Fundacja OnkoCafe – Razem Lepiej rozpoczyna nowy projekt edukacyjny poświęcony jednej z najnowocześniejszych metod leczenia nowotworów hematoonkologicznych – terapii CAR-T. W serii 10 krótkich materiałów wideo prof. dr hab. n. med. Lidia Gil – wybitna ekspertka i jedna z pionierek terapii CAR‑T w Polsce – odpowiada na najczęściej zadawane pytania pacjentów i ich bliskich, wyjaśniając, na czym polega to leczenie, dla kogo jest dostępne i jakie daje realne szanse chorym.

„Żywy lek” skrojony na miarę pacjenta

Terapia CAR‑T (Chimeric Antigen Receptor T‑cell therapy) to przełomowa, w pełni spersonalizowana forma leczenia, która wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. Proces rozpoczyna się od pobrania limfocytów T podczas aferezy. Następnie komórki są modyfikowane genetycznie w wyspecjalizowanym laboratorium, aby rozpoznawały komórki nowotworowe. Po podaniu z powrotem do organizmu pacjenta CAR‑T działają jak „żywy lek” – potrafią nie tylko niszczyć komórki nowotworowe, ale także pozostawać aktywne w organizmie tak długo, jak długo funkcjonują.

– Dla mnie to najwspanialsza terapia, jaką mogę dziś prowadzić. Jest niezwykle inspirująca intelektualnie, ale przede wszystkim daje pacjentom realną szansę na trwałe wyleczenie, nawet wtedy, gdy wcześniejsze metody zawiodły – podkreśla prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu.

Rzetelna wiedza w przystępnej formie

Kampania „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” powstała w odpowiedzi na ogromne zapotrzebowanie na wiarygodne, zrozumiałe informacje dotyczące terapii CAR‑T. W krótkich, dynamicznych materiałach wideo prof. Gil wyjaśnia m.in.:

• kto obecnie może skorzystać z refundowanej terapii CAR‑T w Polsce
  (pacjenci z agresywnymi chłoniakami – od kwietnia br. także pacjenci nieprzeszczepowi mogą otrzymać terapię Breyanzi – oraz ostrą białaczką limfoblastyczną),
• jak wygląda cały proces leczenia – od pobrania komórek, przez ich produkcję, aż po hospitalizację,
• gdzie znajdują się akredytowane ośrodki (obecnie 15 placówek w Polsce),
• jak przebiega kwalifikacja pacjenta przed ogólnopolską komisją ekspertów.

Od obaw do nadziei

Choć terapia CAR‑T jest stosowana w Polsce od 2019 roku, wciąż budzi wiele pytań i emocji. Eksperci zwracają uwagę, że w odróżnieniu od tradycyjnych metod leczenia, takich jak przeszczepienie szpiku, często kojarzone z dużym lękiem, CAR‑T dla wielu pacjentów oznacza przede wszystkim nadzieję.

– Z radością kontynuujemy temat terapii CAR-T. Widzimy, że w hematoonkologii zachodzą realne zmiany – pojawiają się terapie, które nie tylko wydłużają życie, ale też pozwalają osiągnąć długotrwałą remisję i wrócić do codziennej aktywności. CAR‑T, w tym dostępna od kwietnia terapia Breyanzi, to dla wielu chorych przejście od braku opcji do realnej nadziei na powrót do normalnego życia. Naszą rolą jest pokazywać, że za tymi przełomami stoją konkretne dane i prawdziwe historie pacjentów – oraz że dostęp do takich terapii powinien być jak najszerszy i jak najszybszy – podsumowuje Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe – Razem lepiej.

Nowa generacja terapii dostępna dla polskich chorych od kwietnia jest coraz bezpieczniejsza, wiąże się z coraz lepszym profilem działań niepożądanych i pozwala mieć nadzieję na podawanie jej w przyszłości w trybie ambulatoryjnym, bez długotrwałych hospitalizacji. Kampania Fundacji OnkoCafe ma wzmocnić ten przekaz, pokazując terapię CAR‑T jako realną, dostępną i opartą na twardych danych medycznych opcję terapeutyczną.

Materiały z serii „Pacjenci pytają, prof. Lidia Gil odpowiada” będą publikowane sukcesywnie w mediach społecznościowych Fundacji OnkoCafe – Razem Lepiej.

Źródło: inf pras

 

– Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem wywodzącym się z komórek układu odpornościowego, który nadal jest uznawany za chorobę nieuleczalną. W ostatnich latach coraz częściej mówimy o funkcjonalnym wyleczeniu, czyli takim stanie, kiedy po pojedynczym leczeniu przez kolejnych pięć lat pacjent ani nie wymaga leczenia, ani nie widać objawów choroby, nawet na bardzo niskim poziomie nie ma detekcji nieprawidłowych plazmocytów. Wydaje się, że ta sytuacja może się zmieniać w związku ze stosowaniem coraz skuteczniejszych metod leczenia – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

Szpiczak plazmocytowy odpowiada za 1–2 proc. wszystkich nowotworów i blisko jedną piątą nowotworów hematologicznych. W Polsce żyje z nim ok. 10 tys. osób, a każdego roku diagnozę słyszy kilka tysięcy kolejnych pacjentów. Jeszcze kilkanaście lat temu dla wielu z nich oznaczało to znacznie krótsze perspektywy życia niż obecnie. Na początku XXI wieku mediana przeżycia wielu pacjentów wynosiła zaledwie kilka lat. Wprowadzenie kolejnych generacji leków, terapii skojarzonych oraz przeciwciał monoklonalnych sprawiło, że część chorych żyje dziś z rozpoznaniem kilkanaście, a nawet kilkadziesiąt lat. Lekarze coraz częściej mówią nie tylko o wydłużaniu życia pacjentów, ale również osiąganiu bardzo głębokich i długotrwałych remisji. U części chorych przez wiele lat nie obserwuje się oznak aktywnej choroby, choć szpiczak nadal formalnie pozostaje nowotworem nieuleczalnym.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat dotyczyły zarówno wzmacniania pierwszej linii leczenia, jak i dalszych opcji terapii przeciwciałami dwuswoistymi od czwartej linii leczenia. Potrzeby refundacyjne dotyczą więc drugiej i trzeciej linii. Stosując coraz skuteczniejsze leczenie w pierwszej linii, potrzebujemy nowych skutecznych terapii, które celują w nowe cele molekularne. Jeśli wykorzystujemy bardzo dobre leczenie w pierwszej linii, to w drugiej linii mamy nieoptymalne wybory – ocenia prof. Krzysztof Giannopoulos.

Choć możliwości leczenia stale się poszerzają, lekarze podkreślają, że właśnie na etapie po pierwszym nawrocie choroby wciąż brakuje dostępu do terapii stosowanych już w innych krajach. Specjaliści wskazują na technologie, które mogłyby poszerzyć możliwości leczenia na tym etapie. Jedną z nich jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta do zwalczania nowotworu. Kolejna obejmuje schematy leczenia oparte na belantamabie mafadotyny w połączeniu z innymi lekami przeciwszpiczakowymi. W przeciwieństwie do terapii CAR-T mogłyby być one dostępne od razu w ośrodkach hematologicznych bez konieczności tworzenia wyspecjalizowanych centrów leczenia.

Jak wynika z europejskiego badania przeprowadzonego przez organizację Myeloma Patients Europe (MPE) wśród 901 pacjentów z 22 krajów, dla chorych równie ważna jak skuteczność terapii jest możliwość zachowania możliwie normalnego życia. Wśród najwyżej ocenianych aspektów leczenia znalazły się: wpływ terapii na kondycję fizyczną i samopoczucie, codzienne funkcjonowanie oraz możliwość konsultacji ze specjalistą. Duże znaczenie miały również ograniczenie hospitalizacji i wpływ leczenia na życie rodzinne.

Jak podkreślają autorzy badania, pacjenci ze szpiczakiem mają zróżnicowane potrzeby i preferencje dotyczące terapii. Różnią się one także od formy przyjmowanego leku. Przykładowo w przypadku leków doustnych pacjenci wysoko ocenili przyjmowanie ich w domu, w przypadku iniekcji – pozytywnie oceniali podanie leku przez personel medyczny i zapewnienie profesjonalnej opieki. Eksperci wskazują, że wiedza o tym, jakie zdanie mają inni chorzy, może pomóc w podejmowaniu decyzji i praktycznym przygotowaniu do leczenia.

– Ważna jest indywidualizacja leczenia, bo nie ma jednego szpiczaka, tylko są szpiczaki. Każdy pacjent jest leczony inaczej i ważne jest, żeby w tych początkowych liniach leczenie było jak najmocniejsze, wtedy, kiedy komórka jest w miarę „świeża”, kiedy możemy ją mocniej zaatakować. Dlatego naprzeciw wychodzą właśnie nowe terapie, które wydłużają czas remisji z kilkunastu miesięcy do trzech lat – tłumaczy Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.

Dla pacjentów każdy dodatkowy miesiąc lub rok bez progresji choroby oznacza nie tylko odsunięcie w czasie kolejnej terapii, ale też wydłużenie okresu aktywności zawodowej, rodzinnej i społecznej oraz szansę na skorzystanie z nowych terapii, które pojawiają się w hematologii.

– Schematów lekowych mamy bardzo dużo, ale wiemy, że choroba jest bardzo rozwojowa, mówimy tu o pacjentach nawrotowych, którzy są po kilku liniach leczenia. Pojawiają się też nowe terapie na świecie, ten pociąg z hematologią bardzo szybko pędzi i staramy się cały czas za nim nadążyć – mówi Łukasz Rokicki.

Dla wielu chorych diagnoza oznacza początek długiego procesu leczenia, który często obejmuje kolejne linie terapii i okresy remisji przeplatane nawrotami choroby. Dlatego obok samego leczenia dużego znaczenia nabiera dostęp do informacji i wsparcia ze strony lekarzy oraz najbliższych.

– Choroba jeszcze nie tak dawno śmiertelna zaczyna być przewlekła, natomiast ona ma pewną charakterystykę związaną z tym, że kolejny lek czy kolejna grupa leków określonej linii leczenia jest przyjmowana w określonym horyzoncie czasowym. Nie jest on jednoznacznie zdefiniowany, że to będzie pół roku czy półtora roku, ale mamy świadomość, że się skończy. Wtedy jest kwestia, aby podjąć decyzję wspólnie z lekarzami o kolejnym etapie leczenia – mówi gen. broni rezerwy, dr Mirosław Różański, senator RP, pacjent onkologiczny.

Szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego wielu pacjentów już w trakcie leczenia interesuje się kolejnymi możliwościami terapii. Wiedza o nowych metodach leczenia pomaga oswoić niepewność związaną z nawrotem choroby i lepiej się przygotować na kolejne etapy leczenia.

– Zdarzają się momenty, kiedy jest nawrót choroby. Część osób jest tym przybita, bo uważały, że wyjdą z tego problemu. Jest też druga grupa bardziej świadomych pacjentów, którzy wiedzą, że nawrót jest możliwy i w pewien sposób mentalnie się do tego przygotowują – mówi dr Mirosław Różański.

Źródło: Newseria

28 maja, z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, podczas specjalnie zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z szerokim gronem ekspertów z dziedziny hematologii.

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

Wśród kluczowych rekomendacji zawartych w opracowaniu znalazły się m.in.:

• wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej i partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem,
• rozwój Krajowej Sieć Hematologicznej, jako narzędzia integrującego personalizację terapii z efektywnym systemem opieki,
• stworzenie ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych umożliwiających nowoczesną diagnostykę,
• zmiany w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii,
• utrzymanie i rozwój certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T oraz zapewnienie lepszego finansowania tej metody leczenia w ramach odrębnego świadczenia.

Eksperci zwracają również uwagę na konieczność dalszego poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii. Wśród priorytetów refundacyjnych wskazywanych przez środowisko hematologiczne na rok 2026 znalazły się m.in. nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

 

Terapia CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Polega na genetycznej modyfikacji limfocytów pacjenta w taki sposób, aby potrafiły one samodzielnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Zanim wyprodukowany w zagranicznym laboratorium „żywy lek” trafi z powrotem do chorego dziecka, mija około 4-5 tygodni. Ten czas oczekiwania ma kluczowe znaczenie – wyjaśnia kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak:

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

W  Narodowym  Instytucie Onkologii w Warszawie jednym z ważnych kroków w postępowaniu  w szpiczaku plazmocytowym  było wdrożenie nowoczesnej metody oceny skuteczności leczenia, tj. oznaczenie minimalnej choroby resztkowej za pomocą  cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością wykrywać pojedyncze komórki nowotworowe i lepiej oceniać skuteczność terapii, a tym samym dokładniej prognozować dalszy przebieg choroby. W praktyce oznacza to dla pacjentów bardziej precyzyjne leczenie, lepsze monitorowanie efektów terapii i dostęp do standardów, które wyznaczają dziś kierunek rozwoju współczesnej hematoonkologii.

Szpiczak – po pierwsze czujność

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego i odpornościowego. Rozwija się z plazmocytów, czyli komórek odpornościowych produkujących immunoglobuliny, a więc białka odpowiedzialne za reakcje obronne organizmu. Najczęściej rozpoznawany jest u osób starszych, zwykle w szóstej i siódmej dekadzie życia, jednak lekarze coraz częściej obserwują zachorowania również u osób młodszych, nawet między 40. a 50. rokiem życia. To choroba, która nie zawsze daje jeden wyraźny sygnał alarmowy. Znacznie częściej rozwija się etapami, a jej objawy rozpraszają uwagę i prowadzą diagnostykę w różnych kierunkach.

– To właśnie czyni szpiczaka chorobą tak zdradliwą. Pacjent może przez długi czas funkcjonować z objawami, które osobno nie wydają się szczególnie alarmujące: narastającym zmęczeniem, niedokrwistością, pogarszającą się funkcją nerek, bólami kostnymi czy nawracającymi infekcjami. – mówi dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego NIO – Bywa, że pacjent trafia najpierw do reumatologa, ortopedy, nefrologa a nawet na oddział kardiologiczny, zanim ktoś połączy wszystkie elementy w jedną całość. U części chorych punktem zwrotnym okazuje się złamanie patologiczne, czyli złamanie kości osłabionej przez proces nowotworowy. U innych pierwszym tropem stają się nieprawidłowości laboratoryjne: anemia, białko w moczu, zaburzenia funkcji nerek. Zestawienie wszystkich elementów daje obraz, który powinien uruchomić właściwą diagnostykę – uzupełnia ekspertka. 

Z perspektywy społecznej i medycznej najważniejsze jest więc to, by nie oceniać objawów  oddzielnie . Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii od lat podkreślają ten problem i angażują się w działania edukacyjne skierowane do lekarzy rodzinnych i specjalistów różnych dziedzin. To część szerszej zmiany myślenia: im wcześniej pojawi się podejrzenie choroby, tym większa szansa na szybkie włączenie skutecznego leczenia.

Szpiczak – po drugie postęp 

Czujność onkologiczna jest dziś szczególnie ważna, bo współczesna terapia szpiczaka plazmocytowego wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze dwie dekady temu, kiedy średni czas przeżycia wielu pacjentów wynosił wtedy zaledwie kilka lat od diagnozy.

– Jeszcze niedawno szpiczak był chorobą, w której nasze możliwości były nieporównywalnie mniejsze. Dziś dysponujemy szerokim wachlarzem terapii i możemy prowadzić chorych przez kolejne linie leczenia, wydłużając ich życie i poprawiając jego komfort. To jest jedna z największych zmian, jakie dokonały się we współczesnej hematoonkologii – zaznacza dr Agnieszka Druzd-Sitek.

– Do tego postępu doprowadziło kilka przełomów terapeutycznych. Klinika Nowotworów Układu Chłonnego NIO przeszła wszystkie etapy tej rewolucji — od czasów klasycznej chemioterapii, przez wdrażanie autotransplantacji komórek macierzystych, po udział w badaniach klinicznych nad lekami, które później zmieniały standard leczenia. Dziś pacjenci mają dostęp nie tylko do chemioterapii i autotransplantacji, ale także do nowoczesnych form immunoterapii, w tym przeciwciał monoklonalnych i bispecyficznych. W perspektywie pozostaje także terapia CAR-T, która w tym wskazaniu wciąż oczekuje na decyzje refundacyjne – kontynuuje prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Szpiczak– po trzecie jakość życia 

Nowoczesne leczenie nie oznacza dziś wyłącznie wydłużenia życia za wszelką cenę. Coraz ważniejsze staje się również to, jak pacjent żyje w trakcie terapii i po niej. W przypadku szpiczaka ma to szczególne znaczenie, ponieważ choroba dotyczy głównie osób starszych, a skuteczne leczenie pozwala im dłużej zachować samodzielność, sprawność i niezależność od opieki innych.

– Nie wolno myśleć o osobach starszych w taki sposób, że poprawa ich rokowania ma mniejsze znaczenie. To są ludzie, którzy mają swoje miejsce w rodzinie i w życiu społecznym. Im lepiej leczymy, tym dłużej zachowują samodzielność i tym większą mają szansę żyć nie tylko dłużej, ale po prostu lepiej – podkreśla prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

Rola NIO w leczeniu szpiczaka

Narodowy Instytut Onkologii odgrywa w kontekście szpiczaka ważną rolę nie tylko jako ośrodek leczący, ale także jako centrum rozwijające i wdrażające nowoczesne standardy. W Klinice Nowotworów Układu Chłonnego co roku rozpoznaje się i prowadzi wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, a doświadczenie zespołu obejmuje zarówno codzienną praktykę kliniczną, jak i udział w badaniach, które realnie wpływały na sposób leczenia tej choroby.

Szczególne znaczenie ma tu udział Instytutu w badaniach klinicznych oraz w pracach Polskiej Grupy Szpiczakowej i Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. To właśnie dzięki temu zespół pozostaje w stałym kontakcie z rozwojem światowej medycyny, a pacjenci mogą korzystać z terapii oraz narzędzi diagnostycznych, które jeszcze niedawno były dostępne tylko w najbardziej zaawansowanych ośrodkach na świecie.

– Siłą naszego ośrodka jest to, że łączymy codzienną opiekę nad pacjentem z aktywnym uczestnictwem w badaniach klinicznych i projektach naukowych. To nie jest tylko kwestia prestiżu. To oznacza realny wpływ na to, jak szybko nowe rozwiązania trafiają do praktyki i jak szerokie możliwości możemy zaoferować chorym – mówi prof. Joanna Romejko-Jarosińska.

O pozycji Instytutu decyduje także jego zaplecze diagnostyczne i wielodyscyplinarne. Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, która bardzo często wymaga współpracy wielu specjalności: hematologii, transplantologii, radioterapii, ortopedii, neurochirurgii, patomorfologii, diagnostyki laboratoryjnej, cytogenetyki,  i zaawansowanej diagnostyki obrazowej. W przypadku zajęcia kości, guzów w obrębie kanału kręgowego, ryzyka ucisku rdzenia czy ciężkich zaburzeń metabolicznych liczy się możliwość natychmiastowej reakcji.

– To właśnie ten model kompleksowej opieki sprawia, że pacjent nie trafia do miejsca, które jedynie stawia rozpoznanie albo rozpoczyna terapię, lecz do ośrodka zdolnego przeprowadzić go przez cały proces leczenia. W praktyce oznacza to większe bezpieczeństwo, mniej opóźnień i większą ciągłość terapii – podsumowuje prof. Romejko Jarosińska.

Ekspertki zwracają uwagę na fakt, że istotnym krokiem w rozwoju Kliniki było również wdrożenie oznaczania  minimalnej choroby resztkowej metodą cytometrii przepływowej. To narzędzie pozwala z bardzo dużą czułością ocenić, jak głęboka jest odpowiedź na leczenie, a tym samym lepiej prognozować dalszy przebieg choroby i kwalifikować pacjentów do badań klinicznych. Dla ośrodka oznacza to wejście do grona placówek pracujących według najbardziej wymagających standardów europejskich.

– Współczesne leczenie szpiczaka nie kończy się na podaniu leku. Równie ważna staje się precyzyjna ocena tego, jak głęboko udało się opanować chorobę. Dlatego wdrożenie oceny minimalnej choroby resztkowej było dla nas tak ważnym krokiem — to rozwiązanie, które ma bezpośrednie przełożenie zarówno na codzienną praktykę, jak i na możliwość udziału w najbardziej zaawansowanych badaniach – mówi dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Czujność i nadzieja 

Eksperci Narodowego Instytutu Onkologii chcą więc jasno przekazać, że z  jednej strony potrzebna jest większa czujność wobec objawów, które łatwo uznać za zwyczajne lub wynikające z wieku. Z drugiej — Warto mówić o szpiczaku nie tylko przez pryzmat zagrożenia, ale także przez pryzmat realnej nadziei. To choroba, w której współczesna medycyna zrobiła ogromny krok naprzód i świetnie sobie z nią radzi. Coraz częściej mamy do czynienia nie z krótką perspektywą, ale z długim, wieloletnim prowadzeniem chorego. To zmienia wszystko — i dla pacjenta, i dla jego bliskich, i dla lekarza – podsumowuje dr Agnieszka Druzd-Sitek.

Źródło: NIO

– Pracując w tej chwili nad rozwiązaniami i analizując je również ze środowiskiem hematologicznym, chcielibyśmy zapewnić równy dostęp do nowoczesnego leczenia wszystkim pacjentom, niezależnie od regionu, w którym mieszkają. To jest nasze wyzwanie na najbliższy czas – mówi Jolanta Sobierańska-Grenda, minister zdrowia.

Jak wynika z danych Ministerstwa Zdrowia, w ciągu ostatnich pięciu lat zrefundowano łącznie 615 nowych cząsteczko-wskazań we wszystkich dziedzinach medycyny. Przy czym w 2021 roku było ich 68, a w 2025 roku – 152. Ponadto w hematologii w latach 2021–2025 refundacja dotyczyła 109 cząsteczko-wskazań, czyli 18 proc. wszystkich przypadków. Z tego 77 proc. obejmowało refundację leczenia nowotworów krwi.

– Ostatnie pięć lat pokazały ogromny postęp refundacyjny w hematologii, ale to jest bardzo dynamicznie rozwijająca się dziedzina. Wytyczne i standardy zmieniają się na naszych oczach. Jeśli jeszcze w zeszłym roku mogliśmy mówić, że zajmowaliśmy piąte miejsce pod względem dostępu do nowoczesnych leków w Europie, to już teraz niestety nie jesteśmy w pierwszej piątce. Wszystko dlatego że chociażby zmieniły się standardy leczenia pierwszej linii w chłoniaku z komórek płaszcza w ostrej białaczce limfoblastycznej. Te potrzeby refundacyjne wynikają więc ze zmieniających się w ciągu ostatniego roku czy półtora roku standardów leczenia – mówi w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant ds. hematologii.

W styczniu 2026 roku zrefundowano cztery cząsteczko-wskazania z zakresu hematologii. Dwa z nich dotyczyły nowotworów. Mowa o chłoniaku grudkowym (program B.12.FM) i klasycznym chłoniaku Hodgkina (program B.77). 

W całej Polsce jest 50 ośrodków hematologicznych, z czego 17 to kliniki, a 33 oddziały. Na koniec grudnia 2025 roku było 634 czynnych zawodowo specjalistów z dziedziny hematologii, co daje 1,7 hematologa na 100 tys. mieszkańców.

– W tej chwili finansujemy terapie na najwyższym poziomie, do których dostęp jest bardzo dobry. Oczywiście kolejne terapie wchodzą, postęp w medycynie jest bardzo duży i staramy się doścignąć najlepszych w finansowaniu – podkreśla minister zdrowia.

W Polsce działają programy lekowe. To świadczenia gwarantowane, w ramach których leczenie odbywa się z zastosowaniem innowacyjnych, kosztownych substancji czynnych, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń. Leczenie jest prowadzone w wybranych jednostkach i obejmuje ściśle zdefiniowaną grupę pacjentów. Pacjenci zakwalifikowani do programów lekowych są leczeni bezpłatnie. Decyzję o kwalifikacji podejmuje lekarz placówki, która posiada kontrakt w tym zakresie. Pacjent musi spełniać jednak szczegółowe kryteria włączenia do programu.

Wśród priorytetów na 2026 rok jest między innymi modyfikacja leczenia szpiczaka plazmocytowego. W przypadku choroby opornej lub nawrotowej w grę wchodzi terapia CAR-T, czyli zaawansowana forma immunoterapii komórkowej. Od września 2021 roku jest refundowana w ramach programu lekowego leczenia chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, a od maja 2022 roku w ramach programu lekowego leczenia chorych na chłoniaki B-komórkowe.

– Jeżeli chodzi o chorobę oporną nawrotową, to w przypadku szpiczaka plazmocytowego oczywiście jest dostęp do terapii CAR-T. Wiemy, że ona jest standardem praktycznie we wszystkich zaleceniach, jeden z preparatów jest już zalecany, zarejestrowany od drugiej linii leczenia, inny od trzeciej czy od czwartej. Jesteśmy trochę spóźnieni z procesem dostępu do terapii CAR-T. Dopiero w ubiegłym roku podmioty odpowiedzialne złożyły wnioski refundacyjne, procesy są w toku – tłumaczy prof. Ewa Lech-Marańda.

Jej zdaniem inną terapią, która również jest potrzebna dla chorych na opornego nawrotowego szpiczaka plazmocytowego, jest belantamab. To jedna z nowych opcji terapeutycznych. Jest to lek skierowany przeciwko antygenowi BCMA obecnemu na komórkach szpiczaka. Działa poprzez dostarczenie cząsteczki cytotoksycznej bezpośrednio do komórki nowotworowej. Takie podejście pozwala zwiększyć skuteczność leczenia przy jednoczesnym ograniczeniu wpływu na zdrowe komórki. W badaniach klinicznych odsetek odpowiedzi na leczenie z zastosowaniem belantamabu wynosił 30–35 proc., również u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych wieloma liniami terapii. W badaniach III fazy schematy skojarzone z belantamabem wykazywały istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby w porównaniu ze standardowymi schematami trójlekowymi.

Źródło: Newseria

Utworzenie PROH stanowi istotne rozszerzenie krajowego systemu monitorowania chorób nowotworowych. Po raz pierwszy w sposób systematyczny i ogólnopolski zgromadzono, uporządkowano oraz przeanalizowano dane dotyczące nowotworów hematologicznych, które dotychczas nie były objęte tak szczegółową i dedykowaną obserwacją epidemiologiczną. Raport Polskiego Rejestru Onko-Hematologicznego stanowi naturalne uzupełnienie corocznych raportów dotyczących nowotworów litych publikowanych przez KRN od lat 50. XX wieku. 

Czym są nowotwory hematoonkologiczne i dlaczego ich rejestracja jest ważna

Nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego stanowią istotne wyzwanie dla zdrowia publicznego ze względu na zróżnicowany przebieg kliniczny i konieczność wielospecjalistycznego leczenia, stanowiąc 6% nowotworów. Według najnowszego raportu najczęstszą grupą rozpoznań były chłoniaki (44%), a następnie białaczki (37%) oraz szpiczaki (19%). Rzetelna wiedza epidemiologiczna, oparta na precyzyjnej rejestracji przypadków, pozwala na bieżące śledzenie trendów zachorowalności i umieralności. Wysoka jakość tych danych realnie wspiera lekarzy w codziennej pracy oraz stanowi fundament dla optymalizacji procesów diagnostycznych i oceny skuteczności programów profilaktycznych.

Znaczenie publikacji dla praktyki klinicznej i polityki zdrowotnej

Publikacja ma wymiar strategiczny. Dostarcza ona wiarygodnych informacji niezbędnych nie tylko dla środowisk naukowych, ale i dla instytucji państwowych oraz organizacji pacjentów. Dzięki ustrukturyzowanym danym możliwe jest monitorowanie efektywności strategii leczenia, identyfikacja obszarów wymagających interwencji zdrowotnej oraz tworzenie rzetelnych ram dla nowych badań klinicznych. 

Co zawiera pierwszy biuletyn PROH

Biuletyn za rok 2023 obejmuje szczegółowe dane o liczbie nowych zachorowań i zgonów oraz strukturze demograficznej pacjentów. Wychodząc naprzeciw potrzebom środowiska hematologicznego, rejestr PROH wykorzystuje kody morfologiczne. Dzięki nim możliwa jest dokładniejsza i precyzyjniejsza ocena występowania poszczególnych nowotworów hematologicznych, co bezpośrednio przekłada się na wysoką jakość danych. Po raz pierwszy w takiej skali ujęto również wybrane stany przednowotworowe, co pozwala lepiej zrozumieć wcześniejsze etapy choroby zarówno u dzieci, jak i u dorosłych. Szczególną uwagę poświęcono populacji najmłodszych pacjentów. Dane dla dzieci zostały przedstawione niezwykle szczegółowo, co jest kluczowe, biorąc pod uwagę, że nowotwory hematologiczne odpowiadają aż za 44,2% wszystkich zachorowań w tej grupie wiekowej.

Rola Krajowego Rejestru Nowotworów

Polski Krajowy Rejestr Nowotworów (KRN) to jeden z najstarszych rejestrów populacyjnych w Europie. Jako główne źródło danych epidemiologicznych w kraju, stanowi wiarygodną bazę dla badań naukowych. Powołany w 2023 roku w strukturach KRN Polski Rejestr Onko-Hematologicznego (PROH) jest logicznym przedłużeniem systemu e-KRN+. Został utworzony, aby zapewnić kompleksowy wgląd w przebieg chorób onko-hematologicznych, uwzględniając dane kliniczne, stosowane terapie oraz wyniki leczenia zgodnie z najwyższymi standardami gromadzenia danych.

Publikacja jest dostępna na stronie Krajowego Rejestru Nowotworów 
https://onkologia.org.pl/sites/default/files/publications/2026-02/biuletyn_2023_proh-finalna_do_druku_nowe.pdf 

Źródło: NIO

CAR-T należy do najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. W uproszczeniu to immunoterapia „szyta na miarę”: pacjentowi pobiera się limfocyty T, następnie komórki są modyfikowane genetycznie tak, by rozpoznawały komórki nowotworowe, i wracają do organizmu jako precyzyjna broń przeciw chorobie.

Pięćdziesiąta pacjentka: szybciej niż kiedyś, zanim choroba zdąży wracać wielokrotnie

Pięćdziesiątą pacjentką była 9-letnia Antonina z Katowic, u której po przeszczepie szpiku doszło do nawrotu choroby. Zespół kliniki podkreśla, że w praktyce coraz częściej nie czeka się już na kolejne wznowy – CAR-T bywa wdrażane wcześniej, jako realna szansa na przerwanie złego scenariusza.
– Przygotowanie do zabiegu trwa zwykle około miesiąca. W przypadku Tosi pobranie komórek odbyło się około dwóch miesięcy temu. Dziewczynka przyjechała do nas na krótką wizytę, podczas której jej komórki zostały wyizolowane i wysłane za granicę do zmodyfikowania, czyli uzbrojenia do walki z nowotworem – wyjaśnia prof. Krzysztof Kałwak.
Okres oczekiwania na gotowe komórki jest jednym z najbardziej wymagających elementów całego procesu. Chorobę trzeba w tym czasie utrzymać w ryzach – temu służy leczenie pomostowe, prowadzone w miejscu wcześniejszego leczenia pacjentki.
– Pomostowanie jest kluczowe, żeby zmniejszyć „ładunek” nowotworu, czyli liczbę blastów białaczkowych. Trwa to czasami miesiąc, czasami dwa. Natomiast już przed samym podaniem zmodyfikowanych komórek stosuje się tak zwaną chemioterapię limfodeplecyjną, która ułatwia wszczepienie nowych komórek. To są dwa małe woreczki po 5–10 mililitrów, które są na wagę życia – dodaje prof. Kałwak.

Od „pierwszego razu w Polsce” do leczenia na skalę europejską

Wrocław był pionierem CAR-T w pediatrii w Polsce — to tutaj 3 marca 2020 roku po raz pierwszy w kraju podano tę terapię dziecku. Pierwszym pacjentem był Olek, który miał za sobą długi, wieloletni przebieg choroby i kolejne niepowodzenia leczenia.
– Pierwszym pacjentem był Olek. Chłopiec przez 7 lat walczył nieskutecznie z ostrą białaczką limfoblastyczną. Miał za sobą kolejne wznowy, nieudane transplantacje i immunoterapię. Wreszcie, po zdobyciu akredytacji i środków finansowych, podaliśmy mu te pierwsze komórki – opowiada prof. Kałwak.
Po trzech miesiącach pacjent uzyskał ujemną chorobę resztkową. Dziś jest w bardzo dobrej formie, pozostając pod kontrolą ośrodka.
– Dziś, praktycznie dorosły Olek, przyjeżdża do Przylądka raz na miesiąc. Otrzymuje wciąż immunoglobuliny, ponieważ terapia CAR-T działa tak dobrze, że jego organizm jeszcze ich nie produkuje. To jest tak zwany pożądany objaw uboczny – tłumaczy dr Monika Mielcarek-Siedziuk. – Z dotychczasowych obserwacji wynika, że większość pacjentów bardzo długo utrzymuje te namnożone komórki w swoim organizmie. Olek już prawie 6 lat.
W kolejce są kolejne dzieci kwalifikujące się do terapii; następne podania zapowiedziano na koniec grudnia i styczeń.

Liczby, które tłumaczą, skąd bierze się skuteczność
W grupie 50 dzieci leczonych CAR-T we Wrocławiu dominują pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową (47 przypadków), a pozostała część to oporne na leczenie chłoniaki B-komórkowe (3 przypadki). Ośrodek przypomina też o realiach początków: pierwsza dziesiątka pacjentów otrzymała leczenie jeszcze przed refundacją – dzięki zbiórkom publicznym.
Zespół przedstawia również twarde wyniki leczenia, wskazując, że są one porównywalne z czołowymi ośrodkami na świecie, a w części parametrów je przewyższają.
– Obserwujemy 3-letnie przeżycie całkowite na poziomie ok. 82% w całej grupie, a w grupie dzieci, które otrzymały terapię z powodu wznowy po transplantacji, wskaźnik ten wynosi aż 87% – podkreśla prof. Kałwak. – Co więcej, nasze 2-letnie przeżycie wolne od wznowy przekracza 66%. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50%.
W Polsce – poza Wrocławiem – akredytację do CAR-T w białaczce u dzieci posiada również ośrodek w Bydgoszczy.

10 lat kliniki w nowej siedzibie: skala większa niż „jeden oddział”

Włączenie wątku 10-lecia kliniki pozwala zobaczyć CAR-T w szerszym obrazie: ośrodek jest nie tylko miejscem pojedynczych innowacji, ale jednym z największych centrów onkologii i transplantologii dziecięcej w regionie. W ciągu dekady w nowej lokalizacji Przylądek Nadziei przyjął ponad 8000 pacjentów na oddziałach, a kolejne tysiące korzystały z opieki ambulatoryjnej. Klinika dysponuje 70 łóżkami (onkologicznymi i przeszczepowymi) oraz trybem jednodniowym, w którym każdego dnia pomoc otrzymuje kilkadziesiąt dzieci.
Skala transplantacji jest jedną z tych, które realnie budują europejską pozycję ośrodka.
– Niewątpliwie jesteśmy największym ośrodkiem onkologii i transplantologii dziecięcej w Polsce. Jeśli chodzi o Europę, w przypadku transplantacji, większy jest tylko ośrodek w Rzymie, więc rzeczywiście jesteśmy w ścisłej czołówce. Plasujemy się na 2–3 miejscu w Europie, biorąc pod uwagę liczbę transplantacji u dzieci. Od 2015 roku w Przylądku przeprowadziliśmy ich ponad 750 – wylicza prof. Kałwak.

„Rak kiedyś był wyrokiem”. Perspektywa czterech dekad

W listopadowym materiale jest też bardzo mocny, „ludzki” wątek: spojrzenie z perspektywy lekarza, który pamięta czasy, gdy warunki sanitarne i powikłania infekcyjne potrafiły przekreślać szanse leczenia.
– Niestety możliwości terapeutyczne były zupełnie inne, a przede wszystkim była ogromna ilość powikłań infekcyjnych i z tego powodu dzieci odchodziły. Kiedyś „rak” to był wyrok. Jak ktoś dowiadywał się o chorobie, to była tragedia – mogliśmy uratować zaledwie 20% dzieci – wspomina prof. Bernarda Kazanowska.
– W przypadku białaczek i chłoniaków wyleczalność sięga nieprawdopodobnego poziomu 90–95% – dodaje.
Ten kontrast jest ważny, bo pokazuje, że przełom to nie tylko „nowy lek”, ale też infrastruktura, kontrola zakażeń, doświadczenie zespołu, organizacja i finansowanie.

Co dalej: terapia genowa i „akademickie CAR-T” jako kierunek dostępności

Wrocław rozwija także obszar terapii genowych. Ośrodek wdrożył już leczenie w rzadkim niedoborze odporności (RAG1-SCID), a w planach są kolejne wskazania oraz projekty międzynarodowe. Jednocześnie USK informował o przełomie u dorosłych pacjentów: w sierpniu 2025 roku podano pierwsze w Polsce komórki CAR-T wyprodukowane w ramach ośrodka akademickiego (bez udziału firm komercyjnych), co potencjalnie może skracać czas przygotowania i obniżać koszty.
– Terapia CAR-T to symbol zmiany, jaka dokonuje się w medycynie. To już nie tylko leczenie, ale całkowita zmiana w leczeniu pacjentów z chorobami nowotworowymi – podsumowuje Beata Freier. – Jesteśmy dumni, że to właśnie we Wrocławiu tworzymy polskie standardy nowoczesnej onkologii.

Źródło: USK we Wrocławiu

Wrzesień, uznawany za Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi, to czas, by szerzyć wiedzę o chorobach onkologicznych krwi i podkreślać znaczenie nowoczesnych terapii ratujących życie. Hematoonkologia należy dziś do najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny, zarówno w obszarze diagnostyki, jak i leczenia. Wykorzystanie potencjału innowacyjnych technologii w chorobach takich jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi otwiera przed pacjentami realną szansę na skuteczniejsze leczenie, poprawę jakości codziennego życia, a często także na jego wydłużenie.

Z okazji Światowego Miesiąca Świadomości Nowotworów Krwi chcemy podkreślić ich wyjątkową specyfikę i zwrócić uwagę na wyzwania, z którymi mierzą się pacjenci dotknięci tymi chorobami. W przeciwieństwie do wielu innych nowotworów, nie rozpoczynają się one od powstania zlokalizowanego guza, którego można usunąć chirurgicznie, zanim choroba się rozprzestrzeni. Zmienione komórki od początku obecne są we krwi, szpiku kostnym lub innych elementach układu chłonnego, co wymaga zupełnie innego podejścia terapeutycznego. Jedną z takich chorób jest ostra białaczka limfoblastyczna, zaliczana do najbardziej agresywnych nowotworów.

– Jeszcze do niedawna rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej wiązało się z bardzo niekorzystnym rokowaniem. Dziś, dzięki rozwojowi innowacyjnych metod terapii, pacjenci mają coraz większą szansę na wyleczenie. Najnowsze dane pokazują, że zastosowanie blinatumomabu w pierwszej linii leczenia pozwala osiągnąć odsetek wyleczeń na poziomie 70–75%. To przełom w leczeniu jednej z najbardziej agresywnych chorób nowotworowych. U części chorych pozwala on na uniknięcie przeszczepu macierzystych komórek krwiotwórczych, który jest obarczony dużym ryzykiem powikłań zagrażających życiu lub negatywnie wpływających na jego jakość. – prof. dr. hab. n. med. Sebastian Giebel, Kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach. Niestety, mimo udowodnionej skuteczności blinatumomabu, leczenie to wciąż nie jest refundowane. Zarówno środowisko medyczne, jak i sami chorzy z niecierpliwością oczekują na rozszerzenie programu lekowego, które pozwoliłoby im skorzystać z tej nowoczesnej terapii.

Ogromny postęp w leczeniu w ostatnich latach możemy zaobserwować również w szpiczaku mnogim. Na szczególne uznanie zasługują możliwości terapeutyczne pierwszej linii, które w Polsce stoją na poziomie porównywalnym do standardów europejskich. Trzeba jednak pamiętać, że na tym walka z chorobą się nie kończy. Skuteczna terapia wymaga wsparcia na kolejnych etapach leczenia, aby zapewnić pacjentom jak najlepszą opiekę, gdy choroba zaczyna postępować, a dotychczas stosowane metody przestają być wystarczające.

– W leczeniu szpiczaka kluczowe znaczenie ma wzmocnienie drugiej linii terapii poprzez włączenie daratumumabu i zastosowanie trójlekowej kombinacji KdD (karfilzomib, daratumumab, deksametazon). Taki schemat pozwala niemal dwukrotnie wydłużyć czas wolny od progresji choroby, co stanowi istotny przełom dla pacjentów z opornym szpiczakiem plazmocytowym – podkreśla dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, hematolog z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Aktualnie pilna niezaspokojona potrzeba medyczna jest właśnie w drugiej linii leczenia. Mimo bardzo dobrej dostępności nowoczesnych terapii, nadal nie udaje się uchronić chorych przed rozwojem oporności na leki stosowane w pierwszej linii, co w momencie progresji choroby staje się poważnym wyzwaniem. Dlatego tak ważne jest, aby pacjenci mieli możliwość skorzystania z bardziej zaawansowanych i skutecznych rozwiązań w kolejnych etapach terapii. Obecnie lekarze mogą sięgnąć po schemat karfilzomib z deksametazonem (Kd), który jednak nie zapewnia oczekiwanej skuteczności.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to wyjątkowa okazja, by z jednej strony docenić ogromny postęp dokonujący się w dziedzinie hematoonkologii, a z drugiej skupić się na wyzwaniach, które wciąż stoją przed pacjentami i systemem ochrony zdrowia. – Choroby takie jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi wymagają szczególnej uwagi, bo skuteczność nowoczesnych terapii daje realną szansę na wydłużenie życia, a niekiedy nawet na całkowite wyleczenie. Fundacja Carita od lat wspiera chorych w walce o dostęp do szybkiej diagnostyki, innowacyjnych terapii i kompleksowej opieki. Potrzeby pacjentów hematoonkologicznych rosną, zarówno ze względu na coraz większe możliwości terapeutyczne, jak i starzejące się społeczeństwo. Aby im sprostać, system musi nadążać za dynamicznym rozwojem nauki i medycyny – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec. 

Dzięki coraz większej uwadze poświęcanej hematoonkologii, polskie standardy leczenia, zwłaszcza w takich chorobach jak szpiczak plazmocytowy, stoją dziś na bardzo wysokim poziomie. To ogromny krok naprzód, ale wciąż pozostają obszary wymagające poprawy. Ambicją Fundacji Carita jest, aby każdy pacjent w Polsce miał dostęp do przełomowych terapii, które nie tylko wspierają lekarzy w skutecznej walce z nowotworami krwi, lecz także realnie dają szansę na dłuższe i lepsze życie.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to nie tylko okazja do edukacji społecznej, lecz także ważny moment do refleksji nad potrzebami pacjentów i systemu ochrony zdrowia. Postęp w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej i szpiczaka mnogiego pokazuje, że innowacyjne terapie potrafią diametralnie zmieniać rokowania, a nawet ratować życie. Jednak, aby pacjenci w Polsce mogli w pełni skorzystać z tych możliwości, konieczne jest zapewnienie im szerokiego i równego dostępu do nowoczesnych terapii. Tylko wtedy dynamiczny rozwój hematoonkologii przełoży się na realną poprawę jakości opieki i dłuższe życie chorych.

Źródło: Komunikat Prasowy

Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie i krajowa konsultant w dziedzinie hematologii, wskazała trzy kluczowe obszary wymagające systemowej poprawy. „Pierwszy to poprawa dostępności do diagnostyki hematologicznej i te działania powinny przebiegać poza pilotażem Krajowej Sieci Hematologicznej, drugi to ambulatoryjna opieka specjalistyczna, czyli poradnie hematologiczne, a trzeci to sprawa rozliczania wizyt w poradniach hematologicznych”.

Ekspertka zwróciła uwagę na problemy finansowania drogich leków wspomagających. „Chodzi o finansowanie bardzo kosztownych antybiotyków, co nie znalazło do tej pory rozwiązania i to jest problem, który nie tylko dotyczy hematologii dorosłych czy hematologii i onkologii dziecięcej, ale również innych specjalności, np. transplantacji narządów litych u chorych z zaburzeniami odporności. Mamy bardzo ciężkie powikłania infekcyjne, których leczenie pochłania bardzo duże środki finansowe”.

Zapotrzebowanie na leczenie rośnie szybciej niż dostępność personelu medycznego – zaznaczyła prof. Lech-Marańda, przypominając, że pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej został już przygotowany i poddany konsultacjom publicznym w 2023 roku.

Do wznowienia prac nad tym projektem odnosiła się także Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia. Jak mówiła, hematologia jest jednym z obszarów priorytetowych dla resortu.

Prof. dr hab. n. med. Iwona Hus z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie podkreślała natomiast znaczenie współpracy między oddziałami hematologicznymi a oddziałami internistycznymi i opieki paliatywnej. „Takim codziennym problemem są na przykład pacjenci wymagający dożylnego podawania preparatów żelaza, ponieważ nasze oddziały są naprawdę wypełnione pacjentami hematologicznymi, którym nikt oprócz nas nie pomaga”.

Zwróciła także uwagę na problem rozliczania terapii wspomagających, które w wielu przypadkach są kluczowe dla utrzymania pacjenta przy życiu, a nie są dostatecznie zabezpieczone finansowo.

Prof. Tomasz Wróbel z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu zwrócił uwagę na znaczenie doświadczenia klinicznego i różnic w wynikach leczenia. „Co to oznacza? Że powinniśmy, jako środowisko, starać się współpracować jak najlepiej, żeby te doświadczenia ośrodków o wysokim stopniu referencyjności wykorzystać i pomagać tym, które mają mniejsze zasoby, mniej lekarzy, mniej doświadczenia po to, żeby również użyć tych >>narzędzi<< ludzkich. Nie tylko leków, które są szeroko dostępne, ale również umiejętności”.

Z kolei prof. Wojciech Młynarski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, zwrócił uwagę, że w pediatrii wiele terapii jest już dostępnych, ale potrzebne są dalsze decyzje refundacyjne. „Niektóre leki znajdują się w tej chwili w procesie refundacyjnym albo toczą się rozmowy z Ministerstwem Zdrowia o refundacji kolejnych opcji terapeutycznych dla pacjentów w 1. linii leczenia”.

O mechanizmach refundacji opowiadał Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. „Mamy w Polsce system wnioskowy, czyli to firma farmaceutyczna składa wnioski refundacyjne. A dlaczego hematoonkologia jest taka atrakcyjna? Ponieważ są to niewielkie populacje chorych, więc firma składając wniosek refundacyjny, wie, że ten wpływ na budżet nie będzie duży i może osiągnąć sukces w każdym parametrze w zakresie swojej terapii”.

Oczkowski zaznaczył też, że system refundacyjny w Polsce – mimo pojawiającej się krytyki – pozostaje jednym z najbardziej elastycznych w Europie. „System refundacyjny w Polsce jest chyba najbardziej elastycznym systemem w Europie, bo zaspokajamy tak naprawdę różne ścieżki i sytuacje, z których do tej pory nie było wyjścia. Niektóre kraje nawet nie refundują wskazań off-labelowych, czyli pozarejestracyjnych, my refundujemy ich dwa tysiące, więc tym możemy się poszczycić”.

Prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, podkreślił, że decyzje refundacyjne powinny być zawsze częścią szerszych działań systemowych i nie mogą być rozpatrywane w oderwaniu od organizacji opieki.

Głos pacjentów zabrała Katarzyna Lisowska ze stowarzyszenia „Hematologiczni”. Zwróciła uwagę, że dostęp do nowoczesnych terapii nie powinien być przywilejem, lecz standardem. „Myślę, że postęp, który się dokonuje w tej chwili w medycynie, w tym w hematologii z punktu widzenia pacjentów jest ogromny”.

Źródło: PAP MediaRoom

Terapia CAR-T nie jest kolejną linią leczenia – to zupełnie nowa koncepcja terapeutyczna. Wykorzystuje limfocyty T pacjenta – komórki odpornościowe, które zostają genetycznie zmodyfikowane tak, by rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Jak wyjaśnia dr n. med. Wojciech Legieć, kierujący Oddziałem Hematologii i Transplantacji Szpiku COZL: „Proces leczenia jest wieloetapowy. Od pacjenta pobierane są limfocyty T, które trafiają do wyspecjalizowanego laboratorium genetycznego. Tam wprowadza się do nich gen odpowiedzialny za produkcję receptora CAR – białka umożliwiającego rozpoznawanie komórek nowotworowych”. Zmodyfikowane komórki wracają do ośrodka i są podawane pacjentowi. „Choć procedura odbywa się jednorazowo, komórki CAR-T mogą pozostawać aktywne we krwi przez wiele miesięcy, kontynuując walkę z nowotworem” – dodaje dr Legieć.

Wymagający proces, certyfikowane ośrodki, staranna kwalifikacja – to wszystko sprawia, że dostęp do terapii CAR-T w Polsce wciąż nie jest powszechny. COZL jest jedynym certyfikowanym ośrodkiem w tej części kraju, a jednocześnie miejscem, gdzie program terapii CAR-T rozwija się równolegle w ramach badań klinicznych i świadczeń refundowanych przez NFZ. Pierwszy pacjent leczony był w ramach badania klinicznego z powodu szpiczaka plazmocytowego. Dziś lista wskazań obejmuje chłoniaki oraz ostrą białaczkę limfoblastyczną, a – jak informuje szpital – „trwają starania o włączenie do refundacji również przypadków szpiczaka plazmocytowego”.

Według danych EBMT, do lutego 2025 roku w Europie terapię CAR-T otrzymało ponad 12 500 pacjentów. W skali świata, jak wynika z danych jednego z producentów, liczba ta przekroczyła 28 000. W Polsce od 2019 roku – momentu rejestracji tej metody – do końca kwietnia 2025 r. z terapii skorzystało co najmniej 257 chorych. COZL wnosi swój istotny wkład w tę statystykę. Jak informuje szpital, „od września 2024 roku w COZL zakwalifikowano do terapii CAR-T 16 pacjentów. Czternastu z nich już otrzymało leczenie, a dwóch kolejnych rozpocznie terapię w lipcu 2025 roku”.

Terapia CAR-T nie tylko otwiera nowe możliwości leczenia, ale także wymusza zmianę myślenia o opiece nad pacjentem onkologicznym. „Terapia CAR-T to nie tylko ogromny krok naprzód w leczeniu nowotworów krwi, ale również realna szansa dla pacjentów, u których inne metody zawiodły” – podkreśla dr Legieć. „W naszym ośrodku przykładamy szczególną wagę do kwalifikacji chorych i kompleksowej opieki na każdym etapie terapii”.

Kompleksowość to także dostępność – kwalifikacje odbywają się dwa razy w tygodniu, we wtorki i czwartki o godzinie 13:00. „Pacjenci lub lekarze prowadzący mogą kontaktować się z sekretariatem Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku pod numerem telefonu: 81 454 12 48” – informuje szpital.

Jak zaznacza dyrektor COZL, Piotr Rybak: „Rozwój terapii CAR-T doskonale wpisuje się w misję naszego szpitala. Dążymy do tego, by pacjenci trafiający do naszego ośrodka mieli dostęp do najbardziej zaawansowanych i skutecznych metod leczenia. Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku od lat stanowi jeden z filarów COZL, a program CAR-T potwierdza jego wysoką pozycję w polskiej onkologii”.

Na tym ambicje placówki się nie kończą. Oddział pracuje nad zastosowaniem nowoczesnych terapii komórkowych również poza hematoonkologią – w guzach litych takich jak czerniak, ale też w chorobach autoimmunologicznych, jak toczeń układowy. To kierunek, który może całkowicie odmienić przyszłość leczenia wielu ciężkich chorób. Jak podkreśla szpital, „pacjentów z tego typu schorzeniami jest znacznie więcej niż chorych z nowotworami układu krwiotwórczego”.

CAR-T, jeszcze niedawno uważana za terapię przyszłości, dziś ratuje życie pacjentów, dla których nie było już żadnych opcji. A jeśli dalsze badania przyniosą oczekiwane wyniki, może stać się także przełomem w leczeniu raka płuca, piersi, trzustki, a nawet stwardnienia rozsianego.

Źródło: COZL Fot. COZL