mirosławząbek – Medicalpress

Polska pierwszym krajem na świecie, w którym poddano pacjenta terapii genowej w badaniu klinicznym ASPIRE-FTD dla chorych z otępieniem czołowo-skroniowym wywołanym mutacją genu GRN

Redakcja Medicalpress — Tue, 16 Apr 2024 09:04:51 +0000

AviadoBio, firma zajmująca się rozwojem terapii genowych oraz opracowaniem i produkcją leków na zaburzenia neurodegeneracyjne, ogłosiła, że w Polsce poddano leczeniu pierwszego pacjenta w ramach fazy 1/2 otwartego badania klinicznego ASPIRE-FTD oceniającego bezpieczeństwo i wstępna skuteczność zastosowania terapii genowej u osób chorych na otępienie czołowo-skroniowe (FTD) z mutacjami w genie kodującym progranulinę (GRN). Otwarte badanie kliniczne prowadzone jest obecnie w specjalistycznych ośrodkach w Polsce, Hiszpanii i Holandii. W przyszłości planowane jest rozszerzenie badania na inne kraje europejskie i USA.

„AviadoBio pracuje nad rozwojem innowacyjnej terapii genowej umożlwiającej leczenie FTD wywołanego mutacją GRN, a ten moment to kamień milowy dla pacjentów, ich rodzin oraz naszej firmy” – mówi Lisa Deschamps, dyrektor generalna AviadoBio.

„Dziękujemy badaczom za ich ogrom pracy włożony w program ASPIRE-FTD oceniający skuteczność terapii i jesteśmy wdzięczni rodzinom, które uczestniczą w badaniach klinicznych nad nowymi metodami leczenia FTD-GRN, które mogą zmienić przyszłość pokoleń cierpiących na to schorzenie.”

FTD jest wyniszczającą formą demencji o wczesnym początku, a osoby nią dotknięte umierają zazwyczaj w ciągu trzech do 10 lat od diagnozy.(1,2) Osoby chorujące na FTD często doświadczają zmian osobowości, zaburzeń zachowania, utraty zdolności językowych, apatii i ograniczonej mobilności.(3)

Otępienie czołowo-skroniowe jest główną przyczyną demencji u osób w wieku poniżej 65 lat i często jest diagnozowane jako inne choroby.(4) Organizmy chorych na FTD, u których występują mutacje genu GRN, wytwarzają zmniejszone ilości białka progranuliny.

Badany lek opracowano jako potencjalnie jednorazową terapię ukierunkowaną na zatrzymanie postępu choroby poprzez dostarczenie funkcjonalnej kopii genu GRN, którego zadaniem jest przywrócenie odpowiedniego poziomu progranuliny w obszarach mózgu dotkniętych chorobą.

„Istnieje krytyczna potrzeba nowych terapii dla osób żyjących z FTD-GRN. Brak skutecznych terapii modyfikujących przebieg choroby sprawia, że diagnoza ta jest szczególnie trudna dla pacjentów i ich rodzin, którzy nie mają obecnie żadnych dostępnych opcji leczenia tej wyniszczającej i postępującej choroby” – mówi dr David Cooper, dyrektor medyczny AviadoBio.

„Zastosowanie terapii u pierwszego pacjenta biorącego udział w badaniu ASPIRE-FTD stanowi ważny krok naprzód w zrozumieniu potencjału leku, który już wykazał obiecujące wyniki w badaniach przedklinicznych”.

Lek wykorzystywany w terapii jest dostarczany bezpośrednio do części mózgu zwanej wzgórzem podczas minimalnie inwazyjnego stereotaktycznego zabiegu neurochirurgicznego. Wzgórze ma rozległe połączenia z innymi częściami mózgu, w tym z płatami czołowymi i skroniowymi odgrywającymi kluczową rolę w rozwoju FTD i jego symptomów.

Metoda celowanego podania terapii przywracającej odpowiedni poziom progranuliny w płacie czołowym i skroniowym pozwala bezpiecznie i skutecznie przekroczyć barierę krew-mózg, ograniczając leczenie do mózgu, w którym jest ono najbardziej potrzebne, co w rezultacie pozwala zmniejszyć wymaganą dawkę i potencjalną ekspozycję ogólnoustrojową.

Interwencyjne Centrum Nuroterapii (INC) Szpitala Bródnowskiego w Warszawie to pierwsze i jedyne centrum w Europie wykonujące operacje polegające na infuzji genów do mózgu w polu rezonansu magnetycznego w czasie rzeczywistym.

„Nasz zespół jest dumny z możliwości udziału w tym ważnym badaniu naukowym i przeprowadzenia pierwszego śródmózgowego podania leku w globalnym badaniu ASPIRE-FTD” – powiedział prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, kierownik oddziału neurochirurgii w INC.

„Jako neurolog i założycielka Kliniki Neuro-Care, widziałam trudne zmagania moich pacjentów i ich rodzin z demencją” – mówi dr n. med. Gabriela Kłodowska.

„Dla naszych pacjentów chorujących na FTD, to bardzo ważne, że Polska jest pierwszym krajem, w którym pacjenci mogą wziąć udział w badaniu oferującym potencjalne jednorazowe leczenie dla pacjentów z mutacją GRN.”

W listopadzie 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała testowanemu lekowi oznaczenie „Fast Track”. „Fast Track” to proces, którego celem jest ułatwienie rozwoju i przyspieszenie oceny nowych leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Oznaczenie to ma pozwolić na wcześniejsze udostępnienie nowych leków pacjentom. Lek został również uznany za lek sierocy zarówno przez FDA, jak i Komisję Europejską.

Więcej informacji na temat badania ASPIRE-FTD można znaleźć na stronie:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064890

1. Onyike CU. Neuroepidemiology. 2011;37:166–167
2. Riedl L et al. Neuropsychiatr Dis Treat. 2014;10:297–310
3. Pressman P and Miller BL. Biol Psychiatry. 2014;75(7):574–581
4. Hendriks S, Peetoom K, Bakker C, et al. Global Prevalence of Young-Onset Dementia: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Neurol. 2021;78(9):1080–1090. doi:10.1001/jamaneurol.2021.216

źródło: AviadoBio

Ogłoszono listę 100 najbardziej wpływowych osób w medycynie

Redakcja Medicalpress — Tue, 05 Mar 2024 09:21:27 +0000

Na Liście Stu 2023 najbardziej wpływowych osób w polskiej medycynie znalazło się 19 nowych nazwisk, wzrost odnotowano w 41 miejscach, a 39 osób znalazło się niżej niż w ubiegłorocznym rankingu organizowanym przez Puls Medycyny. Na pierwszych miejscach uplasowali się kolejno: prof. Maciej Banach, prof. Mirosław Ząbek, Prof. Marcin Gruchała.

Pierwsza 10 najbardziej wpływowych osób w medycynie 2024 r.:

1. Maciej Banach, prof. dr hab. n. med., specjalista w dziedzinie kardiologii, hipertensjologii i lipidologii, kierownik Zakładu Kardiologii Prewencyjnej i Lipidologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego.

2. Mirosław Ząbek, dr hab. n. med., prof. CMKP, specjalista w dziedzinie neurochirurgii i neurotraumatologii, kierownik Kliniki Neurochirurgii i Urazów Układu Nerwowego Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego oraz Interwencyjnego Centrum Neuroterapii Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego, dyrektor Centrum Gamma Knife w Warszawie.

3. Marcin Gruchała, prof. dr hab. n. med., specjalista chorób wewnętrznych i kardiologii; rektor Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (od 2016 r.), kierownik I Katedry i Kliniki Kardiologii GUMed; przewodniczący Konferencji Rektorów Akademickich Uczelni Medycznych (KRAUM) w kadencji 2020-2024.

4. Piotr Rutkowski, prof. dr hab. n. med., specjalista w dziedzinie chirurgii ogólnej i onkologicznej, kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie — Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, pełnomocnik dyrektora ds. Narodowej Strategii Onkologicznej i Badań Klinicznych, przewodniczący Zespołu Ministra Zdrowia ds. Narodowej Strategii Onkologicznej, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego.

5. Przemysław Mitkowski, prof. dr hab. n. med. FESC, specjalista chorób wewnętrznych i kardiologii; kierownik Pracowni Elektroterapii Serca Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Poznaniu, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego w kadencji 2021-2023.

6. Jacek Jassem, prof. dr hab. n. med., specjalista w dziedzinie onkologii klinicznej i radioterapii onkologicznej w Katedrze i Klinice Onkologii i Radioterapii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, prezes zarządu Polskiej Ligi Walki z Rakiem, przewodniczący Central and East European Oncology Group.

7. Krzysztof Pyrć, prof. dr hab. n. biol., wirusolog; kierownik Pracowni Wirusologii w Małopolskim Centrum Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego, lider grupy badawczej Virogenetics; wiceprzewodniczący interdyscyplinarnego Zespołu doradczego ds. COVID-19 przy prezesie PAN; członek: Europejskiej Grupy Ekspertów ds. Wariantów SARS-CoV-2 przy Komisji Europejskiej, Zespołu doradczego ds. kryzysu klimatycznego przy prezesie PAN, Zespołu do spraw monitorowania i oceny sytuacji dotyczącej zagrożeń związanych z chorobami zakaźnymi przy ministrze zdrowia.

8. Dorota Zozulińska-Ziółkiewicz, prof. dr hab. n. med., specjalistka w dziedzinie chorób wewnętrznych i diabetologii, prorektor ds. organizacji, promocji i rozwoju Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii UM w Poznaniu oraz Oddziału Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Szpitala Miejskiego im. F. Raszei w Poznaniu; przewodnicząca Sekcji Diabetologii Społecznej i Edukacji Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego (w latach 2019-2023 prezes PTD).

9. Piotr H. Skarżyński, prof. dr hab. n. med. i n. o zdr., mgr zarz., specjalista w dziedzinie otorynolaryngologii, otorynolaryngologii dziecięcej, audiologii i foniatrii oraz zdrowia publicznego, zastępca kierownika Zakładu Teleaudiologii i Badań Przesiewowych Instytutu Fizjologii i Patologii Słuchu, członek rady naukowej IFiPS oraz zarządu Centrum Słuchu i Mowy w Kajetanach, dyrektor ds. nauki i rozwoju w Instytucie Narządów Zmysłów, członek- -współzałożyciel Światowego Forum Słuchu przy WHO, prezydent (od 2023 r.) International Advisory Board American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery, wiceprezydent Grupy Hearring, board member oraz institutional representative The International Society for Telemedicine and e-Health.

10. Jacek Szepietowski, prof. dr hab. n. med. dr h.c., specjalista w dziedzinie dermatologii i wenerologii, kierownik Kliniki Dermatologii, Wenerologii i Alergologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prezes Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego.

Pełna lista 100:
https://pulsmedycyny.pl/lista-stu-2023-medycyna-1209895

żródło: Puls Medycyny

Szpital Medicover z innowacyjnym leczeniem drżenia samoistnego i drżennej postaci choroby Parkinsona

Redakcja Medicalpress — Wed, 08 Feb 2023 14:48:05 +0000

Szpital Medicover jako jedyna prywatna placówka medyczna oferuje zabieg przy użyciu metody MRg-FUS, która pozwala na leczenie drżenia samoistnego i parkinsonowskiego. Zabieg polega na wykorzystaniu skoncentrowanej wiązki ultradźwięków, sterowanej za pomocą rezonansu magnetycznego, do zniszczenia struktur odpowiedzialnych za wywoływanie obniżających jakość życia pacjenta objawów.

Użycie tego rozwiązania w Szpitalu Medicover jest możliwe dzięki nawiązaniu współpracy z Insightec – wyłącznym dostawcą Exablate Neuro – technologii, która umożliwia nieinwazyjne leczenie z użyciem MRg-FUS. Zabiegi będzie przeprowadzał prof. Mirosław Ząbek, który wykonuje tę procedurę jako jedyny w Polsce.

Na chorobę Parkinsona (PD, Parkinson’s disease) w Polsce choruje ok. 80 000 osób[1]. Jednym z kilku objawów tej postępującej choroby neurologicznej, które w szczególny sposób obniżają jakość życia pacjenta jest drżenie. Dotyka ono 76% pacjentów.[2] Tymczasem, inne schorzenie –drżenie samoistne (ET, Essential tremor), którego głównym objawem jest drżenie obu rąk, występuje 10 razy częściej niż choroba Parkinsona. Podobnie jak w przypadku PD, gdzie średnia wieku chorych wynosi 65 lat[3], ET pojawia się najczęściej w 5-6. dekadzie życia pacjenta, jednak drżenie symptomatyczne dla obu chorób mogą pojawić się nawet w wieku młodzieńczym[4].

Dzięki rozpoczęciu współpracy ze światowej sławy neurochirurgiem, prof. Mirosławem Ząbkiem, Szpital Medicover od lutego 2023 r. oferuje leczenie drżenia samoistnego i parkinsonowskiego przy użyciu innowacyjnej i obecnie najnowocześniejszej technologii MRg-FUS (Magnetic Resonance-Guided Focused Ultrasound, dalej: FUS), której profesor Ząbek jest jedynym operatorem w Polsce. Profesor wykonuje zabiegi wraz z zespołem neurochirurgów: dr n. med. Pawłem Gutowskim oraz lek. Mikołajem Raźniakiem.

Rozwiązanie to wykorzystuje skoncentrowane wiązki ultradźwięków, które, sterowane za pomocą rezonansu magnetycznego, są skoncentrowane na dysfunkcyjnych strukturach mózgu odpowiedzialnych za wywoływanie objawów drżenia. Ultradźwięki podgrzewają tkankę początkowo małą temperaturą, dokonując uszkodzenia wstępnego – w pełni odwracalnego, co pozwala na cofnięcie się ewentualnych skutków niepożądanych tej ingerencji. Po potwierdzeniu ustąpienia objawów drżenia, lekarz ostatecznie dokonuje ablacji wybranej wadliwej struktury.

Bezinwazyjność i wysoki stopień bezpieczeństwa zabiegu, czyni to rozwiązanie przełomową alternatywą dla metod chirurgicznych i farmakoterapii, stosowanych dotychczas do leczenia drżenia.

Drżenie jest objawem choroby Parkinsona i drżenia samoistnego, które w szczególnie niekorzystny sposób rzutuje na życie pacjenta. Oprzyrządowanie FUS, wykorzystujące energię ultradźwięków pozwala eliminować ten problematyczny symptom w sposób wyjątkowo bezinwazyjny – zabieg odbywa się bez otwierania czaszki, co znacznie skraca czas rekonwalescencji, a ryzyko powikłań ogranicza do minimum – tłumaczy prof. dr hab. Mirosław Ząbek.

Pacjent w czasie zabiegu pozostaje świadomy. Procedura trwa zaledwie kilka godzin, a objawy choroby ustępują natychmiast, na stole operacyjnym – dodaje.

Za implementację nowej procedury w Szpitalu Medicover, oprócz prof. Mirosława Ząbka – lidera i wyłącznego operatora oprzyrządowania FUS w Polsce, odpowiadać będą również neurochirurdzy dr n. med. Paweł Gutowski oraz lek. Mikołaj Raźniak.

Metoda MRg-FUS została po raz pierwszy wykorzystana przez profesora Ząbka w marcu ub. r. w Szpitalu Bródnowskim, a od lutego 2023 r. jest stosowana komercyjnie w Szpitalu Medicover.

W Szpitalu Medicover konsekwentnie stawiamy na współpracę z liderami i pełne wykorzystywanie potencjału najnowszych technologii. Obecność prof. Ząbka w naszym zespole i system FUS to szansa na realną poprawę jakości życia pacjentów chorych na Parkinsona oraz drżenie samoistne i ich bliskich – komentuje Anna Nipanicz-Szałkowska, Dyrektor Szpitala Medicover.

Włączenie do naszego portfolio zabiegów z użyciem FUS pozwoli nam w dłuższej perspektywie objąć tym nowoczesnym leczeniem dużą populację pacjentów. Wiele wskazuje na to, że ta metoda zyska na znaczeniu, obecnie jest w trakcie badań zastosowania w innych jednostkach chorobowych – podsumowuje.

Operacje z wykorzystaniem FUS zasilają portfolio nowatorskich, małoinwazyjnych zabiegów wykonywanych w Szpitalu Medicover. W ośrodku regularnie wykonywane są operacje w asyście robota da Vinci (leczenie endometriozy, raka jelita grubego, raka prostaty), W grudniu 2021 r. w Klinice Kardiologii Szpitala Medicover wykonano pierwsze na świecie zabiegi łączące krioablację z ablacją pulsacyjnym polem elektrycznym, a w kwietniu 2022 r. w Klinice Kardiochirurgii dokonano innowacyjnego wszczepienia przezcewnikowo biologicznej zastawki mitralnej.

źródło: medicover