KE – Medicalpress

KE rozszerzyła rejestrację leku luspatercept do stosowania w pierwszej linii leczenia niedokrwistości u dorosłych z MDS niższego ryzyka

Redakcja Medicalpress — Fri, 12 Apr 2024 17:25:44 +0000

Komisja Europejska rozszerzyła rejestrację leku luspatercept spółki Bristol Myers Squibb o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych o ryzyku bardzo niskim, niskim i średnim (LR-MDS). Podstawą rejestracji są wyniki kluczowego badania typu head-to-head 3. fazy COMMANDS, w którym zastosowanie luspaterceptu niemal dwukrotnie zwiększyło odsetek pacjentów osiągających niezależność od transfuzji z równoczesnym zwiększeniem stężenia hemoglobiny oraz wydłużyło trwałość odpowiedzi w porównaniu z epoetyną alfa.

Jest to już czwarte zarejestrowane wskazanie w Europie dla luspaterceptu, czyli pierwszego w tej klasie leku dla pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób i pierwszą terapią wykazującą większą skuteczność w LR-MDS od epoetyny alfa.

(PRINCETON N.J., 2 kwietnia 2024 r.) – spółka Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) rozszerzyła rejestrację leku luspatercept o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia dorosłych pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim i pośrednim. Rozszerzona rejestracja dla luspaterceptu obejmuje wszystkie państwa członkowskie UE.*

„Rejestracja luspaterceptu we wskazaniu do stosowania w pierwszej linii leczenia niedokrwistości u dorosłych z MDS niższego ryzyka oznacza szansę na osiągnięcie przez większą liczbę pacjentów w UE niezależności od transfuzji na czas dłuższy, niż jest to możliwe przy dostępnych dotąd opcjach leczenia” – powiedziała dr Monica Shaw, starsza wiceprezes i dyrektor ds. Rynków Europejskich w Bristol Myers Squibb. „Ta decyzja podkreśla znaczenie naszych wysiłków w opracowywaniu nowych opcji leczenia pacjentów z niedokrwistością w przebiegu innych chorób”.

Decyzja została wydana na podstawie wyników kluczowego badania 3. fazy COMMANDS, w którym luspatercept okazał się skuteczniejszy od epoetyny alfa (leku stymulującego erytropoezę) w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego w postaci niezależności od przetoczeń krwinek czerwonych w połączeniu ze zwiększeniem stężenia hemoglobiny. Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z wcześniejszymi badaniami dotyczącymi MDS i obejmowały objawy oczekiwane w tej populacji pacjentów. Luspatercept jest też zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych i Japonii w pierwszej linii leczenia niedokrwistości związanej z MDS niskiego ryzyka.

„Fakt, że niewielu pacjentów z MDS niższego ryzyka uzyskuje w toku leczenia trwałą odpowiedź na leki stymulujące erytropoezę oznacza, że istnieje potrzeba znalezienia skuteczniejszych opcji terapii zmniejszającej obciążenie wynikające z niedokrwistości” – powiedział dr Matteo Giovanni Della Porta, badacz kliniczny i dyrektor Kliniki Białaczki w Humanitas Cancer Center w Mediolanie.

„Uzyskane w badaniu COMMANDS wyniki wskazują na przydatność kliniczną luspaterceptu jako leku pierwszego rzutu w niedokrwistości u pacjentów z MDS o ryzyku niskim do pośredniego, a rejestracja nowego wskazania stanowi ważny krok na drodze do usprawnienia praktyki terapeutycznej i zapewnienia lepszych efektów leczenia pacjentom”.

Informacje o badaniu COMMANDS

Badanie COMMANDS (NCT03682536) jest randomizowanym badaniem 3 fazy, prowadzonym metodą otwartej próby, mającym na celu ocenę profilu bezpieczeństwa i skuteczności stosowania luspaterceptu w porównaniu z epoetyną alfa w leczeniu pacjentów z niedokrwistością z powodu zespołów mielodysplastycznych (MDS) o ryzyku bardzo niskim, niskim lub pośrednim według systemu IPSS-R, wymagających przetoczeń krwinek czerwonych i nieleczonych wcześniej lekiem stymulującym erytropoezę (ESA).

Pierwszorzędowym punktem końcowym ocenianym w badaniu jest uzyskanie niezależności od transfuzji krwinek czerwonych przez 12 tygodni przy średnim zwiększeniu stężenia hemoglobiny o ≥1,5 g/dl. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują odpowiedź erytroidalną (HI-E) trwającą co najmniej 8 tygodni w tygodniach 1-24 badania, RBC-TI ≥ 12 tygodni i RBC-TI ≥ 24 tygodni.

Do badania kwalifikowali się pacjenci wymagający transfuzji LR wieku ≥18 lat z LR-MDS. Pacjentów zrandomizowano w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej podskórnie luspatercept (dawka początkowa 1,0 mg/kg, stopniowo zwiększana do 1,75 mg/kg) raz na 3 tygodnie lub grupy otrzymującej epoetynę alfa (dawka początkowa 450 IU/kg, stopniowo zwiększana do 1050 IU/kg) co tydzień przez ≥24 tygodnie.

Do dnia analizy pierwszorzędowej (31 marca 2023 r.) do grup tych zrandomizowano 363 pacjentów w stosunku 1:1. Wyniki analizy pierwszorzędowej populacji pacjentów zakwalifikowanych i zrandomizowanych (ITT) wykazały, co następuje:

60,4% (n=110) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 34,8% (n=63) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy w postaci RBC-TI trwającej co najmniej 12 tygodni przy równoczesnym zwiększeniu średniego stężenia Hb o co najmniej 1,5 g/dl w ciągu pierwszych 24 tygodni (p<0,0001).

Zwiększenie HI-E trwające co najmniej 8 tygodni osiągnęło 74,2% (n=135) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 53% (n=96) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa (p<0,0001).

RBC-TI trwającą co najmniej 12 tygodni osiągnęło 68,1% (n=124) pacjentów otrzymujących luspatercept wobec 48,6% (n=88) pacjentów otrzymujących epoetynę alfa (p<0,0001).

Czas trwania odpowiedzi wyniósł 128,1 tygodnia (108,3-NE) w przypadku pacjentów przyjmujących luspatercept, którzy osiągnęli TI na co najmniej 12 tygodni (w tygodniach 1-24) wobec 89,7 tygodnia (55,9-157,3) w przypadku epoetyny alfa (współczynnik hazardu [HR]: 0,534; 95% przedział ufności [CI]: 0,330-0,864, p=0,0096).

Wyniki oceny bezpieczeństwa były zbieżne z danymi z wcześniejszych badań dotyczących MDS, przy czym wskaźnik transformacji w ostrą białaczkę szpikową i łącznej liczby zgonów były podobne w obu grupach leczenia w badaniu. Najczęstsze działania niepożądane zaistniałe podczas leczenia u co najmniej 10% pacjentów obejmowały biegunkę, zmęczenie/osłabienie, COVID-19, nadciśnienie tętnicze, duszność, nudności, obrzęk obwodowy, astenię, zawroty głowy, niedokrwistość, ból pleców i ból głowy. Wskaźniki zgłaszanego zmęczenia/osłabienia i astenii okazały się zmniejszać z czasem.

Informacje o leku luspatercept

Luspatercept jest pierwszym w swojej klasie lekiem wspomagającym ekspansję i dojrzewanie w późnej fazie rozwoju erytrocytów.

Informacje o MDS

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa blisko spokrewnionych nowotworów krwi cechujących się nieskutecznym wytwarzaniem zdrowych krwinek czerwonych, krwinek białych i płytek krwi, co może prowadzić do niedokrwistości oraz częstych lub ciężkich zakażeń. Wielu chorych na MDS, u których wystąpi niedokrwistość, wymaga przetoczeń krwi w celu zwiększenia liczby zdrowych krwinek czerwonych w krwiobiegu. Z częstymi transfuzjami krwi związane jest zwiększone ryzyko przeładowania organizmu żelazem, niepożądanych reakcji poprzetoczeniowych i zakażeń. Pacjenci, u których dojdzie do uzależnienia od transfuzji krwinek czerwonych, występuje wyraźnie krótsze przeżycie całkowite niż u pacjentów niezależnych od przetoczeń, po części z powodu przeładowania żelazem lub znacznie poważniejszych zaburzeń szpiku kostnego.

*Scentralizowana procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu nie obejmuje rejestracji w Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii).

źródło: Bristol Myers Squibb

Jak nie dopuścić do braków leków w aptekach? KE ma pomysł

Redakcja Medicalpress — Tue, 07 Nov 2023 09:49:15 +0000

Zeszłej zimy na rynku europejskim mierzyliśmy się z problemem niedoboru niektórych leków, chociażby antybiotyków. A pandemia i konflikt na Ukrainie uzmysłowiły, jak bardzo ważne jest bezpieczeństwo lekowe, które – zdaniem ekspertów – można postawić na równi z bezpieczeństwem militarnym.

Dlatego też Komisja Europejska pracuje nad pierwszą unijną listą leków krytycznych i rozwiązaniami, by unijny przemysł farmaceutyczny uniezależnił się od dostaw np. substancji czynnych z zewnątrz.

W Komisji Europejskiej w tej chwili trwają prace m.in. nad wytycznymi dotyczącymi przemysłu farmaceutycznego. Wszystko po to, by móc skutecznie przeciwdziałać niedoborom leków o krytycznym znaczeniu i nie dopuścić do sytuacji, że w aptekach zabraknie np. antybiotyków, jak miało to miejsce w niektórych krajach UE (Wielkiej Brytanii, Niemczech, Francji), gdy doszło do nasilenia infekcji w zeszłym sezonie.

„Braki leków w Europie to jest wielkie zagrożenie. Tak duże, jak zagrożenie militarne czy zagrożenie brakiem dostępu do elektryczności” – zaznaczył w podcaście „Stacja Bruksela” ekspert ds. rynku farmaceutycznego, wiceprezes Krajowych Producentów Leków Grzegorz Rychwalski.

Zwrócił uwagę na to, że produkcja leków równoważnych (generyków) jest w Europie po prostu nieopłacalna, bo się jej nie wspiera. Substancje czynne, czyli to, co faktycznie w leku leczy, sprowadza się głównie z Azji.

„Europa uzależniła się od dostaw substancji czynnych z Azji. Większość substancji czynnych sprowadzana jest z Chin i Indii. Na początku lat 90. było zupełnie inaczej” – podkreślił ekspert. Wyjaśnił też, że rynek leków dzieli się na ten „pod patentem” – leki drogie, które mają wysokie marże (i tych w Europie nie brakuje) oraz rynek leków podstawowych (generyki), które są tańsze, przez to mniej opłaca się firmom farmaceutycznym je produkować, bo nie ma też wsparcia. Te ostatnie to leki, które są odpowiednikami tych oryginalnych produktów, których ochrona patentowa wygasła.

Nie tylko pandemia uwypukliła ten problem

Pandemia i konflikt na Ukrainie uświadomiły nam, jak wielkie znaczenie ma niezakłócony dostępu do leków.

„Pandemia, wojna na Ukrainie pokazały, jak łańcuchy dostaw (produktów medycznych – przyp.red.) mogą być zrywane. Dlatego musimy tę produkcję sprowadzić do Europy” – zaznaczył w podcaście Grzegorz Rychwalski. Jednocześnie zwrócił uwagę w tym kontekście na strategiczną pozycję Polski.

„Ta produkcja u nas jest naprawdę potrzebna (…), byśmy zapewniali bufor bezpieczeństwa przy tej niestabilnej sytuacji politycznej” – podsumował. Ale zaznaczył też, że powinna być ona w miarę równomiernie rozmieszczona w UE.

Jak rozwiązać ten pat?

Komisja Europejska w tej chwili pracuje nad konkretnymi rozwiązaniami, by uniknąć sytuacji niedoboru leków w UE, a także aby – jeśli już wystąpią – mieć możliwość łagodzić sytuację.

Co konkretnie proponuje? Po pierwsze uruchomienie europejskiego dobrowolnego mechanizmu solidarności, dzięki któremu państwo członkowskie zgłasza zapotrzebowanie na konkretny lek, a inne państwo dostarcza je ze swoich zapasów. Po drugie do końca 2023 roku Komisja ma przygotować unijną listę leków o krytycznym znaczeniu – do kwietnia 2024 roku analizie poddany będzie łańcuch ich dostaw, wskazane konkretne obszary, gdzie potrzebne są dodatkowe środki i działania. Będzie to pewna wskazówka m.in. dla firm farmaceutycznych, jakie leki są priorytetowe dla zdrowia mieszkańców UE. A czym w ogóle są leki o krytycznym znaczeniu?

„Leki uznaje się za leki krytyczne, jeśli są niezbędne do zapewnienia ciągłości opieki i świadczenia wysokiej jakości opieki zdrowotnej oraz zagwarantowanie wysokiego poziomu zdrowia publicznego ochrony w Europie, a także wtedy, gdy ich niedostępność powoduje poważną szkodę lub ryzyko poważne szkody dla pacjentów” – wyjaśniła Komisja Europejska w komunikacie skierowanym m.in. do Parlamentu Europejskiego.

Ponadto KE chce umożliwić, by kraje członkowskie korzystały z wyłączeń regulacyjnych. Ma to zapewnić terminowy dostęp do leków dla pacjentów. Proponuje się tutaj na przykład wydłużenie trwałości leków lub szybkie zatwierdzanie zamienników leku. Kolejny pomysł to wspólne zamówienia UE na antybiotyki i leki na wirusy układu oddechowego na nadchodzącą zimę. Mowa jest również o zwiększeniu potencjału produkcyjnego Europy. W 2025 roku gotowa ma być również platforma, która pomoże w monitorowaniu zapasów i ewentualnych braków leków. Wśród pomysłów znalazła się też koncepcja stworzenia sojuszu na rzecz leków krytycznych, który miałby zacząć działać od 2024 roku. Wszystko po to, by zdywersyfikować dostawy, stymulować i modernizować produkcję leków o krytycznym znaczeniu.

„Sojusz na rzecz leków krytycznych zajmie się koordynowaniem zamówień publicznych na szczeblu UE” – wyjaśnił Polski Związek Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego w komunikacie prasowym. Ma również zbadać – czytamy dalej – o dywersyfikację światowych łańcuchów dostaw poprzez partnerstwa strategiczne. Dodatkowo powinien wskazać, jak zwiększyć zdolność Europy do produkcji i wprowadzania leków oraz ich składników o krytycznym znaczeniu, a także opracowywać wspólne strategiczne podejście do gromadzenia zapasów leków w UE. Jednocześnie sojusz ma pomóc w wykorzystaniu i dostosowaniu finansowania unijnego i krajowego.

Jak podsumował Krzysztof Kopeć, prezes Krajowych Producentów Leków, widmo braków w aptekach zmusiło Komisję Europejską do intensyfikacji działań.

„Mamy nadzieję, że zapowiadane wsparcie wytwarzania farmaceutyków na terenie UE, zarówno regulacyjne, jak i unijnymi środkami pomocowymi, przełoży się na trwały dostęp do leków nie tylko zimą” – podkreślił prezes KPL.

Źródło:

Komunikat KE z dnia 24 października br. w sprawie zapobiegania niedoborom leków

Komunikat prasowy Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego

Podcast „Stacja Bruksela”

Źródło informacji: PAP MediaRoom Serwis Zdrowie

UE i USA zainicjowały w Brukseli utworzenie Grupy Zadaniowej ds. Zdrowia

Redakcja Medicalpress — Thu, 18 May 2023 14:23:30 +0000

Komisarz do spraw zdrowia i bezpieczeństwa żywności UE Stella Kyriakides oraz sekretarz Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych USA Xavier Becerra spotkali się w czwartek w Brukseli, aby zainicjować Grupę Zadaniową UE-USA ds. Zdrowia.

Grupa, mająca na celu rozszerzenie partnerstwa UE-USA w dziedzinie zdrowia, będzie się koncentrować na współpracy obejmującej trzy aspekty: priorytety w dziedzinie chorób nowotworowych, globalne zagrożenia dla zdrowia i wzmocnienie światowej infrastruktury bezpieczeństwa zdrowotnego.

Obecnie tworzone są techniczne grupy robocze, które zajmą się tymi priorytetowymi obszarami.

KE podała, ze UE i USA mają wspólny priorytet, jakim jest poprawa profilaktyki, wykrywania i leczenia raka u wszystkich ludzi dotkniętych tą chorobą. W tym celu grupa zadaniowa ustanowiła dwie eksperckie grupy robocze zajmujące się nowotworami u dzieci i młodzieży oraz rakiem płuc w ramach europejskiego planu walki z rakiem i amerykańskiego programu „Cancer Moonshot”.

Współpraca ta ma na celu usprawnienie wzajemnego uczenia się, wymianę dobrych praktyk i doradztwo w zakresie opracowywania ewentualnych wspólnych inicjatyw, aby poprawić wyniki leczenia nowotworów na całym świecie. Celem jest ustanowienie nowego zorganizowanego dialogu na temat raka, obejmującego zarówno politykę w zakresie nowotworów, jak i współpracę badawczą. Cel ten można osiągnąć poprzez znalezienie wspólnej płaszczyzny między amerykańską inicjatywą „Cancer Moonshot” a europejskim planem walki z rakiem – podała KE.

10 maja odbyło się pierwsze wirtualne spotkanie przewodniczących grup roboczych ds. nowotworów u dzieci i młodzieży oraz raka płuc z UE i USA.

Dyskusje koncentrowały się też na dotychczasowych i nowych zagrożeniach dla zdrowia, takich jak ptasia grypa, choroba marburska czy oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe. Obie strony podkreśliły również, jak ważne jest lepsze zrozumienie warunków po pandemii COVID-19 i ich wpływu na zdrowie, społeczeństwa i gospodarki.

Omówiono również współpracę między Europejskim Urzędem ds. Gotowości i Reagowania na Stany Zagrożenia Zdrowia (HERA) i amerykańską Administracją ds. Strategicznej Gotowości i Reagowania (ASPR), bezpieczne łańcuchy dostaw oraz programy szczepień. Obie strony podkreśliły, że świat musi się lepiej przygotować do reagowania na przyszłe pandemie, jak wyraźnie pokazała pandemia COVID-19.

Po oświadczeniu przewodniczącej Ursuli von der Leyen i prezydenta USA Joe Bidena z okazji drugiego światowego szczytu poświęconego COVID-19 Komisja Europejska i Departament Zdrowia i Usług Społecznych USA podpisały ustalenia o zacieśnieniu współpracy w zakresie gotowości i reagowania na zagrożenia dla zdrowia publicznego.

źródło: PAP

UE i USA zainicjowały w Brukseli utworzenie Grupy Zadaniowej ds. Zdrowia

Redakcja Medicalpress — Thu, 18 May 2023 14:23:30 +0000

Obecnie tworzone są techniczne grupy robocze, które zajmą się tymi priorytetowymi obszarami.

Współpraca ta ma na celu usprawnienie wzajemnego uczenia się, wymianę dobrych praktyk i doradztwo w zakresie opracowywania ewentualnych wspólnych inicjatyw, aby poprawić wyniki leczenia nowotworów na całym świecie. Celem jest ustanowienie nowego zorganizowanego dialogu na temat raka, obejmującego zarówno politykę w zakresie nowotworów, jak i współpracę badawczą. Cel ten można osiągnąć poprzez znalezienie wspólnej płaszczyzny między amerykańską inicjatywą „Cancer Moonshot” a europejskim planem walki z rakiem – podała KE.

10 maja odbyło się pierwsze wirtualne spotkanie przewodniczących grup roboczych ds. nowotworów u dzieci i młodzieży oraz raka płuc z UE i USA.

źródło: PAP