie, karierę, decyzje o założeniu rodziny.

Każdy z pięciu warsztatów prowadzony był przez innego eksperta, oraz miał inną tematykę. Warsztaty prowadzili: psycholog, eksperci komunikacji medycznej, dziennikarka zdrowotna, trener, wykładowca akademicki, a także fizjoterapeuta oraz chory na hemofilię sportowiec i pasjonat sportów sylwetkowych. Nawiązywanie i budowanie relacji jest nieodłącznym elementem życia. Istota relacji to wzajemny szacunek i empatia, zarówno w kontaktach rodzinnych, szkolnych czy urzędowych. Umiejętności te są niezwykle ważne, zwłaszcza podczas rozmów z interesariuszami systemu ochrony zdrowia.

Sport w hemofilii? To możliwe!

Chorzy na hemofilię mogą mieć trudności z wykonywaniem niektórych aktywności fizycznych, jednak dzięki warsztatom poszerzyli wiedzę o bezpiecznych formach aktywności. Sport integruje i wzmacnia więzi, nawet jeśli uczestniczymy w nim „tylko” kibicując swojej drużynie. Dla wielu osób to właśnie doświadczenie choroby motywuje szczególnie do aktywności fizycznej i pokonywania przeszkód. Podczas warsztatów hemofilicy dowiedzieli się, jak bezpiecznie realizować sportowe pasje.

– Warsztaty bardzo mi się podobały, dały mi możliwość by się spotkać ze znajomymi i poznać nowe osoby, które są ze mną połączone chorobą, czyli hemofilią. Różni eksperci przekazali swoją wiedzę i doświadczenie, które na pewno wykorzystamy by razem ze Stowarzyszeniem walczyć o lepsze leczenie hemofilii. Cieszę się, że miałem też możliwość w końcu spotkać się z kolegą chorym na hemofilię, z którym rozmawialiśmy on-line od dwóch lat i aż do warsztatów nie mieliśmy okazji się spotkać – mówi Dominik Tadej, uczestnik warsztatów „Dialog Pokoleń”

Osoby z hemofilią podczas warsztatów dzieliły się swoimi doświadczeniami i potrzebami. Pacjenci wypracowali wspólne, następujące postulaty:

Dobre leczenie chorych na hemofilię – czyli kontynuacja Narodowego Programu Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Ten Program to zapewnienie elementów optymalnego leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych, takich jak personalizowana profilaktyka czy dostawy domowe leków dla dzieci i pacjentów dorosłych.
Powstanie ośrodków kompleksowej opieki medycznej dla dorosłych chorych. Ośrodków, które zapewniają dorosłym chorym kompleksową opiekę medyczną jest zbyt mało, co wydłuża czas oczekiwania pacjenta na konsultację lekarską. Dodatkowo, bardzo często pacjenci muszą dojeżdżać wiele kilometrów by otrzymać leki i potrzebną pomoc.
Kontynuacja personalizowanej profilaktyki dla osób dorosłych. Efekty leczenia pediatrycznego, dzięki którym młodzi chorzy mogą być równie aktywni jak ich zdrowi rówieśnicy, niestety często zostają zaprzepaszczone, gdy chory kończy 18 lat i wkracza w system ochrony zdrowia jako dorosły pacjent. Brak optymalnego leczenia w późniejszym wieku sprawia, że jakość zdrowia i życia chorego diametralnie spada oraz zaprzepaszczone są wyniki dotychczasowego leczenia.
Rejestr chorych. Stworzenie go jest ważne między innymi pod kątem lepszego zarządzania budżetem przeznaczonym na leczenie tej grupy chorych.
Dostawy domowe leków pozwalają chorym na lepsze funkcjonowanie w życiu społecznym i zawodowym. Wielu chorych zmaga się z niepełnosprawnością i ma problem z poruszaniem się. Odbieranie i transport leków dla tej grupy pacjentów bywa wyzwaniem.
Dostęp do wykwalifikowanej opieki fizjoterapeutycznej jest niezbędny, by chorzy mogli lepiej funkcjonować, doświadczać mniejszego bólu i zachować aktywność fizyczną.

Obecnie dobiega końca Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, który został wdrożony na lata 2018-2023. Pacjenci zabiegają, by Program ten był kontynuowany, od niego zależy ich zdrowie i życie.

– Chorzy na hemofilię potrzebują przede wszystkim dobrego leczenia, czyli właśnie kontynuacji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Niezbędne jest, by powstały kolejne ośrodki kompleksowej opieki medycznej dla dorosłych chorych. Warto, aby osoby dorosłe również miały dostęp do personalizowanej profilaktyki. Następnie, by wiedzieć ile jest pacjentów chorych na hemofilię, w tym na jej typy oraz na pokrewne skazy krwotoczne, potrzebny jest rejestr chorych, o który zabiegamy. Ważnym dla pacjentów aspektem leczenia są dostawy domowe leków. Dostawy te poprawiają jakość życia chorych. Wielu, zwłaszcza starszych pacjentów ma problemy z poruszaniem się, zatem dostawy te poprawiają jakość ich życia. Pacjenci powinni mieć dostęp do kompleksowej opieki medycznej, w tym również do dobrej opieki fizjoterapeutycznej – podkresla Prof. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii.

źródło: komunikat prasowy

Dialog Pokoleń: Pacjenci razem mówią o hemofilii

Redakcja Medicalpress — Wed, 28 Sep 2022 11:50:30 +0000

Sport w hemofilii? To możliwe!

Osoby z hemofilią podczas warsztatów dzieliły się swoimi doświadczeniami i potrzebami. Pacjenci wypracowali wspólne, następujące postulaty:

Dobre leczenie chorych na hemofilię – czyli kontynuacja Narodowego Programu Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Ten Program to zapewnienie elementów optymalnego leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych, takich jak personalizowana profilaktyka czy dostawy domowe leków dla dzieci i pacjentów dorosłych.
Powstanie ośrodków kompleksowej opieki medycznej dla dorosłych chorych. Ośrodków, które zapewniają dorosłym chorym kompleksową opiekę medyczną jest zbyt mało, co wydłuża czas oczekiwania pacjenta na konsultację lekarską. Dodatkowo, bardzo często pacjenci muszą dojeżdżać wiele kilometrów by otrzymać leki i potrzebną pomoc.
Kontynuacja personalizowanej profilaktyki dla osób dorosłych. Efekty leczenia pediatrycznego, dzięki którym młodzi chorzy mogą być równie aktywni jak ich zdrowi rówieśnicy, niestety często zostają zaprzepaszczone, gdy chory kończy 18 lat i wkracza w system ochrony zdrowia jako dorosły pacjent. Brak optymalnego leczenia w późniejszym wieku sprawia, że jakość zdrowia i życia chorego diametralnie spada oraz zaprzepaszczone są wyniki dotychczasowego leczenia.
Rejestr chorych. Stworzenie go jest ważne między innymi pod kątem lepszego zarządzania budżetem przeznaczonym na leczenie tej grupy chorych.
Dostawy domowe leków pozwalają chorym na lepsze funkcjonowanie w życiu społecznym i zawodowym. Wielu chorych zmaga się z niepełnosprawnością i ma problem z poruszaniem się. Odbieranie i transport leków dla tej grupy pacjentów bywa wyzwaniem.
Dostęp do wykwalifikowanej opieki fizjoterapeutycznej jest niezbędny, by chorzy mogli lepiej funkcjonować, doświadczać mniejszego bólu i zachować aktywność fizyczną.

źródło: komunikat prasowy

Hemofilia – rzadka, ale coraz lepiej poznana choroba, którą można leczyć

Redakcja Medicalpress — Fri, 15 Apr 2022 07:22:43 +0000

17 kwietnia obchodzimy Światowy Dzień Chorych na Hemofilię, którego celem jest pogłębianie wiedzy na temat samej choroby oraz uwrażliwienie na potrzeby pacjentów. Hemofilia, kojarzona z „chorobą królów”, jest rzadką chorobą genetyczną, polegającą na zaburzeniach krzepnięcia krwi i objawiającą się bolesnymi wylewami do stawów, mięśni lub organów wewnętrznych. Poprawa jakości życia pacjentów zmagających się z hemofilią jest naprawdę możliwa – mówią bohaterowie kampanii edukacyjnej Jeden krok. Wielkie możliwości.

Światowy Dzień Chorych na Hemofilię

Hemofilię wywołuje mutacja genu odpowiedzialnego za wytwarzanie jednego z czynników krzepnięcia. W zależności od brakującego czynnika, rozróżnia się 3 podtypy hemofilii: A (niedobór czynnika VIII), B (niedobór czynnika IX) oraz C (niedobór czynnika XI), a ze względu na stopień niedoboru czynnika, wyróżniamy postać: ciężką, umiarkowaną i łagodną choroby. Pomimo że hemofilia jest chorobą genetyczną, mogą na nią chorować również osoby bez historii rodzinnej.

Rzadka, ale coraz lepiej poznana choroba

Hemofilia należy do chorób rzadkich, czyli schorzeń o bardzo niskiej częstotliwości występowania w populacji. W Polsce jest jedną z najczęściej wykrywanych skaz krwotocznych i zmaga się z nią ok. 3000 osób^[1]. Hemofilia A i B jest sprzężona z płcią, co oznacza, że najczęściej chorują na nią mężczyźni. Natomiast kobiety mogą być jej nosicielkami i przekazywać ją swojemu potomstwu. Hemofilia C występuje rzadziej i jest dziedziczona niezależnie od płci – zarówno mężczyźni, jak i kobiety chorują z taką samą częstotliwością. Zaburzenia krzepnięcia krwi mogą prowadzić do samoistnych i nadmiernych krwawień, które trwają dłużej niż w przypadku osób zdrowych. Hemofilia objawia się bolesnymi wylewami do stawów, mięśni bądź organów wewnętrznych.

Pierwsze wzmianki o hemofilii znajdują się w Starym Testamencie, Talmudzie, a także pismach starożytnych Greków i Egipcjan. Choroba ta nazywana jest „chorobą królów”, ponieważ zmagało się z nią wielu mężczyzn z europejskich rodów królewskich – potomków królowej Wielkiej Brytanii Wiktorii Hanowerskiej. Najbardziej znanym potomkiem z hemofilią był Aleksy, syn Mikołaja, cara Rosji^[2].

Coraz większe możliwości

Hemofilia jest chorobą, w przypadku której leczy się objawy, a nie przyczyny. Zdrowie pacjentów uzależnione jest od dostępu do leczenia, które można stosować w leczeniu domowym, ambulatoryjnym i szpitalnym. Podstawą leczenia chorych jest podawanie preparatu brakującego czynnika krzepnięcia. Nieleczone krwawienia są bardzo niebezpieczne i mogą prowadzić do poważnych zmian stawowych czy niepełnosprawności. W związku z tym, po zdiagnozowaniu hemofilii istotną rolę odgrywa leczenie profilaktyczne polegające na regularnym podawaniu czynnika krzepnięcia, które w Polsce zostało wprowadzone w 2008 r. Bardzo często pacjenci, którzy nie mieli dostępu do leczenia profilaktycznego, potrzebują rehabilitacji, ponieważ z powodu krwawień wewnętrznych mają trudności z chodzeniem i muszą poruszać się o kulach czy na wózku.

Życie z hemofilią

Życie z chorobą przewlekłą, taką jak hemofilia, to codzienne zmagania z kolejnymi wyzwaniami i strachem – nie tylko osoby chorej, ale także jej bliskich. – Hemofilia jest stale obecna w życiu. Jest jak powietrze, którym oddycha cała rodzina i od którego nie można się odciąć – mówi Piotr Nowak, tata chorego na hemofilię Szymona. – Dzieciństwo Szymona to ciągłe wizyty w szpitalach, bolesne podania leków, liczne zabiegi, które pozwalały ratować życie naszego syna. To bycie w ciągłej gotowości – czy się obudził, czy nie woła pomocy, czy wychodząc z pokoju rano stawia pewnie kroki, czy podskakuje na jednej nodze. Dlaczego? Ponieważ przez wylewy do stawów nogi puchły i bolały, uniemożliwiając Szymonowi chodzenie i z czasem doprowadziły syna do poruszania się o kulach, a nawet na wózku. To był ciągły strach i zadawanie sobie pytań o jego bezpieczeństwo.

Bolesne wylewy, liczne wizyty w szpitalu, problemy z dostępnością czynnika czy częste kłucia związane z podawaniem leków, to tylko niektóre trudności, z którymi osoby cierpiące na hemofilię musiały się mierzyć jeszcze do niedawna. Obecnie, dzięki nowoczesnym metodom leczenia, życie chorych na hemofilię nie różni się znacząco od życia ich zdrowych rówieśników.

– Wielu moich znajomych pyta mnie, czy jestem już zdrowy, czy nadal choruję na hemofilię? Wcześniej, nawet takie zwykłe czynności, jak przybicie piątki, sprawiały, że na moim ciele pojawiały się podskórne wylewy – tłumaczy Szymon Nowak, 17-latek zmagający się z ciężką postacią hemofilii typu A. – Od roku to ja mam hemofilię, a nie hemofilia ma mnie! Zmiana leku sprawiła, że naprawdę udało się powstrzymać konsekwencje choroby. Wcześniej przez bolesne wylewy i zwyczajny strach, czy stawiam właściwy krok, rehabilitacja była w zasadzie niemożliwa. Dzisiaj ćwicząc daję z siebie wszystko! I co najważniejsze – odstawiłem wózek na bok i mogę spełniać marzenia. W końcu wyjechałem po raz pierwszy na wakacje za granicę, nie martwiąc się o przyjęcie kolejnej dawki leku, ani o hemofilię. Chodzę do liceum na własnych nogach i budzę się bez stresu i pytania, czy to dzień z podaniem leków, czy uda się sprawnie wkłuć, czy nie? Dzisiaj lek podaję sobie sam, podskórnie, co dwa tygodnie.

– To ogromna radość rodzica widzieć, że dziecko, pomimo choroby przewlekłej, może funkcjonować normalnie, że może cieszyć się życiem. Na żyłach Szymona przez te wszystkie lata pojawiły się liczne zrosty uniemożliwiające wkłucie – później podawaliśmy leki przez porty naczyniowe – wszystko to było bardzo trudne, także emocjonalnie, kiedy patrzy się na cierpienie dziecka, a jednocześnie wie, że to jedyna droga. Będąc ostoją rodziny, troszczysz się o bezpieczeństwo dziecka, dbasz o jak najlepszą codzienność, o każdy uśmiech i o każdą możliwość ograniczenia bólu, ale cierpienia dziecka i cierpienia całej rodziny nie sposób zaakceptować. Jesteśmy dzisiaj szczęśliwi, że w naszym życiu dokonała się tak znacząca zmiana, która dała Szymonowi, ale także nam wszystkim, szansę na normalność – dodaje tata Szymona.

Na pacjentów zmagających się z hemofilią wciąż czeka wiele przeszkód, trudności i zasad, których przestrzeganie zapobiega groźnym krwawieniom i powikłaniom bądź pogorszeniu się stanu choroby. Chorzy na hemofilię zawsze powinni mieć przy sobie legitymację chorego, aby w sytuacjach zagrażających życiu, pracownicy medyczni mogli udzielić im odpowiedniej pomocy.

***

Jeden Krok. Wielkie Możliwości to kampania edukacyjna, mająca na celu wsparcie osób chorujących na hemofilię, ich rodzin oraz bliskich. Intencją organizatorów kampanii jest upowszechnienie wiedzy na temat hemofilii. U podstaw kampanii leży przekonanie, że zapewnienie właściwej opieki i nowoczesnego leczenia systemowego może znacząco podnieść jakość i komfort życia osób z hemofilią.

^[1]Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, Najczęściej zadawane pytania, Dostęp: http://idn.org.pl/hemofilia/n11.htm [30.03.2022]

^[2] Fundacja Ziko dla Zdrowia, 5 faktów o hemofilii, Dostęp: https://www.zikodlazdrowia.org/blog/5-faktow-o-hemofili/?gclid=EAIaIQobChMImN2h0Krr9gIVM0aRBR00EwHpEAAYASAAEgLOQfD_BwE [30.03.2022]

Hemofilia – rzadka, ale coraz lepiej poznana choroba, którą można leczyć

Redakcja Medicalpress — Fri, 15 Apr 2022 07:22:43 +0000

Światowy Dzień Chorych na Hemofilię

Rzadka, ale coraz lepiej poznana choroba

Coraz większe możliwości

Życie z hemofilią

***

^[1]Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, Najczęściej zadawane pytania, Dostęp: http://idn.org.pl/hemofilia/n11.htm [30.03.2022]

^[2] Fundacja Ziko dla Zdrowia, 5 faktów o hemofilii, Dostęp: https://www.zikodlazdrowia.org/blog/5-faktow-o-hemofili/?gclid=EAIaIQobChMImN2h0Krr9gIVM0aRBR00EwHpEAAYASAAEgLOQfD_BwE [30.03.2022]

Światowy Dzień Chorych na Hemofilię – w stronę opieki kompleksowej

Redakcja Medicalpress — Thu, 14 Apr 2022 06:25:40 +0000

Obchodzony 17 kwietnia Światowy Dzień Chorych na Hemofilię skłania do refleksji nad niewątpliwym postępem, jaki stale dokonuje się w diagnostyce i opiece nad pacjentami z hemofilią w Polsce i na całym świecie. W tym ważnym dla chorych dniu Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię zwraca jednocześnie uwagę na konieczność dalszego współdziałania na rzecz zapewnienia wszystkim pacjentom z hemofilią w Polsce bezpieczeństwa, a tym samym – niezależnie od miejsca zamieszkania i wieku tych osób – większego dostępu do specjalistów hematologów w ośrodkach kompleksowej opieki nad chorymi ze skazami krwotocznymi.

Hemofilia jest chorobą rzadką, w której dostęp do specjalistów zajmujących się opieką nad pacjentami, do czynników krzepnięcia i do ośrodków specjalistycznej opieki mają kluczowe znaczenie dla życia i zdrowia chorych. Ośrodki zapewniające kompleksową opiekę medyczną bez wątpienia pozwalają na poprawę leczenia i jakości życia pacjentów, ograniczenie powikłań i hospitalizacji, a tym samym objęcie systemową, właściwą opieką jak największej grupy potrzebujących chorych.

– W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w zakresie leczenia chorych na hemofilię, ale także – co szczególnie ważne dla naszej społeczności – duży postęp w zakresie systemowej organizacji leczenia chorych na hemofilię w Polsce. To ogromna zasługa Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne – w naszej ocenie to program, który pod względem organizacji leczenia wdrożył jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie. Wierzę, że podążając tą drogą i korzystając ze sprawdzonych i dobrze działających rozwiązań, już niebawem eksperci rozpoczną prace nad kolejną edycją programu, gwarantującą nam pacjentom fundamentalne bezpieczeństwo naszego leczenia – powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

W stronę kompleksowej opieki

Aktualny pozostaje zgłaszany od wielu lat postulat zapewnienia opieki przez przynajmniej dwóch lekarzy specjalistów w każdym z ośrodków leczenia hemofilii oraz wyznaczenie pielęgniarki koordynującej działania danego ośrodka i odciążającej lekarzy od nadmiernej pracy administracyjnej. Te rozwiązania powinny przyczynić się do zapewnienia ciągłości opieki nad chorymi na hemofilię, której wciąż brakuje. Zrealizowana przez Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię w 2021 r. ankieta pokazała bowiem, że jedna trzecia chorych ma problem z całodobowym kontaktem ze swoim ośrodkiem, a 40 proc. respondentów wskazało, że doświadczyło problemu ze skontaktowaniem się z ośrodkami wyspecjalizowanej opieki. W przypadku hemofilii bardzo ważny jest stały i regularny kontakt z lekarzem specjalistą. Tymczasem średni deklarowany czas oczekiwania na wizytę u hematologa wyniósł aż 1,7 miesiąca – co w przypadku poważnych krwawień jest niedopuszczalne. Leczenie u chorych na hemofilię należy w takich przypadkach podjąć niezwłocznie – wszelka zwłoka może doprowadzić do poważnych następstw, w tym zagrożenia zdrowia i życia chorego.

Wprowadzenie ośrodków kompleksowej opieki medycznej dla osób z hemofilią, w których byliby dostępni lekarze różnych specjalności, tacy jak stomatolodzy, ortopedzi, specjaliści chorób zakaźnych oraz psychologowie i fizjoterapeuci z doświadczeniem w postępowaniu z pacjentami z hemofilią, pozwoliłoby na istotną poprawę standardów leczenia i jakości życia poprzez zmniejszenie liczby powikłań i kosztownych hospitalizacji. Europejskie standardy leczenia zakładają również zorganizowanie dostaw domowych leków dla chorych na hemofilię. Jednorazowo pacjent z hemofilią z ośrodka leczenia pobiera ilość leków o objętości małej szafy. Z uwagi na fakt, że chorzy na hemofilię są często osobami z niepełnosprawnościami, sama procedura zaopatrywania się w lek jest dla nich bardzo uciążliwa.

Poprawa funkcjonowania ośrodków jest w zasięgu ręki

Wycena procedur ambulatoryjnej opieki specjalistycznej nadal wymaga urealnienia. Dokonanie takich zmian może bezpośrednio przełożyć się na sprawniejsze funkcjonowanie ośrodków leczenia hemofilii w naszym kraju. W marcu br. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przyjęła nowy taryfikator związany z wyceną świadczeń. Wdrożenie procedur wykonawczych (zarządzenie Prezesa NFZ) stanowi ostatni krok na drodze do stworzenia podstaw dla prawidłowego funkcjonowania ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne.

Kolejną ważną inicjatywą wspierającą prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi ze skazami krwotocznymi jest stworzenie ogólnopolskiego rejestru, który umożliwi prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów, czuwanie nad prawidłowym leczeniem i, co szczególnie ważne, prawidłowe interwencje w stanach nagłych. Istotnym usprawnieniem leczenia chorych na hemofilię może być telemedycyna – jej wdrożenie może nie tylko pomóc w kontakcie z ośrodkiem, ale także umożliwić bieżącą pomoc w przestrzeganiu zaleceń lekarskich. Takie rozwiązanie może zatem poprawić wyniki i pomoc w optymalizacji całego procesu leczenia. Jest to szczególnie ważne dla pacjentów, którzy mieszkają w miejscowościach oddalonych od ośrodków leczenia hemofilii.

Znaczący postęp w leczeniu hemofilii umożliwił wzrost długości życia osób ze skazami krwotocznymi. To niewątpliwy sukces. Niestety pokolenie osób w wieku zaawansowanym, które w młodości była pozbawione możliwości leczenia profilaktycznego, wymaga dzisiaj operacji ortopedycznych, głównie endoprotezoplastyki. Należy podkreślić, że – podobnie jak ich równolatkowie bez skaz krwotocznych – tacy pacjenci będą wymagać zabiegów chirurgicznych związanych z wiekiem, np. zabiegu usunięcia prostaty. Niezbędne jest więc prawidłowe funkcjonowanie ośrodków zapewniających dostęp do zabiegów chirurgii twardej i miękkiej, realizowanych przez specjalistów mających doświadczenie w operowaniu pacjentów ze skazami krwotocznymi.

– Za nami, Polskim Stowarzyszeniem Chorych na Hemofilię, wiele lat pracy na rzecz pacjentów ze skazami krwotocznymi, lat współpracy i współdziałania z administracją publiczną oraz ekspertami medycznymi. Te działania mają jeden cel – zapewnić chorym na hemofilię w Polsce możliwie najlepszą opiekę. Dzięki współdziałaniu udało się wdrożyć w Polsce dobre rozwiązania, dające chorym godne i prawie normalne życie z hemofilią. Dzisiaj stoimy przed nowymi szansami – przygotowania kolejnej edycji Narodowego Programu Leczenie Chorych na Hemofilię, który stanowi gwarancję bezpieczeństwa dla chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne – zwraca uwagę Bogdan Gajewski, Prezes Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

źródło: Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię

Światowy Dzień Chorych na Hemofilię – w stronę opieki kompleksowej

Redakcja Medicalpress — Thu, 14 Apr 2022 06:25:40 +0000

W stronę kompleksowej opieki

Poprawa funkcjonowania ośrodków jest w zasięgu ręki

źródło: Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię