28 maja, z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi, podczas specjalnie zorganizowanego z inicjatywy posła Marka Hoka posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii zaprezentowano raport „Indywidualizacja terapii – podstawą optymalizacji leczenia pacjentów hematologicznych”, przygotowany przez All.Can Polska we współpracy z szerokim gronem ekspertów z dziedziny hematologii.

Raport stanowi kompleksową analizę wyzwań i potrzeb polskiej hematologii w kontekście rozwoju medycyny personalizowanej. Autorzy podkreślają, że współczesna opieka nad pacjentami
z nowotworami krwi wymaga nie tylko dostępu do nowoczesnych terapii, ale także stworzenia systemu umożliwiającego rzeczywistą indywidualizację leczenia – uwzględniającą stan kliniczny chorego, jego potrzeby, jakość życia oraz preferencje terapeutyczne.

– „To właśnie hematologia jest jedną z tych dziedzin medycyny, która od lat wyznacza kierunki rozwoju nowoczesnych terapii – od chemioterapii, przez leczenie celowane, aż po immunoterapie i CAR-T. Dziś jednak równie ważne jak rozwój technologii jest przywrócenie medycynie jej humanistycznego wymiaru i dostrzeganie w pacjencie konkretnego człowieka, a nie wyłącznie przypadku klinicznego” – podkreśla Aleksandra Rudnicka, przewodnicząca Prezydium All.Can Polska.

Jak zaznaczają autorzy raportu, indywidualizacja terapii powinna stać się fundamentem nowoczesnej opieki hematologicznej w Polsce. Wymaga to zarówno rozwoju diagnostyki molekularnej, jak i zmian organizacyjnych oraz refundacyjnych, które pozwolą pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia.

„Polscy pacjenci mają obecnie dostęp do nowoczesnych terapii hematologicznych na poziomie porównywalnym z innymi krajami europejskimi. Kluczową rolę odgrywają tutaj programy lekowe, które umożliwiają finansowanie innowacyjnych terapii. Jednocześnie widzimy, że obecny model organizacyjny wymaga dalszych usprawnień – szczególnie w zakresie dostępu do diagnostyki, organizacji opieki ambulatoryjnej oraz monitorowania jakości procesu leczenia. Odpowiedzią na te wyzwania ma być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jej celem jest lepsze wykorzystanie zasobów kadrowych i infrastrukturalnych poprzez współpracę ośrodków oraz jasno określoną referencyjność. Bardzo istotnym elementem będą jednolite standardy diagnostyczno-terapeutyczne, koordynacja opieki oraz ścisła współpraca pomiędzy ośrodkami specjalistycznymi, ambulatoryjną opieką specjalistyczną i podstawową opieką zdrowotną” – podkreśliła podczas posiedzenia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Zdaniem prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Giannopoulosa, prezesa Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego „Rozwój nowoczesnej hematologii wymaga dziś nie tylko dostępu do innowacyjnych terapii, ale także odpowiedniej organizacji całego procesu diagnostyczno-terapeutycznego. Coraz większe znaczenie ma indywidualizacja leczenia, która opiera się na precyzyjnej diagnostyce molekularnej i immunofenotypowej oraz ciągłym monitorowaniu odpowiedzi pacjenta na terapię. W ostatnich latach znacząco poprawił się dostęp do nowoczesnych leków w hematologii, jednak nadal istnieją bariery organizacyjne, które wpływają na tempo diagnostyki i wdrażania terapii. Dotyczy to między innymi ograniczonej dostępności części badań diagnostycznych, nierównomiernego obciążenia ośrodków oraz konieczności dalszego rozwoju opieki ambulatoryjnej. Bardzo ważnym elementem jest także przenoszenie części terapii do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, szczególnie w przypadku leczenia doustnego i podskórnego. Dzięki temu pacjent może otrzymywać skuteczną terapię bliżej miejsca zamieszkania, przy jednoczesnym zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa i jakości opieki.”

Jak podkreślił dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych „Jednym z najważniejszych wyzwań systemowych w hematologii pozostaje dziś sposób finansowania programów lekowych. W praktyce obserwujemy sytuacje, w których limitowanie świadczeń i leków prowadzi do powstawania nadwykonań, a w konsekwencji do narastających problemów finansowych placówek realizujących nowoczesne leczenie. Dodatkowym problemem jest fakt, że nowe terapie i kolejne linie leczenia wprowadzane do programów lekowych nie otrzymują adekwatnego finansowania. Ośrodki wdrażają innowacyjne metody leczenia, ale koszty ich realizacji nie są w pełni pokrywane, co przekłada się zarówno na pogłębianie zadłużenia świadczeniodawców, jak i ograniczanie dostępności terapii dla pacjentów. Szczególnie widoczne jest to w przypadku leczenia ambulatoryjnego. Podania leków w programach lekowych są obecnie wycenione na poziomie, który często nie odzwierciedla rzeczywistych kosztów organizacyjnych i kadrowych, poniżej wycen dla konwencjonalnej chemioterapii. Brak jest także odrębnego produktu na refundację podań podskórnych. W efekcie część placówek nie jest zainteresowana rozwijaniem tego modelu opieki, mimo że jest on korzystniejszy dla pacjenta i bardziej efektywny z perspektywy systemu”.

„Rozwój nowoczesnych terapii w onkohematologii musi iść w parze z równoległym rozwojem i finansowaniem diagnostyki. Bez dostępu do odpowiednich badań genetycznych i immunohistochemicznych nie jesteśmy w stanie właściwie kwalifikować pacjentów do terapii celowanych, a tym samym w pełni wykorzystywać potencjału współczesnej medycyny personalizowanej. W Polsce funkcjonuje już sieć laboratoriów genetycznych dysponujących odpowiednim potencjałem i doświadczeniem. Konieczne jest jednak stworzenie ujednoliconego katalogu badań, wspólnych systemów elektronicznych oraz mechanizmów finansowania badań wykonywanych na materiale pobieranym ambulatoryjnie. Tylko w ten sposób możliwe będzie zapewnienie pacjentom równego dostępu do nowoczesnej diagnostyki bez konieczności niepotrzebnej hospitalizacji, aby uzyskać finansowanie badań genetycznych” – zaznaczył dr hab. n. med. Artur Kowalik, specjalista laboratoryjnej genetyki medycznej.

Katarzyna Lisowska, przedstawicielka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni zabrała głos w imieniu pacjentów – „Pacjenci potrzebują lepszego dostępu do lekarza prowadzącego i stałego kontaktu z ośrodkiem prowadzącym leczenie, szczególnie po przeszczepieniu. Istotnym wyzwaniem pozostaje poprawa opieki poprzeszczepowej oraz zapewnienie odpowiednich standardów bezpieczeństwa, w tym szerszego stosowania inaktywowanych składników krwi. Wciąż widoczna jest także luka systemowa w zakresie koordynacji opieki nad pacjentem hematologicznym.

W praktyce część obowiązków związanych z edukacją, wsparciem i organizacją procesu leczenia przejmują dziś organizacje pacjenckie. To pokazuje, jak bardzo potrzebny jest bardziej zintegrowany i kompleksowy model opieki.”

Łukasz Rokicki prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec przedstawił raport „Jak pacjenci ze szpiczakiem oceniają sposób, czas i miejsce otrzymywania leczenia?”, wskazując, że „Wyniki badania pokazują wyraźnie, że ambulatoryjna opieka hematologiczna może odgrywać kluczową rolę w nowoczesnym modelu leczenia. Pacjenci bardzo wysoko oceniają możliwość regularnego kontaktu ze specjalistą podczas wizyt ambulatoryjnych oraz leczenie prowadzone bliżej miejsca zamieszkania. Raport potwierdza jednocześnie, że najbardziej obciążające dla pacjentów pozostają terapie wymagające hospitalizacji i długotrwałych podań dożylnych. Dlatego rozwój nowoczesnych terapii ambulatoryjnych, w tym leczenia podskórnego i doustnego, powinien być jednym z priorytetów organizacyjnych systemu ochrony zdrowia. To rozwiązania, które poprawiają komfort życia pacjentów, a jednocześnie mogą zwiększać efektywność całego systemu opieki hematologicznej.”

Wśród kluczowych rekomendacji zawartych w opracowaniu znalazły się m.in.:

• wzmocnienie modelu medycyny spersonalizowanej i partnerskiej współpracy lekarza z pacjentem,
• rozwój Krajowej Sieć Hematologicznej, jako narzędzia integrującego personalizację terapii z efektywnym systemem opieki,
• stworzenie ogólnopolskiej sieci laboratoriów genetycznych umożliwiających nowoczesną diagnostykę,
• zmiany w finansowaniu świadczeń diagnostycznych i terapeutycznych w hematologii,
• utrzymanie i rozwój certyfikowanych ośrodków terapii CAR-T oraz zapewnienie lepszego finansowania tej metody leczenia w ramach odrębnego świadczenia.

Eksperci zwracają również uwagę na konieczność dalszego poszerzania dostępu do innowacyjnych terapii. Wśród priorytetów refundacyjnych wskazywanych przez środowisko hematologiczne na rok 2026 znalazły się m.in. nowe terapie dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, kolejne wskazania do terapii CAR-T oraz nowoczesne schematy leczenia z wykorzystaniem przeciwciał monoklonalnych i inhibitorów kinazy Brutona.

Raport podkreśla, że rozwój medycyny personalizowanej to nie tylko korzyść kliniczna dla pacjentów, ale również inwestycja w bardziej efektywny system ochrony zdrowia. Nowoczesne terapie pozwalają wielu chorym prowadzić aktywne życie zawodowe i społeczne, ograniczając koszty pośrednie związane z chorobą. Autorzy raportu apelują o dalszy rozwój modelu opieki opartego o podmiotowość pacjenta, w którym  jest on partnerem procesu terapeutycznego, a decyzje systemowe uwzględniają nie tylko skuteczność leczenia, ale także jakość życia chorych i ich osobiste potrzeby.

Zachęcamy do zapoznania się z całym raportem, który jest dostępny na stronie: https://all-can.pl/raporty/raporty-polska/204,indywidualizacja-terapii-ndash-podstawa-optymalizacji-leczenia-pacjentoacutew-hematologicznych#flipbook-df_raporty/1/

 

Punktem wyjścia do dyskusji podczas panelu „Hematologia: koordynacja ścieżki pacjenta od diagnozy do terapii” był najnowszy raport Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczący leczenia szpiczaka plazmocytowego pt. „NFZ o zdrowiu. Szpiczak plazmocytowy – analiza programu lekowego”. Analiza, przygotowana we współpracy z ekspertami klinicznymi, pokazuje wyraźną poprawę wyników leczenia pacjentów w Polsce i zmniejszenie dystansu do krajów Europy Zachodniej.

– Odważyłbym się nawet stwierdzić, że hematoonkologia to jest ekstraklasa refundacyjna w Polsce, jeśli chodzi o zabezpieczenie pacjentów w bardzo szerokie narzędzia pod postacią nowych terapii, które są dostępne – mówił Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia. Jak dodał, zmiana jest zauważana także poza Polską. – Sami konsultanci czy eksperci zaczepiają nas i mówią, że są teraz bardzo dumni, bo koledzy im zazdroszczą.

Jak wskazywali eksperci, pozytywny obraz hematoonkologii obecny w debacie publicznej jest niezaprzeczalny, jednak nie oddaje już w pełni aktualnej sytuacji pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Refundacyjny przełom z 2025 r. poprawił wyniki leczenia w pierwszej linii, ale jednocześnie uwidocznił nowe potrzeby terapeutyczne pacjentów po nawrocie choroby.

– Decyzje refundacyjne ostatnich lat zmieniły perspektywę przeżycia chorych na szpiczaka plazmocytowego – podkreślił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Jak jednak dodał – Czuję się odpowiedzialny za tę informację, którą rok temu przywiozłem z paneli europejskich, że tak dobrze jest w Polsce. To jest informacja z tamtego roku. Teraz są nadal potrzeby do refundacji i cieszę się, że są procesy w trakcie, które niewątpliwie wpłyną na dalszą poprawę przeżycia dla chorych na szpiczaka plazmocytowego.

Sukces pierwszej linii stworzył nowe wyzwania

Raport NFZ pokazuje, że poprawa wyników leczenia pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym stworzyła nowe wyzwania terapeutyczne. Najskuteczniejsze leki, które jeszcze kilka lat temu były stosowane głównie po nawrocie choroby, dziś coraz częściej trafiają już do pierwszej linii leczenia.

– Świat idzie do przodu i zmienia się cały paradygmat terapii, bo po pierwsze intensyfikuje się linia pierwsza, która wykorzystuje te wszystkie terapie, które wcześniej stosowane były w linii drugiej, trzeciej i kolejnej. […]  Najlepsze leki, które dotychczas stosowaliśmy posegregowane na kolejne linie, teraz one wszystkie się spotykają w linii pierwszej i powstaje taka próżnia, bo dotychczas stosowane terapie w ramach linii drugiej są właściwie już nieadekwatne do sytuacji i ta linia druga jest zwyczajnie słaba – mówił prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Jak dodaje – W tym obszarze wydaje mi się, że szczególnie to widać, że odstajemy od tego, co oferuje rynek, czy zarejestrowane terapie. Wydaje mi się, że to jest ten obszar, w którym ta przestrzeń do nadrobienia, czy do wyrównania znowu z Europą jest najbardziej widoczna.

W efekcie, coraz trudniejsze jest skuteczne leczenie pacjentów po pierwszym nawrocie choroby, co potwierdza także Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

– No i pojawia się największe wyzwanie i to również widać w tym naszym raporcie, że analizując terapie drugiej linii widzimy, że te terapie już teraz nie są optymalne. One po prostu są często terapiami, do których porównujemy leki, które były rejestrowane w ostatnich latach – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Dlatego eksperci apelowali o szybkie udostępnienie nowych terapii dla pacjentów po nawrocie szpiczaka plazmocytowego.

– Potrzeba nowoczesnych terapii, które są z jednej strony bardzo skuteczne, z drugiej strony też bezpieczne i o tej potrzebie leczenia skuteczną, nowoczesną terapią w ramach linii drugiej teraz mówimy bardzo głośno. […] Tym lekiem, którego bardzo potrzeba, jest belantamab. Jest to lek, który jest zarejestrowany właśnie w ciągu ostatnich kilku miesięcy, który jest adresowany szczególnie dla pacjentów leczonych z powodu wznowy choroby w ramach linii drugiej. Jest to cząsteczka, która ma unikalną strukturę, bo nie tylko spełnia definicję immunoterapii, bo atakuje konkretne antygeny obecne na komórce nowotworowej, ale również przez obecność toksyny komórkowej w zakresie tej cząsteczki zwiększa skuteczność tej terapii – powiedział prof. Dytfeld.

O znaczeniu skutecznego zabezpieczenia leczenia po nawrocie mówił również przedstawiciel organizacji pacjentów. Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie tłumaczył, że dla wielu chorych największym obciążeniem jest ciągła niepewność związana z nawrotowym charakterem choroby.

– Zabezpieczenie tego pierwszego nawrotu silnymi rozwiązaniami w drugiej linii leczenia powodowałoby, że już na etapie tak naprawdę leczenia myślę, że lekarze czy stowarzyszenie mogłoby się podzielić taką informacją – masz dobrą ścieżkę leczenia, faktycznie wystającą ponad standard na tle Europy i bardzo się cieszymy, że tak się dzieje. Liczymy, że to tempo zostanie utrzymane. Po nawrocie nadal będziesz miał, miała dostęp do leków, które są bardzo skuteczne. Stąd też myślę, że szpiczak w tym roku jest w kluczowym momencie – zaznaczył Dominik Romiński. Jak dodał – Na jednej z debat padło sformułowanie, że jeśli faktycznie szpiczak zostanie zaopiekowany zgodnie z wytycznymi tej listy TOP TEN Hemato, którą przygotowało PTHIT z panem profesorem, będzie można mówić
o funkcjonalnym wyleczeniu. Także jest to pewna nadzieja, jest to też ogromne zobowiązanie ze strony środowiska i mam nadzieję, że ona w tym roku faktycznie doczeka takiego przełomu, że będziemy mogli się z tych owoców cieszyć – zaznaczył Dominik Romiński.

Coraz więcej pacjentów, coraz większe obciążenie systemu

Sukces nowoczesnych terapii oznacza coraz większe wyzwania organizacyjne dla systemu ochrony zdrowia. Pacjenci żyją dłużej, liczba chorych pozostających pod opieką hematologów rośnie,
a największe ośrodki są coraz bardziej przeciążone. Część pacjentów mogłaby być skutecznie prowadzona bliżej miejsca zamieszkania.

– Duże, wysokospecjalistyczne ośrodki powinny koncentrować się przede wszystkim na najtrudniejszych przypadkach i najbardziej zaawansowanych terapiach – podkreślał prof. Dominik Dytfeld.

Odpowiedzią na te wyzwania ma być przygotowywany pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej. Celem projektu jest lepsza koordynacja leczenia, uporządkowanie współpracy między ośrodkami oraz szersze wykorzystanie ambulatoryjnej opieki specjalistycznej.

Źródło: inf pras

Otwierając konferencję „Krew jako lek strategiczny: jak nowoczesne terapie i decyzje systemowe zmieniają potrzeby transfuzji w Polsce” prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego (PTHT), przypomniał, że w 2021 roku opublikowany został pierwszy polski raport o krwi.

W tym raporcie pt. „Krew: lek, wartość, zasób. Aktualne wyzwania i potrzeby związane z przetoczeniami krwi w chorobach przewlekłych” autorzy PTHT i zaproszeni eksperci rekomendowali m.in. lepsze zarządzanie zapasami krwi, zapewnienie refundacji nowoczesnych leków w zapobieganiu powikłaniom po transfuzji krwi u pacjentów hematoonkologicznych i celowanych terapii zmniejszających zapotrzebowanie na przetoczenia krwi.

Prof. Giannopoulos zwrócił uwagę, że od tamtego czasu sporo się zmieniło, bo niektóre rekomendacje w obszarze refundacyjnym zostały wdrożone. „Jest jednak jeszcze sporo do zrobienia, zwłaszcza w obszarze promowania krwiodawstwa i zarządzania zasobami krwi oraz brakami. Musimy sobie zdać sprawę, że zapotrzebowanie na krew będzie rosło ze względu na starzejące się społeczeństwo i wzrost zachorowań na nowotwory hematologiczne” – podkreślił ekspert.O tym, jak istotną rolę odgrywa krew w nowoczesnej medycynie, mówiła prof. Jolanta Antoniewicz-Papis, kierownik Zakładu Transfuzjologii w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii oraz wiceprezes PTHT.

„Zapotrzebowanie na przetoczenia składników krwi rośnie wraz z postępem medycyny, zwłaszcza w transplantologii, ale też w onkologii, hematologii, chirurgii sercowo-naczyniowej czy choćby ginekologii” – wskazała. Zaznaczyła, że wbrew powszechnym skojarzeniom, wypadki nie są głównym źródłem zapotrzebowania na krew. Medycyna ratunkowa i chirurgia odpowiadają jedynie za około jedną trzecią wszystkich leczniczych przetoczeń.

„Znakomita większość wskazań do przetoczenia składników krwi wynika z procedur medycznych w chorobach przewlekłych. W tym 2/3 to przetoczenia koncentratu czerwonych krwinek w leczeniu niedokrwistości powodowanej przez te choroby” – powiedziała prof. Antoniewicz-Papis, podkreślając, że dla wielu pacjentów regularne transfuzje są kwestią życia.

Na szczególną sytuację pacjentów z nowotworami krwi zwróciła uwagę dr Bożena Katarzyna Budziszewska, konsultant wojewódzki w dziedzinie hematologii. Jak wskazała, dla chorych z zespołem mielodysplastycznym (MDS) krew bywa „darem życia”, ale każda transfuzja niesie za sobą ryzyko powikłań immunologicznych oraz nadmiernego magazynowania żelaza.

„Najważniejszym celem dla tych chorych jest uniezależnienie się od transfuzji, co umożliwia dostęp do nowoczesnych terapii lekowych” – stwierdziła.

Dr Budziszewska przypomniała o rozszerzeniu od 1 lipca 2025 roku refundacji przełomowej terapii dla pacjentów z MDS oraz mających wcześniej nieleczone anemie.

„Terapia ta istotnie zmniejsza liczbę przetoczeń, co znacząco poprawiło jakość życia chorych. Sami wskazują w ankietach, że skutki uboczne przyjmowania leków są mniej uciążliwe dla nich niż nieregularne przetoczenia” – zaznaczyła.

Jak dodała, zmniejszenie liczby transfuzji przynosi również korzyści systemowe.

„Procedura przetaczania krwi odbywa się tylko na oddziałach hematologicznych i angażuje duże zasoby personelu, zaś podanie leku odbywa się w warunkach ambulatoryjnych” – wyjaśniła ekspertka.

Prof. Joanna Góra-Tybor, kierownik Oddziału Hematoonkologii i Chorób Wewnętrznych z Pododdziałem Chemioterapii Dziennej w Wojewódzkim Wielospecjalistycznym Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi, mówiła z kolei o potrzebach pacjentów z mielofibrozą (rzadkim i przewlekłym nowotworze krwi wynikającym z włóknienia szpiku).

„Oni jeszcze czekają na decyzje resortu zdrowia ws. refundacji najnowocześniejszych leków do leczenia niedokrwistości w mielofibrozie.  Bez tego pacjenci są uzależnieni od transfuzji krwi, które są obciążeniem nie tylko dla samych chorych, ale też dla zatłoczonych oddziałów hematologicznych” – mówiła prof. Góra-Tybor.

Dodała, że szerszy dostęp do terapii lekowych dla pacjentów, którzy wymagają transfuzji krwi spowoduje, że tych transfuzji będzie mniej, co pozwoli również na lepsze gospodarowanie zasobami krwi.

O lepszym gospodarowaniu krwią jako „strategicznym zasobem” i poprawie dostępności leczenia hematologicznego w Polsce dzięki uruchomieniu pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, mówiła prof. Ewa Lech-Marańda, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Wyjaśniła, że główna idea Sieci polega na przeniesieniu ciężaru opieki hematologicznej ze szpitali do ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (AOS) bliżej miejsca zamieszkania pacjentów, przy jednoczesnym zachowaniu wysokiej jakości leczenia, m.in. dzięki opracowaniu procedur leczniczych i możliwości przeprowadzania konsyliów między ośrodkami różnej referencyjności.

„Kluczowym warunkiem powodzenia tego modelu jest równy i powszechny dostęp wszystkich ośrodków do programów lekowych, ponieważ nowoczesne terapie są obecnie realizowane właśnie w ich ramach” – dodała prof. Lech-Marańda.

Według wiceprezes PTHT dobrym rozwiązaniem jest hospitalizacja jednodniowa, która umożliwia wykonywanie transfuzji i innych procedur bez konieczności hospitalizacji w ośrodkach wysokospecjalistycznych, czy konieczności dostania się pacjentów do miast wojewódzkich.

Na koniec konferencji prof. Krzysztof Giannopoulos zwrócił uwagę na potrzebę aktualizacji polityki transfuzjologicznej w Polsce w oparciu o dane kliniczne i demografię, która znacząco zwiększy w przyszłości zapotrzebowanie na transfuzje krwi.

Dodał, że doceniając dotychczasowe działania Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia w zakresie rozszerzenia refundacji na leki dla części pacjentów wymagających regularnych transfuzji krwi, oczekuje dalszych działań prawnych i edukacyjnych.

„Uruchomienie Krajowej Sieci Hematologicznej jest priorytetem, bo nie tylko ułatwi, a nawet uratuje życie licznym pacjentom hematologicznym, poprawi efektywność korzystania z cennych zapasów krwi, ale też przyniesie wymierne korzyści w budżecie na ochronę zdrowia” – podkreślił prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Źródło: Komunikat Prasowy

Hematoonkologia jest jedną z najszybciej rozwijających się obecnie dziedzin medycyny: dzięki pojawieniu się nowych terapii wiele chorób, które jeszcze kilka lat temu były chorobami śmiertelnymi, stało się przewlekłymi. Za rejestracją przez EMA (Europejską Agencję Leków) nowych terapii coraz bardziej nadąża polski system refundacyjny. – W ostatnich kilku latach ponad 90 nowych terapii hematologicznych znalazło się w refundacji. Jesteśmy w awangardzie w Europie, jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych  terapii – zaznaczała prof. Ewa Lech-Marańda, krajowa konsultant w dziedzinie hematologii.

Na 2026 rok jest kilka wyzwań refundacyjnych; w dużej części wynikają one z rejestracji nowych leków lub ze zmiany międzynarodowych standardów. – W leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej chcielibyśmy mieć możliwość dołączenia blinatumomabu już w pierwszej linii; wydłużyłoby to czas wolny od nawrotu choroby.  W przypadku chłoniaków z komórek płaszcza zmieniły się standardy leczenia w pierwszej linii: pojawiły się inhibitory kinazy Brutona, będziemy starać się, żeby były dostępne dla polskich pacjentów. Czekamy na możliwość stosowania terapii CAR-T w chłoniaku grudkowym; w szpiczaku toczą się procesy refundacyjne dwóch terapii CAR-T oraz belantamabu mafadotyny. Generalnie jednak nasze możliwości leczenia są bardzo dobre. Bardzo ważnym aspektem jest jednak konieczność zmian systemowych w opiece hematologicznej – dodawała prof. Ewa Lech-Marańda.

Liczba chorych przybywa, konieczna lepsza opieka

Liczba chorych z nowotworami hematologicznymi rośnie, czego powodem jest nie tylko większa zapadalność, ale przede wszystkim wydłużenie życia pacjentów – dzięki nowym terapiom. Pacjenci z chorobami agresywnymi żyją coraz dłużej, muszą jednak pozostawać pod kontrolą lekarzy, a niekiedy konieczne jest przewlekłe leczenie. Chociaż liczba hematologów rośnie (obecnie jest ich w całej Polsce ok. 660), to jednak żeby zaopiekować się pacjentami znajdującymi się na różnym etapie diagnozy i leczenia, potrzebne jest stworzenie bardzo dobrego systemu opieki.

– Te wszystkie czynniki skłoniły nas do przygotowania projektu pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, która zakłada współpracę między ośrodkami i przekierowywanie do ośrodków o różnym stopniu referencyjności, w zależności od potrzeb pacjenta. Jeśli niezbędne są bardziej specjalistyczne procedury, pacjent powinien być leczony w ośrodku referencyjnym; w przypadku konieczności przewlekłego leczenia może być przekierowany do ośrodka znajdującego się bliżej miejsca zamieszkania. Konieczna jest koordynacja: zarówno pacjenta, by miał zabezpieczone poszczególne etapy diagnozy i leczenia, jak koordynacja pionowa, czyli współpraca między ośrodkami – zaznaczała prof. Lech-Marańda.

W ramach pilotażu KSH mają zostać opracowane i wdrażane ścieżki diagnostyczno-terapeutyczne dla siedmiu nowotworów hematologicznych: ostrej białaczki szpikowej, ostrej białaczki limfoblastycznej, szpiczaka plazmocytowego, przewlekłej białaczki limfocytowej, chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, chłoniaka grudkowego, chłoniaka Hodgkina. – Celem stworzenia Krajowej Sieci Hematologicznej jest to, żeby każdy pacjent w Polsce, niezależnie od miejsca zamieszkania, miał szansę na diagnostykę i leczenie na najwyższym poziomie. Chcemy też przygotować wytyczne dla lekarzy POZ dotyczące diagnostyki, wskazań skierowania pacjentów do poradni hematologicznej i do szpitala, jak również dać lekarzom POZ wskazówki, jak opiekować się przewlekle pacjentem hematoonkologicznym. Bardzo ważne jest też opracowanie wskaźników i mierników oceny jakości leczenia, by tę jakość stale poprawiać – mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.

Jak usprawnić opiekę nad pacjentami

Hematolodzy zwracają uwagę na to, że wielu pacjentów jest niepotrzebnie jest kierowanych do poradni hematologicznych, podczas gdy mogliby być dobrze zaopiekowani przez lekarzy POZ. – Mam pacjentów, którzy czekali rok na poradę hematologiczną z powodu niedokrwistości, a nie mieli wykonanych podstawowych badań, które może dziś zlecić lekarz POZ, jak ferrytyna, witamina B12, kwas foliowy. Często pacjenci niepotrzebnie są kierowani do poradni hematologicznej, wydłużając kolejki i zapychając system. Uważamy też, że niektóre procedury, jak np. biopsja szpiku, mogłyby być wykonywane w AOS (ambulatoryjnej opiece specjalistycznej), żeby pacjent nie musiał być hospitalizowany w celu wykonania biopsji. Ale do tego konieczne są zmiany systemowe, bo np. nie da się rozliczyć badań genetycznych w AOS – zaznaczał prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Problemem jest też niepotrzebne powtarzanie wizyt i badań. – Pacjent często jest odsyłany z jednej poradni hematologicznej do drugiej, bo w tej pierwszej nie ma dostępu do programów lekowych. Konieczne są zmiany systemowe, np. zwiększenie dostępności do programów lekowych w ramach AOS. Pracujemy nad projektem e-konsylium, które połączyłoby POZ z AOS, postulujemy też umożliwienie pojedynczej konsultacji hematologa z poziomu POZ. Druga rzecz to stworzenie e-konsylium między AOS a szpitalem oraz między szpitalami, by np. pacjent miał wykonane określone badania, zanim dostanie się na oddział hematologiczny. Dzięki takiemu uporządkowaniu systemu, ośrodki wysoko specjalistyczne będą mogły zajmować się wykonywaniem takich procedur, których nie można wykonać w innych miejsach, np. podawaniem CAR-T, przeszczepianiem szpiku, wykonywaniem skomplikowanych badań diagnostycznych – przekonywał prof. Giannopoulos.

Pilotaż to inwestycja, a nie koszty

Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, nie ma wątpliwości, że pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej to konieczność i jednocześnie niezbędna inwestycja, zwłaszcza że jego koszt (ok. 60 mln zł rocznie) jest niewielkim procentem środków, które są wydawane na programy lekowe w hematoonkologii (ok. 2 mld zł rocznie).

– W chorobach hematoonkologicznych, w odróżnieniu od onkologii, nie jest możliwa profilaktyka, nie ma badań przesiewowych. Również metody leczenia są bardziej ograniczone, dlatego musimy jak najlepiej wykorzystać wszystkie narzędzia, jakie mamy, dobrze zorganizować opiekę nad pacjentem, by jak najszybciej i najlepiej diagnozować i leczyć. Często wydajemy pieniądze nieefektywnie, ponieważ badania i porady są niepotrzebnie powielane. Dzięki usystematyzowaniu ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych możemy uchronić pacjenta i system przed realizacją nadmiarowych świadczeń. Dziś POZ działa w oderwaniu od AOS; AOS działa w oderwaniu od szpitalnictwa, musimy te ścieżki połączyć i przeprowadzić pacjenta szybciej i skuteczniej przez diagnostykę i leczenie – zaznaczała dr Gałązka-Sobotka.

Poprawa dostępu do leczenia

Maciej Miłkowski, dyrektor ds. finansowych Wojskowego Instytutu Medycznego, członek Rady Zdrowia przy Prezydencie RP i były wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową, zwracał uwagę na to, że chociaż w ostatnich latach udało się wiele leków w hematoonkologii wprowadzić do refundacji, to refundacja kolejnych terapii będzie dużym wyzwaniem ze względu na coraz wyższe koszty.  – Dlatego bardzo ważne jest monitorowanie efektów programów lekowych i pokazywanie tego, że skuteczne leczenie jest inwestycją, która się opłaca. Podobnie bardzo ważne jest monitorowanie pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, ze względu na to, że liczba pacjentów hematologicznych będzie nadal rosła – mówił Maciej Miłkowski.

Zwracał uwagę również na to, że w przypadku niektórych programów lekowych szpitale mają problem z włączaniem nowych pacjentów. – Już wówczas, kiedy byłem wiceprezesem NFZ, zwracałem uwagę na to, że jeśli mamy program lekowy, to konieczne jest włączanie do niego wszystkich pacjentów, którzy się do niego kwalifikują. A szpital musi mieć za to zapłacone, bo hematoonkologia jest bardzo droga; szpital musi mieć płynność finansową – mówił Maciej Miłkowski. Zaznaczał też, że bardzo wiele terapii hematoonkologicznych udało się włączyć do refundacji w ostatnich latach w Polsce, ponieważ są to terapie bardzo efektywne. – Nikt nie kwestionuje tego, że przynoszą one skutki zdrowotne, jest to bardzo widoczne – dodawał Maciej Miłkowski.

Efektywność leczenia podkreślają hematolodzy. – Widzimy te efekty na co dzień u naszych pacjentów, jednak chcemy to też pokazać systemowo. Kończymy właśnie najnowszy raport na ten temat, wspólnie z Uczelnią Łazarskiego, we współpracy z NFZ. Niedługo tę skuteczność leczenia pokażemy na liczbach. Bardzo cieszymy się też, że pomimo zmian na stanowisku ministra odpowiedzialnego za politykę lekową, obszar refundacyjny w hematoonkologii nie stanął, na każdej liście refundacyjnej pokazują się nowe terapie – zaznaczył prof. Giannopoulos.

Konieczne większe pieniądze na ochronę zdrowia

Igor Grzesiak, wiceprezes Instytutu Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, podkreślał, że konieczne jest przeznaczanie większych pieniędzy na efektywne funkcjonowanie ochrony zdrowia, a składka zdrowotna nie jest już wystarczająca. – Prowadzimy projekt „Zdrowie w Centrum”, chcemy zmienić postrzeganie zdrowia i pokazać, że warto w nie inwestować. Mamy ustawę gwarantującą przeznaczanie 7 proc. PKB na zdrowie, ale musimy odchodzić od brania pod uwagę PKB Polski sprzed 2 lat. Pieniądze przeznaczone na zdrowie to inwestycja, a nie koszt; to inwestycja w społeczeństwo, w kapitał ludzki, w kapitał polityczny. Musimy zmienić myślenie na ten temat – podkreślał Igor Grzesiak.

Źródło: Komunikat Prasowy

Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie i krajowa konsultant w dziedzinie hematologii, wskazała trzy kluczowe obszary wymagające systemowej poprawy. „Pierwszy to poprawa dostępności do diagnostyki hematologicznej i te działania powinny przebiegać poza pilotażem Krajowej Sieci Hematologicznej, drugi to ambulatoryjna opieka specjalistyczna, czyli poradnie hematologiczne, a trzeci to sprawa rozliczania wizyt w poradniach hematologicznych”.

Ekspertka zwróciła uwagę na problemy finansowania drogich leków wspomagających. „Chodzi o finansowanie bardzo kosztownych antybiotyków, co nie znalazło do tej pory rozwiązania i to jest problem, który nie tylko dotyczy hematologii dorosłych czy hematologii i onkologii dziecięcej, ale również innych specjalności, np. transplantacji narządów litych u chorych z zaburzeniami odporności. Mamy bardzo ciężkie powikłania infekcyjne, których leczenie pochłania bardzo duże środki finansowe”.

Zapotrzebowanie na leczenie rośnie szybciej niż dostępność personelu medycznego – zaznaczyła prof. Lech-Marańda, przypominając, że pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej został już przygotowany i poddany konsultacjom publicznym w 2023 roku.

Do wznowienia prac nad tym projektem odnosiła się także Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia. Jak mówiła, hematologia jest jednym z obszarów priorytetowych dla resortu.

Prof. dr hab. n. med. Iwona Hus z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie podkreślała natomiast znaczenie współpracy między oddziałami hematologicznymi a oddziałami internistycznymi i opieki paliatywnej. „Takim codziennym problemem są na przykład pacjenci wymagający dożylnego podawania preparatów żelaza, ponieważ nasze oddziały są naprawdę wypełnione pacjentami hematologicznymi, którym nikt oprócz nas nie pomaga”.

Zwróciła także uwagę na problem rozliczania terapii wspomagających, które w wielu przypadkach są kluczowe dla utrzymania pacjenta przy życiu, a nie są dostatecznie zabezpieczone finansowo.

Prof. Tomasz Wróbel z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu zwrócił uwagę na znaczenie doświadczenia klinicznego i różnic w wynikach leczenia. „Co to oznacza? Że powinniśmy, jako środowisko, starać się współpracować jak najlepiej, żeby te doświadczenia ośrodków o wysokim stopniu referencyjności wykorzystać i pomagać tym, które mają mniejsze zasoby, mniej lekarzy, mniej doświadczenia po to, żeby również użyć tych >>narzędzi<< ludzkich. Nie tylko leków, które są szeroko dostępne, ale również umiejętności”.

Z kolei prof. Wojciech Młynarski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej, zwrócił uwagę, że w pediatrii wiele terapii jest już dostępnych, ale potrzebne są dalsze decyzje refundacyjne. „Niektóre leki znajdują się w tej chwili w procesie refundacyjnym albo toczą się rozmowy z Ministerstwem Zdrowia o refundacji kolejnych opcji terapeutycznych dla pacjentów w 1. linii leczenia”.

O mechanizmach refundacji opowiadał Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. „Mamy w Polsce system wnioskowy, czyli to firma farmaceutyczna składa wnioski refundacyjne. A dlaczego hematoonkologia jest taka atrakcyjna? Ponieważ są to niewielkie populacje chorych, więc firma składając wniosek refundacyjny, wie, że ten wpływ na budżet nie będzie duży i może osiągnąć sukces w każdym parametrze w zakresie swojej terapii”.

Oczkowski zaznaczył też, że system refundacyjny w Polsce – mimo pojawiającej się krytyki – pozostaje jednym z najbardziej elastycznych w Europie. „System refundacyjny w Polsce jest chyba najbardziej elastycznym systemem w Europie, bo zaspokajamy tak naprawdę różne ścieżki i sytuacje, z których do tej pory nie było wyjścia. Niektóre kraje nawet nie refundują wskazań off-labelowych, czyli pozarejestracyjnych, my refundujemy ich dwa tysiące, więc tym możemy się poszczycić”.

Prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, podkreślił, że decyzje refundacyjne powinny być zawsze częścią szerszych działań systemowych i nie mogą być rozpatrywane w oderwaniu od organizacji opieki.

Głos pacjentów zabrała Katarzyna Lisowska ze stowarzyszenia „Hematologiczni”. Zwróciła uwagę, że dostęp do nowoczesnych terapii nie powinien być przywilejem, lecz standardem. „Myślę, że postęp, który się dokonuje w tej chwili w medycynie, w tym w hematologii z punktu widzenia pacjentów jest ogromny”.

Źródło: PAP MediaRoom

Dyskusję poświęconą hematologii na konferencji rozpoczęła konsultant krajowa w tej dziedzinie prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda. Przedstawiła prezentację, w której wymieniła terapie, jakie zostały udostępnione polskim pacjentom w ramach systemu refundacyjnego w ostatnich miesiącach, a także wskazała na kolejne priorytety refundacyjne. Na liście konsultant krajowej znalazły się: terapia CAR-T w chłoniaku grudkowym, chłoniakach agresywnych i szpiczaku plazmocytowym, blinatumomab w ostrej białaczce limfoblastycznej, schematy Dara-Kd i Iza-Kd w szpiczaku plazmocytowyn, luspatercept w zespołach mielodysplastycznych niskiego ryzyka, momelotynib w mielofibrozie oraz deferasirox jako leczenie wtórnego przeładowania żelazem.

Oprócz potrzeb w obszarze lekowym, prof. Ewa Lech-Marańda opowiedziała także o organizacji systemu leczenia, wskazując m.in. na potrzeby zmian w koszyku świadczeń gwarantowanych, związane m.in. z możliwością wykonywania określonych procedur diagnostycznych (badań genetycznych) w ramach opieki ambulatoryjnej. Zapowiedziała również, że ponownie ruszają prace nad startem programu pilotażowego Krajowej Sieci Hematologicznej.

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, podkreślił, że w obszarze hematologii zmieniło się w ostatnim czasie naprawdę wiele, jeżeli chodzi o nowe możliwości leczenia.

– Każde obwieszczenie refundacyjne obfituje we wskazania hematoonkologiczne. Widać, że dawanie terapii w kolejnych liniach uwalnia potencjał kolejnych wniosków – zauważył. Podkreślił również, że Ministerstwo Zdrowia coraz szybciej procesuje wnioski refundacyjne i z ostatnich analiz wynika, że czas procedowania wniosku zbliża się już do ok. 190 dni.

– Decyzje w Ministerstwie Zdrowia są podejmowane bardzo sprawnie. Teraz piłka jest po stronie komercyjnych podmiotów. Ja znam takie firmy, które składają wniosek tego samego dnia w całej Europie i do takiej sytuacji powinniśmy dążyć – potwierdził prof. dr hab. n. med. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Postępujący rozwój medycyny sprawia, że wciąż pojawiają się nowe możliwości leczenia, które często pozwalają na osiągnięcie jeszcze lepszych wyników terapeutycznych lub ograniczenie działań niepożądanych stosowanych terapii, a w konsekwencji pozwalają na poprawę jakości życia pacjenta. Na takie leczenie czekają pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym. Jak mówiła prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, chodzi o dostęp do terapii CAR-T.

– To najpilniejszy priorytet w tym momencie. (…) Wydaje się, że ta najnowsza terapia jest też najlepsza pod względem działań niepożądanych. Teraz mówimy też o zwiększaniu bezpieczeństwa – powiedziała.

Dr. hab. n. med. Maria Bieniaszewska z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego zwróciła z kolei uwagę na to, jak dostęp do nowszych leków może poprawiać wyniki leczenia w mielofibrozie.

– Pozostała niezaadresowana potrzeba cytopenii w przebiegu tej choroby, czyli tych pacjentów, którzy są po pierwsze z niedokrwistością, a co więcej mogą być zależni od przetoczeń. W ostatnim okresie pojawił się inhibitor kinazy JAK, który zaoferował nadzieję, że uda nam się również tym pacjentom przynieść pewną ulgę w ich dolegliwościach. I do takich leków należy momelotynib. Myślę, że (…) dla tych pacjentów możliwość refundacji tego leku będzie ogromnym postępem w leczeniu – powiedziała. Jak dodała, w tej chorobie, dzięki nowoczesnemu leczeniu, czas przeżycia pacjentów zwiększa się już nie o miesiące, a o lata.

W niektórych jednostkach chorobowych w przypadku chorób bardzo rzadkich, pojawia się nawet kilka nowoczesnych terapii. Przykład stanowi nocna napadowa hemoglobinuria. Jak mówił prof. dr hab. n. med. Marek Hus z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, pozwala to na dobór leczenia z uwzględnieniem sytuacji każdego z pacjentów. Przełom w leczeniu początkowo stanowił ekulizumab. Udostępniony w Polsce w 2023 r. rawalizumab pozwala m.in. na rzadsze podawanie leku. Niektóre terapie pacjent może przyjmować samodzielnie, jak np. pegcetakoplan, czyli lek podawany przy pomocy specjalnej pompy albo doustne leczenie danikopanem lub iptakopanem. Profesor Hus opowiedział także o tym, z jakimi problemami mierzyli się ci pacjenci w czasie pandemii COVID-19.

– W Polsce myśmy przeżyli dramat, który był wynikiem pandemii, gdzie zatrzymano nam program lekowy B.96. Nie mogliśmy kwalifikować pacjentów do ekulizumabu przez kilkanaście miesięcy. Poradziliśmy sobie tym, że w Polsce otworzyliśmy badania kliniczne, które dały dostęp pacjentom do naturalnej terapii, która dzisiaj jest uznawana za terapię najlepszą. I tym lekiem jest krowalimab, kolejny lek, który jest w poczekalni, który jest też dosyć wygodnym lekiem, bo rzadko podawany podskórnie, w dodatku raz w miesiącu. On też znalazłby miejsce w terapii pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią – powiedział ekspert.

Głos w imieniu pacjentów zabrała Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Opowiedziała m.in. o tym, jak tworzyła grupę wsparcia dla pacjentów z mielofibrozą po tym, gdy zachorował jej mąż. Złożyła podziękowania na ręce dyrektora Oczkowskiego za pracę nad udostępnianiem kolejnych terapii, bo dla chorych na choroby krwi to często jedyna nadzieja na dłuższe lub lepsze życie.

– Pacjenci oczekują na wszystkie terapie, które przynoszą skutek, efekt, poprawę jakości życia. Dzisiaj taką potrzebą niezaspokojoną jest też lek na wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową. Ostatnio pacjenci na konferencji opowiadali o swoich perypetiach, o życiu, o tym, że musiało umrzeć ich rodzeństwo, żeby została im postawiona diagnoza – powiedziała.

Na zakończenie dyskusji głos zabrali Marcin Czech i Mateusz Oczkowski. Podkreślili, że procesy refundacyjne muszą iść w 2 kierunkach: udostępniania możliwości lepszego leczenia nawet w tych wskazaniach, gdzie są już zrefundowane jakieś terapie oraz zabezpieczania potrzeb pacjentów w tych chorobach, w których jeszcze nie ma możliwości nowoczesnego leczenia. Mateusz Oczkowski podkreślił, że zachęca podmioty odpowiedzialne do tego, by składały wnioski o refundacje terapii w jak najkrótszym czasie po ich zarejestrowaniu.