W czasie pandemii COVID-19 Polacy doświadczyli kryzysu związanego z dostępnością do produktów osoczopochodnych, która jest uzależniona od ilości poboru osocza. Najwięcej donacji odbywa się w Stanach Zjednoczonych, skąd aż 40% osocza jest eksportowane do krajów europejskich. Na skutek pandemii poziom dawstwa tego składnika krwi obniżył się, powodując deficyty leków produkowanych z osocza na rynkach w całej Europie. O tym, jak uniezależnić Polskę od dostaw osocza z zagranicy i zapewnić możliwie jak największą samowystarczalność w zakresie produktów osoczopochodnych dyskutowali zaproszeni uczestnicy konferencji.

Rosnące zapotrzebowanie na leki osoczopochodne

Obserwowane w ostatnich latach rosnące zapotrzebowanie kliniczne na leki z ludzkiego osocza związane jest z coraz lepszą diagnostyką wielu chorób, a co za tym idzie, rozszerzeniem wskazań terapeutycznych do ich stosowania.

Leki produkowane z osocza mają bardzo szerokie zastosowanie, m.in. u pacjentów po transplantacji narządów i tkanek, operacjach kardiochirurgicznych, z ciężką niewydolnością serca, hemofilią, pokrewnymi skazami krwotocznymi oraz w profilaktyce konfliktu serologicznego. Wykorzystywane są również w leczeniu oparzeń i wstrząsów, w pierwotnych i wtórnych zaburzeniach odporności, a także w hematoonkologii, neurologii oraz wielu chorobach rzadkich.

„W naszym szpitalu mamy ogromny program leczenia dzieci z wrodzonymi błędami odporności, gdzie w ciągu zaledwie roku zużycie osocza zwiększyło się o połowę, co jeszcze bardziej podkreśla potrzebę skutecznego zarządzania zasobami tego składnika krwi” – przekazał dr Marek Migdał, dyrektor Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie. Dodał, że w trakcie pandemii przybyło wielu nowych pacjentów z zespołem PIMS, którzy wymagali immunosupresji przy stosowaniu dużych dawek immunoglobulin.

Prof. Kołtan zwróciła uwagę na potrzebę zapewnienia dostępu do pełnego zestawu preparatów osoczopochodnych, aby pacjenci mogli być leczeni w sposób optymalny. „Jako klinicyści powinniśmy mieć możliwość doboru najlepszej, spersonalizowanej terapii dla danego pacjenta” – oceniła. Z kolei prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowa w dziedzinie alergologii, wskazała, że dużym osiągnięciem było wprowadzenie możliwości leczenia pacjentów immunoglobulinami podawanymi podskórnie, które chorzy mogą sobie aplikować samodzielnie w domu. „Korzysta z nich coraz więcej pacjentów, spada liczba podań dożylnych” – dodała.

Jak powstają leki z osocza?

Produkcja leków pochodzących z osocza to wyjątkowo skomplikowany proces, który zaczyna się od pobrania cennego surowca – ludzkiego osocza krwi. Ta życiodajna substancja jest pozyskiwana od zdrowych dawców, którzy dobrowolnie oddają ją, aby uratować życie innych ludzi. Jak podkreślił dr Tomasz Kluszczyński, autor Zielonej Księgi „właściwe wykorzystanie immunoglobulin”, proces od pobrania do dostarczenia gotowego leku pacjentowi może trwać nawet do 12 miesięcy. W tym czasie odbywa się odpowiednie przetwarzanie zebranych komórek oraz dokładne testowanie ich bezpieczeństwa, aby nie zagrażały pacjentom potencjalnymi patogenami od dawców osocza.

Brakuje osocza do produkcji leków

„Rosnące zapotrzebowanie na produkty osoczopochodne skutkuje wzrastającym zapotrzebowaniem na samo osocze, niezbędne do ich wytworzenia” – podkreśliła prof. Kołtan.

W Polsce ilość pozyskiwanego osocza jest stosunkowo niewielka i wynosi jedynie 5,2 litra na 1000 mieszkańców. To zdecydowanie mniej w porównaniu do innych krajów Europy Środkowo-Wschodniej.

„Jeśli popatrzymy na takie kraje jak Czechy, Austrię, Niemcy czy Węgry, to obserwujemy wielokrotnie więcej pobieranego osocza per capita niż w Polsce, nawet dziesięciokrotnie. Są to kraje, w których istnieje koegzystencja dwóch różnych systemów poboru osocza – publicznego i prywatnego. W ramach tego drugiego działają prywatne ośrodki, w których można oddać osocze” – podkreślił dr Kluszczyński.

Większość osocza jest pozyskiwana w Polsce z krwi pełnej, co stanowi aż 97% całości, podczas gdy jedynie 3% pochodzi z o wiele bardziej efektywnej plazmaferezy. Ta druga metoda polega na pobraniu od dawcy krwi pełnej do separatora osocza, który automatycznie dokonuje oddzielenia osocza od krwinek czerwonych – są one cyklicznie zwracane dawcy podczas donacji. W przypadku plazmaferezy można jednorazowo oddawać 600 ml osocza, co dwa tygodnie, dzięki czemu możliwe jest pozyskanie jego znacznie większych ilości niż podczas konwencjonalnego pobrania krwi. Dla porównania, krew pełną można oddawać rzadziej, jednorazowo w ilości 450 ml.

Prof. Kołtan podkreśliła, że w Polsce osocze pozyskiwane jest odwrotnie niż na całym świecie.

„Gdyby objętość osocza pozyskiwanego metodą plazmaferezy w przeliczeniu na 1000 mieszkańców wzrosła z 0,6 litrów do 20 litrów, to zwiększylibyśmy rocznie objętość pozyskiwanego osocza z ok. 25 000 litrów na ok. 755 520 litrów” – dodała.

Z kolei prof. Jahnz-Różyk zwróciła uwagę na ogromną ilość potrzebnego osocza do leczenia pacjentów.

„Aby móc leczyć przez rok jednego pacjenta z niedoborami odporności potrzebnych jest 130 donacji osocza. W przypadku niedoboru alfa-1-antytrypsyny – 900, a w hemofilii aż 1200” – wyjaśniła specjalistka.

Cel: zwiększyć pobór osocza

Zgromadzeni eksperci wskazywali, że bez zwiększenia poziomu donacji osocza i efektywności jego przetwarzania, niedobory produktów osoczopochodnych, których doświadczyliśmy w trakcie pandemii, będą się powiększać, zagrażając bezpieczeństwu lekowemu Polski. Kwestię tę podnosiła w dyskusji również dr n. społ. Aurelia Ostrowska, dyrektor Departamentu Wojskowej Służby Zdrowia w Ministerstwie Obrony Narodowej.

„Musimy podnosić społeczną świadomość na temat dawstwa osocza, która obecnie jest bardzo niska” – zaznaczyła prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”. Do tej pory w przestrzeni publicznej temat osocza funkcjonował jedynie w kontekście COVID-19 i dawstwa ozdrowieńców. O ile oddawanie krwi pełnej jest mocno ugruntowane, to pozyskiwanie samego osocza wymaga szczególnego zachęcania społeczeństwa do jego donacji.

W trakcie konferencji wskazywano na potrzebę wprowadzenia odpowiednich rekompensat, które mobilizowałyby dawców do oddawania osocza. Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy Plasma Protein Therapeutics Association Europe (PPTA), zauważył, że cztery kraje europejskie, w których pobór osocza jest najwyższy, czyli wspomniane wcześniej Czechy, Austria, Niemcy, i Węgry, zapewniają dawcom rekompensatę o stałej stawce. Takie rozwiązanie jest obecnie przedmiotem debat w Unii Europejskiej, toczących się w ramach prac legislacyjnych nad tzw. Rozporządzeniem SoHO, które dotyczy norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego – w tym także osocza. Dyskusja w Brukseli koncentruje się w tym obszarze wokół zgodności zasad dobrowolnej i nieodpłatnej donacji z przyjęciem stałej stawki rekompensaty.

W Polsce obecnie zarówno dawcy osocza, jak i krwi pełnej mają takie same przywileje. Otrzymują posiłek regeneracyjny o równowartości 6-7 tabliczek czekolady, mogą skorzystać z ulgi podatkowej, a także z dwóch dni wolnych od pracy, przysługujących im w dniu pobrania oraz w dniu następnym.

„Przepisy dotyczące krwi i osocza powinny być w tym zakresie zróżnicowane. Donacja osocza możliwa jest co dwa tygodnie, stąd za jego oddanie przysługują aż 52 dni wolne, natomiast za oddanie krwi pełnej, którą można oddawać rzadziej – do 12 dni wolnych” – zaznaczył Maarten Van Baelen.

Zaproszeni uczestnicy wskazywali, że dodatkowe dni wolne za oddanie krwi i osocza stanowią duże obciążenie dla pracodawców. Odniósł się do tej kwestii obecny na konferencji prof. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

„Dwa dni wolne dla dawców są rzeczywiście rozwiązaniem dyskusyjnym. Zwolnienia generują tak duże koszty dla systemu, że prawdopodobnie ekwiwalent finansowy byłby mniejszym kosztem dla budżetu państwa. Nie powinniśmy tego traktować jako opłaty dla dawcy, ale raczej jako zwrot poniesionych kosztów w związku z donacją. To trudny temat, będziemy o tym dyskutować” – przekazał prof. Sierpiński.

W trakcie spotkania wskazano również lukę w obowiązującym prawie – studenci, gospodynie domowe i osoby prowadzące działalność gospodarczą nie mają możliwości skorzystania z ulg podatkowych, ani dni wolnych. W ich przypadku rekompensata za oddanie krwi i jej składników jest aktualnie znikoma.

Czy Polska doczeka się własnej fabryki osocza?

W kraju toczą się obecnie prace legislacyjne w obszarze osocza. Projekt ustawy o krwiodawstwie i krwiolecznictwie jest już po etapie międzyresortowych uzgodnień i konsultacji publicznych. Nowe przepisy mają poprawić pobór i gospodarowanie osoczem, aby uniezależnić Polskę od dostaw z zagranicy i zapewnić niezakłócony dostęp do terapii osoczopochodnych dla pacjentów. Wśród projektowanych rozwiązań znalazło się utworzenie Narodowego Frakcjonatora Osocza, który miałby przetwarzać osocze na produkty osoczopochodne.

„Wokół fabryki osocza w Polsce od wielu lat krążą czarne chmury. Obecnie mamy trzecie podejście i jesteśmy o kilka prostych dalej, niż kiedykolwiek udało się to zrobić. Chcielibyśmy, żeby jeszcze w tej kadencji rządu ustawa o krwiodawstwie i krwiolecznictwie, tworząca jednocześnie system polityki osoczowej w Polsce, została przyjęta przez Radę Ministrów” – przekazał prezes ABM, który jest także Pełnomocnikiem Prezesa Rady Ministrów ds. Rozwoju Sektora Biotechnologii i Niezależności Polski w Zakresie Produktów Krwiopochodnych.

„Najważniejsze jest stworzenie rozwiązań systemowych, czyli opracowanie polityki osoczowej w ramach ogólnej polityki zdrowotnej kraju. W międzyczasie trzeba znaleźć możliwości, żeby przetwarzać osocze” – ocenił Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.

Eksperci medyczni są zgodni, że aktualny poziom poboru osocza w Polsce nie zapewnia wystarczających ilości surowca do opłacalnego frakcjonowania na poziomie krajowym.

„Żeby zbudować fabrykę, trzeba mieć najpierw co w niej przerabiać. Musimy zwiększyć pobór osocza za pośrednictwem plazmaferezy co najmniej dwukrotnie. Wówczas utworzenie Narodowego Frakcjonatora Osocza miałoby sens” – oceniła prof. Kołtan.

Specjaliści wskazywali, że w Polsce wykorzystuje się klinicznie tylko 16% pobranego osocza – reszta to jego nadwyżki. Uczestnicy konferencji podkreślali, że dywersyfikacja sprzedaży nadwyżek osocza dla różnych podmiotów mogłaby przyczynić się do zwiększenia efektywności gospodarowania osoczem.

O dążeniu do samowystarczalności w zakresie poboru osocza i jego przetwarzania mówił dr Tomasz Kluszczyński.

„Nie ma w Europie kraju, który byłby w pełni samowystarczalny. Konsumpcja leków osoczopochodnych nie zawsze wyznacza poziom samowystarczalności. Samowystarczalność to tak naprawdę ilość leków produkowanych z osocza, która jest potrzebna, żeby zaspokoić rzeczywistą potrzebę medyczną pacjentów. A jest ona prawdopodobnie 2-3 razy większa niż zużycie tych preparatów” – ocenił.

Unijne Rozporządzenie SoHO – jak wpłynie na gospodarkę osoczem w Polsce?

Tematyka osocza i produktów osoczopochodnych podejmowana jest nie tylko w Polsce, ale również w Unii Europejskiej. Równolegle w Brukseli trwają prace legislacyjne nad Rozporządzeniem UE ws. norm jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego przeznaczonych do zastosowania u ludzi (tzw. Rozporządzenie SoHO).

Dr n. pr. Tymoteusz Zych, autor opinii Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego ws. unijnego rozporządzenia, zwrócił uwagę, że ułatwi ono import osocza poprzez wzajemne uznawanie pomiędzy krajami zezwoleń wydanych dla banków tkanek, które dostarczają osocze w innych państwach członkowskich.

„Projekt przewiduje także obowiązek tworzenia krajowych planów awaryjnych dotyczących substancji pochodzenia ludzkiego o krytycznym znaczeniu. Chodzi o zapewnienie łańcuchów dostaw w sytuacjach, kiedy mogą zostać one zaburzone. To wszystko oznacza bardzo konkretne oszczędności w skali Unii Europejskiej” – wyjaśnił prawnik. Proponowane zapisy rozporządzenia przewidują także bardzo silne gwarancje praw dawców substancji pochodzenia ludzkiego, w tym osocza.

Dr Zych wskazał jednocześnie, że polski i europejski obszar prawny w zakresie polityki osoczowej będą podlegały zmianom w sposób paralelny, jako że treść unijnego rozporządzenia wpływa bezpośrednio na polski porządek prawny.

Małgorzata Bogusz, prezes Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych i członek Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego przekazała, że wnioski z debaty i rekomendacje ekspertów specjalizujących się w tematyce osocza, którzy uczestniczyli w konferencji, zostaną opublikowane w formie raportu i przekazane decydentom w Warszawie oraz Brukseli.

Źródło: Instytut Rozwoju Spraw Społecznych

Według dr. Radosława Sierpińskiego, prezesa Agencji Badań Medycznych zapewnienie potrzebującym leków produkowanych z osocza to kwestia nie tylko bezpieczeństwa zdrowotnego, ale wręcz narodowego. Leki te mają bowiem coraz szersze zastosowanie, a jednocześnie w wielu wskazaniach nie mają żadnych zastępników.

Zastosowanie leków z osocza:

• pacjenci po transplantacji narządów i tkanek,
• pacjenci po operacjach kardiochirurgicznych i z ciężką niewydolnością serca,
• konflikt serologiczny,
• leczenie oparzeń i wstrząsów,
• pierwotne niedobory odporności (PNO),
• wtórne niedobory odporności,
• skazy krwotoczne,
• hemofilia,
• szereg chorób rzadkich,
• choroby hematoonkologiczne,
• choroby neurologiczne.

Biorący udział w konferencji eksperci medyczni podkreślali, że powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich wskazań, w których stosowane są leki osoczopochodne. Jak wyjaśniła prof. Małgorzata Pac, jeśli pacjent potrzebuje leku o działaniu immunomodulującym – istnieją możliwości jego zastąpienia. Jeśli jednak lek zastępuje białko czy białka, których organizm chorego nie wytwarza, nie da się leku produkowanego z osocza czymkolwiek zastąpić.

„To jedyna opcja terapeutyczna dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności (PNO). Nie mają alternatywy. Dla innych pacjentów są najbezpieczniejszą i najbardziej efektywną opcją leczenia, jak w chorobach neurologicznych” – mówiła prof. Sylwia Kołtan z Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, krajowa konsultant w dziedzinie immunologii klinicznej.

Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego podała, że jeśli chodzi tylko o grupę pacjentów z pierwotnymi (wrodzonymi) niedoborami odporności, obecnie w ramach programów lekowych lekami osoczopochodnymi w 2020 roku leczonych było 2351 chorych, natomiast liczba pacjentów, którzy otrzymywali te leki poza programami lekowymi wyniosła ponad 42 tysiące. W Europie pacjentów zmagających się tylko z PNO jest około 44 tysięcy.

Jednocześnie eksperci podkreślali, że trudno sobie wyobrazić pracę zaawansowanego oddziału bez dostępu do osocza i leków osoczopochodnych.

„W Centrum Zdrowia Dziecka tylko w ubiegłym roku zużyliśmy 190 tys. dawek osocza i 18 tys. gramów immunoglobulin” – powiedział dr Marek Migdał, dyrektor CZD.

A prof. Piotr Kaliciński, chirurg i transplantolog z CZD podkreślił, że z punktu widzenia lekarza na oddziale szpitalnym podstawową potrzebą jest wypisanie zapotrzebowania na leki osoczopochodne w razie konieczności i niezwłoczne otrzymanie ich na taki wniosek.

Leki te dosłownie ratują życie. Tomasz Kluszczyński, autor białej księgi „Społeczno-ekonomiczna wartość leków osoczopochodnych” wskazał, że zanim zostały wprowadzone do leczenia pierwotnych niedoborów odporności, przeżywalność tych chorych nie przekraczała 30 proc.; w hemofilii średnia długość życia wynosiła około 19 lat, a dziś jest to ponad 70 lat. Dziś ci pacjenci nie tylko żyją, ale kształcą się, pracują, zakładają rodziny.

Zapotrzebowanie rośnie

W czasie konferencji podkreślano, że stale i dynamicznie rośnie zapotrzebowanie na leki z osocza. Jak mówili eksperci, wynika to ze splotu kilku czynników.

• Coraz lepsza diagnostyka

Prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w CZD wskazywała na przykład, że dzięki dostępowi do coraz lepszych narzędzi diagnostycznych częściej i wcześniej niż w latach ubiegłych stwierdza się choroby, w których terapia opiera się na lekach produkowanych z osocza.

• Postęp w leczeniu ciężkich chorób

W ostatnich latach coraz większe grupy pacjentów uzyskują skuteczne leczenie zaawansowanymi farmakoterapiami (np. w chorobach autoimmunologicznych, w hematoonkologii itp.). Ratują życie, ale nie są one jednak wolne od skutków ubocznych i u pewnych grup pacjentów dochodzi do rozwoju wtórnych niedoborów odporności, w przypadku których trzeba sięgać po leki osoczopochodne.

• Rozszerzanie wskazań terapeutycznych stosowania leków osoczopochodnych

Dr Sierpiński zwrócił uwagę, że już prowadzone są prace naukowe nad stosowaniem leków pochodzących z osocza w terapii chorób neurodegeneracyjnych, a obecnie stosuje się je już w dermatologii w ciężkich chorobach skóry niejako poza wskazaniami rejestracyjnymi.

Deficyty i ryzyko dramatycznych sytuacji

Leki wytwarzane z osocza stanowią szczególny rodzaj farmaceutyków: wytwarza się je z ludzkich komórek. Czas od pobrania osocza do aplikacji gotowego leku potrzebującemu pacjentowi wynosi nawet 12 miesięcy – chodzi nie tylko o odpowiedne przetworzenie pozyskanych komórek, ale i dogłębne sprawdzenie ich bezpieczeństwa, aby nie zakazić chorych potencjalnymi patogenami dawców osocza.

Jednocześnie produkcja tych leków zależy przede wszystkim od dawstwa, przy czym – jak wyjaśniał Tomasz Kluszczyński – w sytuacji, jeśli osocze pobiera się z krwi pełnej, możliwe jest uzyskanie 200 ml od jednego dawcy, a jeśli w procesie plazmaferezy – nawet ponad 600 ml. Aby produkować leki, trzeba mieć zapewnioną całą siatkę dawców. Prof. Jahnz-Różyk wskazała, że tylko na roczną terapię jednego pacjenta z PNO potrzeba około 190 donacji osocza. Jak mówiono na konferencji, jeden dawca może oddawać osocze w Polsce nie częściej niż raz na dwa tygodnie (w procesie plazmaferezy).

Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) zwrócił uwagę, że z powodu ograniczeń w czasie pandemii dawstwo osocza spadło w Europie o około 14 proc., na czym ucierpiała produkcja leków, a zatem i pacjenci.

Deficyty leków osoczopochodnych zdarzają się. Jak mówił Adrian Goretzky, prezes Fundacji Instytut Edukacji Zdrowotnej, którego zdrowie i życie jest uzależnione od tych medykamentów, ostatnio do takiej sytuacji w Polsce doszło wiosną tego roku. Lekarze obecni na konferencji przyznali, że nie zdarzyło się, by leków osoczopochodnych całkowicie zabrakło, ale występowały niedobory. Prof. Kołtan mówiła, że dochodziło wtedy do racjonowania leków.

„Musieliśmy dawać mniejsze, suboptymalne dawki, osobiście szukałam ośrodków dla pacjentów, którzy w swoich ośrodkach nie mogli dostać leków” – mówiła.

Widmo kolejnych kryzysów nie jest nierealne

„Najbardziej boję się, że w sytuacji niedoboru to my padniemy ich ofiarą, bo niejako jesteśmy >>na końcu tej kolejki<<, a mamy coraz więcej chorych, którzy potrzebują leków osoczopochodnych” – mówił prof. Cezary Kępka, zastępca dyrektora ds. nauki Narodowego Instytutu Kardiologii.

Jego obawa wynika z tego, że kardiologia nie wiąże się w oczywisty sposób ze stosowaniem leków pochodzących z osocza, gdy tymczasem coraz częściej są one w tej dziedzinie z powodzeniem wykorzystywane.

Tomasz Kluszczyński mówił, że w kontekście potencjalnych deficytów leków przydałoby się zorganizowanie zespołów klinicystów z różnych dziedzin, którzy opracowaliby priorytety i zasady postępowania w takich sytuacjach. Zgadza się z nim prof. Kołtan, która uzupełniła, że na wzór dystrybucji szczepionek przeciwko COVID-19 należałoby stworzyć odpowiednie, solidarystyczne mechanizmy na poziomie ogólnoeuropejskim w sytuacji deficytu leków z osocza.

Konieczne zwiększenie poziomu dawstwa osocza

Uczestnicy konferencji podkreślali nierównomierny poziom zarówno dawstwa osocza, jak i jego frakcjonowania na terenie Europy. Tomasz Kluszczyński wskazał, że 40 proc. osocza pobieranego w Europie pochodzi z Niemiec. Ponadto na naszym kontynencie tylko cztery kraje mają „nadwyżki” pobieranego osocza (nie znaczy to, że nie jest ono wykorzystywane; wprost przeciwnie – zyskują na tym pacjenci z innych krajów; na dodatek, z przyczyn klinicznych warto, by osocze pochodziło od dawców z różnych regionów geograficznych – przyp. red.). Kraje z „nadwyżkami” pobieranego osocza to Niemcy, Austria, Węgry i Czechy. Jak podano na konferencji, w każdym z tych krajów system dawstwa jest publiczno-prywatny (działają np. prywatne ośrodki pobierania osocza). Przewidziane są niewielkie rekompensaty dla dawców za poświęcony czas i dojazd, ewentualnie dzień wolny od pracy.

Krajem, który obecnie podnosi poziom dawstwa osocza, są Włochy. Dr Alice Simonetti z Włoskiego Stowarzyszenia Krwiodawców mówiła, że dawstwo zogniskowane jest wokół prężnych stowarzyszeń, które nie tylko grupują dawców, ale i promują ideę dawstwa osocza i pozyskują nowych.

Dyskutanci nie mieli wątpliwości, że poziom dawstwa osocza trzeba w Polsce zwiększyć. Powoływano się tu na przykład udanej promocji dawstwa komórek macierzystych ze szpiku – Polska jest obecnie jednym z potentatów europejskich, i nie tylko, w tej dziedzinie.

Będą zmiany

Podczas konferencji podniesiono, że nad zmianą regulacji związanych z dawstwem osocza oraz produkcji na jego bazie leków pracuje obecnie zarówno Parlament Europejski, jak i szereg instytucji i organów unijnych. Zmiany będą również w Polsce.

„W tej chwili przygotowujemy ustawę systemową, która zamieni starą ustawę o krwiodawstwie. Jest już prawie gotowa i wkrótce projekt trafi do konsultacji zewnętrznych. Jeśli wszystkie prace się powiodą, możemy myśleć o wprowadzeniu tej ustawy w życie w połowie przyszłego roku” – zapowiedział dr Sierpiński.

Jak wyjaśnił, projekt zawiera zapisy przewidujące zbudowanie zakładu frakcjonującego osocze (innymi słowy fabryki, która będzie wytwarzać leki osoczopochodne), ale w pierwszej kolejności odpowiedniego „biura”, które zajmie się pozyskiwaniem licencji i niezbędnego know-how do produkcji leków.

„Fabryka to widoczny, ale końcowy efekt. Wcześniej konieczne są prace, które umożliwią końcową produkcję” – zaznaczył. Wyjaśnił, że budowę można by zacząć na początku 2024 roku.

Jednocześnie uczestnicy dyskusji wskazywali, że konieczne jest podniesienie świadomości dawstwa osocza i jego promocji, przy czym do ustalenia będą takie kwestie, jak organizacja pobierania osocza oraz ewentualne rekompensaty dla dawców.

„Nie wystarczy mieć fabrykę frakcjonowania osocza, ale trzeba mieć przede wszystkim osocze” – podkreślił Tomasz Kluszczyński.

Dr Sierpiński wskazał, że jeśli zachować zasadę dwóch dni wolnego dla dawcy osocza za każdą donację, stworzyłoby to problemy dla pracodawców. Na ten sam problem zwrócił uwagę Kamil Sobolewski z Pracodawców RP, który wyliczył, że jeśli jeden dawca oddawałby osocze dwa razy w miesiącu, zyskiwałby dodatkowe ponad 40 dni urlopu.

„Ekwiwalent finansowy powinien być osiągalny. Zwrot kosztów dojazdu, rekompensata za poświęcony czas” – mówił dr Sierpiński.

Tego rodzaju rozwiązania stosowane są w krajach o wysokim dawstwie osocza.

Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polski, wyraził nadzieję, że tym razem uda się doprowadzić do takich zmian legislacyjnych, organizacyjnych i edukacyjnych, że Polska nie tylko będzie pozyskiwać więcej osocza, ale też produkować leki na jego bazie.

Fakty o osoczu i jego pobieraniu

Osocze to płynny składnik krwi, zawierający białka m.in. albuminy, immunoglobuliny (stosowane np. w zapobieganiu i leczeniu konfliktu serologicznego, zaburzeniach odporności, chorobach autoimmunologicznych) oraz czynniki krzepnięcia (stosowane w leczeniu skaz krwotocznych).

Jak pobiera się osocze w toku plazmaferezy:

• pobiera się osocze w ilości 650 ml,
• czas oddawania do 50 min,
• częstotliwość oddawania – nie częściej niż co 2 tygodnie,
• w ciągu roku można pobrać od jednego dawcy do 25 litrów osocza.
• osocze może oddać dawca, który już oddawał krew oraz stan jego żył umożliwia przeprowadzenie pobrania 650 ml osocza.

Osocze można też pobierać z krwi pełnej; wówczas jego objętość z jednej donacji to zaledwie ok. 200 ml a pobór jest możliwy tylko kilka razy w roku.

Źródło: Serwis Zdrowie

Według dr. Radosława Sierpińskiego, prezesa Agencji Badań Medycznych zapewnienie potrzebującym leków produkowanych z osocza to kwestia nie tylko bezpieczeństwa zdrowotnego, ale wręcz narodowego. Leki te mają bowiem coraz szersze zastosowanie, a jednocześnie w wielu wskazaniach nie mają żadnych zastępników.

Zastosowanie leków z osocza:

• pacjenci po transplantacji narządów i tkanek,
• pacjenci po operacjach kardiochirurgicznych i z ciężką niewydolnością serca,
• konflikt serologiczny,
• leczenie oparzeń i wstrząsów,
• pierwotne niedobory odporności (PNO),
• wtórne niedobory odporności,
• skazy krwotoczne,
• hemofilia,
• szereg chorób rzadkich,
• choroby hematoonkologiczne,
• choroby neurologiczne.

Biorący udział w konferencji eksperci medyczni podkreślali, że powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich wskazań, w których stosowane są leki osoczopochodne. Jak wyjaśniła prof. Małgorzata Pac, jeśli pacjent potrzebuje leku o działaniu immunomodulującym – istnieją możliwości jego zastąpienia. Jeśli jednak lek zastępuje białko czy białka, których organizm chorego nie wytwarza, nie da się leku produkowanego z osocza czymkolwiek zastąpić.

„To jedyna opcja terapeutyczna dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności (PNO). Nie mają alternatywy. Dla innych pacjentów są najbezpieczniejszą i najbardziej efektywną opcją leczenia, jak w chorobach neurologicznych” – mówiła prof. Sylwia Kołtan z Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, krajowa konsultant w dziedzinie immunologii klinicznej.

Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego podała, że jeśli chodzi tylko o grupę pacjentów z pierwotnymi (wrodzonymi) niedoborami odporności, obecnie w ramach programów lekowych lekami osoczopochodnymi w 2020 roku leczonych było 2351 chorych, natomiast liczba pacjentów, którzy otrzymywali te leki poza programami lekowymi wyniosła ponad 42 tysiące. W Europie pacjentów zmagających się tylko z PNO jest około 44 tysięcy.

Jednocześnie eksperci podkreślali, że trudno sobie wyobrazić pracę zaawansowanego oddziału bez dostępu do osocza i leków osoczopochodnych.

„W Centrum Zdrowia Dziecka tylko w ubiegłym roku zużyliśmy 190 tys. dawek osocza i 18 tys. gramów immunoglobulin” – powiedział dr Marek Migdał, dyrektor CZD.

A prof. Piotr Kaliciński, chirurg i transplantolog z CZD podkreślił, że z punktu widzenia lekarza na oddziale szpitalnym podstawową potrzebą jest wypisanie zapotrzebowania na leki osoczopochodne w razie konieczności i niezwłoczne otrzymanie ich na taki wniosek.

Leki te dosłownie ratują życie. Tomasz Kluszczyński, autor białej księgi „Społeczno-ekonomiczna wartość leków osoczopochodnych” wskazał, że zanim zostały wprowadzone do leczenia pierwotnych niedoborów odporności, przeżywalność tych chorych nie przekraczała 30 proc.; w hemofilii średnia długość życia wynosiła około 19 lat, a dziś jest to ponad 70 lat. Dziś ci pacjenci nie tylko żyją, ale kształcą się, pracują, zakładają rodziny.

Zapotrzebowanie rośnie

W czasie konferencji podkreślano, że stale i dynamicznie rośnie zapotrzebowanie na leki z osocza. Jak mówili eksperci, wynika to ze splotu kilku czynników.

• Coraz lepsza diagnostyka

Prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w CZD wskazywała na przykład, że dzięki dostępowi do coraz lepszych narzędzi diagnostycznych częściej i wcześniej niż w latach ubiegłych stwierdza się choroby, w których terapia opiera się na lekach produkowanych z osocza.

• Postęp w leczeniu ciężkich chorób

W ostatnich latach coraz większe grupy pacjentów uzyskują skuteczne leczenie zaawansowanymi farmakoterapiami (np. w chorobach autoimmunologicznych, w hematoonkologii itp.). Ratują życie, ale nie są one jednak wolne od skutków ubocznych i u pewnych grup pacjentów dochodzi do rozwoju wtórnych niedoborów odporności, w przypadku których trzeba sięgać po leki osoczopochodne.

• Rozszerzanie wskazań terapeutycznych stosowania leków osoczopochodnych

Dr Sierpiński zwrócił uwagę, że już prowadzone są prace naukowe nad stosowaniem leków pochodzących z osocza w terapii chorób neurodegeneracyjnych, a obecnie stosuje się je już w dermatologii w ciężkich chorobach skóry niejako poza wskazaniami rejestracyjnymi.

Deficyty i ryzyko dramatycznych sytuacji

Leki wytwarzane z osocza stanowią szczególny rodzaj farmaceutyków: wytwarza się je z ludzkich komórek. Czas od pobrania osocza do aplikacji gotowego leku potrzebującemu pacjentowi wynosi nawet 12 miesięcy – chodzi nie tylko o odpowiedne przetworzenie pozyskanych komórek, ale i dogłębne sprawdzenie ich bezpieczeństwa, aby nie zakazić chorych potencjalnymi patogenami dawców osocza.

Jednocześnie produkcja tych leków zależy przede wszystkim od dawstwa, przy czym – jak wyjaśniał Tomasz Kluszczyński – w sytuacji, jeśli osocze pobiera się z krwi pełnej, możliwe jest uzyskanie 200 ml od jednego dawcy, a jeśli w procesie plazmaferezy – nawet ponad 600 ml. Aby produkować leki, trzeba mieć zapewnioną całą siatkę dawców. Prof. Jahnz-Różyk wskazała, że tylko na roczną terapię jednego pacjenta z PNO potrzeba około 190 donacji osocza. Jak mówiono na konferencji, jeden dawca może oddawać osocze w Polsce nie częściej niż raz na dwa tygodnie (w procesie plazmaferezy).

Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) zwrócił uwagę, że z powodu ograniczeń w czasie pandemii dawstwo osocza spadło w Europie o około 14 proc., na czym ucierpiała produkcja leków, a zatem i pacjenci.

Deficyty leków osoczopochodnych zdarzają się. Jak mówił Adrian Goretzky, prezes Fundacji Instytut Edukacji Zdrowotnej, którego zdrowie i życie jest uzależnione od tych medykamentów, ostatnio do takiej sytuacji w Polsce doszło wiosną tego roku. Lekarze obecni na konferencji przyznali, że nie zdarzyło się, by leków osoczopochodnych całkowicie zabrakło, ale występowały niedobory. Prof. Kołtan mówiła, że dochodziło wtedy do racjonowania leków.

„Musieliśmy dawać mniejsze, suboptymalne dawki, osobiście szukałam ośrodków dla pacjentów, którzy w swoich ośrodkach nie mogli dostać leków” – mówiła.

Widmo kolejnych kryzysów nie jest nierealne

„Najbardziej boję się, że w sytuacji niedoboru to my padniemy ich ofiarą, bo niejako jesteśmy >>na końcu tej kolejki<<, a mamy coraz więcej chorych, którzy potrzebują leków osoczopochodnych” – mówił prof. Cezary Kępka, zastępca dyrektora ds. nauki Narodowego Instytutu Kardiologii.

Jego obawa wynika z tego, że kardiologia nie wiąże się w oczywisty sposób ze stosowaniem leków pochodzących z osocza, gdy tymczasem coraz częściej są one w tej dziedzinie z powodzeniem wykorzystywane.

Tomasz Kluszczyński mówił, że w kontekście potencjalnych deficytów leków przydałoby się zorganizowanie zespołów klinicystów z różnych dziedzin, którzy opracowaliby priorytety i zasady postępowania w takich sytuacjach. Zgadza się z nim prof. Kołtan, która uzupełniła, że na wzór dystrybucji szczepionek przeciwko COVID-19 należałoby stworzyć odpowiednie, solidarystyczne mechanizmy na poziomie ogólnoeuropejskim w sytuacji deficytu leków z osocza.

Konieczne zwiększenie poziomu dawstwa osocza

Uczestnicy konferencji podkreślali nierównomierny poziom zarówno dawstwa osocza, jak i jego frakcjonowania na terenie Europy. Tomasz Kluszczyński wskazał, że 40 proc. osocza pobieranego w Europie pochodzi z Niemiec. Ponadto na naszym kontynencie tylko cztery kraje mają „nadwyżki” pobieranego osocza (nie znaczy to, że nie jest ono wykorzystywane; wprost przeciwnie – zyskują na tym pacjenci z innych krajów; na dodatek, z przyczyn klinicznych warto, by osocze pochodziło od dawców z różnych regionów geograficznych – przyp. red.). Kraje z „nadwyżkami” pobieranego osocza to Niemcy, Austria, Węgry i Czechy. Jak podano na konferencji, w każdym z tych krajów system dawstwa jest publiczno-prywatny (działają np. prywatne ośrodki pobierania osocza). Przewidziane są niewielkie rekompensaty dla dawców za poświęcony czas i dojazd, ewentualnie dzień wolny od pracy.

Krajem, który obecnie podnosi poziom dawstwa osocza, są Włochy. Dr Alice Simonetti z Włoskiego Stowarzyszenia Krwiodawców mówiła, że dawstwo zogniskowane jest wokół prężnych stowarzyszeń, które nie tylko grupują dawców, ale i promują ideę dawstwa osocza i pozyskują nowych.

Dyskutanci nie mieli wątpliwości, że poziom dawstwa osocza trzeba w Polsce zwiększyć. Powoływano się tu na przykład udanej promocji dawstwa komórek macierzystych ze szpiku – Polska jest obecnie jednym z potentatów europejskich, i nie tylko, w tej dziedzinie.

Będą zmiany

Podczas konferencji podniesiono, że nad zmianą regulacji związanych z dawstwem osocza oraz produkcji na jego bazie leków pracuje obecnie zarówno Parlament Europejski, jak i szereg instytucji i organów unijnych. Zmiany będą również w Polsce.

„W tej chwili przygotowujemy ustawę systemową, która zamieni starą ustawę o krwiodawstwie. Jest już prawie gotowa i wkrótce projekt trafi do konsultacji zewnętrznych. Jeśli wszystkie prace się powiodą, możemy myśleć o wprowadzeniu tej ustawy w życie w połowie przyszłego roku” – zapowiedział dr Sierpiński.

Jak wyjaśnił, projekt zawiera zapisy przewidujące zbudowanie zakładu frakcjonującego osocze (innymi słowy fabryki, która będzie wytwarzać leki osoczopochodne), ale w pierwszej kolejności odpowiedniego „biura”, które zajmie się pozyskiwaniem licencji i niezbędnego know-how do produkcji leków.

„Fabryka to widoczny, ale końcowy efekt. Wcześniej konieczne są prace, które umożliwią końcową produkcję” – zaznaczył. Wyjaśnił, że budowę można by zacząć na początku 2024 roku.

Jednocześnie uczestnicy dyskusji wskazywali, że konieczne jest podniesienie świadomości dawstwa osocza i jego promocji, przy czym do ustalenia będą takie kwestie, jak organizacja pobierania osocza oraz ewentualne rekompensaty dla dawców.

„Nie wystarczy mieć fabrykę frakcjonowania osocza, ale trzeba mieć przede wszystkim osocze” – podkreślił Tomasz Kluszczyński.

Dr Sierpiński wskazał, że jeśli zachować zasadę dwóch dni wolnego dla dawcy osocza za każdą donację, stworzyłoby to problemy dla pracodawców. Na ten sam problem zwrócił uwagę Kamil Sobolewski z Pracodawców RP, który wyliczył, że jeśli jeden dawca oddawałby osocze dwa razy w miesiącu, zyskiwałby dodatkowe ponad 40 dni urlopu.

„Ekwiwalent finansowy powinien być osiągalny. Zwrot kosztów dojazdu, rekompensata za poświęcony czas” – mówił dr Sierpiński.

Tego rodzaju rozwiązania stosowane są w krajach o wysokim dawstwie osocza.

Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polski, wyraził nadzieję, że tym razem uda się doprowadzić do takich zmian legislacyjnych, organizacyjnych i edukacyjnych, że Polska nie tylko będzie pozyskiwać więcej osocza, ale też produkować leki na jego bazie.

Fakty o osoczu i jego pobieraniu

Osocze to płynny składnik krwi, zawierający białka m.in. albuminy, immunoglobuliny (stosowane np. w zapobieganiu i leczeniu konfliktu serologicznego, zaburzeniach odporności, chorobach autoimmunologicznych) oraz czynniki krzepnięcia (stosowane w leczeniu skaz krwotocznych).

Jak pobiera się osocze w toku plazmaferezy:

• pobiera się osocze w ilości 650 ml,
• czas oddawania do 50 min,
• częstotliwość oddawania – nie częściej niż co 2 tygodnie,
• w ciągu roku można pobrać od jednego dawcy do 25 litrów osocza.
• osocze może oddać dawca, który już oddawał krew oraz stan jego żył umożliwia przeprowadzenie pobrania 650 ml osocza.

Osocze można też pobierać z krwi pełnej; wówczas jego objętość z jednej donacji to zaledwie ok. 200 ml a pobór jest możliwy tylko kilka razy w roku.

Źródło: Serwis Zdrowie