– Chorzy na szpiczaka plazmocytowego wymagają ciągłej opieki specjalistycznej, hematologicznej i hospitalizacji w ramach pobytu jednodniowego, jeden raz w tygodniu, czasami raz w miesiącu, natomiast jest to stały kontakt z oddziałem hematologicznym. Pacjentowi towarzyszy niepewność co do dalszego przebiegu choroby i postępowania leczniczego, ponieważ choroba ma charakter nawrotowy – podkreśla w rozmowie z agencją Newseria Agnieszka Szymczyk, hematolog z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

Szpiczak plazmocytowy jest drugim najczęściej diagnozowanym nowotworem krwi w Polsce i odpowiada za istotną część zachorowań w tej grupie chorób. Obecnie żyje z nim ok. 10 tys. pacjentów, a każdego roku diagnozuje się kolejne 2–2,5 tys. przypadków.

Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego wywodzący się z komórek plazmatycznych szpiku kostnego. W przebiegu choroby dochodzi do ich niekontrolowanego namnażania, co prowadzi m.in. do uszkodzeń kości, niedokrwistości, zaburzeń odporności czy niewydolności nerek. Choroba rozwija się powoli i długo pozostaje niewidoczna, a jej objawy – takie jak bóle kręgosłupa, przewlekłe zmęczenie czy pogorszenie wyników badań – są niespecyficzne i często przypisywane innym schorzeniom.

– Pacjenci z rozpoznaniem czy podejrzeniem szpiczaka plazmocytowego trafiają do naszej poradni od różnych specjalistów. Od lekarzy neurologów, neurochirurgów, bo pierwszym objawem mogą być bóle kręgosłupa, od lekarzy nefrologów, gdzie pierwszym objawem jest niewydolność nerek, czy od lekarzy rodzinnych, którzy stwierdzają np. niedokrwistość w morfologii krwi obwodowej – tłumaczy Agnieszka Szymczyk.

Szpiczak jest chorobą przede wszystkim osób starszych – mediana wieku w chwili rozpoznania wynosi ok. 70 lat, a większość pacjentów ma powyżej 50 lat. Wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba chorych będzie rosła, co dodatkowo obciąża system ochrony zdrowia i zwiększa zapotrzebowanie na opiekę wielospecjalistyczną.

– Dominuje przede wszystkim grupa pacjentów bardzo często z wielochorobowością, obciążonych, którzy wymagają nie tylko opieki hematologicznej, ale także opieki wielospecjalistycznej – zaznacza hematolożka.

Jeszcze na początku XXI wieku rokowania pacjentów były znacznie gorsze niż obecnie. Postęp w leczeniu jest związany przede wszystkim z wprowadzeniem nowych grup leków działających na różne mechanizmy choroby. Leczenie prowadzone jest w wyspecjalizowanych ośrodkach hematologicznych w ramach programów lekowych, a schematy terapii są dostosowywane do stanu pacjenta i przebiegu choroby.

Jednym z kluczowych wyzwań pozostaje dostęp do najnowocześniejszych terapii.

– Z perspektywy mojej i moich kolegów aktualne programy lekowe są niewystarczające. Pacjenci w Polsce czekają na refundację terapii CAR-T, refundację belantamabu w skojarzeniu z klasycznymi lekami, więc te potrzeby nadal istnieją – podkreśla Agnieszka Szymczyk.

Nowoczesne podejścia terapeutyczne obejmują m.in. terapie celowane oraz leczenie ukierunkowane na antygen BCMA, które w praktyce klinicznej pozwala na dłuższą kontrolę choroby. Wśród nich znajdują się zarówno terapie komórkowe CAR-T, jak i leki takie jak belantamab mafodotyny stosowany w skojarzeniu z innymi preparatami.

Z perspektywy pacjentów choroba oznacza jednak nie tylko kolejne linie leczenia, ale także długotrwałe funkcjonowanie z ograniczeniami wynikającymi z samej choroby oraz działań niepożądanych terapii

– Szpiczak jest chorobą nawrotową, w dalszym ciągu nieuleczalną, dlatego pacjenci mierzą się z wieloma wyzwaniami ze względu na to, że choroba wcześniej czy później wraca. Musimy się mierzyć z tymi wyzwaniami, jakimi jest dostępność do terapii, z tym, że chorzy nie mogą normalnie funkcjonować, muszą się mierzyć z efektami ubocznymi samego leczenia. Jako organizacja staramy się pokazać, jak można z tą chorobą żyć – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec.

Na znaczenie edukacji i zwiększania świadomości społecznej zwraca uwagę kampania „1 choroba. 10 000 żyć”, realizowana w ramach globalnej inicjatywy Myeloma Action Month. Jej elementem są m.in. działania informacyjne oraz symboliczne akcje w przestrzeni publicznej.

– Jako Fundacja Carita przyłączyliśmy się do globalnej inicjatywy i razem z 40 innymi państwami i z organizacją International Myeloma Foundation stwierdziliśmy, że zrobimy coś, co pokaże, czym jest szpiczak, poprzez kampanię świadomościową, która polega na podświetleniu niezwykłych miejsc na całym świecie. Mowa o Operze w Sydney, Rockefeller Center w Nowym Jorku, został też podświetlony Pałac Kultury i Nauki w Warszawie – tłumaczy Łukasz Rokicki.

W poprzednich latach w akcji uczestniczyły m.in. Niagara Falls, Empire State Building czy Opera w Sydney. W tym roku do globalnej mapy działań po raz pierwszy dołączyła Warszawa.

– W marcu podświetliliśmy Pałac Kultury i Nauki na czerwono ze względu na to, że kampania globalna ma znamiona koloru czerwonego, koloru krwi, bo szpiczak plazmocytowy jest chorobą krwi – mówi prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec. – Pacjenci, organizacja, lekarze oraz osoby, które nic nie wiedziały o samej chorobie, spotkały się pod Pałacem Kultury i Nauki, żeby go wspólnie zaświecić i powiedzieć o chorobie – jak ją diagnozować, czym jest szpiczak, żeby zwiększać świadomość problemu.

Źródło: Newseria

– Szpiczak plazmocytowy, inaczej szpiczak mnogi, to rzadka choroba nowotworowa, ale dość częsty nowotwór hematologiczny. Chorują przede wszystkim ludzie starsi – średni wiek zachorowania to ok. 65 lat – wskazuje w rozmowie z agencją Newseria prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Szpiczak plazmocytowy powstaje w wyniku niekontrolowanego namnażania patologicznych komórek plazmatycznych w szpiku kostnym. Z danych Polskiej Grupy Szpiczakowej wynika, że stanowi on 1–2 proc. wszystkich zachorowań na nowotwory oraz około 18 proc. nowotworów hematologicznych. Jest drugim pod względem częstości zachorowań nowotworem układu limfoidalnego po przewlekłej białaczce limfocytowej. Obecnie w Polsce na szpiczaka choruje około 10 tys. osób.

– To podstępna choroba, ponieważ daje niecharakterystyczne objawy, które są częste w populacji ludzi starszych. Przede wszystkim są to bóle kostne i osłabienie, które wynika z niedokrwistości. Może temu towarzyszyć również utrata wagi i zwiększone narażenie na infekcję – wymienia prof. Krzysztof Jamroziak.

Bóle kostne, przewlekłe zmęczenie, osłabienie czy częstsze infekcje mogą być początkowo przypisywane innym, powszechnie występującym schorzeniom wieku dojrzałego. To sprawia, że rozpoznanie choroby często następuje dopiero w zaawansowanym stadium. Opóźnienia w diagnostyce bywają związane nie tylko z niejednoznacznymi objawami. Wpływa na nie także lęk pacjentów przed rozmową o chorobie z rodziną i otoczeniem, co może przesuwać moment rozpoczęcia leczenia.

Diagnostyka choroby opiera się na badaniach laboratoryjnych w kierunku obecności nieprawidłowego białka monoklonalnego we krwi i moczu.

– Oceniamy również szpik kostny, wykonując biopsję. Poszukujemy nieprawidłowych komórek szpiczaka. Szukamy również zmian kostnych, najczęściej za pomocą tomografii komputerowej – wyjaśnia hematolog.

Wczesne wykrycie choroby pozwala na szybsze rozpoczęcie terapii, która znacząco wpływa na rokowanie. Lekarze podkreślają, że postęp w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, jaki dokonał się w ostatnich dwóch dekadach, jest jednym z największych osiągnięć w hematologii. Polska Grupa Szpiczakowa podaje, że znacząco zwiększyła się dostępność nowych leków, w tym innowacyjnych terapii immunologicznych. Coraz częściej stosuje się terapie ciągłe, a decyzje dotyczące rozpoczęcia leczenia w nawrocie podejmowane są wcześniej, z uwzględnieniem biomarkerów aktywności choroby. Dużą wagę przywiązuje się do optymalizacji leczenia na podstawie dowodów z badań klinicznych.

– To nadal jest nowotwór nieuleczalny, ale czas życia pacjentów z tą chorobą został dwu–trzykrotnie przedłużony w ostatnich 20 latach. Co więcej, prawie wszystkimi nowoczesnymi metodami leczenia dysponujemy w Polsce. To już nie jest tylko chemioterapia, ale bardzo nowoczesne leki biologiczne – mówi prof. Krzysztof Jamroziak. – Dzięki temu nie obserwujemy niepożądanych objawów typowej chemioterapii, z jakimi pacjenci mieli do czynienia dawniej.

Nowoczesne terapie redukują także objawy choroby – u wielu chorych ustępują bóle kostne i niedokrwistość. Celem leczenia nie jest wyłącznie wydłużenie życia, ale także poprawa jego jakości – rozumiana jako możliwość zachowania samodzielności, realizowania pasji i pełnienia ról rodzinnych, niezależnie od wieku pacjenta.

– Jest to możliwe dzięki temu, że leki niwelują objawy choroby. Trzeba się odważyć na powrót do normalnego życia, np. do zajmowania się swoimi pasjami, opieki nad wnukami, czyli tego, co dla człowieka jest ważne w tym okresie życia. Co więcej, postęp w leczeniu cały czas trwa, co kilka miesięcy mamy nowe przełomowe terapie, tak że jest nadzieja na dalszą poprawę – ocenia ekspert WUM.

Rok 2025 przyniósł kolejne dowody dynamicznego rozwoju immunoterapii w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Najnowsze dane z międzynarodowych kongresów hematologicznych potwierdzają skuteczność nowej generacji terapii immunologicznych, rozwijanych zarówno w leczeniu choroby na jej wczesnych etapach, jak i nawrotów.  

– Oprócz terapii przeciwnowotworowej ważne jest też leczenie wspomagające. Mamy leki, które zabezpieczają przed powikłaniami kostnymi, czyli przed rozwojem nowego bólu kostnego. Głównym wyzwaniem jest leczenie i zapobieganie infekcjom. Tutaj ważna jest rola pacjenta, żeby był tego świadomy, czyli unikał kontaktu z ludźmi przeziębionymi, chorymi i wykonywał szczepienia ochronne. To jest najważniejsze i to powinno być zrobione na jak najwcześniejszym etapie choroby – podkreśla prof. Krzysztof Jamroziak.

Choroba oraz stosowane terapie osłabiają układ odpornościowy, dlatego lekarze podkreślają znaczenie szczepień ochronnych, które powinny być planowane możliwie wcześnie, najlepiej już na etapie rozpoznania choroby. Dotyczy to m.in. szczepień przeciwko grypie, COVID-19, pneumokokom, wirusowi półpaśca oraz RSV.

– To trochę jak pieniądze odłożone w banku – jeżeli się zaszczepimy wcześniej, to ta odporność się wytworzy i chroni nas przed powikłaniami infekcyjnymi. Im później wykonamy szczepienia, tym mamy mniejszą szansę, że ta odporność zostanie wytworzona – ocenia hematolog.

Źródło: Newseria

Hematoonkologia jest jedną z najszybciej rozwijających się obecnie dziedzin medycyny: dzięki pojawieniu się nowych terapii wiele chorób, które jeszcze kilka lat temu były chorobami śmiertelnymi, stało się przewlekłymi. Za rejestracją przez EMA (Europejską Agencję Leków) nowych terapii coraz bardziej nadąża polski system refundacyjny. – W ostatnich kilku latach ponad 90 nowych terapii hematologicznych znalazło się w refundacji. Jesteśmy w awangardzie w Europie, jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych  terapii – zaznaczała prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Na 2026 rok jest kilka wyzwań refundacyjnych; w dużej części wynikają one z rejestracji nowych leków lub ze zmiany międzynarodowych standardów. – W leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej chcielibyśmy mieć możliwość dołączenia blinatumomabu już w pierwszej linii; wydłużyłoby to czas wolny od nawrotu choroby.  W przypadku chłoniaków z komórek płaszcza zmieniły się standardy leczenia w pierwszej linii: pojawiły się inhibitory kinazy Brutona, będziemy starać się, żeby były dostępne dla polskich pacjentów. Czekamy na możliwość stosowania terapii CAR-T w chłoniaku grudkowym; w szpiczaku toczą się procesy refundacyjne dwóch terapii CAR-T oraz belantamabu mafadotyny. Generalnie jednak nasze możliwości leczenia są bardzo dobre. Bardzo ważnym aspektem jest jednak konieczność zmian systemowych w opiece hematologicznej – dodawała prof. Ewa Lech-Marańda.

Liczba chorych przybywa, konieczna lepsza opieka

Liczba chorych z nowotworami hematologicznymi rośnie, czego powodem jest nie tylko większa zapadalność, ale przede wszystkim wydłużenie życia pacjentów – dzięki nowym terapiom. Pacjenci z chorobami agresywnymi żyją coraz dłużej, muszą jednak pozostawać pod kontrolą lekarzy, a niekiedy konieczne jest przewlekłe leczenie. Chociaż liczba hematologów rośnie (obecnie jest ich w całej Polsce ok. 660), to jednak żeby zaopiekować się pacjentami znajdującymi się na różnym etapie diagnozy i leczenia, potrzebne jest stworzenie bardzo dobrego systemu opieki.

– Te wszystkie czynniki skłoniły nas do przygotowania projektu pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, która zakłada współpracę między ośrodkami i przekierowywanie do ośrodków o różnym stopniu referencyjności, w zależności od potrzeb pacjenta. Jeśli niezbędne są bardziej specjalistyczne procedury, pacjent powinien być leczony w ośrodku referencyjnym; w przypadku konieczności przewlekłego leczenia może być przekierowany do ośrodka znajdującego się bliżej miejsca zamieszkania. Konieczna jest koordynacja: zarówno pacjenta, by miał zabezpieczone poszczególne etapy diagnozy i leczenia, jak koordynacja pionowa, czyli współpraca między ośrodkami – zaznaczała prof. Lech-Marańda.

W ramach pilotażu KSH mają zostać opracowane i wdrażane ścieżki diagnostyczno-terapeutyczne dla siedmiu nowotworów hematologicznych: ostrej białaczki szpikowej, ostrej białaczki limfoblastycznej, szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej, chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, chłoniaka grudkowego, chłoniaka Hodgkina. – Celem stworzenia Krajowej Sieci Hematologicznej jest to, żeby każdy pacjent w Polsce, niezależnie od miejsca zamieszkania, miał szansę na diagnostykę i leczenie na najwyższym poziomie. Chcemy też przygotować wytyczne dla lekarzy POZ dotyczące diagnostyki, wskazań skierowania pacjentów do poradni hematologicznej i do szpitala, jak również dać lekarzom POZ wskazówki, jak opiekować się przewlekle pacjentem hematoonkologicznym. Bardzo ważne jest też opracowanie wskaźników i mierników oceny jakości leczenia, by tę jakość stale poprawiać – mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.

Jak usprawnić opiekę nad pacjentami

Hematolodzy zwracają uwagę na to, że wielu pacjentów jest niepotrzebnie jest kierowanych do poradni hematologicznych, podczas gdy mogliby być dobrze zaopiekowani przez lekarzy POZ. – Mam pacjentów, którzy czekali rok na poradę hematologiczną z powodu niedokrwistości, a nie mieli wykonanych podstawowych badań, które może dziś zlecić lekarz POZ, jak ferrytyna, witamina B12, kwas foliowy. Często pacjenci niepotrzebnie są kierowani do poradni hematologicznej, wydłużając kolejki i zapychając system. Uważamy też, że niektóre procedury, jak np. biopsja szpiku, mogłyby być wykonywane w AOS (ambulatoryjnej opiece specjalistycznej), żeby pacjent nie musiał być hospitalizowany w celu wykonania biopsji. Ale do tego konieczne są zmiany systemowe, bo np. nie da się rozliczyć badań genetycznych w AOS – zaznaczał prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Problemem jest też niepotrzebne powtarzanie wizyt i badań. – Pacjent często jest odsyłany z jednej poradni hematologicznej do drugiej, bo w tej pierwszej nie ma dostępu do programów lekowych. Konieczne są zmiany systemowe, np. zwiększenie dostępności do programów lekowych w ramach AOS. Pracujemy nad projektem e-konsylium, które połączyłoby POZ z AOS, postulujemy też umożliwienie pojedynczej konsultacji hematologa z poziomu POZ. Druga rzecz to stworzenie e-konsylium między AOS a szpitalem oraz między szpitalami, by np. pacjent miał wykonane określone badania, zanim dostanie się na oddział hematologiczny. Dzięki takiemu uporządkowaniu systemu, ośrodki wysoko specjalistyczne będą mogły zajmować się wykonywaniem takich procedur, których nie można wykonać w innych miejsach, np. podawaniem CAR-T, przeszczepianiem szpiku, wykonywaniem skomplikowanych badań diagnostycznych – przekonywał prof. Giannopoulos.

Pilotaż to inwestycja, a nie koszty

Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, nie ma wątpliwości, że pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej to konieczność i jednocześnie niezbędna inwestycja, zwłaszcza że jego koszt (ok. 60 mln zł rocznie) jest niewielkim procentem środków, które są wydawane na programy lekowe w hematoonkologii (ok. 2 mld zł rocznie).

– W chorobach hematoonkologicznych, w odróżnieniu od onkologii, nie jest możliwa profilaktyka, nie ma badań przesiewowych. Również metody leczenia są bardziej ograniczone, dlatego musimy jak najlepiej wykorzystać wszystkie narzędzia, jakie mamy, dobrze zorganizować opiekę nad pacjentem, by jak najszybciej i najlepiej diagnozować i leczyć. Często wydajemy pieniądze nieefektywnie, ponieważ badania i porady są niepotrzebnie powielane. Dzięki usystematyzowaniu ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych możemy uchronić pacjenta i system przed realizacją nadmiarowych świadczeń. Dziś POZ działa w oderwaniu od AOS; AOS działa w oderwaniu od szpitalnictwa, musimy te ścieżki połączyć i przeprowadzić pacjenta szybciej i skuteczniej przez diagnostykę i leczenie – zaznaczała dr Gałązka-Sobotka.

Poprawa dostępu do leczenia

Maciej Miłkowski, dyrektor ds. finansowych Wojskowego Instytutu Medycznego, członek Rady Zdrowia przy Prezydencie RP i były wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową, zwracał uwagę na to, że chociaż w ostatnich latach udało się wiele leków w hematoonkologii wprowadzić do refundacji, to refundacja kolejnych terapii będzie dużym wyzwaniem ze względu na coraz wyższe koszty.  – Dlatego bardzo ważne jest monitorowanie efektów programów lekowych i pokazywanie tego, że skuteczne leczenie jest inwestycją, która się opłaca. Podobnie bardzo ważne jest monitorowanie pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, ze względu na to, że liczba pacjentów hematologicznych będzie nadal rosła – mówił Maciej Miłkowski.

Zwracał uwagę również na to, że w przypadku niektórych programów lekowych szpitale mają problem z włączaniem nowych pacjentów. – Już wówczas, kiedy byłem wiceprezesem NFZ, zwracałem uwagę na to, że jeśli mamy program lekowy, to konieczne jest włączanie do niego wszystkich pacjentów, którzy się do niego kwalifikują. A szpital musi mieć za to zapłacone, bo hematoonkologia jest bardzo droga; szpital musi mieć płynność finansową – mówił Maciej Miłkowski. Zaznaczał też, że bardzo wiele terapii hematoonkologicznych udało się włączyć do refundacji w ostatnich latach w Polsce, ponieważ są to terapie bardzo efektywne. – Nikt nie kwestionuje tego, że przynoszą one skutki zdrowotne, jest to bardzo widoczne – dodawał Maciej Miłkowski.

Efektywność leczenia podkreślają hematolodzy. – Widzimy te efekty na co dzień u naszych pacjentów, jednak chcemy to też pokazać systemowo. Kończymy właśnie najnowszy raport na ten temat, wspólnie z Uczelnią Łazarskiego, we współpracy z NFZ. Niedługo tę skuteczność leczenia pokażemy na liczbach. Bardzo cieszymy się też, że pomimo zmian na stanowisku ministra odpowiedzialnego za politykę lekową, obszar refundacyjny w hematoonkologii nie stanął, na każdej liście refundacyjnej pokazują się nowe terapie – zaznaczył prof. Giannopoulos.

Konieczne większe pieniądze na ochronę zdrowia

Igor Grzesiak, wiceprezes Instytutu Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, podkreślał, że konieczne jest przeznaczanie większych pieniędzy na efektywne funkcjonowanie ochrony zdrowia, a składka zdrowotna nie jest już wystarczająca. – Prowadzimy projekt „Zdrowie w Centrum”, chcemy zmienić postrzeganie zdrowia i pokazać, że warto w nie inwestować. Mamy ustawę gwarantującą przeznaczanie 7 proc. PKB na zdrowie, ale musimy odchodzić od brania pod uwagę PKB Polski sprzed 2 lat. Pieniądze przeznaczone na zdrowie to inwestycja, a nie koszt; to inwestycja w społeczeństwo, w kapitał ludzki, w kapitał polityczny. Musimy zmienić myślenie na ten temat – podkreślał Igor Grzesiak.

Źródło: Komunikat Prasowy